目錄表
美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
表格：
(馬克·奧內爾)
1934年《外匯交易法》
截至本季度末
或
1934年《外匯交易法》
從 到
委員會文件號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
（國家或其他管轄區） | (税務局僱主 |
公司或組織) | 識別號碼) |
(主要行政辦公室地址)(郵政編碼)
(
(註冊人的電話號碼，包括區號)
不適用
(前姓名、前地址和前財政年度，如果自上次報告以來發生變化)
根據該法第12(B)款登記的證券：
每個班級的標題 | 交易代碼 | 註冊的每個交易所的名稱 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》第13節或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。他説：
用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T法規(本章232.405節)第405條規則要求提交的每個交互數據文件。他説：
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中的“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型數據庫加速的文件管理器 | ☐ | 加速的文件管理器 | ☐ | ||
☒ | 規模較小的新聞報道公司 | 新興市場和成長型公司 |
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易所法案第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
通過勾選標記檢查註冊人是否是空殼公司（定義見《交易法》第120億.2條）。 是的
截至2024年7月31日，已有
目錄表
目錄
|
| 頁面 | ||
|---|---|---|---|---|
第I部分 | 財務信息 | |||
第1項。 | 財務報表(未經審計) | 6 | ||
簡明資產負債表 | 6 | |||
簡明經營報表和全面虧損 | 7 | |||
股東權益簡明報表 | 8 | |||
現金流量表簡明表 | 9 | |||
簡明財務報表註釋 | 10 | |||
第二項。 | 管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 | 19 | ||
第三項。 | 關於市場風險的定量和定性披露 | 29 | ||
第四項。 | 控制和程序 | 29 | ||
第II部 | 其他信息 | 30 | ||
I項目1。 | 法律訴訟 | 30 | ||
項目1A. | 風險因素 | 30 | ||
第二項。 | 未登記的股權證券銷售和收益的使用 | 99 | ||
第三項。 | 高級證券違約 | 100 | ||
第四項。 | 煤礦安全信息披露 | 100 | ||
第5項。 | 其他信息 | 100 | ||
第6項。 | 陳列品 | 100 | ||
簽名 | 102 |
2
目錄表
關於前瞻性陳述的特別説明
這份Form 10-Q季度報告(季度報告)包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。除本季度報告中包含的有關歷史事實的陳述外，本季度報告中包含的所有陳述，包括有關我們未來的經營結果和財務狀況、業務戰略、發展計劃、計劃中的臨牀前研究和臨牀試驗、臨牀試驗的未來結果、預期的研發成本、監管戰略、成功的時機和可能性，以及未來經營的管理計劃和目標的陳述，均為前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過諸如“可能”、“將”、“可能”、“將”、“應該”、“可能”、“預期”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“可能”、“繼續”或這些術語或其他類似術語的否定詞來識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於關於以下方面的陳述：
| ● | 安全性和有效性，以及我們的臨牀前研究和臨牀試驗證明我們的候選產品的安全性和有效性的能力，以及其他積極的結果； |
| ● | 我們有能力利用我們的專利藥物發現平臺來開發一系列候選產品來解決肌肉疾病； |
| ● | 西伐司汀(EDG-5506)、EDG-7500、我們的EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品和我們可能開發的其他候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的時間、進度和結果，包括關於研究或試驗和相關準備工作的開始和完成的時間、研究或試驗結果的期限、潛在的註冊研究或隊列以及我們的研究和開發計劃； |
| ● | 國內外監管機構提交和批准的時間、範圍和可能性，包括最終審批的時間美國食品和藥物管理局(FDA)(FDA)批准或研究新藥西伐司汀、EDG-7500、我們的EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品和任何其他未來的候選產品； |
| ● | 我們有能力開發和推進我們當前的候選產品和計劃，併成功完成臨牀研究； |
| ● | 我們的製造、商業化、運營和營銷能力、與其他業務的關係以及其他業務戰略、系統和關係； |
| ● | 如果獲得批准，我們與候選產品商業化相關的計劃，包括重點地區和銷售戰略； |
| ● | 需要僱用更多人員，以及我們吸引和留住這些人員的能力； |
| ● | 我們候選產品的市場機會規模，包括我們對患有我們目標疾病的患者數量的估計以及我們對實施新生兒肌肉萎縮症篩查的期望; |
| ● | 我們對批准和使用我們的候選產品與其他藥物聯合使用的期望; |
| ● | 我們的競爭地位以及與之競爭的候選產品和已有或可能獲得的療法的成功； |
| ● | 我們對臨牀試驗將招募的患者數量的估計; |
| ● | 我們候選產品的有益特徵以及潛在的安全性、功效和治療效果; |
3
目錄表
| ● | 我們獲得和保持對我們候選產品的監管批准的能力，以及監管申請和批准的時間或可能性，包括我們希望保持Sevemten的孤兒藥物指定(ODD)和罕見兒科疾病指定(RPDD)，以及我們希望為我們的其他候選產品尋求特殊名稱； |
| ● | 我們有關候選產品進一步開發的計劃，包括我們可能追求的其他適應症; |
| ● | 美國、歐洲和其他司法管轄區的現有法規和法規發展； |
| ● | 我們對包括新冠肺炎在內的公共衞生流行病對我們業務影響的預期； |
| ● | 我們對即將到來的美國總統選舉的期待； |
| ● | 我們對俄羅斯與烏克蘭的戰爭以及以色列和周邊地區的戰爭和不穩定對我們業務的影響的預期； |
| ● | 我們對美國銀行業和金融服務業不穩定的影響以及其他宏觀經濟趨勢的預期； |
| ● | 我們的知識產權地位，包括我們能夠建立和維護的知識產權保護範圍塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我們的EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品和我們可能開發的其他候選產品，包括現有專利條款的延長、第三方持有的知識產權的有效性，以及我們不侵犯、挪用或以其他方式侵犯任何第三方知識產權的能力； |
| ● | 我們繼續依賴第三方對我們的候選產品進行額外的臨牀前研究和計劃的臨牀試驗，以及為臨牀前研究和臨牀試驗生產我們的候選產品; |
| ● | 我們與患者倡導團體、關鍵意見領袖、監管機構、研究社區和付款人的關係； |
| ● | 我們有能力獲得並協商任何合作、許可或其他安排的有利條款，這些合作、許可或其他安排可能是開發、製造或商業化我們的候選產品所必需或需要的； |
| ● | 定價和報銷 塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我們的EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品以及我們可能開發的其他候選產品（如果獲得批准）; |
| ● | 市場接受率和程度以及臨牀實用性 塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我們的EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品以及我們可能開發的其他候選產品; |
| ● | 我們對費用、未來收入、資本需求和額外融資需求的估計，這些需求可能受到包括通貨膨脹在內的許多因素的影響; |
| ● | 我們的財務業績； |
| ● | 我們估計我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以支付我們未來的運營費用和資本支出需求的期間； |
| ● | 法律法規的影響；以及 |
4
目錄表
| ● | 我們對2012年Jumpstart Our Business Startups Act下的新興成長型公司和修訂後的1934年證券交易法下的較小報告公司的期望值。 |
這些前瞻性陳述主要基於我們目前對我們的業務、我們經營的行業以及我們認為可能影響我們的業務、財務狀況、經營結果和前景的財務趨勢的預期和預測，這些前瞻性陳述不是對未來業績或發展的保證。這些前瞻性陳述僅代表截至本季度報告發布之日的情況，可能會受到“風險因素”一節和本季度報告其他部分所述的一些風險、不確定因素和假設的影響。由於前瞻性陳述固有地受到風險和不確定性的影響，其中一些風險和不確定性是無法預測或量化的，因此您不應依賴這些前瞻性陳述作為對未來事件的預測。我們的前瞻性陳述中反映的事件和情況可能無法實現或發生，實際結果可能與前瞻性陳述中預測的結果大不相同。除非適用法律要求，我們不打算公開更新或修改本文中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件還是其他原因。
此外，“我們相信”的聲明和類似的聲明反映了我們對相關主題的信念和意見。這些陳述基於截至本季度報告日期我們掌握的信息，雖然我們認為這些信息構成了此類陳述的合理基礎，但此類信息可能是有限或不完整的，我們的陳述不應被解讀為表明我們已對所有可能獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，提醒您不要過度依賴這些陳述。
5
目錄表
第一部分--金融信息
項目2.財務報表
EDGEWISE THERAPETICS，Inc.
簡明資產負債表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
截至 | 截至 | |||||
6月30日 | 12月31日 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
資產 | (未經審計) | |||||
流動資產 |
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現金及現金等價物 | $ | |
| $ | | |
有價證券，可供出售 |
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預付費用和其他資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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經營性租賃使用權資產 | | | ||||
其他非流動資產 |
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總資產 | $ | | $ | | ||
負債和股東權益 |
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流動負債 |
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應付帳款 | $ | | $ | | ||
應計補償 |
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應計其他費用 |
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經營租賃負債，本期部分 | | | ||||
流動負債總額 |
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經營租賃負債，扣除當期部分 | | | ||||
總負債 |
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承諾和或有事項（見註釋5） |
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股東權益： |
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優先股，$ | ||||||
普通股，$ |
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額外實收資本 |
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累計其他綜合收益(虧損) | ( | | ||||
累計赤字 |
| ( |
| ( | ||
股東權益總額 |
| |
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總負債和股東權益 | $ | | $ | | ||
附註是這些簡明財務報表的組成部分。
6
目錄表
EDGEWISE THERAPETICS，Inc.
簡明經營報表和全面虧損
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
截至6月30日的三個月裏， | 截至6月30日的六個月裏， | |||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | |||||
運營費用 |
|
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研發 | $ | | $ | | $ | |
| $ | | |||
一般和行政 |
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總運營支出 |
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運營虧損 |
| ( |
| ( |
| ( |
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其他收入 |
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利息收入 |
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其他收入合計 |
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淨虧損 | ( | ( | ( | ( | ||||||||
其他全面收益(虧損)： | ||||||||||||
可供出售證券的未實現收益(虧損) | ( | ( | ( | | ||||||||
全面損失總額 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||
每股基本和稀釋後淨虧損 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||
加權平均流通股、基本股和稀釋股 |
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附註是這些簡明財務報表的組成部分。
7
目錄表
EDGEWISE THERAPETICS，Inc.
股東權益簡明報表
(單位：千，共享數據除外)
(未經審計)
累計 | |||||||||||||||||
普通股 | 其他內容 | 其他綜合 | 累計 | ||||||||||||||
| 股份 |
| 量 |
| 實收資本 |
| 損失 |
| 赤字 |
| 總 | ||||||
截至2022年12月31日的餘額 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
股票期權的行使 |
| |
| — |
| | — |
| — |
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基於股票的薪酬 |
| — |
| — |
| | — |
| — |
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其他綜合收益 | — |
| — |
| — | |
| — |
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淨虧損 | — |
| — |
| — | — |
| ( |
| ( | |||||||
截至2023年3月31日的餘額 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
股票期權的行使和限制性股票的歸屬 | | — | | — | — | | |||||||||||
員工購股計劃下的普通股申購 | | — | | — | — | | |||||||||||
基於股票的薪酬 | — | — | | — | — | | |||||||||||
其他綜合損失 | — | — | — | ( | — | ( | |||||||||||
淨虧損 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
截至2023年6月30日的餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
累計 | |||||||||||||||||
普通股 | 其他內容 | 其他綜合 | 累計 | ||||||||||||||
| 股份 |
| 量 |
| 實收資本 |
| 損失 |
| 赤字 |
| 總 | ||||||
截至2023年12月31日的餘額 | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
發行普通股，扣除發行成本 | | | | — | — | | |||||||||||
股票期權的行使 |
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| — |
| | — |
| — |
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基於股票的薪酬 |
| — |
| — |
| | — |
| — |
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其他綜合損失 |
| — |
| — |
| — | ( |
| — |
| ( | ||||||
淨虧損 |
| — |
| — |
| — | — |
| ( |
| ( | ||||||
截至2024年3月31日餘額 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
股票期權的行使和限制性股票的歸屬 | |
| — |
| | — |
| — |
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員工購股計劃下的普通股申購 | |
| — |
| | — |
| — |
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基於股票的薪酬 | — |
| — |
| | — |
| — |
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其他綜合損失 | — |
| — |
| — | ( | — | ( | |||||||||
淨虧損 | — |
| — |
| — | — |
| ( |
| ( | |||||||
截至2024年6月30日餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
附註是這些簡明財務報表的組成部分。
8
目錄表
EDGEWISE THERAPETICS，Inc.
現金流量表簡明表
(單位：千)
(未經審計)
截至6月30日的六個月裏， | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
經營活動的現金流 |
| |||||
淨虧損 | $ | ( |
| $ | ( | |
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
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折舊 | |
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基於股票的薪酬 |
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有價證券（折扣）的攤銷（增加），淨額 | ( | ( | ||||
使用權資產攤銷 | | | ||||
資產和負債變動情況： |
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預付費用和其他資產 |
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| ( | ||
應付帳款 |
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| ( | ||
應計補償 |
| ( |
| ( | ||
應計其他費用和其他負債 |
| ( |
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租賃責任 |
| ( | | |||
用於經營活動的現金淨額 |
| ( | ( | |||
投資活動產生的現金流 |
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購買有價證券 |
| ( |
| ( | ||
有價證券的銷售 | | | ||||
有價證券的到期日 | | | ||||
購置財產和設備 |
| ( |
| ( | ||
投資活動提供的現金淨額(用於) |
| ( |
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融資活動產生的現金流 |
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普通股發行收益，扣除承銷折扣、佣金和發行成本 | | — | ||||
股票期權的行使 |
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支付遞延發售費用 | ( | — | ||||
員工購股計劃的收益 | | | ||||
融資活動提供的現金淨額 |
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現金和現金等價物淨變化 |
| ( |
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期初現金及現金等價物 |
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期末現金及現金等價物 | $ | | $ | | ||
非現金投資和融資活動的補充披露： |
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為換取新經營租賃負債而獲得的使用權資產，扣除應收租户改進款 | $ | — | $ | | ||
財產和設備採購計入應付賬款和應計其他費用 | $ | | $ | | ||
遞延發行成本包括在應付賬款和應計其他費用中 | $ | | $ | | ||
附註是這些簡明財務報表的組成部分。
9
目錄表
EDGEWISE THERAPETICS，Inc.
簡明財務報表附註
(未經審計)
注：1.業務描述
業務的組織和描述
EdgeWise治療公司(該公司)於2017年5月註冊為特拉華州的一家公司，總部位於科羅拉多州博爾德。該公司是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於發現、開發和商業化治療嚴重肌肉疾病的創新療法，這些疾病有大量未得到滿足的醫療需求。該公司的主要候選產品sevesemten(EDG-5506)是一種口服小分子藥物，旨在解決包括Duchenne肌營養不良症(Duchenne)和Becker肌營養不良症(Becker)在內的營養不良症的根本原因。該公司目前正在研究賽維本的第二階段試驗，該試驗正在美國以及歐洲和澳大拉西亞的某些國家和地區進行。此外，該公司還啟動了EDG-7500的第二階段試驗，可能用於肥厚型心肌病(HCM)的治療。該公司正在利用其專利藥物發現平臺開發一系列針對關鍵肌肉蛋白和調節劑的精準候選藥物產品，以解決一系列嚴重的肌肉疾病。
風險和不確定性
公司董事會與管理層討論宏觀經濟和地緣政治發展，包括通貨膨脹、銀行和金融服務部門的不穩定、信貸市場收緊、即將到來的美國總統大選、國際衝突、公共衞生大流行、網絡安全和制裁，以便公司做好應對新事態發展的準備。 公司董事會和管理層正在密切關注這些事態發展，以及由此對公司財務狀況和經營結果產生的經濟影響。
流動性與資本資源
該公司的累計赤字為#美元。
2023年6月16日，公司與美國銀行證券公司(美銀證券)簽訂了一項銷售協議(銷售協議)，根據該協議，公司可以發售普通股，銷售總收益最高可達$
2024年1月23日，公司完成了承銷註冊直接發行
2024年5月10日，我們與Leerink Partners LLC簽訂了一份銷售協議（Leerink銷售協議），根據該協議，我們可以提供和出售普通股股份，銷售收益總額高達美元
10
目錄表
該公司獲得資金的能力取決於其技術和候選產品的開發成功。該公司不能保證將以可接受的條件獲得額外資本(如果有的話)。發行額外的股本或債務證券可能會對公司的股東造成嚴重稀釋。如果公司在短期內無法獲得額外資本，或不能以可接受的條款獲得，公司可能無法在正常業務過程中實現公司資產的價值或償還債務，這可能導致公司推遲、大幅減少或停止運營活動以保存現金餘額，這可能對公司實現預期業務目標的能力產生重大不利影響。
所附財務報表的編制假設本公司將繼續作為一家持續經營的企業，考慮在正常業務過程中變現資產以及清償負債和承諾。財務報表不反映任何與資產和負債的可回收性和重新分類有關的調整，如果公司無法繼續作為持續經營的企業，可能需要進行這些調整。該公司相信，這筆美元
附註：2重要會計政策摘要
陳述的基礎
所附財務報表是按照美國公認會計原則(美國公認會計原則)編制的。
細分市場信息
該公司分為
預算的使用
根據美國公認會計原則編制財務報表時，管理層須作出估計和假設，以影響於財務報表日期呈報的資產及負債額、或有資產及負債的披露，以及報告期內呈報的開支金額。實際結果可能與這些估計不同。
現金等價物
本公司將購買時到期日在三個月或以下的所有流動投資視為現金等價物。截至2024年6月30日和2023年12月31日的現金等價物主要由貨幣市場基金和現金組成。
信用風險的集中度
可能使公司面臨嚴重集中信用風險的金融工具主要包括現金、現金等價物和有價證券。本公司可定期在金融機構維持超過政府保險限額的存款。本公司相信其並無重大信貸風險，因為其存款存放於管理層認為具有高信貸質素的金融機構。本公司自成立以來並未出現任何存款虧損。該公司定期將主要金融機構的多餘現金投資於貨幣市場基金、公司債務證券和商業票據，所有這些都可以通過成熟的市場隨時購買和出售。本公司相信，基於其中許多證券具有高信用評級的事實，我們持有這些金融工具所產生的市場風險得到了緩解。
遞延發售成本
該公司將與正在進行的股權發行直接相關的某些法律、專業、會計和其他第三方費用作為遞延發售成本，直至此類股權發行完成為止。在完成股權發行後，這些成本計入與股權發行相關的資本化金額的減少。如果股票發行被放棄，遞延發行成本立即作為
11
目錄表
在經營報表中計入營業費用。延期發售成本為$
財產和設備
財產和設備按成本減去累計折舊和攤銷列報。財產和設備的折舊是在相關資產的估計使用年限內使用直線法計算的，估計使用年限一般為至
租契
本公司根據會計準則編纂(ASC)主題842對其租賃進行會計處理。租契(ASC 842)。在安排開始時，本公司根據安排中存在的獨特事實和情況確定該安排是否為或包含租約。租期超過12個月的租賃在資產負債表上確認為使用權資產以及流動和非流動租賃負債(視情況而定)。本公司已選擇不在資產負債表上確認12個月或以下的租約。該公司在評估租賃安排時通常只包括初始租賃期。除非有合理確定本公司會續期，否則續訂租約的選擇並不包括在本公司的評估內。該公司每季度監測其材料租賃情況。
經營租賃負債及其相應的ROU資產根據預期剩餘租賃期內未來租賃付款的現值入賬。營運租賃的租賃成本按直線法於租賃期內確認為營運費用。對於租賃預付款或收到的獎勵等項目，可能需要對ROU資產進行某些調整。租賃合同中隱含的利率通常不容易確定。因此，本公司使用其遞增借款利率，該利率反映了本公司在類似經濟環境下以相同貨幣、類似期限、以抵押方式借款的固定利率。
對於其租賃的所有資產類別，本公司已選擇將租賃和非租賃組成部分一起計入現有的標的資產類別。被確定為可變且不是基於指數或費率的成本不包括在租賃負債的計量中。
長期資產減值準備
每當事件或情況顯示長期資產的賬面價值可能無法完全收回時，本公司便會審核該等資產的減值。減值是根據使用相關資產預期產生的未貼現估計未來現金流量與其賬面價值之和進行評估。若確認減值，減值資產的賬面價值將降至其公允價值。有幾個
所得税
遞延所得税是根據財務報表和所得税報告之間的暫時性差異計提的。暫時性差異是指為財務報表目的而報告的資產和負債額與其税基之間的差異。
遞延税項資產確認為暫時性差異，可在未來幾年的納税申報表中扣除，並確認為營業虧損和税收抵免結轉。如果遞延税項資產被視為部分或全部遞延税項資產更有可能無法變現，則遞延税項資產減值計提估值撥備。從歷史上看，本公司沒有在其財務報表中確認這些潛在利益，並已為該等遞延税項淨資產全額預留，因為它認為這些遞延税項淨資產的全部利益很可能無法實現。遞延税項負債確認為暫時性差異，這些差異將在未來幾年徵税。該公司評估了其税務狀況，並確定它已經
12
目錄表
金融工具的公允價值
本公司須披露所有按公允價值報告的資產及負債的資料，以便評估在釐定所報告的公允價值時使用的投入。財務會計準則委員會(FASB)ASC主題820，公允價值計量和披露(ASC 820），建立可用輸入的層次結構。可觀察輸入數據是市場參與者根據從獨立於公司的來源獲得的市場數據為資產或負債定價時使用的輸入數據。不可觀察的輸入數據是反映公司對市場參與者在對資產或負債定價時使用的輸入數據的假設的輸入數據，並且是根據在情況下可用的最佳信息開發的。公允價值等級僅適用於確定金融工具報告公允價值時使用的估值輸入數據，而不是投資信用質量的衡量標準。公允價值層級的三個級別如下：
第1級-相同資產和負債在活躍市場的報價。
第2級--其他重要的可觀察到的投入(包括類似資產和負債的報價、利率、信用風險等)。
第三級-重大不可觀察的投入(包括公司自己在確定資產和負債公允價值時的假設)。
有價證券，可供出售
所有有價證券均被歸類為“可供出售”，並根據市場報價按公允價值列賬。該公司認為其可供出售的投資組合可用於目前的業務。因此，該公司將其投資歸類為短期有價證券，即使所述到期日可能比當前資產負債表日期晚一年或更長時間。未實現的收益和虧損，扣除任何相關的税收影響，從收益中剔除，計入其他全面收益(虧損)，並在實現之前作為股東權益的一個單獨組成部分報告。可供出售證券的利息收入、已實現損益以及被判斷為非臨時性的價值下降(如果有的話)計入其他收入。賣出證券的成本是基於特定的識別方法。證券的攤銷成本根據溢價的攤銷和到期折價的增加進行了調整。根據公司的投資政策，管理層投資於貨幣市場基金、公司債券、商業票據、資產支持證券和政府證券。自成立以來，該公司的現金、現金等價物和有價證券存款沒有出現任何已實現的虧損。
下表彙總了該公司在公允價值體系內按級別按公允價值經常性計量的金融資產(以千計)：
截至2024年6月30日 | ||||||||||||||
公允價值。 | 攤銷 | 未實現 | 未實現 | 公平競爭市場 | ||||||||||
| 層次結構 |
| 成本基準 |
| --收益 |
| 損失 |
| 價值 | |||||
現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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可供出售的有價證券： |
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資產支持證券 |
| 2級 |
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| ( |
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公司債務證券 |
| 2級 |
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| ( |
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商業票據 |
| 2級 |
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| — |
| ( |
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美國政府財政部和機構證券 | 2級 |
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| ( |
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超國家和主權政府證券 | 2級 |
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| — |
| ( |
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金融資產總額 |
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| $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
13
目錄表
截至2023年12月31日 | ||||||||||||||
公允價值 | 攤銷 | 未實現 | 未實現 | 公平市場 | ||||||||||
層次結構 |
| 成本基準 |
| --收益 |
| 損失 |
| 價值 | ||||||
現金等價物： |
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|
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貨幣市場基金 |
| 1級 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
可供出售的有價證券： |
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資產支持證券 |
| 2級 |
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| ( |
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公司債務證券 |
| 2級 |
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| ( |
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商業票據 | 2級 | | | ( | | |||||||||
美國政府財政部和機構證券 | 2級 | | | ( | | |||||||||
超國家和主權政府證券 |
| 2級 |
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| — |
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金融資產總額 |
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| $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
該公司的貨幣市場基金被歸類為1級，因為它們按市場報價進行估值。對資產支持證券、公司債務證券、商業票據和美國政府國債和機構證券以及超國家和主權政府證券的投資被歸類為二級，因為它們是使用不太活躍的市場報價或其他直接或間接可觀察到的投入進行估值的。資產支持證券、公司債務證券、商業票據、美國政府國債和機構證券以及超國家和主權政府證券的公允價值是根據在每個報告期從多個來源輸入的市場價格得出的。至於商業票據方面，所有證券均具有高信用評級，且距到期日;不足一年，因此，公允價值乃根據購買價格在到期日增加至面值或類似工具的市價報價(如有)而得出。在本報告所述期間，1級、2級或3級之間沒有金融資產轉移。截至2024年6月30日，剩餘合同到期日為美元
本公司定期審查其債務證券組合，以確定是否有任何投資因信用損失或其他潛在的估值問題而受損。對於投資的公允價值低於攤餘成本基礎的債務證券，本公司已在個人證券水平上評估各種量化因素，包括但不限於投資的性質、信用評級的變化、利率波動、行業分析師報告和減值嚴重程度。截至2024年6月30日，有價證券的未實現虧損主要是由於利率的變化，包括市場信用利差，而不是由於與特定證券相關的信用風險增加。
綜合收益(虧損)
全面收益(虧損)被定義為在一段時間內來自非所有者來源的交易和其他事件和/或情況導致的權益變化。該公司其他全面收益(虧損)的唯一要素是有價證券的未實現淨收益(虧損)。
基於股票的薪酬
根據ASC主題718，薪酬--股票薪酬根據估計授予日的公允價值，公司確認發放給員工的所有股票獎勵的補償費用，這是在必要的服務期內以直線方式確認的費用。該公司已選擇在發生沒收時予以確認。對於限制性股票單位獎勵，公允價值以授予之日公司普通股的收盤價為基礎。股票期權的公允價值是利用布萊克-斯科爾斯期權定價模型確定的。使用期權定價模型在授予日確定股票獎勵的公允價值時，管理層除了公司的普通股估值外，還需要做出某些假設，包括預期波動性、預期期限、無風險利率和預期股息(見附註4)。
研究與開發費用及應計研究與開發費用
用於研究和開發的支出在發生時計入費用。外部成本主要包括對合同研究組織(CRO)、合同開發和製造組織的付款
14
目錄表
與公司的發現和臨牀前活動以及過程開發和臨牀開發活動相關而購買的樣本獲取成本和實驗室用品。內部成本主要包括與員工相關的成本、設施、折舊和與遵守法規要求相關的成本。將用於未來研究和開發活動的貨物和服務的不可退還的預付款在公司收到貨物或提供服務期間資本化並記錄為費用。
該公司根據與代表其供應、進行和管理臨牀前研究和臨牀試驗的多個CRO和CDMO的報價和合同，根據其對收到的服務和花費的努力的估計，記錄與外部研究和開發服務有關的費用。這些合同的財務條件因合同而異，可能導致付款流量與根據這些合同提供材料或服務的期限不符。在應計服務費時，本公司估計將提供服務的時間段和每段時間需要花費的努力程度。如果實際執行服務的時間或努力程度與估計不同，公司將相應調整應計費用或預付費用的金額。
新興成長型公司的地位
根據《2012年創業啟動法案》(JOBS Act)的定義，本公司是一家“新興成長型公司”。根據《就業法案》，新興成長型公司可以利用較長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，推遲這些會計準則的採用，直到它們適用於私營公司。本公司已選擇使用這一延長的過渡期來遵守某些新的或修訂的會計準則，這些準則對上市公司和非上市公司具有不同的生效日期，直至(1)不再是新興成長型公司或(2)明確且不可撤銷地選擇退出《就業法案》規定的延長過渡期。因此，這些財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂的會計聲明的公司進行比較。
尚未採用的會計準則
2023年11月，財務會計準則委員會發布了ASU 2023-07，分部報告(主題280)：改進可報告分部披露更新可報告分部披露要求，主要通過加強有關重大分部費用和用於評估分部表現的信息的披露。此更新自公司2024財年年度報告期開始生效，允許提前採用。公司目前正在評估採用該準則對其財務報表的影響。
2023年12月，財務會計準則委員會發布了ASU 2023-09，所得税(專題740)：所得税披露的改進。預計這一ASU將提高所得税披露的透明度和決策有用性，要求公共企業實體每年披露税率調節中的特定類別、符合量化門檻的調節項目的額外信息，以及有關已支付所得税的某些信息。該ASU從公司2025財年年度報告期開始生效，並允許及早採用。該公司目前正在評估採用這一標準將對其財務報表產生的影響。
附註3優先股和普通股
本公司獲授權發行普通股和優先股兩類股票。截至2024年6月30日，授權股份總數為
如果公司董事會宣佈並在任何可轉換優先股股息全部支付後，普通股股東有權獲得股息。每股普通股的持有人有權
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目錄表
注：4 斯托克賠償獎
股權激勵計劃
2021年3月，公司董事會通過，股東批准了公司2021年股權激勵計劃(2021年計劃)，該計劃與IPO相關，於2021年3月生效。本公司於通過《2021年計劃》後，根據經修訂及重述的《2017年度股權激勵計劃》(《2017年度計劃》)，限制未來股權獎勵的授予。
《2021年計劃》規定向本公司員工及其母公司和子公司的任何員工授予《國税法》第422條所指的激勵性股票期權，並向其員工、董事和顧問及其子公司的員工和顧問授予非法定股票期權、限制性股票、限制性股票單位、股票增值權、業績單位和績效股票。
股票期權的歸屬在每個單獨的授予協議中説明，這通常是
創始人股票期權
2017年9月19日，公司授予其創始人之一購買選擇權
與所有股權計劃（包括方正股票期權）相關的股票薪酬費用總額分配如下（以千計）：
截至6月30日的三個月裏， | 截至6月30日的六個月裏， | |||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | |||||
研發 | $ | |
| $ | |
| $ | |
| $ | | |
一般和行政 |
| |
| |
| |
| | ||||
基於股票的薪酬總支出 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
附註5*承付款和或有事項
租賃協議
2022年1月，公司簽訂租賃協議，租期約為
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目錄表
第二津貼項下的100萬美元導致經營租賃負債增加，基本租金付款總額增加，總計美元
2023年2月，博爾德租約進行修改，增加佔用
根據博爾德租賃和擴展空間（統稱為租賃），公司有權選擇將租賃延長至
本公司根據預期租賃期的租賃付款現值記錄租賃負債和ROU租賃資產，並使用本公司的遞增借款利率進行貼現。延長租賃的選擇權未被確認為公司租賃負債和ROU租賃資產的一部分，因為此類延期並不合理地確定會發生。截至2024年6月30日，租賃的加權平均剩餘租期和加權平均貼現率為年和
截至2024年6月30日，租賃項下的未來最低租賃付款如下（單位：千）：
截至十二月三十一日止的年度： | |||
2024年，剩餘 |
| $ | |
2025 | | ||
2026 |
| | |
2027 | | ||
2028 | | ||
此後 | | ||
未貼現的未來最低租賃付款總額 | | ||
減價：折扣 | ( | ||
減去：租户改進應收賬款 | ( | ||
租賃總負債 | $ | |
訴訟
因索賠、評估、訴訟、罰款、罰款和其他來源產生的或有損失的負債，在很可能已經發生負債且金額可以合理估計的情況下記錄。本公司可能不時捲入在正常業務過程中引起的法律訴訟。本公司於截至2024年6月30日止三個月及六個月期間並無任何重大法律訴訟，目前亦無任何重大法律訴訟待決或受到威脅。
賠償協議
在正常業務過程中，公司可以就某些事項向供應商、出租人、業務合作伙伴和其他各方提供不同範圍和條款的賠償，包括但不限於因違反此類協議或第三方提出的知識產權侵權索賠而產生的損失。此外，本公司已與董事會成員訂立賠償協議，除其他事項外，將要求本公司就他們作為董事的身份或服務而可能產生的某些責任作出賠償。根據這些賠償協議，公司未來可能需要支付的最大潛在金額在許多情況下是無限制的。到目前為止，本公司尚未因該等賠償而產生任何重大成本。本公司不知道有任何賠償安排下的索賠，截至2024年6月30日的財務報表中也沒有與該等債務相關的任何負債。
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目錄表
附註：每股淨虧損6%
每股普通股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數，不考慮潛在的稀釋證券。每股攤薄淨虧損的計算方法是將淨虧損除以當期已發行普通股和潛在攤薄證券的加權平均數。在計算攤薄每股淨虧損時，普通股期權和未歸屬的限制性股票單位被視為潛在的攤薄證券。本公司的參與證券不承擔分擔本公司損失的合同義務。因此，淨虧損完全歸因於普通股股東。由於公司報告了所有期間的淨虧損，稀釋後的每股普通股淨虧損與這些時期的每股普通股基本淨虧損相同。
下表列出了每股基本淨虧損和攤薄淨虧損的計算方法(單位為千，不包括每股和每股數據)：
截至6月30日的三個月裏， | 截至6月30日的6個月。 | |||||||||||
| 2024 |
| 2023 | 2024 |
| 2023 | ||||||
分子 | ||||||||||||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | $ | ( |
| $ | ( | |||
分母 |
|
|
|
| ||||||||
加權平均流通股，用於計算每股淨虧損，基本虧損和攤薄虧損 | | | | | ||||||||
每股基本和稀釋後淨虧損 | ( | ( | ( | ( | ||||||||
以下潛在稀釋性證券的加權平均發行股數不包括在所列期間歸屬於普通股股東的每股稀釋淨虧損的計算中，因為將它們包括在內將具有反稀釋作用：
截至6月30日的三個月裏， | 截至6月30日的6個月。 | |||||||||||
| 2024 |
| 2023 | 2024 |
| 2023 | ||||||
購買普通股的期權 | | | | | ||||||||
未歸屬的限制性股票單位 | | | | | ||||||||
總 | | | | | ||||||||
注7財產和設備
財產和設備包括以下金額（以千計）：
截至6月30日。 | 截至12月31日， | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
租賃權改進 | $ | | $ | | ||
實驗室設備 | | | ||||
計算機和軟件 | | | ||||
傢俱和固定裝置 | | | ||||
在建工程 | | | ||||
按成本價計算的財產和設備 | | | ||||
減去：累計折舊 | ( | ( | ||||
財產和設備，淨額 | $ | | $ | | ||
折舊費用為$
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目錄表
注8已發生的其他費用
應計其他費用包括以下金額（以千計）：
截至6月30日。 | 截至12月31日， | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
應計研究和開發成本 | $ | | $ | | ||
應計其他 | | | ||||
應計其他費用合計 | $ | | $ | | ||
第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
以下對EdgeWare Treateutics，Inc.財務狀況和經營結果的討論應與本季度報告10-Q表(季度報告)中其他地方的財務報表及其相關注釋以及我們於2024年2月22日提交給證券交易委員會的10-k表年度報告(年度報告)中包括的經審計財務報表和註釋一起閲讀。除歷史信息外，本討論和分析還包含涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。由於許多因素的影響，包括本季度報告“風險因素”部分列出的那些因素，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中描述或暗示的結果大不相同。您應該仔細閲讀“風險因素”，以瞭解可能導致實際結果與我們的前瞻性陳述大不相同的因素。另請參閲標題為“關於前瞻性陳述的特別説明”的章節。
概述
自2017年成立以來，我們一直在利用我們在肌肉生理學和小分子藥物發現方面的深厚專業知識來推動下一代一流的療法，以應對各種嚴重的肌肉疾病。我們正在推進肌肉營養不良和嚴重心臟病的兩個臨牀階段計劃。Sevasemten(EDG-5506)是一種口服骨骼肌球蛋白抑制劑，用於治療Becker肌營養不良症的關鍵階段試驗，以及正在進行的Duchenne肌營養不良症的第二階段計劃。EDG-7500目前處於第二階段試驗，是一種新型的心肌肌節調節劑，用於治療肥厚型心肌病(HCM)和其他舒張性功能障礙。我們還繼續推進我們的臨牀前流程，包括表徵新的心臟代謝靶點。從這個基礎和我們對肌肉生理和功能的奉獻，我們將打造一家領先的全球生物製藥公司，推動進步，改善肌肉疾病患者的生活。
作為一家臨牀階段的生物製藥公司，我們專注於發現、開發和商業化治療嚴重肌肉疾病的創新療法，這些疾病有大量未得到滿足的醫療需求。在我們以肌肉為器官的整體藥物發現方法的指導下，我們結合了我們在肌肉生物學和小分子工程方面的基礎專業知識，建立了我們專有的、以肌肉為重點的藥物發現平臺。我們的平臺利用定製的高通量和可翻譯系統，在整個器官提取物中測量完整的肌肉功能，以識別調節肌肉組織中關鍵蛋白質的小分子精確藥物，最初專注於治療罕見的神經肌肉和心臟疾病。我們已經開發並表徵了一個新型肌節調節劑的文庫，該庫展示了調節疾病相關肌肉生物學的廣泛的藥理和藥代動力學特性。
自開始運營以來，我們遭受了重大損失。截至2024年6月30日止三個月及六個月，我們的淨虧損分別為3,150美元萬及6,000美元萬，截至2023年6月30日止三個月及六個月的淨虧損分別為2,150美元萬及4,430美元萬，我們預期在可預見的未來將繼續招致重大虧損，因我們推動我們的候選產品進行臨牀前開發及臨牀試驗，並尋求監管機構批准我們的候選產品。我們的淨虧損可能會在不同時期有很大波動，這取決於我們計劃的研究和開發活動的時機和支出。
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目錄表
截至2024年6月30日，我們的累計赤字為30480美元萬。到目前為止，我們主要通過私募可轉換優先股和公開發行我們的普通股來為我們的業務提供資金。從開始到2024年6月30日，這些私募已經提供了16070美元的萬總收益，首次公開募股、後續公開募股、根據“在市場上發行”計劃(自動取款機計劃)發行我們的普通股以及承銷的註冊直接發行產生了60660美元的萬淨收益。我們相信，我們現有的現金和現金等價物以及51180美元的萬有價證券將使我們能夠在至少未來12個月內為我們計劃的運營費用和資本支出需求提供資金。
宏觀經濟和地緣政治發展
我們正在關注宏觀經濟和地緣政治的發展，如通貨膨脹、銀行和金融服務部門的不穩定、信貸市場收緊、即將到來的美國總統大選、國際衝突、公共衞生流行病、網絡安全和制裁，以便公司能夠做好準備，在出現新的事態發展時做出反應。
我們運營結果的組成部分
運營費用
研發費用
研究和開發費用主要包括與發現和開發我們的候選產品相關的成本。當發生這些費用時，我們會記錄研究和開發費用。這些開支包括：
| ● | 與員工和外部顧問有關的費用，包括工資、獎金、福利和從事研發職能的員工的股票薪酬費用； |
| ● | 與我們的候選產品的臨牀開發相關的外部費用，包括與第三方的協議，如顧問和合同研究組織(CRO)； |
| ● | 用於我們的臨牀前研究以及正在進行和計劃中的臨牀試驗的外部製造藥物產品的成本，包括與顧問和合同開發和製造組織(CDMO)等第三方達成的協議； |
| ● | 與我們候選產品的臨牀前開發相關的費用，包括外部或外包的專業科學開發服務、諮詢研究費用和根據與第三方的贊助研究安排支付的費用； |
| ● | 實驗室用品; |
| ● | 設施、折舊和其他費用，包括設施租金和維修的直接費用或分攤費用； |
| ● | 與遵守監管要求相關的費用;以及 |
| ● | 根據第三方許可協議支付的款項。 |
其中大部分費用是為了推進我們的主要候選產品sevasemten以及較小程度的EDG-7500。我們預計需要大量額外支出才能在剩餘的臨牀開發階段推進這些和其他潛在的發現。這些費用主要包括臨牀試驗管理費用以及臨牀材料供應的製造成本。
20
目錄表
一旦選擇了一種先導化合物並啟動了臨牀試驗，我們就會逐個項目地跟蹤我們的直接研發費用。這些直接成本主要包括外部成本，如支付給外部顧問、CRO、CDMO、臨牀試驗地點和中心實驗室的費用，這些費用與我們的發現和臨牀前活動、過程開發、製造和臨牀開發活動有關。這些費用是根據使用我們的服務提供商向我們提供的信息對完成特定任務的進度進行的評估或我們對每個報告日期提供的服務水平的估計來確認的。我們按項目劃分的直接研發費用還包括可直接歸因於特定項目的實驗室用品成本，以及根據許可協議產生的任何費用。我們不會將員工相關成本(包括基於股票的薪酬)或設施費用(包括租金、折舊或其他間接成本)分配給特定計劃，因為這些成本部署在多個計劃中，因此不會單獨分類。我們主要使用內部資源進行我們的研究和發現活動，並管理我們的臨牀前開發、製造和臨牀開發活動。
臨牀開發後期的候選產品通常比早期階段的產品開發成本更高，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。我們目前正在進行四項sevesemten(Canyon、Lynx、Fox和Dune)的第二階段臨牀試驗，這是Becker(大峽谷)患者的潛在註冊或關鍵隊列，以及EDG-7500(Cirrus-HCM)的第二階段研究。因此，我們預計未來幾年我們的研發費用將大幅增加，因為我們通過臨牀試驗和其他候選產品來推進我們的EDG-003心臟代謝發現計劃中的產品SEVASEMEN，EDG-7500；繼續開發我們的專利藥物發現平臺；繼續發現和開發更多候選產品；以及招聘更多的人員。
我們候選產品的成功開發具有很高的不確定性，我們認為目前不可能準確預測完成我們候選產品開發所需費用的性質、時間和程度。我們也無法預測何時(如果有的話)我們將從我們的候選產品中獲得收入來抵消這些費用。我們在當前和未來的臨牀前和臨牀開發計劃上的支出受到時間和完成成本的許多不確定性的影響。我們候選產品的臨牀前研究、臨牀試驗和開發的持續時間、成本和時間將取決於各種因素，包括：
| ● | 臨牀前和臨牀開發活動的時間和進度； |
| ● | 我們決定從事的臨牀前和臨牀項目的數量和範圍； |
| ● | 我們有能力維持我們現有的研發計劃並建立新的計劃； |
| ● | 通過支持IND的研究建立適當的安全概況； |
| ● | 成功的患者登記，以及臨牀試驗的啟動和完成； |
| ● | 成功完成臨牀試驗，其安全性、耐受性和療效特徵令FDA或任何類似的外國監管機構滿意； |
| ● | 收到適用監管機構的監管批准； |
| ● | 來自適用監管機構的任何上市批准的時間、接收和條款； |
| ● | 我們建立新的許可或協作安排的能力； |
| ● | 我們未來合作者的表現(如果有的話)； |
| ● | 建立商業製造能力或與第三方製造商進行安排； |
| ● | 開發並及時交付足夠的藥品供應，可用於我們計劃的臨牀試驗並在批准後用於商業發佈; |
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目錄表
| ● | 取得、維護、捍衞和執行專利權利要求和其他知識產權； |
| ● | 對我們的候選產品進行商業銷售，如果獲得批准，無論是單獨還是與其他公司合作；以及 |
| ● | 批准後保持候選產品持續可接受的安全性。 |
任何這些因素的結果的任何變化都可能對成本和時機產生重大影響
與我們的候選產品的開發相關。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括行政、財務、會計、法律和行政職能人員的薪金、相關福利和基於股票的補償費用。一般和行政費用還包括設施和其他費用，其中包括設施租金和設施維護和保險的直接或分配費用，以及法律、專利、諮詢、投資者和公共關係、會計和審計服務的專業費用。
我們預計，隨着我們增加員工人數以支持我們項目的持續研發，我們的一般和行政費用在未來將會增加。
利息收入
利息收入主要包括我們的現金、現金等價物和有價證券產生的利息收入。
經營成果
截至2024年6月30日、2024年6月30日和2023年6月30日止三個月的比較
下表總結了截至2024年6月30日、2024年6月30日和2023年6月30日的三個月的運營結果：
截至6月30日的三個月裏， | |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 變化 | ||||
(單位：千) | |||||||||
運營費用： | |||||||||
研發 | $ | 30,680 | $ | 19,559 | $ | 11,121 | |||
一般和行政 |
| 7,427 |
| 5,780 |
| 1,647 | |||
總運營支出 |
| 38,107 |
| 25,339 |
| 12,768 | |||
運營虧損 |
|
|
| ||||||
利息收入 |
| 6,610 |
| 3,870 |
| 2,740 | |||
淨虧損 | $ | 31,497 | $ | 21,469 | $ | 10,028 | |||
22
目錄表
研發費用
下表彙總了我們的研發費用：
截至6月30日的三個月裏， | |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 變化 | ||||
(單位：千) | |||||||||
外部研發費用： | |||||||||
Sevasemten臨牀項目 | $ | 12,647 | $ | 7,501 | $ | 5,146 | |||
EDG-7500臨牀計劃 | 5,077 | — | 5,077 | ||||||
發現和臨牀前 |
| 2,548 |
| 3,984 |
| (1,436) | |||
內部成本，包括相關人員 |
| 10,408 |
| 8,074 |
| 2,334 | |||
研發費用總額 | $ | 30,680 | $ | 19,559 | $ | 11,121 | |||
截至2024年和2023年6月30日止的三個月，研發支出分別為3,070美元萬和1,960美元萬。萬增加了1,110美元，這主要是由於我們的LYNX試驗中的臨牀試驗活動增加了，這是因為在2023年的可比時期內，與我們的大峽谷、梅薩和福克斯試驗不活躍的站點激活和患者登記以及與我們的大峽谷、梅薩和福克斯試驗相關的成本增加了510萬。由於2023年第三季度進入臨牀試驗，EDG-7500臨牀計劃費用為510美元萬，現單獨列於上表。這些費用包括試驗成本以及支持當前和未來試驗的製造成本，以及截至2024年6月30日的三個月內的非臨牀成本。內部成本增加了230美元萬，主要與員工人數增加導致的人員成本和基於股票的薪酬有關，以支持我們的研發計劃的增長。由於EDG-7500的成本，發現和臨牀前費用減少了140億美元，現在分開顯示，這是2023年期間發現和臨牀前費用的重要組成部分，以及我們的萬-003計劃的其他成本。
一般和行政費用
截至2024年和2023年6月30日的三個月，一般和行政費用分別為740美元萬和580美元萬。增加160億萬的主要原因是，由於員工人數增加和股票薪酬增加，與人事有關的費用增加了110000美元，專業和諮詢費用及其他行政費用增加了50000萬。
利息收入
截至2024年和2023年6月30日的三個月，利息收入分別為660美元萬和390美元萬。萬增加2.7億美元，主要是由於截至2024年6月30日的三個月，與截至2023年6月30日的三個月相比，我們的有價證券餘額和利率更高。
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目錄表
截至2024年6月30日與2023年6月30日的六個月比較
下表總結了截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月的經營業績：
截至6月30日的六個月裏， | |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 變化 | ||||
(單位：千) | |||||||||
運營費用： | |||||||||
研發 | $ | 58,374 | $ | 39,435 | $ | 18,939 | |||
一般和行政 |
| 14,486 |
| 11,608 |
| 2,878 | |||
總運營支出 |
| 72,860 |
| 51,043 |
| 21,817 | |||
運營虧損 |
|
|
| ||||||
利息收入 |
| 12,838 |
| 6,736 |
| 6,102 | |||
淨虧損 | $ | 60,022 | $ | 44,307 | $ | 15,715 | |||
研發費用
下表彙總了我們的研發費用：
截至6月30日的六個月裏， | |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 變化 | ||||
(單位：千) | |||||||||
外部研發費用： | |||||||||
Sevasemten臨牀項目 | $ | 24,767 | $ | 14,693 | $ | 10,074 | |||
EDG-7500臨牀計劃 | 9,090 | — | 9,090 | ||||||
發現和臨牀前 |
| 4,080 |
| 9,435 |
| (5,355) | |||
內部成本，包括相關人員 |
| 20,437 |
| 15,307 |
| 5,130 | |||
研發費用總額 | $ | 58,374 | $ | 39,435 | $ | 18,939 | |||
截至2024年和2023年6月30日止的六個月，研發支出分別為5,840美元萬和3,940美元萬。1,890美元萬的增加主要是由於我們的大峽谷、山貓、梅薩和福克斯試驗在2023年的可比時期不活躍，這主要是由於我們的大峽谷、山貓、梅薩和福克斯臨牀計劃費用增加了1,010美元萬。由於進入臨牀試驗，EDG-7500臨牀計劃費用為910美元萬，現單獨列於上表。這些費用包括試驗成本以及支持當前和未來試驗的製造成本，以及截至2024年6月30日的6個月內的非臨牀成本。內部成本增加了510萬，主要是由於增加了員工人數以支持我們研發計劃的增長，導致與工資、福利和員工支出相關的人員成本增加了330美元萬，與員工人數增加和整體股價上漲推動期權公允價值增加有關的基於股票的薪酬增加了120美元萬，以及與折舊和其他分配成本相關的60美元萬。由於現在分開顯示的EDG-7500成本，發現和臨牀前費用減少了540美元萬，這是2023年期間發現和臨牀前費用的重要組成部分，以及我們EDG-003計劃的其他成本。
一般和行政費用
截至2024年和2023年6月30日止的六個月，一般和行政支出分別為1,450美元萬和1,160美元萬。增加290萬的主要原因是與人員有關的費用增加了210萬，這是因為增加了員工人數和股票薪酬，增加了80萬的專業和諮詢費用以及其他行政費用。
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目錄表
利息收入
截至2024年和2023年6月30日的六個月，利息收入分別為1,280美元萬和6，70美元萬。萬增加610美元，主要是由於截至2024年6月30日的6個月，與截至2023年6月30日的6個月相比，我們有價證券的餘額和利率更高。
流動性與資本資源
流動資金來源
自成立以來，我們沒有產生任何收入，並因我們的運營而產生了重大的運營虧損和負現金流。到目前為止，我們主要通過私募可轉換優先股和公開發行我們的普通股來為我們的業務提供資金。從開始到2024年6月30日，這些私募已經提供了16070美元的萬總收益，首次公開募股、後續公開募股、根據“在市場上發行”計劃(自動取款機計劃)發行我們的普通股以及承銷的註冊直接發行產生了60660美元的萬淨收益。截至2024年6月30日，我們擁有51180美元的現金、現金等價物和有價證券萬。
現金流
下表彙總了我們在所列每個期間的現金來源和用途：
截至6月30日的六個月裏， | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
(單位：千) | ||||||
用於經營活動的現金淨額 | $ | (54,697) | $ | (43,060) | ||
投資活動提供的現金淨額(用於) |
| (230,940) |
| 52,484 | ||
融資活動提供的現金淨額 |
| 243,025 |
| 390 | ||
現金及現金等價物淨(減)增 | $ | (42,612) | $ | 9,814 | ||
經營活動
在截至2024年6月30日的六個月內，經營活動中使用的現金主要是由於我們在6,000美元萬期間的淨虧損，也受到運營資產和負債變化的影響，淨營運資本減少了90美元萬。經營活動中使用的現金減少了450美元萬，涉及基於股票的薪酬支出1010美元萬、溢價攤銷和折扣增加、有價證券淨額670萬、折舊100美元萬和使用權資產攤銷10萬。
在截至2023年6月30日的六個月內，經營活動中使用的現金主要是由我們在4430萬期間的淨虧損推動的，也受到運營資產和負債變化的影響，這使淨營運資本增加了230美元萬。經營活動中使用的現金減少了360萬，涉及基於股票的薪酬支出780萬，溢價攤銷和折扣增加，可出售證券淨額500萬，折舊60美元萬和使用權資產攤銷10萬。
投資活動
在截至2024年6月30日的6個月中，投資活動中使用的現金為23090萬，這是由於購買有價證券的36860美元萬和購買設備的50萬，但有價證券到期日的13640美元和有價證券銷售的1.8億美元萬部分抵消了這一數字。
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目錄表
在截至2023年6月30日的六個月中，投資活動提供的現金為5,250美元萬，這是由於18390美元的有價證券到期和5，10美元的有價證券銷售，但部分被購買有價證券的13140美元萬和購買設備的5，10美元萬所抵消。
融資活動
在截至2024年6月30日的6個月中，融資活動提供的現金為24300萬，其中來自自動取款機計劃的現金收益為700萬，來自承銷的註冊直接發行的現金收益為24000萬，來自行使股票期權時發行普通股的收益為3.5億萬，來自員工股票購買計劃的收益為40萬，這部分被用於支付承銷佣金和發行成本的7.9億萬所抵消。
截至2023年6月30日的六個月內，融資活動提供的現金為40萬，這是由於行使股票期權時發行普通股的現金收益52,000美元和員工股票購買計劃的30萬收益。
資金需求
我們將繼續需要大量的額外資金來開發我們的候選產品，並在可預見的未來為運營提供資金。於2024年5月10日，吾等提交了S-3ASR表格的自動貨架登記聲明，允許吾等進行各種股權及債務發售，並訂立了Leerink銷售協議，根據該協議，吾等可不時透過Leerink自動櫃員機發售及出售普通股，總銷售收益高達175,000,000美元。我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將會增加，特別是當我們繼續開發我們的候選產品並尋求監管部門的批准，並開始將任何批准的產品商業化的時候。我們在開發新產品時會受到所有風險事件的影響，我們可能會遇到意外的費用、困難、併發症、延誤和其他可能損害我們業務的未知因素。此外，我們預計繼續產生與上市公司運營相關的額外成本。我們的支出也會增加，如果我們：
| ● | 通過臨牀前和臨牀開發提升我們的候選產品； |
| ● | 為任何成功完成臨牀試驗的候選產品尋求監管部門的批准； |
| ● | 繼續投資於我們的專利藥物發現平臺； |
| ● | 尋求發現和開發更多的候選產品； |
| ● | 建立銷售、營銷、醫療事務和分銷基礎設施，將我們可能獲得營銷批准並打算單獨或聯合商業化的任何候選產品商業化； |
| ● | 增聘臨牀、質控、科研等人員； |
| ● | 擴大我們的運營、財務和管理系統，並增加人員，包括支持我們的臨牀開發、製造和商業化工作以及我們作為上市公司的運營的人員; |
| ● | 維護、擴大、保護和執行我們的知識產權組合;以及 |
| ● | 收購或授權其他候選產品和技術。 |
除了為可預見的未來的運營提供資金以及下文合同義務和承諾部分披露的金額之外，我們目前沒有任何長期重大資本要求。為了完成我們候選產品獲得監管機構批准的過程並構建
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目錄表
銷售、營銷和分銷基礎設施，我們認為這將是我們的候選產品商業化所必需的，如果獲得批准，我們將需要大量額外資金。
我們對運營資本需求的預測是基於可能被證明是不正確的假設，我們可能會比預期更快地使用所有可用的資本資源。由於與候選產品的研究、開發和商業化相關的許多風險和不確定性，我們無法估計我們營運資金需求的確切金額和時間。我們未來的撥款需求將視乎多項因素而定，包括：
| ● | 研究和開發我們的候選產品的範圍、進度、結果和成本包括： |
| o | 開展臨牀前研究和臨牀試驗； |
| o | 對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果； |
| o | 我們追求的其他候選產品的數量和特點； |
| o | 對於我們獲得上市批准的任何候選產品，未來活動的成本，包括產品銷售、醫療事務、市場營銷、製造和分銷； |
| o | 製造質量一致的產品並獲得足夠的庫存以支持商業推出的成本； |
| o | 如果我們的任何候選產品獲得上市批准，從我們產品的商業銷售中獲得的收入； |
| o | 招聘新員工以支持我們的持續增長的成本和時機； |
| ● | 準備、提交和起訴專利申請、維護和執行我們的知識產權以及為與知識產權有關的索賠辯護的成本； |
| ● | 競爭產品的影響可能會限制我們產品的市場滲透率； |
| ● | 能夠以有利的條件建立和維持合作關係，如果有的話； |
| ● | 我們在多大程度上獲得或許可其他候選產品和技術； |
| ● | 我們當前或未來的候選產品(如果有)的銷售時間、收據和銷售金額，或與之相關的里程碑付款或專利使用費； |
| ● | 我們需要實施更多的內部系統和基礎設施，包括財務和報告系統； |
| ● | 與上市公司相關的合規和行政成本; |
| ● | 通貨膨脹對我們業務運營的影響;以及 |
| ● | 我們收購或投資業務、產品或技術的程度，儘管我們目前沒有與任何此類交易相關的承諾或協議。 |
與我們的任何候選產品開發相關的任何這些或其他因素的結果發生變化可能會顯着改變與該候選產品開發相關的成本和時間。此外，我們的運營計劃未來可能會發生變化，我們可能需要額外資金來滿足與此類運營計劃相關的運營需求和資本要求。
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目錄表
如果我們無法在需要時籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、減少或取消我們的產品開發或未來的商業化努力。我們還可能被要求授予開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
增發股權證券可能會導致我們的股東股權被稀釋。未來的股權或債務融資可能包含對我們或我們的股東不利的條款，包括施加限制我們業務的契約的債務工具，並限制我們產生留置權、發行額外債務、支付股息、回購我們的普通股、進行某些投資或從事合併、合併、許可或資產出售交易的能力。
經營和資本支出要求和合同義務
我們預計，我們現有的現金及現金等價物和有價證券，將足以使我們至少在未來12個月內為計劃中的運營費用和資本支出需求提供資金。
截至2024年6月30日，我們的短期現金需求是為我們的運營提供資金，其中主要包括與我們計劃相關的研發費用，其次是一般和行政費用。我們在正常業務過程中與CRO、CDMO和其他第三方就臨牀前研究和測試、臨牀試驗和製造服務簽訂了合同。這些合同不包含任何最低購買承諾，我們可以在事先通知的情況下取消。取消時應支付的款項僅包括所提供服務的付款和截至取消之日為止發生的費用，包括我們服務提供商的不可取消義務。
截至2024年6月30日，我們的長期現金需求包括我們的租賃義務。2022年1月，我們在科羅拉多州博爾德市簽訂了一項約18,614平方英尺的辦公和實驗室空間租賃協議，其中包括不斷增加的租金支付和8.2年的租期，外加我們應分擔的運營費用。2023年2月，租賃被修改為佔用額外的9,624平方英尺的辦公空間，在最初的7.3年期間支付的總金額約為150美元萬，外加我們應承擔的運營費用。截至2024年6月30日，我們的總經營租賃負債餘額為500美元萬，其中100美元萬為流動負債。
關鍵會計估計
我們的財務報表是根據美國公認的會計原則編制的。在編制我們的財務報表和相關披露時，我們需要作出估計和判斷，以影響我們財務報表中報告的資產、負債、成本和費用以及或有資產和負債的披露。我們基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素進行估計，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值並不是從其他來源很容易看出的。我們定期評估我們的估計和假設。我們的實際結果可能與這些估計不同。
我們的關鍵會計政策在我們於2024年2月22日提交給美國證券交易委員會的Form 10-k年度報告中題為“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析-關鍵會計估計”的章節以及本季度報告中其他地方的Form 10-Q財務報表的附註中進行了説明。在截至2024年6月30日的三個月和六個月期間，與我們於2024年2月22日提交的Form 10-k年度報告中討論的估計相比，我們的關鍵會計估計沒有實質性變化。
近期發佈的會計公告
我們的季度報告中的財務報表附註2披露了最近發佈的可能影響我們的財務狀況和經營結果的會計聲明的描述。
新興成長型公司和較小的報告公司地位
JumpStart Our Business Startups Act of 2012(JOBS Act)第107條允許像我們這樣的“新興成長型公司”利用延長的過渡時間來遵守新的或修訂的會計準則
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目錄表
適用於上市公司的標準。因此，新興成長型公司可以推遲採用某些會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們選擇利用這一延長的過渡期，因此，我們將在私營公司需要採用新的或修訂的會計準則的相關日期採用這些準則。
在2024年12月31日之前，我們仍將是一家新興的成長型公司。
我們目前也是一家“較小的報告公司”，根據截至2024年6月30日非關聯公司持有的普通股市值超過70000美元萬，我們將從2025年1月1日起過渡到“大型加速申報公司”狀態。
第3項：關於市場風險的定量和定性披露
根據交易法第12b-2條的定義，我們是一家較小的報告公司，不需要提供本項目所要求的信息。
項目4.控制和程序
我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2024年6月30日，我們的披露控制和程序(如修訂後的1934年證券交易法或交易法第13a-15(E)條所定義)的有效性。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2024年6月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下有效，以確保我們根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息：(I)在美國證券交易委員會的規則和表格中指定的時間段內被記錄、處理、彙總和報告；以及(Ii)積累並傳達給管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時討論所需的披露。我們認為，無論控制系統的設計和運作如何良好，都不能絕對保證控制系統的目標得以實現，而任何控制措施的評估都不能絕對保證公司內部的所有控制問題和舞弊事件(如果有)都已被發現。
在截至2024年6月30日的三個月和六個月期間，我們對財務報告的內部控制(定義見《交易法》第13a-15(F)條)沒有發生重大影響或合理地很可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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目錄表
第二部分--其他資料
項目2.法律訴訟
我們可能會不時涉及各種索償，以及與我們的業務有關的索償的法律程序。我們目前不是任何實質性法律程序的一方。訴訟的結果不能肯定地預測，一些訴訟、索賠或法律程序可能會對我們不利，這可能會對我們的財務狀況或經營業績產生重大影響。
項目1A.風險因素
投資我們的普通股涉及很高的風險。在評估我們的業務時，您應該仔細考慮下面描述的風險，以及本季度報告和我們其他公開文件中的其他信息。發生下列任何事件或事態發展都可能損害我們的業務、財務狀況、經營結果和增長前景。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌，您可能會損失全部或部分投資。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定因素也可能損害我們的業務運營和我們普通股的市場價格。
風險因素摘要
投資我們的普通股涉及很高的風險，因為我們的業務受到許多風險和不確定因素的影響，如下所述。使投資我們普通股股票具有風險的主要因素和不確定因素包括：
| ● | 我們的運營歷史有限，我們的一些候選產品還處於早期開發階段，我們還沒有獲得商業銷售許可的產品。 |
| ● | 到目前為止，我們沒有產生任何收入，自成立以來已經發生了重大的淨虧損，並預計在可預見的未來將繼續出現重大的淨虧損。 |
| ● | 如果獲得批准，我們創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於我們實現與我們候選產品的發現、開發和商業化相關的幾個目標的能力。 |
| ● | 我們將需要大量額外資本來為我們的運營提供資金。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集此類資金，我們可能會被迫推遲、減少和/或取消我們的一個或多個研究和藥物開發計劃或未來的商業化努力。 |
| ● | 籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。 |
| ● | 我們在很大程度上依賴於我們的領先候選產品的成功， 塞瓦塞姆滕（EDG-5506）。 |
| ● | 除了……之外塞瓦塞姆滕，我們的前景部分取決於EDG-7500和EDG-003心臟代謝發現計劃中的候選產品的開發和商業化，以及在未來計劃中發現、開發和商業化候選產品，這些計劃可能會失敗或遭受延誤，從而對其商業可行性產生不利影響。 |
| ● | 臨牀藥物開發涉及一個漫長且昂貴的過程，結果不確定。我們候選產品的臨牀試驗可能無法證明FDA、歐洲藥品管理局（EMA）或其他類似外國監管機構滿意的安全性和有效性，或者產生積極結果，並且臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測未來的結果。 |
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目錄表
| ● | 我們的候選產品單獨使用或與其他批准的產品或研究用新藥聯合使用時，可能會導致嚴重的不良事件、毒性或其他不良副作用。 |
| ● | 臨牀前試驗和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後續臨牀試驗的成功，我們的臨牀試驗結果可能不符合FDA、EMA或其他類似外國監管機構的要求。 |
| ● | 如果我們在臨牀試驗中患者的登記和/或維護方面遇到延遲或困難，我們的監管提交或必要的上市批准可能會被推遲或阻止。 |
| ● | 我們的資源有限，目前正將大部分努力集中在開發塞瓦塞姆滕和EDG-7500用於特定適應症。因此，我們可能無法利用最終可能被證明更有利可圖的其他適應症或候選產品。 |
| ● | 我們面臨着激烈的競爭，如果我們的競爭對手比我們更快地開發和銷售技術或產品，或者比我們開發的產品更有效、更安全或更便宜，我們的商業機會將受到負面影響。 |
| ● | 我們宣佈或公佈的臨牀試驗的中期、主要和初步數據可能會隨着更多患者數據的出現而發生變化，並受到審計和驗證程序的影響，這可能會導致最終數據發生重大變化。 |
| ● | 我們開發專利藥物發現平臺以建立候選產品管道的努力可能不會成功。 |
| ● | 我們可能會發展塞瓦塞姆滕以及可能與其他療法相結合的其他計劃，這將使我們面臨額外的風險。 |
| ● | 藥品的製造很複雜，我們的第三方生產商在生產中可能會遇到困難。 |
| ● | 更改候選產品的製造或配方的方法可能會導致額外的成本或延誤。 |
| ● | 我們的候選產品可能無法在醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他商業成功所必需的人中獲得足夠的市場接受度。 |
| ● | 患有杜興氏肌萎縮症、貝克氏肌萎縮症和肢體帶肌萎縮症的患者人數很少，並且尚未精確確定。 |
| ● | FDA、EMA和其他類似外國監管機構的監管批准過程漫長、耗時且本質上不可預測。 |
| ● | 我們的成功在很大程度上取決於我們吸引和留住高技能高管和員工的能力。 |
| ● | 我們的成功取決於我們保護我們的知識產權和專有技術的能力。 |
| ● | 我們依賴並預計將繼續依賴第三方來進行我們的臨牀試驗，但這些第三方的表現可能不會令人滿意。 |
| ● | 我們與第三方簽訂合同生產我們的候選產品。 |
| ● | 我們對第三方的依賴可能要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現它們或我們的商業祕密被挪用或披露的可能性。 |
| ● | 如果我們從事未來的收購或戰略合作，這可能會增加我們的資本要求，稀釋我們的股東，導致我們產生債務或承擔或有負債，並使我們面臨其他風險。 |
| ● | 我們的運營和財務業績可能會受到公共衞生流行病（例如COVID-19以及美國和世界其他地區的其他相關疫情）的不利影響。 |
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目錄表
與我們的財務狀況、額外資本需求和有限的經營歷史有關的風險
我們的經營歷史有限，我們的一些候選產品還處於早期開發階段，我們還沒有獲得商業銷售批准的產品，這可能會使您難以評估我們目前的業務以及成功和未來的生存能力。
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，運營歷史有限，您可以根據它來評估我們的業務和前景。我們正在開發治療罕見神經肌肉疾病的精確藥物，這是一項未經證實、高度不確定的任務，涉及很大程度的風險。我們於2017年開始運營，沒有任何產品獲準商業銷售，也沒有產生任何收入。2022年7月，我們為我們的主要候選產品啟動了四個第二階段臨牀試驗中的第一個，塞瓦塞姆滕，我們在2024年4月啟動了我們的候選產品EDG-7500的第二階段臨牀試驗。我們還沒有啟動任何其他候選產品的臨牀試驗，包括我們的EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品。自2017年成立以來，我們將幾乎所有的重點和財務資源都投入到發現、確定和開發潛在的候選產品上，包括推進我們的開發計劃、對我們的候選產品進行臨牀前研究和啟動臨牀試驗、組織和為公司配備人員、業務規劃、籌集資金和確保相關的知識產權。
我們還沒有證明我們有能力獲得市場批准，製造商業規模的產品，或安排第三方代表我們這樣做，或進行成功的產品商業化所需的銷售和營銷活動。因此，與我們擁有更長的運營歷史相比，投資者可能更難準確預測我們成功和生存的可能性。
此外，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他已知和未知的因素和風險，這些都是臨牀階段的生物製藥公司在快速發展的領域經常遇到的。我們還可能需要從一家專注於研發的公司轉型為一家能夠支持商業活動的公司。我們尚未顯示出有能力成功克服這些風險和困難，或實現這樣的過渡。如果我們不能充分應對這些風險和困難，或成功實現這樣的轉型，我們的業務將受到影響。
到目前為止，我們沒有產生任何收入，自成立以來已經發生了重大的淨虧損，並預計在可預見的未來將繼續出現重大的淨虧損。
我們自成立以來出現了重大的淨虧損，到目前為止還沒有產生任何收入，主要通過私募我們的可轉換優先股和公開發行我們的普通股來為我們的運營提供資金。截至2024年6月30日的三個月和六個月，我們的淨虧損分別為3150萬美元和6000萬美元。截至2024年6月30日，我們累計赤字30480萬美元。 我們正在前進塞瓦塞姆滕和EDG-7500正在臨牀開發中。我們的其他項目，包括EDG-003，正處於臨牀前發現和研究階段。因此，我們預計需要幾年（如果有的話）才能獲得產品商業化並從產品銷售中產生收入的批准。即使我們成功獲得一個或多個已批准的候選產品的營銷批准並商業化，我們預計我們將繼續承擔大量研發和其他費用，以發現、開發和營銷其他潛在產品。
在可預見的未來，我們預計將繼續產生鉅額費用和不斷增加的運營虧損。我們產生的淨虧損可能在每個季度之間波動很大，因此我們運營結果的期間比較可能不是我們未來業績的良好指示，特別是因為我們預計，如果我們的候選產品在臨牀開發過程中取得進展，我們的費用將會增加，因為臨牀開發後期階段的候選產品通常比早期階段的開發成本更高，這主要是由於後期臨牀試驗的規模和持續時間增加所致。我們未來淨虧損的規模將在一定程度上取決於我們未來支出的增長率和我們創造收入的能力。我們之前的虧損和預期的未來虧損已經並將繼續對我們的營運資本產生不利影響，
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目錄表
我們為候選產品的開發提供資金的能力，以及我們實現和保持盈利能力和股票表現的能力。
如果獲得批准，我們創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於我們實現與我們候選產品的發現、開發和商業化相關的幾個目標的能力。
我們的業務完全依賴於候選產品的成功發現、開發、監管批准和商業化。我們沒有獲準商業銷售的產品，預計未來幾年不會從產品銷售中獲得任何收入，如果有的話。我們創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於我們或任何未來合作伙伴實現以下幾個目標的能力：
| ● | 成功和及時地完成臨牀前和臨牀開發塞瓦塞姆滕、EDG-7500和我們的EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品以及我們未來的其他候選產品和計劃； |
| ● | 建立和維護與CRO和臨牀站點的關係，以促進臨牀發展塞瓦塞姆滕，EDG-7500，我們的EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品和任何其他未來的候選產品和計劃； |
| ● | 啟動併成功招募患者，並及時完成更多臨牀試驗； |
| ● | 臨牀試驗中可接受的不良事件發生頻率和嚴重程度； |
| ● | FDA或任何類似的外國監管機構對上市審批令人滿意的有效性和安全性概況； |
| ● | 對於我們成功完成臨牀開發的任何候選產品，及時收到適用監管機構的上市批准； |
| ● | 遵守對適用監管機構的任何必要的上市後批准承諾; |
| ● | 為我們的候選產品開發高效且可擴展的製造流程; |
| ● | 與第三方建立和維護在商業上可行的供應和製造關係，如果獲得批准，能夠提供足夠的產品和服務，以支持臨牀開發和滿足市場對我們候選產品的需求； |
| ● | 在獲得任何營銷批准後成功進行商業啟動，包括開發商業基礎設施，無論是在內部還是與一個或多個合作者合作； |
| ● | 在我們的候選產品獲得上市批准後，繼續保持可接受的安全狀況； |
| ● | 患者、醫學界和第三方付款人對我們的產品候選產品的商業認可； |
| ● | 及時收到適用當局對我們成功獲得監管批准的任何候選產品的報銷; |
| ● | 履行向適用的監管機構作出的上市後批准承諾； |
| ● | 確定、評估和開發新的候選產品； |
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目錄表
| ● | 在美國和國際上獲得、維護和擴大專利保護、商業祕密保護和監管排他性； |
| ● | 保護我們在知識產權組合中的權利； |
| ● | 針對第三方侵權索賠（如果有的話）進行辯護; |
| ● | 以有利條件達成任何合作、許可或其他安排，這些合作、許可或其他安排可能是開發、製造或商業化我們的候選產品所必需或需要的； |
| ● | 為我們的產品獲得第三方付款人的保險和充分報銷，以及患者在沒有此類保險和充分報銷的情況下支付的意願; |
| ● | 獲得額外資金來開發、可能製造和商業化我們的候選產品; |
| ● | 應對任何相互競爭的療法以及技術和市場發展； |
| ● | 管理我們可能因COVID-19或其他公共衞生爆發或緊急情況、通貨膨脹或其他原因導致的非臨牀研究或臨牀試驗延遲而產生的成本，包括任何不可預見的成本;以及 |
| ● | 吸引、僱用和留住合格的人員，包括臨牀、科學、管理和行政人員。 |
我們可能永遠不會成功實現我們的目標，即使我們成功了，也可能永遠不會產生足夠大或足夠大的收入來實現盈利。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能實現並保持盈利，將降低公司的價值，並可能削弱我們維持或進一步研發工作、籌集額外必要資本、發展業務和繼續運營的能力。
我們還可能在開發可持續、可重複和可擴展的製造工藝或將該工藝轉移給商業合作伙伴方面遇到延誤，這可能會阻止我們完成臨牀試驗或及時或有利可圖地將我們的候選產品商業化。在實施之前，生產工藝或設施的改變將需要FDA進一步的可比性分析和批准，這可能會推遲我們的臨牀試驗和候選產品的開發，並可能需要更多的臨牀試驗，包括過渡研究，以證明一致和持續的安全性和有效性。
我們將需要大量額外資本來為我們的運營提供資金。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集此類資金，我們可能會被迫推遲、減少和/或取消我們的一個或多個研究和藥物開發計劃或未來的商業化努力。
截至2024年6月30日，我們擁有51180美元的萬現金，現金等價物和有價證券。我們預計，我們目前的現金、現金等價物和有價證券將足以為我們目前的運營計劃提供至少未來12個月的資金。2024年5月10日，我們在S-3ASR表格上提交了自動擱置登記聲明，允許我們承接各種股權和債券發行。此外，我們於2024年5月10日向Leerink Partners LLC提交了一份招股説明書附錄，並與Leerink Partners LLC(Leerink銷售協議)簽訂了一項銷售協議，根據該協議，我們可以通過“在市場發售”計劃(Leerink ATM)不時發售和出售普通股，總銷售收入高達175,000,000美元。我們還沒有提供或出售任何與Leerink ATM相關的普通股。我們對現有現金、現金等價物和有價證券能夠繼續為我們的運營提供資金的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比目前預期的更早使用可用的資本資源。不斷變化的環境，其中一些可能是我們無法控制的，可能會導致
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目錄表
美國消耗資本的速度明顯快於我們目前的預期，我們可能需要比計劃更早地尋求額外資金。
開發藥物產品，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，是一個非常耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成。自成立以來，我們的運營消耗了大量現金，我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將增加，特別是在我們進行臨牀試驗並尋求營銷批准的情況下，塞瓦塞姆滕，EDG-7500，我們的EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品，以及開發我們的專利藥物發現平臺。即使我們開發的一個或多個候選產品被批准用於商業銷售，我們預計也會產生與銷售、營銷、製造和分銷活動相關的鉅額成本。如果FDA、EMA或其他監管機構要求我們在目前預期的基礎上進行臨牀試驗或臨牀前研究，我們的費用可能會超出預期。其他意想不到的成本也可能出現。由於我們計劃和預期的臨牀前研究和臨牀試驗的設計和結果高度不確定，我們無法合理估計成功完成我們開發的任何候選產品的開發和商業化所需的實際資源和資金數量。我們不被允許進行營銷或促銷塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我們EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品或任何其他候選產品，在我們獲得FDA的上市批准之前。我們還預計會產生與上市公司運營相關的成本。我們的現金、現金等價物和有價證券將不足以讓我們通過監管部門的批准為我們的任何候選產品提供資金，我們將需要籌集額外的資本來完成我們產品的開發和商業化。因此，我們將需要獲得大量額外資金，以繼續我們的行動。
我們未來的資本需求將取決於可能的因素，包括但不限於：
| ● | 研究和開發我們的候選產品的範圍、進度、結果和成本，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗； |
| ● | 對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果； |
| ● | 我們追求的其他候選產品的數量和特點； |
| ● | 對於我們獲得上市批准的任何候選產品，未來活動的成本，包括產品銷售、醫療事務、市場營銷、製造和分銷； |
| ● | 製造質量一致的產品並獲得足夠的庫存以支持商業推出的成本； |
| ● | 如果我們的任何候選產品獲得上市批准，從我們產品的商業銷售中獲得的收入； |
| ● | 僱用新員工以支持我們的持續增長的成本和時間; |
| ● | 準備、提交和起訴專利申請、維護和執行我們的知識產權以及為與知識產權有關的索賠辯護的成本； |
| ● | 競爭產品的影響可能限制我們產品的市場滲透率; |
| ● | 能夠以有利的條件建立和維持合作關係，如果有的話； |
| ● | 我們在多大程度上獲得或許可其他候選產品和技術； |
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| ● | 我們當前或未來的候選產品(如果有)的銷售時間、收據和銷售金額，或與之相關的里程碑付款或專利使用費； |
| ● | 我們需要實施更多的內部系統和基礎設施，包括財務和報告系統； |
| ● | 與成為上市公司相關的合規和行政成本;以及 |
| ● | 我們收購或投資於企業、產品或技術的程度，儘管我們目前沒有與任何此類交易相關的承諾或協議。 |
與我們的任何候選產品開發相關的任何這些或其他因素的結果變化可能會顯著改變與該候選產品開發相關的成本和時間。
由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們目前或未來的運營計劃有足夠的資金。如果我們需要獲得額外的資金，我們籌集或獲得資本的能力可能會受到宏觀經濟事件以及美國銀行和金融部門中斷的影響。銀行和其他金融機構的倒閉，如2023年3月硅谷銀行的倒閉，或更廣泛的美國金融體系中的問題，可能會影響更廣泛的資本市場，進而可能影響我們進入這些市場的能力。此外，信貸市場和貸款標準的收緊可能會使我們更難以商業上合理的條款或根本不通過債券或股票發行來籌集資金。
試圖獲得更多資金可能會轉移我們的管理層對日常活動的注意力，這可能會對我們開發候選產品的能力產生不利影響。
我們未能在需要時或在可接受的條件下籌集資金，將對我們的財務狀況和我們實施業務戰略的能力產生負面影響，我們可能不得不推遲、縮小範圍、暫停或取消我們的一個或多個研究階段計劃、臨牀試驗或未來的商業化努力。
籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的收入，我們將被要求通過公開或私募股權發行、債務融資、合作和許可安排或其他來源獲得更多資金，這可能會稀釋我們的股東或限制我們的經營活動。正如題為“的風險因素”所概述的：“我們將需要大量額外資本來為我們的運營提供資金。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集此類資金，我們可能會被迫推遲、減少和/或取消我們的一個或多個研究和藥物開發計劃或未來的商業化努力。，我們此前曾根據2022年4月1日提交給美國證券交易委員會的擱置登記聲明籌集資金，該聲明於2022年5月5日生效，並於2024年1月19日修訂。於2024年5月10日，吾等提交了S-3ASR表格的自動貨架登記聲明，允許吾等進行各種股權及債務發售，並訂立了Leerink銷售協議，根據該協議，吾等可不時透過Leerink自動櫃員機發售及出售普通股，總銷售收益高達175,000,000美元。
我們可能無法以可接受的條款或根本無法獲得足夠的額外融資。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，您的所有權權益將被稀釋，並且條款可能包括清算或對您作為股東的權利產生不利影響的其他優先權。債務融資和優先股權融資（如果有的話）可能涉及包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約的協議，例如承擔額外債務、進行收購、從事收購、合併或合作交易、出售或許可我們的資產、進行資本支出、贖回我們的股票、進行某些投資、宣佈股息或支付我們的費用
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目錄表
資產，以確保未來的債務。這些限制可能會對我們開展業務和執行業務計劃的能力產生不利影響。
如果我們根據與第三方的戰略合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排，通過預付款或里程碑付款籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
我們利用我們的淨營業虧損結轉和某些其他税務屬性來抵消未來應納税收入的能力可能有限。
由於美國税法的限制，我們的淨營業虧損(NOL)結轉可能無法抵消未來的應税收入。根據適用的美國聯邦税法，我們在截至2017年12月31日或之前的納税年度產生的NOL只能結轉20個納税年度，因此可能到期而未使用。根據經冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案修訂的通常稱為2017年減税和就業法案(税法)的税收立法，我們在2017年12月31日之後的納税年度產生的聯邦NOL可以無限期結轉，但對於2020年12月31日之後的納税年度，2017年12月31日之後的納税年度產生的聯邦NOL的扣除額限制在我們本年度應税收入的80%。我們的州NOL可能會受到類似或不同的限制。截至2023年12月31日，我們有大約10940美元的聯邦NOL結轉，其中10820美元的萬不到期，州NOL結轉的大約11430美元萬，其中3,280美元的萬不到期。
此外，根據修訂後的1986年《國税法》第382和383節，如果一家公司經歷了“所有權變更”(一般定義為“5%的股東”對該公司所有權的累計變更，在三年的滾動期間內超過50%個百分點)，該公司使用變更前的NOL和某些其他變更前的税收屬性來抵消變更後的應税收入的能力可能是有限的。類似的規則可能適用於州税法。我們過去可能經歷過這樣的所有權變化，未來我們可能會因為隨後的股票所有權變化而經歷所有權變化，其中一些變化不在我們的控制範圍之內。我們還沒有進行任何研究來確定我們股票所有權的這種變化可能導致的年度限制(如果有的話)。如上所述，我們利用NOL和某些其他税收屬性的能力可能會受到“所有權變更”的限制，因此，我們可能無法利用NOL和某些其他税收屬性的很大一部分，這可能會對我們的現金流和運營結果產生重大不利影響。
税法的變化可能會對我們的業務、現金流、運營結果或財務狀況產生實質性的不利影響。
我們受制於多個徵税管轄區的税收法律、法規和政策。税法的變化，以及其他因素，可能會導致我們的納税義務和有效税率出現波動，並以其他方式對我們的納税狀況和/或納税義務產生不利影響。例如，2022年8月，美國頒佈了《2022年通脹削減法案》，對某些股票回購徵收1%的不可抵扣消費税，對全球調整後的財務報表收入徵收15%的替代最低税。此外，從2022年開始，税法取消了目前扣除研發支出的選項，並要求納税人在五年或十五年內將其資本化和攤銷，這一要求可能會影響我們的有效税率和未來幾年的現金納税義務。當我們實現盈利時，這些變化可能會導致我們比以前的法律更早地繳納聯邦所得税，並可能增加我們因孤兒藥物計劃和其他研發活動而承擔的聯邦税收總額。此外，許多國家和經濟合作與發展組織等組織提議對現有税法進行修改，包括提議的15%的全球最低税率，幾個國家已經並正在採納這一建議，從2024年開始實施。美國聯邦、州或國際税法或税收裁決的任何這些發展或變化都可能對
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目錄表
影響我們的有效税率和我們的經營業績。我們不能保證我們的有效税率、税收支付、税收抵免和激勵措施不會受到這些或其他法律發展或變化的不利影響。
市場條件和不斷變化的環境，其中一些可能超出我們的控制，可能會削弱我們獲取現有現金、現金等價物和投資以及及時向主要供應商和其他人付款的能力。
市場條件和不斷變化的環境，其中一些可能超出我們的控制，可能會削弱我們獲取現有現金、現金等價物和投資以及及時向主要供應商和其他人付款的能力。例如，2023年3月10日，我們維護某些運營賬户的硅谷銀行(SVB)被聯邦存款保險公司(FDIC)接管，導致SVB的客户暫時無法使用SVB持有的所有資金。如果與我們有銀行關係的其他銀行和金融機構未來進入破產程序或破產，我們可能無法獲得或失去部分或全部現有現金、現金等價物和投資，只要這些資金沒有保險或以其他方式受到FDIC的保護。此外，在這種情況下，我們可能無法及時向關鍵供應商和其他人付款。我們定期維護未投保或超過FDIC保險限額的現金餘額。我們獲取現金、現金等價物和投資(或部分或全部此類資金的損失)或及時向主要供應商和其他供應商付款的能力出現任何延誤，都可能對我們的運營產生實質性的不利影響，並導致我們需要比計劃更早地尋求額外資金。
我們的運營和財務業績可能會受到公共衞生流行病（例如COVID-19以及美國和世界其他地區的其他相關疫情）的不利影響。
新冠肺炎疫情造成的中斷影響了我們的生產力，導致運營費用增加，我們臨牀試驗的操作進行了某些調整，臨牀試驗現場延遲招收新患者，以及某些供應鏈活動以及臨牀試驗中從患者那裏收集和分析數據的延遲。
在一定程度上，我們可能會通過我們的承包商或合作伙伴直接或間接地經歷任何持續的大流行、疫情或其他公共衞生突發事件或中斷造成的任何中斷，包括未來新冠肺炎病例的任何死灰復燃，這些可能嚴重影響我們的業務和臨牀試驗，包括：
| ● | 在我們的臨牀試驗或由第三方進行的試驗中招募和保留患者方面的進一步延誤或困難，以及由於臨牀前研究和臨牀試驗延遲和調整而進一步招致的額外費用； |
| ● | 與流行病或突發公共衞生事件或中斷相關的持續和增加的業務費用相關的挑戰； |
| ● | 臨牀站點啟動的延遲或困難，包括在招聘臨牀站點調查員和臨牀站點工作人員方面的困難； |
| ● | 在我們租用的設施和臨牀場所遵守新冠肺炎或其他公共衞生相關協議的延遲、困難或增加的成本； |
| ● | 將醫療資源從臨牀試驗的進行中轉移出去，包括將作為我們臨牀試驗地點的醫院和支持進行臨牀試驗的醫院工作人員轉移到其他地方； |
| ● | 由於聯邦或州政府、僱主和其他人強加或建議的旅行限制，中斷了關鍵的臨牀試驗活動，如臨牀試驗場地監測； |
| ● | 延遲獲得當地監管部門的批准，以啟動我們計劃的臨牀試驗； |
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目錄表
| ● | 臨牀前和臨牀地點延遲接收進行臨牀試驗所需的用品和材料； |
| ● | 全球運輸中斷，可能會影響臨牀試驗材料的運輸，例如我們臨牀試驗中使用的研究藥物產品； |
| ● | 作為應對新冠肺炎大流行或其他公共衞生突發事件或中斷的一部分的法規變化，可能需要我們改變進行臨牀試驗的方式，或完全停止臨牀試驗，或可能導致意外成本； |
| ● | 由於員工資源有限或政府或承包商人員被迫休假，與監管機構、道德委員會和其他重要機構和承包商的必要互動出現延誤； |
| ● | FDA拒絕接受美國以外受影響地區的臨牀試驗數據；以及 |
| ● | 合同研究機構(CRO)、供應商和供應商的競爭加劇。 |
此外，某些與我們有業務往來的第三方，包括我們的合作者、合同組織、第三方製造商、供應商、臨牀試驗地點、監管機構和其他與我們有業務往來的第三方，可能會根據新冠肺炎疫情或其他突發公共衞生事件調整其運營。如果這些第三方遭遇關閉或持續的業務中斷，我們按照目前計劃的方式和時間表開展業務的能力可能會受到實質性的負面影響。例如，我們在第一階段臨牀試驗中遇到了試驗啟動的延遲塞瓦塞姆滕並從一家國際第三方製造商轉向總部位於美國的第三方製造商，以最大限度地減少因新冠肺炎而造成的製造業供應鏈中斷。更換我們的第三方製造商可能會導致我們製造供應鏈的延遲，這可能會延遲或以其他方式影響我們塞瓦塞姆滕並導致與以下方面相關的成本增加塞瓦塞姆滕。此外，我們的發現研究計劃的某些臨牀前研究是由CRO進行的，這些研究可能會因大流行而停止或推遲。如果我們的供應商延遲向我們的第三方製造商交付原材料，我們也可能會遇到延誤。例如，我們在招募患者參加我們的第一階段臨牀試驗時遇到了延遲塞瓦塞姆滕。此外，我們的臨牀試驗站點在收集、接收和分析參加我們臨牀試驗的患者的數據時可能會出現延遲塞瓦塞姆滕由於這些地點的工作人員有限，限制或暫停患者的現場探訪，或患者在大流行期間不願訪問臨牀試驗地點。因此，如果新冠肺炎或其他突發公共衞生事件對與我們進行臨牀試驗和其他相關業務活動相關的成本和時間產生更大影響，研發費用以及一般和管理費用可能會有很大差異。
在新冠肺炎或其他公共衞生突發事件死灰復燃的情況下，我們可能被要求制定和實施額外的臨牀試驗政策和程序，旨在幫助保護受試者免受此類疾病的影響。在新冠肺炎疫情期間，美國食品藥品監督管理局為贊助商和製造商發佈了各種與新冠肺炎相關的指導文件，其中許多文件已在2023年5月11日新冠肺炎公共衞生緊急聲明到期後過期或被撤回，儘管一些新冠肺炎相關指導文件繼續有效。
任何持續和曠日持久的公共衞生危機，如新冠肺炎疫情，都可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生實質性的負面影響。
如果新冠肺炎疫情或其他突發公共衞生事件或疫情對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響，它也可能會增加這一“風險因素”部分中描述的許多風險。
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目錄表
與我們候選產品的發現、開發和商業化相關的風險
我們在很大程度上依賴於我們的領先候選產品的成功， 塞瓦塞姆滕。如果我們不能完成進一步的開發，獲得批准並商業化塞瓦塞姆滕如果及時出現一個或多個跡象，我們的業務將受到損害。
我們未來的成功取決於我們及時和成功地完成臨牀試驗、獲得市場批准併成功商業化的能力。塞瓦塞姆滕，我們的主要候選產品。我們正在投入我們的大部分精力和財力來研究和開發塞瓦塞姆滕. 塞瓦斯曼正在Becker、Duchenne和Limb-Siedle肌營養不良以及麥卡德爾病患者中進行高級臨牀試驗。
塞瓦斯曼在我們從產品銷售中獲得任何收入之前，需要額外的臨牀開發、擴大製造能力、政府監管機構的營銷批准、大量投資和重大營銷努力。我們不被允許營銷或促銷 塞瓦塞姆滕，或任何其他候選產品，在我們獲得FDA和類似的外國監管機構的上市批准之前，我們可能永遠不會獲得這樣的上市批准。
的成功之處塞瓦塞姆滕將取決於幾個因素，包括以下因素：
| ● | 成功及時完成我們正在進行的非臨牀研究和臨牀試驗 塞瓦塞姆滕; |
| ● | 啟動併成功招募患者並完成額外的臨牀試驗 塞瓦塞姆滕及時; |
| ● | 維持和建立與CROs和臨牀中心的關係，以進行臨牀開發 塞瓦塞姆滕; |
| ● | 臨牀試驗中不良事件的頻率和嚴重程度； |
| ● | 證明FDA、EMA或任何類似外國監管機構對上市批准感到滿意的療效、安全性和耐受性特徵; |
| ● | 及時收到營銷批准 塞瓦塞姆滕來自適用的監管機構; |
| ● | 維護ODD和RPDD 塞瓦塞姆滕; |
| ● | 向適用的監管機構作出任何必要的上市後批准承諾的程度； |
| ● | 維持與第三方藥品供應商和製造商的現有供應安排或建立新的供應安排，用於臨牀開發以及（如果獲得批准）商業化 塞瓦塞姆滕; |
| ● | 在美國和國際上獲得並維護專利保護、商業祕密保護和監管排他性; |
| ● | 保護我們在知識產權組合中的權利； |
| ● | 我們擴張的能力 塞瓦塞姆滕多種適應症; |
| ● | 在任何市場批准後成功開展商業銷售； |
| ● | 在任何上市批准後的持續可接受的安全概況； |
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目錄表
| ● | 實際市場規模、識別患者的能力以及符合我們產品候選條件的患者的人口統計數據，可能與預期不同； |
| ● | 患者、醫學界和第三方付款人的商業接受度，特別是因為我們開發的候選產品可能是新奇的； |
| ● | 我們與其他療法競爭或結合的能力；以及 |
| ● | 解決非臨牀研究和臨牀試驗中因與公共衞生大流行相關的因素而造成的任何延誤、必要的調整和額外成本，包括新冠肺炎大流行。 |
我們無法完全控制其中許多因素，包括臨牀開發和監管提交過程的某些方面，對我們知識產權的潛在威脅，以及任何未來合作者的製造、營銷、分銷和銷售努力。如果我們在這些因素中的一個或多個方面不能及時或根本不成功，我們可能會經歷重大延誤或無法成功商業化塞瓦塞姆滕，這將對我們的業務造成實質性的損害。如果我們沒有收到營銷批准，塞瓦塞姆滕，我們可能無法繼續我們的業務。
除了……之外塞瓦塞姆滕，我們的前景在一定程度上取決於開發和商業化EDG-7500和我們的EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品，以及在未來的計劃中發現、開發和商業化候選產品，這些計劃可能會失敗或遭遇延遲，從而對其商業可行性產生不利影響。
我們未來的運營結果取決於我們成功開發、獲得監管部門批准並將EDG-7500商業化的能力，EDG-7500是我們目前專注於心髒代謝適應症的研究計劃的候選產品，或EDG-003，以及我們的領先候選產品。塞瓦塞姆滕。EDG-7500目前處於第二階段試驗。然而，與新療法相關的研究和開發本身就存在風險。候選產品在臨牀前和/或臨牀開發的任何階段都可能意外失敗。由於與安全性、有效性、臨牀執行、不斷變化的醫療護理標準和其他不可預測的變量有關的風險，候選產品的歷史失敗率很高。候選產品的臨牀前測試或早期臨牀試驗的結果可能不能預測在候選產品的後期臨牀試驗中將獲得的結果。
我們可能開發的其他候選產品的成功將取決於許多因素，包括以下因素：
| ● | 產生足夠的數據來支持臨牀試驗的啟動或繼續； |
| ● | 獲得啟動臨牀試驗的監管許可； |
| ● | 與必要的各方簽訂進行臨牀試驗的合同； |
| ● | 及時成功招募患者並完成臨牀試驗; |
| ● | 及時生產足夠數量的用於臨牀試驗的候選產品； |
| ● | 臨牀試驗中的不良事件；以及 |
| ● | 解決因與公共衞生流行病（包括COVID-19大流行）相關的因素而導致我們研究項目的任何延誤。 |
即使我們成功發現任何其他候選產品並將其推進臨牀開發，其成功也將受到本“風險因素”部分其他地方描述的所有臨牀、監管和商業風險的影響。因此，我們無法向您保證我們能夠發現、開發、獲得監管機構批准、商業化或從中產生大量收入。
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目錄表
臨牀藥物開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定。我們候選產品的臨牀試驗可能無法證明令FDA、EMA或其他類似外國監管機構滿意的安全性和有效性，或產生積極的結果，臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測未來的結果。我們可能會在完成或最終無法完成我們候選產品的開發和商業化過程中產生額外的成本或遇到延遲。
儘管我們已經宣佈了臨牀前研究和臨牀試驗的積極結果，但我們的候選產品失敗的風險很高無法預測sevasemten、EDG-7500、我們EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品或我們開發的任何其他候選產品何時或是否將證明對人體有效或安全，或將獲得上市批准。在獲得FDA的上市批准之前為了銷售我們的候選產品，我們必須完成臨牀前開發和廣泛的臨牀試驗，以確鑿的證據證明這些候選產品的安全性和有效性。
臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要數年時間才能完成，其最終結果也不確定。我們不能保證我們的任何臨牀試驗都將按計劃進行或按計劃完成，或者根本不能。臨牀試驗在測試的任何階段都可能失敗，失敗的原因可能有很多，其中包括研究設計的缺陷、劑量選擇問題、安慰劑效應、患者登記標準以及未能證明良好的安全性或有效性特徵。臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後來的臨牀試驗的成功。例如，我們的候選產品可能無法在臨牀開發中顯示出預期的安全性和有效性，儘管在臨牀前研究中取得了積極的結果，或者已經成功地通過了初步臨牀試驗。我們還可能發現，我們候選產品的半衰期使它們不適合我們選擇的治療應用。因此，我們不能向您保證，我們進行的任何臨牀試驗都將證明一致或足夠的有效性和安全性，以支持上市批准。
製藥和生物技術行業的許多公司在後期臨牀試驗中遭遇了重大挫折，即使在臨牀前試驗和早期臨牀試驗中取得了令人振奮的結果，我們也不能確定我們不會面臨類似的挫折。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得其藥物的上市批准。此外，如果我們的任何候選產品未能在任何臨牀試驗中證明安全性和有效性，可能會對我們其他候選產品的觀感產生負面影響，和/或導致FDA或其他監管機構在批准我們的任何候選產品之前要求進行額外的測試。
我們在完成正在進行的臨牀試驗方面遇到了延遲，並且在啟動或完成其他臨牀試驗方面可能會遇到更多的延遲，包括由於新冠肺炎的延遲。我們還可能在臨牀試驗期間或臨牀試驗的結果中遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會推遲或阻止我們獲得上市批准或我們將候選產品商業化的能力，包括：
| ● | 收到監管部門的反饋，要求我們修改臨牀試驗的設計； |
| ● | 需要我們修改臨牀試驗設計的臨牀試驗觀察或結果； |
| ● | 陰性或不確定的臨牀試驗結果，可能需要我們進行額外的臨牀試驗或放棄某些藥物開發計劃； |
| ● | 獲得一個或多個機構審查委員會(IRB)的批准； |
| ● | 臨牀試驗所需的患者數量比預期的多，這些臨牀試驗的登記速度比預期的慢，或者參與者退出這些臨牀試驗的比例高於預期； |
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| ● | 未能或延遲與CROs和臨牀試驗中心達成協議，協議條款可能需要進行廣泛談判，並且不同CROs和試驗中心之間可能存在很大差異; |
| ● | 由於各種原因暫停或終止我們的臨牀試驗，包括不符合法規要求或發現我們的候選產品有不良副作用或其他意外特徵或風險； |
| ● | 修改臨牀試驗方案； |
| ● | 臨牀站點偏離試驗方案或退出試驗的； |
| ● | 我們候選產品的臨牀試驗成本高於預期; |
| ● | 我們的候選產品或對我們的候選產品進行臨牀試驗所需的其他材料的供應或質量不足或不充分; |
| ● | 出現嚴重或意外藥物相關不良反應的受試者； |
| ● | 選擇需要長時間臨牀觀察或分析所得數據的臨牀終點; |
| ● | 因違反《美國食品藥品監督管理局》或類似的外國監管機構下令暫時或永久關閉製造我們候選產品或其任何組件的工廠 CGMPs、法規或其他適用要求，或在製造過程中對候選產品的感染或交叉污染； |
| ● | 可能需要或希望對我們的製造工藝進行的任何更改； |
| ● | 第三方臨牀研究人員失去進行臨牀試驗所需的執照或許可，未按預期時間表或符合臨牀試驗規程、良好臨牀實踐(GCP)或其他法規要求進行臨牀試驗； |
| ● | 第三方承包人未及時、準確地進行數據收集或分析的； |
| ● | 第三方承包商因違反監管要求而被FDA或其他政府或監管機構禁止或暫停或以其他方式處罰，在這種情況下，我們可能需要尋找替代承包商，並且我們可能無法使用此類承包商提供的部分或全部數據來支持我們的營銷應用；以及 |
| ● | 監管機構修訂了批准我們的候選產品的要求。 |
如果我們被要求對我們目前預期的候選產品進行額外的臨牀試驗或其他測試，如果我們不能及時成功完成我們候選產品的臨牀試驗或其他測試，如果這些試驗或測試的結果不呈陽性或僅有輕微陽性，或者如果存在安全問題，我們可能會產生計劃外成本，在尋求和獲得上市批准時被推遲，如果我們獲得此類批准，獲得更有限或限制性的上市批准，受到額外的上市後測試要求的約束，或者在獲得上市批准後將藥物從市場上移除。
此外，未來我們臨牀試驗的首席研究員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能被要求向FDA或類似的外國監管機構報告其中一些關係。FDA或類似的外國監管機構可能會得出結論，我們與主要調查員之間的財務關係已造成利益衝突或受到其他影響
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這項研究的解釋。因此，FDA或類似的外國監管機構可能會質疑在適用的臨牀試驗地點產生的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA或類似的外國監管機構延遲批准或拒絕我們的上市申請，並可能最終導致我們的一個或多個候選產品被拒絕上市批准。
如果我們延遲完成或終止任何候選產品的臨牀試驗，我們候選產品的商業前景將受到損害，我們從這些候選產品中獲得產品收入的能力將被推遲。此外，如果我們在臨牀前研究或臨牀試驗或在獲得上市批准方面遇到延誤，我們的產品開發成本也會增加。我們不知道我們的任何臨牀前研究或臨牀試驗是否會按計劃開始，是否需要重組，或是否會如期完成，或者根本不知道。我們還可能決定更改我們的一個或多個臨牀試驗的設計或方案，這可能會導致成本和費用的增加和/或延遲。完成臨牀試驗的任何延誤都將增加我們的成本，減緩我們的候選產品開發和審批過程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。
此外，導致或導致臨牀試驗終止或暫停，或臨牀試驗開始或完成延遲的許多因素，也可能最終導致候選產品的監管批准被拒絕。因此，我們的臨牀試驗出現的任何延誤都可能縮短我們可能擁有將候選產品商業化的獨家權利的任何期限，而我們的競爭對手可能會在我們之前將產品推向市場，我們候選產品的商業可行性可能會顯著降低。任何這些情況都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。
我們的候選產品單獨使用或與其他批准的產品或正在研究的新藥聯合使用時，可能會導致嚴重的不良事件、毒性或其他不良副作用，可能會導致安全狀況，可能會阻止監管部門的批准，阻止市場接受，限制其商業潛力或導致重大負面後果。
我們正在開發治療肌肉相關疾病的新型生物活性小分子。因此，我們可能開發的候選產品的安全狀況存在不確定性。此外，我們的候選產品可能會與某些其他療法聯合使用，包括皮質類固醇，這些療法可能會有不良副作用。如果我們的候選產品單獨使用或與其他批准的產品或正在研究的新藥聯合使用時，在臨牀前研究或臨牀試驗中具有意想不到的特徵，則我們可能需要中斷、推遲或放棄它們的開發，或將開發限制在更狹窄的用途或子羣中，在這些亞羣中，從風險效益的角度來看，不良副作用或其他特徵不那麼普遍、不那麼嚴重或更容易接受。與治療相關的副作用也可能影響患者招募或受試者完成試驗的能力或導致潛在的產品責任索賠。這些情況中的任何一種都可能阻止我們實現或保持市場對受影響候選產品的接受程度，並可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
我們正在進行和計劃中的臨牀試驗中的患者未來可能會遭受其他不良事件或其他副作用，這些副作用在我們的臨牀前研究或以前的臨牀試驗中沒有觀察到。例如，在單次遞增劑量試驗中塞瓦塞姆滕，在135 mg水平上觀察到劑量限制嗜睡。此外，在瘋狂的審判中塞瓦塞姆滕，最常見的不良反應是頭暈和嗜睡，這些都是輕微的和短暫的。在10期億臨牀試驗中，最常見的不良反應是頭暈，症狀輕微且短暫 與ARCH試驗的觀察結果一致塞瓦塞姆滕與貝克一起在成人中。 塞瓦斯曼或其他候選產品可用於兒科人羣，監管機構可能會特別審查其安全性問題。另外如果 塞瓦塞姆滕與其他療法聯合研究時，它可能會加劇與療法相關的不良事件。治療患者 塞瓦塞姆滕或者我們的其他候選產品也可能正在接受其他治療，這可能會導致與我們的候選產品無關的副作用或不良事件，但仍可能影響我們臨牀試驗的成功。將重症患者納入我們的臨牀試驗可能會導致死亡或其他不良醫學事件，原因是此類患者可能正在使用的其他療法或藥物，或由於此類患者疾病的嚴重性，這可能發生在我們的臨牀試驗過程中或參與此類臨牀試驗後。
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如果在我們當前或未來的任何臨牀試驗中觀察到進一步的嚴重不良事件或其他副作用，我們可能難以招募患者參加臨牀試驗，患者可能會退出我們的試驗，或者我們可能被要求完全放棄該候選產品的試驗或我們的開發努力。我們、FDA、EMA、其他類似的監管機構或IRB可以出於各種原因隨時暫停候選產品的臨牀試驗，包括認為此類試驗的受試者面臨不可接受的健康風險或不良副作用。生物技術行業開發的一些潛在療法最初在早期試驗中顯示出治療前景，但後來被發現會產生副作用，阻礙它們的進一步發展。即使副作用不會阻止候選產品獲得或保持上市批准，但由於其與其他療法相比的耐受性，不良副作用可能會抑制市場接受。任何這些事態的發展都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成實質性的損害。此外，如果我們的任何候選產品獲得上市批准，在獲得批准後，與以前在臨牀測試中未見過的此類候選產品相關的毒性也可能會發展，並導致要求進行額外的臨牀安全試驗，在藥品標籤上添加額外的禁忌症、警告和預防措施，對產品的使用進行重大限制或將產品從市場上召回。我們無法預測我們的候選產品是否會對人體造成毒性，從而排除或導致基於臨牀前研究或早期臨牀試驗的監管批准被撤銷。
臨牀前試驗和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後續臨牀試驗的成功，我們的臨牀試驗結果可能不符合FDA、EMA或其他類似外國監管機構的要求。
我們將被要求通過嚴格控制的臨牀試驗以大量證據證明我們的候選產品在不同人羣中使用是安全和有效的，然後我們才能尋求其商業銷售的市場批准。臨牀前研究和早期臨牀試驗的成功並不意味着未來的臨牀試驗將會成功。儘管我們已經宣佈了臨牀前研究和臨牀試驗的積極結果，但我們不知道塞瓦塞姆滕或EDG-7500將在當前或未來的臨牀試驗中表現為塞瓦塞姆滕我們也不知道我們的EDG-003心臟代謝發現計劃中的任何候選產品是否會像之前的臨牀前研究那樣在當前或未來的臨牀前研究或未來的臨牀試驗中發揮作用。臨牀試驗中的候選產品可能無法證明足夠的安全性和有效性，令FDA、EMA和其他類似的外國監管機構滿意，儘管已經通過臨牀前研究取得了進展。監管機構還可能限制後期試驗的範圍，直到我們證明瞭令人滿意的安全性，這可能會推遲監管批准，限制我們可能向其推銷我們候選產品的患者羣體的規模，或者阻止監管批准。
在某些情況下，由於許多因素，同一候選產品的不同臨牀試驗之間的安全性和有效性結果可能存在顯著差異，包括試驗方案的變化、患者羣體的大小和類型的差異、劑量和劑量方案和其他試驗方案的差異和遵守以及臨牀試驗參與者的退學率。使用我們的候選產品治療的患者也可能正在接受其他療法，可能正在使用其他批准的產品或研究新藥，這可能會導致與我們的候選產品無關的副作用或不良事件。因此，對特定患者的療效評估可能會有很大的不同，在臨牀試驗中，不同的患者和不同的地點。這種主觀性會增加我們臨牀試驗結果的不確定性，並對其產生不利影響。
我們不知道我們可能進行的任何臨牀試驗是否會證明一致或足夠的有效性和安全性，足以獲得我們的任何候選產品的上市批准。
如果我們在臨牀試驗中患者的登記和/或維護方面遇到延遲或困難，我們的監管提交或必要的上市批准可能會被推遲或阻止。
如果我們無法根據FDA、EMA或其他類似的外國監管機構的要求，找到並招募足夠數量的合格患者參加這些試驗，我們可能無法啟動或繼續我們的候選產品的臨牀試驗。患者登記是一個重要因素
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臨牀試驗的時間安排。我們招募符合條件的患者的能力可能有限，或者可能導致比我們預期的更慢的招募。
我們完成了開放標籤拱門試驗，並完成了沙丘第二階段演習挑戰研究塞瓦塞姆滕在一個單一的臨牀試驗地點。我們的其他第二階段臨牀試驗正在多個地點進行。我們已經發起了一個由行業贊助的、全球的、前瞻性的登記，調查18歲及以上的Becker成年人的自然歷史。然而，我們可能不會成功地實現我們的目標，即建立自然歷史參考數據點，並確定未來是否有資格招募到我們計劃在貝克爾進行的註冊試驗。
我們正在開發針對嚴重肌肉疾病的候選產品，可供臨牀試驗的患者池有限。這樣的試驗可能很難登記，缺乏這些患者的數據可能會對患者的批准產生負面影響塞瓦塞姆滕。我們在確定和招募具有適合我們計劃的臨牀試驗的疾病階段的受試者以及在治療期間和治療後對這些受試者進行充分監測方面也可能遇到困難。如果我們不能找到足夠數量的合格受試者參加FDA或類似的外國監管機構要求的臨牀試驗，我們可能無法啟動或繼續臨牀試驗。此外，發現和診斷受試者的過程可能會被證明是昂貴的。此外，在我們的臨牀試驗中，治療醫生也可以使用他們的醫療自由裁量權，建議參加我們臨牀試驗的患者退出我們的研究，嘗試替代療法。
我們預計患者登記將受到影響，因為我們的競爭對手正在對正在開發的項目進行臨牀試驗，這些項目與我們的候選產品具有相同的適應症，而本來有資格參加我們臨牀試驗的患者可以參加我們競爭對手項目的臨牀試驗。患者登記參加我們當前或未來的臨牀試驗可能會受到其他因素的影響，包括：
| ● | 患者羣體的規模和性質； |
| ● | 新的、未經證實的方法的可感知的風險和收益； |
| ● | 正在調查的疾病的嚴重程度； |
| ● | 被調查疾病的批准藥物的可獲得性和療效； |
| ● | 方案中所定義的有關試驗的患者資格標準； |
| ● | 接受研究的產品候選產品的感知風險和收益； |
| ● | 臨牀醫生和患者對正在研究的候選產品相對於其他可用療法的潛在優勢的看法，包括可能獲得批准的任何新產品或針對我們正在研究的適應症正在研究的其他候選產品; |
| ● | 醫生的病人轉介做法； |
| ● | 在治療期間和治療後充分監測患者的能力； |
| ● | 關鍵意見領袖（KOL）和患者倡導團體的活動; |
| ● | 為潛在患者提供臨牀試驗場地的距離和可用性；以及 |
| ● | 參加臨牀試驗的患者在完成之前退出試驗，或者因為他們可能患有晚期疾病而無法在臨牀試驗的完整期限內生存的風險。 |
如果我們無法招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗，將導致重大延誤，或者可能需要我們完全放棄一項或多項臨牀試驗。我們臨牀試驗的入組延遲可能
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導致我們候選產品的開發成本增加，並危及我們獲得銷售候選產品的市場批准的能力。此外，即使我們能夠招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗，我們也可能難以在治療和任何隨訪期內保持對臨牀試驗的參與。
我們的資源有限，目前正將大部分努力集中在開發西瓦斯曼和EDG-7500用於特定適應症。因此，我們可能無法利用最終可能被證明更有利可圖的其他適應症或候選產品。
我們目前正將大部分資源和努力集中在開發塞瓦塞姆滕和EDG-7500。因此，由於我們資源有限，我們可能會放棄或推遲追求其他適應症或可能具有更大商業潛力的其他候選產品的機會，包括我們EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品。此外，雖然我們目前的項目中有多種化合物，但我們正在集中精力從每個項目中選擇候選產品，以開發作為每個項目中的主要候選產品。我們的資源分配決策可能會導致我們未能利用可行的商業藥物或有利可圖的市場機會。我們當前和未來的研發活動支出 塞瓦塞姆滕、EDG-7500和我們的EDG-003心臟代謝發現計劃可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們不準確評估其商業潛力或目標市場塞瓦塞姆滕、EDG-7500或我們目前正在研究的候選產品，例如我們的EDG-003心臟代謝發現計劃中的候選產品，我們可能會通過合作、許可或其他戰略安排向我們的候選產品或計劃放棄寶貴的權利，如果對我們來説保留此類候選產品或計劃的獨家開發權和商業化權利會更有利。
我們面臨着激烈的競爭，如果我們的競爭對手比我們更快地開發和銷售技術或產品，或者比我們開發的產品更有效、更安全或更便宜，我們的商業機會將受到負面影響。
生物技術和生物製藥行業的特點是技術迅速進步，競爭激烈，非常重視專利和新產品以及候選產品。我們的競爭對手已經開發、正在開發或可能開發與我們的候選產品競爭的產品、候選產品和工藝。我們成功開發和商業化的任何候選產品都將與現有療法和未來可能出現的新療法競爭。我們相信，有相當數量的產品目前正在開發中，並可能在未來投入商業使用，用於治療我們可能嘗試開發候選產品的條件。
我們在美國和國際上都有競爭對手，包括大型跨國製藥公司、老牌生物技術公司、專業製藥公司、新興和初創公司、大學和其他研究機構。我們還與其他組織競爭招聘管理人員、科學家和臨牀開發人員，這可能會對我們的專業水平和執行業務計劃的能力產生負面影響。我們還將在建立臨牀試驗場地、為臨牀試驗招募受試者以及在確定和許可新產品候選方面面臨競爭。
有了賽維斯曼，我們預計將面臨來自現有產品和正在開發的產品的競爭。大約70%的Duchenne患者接受皮質類固醇治療，以控制疾病的炎症成分。地氟沙可和潑尼鬆是FDA批准的皮質類固醇類藥物，由多家公司銷售。2023年10月，FDA批准AGamree(阿莫羅隆)用於2歲及以上的Duchenne患者，Catalyst PharmPharmticals，Inc.在與Santhera達成北美獨家許可協議後，於2024年3月宣佈該產品在美國商業化。此外，還有四種外顯子跳過藥物在FDA的加速批准路徑下上市：EXONDYS 51(Eteplirsen)、AMONDYS 45(Casimersen)和VYONDYS 53(Golodirsen)，它們是分別被批准用於治療符合外顯子51、外顯子45和外顯子53跳過的Duchenne患者的裸露磷酸二氫嗎啉齊聚物(PMOS)，由Sarepta Treateutics，Inc.和VILTEPSO(Vitolarsen)銷售，VILTEPSO(Vitolarsen)是一種被批准用於治療Duchenne患者的裸露PMO，可以跳過Exon 53，由Nippon Shinyaku Co.Ltd.在2024年5月宣佈沒有統計學意義
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在VILTEPSO的驗證性研究中觀察治療組和安慰劑組之間的差異。這一結果可能會影響VILTEPSO加快FDA的批准。2022年6月，PTC Treeutics公佈了針對無義突變Duchenne患者的Translarna(Ataluren)的新TOPLINE結果，Duchenne是該疾病的一個子集，影響10%至15%的患者。目前尚不清楚這些數據是否會導致FDA批准Translarna，該公司計劃與FDA接洽，並在2024年提交保密協議。Translarna已在歐盟和巴西被有條件地批准用於2歲及以上的門診患者，這些患者患有Duchenne，這是由於dystrophin基因的無義突變造成的。然而，2024年1月和6月，EMA人用藥品委員會對Translarna有條件上市授權的複審程序提出了否定意見。預計這將導致Translarna退出EMA市場。2023年6月，FDA批准了Sarepta的生物製品許可證申請，尋求加速批准他們的微營養不良蛋白基因療法Elevidys(Delandisrogene Moxeparvovec)，用於治療4至5歲的Duchenne流動患者。2024年6月，FDA批准Elevidys全面批准4歲及以上非門診患者的治療，並加快批准4歲及以上非門診患者的治療。其他公司專注於為Duchenne開發針對dystrophin機制的基於遺傳的療法，包括Solid Biosciences Inc.、Genethon、PepGen、Dye Treateutics、Avidity Biosciences、Regenxbio和Entrada Treateutics。2024年6月，輝瑞宣佈其基因治療第三階段研究未能達到主要和關鍵的次要終點，不再處於開發階段。Vertex和Sarepta治療公司也在進行處於臨牀前開發階段的基因編輯治療。
我們還知道有幾家公司瞄準了治療Duchenne的非肌營養不良蛋白機制。2022年6月，意大利農莊宣佈了其完成的第三階段試驗的背線陽性數據，該試驗使用組蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制劑吉維諾斯特治療患有Duchenne的男孩。2024年3月，FDA批准Duvyzat(吉維諾斯特)用於治療6歲及以上患者的Duchenne肌營養不良症。此外，2021年6月，意大利農莊公佈了貝克爾吉維諾斯特的第二階段營收數據。與安慰劑相比，吉維諾斯特在主要終點方面沒有顯示出顯著差異。這個項目在貝克爾的未來是不確定的。
有了EDG-7500，我們預計將面臨來自現有產品和正在開發的產品的競爭。目前的藥物治療旨在改善梗阻性肥厚型心肌病(OHCM)和非梗阻性肥厚型心肌病(NHCM)患者的舒張期充盈，並僅在oHCM患者中降低左室流出道壓差。目前治療的目標是實現有意義的症狀緩解。非血管擴張性β受體阻滯劑和非二氫吡啶鈣通道阻滯劑是有症狀的oHCm和nhcm患者的一線治療藥物。常用的β-受體阻滯劑有阿替洛爾、心得安和美託洛爾。維拉帕米和地爾硫卓是鈣通道阻滯劑，用於治療有症狀的oHCm和nhcm。對於仍然有症狀的oHCM患者，也可以添加異丙吡胺(由輝瑞公司銷售的Norace，或由幾家公司銷售的仿製藥)或Camzyos(Mayacamten)。
在治療HCM的新興療法領域，競爭對手包括百時美施貴寶(BMS)、LianBio、細胞動力學、Imbria製藥公司和Celltrion。細胞動力學正在開發一種CMI，aficamten(ck-274)，2023年12月報道了Topline 3oHCM試驗的陽性結果。2023年6月，細胞動力學啟動了另一項關於非卡馬汀與美託洛爾治療有症狀的oHCM患者的3期主動對照臨牀試驗(Maple試驗)。BMS和細胞動力學公司還在正在進行的第三階段nHCM臨牀試驗中探索各自的CMIS，兩家公司也都在開發用於治療症狀性HCM的下一代CMIS，分別是CK-271和MyK-224。Myk-224的第二階段oHCM臨牀試驗目前正在進行中。
正在開發的非CMI靶向藥物包括IMB-101(Imbria PharmPharmticals)，3-酮酰輔酶A硫解酶抑制劑的前藥，Ct-G20(Celltrion)，抗心律失常的環苯並林丁酸酯，以及曲恩汀二鹽酸鹽(Univar Solutions)，選擇性銅II螯合劑。Lexeo治療公司宣佈計劃在梗阻性和非梗阻性肥厚性心肌病患者的3期研究中研究SGLT1和SGLT2抑制劑索他利弗津。2024年3月，IMB-101在非HCM中的第二階段試驗結果公佈。我們對CT-G20的S oHCm第一階段試驗狀況知之甚少，而曲恩汀第二階段oHCm臨牀試驗仍在進行中。Tenaya Treeutics正在開發一種基因治療方法TN-201，這是一種肌球蛋白結合蛋白C3靶向基因治療候選藥物，用於遺傳性肥厚型心肌梗死，目前正處於第10階段億。我們知道有幾個臨牀前HCM計劃，包括：JN-210，一種激活microRNA的
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Jaan BioTreateutics正在開發的基因治療方法；Haya Treeutics正在開發的反義寡核苷酸方法HTX-001；CDR348RNA和CDR641L，都是由心臟製藥公司正在開發的基於非編碼萬億的治療方法。我們還知道，DiNAQOR正在與BioMarin PharmPharmticals(BMN-293/DINA-001)和Lexeo Treeutics(LX2022)合作開發幾種早期臨牀前HCM資產，這兩種資產都是遺傳性HCM的基因治療方法。
與我們相比，許多現有和潛在的競爭對手擁有更多的財務、製造、營銷、藥物開發、技術和人力資源以及商業專業知識。尤其是大型製藥和生物技術公司，在臨牀測試、獲得監管批准、招募患者和製造生物技術產品方面擁有豐富的經驗。這些公司的研究和營銷能力也比我們強得多，可能也有已經獲得批准或處於開發後期階段的產品，以及在我們的目標市場與領先公司和研究機構的合作安排。老牌製藥和生物技術公司也可能大舉投資，以加快新化合物的發現和開發，或者授權使用可能使我們開發的候選產品過時的新化合物。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排，以及在獲得對我們的計劃補充或必要的技術方面。由於所有這些因素，我們的競爭對手可能會在我們之前成功地獲得FDA、EMA或其他類似的外國監管機構的批准，或者在我們之前發現、開發和商業化我們領域的產品。
如果我們的競爭對手開發和商業化比我們可能開發的任何產品更安全、更有效、副作用更少、更方便、更廣泛的標籤、更有效的營銷、更廣泛的報銷或更便宜的產品，我們的商業機會可能會減少或消失。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA、EMA或其他類似外國監管機構對其產品的營銷批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。即使我們開發的候選產品獲得了市場批准，如果到那時已經批准了任何競爭產品，它們的定價可能會比競爭對手的產品高出很多，導致競爭力下降。我們的競爭對手開發的技術進步或產品可能會使我們的技術或候選產品過時、缺乏競爭力或不經濟。如果我們無法有效競爭，我們從銷售我們可能開發的產品中獲得收入的機會可能會受到不利影響，如果獲得批准的話。
我們宣佈或公佈的臨牀試驗的中期、主要和初步數據可能會隨着更多患者數據的出現而發生變化，並受到審計和驗證程序的影響，這可能會導致最終數據發生重大變化。
我們可能會不時地公開披露我們臨牀試驗的初步、中期或背線數據。例如，2024年4月15日，我們宣佈了ARCH Open Label試驗的兩年陽性背線結果塞瓦塞姆滕在患有貝克爾的成年人中。這些臨時更新是基於對當時可用數據的初步分析，在對與特定研究或試驗有關的數據進行更全面的審查後，結果以及相關的調查結果和結論可能會發生變化。我們還作出假設、估計、計算和結論，作為我們數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會全面和仔細地評估所有數據。因此，我們報告的背線結果可能與相同研究的未來結果不同，或者一旦收到更多數據並進行充分評估，不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。背線數據仍需接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們之前公佈的初步數據大不相同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎查看背線數據。此外，我們可能只報告某些終端的中期分析，而不是所有終端的中期分析。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。中期數據和最終數據之間的不利變化可能會造成重大損害
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我們的業務和前景。此外，我們或我們的競爭對手未來額外披露中期數據可能會導致我們普通股的價格波動。
此外，包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的批准或商業化，以及我們公司的總體情況。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息通常是基於廣泛的信息，您或其他人可能不同意我們確定的重要信息或其他適當信息包括在我們的披露中。如果我們報告的初步或背線數據與後期、最終或實際結果不同，或者如果包括監管機構在內的其他人不同意得出的結論，我們獲得批准並將其商業化的能力，塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我們EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品或任何其他候選產品可能會受到損害，這可能會損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
我們開發專利藥物發現平臺以建立候選產品管道的努力可能不會成功。
我們戰略的一個關鍵要素是利用我們的專利藥物發現平臺和我們設計快速骨骼肌球蛋白小分子抑制劑的能力來擴大我們的候選產品線。我們正在利用我們的專利藥物發現平臺和能力，為高度未得到滿足的需求的肌肉疾病創造精確的藥物。為了做到這一點，我們必須繼續投資於我們的專利藥物發現平臺和開發能力。儘管到目前為止，我們的研究和開發工作已經產生了一系列候選產品，但這些候選產品可能並不安全有效。此外，儘管我們預計我們的專利藥物發現平臺將允許我們在多個治療領域開發多樣化的候選產品流水線，但我們可能無法成功做到這一點。此外，我們可能還會發現，我們的專利藥物發現平臺的使用是有限的，因為事實證明，我們的療法的替代用途並不安全或有效。即使我們成功地建立了我們的流水線，我們確定的潛在候選產品也可能不適合臨牀開發，包括因為被證明具有有害副作用或其他特徵，表明它們不太可能是將獲得上市批准或獲得市場接受的產品。此外，由於我們的候選產品和開發計劃是基於我們的專利藥物發現平臺，與我們的某個計劃有關的不良發展可能會對我們其他計劃的實際或預期的成功和價值產生重大的不利影響。
此外，生物技術和製藥行業的特點是技術迅速進步。我們未來的成功將在一定程度上取決於我們是否有能力用我們的方法保持競爭地位。如果我們不能在利用我們的專利藥物發現平臺創造和開發候選產品方面保持在技術變革的前沿，我們可能無法有效地競爭。我們的競爭對手可能會使我們的方法過時或限制我們候選產品的商業價值，因為現有技術方法的進步或新方法或不同方法的開發，潛在地消除了我們認為從我們的研究方法和專有技術中獲得的藥物發現過程中的優勢。相比之下，其他試圖使用類似方法的公司的不利發展可能會對我們的專利藥物發現平臺的實際或預期價值以及我們候選產品的潛力產生不利影響。如果發生上述任何事件，我們可能會被迫放棄為一個或多個計劃所做的開發工作，這將對我們的業務產生實質性的不利影響，並可能導致我們停止運營。
我們可能會發展塞瓦塞姆滕以及可能與其他療法相結合的其他計劃，這將使我們面臨額外的風險。
我們可能會發展塞瓦塞姆滕以及可能的其他項目，與一種或多種當前批准的療法或正在開發的療法相結合。患者可能無法忍受 塞瓦塞姆滕或任何其他候選產品與其他療法或劑量組合 塞瓦塞姆滕與其他療法聯合使用可能會產生意想不到的後果。即使我們的任何候選產品獲得營銷批准或
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如果我們的治療方案被商業化，以便與其他現有療法聯合使用，我們將繼續面臨FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能會撤銷對與我們的任何候選產品聯合使用的療法的批准，或者這些現有療法可能會出現安全性、有效性、製造或供應問題的風險。此外，我們的候選產品被批准使用的現有療法本身也有可能失寵。這可能導致需要為我們的候選產品確定其他組合療法，或者我們自己的產品被從市場上撤下或在商業上不太成功。
我們還可能結合FDA、EMA或類似的外國監管機構尚未批准上市的一種或多種其他療法來評估我們的候選產品。我們將不能將任何候選產品與最終未獲得上市批准的任何此類未經批准的療法結合起來進行營銷和銷售。
如果FDA、EMA或其他類似的外國監管機構不批准或撤銷對這些其他療法的批准，或者如果我們可能選擇結合評估的療法出現安全性、有效性、商業採用、製造或供應問題塞瓦塞姆滕或任何其他候選產品，我們可能無法獲得我們開發的任何一個或所有候選產品的批准或成功營銷。
此外，如果與我們的候選產品組合使用的療法或正在開發的療法的第三方提供商無法生產足夠的數量用於臨牀試驗或我們候選產品的商業化，或者如果聯合療法的成本高得令人望而卻步，我們的開發和商業化努力將受到損害，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。
藥品生產複雜，我國第三方廠商在生產中可能會遇到困難。如果我們的任何第三方製造商遇到這樣的困難，我們為臨牀試驗提供足夠的候選產品或為患者提供產品的能力，如果獲得批准，可能會被推遲或阻止。
製造藥物，特別是大量製造藥物是複雜的，可能需要使用創新技術。每批經批准的藥品都必須經過身份、強度、質量、純度和效力的徹底測試。製造藥品需要專門為此目的設計和驗證的設施，以及複雜的質量保證和質量控制程序。製造過程中任何地方的微小偏差，包括灌裝、標籤、包裝、儲存和運輸以及質量控制和測試，都可能導致批次不合格或產品召回。當生產過程發生變化時，我們可能被要求提供臨牀前和臨牀數據，以顯示此類變化前後產品的可比質量和療效。如果我們的第三方製造商由於這些挑戰或其他原因而無法生產足夠數量的臨牀試驗或商業化產品，我們的開發和商業化努力將受到損害，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。
更改候選產品的製造或配方的方法可能會導致額外的成本或延誤。
隨着候選產品從臨牀前和臨牀試驗進展到上市批准和商業化，開發計劃的各個方面，如製造方法和配方，在此過程中經常會發生變化，以努力優化產量和生產批量，最大限度地降低成本，並實現一致的質量和結果。例如，我們可能會探索用於兒科患者，特別是Duchenne患者的替代西維噴霧劑，他們可能難以服用成人配方。這樣的變化有可能無法實現這些預期目標。這些變化中的任何一個都可能導致我們的候選產品表現不同，並影響計劃中的臨牀試驗或使用改變後的材料進行的其他未來臨牀試驗的結果。這可能會推遲臨牀試驗的完成，需要進行過渡臨牀試驗或重複一項或多項臨牀試驗，增加臨牀試驗成本，推遲我們候選產品的批准，並危及我們將候選產品商業化(如果獲得批准)和創造收入的能力。
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我們的候選產品可能無法在醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他商業成功所必需的人中獲得足夠的市場接受度。
即使我們的候選產品獲得監管機構批准，它們也可能無法在醫生、患者、第三方付款人和醫療界其他人中獲得足夠的市場接受。我們任何批准的候選產品的市場接受程度將取決於多種因素，包括：
| ● | 與替代治療相比，臨牀試驗中證明的有效性和安全性特徵; |
| ● | 候選產品和競爭產品的上市時機； |
| ● | 產品候選獲得批准的臨牀適應症； |
| ● | 監管機構批准的標籤中對候選產品使用的限制，例如標籤中的方框警告或禁忌症，或替代治療方法和競爭產品可能不需要的風險評估和緩解策略（如果有）; |
| ● | 我們的候選產品相對於替代療法的潛在和可感知的優勢； |
| ● | 與替代治療相關的治療費用； |
| ● | 一種經批准的候選產品是否可用作聯合療法； |
| ● | 相對方便和容易管理； |
| ● | 目標患者羣體或其照顧者嘗試新療法的意願以及醫生開出這些療法的意願； |
| ● | 包括政府當局在內的第三方付款人提供保險和適當補償的情況； |
| ● | 在沒有這種保險和足夠的補償的情況下，患者是否願意為這些治療買單； |
| ● | 銷售和營銷努力的有效性； |
| ● | 來自KOL和患者權益倡導團體的支持； |
| ● | 與我們的候選產品有關的不利宣傳；以及 |
| ● | 對相同適應症的其他新療法的批准。 |
如果我們的任何候選產品獲得批准，但沒有獲得醫生、醫院、醫療保健付款人和患者的足夠程度的接受，我們可能無法從該候選產品產生或獲得足夠的收入，我們的財務業績可能會受到負面影響。
患有Duchenne、Becker和肢帶型肌營養不良症(LGMD)的患者人數很少，而且還沒有得到準確的確定。如果實際患者數量比我們估計的要少，我們的收入和實現盈利的能力可能會受到不利影響。由於我們計劃的目標患者人數很少，而目標患者人數可能更少，我們必須能夠成功識別患者並佔據相當大的市場份額，才能實現盈利和增長。
杜興和貝克爾是罕見的遺傳性神經肌肉疾病。我們估計，在美國、歐盟(5)和日本，大約有35,000名患者患有杜興。貝克爾的發病率要低得多，約為1
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每18,450名活男嬰中。我們估計，在美國、歐盟(5)和日本，大約有12000名患者患有Becker。據估計，LGMD作為一個羣體的全球流行率約為每10萬人中有0.56至5.75人。我們對這些患者羣體規模的估計是基於已發表的研究。鑑於患有我們目標疾病的患者數量很少，我們繼續成功地識別出患有這些罕見疾病的患者，這對我們的增長和盈利能力至關重要。識別我們尋求治療的疾病的患者的努力還處於早期階段，我們無法準確預測可能獲得治療的患者數量。各種因素可能會縮小我們產品和候選產品的市場規模，包括疾病的嚴重性、患者的人口統計數據以及患者免疫系統對我們的候選產品的反應。如果這些研究的結果或我們對它們的分析不能準確地反映相關的患者羣體，我們對市場的評估可能不準確，使我們難以或不可能實現我們的收入目標，或獲得和保持盈利能力。
識別我們尋求治療的疾病的患者的努力還處於早期階段，我們無法準確預測可能獲得治療的患者數量。實施了一項新生兒篩查倡議，目的是查明和照顧每一名出生時患有杜氏肌營養不良症的兒童，並獲得建議的統一篩查小組(RUSP)地位。俄亥俄州於2024年4月宣佈了一項新生兒篩查(NBS)計劃，在該計劃中，俄亥俄州的所有新生兒都要接受杜興篩查。紐約州的一項新生兒篩查試點計劃大規模地測試了全面新生兒篩查計劃的這一點和其他方面。該試點於2021年10月完成，在兩年內對紐約州出生的3.6萬多名嬰兒進行了篩查。四名嬰兒被確認患有Duchenne/Becker肌營養不良症，一名嬰兒被確認為攜帶者。另外兩個試點項目已經成功進行。2022年6月，領導結束杜興的鬥爭的非營利組織Parent Project肌肉營養不良宣佈，該組織向新生兒和兒童遺傳性疾病諮詢委員會(ACHDNC)提交了將杜興加入RUSP的提名方案，啟動了審查程序。審查過程通常需要一年多的時間，需要國家統計局的兩名關鍵專家投票才能取得進展。2023年2月，舉行了第一次關鍵投票，ACHDNC決定在進行第二次投票之前需要更多的信息。提供所需補充資料的工作正在進行中。然而，ACHDNC可能會認為，為準確檢測肌營養不良而開發的算法不具有可擴展性或成本效益，因此不適合在國家和州一級實施。此外，ACHDNC可能出於其他原因決定不將Duchenne加入RUSP。此外，即使杜興被加入RUSP，各州也可能無法有效地實施國家統計局方案。這可能會減少我們尋求治療的疾病的可識別患者數量，並導致我們的治療無法在疾病過程的早期啟動。
此外，我們每個候選產品的潛在可尋址患者羣體可能有限，或者可能無法接受我們的候選產品的治療，新患者可能變得越來越難以識別或接觸，這將對我們的運營結果和業務產生不利影響。此外，即使我們為我們的候選產品獲得了相當大的市場份額，因為潛在的目標人羣非常少，儘管我們獲得瞭如此巨大的市場份額，我們也可能永遠不會實現盈利。
我們可能不會成功地通過收購和許可證內來擴大我們的產品線。
我們打算評估精選的外部機會，以戰略性地擴大我們的渠道。雖然我們計劃在評估潛在的許可內和收購機會以擴大我們的產品組合時，利用我們領導團隊以前的業務發展經驗，但我們可能無法確定合適的許可或收購機會，即使我們這樣做了，我們也可能無法成功獲得此類許可和收購機會。第三方知識產權的許可或收購是一個競爭領域，更多的老牌公司可能會採取我們認為有吸引力或必要的第三方知識產權許可或收購戰略。由於這些公司的規模、資本資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，它們可能比我們具有競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。我們也可能無法以使我們的投資獲得適當回報的條款許可或獲取第三方知識產權，或者根本不能。如果我們不能成功地授權或獲得更多的候選產品來擴大我們的產品組合，我們的管道、競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到實質性的損害。
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我們開發的任何候選產品可能會受到不利的第三方承保和報銷做法以及定價法規的約束。
第三方付款人(包括政府衞生行政部門、私人醫療保險公司、管理性醫療組織和其他第三方付款人)的承保範圍和範圍以及足夠的報銷對大多數患者能夠負擔得起昂貴的治療至關重要。我們正在籌備的最初目標是患者人數較少的適應症。對於旨在治療較小患者羣體的候選產品在商業上是可行的，這些候選產品的報銷金額必須相對較高，以解決數量不足的問題。因此，我們將需要為任何考慮到較小潛在市場規模的經批准的候選產品實施覆蓋和報銷戰略。
我們的任何候選產品獲得營銷批准的銷售將在很大程度上取決於這些候選產品的成本將在多大程度上由第三方付款人支付和報銷，無論是在美國還是在國際上。如果無法獲得報銷，或僅限於有限的級別，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化。即使提供了保險，批准的報銷金額也可能不夠高，不足以讓我們建立或保持足夠的定價，以實現足夠的投資回報。承保範圍和報銷可能會影響我們獲得營銷批准的任何候選產品的需求或價格。如果無法獲得保險和報銷，或者報銷僅限於有限的級別，我們可能無法成功地將我們獲得營銷批准的任何候選產品商業化。
與第三方付款人覆蓋範圍和新批准產品的報銷有關的不確定性很大。例如，在美國，有關新產品報銷的主要決定通常由醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)做出，該中心是美國衞生與公眾服務部(HHS)的一個機構。CMS決定新產品是否以及在多大程度上將在聯邦醫療保險下覆蓋和報銷，而私人第三方支付者通常在很大程度上遵循CMS關於覆蓋和報銷的決定。然而，第三方付款人決定為產品候選人提供保險並不能保證其他付款人也將為產品候選人提供保險或以相同的報銷水平提供保險。因此，確定覆蓋範圍的過程往往既耗時又昂貴。這一過程將要求我們為每個第三方付款人分別提供使用我們的產品的科學和臨牀支持，但不能保證將始終如一地應用保險和適當的報銷或首先獲得足夠的報銷。
越來越多的第三方付款人要求製藥公司在標價的基礎上向他們提供預定的折扣，並對醫療產品的定價提出挑戰。此外，這些支付者越來越多地挑戰價格，檢查醫療必要性，審查候選醫療產品的成本效益。在獲得新批准的藥物的保險和補償方面，可能會出現特別重大的延誤。第三方付款人可以將覆蓋範圍限制在批准的清單上的特定候選產品，即所謂的處方表，其中可能不包括FDA批准的特定適應症的所有藥物。我們可能需要進行昂貴的藥物經濟學研究，以證明我們產品的醫療必要性和成本效益。儘管如此，我們的候選產品可能不被認為是醫學上必要的或具有成本效益的。我們不能確保我們商業化的任何產品都可以獲得保險和報銷，如果可以報銷，報銷水平是多少。
在美國以外，治療藥物的商業化通常受到廣泛的政府價格控制和其他市場法規的制約，我們相信，歐洲、加拿大和其他國家對成本控制舉措的日益重視已經並將繼續給我們的候選產品等治療藥物的定價和使用帶來壓力。在許多國家，特別是歐洲聯盟(歐盟)國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品價格受到不同的價格控制機制的制約。在這些國家，在產品獲得上市批准後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。一般來説，這種制度下的產品價格比美國低得多。其他國家允許公司自行定價，但監控公司利潤。
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額外的外國價格管制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠向我們的候選產品收取的費用。因此，在美國以外的市場，與美國相比，我們產品的報銷可能會減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。
如果我們無法為第三方付款人的任何候選產品建立或維持承保範圍和足夠的報銷，則這些產品的採用和銷售收入將受到不利影響，如果獲得批准，這反過來可能會對營銷或銷售這些候選產品的能力產生不利影響。承保政策和第三方付款人報銷率可能隨時發生變化。即使我們獲得監管部門批准的一個或多個產品獲得了有利的承保和報銷狀態，未來也可能實施不太有利的承保政策和報銷費率。
我們的業務存在重大的產品責任風險，如果我們無法獲得足夠的保險範圍，這種無法承保可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。如果對我們提起產品責任訴訟，我們可能會承擔重大責任，並可能被要求限制我們產品的商業化。
我們的業務使我們面臨着在治療療法的開發、測試、製造和營銷過程中固有的重大產品責任風險。我們目前有產品責任保險，我們認為該保險適合我們的開發階段，如果獲得批准，可能需要在營銷我們的任何候選產品之前獲得更高的水平。我們擁有或可能獲得的任何保險都可能不能為潛在的責任提供足夠的保險。此外，臨牀試驗和產品責任保險正變得越來越昂貴。因此，我們可能無法以合理的成本獲得足夠的保險，以保護我們免受產品責任索賠造成的損失，這些損失可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。此外，我們的保險單可能有各種例外，我們可能會受到產品責任索賠的影響，而我們沒有承保範圍。我們可能需要支付任何超出我們的承保範圍限制或不在我們的保險覆蓋範圍內的法院裁決或和解協議中達成的任何金額，並且我們可能沒有或能夠獲得足夠的資本來支付這些金額。即使我們與任何未來的公司合作伙伴達成的協議使我們有權獲得損失賠償，如果出現任何索賠，這種賠償可能是不可用的或足夠的。
如果我們的任何候選產品導致或被認為造成傷害，或在臨牀測試、製造、營銷或批准後銷售期間被發現不適合，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能警告產品固有危險、疏忽、嚴格責任或違反保修的指控。根據州消費者保護法，索賠也可以主張。如果我們不能成功地在產品責任索賠中為自己辯護，我們可能會招致重大責任或被要求限制對我們產品的測試和商業化。即使是成功的防禦也需要大量的財政和管理資源。
無論案情如何或最終結果如何，賠償責任可能會導致：
| ● | 延遲開發我們的候選產品； |
| ● | FDA、EMA或其他監管機構對我們的產品、我們的製造工藝和設施或我們的營銷計劃的安全性和有效性進行調查； |
| ● | 對我們產品的需求減少或中斷； |
| ● | 損害我們的聲譽； |
| ● | 臨牀試驗參與者退出，不能繼續進行臨牀試驗； |
| ● | 由監管機構發起調查； |
| ● | 相關訴訟的辯護費用； |
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| ● | 轉移管理層的時間和資源； |
| ● | 對試驗參與者或患者給予鉅額金錢獎勵； |
| ● | 產品召回、撤回或貼標籤、營銷或促銷限制； |
| ● | 收入損失； |
| ● | 用盡所有可用的保險和我們的資本資源；以及 |
| ● | 無法將任何產品商業化。 |
與監管審批和其他法律合規事項相關的風險
FDA、EMA和其他可比的外國監管機構的監管審批過程漫長、耗時，而且本質上是不可預測的。如果我們最終無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准，我們將無法產生產品收入，我們的業務將受到實質性損害。
我們的候選產品正在並將繼續受到廣泛的政府法規的約束，這些法規涉及藥品的研究、測試、開發、製造、安全、功效、批准、記錄保存、報告、標籤、儲存、包裝、廣告和促銷、定價、營銷和分銷。在新藥獲準上市之前，必須在美國和許多外國司法管轄區成功完成嚴格的臨牀前試驗和臨牀試驗，以及廣泛的監管批准程序。獲得FDA、EMA和其他類似的外國監管機構的批准是昂貴的、不可預測的，通常需要在臨牀試驗開始後多年，並取決於許多因素，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。此外，在候選產品的臨牀開發過程中，批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會發生變化，並且可能因司法管轄區而異，這可能會導致批准的延遲或不批准申請的決定。監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可以拒絕接受任何申請，也可以決定我們的數據不足以獲得批准，需要額外的臨牀前、臨牀或其他數據。即使我們最終完成了臨牀測試並獲得了我們的候選產品的批准，FDA、EMA和其他類似的外國監管機構可能會批准我們的候選產品，因為它們的適應症或患者人數可能比我們最初要求的更有限，或者可能會施加其他限制產品商業潛力的處方限制或警告。我們還沒有為任何候選產品提交或獲得監管部門的批准，我們的任何產品候選都可能永遠不會獲得監管部門的批准。此外，我們候選產品的開發和/或監管審批可能會因我們無法控制的原因而被推遲。我們不能保證我們可能開發的任何候選產品都會通過所需的臨牀測試，並獲得我們開始銷售這些產品所需的監管批准。
我們沒有進行、管理或完成大規模或關鍵的臨牀試驗，也沒有管理FDA或任何其他監管機構的監管批准過程。我們候選產品的申請可能會因為許多原因而無法獲得監管部門的批准，包括以下原因：
| ● | FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能不同意我們臨牀試驗的設計、實施或結果； |
| ● | FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能會確定我們的候選產品不安全有效、僅具有中等有效或具有不良或非預期的副作用、毒性或其他特徵，從而阻礙我們獲得上市批准或阻止或限制商業使用; |
| ● | 臨牀試驗中研究的人羣可能不夠廣泛或代表性，無法確保我們尋求批准的整個人羣的有效性和安全性; |
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| ● | FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能不同意我們對臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋； |
| ● | 我們可能無法向FDA、EMA或其他類似的外國監管機構證明我們的候選產品對其擬議適應症的風險-收益比是可接受的； |
| ● | FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能無法批准我們與其簽訂臨牀和商業用品合同的第三方製造商的製造工藝、測試程序和規格或設施；以及 |
| ● | FDA、EMA或其他類似外國監管機構的批准政策或法規可能會發生重大變化，導致我們的臨牀數據不足以獲得批准。 |
這一漫長的審批過程，以及臨牀試驗結果的不可預測性，可能會導致我們無法獲得監管部門的批准，無法將我們的任何候選產品推向市場，這將嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。在尋求或獲得所需批准方面的任何延誤或失敗，都將對我們從我們正在開發並正在尋求批准的任何特定候選產品中創造收入的能力產生重大和不利的影響。此外，任何上市藥物的監管批准可能會受到我們可能營銷、推廣和宣傳該藥物或標籤或其他限制的批准用途或適應症的重大限制。此外，FDA有權要求風險評估和緩解戰略(REMS)計劃作為批准NDA的一部分，或在批准後，這可能會對批准的藥物的分銷或使用施加進一步的要求或限制。這些要求或限制可能包括將處方限制在某些經過專門培訓的醫生或醫療中心，將治療限制在符合某些安全使用標準的患者，以及要求接受治療的患者登記註冊。這些限制和限制可能會極大地限制藥物的市場規模，並影響第三方付款人的報銷。
我們還受到許多外國監管要求的約束，其中包括臨牀試驗的進行、製造和營銷授權、定價和第三方報銷。外國監管審批流程因國家/地區而異，通常包括與上述FDA和EMA審批相關的所有風險，以及可歸因於滿足外國司法管轄區當地法規的風險。此外，獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間不同。
FDA、EMA和其他類似的外國監管機構可能不接受在其管轄範圍外進行的試驗數據。
我們正在進行的臨牀試驗正在美國進行。我們可能會選擇在國際上進行更多的臨牀試驗。FDA、EMA或其他類似的外國監管機構接受在其各自管轄範圍外進行的臨牀試驗的研究數據可能會受到某些條件的限制。如果美國臨牀試驗的數據打算作為在美國以外的外國上市批准的基礎，臨牀試驗和批准的標準可能會有所不同。不能保證任何美國或外國監管當局會接受在其適用管轄權之外進行的審判的數據。如果FDA、EMA或任何適用的外國監管機構不接受此類數據，將導致需要額外的試驗，這將是昂貴和耗時的，並延誤我們業務計劃的各個方面，並可能導致我們的產品候選在適用司法管轄區無法獲得商業化批准或許可。
在一個司法管轄區獲得並保持對我們候選產品的監管批准，並不意味着我們將成功地在其他司法管轄區獲得我們候選產品的監管批准。
在一個司法管轄區獲得並保持對我們的候選產品的監管批准並不保證我們將能夠在任何其他司法管轄區獲得或保持監管批准。例如，即使FDA或EMA批准了候選產品的上市，外國司法管轄區的可比監管機構也必須批准候選產品在這些國家的製造、營銷、促銷和報銷。遵守適用於臨牀試驗和藥物開發活動的其他外國法規的新要求和變化，可能會推遲我們在歐盟和其他外國司法管轄區的臨牀試驗和監管批准時間表。例如，《臨牀試驗條例》歐盟第536/2014號
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於2022年1月31日開始應用，旨在簡化歐盟目前的臨牀試驗授權規則和績效標準。遵守這樣的新立法或醫療保健法規的變化可能會耗費大量時間和成本，從而對我們的業務產生實質性的不利影響。
然而，在一個司法管轄區未能或延遲獲得監管批准，可能會對其他司法管轄區的監管批准過程產生負面影響。審批程序因司法管轄區而異，可能涉及與美國不同的要求和行政審查期限，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗，因為在一個司法管轄區進行的臨牀試驗可能不會被其他司法管轄區的監管機構接受。在美國以外的許多司法管轄區，候選產品必須先獲得報銷批准，然後才能在該司法管轄區批准銷售。在某些情況下，我們打算為我們的產品收取的價格也需要得到批准。
獲得外國監管批准以及建立和維持對外國監管要求的遵守可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的產品在某些國家/地區推出。如果我們或任何未來的合作伙伴未能遵守國際市場的監管要求或未能獲得適用的營銷批准，我們的目標市場將會減少，我們實現潛在產品候選產品全部市場潛力的能力將受到損害。
針對Duchenne、Becker和LGMD等罕見疾病的候選產品的監管審批程序尚不確定。
由於缺乏先例、監管機構的廣泛自由裁量權以及影響監管審批過程的眾多獨特因素，我們針對罕見疾病(如Duchenne、Becker和LGMD)的任何候選產品獲得批准的可能性都不確定，我們可能無法預測、準備或滿足監管機構的要求或要求，包括及時或根本不完成和提交我們候選產品的計劃研究新藥(IND)和NDA。例如，杜興是一種罕見的疾病，FDA只批准了兩種治療方法。此外，貝克爾目前在美國或歐盟還沒有獲得批准的治療方法。此外，FDA在對我們的數據和分析進行評估後，可能會確定這些數據和分析不支持NDA提交、提交或批准。由於缺乏可預測性，我們可能沒有必要的資源來滿足監管要求，併成功完成可能曠日持久、昂貴和範圍廣泛的罕見疾病候選產品商業化的審批過程。
即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准，它們也將受到重大的上市後監管要求和監督。
我們可能獲得的任何候選產品的監管批准都將要求向監管機構提交報告和持續監測，以監控候選產品的安全性和有效性，可能包含與特定年齡段的使用限制、警告、預防措施或禁忌症相關的重大限制，可能包括繁重的批准後研究或風險管理要求和監管檢查。例如，FDA可能需要REMS才能批准我們的候選產品，這可能需要藥物指南、醫生培訓和溝通計劃或確保安全使用的其他要素，如受限分配方法、患者登記和其他風險最小化工具。此外，如果FDA或外國監管機構批准我們的候選產品，我們候選產品的製造過程、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、廣告、促銷、進口、出口和記錄保存將受到廣泛和持續的監管要求。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊，以及我們在批准後進行的任何臨牀試驗中持續遵守cGMP和GCP。此外，藥品製造商及其設施受到FDA和其他監管機構的持續審查和定期突擊檢查，以確保符合cGMP法規和標準。如果我們或監管機構發現某一產品存在以前未知的問題，如意外嚴重性或頻率的不良事件，或該產品的製造設施存在問題，監管機構可能會對該產品、該製造設施或我們施加限制，包括要求召回或從市場上撤回該產品或暫停生產。在……裏面
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此外，未能遵守FDA、EMA和其他類似的外國監管要求可能會使我們的公司受到行政或司法制裁，包括：
| ● | 延遲或拒絕產品審批； |
| ● | 對我們進行臨牀試驗的能力的限制，包括正在進行或計劃中的試驗的全部或部分臨牀擱置； |
| ● | 對產品、製造商或製造工藝的限制； |
| ● | 警告信或無標題信件； |
| ● | 民事和刑事處罰； |
| ● | 禁制令； |
| ● | 暫停或撤回監管審批； |
| ● | 扣押、扣留或禁止進口產品； |
| ● | 自願或強制性的產品召回和宣傳要求； |
| ● | 全部或部分停產； |
| ● | 對運營施加限制，包括代價高昂的新制造要求。 |
上述任何事件或處罰的發生可能會抑制我們將候選產品商業化的能力，如果獲得批准，併產生收入。此外，我們或任何未來的合作伙伴不遵守法規要求，包括安全監測和與兒科人口產品開發相關的要求，也可能導致重大經濟處罰。
此外，FDA或其他前美國監管機構的政策可能會改變，政府可能會頒佈額外的法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。最近，美國最高法院推翻了雪佛龍原則，該原則在針對聯邦政府機構(如FDA)的訴訟中尊重監管機構的法定解釋，在這些機構中，法律是模稜兩可的。這一具有里程碑意義的最高法院裁決可能會促使更多的公司和其他利益相關者對FDA提起訴訟，挑戰FDA的長期決定和政策，包括FDA對市場排他性的法定解釋和藥品審批的“確鑿證據”要求，這可能會削弱FDA的權威，導致行業的不確定性，並擾亂FDA的正常運作，其中任何一項都可能推遲FDA對我們監管提交的審查。我們無法預測這一決定的全部影響，未來對FDA提出的司法挑戰，或者未來立法或行政行動可能產生的政府監管的性質或範圍。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持法規遵從性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，這將對我們的業務、前景和實現或維持盈利的能力產生不利影響。
我們可能無法為我們的候選產品獲得孤兒藥物指定或獲得或維持孤兒藥物獨家經營權，即使我們這樣做了，這種排他性也可能不會阻止FDA、EMA或其他類似的外國監管機構批准競爭對手的產品。
包括美國和歐盟在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將患者人數相對較少的藥物指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥品法》，如果一種產品是用於治療罕見疾病或疾病的藥物，FDA可以將其指定為孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病通常被定義為每年患者人數不到20萬人，或者在美國，患者人數超過20萬人，而在美國，沒有合理的預期可以通過在美國的銷售收回開發藥物的成本。然而，不能保證我們將能夠為我們的候選產品獲得孤立的稱號。
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在美國，指定孤兒藥物使一方有權獲得財政激勵，如為臨牀試驗費用、税收優惠和用户費用減免提供贈款資金的機會。此外，如果具有孤兒藥物名稱的產品隨後獲得FDA對其具有此類名稱的疾病的第一次批准，則該產品有權獲得孤兒藥物排他性。美國的孤兒藥物排他性規定，FDA可能不會批准任何其他申請，包括完整的NDA，在七年內以相同的適應症銷售相同的藥物，除非在有限的情況下。在歐洲適用的專營期為10年。如果一種藥物不再符合孤兒藥物指定的標準，或者如果該藥物的利潤足夠高，以至於市場排他性不再合理，那麼歐洲的排他性期限可以縮短到六年。
FDA批准了塞瓦塞姆滕2024年2月被指定為治療Duchenne的快車道，2023年11月被指定為治療Duchenne和Becker的ODD以及治療Duchenne的RPDD。FDA之前授予了快車道稱號，用於調查和開發塞瓦塞姆滕用來治療貝克爾。2024年4月，EMA為治療Becker和Duchenne批准了Sevemten的奇數。我們可能會為其他候選產品尋求孤兒藥物稱號。即使在獲得孤兒藥物指定後，我們也可能無法獲得或保持該候選產品的孤兒藥物排他性。由於與開發藥品相關的不確定性，我們可能不是第一個獲得上市批准的產品候選產品，因為我們已經獲得了孤兒指定適應症的孤兒藥物指定。此外，如果我們尋求批准比孤兒指定的適應症更廣泛的適應症，或者如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果我們無法確保我們能夠生產足夠數量的產品來滿足患有罕見疾病或疾病的患者的需求，那麼我們在美國的獨家營銷權可能會受到限制。此外，即使在獲得產品的孤兒藥物排他性之後，這種排他性也可能不能有效地保護該產品免受競爭，因為具有不同活性部分的不同藥物可能被批准用於相同的條件。即使在孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為後一種藥物在臨牀上更安全、更有效，或者對患者護理做出了重大貢獻，或者具有孤兒排他性的產品的製造商無法維持足夠的產品數量，則FDA隨後可以針對相同的情況批准具有相同活性部分的相同藥物。孤兒藥物指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給候選產品帶來任何優勢，也不會使候選產品有權獲得優先審查。鑑於法院在#年的判決Catalyst Pharms，Inc.訴Becera案，1299《聯邦判例彙編》第14卷(第11巡回法庭)2021年1月，FDA在《聯邦紀事報》上發佈了一份通知，澄清説，儘管該機構遵守了法院在2021年1月發佈的命令觸媒，FDA打算繼續將其對該條例的長期解釋應用於該條例範圍之外的事項觸媒命令-也就是説，該機構將繼續將孤兒藥物排他性的範圍與一種藥物被批准的用途或適應症捆綁在一起，這允許其他贊助商在同一孤兒指定疾病或條件下獲得對尚未獲得批准的藥物的新用途或適應症的批准。目前尚不清楚未來的訴訟、立法、機構決定和行政行動將如何影響孤兒藥物獨家經營的範圍。
在適當的情況下，我們計劃通過使用加速註冊途徑，獲得FDA或類似的外國監管機構的批准。如果我們無法獲得這樣的批准，我們可能被要求進行超出我們預期的額外的臨牀前研究或臨牀試驗，這可能會增加獲得必要的市場批准的費用，並推遲收到必要的市場批准。即使我們獲得了FDA的加速批准，如果我們的驗證性試驗沒有證實臨牀益處，或者如果我們不遵守嚴格的上市後要求，FDA可能會尋求撤銷加速批准。
在可能的情況下，我們計劃在需求高度未得到滿足的地區推行加速發展戰略。我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求加速審批途徑。根據《聯邦食品、藥物和化粧品法》中的加速審批條款和FDA的實施條例，FDA可以在確定候選產品對合理地可能預測臨牀益處的替代終點或中間臨牀終點產生影響後，加速批准旨在治療嚴重或危及生命的疾病、提供比現有療法有意義的治療益處的候選產品。FDA認為臨牀益處是在特定疾病的背景下具有臨牀意義的積極治療效果，例如不可逆轉的發病率或死亡率。出於加速批准的目的，代理終點是一個標記，例如實驗室測量、放射圖像
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體徵，或其他被認為可以預測臨牀益處的指標，但本身並不是臨牀效益的衡量標準。中間臨牀終點是可以在對不可逆發病率或死亡率的影響之前進行測量的臨牀終點，其合理地可能預測對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的影響。加速批准途徑可用於新藥相對於現有療法的優勢可能不是直接的治療優勢，但從患者和公共衞生的角度來看是臨牀上重要的改善的情況。如果獲得批准，加速批准通常取決於贊助商同意以勤奮的方式進行額外的批准後驗證性研究，以驗證和描述藥物的臨牀益處。如果此類批准後研究未能證實該藥物的臨牀益處，FDA可能會撤回對該藥物的批准。食品和藥物綜合改革法案改革了加速審批途徑，例如要求FDA明確批准後研究要求的條件，並規定FDA因不符合批准後要求而迅速撤回產品的程序。
在尋求加速批准之前，我們將徵求FDA的反饋，否則將評估我們尋求和獲得此類加速批准的能力。不能保證在我們對反饋和其他因素進行評估後，我們將決定尋求或提交保密協議以獲得加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准。同樣，不能保證在FDA隨後的反饋之後，我們將繼續尋求或申請加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，即使我們最初決定這樣做。此外，如果我們決定提交加速批准或其他快速監管指定(例如，突破性治療指定)的申請，則不能保證此類提交或申請將被接受，或任何加速的開發、審查或批准將被及時批准，或根本不能保證。FDA或其他類似的外國監管機構也可以要求我們在考慮我們的申請或批准任何類型的申請之前進行進一步的研究。如果我們的候選產品未能獲得加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，將導致該候選產品商業化的時間更長，可能會增加該候選產品的開發成本，並可能損害我們在市場上的競爭地位。
我們可能會面臨當前法規和未來立法的變化帶來的困難。
現有的監管政策可能會發生變化，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。我們無法預測美國或國外未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持監管合規性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或保持盈利。
我們也無法預測美國或國外未來的立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。例如，本屆美國政府的某些政策可能會影響我們的商業和行業，這可能會對FDA參與常規監管和監督活動的能力造成重大負擔，或以其他方式嚴重延遲，例如通過制定規則、發佈指南以及審查和批准營銷申請來實施法規。很難預測當前和未來的立法、行政行動和訴訟(包括下面提到的行政命令)將如何實施，以及它們將在多大程度上影響我們的業務、我們的臨牀開發以及FDA和其他機構行使其監管權力的能力，包括FDA的審批前檢查和對我們提交給FDA的任何監管文件或申請的及時審查。如果這些行政行動限制了FDA在正常過程中從事監督和執行活動的能力，或者限制了我們的業務運營，包括我們承包商的運營，我們的業務可能會受到負面影響。
例如，2010年3月，經2010年醫療保健和教育和解法案(統稱為ACA)修訂的2010年患者保護和平價醫療法案獲得通過，極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健融資的方式，並繼續對美國製藥業產生重大影響。自該法案頒佈以來，一直有司法和國會
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對ACA某些方面的挑戰。2021年6月，美國最高法院裁定德克薩斯州和其他挑戰者沒有挑戰ACA的法律地位，駁回了該案，但沒有具體裁決ACA的合憲性。因此，ACA仍然以目前的形式有效。目前尚不清楚最高法院的這一裁決、未來的訴訟或拜登政府頒佈的醫療措施將如何影響我們的業務、財務狀況和運營結果。2021年1月28日，總裁·拜登發佈行政命令，啟動特殊投保期，目的是通過ACA市場獲得醫療保險覆蓋範圍。行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮限制獲得醫療保健的現有政策和規則，包括重新審查醫療補助示範項目和豁免計劃，包括工作要求，以及通過醫療補助或ACA獲得醫療保險覆蓋範圍造成不必要障礙的政策。遵守任何新的立法或醫療保健法規的變化可能會耗費大量時間和成本，從而對我們的業務產生實質性的不利影響。
此外，自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法修改。這些變化包括從2013年4月1日起，向提供者支付的聯邦醫療保險總金額從2013年4月1日起減少2%，除非國會採取進一步行動，否則這一措施將一直有效到2032年。2013年1月，總裁·奧巴馬簽署了2012年美國納税人救濟法，其中包括減少向幾個提供者支付的醫療保險，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。這些法律可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，如果獲得批准，這可能會對我們藥品的客户以及我們的財務運營產生實質性的不利影響。
此外，政府最近對藥品製造商為其上市產品定價的方式進行了更嚴格的審查，導致國會進行了幾次調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府對藥品的報銷方法。例如，《2021年美國救援計劃法案》取消了製造商向州醫療補助計劃支付的醫療補助藥品退税計劃退税的法定上限。取消這一上限可能會要求製藥商支付比銷售產品更多的回扣，這可能會對我們的業務產生實質性影響。2021年7月，拜登政府發佈了一項行政命令，名為“促進美國經濟中的競爭”，其中有多項條款旨在增加處方藥的競爭。2022年8月，國會通過了《2022年通脹降低法案》，其中包括對製藥業和聯邦醫療保險受益人具有重大影響的處方藥條款，包括允許聯邦政府就某些高價單一來源聯邦醫療保險藥物的最高公平價格進行談判，對不遵守藥品價格談判要求的製造商施加懲罰和消費税，要求所有聯邦醫療保險B部分和D部分藥物獲得通脹回扣，如果其藥品價格增長快於通脹，則有限的例外，以及重新設計聯邦醫療保險D部分以降低受益人的自付處方藥成本等變化。包括製藥公司、美國商會和美國製藥研究和製造商在內的多個行業利益相關者已對聯邦政府提起訴訟，聲稱《降低通脹法案》中的價格談判條款違憲。這些司法挑戰的影響以及鑑於美國最高法院推翻雪佛龍原則等未來的司法挑戰，政府對我們和整個製藥行業實施的立法、行政和行政行動以及任何未來的醫療保健措施和機構規則尚不清楚。成本控制措施的實施，包括《降低通貨膨脹法》下的處方藥條款，以及其他醫療保健改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利能力，或在獲得批准後將我們的候選產品商業化。
在州一級，立法機構越來越多地通過立法並實施旨在控制藥品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入和營銷成本披露的限制以及透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。一些州正在考慮或最近已經頒佈了州藥品價格透明度和報告法，一旦我們開始商業化，可能會大大增加我們的合規負擔，並使我們面臨更大的責任。
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獲得監管部門對我們任何產品的批准。例如，FDA最近授權佛羅裏達州從加拿大進口某些處方藥，為期兩年，以幫助降低藥品成本，前提是佛羅裏達州的衞生保健管理局符合FDA提出的要求。其他州可能會效彷彿羅裏達州的做法。我們無法預測美國聯邦或州醫療保健措施的未來走向，這些措施旨在擴大醫療保健的可獲得性，並控制或降低醫療保健成本。這些以及法律或監管框架的任何進一步變化，減少了我們的收入或增加了我們的成本，也可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大和不利的影響。
我們預計，ACA以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們收到的任何批准產品的價格構成額外的下行壓力。聯邦醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的候選產品商業化。
已經提出了立法和監管建議，以擴大批准後的要求，並限制生物技術產品的銷售和促銷活動。我們不能確定是否會頒佈更多的立法變化，或者FDA的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些變化對我們的候選產品的上市批准(如果有)可能會產生什麼影響。此外，國會對FDA審批過程的更嚴格審查可能會顯著推遲或阻止上市審批，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後測試和其他要求的約束。
全球隱私和個人信息安全問題的監管框架正在迅速演變，在可預見的未來可能仍然不確定。美國聯邦以及各州、地方和外國政府機構已經通過或正在考慮通過法律法規或法律法規來限制個人信息的收集、分發、使用、披露、存儲、安全和其他處理。
此外，在歐盟，健康數據和其他個人數據的收集和使用受一般數據保護法規(GDPR)的監管，該法規將歐盟數據保護法的地理範圍擴大到在某些條件下在歐盟以外的實體和業務，並對公司和個人施加了實質性的義務和新的權利，以及某些歐盟成員國一級的立法。不遵守GDPR可能會導致高達20,000,000歐元的罰款或上一財政年度全球年營業額的4%(以較高者為準)，以及其他行政處罰。GDPR增加了我們或我們的CRO以及其他承包商和服務提供商可能處理的適用個人數據的責任和責任，我們可能需要制定額外的措施，以努力遵守GDPR和歐盟其他與隱私和數據保護相關的法律和法規，包括歐盟成員國的法律和法規。這些努力可能需要大量的努力，並會產生巨大的成本。如果我們遵守GDPR或其他適用的歐盟法律和法規的努力不成功，或被認為不成功，可能會對我們在歐盟的業務產生不利影響。此外，歐盟法院(CJEU)宣佈歐盟-美國隱私盾牌(EU-U.S.Privacy Shield)無效，該法案允許在2020年7月通過隱私盾牌自我認證的公司將個人數據從歐盟轉移到美國。CJEU的決定還對歐盟-美國隱私保護的主要替代方案之一--歐盟委員會的標準合同條款(SCC)--的持續有效性提出了質疑，歐盟監管機構已就我們和其他公司在使用SCC時必須考慮和承諾的考慮和要求發佈了額外的指導。歐盟監管機構發佈了要求實施的更新後的標準合同條款。CJEU的決定和其他監管指導或事態發展可能會對從歐盟、英國(UK)和瑞士向美國轉移個人數據施加額外的義務，我們可能被要求參與與新的SCC有關的額外合同談判或其他，每一項都可能限制我們在這些司法管轄區的活動，限制我們在這些司法管轄區提供我們的產品和服務的能力，或增加我們的成本和義務，並對我們從歐盟、英國和瑞士向美國有效轉移個人數據的能力施加限制。
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此外，英國退出歐盟給英國的數據保護監管帶來了不確定性。英國已經實施了類似於GDPR的立法，即英國GDPR，它規定了最高可達GB 1750萬或全球營業額的4%的罰款。2021年6月28日，歐盟委員會發布了一項關於英國數據保護框架的充分性決定，允許從歐盟成員國向英國繼續轉移個人數據，而不需要額外的合同或其他措施，以便在領土之間合法轉移個人數據。然而，這一決定可以在四年後續簽，歐盟委員會可能隨時重新審議這一決定。然而，從中長期來看，英國和歐盟在數據保護法方面的關係仍不明朗，這將使我們面臨進一步的合規風險。英國也發佈了自己的標準合同條款，類似於SCC，要求實施。我們可能會招致與GDPR、英國GDPR以及歐盟和英國其他與隱私和數據保護相關的法律和法規相關的責任、費用、成本和其他運營損失，包括與我們採取任何措施遵守這些法規相關的適用歐盟成員國的法律和法規。
在美國，各種各樣的數據保護法律和法規可能適用於我們的活動，例如州數據泄露通知法、州個人數據隱私法(例如，2018年加州消費者隱私法(CCPA))、州健康信息隱私法以及聯邦和州消費者保護法。州和聯邦兩級都有一系列執法機構可以執行這些法律和法規。例如，CCPA要求處理加州居民個人信息的覆蓋企業披露他們的數據收集、使用和共享做法。此外，CCPA為加州居民提供了新的數據隱私權(包括選擇不披露某些個人數據的能力)，對涵蓋的企業施加了新的運營要求，規定了對違規行為的民事處罰，以及針對數據泄露和法定損害賠償的私人訴訟權(這預計將增加數據泄露的集體訴訟，並導致大量面臨代價高昂的法律判決和和解)。《全面和平協議》及其解釋和執行的各個方面仍然不確定。此外，CCPA於2023年1月1日擴大，當時加州2020年隱私權法案(CPRA)生效。CPRA賦予加州居民限制使用某些敏感個人信息的能力，建立了對保留個人信息的限制，擴大了受CCPA私人訴訟權利約束的數據泄露類型，規定了對涉及16歲以下加州居民的CPRA違規行為的懲罰，並建立了一個新的加州隱私保護局來實施和執行新的立法。儘管CCPA對臨牀試驗數據的豁免有限，但CCPA和其他類似法律可能會影響我們的商業活動，這取決於它們的解釋。此外，其他州立法機構已經或正在考慮，並可能通過他們自己的數據隱私和安全法律，可能會有更嚴厲的懲罰和與我們業務相關的更嚴格的合規要求。這些法律中的許多都是全面的隱私法規，施加了類似於CCPA的義務。例如，科羅拉多州於2021年6月頒佈了一項科羅拉多州隱私法(CPA)，該法案於2023年7月1日生效，並於同一天開始執行。科羅拉多州總檢察長於2023年3月15日公佈了實施CPA的規則。康涅狄格州、猶他州和弗吉尼亞州也頒佈了類似於CCPA和CPA的立法，已於2023年生效；佛羅裏達州、蒙大拿州、俄勒岡州和得克薩斯州也頒佈了類似立法，已經或將於2024年生效；特拉華州、愛荷華州、明尼蘇達州、新罕布夏州、新澤西州、內布拉斯加州和田納西州也頒佈了類似立法，將於2025年生效；印第安納州、肯塔基州和羅德島州也頒佈了類似立法，將於2026年生效。
此外，州法律和外國法律可能普遍適用於我們維護的信息的隱私和安全，並且可能在很大程度上彼此不同，從而使合規工作複雜化，並可能要求我們採取額外的措施來遵守它們。由於GDPR、CCPA、CPRA、CPA和其他與隱私和數據保護有關的法律、法規和其他義務施加了新的和相對繁重的義務，並且這些義務和其他義務的解釋和應用存在很大的不確定性，我們可能在滿足他們的要求以及對我們的政策和做法進行必要的改變方面面臨挑戰，並可能為此產生重大成本和支出。此外，如果與我們合作的第三方，如供應商或服務提供商，違反適用的法律或法規或我們的政策，此類違規行為也可能使我們或我們客户的數據面臨風險，進而可能對我們的業務產生不利影響。我們或我們的服務提供商未能或被認為未能遵守我們與隱私或數據保護、我們對第三方的合同義務或其他義務或我們的任何
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與隱私或數據保護相關的其他法律義務，可能會導致政府調查或執法行動、訴訟、索賠和其他訴訟，損害我們的聲譽，並可能導致重大責任。
美國食品和藥物管理局、美國證券交易委員會和其他政府機構的資金不足可能會阻礙他們聘用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，阻止新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式阻止這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及法律、法規和政策變化。因此，近幾年來，該機構的平均審查時間一直在波動。此外，政府對美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)和我們業務可能依賴的其他政府機構的資助，包括那些為研發活動提供資金的機構，受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。
FDA和其他機構的中斷，包括因新冠肺炎大流行或其他公共衞生緊急情況、旅行限制、人員短缺而造成的延誤或中斷，也可能會減緩必要的政府機構審查和/或批准新藥所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在2018年和2019年，美國政府多次關門，美國食品和藥物管理局和美國證券交易委員會等某些監管機構不得不讓關鍵員工休假，停止關鍵活動。如果發生任何長時間的政府停擺或中斷，包括任何公共衞生突發事件、新冠肺炎病例的死灰復燃、旅行限制或新冠肺炎相關政策、人員短缺，可能會嚴重影響FDA和其他監管機構及時審查和處理我們提交的監管文件並就我們的臨牀開發計劃提供反饋的能力，這可能會對我們的業務和預期的時間表產生重大不利影響。此外，未來政府關門或對正常業務的幹擾可能會影響我們進入公開市場並獲得必要資本的能力，以便適當地為我們的業務提供資本並繼續我們的業務。
我們與醫療保健專業人員、臨牀研究人員、CRO和第三方付款人的關係與我們當前和未來的業務活動相關，可能會受到聯邦和州醫療欺詐和濫用法律、虛假索賠法律、透明度法律、政府價格報告以及醫療信息隱私和安全法律的約束，這可能會使我們面臨重大損失，其中包括刑事制裁、民事處罰、合同損害、被排除在政府醫療保健計劃之外、聲譽損害、行政負擔以及利潤和未來收益減少。
醫療保健提供者和第三方付款人在推薦和處方我們獲得市場批准的任何候選產品方面發揮着主要作用。我們目前和未來與醫療保健專業人員、臨牀研究人員、CRO、第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規，這些法律和法規可能會限制我們用於研究以及營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的產品的業務或財務安排和關係。適用的聯邦和州醫療保健法律法規的限制可能包括：
| ● | 除其他事項外，聯邦《反回扣條例》禁止個人和實體故意直接或間接地以現金或實物形式索要、提供、接受或提供報酬，以誘導或獎勵個人推薦或購買、訂購或推薦任何商品或服務，而這些商品或服務可根據聯邦醫療保險和醫療補助等聯邦醫療保健計劃支付； |
| ● | 聯邦虛假索賠法，包括民事虛假索賠法，可由普通公民通過民事舉報人或準訴訟強制執行，以及民事罰款法，除其他外，禁止個人或實體在知情的情況下向聯邦政府提出或導致向聯邦政府提出虛假或欺詐性的付款索賠，或通過虛假陳述來避免、減少或隱瞞向聯邦政府付款的義務； |
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| ● | 聯邦1996年《健康保險可轉移性和責任法案》(HIPAA)除其他外，禁止執行或試圖執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃或作出與醫療保健事項有關的虛假陳述； |
| ● | 經《健康信息技術促進經濟和臨牀健康法》(HITECH)及其實施條例修訂的HIPAA還規定了在保護個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸方面的義務，包括強制性合同條款，這些實體是健康計劃、醫療信息交換中心和某些醫療保健提供者，這些條款由HIPAA及其各自的業務夥伴及其分包商定義； |
| ● | 聯邦《醫生支付陽光法案》要求可根據聯邦醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃付款的承保藥品、器械、生物製品和醫療用品的適用製造商每年向CMS報告有關向承保接受者支付和以其他方式轉移價值的信息，包括醫生(定義包括醫生、牙醫、視光師、足科醫生和脊椎按摩師)、某些非醫生保健專業人員(如護士從業人員和醫生助理等)、教學醫院以及有關醫生持有的所有權和投資權益的信息；以及 |
| ● | 類似的州和外國法律法規，如州反回扣和虛假索賠法，可能適用於涉及由非政府第三方付款人，包括私營保險公司報銷的醫療項目或服務的銷售或營銷安排和索賠；州法律，要求製藥公司遵守制藥業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規條例，並可能要求藥品製造商報告與向醫生和其他醫療保健提供者支付和以其他方式轉移價值、營銷支出或藥品定價有關的信息；州和地方法律，要求藥品銷售和醫療代表登記；在某些情況下管理健康信息隱私和安全的州法律，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往沒有被HIPAA搶先一步，從而使合規工作複雜化。 |
努力確保我們目前和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療保健和數據隱私法律法規，這將涉及大量的持續成本，並可能需要我們採取或實施其他政策或措施。我們可能面臨私人當事人的索賠和訴訟，以及政府當局的索賠、調查和其他訴訟，涉及我們的業務行為不符合當前或未來涉及欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的當前或未來法規、法規或案例法的指控，法院或政府當局可能會得出結論認為我們沒有遵守它們，或者我們可能認為有必要或適當地解決任何此類索賠或其他訴訟。對於任何此類索賠、訴訟或和解，我們可能會受到重大處罰，包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、監禁、被排除在政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)之外、誠信監督和報告義務、合同損害、聲譽損害、利潤和未來收益減少以及我們業務的縮減或重組。防禦任何此類行動都可能是昂貴、耗時的，可能需要大量的財政和人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了任何可能對我們提起的此類訴訟，我們的業務也可能受到損害。此外，如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。
我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作者、首席調查員、CRO、供應商和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守法規標準和要求。
我們面臨員工、獨立承包商、顧問、商業合作者、首席調查員、CRO、供應商和供應商可能從事不當行為或其他不當行為的風險
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活動。這些當事人的不當行為可能包括未能遵守FDA法規、向FDA提供準確信息、遵守聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法律法規、準確報告財務信息或數據或向我們披露未經授權的活動。特別是，衞生保健行業的研究、銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律和法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他商業安排。這些方面的不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁和對我們的聲譽造成嚴重損害。我們已經通過了行為準則，但並不總是能夠識別和阻止這些各方的不當行為，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些訴訟可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加重大處罰，包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、返還、監禁、被排除在政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)的參與之外、誠信監督和報告義務、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益以及我們業務的削減或重組。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者產生可能對我們的業務產生實質性不利影響的成本。
我們受到許多環境、健康和安全法律和法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。我們的行動涉及使用危險和易燃材料，包括化學品和生物材料。我們的業務還會產生危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們不能消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能產生與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。
雖然我們維持工人補償保險以支付我們的成本和開支，但我們可能會因使用危險材料而導致員工受傷，但該保險可能不足以支付潛在的責任。我們不為因儲存或處置危險和易燃材料(包括化學品和生物材料)而對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠提供保險。
此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生大量成本。這些現行或未來的法律法規可能會影響我們的研究、開發或商業化工作。未能遵守這些法律和法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
我們的業務活動可能受到美國《反海外腐敗法》和我們所在其他國家的類似反賄賂和反腐敗法律的約束，以及美國和某些外國出口管制、貿易制裁和進口法律法規的約束。遵守這些法律要求可能會限制我們在海外市場競爭的能力，如果我們違反了這些要求，我們將承擔責任。
我們的業務活動受美國1977年修訂的《反海外腐敗法》(FCPA)、《美國法典》第18編第201節中包含的美國國內賄賂法規、美國旅行法以及我們所在其他國家的類似反賄賂或反腐敗法律、法規或規則的約束。這些法律一般禁止公司及其僱員、代理人、代表、商業夥伴和第三方中間人直接或間接地向公共或私營部門的接受者提供、承諾、給予或授權他人提供任何有價值的東西，以便影響官方行動或以其他方式獲得或保留業務。我們的業務受到嚴格監管，因此涉及與公眾的大量互動
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官員，包括非美國政府的官員。此外，在許多其他國家，醫院由政府擁有和運營，根據《反海外腐敗法》，醫生和其他醫院員工將被視為外國官員。最近，美國證券交易委員會和美國司法部增加了針對生物技術和製藥公司的《反海外腐敗法》執法活動。
我們有時會利用第三方來協助我們在國外開展業務。我們、我們的員工、代理、代表、業務合作伙伴和我們的第三方中介可能與政府機構或國有或附屬實體的官員和員工有直接或間接的互動，並可能被要求對這些員工、代理、代表、業務合作伙伴或第三方中介的腐敗或其他非法活動負責，即使我們沒有明確授權此類活動。我們不能向您保證，我們的所有員工、代理人、代表、業務合作伙伴和第三方中間人不會採取違反適用法律的行為，我們可能最終要對此負責。隨着我們增加國際銷售和業務，我們在這些法律下的風險可能會增加。
這些法律還要求我們製作和保存準確和公平地反映公司交易的賬簿和記錄，並制定和維持適當的內部會計控制制度和合規程序，以防止違反反腐敗法。我們不能確定我們的所有員工、代理商、代表、業務合作伙伴和第三方中間人或我們附屬公司的員工是否都會遵守適用的法律和法規，我們可能最終要對此負責。
違反這些法律和法規可能會導致舉報人投訴、罰款、嚴厲的民事或刑事制裁、和解、起訴、執法行動、損害賠償、不利的媒體報道、調查、失去出口特權、返還以及其他補救措施和禁止我們的業務活動，包括我們在一個或多個國家/地區提供產品的能力。對任何調查或行動的迴應可能會導致管理層的注意力和資源的重大轉移，以及鉅額的國防費用和其他專業費用。一般來説，調查、執法行動和制裁可能會損害我們的聲譽、我們的品牌、我們的國際活動、我們吸引和留住員工的能力以及我們的業務、前景、經營業績和財務狀況。
此外，我們的產品可能受到美國和外國的出口管制、貿易制裁和進口法律法規的約束。政府對我們產品進出口的監管，或我們未能為我們的產品獲得任何必要的進出口授權(如果適用)，可能會損害我們的國際銷售，並對我們的收入造成不利影響。遵守有關我們產品出口的適用法規要求可能會延遲我們的產品在國際市場上的推出，或者在某些情況下，完全阻止我們的產品出口到一些國家。此外，美國出口管制法律和經濟制裁禁止向美國製裁目標國家、政府和個人運送某些產品和服務。如果我們不遵守進出口條例和這種經濟制裁，可能會受到懲罰，包括罰款和/或剝奪某些出口特權。此外，任何新的出口或進口限制、新立法或在現有法規的執行或範圍內，或在這些法規針對的國家、個人或產品中的任何新的出口或進口限制、新立法或方法的轉變，包括由於即將到來的美國總統選舉的政府更迭，都可能導致我們產品的使用減少，或導致我們向擁有國際業務的現有或潛在客户出口我們產品的能力下降。任何對我們產品的使用減少或對我們出口或銷售產品能力的限制都可能對我們的業務產生不利影響。
與員工事務相關的風險、管理我們的增長以及與我們的業務相關的其他風險
我們的成功在很大程度上取決於我們吸引和留住高技能高管和員工的能力。
為了取得成功，我們必須招聘、留住、管理和激勵合格的臨牀、科學、技術和管理人員，而我們面臨着對經驗豐富的人員的激烈競爭。我們高度依賴我們管理層的主要成員以及科學和醫療人員，特別是我們的聯合創始人兼首席科學官艾倫·羅素。此外，工資上漲可能會影響我們聘用或留住員工的能力。如果我們不能成功地吸引和留住合格的人才，特別是在管理層
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如果是這樣，它可能會對我們執行業務計劃的能力產生不利影響，並損害我們的經營業績。特別是，如果我們不能及時招聘合適的繼任者，失去一名或多名執行幹事可能對我們不利。我們不為我們的任何高管或其他員工提供“關鍵人物”保險。我們未來可能難以吸引和留住有經驗的人員，並可能需要花費大量財政資源來招聘和留住員工。
與我們競爭合格人才的許多其他生物技術公司擁有更多的財務和其他資源，不同的風險狀況，以及比我們更長的行業歷史。他們還可能提供更高的薪酬、更多樣化的機會和更好的職業發展前景。這些特點中的一些可能比我們所提供的更吸引高素質的應聘者。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們發現、開發和商業化我們候選產品的速度和成功將受到限制，成功發展我們業務的潛力將受到損害。
此外，我們依賴我們的科學創始人以及其他科學和臨牀顧問和顧問來幫助我們制定我們的研究、開發和臨牀戰略。這些顧問和顧問不是我們的員工，可能與其他實體有承諾、諮詢或諮詢合同，這可能會限制他們對我們的可用性。此外，這些顧問和顧問通常不會與我們簽訂競業禁止協議。如果他們為我們所做的工作與他們為其他實體所做的工作之間出現利益衝突，我們可能會失去他們的服務。此外，我們的顧問可能會與其他公司達成協議，幫助這些公司開發可能與我們競爭的產品或技術。特別是，如果我們無法與我們的科學創始人保持諮詢關係，或者如果他們為我們的競爭對手提供服務，我們的開發和商業化努力將受到損害，我們的業務將受到嚴重損害。
如果我們無法建立銷售或營銷能力，或無法與第三方達成協議來銷售或營銷我們的候選產品，則我們可能無法成功銷售或營銷獲得監管部門批准的候選產品。
我們目前沒有，也從來沒有過營銷或銷售團隊。為了將任何候選產品商業化，如果獲得批准，我們必須建立營銷、銷售、分銷、管理和其他非技術能力，或者與第三方達成安排，在我們可能獲得批准銷售或營銷我們候選產品的每個地區執行這些服務。我們可能不會成功地完成這些必要的任務。
建立一支具有技術專業知識和支持分銷能力的內部銷售或營銷團隊來將我們的候選產品商業化將是昂貴和耗時的，需要我們的高管投入大量精力進行管理。如果我們沒有與第三方達成協議，代表我們提供此類服務，我們內部銷售、營銷和分銷能力發展的任何失敗或延遲都可能對我們獲得市場批准的任何候選產品的商業化產生不利影響。或者，如果我們選擇與擁有直接銷售隊伍和已建立的分銷系統的第三方合作，無論是在全球範圍內還是在逐個地區的基礎上，以增強我們自己的銷售隊伍和分銷系統，或者代替我們自己的銷售隊伍和分銷系統，我們將被要求與這些第三方就擬議的合作進行談判並達成協議，這種安排可能被證明比我們自己將產品商業化的利潤更低。如果我們不能在需要時以可接受的條款或根本不能達成此類安排，我們可能無法成功地將我們的任何獲得監管部門批准的候選產品商業化，或者任何此類商業化可能會遇到延遲或限制。如果我們不能成功地將我們批准的候選產品商業化，無論是我們自己還是通過與一個或多個第三方合作，我們未來的產品收入都將受到影響，我們可能會遭受重大的額外損失。
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為了成功實施我們的計劃和戰略，我們需要擴大我們組織的規模，我們在管理這種增長方面可能會遇到困難。
截至2024年6月30日，我們有97名全職員工。在這些員工中，74人從事研究或產品開發和臨牀活動。為了成功實施我們的開發和商業化計劃和戰略，我們預計需要更多的管理、運營、銷售、營銷、財務和其他人員。未來的增長將使管理層成員承擔更多的重大責任，包括：
| ● | 識別、招聘、整合、維持和激勵更多的員工； |
| ● | 有效地管理我們的內部開發工作，包括臨牀、FDA、EMA和其他類似的外國監管機構對塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我們的EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品和任何其他候選產品，同時遵守我們可能對承包商和其他第三方承擔的任何合同義務；以及 |
| ● | 改進我們的業務、財務和管理控制、報告系統和程序。 |
我們未來的財務業績以及我們成功開發並在獲得批准後商業化的能力塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我們EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品以及其他候選產品將在一定程度上取決於我們有效管理任何未來增長的能力，我們的管理層也可能不得不將不成比例的注意力從日常活動中轉移出來，以便投入大量時間管理這些增長活動。
目前，在可預見的未來，我們將在很大程度上依賴於某些獨立組織、顧問和顧問來提供某些服務，包括我們研究和開發、臨牀開發和製造的關鍵方面。我們不能向您保證，在需要時，獨立組織、顧問和顧問的服務將繼續及時提供給我們，或者我們可以找到合格的替代者。此外，如果我們無法有效地管理我們的外包活動，或者如果第三方服務提供商提供的服務的質量或準確性因任何原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止，並且我們可能無法獲得塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我們的EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品以及任何其他候選產品或以其他方式促進我們的業務。我們不能向您保證，我們將能夠管理我們現有的第三方服務提供商，或以經濟合理的條件找到其他稱職的外部承包商和顧問，或者根本不能。
如果我們不能通過僱傭新員工和/或聘用更多的第三方服務提供商來有效地擴大我們的組織，我們可能無法成功地執行進一步開發和商業化所需的任務塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我們EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品和其他候選產品，因此可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。
我們的計算機系統或我們的任何CRO、製造商、其他承包商或顧問或未來的潛在合作伙伴的計算機系統可能會出現故障或遭遇安全或數據隱私泄露或事件，或對我們的專有或機密數據、員工數據或個人數據進行其他未經授權或不正當的訪問、使用或破壞，這可能會導致額外的成本、收入損失、重大負債、對我們品牌的損害，以及我們業務的實質性中斷。
儘管我們實施了安全措施來保護存儲我們信息的系統，但考慮到它們的規模和複雜性以及我們內部信息技術系統中維護的信息量不斷增加，以及我們的第三方CRO、其他承包商(包括進行我們臨牀試驗的地點)和顧問的系統，這些系統可能容易因服務中斷、系統故障、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電子故障而出現故障或其他損害或中斷，以及由於我們的員工、承包商、顧問、業務合作伙伴和/或其他第三方的疏忽或故意行為，或第三方惡意網絡攻擊而造成的安全漏洞和事件。
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我們可能會向第三方(包括供應鏈網絡攻擊或部署有害惡意軟件、勒索軟件、拒絕服務攻擊、社會工程及其他手段以影響服務可靠性並威脅信息的機密性、完整性和可用性)發起攻擊，這可能會危及我們的系統基礎設施或導致我們的數據(包括商業祕密或其他機密信息、知識產權、專有業務信息和個人信息)或代表我們處理或維護的數據或其他資產的丟失、破壞、更改、阻止訪問、披露或傳播，或損壞或未經授權的訪問，從而可能導致我們的財務、法律、商業和聲譽損害。例如，在2019年，我們的一名CRO經歷了網絡安全漏洞，導致未經授權訪問我們的某些臨牀前數據。此外，在2023年，我們的一名CRO經歷了一次網絡攻擊，調查發現，與這一事件相關的EDGE WISE數據沒有發生未經授權的訪問。我們收到了網絡釣魚攻擊，公司總體上經歷了與遠程工作相關的來自第三方的網絡釣魚和社交工程攻擊的增加，這增加了這些和其他網絡安全風險。此外，網絡安全研究人員警告稱，由於俄羅斯與烏克蘭的戰爭，以及以色列和周邊地區的戰爭和不穩定，網絡攻擊的風險增加。任何中斷或安全事件導致我們的應用程序、代表我們處理或維護的任何其他數據或其他資產的任何丟失、銷燬、不可用、更改、披露、中斷或傳播，或損壞或未經授權訪問，或者如果有人相信或報告發生了上述任何情況，可能會導致我們招致成本、責任和其他財務損害和聲譽損害，並可能導致我們候選產品的開發和商業化延遲。我們不能向您保證，我們的數據保護努力和我們在信息技術方面的投資，或CRO、顧問或其他第三方的努力或投資，將防止或已經防止其他網絡事件，這些網絡事件可能擾亂我們的計劃和運營以及我們候選產品的開發，或者導致我們的數據和代表我們處理或維護的其他數據或其他資產的損失、破壞、不可用、更改或傳播，或損壞或未經授權訪問，任何這些事件都可能對我們的聲譽、業務、運營或財務狀況產生重大不利影響。任何此類事件導致丟失、損壞或未經授權訪問、使用、更改、披露、傳播或以其他方式處理個人信息，包括有關我們臨牀試驗受試者或員工的個人信息，或任何此類事件已發生的感知，都可能直接損害我們的聲譽，迫使我們遵守聯邦和/或州違反通知法律和外國同等法律，強制我們採取強制糾正措施，導致我們產生費用，並以其他方式使我們根據保護個人信息隱私和安全的法律和法規承擔責任。這可能會導致重大的法律和財務風險以及聲譽損害，可能會對我們的業務產生不利影響。
與安全漏洞或事件相關的通知和後續行動可能會影響我們的聲譽，並導致我們產生鉅額成本，包括法律費用和補救費用。例如，已完成或未來臨牀試驗的臨牀試驗數據丟失、損壞或不可用可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製受影響數據的成本。我們預計在檢測和防止安全漏洞和事件的努力中會產生巨大的成本，而且我們可能會面臨增加的成本和要求，以便在發生實際或預期的安全漏洞或事件時花費大量資源。我們還依賴第三方製造我們的候選產品，以及用於其他目的，與他們的基礎設施和系統相關的類似事件也可能對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們的保單可能不足以補償我們因存儲了對我們的業務運營或商業發展重要的信息的系統或第三方系統的任何此類中斷、故障或安全漏洞、事件或影響而產生的潛在損失。此外，我們未來可能不會以經濟上合理的條款獲得這種保險，或者根本不能。此外，我們的保險可能不包括針對我們提出的所有索賠，並且在任何情況下都可能有很高的免賠額，而為訴訟辯護，無論其是非曲直，都可能代價高昂，並分散管理層的注意力。
我們的業務很容易受到火災、地震、停電、電信故障、恐怖活動、流行病和其他我們無法控制的事件的幹擾，這些事件可能會損害我們的業務。
我們的工廠位於科羅拉多州博爾德市。我們還沒有對重大洪水、暴風雪、火災、地震、停電、
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恐怖主義活動、流行病或其他災難，並且沒有針對這些災難的恢復計劃。此外，我們沒有提供足夠的保險來補償可能發生的業務中斷造成的實際損失，我們造成的任何損失或損害都可能損害我們的業務。此外，我們的合同開發和製造組織(CDMO)和供應商的設施位於多個地點，其他自然災害或類似事件可能嚴重擾亂我們的運營，可能使我們承擔責任，並可能對我們的業務產生重大不利影響。任何這些業務中斷的發生都可能嚴重損害我們的運營和財務狀況，並增加我們的成本和支出。
我們的業務可能會直接或間接地受到與國際業務相關的經濟、政治、監管和其他風險的影響。與在國際上營銷我們的候選產品相關的各種風險可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們的業務受到與我們在國際上開展的業務運營相關的風險的影響，以及我們與在國際上開展業務的合作者、合作伙伴或承包商的關係的間接影響。我們可能尋求美國以外的監管機構批准我們的候選產品，因此，我們預計，如果我們獲得必要的批准，我們將面臨與在外國運營相關的額外風險，包括：
| ● | 外國不同的監管要求和報銷制度，包括現有監管要求的變化，以及影響我們在外國的臨牀開發和業務運營的新監管要求或政策的實施； |
| ● | 外國監管機構可能不同意我們臨牀試驗的設計、實施或結果，或我們對臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋； |
| ● | 外國監管機構的審批政策或法規可能會發生重大變化，導致我們的臨牀數據不足以獲得批准； |
| ● | 關税、貿易壁壘、價格和外匯管制等監管要求的意外變化； |
| ● | 經濟疲軟，包括通貨膨脹、政治狀況的變化，包括即將到來的美國總統選舉，或特別是外國經濟體和市場的政治不穩定； |
| ● | 在國外居住或旅行的員工遵守税收、就業、移民和勞動法； |
| ● | 外國税，包括預扣工資税； |
| ● | 外匯波動，這可能導致經營費用增加和收入減少，以及在另一國開展業務所附帶的其他義務； |
| ● | 海外業務人員配備和管理困難； |
| ● | 在勞工騷亂比美國更普遍的國家，勞動力的不確定性； |
| ● | 根據《反海外腐敗法》或類似的外國法規可能承擔的責任； |
| ● | 挑戰執行我們的合同和知識產權，特別是在那些不像美國那樣尊重和保護知識產權的外國； |
| ● | COVID-19大流行或其他公共衞生問題對我們生產候選產品和在外國進行臨牀試驗的能力的影響; |
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| ● | 影響海外原材料供應或製造能力的任何事件造成的生產或供應短缺或其他中斷，包括但不限於持續的烏克蘭-俄羅斯戰爭、將某些供應商或公司加入未經核實的名單或根據《出口管理條例》實施其他出口限制、實施其他出口管制、限制或制裁，包括即將到來的美國總統選舉換屆帶來的影響，這可能會影響供應鏈、我們的業務或我們的供應商、承包商或合作伙伴的業務運營；以及 |
| ● | 地緣政治行動造成的商業中斷，包括戰爭，如烏克蘭持續的戰爭和以色列及周邊地區的戰爭和不穩定，其他區域或地緣政治衝突，以及恐怖主義。 |
特別是，目前美國與其他國家的未來關係在貿易政策、條約、關税、税收和其他對跨境經營的限制方面存在重大不確定性，最明顯的是中國。美國政府已經並將繼續對美國的貿易政策進行重大的額外調整，並可能繼續採取未來的行動，包括即將到來的美國總統選舉換屆帶來的影響，這可能會對美國貿易產生負面影響。例如，美國國會已經提出立法，限制某些美國生物技術公司使用特定中國生物技術公司生產或提供的設備或服務，國會中的其他人也主張利用現有的行政部門權力來限制這些中國服務提供商在美國從事業務的能力。我們無法預測在美國與中國或其他國家之間的貿易關係上最終可能採取什麼行動，哪些產品和服務可能受到此類行動，或者其他國家可能採取什麼行動進行報復。如果我們無法從現有服務提供商獲得或使用服務，或無法向我們的任何客户或服務提供商出口或銷售我們的產品，我們的業務、流動資金、財務狀況和/或經營業績將受到重大不利影響。
與我們的國際業務相關的這些風險和其他風險可能會對我們實現或維持盈利業務的能力產生重大不利影響。
全球經濟中的通脹可能會對我們的業務和運營結果產生負面影響。
美國、歐洲和其他地區的總體通脹率已經上升到了近幾十年來未曾經歷過的水平。總體通貨膨脹，包括我們試驗藥品供應、CRO、CDMO的價格上漲，以及工資上漲，增加了我們的運營費用，從而對我們的業務產生了負面影響。就一般通脹導致利率上升並對市場產生其他不利影響的程度而言，它可能會繼續對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響。
與我們的知識產權有關的風險
我們的成功取決於我們保護我們的知識產權和專有技術的能力。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們為我們的候選產品、專有技術及其用途獲得和維護專利保護和商業祕密保護的能力，以及我們在不侵犯他人專有權利的情況下運營的能力。我們通常通過在美國和海外提交與我們的候選產品、專有技術及其用途相關的專利申請來保護我們的專有地位，這些專利對我們的業務非常重要。我們還試圖通過從第三方獲取或授權相關的已發佈專利或待處理的申請來保護我們的專有地位。
未決的專利申請不能針對實踐此類申請中所要求的技術的第三方強制執行，除非並直到此類申請頒發專利，而且僅限於已發佈的權利要求涵蓋該技術的範圍。不能保證我們的專利申請或任何許可方的專利申請將導致額外的專利被頒發，或者已頒發的專利將提供足夠的保護
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對於擁有類似技術的競爭對手，也不能保證所頒發的專利不會被第三方侵犯、設計或作廢。
即使已頒發的專利後來也可能被認定為無效或不可強制執行，或者可能在第三方向各專利局或法院提起的訴訟中被修改或撤銷。未來對我們和任何許可方的專有權利的保護程度是不確定的。可能只提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利或允許我們獲得或保持任何競爭優勢。這些不確定性和/或限制可能會對我們的財務狀況和運營結果產生重大不利影響，使我們能夠妥善保護與我們候選產品相關的知識產權。
我們不能確定我們在美國的待決專利申請、相應的國際專利申請和某些外國領土上的專利申請或任何許可方的權利要求將被美國專利商標局(USPTO)、美國法院或外國專利局和法院視為可申請專利，也不能確定已提出的權利要求在受到挑戰時不會被發現無效或不可強制執行。
專利申請過程受到許多風險和不確定性的影響，不能保證我們或我們任何潛在的未來合作伙伴將通過獲得和保護專利來成功地保護我們的候選產品。這些風險和不確定性包括：
| ● | 美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他規定，不遵守這些規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，並在相關司法管轄區部分或全部喪失專利權； |
| ● | 專利申請不得導致專利被授予； |
| ● | 專利可能被質疑、宣佈無效、修改、撤銷、規避、被發現不可執行或以其他方式可能不提供任何競爭優勢； |
| ● | 我們的競爭對手，其中許多人擁有比我們多得多的資源，其中許多人在競爭技術上進行了重大投資，他們可能尋求或已經獲得了專利，這些專利將限制、幹擾或消除我們製造、使用和銷售潛在產品候選產品的能力； |
| ● | 作為涉及全球健康問題的公共政策，美國政府和國際政府機構可能會面臨巨大的壓力，要求它們限制美國國內和國外對被證明成功的疾病治療方法的專利保護範圍；以及 |
| ● | 與美國法院支持的專利法相比，美國以外的國家的專利法可能不那麼有利於專利權人，這讓外國競爭對手有更好的機會創造、開發和營銷競爭對手的候選產品。 |
專利訴訟過程也是昂貴和耗時的，我們和任何許可人可能無法以合理的成本或及時或在保護可能具有商業優勢的所有司法管轄區提交和起訴所有必要或可取的專利申請。我們或任何許可方也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研究和開發成果的可專利方面。
此外，儘管我們與有權獲得我們研究和開發成果的可專利方面的各方簽訂了保密協議，例如我們的員工、外部科學合作者、CRO、第三方製造商、顧問、顧問和其他第三方，但這些各方中的任何一方
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可能會違反此類協議，並在提交專利申請之前披露此類輸出，從而危及我們尋求專利保護的能力。
考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們的知識產權可能沒有為我們提供足夠的權利，以排除其他人將與我們相似或相同的產品商業化。
如果我們獲得的任何專利保護的範圍不夠廣泛，或者如果我們失去了任何專利保護，我們阻止競爭對手將類似或相同的候選產品商業化的能力將受到不利影響。
生物製藥公司的專利地位普遍高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。我們的未決和未來的專利申請以及任何許可方的專利申請可能不會導致頒發保護我們的候選產品或有效阻止其他候選競爭產品商業化的專利。
此外，專利申請中要求的覆蓋範圍可以在專利發佈前大幅縮小，其範圍在專利發佈後可以重新解釋。即使我們目前或將來擁有的或許可中的專利申請以專利的形式發佈，它們也不會以將為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手或其他第三方與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式發佈。我們擁有或許可的任何專利可能會受到第三方的挑戰或規避，或者可能會因為第三方的挑戰而縮小範圍或使其無效。因此，我們不知道我們的候選產品是可保護的，還是仍然受到有效和可執行專利的保護。我們的競爭對手或其他第三方可能通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避我們的專利或任何許可方的專利，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們的專利或任何許可方的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。我們可能會接受第三方向美國專利商標局提交的現有技術的發行前提交，或參與反對、派生、撤銷、重新審查、授予後審查(PGR)和各方間審查(知識產權)，或其他類似的程序，挑戰我們擁有的專利權。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍，或使我們的專利權無效或無法執行，允許第三方將我們的候選產品商業化並直接與我們競爭，而無需向我們付款，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。此外，我們的專利或任何許可方的專利可能會受到授權後的挑戰程序，例如在外國專利局的反對，挑戰我們在我們的專利和專利申請以及任何許可方的專利和專利申請方面的發明優先權或其他可專利性特徵。此類挑戰可能導致專利權的喪失、排他性的喪失或專利主張的縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止他人使用類似或相同的技術和產品或將其商業化的能力，或者限制我們候選產品的專利保護期限。即使最終結果對我們有利，這樣的程序也可能導致大量成本，並需要我們的科學家和管理層花費大量時間。此外，如果我們的專利和專利申請或任何許可方的專利和專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，它都可能阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。
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知識產權不一定能解決對我們競爭優勢的所有潛在威脅。
我們的知識產權所提供的未來保護程度是不確定的，因為知識產權具有侷限性，可能無法充分保護我們的業務或使我們能夠保持競爭優勢。例如：
| ● | 其他人可能能夠開發與我們的候選產品類似但不受我們擁有或許可的專利權利要求的產品; |
| ● | 我們或任何許可人或合作者可能不是第一個發明我們擁有或許可的專利申請所涵蓋的發明的人; |
| ● | 我們或任何許可人或合作者可能不是第一個提交涵蓋我們某些發明的專利申請的人; |
| ● | 其他人可以獨立開發類似或替代技術或複製我們的任何技術，而不侵犯我們的知識產權； |
| ● | 我們擁有或許可的未決專利申請有可能不會導致已頒發的專利； |
| ● | 我們的競爭對手可能會在我們沒有專利權的國家進行研究和開發活動，然後利用從這些活動中學到的信息來開發有競爭力的產品，在我們的主要商業市場銷售； |
| ● | 我們可能不會開發其他可申請專利的專有技術； |
| ● | 他人的專利可能會對我們的業務產生不利影響；以及 |
| ● | 為了維護某些商業祕密或專業知識，我們可能會選擇不提交專利，第三方隨後可能會提交涵蓋此類知識產權的專利。 |
如果發生任何此類事件，都可能嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
我們的商業成功在很大程度上取決於我們在不侵犯第三方專利和其他專有權利的情況下運營的能力。第三方聲稱我們侵犯了他們的專有權，可能會導致損害賠償責任，或者阻礙或推遲我們的開發和商業化努力。
我們的商業成功在一定程度上取決於避免侵犯第三方的專利和專有權利。然而，我們的研究、開發和商業化活動可能會受到侵犯或以其他方式侵犯第三方擁有或控制的專利或其他知識產權的指控。其他實體可能擁有或獲得專利或專有權利，這可能會限制我們製造、使用、銷售、提供銷售或進口我們的候選產品和未來可能獲得批准的產品的能力，或損害我們的競爭地位。在美國國內外，生物製藥行業都有大量涉及專利和其他知識產權的訴訟，包括專利侵權訴訟、異議、複審、知識產權訴訟和向美國專利商標局和/或相應的外國專利局提起的PGR訴訟。在我們正在開發候選產品的領域中，存在着大量的第三方美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。可能存在與使用或製造我們的候選產品相關的第三方專利或對材料、配方、製造方法或治療方法的權利要求的專利申請。
在我們開發候選產品的領域，有許多美國和外國已頒發的專利和由第三方擁有的未決專利申請。由於專利申請在一段時間內保密，直到相關申請發佈，我們可能不知道第三-
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我們的任何候選產品的商業化可能會侵犯我們的政黨專利，我們不能確定我們是第一個提交與產品候選或技術相關的專利申請的公司。此外，由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，因此可能會有當前未決的專利申請，這些申請可能會導致我們的產品候選產品可能會侵犯已頒發的專利。此外，識別可能與我們的技術相關的第三方專利權是困難的，因為專利搜索由於專利之間的術語差異、數據庫不完整以及難以評估專利權利要求的含義而不完善。也不能保證沒有我們知道但我們認為與我們的業務無關的現有技術，儘管如此，這些技術最終可能會限制我們製造、使用、銷售、提供銷售或進口我們未來可能獲得批准的產品的能力，或損害我們的競爭地位。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。第三方聲稱的任何專利侵權索賠都將非常耗時，並可能：
| ● | 導致費用高昂的訴訟，可能造成負面宣傳； |
| ● | 轉移我們技術人員和管理人員的時間和注意力； |
| ● | 造成開發延遲； |
| ● | 阻止我們將我們的任何候選產品商業化，直到所聲稱的專利到期或在法庭上被最終裁定無效或未被侵犯； |
| ● | 要求我們開發非侵權技術，這在成本效益的基礎上可能是不可能的； |
| ● | 使我們對第三方承擔重大責任；或 |
| ● | 要求我們簽訂專利費或許可協議，這些協議可能無法以商業上合理的條款獲得，或者根本不存在，或者可能是非排他性的，這可能會導致我們的競爭對手獲得相同的技術。 |
儘管截至本定期報告之日，沒有第三方聲稱我們侵犯了專利，但其他人可能持有專有權利，可能會阻止我們的候選產品上市。例如，我們知道一項已頒發的專利，該專利要求一種基於一般行動模式的治療方法。這些索賠可能被指控包括塞瓦塞姆滕在某些治療適應症中。雖然我們相信這些專利難以執行，並且我們將對這些專利侵權索賠有有效的辯護，但我們無法確定我們會在任何糾紛中獲勝，也無法確定不利的決定將如何影響我們的業務。
第三方可能會針對我們的任何候選產品提出專利侵權索賠。任何針對我們的專利相關法律訴訟要求損害賠償，並試圖禁止與我們的產品、治療適應症或方法有關的商業活動，都可能使我們承擔重大損害賠償責任，包括如果我們被確定故意侵權，則賠償三倍，並要求我們獲得製造或營銷我們的候選產品的許可證。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。我們無法預測我們是否會在任何此類訴訟中獲勝，也無法預測這些專利所需的任何許可是否會以商業上可接受的條款提供，如果有的話。此外，即使我們或我們未來的戰略合作伙伴能夠獲得許可，這些權利也可能是非排他性的，這可能會導致我們的競爭對手獲得相同的知識產權。此外，如果有必要，我們不能確定是否可以重新設計我們的候選產品、治療適應症或過程以避免侵權。因此，在司法或行政訴訟中做出不利裁決，或未能獲得必要的許可證，可能會阻止我們開發和商業化我們的候選產品，這可能會損害我們的業務、財務狀況和經營業績。此外，知識產權訴訟，無論其結果如何，都可能造成負面宣傳，並可能禁止我們營銷或以其他方式將我們的候選產品和技術商業化。
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目錄表
對我們提出索賠的當事人可能比我們更有效地維持複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，由於與知識產權訴訟或行政訴訟有關的大量披露要求，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集額外資金的能力產生重大不利影響，或對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。
我們未來可能會就第三方專利提起無效訴訟。在法律上斷言無效之後，結果是不可預測的。即使結果對我們有利，這些法律程序也可能導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。此類訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來充分開展這類程序。其中一些第三方可能比我們更有效地承擔這類訴訟的費用，因為他們有更多的財政資源。專利訴訟的啟動和繼續帶來的不確定性可能會損害我們在市場上的競爭能力。如果我們在專利訴訟中沒有勝訴，第三方可能會針對我們的候選產品提出專利侵權索賠。
我們可能無法通過收購和許可獲得或維護對我們的候選產品的必要權利。
許多製藥公司、生物技術公司和學術機構可能擁有與我們的業務相關的專利和專利申請。例如，為了避免侵犯這些第三方專利，我們可能會發現有必要或謹慎地從這些第三方知識產權持有者那裏獲得此類專利的許可。我們還可能需要來自第三方的某些技術許可證，才能與未來的候選產品一起使用。我們可能無法從第三方獲得我們認為對我們的候選產品來説是必要的任何成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權，或無法對其進行許可。第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，一些更成熟的公司可能會採取我們認為有吸引力或必要的第三方知識產權許可或收購戰略。這些老牌公司由於其規模、資本資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，可能比我們具有競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。我們也可能無法以使我們的投資獲得適當回報的條款許可或獲取第三方知識產權，或者根本無法。如果我們不能成功地獲得所需的第三方知識產權或保持我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄相關計劃或候選產品的開發，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或任何許可方的專利的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。此外，如果在法庭上提出質疑，我們已頒發的專利或任何許可方的專利都可能被認定為無效或不可執行。
競爭對手可能會侵犯我們的知識產權。為了防止侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。此外，在專利侵權訴訟中，法院可以裁定我們擁有的或許可中的專利無效、不可強制執行和/或未被侵犯。如果我們或我們未來的任何潛在合作者對第三方提起法律訴訟，以強制執行針對我們的某個候選產品的專利，被告可以反訴我們的專利或任何許可方的專利全部或部分無效和/或不可強制執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效和/或不可執行的反訴很常見。質疑有效性的理由包括據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯、缺乏足夠的書面描述、不能實施或明顯類型的雙重專利。
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目錄表
不可執行性主張的理由可能包括與專利訴訟有關的人向美國專利商標局隱瞞相關信息或在起訴期間做出誤導性陳述的指控。
第三方也可以向美國專利商標局或海外專利局提出類似的無效索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。這類機制包括複審、PGR、知識產權、派生程序和外國司法管轄區的同等程序(例如，反對程序)。在法律上斷言無效和/或不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們、任何許可人和專利審查員在起訴期間都不知道這一點。也不能保證沒有我們所知道的、但我們認為不會影響我們的專利和專利申請或任何許可方的專利和專利申請中的索賠的有效性或可執行性的現有技術，儘管如此，最終可能會被發現影響索賠的有效性或可執行性。如果第三方在無效或不可強制執行的法律主張上獲勝，我們將失去至少部分，甚至全部，對我們的技術或專有藥物發現平臺，或我們可能開發的任何候選產品的專利保護。這種專利保護的喪失將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
此外，如果我們的專利和專利申請或任何許可方的專利和專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。
即使解決方案對我們有利，但與我們的知識產權有關的訴訟或其他法律程序可能會導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或訴訟程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們有更多的財政資源。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會損害我們在市場上的競爭能力。此外，由於知識產權訴訟或與我們的知識產權相關的其他法律程序需要大量的披露，我們的一些機密信息有可能在此類訴訟或其他程序中因披露而被泄露。
此外，專利的頒發並不賦予我們實踐專利發明的權利。第三方可能擁有阻止我們銷售我們自己的專利產品和實踐我們自己的專利技術的專利。
在歐洲，自2023年6月1日起，歐洲的申請和專利可能受統一專利法院(UPC)的管轄。此外，歐洲的申請現在有權在授予專利後成為受UPC管轄的單一專利。這可能是歐洲專利實踐的重大變化。由於UPC是一種新的法院制度，法院沒有先例，增加了任何訴訟的不確定性。由於單一法院系統可以使歐洲專利無效，我們可以在適用的情況下選擇退出UPC，因此，每項歐洲專利都需要在每個單獨的國家進行挑戰。
知識產權訴訟可能會導致不利的宣傳，損害我們的聲譽，並導致我們普通股的市場價格下跌。
在任何知識產權訴訟過程中，可能會有提起訴訟的公告以及聽證結果、動議裁決和訴訟中的其他臨時程序。如果證券分析師或投資者認為這些聲明是負面的，我們現有產品、計劃或知識產權的感知價值可能會降低。因此，我們的股票的市場價格
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普通股可能會下跌。這樣的聲明還可能損害我們的聲譽或我們未來產品的市場，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
為了確定發明的優先權，派生程序可能是必要的，不利的結果可能要求我們停止使用相關技術或試圖從勝利方那裏獲得權利許可。
由第三方發起或由我們提起或由美國專利商標局宣佈的派生程序可能是必要的，以確定關於我們的專利或專利申請或任何許可方的發明的優先權。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或者試圖從勝利方那裏獲得授權。如果勝利方不以商業上合理的條件向我們提供許可證，我們的業務可能會受到損害。我們對派生訴訟的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。此外，與此類程序相關的不確定性可能會對我們籌集資金以繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的研究計劃、從第三方獲得必要的技術許可或建立開發或製造合作伙伴關係的能力產生實質性的不利影響，這些資金將幫助我們將候選產品推向市場。
美國專利法或其他國家法律的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護我們候選產品的能力。
與其他製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在製藥行業獲得和實施專利涉及高度的技術和法律複雜性。因此，獲得和實施藥品專利既昂貴又耗時，而且具有內在的不確定性。美國和其他國家的專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們的知識產權的價值，並可能增加圍繞專利申請的起訴和專利申請的執行或保護的不確定性和成本。我們無法預測在我們的專利或第三方專利中可能允許或執行的權利要求的廣度。此外，國會或其他外國立法機構可能會通過對我們不利的專利改革立法。
例如，美國最高法院最近幾年對幾起專利案件做出了裁決，要麼縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了關於我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這種事件的結合也造成了關於一旦獲得專利的價值的不確定性。根據美國國會、美國聯邦法院、美國專利商標局或外國司法管轄區類似機構的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或實施我們現有專利和我們未來可能獲得或許可的專利的能力。
我們可能會受到質疑我們的專利和其他知識產權的發明權或所有權的索賠。
我們還可能受到前僱員或其他第三方對我們的專利或其他知識產權擁有所有權權益的索賠。訴訟可能是必要的，以對抗這些和其他挑戰庫存或所有權的索賠。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權。這樣的結果可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。
專利的壽命是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然到期時間通常是自其最早的美國非臨時申請日期起20年。可能會有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦專利有效期到期，我們可能會接受來自競爭產品的競爭。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品到期之前或之後不久到期
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商業化了。因此，我們的專利組合可能沒有為我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。
如果我們沒有為我們的候選產品獲得專利期延長，我們的業務可能會受到實質性的損害。
根據FDA批准我們候選產品上市的時間、期限和細節，我們的一項或多項美國專利或任何許可方的專利可能有資格根據1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法》(Hatch-Waxman修正案)獲得有限專利期限恢復。哈奇-瓦克斯曼修正案允許專利恢復期限最長為五年，作為對產品開發和FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。每個FDA批准的產品最多可以延長一項專利，作為對FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。專利期限的延長不得超過自產品批准之日起共計1400年，只有涉及該批准的藥品、其使用方法或其製造方法的權利要求才可以延長。如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，在某些國家/地區也可以延長專利期限。但是，我們可能因為未能在適用的最後期限內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或未能滿足適用的要求等原因而無法獲得延期。此外，專利保護的適用期限或範圍可能比我們要求的要短。如果我們無法獲得專利期限的延長或恢復，或者任何此類延長的期限比我們要求的短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，我們的收入可能會減少，可能是實質性的。此外，如果發生這種情況，我們的競爭對手可能會利用我們在開發和試驗方面的投資，參考我們的臨牀和臨牀前數據，比其他情況下更早推出他們的產品。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在世界上所有國家申請、起訴和保護專利的費用都高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國那麼廣泛。此外，一些外國的法律對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家/地區實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護的地區，但執法力度不如美國。這些產品可能與我們的候選產品競爭，而我們的專利、任何許可方的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。許多外國的法律制度不支持專利和其他知識產權保護的強制執行，這可能會使我們難以阻止侵犯我們的專利或任何未來許可人的專利或以侵犯我們的專有權的方式營銷競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟可能會導致巨大的成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去，可能會使我們的專利或任何許可人的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，我們的專利申請或任何許可人的專利申請可能面臨無法頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能是有限的，這可能會大大降低這種專利的價值。如果我們被迫向第三方授予任何專利的許可
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與我們的業務相關，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。
美國和外國的地緣政治行動可能會增加圍繞我們的專利申請或任何現有或未來許可人的專利申請的起訴或維護，以及我們已頒發的專利或任何現有或未來許可人的專利的維護、強制執行或保護的不確定性和成本。例如，美國和外國政府的行動與俄羅斯入侵烏克蘭有關，這可能會發生變化如果即將到來的美國總統選舉導致政府換屆，可能限制或阻止在俄羅斯提交、起訴和維護專利申請。政府的行動也可能阻止在俄羅斯維護已頒發的專利。這些行動可能導致我們的專利或專利申請被放棄或失效，導致在俄羅斯的專利權部分或全部喪失。如果發生這樣的事件，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，俄羅斯政府於2022年3月通過了一項法令，允許俄羅斯公司和個人在俄羅斯認為不友好的美國和其他國家，在沒有同意或補償的情況下，利用擁有美國和其他俄羅斯認為不友好的國家的公民身份或國籍、在美國和其他國家註冊的、或主要在這些國家進行商業或盈利活動的專利權人擁有的發明。因此，我們將無法阻止第三方在俄羅斯實踐我們的發明，或在俄羅斯境內銷售或進口使用我們的發明製造的產品。因此，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到不利影響。
在歐洲，自2023年6月1日起，歐洲的申請和專利可能受統一專利法院(UPC)的管轄。此外，歐洲的申請現在有權在授予專利後成為受UPC管轄的單一專利。這可能是歐洲專利實踐的重大變化。由於UPC是一種新的法院制度，法院沒有先例，增加了任何訴訟的不確定性。由於單一法院系統可以使歐洲專利無效，我們可以在適用的情況下選擇退出UPC，因此，每項歐洲專利都需要在每個單獨的國家進行挑戰。
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守法規和政府專利機構提出的各種程序、文件、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
在我們的專利和/或申請和任何許可人的專利和/或申請的有效期內，定期維護費、續期費、年費和各種其他政府費用將在我們的專利和/或申請以及任何許可人的專利和/或申請的生命期內的不同時間向美國專利商標局和各個外國專利局支付。我們有系統提醒我們支付這些費用，我們依靠我們的外部專利年金服務在到期時支付這些費用。此外，美國專利商標局和各外國專利局要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似條款。我們聘請了聲譽良好的律師事務所和其他專業人士來幫助我們遵守，在許多情況下，疏忽可以通過支付滯納金或根據適用於特定司法管轄區的規則通過其他方式得到糾正。然而，在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致相關管轄區的專利權部分或全部喪失。如果發生這樣的事件，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立起知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們打算使用註冊或未註冊的商標或商號來品牌和營銷我們自己和我們的產品。我們的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避或宣佈為通用商標，或被確定為侵犯了其他商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，我們需要這些權利來在我們感興趣的市場的潛在合作伙伴或客户中建立知名度。有時，競爭對手可能會採用與我們類似的商品名稱或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他註冊商標或商標的所有者可能會提出商號或商標侵權索賠，這些商標或商標包含我們的註冊或未註冊商標或商號的變體。從長遠來看，如果我們不能根據我們的商標和商品名稱建立起知名度，那麼我們可能就無法競爭
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有效，我們的業務可能會受到不利影響。我們執行或保護與商標、商業祕密、域名、版權或其他知識產權相關的專有權的努力可能無效，並可能導致大量成本和資源轉移，並可能對我們的財務狀況或運營結果產生不利影響。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位將受到損害。
此外，我們依靠保護我們的商業祕密，包括非專利技術訣竅、技術和其他專有信息來維持我們的競爭地位。儘管我們已採取措施保護我們的商業祕密和非專利專有技術，包括與第三方簽訂保密協議，以及與員工、顧問和顧問簽訂保密信息和發明協議，但我們不能保證所有此類協議都已正式執行，其中任何一方都可能違反協議並泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，我們可能無法就此類違規行為獲得足夠的補救措施。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。
此外，第三方仍可能獲得此信息或可能獨立獲得此信息或類似信息，我們無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。如果發生任何此類事件，或者如果我們以其他方式失去對我們的商業祕密的保護，這些信息的價值可能會大大降低，我們的競爭地位將受到損害。如果我們不在專利發佈前申請專利保護，或者如果我們不能以其他方式對我們的專有技術和其他機密信息保密，那麼我們獲得專利保護或保護我們的商業祕密信息的能力可能會受到威脅。
我們可能會受到指控，稱我們或我們的員工錯誤地使用或泄露了所謂的機密信息或商業祕密。
我們已經並可能在未來簽訂保密和保密協議，以保護第三方的專有地位，如外部科學合作者、CRO、第三方製造商、顧問、顧問、潛在合作伙伴、共享多公司財產的承租人和其他第三方。如果第三方聲稱我們或我們的員工無意中或以其他方式違反了協議，並使用或泄露了第三方專有的商業祕密或其他信息，我們可能會受到訴訟。對這類問題的辯護，無論其是非曲直，都可能涉及鉅額訴訟費用，並從我們的業務中大量轉移員工資源。我們無法預測我們是否會在任何此類行動中獲勝。此外，知識產權訴訟，無論其結果如何，都可能造成負面宣傳，並可能禁止我們營銷或以其他方式將我們的候選產品和技術商業化。如果不對任何此類索賠進行抗辯，可能會使我們承擔重大的金錢損失責任，或者阻礙或推遲我們的開發和商業化努力，這可能會對我們的業務產生不利影響。即使我們成功地對這些索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散我們管理團隊和其他員工的注意力。
對我們提出索賠的當事人可能比我們更有效地承擔複雜知識產權訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，由於與知識產權訴訟有關的大量披露要求，我們的一些機密信息可能會因披露而泄露。此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集額外資金的能力產生重大不利影響，或對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。
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我們可能會受到這樣的指控：我們錯誤地從競爭對手那裏僱傭了一名員工，或者我們或我們的員工錯誤地使用或披露了他們前僱主的機密信息或商業祕密。
在製藥行業，除了我們的員工外，我們還聘請顧問幫助我們開發候選產品，這在製藥行業很常見。這些顧問中的許多人，以及我們的許多員工，以前曾受僱於其他製藥公司，或以前可能曾向其他製藥公司提供或目前可能向包括我們的競爭對手或潛在競爭對手在內的其他製藥公司提供諮詢服務。我們可能會受到以下指控的影響：我們、我們的員工或顧問無意中或以其他方式使用或泄露了其前僱主或其前客户或現任客户的商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。如果我們未能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的業務造成不利影響。即使我們成功地對這些索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散我們管理團隊和其他員工的注意力。
我們開發和商業化我們的技術和候選產品的權利可能在一定程度上受制於其他人授予我們的許可證的條款和條件。
我們未來可能會簽訂許可協議，以推進我們的研究或允許候選產品的商業化。這些許可和其他許可可能不提供在所有相關使用領域以及我們未來可能希望開發我們的技術和產品或將其商業化的所有地區使用此類知識產權和技術的獨家權利。
此外，根據任何此類許可協議的條款，我們可能無權控制專利和專利申請的準備、提交、起訴、維護、強制執行和辯護，這些專利和專利申請涵蓋我們從第三方許可的技術。在這種情況下，我們不能確定這些專利和專利申請是否會以符合我們業務最佳利益的方式進行準備、提交、起訴、維護、執行和辯護。如果任何許可人未能起訴、維護、強制執行和保護此類專利，或失去對這些專利或專利申請的權利，我們已許可的權利可能會減少或取消，我們開發和商業化受此類許可權利約束的任何產品的權利可能會受到不利影響。
任何許可方可能依賴第三方顧問或合作者或來自第三方的資金，因此任何許可方都不是我們授權的專利的唯一和獨家所有者。如果其他第三方擁有我們授權的專利的所有權，他們可能能夠將這些專利授權給我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得額外的許可證(如果有的話)。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來重新設計我們的技術、候選產品或製造它們的方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們無法做到這一點，我們可能無法開發或商業化受影響的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。我們不能保證不存在第三方專利，這些專利可能會對我們當前的技術、製造方法、候選產品或未來的方法或產品強制執行，從而導致禁止我們的製造或未來銷售，或者對於我們未來的銷售，我們一方有義務向第三方支付版税和/或其他形式的賠償，這可能是重大的。
如果我們未能履行我們向第三方許可知識產權的協議中的義務，或者我們與任何許可方的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務非常重要的許可權。
根據許可協議，我們與未來的許可人或潛在的許可人之間可能會發生關於知識產權的糾紛，包括：
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目錄表
| ● | 根據許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題； |
| ● | 我們的技術和工藝是否以及在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權； |
| ● | 我們將專利和其他權利再許可給第三方的權利； |
| ● | 我們在許可協議下的盡職義務，以及哪些活動滿足這些盡職義務； |
| ● | 我們轉讓或轉讓許可證的權利； |
| ● | 因任何許可人和我們及其合作伙伴共同創造或使用知識產權而產生的發明和專有技術的發明和所有權；以及 |
| ● | 專利技術發明的優先權。 |
此外，我們向第三方許可知識產權或技術的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛阻礙或損害我們以商業上可接受的條款維持目前的許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選產品，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
儘管我們盡了最大努力，但任何許可方或潛在許可方可能會得出結論，認為我們嚴重違反了許可協議，因此可能終止許可協議，從而喪失我們開發和商業化這些許可協議所涵蓋的產品和技術的能力。如果這些許可內被終止，或者如果基礎專利未能提供預期的排他性，競爭對手將有權尋求監管部門的批准，並銷售與我們相同的產品。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們的一些候選產品的專利保護和專利起訴可能取決於第三方。
雖然我們通常尋求獲得控制與我們的候選產品相關的專利的起訴、維護和執行的權利，但有時與我們的候選產品相關的專利的申請和起訴活動可能由任何許可方或合作伙伴控制。如果任何許可方或合作伙伴未能以符合我們業務最佳利益的方式起訴、維護和執行此類專利和專利申請，包括支付涵蓋我們候選產品的專利的所有適用費用，我們可能會失去我們對這些權利的知識產權或我們對這些權利的排他性，我們開發和商業化這些候選產品的能力可能會受到不利影響，我們可能無法阻止競爭對手製造、使用和銷售競爭產品。此外，即使我們有權控制對我們授權給第三方的專利和來自第三方的專利申請的專利起訴，我們仍可能受到我們被許可人、任何許可人及其律師在我們控制專利起訴之日之前的行為或不作為的不利影響或損害。
通過政府資助的項目發現的知識產權可能會受到聯邦法規的約束，如“進行權”、某些報告要求以及對美國公司的偏好。遵守這些規定可能會限制我們的專有權，並限制我們與非美國製造商簽訂合同的能力。
我們擁有通過使用美國政府資金或贈款產生的在許可的專利申請，並且未來可能會收購或許可通過
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使用美國政府的資金或贈款。根據1980年的《貝赫-多爾法案》，美國政府對由政府資助開發的發明擁有某些權利。美國政府的這些權利包括將發明用於任何政府目的的非排他性、不可轉讓、不可撤銷的全球許可。此外，在某些有限的情況下，美國政府有權要求我們將上述任何發明的獨家、部分獨家或非獨家許可授予第三方，如果它確定：(1)尚未採取足夠的步驟將發明商業化；(2)為滿足公共衞生或安全需求，政府行動是必要的；或(3)政府行動是必要的，以滿足聯邦法規對公共使用的要求(也稱為“遊行權利”)。如果美國政府在我們未來的知識產權中行使通過使用美國政府資金或贈款產生的進行權，我們可能會被迫許可或再許可我們開發的知識產權，或者我們以對我們不利的條款許可，並且不能保證我們會因行使此類權利而獲得美國政府的補償。如果授予人沒有向政府披露發明，或者沒有在規定的期限內提交知識產權登記申請，美國政府也有權獲得這些發明的所有權。在政府資助的計劃下產生的知識產權也受到某些報告要求的約束，遵守這一要求可能需要我們花費大量資源。此外，美國政府要求任何包含任何這些發明的產品或通過使用任何這些發明而生產的產品都必須基本上在美國製造。如果知識產權的所有者或受讓人能夠證明已經做出了合理但不成功的努力，以類似的條款向潛在的被許可人授予許可，而這些許可可能會在美國進行大量生產，或者在這種情況下，國內製造在商業上不可行，那麼提供資金的聯邦機構可能會放棄對美國工業的這種偏好。這種對美國工業的偏愛可能會限制我們與非美國產品製造商就此類知識產權涵蓋的產品簽訂合同的能力。
與我們對第三方的依賴相關的風險
我們依賴並預計將繼續依賴第三方進行我們的臨牀試驗，這些第三方的表現可能不令人滿意，包括未能在截止日期前完成該等試驗、研究和研究，這可能會損害我們的業務。
我們沒有能力獨立進行臨牀試驗。我們目前依賴第三方，如CRO、臨牀數據管理組織、醫療機構和臨牀研究人員，來進行我們當前和計劃中的臨牀試驗塞瓦塞姆滕和EDG-7500，我們預計將繼續依靠第三方進行額外的臨牀試驗 西瓦斯曼，EDG-7500和其他候選產品。第三方在我們的臨牀試驗以及隨後的數據收集和分析中發揮着重要作用。這些第三方不是我們的員工，除了根據我們與該等第三方的協議向我們提供的補救措施外，我們控制任何該等第三方將投入我們臨牀試驗的資源的數量或時間安排的能力有限。我們為這些服務依賴的第三方可能也與其他實體有關係，其中一些可能是我們的競爭對手。這些第三方中的一些人可以隨時終止與我們的合同。如果我們需要與第三方達成替代安排，這將推遲我們的藥物開發活動。
我們對這些第三方的藥物開發活動的依賴將減少我們對這些活動的控制，但不會免除我們的監管責任。例如，我們將繼續負責確保我們的每一項臨牀試驗都按照試驗的總體調查計劃和方案進行。此外，FDA要求我們遵守GCP標準、進行、記錄和報告臨牀試驗結果的規定，以確保數據和報告的結果是可靠和準確的，並保護試驗參與者的權利、完整性和機密性。EMA還要求我們遵守類似的標準。監管機構通過定期檢查試驗贊助商、主要調查人員和試驗地點來執行這些GCP要求。如果我們或我們的任何CRO未能遵守適用的GCP要求，在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA、EMA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。我們不能向您保證，在特定監管機構檢查後，該監管機構將確定我們的任何臨牀試驗基本上符合GCP規定。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據現行cGMP法規生產的產品進行。我們的
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如果不遵守這些規定，我們可能需要重複臨牀試驗，這將推遲上市審批過程。
如果這些第三方不能按照法規要求或我們規定的規程成功履行合同職責、在預期期限內完成或進行我們的臨牀試驗，我們將無法獲得或可能延遲獲得我們候選產品的營銷批准，並且我們將無法或可能延誤我們將候選產品成功商業化的努力。
我們還希望依賴第三方為我們的臨牀試驗儲存和分發藥品供應。我們經銷商的任何業績失誤都可能推遲我們候選產品的臨牀開發或營銷批准，或者我們產品的商業化，產生額外的損失，並剝奪我們潛在的產品收入。
我們與第三方簽訂了生產西瓦斯曼和EDG-7500對於我們正在進行的臨牀試驗以及我們正在進行的臨牀前研究的EDG-003心臟代謝發現計劃候選產品的生產，我們將繼續這樣做，以進行更多的臨牀試驗、臨牀前研究，並最終實現商業化。這種對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本獲得足夠質量和數量的候選產品或此類數量的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。
我們目前沒有基礎設施或內部能力來生產我們的候選產品供開發和商業化使用。在我們組織成員的指導下，我們依賴，並將繼續依賴第三方製造商生產我們用於臨牀前研究和臨牀試驗的候選產品。我們將依賴於單一的第三方製造商，目前我們還沒有替代製造商。更換我們的第三方製造商可能會導致我們製造供應鏈的延遲，這可能會延遲或以其他方式影響我們這是最好的辦法，EDG-7500和我們的EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品，並導致與以下相關的成本增加Sevemten、EDG-7500和我們的EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品。我們沒有長期供應協議，我們以採購訂單的方式購買所需的藥品，這意味着除了我們不時獲得的任何具有約束力的採購訂單外，我們的供應商可以隨時停止向我們供應或改變其願意繼續向我們供應的條款。如果我們遭遇意外的供應損失SEVASEMTEN，EDG-7500，我們的EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品或任何其他候選產品，無論是由於製造、供應或儲存問題或其他原因，我們可能會遇到任何未決或正在進行的臨牀試驗和臨牀前研究的延遲、中斷、暫停或終止，或被要求重新啟動或重複。
我們希望繼續依賴第三方製造商為我們獲得市場批准的任何候選產品提供商業供應。我們可能無法與第三方製造商維持或建立所需的協議，或無法以可接受的條款這樣做。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：
| ● | 第三方沒有按照我們的時間表和規格製造我們的候選產品，或者根本沒有，包括如果我們的第三方承包商比我們的候選產品更優先於其他產品的供應，或者沒有按照我們與他們之間的協議條款令人滿意地履行； |
| ● | 我們的第三方承包商在對我們來説代價高昂或不方便的時候終止或不續簽協議或協議； |
| ● | 第三方承包商違反我們與他們的協議； |
| ● | 第三方承包商未能遵守適用的監管要求，包括CGM; |
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| ● | 第三方未能根據我們的規格製造我們的候選產品； |
| ● | 在臨牀用品上貼錯標籤，可能導致供應的劑量錯誤或活性藥物或安慰劑得不到正確識別； |
| ● | 臨牀用品不能按時送到臨牀現場，導致臨牀試驗中斷，或者藥品供應沒有及時分發給商業供應商，造成銷售損失的；以及 |
| ● | 盜用我們的專有信息，包括我們的商業祕密和專有技術。 |
我們無法完全控制我們CDMO生產過程的所有方面，並且依賴這些CDMO在生產活性藥物成分(原料藥)和成品時遵守cGMP法規。我們正在為我們的每一種候選產品開發我們的供應鏈，並打算制定框架協議，根據這些協議，CDMO通常將根據我們的開發需求，逐個項目地向我們提供必要數量的原料藥和藥品。當我們通過開發來推進我們的候選產品時，我們將考慮我們對每個候選產品的原料藥和藥物產品沒有多餘的供應，以防止任何潛在的供應中斷。然而，我們在落實此類框架協議或防範潛在供應中斷方面可能不會成功。
第三方製造商可能無法遵守cGMP法規或美國以外的類似法規要求。如果我們的CDMO不能成功地生產符合我們的規範和FDA、EMA或其他機構嚴格監管要求的材料，他們將無法確保和/或保持其製造設施的上市批准。此外，我們無法控制我們的CDMO保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力。如果FDA、EMA或類似的外國監管機構不批准這些設施用於生產我們的候選產品，或者如果它在未來撤回任何此類批准，我們將需要尋找替代製造設施，並且這些新設施需要在開始生產之前接受FDA、EMA或類似監管機構的檢查和批准，這將嚴重影響我們開發、獲得市場批准或營銷我們的候選產品的能力(如果獲得批准)。我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的法規可能會導致對我們實施制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或藥物、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們的候選產品或藥物的供應造成重大不利影響，並損害我們的業務和運營結果。
我們目前和預期的未來對其他候選產品生產的依賴可能會對我們未來的利潤率和我們將任何及時和具有競爭力的營銷批准的候選產品商業化的能力產生不利影響。
我們對第三方的依賴可能要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現它們或我們的商業祕密被挪用或披露的可能性。
由於我們目前在業務過程中依賴第三方，我們可能會與他們共享我們的專有技術和機密信息，包括商業祕密。我們尋求通過在開始研究或披露專有信息之前與我們的合作者、顧問、員工和顧問簽訂保密協議、材料轉讓協議、合作研究協議、諮詢協議或其他類似協議來部分保護我們的專有技術。這些協議通常限制第三方使用或披露我們的機密信息的權利。儘管在與第三方合作時採用了合同條款，但共享商業祕密和其他機密信息的需要增加了此類商業祕密被我們的競爭對手知曉、被有意或無意地納入其他人的技術或以違反這些協議的方式披露或使用的風險。鑑於我們的專有地位在一定程度上是基於我們的專有技術和商業祕密，儘管我們努力保護我們的商業祕密，但競爭對手發現我們的專有技術和
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機密信息或其他未經授權的使用或披露將損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務、財務狀況、運營業績和前景產生重大不利影響。
如果我們從事未來的收購或戰略合作，這可能會增加我們的資本要求，稀釋我們的股東，導致我們產生債務或承擔或有負債，並使我們面臨其他風險。
我們不時評估各種收購機會和戰略合作伙伴關係，包括許可或收購補充產品、知識產權、技術或業務。任何潛在的收購或戰略合作伙伴關係都可能帶來許多風險，包括：
| ● | 業務費用和現金需求增加； |
| ● | 承擔額外的債務或或有負債； |
| ● | 發行我們的股權證券； |
| ● | 吸收被收購公司的業務、知識產權和產品，包括與整合新人員有關的困難； |
| ● | 將管理層的注意力從我們現有的計劃和計劃上轉移到尋求這樣的戰略合併或收購上； |
| ● | 關鍵員工的保留、關鍵人員的流失以及我們維持關鍵業務關係的能力的不確定性； |
| ● | 與此類交易的另一方有關的風險和不確定性，包括該方及其現有產品或候選產品的前景和銷售批准；以及 |
| ● | 我們無法從收購的技術和/或產品中獲得足夠的收入，以實現我們進行收購的目標，甚至無法抵消相關的收購和維護成本。 |
此外，如果我們在未來進行收購或尋求合作，我們可能會發行稀釋證券，承擔或產生債務，產生鉅額一次性費用，並收購可能導致重大未來攤銷費用的無形資產。
如果我們決定建立合作，但不能在商業上合理的條件下建立這些合作，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃。
我們的藥物開發計劃和我們候選產品的潛在商業化將需要大量額外的現金來支付費用。我們可能尋求有選擇地形成合作，以擴大我們的能力，潛在地加速研發活動，併為第三方的商業化活動提供支持。此外，我們打算探索戰略合作和合作機會，將我們的研究項目和候選藥物的許可權授予我們不太可能追求開發和商業化的適應症。同時，我們還將評估精選的外部機會，以戰略性地擴大我們的投資組合。這些關係中的任何一種都可能要求我們產生非經常性費用和其他費用，增加我們的短期和長期支出，發行稀釋我們現有股東的證券，或擾亂我們的管理和業務。
在尋找合適的合作者方面，我們將面臨激烈的競爭，談判過程既耗時又複雜。我們是否就合作達成最終協議，除其他外，將取決於我們對合作夥伴的資源和專長的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議合作伙伴對若干因素的評價。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果，FDA、EMA或類似的外國監管機構批准的可能性，候選研究產品的潛在市場，
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製造和向患者交付此類候選產品的可能性、競爭藥物的潛力、關於我們對知識產權的所有權以及行業和市場狀況總體上的不確定性的存在。潛在的合作者還可以考慮替代候選產品或技術，以獲得類似的可供合作的跡象，以及這種合作是否會比我們與我們的候選產品的合作更具吸引力。此外，我們為候選產品建立協作或其他替代安排的努力可能不會成功，因為它們可能被認為處於協作努力的開發階段太早，第三方可能認為它們沒有必要的潛力來證明安全性和有效性。
此外，最近大型製藥公司之間的業務合併數量很大，導致未來潛在合作伙伴的數量減少。即使我們成功地達成合作，該合作的條款和條件可能會限制我們與潛在的合作者就某些條款達成未來的協議。
如果我們尋求進行合作，我們可能無法及時、以可接受的條件談判合作，甚至根本無法談判。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不減少候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，推遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出，並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為我們自己的開發或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的資本，這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發我們的候選產品，或者將它們推向市場併產生產品收入。
我們可能會與第三方就候選產品的開發和商業化進行合作。如果這些合作不成功，我們可能無法利用這些候選產品的市場潛力。
如果我們與任何第三方達成任何合作安排，我們很可能會對我們的合作者投入到我們候選產品的開發或商業化的資源的數量和時間進行有限的控制。我們從這些安排中創造收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力和努力。涉及我們的候選產品的協作將給我們帶來許多風險，包括：
| ● | 合作者在確定他們將適用於這些合作的努力和資源以及他們履行這些合作義務的方式方面有很大的自由裁量權，並且可能不按預期履行其義務； |
| ● | 協作者可以不強調或不對我們的候選產品進行開發和商業化，或者可以根據臨牀試驗結果、協作者戰略重點的變化(包括業務合併或業務部門或開發功能的出售或處置)、可用的資金或外部因素(例如轉移資源或創建競爭優先級的收購)來選擇不繼續或續訂開發或商業化計劃； |
| ● | 合作者可以推遲臨牀試驗，為臨牀試驗計劃提供資金不足，停止臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或要求臨牀試驗候選產品的新配方； |
| ● | 如果合作者認為有競爭力的產品更有可能被成功開發或可以以比我們的產品更具經濟吸引力的條款商業化，則合作者可以獨立開發或與第三方開發直接或間接與我們的候選產品競爭的產品； |
| ● | 擁有多個產品營銷和分銷權的合作者可能不會投入足夠的資源來相對於其他產品的營銷和分銷我們的產品; |
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| ● | 我們可能會將獨家權利授予我們的合作者，從而阻止我們與他人合作； |
| ● | 合作者可能無法適當地獲取、維護、辯護或執行我們的知識產權，或可能以某種方式使用我們的專有信息和知識產權，從而引發訴訟或其他與知識產權相關的訴訟，從而危及我們的專有信息和知識產權或使我們面臨潛在的訴訟或其他與知識產權相關的訴訟； |
| ● | 合作者和我們之間可能發生糾紛，導致我們候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，或者導致昂貴的訴訟或仲裁，分散管理層的注意力和資源； |
| ● | 合作可能會終止，如果終止，可能會導致需要額外資本來進一步開發或商業化適用候選產品; |
| ● | 合作協議可能不會以最有效的方式或根本不會導致候選產品的開發或商業化； |
| ● | 合作者可能無法及時、準確地向我們提供有關合作下的開發進度和活動的信息，或者可能會限制我們共享此類信息的能力，這可能會對我們向投資者報告進度以及以其他方式計劃我們自己的候選產品開發的能力產生不利影響； |
| ● | 合作者可能擁有或共同擁有我們通過與他們合作而產生的產品的知識產權，在這種情況下，我們將沒有開發或商業化該知識產權的專有權；以及 |
| ● | 合作者的銷售和營銷活動或其他操作可能不符合適用法律，從而導致民事或刑事訴訟。 |
我們還與專家網絡合作，為我們的開發工作提供建議和支持。在未來，這些專家可能不會與我們合作，這可能會影響我們開發我們的候選產品和專利藥物發現平臺的能力，因為這些專家可能會為我們提供解決肌肉疾病需求的想法。
與證券市場相關的風險與我國普通股所有權
對於我們的普通股，活躍、流動和有序的交易市場可能無法繼續發展或維持，因此您可能難以出售您持有的我們普通股的股票。
在我們首次公開募股(IPO)之前，我們普通股的股票市場不存在。我們普通股在納斯達克全球精選市場的交易市場此前是有限的，活躍的我們股票交易市場可能無法持續。缺乏活躍的市場也可能會降低你股票的公平市場價值。此外，不活躍的市場還可能削弱我們通過出售普通股籌集資金的能力，並可能削弱我們達成戰略合作或以我們的普通股作為對價收購公司、技術或其他資產的能力。
我們的股票價格一直並可能繼續波動，你可能會損失你的全部或部分投資。
我們普通股的交易價格一直非常不穩定，並可能繼續受到各種因素的廣泛波動，其中一些因素是我們無法控制的。股票市場，特別是製藥和生物技術公司，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。
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無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素可能會對我們普通股的市場價格產生負面影響。除了本“風險因素”部分和本定期報告其他地方討論的因素外，這些因素還包括：
| ● | 我們候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的時間和結果、由第三方或我們競爭對手進行的研究和臨牀試驗; |
| ● | 競爭產品的成功或潛在競爭對手對其產品開發工作的公告; |
| ● | 針對我們的產品或我們競爭對手的產品的監管行動; |
| ● | 相對於競爭對手，我們增長率的實際或預期變化； |
| ● | 美國和其他國家的法規或法律發展； |
| ● | 與專利申請、已頒發的專利或者其他專有權利有關的發展或者糾紛； |
| ● | 關鍵人員的招聘或離職； |
| ● | 我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作、合資企業、合作或資本承諾; |
| ● | 關於財務結果、發展時間表或證券分析師建議的估計的實際或預期變化； |
| ● | 投資者認為公司估值的波動與我們不相上下； |
| ● | 製藥和生物技術部門的市場狀況； |
| ● | 改變醫療保健支付制度的結構； |
| ● | 股價和成交量波動可歸因於我們股票的成交量水平不一致； |
| ● | 宣佈或預期將作出額外的融資努力； |
| ● | 我們、我們的內部人或其他股東出售我們的普通股； |
| ● | 任何自然災害或公共衞生緊急情況（例如COVID-19大流行）的影響;以及 |
| ● | 總體經濟、政治、行業和市場狀況，包括即將到來的美國總統選舉以及通脹上升的影響所造成的狀況。 |
實現上述任何風險或任何廣泛的其他風險，包括本“風險因素”部分中描述的風險，可能會對我們普通股的市場價格產生巨大的不利影響。
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目錄表
我們的經營業績可能會大幅波動，這使得我們未來的經營業績難以預測，並可能導致我們的經營業績低於預期或我們的指導。
未來我們的季度和年度經營業績可能會出現大幅波動，這使得我們很難預測未來的經營業績。我們可能會不時與其他公司簽訂許可或合作協議或戰略合作伙伴關係，包括開發資金以及大量的前期和里程碑付款和/或特許權使用費，這可能成為我們收入的重要來源。這些前期和里程碑付款可能因時期而異，任何此類差異都可能導致我們的經營業績從一個時期到下一個時期出現顯着波動。
此外，我們根據董事會確定的獎勵公平價值，衡量在獎勵授予日期向員工提供的股票獎勵的補償成本，並將該成本確認為員工必要服務期內的費用。由於我們用作這些獎勵估值基礎的變量會隨着時間的推移而變化，包括我們的基礎股價和股價波動性，因此我們必須承認的費用的幅度可能會有很大差異。
此外，我們的經營業績可能會因各種其他因素而波動，其中許多因素超出了我們的控制範圍，並且可能難以預測，包括以下因素：
| ● | 與我們當前候選產品和任何未來候選產品和研究階段計劃相關的研究和開發活動的時間、成本和投資水平，這將不時發生變化； |
| ● | 我們招募患者參加臨牀試驗的能力和招募的時間； |
| ● | 製造我們當前候選產品和任何未來候選產品的成本，這可能取決於FDA、EMA或其他類似的外國監管機構的指導方針和要求、生產數量以及我們與製造商達成的協議的條款； |
| ● | 我們將或可能產生的用於獲得或開發其他候選產品和技術或其他資產的支出； |
| ● | 臨牀試驗或臨牀前研究（如適用）的時間和結果 塞瓦塞姆滕、EDG-7500和我們的EDG-003心臟代謝發現計劃以及我們的任何其他候選產品或競爭候選產品; |
| ● | 需要進行意想不到的臨牀試驗或比預期更大或更復雜的試驗； |
| ● | 來自現有和潛在未來產品的競爭 塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我們的EDG-003心臟代謝發現計劃和我們任何其他候選產品或計劃的候選產品，以及我們行業競爭格局的變化，包括我們競爭對手或合作伙伴之間的整合; |
| ● | 監管審查或批准的任何延遲 塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我們的EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品或我們的任何其他候選產品; |
| ● | 需求水平 塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我們的EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品以及我們的任何其他候選產品（如果獲得批准，可能會出現顯着波動且難以預測）; |
| ● | 與我們的候選產品（如果獲得批准）以及與之競爭的現有和潛在未來產品相關的風險/收益概況、成本和報銷政策 塞瓦塞姆滕以及我們的任何其他候選產品; |
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| ● | 我們的商業化能力 塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我們的EDG-003心臟代謝發現計劃的候選產品以及我們在美國境內和境外的任何其他候選產品（如果獲得批准），無論是獨立的還是與第三方合作; |
| ● | 我們建立和維持合作、許可或其他安排的能力； |
| ● | 我們充分支持未來增長的能力； |
| ● | 潛在的不可預見的業務中斷，增加了我們的成本或支出； |
| ● | 未來的會計公告或會計政策的變更； |
| ● | 全球經濟和政治環境不斷變化和動盪，包括即將到來的美國總統選舉的結果;以及 |
| ● | COVID-19對我們進行臨牀試驗和其他相關業務活動相關的成本和時間的影響增加。 |
這些因素的累積影響可能會導致我們的季度和年度經營業績出現巨大波動和不可預測。因此，在不同時期比較我們的經營業績可能沒有意義。投資者不應依賴我們過去的業績作為我們未來表現的指標。這種變化性和不可預測性也可能導致我們無法滿足行業或金融分析師或投資者對任何時期的預期。如果我們的收入或經營業績低於分析師或投資者的預期，或低於我們向市場提供的任何預測，或者如果我們向市場提供的預測低於分析師或投資者的預期，我們普通股的價格可能會大幅下跌。即使我們已經滿足了我們可能提供的任何先前公開聲明的指導，這樣的股價下跌也可能發生。
我們的附屬主要股東和管理層擁有我們很大一部分的股票，並且能夠對須經股東批准的事項施加重大控制。
截至2024年6月30日， 我們的高管、董事、持有我們5%或以上股本的關聯股東及其各自的關聯公司實益擁有我們已發行普通股的約22.8%。這些股東共同行動，或許能夠控制需要股東批准的事項。例如，他們可能能夠控制董事選舉、修改我們的組織文件或批准任何合併、出售資產或其他重大公司交易。這種集中的所有權控制可能會延遲、阻礙或阻止控制權的變更，包括您可能認為符合您作為我們股東之一的最佳利益的對我們普通股的主動收購建議或要約，鞏固我們的管理層和董事會，或者延遲或阻止涉及我們的合併、合併、收購或其他股東可能希望的其他業務合併。這類股東的利益可能並不總是與您的利益或其他股東的利益一致，他們的行為可能會促進他們的最佳利益，而不一定是其他股東的利益，包括為他們的普通股尋求溢價，並可能影響我們普通股的現行市場價格。
在公開市場上出售我們的大量普通股可能會導致我們的股價下跌。
在公開市場上出售我們的大量普通股隨時都有可能發生。於2024年5月10日，吾等提交了S-3ASR表格的自動貨架登記聲明，允許吾等進行各種股權及債務發售，並訂立了Leerink銷售協議，根據該協議，吾等可不時透過Leerink自動櫃員機發售及出售普通股，總銷售收益高達175,000,000美元。
此外，我們普通股的某些持有者有權在有條件的情況下要求我們提交關於他們股票的登記聲明，或將他們的股票包括在我們可能為自己或其他股東提交的登記聲明中。根據證券法，這些股票的登記將導致
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股票在公開市場上可以自由交易，但受規則144的限制，對於我們的關聯公司。此外，根據表格S-8登記的股份可在公開市場出售，以登記根據我們的股權補償計劃預留髮行的普通股，但須滿足適用的歸屬安排和該等期權的行使，以及(就我們的聯屬公司而言)規則第144條的限制。如果這些股票中的任何一股在公開市場上出售，或者如果人們認為它們將被出售，我們普通股的市場價格可能會下降。如果我們的股東在公開市場上出售我們的普通股，或者市場認為我們的股東打算出售大量的普通股，我們普通股的市場價格可能會大幅下降。
我們目前是一家“新興成長型公司”和一家“較小的報告公司”，我們不能確定降低適用於新興成長型公司和較小的報告公司的報告要求是否會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們目前是一家“新興成長型公司”，根據2012年的JumpStart Our Business Startups Act(JOBS Act)的定義。只要我們繼續是一家新興成長型公司，我們就打算利用適用於其他非新興成長型公司的上市公司的各種報告要求的豁免，包括：
| ● | 除任何規定的未經審計的中期財務報表外，只允許提供兩年的已審計財務報表，並在定期報告中相應減少“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”的披露； |
| ● | 未被要求遵守經修訂的2002年《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)第404節的審計師認證要求； |
| ● | 未被要求遵守上市公司會計監督委員會可能通過的關於強制輪換審計公司的任何要求或提供有關審計和財務報表的補充信息的審計師報告的補充； |
| ● | 減少定期報告和委託書中有關高管薪酬的披露義務;以及 |
| ● | 豁免持有不具約束力的諮詢股東對高管薪酬進行投票的要求，以及股東批准之前未批准的任何金降落傘付款。 |
根據《JOBS法案》，新興成長型公司還可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們已選擇享受新的或修訂後的會計準則豁免，因此，我們將不受與其他非新興成長型公司的上市公司相同的新的或修訂後的會計準則的約束。因此，我們的財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂後的會計公告的公司進行比較。
我們無法預測投資者是否會因為我們可能依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股可能會有一個不那麼活躍的交易市場，我們的股價可能會更加波動。
在2024年12月31日之前，我們仍將是一家新興的成長型公司和一家規模較小的報告公司。自2025年1月1日起，我們將過渡到“大型加速申請者”狀態，因為截至2024年6月30日，非關聯公司持有的我們普通股的總市值超過70000美元萬。作為一家大型加速申報機構，我們將不得不在定期報告中提供更廣泛的高管薪酬披露，並受到較短的申報截止日期的限制，這將需要額外的時間和費用。我們還將被要求遵守薩班斯-奧克斯利法案第404節的審計師認證要求。
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如果證券或行業分析師不發表關於我們、我們的業務或我們的市場的研究或報告，或者如果他們發表關於我們、我們的業務或我們的市場的不利或誤導性的研究或報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場受到證券或行業分析師發佈的關於我們、我們的業務或我們的市場的研究和報告的影響。我們目前有來自有限數量的證券或行業分析師的研究報道。如果沒有或很少有新的證券或行業分析師開始報道我們，股價可能會受到負面影響。如果報道我們的任何分析師發佈了關於我們、我們的商業模式、我們的知識產權、我們的股票表現或我們的市場的不利或誤導性研究或報告，或者如果我們的經營業績未能達到分析師的預期，我們的股價可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止對我們的報道，或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去在金融市場的可見度，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。
由於作為一家上市公司運營，我們的成本大幅增加，並投入了大量的管理時間。此外，如果我們不能保持適當和有效的內部控制，我們及時編制準確財務報表的能力可能會受到損害。
作為一家上市公司，我們承擔了大量的法律、會計和其他費用，這些費用是我們作為私人公司沒有發生的，當我們不再是一家“新興成長型公司”後，這些費用可能會增加得更多。我們須遵守《交易所法案》、《薩班斯-奧克斯利法案》、《多德-弗蘭克華爾街改革和保護法》的報告要求，以及美國證券交易委員會和納斯達克股票市場有限責任公司(納斯達克)已通過和即將通過的規則。我們的管理層和其他人員在這些合規倡議上投入了大量時間。此外，這些規章制度大幅增加了我們的法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時和昂貴，從而增加了我們的運營費用。例如，這些規章制度使我們更難和更昂貴地獲得董事和高級管理人員責任保險，我們被要求產生大量費用來維持足夠的保險範圍，特別是考慮到最近與保險範圍相關的成本增加。我們無法準確預測或估計為響應這些要求而可能產生的額外成本的金額或時間。這些要求的影響也可能使我們更難吸引和留住合格的人員加入我們的董事會、董事會委員會或擔任高管。
此外，我們被要求產生額外的成本和義務，以遵守實施薩班斯-奧克斯利法案第404條的美國證券交易委員會規則。我們被要求對我們對財務報告的內部控制的有效性進行正式評估。此外，由於我們不再是一家新興成長型公司，自2025年1月1日起被視為大型加速申報公司，從我們截至2024年12月31日的Form 10-k年度報告開始，我們將被要求包括一份由我們的獨立註冊會計師事務所出具的財務報告內部控制證明報告。為了在規定的期限內遵守第404條的規定，我們已經開始了一項記錄和評估我們對財務報告的內部控制的過程，這既昂貴又具有挑戰性。在這方面，我們將需要繼續投入內部資源，可能聘請外部顧問，並通過詳細的工作計劃，以評估和記錄我們對財務報告的內部控制的充分性，繼續酌情采取步驟改進控制程序，通過測試驗證控制措施的設計和有效運行，並實施持續的報告和改進財務報告內部控制的程序。
管理管理層評估我們對財務報告的內部控制所必須達到的標準的規則很複雜，需要大量的文件、測試和可能的補救措施才能滿足規則下的詳細標準。在測試過程中，我們的管理層可能會發現重大缺陷或缺陷，這些缺陷或缺陷可能無法及時補救，無法在《薩班斯-奧克斯利法案》規定的最後期限內完成。
我們對財務報告的內部控制不會阻止或發現所有錯誤和欺詐。一個控制系統，無論設計和操作得多麼好，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，保證控制系統的目標將會實現。由於所有控制系統的固有限制，沒有對
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控制可以提供絕對保證，即不會發生因錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述，或將檢測到所有控制問題和欺詐實例。
如果我們不能遵守薩班斯-奧克斯利法案第404節的要求，或者如果我們無法保持適當和有效的內部控制，我們可能無法編制及時和準確的財務報表。如果發生這種情況，我們股票的市場價格可能會下跌，我們可能會受到普通股所在證券交易所、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。
我們的披露控制和程序可能無法阻止或檢測所有錯誤或欺詐行為。
我們必須遵守《交易所法案》的定期報告要求。我們設計我們的披露控制和程序是為了合理地確保我們必須在根據交易所法案提交或提交的報告中披露的信息被累積並傳達給管理層，並在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內進行記錄、處理、彙總和報告。我們相信，任何披露控制和程序或內部控制和程序，無論構思和運作如何完善，都只能提供合理的、而不是絕對的保證，確保控制系統的目標得以實現。
這些固有的侷限性包括決策中的判斷可能是錯誤的，並且可能由於簡單的錯誤或錯誤而發生故障。此外，某些人的個人行為、兩個或多個人的勾結或未經授權的超控可以規避控制。因此，由於我們的控制系統固有的侷限性，可能會發生因錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述，並且無法被發現。
我們可能會受到證券訴訟的影響，這是昂貴的，可能會轉移管理層的注意力。
我們普通股的市場價格可能會波動，在過去，經歷過股票市場價格波動的公司會受到證券集體訴訟的影響。這一風險與我們特別相關，因為生物技術公司近幾年經歷了大幅的股價波動，我們可能會成為未來此類訴訟的目標。針對我們的證券訴訟可能導致鉅額成本，並將我們管理層的注意力從其他業務上轉移，這可能會嚴重損害我們的業務。
在可預見的未來，我們不打算為我們的普通股支付股息，因此任何回報都將限制在我們普通股的價值上。
我們從未對普通股宣佈或支付任何現金股息。我們目前預計將保留未來收益用於業務的發展、運營和擴張，並且預計在可預見的未來不會宣佈或支付任何現金股息。因此，股東的任何回報將僅限於其股票價值的任何增值。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的法律和特拉華州法律中的條款可能會阻止、推遲或阻止我們公司控制權的變更或我們管理層的變更，從而壓低我們普通股的市場價格。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程包含的條款可能會壓低我們普通股的市場價格，因為這些條款可能會阻止、推遲或阻止我們公司控制權的變更或我們公司股東可能認為有利的管理層變更。此外，由於我們的董事會負責任命我們管理團隊的成員，這些規定可能會阻礙或阻止我們的股東通過增加股東更換董事會成員的難度來更換或罷免我們目前的管理層的任何嘗試。除其他外，這些規定包括：
| ● | 建立一個分類的董事會，這樣我們董事會的所有成員就不是一次選舉產生的； |
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| ● | 只允許董事會確定董事人數和填補董事會空缺； |
| ● | 規定董事只有在“有理由”的情況下才能被免職，而且必須得到三分之二股東的批准； |
| ● | 授權發行“空白支票”優先股，我們的董事會可以用來實施股東權利計劃（也稱為“毒丸”）; |
| ● | 取消我們的股東召開股東特別會議的能力； |
| ● | 禁止股東通過書面同意採取行動，這要求所有股東的行動都必須在我們的股東會議上進行； |
| ● | 禁止累積投票； |
| ● | 授權本公司董事會修改公司章程； |
| ● | 規定提名進入董事會或提出可由股東在年度股東大會上採取行動的事項的事先通知要求；以及 |
| ● | 要求股東的絕對多數投票來修改或廢除我們修改和重述的公司註冊證書以及修改和重述的章程的特定條款。 |
此外，《特拉華州普通公司法》（DGCL）第203條禁止特拉華州上市公司與感興趣的股東進行業務合併，該股東通常是與其附屬公司一起擁有或在過去三年內擁有我們15%有投票權股票的人，自該人成為有興趣股東的交易之日起三年內，除非企業合併以規定的方式獲得批准。
我們修訂和重述的公司註冊證書、修訂和重述的公司章程或特拉華州法律中任何具有延遲或防止控制權變更的條款都可能限制我們的股東從他們持有的我們股本中的股份獲得溢價的機會，也可能影響一些投資者願意為我們的普通股支付的價格。
我們修訂和重述的章程規定，特拉華州衡平法院和美利堅合眾國聯邦地區法院是我們與我們股東之間幾乎所有糾紛的獨家法庭，這可能限制我們的股東就與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛獲得有利的司法論壇的能力。
我們修訂和重述的附例規定，特拉華州衡平法院(或者，如果衡平法院沒有管轄權，則是特拉華州的另一個州法院或特拉華州地區的聯邦地區法院)是下列案件的專屬法院(但關於該法院認定存在不受該法院管轄權管轄的不可或缺的一方的任何索賠除外(且不可或缺的一方在作出該裁決後10天內不同意該法院的屬人管轄權)，該法院屬於該法院以外的法院或法院的專屬管轄權，或者該法院對該法院沒有標的管轄權)：
| ● | 代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序； |
| ● | 主張違反受託責任的任何訴訟； |
| ● | 根據《公司條例》、本公司經修訂及重述的公司註冊證書或本公司經修訂及重述的附例而對本行提出索賠的任何訴訟；及 |
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| ● | 任何主張受內政原則管轄的針對我們的索賠的行為。 |
這一規定不適用於為執行《交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟，也不適用於美國聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠。
我們修訂和重述的附例進一步規定，美利堅合眾國聯邦地區法院將是解決根據證券法提出的任何訴因的獨家論壇。
這些排他性論壇條款可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於與我們或我們的董事、高管或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高管和其他員工的訴訟。任何個人或實體購買或以其他方式獲得我們任何證券的任何權益，應被視為已知悉並同意這些規定。法院是否會強制執行這些規定還存在不確定性，其他公司章程文件中類似選擇的法院條款的可執行性在法律程序中受到了質疑。法院可能會發現這些類型的條款不適用或不可執行，如果法院發現我們修訂和重述的法律中的排他性法院條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決糾紛相關的額外費用，這可能會嚴重損害我們的業務。
第二項股權證券的未經登記的銷售和收益的使用
股權證券的未登記銷售
沒有。
普通股公開發行募集資金的使用
2021年3月25日，我們填寫的S-1表格登記聲明被美國證券交易委員會宣佈為我們首次公開發行普通股的生效日期。2021年3月26日，我們在納斯達克全球精選市場開始交易，2021年3月30日，首次公開募股正式結束。關於我們的首次公開募股，我們以每股16.00美元的價格發行和出售了總計12,650,000股普通股，其中包括1,650,000股我們發行和出售的普通股，這與承銷商充分行使其購買額外普通股的選擇權有關。在我們的首次公開募股中出售的股票的總收益為20240美元萬。首次公開募股的聯合簿記管理人是摩根大通證券有限責任公司、高盛公司和SVB Leerink LLC。扣除承銷折扣和佣金以及我們已支付或應付的發售成本約1,630萬後，發售所得款項淨額約為18610萬。除在正常業務過程中根據董事薪酬政策向高級職員及非僱員董事支付薪金外，吾等並無向董事、高級職員或持有本公司普通股百分之十或以上的人士、或他們的聯營公司支付任何款項。
根據規則424(B)(4)，我們於2021年3月26日提交給美國證券交易委員會的最終招股説明書中描述的首次公開募股所得資金的計劃用途沒有重大變化。我們將收到的資金投資於有價證券，這在本季度報告中的財務報表附註2中有更詳細的描述，直到此時這些資金被需要用於運營。
增發所得資金的使用
2022年9月16日，我們完成了後續發行，以每股10.32美元的價格向公眾發行了13,372,093股普通股，其中包括1,744,186股普通股，這是由於承銷商充分行使其購買額外普通股的選擇權而發行的。後續發行的總收益為13800美元萬。在扣除830美元萬的承銷折扣和佣金以及50美元萬的發行成本後，後續發行的淨收益約為12920美元萬。
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我們根據規則424(B)(5)於2022年9月14日提交給美國證券交易委員會的最終招股説明書中描述的後續發行募集資金的計劃用途沒有實質性變化。我們將收到的資金投資於有息的投資級證券。
自動櫃員機計劃收益的使用
2023年6月16日，我們與美國銀行證券達成了一項銷售協議，根據該協議，我們可以通過自動取款機計劃提供和出售普通股，總銷售收入不時高達1.25億美元。2024年1月19日，我們提交了一份招股説明書補充文件，暫停了ATM計劃。通過自動取款機計劃的暫停，我們以每股7.93美元的加權平均價出售了7,560,068股普通股。總收益為5,990美元萬，扣除承銷折扣和佣金20美元萬以及發售費用30美元萬後淨收益為5,940美元萬。
根據規則424(B)(5)，我們於2023年6月16日提交給美國證券交易委員會的最終招股説明書中描述的ATM計劃所得資金的計劃用途沒有實質性變化。我們將收到的資金投資於有息的投資級證券。
使用包銷註冊直接發售所得款項
2024年1月23日，我們完成了21,818,182股普通股的包銷登記直接發行，公開發行價為每股11.00美元。此次承銷登記直接發行的總收益總額為240.0,000,000美元，扣除承銷折扣和佣金750美元萬以及發售費用60美元萬後淨收益為23190美元萬。
我們2024年1月根據規則第424(B)(5)條提交給美國證券交易委員會的最終招股説明書中描述的2024年1月發行所得資金的計劃用途沒有實質性變化。我們將收到的資金投資於有息的投資級證券。
回購我們的普通股
沒有。
第三項高級證券違約
沒有。
項目4.礦山安全信息披露
不適用。
第5項：其他信息
項目6.展品
請參看圖表：索引。
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展品索引
以引用方式併入 | ||||||||||
展品 數 | 展品説明 | 表格 | 文件編號 | 展品 | 提交日期 | |||||
3.1 | 註冊人註冊成立證書的修訂和重訂 | 隨函存檔 | ||||||||
4.1 | 義齒的形式 | S-3ASR | 333-279299 | 4.4 | 2024年5月10日 | |||||
10.1 | 銷售協議，日期為2024年5月10日，註冊人與Leerink Partners LLC簽訂 | S-3 | 333-279299 | 1.2 | 2024年5月10日 | |||||
31.1 | 根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302條通過的1934年證券交易法第13 a-14（a）條和第15 d-14（a）條對首席執行官的認證. | 隨函存檔 | ||||||||
31.2 | 根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302條通過的1934年證券交易法第13 a-14（a）條和第14 d-14（a）條對首席財務官進行認證. | 隨函存檔 | ||||||||
32.1† | 根據USC 18認證首席執行官第1350條，根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第906條通過. | 隨信提供 | ||||||||
32.2† | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條對首席財務官的證明. | 隨信提供 | ||||||||
101.INS | 內聯XBRL實例文檔 | 隨函存檔 | ||||||||
101.SCH | 內聯XBRL分類擴展架構文檔 | 隨函存檔 | ||||||||
101.CAL | 內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 | 隨函存檔 | ||||||||
101.DEF | 內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 | 隨函存檔 | ||||||||
101.LAB | 內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 | 隨函存檔 | ||||||||
101.PRE | 內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 | 隨函存檔 | ||||||||
104 | 公司10-Q表格季度報告的封面頁已採用Inline BEP格式，幷包含在附件101中 | 隨函存檔 | ||||||||
Ù表示管理合同或薪酬計劃
†本季度報告10-Q表格隨附的附件32.1和32.2證明被視為已提供且未提交給美國證券交易委員會，並且不得通過引用方式納入註冊人根據1933年證券法（經修訂）或1934年證券交易法（經修訂）提交的任何文件中，無論是在本季度報告（表格10-Q）日期之前還是之後做出，無論該文件中包含的任何一般註冊語言如何。
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簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式安排由正式授權的簽署人代表其簽署本報告。
日期：2024年8月8日
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作者： | /S/凱文·科赫 | |
姓名： | 凱文·科赫 | |
標題： | 董事首席執行官總裁 | |
(首席行政主任) | ||
作者： | /S/R.邁克爾·卡拉瑟斯 | |
姓名： | R·邁克爾·卡拉瑟斯 | |
標題： | 首席財務官 | |
(首席財務會計官) | ||
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