2024年第二季度 財務業績 2024年8月6日 Tara 患有嗜眠症 自2020年開始使用WAKIX 展示文件99.2 |
2 前瞻性聲明 本報告包含1995年《私人證券改革法》中的前瞻性聲明。這些材料或其他地方所包含的除歷史事實陳述外的所有聲明,包括有關Harmony Biosciences Holdings, Inc.(以下簡稱“公司”)未來財務狀況、業務策略、計劃和管理層為未來運營制定的目標,都應視為前瞻性聲明。在討論公司未來運營、財務業績或公司策略的過程中,前瞻性聲明使用“相信”、“規劃”、“期望”、“意圖”、“將”、“將會”、“預計”、“估計”和類似的詞語或表達方式。這些聲明基於當前本質上不確定的預期或目標,尤其是考慮到公司有限的運營歷史,這些和其他重要因素在公司提交給美國證券交易委員會(以下簡稱“SEC”)於2024年2月22日的10-k表格中的“風險因素”標題下及其其他提交給SEC的文件中有所討論,這些因素可能導致在本演示文稿中所作的前瞻性聲明所示的實際結果與預期結果有實質的、不利的差異。雖然公司可能會在未來某個時間更新這樣的前瞻性聲明,但即使隨後發生的事件導致其觀點發生變化,公司仍不承擔任何更新這些聲明的義務。 本演示文稿包括與市場機會、成本以及從內部分析和外部來源獲得的其他預估有關的信息。內部分析基於管理層對市場和行業狀況的理解,並未經過獨立來源的驗證。同樣,外部來源的信息是公司認為可靠的來源獲得的,但此類信息的準確性和完整性不能得到保證。無論是公司,還是其任何董事、經理、僱員、代理人或代表,都不會對此處所包含的任何信息,包括本演示文稿或對任何有興趣方或其顧問提供的任何其他書面或口頭信息(並明確放棄任何可能由此產生的責任),作出任何明示或暗示的陳述或保證;不會因使用該信息,包括有關前瞻性聲明的信息而產生任何責任;不會承諾更新此處所包含的任何信息或提供其他信息,即使出於新信息或未來事件或發展的原因。 |
$134.2 $172.8 亮點 ▪ 市場銷售五年來持續增長,同比增長29% ▪ 潛在需求推動了持續的營業收入增長 - 強烈的患者興趣 - 廣泛的臨牀用途 - 繼續增加新的開藥者,增加WAKIX的用户基礎 23年Q2 24 WAKIX淨收入($M) WAKIX®淨收入表現 對WAKIX僅在嗜睡症方面就有信心成為價值10億美元以上的潛在機會 29% 3 |
0 1000 2000 3000 4000 5000 6000 7000 20年Q3 20年Q4 21年Q1 21年Q2 21年Q3 21年Q4 22年Q1 22年Q2 22年Q3 22年Q4 23年Q1 23年Q2 23年Q3 23年Q4 24年Q1 24年Q2 淨患者平均增量 4 穩健的業務基礎帶動增長 Q2 24年度亮點 獨特的開藥者數量多於硬化蘇打酸鹽 超過80%的市場覆蓋率-即使有泛用和新的1氧酸鹽選項 ~WAKIX患者平均數量 ~近似患者計數 2,200 +300 +300 +400 +400 +300 +300 +300 +300 +350 +350 +350 +200 +100 ~6,550 1. 基於此前公開披露的WAKIX患者每季度平均數量的淨患者增量 ~6,550 平均 數量的 患者繼續 增長 在進入嗜睡症方面的10億美元以上的機會中 +250 +150 |
5 開藥者動態支持在嗜睡症中持續增長:廣泛的臨牀用途 ~9,000 嗜睡症 治療HCP 註冊氧酸鹽 未註冊在 氧酸鹽 WAKIX增長 在未註冊氧化物情況下HCP的處方廣泛 Harmony Field Sales 團隊涵蓋了治療嗜睡症的HCP全體 訪問診斷患者 機會的近100% 1. Harmony市場調研,2024年5月 具有WAKIX經驗的98% HCP經調查表示,他們將在未來6個月內撰寫相同或增加的開藥單¹ 到目前為止沒有處方WAKIX的HCP中,50%的經調查者表示他們有意在未來6個月內撰寫開藥單¹ 與其他治療相比,非計劃治療的特徵是WAKIX表現最佳的驅動力和差異化亮點¹ 註冊在氧酸鹽中 開具處方的深度 ~5,000 ~4,000 |
6 強大的後期管線 產品/適應症Pre-IND階段第1階段第2階段第3階段監管機構申報營銷產品里程碑 WAKIX® 嗜睡症EDS(成人) 嗜睡症至抽搐(成人) 嗜睡症EDS(兒童)於2024年6月獲得批准 Pitolisant 特發性多睡症(IH)4Q2024提交sNDA 普拉德-威利綜合症(PWS)第3階段試驗 已啟動1Q2024 Myotonic Dystrophy (DM1)正面排名數據 4Q2023 Pitolisant Gastro-Resistant(GR) 劑量優化 研究4Q2024 BE Study 1Q2025 Pitolisant高劑量(HD)試點Pk數據2Q2024 TPm-1116(Orexin-2受體激動劑 睡眠/覺醒障礙IND提交中期2025 HBS-102 PWS POC數據2H2024 ZYN002(大麻二酚凝膠) 脆性X綜合徵(FXS)中期2025年排名數據 22q11.2缺失綜合徵(22q)Ph 3 Prepare Ongoing EPX-100(氯普妥糖鹽) 德雷維特綜合徵(DS)的排名數據2026 Lenox-Gastaut綜合症(LGS)啟動Ph3試驗2H2024 EPX-200(Lorcaserin) 發育性和癲癇性 腦病(DEE) 睡覺/覺醒 神經行為 罕見的癲癇 |
7 加強我們在睡眠/覺醒領域的領先地位:拓利生巴布能釋放計劃延續 具有具有實質性差異化產品概況的未滿足醫療需求 WAKIX FDA批准2019年 Pitolisant-GR PDUFA 2026 Pitolisant-HD PDUFA 2028 非計劃EDS和抽 搐 耐受性好; 安全性 耐受性好; 安全性 耐受性好; 安全性 延遲釋放膜 覆蓋無需 滴定 Gastro-Resistant coating No titration 疲勞 適應症 劑量,在 增強效力 PATIENT AND HCP UNMET NEEDS 來源:1. Versta Research, Know Narcolepsy Survey (“Know Narcolepsy”), October 2018 2. Barateau et al., Dauvilliers, 2019 3. Wang et al., 2023 4. Postmaketing study 5. McCullough et al. Novel treatments options in narcolepsy, Chicago Rush Memorial Center - SLEEP 2019 Abstract 6. Droogleever et al. (2012). Severe fatigue in narcolepsy with cataplexy. Sleep, 21(2), 163-169 作為受控物質(CII-CIV)安排的治療 另外還有一種治療適用於EDS和Cataplexy 患者對副作用感到沮喪1 需要滴定治療 患者報告胃腸道2,3 此説法引用噁心作為 副作用4 患者不獲得 臨牀效益 患者報告疲勞為 症狀和更低的一般 生活質量6 患者報告使用藥物後 仍有殘留症狀5 |
加強睡眠/清醒領導地位的8點:將Pitolisant特許經營延伸到中期2040年代 2019年2026年2028年2030年2040年 WAKIX(LOE至2030年9月) Pitolisant-GR(PDUFA日期2026年) Pitolisant-HD(PDUFA日期2028年) ▪構建出兩個有意義的差異化產品特性,以WAKIX為基礎,在LOE之前具有PDUFA ▪ Pitolisant GR-PDUFA日期為2026年;支持擴大pitolisant的患者基礎 ▪ Pitolisant HD-PDUFA日期為2028年;旨在提供有意義的差異化、臨牀優越 產品特徵 ▪ 將在WAKIX LOE之前18-24個月的時間內推出差異化產品的機會 ▪ Harmony商業模型獨特適合最大化此機會 ▪ 暫定專利申請到2044年,以將Pitolisant特許經營的持久患者和淨收入增長延長至2040年代中期 *基於兒童獨家經營權 |
Pitolisant 高劑量(HD)製劑:差異化的產品特性 9 特點 開發計劃 可能的差異化特徵 劑量更高 比WAKIX標籤用藥的最高劑量高達2倍 在EDS/cataplexy中有更好的療效; 在標有narcolepsy疲勞的POS較高 優化PK 剖面 Pilot Pk研究 相對生物利用度較高,比同樣劑量的WAKIX要高; 方差降低 胃腸耐受 塗層 確認溶出測定,旨在解決narcolepsy患者的GI問題;從 治療劑量範圍開始 不同的 指示 在narcolepsy疲勞中睡眠慣性 EDS和Myotonic中疲勞 Dystrophy 這些症狀的首個產品指示; 與WAKIX相比不同的標籤 知識產權 暫定專利申請 提供2024年的可能知識產權 |
10 財務要點 淨產品 收入 非GAAP調整 淨收入(1) 現金、現金 當月 &投資 $134.2 $172.8 Q2 2023 Q2 2024 $45.9 $60.6 $253.3 $327.4 2023 YTD 2024 YTD $86.6 $111.3 2023 YTD 2024 YTD $429.6 $438.4 $425.6 $453.6 $434.1 Jun 30 '23 Sep 30 '23 Dec 31 '23 Mar 31 '24 Jun 30 '24 29% 29% 28% (1)非GAAP調整的淨收入=GAAP淨收入除去非現金利息費用、折舊、攤銷、股份補償、其他非經營事項和這些事項的税收效應 (金額,美元) 截至 2024年6月30日 六個月結束 截至 2024年6月30日 Q2 2023 Q2 2024 32% |
11 財務總結 Nm代表不重要%變化 (1)包括2014年生物項目特許經營協議的預付特許經營費用和1710萬美元的IPR&D費用,這些費用與2024年6月30日結束的三個月和六個月有關 (美元,百萬)截止 6月30日,%變化 結束於 6月30日,%變化 2023年2024年2024年2023年2024年 淨產品收入 $172.8 $134.2 29% $327.4 $253.3 29% 產品銷售成本 32.1 25.0 28% 59.6 45.8 30% 總營業費用 $119.3 $62.3 92% $194.4 $120.2 62% 研發費用(1)63.6 15.0 Nm 85.8 28.3 NM 銷售和管理費用 28.5 24.5 16% 55.7 47.1 18% 一般和行政費用 27.2 22.8 19% 52.9 44.9 18% 淨收入 $11.6 $34.3 (66%) $49.9 $63.8 (22%) 現金、現金等價物和 投資 $434.1 總和可能由於四捨五入而不足 |
12 GAAP與非GAAP和解 (美元,百萬)截至 6月30日, 截至 6月30日, 2024年2023年2024年2023年 GAAP淨收入 $11.6 $34.3 $49.9 $63.8 非現金利息費用(1) 0.2 0.4 0.4 0.8 折舊 0.1 0.1 0.3 0.2 攤銷(2) 6.0 6.0 11.9 11.9 股份補償費用 11.0 7.8 21.4 14.4 特許經營費用和里程碑支付(3) 25.5 - 25.5 0.8 交易相關成本(4) 17.1 - 17.1 - 與非GAAP調整相關的所得税影響(5) (10.8) (2.7) (15.1) (5.3) 非GAAP調整後的淨收入 $60.6 $45.9 $111.3 $86.6 GAAP稀釋後每股淨收益 $0.20 $0.56 $0.87 $1.05 非GAAP調整後每股稀釋淨收益 $1.05 $0.76 $1.93 $1.42 用於非GAAP的普通股平均股數 57,541,696 60,743,953 57,571,570 60,997,410 (1)包括延期的財務費用的攤銷。 (2)包括與WAKIX相關的無形資產的攤銷。 (3)金額表示在2024年4月HBS102的細分特許經營協議關閉後發生的預付特許經營費用和里程碑支付。 (4)包括有關Epygenix收購的IPR&D費用。 (5)使用報告期的有效税率計算,減去離散項目的影響。 總和可能由於四捨五入 |
13 重申2024年淨收入指導 $160 $305 $438 $582 $700-$720 WAKIX年淨收入 ($M) 2020年2021年2022年2023年2024年指導方針 相信WAKIX在narcolepsy中單獨有潛力超過$1B $700-$720M 重申 2024年指導方針 |
Chris 患上narcolepsy 自2021年起服用WAKIX |