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Harmony Biosciences報告2024年第二季度財務業績強勁，並推進Pitolisant高劑量計劃以達到2028年預期的PDUFA日期。

WAKIX®（Pitolisant）第二季度淨營業收入為1.728億美元，同比增長約29％。

基於初步藥代動力學數據推進下一代Pitolisant高劑量（HD）計劃，預計2028年將超出2040年以延長Pitolisant特許經營權。

WAKIX專利再次獲得支持-美國專利和商標局（USPTO）在兩次挑戰WAKIX專利不果後發出最終否定決定。

獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批准並推出WAKIX用於治療小兒嗜睡症患者的EDS，為提供首個也是唯一的非計劃治療選擇。

計劃在2024年第四季度提交Pitolisant在原發性嗜睡症（IH）中的補充新藥申請。

重申2024年產品淨收入指導為7億至7,200萬美元。

公司將於10月1日在紐約市舉行Harmony Biosciences日活動。 投資者會議電話和網絡直播將於今天上午8:30舉行。

PLYMOUTH MEETING，PA。，2024年8月6日- Harmony Biosciences Holdings，Inc.（納斯達克：HRM）於2024年6月30日結束的季度中報告同比增長29％的淨收入增長率。

2028年。

關鍵特許經營權亮點：

睡眠/清醒

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WAKIX第二季度淨營收為1.728億美元，同比增長29％。

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截至2024年6月30日結束的季度，WAKIX患者平均數量較上一季度增加約250名，達到約6,550名。

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WAKIX專利再次獲得支持。我們宣佈，美國專利商標局已拒絕一名空頭賣方提交的複審申請，該拒絕是不可上訴的，並強化了我們對WAKIX專利的實力、專利組合的有效性以及執行保護WAKIX知識產權的能力的信心。

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2024年6月21日獲得FDA批准，用於治療6歲及以上罹患兒童型嗜睡症的EDS，並於2024年7月1日啟動商業推廣。

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計劃在2024年第四季度提交pitolisant用於IH的增補新藥申請（sNDA）。

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Pitolisant腸溶（GR）：計劃在2024年第四季度啟動劑量優化研究，並在2025年第一季度啟動關鍵生物等效性研究。PDUFA日期預計於2026年。有潛力獲得至2044年的專利保護的臨時專利已提交。

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Pitolisant HD：初步藥代動力學（Pk）數據顯示與等效WAKIX 35.6毫克劑量相比有意義的差異，最高標記劑量。藥物製劑優化工作仍在繼續，並計劃研究高於當前最高標記劑量WAKIX兩倍的用量，我們預計能夠展示Pk剖面的進一步增強和變異的減少。優化的Pk剖面以及更高的劑量，加上腸溶（GR

塗層且以唯一症狀為目標(如在嗜睡症中的疲勞，除了過度嗜睡和崩塌症)，預計相比WAKIX將提供不同的產品概況和標籤。PDUFA日期預計在2028年。預計提交了臨時專利，並有潛在的專利保護至2044年。

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Prader-Willi綜合症(PWS)患者3期TEMPO研究的患者招募正在進行中。

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TPm-1116是一種高效選擇性的口服睡眠-清醒障礙用藥，將用於治療嗜睡症和其他睡眠-清醒障礙。正在進行IND啟動研究，我們預計在2025年中期提交IND，並在2025年下半年開展首次人體試驗。

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PWS病人的HBS-102臨牀前POC研究已完成，初步結果令人鼓舞;最終研究報告和結果將在今年晚些時候分享。

神經行為學

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ZYN002在脆性X綜合症(FXS)的III期RECONNECt註冊試驗的主要數據預計於2025年中旬公佈。

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ZYN002在22q11.2缺失綜合症(22q)的III期準備工作正在進行中。

罕見的癲癇

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EPX-100是一種強效口服中樞5-羥色胺(5HT2)激動劑，目前處於Dravet綜合症(DS)的關鍵註冊試驗(ARGUS)中，預計於2026年公佈主要數據。

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Lennox-Gastaut綜合症(LGS)的III期試驗預計將於今年晚些時候啟動。

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EPX-200是一種強效選擇性口服5HT2C激動劑，目前處於IND啟動階段。

2024年第二季度財務業績 - 營業收入為2024年4月30日結束的第二季度1410萬美元，而第二季度結束於2023年4月30日的營收為1360萬美元，同比增長4%。Valeo的營收增長主要來自於在呼吸、Allerject和其他核心產品等領域的促銷活動所帶來的銷售提升； - 第二季度結束於2024年4月30日的調整後毛利潤為340萬美元，而同期結束於2023年4月30日的毛利潤為470萬美元，同比下降27%。在前一個可比期間內，1.3百萬美元的減少主要是由於Xiidra貢獻下降，而去年同期相比下降了80萬美元； - 淨虧損為2024年4月30日結束的第二季度的780萬美元，而第二季度結束於2023年4月30日的淨虧損為650萬美元。2024年第二季度的淨虧損增長21%，主要是由於毛利潤受侵蝕並且轉型成本（在總務和行政方面提供支持）達到了500萬美元；

（11,949）

44,095

適用的GAAP財務指標與非GAAP財務指標的調節在本新聞稿的末尾。

Harmony的營業費用包括如下內容：

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第二季度的研發費用為6360萬美元，而2023年同期為1500萬美元，增長325％，主要來自於2024年Bioprojet轉授權TPm-1116協議的2550萬美元授權費以及與Epygenix收購相關的1710萬美元的研發費用；

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銷售和市場費用在第二季度為2850萬美元，而2023年同期為2450萬美元，增長了16％；

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總務和行政費用為2720萬美元，而2023年同期為2280萬美元，增長了19％；以及

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Harmony截至2024年6月30日的現金、現金等價物和投資為4.341億美元，而截至2023年12月31日為4.256億美元。

再次確認2024年淨產品營收指導方針

預計2024年全年淨產品營收為7,000萬至7,200萬美元。

股份回購計劃

截至2024年6月30日，公司剩餘的普通股回購金額為1.5億美元。

10月1日投資者日^{21世紀醫療改革法案}

公司將於10月1日在紐約市舉辦投資者日。^{21世紀醫療改革法案}更多活動細節待定。

早上8:30進行電話會議

Comprehensive income

非依照普遍公認會計準則的財務措施

除了我們的GAAP結果，我們還提供了某些非GAAP指標，包括非GAAP調整後的淨利潤和非GAAP調整後的每股淨利潤，我們認為這為管理層和投資者提供了重要的補充信息，以瞭解我們的表現。這些測量結果不是GAAP測量結果的替代品，我們計算非GAAP調整後的淨利潤和非GAAP調整後的每股淨利潤的方式可能與其他公司計算調整後的淨利潤和每股調整後淨利潤的方式不完全相同。我們在監控每個季度和每年的財務表現以及對可比公司進行基準比較時使用這些非GAAP測量結果。

非GAAP財務指標不應孤立考慮或視為可比GAAP指標的替代品;應結合我們按GAAP編制的合併財務報表閲讀;沒有被GAAP規定的標準化含義;並不是根據任何全面的會計規則或原則編制的。此外，在未來的某個時候，我們可能會排除其他項目，以用於我們的非GAAP財務指標；並且，我們未來可能會停止排除曾為我們的非GAAP財務指標排除的項目。

關於WAKIX^®

重要安全信息

由於pitolisant濃度較高，肝或腎功能損傷的患者患患有延長Qt間期的風險增加，應監測這些患者的QTc延長。但是，在中度肝功能不全和中度或重度腎功能不全的患者中建議劑量調整（請參見完整處方信息）。不建議在患有末期腎臟病的患者中使用WAKIX。

Weighted average number of shares of common stock - diluted

WAKIX與強CYP3A4誘導劑同時使用會使pitolisant的暴露量降低50％。可能需要劑量調整（請參見完整處方信息）。

穿過血腦屏障的H1受體拮抗劑可能降低WAKIX的有效性。患者應避免使用具有中樞作用的H1受體拮抗劑。

WAKIX是CYP3A4邊緣/弱的誘導劑。因此，與WAKIX同時使用可能會導致敏感的CYP3A4底物效力降低。當與WAKIX一起使用時，激素避孕藥的有效性可能會降低。止疼療法停止後的21天內，療效可能會降低。

有一個妊娠暴露登記表可監測受孕期間暴露於WAKIX的女性的妊娠結局。如果患者懷孕，則應鼓勵其登記WAKIX妊娠登記表。要登記或從登記表中獲取信息，患者可以致電1-800-833-7460。WAKIX的安全性和有效性尚未在18歲以下的患者中確立。

WAKIX經肝臟大量代謝。WAKIX在嚴重肝功能障礙的患者中禁用。肝功能中度受損的患者需要劑量調整。

不推薦在晚期腎病患者中使用WAKIX。腎功能中度或重度受損的患者需要調整WAKIX的劑量。

建議在已知為CYP2D6代謝不良者中減少劑量；這些患者比正常CYP2D6代謝者具有更高的WAKIX濃度。

請查看WAKIX的0.87

FXS 患者中男性約為 8,000 至 11,000 個體之一，女性則約為 1 個體之一。對於 FXS 患者，目前尚無 FDA 批准的治療方案，表現出明顯的醫療需求。

FXS 由 FMR1 基因突變引起，該基因調節多個系統，包括內源性大麻素系統，並最為重要的編碼一種稱為 FMRP 的蛋白質。FMR1 突變表現為多個 DNA 片段的重複，即 CGG 三聯重複，導致 FMRP 缺乏或缺失。FMRP 有助於調節其他蛋白質的產生，並在神經元突觸的發育以及突觸可塑性的調節中發揮作用。在 FMR1 基因的完全突變患者中，CGG 片段的重複次數超過了 200 次，在大多數情況下導致該基因失去作用。FMR1 基因的甲基化對基因的功能也起着決定作用。在大約 60% 的 FXS 患者中，FMR1 基因完全甲基化，導致不產生 FMRP，從而導致由 FMRP 調節的系統失調。

¹DS 是由 SCN1A 基因失活突變引起的嚴重和進行性的癲癇性腦病，始於嬰幼兒期，對患者功能造成重大影響。scn1 突變的斑馬魚模擬了大多數 DS 患者的遺傳病因和表型。表達電壓門控鈉通道的 scn1Lab 突變斑馬魚模型已被用於大規模篩選調節中樞神經系統 Nav1.1 的化合物。

這種疾病在人們的生命中佔據了很長一段時間，其特徵是癲癇頻繁嚴重、智力障礙，並有突發性的意外死亡風險。大約85%的DS的病例由電壓門控鈉通道基因SCN1A1的新發生功能喪失(LOF)突變造成。 DS的預計發病率為1:15,700。

因此，患者體驗多種癲癇類型，包括萎縮性癲癇，以及發育、認知和行為問題。 LGS影響美國約48,000名患者。

前瞻性聲明本新聞稿包含根據1995年私人證券訴訟改革法案的前瞻性陳述。本新聞稿中的所有不涉及歷史事實的聲明都應視為前瞻性陳述，包括關於我們的全年2024年淨產品收入、WAKIX增長和價值預期、提交用於特發性嗜睡症的pitolisant的sNDA的計劃；我們未來的運營結果和財務狀況、業務戰略、產品、潛在產品、產品批准、管理層未來運營和預期產品結果的計劃和目標。這些陳述既不是承諾也不是保證，但涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，可能導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來結果、業績或成就顯著不同，包括但不限於以下內容：我們WAKIX的商業化努力和戰略；如果獲得批准，pitolisant在其他適應症中的市場接受程度和臨牀效用率；我們的研究和開發計劃，包括我們探索pitolisant在其他適應症中的治療潛力的計劃；我們正在進行和計劃進行的臨牀試驗；我們擴大與Bioprojet Société Civile de Recherche(“Bioprojet”)許可協議範圍的能力；有利的保險覆蓋的可用性

對WAKIX的報銷；對其他適應症的升普利生的監管批准的時間以及我們獲得監管批准的能力，以及其他任何產品候選者；我們關於開支、未來營業收入、資本需求和額外融資需求的估計；我們能否識別、獲取並整合符合我們商業目標的具有重大商業潛力的其他產品或產品候選者；我們的商業化、營銷和製造能力和策略；我們行業中的激烈競爭；我們的知識產權地位；管理團隊關鍵成員的離職或退休；未能成功執行我們的增長戰略，包括任何計劃未來增長的延遲；未能保持有效的內部控制；政府法律法規的影響；我們普通股價格的波動和波動；作為公共公司運營的顯著成本和所需的管理時間；Harmony普通股價格可能波動和大幅波動的事實；我們的擬定股份回購和回購時間框架，以及作為公共公司運營的顯著成本和所需的管理時間等主要因素，討論在我們於2024年2月22日提交給證券交易委員會（“SEC”）的10-k年度報告的“風險因素”標題下以及我們向SEC的其他申報文件中。這些及其他重要因素可能導致實際結果與本新聞稿中提出的前瞻性聲明所示有所不同。任何此類前瞻性聲明均代表管理層截止本新聞稿日期的估計。雖然我們可能在將來某個時間選擇更新此類前瞻性聲明，但我們否認有義務這樣做，即使後續事件導致我們的看法改變。

HARMONY BIOSCIENCES HOLDINGS, INC.及其子公司

（以千為單位，除每股數據外）

	三個月之內結束 6月30日，				截至6月30日的六個月：
	2024		2023		2024		2023
產品淨收入	$		$		$		$
產品銷售成本
毛利潤
營業費用：
研發
銷售及營銷費用
普通和管理
營業費用總計
營業利潤
其他（費用）收益，淨額		37		（31）		（104）		(29)
利息費用
利息收入				3,442		9,133		6,528
税前收入
所得税費用
淨利潤	$		$		$		$
投資中未實現（損失）收益		（63）		(491)		（236）		(371)
綜合收益	$		$		$		$
每股收益:
基本	$	0.20	$	0.57	$	0.88	$	1.07
攤薄	$	0.20	$	0.56	$	0.87	$	1.05
基本每股普通股加權平均股數
基本和稀釋後每股股數加權平均數								60,997,410

HARMONY BIOSCIENCES HOLDINGS，INC.及其子公司

彙編表格

(以千為單位，除了股份和每股數據)


	6月30日，		運營租賃負債：
	2024		2023
資產
流動資產：
現金及現金等價物	$	317,296	$	311,660
投資，短期開空		29,614		41,800
交易應收賬款淨額		83,157		74,140
114,467		5,643		5,363
預付費用		16,127		12,570
其他資產		6,507		5,537
總流動資產		458,344		451,070
非流動資產:
資產和設備，淨值		754		371
受限現金		270		270
投資，長期開多		87,178		72,169
無形資產, 淨額		125,186		137,108
遞延税款資產		180,186		144,162
其他非流動資產		6,465		6,298
非流動資產總額		400,039		360,378
資產總計	$	858,383	$	811,448
負債和股東權益
流動負債：
交易應付款	$	22,683	$	17,730
應計的薪資		9,641		23,747
應計費用		91,644		99,494
開多次數		15,000		15,000
其他流動負債		7,614		7,810
流動負債合計		146,582		163,781
非流動負債：
長期借款，淨		171,422		178,566
其他非流動負債		1,796		2,109
非流動負債合計		173,218		180,675
負債合計		319,800		344,456
承諾和或存可能性負債（注13）
股東權益：
普通股—面值$0.00001；2024年6月30日和2023年12月31日分別授權發行5億股；截至2024年6月30日和2023年12月31日，已發行和流通股票分別為56,833,771股和56,769,081股。		1		1
股票認購應收款項。		632,168		610,266
已實現其他綜合收益 (損失)		(234)		2
累積赤字		(93,352)		(143,277)
總股東權益		538,583		466,992
負債和股東權益總計	$	858,383	$	811,448

HARMONY BIOSCIENCES HOLDINGS，INC.及其子公司

GAAP與非GAAP財務結果的調解

(以千為單位，除了股份和每股數據)

	三個月之內結束				銷售額最高的六個月
	6月30日,		6月30日,		6月30日,		6月30日,
	2024		2023		2024		2023
按照通用會計準則計算的淨收益	$		$	34,300	$	49,925	$	63,785
非GAAP調整:
非現金利息費用 (1)		176		424		356		840
折舊費用		91		103		254		206
攤銷(2)		5,961		5,961		11,922		11,922
股票補償費用		10,963		7,793		21,397		14,354
許可費和里程碑付款 (3)		25,500		-		25,500		750
交易相關成本 (4)		17,095		-		17,095		-
與非GAAP調整相關的所得税影響 (5)		(10,769)		（2,712）		(15,119)		(5,252)
非GAAP調整後的淨利潤	$	60,608	$	45,869	$	111,330	$	86,605

按流通股份計算的GAAP報告淨利潤每股收益	$	0.20	$	0.56	$	0.87	$	1.05
	$	1.05	$	0.76	$	1.93	$	1.42

用於非GAAP攤薄每股收益的普通股的平均加權數		57,541,696		60,743,953		57,571,570		60,997,410

（1）包括推遲融資費用的分攤

（2）包括與WAKIX有關的無形資產的攤銷。

（3）該數額代表2024年 Bioprojet Sublicense Agreement 交割時迅速執照費用和2023年3月與 HBS102 相關的里程碑支付。

（4）包括與收購 Epygenix 相關的知識產權研發費用。

通過使用報告期內有效税率減去離散項目的影響進行計算。

Harmony生物科學投資人聯繫方式：

Brennan Doyle

484-539-9700

bdoyle@harmonybiosciences.com

Harmony生物科學媒體聯繫方式：

凱特·麥坎萊斯（Cate McCanless）

202-641-6086

cmccanless@harmonybiosciences.com