美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表格
（Mark One）
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告 |
在截至的季度期間
或者
根據1934年《證券交易法》第13或15（d）條提交的過渡報告 |
在從 ___________________ 到 _______________________
委員會文件號：
（註冊人章程中規定的確切名稱）
（州或其他司法管轄區 公司或組織） |
（美國國税局僱主 |
（主要行政辦公室地址） |
（郵政編碼） |
註冊人的電話號碼，包括區號:(
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個課程的標題 |
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交易 符號 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速文件管理器 |
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加速過濾器 |
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規模較小的申報公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是 ☐ 不是
截至 2024 年 7 月 30 日，註冊人已經
關於前瞻性陳述的警示性説明
本10-Q表季度報告包含前瞻性陳述，反映了我們目前對運營和財務業績等的看法。除歷史事實陳述外，本10-Q季度報告中包含的所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃、管理目標和預期市場增長的陳述，均為前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“展望”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將” 等詞語以及這些詞語的否定版本和其他類似表達方式旨在識別前瞻性陳述，儘管並非全部前瞻性陳述包含這些識別性詞語。此類前瞻性陳述受各種風險和不確定性的影響。因此，存在或將有一些重要因素可能導致實際結果或結果與這些陳述中指出的結果存在重大差異。我們認為這些因素包括但不限於我們最新的10-K表年度報告和本10-Q表季度報告中 “風險因素” 部分中描述的因素，其中包括：
我們實際上可能無法實現前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過分依賴我們的前瞻性陳述。實際業績或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。我們在最新的10-K表年度報告和本10-Q表季度報告中包含的警示聲明中，特別是 “風險因素” 部分，我們認為這些因素可能導致實際業績或事件與我們做出的前瞻性陳述存在重大差異。我們的前瞻性陳述並未反映我們未來可能進行或進行的任何收購、合併、處置、合作、合資或投資的潛在影響。
我
您應完整閲讀本10-Q表季度報告以及我們作為10-Q表季度報告附錄提交的文件，並瞭解我們的實際未來業績可能與我們的預期存在重大差異。本10-Q表季度報告中包含的前瞻性陳述是截至本10-Q表季度報告發布之日作出的，除非適用法律要求，否則我們不承擔任何義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
ii
目錄
|
|
頁面 |
第一部分 |
財務信息 |
1 |
第 1 項。 |
財務報表（未經審計） |
1 |
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簡明合併資產負債表 |
1 |
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簡明合併運營報表和綜合虧損報表 |
2 |
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簡明合併股東權益表 |
3 |
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簡明合併現金流量表 |
4 |
|
未經審計的簡明合併財務報表附註 |
5 |
第 2 項。 |
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 |
14 |
第 3 項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
27 |
第 4 項。 |
控制和程序 |
28 |
第二部分。 |
其他信息 |
29 |
第 1A 項。 |
風險因素 |
29 |
第 2 項。 |
未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用 |
29 |
第 5 項。 |
其他信息 |
29 |
第 6 項。 |
展品 |
30 |
簽名 |
31 |
|
iii
第一部分 — 財務信息
第 1 項。財務報表（未經審計）
INOZYME 製藥有限公司
簡明的合併資產負債表
（金額以千計，股票和每股數據除外）
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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短期投資 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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使用權資產 |
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受限制的現金 |
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預付費用，扣除當期部分 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付賬款 |
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應計費用 |
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經營租賃負債 |
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流動負債總額 |
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經營租賃負債，扣除流動部分 |
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長期債務，淨額 |
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負債總額 |
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承付款和或有開支（注7） |
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股東權益： |
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優先股，$ |
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普通股，$ |
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額外已付資本 |
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累計的其他綜合（虧損）收益 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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負債和股東權益總額 |
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所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
1
INOZYME 製藥有限公司
簡明的合併運營報表和綜合虧損
（金額以千計，股票和每股數據除外）
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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運營費用總額 |
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運營損失 |
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其他收入（支出）： |
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利息收入 |
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利息支出 |
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其他費用，淨額 |
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) |
其他收入（支出），淨額 |
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淨虧損 |
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其他綜合收益（虧損）： |
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可供出售證券的未實現收益（虧損） |
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外幣折算調整 |
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其他綜合收益總額（虧損） |
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綜合損失 |
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歸屬於普通股股東的淨虧損——基本 |
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歸屬於普通股的每股淨虧損 |
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加權平均普通股和未償還的預融資認股權證——基本 |
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所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
2
INOZYME 製藥有限公司
簡明的股東權益合併報表
（金額以千計，股票數據除外）
（未經審計）
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普通股 |
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額外 |
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累積 |
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累積 |
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總計 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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（虧損）收入 |
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赤字 |
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（赤字） |
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截至2023年12月31日的餘額 |
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基於股票的薪酬 |
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行使股票期權 |
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在員工股票購買計劃中購買的股票 |
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綜合損失： |
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未實現的投資損失 |
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外幣折算調整 |
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淨虧損 |
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截至 2024 年 3 月 31 日的餘額 |
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基於股票的薪酬 |
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行使股票期權和 RSU 歸屬 |
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綜合損失： |
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未實現的投資收益 |
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外幣折算調整 |
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淨虧損 |
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截至 2024 年 6 月 30 日的餘額 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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基於股票的薪酬 |
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行使預先注資的認股權證 |
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在員工股票購買計劃中購買的股票 |
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綜合損失： |
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未實現的投資收益 |
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外幣折算調整 |
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淨虧損 |
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截至2023年3月31日的餘額 |
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基於股票的薪酬 |
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市場發行中的股票發行 |
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行使股票期權 |
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綜合損失： |
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未實現的投資收益 |
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外幣折算調整 |
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淨虧損 |
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截至 2023 年 6 月 30 日的餘額 |
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所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
3
INOZYME 製藥有限公司
簡明的合併現金流量表
（金額以千計）
（未經審計）
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六個月已結束 |
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2024 |
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2023 |
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運營活動 |
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淨虧損 |
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為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整： |
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折舊和攤銷 |
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股票薪酬支出 |
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攤銷有價證券的溢價和折扣 |
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使用權資產的賬面價值降低 |
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非現金利息支出和債務發行成本的攤銷 |
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運營資產和負債的變化： |
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預付費用和其他流動資產 |
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應付賬款 |
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應計費用 |
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經營租賃負債 |
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預付費用，扣除當期部分 |
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其他長期負債 |
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用於經營活動的淨現金 |
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投資活動 |
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購買有價證券 |
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有價證券的到期日 |
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購買財產和設備 |
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由（用於）投資活動提供的淨現金 |
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融資活動 |
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發行長期債務的淨收益 |
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發行普通股的收益 |
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行使股票期權的收益 |
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根據員工股票購買計劃以現金髮行普通股的收益 |
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融資活動提供的淨現金 |
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現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少） |
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隨附的附註是這些未經審計的簡明合併財務報表的組成部分。
4
Inozyme Pharma, Inc.
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
（金額以千計，股票和每股數據除外，另有説明）
1。組織和演示基礎
Inozyme Pharma, Inc.（以下簡稱 “公司”）是一家臨牀階段的生物製藥公司，為影響骨骼健康和血管功能的罕見疾病開發新療法。
通過公司對一種關鍵生物途徑——PPI-腺苷途徑的深入理解，該公司正在開發治療病理礦化和內臟增生，或導致血管變窄和阻塞的平滑肌細胞過度生長的療法，以改善這些使人衰弱的疾病的根本原因。ENPP1 酶是該途徑的核心，可生成血漿焦磷酸鹽（“pPi”）和腺苷。眾所周知，低水平的血漿焦磷酸鹽會推動病理礦化，而低水平的腺苷會推動許多罕見疾病的內臟增殖。該途徑的中斷會影響這些分子的水平，導致嚴重的肌肉骨骼、心血管和神經系統疾病，包括 ENPP1 缺乏、ABCC6 缺乏、鈣化反應和後縱韌帶骨化（“OPLL”）。該公司最初專注於開發一種以病理礦化和內膜增殖為特徵的疾病的新療法，包括 ENPP1 缺乏症和 ABCC6 缺乏症以及鈣化反應。
該公司的主要候選產品 INZ-701 是一種可溶性、重組或基因工程的 ENPP1 融合蛋白，旨在提高 PPI 和腺苷，有可能治療因這些分子缺乏而導致的多種疾病。通過靶向 PPI-腺苷途徑，INZ-701 旨在糾正病理礦化和內膜增殖，解決這些毀滅性疾病的重大發病率和死亡率。
演示基礎
隨附的未經審計的簡明合併財務報表是根據中期財務信息的美國公認會計原則（“美國公認會計原則”）編制的。因此，這些未經審計的簡明合併財務報表不包括美國公認會計原則要求對經審計的年終財務報表進行的所有信息和附註披露。所附未經審計的簡明合併財務報表反映了所有正常的經常性調整，管理層認為，這些調整是公允列報中期業績所必需的。截至2024年6月30日的三個月和六個月期間的業績不一定表示截至2024年12月31日的財年、任何其他中期或任何未來年份或期間的預期業績。這些未經審計的簡明合併財務報表應與公司截至2023年12月31日止年度的10-k表年度報告中包含的經審計的合併財務報表及其附註一起閲讀。
流動性、資本資源和持續經營
自公司於2017年成立以來，截至2024年6月30日，公司已將大部分精力投入到籌集資金、建設基礎設施、發展知識產權和開展研發活動上。公司蒙受的淨虧損為美元
自成立以來，公司經常遭受運營虧損和負現金流，主要通過發行可轉換優先股、發行普通股和預先融資認股權證的收益以及與K2 HealthVentures LLC簽訂的貸款和擔保協議（“貸款協議”）（見附註8）為其運營提供資金。該公司預計，隨着其繼續擴大研發工作，其營業虧損和負運營現金流將在可預見的將來持續下去。
隨附的簡明合併財務報表是在業務連續性、資產變現以及正常業務過程中負債和承諾的清償的基礎上編制的。該公司認為，截至2024年6月30日，其可用現金、現金等價物和短期投資將足以為其自本10-Q表季度報告提交之日起至少12個月的現金流需求提供資金。管理層對其為當前和長期計劃運營提供資金的能力的預期是基於受風險和不確定性影響的估計。如果實際業績與管理層的估計不同，公司可能需要比原本預期的更快地尋求額外的戰略或融資機會。但是，無法保證這些戰略或融資機會中的任何一個都會以優惠的條件執行，或者根本無法保證，有些機會可能會削弱現有股東的利益。如果公司是
5
由於無法及時獲得額外資金，它可能被迫推遲、減少或取消部分或全部研發計劃、投資組合擴張或商業化工作，這可能會對其業務前景產生不利影響。
2。重要會計政策摘要
整合原則
隨附的簡明合併財務報表包括公司及其全資子公司Inozyme Securities Corp.（為購買、出售和持有證券而成立的馬薩諸塞州子公司）、Inozyme Ireland Limited和瑞士Inozyme Pharma GmbH的賬目。所有公司間往來業務和餘額均已消除。
重要會計政策摘要
公司截至2023年12月31日止年度的經審計的合併財務報表描述了在編制隨附的簡明合併財務報表時使用的重要會計政策和估計，該財務報表包含在公司截至2023年12月31日止年度的10-k表年度報告中。在截至2024年6月30日的六個月中，公司的重大會計政策沒有重大變化。
估算值的使用
公司財務報表的編制要求管理層做出估算和假設，這些估計和假設會影響財務報表發佈之日報告的資產和負債金額以及或有資產和負債的披露，以及報告期內報告的支出金額。估計和判斷基於歷史信息和其他特定市場或各種相關假設，包括在某些情況下，管理層認為在這種情況下合理的未來預測。實際結果可能與估計存在重大差異。重要的估計數和假設用於但不限於研發費用的應計額。公司持續評估其估計和假設。對會計估計數的所有修訂均在修訂估計數的期間和今後任何受影響的時期內予以確認。
信用風險集中和資產負債表外風險
可能使公司面臨大量信用風險集中的金融工具主要包括現金、現金等價物和短期投資，有時還包括長期投資。該公司在聯邦保險金融機構的存款超過聯邦保險限額，並通過向信貸質量高的金融機構存入現金來限制其信用風險敞口。該公司的投資目前由美國國債和美國政府機構債務證券組成。公司通過維持多元化的投資組合和限制機構、到期日和投資類型的投資敞口金額來降低信用風險。
現金和現金等價物
公司將購買之日原始到期日為三個月或更短的所有高流動性投資視為現金等價物。現金和現金等價物包括現成支票賬户、貨幣市場賬户和某些有價證券中的現金。現金按成本記賬，近似於其公允價值。現金等價物按公允市場價值入賬。
限制性現金
限制性現金由為抵押與公司租賃安排相關的信用證而持有的金額組成。根據基礎租賃安排的條款，限制性現金分為流動或非流動現金。
3.最近的會計聲明
財務會計準則委員會（“FASB”）或公司自指定生效日期起採用的其他準則制定機構不時發佈新的會計公告。除非另有討論，否則
6
公司認為，最近發佈的尚未生效的標準在採用後不會對其財務狀況或經營業績產生重大影響。
4。短期投資
短期投資包括以下內容：
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2024年6月30日 |
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描述 |
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成熟度 |
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攤銷 |
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估計的 |
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美國國債 |
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2023 年 12 月 31 日 |
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描述 |
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成熟度 |
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攤銷 |
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格羅斯 |
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格羅斯 |
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估計的 |
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美國國債 |
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美國政府機構債務證券 |
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該公司做到了
5。公允價值計量
公允價值是一種基於市場的衡量標準，應根據市場參與者在對資產或負債進行定價時使用的假設來確定。作為考慮此類假設的基礎，該指南建立了三級公允價值層次結構，對用於衡量公允價值的投入進行優先排序，如下所示：
下表顯示了公司定期按公允價值計量的金融資產，並指出了用於確定此類公允價值的公允價值層次結構級別：
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報告日的公允價值計量 |
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描述 |
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6月30日 |
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第 1 級 |
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第 2 級 |
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資產： |
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美國政府機構債務證券 |
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報告日的公允價值計量 |
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描述 |
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十二月三十一日 |
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第 1 級 |
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第 2 級 |
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第 3 級 |
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資產： |
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貨幣市場基金（包含在現金和現金等價物中） |
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美國政府機構債務證券 |
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美國國債 |
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總資產 |
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曾經有
6.許可協議
2017年1月，公司與耶魯大學（“耶魯大學”）簽訂了許可協議，該協議於2020年5月和2020年7月進行了修訂，根據該協議，公司許可了與作為公司 INZ-701 開發計劃基礎的外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶相關的某些知識產權。根據許可協議，作為部分預付款，公司支付了約美元
公司必須向耶魯大學支付最高的費用 $
公司還同意根據耶魯大學於2017年1月與耶魯簽訂並於2019年2月、2022年2月、2022年5月、2023年5月和2024年1月修訂的贊助研究協議支付耶魯的研究支持費用。根據經修訂的贊助研究協議，公司同意向耶魯大學支付總額為 $
8
7。承諾和意外開支
經營租賃
截至2024年6月30日，公司持有以下重要運營租約：
每種期權的行使被認為不具有合理的確定性，因此，截至2024年6月30日或2023年12月31日，這兩個期權均未包含在簡明合併資產負債表的經營租賃負債中。
在截至2024年6月30日的六個月中，為計入租賃負債的金額支付的現金為美元
截至2024年6月30日，不可取消租賃下的未來租賃付款如下：
截至12月31日的年度 |
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2024 年（剩餘 6 個月） |
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2025 |
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未來最低租賃付款總額 |
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減去：利息 |
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經營租賃負債的現值 |
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租賃負債-當前 |
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租賃負債——長期 |
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賠償協議
在正常業務過程中，公司可以就供應商、出租人、業務合作伙伴和其他各方之間因關係而產生的某些事項向這些方提供不同範圍和條款的賠償。此外，公司已與董事會成員和高級管理層簽訂了賠償協議，除其他外，該協議將要求公司賠償他們因擔任董事或高級管理人員的身份或服務而可能產生的某些責任。在許多情況下，根據這些賠償協議，公司未來可能需要支付的最大可能付款金額是無限的。迄今為止，公司尚未因此類賠償而產生任何材料成本。公司不知道根據賠償安排提出任何索賠，截至2024年6月30日或2023年12月31日，它尚未累積任何與此類債務相關的負債。
法律訴訟
公司目前不是任何重大法律訴訟的當事方。在每個報告日，公司都會根據涉及意外開支會計的權威指導方針的規定，評估潛在損失金額或潛在損失範圍是否可能且是否可以合理估計。公司將與法律訴訟相關的費用按實際發生的費用開支。
8。可轉換債務
與 K2 HealthVentures LLC
2022年7月25日，公司作為借款人與作為貸款人管理代理人的K2 HealthVentures LLC（以及不時的任何其他貸款機構，“貸款人”）和作為貸款人抵押代理人的安庫拉信託公司有限責任公司簽訂了貸款協議。貸款協議最多提供 $
9
在某些可用期內，總共有100萬美元可供公司選擇提取，但前提是實現了與 INZ-701 相關的某些臨牀和監管里程碑。公司借了美元
定期貸款的到期日為
在全額償還定期貸款之前，貸款人可以選擇將期限轉換為美元
貸款協議包含慣例陳述和擔保、違約事件以及肯定和負面約定，包括限制或限制公司處置資產、更改公司業務、管理、所有權或營業地點、合併或合併、承擔額外債務、產生額外留置權、支付股息或其他分配或回購股權、進行投資以及與關聯公司進行某些交易的能力的契約，在每種情況下均受特定條件約束例外。發生違約事件時，額外收取一倍的違約利率
在某些條件的前提下，公司授予貸款人在償還定期貸款之前進行不超過美元的投資的權利
該公司承擔的債務發行成本為美元
下表彙總了截至2024年6月30日定期貸款對公司簡明合併資產負債表的影響：
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6月30日 |
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總收益 |
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未攤銷的債務發行成本和最終付款的增加，淨額 |
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賬面價值 |
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截至2024年6月30日，與貸款協議相關的未來本金還款額，包括最終費用如下：
財政年度 |
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2024 |
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2026 |
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總計 |
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9。股東權益
2023 年 7 月承銷發行
2023年7月27日，公司與美銀證券有限公司、Cowen and Company, LLC和Piper Sandler & Co. 作為其中提到的幾家承銷商（統稱 “承銷商”）的代表與美銀證券公司、Cowen and Company, LLC和Piper Sandler & Co. 簽訂了承銷協議，涉及承銷的公開發行
公開市場銷售協議
2021年8月11日，公司在S-3表格上提交了通用貨架註冊聲明，該聲明於2021年8月23日宣佈生效（“註冊聲明”）。根據註冊聲明, 公司最多可以提供和出售 $
股權激勵計劃
2023年2月27日，公司董事會通過了2023年激勵性股票激勵計劃（“激勵計劃”）。激勵計劃規定，向以下人員授予非法定股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位和其他股票獎勵：(a) 以前不是僱員或董事或 (b) 在善意失業一段時間後開始在公司工作的人員發放非法定股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位和其他股票獎勵，無論哪種情況，都是根據納斯達克的要求作為激勵該人員在公司就業的材料《股票市場規則》5635 (c) (4)。
11
股票期權
該公司使用Black-Scholes期權定價模型估算了股票期權的公允價值。
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在截至6月30日的三個月中 |
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在截至6月30日的六個月中 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
無風險利率區間 |
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股息收益率 |
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期權的預期期限（年） |
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波動率範圍 |
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在截至2024年6月30日的三個月和六個月中，授予期權的加權平均授予日公允價值為美元
限制性股票單位
截至2024年6月30日，與未償還的限制性股票單位相關的未確認薪酬成本總額為美元
簡明合併運營報表中確認的與公司授予的所有股票薪酬獎勵相關的薪酬成本總額如下：
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2023 |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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總計 |
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10。每股淨虧損
歸屬於普通股股東的每股淨虧損
下表列出了每股基本淨虧損和攤薄淨虧損的計算方法：
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2024 |
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歸屬於普通股股東的淨虧損——基本 |
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歸屬於普通股的每股淨虧損 |
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加權平均普通股和未償還的預融資認股權證——基本 |
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該公司在所有報告期內均出現淨虧損；因此，歸屬於普通股股東的每股基本淨虧損和攤薄後的每股淨虧損相同，因為納入可能具有稀釋性的證券將具有反稀釋作用。由於預先籌集的認股權證所依據的股票可以在很少或根本沒有對價的情況下發行，因此自發行之日起，這些認股權證的基本虧損和攤薄後每股虧損均被視為未償還股票。
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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購買普通股的期權 |
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未歸屬的限制性股票 |
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總計 |
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第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析。
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與我們在2024年3月12日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的本10-Q表季度報告和截至2023年12月31日的10-k表年度報告其他地方的簡明合併財務報表和相關附註一起閲讀。本討論包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素，包括我們最新的10-k表年度報告的 “風險因素” 部分和本10-Q表季度報告中列出的因素，我們的實際業績可能與這些前瞻性陳述中描述或暗示的結果存在重大差異。為了便於列報，以下文字中對一些數字進行了四捨五入。
概述
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，致力於為影響骨骼健康和血管功能的罕見疾病開發創新療法。我們的專長在於 PPI-腺苷途徑，其中 ENPP1 酶產生調節礦化的無機焦磷酸鹽（“pPi”）和控制內膜增生（血管內平滑肌細胞過度生長）的腺苷。眾所周知，低水平的PPI會推動病理礦化，而低水平的腺苷會推動許多罕見疾病的內膜增殖。該途徑的中斷會影響這些分子的水平，導致嚴重的肌肉骨骼、心血管和神經系統疾病，包括 ENPP1 缺乏、ABCC6 缺乏、鈣化反應和後縱韌帶骨化（“OPLL”）。我們最初專注於開發一種以病理礦化和內膜增殖為特徵的疾病的新療法，包括 ENPP1 缺乏症和 ABCC6 缺乏症以及鈣化反應。
ENPP1 和 ABCC6 缺乏症是罕見的慢性、全身性和進行性遺傳性疾病，發生在患者的一生中，最早從胎兒發育開始，一直持續到成年。這些疾病是尚未得到滿足的重大醫療需求，ENPP1 缺乏症嬰兒的死亡率很高，而患有這些疾病的患者一生的發病率也很高。Calciphylaxis是一種罕見的疾病，死亡率高，主要影響終末期腎臟疾病（“ESKD”）患者。目前尚無經批准的 ENPP1 缺乏症、ABCC6 缺乏症或鈣預防療法。目前可用的治療方法旨在最大限度地減少這些疾病的表現，而不是解決根本原因。
我們的主要候選產品 INZ-701 是一種可溶性、重組或基因工程的 ENPP1 融合蛋白，旨在提高 pPI 和腺苷，從而有可能治療由這些分子缺乏引起的多種疾病。通過靶向 PPI-腺苷途徑，INZ-701 旨在糾正病理礦化和內膜增殖，解決這些毀滅性疾病的重大發病率和死亡率。我們已經在 ENPP1 缺乏、ABCC6 缺乏症的臨牀前模型中生成了可靠的概念驗證數據，為了支持我們的鈣化療計劃，慢性腎臟病表明 INZ-701 可以防止病理礦化和骨骼異常，改善整體健康和存活率，並防止內膜增殖。
我們目前正在進行用於治療 ENPP1 缺乏症、ABCC6 缺乏症和鈣預防反應的 INZ-701 的臨牀試驗。美國食品藥品監督管理局（“FDA”）已授予孤兒藥稱號，歐洲藥品管理局（“EMA”）已授予用於治療 ENPP1 缺乏症和 ABCC6 缺乏症的 INZ-701 孤兒藥稱號。美國食品藥品管理局還批准了用於治療 ENPP1 缺乏症和治療 ABCC6 缺乏症的 INZ-701 的快速通道，並批准了用於治療 ENPP1 缺乏症的 INZ-701 的罕見兒科疾病稱號。有關我們臨牀計劃的更多詳細信息，請參閲下面的 “臨牀概述——enPP1 缺陷” 和 “臨牀概述— ABCC6 缺陷” 部分。
執行摘要
在截至2024年6月30日的三個月中，我們繼續推進正在進行的針對 ENPP1 缺乏症、ABCC6 缺乏症和鈣預防反應患者的 INZ-701 臨牀試驗。自截至2023年12月31日的年度以來的主要亮點和成就以及即將到來的預期里程碑包括：
主要亮點
14
選擇 INZ-701 的預期里程碑
ENPP1 缺乏症
ABCC6 缺乏症
鈣預防
臨牀概述
ENPP1 缺乏症
對患有 ENPP1 缺乏症的成年人進行 1/2 期臨牀試驗
2021 年 11 月，我們啟動了針對 ENPP1 缺乏症成年患者的 INZ-701 1/2 期臨牀試驗。INZ-701 的 1/2 期臨牀試驗是一項開放標籤、首次在人體內進行的多劑量遞增劑量試驗。該試驗主要評估 INZ-701 在 ENPP1 缺乏症成年患者中的安全性和耐受性，並表徵 INZ-701 的藥代動力學和藥效學特徵，包括評估血漿 PPI 水平和其他生物標誌物水平。在試驗的第 1 階段劑量遞增部分，我們對 INZ-701 進行了為期 32 天的評估，劑量分別為 0.2 mg/kg、0.6 mg/kg 和 1.8 mg/kg，通過皮下注射給藥，每劑量隊列計劃有三名患者。患者接受了單劑量，然後在一週後開始每週給藥兩次。該試驗最初在北美和歐洲的研究中心招收了九名 ENPP1 缺乏症患者。該試驗的1期劑量遞增部分旨在確定一種安全且可耐受的劑量，該劑量可以提高血漿PPI水平，並可用於進一步的臨牀開發。該試驗的第 1 階段劑量遞增部分已完成。該試驗正在進行的開放標籤 2 期延期部分正在評估持續使用 INZ-701 治療長達 48 周的長期安全性、藥代動力學和藥效學，根據特定部位方案，患者可以在家中接受 INZ-701 劑量。探索性終點包括異位鈣化、骨骼、血管和身體功能、患者報告的結果和探索性生物標誌物的評估。收集了探索性生物標誌物數據，以提供證據，證明持續使用 INZ-701 治療有可能改變疾病。在所有隊列中觀察到患者報告的預後和功能結局都有顯著變化，包括患者（“P-GIC”）和臨牀醫生（“C-GIC”）報告的變化評分的全球印象一致改善，沒有患者表現出與基線相比惡化的情況。
2023 年 2 月，我們報告了該試驗的中期藥代動力學、藥效學和安全性數據。觀察到所有劑量組和所有患者的血漿PPI快速、顯著和持續增加，從最低劑量0.2 mg/kg開始觀察到目標血漿PPI閾值。所有患者的血漿 ppI 均升高至與觀察到的水平相當
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對健康受試者（n = 10）（1002 nm 和 2169 nM）的研究。試驗中所有三個隊列的平均基線血漿PPI為426±407 nm。
2024 年 4 月，我們報告了該試驗的積極頂線安全性、藥代動力學、藥效學和探索性療效數據。觀察到關鍵生物標誌物與基線相比的顯著變化，這支持了我們的臨牀假設。在截至第48周的1.8 mg/kg劑量隊列（隊列3）中，觀察到成纖維細胞生長因子-23顯著降低，骨特異性鹼性磷酸酶水平升高，c-telopide降低，這表明骨礦化恢復正常。患者報告的疼痛強度、疲勞和疼痛幹擾以及P-GIC的療效測量信息量表保持了良好的反應。2023 年第四季度，我們在第四組患者中以 1.2 mg/kg 的劑量給藥了兩名患者，以研究在正在進行的試驗中每週給藥一次 INZ-701 的可能性。我們在2023年第四季度完成了第四批學生的註冊。每週一次的劑量隊列的數據顯示，血漿PPI水平持續升高，與我們在健康受試者研究中觀察到的水平相當（n=10）。INZ-701 總體耐受性良好，表現出良好的安全性，沒有嚴重或嚴重的不良事件（“AE”）歸因於 INZ-701，也沒有導致研究退出的不良事件。仍有11名患者在試驗中，還有10名患者自行服用inz-701萬億英鎊。研究時間從22天到超過742天不等。所有劑量組的總治療時間約為12年以上的患者。INZ-701 表現出良好的免疫原性，在 14 名患者中有 11 名觀察到的非中和性抗藥抗體（“ADA”）滴度較低。在11名患者中，有3名患者的ADA水平是短暫的。INZ-701 給藥後觀察到的血漿 ppI 水平如下表所示：
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平均等離子體 pPi (nM) ± SEM |
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隊列 1（0.2 mg/kg） |
隊列 2（0.6 mg/kg） |
隊列 3（1.8 mg/kg） |
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第 1 階段 |
單劑量 |
第 1-8 天 |
1229±87 |
1438±146 |
1220±87 |
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每週 2 次劑量 |
第 11-32 天 |
1494±111 |
1745±170 |
1352±71 |
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第 2 階段 |
每週 2 次劑量 |
第 32-672 天 |
1118±93 |
1316±116 |
1598±322 |
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隊列 1 — n=2 發佈第 84 天；隊列 2 n=2 發佈第 336 天；隊列 3 n=2 發佈第 252 天
目前所有入組的患者都已完成劑量遞增期，預計將至少持續到延期的第44周。預計最後一位患者的最後一次就診將在2024年第四季度末進行。其餘入組的患者預計將在2024年第四季度末之前完成我們正在進行的針對在現有試驗（“ADAPT”）中接受 INZ-701 的 ENPP1 或 ABCC6 缺陷患者的 INZ-701 開放標籤長期安全性試驗的入組。
針對 ENPP1 缺乏症嬰兒的 ENERGY 1 臨牀試驗
2023 年 6 月，我們在 INZ-701 的 10期單臂開放標籤臨牀試驗（“能量 1 試驗”）中為首位嬰兒患者給藥，該試驗主要旨在評估 INZ-701 對缺乏 ENPP1 的嬰兒的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學。ENERGY 1試驗預計將在美國和歐洲的多個地點招收多達八名年齡在1至12個月之間的嬰兒。患者將在 52 周的治療期內接受皮下劑量的 INZ-701，並可能在 52 周以後的延長期內繼續接受 INZ-701。劑量範圍從每週一次 0.2 mg/kg 到每週兩次 0.6 mg/kg 不等，可根據藥代動力學、藥效學和安全數據的結果進一步增加劑量。其他結果指標包括評估血漿PPI水平、存活率、生長、發育、功能表現、心臟功能和探索性生物標誌物。我們預計將在2024年第四季度報告ENERGY 1試驗的中期數據。
用於治療 ENPP1 缺乏症的 INZ-701 全球發展戰略
我們在2023年第一季度啟動了與美國食品藥品管理局的關鍵試驗會議。2023 年 7 月，在與美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局兒科委員會（“PDCO”）會晤後，我們宣佈了治療 ENPP1 缺乏症的 INZ-701 全球發展戰略的監管更新。同樣在2023年7月，我們完成了科學諮詢程序，並與人用藥品委員會（“CHMP”）就我們的全球發展戰略達成了一致。
我們計劃開展 INZ-701 的關鍵臨牀試驗，旨在支持患有 ENPP1 缺乏症的嬰兒、兒童和成人患者羣體的登記。許多尋求罕見疾病酶替代療法上市批准的公司都遵循了類似的臨牀開發策略。
我們預計將於2024年第四季度在美國以外地區啟動ENERGY 2試驗，這是一項針對缺乏 ENPP1 的嬰兒的 INZ-701 的開放標籤、單臂關鍵試驗。該試驗的共同主要終點將是血漿PPI與基線和存活率的變化。該試驗預計將招收多達12名從出生到12個月大的嬰兒。該試驗的主要終點數據將與自然病史對照組進行比較，患者將根據與死亡率相關的協變量進行匹配。
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我們已經與EMA就兒科研究計劃達成協議，該計劃將在患有 ENPP1 缺乏症的兒科患者中進行 INZ-701 的關鍵試驗。我們分享了一項針對 ENPP1 缺乏症兒科患者的 INZ-701 全球關鍵臨牀試驗（“ENERGY 3 試驗”）的設計。ENERGY 3試驗是一項多中心、隨機、開放標籤的試驗，預計將在全球多個地點招收多達33名年齡在1歲至13歲以下的患者。該試驗主要旨在評估 INZ-701 對 ENPP1 缺乏症兒科患者的療效和安全性。該試驗的入組標準包括確診為 ENPP1 缺乏症的基因診斷、骨骼異常的射線照相證據和低血漿 ppI。患者將以 2:1 的比例隨機分配給 INZ-701 組或對照組（傳統療法，即口服磷酸鹽和活性維生素 D），持續 52 周，然後是開放標籤延期期，在此期間，所有患者均可接受 INZ-701。INZ-701 將以 2.4 mg/kg 的劑量通過皮下注射每週一次的劑量給藥。
根據美國食品藥品管理局和PDCO的指導，ENERGY 3試驗是一項單一的多中心臨牀試驗，終點的統計處理存在差異。在美國，主要終點是血漿PPI與基線相比的變化，次要終點是放射學全球變化印象（“RGI-C”）分數、軟骨病嚴重程度分數（“RSS”）、生長Z分數和藥代動力學。根據美國食品和藥物管理局的建議，血漿PPI的主要終點應得到相應次要終點的持續趨勢的支持。根據與PDCO商定的兒科研究計劃，血漿PPI和RGI-C是共同的主要終點，寬鬆的p值為
2023 年 9 月，我們開設了 ENERGY 3 試驗的第一個場地。患者招募正在進行中，在我們針對 ENPP1 缺乏症兒科患者的 INZ-701 關鍵臨牀試驗中，在完成第一位患者的給藥後，我們支付了 50 萬美元的里程碑式付款。我們預計將在2024年第三季度完成招生。我們預計將在2025年下半年報告來自ENERGY 3試驗的關鍵數據。在接受監管審查和充足資金的前提下，我們還打算治療沒有資格參加 ENERGY 3 或其他正在進行的研究的 enpp1 缺陷患者，以加深我們對 INZ-701 安全性和有效性的理解。
計劃營銷申請的基礎
根據美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局的監管反饋，正在進行和計劃中的針對 ENPP1 缺乏症患者的 INZ-701 臨牀試驗的積極數據，包括證明血漿 PPI 臨牀影響的全面數據，可以為我們在美國和歐盟提交上市申請提供依據。這些數據將包括我們正在進行的針對 ENPP1 缺乏症的成年患者的1/2期試驗的最終結果、我們正在進行的ENERGY 1試驗的可用結果、計劃在美國以外啟動的針對嬰兒的關鍵ENERGY 2試驗的可用結果，以及正在進行的針對兒科患者的關鍵ENERGY 3試驗的最終結果。
如果這些上市申請獲得批准，我們預計最早將在 2026 年下半年商業推出針對嬰兒和兒科患者的 INZ-701。
ABCC6 缺乏症
2022年4月，我們啟動了針對成人 ABCC6 缺乏症患者的 INZ-701 1/2 期臨牀試驗。INZ-701 的 1/2 期臨牀試驗是一項開放標籤的多次遞增劑量試驗，最初在美國和歐洲的研究中心招收了九名成年患者。該試驗主要評估 INZ-701 在 ABCC6 缺乏症成年患者中的安全性和耐受性，並表徵 INZ-701 的藥代動力學和藥效學特徵，包括評估血漿 PPI 水平和其他生物標誌物水平。在臨牀試驗的 1 期劑量遞增部分中，我們評估了 32 天的 INZ-701，劑量分別為 0.2 mg/kg、0.6 mg/kg 和 1.8 mg/kg，通過皮下注射給藥，每個劑量隊列有三名患者，這些劑量是根據臨牀前研究和藥代動力學/藥效學建模選擇的。患者接受了單劑量，然後在一週後開始每週給藥兩次。該試驗的1期劑量遞增部分旨在確定一種安全且可耐受的劑量，以提高血漿PPI水平，以進一步的臨牀開發。該試驗的開放標籤 2 期延期部分將評估持續使用 INZ-701 治療長達 48 周的長期安全性、藥代動力學和藥效學，根據特定部位方案，患者可以在家中接受 INZ-701 劑量。探索性終點將包括異位鈣化、血管和視網膜功能、患者報告的預後以及探索性生物標誌物的評估。
從 2023 年 1 月開始，在試驗的開放標籤第 2 階段延期部分中可以自行給藥 INZ-701。
2023年2月，我們報告了該試驗的中期藥代動力學、藥效學和安全性數據。在所有隊列中觀察到血漿PPI快速、顯著和持續增加，並觀察到劑量反應。最高劑量隊列的血漿PPI持續增加，達到與我們在健康受試者研究中觀察到的水平（n=10）（1002 nM至2169 nM）相當。試驗中所有三個隊列的平均基線血漿PPI為947±193 nm。
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2024 年 4 月，我們報告了該試驗的積極頂線安全性、藥代動力學、藥效學和探索性療效數據。在整個試驗過程中，我們收集了具有臨牀益處的探索性標誌物，為持續的inz-701萬億.eatment治療疾病的潛力提供了證據。在所有劑量組（八名可評估患者中有七名）均觀察到頸動脈內膜中層厚度的降低或穩定，這表明 INZ-701 對血管病理具有潛在的有益影響。觀察到所有劑量組（八名可評估患者中有七名）的脈絡膜厚度增加，這表明 INZ-701 對視網膜疾病具有潛在的有益作用。在基線時全球視覺功能問卷（“VFQ-25”）分數低於正常水平的六名可評估患者中，有四名在48周內有所改善。老年患者的視覺功能改善幅度更大。48 周後，VFQ-25 改善與脈絡膜厚度增加之間的相關性得以保持。所有可評估的患者（九名中有九名）在C-GIC上均顯示出與基線相比有所改善，九名可評估患者中有七名在P-GIC上顯示出較基線改善。在1.8 mg/kg劑量水平（隊列3）下觀察到的血漿PPI水平的快速升高持續至與我們在健康受試者研究中觀察到的水平（n=10）相當。INZ-701 總體耐受性良好，安全性良好，無嚴重或嚴重不良反應。所有不良反應的嚴重程度均為輕度至中度。八名患者仍在試驗中，還有七名患者自行服用inz-701萬億英鎊。研究時間從45天到超過631天不等，所有隊列的總治療時間相當於大約12年以上的患者。INZ-701 表現出良好的免疫原性，在 10 名患者中有 8 名觀察到非中和 ADA 的滴度較低。八名患者中有三名患者的ADA水平是短暫的。INZ-701 給藥後觀察到的血漿 ppI 水平如下表所示：
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平均等離子體 pPi (nM) ± SEM |
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隊列 1（0.2 mg/kg） |
隊列 2（0.6 mg/kg） |
隊列 3（1.8 mg/kg） |
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第 1 階段 |
單劑量 |
第 1-8 天 |
1087±162 |
1326±67 |
1540±169 |
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每週 2 次劑量 |
第 11-32 天 |
1023±99 |
1119±48 |
1312±122 |
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第 2 階段 |
每週 2 次劑量 |
第 32-588 天 |
1018±73 |
931±87 |
1613±188 |
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隊列 1 n=2 發佈第 504 天；隊列 2 n=3；隊列 3 n=2 發佈第 84 天
最後一位患者最後一次就診發生在2024年7月。目前，所有患者均處於延長期內，正在延期參加Adapt試驗。
在監管審查和充足資金的前提下，我們計劃在 2025 年第一季度啟動一項針對 ABCC6 缺乏症兒科患者的 INZ-701 的關鍵臨牀試驗，用於註冊目的。在啟動這項關鍵臨牀試驗之前，我們計劃與美國、歐洲和其他司法管轄區的監管機構進行接觸，以確定適當的主要療效終點和潛在上市批准的其他要求。特別是，如果我們為臨牀試驗提出新的或新的終點或方法，監管機構最終需要得出結論，我們的臨牀試驗終點提供了具有臨牀意義的結果，然後我們才能獲得潛在的上市許可。1/2期臨牀試驗的結果提供了血漿PPI水平恢復的證據，臨牀和生理療效的衡量標準為我們計劃的關鍵臨牀試驗的設計提供了依據。我們的臨牀策略是通過將恢復血漿 ppI 水平與衡量該患者羣體的生理和臨牀療效聯繫起來，推動 INZ-701 的 ABCC6 缺乏症註冊，但須視與美國、歐洲和其他司法管轄區的監管機構正在進行的討論而定。
鈣預防的臨牀開發計劃
2024 年 2 月，我們啟動了 SeaPort 1，這是一項 1 期臨牀試驗，旨在評估 INZ-701 在接受血液透析的 ESKD 患者中的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學。患者每週將接受一次 1.8 mg/kg 的 INZ-701，同時進行血液透析治療，總計 30 天。該試驗的主要終點將評估安全性以及與基線血漿PPI濃度的變化，次要終點包括藥代動力學和藥效學參數。2024 年 6 月，SeaPort 1 已全部註冊。我們計劃在2024年第四季度報告來自SeaPort 1的中期數據，並預計該試驗的數據將為我們未來針對鈣化反應患者的研究設計提供依據。
Adapt 針對 ENPP1 和 ABCC6 缺乏症患者的長期安全性研究
2024 年 6 月，我們啟動了 Adapt，這是一項針對 INZ-701 的多中心、開放標籤、長期安全性試驗，該試驗適用於 ENPP1 缺乏症或 ABCC6 缺乏症患者，這些患者已在現有臨牀試驗中接受了 INZ-701 治療，並選擇繼續給藥以潛在的病情治療。如果患者已經完成了先前的 INZ-701 試驗中協議規定的安全性、藥代動力學和/或藥效學和/或療效期，則符合資格。成人患者每週將接受一次皮下劑量為1.8 mg/kg，或每週一次的平坦劑量為150 mg；兒科患者每週將接受一次皮下劑量為2.4 mg/kg。其他結果指標包括使用長期INZ-701萬億英鎊評估藥代動力學參數和血漿PPI。AdapT最初將在美國和歐洲開設分支機構，並已開始招收已完成針對患有 ENPP1 和 ABCC6 缺乏症的成年人的1/2期試驗的患者。
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擴展訪問計劃
2023 年 2 月，根據我們的擴大准入計劃，我們為第一位患有 ENPP1 缺乏症的兒科患者注射了 INZ-701。根據我們的擴大准入計劃，當沒有可比或令人滿意的替代治療方案以及滿足其他標準時，我們可以在臨牀試驗之外使用 INZ-701 來治療患有嚴重或立即危及生命的疾病或病症的患者。其他標準包括但不限於標準治療缺乏成功、沒有資格參與任何正在進行的 INZ-701 臨牀試驗（包括由於地理限制而缺乏准入），以及患有足夠證據表明使用 INZ-701 預計會帶來益處的疾病。我們預計，從我們的擴大准入計劃下接受治療的患者那裏收集的數據將為 INZ-701 的潛在安全性和臨牀益處提供進一步支持。
未來發展計劃；INZ-701 的其他潛在跡象
在成功完成 ENPP1 和 ABCC6 缺陷中 INZ-701 的臨牀開發後，我們計劃在全球範圍內尋求 INZ-701 的上市批准。除了我們專注於 INZ-701 的開發外，我們相信我們的治療方法有可能使患有其他病理礦化和內膜增殖等疾病的患者受益。
基於其作用機制，我們認為，INZ-701 有可能提高血漿 ppI 水平，併為除 ENPP1 或 ABCC6 基因單基因缺陷患者以外的患者提供治療益處。我們打算探索 INZ-701 作為其他與血漿 pPi 水平低相關的非遺傳性病理礦化疾病的治療潛力。
內膜增殖疾病包括沒有明確遺傳基礎的疾病。在臨牀前研究中，INZ-701 可防止野生型和 enpp1 缺陷小鼠的內膜增殖，我們認為這歸因於腺苷水平升高。我們計劃繼續探索 INZ-701 在非遺傳性疾病中的潛力，在這些疾病中，動脈因支架插入、旁路移植閉塞、移植血管病變或稱為動脈炎的炎症而受損或中斷。
我們的運營
我們尚未將任何產品商業化，也沒有從產品銷售中產生任何收入。迄今為止，我們的業務僅限於組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、確保知識產權、開展研發活動、進行臨牀前研究和早期臨牀試驗、建立 INZ-701 的生產安排以及潛在商業化的長期規劃。
自成立以來，我們已經蒙受了巨大的營業損失。我們從產品銷售中獲得足以實現盈利的收入的能力將在很大程度上取決於 INZ-701 或我們未來一個或多個候選產品和計劃的成功開發和最終商業化。
在可預見的將來，我們預計將繼續產生大量運營費用。此外，如果我們獲得 INZ-701 或我們開發的任何其他候選產品的上市批准，我們預計將產生與產品製造、銷售、營銷和分銷相關的鉅額商業化費用。我們已經承擔了並將繼續承擔與上市公司運營相關的額外成本。
因此，我們將需要獲得大量額外資金來支持我們的持續運營。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀收入之前，如果有的話，我們希望通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及營銷、分銷和許可安排相結合的方式為我們的現金需求提供資金。除了我們與K2 HealthVentures LLC簽訂的貸款和擔保協議（“貸款協議”）外，我們沒有任何承諾的外部資金來源。我們根據貸款協議進行借款的能力取決於我們對特定條件的滿足和貸款人的自由裁量權。如果我們無法在需要時或以可接受的條件籌集資金或獲得足夠的資金，我們可能被要求推遲、限制、減少或終止我們的研發計劃或任何未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。此外，試圖獲得額外資金可能會轉移我們管理層對日常活動的時間和注意力，並分散我們對研發工作的注意力。
由於與藥品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測支出增加的時間或金額，也無法準確預測何時或是否能夠實現盈利。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或增加季度或每年的盈利能力。我們未能實現和保持盈利將壓低我們公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、維持研發工作、實現候選產品線多樣化甚至繼續運營的能力。
根據我們目前的運營計劃，我們認為，截至2024年6月30日，我們現有的現金、現金等價物和短期投資將使我們能夠為2025年第四季度的現金流需求提供資金。我們的估計基於
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由於我們目前未知的許多因素，這些假設可能被證明是錯誤的，我們的運營計劃可能會發生變化。請參閲 “流動性和資本資源”。
為了在此之後為我們的業務提供資金，我們將需要籌集額外資金，這是無法保證的。我們預計，如果且當我們：
財務運營概述
研究與開發費用
研發活動是我們商業模式的核心。研發成本包括與特定項目相關的直接和間接成本，以及向代表我們開展某些研發活動的其他實體支付的費用，主要涉及與發現和開發我們的主要候選產品 INZ-701 相關的成本。
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我們將研發費用按實際支出支出。這些費用包括：
我們根據服務提供商提供給我們的信息，對完成特定任務的進展進行評估，確認外部開發成本。我們目前不按具體指標追蹤研發費用。
我們目前正在對患有 ENPP1 缺乏症和 ABCC6 缺乏症的成年人進行 INZ-701 的 1/2 期臨牀試驗、針對 ENPP1 缺乏症嬰兒的 10 期能量 1 期試驗、針對 ENPP1 缺乏症兒科患者的 INZ-701 的關鍵 ENERGY 3 試驗、針對接受血液透析的 ESKD 患者進行 INZ-701 的 1 期臨牀試驗，以及我們正在進行的對在現有研究中接受了 INZ-701 ENPP1 ABCC6 INZ-701處於臨牀開發後期階段的候選產品的開發成本通常高於臨牀前開發或臨牀開發早期階段的候選產品，這主要是由於後期臨牀試驗的規模和持續時間的延長。我們預計，在可預見的將來，隨着我們執行全球發展戰略，準備和進行正在進行和計劃中的 INZ-701 臨牀試驗，進一步擴大我們的製造工藝，推進用於其他適應症的 INZ-701 的開發，以及可能開發更多候選產品，我們的研發費用將繼續大幅增加。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括行政、財務和行政職能人員的工資、相關福利、差旅和股票薪酬支出。一般和管理費用還包括法律、諮詢、會計、税務和審計服務的專業費用，以及設施和信息技術基礎設施成本的分配。我們承擔並預計將繼續承擔與上市公司相關的成本，包括與維持納斯達克和美國證券交易委員會要求合規相關的會計、審計、法律、監管、合規和税務相關服務的成本；董事和高級管理人員的保險費用；以及投資者和公共關係成本。此外，由於我們為潛在的商業運營做準備，尤其是與銷售和營銷成本相關的業務，我們的工資和支出可能會增加。我們預計，隨着我們擴大業務和執行全球發展戰略，我們的一般和管理費用將在未來增加。
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利息收入
利息收入包括來自銀行存款和投資的收入。
利息支出
利息支出包括與我們的貸款協議相關的利息支出，以及債務折扣和債務發行成本的攤銷。
其他費用，淨額
其他支出，淨額主要包括有價證券的已實現損益和外匯損益。
運營結果
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月的比較
下表彙總了我們截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月的經營業績（以千計）：
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三個月已結束 |
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2024 |
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2023 |
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改變 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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$ |
21,758 |
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$ |
11,666 |
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$ |
10,092 |
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一般和行政 |
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5,907 |
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4,728 |
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1,179 |
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運營費用總額 |
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27,665 |
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16,394 |
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11,271 |
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運營損失 |
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(27,665) |
) |
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(16,394) |
) |
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11,271 |
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其他收入（支出）： |
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利息收入 |
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2,030 |
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1,610 |
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420 |
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利息支出 |
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(1,395) |
) |
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(771) |
) |
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(624 |
) |
其他費用，淨額 |
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(3) |
) |
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(28) |
) |
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25 |
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其他收入（支出），淨額 |
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632 |
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811 |
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(179) |
) |
淨虧損 |
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$ |
(27,033) |
) |
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$ |
(15,583) |
) |
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$ |
11,450 |
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研發費用
下表彙總了我們截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月的研發費用（以千計）：
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三個月已結束 |
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2024 |
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2023 |
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改變 |
|
|||
與 inz-701 相關的研發費用 |
|
$ |
15,241 |
|
|
$ |
6,709 |
|
|
$ |
8,532 |
|
未分配的費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
人事相關費用（包括股票薪酬） |
|
|
5,700 |
|
|
|
4,346 |
|
|
|
1,354 |
|
設施和管理費用 |
|
|
817 |
|
|
|
611 |
|
|
|
206 |
|
總計 |
|
$ |
21,758 |
|
|
$ |
11,666 |
|
|
$ |
10,092 |
|
22
與截至2023年6月30日的三個月相比，截至2024年6月30日的三個月，研發費用增加了1,010萬美元，這主要是由於INZ-701相關的研發費用增加了850萬美元，人事相關成本增加了140萬美元，包括股票薪酬支出。
與INZ-701相關的研發費用增加了850萬美元，這主要是由於化學、製造和控制費用增加了360萬美元，以支持我們正在進行的臨牀試驗和為潛在的商業化做準備，以及臨牀開發和相關諮詢成本增加了490萬美元以支持我們正在進行的臨牀試驗。
一般和管理費用
與截至2023年6月30日的三個月相比，截至2024年6月30日的三個月，一般和管理費用增加了120萬美元，這主要是由於90萬美元的諮詢和人事相關成本，包括股票薪酬支出，以及支持運營的設施和管理費用增加了30萬美元。
利息收入
截至2024年6月30日的三個月，利息收入與截至2023年6月30日的三個月相比增加了約40萬美元，這要歸因於更高的利率和我們在2024年賺取利息的現金餘額增加。
利息支出
與截至2023年6月30日的三個月相比，截至2024年6月30日的三個月的利息支出增加了60萬美元，這主要是由於我們的貸款協議下的借款。
其他費用，淨額
與截至2023年6月30日的三個月相比，其他支出淨額在截至2024年6月30日的三個月中保持相對平穩。
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月的比較
下表彙總了我們截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月的經營業績（以千計）：
|
|
六個月已結束 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改變 |
|
|||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究和開發 |
|
$ |
40,868 |
|
|
$ |
23,523 |
|
|
$ |
17,345 |
|
一般和行政 |
|
|
11,141 |
|
|
|
11,240 |
|
|
|
(99) |
) |
運營費用總額 |
|
|
52,009 |
|
|
|
34,763 |
|
|
|
17,246 |
|
運營損失 |
|
|
(52,009) |
) |
|
|
(34,763) |
) |
|
|
17,246 |
|
其他收入（支出）： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息收入 |
|
|
4,404 |
|
|
|
2,937 |
|
|
|
1,467 |
|
利息支出 |
|
|
(2,720) |
) |
|
|
(1,099) |
) |
|
|
(1,621) |
) |
其他開支 |
|
|
(55) |
) |
|
|
(62) |
) |
|
|
(7) |
) |
其他收入，淨額 |
|
|
1,629 |
|
|
|
1,776 |
|
|
|
(147) |
) |
淨虧損 |
|
$ |
(50,380) |
) |
|
$ |
(32,987) |
) |
|
$ |
17,393 |
|
研發費用
下表彙總了我們截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月的研發費用（以千計）：
23
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改變 |
|
|||
與 inz-701 相關的研發費用 |
|
$ |
28,369 |
|
|
$ |
13,828 |
|
|
$ |
14,541 |
|
未分配的費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
人事相關費用（包括股票薪酬） |
|
|
10,911 |
|
|
|
8,482 |
|
|
|
2,429 |
|
設施和管理費用 |
|
|
1,588 |
|
|
|
1,213 |
|
|
|
375 |
|
總計 |
|
$ |
40,868 |
|
|
$ |
23,523 |
|
|
$ |
17,345 |
|
與截至2023年6月30日的六個月相比，截至2024年6月30日的六個月的研發費用增加了1,730萬美元，這主要是由於INZ-701相關的研發費用增加了1,460萬美元，人事相關成本增加了240萬美元，包括股票薪酬支出。
與INZ-701相關的研發費用增加了1,460萬美元，這主要是由於化學、製造和控制費用增加了630萬美元，以支持我們正在進行的臨牀試驗和為潛在的商業化做準備，以及臨牀開發和相關諮詢成本增加了830萬美元以支持我們正在進行的臨牀試驗。
一般和管理費用
與截至2023年6月30日的六個月相比，截至2024年6月30日的六個月中，一般和管理費用保持相對平穩。
利息收入
與截至2023年6月30日的六個月相比，截至2024年6月30日的六個月的利息收入增加了約150萬美元，這要歸因於更高的利率和我們在2024年賺取利息的現金餘額增加。
利息支出
與截至2023年6月30日的六個月相比，截至2024年6月30日的六個月的利息支出增加了160萬美元，這主要是由於我們的貸款協議下的借款。
其他費用，淨額
與截至2023年6月30日的六個月相比，其他支出淨額在截至2024年6月30日的六個月中保持相對平穩。
流動性和資本資源
流動性來源
自成立以來，我們沒有產生任何收入，並且因運營而蒙受了鉅額的運營損失和負現金流。迄今為止，我們的運營資金主要來自可轉換優先股的銷售、普通股和預先注資認股權證的發行以及貸款協議下的借款。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀收入之前，如果有的話，我們希望通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及營銷、分銷或許可安排相結合的方式為我們的現金需求提供資金。
24
2021年8月11日，我們在S-3表格（“2021年註冊聲明”）上提交了通用貨架註冊聲明，該聲明於2021年8月23日宣佈生效。根據2021年註冊聲明，我們可能會根據一項或多次發行不時發行和出售高達2億美元的各種證券，包括普通股、優先股、存托股、債務證券、認股權證、認股權證、認購權或單位，價格和條款將在出售時確定。在提交2021年註冊聲明時，我們與作為銷售代理的Jefferies LLC簽訂了公開市場銷售協議，根據該協議，我們可以在 “市場” 發行計劃下發行和出售總髮行價不超過5000萬美元的普通股。截至2023年12月31日，我們已根據公開市場銷售協議出售了3553,995股普通股，淨收益總額為2,120萬美元。在截至2024年6月30日的六個月中，沒有根據公開市場銷售協議出售任何普通股。從2024年7月1日至本10-Q表季度報告發布之日，我們根據公開市場銷售協議出售了810,445股普通股，淨收益總額為420萬美元。
2022年4月，我們完成了一次承銷發行，根據2021年註冊聲明，我們出售了16,276,987股普通股和預籌認股權證，購買了3,523,013股普通股。扣除承保折扣和佣金以及發行費用後，此次發行的淨收益約為6,830萬美元。
2022年7月，我們與K2 HealthVentures LLC（以及不時的任何其他貸款機構，“貸款人”）簽訂了貸款協議，後者提供高達7,000萬美元的本金定期貸款，包括（受某些慣例條件約束）：（i）2,500萬美元的第一批承諾，其中500萬美元在收盤時融資，其餘2,000萬美元在2023年2月的選舉中融資，(ii) 隨後的兩筆總額為2,000萬美元的分期承付款將在某些期間由我們選擇提取可用期限視管理機構自行決定是否實現了與 INZ-701 相關的某些基於時間、財務、臨牀和監管的里程碑而定，其中750萬美元是在我們2023年6月的選舉中獲得資金的，剩餘的1,250萬美元是在我們2023年12月的選舉中獲得資金的，以及 (iii) 第四批2,500萬美元的承諾可在2025年8月31日之前由我們選擇提取，視使用情況而定款項限制和貸款人的同意由其自行決定。我們共有4,500萬美元的未償定期貸款本金。根據貸款協議，貸款人可以選擇購買最多500萬美元的普通股。有關貸款協議的更多信息，請參見本10-Q表季度報告其他地方的簡明合併財務報表附註8。
2023年8月，我們完成了承銷發行，根據2021年註冊聲明，我們出售了14,375,000股普通股。扣除承保折扣和佣金以及預計的發行費用後，此次發行的淨收益約為6,440萬美元。
2023年11月7日，我們在S-3表格（“2023年註冊聲明”）上提交了通用貨架註冊聲明，該聲明於2023年11月15日宣佈生效。根據2023年註冊聲明，我們可能會根據一項或多次發行不時發行和出售高達3億美元的各種證券，包括普通股、優先股、存托股、債務證券、認股權證、認股權證、認購權或單位，價格和條款將在出售時確定。
超過即時需求的現金主要用於流動性和資本保值。下表提供了有關我們截至2024年6月30日和2023年12月31日的總現金、現金等價物和短期投資的信息（以千計）：
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|
6月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
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||
現金和現金等價物 |
|
$ |
15,233 |
|
|
$ |
34,588 |
|
短期投資 |
|
|
129,290 |
|
|
$ |
154,001 |
|
現金、現金等價物和短期投資總額 |
|
$ |
144,523 |
|
|
$ |
188,589 |
|
現金流
下表提供了有關我們截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月現金流的信息（以千計）：
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|
六個月已結束 |
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|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
用於經營活動的淨現金 |
|
$ |
(48,191) |
) |
|
$ |
(33,320) |
) |
由（用於）投資活動提供的淨現金 |
|
|
28,210 |
|
|
|
(2,561) |
) |
融資活動提供的淨現金 |
|
|
617 |
|
|
|
43,738 |
|
現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少） |
|
$ |
(19,364) |
) |
|
$ |
7,857 |
|
25
用於經營活動的淨現金
與截至2023年6月30日的六個月相比，截至2024年6月30日的六個月中，用於經營活動的淨現金增加了約1,490萬美元，這主要是由於經非現金項目調整後的淨虧損增加了1,880萬美元，但運營資產和負債的變動約350萬美元部分抵消了這一增長。
（用於）投資活動提供的淨現金
與截至2023年6月30日的六個月相比，投資活動提供的淨現金在截至2024年6月30日的六個月中增加了約3,080萬美元，這主要是由於在截至2024年6月30日的六個月中，有價證券的購買量減少了810萬美元，有價證券的到期日增加了2,260萬美元。
融資活動提供的淨現金
在截至2024年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金減少了4,310萬美元，因為截至2023年6月30日的六個月中包括髮行長期債務獲得的2750萬美元淨收益和根據我們的市場融資機制出售普通股的1,610萬美元。
資金需求
我們預計將投入大量財政資源用於我們正在進行和計劃中的活動，特別是在我們執行全球發展戰略，進行鍼對ENPP1 缺乏症、ABCC6 缺乏症和鈣預防療法的 INZ-701 持續臨牀試驗，繼續研究和開發並啟動更多計劃中的臨牀試驗，並尋求上市批准 INZ-701 和我們開發的任何其他候選產品。我們預計，與正在進行和計劃中的活動相關的支出將大幅增加。此外，如果我們獲得 INZ-701 或我們開發的任何其他候選產品的上市批准，我們預計將產生與產品製造、銷售、營銷和分銷相關的鉅額商業化費用。因此，我們將需要為我們的持續運營獲得大量額外資金。如果我們無法在需要時或以可接受的條件籌集資金或獲得足夠的資金，我們可能被要求推遲、限制、減少或終止我們的研發計劃或任何未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。此外，試圖獲得額外資金可能會轉移我們管理層對日常活動的時間和注意力，並分散我們對研發工作的注意力。
債務融資和股權融資（如果有）可能涉及協議，其中包括限制或限制我們的運營和採取具體行動能力的契約，例如承擔額外債務、進行收購、參與收購、合併或合作交易、出售或許可我們的資產、進行資本支出、贖回我們的股票、進行某些投資或申報分紅。我們貸款協議下的契約以及將我們的資產作為抵押品的質押限制了我們採取具體行動的能力，包括獲得額外融資。如果我們通過合作、戰略聯盟或與第三方的營銷、分銷或許可安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條件授予許可。
根據我們目前的運營計劃，我們認為，截至2024年6月30日，我們現有的現金、現金等價物和短期投資將使我們能夠為2025年第四季度的現金流需求提供資金。但是，我們基於可能被證明是錯誤的假設得出這一估計，由於我們目前未知的許多因素，我們的運營計劃可能會發生變化。此外，不斷變化的環境可能導致我們的資本消耗速度比我們目前的預期快得多，而且由於我們無法控制的情況，我們可能需要花費超過目前的預期。結果，我們可能會比目前預期的更快地耗盡我們的資本資源。此外，由於 INZ-701 或我們追求的任何其他候選產品的成功開發極不確定，因此目前我們無法合理估計或知道完成任何候選產品的開發所必需工作的性質、時間和成本。
合同義務、承諾和意外開支
在截至2024年6月30日的三個月和六個月中，我們的合同義務和承諾與截至2023年12月31日止年度的10-k表年度報告第二部分第7項 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 中所述的合同義務和承諾沒有重大變化。
26
關鍵會計估計
我們的管理層對我們的財務狀況和經營業績的討論和分析基於我們的簡明合併財務報表，這些財務報表是根據美國公認的會計原則編制的。這些簡明合併財務報表的編制要求我們做出估計和假設，這些估計和假設會影響簡明合併財務報表之日報告的資產和負債金額、或有資產和負債的披露，以及報告期內發生的列報費用。我們的估計基於我們的歷史經驗以及我們認為在當時情況下合理的其他各種因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些判斷從其他來源看不出來。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值有所不同。在截至2024年6月30日的三個月和六個月中，我們的關鍵會計估計與截至2023年12月31日止年度的10-k表年度報告第二部分第7項 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 中所述的估算沒有重大變化。
新興成長型公司地位
2012年《Jumpstart Our Business Startups法案》允許像我們這樣的 “新興成長型公司” 利用延長的過渡期來遵守適用於上市公司的新或修訂後的會計準則，直到這些準則原本適用於私營公司。我們已選擇使用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，並將一直這樣做，直到我們（1）不可撤銷地選擇 “退出” 此類延長的過渡期或（2）不再有資格成為新興成長型公司。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露。
我們面臨與利率變動相關的市場風險。截至2024年6月30日，我們的現金等價物包括短期貨幣市場基金和美國政府機構債務證券。截至2024年6月30日，我們的短期投資包括美國國債和美國政府機構債務證券。我們面臨的主要市場風險是利率敏感度，利率敏感度受美國總體利率水平變化的影響。由於我們投資組合中投資的短期性質以及投資的低風險狀況，立即調整100個基點的利率不會對我們投資組合的公允市場價值或我們的財務狀況或經營業績產生實質性影響。
截至2024年6月30日，貸款協議下的未償還本金總額為4,500萬美元，按浮動利率計算的利息等於（i）7.85％，（ii）（A）《華爾街日報》上次報價的最優惠利率（如果華爾街日報停止報價則為可比替代利率）和（B）3.85％；前提是利率不能超過9.60％。在4,500萬美元的未償本金總額中，有500萬美元在收盤時融資，根據貸款協議，我們在2023年2月又借入了2,000萬美元，在2023年6月又借入了750萬美元，在2023年12月又借入了1,250萬美元。截至2024年6月30日，利率為9.60％。
我們目前沒有面臨與外幣匯率變動相關的重大市場風險；但是，我們已經與位於歐洲的外國供應商簽訂了合同，並可能繼續與其簽訂合同。將來，我們的業務可能會受到外幣匯率波動的影響。
通貨膨脹通常會增加我們的勞動力成本和臨牀試驗成本，從而影響我們。我們認為，在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月中，通貨膨脹對我們的業務、財務狀況或經營業績沒有實質性影響。
27
第 4 項。控制和程序。
評估披露控制和程序
我們的管理層在首席執行官和首席財務官（分別為我們的首席執行官和首席財務官）的參與下，評估了截至2024年6月30日的披露控制和程序的有效性。根據經修訂的1934年《證券交易法》或《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條的定義，“披露控制和程序” 一詞是指公司的控制措施和其他程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC規定的時間內記錄、處理、彙總和報告規則和形式。披露控制和程序包括但不限於控制措施和程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累並酌情傳達給公司管理層，包括其主要執行官和首席財務官或履行類似職能的人員，以便及時就所需的披露做出決定。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼精良，都只能為實現其目標提供合理的保證，我們的管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用自己的判斷力。根據對截至2024年6月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上有效。
財務報告內部控制的變化
在本10-Q表季度報告所涉期間，我們對財務報告（定義見《交易法》第13a-15（f）條和15（d）-15（f）條）的內部控制沒有發生任何變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或者合理地可能產生重大影響。
28
第二部分 — 其他信息
第 1A 項。風險因素。
除了本10-Q表季度報告中列出的所有其他信息外，您還應仔細考慮截至2023年12月31日止年度的10—k表年度報告第一部分第1A項 “風險因素” 中討論的因素，這些因素可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大影響。我們在截至2023年12月31日止年度的10-k表年度報告中披露的風險因素受到了本10-Q表季度報告中描述的信息的保留。我們在截至2023年12月31日止年度的10—k表年度報告中描述的風險並不是我們公司面臨的唯一風險。我們目前不知道或我們目前認為不重要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大不利影響。
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用。
未註冊股權證券的近期銷售
在截至2024年6月30日的三個月中，我們沒有發行任何未根據經修訂的1933年《證券法》註冊的證券。
第 5 項。其他信息。
(c) 董事及高級管理人員交易安排
我們的董事或高級職員都沒有
29
第 6 項。展品。
展覽 數字 |
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描述 |
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3.1 |
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重述的註冊人公司註冊證書（參照註冊人於2020年7月28日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告（文件編號001-39397）附錄3.1納入）。 |
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3.2 |
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經修訂和重述的註冊人章程（參照註冊人於2023年6月14日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告（文件編號001-39397）附錄3.1納入）。 |
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31.1* |
|
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席執行官進行認證。 |
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31.2* |
|
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14 (a) 條和第15d-14 (a) 條對首席財務官進行認證。 |
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32.1+ |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350條對首席執行官進行認證。 |
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32.2+ |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350條對首席財務官進行認證。 |
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101.INS |
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內聯 XBRL 實例文檔 |
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101.SCH |
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內聯 XBRL 分類擴展架構文檔 |
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101.CAL |
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內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF |
|
內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔 |
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101.LAB |
|
內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔 |
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101.PRE |
|
內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔
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104 |
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封面頁交互式數據文件（格式為 Inline XBRL，附錄 101 中包含適用的分類擴展信息）。 |
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* 隨函提交。
+ 隨函提供。
30
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
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|
INOZYME 製藥有限公司 |
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|
日期：2024 年 8 月 6 日 |
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作者： |
/s/ 道格拉斯 A. 特雷科 |
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道格拉斯·A·特雷科 |
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首席執行官 （首席執行官） |
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日期：2024 年 8 月 6 日 |
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作者： |
/s/ Sanjay S. Subramanian |
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Sanjay S. Subramanian |
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首席財務官 （信安財務） 官員兼首席會計官） |
31