附錄 99.1
附錄 99.1
Design Therapeutics公佈2024年第二季度財務業績並回顧了GenetaCTM投資組合的近期里程碑
Friedreich Ataxia (FA) 和 Fuchs 角膜內皮營養不良 (FECD) 項目步入正軌，正在向臨牀試驗邁進
一型肌強直性營養不良症（DM1）和亨廷頓氏病（HD）的項目正在積極研究中
2.610億美元的現金和證券可能通過四個臨牀概念驗證數據集為運營提供支持
加利福尼亞州卡爾斯巴德，2024年8月5日——開發嚴重退行性遺傳病治療方法的生物技術公司Design Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：DSGN）今天公佈了其2024年第二季度財務業績，並審查了其GeneTac™ 候選產品組合即將到來的項目里程碑。
Design Therapeutics董事長兼首席執行官普拉蒂克·沙阿博士表示：“在第二季度，該公司在推進用於治療主要遺傳疾病的新型小分子GeneTac™ 候選藥物組合方面繼續取得穩步進展。”沙阿博士繼續説：“領導我們潛在的一流或同類最佳療法組合的是用於FA的Dt-216P2，這是一種嚴重的神經退行性疾病，對新療法的需求很大，我們仍有望在2025年開始患者試驗。我們的策略是通過提高內源性弗拉他辛水平來解決該疾病的根本原因。FECD是一種影響美國約500萬患者的退行性角膜疾病，我們將在今年晚些時候推進Dt-168的1期開發。我們還繼續推進HD和DM1的早期項目，為未來的發展候選人提名做準備。強勁的現金餘額為我們的努力提供了支持，這使Design能夠在我們的投資組合中生成臨牀概念驗證數據，併為患者和股東創造可觀的價值。”
公司亮點和預期的即將到來的里程碑
2024 年第二季度財務業績
關於設計療法
Design Therapeutics是一家生物技術公司，基於其GeneTac™ 基因靶向奇美拉小分子平臺開發一類新療法。該公司的GenetaC™ 分子旨在調高或降低特定致病基因的表達，以解決疾病的根本原因。除了為弗裏德賴希共濟失調患者開發的主要GeneTac™ 小分子Dt-216外，該公司還在推進福克斯角膜內皮營養不良症、亨廷頓氏病和1型肌強直性營養不良症的項目。多種基因組藥物的發現工作正在進行中。欲瞭解更多信息，請訪問 designtx.com。
前瞻性陳述
本新聞稿中不純粹是歷史性質的陳述是1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。這些陳述包括但不限於來自早期項目、非臨牀數據和早期臨牀數據的預測；某些開發活動的進展或完成，包括開發候選藥物的選擇；Dt-216P2和Dt-168的研究和臨牀試驗的啟動和進展及其時機；設計的籌備，包括在設計目前的現金流中可能有四個具有臨牀概念驗證的項目；設計的推進能力 GeneTac™ 平臺；證明的潛力概念數據為患者和股東創造可觀的價值；Design的預計現金流及其支持其計劃運營的足夠資源；以及Design的GeneTac™ 分子產品線的能力和潛在優勢。由於此類陳述受風險和不確定性的影響，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。諸如 “相信”、“設計”、“預期”、“目標”、“步入正軌”、“計劃”、“期望”、“估計”、“打算”、“將”、“潛力” 等詞語以及類似的表述旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述基於Design當前的預期，涉及可能永遠無法實現或可能被證明不正確的假設。由於各種風險和不確定性，實際結果和事件發生時間可能與此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異，其中包括但不限於以下方面的風險和不確定性：美國食品和藥物管理局接受IND對我們的候選產品進行計劃臨牀試驗以及我們對未來臨牀試驗的擬議設計；非臨牀開發活動和非臨牀研究的結果；受多種因素影響的臨牀試驗和患者入組，以及任何此類臨牀試驗或患者入組過程中遇到的困難或延誤可能會延遲或以其他方式對Design的臨牀開發計劃；發現和開發安全有效且可用作人類療法並作為開發階段公司運營的療法的過程；不良副作用或其他不良特性，可能導致設計或監管機構暫停或終止臨牀試驗，從而延遲或阻礙Design候選產品的開發或監管批准；Design's為其候選產品開發、啟動或完成非臨牀研究和臨牀試驗的能力；無論是有前景的早期研究還是
臨牀試驗將在以後的非臨牀研究或臨牀試驗中證明安全性和/或有效性；Design開發候選產品的計劃發生變化；進行臨牀試驗、監管申報和申請；依賴第三方成功進行臨牀試驗和非臨牀研究；競爭產品，這可能會使我們開發的任何產品過時或失去競爭力；設計對關鍵第三方，包括合同製造商和合同研究組織的依賴；設計籌集任何額外資金的能力它將需要繼續推行其業務和產品開發計劃；美國和國外的監管發展；Design為其候選產品獲得和維持知識產權保護的能力；Design招聘和留住關鍵科學或管理人員的能力；Design開展業務的行業中的競爭，這可能導致其他人先於或比設計更成功地發現、開發或商業化有競爭力的產品；以及市場狀況。有關這些因素和其他因素的更詳細討論，請參閲Design向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的文件，包括2024年5月8日Design向美國證券交易委員會提交的截至2024年3月31日的季度10-Q表季度報告的 “風險因素” 標題下的文件，以及Design提交的截至2024年6月30日的季度10-Q表季度報告的 “風險因素” 標題下的文件今天晚些時候與美國證券交易委員會會面。提醒您不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本文發佈之日。所有前瞻性陳述均受本警示聲明的全部限制，除非法律要求，否則Design沒有義務修改或更新本新聞稿以反映本新聞稿發佈之日之後的事件或情況。
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聯繫人：
蕾妮·萊克
THRUST 戰略
renee@thrustsc.com
設計療法有限公司
簡明的運營報表
（以千計，股票和每股數據除外）
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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（未經審計） |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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$ |
10,516 |
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$ |
17,064 |
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$ |
20,317 |
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$ |
32,794 |
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一般和行政 |
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4,527 |
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5,532 |
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9,126 |
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11,453 |
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運營費用總額 |
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15,043 |
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|
22,596 |
|
|
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29,443 |
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44,247 |
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運營損失 |
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(15,043) |
) |
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(22,596) |
) |
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(29,443) |
) |
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(44,247 |
) |
其他收入，淨額 |
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3,250 |
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2,659 |
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6,545 |
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5,016 |
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淨虧損 |
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$ |
(11,793 |
) |
|
$ |
(19,937 |
) |
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$ |
(22,898) |
) |
|
$ |
(39,231 |
) |
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基本和攤薄後的每股淨虧損 |
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$ |
(0.21 |
) |
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$ |
(0.36) |
) |
|
$ |
(0.41 |
) |
|
$ |
(0.70 |
) |
已發行普通股、基本股和攤薄後普通股的加權平均數 |
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56,555,960 |
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|
|
55,948,990 |
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|
56,522,244 |
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|
|
55,928,625 |
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設計療法有限公司
簡明的資產負債表
（以千計）
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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（未經審計） |
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資產 |
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流動資產： |
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現金、現金等價物和投資證券 |
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$ |
261,016 |
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|
$ |
281,798 |
|
預付費用和其他流動資產 |
|
|
3,826 |
|
|
|
2,786 |
|
流動資產總額 |
|
|
264,842 |
|
|
|
284,584 |
|
財產和設備，淨額 |
|
|
1,728 |
|
|
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1,691 |
|
使用權資產，關聯方 |
|
|
2,583 |
|
|
|
2,938 |
|
其他資產 |
|
|
429 |
|
|
|
430 |
|
總資產 |
|
$ |
269,582 |
|
|
$ |
289,643 |
|
負債和股東權益 |
|
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|
|
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流動負債： |
|
|
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||
應付賬款 |
|
$ |
1,297 |
|
|
$ |
1,940 |
|
應計費用和其他流動負債 |
|
|
5,097 |
|
|
|
7,682 |
|
流動負債總額 |
|
|
6,394 |
|
|
|
9,622 |
|
經營租賃負債，淨額，關聯方 |
|
|
1,946 |
|
|
|
2,334 |
|
負債總額 |
|
|
8,340 |
|
|
|
11,956 |
|
股東權益總額 |
|
|
261,242 |
|
|
|
277,687 |
|
負債和股東權益總額 |
|
$ |
269,582 |
|
|
$ |
289,643 |
|