附錄 99.1
Xenon 報告 2024 年第二季度財務業績和業務更新
— 第三階段癲癇項目正在取得進展，預計將在 2025 年下半年提供 X-TOLE2 頂線 FOS 數據
— MDD 計劃步入正軌，第 3 階段研究預計將於 2024 年下半年啟動
— 多個 Kv7 和 Nav1.7 候選產品正朝着開發方向邁進，IND 預計將在 2025 年推出
— 今天美國東部時間下午 4:30 召開電話會議
不列顛哥倫比亞省温哥華，2024年8月8日——專注於神經科學的生物製藥公司Xenon Pharmicals Inc.（納斯達克股票代碼：XENE）今天提供了公司最新情況並報告了截至2024年6月30日的第二季度財務業績。
“我們很自豪能夠開發出唯一一款在癲癇患者中具有20期療效和長期安全數據的Kv7鉀離子通道開啟器。Xenon總裁兼首席執行官伊恩·莫蒂默説，如今，儘管目前有藥物治療，但癲癇患者仍在努力控制癲癇發作，我們相信azetukalner引人注目的知名度有可能改變未來的癲癇治療模式。“我們將繼續推進癲癇項目，計劃在 2025 年下半年提供 X-TOLE2 頭條數據，以支持我們預計提交的保密協議。”
莫蒂默先生繼續説：“除了azetukalner之外，我們還將繼續在Kv7的領導地位基礎上再接再厲，提供廣泛的多樣化化學品組合，以支持我們的'機制化管道'方法。同時，我們正在將有前途的Nav1.7候選藥物推向早期的痛苦人體概念驗證。我們相信，我們在癲癇和MDD領域的azetukalner開發項目的進展，以及我們成熟的臨牀前產品線，使Xenon成為當今最令人興奮的中樞神經系統產品組合之一。”
季度業務亮點和預期里程碑
Azetukalner 臨牀開發
Azetukalner（XEN1101）是一種新型的強效Kv7鉀離子通道開啟器，正在開發用於治療癲癇，包括局灶性發作性發作（FOS）和原發性全身性強直陣攣發作（PGTCS）以及重度抑鬱症（MDD），該公司正在探索其他神經精神疾病的適用性。
早期管道：下一代離子通道調製器
作為小分子離子通道領域的領導者，Xenon 繼續利用其廣泛的專業知識來發現和開發鉀和鈉通道療法。該公司正在評估針對各種適應症的Kv7、Nav1.7和Nav1.1的多種候選治療藥物，目標是在2025年提交多個IND或等效藥物。
合作計劃
第二季度財務業績
電話會議信息
Xenon將於美國東部時間今天下午 4:30（太平洋時間下午 1:30）主持電話會議和網絡直播，討論其第二季度業績。可以在Xenon網站的 “投資者” 部分觀看僅限收聽的網絡直播。參與者可以通過撥打 (800) 715-9871 或 (646) 307-1963（國際來電者）並參考會議編號1631616來參加電話會議。該網絡直播的重播將在網站上播放。
關於Xenon Pharmicals Inc
Xenon Pharmicals（納斯達克股票代碼：XENE）是一家專注於神經科學的生物製藥公司，致力於發現、開發和商業化創新療法，以改善神經系統和精神疾病患者的生活。我們正在推進新的產品線，以解決包括癲癇和抑鬱症在內的未得到滿足的高度醫療需求領域。Azetukalner是我們的主要Kv7通道開啟器，是多種適應症的後期臨牀開發中最先進、經過臨牀驗證的鉀離子通道調節劑。欲瞭解更多信息，請訪問 www.xenon-pharma.com。
關於 Azetukalner 第 3 期癲癇項目
Xenon 的 3 期癲癇項目包括三項正在進行的針對局灶性發作 (FOS) 和原發性全身性強直陣攣發作 (PGTCS) 的 3 期臨牀試驗。X-TOLE的3期臨牀試驗嚴格遵循20X-TOLE臨牀試驗，是多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的研究，每項研究評估了與食物一起服用的15 mg或25 mgazetukalner作為輔助治療對大約360名FOS患者的臨牀療效、安全性和耐受性。主要療效終點是與安慰劑相比，azetukalner從基線到雙盲期（DBP）的每月發作頻率的中位百分比變化（MPC）。x-ackt是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的研究，評估了與食物一起服用的25 mgazetukalner作為輔助治療對大約160名PGTCS患者的臨牀療效、安全性和耐受性。與安慰劑相比，主要療效終點是從基線到azetukalner的DBP的每月PGTCS頻率中的MPC。
關於 Azetukalner 3 期重度抑鬱症 (MDD) 計劃
Xenon 完成了其 2 期概念驗證的 X-NOVA 臨牀試驗，該試驗評估了 10 mg 和 20 mg azetukalner 在 168 名中度至重度 MDD 患者中的臨牀療效、安全性和耐受性。主要目標是使用截至第6周的蒙哥馬利-阿斯伯格抑鬱評級量表（MADRS）評分變化，評估azetukalner與安慰劑相比在改善抑鬱症狀方面的療效。根據X-NOVA的結果，Xenon計劃在2024年下半年啟動MDD三期臨牀試驗中的第一項。
安全港聲明
本新聞稿包含經修訂的1933年《證券法》第27A條、經修訂的1934年《證券交易法》第21E條以及1995年《私人證券訴訟改革法》和加拿大證券法所指的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述不基於歷史事實，包括有關臨牀試驗的時間和潛在結果的陳述；我們和合作夥伴候選產品的潛在療效、安全概況、當前和預期適應症的未來發展計劃、潛在市場、監管成功和商業潛力；我們臨牀試驗設計的功效；我們在azetukalner和其他研發項目中成功開發和實現里程碑的能力；我們的時機和結果與監管機構的互動；我們成功開發azetukalner和其他候選產品並獲得監管部門批准的能力；公佈azetukalner臨牀試驗頭條數據的預期時間；以及我們對2027年之前我們將有足夠的現金為運營提供資金的預期。這些前瞻性陳述基於當前的假設，這些假設涉及風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致實際結果、事件或發展與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。這些風險和不確定性，其中許多是我們無法控制的，包括但不限於：臨牀試驗可能無法證明我們或合作者的任何候選產品的安全性和有效性；臨牀前開發活動或早期臨牀試驗結果的令人鼓舞的結果可能無法在以後的臨牀試驗中複製；我們對計劃支出和資金充足以資助運營的假設可能不正確；我們正在進行的發現和臨牀前努力可能無法產生其他候選產品；中的任何一個我們或我們合作者的候選產品，包括azetukalner，可能無法開發，可能無法獲得所需的監管批准，或者可能被推遲到商業上不可行的地步；我們可能無法在專有或合作計劃中實現更多里程碑；監管機構可能會施加額外要求或推遲臨牀試驗的啟動；市場、行業和監管條件對臨牀試驗註冊的影響；競爭的影響；擴大產品的影響開發和臨牀有關運營開支的活動；新的或不斷變化的法律法規的影響；流行病、流行病和其他公共衞生危機對我們的研究和臨牀開發計劃、時間表和運營結果的影響，包括對我們的臨牀試驗場所、合作者、監管機構和相關審查時間以及代表我們或代表我們行事的承包商的影響；不穩定的經濟狀況對國內和全球經濟市場的影響；地緣政治事件造成的不利條件；以及其他風險我們在向美國證券交易委員會以及不列顛哥倫比亞省、艾伯塔省和安大略省的證券委員會提交的文件中確認。這些前瞻性陳述僅代表截至本文發佈之日，我們沒有義務更新這些前瞻性陳述，並提醒讀者不要過分依賴此類前瞻性陳述。
“Xenon” 和 Xenon 徽標是 Xenon Pharmicals Inc. 在各個司法管轄區的註冊商標或商標。所有其他商標均屬於其各自所有者。
聯繫人：
對於投資者：
Chad Fugere
投資者關係副總裁
(857) 675-7275
investors@xenon-pharma.com
對於媒體：
科琳·阿拉比索
企業事務高級副總裁
(617) 671-9238
media@xenon-pharma.com
XENON 製藥公司
簡明合併資產負債表
（以千美元表示）
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物以及有價證券 |
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$ |
721,535 |
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$ |
638,082 |
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其他流動資產 |
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6,554 |
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6,880 |
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有價證券，長期 |
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129,062 |
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292,792 |
|
其他長期資產 |
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26,860 |
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27,044 |
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總資產 |
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$ |
884,011 |
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$ |
964,798 |
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負債 |
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流動負債： |
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應付賬款和應計費用 |
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$ |
29,931 |
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|
$ |
25,974 |
|
其他流動負債 |
|
|
1,354 |
|
|
|
1,299 |
|
其他長期負債 |
|
|
8,679 |
|
|
|
9,604 |
|
負債總額 |
|
$ |
39,964 |
|
|
$ |
36,877 |
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股東權益 |
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$ |
844,047 |
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$ |
927,921 |
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負債和股東權益總額 |
|
$ |
884,011 |
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|
$ |
964,798 |
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XENON 製藥公司
簡明合併運營報表和綜合虧損報表
（以千美元表示，股票和每股金額除外）
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三個月已結束 |
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六個月已結束 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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$ |
49,702 |
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$ |
44,040 |
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|
$ |
93,952 |
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|
$ |
83,556 |
|
一般和行政 |
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19,402 |
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11,584 |
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34,193 |
|
|
|
21,119 |
|
|
|
|
69,104 |
|
|
|
55,624 |
|
|
|
128,145 |
|
|
|
104,675 |
|
運營損失 |
|
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(69,104) |
) |
|
|
(55,624) |
) |
|
|
(128,145) |
) |
|
|
(104,675) |
) |
其他收入 |
|
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10,847 |
|
|
|
7,943 |
|
|
|
22,369 |
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|
|
15,557 |
|
所得税前虧損 |
|
|
(58,257) |
) |
|
|
(47,681) |
) |
|
|
(105,776) |
) |
|
|
(89,118) |
) |
所得税回收（費用） |
|
|
333 |
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|
220 |
|
|
|
(79) |
) |
|
|
(70) |
) |
淨虧損 |
|
|
(57,924) |
) |
|
|
(47,461) |
) |
|
$ |
(105,855) |
) |
|
$ |
(89,188) |
) |
|
|
|
|
|
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||||
其他綜合損失： |
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||||
可供出售的未實現虧損 |
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$ |
(443) |
) |
|
$ |
(1,479) |
) |
|
$ |
(2,135) |
) |
|
$ |
(299) |
) |
綜合損失 |
|
$ |
(58,367) |
) |
|
$ |
(48,940) |
) |
|
$ |
(107,990) |
) |
|
$ |
(89,487) |
) |
|
|
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每股普通股淨虧損： |
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基本款和稀釋版 |
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$ |
(0.75 |
) |
|
$ |
(0.72 |
) |
|
$ |
(1.36) |
) |
|
$ |
(1.36) |
) |
已發行普通股的加權平均值： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
基本款和稀釋版 |
|
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77,671,128 |
|
|
|
65,861,138 |
|
|
|
77,632,864 |
|
|
|
65,792,910 |
|