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附錄 99.1

bluebird bio公佈2024年第二季度業績並重點介紹運營進展和2024年指導

-2024年到目前為止，有27名患者開始治療（19名ZYNTEGLO，4名LYFGENIA，4名SKYSONA）；隨着LYFGENIA患者在2024年下半年開始加速，預計整個產品組合中將有大約85名患者開始入院-

-2024 年第二季度淨收入為 1,610 萬美元-

-根據當前運營計劃和手頭現金，現金流進入2025年第二季度-

-管理層將於今天，即美國東部時間2024年8月14日上午 8:00 主持電話會議-

馬薩諸塞州薩默維爾——2024年8月14日——藍鳥生物公司（納斯達克股票代碼：BLUE）（“藍鳥生物” 或 “公司”）今天公佈了截至2024年6月30日的季度第二季度業績和業務亮點，包括最近的商業和運營進展。

藍鳥生物首席執行官安德魯·奧本沙恩表示：“我們看到了明確的證據，表明我們的商業啟動正在加速，2024年迄今已完成了20多個鐮狀細胞病和β-地中海貧血的細胞採集，另有40多名患者已經計劃在今年年底之前開始藍鳥基因療法的治療之旅。”“商業和政府支付方承諾為患者提供醫療服務，這進一步令我們感到鼓舞，最近一次承諾是通過多項積極的醫療補助決定和越來越多的已公佈的LYFGENIA保險政策來兑現的，我們預計今年我們的投資組合中將有大約85名患者開始接受治療。”

商業發佈更新

LYFGENIA™ 發射大樓（lovotibeglogene autotemcel）；ZYNTEGLO™（betibeglogene autotemcel）和 SKYSONA™（elivaldogene autotemcel）持續的商業勢頭

•2024年迄今為止，所有產品組合中已有27名患者開始使用（19名ZYNTEGLO，4名LYFGENIA，4名SKYSONA）。

•啟動勢頭增強，計劃在年底之前在商業產品組合中再收集40多名患者。

•成功完成了首例商用LYFGENIA患者的製造和發佈測試，並計劃進行首次輸液。

•在最近批准增加產能之後，預計ZYNTEGLO將迅速加速。

經過驗證的准入和報銷策略正在推動良好的保險格局

•在正式的市場準入途徑方面取得了重大進展。迄今為止，在美國醫療補助保險的鐮狀細胞病患者中，有一半以上生活在一個已通過首選藥物清單或已公佈的保險標準確認了LYFGENIA的承保範圍的州。

•在美國，有近20％的醫療補助保險的鐮狀細胞病患者生活在一個已經完成了至少一名患者使用LYFGENIA的事先授權批准的州。

•LYFGENIA與代表20000多名美國人生命的全國商業付款人組織發佈並簽訂了多項基於結果的協議。

•ZYNTEGLO和SKYSONA的及時訪問仍在繼續，迄今為止，醫療補助和商業支付方均未拒絕接受這兩種療法。

確立了大量的 QTC 足跡

•bluebird 已為 LYFGENIA 和 ZYNTEGLO（定義為簽名的 MSA）激活了 70 多個 QTC。

•六個中心被激活，為腦腎上腺白質營養不良（CALD）患者提供SKYSONA。

最近的公司動態

詹姆斯·斯特林被任命為首席財務官

•自6月10日起，詹姆斯·斯特林出任藍鳥生物首席財務官。斯特林先生最近擔任Renalytix plc的首席財務官，該公司是一家專注於腎臟疾病臨牀管理的診斷公司。斯特林先生曾是倫威克資本有限責任公司的管理合夥人，以及投資銀行布羅克資本集團有限責任公司和阿留申資本集團的董事總經理。他還擔任星山資本管理的基金的董事會董事。斯特林先生有在 Booz Allen Hamilton 擔任管理顧問的經驗。他獲得了波士頓大學的學士學位和哥倫比亞商學院的工商管理碩士學位。

邁克爾·克魯南被任命為藍鳥生物董事會成員

•2024 年 6 月 20 日，邁克爾·克魯南被任命為藍鳥生物董事會成員。克魯南先生目前是Sionna Therapeutics的總裁兼首席執行官。他曾在Sage Therapeutics擔任首席運營官，領導所有業務和併購職能。在Sage任職的四年中，他通過多次融資、推出公司首款產品以及執行數十億美元的變革性合作，幫助領導了該組織的發展。Cloonan先生是一位經驗豐富且受人尊敬的全球生物技術領導者，在全球組織中擔任過各種商業和商業職務，擁有超過20年的生物製藥經驗。

2024 年指南

•該公司預計，到2024年，其三種經美國食品藥品管理局批准的療法（LYFGENIA、ZYNTEGLO、SKYSONA）組合中總共將有大約85名患者開始治療（細胞採集）。與前幾個季度一樣，bluebird計劃從每種療法的適應症開始提供每季度患者的最新情況。

•該公司繼續預計，到2024年，所有三種產品的總淨折扣將在總收入的20％至25％之間，並預計折扣將根據產品和付款人組合以及LYFGENIA和ZYNTEGLO基於結果的協議的使用情況而波動。

•根據從細胞收集到輸注的預計時間表，該公司預計將在2024年第三或第四季度確認其首次注入LYFGENIA的收入。

第二季度財務摘要

•現金狀況：截至2024年6月30日，公司的現金、現金等價物和限制性現金餘額約為1.93億美元，其中包括約4900萬澳元的限制性現金。

根據目前的運營假設，藍鳥預計，截至2024年6月30日，其現金和現金等價物將足以為2025年第二季度的運營提供資金，這還不包括公司與Hercules Capital, Inc.的貸款協議所要求的最低現金額，也不包括根據協議收到的任何未來款項。

該公司還與Hercules Capital, Inc.重新談判了貸款協議的某些條款，並有資格獲得兩筆總額為5000萬美元的未來貸款，前提是患者啟動和產品交付里程碑的實現以及額外融資的完成。這些部分取代了先前商定的與患者開工率和毛利潤相關的部分。

•淨收入：截至2024年6月30日的三個月，總收入淨額為1,610萬美元，而截至2023年6月30日的三個月，淨收入為690萬美元。920萬美元的增長歸因於ZYNTEGLO產品收入的增加。

2024年3月26日，藍鳥宣佈將在截至2023年12月31日的10-k表年度報告（“2023年10-K表格”）中重報截至2022年12月31日止年度的合併財務報表，以及2022年前三個季度和2023年前三個季度的合併財務報表。重報涉及租賃的確定和對租賃協議中非租賃部分的處理。預計重報不會影響公司的現金狀況或收入。由於重報，公司延遲提交截至2024年3月31日的季度的2023年10-k表和10-Q表季度報告（“2024年第一季度10-Q表格”）和2024年6月30日（“2024年第二季度10-Q表格”）。該公司將繼續努力盡快完成這些申報。

本新聞稿中包含的財務業績代表了公司管理層獲得的最新信息。公司預計，將在其2024年第二季度10-Q表中公佈的實際業績與本報告所包含的業績沒有重大差異，但是，在公司完成財務結算程序和對截至2024年6月30日的季度合併財務報表的審查之後，這些業績可能會發生變化。

電話會議詳情

藍鳥將於今天，即2024年8月14日星期三美國東部時間上午8點舉行電話會議，討論其2024年第二季度業績和業務最新情況。

1 考慮到公司與Hercules Capital, Inc. 的貸款協議下的最低現金要求，藍鳥預計其現金和現金等價物將足以為其2025年第一季度的運營提供資金。

要參加電話會議，請撥打+1 (800) 715-9871（美國和加拿大），要求加入藍鳥電話會議或提供會議編號2776050。

可以通過訪問藍鳥網站投資者與媒體部分的 “活動與演講” 頁面來觀看電話會議的網絡直播，網址為 http://investor.bluebirdbio.com。網絡直播的重播將在活動結束後的90天內在藍鳥網站上播放。

關於藍鳥生物有限公司

bluebird bio正在尋求治療性基因療法，為患者及其家人提供更多的藍鳥時光。

藍鳥成立於2010年，十多年來一直為基因療法設定標準——最初是科學先驅，現在是商業領導者。藍鳥在將基因療法的承諾從臨牀研究中帶入現實環境方面有着無與倫比的往績，在不到兩年的時間裏獲得了美國食品藥品管理局對三種療法的批准。今天，我們正在證明和擴展基因療法的商業模式，併為患者、提供者和付款人提供創新的解決方案。

bluebird 專注於嚴重遺傳性疾病，擁有該領域最大、最深入的體外基因療法數據集，擁有行業領先的鐮狀細胞病、β-地中海貧血和腦腎上腺白質營養不良症項目。我們對每種療法進行了定製設計，以解決疾病的根本原因，並開發了深入而有效的分析方法，以瞭解我們的慢病毒載體技術的安全性並推動基因療法領域的發展。

作為一家獨立的商業基因療法公司，bluebird繼續開闢新的道路，將我們的現實經驗與對患者社區的堅定承諾以及吸引和培育成羣的以人為本的文化相結合。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。所有非歷史事實陳述的陳述都是或可能被視為前瞻性陳述，例如關於藍鳥療法組合中預期患者開機人數的陳述；公司預期的現金流；公司對其維持合規和獲得定期貸款機制未來部分資金的能力的預期；公司對其產品商業化的預期，包括但不限於加速患者就診，的時機收入確認、預期的總淨折扣；以及公司為其療法建立優惠保險的能力；以及對公司重報某些歷史財務報表以及提交2023年10-k表格、2024年第一季度10-Q表和2024年第二季度10-Q表的時間的預期。此類前瞻性陳述基於歷史表現以及當前對藍鳥未來目標、計劃和目標的預期和預測，涉及固有的風險、假設和不確定性，包括可能在未來幾年內延遲、轉移或改變任何風險的內部或外部因素，這些因素難以預測，可能超出藍鳥的控制範圍，並可能導致藍鳥未來的目標、計劃和目標與聲明中表達或暗示的目標、計劃和目標存在重大差異。任何前瞻性陳述都無法保證。應評估本新聞稿中的前瞻性陳述以及影響藍鳥生物業務的許多風險和不確定性，尤其是藍鳥生物截至2022年12月31日止年度的10-k表年度報告中討論的風險因素中確定的風險因素和不確定性，該報告由其更新

隨後於2023年12月19日向美國證券交易委員會提交的10-Q表季度報告、8-k表最新報告以及其他向美國證券交易委員會提交的文件，包括我們的招股説明書補充文件。這些風險和不確定性包括但不限於：藍鳥商業化和產品製造方面的延誤和挑戰，包括ZYNTEGLO和SKYSONA滿足當前需求的製造業面臨的挑戰；藍鳥正在進行和計劃中的活動所需的內部和外部成本，以及由此對支出和現金使用的影響，已經並將來可能高於預期，這導致了藍鳥，而且可能會將來會讓 bluebird 使用現金的速度比預期的更快或改變，或者削減部分計劃或兩者兼而有之；藍鳥繼續經營的能力存在重大疑問；由於其他原因，藍鳥對支出、現金使用和現金需求的預期可能不正確，例如計劃變更或實際事件與藍鳥的假設不同；可能無法以可接受的條件或根本無法獲得額外資金的風險；與藍鳥貸款協議相關的風險，包括運營限制可能產生的風險對藍鳥開展業務的能力產生不利影響，藍鳥無法實現協議下未來部分所需的里程碑的風險，以及藍鳥無法遵守協議承諾的風險，包括所需的現金和收入水平方面的風險，這可能導致違約；藍鳥先前和正在進行的臨牀試驗的療效和安全性結果無法持續下去或在商業背景下被視為的風險；QTC的能力延遲的風險招收或治療患者；藍鳥面臨的風險延遲在建立整個供應鏈的運營準備狀態方面；患者需求或付款人報銷不足以支持公司療法持續商業化的風險；與慢病毒載體、藥物產品或骨髓消融相關的插入致癌或其他安全事件的風險，包括血液系統惡性腫瘤的風險；包括LYFGENIA在內的藍鳥產品無法成功商業化的風險；以及相關風險遵守納斯達克的持續上市要求。本文件中包含的前瞻性陳述僅在本文件發佈之日作出，除非適用法律另有要求，否則bluebird bio沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。

投資者與媒體

投資者：

考特尼·奧利裏，978-621-7347

coleary@bluebirdbio.com

媒體：

傑西·羅蘭茲，857-299-6103

jess.rowlands@bluebirdbio.com