附錄 99.1
Zevra Therapeutics公佈2024年第二季度財務業績和
企業要聞
美國食品藥品管理局諮詢委員會投票贊成該數據支持阿里莫克羅莫有效
鼻咽癌患者的治療；PDUFA 日期為 2024 年 9 月 21 日
2024 年 6 月 30 日的 Pro-forma，現金、現金等價物、投資和淨收益
2024 年 8 月 12 日收盤後，承銷的公開發行總額為 1.138 億美元
電話會議定於今天，即2024年8月13日美國東部時間下午 4:30 舉行
佛羅裏達州慶典——2024年8月13日——罕見疾病治療公司澤弗拉療法公司（納斯達克股票代碼：ZVRA）（Zevra或公司）今天提供了公司最新情況，並報告了截至2024年6月30日的第二季度財務業績。
Zevra總裁兼首席執行官尼爾·麥克法蘭表示：“在第二季度，我們在執行戰略目標方面取得了穩步進展。”“美國食品藥品管理局遺傳代謝疾病諮詢委員會的贊成票令我們感到鼓舞，該數據支持阿里莫氯莫有效治療C型尼曼·皮克病患者。儘管該投票不具約束力，但我們認為這是美國食品藥品管理局完成批准考慮的重要因素。此外，我們將繼續推出OLPRUVA，專注於提高患者的認識，並打算在獲得批准的情況下使用同一個商業團隊推出arimoclomol。此外，我們預計將在第三季度末與美國食品藥品管理局會面，討論一項關鍵的 3 期試驗的設計，該試驗旨在研究 KP1077 治療特發性睡眠過度。”
Zevra首席財務官兼財務主管R. LaDuane Clifton表示：“我們將繼續謹慎地進行資本配置，專注於為股東創造長期價值。”“我們最近的承保發行為公司提供了6,450萬美元的淨收益，同時吸引了眾所周知的長期創新支持者的機構投資者，在我們傾向於短期催化劑的同時，還擴大了現金流道，從而增強了動力。”
2024 年第二季度企業亮點：
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Arimoclomol |
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2024年8月2日，美國食品藥品監督管理局（FDA）新成立的遺傳代謝疾病諮詢委員會（“GemDAC”）首次召開會議，討論了阿瑞莫洛的益處和風險。 |
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GemDAC審查了從獨立專家、鼻咽癌患者和患者權益團體代表那裏收到的評論，並對arimoclomol有效治療鼻咽癌投了贊成票。 |
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2024年8月9日星期五，該公司收到了第一輪標籤評論意見，並且正在與美國食品藥品管理局密切合作。 |
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OLPRUVA |
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2024年6月18日，宣佈將專業藥房合作伙伴移交給奧爾西尼。 |
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將OLPRUVA的報銷範圍擴大到受保人壽的75％，並改善了處方計劃的首選身份。 |
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在2024年第二季度增加了九（9）名新患者入組，其定義是為參加快速啟動計劃的患者開處方或獲得OLPRUVA的付費配藥的患者。 |
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KP1077 |
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2024年6月3日，在SLEEP 2024年年會上公佈了其針對特發性睡眠過度（IH）患者的2期研究的積極數據。 |
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該公司向美國食品和藥物管理局提交了將於2024年第三季度末舉行的第二階段末會議的簡報。 |
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賽利洛爾 |
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重啟了針對血管埃勒-丹洛斯綜合徵（VEDS）患者的賽利洛爾3期Discover試驗的招募工作。 |
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企業 |
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2024年4月5日，公司與領先的生物技術投資者、Perceptive Advisors和Healthcare Royalty Partners簽訂了1億美元的信貸額度。 |
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2024年6月25日，公司宣佈任命拉桑·湯普森為首席法務官、祕書兼合規官，艾莉森·彼得斯為首席人事官，他們帶來的專業知識將支持公司下一階段的增長。 |
2024 年第二季度財務業績概述：
2024年第二季度的淨收入為440萬美元，而2023年第二季度的淨收入為850萬美元。第二季度收入的組成部分包括法國EAP對arimoclomol的310萬美元淨報銷，AZSTARYS® 許可協議下的130萬美元特許權使用費和其他報銷，以及通過向新專業藥房Orsini銷售的de minimis OLPRUVA收入被前一藥房在2024年第二季度的回報所抵消。此外，由於確認了針對即將到期的OLPRUVA庫存的320萬美元報廢儲備金，本季度的商品銷售成本被誇大。多餘的庫存是在我們收購宏碁之前訂購的，延遲發佈影響了使用率，因此需要在本季度確認這筆儲備金。
2024年第二季度的研發（R&D）支出為1,050萬美元，而2023年第二季度為740萬美元。研發費用的增加主要是由於 KP1077 2期臨牀試驗支出的增加和人事相關成本的增加所推動的，但與arimoclomol相關的第三方成本的減少部分抵消了這一增長。
2024年第二季度的銷售、一般和管理（SG&A）支出為1,260萬美元，而2023年第二季度為660萬美元。同比增長反映了整個季度的商業團隊的建立，他們積極參與了提高認識和提供與OLPRUVA相關的患者服務的活動，這導致人員成本增加，主要與OLPRUVA的推出相關的其他支出增加
2024年第二季度的淨虧損為（1,990萬美元），合每股基本虧損和攤薄後每股虧損（0.48美元），而2023年第二季度的淨虧損為（260萬美元），基本和攤薄後每股虧損（0.08美元）。
截至2024年6月30日，現金、現金等價物和投資總額為4,930萬美元，與截至2024年3月31日的5,270萬美元相比減少了340萬美元。下降的部分原因是與 KP1077 臨牀開發計劃相關的第三方研發成本增加，以及公司投資商業基礎設施期間銷售和收購費用增加。
截至2024年6月30日，已發行普通股總額為41,991,464股，全面攤薄後的普通股為57,324,496股，其中包括行使認股權證時可發行的5,483,537股股票。
2024年4月5日，公司宣佈以高達1億美元的承諾資本對其現有債務進行再融資，這加強了資產負債表，簡化了債務結構，並提供了非稀釋性資本靈活性。再融資由主要生物技術投資者Perceptive Advisors和Healthcare Royalty Partners牽頭。從收盤時最初的6000萬美元提款開始，該公司為其現有的4,300萬美元債務進行了再融資，並在扣除費用和折扣後的現金餘額中增加了1400萬澳元的淨現金收益。在2025年10月5日之前，公司可自行決定提供第二筆不超過2000萬美元的資金，第三筆不超過2000萬美元的資金將在arimoclomol獲得批准後提供，每種情況都受某些條款和條件的約束
2024 年 8 月 12 日，公司完成了承銷公開發行，進一步強化了其資產負債表。承銷商充分行使了總配股權，從而以每股6.50美元的價格發行了約1060萬股股票，扣除費用和支出後的淨收益為6,450萬美元。將本次發行的淨收益與我們的現有資源相結合，預計2024年6月30日的現金、現金等價物和投資總額為1.138億美元。
繼承銷公開發行於2024年8月12日結束（預計為2024年6月30日）之後，普通股和全面攤薄後的已發行股票分別為52,606,849股和67,939,881股。作為承銷公開發行的一部分，沒有發行任何認股權證
根據我們目前的運營計劃，可用現金、現金等價物和投資，包括8月份完成的承保發行的收益，預計將把我們的現金流延至2027年第一季度，但前提是我們的債務契約繼續得到遵守。
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現金流預測包括：來自OLPRUVA預期銷售的收入、法國EAP對arimoclomol的持續補償、AZSTARYS許可協議下的持續特許權使用費，以及對支持arimoclomol推出所需的增量商業活動的投資（如果獲得批准）。 |
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現金跑道預測不包括來自arimoclomol的商業收入，這可能是在美國食品藥品管理局批准或可能出售優先審查憑證之後獲得的，後者將在獲得批准後獲得。 |
電話會議信息
Zevra將於美國東部時間今天下午 4:30 主持電話會議和網絡音頻直播，討論其2024年第二季度的公司和財務業績。
網絡音頻直播將可通過公司網站 http://investors.zevra.com/ 的投資者關係欄目觀看。網絡音頻直播的存檔將從美國東部時間2024年8月13日下午 5:30 左右開始，持續90天。
此外，感興趣的參與者和投資者可以通過撥打以下任一電話來參加電話會議：
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(800) 225-9448（美國） |
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+1 (203) 518-9708（國際） |
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會議 ID：ZVRAQ224 |
關於尿素循環障礙
UCD 是一組罕見的遺傳性疾病，可導致有害氨在血液中積聚，如果氨水平得不到控制，可能會導致腦損傷和神經認知障礙。我 隨着時間的推移，氨氣的任何增加都是嚴重的。因此，必須遵守任何膳食蛋白質限制，並有其他藥物選擇來幫助控制氨水平。
關於 OLPRUVA®
OLPRUVA（苯丁酸鈉）於2022年12月獲準用於治療某些不良反應，最近以OLPRUVA® 品牌上市。OLPRUVA（苯丁酸鈉）口服混懸液是一種處方藥，與某些療法（包括飲食改變）一起使用，用於長期管理體重 44 磅（20 kg）或以上、體表面積（BSA）為 1.2 m 的成人和兒童2 或更高的 UCD，涉及氨甲酰磷酸合成酶 (CPS)、鳥氨酸轉氨甲酰化酶 (OTC) 或精氨酸琥珀酸合成酶 (AS) 的缺乏。OLPRUVA不用於治療血液中氨含量迅速增加（急性高氨血癥），這種情況可能危及生命，需要緊急藥物治療。欲瞭解更多信息，請訪問 www.olpruva.com
重要安全信息
在使用OLPRUVA治療期間服用某些藥物可能會增加血液中的氨含量或引起嚴重的副作用。告訴醫生你或你的孩子服用的所有藥物，特別是如果你或你的孩子服用皮質類固醇、丙戊酸、氟哌啶醇和/或丙磺舒時。
OLPRUVA 可引起嚴重的副作用，包括：1）神經系統問題（神經毒性）。症狀包括睏倦、疲倦、頭暈、嘔吐、噁心、頭痛、意識模糊，2) 血液中鉀含量低（低鉀血癥）和 3）與腫脹（水腫）相關的疾病。OLPRUVA 含有鹽（鈉），鹽和水滯留會導致腫脹。如果你或你的孩子出現任何這些症狀，請立即告訴你的醫生。在使用OLPRUVA治療期間，您的醫生可能會進行某些血液檢查以檢查副作用。如果您有某些疾病，例如心臟、肝臟或腎臟問題，正在懷孕/計劃懷孕或哺乳，您的醫生將決定OLPRUVA是否適合您。
OLPRUVA最常見的副作用包括月經不調或月經不規律、食慾不振、體味、味道不好或避免在生病之前吃的食物（味覺厭惡）。這些並不是OLPRUVA可能出現的全部副作用。致電您的醫生，獲取有關副作用的醫療建議。你可以通過 1-800-FDA-1088 向 FDA 報告副作用。
關於 C 型尼曼-皮克病 (NPC)
Niemann-Pick C型病（NPC）是一種超罕見的進行性神經退行性溶酶體貯積症，其特徵是人體無法在細胞內輸送膽固醇和其他脂質，導致這些物質積聚在包括腦組織在內的各個組織區域。這種疾病是由負責製造溶酶體蛋白的NPC1或NPC2基因的突變引起的。兒童和成人都可能受到鼻咽癌的影響，臨牀表現各不相同。鼻咽癌患者因身體和認知限制而失去獨立性，主要的神經系統障礙表現為言語、認知、吞嚥、行動和精細運動技能。疾病進展是不可逆轉的，可能在幾個月內致命，也可能需要數年才能診斷出來並加重嚴重程度
關於 Arimoclomol
Arimoclomol是Zevra口服的治療鼻咽癌的研究候選藥物，已被FDA授予孤兒藥稱號、快速通道稱號、突破性療法稱號和罕見兒科疾病稱號，並被歐洲藥品管理局（EMA）授予治療鼻咽癌的孤兒藥產品稱號。美國食品和藥物管理局已經接受了重新提交的阿里莫洛莫保密協議，並將使用費的行動日期（PDUFA日期）定為2024年9月21日
關於特發性睡眠增多症 (IH)
特發性睡眠過度（IH）是一種罕見的睡眠障礙，其特徵是白天過度嗜睡（EDS）。IH 患者會經歷白天進入睡眠狀態，或者無法抑制的睡眠需求，即使夜間睡眠充足或長時間睡眠也能持續存在。此外，IH 患者極度難以醒來，也稱為睡眠慣性、嚴重的腦霧，並且經常無意中或在不恰當的時間入睡。IH 的這些症狀通常會導致進一步甚至更令人衰弱的問題，例如記憶力減退、難以保持注意力和抑鬱。
根據索賠數據，據估計，美國目前約有37,000名患者被診斷出患有IH，儘管由於一些患者尚未被診斷、被誤診或目前沒有尋求治療，總患者人數可能要大得多。
關於 KP1077
KP1077（serdexmethylpenidate 或 SDX）是 Zevra 專有的 d-哌醋甲酯（d-MPH）前藥，也是其唯一的活性藥物成分（API）。KP1077 已被美國食品藥品監督管理局 (FDA) 和歐盟委員會授予孤兒藥認定，用於治療 IH。美國緝毒局（DEA）已將 KP1077 中唯一的原料藥SDX歸類為附表四管制物質，其依據是有證據表明，與附表二管制藥物dmpH相比，SDX的濫用可能性較低。此外，KP1077 在 2037 年乃至更長時間內均受知識產權保護。
關於賽利洛爾
賽利洛爾是治療血管埃勒斯-丹洛斯綜合徵（VEDS）的在研臨牀候選藥物。賽利洛爾已被美國食品藥品管理局授予孤兒藥和突破性療法稱號。Zevra最近重啟了3期試驗的註冊，該試驗被稱為Discover試驗，該試驗是根據與美國食品藥品管理局簽訂的特殊協議評估（SPA）協議進行的。賽利洛爾的作用機制旨在通過血管擴張和平滑肌鬆弛來減少動脈壁內膠原纖維的機械應力。
關於血管埃勒斯-丹洛斯綜合症
血管 Ehlers-Danlos 綜合徵是一種罕見的遺傳性心血管疾病，它會損害富含膠原蛋白 3 的結締組織，並導致血管和空心器官破裂。
據估計，美國目前約有7,500名患者被診斷為VEDS患者。在美國，由於沒有批准的治療方法，仍有需求未得到滿足，而西利洛爾目前是歐洲的護理標準。
關於 Zevra Therapeutics
Zevra Therapeutics是一家罕見疾病公司，結合科學、數據和患者需求，為治療選擇有限或沒有治療選擇的疾病創造變革性療法。我們的使命是為罕見疾病患者提供改變生活的療法。憑藉獨特的、數據驅動的開發和商業化戰略，該公司正在克服複雜的藥物開發挑戰，為罕見病界提供新療法。
欲瞭解更多信息，請訪問 www.zevra.com 或在 X 和 LinkedIn 上關注我們。
關於前瞻性陳述的警示説明
本新聞稿可能包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。前瞻性陳述包括所有不只與歷史或當前事實相關的陳述，包括但不限於以下方面的陳述：我們的臨牀前或臨牀試驗數據的承諾和潛在影響；我們的任何產品或候選產品對任何特定疾病或任何劑量的潛在益處；與美國食品藥品管理局或任何諮詢委員會的會議或溝通的影響；美國食品藥品管理局或任何其他實體對阿里莫克羅莫或任何其他候選產品的決定；我們的戰略和產品開發目標，包括成為一家以商業為重點的領先罕見病公司的潛在收益；我們的債務額度、我們的現金餘額、我們的公司治理目標、我們的arimoclomol擴大准入計劃的潛在收入、特許權使用費和里程碑捐款的可能性、在會議上公佈的數據、我們的臨牀前或臨牀試驗數據的承諾和潛在影響、任何臨牀試驗或讀數的開始、時間和結果、內容和使用的信息，任何保密協議的時間或結果針對任何特定疾病適應症或任何劑量的arimoclomol或任何其他候選產品的提交或重新提交、我們的任何產品或候選產品的潛在益處、任何候選產品或產品的潛在上市或商業化、人員需求和增長，包括我們為候選產品或產品建立商業團隊的計劃，以及我們的戰略和產品開發目標，包括成為一家領先的、以商業為重點的罕見病公司以及時機其中任何一個前述的。前瞻性陳述基於Zevra目前獲得的信息及其當前的計劃或預期。它們受一些已知和未知的不確定性、風險和其他重要因素的影響，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。Zevra截至2023年12月31日止年度的10-k表年度報告、Zevra截至2024年3月31日的三個月的季度報告以及Zevra向美國證券交易委員會提交的其他文件的 “風險因素” 部分詳細描述了這些因素和其他重要因素。儘管除非法律要求，否則我們可能會選擇在未來的某個時候更新此類前瞻性陳述，但我們不承擔任何更新此類前瞻性陳述的義務，即使隨後發生的事件導致我們的觀點發生變化。儘管我們認為此類前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但我們無法保證此類預期會被證明是正確的。在本新聞稿發佈之日後的任何一天，都不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們的觀點。
我 啊 Mew N，等人。尿素循環障礙概述 [2017 年 6 月 22 日更新]。載於：Adam MP、Ardinger HH、Pagon RA 等人編輯。GeneReviews® [互聯網]。華盛頓大學；1993-2022年。已於 2022 年 3 月 20 日訪問。
Zevra 聯繫方式
尼科爾·奧克斯納
+1 (732) 754-2545
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Russo 合作伙伴聯繫方式
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+1 (646) 942-5603
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ZEVRA THERAPEUTICS, INC.
未經審計的簡明合併運營報表
（以千計，股票和每股金額除外）
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截至6月30日的三個月 |
截至6月30日的六個月 |
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2024 |
2023 |
2024 |
2023 |
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收入，淨額 |
$ | 4,449 | $ | 8,470 | $ | 7,874 | $ | 11,646 | ||||||||
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產品收入成本（不包括截至2024年6月30日的三個月和六個月的1,546美元和3,074美元的無形資產攤銷，分別如下所示） |
3,573 | 677 | 3,748 | 802 | ||||||||||||
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無形資產攤銷 |
1,546 | — | 3,074 | — | ||||||||||||
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運營費用： |
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研究和開發 |
10,521 | 7,433 | 22,798 | 16,088 | ||||||||||||
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銷售、一般和管理 |
12,604 | 6,612 | 22,535 | 13,839 | ||||||||||||
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運營費用總額 |
23,125 | 14,045 | 45,333 | 29,927 | ||||||||||||
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運營損失 |
(23,795 | ) | (6,252) | ) | (44,281) | ) | (19,083) | ) | ||||||||
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其他收入（支出）： |
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利息支出 |
(2,110 | ) | (197) | ) | (2,845) | ) | (379) | ) | ||||||||
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與認股權證和CVR負債相關的公允價值調整 |
5,779 | 2,118 | 9,406 | 575 | ||||||||||||
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與投資相關的公允價值調整 |
1 | 131 | (26) | ) | 327 | |||||||||||
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利息和其他收入（支出），淨額 |
270 | 1,553 | 1,199 | 2,593 | ||||||||||||
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其他收入總額 |
3,940 | 3,605 | 7,734 | 3,116 | ||||||||||||
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所得税前虧損 |
(19,855) | ) | (2,647) | ) | (36,547) | ) | (15,967) | ) | ||||||||
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所得税優惠 |
(70) | ) | 74 | — | 177 | |||||||||||
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淨虧損 |
$ | (19,925 | ) | $ | (2,573) | ) | $ | (36,547) | ) | $ | (15,790 | ) | ||||
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普通股每股基本虧損和攤薄後的淨虧損： |
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淨虧損 |
$ | (0.48 | ) | $ | (0.08) | ) | $ | (0.87) | ) | $ | (0.46) | ) | ||||
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已發行普通股的加權平均數： |
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基本款和稀釋版 |
41,899,087 | 33,898,233 | 41,839,582 | 34,180,818 | ||||||||||||
ZEVRA THERAPEUTICS, INC.
未經審計的簡明合併資產負債表
（以千計，股票和麪值金額除外）
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6月30日 |
十二月三十一日 |
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2024 |
2023 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
$ | 39,260 | $ | 43,049 | ||||
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按公允價值計算的證券 |
9,998 | 24,688 | ||||||
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賬款和其他應收款 |
8,947 | 17,377 | ||||||
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預付費用和其他流動資產 |
2,686 | 1,824 | ||||||
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流動資產總額 |
60,891 | 86,938 | ||||||
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庫存 |
10,198 | 9,841 | ||||||
|
財產和設備，淨額 |
678 | 736 | ||||||
|
經營租賃使用權資產 |
911 | 790 | ||||||
|
善意 |
4,701 | 4,701 | ||||||
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無形資產，淨額 |
66,154 | 69,227 | ||||||
|
其他長期資產 |
875 | 94 | ||||||
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總資產 |
$ | 144,408 | $ | 172,327 | ||||
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付賬款和應計費用 |
$ | 20,452 | $ | 28,403 | ||||
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應付信貸額度 |
— | 37,700 | ||||||
|
經營租賃負債的流動部分 |
596 | 543 | ||||||
|
折扣和返利負債的當期部分 |
6,768 | 4,550 | ||||||
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其他流動負債 |
2,633 | 2,524 | ||||||
|
流動負債總額 |
30,449 | 73,720 | ||||||
|
長期債務 |
58,328 | 5,066 | ||||||
|
認股權證責任 |
7,856 | 16,100 | ||||||
|
經營租賃負債，減去流動部分 |
544 | 456 | ||||||
|
折扣和返利負債，減去流動部分 |
8,115 | 7,663 | ||||||
|
其他長期負債 |
6,638 | 7,458 | ||||||
|
負債總額 |
111,930 | 110,463 | ||||||
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承付款和意外開支 |
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股東權益： |
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優先股： |
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截至2024年6月30日或2023年12月31日，未指定優先股，面值0.0001美元，已授權1,000,000股，未發行或流通股票 |
— | — | ||||||
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截至2024年6月30日，普通股，面值0.0001美元，已授權2.5億股，已發行43,567,156股，已發行41,991,464股；截至2023年12月31日，已發行43,110,360股和已發行41,534,668股 |
4 | 4 | ||||||
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額外的實收資本 |
479,361 | 472,664 | ||||||
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庫存股，按成本計算 |
(10,983) | ) | (10,983) | ) | ||||
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累計赤字 |
(436,325) | ) | (399,778) | ) | ||||
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累計其他綜合收益（虧損） |
421 | (43) | ) | |||||
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股東權益總額 |
32,478 | 61,864 | ||||||
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負債和股東權益總額 |
$ | 144,408 | $ | 172,327 | ||||