ROC
美國
證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
形式
(標記一)
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
根據1934年證券交易法第13或15（d）條提交的過渡報告 |
在由__
委員會文件號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(税務局僱主 |
（主要行政辦公室地址） |
(郵政編碼) |
註冊人的電話號碼，包括區號：
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
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交易 符號 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器 |
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加速文件管理器 |
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☒ |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是☐ 不是
截至2024年7月31日，登記人已
目錄表
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頁面 |
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第一部分： |
財務信息 |
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第1項。 |
財務報表(未經審計) |
1 |
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簡明資產負債表 |
1 |
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簡明經營報表和全面虧損 |
2 |
|
可贖回可轉換優先股和股東權益（赤字）簡明報表 |
3 |
|
現金流量表簡明表 |
4 |
|
簡明財務報表附註 |
5 |
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
18 |
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
31 |
第四項。 |
控制和程序 |
31 |
|
|
|
第二部分。 |
其他信息 |
33 |
|
|
|
第1項。 |
法律訴訟 |
33 |
第1A項。 |
風險因素 |
33 |
第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
89 |
第三項。 |
高級證券違約 |
89 |
第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
89 |
第五項。 |
其他信息 |
90 |
第六項。 |
陳列品 |
90 |
簽名 |
91 |
|
i
第I部分--FIN金融信息
伊特M 1.財務報表（未經審計）
Kyverna治療公司
圓錐體緻密的資產負債表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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資產 |
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流動資產 |
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現金及現金等價物 |
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可供出售的有價證券 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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受限現金 |
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財產和設備，淨額 |
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經營性租賃使用權資產 |
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融資租賃使用權資產 |
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其他非流動資產 |
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總資產 |
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負債、可贖回可轉換優先股和股東 |
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流動負債 |
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應付帳款 |
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應計補償 |
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應計許可費—關聯方 |
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其他應計費用和流動負債 |
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經營租賃負債，短期部分 |
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融資租賃負債，短期部分 |
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流動負債總額 |
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經營性租賃負債，扣除短期部分 |
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融資租賃負債，扣除短期部分 |
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總負債 |
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可贖回可轉換優先股， |
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股東權益(虧損) |
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優先股， |
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普通股，$ |
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額外實收資本 |
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累計其他綜合(虧損)收入 |
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累計赤字 |
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) |
股東權益合計(虧損) |
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總負債、可贖回可轉換優先股和 |
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$ |
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$ |
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||
附註是這些簡明財務報表的組成部分。
1
Kyverna治療公司
圓錐體密集的經營報表和綜合損失
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
|
|
截至6月30日的三個月， |
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|
截至6月30日的六個月， |
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||||||||||
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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運營費用 |
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研發 |
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一般和行政 |
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總運營支出 |
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運營虧損 |
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利息收入 |
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利息開支 |
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其他費用，淨額 |
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) |
其他收入合計，淨額 |
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淨虧損 |
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) |
其他綜合(虧損)收益 |
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可供出售有價證券的未實現（損失）收益，淨額 |
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) |
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( |
) |
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其他全面（損失）收益總額 |
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淨虧損及其他綜合虧損 |
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$ |
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普通股股東應佔每股基本虧損和稀釋後每股淨虧損 |
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( |
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$ |
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$ |
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加權平均普通股流通股、基本普通股和稀釋普通股 |
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||||
附註是這些簡明財務報表的組成部分。
2
Kyverna治療公司
Cond可贖回可轉換優先股和股東權益（赤字）完整報表
(單位：千，共享數據除外)
(未經審計)
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可贖回可兑換 |
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普通股 |
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其他內容 |
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累計 |
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累計 |
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總 |
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股份 |
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量 |
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股份 |
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量 |
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資本 |
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赤字 |
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收入(虧損) |
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權益(赤字) |
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截至2023年12月31日的餘額 |
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首次公開募股時發行普通股，扣除承銷佣金和發行成本美元 |
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與首次公開發行相關的可贖回可轉換優先股轉換為普通股 |
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因行使期權而發行的普通股 |
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基於股票的薪酬費用 |
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提前行權期權和限制性股票的歸屬 |
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淨虧損 |
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可供出售有價證券未實現損失淨額 |
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截至2024年3月31日餘額 |
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因行使期權而發行的普通股 |
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基於股票的薪酬費用 |
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淨虧損 |
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可供出售有價證券未實現損失淨額 |
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截至2024年6月30日餘額 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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因行使期權而發行的普通股 |
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基於股票的薪酬費用 |
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提前行權期權和限制性股票的歸屬 |
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淨虧損 |
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可供出售有價證券的未實現收益，淨額 |
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截至2023年3月31日餘額 |
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發行B系列可贖回可轉換優先股以換取現金，扣除發行成本美元 |
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||
因行使期權而發行的普通股 |
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基於股票的薪酬費用 |
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提前行權期權和限制性股票的歸屬 |
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— |
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淨虧損 |
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( |
) |
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— |
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可供出售有價證券的未實現收益，淨額 |
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— |
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截至2023年6月30日的餘額 |
|
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$ |
— |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
— |
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$ |
( |
) |
||||
附註是這些簡明財務報表的組成部分。
3
Kyverna治療公司
康德現金流量表
(單位：千)
(未經審計)
|
|
截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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經營活動的現金流： |
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淨虧損 |
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( |
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對淨虧損與業務使用的現金淨額進行調整： |
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基於股票的薪酬 |
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可供出售的有價證券的折扣增加 |
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折舊及攤銷費用 |
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非現金租賃費用 |
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資產和負債變動情況： |
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預付費用和其他流動資產 |
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其他非流動資產 |
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應付帳款 |
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應計補償 |
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) |
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( |
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其他應計費用和流動負債 |
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經營租賃負債 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動產生的現金流 |
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購買可供出售有價證券 |
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( |
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可供出售有價證券到期日收益 |
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購置財產和設備 |
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( |
) |
投資活動提供的現金淨額(用於) |
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( |
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融資活動產生的現金流 |
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首次公開募股時發行普通股的收益，扣除承銷佣金 |
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發行可贖回可轉換優先股所得款項，扣除發行成本 |
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— |
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行使普通股期權所得收益 |
|
|
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融資租賃負債已支付本金 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金及現金等價物和限制性現金淨增加 |
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期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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現金、現金等值物和限制性現金與財務狀況表的對賬 |
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現金及現金等價物 |
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受限現金 |
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非現金投資和融資活動的補充披露 |
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在應付帳款中購買財產和設備 |
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限制性股票的歸屬 |
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以經營和融資租賃負債換取的使用權資產 |
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補充披露現金流量信息 |
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支付利息的現金 |
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附註是這些簡明財務報表的組成部分。
4
Kyverna治療公司
不是未經審核簡明財務報表
1.業務、組織及流動資金描述
Kyverna治療公司(“Kyverna”或“公司”)是一家以患者為中心的臨牀階段生物製藥公司，專注於為患有自身免疫性疾病的患者開發細胞療法。領先的候選產品KYV-101正在通過自身免疫性疾病的兩個廣泛領域的臨牀開發取得進展：風濕病和神經學。本公司成立於
首次公開募股
2024年2月7日，公司首次公開發行S-1表格註冊書宣佈生效，2024年2月12日，公司完成首次公開募股併發布
反向拆分股票
流動性
該公司自成立以來就出現了虧損和負現金流。截至2024年6月30日，公司累計虧損美元
該公司歷來主要通過發行可贖回可轉換優先股和可轉換票據、合作協議的收入以及在IPO中出售普通股來為其運營提供資金。截至2024年6月30日，公司擁有現金及現金等值物以及可供出售有價證券為美元
5
2.主要會計政策摘要
陳述的基礎
隨附的簡明財務報表是根據美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)和美國證券交易委員會的中期報告要求編制的。在這些規則允許的情況下，美國公認會計準則通常要求的某些腳註或其他財務信息可以縮寫或省略。這些簡明財務報表的編制基準與截至2023年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告中包含的年度財務報表相同，該年度報告於2024年3月26日提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)，但以下説明除外。
我們的管理層認為，這些簡明財務報表中的信息反映了所有調整，所有這些調整都是正常和經常性的，對於公平陳述報告中期的財務狀況和經營業績是必要的。我們考慮在資產負債表日期之後但在財務報表發佈之前發生的事件或交易，以提供與某些估計相關的額外證據或確定需要額外披露的事項。中期業務的結果不一定表明全年或任何其他中期的預期結果。
本附註內對適用指引的任何提及，均指財務會計準則委員會(“FASB”)的會計準則編纂(“ASC”)及會計準則更新(“ASU”)所載的權威美國公認會計原則。
預算的使用
根據美國公認會計原則編制財務報表，要求管理層作出估計和假設，以影響財務報表日期的資產、負債和或有資產及負債的披露，以及報告期內的支出。本公司持續評估其估計及假設，包括與研發應計開支、首次公開發售前普通股估值、股票薪酬、遞延税項資產估值及不確定所得税狀況有關的估計及假設。管理層根據過往經驗及在當時情況下被認為合理的其他各種假設作出估計，而這些假設的結果構成對資產及負債的賬面值以及從其他來源不易察覺的收入及開支作出判斷的基礎。實際結果可能與這些估計大相徑庭。
細分市場信息
公司以以下方式經營和管理其業務
重大會計政策
公司於2024年3月26日向SEC提交的截至2023年12月31日財年10-k表格年度報告中包含的財務報表註釋2中討論的會計政策沒有重大變化。
近期會計公告
於二零二三年十二月，FASB發佈ASU 2023-09，所得税（主題740）： 改進所得税披露。這個ASU要求公共實體每年在税率對賬中披露具體類別，並披露按司法管轄區分列的已繳納所得税。ASU 2023-09在2024年12月15日之後的財年生效，允許提前採用。該公司目前正在評估採用該準則對其財務報表的影響。
2023年11月，FASB發佈了ASU 2023-07，細分報告(主題280)：對可報告分部披露的改進。本ASU要求公共實體在中期和年度基礎上披露有關其可報告分部的重大支出和其他分部項目的信息。具有單一可報告分部的公共實體必須在中期和年度基礎上應用ASU 2023-07中的披露要求，以及ASC 280中的所有現有分部披露和核對要求。ASU 2023-07在2023年12月15日之後的財年和2024年12月15日之後的財年內的過渡期內有效，並允許提前採用。該公司目前正在評估採用這一準則對其財務報表的影響。
6
2023年10月，FASB發佈了ASU 2023-06，披露改進：為響應SEC的披露更新和簡化倡議而進行的編碼修訂。本ASU將ASC中的要求與美國證券交易委員會宣佈的S-X條例和S-K條例中規定的某些披露要求的取消保持一致。ASC中每個修改的主題的生效日期為美國證券交易委員會從S-X法規或S-K法規中取消相關披露要求的生效日期，或如果美國證券交易委員會在該日期前尚未取消相關披露要求，則為2027年6月30日。禁止提前領養。該公司目前正在評估採用這一準則對其財務報表的影響。
2024年3月，FASB發佈了ASU 2024-02號，編碼化改進--刪除對概念語句的引用的修正. ASO 2024-02中的修正案澄清並簡化了對美國GAAP中某些概念陳述的引用。ASO 2024-02在2024年12月15日之後開始的財年有效，允許提前申請。公司目前正在評估採用該準則對其財務報表的影響。
3.金融工具的公允價值計量和公允價值
公允價值被定義為在計量日期在市場參與者之間的有序交易中出售一項資產或支付轉移一項負債而收到的價格。因此，公允價值是一種基於市場的計量，應該根據市場參與者在為資產或負債定價時使用的假設來確定。《關於公允價值計量的權威指引》為公允價值計量的披露確立了三級公允價值等級，具體如下：
1級-相同資產或負債在活躍市場的報價。
2級-1級價格以外的可觀察投入，例如類似資產或負債的報價、不活躍市場的報價或其他可觀察到或可由資產或負債整個期限的可觀察市場數據所證實的投入。
3級-很少或根本沒有市場活動支持的、對資產或負債的公允價值有重大影響的不可觀察的投入。
按公允價值計量的資產和負債按對公允價值計量重要的最低投入水平進行整體分類。本公司對某一特定投入對整個公允價值計量的重要性的評估要求管理層作出判斷，並考慮該資產或負債的具體因素。
截至2024年6月30日，公司按經常性公平價值計量的現金等值項目和可供出售有價證券的公允價值等級如下（單位：千）：
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公允價值計量 |
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截至2024年6月30日 |
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總 |
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1級 |
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3級 |
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現金等價物 |
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貨幣市場基金 |
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美國國庫券 |
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可供出售的有價證券 |
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美國國庫券 |
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美國國庫券 |
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資產公允價值總額 |
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截至2023年12月31日，公司按公允價值經常性計量的現金等價物和可供出售的有價證券的公允價值等級如下(以千計)：
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公允價值計量 |
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截至2023年12月31日 |
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總 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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現金等價物 |
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貨幣市場基金 |
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可供出售的有價證券 |
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美國國庫券 |
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資產公允價值總額 |
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金融按公允價值經常性計量的資產包括公司的現金等價物和可供出售的有價證券。現金等價物包括貨幣市場基金和美國國庫券，可供出售的有價證券由美國國庫券和國庫券組成。公司從其投資經理處獲取定價信息，並通常使用標準可觀察投入確定可供出售的有價證券的公允價值，包括報告
7
交易， 經紀人/交易商報價、出價和/或要約。本公司確認在導致轉移的實際事件或環境變化發生期間，流入和流出公允價值層次內的水平的轉移。
4.可供出售的有價證券
截至2024年6月30日，該公司的可供出售的有價證券全部由美國財政部發行的債務證券組成，合同到期日各不相同，直至2024年11月。
下表彙總了截至2024年6月30日公司可供出售的有價證券的攤銷成本、未實現損益和公允價值(單位：千)：
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總 |
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總 |
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總 |
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攤銷 |
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未實現 |
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未實現 |
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估計數 |
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截至2024年6月30日： |
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成本 |
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收益 |
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損失 |
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公允價值 |
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美國國庫券 |
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美國國庫券 |
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可供出售的有價證券總額 |
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下表彙總了截至2023年12月31日公司可供出售的有價證券的攤銷成本、未實現損益和公允價值(單位：千)：
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總 |
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總 |
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總 |
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攤銷 |
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未實現 |
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未實現 |
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估計數 |
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截至2023年12月31日： |
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成本 |
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收益 |
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損失 |
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公允價值 |
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美國國庫券 |
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可供出售的有價證券總額 |
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截至2024年6月30日和2023年12月31日，不存在任何重大事實或情況表明公司有價證券發行人的信譽惡化，公司沒有要求或意圖在到期前出售這些證券或收回其攤銷成本基礎。該公司考慮了當前和預期的未來經濟和市場狀況，並確定其投資不會受到這些狀況的顯着影響。對於公允價值低於攤銷成本的所有證券，公司確定公允價值低於攤銷成本的下降並不重大且與信用無關，因此未記錄損失撥備。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月內，公司
截至2024年6月30日和2023年12月31日，應計應收利息均為美元
5.財產和設備，淨額
財產和設備淨額由以下部分組成(以千計)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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實驗室設備 |
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傢俱和固定裝置 |
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租賃權改進 |
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計算機設備和軟件 |
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財產和設備，毛額 |
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減去累計折舊 |
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與財產和設備有關的折舊和攤銷費用為#美元。
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6.重要協議
與美國國立衞生研究院簽訂的專利許可協議
2021年5月，本公司簽訂了
除非提前終止，否則NIH協議將一直有效，直到根據各自協議授予的最後一項許可專利權到期。
獲得許可證，包括專利權和專有技術，被視為資產購置。由於所購得的技術在會計上沒有其他用途，因此對價為#美元。
Intellia許可和協作協議
2021年12月，該公司與Intellia治療公司(“Intellia”)簽訂了一項許可和合作協議(“Intellia協議”)，以研究和開發CD19導向的同種異體CAR細胞治療產品(“CRISPR產品”)，該產品適合通過臨牀前和臨牀概念驗證臨牀試驗進行驗證，包括合作計劃中商定的活動的執行。根據Intellia協議，Intellia根據Intellia的某些知識產權，向該公司授予了一項獨家的、全球範圍的、可在多個級別進行再許可的版税許可，以研究、開發、銷售和以其他方式開發CRISPR產品。該公司正在執行協作計劃下的大部分工作。
作為根據Intellia協議授予該公司的許可證的代價，該公司向Intellia發行了B系列優先股的股票，公允價值為#美元。
在 此外，公司授予Intellia獨家選擇權(“Intellia選擇權”)，與公司就CRISPR產品達成共同開發和共同商業化協議(“Co-Co協議”)，並向公司支付費用。如果Intellia行使Intellia期權，公司和Intellia將平均分擔與CRISPR產品在美國獲得批准相關的監管和臨牀開發費用，並將平均分擔CRISPR產品在美國商業化的所有淨利潤和虧損。如果Intellia行使Intellia期權，從那時起，將不會有任何里程碑付款到期和支付，公司將只為美國以外的銷售支付版税。此外，在行使Intellia期權後，在監管機構批准CRISPR產品後，Intellia將擁有CRISPR產品在美國的獨家商業化權利，受制於公司在美國共同推廣CRISPR產品的權利，公司將保留研究、開發或以其他方式利用CRISPR的獨家權利
9
產品 締約國應負責世界其他地區的行政管理，並擁有與此有關的唯一決策權，但須遵守締約方就某些發展、監管和商業化戰略進行合作的義務。
在《聯合-合作協議》期限內，除某些例外情況外，任何一方都不會在臨牀上開發或商業化針對CD19的細胞治療產品，而不是CRISPR產品，用於治療或預防《英特爾利華協議》中規定的某些適應症以及雙方共同同意包括在內的任何其他指示(任何此類產品，競爭產品)；但是，(I)在《合作協議》生效之日用於開發計劃或第三方合作標的的任何產品不應被視為競爭產品，以及(Ii)在開發計劃或第三方合作標的的任何其他標示中使用的任何產品不應被視為競爭產品。
Intellia協議在Intellia的專利權內涵蓋CRISPR產品的最後一項有效權利到期後逐個國家終止，除非協議因任何一方破產而提前全部終止，或因重大違約而由Intellia終止，如果公司參與法律訴訟或訴訟質疑Intellia專利的有效性或可執行性，或通過簽署Co-Co協議而終止。本公司可在Intellia期權到期或終止後提供書面通知，以完全或逐個國家的方式終止Intellia協議。在特定國家/地區的許可證期限到期後，在該國家/地區授予公司的許可證將自動成為全額、永久、不可撤銷和免版税的許可證。
吉利德協作、選項和許可協議(關聯方)
於2020年1月，本公司與Gilead Sciences，Inc.(“Gilead”)訂立合作、選擇權及許可協議(“Gilead協議”)。於訂立吉利德協議的同時，本公司與吉利德的聯屬公司Kite Pharma，Inc.(“Kite”)(“Kite”)訂立(I)許可協議(“Kite協議”)及(Ii)股份購買協議，據此，本公司向Gilead發出合共
根據吉列德協議，該公司和吉利德合作開發了潛在的基於細胞的治療產品，這些產品可以使用由吉利德通過Kite控制的SynNotch技術和相關的SynNotch知識產權，用於治療、診斷或預防自身免疫性、炎症性或異基因幹細胞移植炎症性疾病(移植後感染性疾病除外)，但某些例外情況除外。吉列德協議最初涉及在兩個研究計劃和非獨家研究許可證下研發基於細胞的產品，用於治療、診斷或預防兩種適應症，特別是克羅恩病(計劃A)和潰瘍性結腸炎(計劃B)。簽署吉列德協議後，吉利德向公司一次性支付了不可退還和不可計入的#美元
除非提前終止，否則對於每個計劃，《吉列德協議》將在(I)該計劃成為終止計劃時失效，或(Ii)在該國家/地區的該可選產品與該計劃的版税期限屆滿時，在逐個可選產品和國家/地區的基礎上終止。吉利德有權在事先向本公司發出90天的書面通知後的任何時間，自行決定全部終止吉利德協議，或逐個計劃終止或逐個選擇計劃終止。此外，任何一方當事人都可以因另一方當事人未治癒的實質性違約行為或在另一方當事人發生與破產有關的事件時終止《吉列德協定》。
《吉利德協議》項下的許可使用費條款繼續以可選產品和國家/地區為基礎，直至：(I)程序專利沒有有效主張之日；(Ii)有關該可選產品在相關國家/地區的任何監管排他性到期之日；以及(Iii)該可選產品在該國家/地區首次商業銷售之日起十年。
該公司的結論是，吉列德協議屬於ASC主題606的範圍。該公司估計交易價格為$
10
2023年10月24日，在雙方同意吉列德協議沒有現行計劃後，吉利德向公司提供了
風箏許可協議(關聯方)
在簽訂吉列德協議的同時，本公司簽訂了風箏協議。根據Kite協議，Kite授予公司為期十年的共同獨家許可，SynNotch技術主要用於公司自己的內部研發計劃，用於治療、診斷或預防自體免疫性、炎症性或異基因幹細胞移植炎症性疾病(不包括移植後感染性疾病)。在十年的共同獨佔許可期限屆滿時，該許可將通過相關專利的到期而成為非獨家許可。
Kite已根據加州大學董事會與Kite(作為Cell Design Labs，Inc.的繼任者)之間的某些修訂和重新簽署的獨家許可協議或加州大學舊金山分校的許可協議，許可了Kite協議中包括的某些SynNotch技術。該公司負責根據加州大學舊金山分校許可協議和風箏協議下的活動產生的所有成本和付款，包括根據淨銷售額的較低個位數百分比賺取的特許權使用費，總金額高達$的里程碑付款
除非提前終止，風箏協議將在其中所有許可專利和風箏改進專利到期時失效。本公司有權在90天書面通知Kite後，自行決定終止Kite協議。此外，任何一方可因另一方未發生重大違約或另一方發生破產相關事件而終止風箏協議。
收購風箏協議下的共同獨家許可，包括專利權和專有技術，被計入資產收購。由於所獲得的技術在會計上沒有其他用途，許可證對價為#美元。
截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司確認的轉許可費總額為美元
年度維護費、專利訴訟成本和最低年度使用費按發生時計算，在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月中的每個月都是最低的。
7.承付款和或有負債
許可協議
該公司與NIH、Intellia和Kite簽訂了許可協議(見附註6)，根據該協議，公司必須根據具體開發和監管事件的實現支付某些里程碑式的付款。
合同義務和承諾
該公司在正常業務過程中與CRO簽訂了臨牀試驗合同，與CMO簽訂了臨牀用品製造合同，與其他供應商簽訂了臨牀前研究、供應和其他產品和服務的運營合同。這些協定一般規定在任何一方提出要求時終止，一般不超過一年的通知。本公司預計這些協議中沒有任何一項會被終止，截至2024年6月30日，根據這些協議，公司沒有任何不可撤銷的義務。
11
法律或有事項
本公司可能不時捲入因正常業務過程而引起的法律訴訟。當未來可能發生損失並且該等損失可以合理估計時，本公司記錄了該等事項的責任。要確定概率和估計金額，需要做出重大判斷。管理層並不知悉任何可能對本公司財務狀況、經營業績或現金流產生重大不利影響的法律事項。
擔保和彌償
在正常的業務過程中，該公司簽訂了包含各種陳述的協議，並規定了一般賠償。該公司在這些協議下的風險是未知的，因為它涉及未來可能對該公司提出的索賠。到目前為止，該公司還沒有支付任何索賠，也沒有被要求為與其賠償義務有關的任何訴訟辯護。截至2024年6月30日和2023年12月31日，本公司沒有任何可能或合理可能的重大賠償要求。
租契
該公司擁有多項實驗室設備租賃，條款為
截至2024年和2023年6月30日止三個月和六個月的租賃費用組成如下（單位：千）：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2024 |
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經營租賃成本 |
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融資租賃成本： |
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使用權資產攤銷 |
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租賃負債利息 |
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短期租賃成本 |
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可變租賃成本 |
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租賃總費用 |
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截至2024年和2023年6月30日止三個月和六個月的與租賃相關的補充現金流信息如下（單位：千）：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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為計量中包括的金額支付的現金 |
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來自經營租賃的經營現金流 |
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融資租賃的營運現金流 |
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融資租賃產生的現金流 |
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以租賃換取使用權資產 |
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經營租約 |
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融資租賃 |
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12
以下是截至2024年6月30日公司租賃負債未來付款年份的時間表（以千計）：
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經營租約 |
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融資租賃 |
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2024年（全年剩餘時間） |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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租賃付款總額 |
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更少的興趣 |
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租賃負債餘額合計 |
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減：當前部分 |
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非流動租賃負債 |
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截至2024年6月30日，與公司經營租賃負債相關的加權平均剩餘租期和貼現率為
8.可贖回可轉換優先股
2023年6月和2023年7月，本公司發佈
2024年2月12日，與IPO截止相關，所有可贖回可轉換優先股流通股自動轉換為
9.普通股
截至2024年6月30日和2023年12月31日，預留用於未來發行的普通股如下：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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轉換後的可贖回可轉換優先股 |
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未償還的股票期權獎勵( |
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可供未來授予的ESPP股票 |
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未歸屬的RSU |
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可用於未來期權授予的股票 |
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為未來發行保留的總股份 |
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提早行使期票期權
2022年12月，關聯方公司首席執行官(“首席執行官”)提前行使了以下期權
13
庫存以及截至2023年12月31日的股東虧損，不包括在截至2023年6月30日的三個月和六個月的普通股股東應佔每股淨虧損的計算中。
2024年1月12日，本公司與首席執行官簽訂了一份票據寬恕函，根據該函，期票及其所有應計利息總額為#美元。
10.股權激勵計劃
2024年1月，公司董事會通過並經股東批准的公司2024年股權激勵計劃(《2024年計劃》)於2024年2月6日生效。該公司最初保留
公司可向公司高級管理人員、員工、董事和顧問授予激勵性股票期權(“ISO”)、非法定股票期權(“NSO”)、限制性股票單位(RSU)、限制性股票獎勵(RSA)、股票增值權(“SARS”)、業績獎勵和其他獎勵。2024計劃下的選項可被授予最長期限
截至2024年6月30日，只有ISO和NSO根據2019年計劃獲得批准。截至2024年6月30日，
2024年1月，公司董事會和股東通過了公司2024年員工購股計劃，並於2024年2月6日生效。該公司最初保留
股票期權
根據2019年計劃和2024年計劃發行的股票期權通常授予
14
2019年計劃和2024年計劃下的期權活動摘要如下：
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數量 |
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加權的- |
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加權的- |
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集料 |
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截至2023年12月31日尚未償還 * |
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授予的期權 |
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行使選擇權* |
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被沒收的期權 |
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截至2024年6月30日未償還 |
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可於2024年6月30日行使** |
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已歸屬，預計將於2024年6月30日歸屬 |
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*截至2023年12月31日的未償還期權數量不包括
**包括
合計內在價值代表相關普通股的公允價值與行權價格之間的差額。截至2024年6月30日止三個月及六個月已授出期權之加權平均授出日期公允價值為$
限售股單位
在截至2024年6月30日的六個月內，公司為
及早行使員工期權
某些員工在首次公開募股之前獲得了股票期權，允許在授予之前行使股票期權。提前行使後發行的尚未歸屬的普通股，在持有人終止其持續的服務提供者地位時，公司可按持有人支付的價格進行回購。
早期行使股票期權的收益被記錄為回購負債，並作為股票歸屬，在資產負債表中確認為額外實收資本。就會計而言，僱員因提早行使購股權而購買的股份在該等股份根據其各自的歸屬時間表歸屬前不被視為已發行，而本公司在繼續歸屬時確認與該等購股權相關的以股票為基礎的薪酬開支。截至2024年6月30日和2023年12月31日，
基於股票的薪酬費用
布萊克-斯科爾斯期權定價模型用於估計期權獎勵的公允價值，需要使用以下假設：
15
所授予期權的公允價值是在授予日期分別使用截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月的以下假設估計的：
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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預期波幅 |
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預期股息收益率 |
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預期期限(以年為單位) |
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無風險利率 |
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下表列出了與授予的股票期權相關的股票補償費用的分類（以千計）：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研發 |
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一般和行政 |
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基於股票的薪酬總支出 |
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關於首席執行官註釋豁免（見註釋9），公司確認了股票薪酬費用為美元
16
11.普通股股東應佔每股淨虧損
下表列出了普通股股東應佔每股基本淨虧損和攤薄淨虧損的計算方法(以千計，不包括股票和每股數據)：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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分子： |
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普通股股東應佔淨虧損 |
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分母： |
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用於計算基本和稀釋後每股淨虧損的加權平均股份 |
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普通股股東應佔每股淨虧損，基本和稀釋後： |
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$ |
( |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
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未計入本報告所述期間普通股股東應佔每股攤薄淨虧損的普通股潛在股份如下：
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截至6月30日， |
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2024 |
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2023 |
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轉換後的可贖回可轉換優先股 |
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已發行和未償還的期權 |
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未授予提前行使的普通股期權 |
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未歸屬的RSU |
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12.關聯方交易
截至2024年6月30日的三個月和六個月，公司記錄
2024年1月12日，本公司與首席執行官簽訂了一份票據寬恕函，根據該函，期票及其所有應計利息總額為#美元。
17
伊特管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析。
以下對我們財務狀況和經營成果的討論和分析應與本季度報告中其他地方包含的未經審計的中期簡明財務報表和相關附註以及截至2023年12月31日和截至2023年12月31日的年度的經審計財務報表和相關附註以及相關管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析一併閲讀，這兩項內容均載於2024年3月26日提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的10-K表格年度報告第二部分第8項。本討論和分析以及本Form 10-Q季度報告的其他部分包含前瞻性陳述，這些陳述基於與未來事件和我們未來財務表現相關的當前信念、計劃和預期，涉及風險、不確定性和假設，例如關於我們對業務的意圖、計劃、目標和預期的陳述。由於幾個因素，我們的實際結果和選定事件的時間可能與這些前瞻性陳述中描述或暗示的情況大不相同，包括本季度報告10-Q表第II部分第1A項中“風險因素”項下列出的那些因素。另見下文題為“關於前瞻性陳述的特別説明”的章節。
在本10-Q表格季度報告中，除文意另有所指外，本10-Q表格季度報告中的術語“Kyverna”、“我們”、“我們”和“我們”均指Kyverna治療公司。
關於前瞻性陳述的特別説明
這份Form 10-Q季度報告包含符合聯邦證券法定義的有關我們和我們的行業的前瞻性陳述，這些陳述涉及重大風險和不確定性。前瞻性陳述一般與未來事件或我們未來的財務或經營業績有關。除本Form 10-Q季度報告中包含的有關歷史事實的聲明外，所有有關本公司未來的運營業績和財務狀況、業務戰略、候選藥物、計劃中的臨牀前研究和臨牀試驗、臨牀前研究的結果、臨牀試驗、研發成本、製造計劃、監管批准、成功的時間和可能性以及未來運營的管理計劃和目標的聲明，均屬前瞻性聲明。在某些情況下，您可以識別前瞻性陳述，因為它們包含“可能”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”或“繼續”等詞語，或這些詞語或其他與我們的預期、戰略、計劃或意圖有關的類似術語或表達的負面含義。本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述包括但不限於以下陳述：
18
我們提醒您，上述強調的前瞻性陳述並不包括本季度報告中關於Form 10-Q的所有前瞻性陳述。
本季度報告中包含的前瞻性陳述主要基於我們目前對未來事件和趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。這些前瞻性表述中描述的事件的結果受本10-Q表季度報告第II部分題為“風險因素”的第1A項以及本10-Q表季度報告其他部分所述的風險、不確定因素和其他因素的影響。此外，我們的運營環境競爭非常激烈，具有挑戰性。新的風險和不確定因素不時出現，我們無法預測所有可能對本10-Q表格季度報告中的前瞻性表述產生影響的風險和不確定因素。我們不能向您保證前瞻性表述中反映的結果、事件和情況將會實現或發生，實際結果、事件或情況可能與前瞻性表述中所描述的大不相同。
本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述僅涉及截至作出陳述之日的事件。我們沒有義務更新本Form 10-Q季度報告中所作的任何前瞻性陳述，以反映本Form 10-Q季度報告日期之後的事件或情況，或反映新信息或意外事件的發生，除非法律另有要求。我們可能無法實際實現我們的前瞻性聲明中披露的計劃、意圖或預期，您不應過度依賴我們的前瞻性聲明。我們的前瞻性陳述不反映我們可能進行或進行的任何未來收購、合併、處置、合資企業、其他戰略交易或投資的潛在影響。
19
概述
我們是一家以患者為中心的臨牀階段生物製藥公司，專注於為患有自身免疫性疾病的患者開發細胞療法。我們的目標是通過我們以患者為中心的方法、我們廣闊的平臺、我們對治療免疫疾病的見解以及細胞療法在其他醫學領域的成功應用的學習，為患有自身免疫性疾病的患者帶來疾病修改治療的好處。我們的細胞療法治療自身免疫性疾病的方法得到了使用CD19 CAR T細胞療法的多個自身免疫病例研究的科學出版以及我們正在進行的試驗的早期臨牀數據的支持，這些數據説明瞭這些療法的疾病修改潛力。這一驗證為我們提供了一條明確的途徑，通過自身免疫性疾病的兩個廣泛領域的臨牀開發，繼續推進我們的領先候選產品KYV-101：風濕病和神經學。
我們的領先項目，KYV—101，是一種自體CD19 CAR T細胞候選產品，由潛在的嵌合抗原受體或CAR製成，我們已經從美國國立衞生研究院或NIH獲得許可。KYV—101中的這一基礎CAR已經完成了由NIH進行的一項20名患者的腫瘤學I期試驗，發表在Nature Medicine上的這項I期試驗的結果報告了使用KYV—101中相同CAR結構的成人腫瘤患者的臨牀耐受性改善，與用於創建Yescarta ®的CAR相比。KYV—101中的這一基礎CAR由NIH設計，通過系統比較用替代結構域結構創建的CAR來改善耐受性，確定完全人CD19結合結構域和優化鉸鏈和跨膜結構域的使用。我們認為，KYV—101中潛在CAR構建體的這些分化特性對於CAR T細胞作為自身免疫性疾病治療的潛在成功至關重要。
我們打算在自身免疫性疾病的兩個廣泛領域開發KYV-101：風濕病和神經學。我們最初的風濕學發展重點是狼瘡性腎炎(LN)和系統性硬化症(SSC)。我們正在對LN患者進行KYV-101的兩個1/2期試驗。LN是一種自身免疫性疾病，超過一半的患者對目前的治療沒有完全應答，並面臨發展為腎衰竭的風險。除了LN，我們在2023年10月獲得了SSC 1/2期試驗的研究新藥或IND的批准。
我們打算最初將我們的神經學發展重點放在重症肌無力(MG)、多發性硬化症(MS)和僵硬綜合徵(SPS)上。我們於2023年11月獲得了MG第二階段試驗的IND許可，2023年12月獲得了MS第二階段試驗的IND許可，並於2024年6月獲得了SPS第二階段試驗的IND許可。2024年4月，我們獲得了美國食品和藥物管理局用於治療MG的KYV-101的孤兒藥物指定。此外，我們於2024年7月獲得美國食品和藥物管理局再生醫學高級療法(RMAT)認證，用於治療SPS的KYV-101。我們相信，通過直接消耗b細胞並潛在地重置導致疾病的b細胞，我們的方法可能比目前治療自身免疫性疾病的標準治療方法具有顯著的優勢。
我們還在積極開發一種異體移植的現成方法，以進一步擴大患者的接觸範圍。為此，我們與Intellia治療公司或基因編輯領域的領先者Intellia合作開發KYV-201，這是一種使用KYV-101相同基礎CAR結構的同種CD19汽車T細胞候選產品。
自2018年6月成立以來，我們已投入大量資源進行研發、開展生產活動以支持我們的產品開發工作、招聘人員、獲取和開發我們的技術和產品候選產品、執行業務規劃、開發和建立我們的知識產權組合、籌集資金以及為這些活動提供一般和行政支持。我們並無任何產品獲批准銷售，亦無任何產品銷售收入。
自成立以來，我們的運營出現了重大虧損和負現金流。我們的運營資金主要來自出售我們的可贖回可轉換優先股、發行可轉換票據、我們與Gilead Sciences，Inc.或Gilead的合作協議的收入(該協議於2024年1月22日終止)，以及2024年2月在我們的首次公開募股(IPO)中出售我們的普通股股票。截至2024年6月30日的三個月和六個月，我們的淨虧損分別為2,880美元萬和5,550美元萬，而截至2023年6月30日的三個月和六個月的淨虧損分別為1,310美元萬和2,420美元萬。截至2024年6月30日，我們的累計赤字為19150美元萬。管理層已確定，截至2024年6月30日，我們的現金和現金等價物以及可供出售的34620美元萬有價證券將足以為我們計劃的運營提供至少一年的資金，自本季度報告10-Q表格之日起算。我們計劃通過股權或債務融資、戰略聯盟或許可安排來監控支出並籌集額外資本。我們在需要時獲得資本的能力不能得到保證，如果我們在需要時和所需金額無法獲得資本，我們可能被要求推遲、縮減或放棄我們的部分或全部開發計劃和其他業務，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果造成實質性損害。
我們預計在可預見的未來將繼續遭受重大虧損，我們向盈利的過渡將取決於我們候選產品的成功開發、批准和商業化，以及能否獲得足夠的收入來支持我們的成本結構。我們不希望從商業產品銷售中獲得任何收入，除非我們成功
20
為我們的一個或多個候選產品完成開發並獲得監管部門的批准。我們可能永遠不會實現盈利，除非我們實現盈利，否則我們將需要繼續籌集額外資本。
我們預計我們的開支將因我們正在進行的和計劃的活動而大幅增加，因為我們：
我們目前沒有擁有或經營任何生產設施。我們依靠合同生產組織或CMO，根據美國食品藥品監督管理局（FDA）現行的藥品生產質量管理規範法規生產候選藥物，用於我們的臨牀研究。於2022年3月，我們與藥明康德醫療有限公司訂立主服務協議，或者無錫。藥明康德在賓夕法尼亞州費城的工廠為我們的KYV—101候選產品提供了特定的定製電池製造、發佈和測試服務。根據我們與Oxford Biosedica（UK）Limited或Oxford訂立的日期為2023年9月的許可及供應協議，我們最近聘請Oxford進行慢病毒載體工藝開發服務，目的是Oxford最終生產及供應慢病毒載體，用於研發及臨牀試驗。於二零二三年七月，我們與ElevateBio Base Camp，Inc.訂立開發及製造服務協議，或ElevateBio，根據該協議，ElevateBio正在為我們的CAR T細胞候選產品開發低成本、全封閉的生產工藝提供工藝開發服務。
鑑於我們的發展階段，我們尚未建立營銷或銷售組織或商業基礎設施。因此，如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們還預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的重大商業化費用。
由於與產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測支出增加的時間或金額，或何時或是否我們將能夠實現或維持盈利能力（如果有的話）。即使我們能夠從銷售候選產品中獲得收入，我們也可能無法盈利。倘我們未能盈利或無法持續維持盈利能力，則我們可能無法按計劃水平繼續營運，並可能被迫縮減營運。
首次公開募股
2024年2月8日，我們的普通股開始在納斯達克全球精選市場交易，交易代碼為KYTX。2024年2月12日，我們完成了IPO，並以每股22.00美元的價格向公眾發行了16,675,000股我們的普通股，包括承銷商全面行使他們購買2,175,000股額外普通股的選擇權。我們收到了3.669億美元的毛收入。扣除承銷折扣和佣金以及其他發行成本後，淨收益為3.362億美元。在首次公開招股結束前，我們的所有可贖回可轉換優先股的流通股按4.5511股中的1股轉換為我們的普通股。
宏觀經濟走勢
我們可能會受到全球經濟狀況和挑戰的影響，如烏克蘭持續的地緣政治衝突、以色列-哈馬斯戰爭、以色列和伊朗之間的緊張局勢、美國和中國關係的緊張、銀行業的中斷和通脹趨勢的影響。2023和2022財年的特點是市場存在重大不確定性，
21
不斷增加的通脹壓力。這些市場動態將持續到2024年，這些和類似的不利市場狀況可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生負面影響。關於宏觀經濟事件對我們的潛在影響的進一步討論，請參閲本季度報告表格10-Q第二部分第1A項中題為“風險因素”的一節。
經營成果的構成部分
運營費用
我們的經營開支包括（i）研發開支及（ii）一般及行政開支。
研究和開發費用
自成立以來，我們總運營費用中最大的組成部分是研究和開發活動，包括我們候選產品的臨牀前和臨牀開發。研發費用主要包括研發員工的薪酬和福利，包括基於股票的薪酬；根據與臨牀研究組織(CRO)和進行臨牀前和臨牀研究的研究地點達成的協議而產生的費用；購買和製造臨牀研究材料和其他用品的成本；根據許可和研發協議支付的費用；其他外部服務和諮詢費用；以及設施、信息技術和管理費用。研究和開發成本在發生時計入費用。
外部研發成本包括：
內部研發成本包括：
我們預計，在可預見的未來，隨着我們將我們的候選產品推向臨牀前研究和臨牀試驗，尋求監管部門對我們候選產品的批准，並擴大我們的候選產品渠道，我們的研發費用將大幅增加。進行必要的臨牀前和臨牀研究以獲得監管批准的過程既昂貴又耗時。我們候選產品的實際成功概率可能受到各種因素的影響，包括我們候選產品的安全性和有效性、早期臨牀數據、對我們臨牀項目的投資、競爭、製造能力和商業可行性。我們的任何候選產品都可能永遠不會獲得監管部門的批准。由於以上討論的不確定性，我們無法確定我們的研發項目的持續時間和完成成本，或者如果獲得批准，我們是否、何時以及在多大程度上將從我們的候選產品的商業化和銷售中產生收入。
一般和行政費用
一般費用和行政費用主要包括薪金和與人事有關的費用，包括：薪金、員工福利費用和股票薪酬費用；法律、諮詢、會計和税務服務的專業費用；分配的間接費用，包括租金、設備、信息技術費用和水電費；以及其他不屬於研究和開發費用的一般業務費用。
由於人員成本增加，包括工資、福利和股票薪酬費用、候選產品的專利成本、基礎設施擴大以及與維持合規相關的更高諮詢、法律和會計服務，我們的一般和行政費用有所增加，預計將繼續增加
22
證券交易所上市和美國證券交易委員會或美國證券交易委員會的要求、投資者關係成本以及與上市公司相關的董事和高級職員保險費。
利息收入
利息收入主要包括我們對可供出售有價證券和現金等值物投資的利息以及溢價和折扣增加。
利息支出
利息費用主要包括與我們的實驗室設備融資租賃相關的利息費用。
其他費用，淨額
其他費用，淨額主要包括以外幣支付的交易和應收賬款的結算和重估。
經營成果
截至2024年6月30日及2023年6月30日止三個月的比較
下表彙總了我們在本報告所述期間的業務成果：
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截至6月30日的三個月， |
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變化 |
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2024 |
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2023 |
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$ |
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% |
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(除百分比外，以千為單位) |
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|||||||||||||
運營費用 |
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||||
研發 |
|
$ |
27,321 |
|
|
$ |
10,405 |
|
|
$ |
16,916 |
|
|
|
163 |
% |
一般和行政 |
|
|
6,114 |
|
|
|
2,897 |
|
|
|
3,217 |
|
|
|
111 |
% |
總運營支出 |
|
|
33,435 |
|
|
|
13,302 |
|
|
|
20,133 |
|
|
|
151 |
% |
運營虧損 |
|
|
(33,435 |
) |
|
|
(13,302 |
) |
|
|
(20,133 |
) |
|
|
151 |
% |
利息收入 |
|
|
4,694 |
|
|
|
264 |
|
|
|
4,430 |
|
|
* |
|
|
利息開支 |
|
|
(39 |
) |
|
|
(46 |
) |
|
|
7 |
|
|
|
(15 |
)% |
其他費用，淨額 |
|
|
(23 |
) |
|
|
(7 |
) |
|
|
(16 |
) |
|
|
229 |
% |
其他收入合計，淨額 |
|
|
4,632 |
|
|
|
211 |
|
|
|
4,421 |
|
|
* |
|
|
淨虧損 |
|
$ |
(28,803 |
) |
|
$ |
(13,091 |
) |
|
$ |
(15,712 |
) |
|
|
120 |
% |
*沒有意義
研究和開發費用
下表彙總了我們在所述期間的研究和開發費用：
|
|
截至6月30日的三個月， |
|
|
變化 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
(除百分比外，以千為單位) |
|
|||||||||||||
外部成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
許可費、里程碑付款和年度 |
|
$ |
141 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
141 |
|
|
|
100 |
% |
CRO、CMO、專業諮詢等 |
|
|
15,914 |
|
|
|
3,217 |
|
|
|
12,697 |
|
|
|
395 |
% |
其他研發費用， |
|
|
628 |
|
|
|
1,390 |
|
|
|
(762 |
) |
|
|
(55 |
)% |
內部成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
與人員相關的 |
|
|
7,713 |
|
|
|
3,958 |
|
|
|
3,755 |
|
|
|
95 |
% |
設施和管理費用 |
|
|
2,925 |
|
|
|
1,840 |
|
|
|
1,085 |
|
|
|
59 |
% |
研發費用總額 |
|
$ |
27,321 |
|
|
$ |
10,405 |
|
|
$ |
16,916 |
|
|
|
163 |
% |
23
研發支出增加了1,690美元萬，或163%，從截至2023年6月30日的三個月的1,040美元萬增加到截至2024年6月30日的三個月的2,730美元萬。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月的許可費分別為10美元萬和零，主要包括與我們的許可內協議下應支付的最低年度版税相關的費用。截至2024年6月30日的三個月，CRO、CMO和其他第三方臨牀前研究和臨牀試驗費用比截至2023年6月30日的三個月增加了1,270萬，這是因為我們繼續通過臨牀開發推進我們的主要候選產品KYV-101，並通過臨牀前開發繼續推進KYV-201。與截至2023年6月30日的三個月相比，截至2024年6月30日的三個月，包括實驗室材料和用品在內的其他研發成本減少了80美元萬，這主要是由於我們為研發活動採購材料的時機所致。
與截至2023年6月30日的三個月相比，截至2024年6月30日的三個月與人員相關的研發成本增加了380萬美元，這是由於我們的研發組織招聘了人員。我們的研發人員從2023年6月30日的52人增加到2024年6月30日的88人。與人員相關的研究和開發費用的增加包括基於股票的薪酬支出增加60萬。與截至2023年6月30日的三個月相比，截至2024年6月30日的三個月的設施和間接費用增加了110萬，這主要是由於科學會議成本增加了50萬，折舊費用增加了30萬，軟件許可費用增加了20萬，設備維修成本增加了10萬，分配的間接費用增加了30萬，但租金費用減少了30萬。
下表概述我們於呈列期間按項目劃分的外部成本：
|
|
截至6月30日的三個月， |
|
|
變化 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
(除百分比外，以千為單位) |
|
|||||||||||||
KYV-101 |
|
$ |
13,326 |
|
|
$ |
3,166 |
|
|
$ |
10,160 |
|
|
|
321 |
% |
KYV-201 |
|
|
1,880 |
|
|
|
510 |
|
|
|
1,370 |
|
|
|
269 |
% |
其他方案和研發 |
|
|
1,477 |
|
|
|
931 |
|
|
|
546 |
|
|
|
59 |
% |
外部研發費用總額 |
|
$ |
16,683 |
|
|
$ |
4,607 |
|
|
$ |
12,076 |
|
|
|
262 |
% |
在截至2024年6月30日的三個月中，KYV-101計劃支出增加了1,020萬，主要是由於我們在風濕病和神經病學這兩大自身免疫性疾病領域通過臨牀開發繼續推進KYV-101的CRO、CMO和其他臨牀試驗成本增加了9,000美元萬。在截至2024年6月30日的三個月中，KYV-101計劃的CRO、CMC和其他臨牀試驗成本還包括與我們INTURI-T製造工藝開發相關的80美元萬外部費用。其他變化與萬專業諮詢成本增加1.2億美元有關。截至2024年6月30日的三個月，KYV-201的費用增加了140億美元萬，這主要是由於我們通過臨牀前開發繼續推進KYV-201的臨牀前研究，增加了CRO、CMO和其他第三方臨牀前研究。與截至2023年6月30日的三個月相比，截至2024年6月30日的三個月，其他計劃和研發活動增加了50美元萬，其中包括與我們的臨牀前活動相關的費用，包括試劑、實驗室用品、外包研發和專業諮詢服務。
一般和行政費用
截至2023年6月30日的三個月，一般和行政費用增加了320美元萬，增幅為111%，從截至2023年6月30日的三個月的290美元萬增加到截至2024年6月30日的三個月的610美元萬。一般和行政費用增加的主要原因是薪金和福利增加了140萬，包括基於股票的薪酬費用增加了30萬，與法律、會計和諮詢服務有關的專業服務費用增加了70萬，設施和間接費用增加了110萬。設施和管理費用的增加主要是由於租金費用增加了50萬，D&O保險費用增加了20萬，軟件許可費用增加了10萬。
利息收入
利息收入增加了440萬，從截至2023年6月30日的三個月的30美元萬增加到截至2024年6月30日的三個月的470美元萬。這一增長主要是由於在截至2024年6月30日的三個月中投資於可供銷售的有價證券和現金等價物的金額增加，以及這些證券的利率與截至2023年6月30日的三個月相比有所上升。
24
截至2024年6月30日及2023年6月30日止六個月的比較
下表彙總了我們在本報告所述期間的業務成果：
|
|
截至6月30日的六個月， |
|
|
變化 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
(除百分比外，以千為單位) |
|
|||||||||||||
運營費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研發 |
|
$ |
49,797 |
|
|
$ |
19,116 |
|
|
$ |
30,681 |
|
|
|
160 |
% |
一般和行政 |
|
|
12,996 |
|
|
|
5,631 |
|
|
|
7,365 |
|
|
|
131 |
% |
總運營支出 |
|
|
62,793 |
|
|
|
24,747 |
|
|
|
38,046 |
|
|
|
154 |
% |
運營虧損 |
|
|
(62,793 |
) |
|
|
(24,747 |
) |
|
|
(38,046 |
) |
|
|
154 |
% |
利息收入 |
|
|
7,429 |
|
|
|
613 |
|
|
|
6,816 |
|
|
* |
|
|
利息開支 |
|
|
(83 |
) |
|
|
(90 |
) |
|
|
7 |
|
|
|
(8 |
)% |
其他費用，淨額 |
|
|
(49 |
) |
|
|
(10 |
) |
|
|
(39 |
) |
|
|
390 |
% |
其他收入合計，淨額 |
|
|
7,297 |
|
|
|
513 |
|
|
|
6,784 |
|
|
* |
|
|
淨虧損 |
|
$ |
(55,496 |
) |
|
$ |
(24,234 |
) |
|
$ |
(31,262 |
) |
|
|
129 |
% |
*沒有意義
研究和開發費用
下表彙總了我們在所述期間的研究和開發費用：
|
|
截至6月30日的六個月， |
|
|
變化 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
(除百分比外，以千為單位) |
|
|||||||||||||
外部成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
許可費、里程碑付款和年度 |
|
$ |
316 |
|
|
$ |
175 |
|
|
$ |
141 |
|
|
|
81 |
% |
CRO、CMO、專業諮詢等 |
|
|
28,371 |
|
|
|
5,793 |
|
|
|
22,578 |
|
|
|
390 |
% |
其他研發費用， |
|
|
1,628 |
|
|
|
2,875 |
|
|
|
(1,247 |
) |
|
|
(43 |
)% |
內部成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
與人員相關的 |
|
|
14,270 |
|
|
|
7,111 |
|
|
|
7,159 |
|
|
|
101 |
% |
設施和管理費用 |
|
|
5,212 |
|
|
|
3,162 |
|
|
|
2,050 |
|
|
|
65 |
% |
研發費用總額 |
|
$ |
49,797 |
|
|
$ |
19,116 |
|
|
$ |
30,681 |
|
|
|
160 |
% |
研發支出增加了3,070美元萬，或160%，從截至2023年6月30日的6個月的1,910美元萬增加到截至2024年6月30日的6個月的4,980美元萬。截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月的許可費主要包括與截至2024年6月30日的六個月根據我們的內部許可協議應支付的最低年度特許權使用費30美元萬相關的費用。與截至2023年6月30日的6個月相比，截至2024年6月30日的6個月，CRO、CMO和其他第三方臨牀前研究和臨牀試驗費用增加了2,260美元萬，這是因為我們繼續通過臨牀開發推進我們的主要候選產品KYV-101，並通過臨牀前開發繼續推進KYV-201。與截至2023年6月30日的6個月相比，截至2024年6月30日的6個月，包括實驗室材料和用品在內的其他研發成本減少了120美元萬，這主要是由於我們為研發活動採購材料的時機所致。
與截至2023年6月30日的6個月相比，在截至2024年6月30日的6個月中，由於我們的研發組織招聘了人員，與人員相關的研發成本增加了710萬美元。我們的研發人員從2023年6月30日的52人增加到2024年6月30日的88人。與人員有關的研究和開發費用的增加包括基於股票的薪酬支出增加了100000萬。與截至2023年6月30日的6個月相比，截至2024年6月30日的6個月的設施和間接費用增加了210美元萬，主要是由於科學會議費用增加了60萬，軟件許可費用增加了50萬，
25
折舊費用、設備維修費用增加了20萬和分配的間接費用增加了70萬，但租金費用減少了30萬，部分抵消了增加的費用。
下表概述我們於呈列期間按項目劃分的外部成本：
|
|
截至6月30日的六個月， |
|
|
變化 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
(除百分比外，以千為單位) |
|
|||||||||||||
KYV-101 |
|
$ |
24,323 |
|
|
$ |
5,772 |
|
|
$ |
18,551 |
|
|
|
321 |
% |
KYV-201 |
|
|
3,140 |
|
|
|
1,202 |
|
|
|
1,938 |
|
|
|
161 |
% |
其他方案和研發 |
|
|
2,852 |
|
|
|
1,869 |
|
|
|
983 |
|
|
|
53 |
% |
外部研發費用總額 |
|
$ |
30,315 |
|
|
$ |
8,843 |
|
|
$ |
21,472 |
|
|
|
243 |
% |
在截至2024年6月30日的6個月中，KYV-101計劃支出增加了1,860萬，主要是由於我們在風濕病和神經病學這兩個廣泛的自身免疫性疾病領域通過臨牀開發繼續推進KYV-101的CRO、CMO和其他臨牀試驗成本增加了1,640美元萬。在截至2024年6月30日的6個月內，KYV-101計劃的CRO、CMO和其他臨牀試驗成本還包括與我們INTERTRI-T製造工藝開發相關的230億美元萬外部費用。其他變化與KYV-101的專業諮詢費用增加了210美元萬和其他外部成本增加了20美元萬有關。截至2024年6月30日的6個月，KYV-201的費用增加了190萬，主要是由於我們通過臨牀前開發繼續推進KYV-201的臨牀前研究，增加了CRO、CMO和其他第三方臨牀前研究。與截至2023年6月30日的6個月相比，截至2024年6月30日的6個月，其他項目和研發活動增加了100美元萬，其中包括與我們的臨牀前活動相關的費用，包括試劑、實驗室用品、外包研發和專業諮詢服務。
一般和行政費用
截至2023年6月30日的6個月，一般和行政費用增加了740美元萬，或131%，從截至2023年6月30日的6個月的560美元萬增加到截至2024年6月30日的6個月的1,300美元萬。一般和行政費用增加的主要原因是薪金和福利增加了380萬，包括基於股票的薪酬費用增加了160萬，與法律、會計和諮詢服務有關的專業服務費用增加了180萬，設施和間接費用增加了180萬。截至2024年6月30日的6個月，股票薪酬支出的增加包括與首席執行官筆記寬恕相關的110億美元的一次性股票薪酬支出萬。設施和管理費用的增加主要是由於租金費用增加了70萬，軟件許可費用增加了40萬，D&O保險費用增加了30萬。
利息收入
利息收入增加了680美元萬，從截至2023年6月30日的6個月的60美元萬增加到截至2024年6月30日的6個月的740美元萬。這一增長主要是由於在截至2024年6月30日的6個月中投資於可供銷售的有價證券和現金等價物的金額增加，以及這些證券的利率與截至2023年6月30日的6個月相比有所上升。
流動性與資本資源
流動資金來源
自成立以來，我們沒有從產品銷售中獲得任何收入，併發生了重大運營虧損和運營現金流為負的情況。截至2024年6月30日，我們的運營資金主要來自出售16800美元萬的可贖回可轉換優先股股票、發行200美元萬的可轉換票據、根據吉利德協議預付1,750美元萬以及首次公開募股淨收益33620美元萬。截至2024年6月30日，我們擁有34620美元的萬現金、現金等價物和可供出售的有價證券。
未來的資金需求
我們現金的主要用途是為我們的運營提供資金，主要是與我們的計劃相關的研究和開發支出，其次是一般和行政支出。我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續推進我們的候選產品、擴大我們的公司規模，我們將繼續產生大量且不斷增加的費用
26
基礎設施，包括與上市公司相關的成本，促進了我們針對候選產品的研發計劃，併產生了與候選產品潛在商業化相關的成本(如果獲得批准)。我們面臨着與新藥開發相關的所有風險，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。我們預計，我們將需要大量額外資金與我們的持續業務有關。
自成立以來，我們的運營出現了重大虧損和負現金流。截至2024年6月30日，我們的累計赤字為19150美元萬。根據目前的現金預測，管理層已經確定，截至2024年6月30日，我們的現金和現金等價物以及34620美元的可供出售的可銷售證券將足以為我們計劃的運營提供至少一年的資金，從本季度報告10-Q表格的日期起算。對現金資源和計劃業務的這一預測涉及風險和不確定因素，實際費用數額可能因若干因素而有很大差異。
用於為運營費用提供資金的現金受到我們支付這些費用的時間的影響，這反映在我們的未償應付賬款、應計費用和預付費用的變化中。
我們未來的撥款需求將視乎多項因素而定，包括但不限於：
此外，我們的運營計劃可能會發生變化，我們可能需要額外的資金來滿足臨牀試驗和其他研發支出的運營需求和資本要求。
在我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入之前，如果有的話，我們希望通過公共或私人股本或債務融資，或潛在的其他資本來源，如與以下公司的合作或許可安排，為我們的運營提供資金
27
第三方或其他戰略交易。我們不能保證在需要時以可接受的條件或根本不能保證我們能成功地獲得足夠的資金來支持我們的業務計劃。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，我們股東的所有權權益將或可能被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們普通股股東權利產生不利影響的優惠。債務融資和股權融資可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作或許可安排或其他戰略交易籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的知識產權、未來收入流、研究計劃或候選產品的權利，或者我們可能不得不以對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時或以有吸引力的條款籌集資金，我們可能不得不大幅推遲、減少或停止我們候選產品的開發和商業化，或者縮減或終止我們對新的許可證內和收購的追求。
現金流
下表彙總了我們在所列期間的主要現金來源和用途：
|
|
截至6月30日的六個月， |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
(單位：千) |
|
|||||
用於經營活動的現金淨額 |
|
$ |
(49,700 |
) |
|
$ |
(22,715 |
) |
投資活動提供的現金淨額(用於) |
|
|
(190,800 |
) |
|
|
13,652 |
|
融資活動提供的現金淨額 |
|
|
337,480 |
|
|
|
24,762 |
|
現金及現金等價物淨增加情況 |
|
$ |
96,980 |
|
|
$ |
15,699 |
|
經營活動
截至2024年和2023年6月30日止六個月，用於經營活動的現金淨額分別為4,970美元萬和2,270美元萬。
在截至2024年6月30日的六個月中，用於經營活動的現金主要是由於我們的淨虧損5550美元萬，減少了320萬的非現金費用，增加了我們的淨運營資產和負債淨減少260美元萬。非現金費用主要包括3.60億美元的萬股票補償支出、1200億美元的萬非現金租賃支出和100億美元的萬折舊和攤銷支出，但與可供出售證券折扣增加有關的2.5億美元萬收入部分抵消了這一支出。我們淨營業資產和負債的變化主要是由於經營租賃負債減少了110美元萬，其他非流動資產減少了30萬，應計薪酬減少了10萬，但被其他流動負債增加260美元萬，應付賬款增加100萬以及預付費用和其他流動資產增加50萬所抵消。
在截至2023年6月30日的六個月中，用於經營活動的現金主要是由於我們的淨虧損2,420美元萬，減少了250美元的非現金費用萬，並增加了我們的淨運營資產和負債淨減少100美元萬。非現金費用主要包括90美元的萬股票補償費用、80美元的萬非現金租賃費用和80美元的萬折舊和攤銷費用，部分被與可供出售的有價證券折扣增加有關的10萬的收入所抵消。我們淨營業資產和負債的變化主要是由於預付費用和其他流動資產減少了80美元萬，經營租賃負債減少了80萬，應計補償減少了30萬，但被應付賬款增加了60萬和其他流動負債增加了30萬所抵消。
投資活動
截至2024年6月30日的6個月，投資活動中使用的現金淨額為19080萬，其中包括購買可供出售證券的22520美元萬和購買房地產和設備的1.6億美元，可供出售證券到期所得的3,600萬抵消了這一數字。
截至2023年6月30日的六個月，投資活動提供的現金淨額為1,370美元萬，其中包括可供出售的有價證券到期所得的1,370美元萬，部分被購買物業和設備的不到10美元萬所抵消。
28
融資活動
截至2024年6月30日的六個月，融資活動提供的現金淨額為33750萬，其中包括首次公開募股中發行我們普通股的34120美元萬現金收益，扣除承銷折扣和行使股票期權的不到10萬收益，部分被遞延發售成本的340美元萬支付和與融資租賃義務相關的50萬支付所抵消。
截至2023年6月30日的六個月，融資活動提供的淨額為2,480萬，其中包括髮行可贖回可轉換優先股的現金收益2,510美元，扣除發行成本和行使股票期權的收益不到10美元，部分被與融資租賃債務相關的40美元萬的支付所抵消。
合同義務和承諾
我們在正常業務過程中與CRO簽訂了臨牀試驗合同，與CMO簽訂了臨牀用品製造合同，與其他供應商簽訂了臨牀前研究、用品和其他運營產品和服務的合同。這些協議一般規定在任何一方的要求下終止合同，通常不超過一年的通知，因此，我們認為我們在這些協議下的不可撤銷義務不是實質性的。我們目前預計這些協議中不會有任何協議被終止，截至2024年6月30日，這些協議下沒有任何不可撤銷的義務。
根據我們現有的許可和協作協議，我們有應向第三方支付的里程碑、版税和其他付款。有關更多詳情，請參閲本季度報告中包含的簡明財務報表的附註6。我們無法估計該等款項將於何時到期，且截至2024年6月30日，除本公司簡明財務報表附註6“Kite許可協議(關聯方)”項下所述的Kite協議下的分許可費外，並無任何該等事件發生。
截至2024年6月30日，我們在加利福尼亞州埃默裏維爾租賃了約68,000平方英尺的辦公和實驗室空間，租期至2027年2月。我們還有多個實驗室設備租約，租期為36個月，被視為融資租賃。截至2024年6月30日，我們的不可撤銷租賃債務分別為運營租賃和融資租賃項下的970美元萬和150美元萬，其中與運營租賃和融資租賃相關的分別為290美元萬和100美元萬將在未來12個月內到期。
近期發佈的會計公告
最近發佈的可能影響我們的財務狀況、經營業績或現金流的會計聲明的描述，在我們的未經審計的簡明財務報表的附註2中披露，該附註2包括在本季度報告Form 10-Q的其他部分。
關鍵會計估計
我們的重要會計政策和關鍵會計估計在截至2023年12月31日的經審計財務報表附註2中進行了描述，這些附註包括在我們於2024年3月26日提交給美國證券交易委員會的截至2023年12月31日的10-k表格年度報告第二部分第8項中。在截至2024年6月30日的六個月內，我們的重大會計政策或關鍵會計估計沒有重大變化，只是我們普通股的公允價值是在首次公開募股當日及之後授予基於股票的獎勵的授予日納斯達克的每股收盤價。
新興成長型公司和較小的報告公司地位
我們是一家新興的成長型公司，正如2012年的JumpStart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)所定義的那樣。根據《就業法案》，新興成長型公司可以推遲採用在《就業法案》頒佈後發佈的新的或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們選擇使用這一延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，這些準則對上市公司和私營公司具有不同的生效日期，直到我們(A)不再是一家新興成長型公司或(B)明確且不可撤銷地選擇退出《就業法案》規定的延長過渡期。因此，我們的簡明財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂的會計聲明的公司的財務報表進行比較。只要允許私營公司提早採用任何新的或修訂的會計準則，我們都可以選擇提早採用。
我們也是一家“規模較小的報告公司”。如果我們是一家較小的報告公司，當我們不再是一家新興的成長型公司時，我們可能會繼續依賴較小的報告公司可以獲得的某些披露要求的豁免。具體地説，作為一家較小的報告公司，我們可能會選擇只公佈最近兩個經審計的會計年度
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合併財務報表採用我們的10-K表格，與新興成長型公司類似，較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。
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伊特關於市場風險的定量和定性披露。
利率風險
我們投資活動的主要目標是確保流動性和保存資本。我們面臨與我們的現金等價物和可供出售的有價證券的利率變化有關的市場風險。然而，由於這些投資的性質，我們不認為在所述任何時期內假設利率上升或下降10%會對我們的未經審計的簡明財務報表產生重大影響，這些財務報表包括在本季度報告Form 10-Q中。
外幣兑換風險
我們的員工和業務目前主要位於美國，我們的費用通常以美元計價。然而，我們確實使用了美國以外的研發供應商。因此，我們的費用以美元和外幣計價。因此，我們的業務正在並將繼續受到外幣匯率波動的影響。到目前為止，外幣交易損益對我們的財務報表並不重要，我們也沒有正式的外幣對衝計劃。我們並不認為上述任何期間內假設的匯率上升或下降10%會對本季度報告Form 10-Q中包含的未經審計的簡明財務報表產生實質性影響。
通貨膨脹的影響
通貨膨脹通常通過增加勞動力成本和研發成本來影響我們。我們不認為通貨膨脹對我們的業務、經營結果或財務狀況有實質性影響，也不會對本季度報告Form 10-Q中包含的未經審計的簡明財務報表產生實質性影響。
伊特M4.管制及程序
信息披露控制和程序的評估
我們的管理層在我們的首席執行官(CEO)和首席財務官(CFO)(分別是我們的首席執行官和首席財務官)的參與下，評估了截至2024年6月30日我們的披露控制和程序的有效性。《交易法》規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義的術語“披露控制和程序”是指發行人的控制和其他程序，旨在確保發行人在其根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於旨在確保發行人根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息被累積並傳達給發行人管理層(包括其主要高管和主要財務官)或履行類似職能的人員的控制和程序，以便就所需披露做出及時決定。
根據他們的評估，首席執行官和首席財務官得出結論，由於我們對財務報告的內部控制存在以下所述的重大弱點，截至2024年6月30日，我們的披露控制和程序並不有效。
重大缺陷是財務報告內部控制的缺陷或缺陷的組合，使得年度或中期財務報表的重大錯報有合理的可能性無法及時防止或發現。
關於我們對截至2023年12月31日的年度和截至2024年6月30日的財務報表的審計，我們發現我們的財務報告內部控制的設計和操作有效性存在重大缺陷，這與我們沒有適當地設計和維護影響控制環境、風險評估、控制活動、信息和溝通以及監測活動的實體層面控制有關，以防止或發現財務報表的重大錯報。這些重大弱點涉及：(1)合格資源數量不足，無法確保對控制執行情況進行適當的監督和問責，包括保留控制證據；(2)對影響財務報告內部控制的風險識別和評估不力；(3)根據為管理審查控制和幾乎所有財務報表領域的活動水平控制保留的證據，對內部控制組成部分是否存在併發揮作用的評價和確定不足。
這些重大弱點造成了以下其他重大弱點：我們沒有設計和保持有效的(1)對支持財務報告程序的信息系統的一般控制，(2)對幾乎所有財務報表領域的控制活動運作中使用的信息的完整性和準確性的控制，以及(3)
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管理層審查控制在足夠精確的水平上，以發現涉及會計和披露的複雜和判斷領域的基本上所有財務報表領域的重大錯報。
沒有因上述重大弱點而產生的調整。然而，這些重大缺陷可能導致我們幾乎所有的賬目或披露的錯誤陳述，從而導致我們的年度或中期財務報表的重大錯誤陳述，這是無法防止或檢測到的。
補救計劃
我們已經開始採取措施，並計劃繼續採取措施，以彌補這些實質性的弱點。這些措施包括聘用一名財務/公司主計長總裁副主任和一名信息技術主管，並聘請第三方協助記錄財務報告流程內部控制的設計和實施情況，包括對信息系統的一般控制。在管理層完成上述措施的設計和實施，並且控制措施運行了足夠的一段時間，並通過測試得出結論認為這些控制措施有效之前，不會認為這些重大弱點得到了補救。我們預計將在2024年和2025年財政年度實施新的程序和控制措施，並努力解決已查明的每一個薄弱環節。這些補救措施將非常耗時，需要財政和業務資源。見第二部分，第1A項。“風險因素”。
財務報告內部控制的變化
除上文“補救計劃”所述外，於截至2024年6月30日止季度內，我們對財務報告的內部控制並無其他重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的改變。
對控制措施有效性的限制
在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到，由於所有控制系統的固有限制，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的、而不是絕對的保證。此外，披露控制和程序的設計反映了這樣一個事實，即存在資源限制，控制和程序的好處將相對於其成本加以考慮。
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第二部分--其他R信息
伊特M 1.法律訴訟
有時，我們可能會在正常業務過程中捲入法律訴訟。我們目前不參與管理層認為會對我們的業務產生重大不利影響的任何法律程序。無論結果如何，訴訟都可能因辯護和和解費用、轉移管理資源、負面宣傳、聲譽損害等因素而對我們產生不利影響。
伊特M1A型。風險因素。
投資我們的普通股涉及很高的風險。在做出投資決定之前，在決定是否投資我們的普通股之前，您應該仔細考慮本文所述的風險，以及上文“關於前瞻性陳述的特別説明”中討論的風險和不確定性。我們於2024年3月26日提交給美國證券交易委員會的截至2023年12月31日的Form 10-K年度報告在第I部分第1A項(風險因素)中描述了重要的風險因素，這些風險因素可能導致我們的業務、財務狀況、經營結果和增長前景與本Form 10-Q季度報告中所述或管理層不時在其他地方陳述的前瞻性陳述所指示或建議的結果存在實質性差異。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務產生重大和不利的影響。下面標有星號(*)的風險因素包括我們在2024年3月26日提交給美國證券交易委員會的截至2023年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告中包含的風險因素的變化或更新。
風險因素摘要
以下是導致投資於我們證券的投機性或風險性的重大因素的摘要。重要的是，本摘要並沒有涉及我們面臨的所有風險。在本摘要之後，對本風險因素總結中總結的風險和不確定性以及我們面臨的其他風險進行了進一步討論。本摘要通過對這些風險和不確定性進行更全面的討論而得到了整體的限制：
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與我們的業務、有限的經營歷史和財務狀況相關的風險
*我們的經營歷史有限，已經發生了大量的淨虧損，並預計在可預見的未來我們將繼續出現淨虧損。我們沒有獲準商業銷售的產品，從未從產品銷售中獲得任何收入，也可能永遠不會盈利。
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，運營歷史有限。我們成立於2018年，我們將幾乎所有的努力和財務資源投入到公司的組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、發現候選產品和保護相關知識產權，以及為我們的候選產品進行研發活動，包括KYV-101和KYV-201。因此，我們沒有有意義的運營來評估我們的業務和對我們未來成功的預測，如果我們有更長的運營歷史或成功開發和商業化候選項目的歷史，生存能力可能不會像它們可能的那樣準確。對生物技術產品開發的投資具有很高的投機性，因為它需要大量的前期資本支出，並存在重大風險，即任何潛在的候選產品將無法證明足夠的效果或可接受的安全狀況，無法獲得監管部門的批准，無法在商業上可行。我們還沒有證明有能力使任何候選產品通過臨牀試驗，我們還沒有產品被批准用於商業銷售，到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入。我們繼續產生與我們持續運營相關的鉅額研發和其他費用。因此，我們沒有盈利，從成立到2024年6月30日，我們發生了淨虧損。截至2024年和2023年6月30日止六個月，我們分別報告淨虧損5,550美元萬和2,420美元萬。截至2024年6月30日，我們的累計赤字為19150美元萬。我們預計在可預見的未來將繼續遭受重大損失，隨着我們繼續研究和開發我們的候選產品，併為我們的候選產品尋求監管批准，我們預計這些損失將會增加。
我們預計，在下列情況下，我們的費用將大幅增加：
為了成為並保持盈利，我們以及任何當前或潛在的未來合作伙伴必須開發並最終將具有巨大市場潛力的產品商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括完成臨牀前研究和臨牀試驗，為候選產品獲得營銷批准，如果我們獲得營銷批准，則製造、營銷和銷售產品，獲得市場對此類產品的接受度，並滿足任何上市後要求。我們可能永遠不會在任何或所有這些活動中取得成功，即使我們成功了，我們也可能永遠不會產生足夠大或足夠大的收入來實現盈利。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能實現並保持盈利，將會降低公司的價值和價格或普通股的價格，並可能削弱我們籌集資金、維持研發努力、擴大業務或繼續運營的能力。我們公司的價值下降也可能導致您的全部或部分投資損失。
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即使我們成功地將我們的一個或多個候選產品商業化，我們也將繼續產生大量的研發和其他支出，以開發和營銷更多的候選產品。我們還可能遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。我們未來淨虧損的規模將在一定程度上取決於我們未來支出的增長率和我們創造收入的能力。我們之前的虧損和預期的未來虧損已經並將繼續對我們的股東(赤字)權益和營運資本產生不利影響。
我們將需要大量額外資本來為我們的運營提供資金。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集此類資金，我們可能會被迫推遲、減少和/或取消我們的一個或多個研究和藥物開發計劃或未來的商業化努力。
開發藥物產品，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，是一個非常耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年才能完成。我們的業務自成立以來消耗了大量現金。我們預計將繼續投入大量資金，繼續進行KYV—101、KYV—201和任何未來候選產品的臨牀前和臨牀開發，並尋求監管部門的批准。
由於我們計劃和預期的臨牀前研究和臨牀試驗的設計和結果高度不確定，我們無法合理估計成功完成我們開發的任何候選產品的開發和商業化所需的實際金額。如果美國食品和藥物管理局、FDA或任何類似的外國監管機構要求我們進行臨牀試驗或臨牀前研究，我們的費用可能會增加。此外，如果我們獲得監管部門的批准來銷售我們的任何候選產品，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的重大商業化費用。還可能產生其他意外費用。
我們將承擔與作為上市公司運營相關的額外成本。因此，我們將需要獲得大量額外資金，以維持我們的持續經營。
在我們能夠從候選產品的銷售中產生大量收入之前，如果有的話，我們將被要求通過公開或私募股權發行、債務融資、合作和許可安排或其他來源獲得進一步的資金，這可能會稀釋我們的股東或限制我們的運營活動。我們可能無法以可接受的條款或根本無法獲得足夠的額外融資。我們未能在需要時或以可接受的條款籌集資金，將對我們的財務狀況和我們實施業務戰略的能力產生負面影響，我們可能不得不推遲、縮小範圍、暫停或取消我們的一個或多個研究階段項目、臨牀試驗或未來的商業化工作。
我們的業務完全取決於我們候選產品的成功，我們不能保證我們的任何或所有候選產品將成功完成開發、獲得監管批准或成功商業化。如果我們無法開發、獲得監管部門對我們的候選產品的批准，並最終成功地將其商業化，或者在這方面遇到重大延誤，我們的業務將受到實質性的損害。
我們目前沒有獲準商業銷售的產品，也沒有尋求監管部門批准上市的產品。我們已經投入了大量的精力和財力來開發我們的候選產品，每個產品都仍處於臨牀開發階段，並預計我們將繼續在這些候選產品以及我們未來可能開發的任何候選產品上投入大量資金。我們的業務和創造收入的能力，我們預計在很多年內都不會發生，如果有的話，在很大程度上取決於我們開發、獲得監管部門批准，然後成功地將我們的候選產品商業化的能力，而這可能永遠不會發生。
我們的候選產品將需要大量額外的臨牀前和臨牀開發時間、監管部門批准、商業生產安排、商業組織的建立、重大的營銷努力和進一步的投資，才能從產品銷售中獲得任何收入。我們目前沒有任何收入，我們可能永遠無法開發或商業化任何產品。我們無法向您保證，我們將滿足當前或未來臨牀試驗的時間表，這些臨牀試驗可能因多種原因而延遲或未完成。我們的候選產品容易受到產品開發的任何階段固有的失敗風險，包括出現非預期不良事件或在臨牀試驗中未能達到主要終點。
即使我們的候選產品在臨牀試驗中取得成功，在獲得FDA或類似外國監管機構的監管批准之前，我們也不會被允許營銷或推廣我們的任何候選產品，而且我們可能永遠不會獲得足夠的監管批准，使我們能夠成功商業化任何候選產品。如果我們沒有獲得FDA或類似的外國監管機構的批准，並具備允許商業化的必要條件，那麼在可預見的未來，我們將無法從美國或其他地方的這些候選產品中產生收入，甚至根本無法產生收入。任何重大延誤
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獲得候選產品的批准並商業化可能會對我們的業務、財務狀況、運營業績和前景產生不利影響。
我們無法確定我們當前或未來的候選產品是否能夠在臨牀試驗中取得成功或獲得監管部門的批准。FDA還可能考慮其對競爭產品的批准，這可能會在審查我們的研究性新藥申請或IND或其他提交材料的同時改變治療環境，並可能導致FDA先前告知我們的審查要求和我們的解釋發生變化，包括臨牀數據或臨牀試驗設計要求的變化。此類更改可能會延遲批准或需要撤回我們的IND或其他提交。
如果獲得相關監管機構的批准，我們從候選產品中獲得收入的能力將取決於我們的能力：
作為一家上市公司，我們的運營成本將大幅增加，我們的管理層將需要投入大量時間和資源來實施新的合規舉措。
作為一家上市公司，我們必須遵守經修訂的1934年證券交易法或交易法、2002年薩班斯-奧克斯利法案、多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法、納斯達克股票市場有限責任公司或納斯達克的上市要求以及其他適用的證券規則和法規。遵守這些規則和法規的情況有所增加，這將增加我們的法律和財務合規成本，使一些活動變得更加困難、耗時或成本高昂，並增加對我們系統和資源的需求。除其他事項外，《交易法》還要求我們提交關於我們的業務和經營業績的年度、季度和當前報告。《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)要求我們保持有效的披露控制和程序以及對財務報告的內部控制。我們被要求每季度披露內部控制和程序方面的變化。為了維持並在必要時改進我們對財務報告的披露控制和程序以及內部控制以達到這一標準，可能需要大量的資源和管理監督。因此，管理層的注意力可能會被轉移到其他業務上，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。我們計劃聘請更多財務報告、內部控制和其他財務人員或顧問，以制定和實施適當的內部控制程序和報告程序，這將增加我們的成本和支出。
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此外，與公司治理和公開披露相關的不斷變化的法律、法規和標準正在給上市公司帶來不確定性，增加了法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時。這些法律、條例和標準在許多情況下由於缺乏特殊性而受到不同的解釋，因此，隨着監管機構和理事機構提供新的指導意見，它們在實踐中的適用可能會隨着時間的推移而演變。這可能導致關於遵守事項的持續不確定性，以及不斷修訂披露和治理做法所需的更高成本。我們打算投入資源來遵守不斷變化的法律、法規和標準，這一投資可能會導致一般和行政費用的增加，並將管理層的時間和注意力從創收活動轉移到合規活動上。如果我們遵守新法律、法規和標準的努力由於與其應用和實踐相關的含糊不清而與監管機構的預期活動不同，監管機構可能會對我們提起法律訴訟，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到嚴重損害。
我們已經發現了財務報告內部控制中的重大弱點。如果我們不能糾正這些重大弱點，或者如果我們在未來經歷更多的重大弱點，或者以其他方式未能保持對未來財務報告的有效內部控制，我們可能無法準確或及時地報告我們的財務狀況或運營結果，這可能會對投資者對我們的信心產生不利影響，從而影響我們普通股的價值。
在編制截至2023年12月31日的年度財務報表時，我們發現財務報告內部控制的設計和運作有效性存在重大缺陷。重大缺陷是指財務報告的內部控制存在缺陷或缺陷的組合，使得年度或中期財務報表的重大錯報有合理的可能性無法及時防止或發現。
我們沒有適當地設計和維持影響控制環境、風險評估、控制活動、信息和溝通以及監測活動的實體一級控制，以防止或發現財務報表的重大錯報。這些重大弱點涉及：(1)合格資源數量不足，無法確保對控制執行情況進行適當的監督和問責，包括保留控制證據；(2)對影響財務報告內部控制的風險識別和評估不力；(3)根據為管理審查控制和幾乎所有財務報表領域的活動水平控制保留的證據，對內部控制組成部分是否存在併發揮作用的評價和確定不足。
這些重大缺陷導致了以下其他重大缺陷：我們沒有設計和保持有效的(I)對支持財務報告程序的信息系統的一般控制，(Ii)對幾乎所有財務報表領域的控制活動運行中使用的信息的完整性和準確性的控制，以及(Iii)管理層審查控制在足夠精確的水平上，以發現基本上所有涉及複雜和判斷會計和披露領域的財務報表領域的重大錯報。
這些重大弱點可能導致我們幾乎所有的賬目或披露的錯誤陳述，這將導致我們的年度或中期財務報表的重大錯誤陳述，這是無法防止或檢測到的。
我們計劃實施正式的風險評估流程和程序，並設計足夠的控制措施來彌補這些弱點。我們打算聘請更多有經驗的會計和財務報告人員，正式設計和實施財務報告程序的內部控制，包括對信息系統的一般控制。在管理層完成上述措施的設計和實施，並且控制措施運行了足夠的一段時間，並通過測試得出結論認為這些控制措施有效之前，不會認為這些重大弱點得到了補救。我們預計將在2024年和2025年財政年度實施新的程序和控制措施，並努力解決每一個已查明的薄弱環節，並預計對已查明的實質性薄弱環節的全面補救工作將持續到2024年12月31日之後。這些補救措施將非常耗時，需要財政和業務資源。
在2024年2月完成首次公開募股或首次公開募股後，我們遵守《交易法》的定期報告要求。我們必須設計我們的披露控制和程序，以合理地確保我們根據《交易法》提交或提交的報告中必須披露的信息被累積並傳達給管理層，並在證券交易委員會或SEC的規則和格式規定的時間內記錄、處理、彙總和報告。
根據《薩班斯-奧克斯利法案》第404條，我們必須提交一份由管理層提交的報告，內容包括截至2024年12月31日的財年我們對財務報告的內部控制的有效性。這項評估將需要包括披露管理層在財務報告內部控制方面發現的任何重大弱點，並將要求我們產生大量額外的專業費用和內部成本，以擴大我們的會計和財務職能，以及我們花費大量管理努力。我們可能會在我們的內部系統中發現其他弱點
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財務和會計控制和程序，可能導致我們的財務報表出現重大錯報。我們對財務報告的內部控制不會阻止或發現所有錯誤和欺詐。一個控制系統，無論設計和操作得多麼好，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，保證控制系統的目標將會實現。我們可能無法有效或及時地改進我們的管理信息和控制系統，並可能發現現有系統和控制中的不足之處。由於所有控制系統的固有侷限性，任何控制評價都不能絕對保證不會發生因錯誤或舞弊而造成的錯誤陳述，也不能絕對保證所有控制問題和舞弊情況都會被發現。
如果我們不能及時遵守《薩班斯—奧克斯利法案》第404條的要求，或者如果我們不能保持適當和有效的內部控制，我們可能無法生成及時和準確的財務報表。如果發生這種情況，我們的投資者可能會對我們報告的財務信息失去信心，我們的股票市場價格可能會下跌，我們可能會受到SEC或其他監管機構的制裁或調查。
如果我們的候選產品（如果獲得批准）沒有獲得廣泛的市場接受，那麼我們從其銷售中產生的收入將受到限制。
我們從未將任何適應症的候選產品商業化。即使我們的候選產品獲得相應監管機構的批准進行營銷和銷售，它們也可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人和醫療界其他人的接受。如果我們獲得監管機構批准的任何候選產品沒有獲得足夠的市場接受度，我們可能無法產生足夠的產品收入或盈利。
我們的任何候選產品的市場接受程度將取決於許多因素，其中一些因素超出了我們的控制範圍，包括：
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我們教育醫療界和第三方付款人瞭解我們的候選產品的好處的努力可能需要大量資源，而且可能永遠不會成功。即使醫學界接受我們的候選產品對其批准的適應症是安全有效的，醫生和患者也可能不會立即接受這些候選產品，可能會很慢地將其作為批准適應症的接受治療。如果我們當前或未來的候選產品獲得批准，但在醫生、患者和第三方付款人中沒有達到足夠的接受度，我們可能無法從我們的候選產品中獲得有意義的收入，也可能永遠不會盈利。
我們的業務存在重大的產品責任風險，我們獲得足夠保險的能力可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
由於我們對當前或未來的候選產品進行臨牀試驗，以及我們的候選產品用於指定患者項目，我們面臨着開發、測試、生產和營銷新療法所固有的重大產品責任風險。產品責任索賠可能會延遲或阻止我們的開發計劃的完成。如果我們成功銷售產品，此類聲明可能導致FDA、歐洲藥品管理局或EMA，或對我們未來候選產品、我們的生產工藝和設施或我們的營銷計劃的安全性和有效性進行其他調查，並可能導致我們的產品召回或更嚴重的執法行動。對可能使用的已批准適應症的限制，或暫停或撤銷批准。無論其優點或最終結果如何，責任索賠也可能導致對我們候選產品的需求減少、臨牀試驗中心或整個試驗項目終止、臨牀試驗參與者退出、損害我們的聲譽和重大負面媒體關注、為相關訴訟辯護的鉅額成本、從我們的業務運營中轉移管理層的時間和資源，向試驗參與者或患者提供大量金錢獎勵、收入損失、無法商業化以及我們可能開發的產品以及我們的股價下跌。我們認為，我們的候選產品可能面臨比許多其他生物技術候選產品更大的風險，因為我們的候選產品正在開發以解決許多先前產品和產品技術不成功的條件。此外，我們的候選產品尋求針對的患者人羣通常免疫抑制嚴重，可能更有可能在潛在治療中發生嚴重不良事件，並且發病率通常高於其他患者人羣。我們可能需要為臨牀開發或營銷任何候選產品的後期階段獲得更高級別的產品責任保險。我們可能獲得的任何保險可能無法為潛在責任提供足夠的保障。此外，臨牀試驗和產品責任保險正變得越來越昂貴。因此，我們可能無法以合理成本獲得足夠的保險，以保障我們免受產品責任索賠所造成的損失，而該等索賠可能對我們的業務、財務狀況、經營業績及前景造成不利影響。
我們將需要發展我們的組織，我們可能會在管理我們的增長和擴大我們的業務方面遇到困難，這可能會對我們的業務造成不利影響。此外，倘我們失去關鍵管理人員或其他科學或臨牀人員，或倘我們未能招聘額外高技能人員，我們的業務、經營業績及財務狀況可能會受到不利影響。
截至2024年6月30日，我們擁有112名全職員工。隨着我們的發展和商業化計劃和戰略的發展，以及我們向上市公司運營的過渡，我們預計將擴大我們在管理、運營、財務和其他資源方面的員工基礎。此外，我們在製造、營銷和商業化方面的經驗有限。隨着我們的候選產品進入臨牀前研究和臨牀試驗並取得進展，我們將需要擴大我們的開發和監管能力，並與其他組織簽訂合同，為我們提供製造和其他能力。在未來，我們預計必須管理與合作者或合作伙伴、供應商和其他組織的更多關係。我們管理運營和未來增長的能力將要求我們繼續改進我們的運營、財務和管理控制、報告系統和程序。我們無法成功地管理我們的增長和擴大我們的業務，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
此外，我們的成功部分取決於我們持續吸引、留住和激勵高素質管理、臨牀和科研人員的能力。我們高度依賴我們的首席執行官Peter Maag博士，以及我們管理團隊的其他成員。這些人員的服務損失可能會延遲或阻止我們產品線的成功開發、臨牀前研究和臨牀試驗的啟動或完成或我們候選產品的商業化。雖然我們已與高級管理團隊的每名成員簽訂僱傭協議或聘用函，但該等協議可隨時終止，不論通知與否，因此，我們可能無法按預期保留彼等的服務。我們目前並無就行政人員或任何僱員的生命購買“關鍵人士”人壽保險。這種缺乏保險意味着我們可能無法對這些個人的服務損失給予足夠的補償。
我們將需要擴大和有效地管理我們的管理、運營、財務和其他資源，以便成功地進行我們的臨牀開發和商業化努力。由於生物製藥、生物科技和其他行業對人才的激烈競爭，我們未來可能無法成功地保持我們獨特的公司文化，繼續吸引或留住合格的管理人員和科學和臨牀人員，尤其是在
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舊金山灣區。如果我們不能吸引、整合、留住和激勵必要的人員來實現我們的業務目標，我們可能會遇到限制，這些限制將嚴重阻礙我們發展目標的實現、我們籌集額外資本的能力以及我們實施業務戰略的能力。
我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
我們面臨員工、承包商或合作伙伴欺詐或其他不當行為的風險。這些當事人的不當行為可能包括未能遵守FDA法規或類似的外國法規，未能向FDA或類似的外國當局提供準確的信息，未能遵守聯邦、州或外國的醫療欺詐和濫用法律法規，未能及時、完整或準確地報告財務信息或數據，或未向我們披露未經授權的活動，或未遵守類似的外國要求。識別和阻止不當行為並不總是可能的，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果由於這一不當行為而對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功為自己辯護或維護我們的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、監禁、被排除在政府資助的醫療保健計劃之外，如Medicare和Medicaid或類似的外國同等項目，誠信監督和報告義務，以及削減或重組我們的業務。
我們在正常的業務過程中籤訂各種合同，對合同的另一方進行賠償。如果我們必須根據這些賠償條款履行義務，可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
在正常的業務過程中，我們定期簽訂學術、商業、服務、合作、許可、諮詢和其他包含賠償條款的協議。對於我們的學術和其他研究協議，我們通常會賠償機構和相關方因根據我們已獲得許可的協議而做出、使用、銷售或執行的產品、工藝或服務相關的索賠，以及因我們或我們潛在的分被許可人行使協議下的權利而產生的索賠。關於我們的商業協議，我們賠償我們的供應商因產品的生產、使用或消費而可能產生的任何第三方產品責任索賠，以及第三方涉嫌侵犯任何專利或其他知識產權的索賠。
如果我們在賠償條款下的義務超過適用的保險範圍，或者如果我們被拒絕保險，我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到不利影響。同樣，如果我們依賴協作者來賠償我們，而協作者被拒絕投保，或者賠償義務超過了適用的保險範圍，並且協作者沒有其他資產來賠償我們，我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到不利影響。
我們使用淨營業虧損、結轉和某些其他税收屬性來抵消應税收入或税款的能力可能是有限的。
我們在歷史上遭受了巨大的虧損，並不指望在不久的將來實現盈利，而且我們可能永遠也不會實現盈利。截至2023年12月31日，我們有聯邦NOL結轉4,880美元萬和州NOL結轉10320美元萬。根據修訂後的1986年國內税法，我們的美國聯邦淨營業虧損不會到期，可能會無限期結轉，但聯邦淨營業虧損的扣除額不得超過本年度應納税所得額的80%(經某些調整)。此外，根據《守則》第382和383條，如果一家公司經歷了“所有權變更”，通常被定義為某些股東在三年期間的股權所有權變化超過50個百分點(按價值計算)，該公司使用變更前淨資產結轉和其他變更前税收屬性來抵消變更後收入或税款的能力可能會受到限制。我們完成了截至2023年12月31日的第382條研究，並確定在該日期發生了所有權變更，我們預計由於第382條的限制，大約200億美元的聯邦淨運營虧損和1.9億美元的萬加州淨運營虧損將到期而未使用。此外，未來可能會有更多的所有權變化，包括與首次公開募股相關的變化或由於我們股票所有權的後續變化，其中一些可能不在我們的控制範圍內。因此，如果我們經歷所有權變更，並且我們使用變更前的NOL結轉和其他變更前的税收屬性(如研究税收抵免)來抵消變更後的收入或税收的能力有限，這將通過有效增加我們未來的納税義務來損害我們未來的運營結果。州税法的類似規定也可能適用於限制我們使用累積的州税收屬性。此外，在州一級，可能會有暫停使用或以其他方式限制使用淨營業虧損的時期，這可能
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加速或永久增加州政府應繳税款。因此，即使我們實現盈利，我們也可能無法使用我們的淨營業虧損和其他税收屬性的全部或大部分，這可能對我們未來的現金流產生不利影響。
最近和未來税法的變化可能會對我們公司產生實質性的不利影響。
我們受制於或在其下運作的税收制度，包括所得税和非所得税，都是不穩定的，可能會發生重大變化。税收法律、法規或裁決的變化，或對現有法律和法規的解釋的變化，可能會對我們的公司造成實質性的不利影響。例如，減税和就業法案、冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案，以及通脹降低法案，或稱愛爾蘭共和軍，對美國税法進行了許多重大修改。國税局和其他税務機關未來就此類立法提供的指導可能會影響我們，其某些方面可能會在未來的立法中被廢除或修改。例如，愛爾蘭共和軍的條款將影響某些公司的美國聯邦所得税，包括對某些大公司的賬面收入徵收15%的最低税率，以及對公司回購這些股票的某些公司股票回購徵收1%的消費税。此外，歐洲許多國家以及其他一些國家和組織(包括經濟合作與發展組織和歐盟委員會)已經提議、建議、頒佈或(就國家而言)對現有税法或新税法進行修改，這些修改可能會顯著增加我們在業務所在國家的納税義務，或要求我們改變經營業務的方式。
我們的業務集中在一個地點，我們或我們所依賴的第三方可能會受到野火和地震或其他自然災害的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
我們目前的業務主要位於加利福尼亞州。任何計劃外事件，如洪水、野火、爆炸、地震、極端天氣條件、流行病或大流行、停電、電信故障或其他自然或人為事故或事件，導致我們無法充分利用我們的設施，可能會對我們的業務運營能力產生重大和不利的影響，特別是在日常基礎上，並對我們的財務和運營狀況產生重大負面影響。自然或人為災難對我們的第三方CMO和合同研究組織(CRO)的任何類似影響都可能導致我們的臨牀試驗延遲，並可能對我們的業務運營能力產生實質性的不利影響，並對我們的財務和運營狀況產生重大負面影響。如果發生自然災害、停電或其他事件，使我們無法使用我們的臨牀站點，影響臨牀供應或臨牀試驗的進行，損壞關鍵基礎設施，如我們第三方CMO的製造設施，或以其他方式中斷運營，我們可能很難，甚至在某些情況下，不可能在相當長的一段時間內繼續我們的業務。在發生嚴重災難或類似事件時，我們以及我們的CMO和CRO制定的災難恢復和業務連續性計劃可能會被證明是不夠的。如果這些設施發生意外或事故，我們不能向您保證我們目前投保的保險金額足以賠償任何損害和損失。如果我們的設施或我們的CMO或CRO的製造設施因事故或事件或任何其他原因而無法運行，即使是很短的時間，我們的任何或所有開發計劃都可能受到損害。任何業務中斷都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
社交媒體平臺的使用越來越多，帶來了新的風險和挑戰。
社交媒體越來越多地被用來交流我們的臨牀開發計劃和我們的候選產品正在開發用於治療的疾病。我們打算利用適當的社交媒體與我們的發展計劃進行溝通。生物製藥行業的社交媒體實踐在繼續發展，與此類使用相關的法規並不總是明確的。這一演變帶來了不確定性和不遵守適用於我們業務的法規的風險。例如，在臨牀試驗期間，患者可能會使用社交媒體渠道報告據稱的不良事件。當此類披露發生時，我們可能無法監督和遵守適用的不良事件報告義務，或者由於我們對調查產品的言論受到限制，面對社交媒體產生的政治和市場壓力，我們可能無法捍衞我們的業務或公眾的合法利益。此外，任何社交網站上有關我們的敏感信息或負面或不準確的帖子或評論可能被不當披露，或者我們的任何員工在社交網站上發佈的帖子可能被視為不適當的促銷。如果發生任何此類事件或我們未能遵守適用的法規，我們可能會承擔責任、面臨監管行動或對我們的業務造成其他損害。
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不利的全球經濟狀況，包括任何不利的宏觀經濟狀況或地緣政治事件，都可能直接或通過對我們進行臨牀前研究或臨牀試驗所依賴的某些第三方的不利影響，對我們的業務、財務狀況、運營結果或流動性產生不利影響。
我們的經營業績可能會受到全球經濟和全球金融市場總體狀況的不利影響。過去幾年，全球信貸和金融市場經歷了極端的波動和破壞，包括流動性和信貸供應嚴重減少，通貨膨脹和貨幣供應轉變，利率上升，勞動力短缺，消費者信心下降，經濟增長放緩，失業率上升，經濟衰退風險，以及經濟和地緣政治穩定的不確定性。在新冠肺炎大流行之後，由於地緣政治衝突，全球經濟和商業活動繼續面臨廣泛的不確定性。嚴重或長期的經濟低迷，或更多的全球金融或政治危機，可能會給我們的業務帶來各種風險，包括臨牀試驗或臨牀前研究的延遲、我們候選產品的延遲批准、獲得專利和其他知識產權保護的延遲能力、對我們候選產品的需求減弱(如果獲得批准)，或者我們在需要時以可接受的條件籌集額外資本的能力(如果有的話)。這些條件對我們的運營和財務業績的影響程度，包括我們在預期時間框架內執行我們的業務戰略和計劃的能力，以及我們所依賴的第三方的能力，將取決於不確定和無法預測的未來發展。經濟疲軟或下滑也可能給我們的供應商帶來壓力，可能導致供應中斷。上述任何一項都可能損害我們的業務，我們無法預見當前的經濟氣候和金融市場狀況可能對我們的業務產生不利影響的所有方式。此外，我們的股價可能會下跌，部分原因是股票市場的波動和整體經濟低迷。
涉及流動性有限、違約、業績不佳或影響金融機構的其他不利事態發展的事件，或對任何此類事件或其他類似風險的擔憂或傳言，過去曾導致並可能在未來導致整個市場的流動性問題。例如，硅谷銀行、簽名銀行和第一共和銀行在2023年上半年的倒閉導致金融服務業出現重大混亂。如果持有我們現金存款的任何銀行進入破產管理程序，我們可能無法獲得我們的現金、現金等價物和可供出售的有價證券，這將對我們的業務產生不利影響。此外，如果我們賴以進行臨牀前研究或臨牀試驗某些方面的任何第三方無法根據此類工具或與此類金融機構的貸款安排獲得資金，則該等第三方履行其對我們的義務的能力可能會受到不利影響。
我們或我們的董事或高級管理人員可能會受到證券訴訟的影響，這是昂貴的，可能會分散管理層的注意力。
我們未來可能成為證券訴訟的目標，包括基於我們股票市場價格的波動。整個股市，尤其是納斯達克和生物製藥公司，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與公司的經營業績無關或不成比例。我們普通股的市場價格可能會波動。過去，經歷過股票市場價格波動的公司會受到證券集體訴訟的影響。此外，我們的某些董事和高級管理人員因其在其他上市公司的角色而捲入正在進行的證券或其他訴訟，我們的董事或高級管理人員未來可能會捲入此類訴訟。證券訴訟(包括辯護費用，以及任何此類訴訟可能產生的任何潛在不利後果)可能代價高昂、耗時長、損害我們的聲譽，並轉移我們管理層和董事會對其他業務問題的注意力，這可能會嚴重損害我們的業務。
與研發和商業化相關的風險
我們從未成功完成過任何大規模或關鍵的臨牀試驗，我們可能無法為我們開發的任何候選產品做到這一點。
我們還沒有證明我們有能力成功完成任何大規模或關鍵的臨牀試驗，獲得監管部門的批准，製造商業規模的產品，或安排第三方代表我們這樣做，或進行成功商業化所需的銷售和營銷活動。雖然我們的關鍵員工在領導臨牀開發計劃方面擁有豐富的經驗，但我們使用我們的候選產品進行臨牀試驗的經驗有限。開發細胞療法，特別是自體細胞療法，是一個複雜和資源密集型的過程，需要一個由科學家、臨牀醫生以及技術和監管專家組成的團隊。我們可能無法在預期的時間線上為我們的任何其他候選產品提交IND，如果有的話。例如，我們不能確定為我們的候選產品進行的IND支持研究是否會及時完成或是否成功，或者製造過程是否會及時得到驗證。即使我們提交了候選產品的IND，FDA也可能不會批准IND，並允許我們及時或根本不允許開始臨牀試驗。為我們的候選產品提交IND的時間將取決於進一步的臨牀前和製造成功。此外，我們不能確定提交IND將導致FDA允許進一步的臨牀試驗開始，或者一旦開始，不會出現要求我們暫停或終止臨牀試驗的問題。開始這些臨牀試驗中的每一個都需要根據與FDA和其他監管機構的討論最終確定試驗設計。我們從FDA或其他監管機構收到的任何指導意見都可能發生變化。這些監管機構可以改變他們的立場，包括關於
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我們的試驗設計或選擇的臨牀終點，可能需要我們完成額外的臨牀試驗或施加比我們目前預期更嚴格的批准條件。
如果我們被要求對我們的候選產品進行超出我們目前預期的額外臨牀試驗或其他測試，如果我們無法成功完成我們候選產品的臨牀試驗或其他測試，如果這些試驗或測試的結果不呈陽性或僅為輕微陽性，或者如果存在安全問題，我們可能會：
在研究人員發起的試驗中或在指定患者的基礎上接受我們候選產品的任何患者的結果，不應被視為該候選產品在我們的臨牀試驗中的表現，並且可能無法用於確定安全性或有效性以獲得監管部門的批准。
我們在研究人員發起的試驗中向用盡其他治療方案的患者提供我們的研究候選產品KYV-101，並以指定的患者為基礎，對於那些有強有力的科學理由支持使用未經批准的候選產品的患者。我們提供的研究人員發起的試驗位於美國，這些試驗的獨立調查人員提交了用於治療多個或單個KYV-101患者的IND。我們目前還通過一家歐洲分銷商供應KYV-101，用於德國的單一命名患者。在德國，這些針對單個患者的努力被稱為“個體治療治療嘗試”，即單患者治療治療嘗試，發生在受控臨牀試驗環境之外，不是同情使用計劃或德國法規路徑的一部分。這些由研究人員發起的試驗和在指定患者的基礎上提供KYV-101不是我們臨牀試驗的替代品，也不是要取代我們的臨牀試驗。這些治療嘗試的主要目標不是評估潛在治療的有效性，而是根據患者的醫生的決定，為患者提供可能的最佳治療方案。我們在個案的基礎上評估是否允許在我們贊助的臨牀試驗之外的其他國家獲得這種或類似的KYV-101。
我們不控制研究人員發起的試驗的設計、管理或時間安排。此外，指定的患者治療是由獨立醫生以其認為適當的方式進行的，這可能會因患者而異，並且可能不會嚴格遵守良好的臨牀實踐或GCP，從而可能導致與我們對照臨牀試驗中的治療效果不同的治療效果。此外，我們依賴每個研究人員和醫生在使用我們的產品候選進行研究人員發起的試驗和命名患者活動時確保他們自己符合臨牀和法規要求，如果他們不符合要求，我們可能會承擔責任。來自指定患者設置的個別患者結果，包括但不限於數據、體驗、圖像或視頻，是觀察性的、特定於患者的，並由患者各自的醫生報告。由於我們對這些患者服用KYV-101的環境缺乏控制，因此不能保證此類命名的患者活動的任何積極結果都歸因於KYV-101，或者對其他患者使用KYV-101也會產生類似的陽性結果。這些試驗和命名的患者活動中的患者數據不是被設計成彙總或報告為結果的，可能是高度可變的。
在我們為任何候選產品尋求監管機構批准之前，我們必須在嚴格控制的臨牀試驗中證明候選產品對於我們尋求批准的適應症既安全又有效。研究者發起的試驗和指定患者活動的結果不得用於確定安全性或有效性以獲得監管部門批准。
相比之下，此類試驗和指定患者活動可能會發現與我們候選產品有關的重大問題，這些問題可能會影響我們的發現或臨牀試驗，並對我們從FDA或其他適用監管機構獲得上市批准的能力產生不利影響。如果研究者發起的試驗或指定患者活動的結果與我們申辦的試驗的結果不一致或不同，或引起對我們候選產品的擔憂，FDA或外國監管機構可能會質疑公司申辦的試驗的良好控制結果，或對此類結果進行比其他情況更嚴格的審查。在這種情況下，FDA或此類外國監管機構可能會要求我們獲取並提交額外的臨牀數據，這可能會延遲我們候選產品的臨牀開發或上市批准。此外，此類試驗和指定患者活動的患者人羣發生嚴重不良事件的風險較高。不良事件，如果歸因於我們的候選產品，可能會對我們的候選產品的安全性產生負面影響，進而導致重大延誤或無法獲得監管部門批准或成功將我們的候選藥物商業化。
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此外，不能保證我們將能夠繼續通過研究人員發起的試驗或使用我們的候選產品的命名患者活動來接收或公佈觀察數據。我們的供應能力可能會限制能夠登記參加這些試驗的患者數量或可以治療的指定患者數量，未來我們可能需要在沒有事先通知的情況下重組或暫停此類供應，以便在我們贊助的臨牀試驗中招募足夠數量的患者，這可能會引發負面宣傳或其他中斷。此外，我們沒有明確的監管框架，可以在指定的患者環境中提供我們未經批准的研究產品候選產品，特別是對於多個指定的患者，在向適用的監管機構註冊的臨牀試驗或同情使用計劃之外。我們的單一患者治療嘗試不是在德國監管機構註冊的臨牀試驗或同情使用計劃的一部分。因此，如果這種提供或我們使用來自指定患者活動的數據被發現違反了監管要求，我們可能會受到責任、罰款或其他後果的影響，如果這些患者經歷了不利的安全事件，這些後果可能會進一步加劇。此外，如果我們將未經批准的研究產品候選提供給有資格參加我們在德國的Kysa-3臨牀試驗的指定患者，我們可能會受到額外的處罰。我們還依賴每個研究人員和醫生在使用我們的產品候選進行研究人員發起的試驗和命名患者活動時確保他們自己符合臨牀和法規要求，如果他們不符合要求，可能會承擔責任。
臨牀前和臨牀開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期研究和試驗的結果可能不能預測未來的試驗結果。我們可能會在完成當前候選產品或任何未來候選產品的開發和商業化過程中產生額外成本或遇到延遲，或最終無法完成。
我們所有的候選產品要麼處於臨牀前開發階段，要麼處於臨牀開發階段，失敗的風險很高。我們正在開發的一些候選產品和技術是新穎的和未經驗證的，這使得我們很難準確預測我們的候選產品在開發過程中可能面臨的挑戰。我們認為，我們的候選產品可能比許多其他生物技術候選產品面臨更大的風險，因為我們的候選產品是為了解決許多以前的產品和產品技術不成功的情況而開發的。此外，我們的候選產品尋求瞄準的患者羣體通常是嚴重的免疫抑制患者，可能更有可能經歷潛在治療的嚴重不良事件，並且總體上比其他患者羣體具有更高的發病率。我們也無法預測我們的臨牀試驗是否會繼續，以及我們的任何候選產品何時或是否會獲得監管部門的批准。為了獲得將任何候選產品商業化所需的監管批准，我們必須通過廣泛的臨牀前研究和漫長、複雜且昂貴的臨牀試驗來證明我們的候選產品在人體上是安全有效的。臨牀測試可能需要數年時間才能完成，其結果本身也不確定。我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果，一個適應症的結果可能不能預測同一候選產品在另一個適應症的預期結果。早期臨牀試驗和後期臨牀試驗在試驗設計上的差異使得很難將早期臨牀試驗的結果外推到後期臨牀試驗。生物製藥行業的一些公司在高級臨牀試驗中遭受了重大挫折，儘管在早期的試驗中取得了良好的結果，但由於缺乏療效或安全性狀況不佳。此外，臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得此類候選產品的上市批准。我們可能無法建立適用的監管機構認為具有臨牀意義的臨牀終點。開始任何未來的臨牀試驗都需要最終確定試驗設計，並向FDA或類似的外國監管機構提交申請。
即使在我們提交材料後，FDA或其他監管機構也可能不同意我們已經滿足了他們開始臨牀試驗的要求，或者不同意我們的研究設計，這可能要求我們完成額外的試驗或修改我們的方案，或者在臨牀試驗開始時施加更嚴格的條件。此外，FDA或其他監管機構可能需要我們計劃在營銷申請中提供或預期需要提供的信息之外的信息，包括其他化學、製造和控制信息，或支持批准的其他臨牀前或臨牀數據。這些要求可能會推遲或阻止批准和我們的商業化計劃，或者我們可能決定放棄開發計劃。通過臨牀試驗的候選產品通常有很高的失敗率，在臨牀試驗過程中隨時可能發生失敗。大多數開始臨牀試驗的候選產品從未被批准為產品，不能保證我們當前或未來的任何臨牀試驗最終會成功，也不能保證我們當前或任何未來的候選產品獲得批准。
我們預計將繼續在一定程度上依賴我們的合作者、CRO和臨牀試驗站點來確保我們的臨牀試驗正確和及時地進行，包括參與者登記過程，而我們對他們的表現影響有限。我們或我們的合作伙伴可能會因為不可預見的事件或其他原因而延遲啟動或完成臨牀試驗，這可能會延遲或阻止我們獲得營銷批准或將我們當前和未來的任何候選產品商業化，包括：
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我們可能會在未來經歷參與者退出或中止我們的試驗。參與者退出我們的臨牀試驗可能會損害我們的數據質量。即使我們能夠在我們的臨牀試驗中招募足夠數量的參與者，登記的延遲或人口規模較小也可能導致成本增加，或者可能影響我們臨牀試驗的時間或結果。這些情況中的任何一種都可能對我們完成此類試驗的能力產生負面影響，或者在監管提交文件中包含此類試驗的結果，這可能會對我們推進候選產品開發的能力產生不利影響。
如果臨牀試驗被我們、進行此類試驗的機構、FDA、EMA或其他監管機構的IRBs暫停、擱置或終止，或者如果臨牀試驗被數據安全監測委員會(DSMB)建議暫停或終止，我們也可能遇到延遲。暫停或終止臨牀試驗的原因可能有多種，包括未能按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、我們的CRO未能按照GCP要求或其他國家/地區適用的監管指南進行臨牀試驗、FDA、EMA或其他監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致強制實施臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能建立或實現具有臨牀意義的試驗終點、政府法規的變化或行政行動，或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。臨牀試驗也可能因中期結果不明確或負面而被推遲或終止。許多導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的因素最終也可能導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。此外，FDA、EMA或其他監管機構可能不同意我們的臨牀試驗設計和我們對臨牀試驗數據的解釋，或者即使在他們審查並評論了我們的臨牀試驗設計後，也可能更改批准要求。
我們還可以與學術、製藥和生物技術實體合作進行臨牀前和臨牀研究，在這些實體中，我們將我們的開發努力與我們的合作者的努力結合起來。這種合作可能會受到額外的延誤，因為試驗的管理、合同談判、需要獲得多方同意，並可能增加我們未來的成本和開支。
如果我們在臨牀測試或營銷審批方面遇到延誤，我們的產品開發成本將會增加。我們不知道我們的任何臨牀試驗是否會按計劃開始，是否需要重組，是否會如期完成，或者根本不知道。重大的臨牀試驗延遲也可能縮短我們可能擁有將候選產品商業化的獨家權利的任何期限，並可能允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，這可能會削弱我們成功將候選產品商業化的能力。我們臨牀開發項目中的任何延遲或成本增加都可能損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
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*如果我們在招募患者參加臨牀試驗時遇到困難，我們的臨牀開發活動可能會被推遲或受到其他不利影響，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
成功和及時地完成臨牀試驗將需要我們招募足夠數量的患者，並在試驗結束前繼續進行。如果我們無法找到、招募和保留足夠數量的合格患者參與這些臨牀試驗，我們可能無法啟動、繼續或完成FDA或類似的外國監管機構可能要求的臨牀試驗，以獲得監管部門對我們的任何候選產品的批准。患者入組是進行和完成臨牀試驗時間的一個重要因素，受許多因素的影響，包括：
我們也可能遇到困難，在識別和招募適合正在進行或未來臨牀試驗的疾病階段的患者。此外，尋找和診斷患者的過程可能會證明是昂貴的。其他在藥物開發和商業化方面擁有更多資源和更豐富經驗的製藥公司正在瞄準類似的治療方法，這種競爭減少了我們可用的患者數量和類型，因為一些可能選擇參加我們的試驗的患者可能會選擇參加我們競爭對手進行的試驗。由於合格的臨牀研究者和臨牀試驗中心的數量也有限，我們預計將在我們的部分競爭對手使用的相同臨牀試驗中心進行我們的部分臨牀試驗，這將減少在這些臨牀試驗中心進行我們臨牀試驗的患者數量，並可能延遲或增加我們臨牀試驗的完全入組的難度。我們還依賴CRO和臨牀試驗中心來招募受試者參加我們的臨牀試驗，雖然我們有管理他們服務的協議，但我們對他們的實際表現的影響力有限。
這些因素可能會使我們很難招募足夠的患者來及時和具有成本效益地完成我們的臨牀試驗。延遲完成我們候選產品的任何臨牀試驗將增加我們的成本，減慢我們候選產品的開發和審批過程，並延遲或可能危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。此外，導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的一些因素，最終也可能導致我們的候選產品被拒絕監管部門的批准。
我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時、主要和初步數據可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化，並受到審計和驗證程序的影響，這可能會導致最終數據發生重大變化。
我們可能會不時公開披露我們的臨牀前研究和臨牀試驗的初步或主要數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，結果以及相關的發現和結論可能會在對特定研究或試驗的相關數據進行更全面的審查後發生變化。我們還作出假設、估計、計算和結論，作為我們數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會全面和仔細地評估所有數據。因此，一旦收到更多數據並進行充分評估，我們報告的主要或初步結果可能與相同研究的未來結果不同，或者不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。頂線數據也仍然受到審計和核實程序的影響，這可能會導致最終數據成為實質性的
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與我們之前公佈的初步數據不同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎地查看頂線數據。
我們還可能不時地披露我們的臨牀前研究和臨牀試驗的中期數據。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據可能會受到這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，或者隨着我們臨牀試驗的患者繼續進行其他治療他們的疾病，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。初步或中期數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。
其他人，包括監管機構，可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的批准或商業化，以及我們公司的總體情況。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息通常基於大量數據和其他信息，您或其他人可能不同意我們確定的重要信息或其他適當信息包含在我們的披露中。如果我們報告的中期、營收或初步數據與實際結果不同，或者如果包括監管機構在內的其他人不同意得出的結論，我們獲得批准並將我們的候選產品商業化的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的業務、經營業績、前景或財務狀況。
我們可能會花費有限的資源在特定的適應症上追求特定的候選產品，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。
由於我們的財務和管理資源有限，我們的開發工作集中在某些選定適應症的某些選定候選產品上。因此，我們可能會放棄或推遲尋求與其他候選產品的機會，或我們現有候選產品的其他跡象，這些跡象後來證明具有更大的商業潛力。我們的資源分配決策可能導致我們未能利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的開發項目和特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的候選產品。如果我們未能準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他版税安排放棄該候選產品的寶貴權利，如果保留該候選產品的獨家開發和商業化權利對我們更有利。
我們可能會尋求為我們的候選產品建立商業合作，如果我們不能以商業合理的條款建立合作關係，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃。
我們的藥物開發計劃和我們候選產品的潛在商業化將需要大量額外現金來支付費用。我們可能會決定與其他製藥和生物技術公司合作，開發和潛在的商業化產品。於二零二一年十二月，我們與IntelliaTherapeutics，Inc.訂立許可及合作協議或Intellia協議，該公司是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於開發利用基於CRISPR的技術的新型療法，或Intellia，以研究和開發同種異體細胞療法產品，或CRISPR候選產品。協作是複雜的，談判和記錄耗時。我們可能無法及時、以可接受的條件或根本無法協商合作。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不縮減我們尋求合作的候選產品的開發，減少或延遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，延遲其潛在的商業化或減少任何銷售或營銷活動的範圍，或增加我們的開支，並自費進行開發或商業化活動。
我們面臨着來自實體的競爭，這些實體在快速開發免疫適應症的新療法方面進行了大量投資，包括大型和專業製藥和生物技術公司，其中許多公司已經批准了我們目前的適應症療法。
治療方法的開發和商業化競爭激烈。我們的候選產品，如果獲得批准，將面臨巨大的競爭，包括來自完善的，目前已上市的治療，我們未能證明對現有標準治療有意義的改善，可能會阻礙我們實現重大的市場滲透。我們的許多競爭對手擁有比我們更多的資源和經驗，我們可能無法成功競爭。我們面臨着來自多個來源的巨大競爭，包括大型和專業製藥和生物技術公司、醫院和診所、學術研究機構和政府機構以及公共和私營研究機構。我們的競爭對手在所採用的技術水平或與我們的候選產品相比的產品開發水平上與我們競爭。此外，許多小型生物技術公司與大型成熟公司建立了合作關係，以（i）獲得其產品研究、開發和商業化的支持，或（ii）結合幾種治療方法，開發更持久或更有效的治療方法，這些治療方法可能與我們當前或未來的候選產品直接競爭。我們預計，隨着新療法及其組合以及相關數據的出現，我們將繼續面臨日益激烈的競爭。
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我們目前的候選產品最初正在開發中，用於治療各種免疫適應症，如果獲得批准，將面臨來自現有已批准的免疫治療的競爭，其中許多已取得商業成功。例如，我們目前正在開發KYV-101，用於治療B細胞驅動的自身免疫性疾病。許多新興和老牌生命科學公司一直專注於類似的療法，包括針對B細胞驅動的自身免疫性疾病的CAR T細胞候選。如果獲得批准，KYV-101將與目前獲得批准的治療藥物競爭，包括羅氏控股公司的Rituxan和Ocrevus，以及非專利免疫抑制或生物類似藥物，如黴酚酸酯、糖皮質激素、硫唑嘌呤、環磷酰胺和IVIG，以及我們預計將在短期內獲得批准的其他藥物。在第三方的臨牀開發中，也有一些候選產品旨在治療一些B細胞驅動的自身免疫性疾病，例如obinutuzumab(靶向B細胞上的CD20)，它也來自Genentech/Roche Holding AG。
為了成功競爭，我們需要破壞這些目前上市的藥物，這意味着我們必須證明我們候選產品的相對成本、給藥方法、安全性、耐受性和療效為現有和新療法提供了更好的替代品。如果我們的候選產品最終沒有被證明比當前標準治療更安全、更有效、更方便或更便宜，我們的商業機會和成功可能性將減少或消除。此外，即使我們的候選產品在這些屬性方面表現出有意義的改善，但醫生不願意從現有療法轉向我們的產品，或者醫生選擇保留我們的產品在有限的情況下使用，也可能會阻礙對我們產品的接受。
我們的許多競爭對手比我們擁有更多的財務、技術、製造、營銷、銷售和供應資源或經驗。如果我們獲得監管機構對任何候選產品的批准，我們將面臨基於許多不同因素的競爭，包括我們當前或任何未來候選產品的安全性和有效性、我們當前或任何未來候選產品的管理容易程度、參與者接受相對較新的管理途徑的程度、這些候選產品獲得監管批准的時間和範圍、製造、營銷和銷售能力的可用性和成本、價格、報銷範圍和專利地位。與我們競爭的產品可以提供更好的治療替代方案，包括比我們可能開發的任何產品更有效、更安全、更便宜或更有效地營銷和銷售。在我們收回當前或未來候選產品的開發和商業化費用之前，有競爭力的產品可能會使我們開發的任何產品過時或不具競爭力。這些競爭對手還可能招聘我們的員工，這可能會對我們的專業水平和執行業務計劃的能力產生負面影響。
製藥和生物技術行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些第三方在招聘和留住合格的管理人員和其他人員、建立臨牀試驗場地和臨牀試驗參與者註冊以及獲取與我們的計劃互補或必要的技術方面與我們展開競爭。
如果我們沒有在我們宣佈和預期的時間框架內實現我們的預期發展目標，我們的項目的商業化可能會推遲，我們的費用可能會增加，因此我們的股票價格可能會下跌。
我們不時地估計各種科學、臨牀、法規和其他產品開發目標預期完成的時間，我們有時將其稱為里程碑。這些里程碑可能包括開始或完成科學研究和臨牀試驗，以及提交監管文件。我們可能會不時地公開宣佈其中一些里程碑的預期時間。所有這些里程碑現在和將來都是基於無數的假設。與我們的估計相比，這些里程碑的實際時間可能會有很大差異，在某些情況下，原因超出了我們的控制。如果我們沒有達到公開宣佈的這些里程碑，或者根本沒有達到，我們項目的商業化可能會推遲或永遠不會實現，因此，我們的股票價格可能會下跌。此外，相對於我們預計的時間表的延誤可能會導致總體費用增加，這可能需要我們比預期更早、在實現目標發展里程碑之前籌集更多資金。
使用我們的候選產品可能與副作用、不良事件或其他性質或安全風險相關，這可能會導致我們暫停或停止臨牀試驗、放棄候選產品、推遲或阻止批准、阻止市場接受、限制經批准的標籤的商業形象或導致其他可能嚴重損害我們的業務、運營結果和財務狀況的重大負面後果。
在獲得任何產品商業銷售的監管批准之前，我們必須通過漫長、複雜和昂貴的臨牀前研究和臨牀試驗證明，我們目前的候選產品，包括我們的主要候選產品，以及任何未來的候選產品都是安全、純淨和有效的，可以用於這些候選產品的目標適應症。臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，其結果本身也不確定。此外，我們正在開發的一些候選產品和技術是新的和未經驗證的，這使得我們無法預測我們的臨牀試驗是否會繼續下去。我們的產品候選對象通常也是大量的患者
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免疫抑制，可能更有可能經歷潛在治療的嚴重不良事件，通常比其他患者羣體有更高的發病率。在臨牀試驗過程中，任何時候都可能發生失敗。我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。此外，臨牀試驗的初步成功可能並不代表這些試驗完成後所取得的結果。通常，由於候選產品在臨牀試驗中失敗而導致的自然流失率極高。臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法產生預期的安全性和有效性數據，儘管已通過臨牀前研究和初步臨牀試驗取得進展。生物製藥和生物技術行業的一些公司在高級臨牀試驗中遭受了重大挫折，儘管在早期的試驗中取得了令人振奮的結果，但由於缺乏療效或存在不可接受的安全問題。大多數開始臨牀試驗的候選產品從未獲得批准，不能保證我們的任何臨牀試驗最終會成功，或支持我們當前候選產品或任何未來候選產品的進一步臨牀開發，或最終獲得批准。我們不期望能夠在任何法規提交的上市批准中使用任何研究人員發起的試驗或與我們的候選產品進行的指定患者活動的結果。
我們的臨牀試驗結果可能會顯示副作用或意想不到的特徵的嚴重程度和流行程度。我們的候選產品引起的不良副作用可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或者FDA或類似的外國監管機構推遲或拒絕監管批准。此外，研究人員發起的試驗以及涉及我們的候選產品的命名患者活動的負面結果可能會導致類似的問題。與藥物相關的副作用可能會影響患者招募或納入患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。任何這些情況都可能對我們的業務、經營結果和財務狀況造成重大損害。
如果我們的候選產品與不良副作用相關，或者在臨牀前研究、臨牀試驗或研究人員發起的試驗中具有意想不到的特徵，我們可能需要中斷、推遲或放棄它們的開發，或者將開發限制在更狹窄的用途或子羣中，從風險效益的角度來看，這些不良副作用或其他特徵不那麼普遍、不那麼嚴重或更容易接受。與治療相關的副作用也可能影響患者招募或受試者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。這些情況中的任何一種都可能阻止我們實現或保持市場對受影響的候選產品的接受程度，並可能嚴重損害我們的業務、運營結果和財務狀況。
我們正在進行和計劃進行的臨牀試驗中的患者將來可能會遭受我們臨牀前研究或以前臨牀試驗中未觀察到的嚴重不良事件或其他副作用。此外，如果我們的候選產品與其他療法聯合使用，我們的候選產品可能會加劇與該療法相關的不良事件。接受我們候選產品治療的患者也可能正在接受手術、放療或化療治療，這可能導致與我們候選產品無關的副作用或不良事件，但仍可能影響我們臨牀試驗的成功。在我們的臨牀試驗中納入重症患者可能會導致死亡或其他不良醫學事件，原因是這些患者可能正在使用的其他療法或藥物，或由於這些患者的疾病的嚴重性。
如果在我們當前或未來的任何臨牀試驗中、在與我們的候選產品進行的任何研究人員發起的試驗中或在我們指定的患者活動中觀察到重大不良事件或其他副作用，我們可能難以招募患者參加臨牀試驗，患者可能會退出我們的試驗，或者我們可能被要求完全放棄該候選產品的試驗或我們的開發工作。我們、FDA、其他類似的外國監管機構或IRB或倫理委員會可以出於各種原因隨時暫停候選產品的臨牀試驗，包括認為此類試驗的受試者面臨不可接受的健康風險或不良副作用。生物技術行業開發的一些潛在療法最初在早期試驗中顯示出治療前景，但後來被發現會產生副作用，阻礙它們的進一步發展。即使副作用不會阻止候選產品獲得或保持上市批准，但由於其與其他療法相比的耐受性，不良副作用可能會抑制市場接受。任何這些事態發展都可能對我們的業務、運營結果和財務狀況造成實質性損害。
此外，如果我們的任何候選產品獲得了監管部門的批准，而我們或其他人後來發現了該產品造成的不良副作用，可能會導致一些潛在的重大負面後果。在FDA堅持對某些基因治療產品進行長期隨訪期間，可能會觀察到這種延遲的副作用。例如，FDA可以要求我們採用風險評估和緩解策略，或REMS，以確保使用此類候選產品治療的好處大於每個潛在患者的風險，其中可能包括與醫療從業者的溝通計劃、患者教育、廣泛的患者監控或分配系統和流程，這些系統和流程高度受控、受限，且成本高於該行業的典型流程。其他潛在的重大負面後果包括：
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這些事件中的任何一項都可能減少我們候選產品的使用或以其他方式限制其商業成功，並阻止我們實現或保持市場對受影響的候選產品的接受程度(如果獲得適用的監管機構的批准)。
候選產品製造、配方或分析方法的變化可能會導致額外成本或延誤，這可能會對我們的業務、運營業績和財務狀況產生不利影響。
隨着候選產品的開發通過臨牀前研究到後期臨牀試驗以獲得批准和未來的商業化，開發計劃的各個方面，如製造方法、配方或分析方法，在整個開發過程中都會被改變，以努力優化過程和結果，這是很常見的。這些變化中的任何一項都可能導致我們的候選產品表現不同，並影響計劃中的臨牀試驗或使用改變的材料或使用不同的分析方法進行的其他未來臨牀試驗的結果。這樣的變化還可能需要額外的測試，或通知FDA或類似的外國監管機構，或獲得其授權。這可能會推遲臨牀試驗的完成，需要進行過渡臨牀試驗或研究，需要重複一項或多項臨牀試驗，增加臨牀試驗成本，推遲對我們候選產品的批准，和/或危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。如果我們或我們的CMO不能成功地以足夠的質量和數量製造我們的候選產品，我們候選產品的臨牀開發和時間表以及後續的審批可能會受到不利影響。
與在國外進行研究和臨牀試驗以及在國際上營銷我們的候選產品相關的各種風險可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們計劃在全球範圍內開發我們的候選產品。此外，我們候選產品的註冊時間表取決於在美國以外啟動臨牀試驗地點。因此，我們預計我們將面臨與在國外經營有關的額外風險，包括：
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與我們與Intellia合作相關的這些風險及其他風險可能會對我們實現或維持盈利運營的能力產生重大不利影響。
我們可能開發的任何產品的生產工藝均受FDA或類似外國機構的批准程序的約束，我們目前並將需要繼續與能夠持續滿足我們和所有適用FDA或類似外國機構要求的製造商簽訂合同。
我們可能開發的任何產品的製造過程均受FDA或類似外國機構的批准程序的約束，與我們簽訂生產合同的任何承包商必須持續滿足所有適用的FDA或類似外國機構的要求。如果我們或我們的CMO無法可靠地生產符合FDA或類似外國機構可接受的規格的產品，我們可能無法獲得或維持將此類產品商業化所需的批准。即使我們的任何候選產品獲得了監管部門的批准，我們或我們的CMO也不能保證能夠按照FDA或類似的外國機構的要求生產獲批產品，以滿足產品潛在上市的要求或滿足未來潛在需求。這些挑戰中的任何一項都可能會延遲臨牀試驗的完成，需要橋接臨牀試驗或重複一項或多項臨牀試驗，增加臨牀試驗成本，導致對我們施加制裁，包括臨牀擱置、罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回批准、吊銷許可證、暫停生產或召回候選產品或上市生物製品，經營限制和刑事起訴、延遲批准候選產品、損害商業化努力、增加產品成本、並對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生不利影響。我們未來的成功取決於我們能否以可接受的製造成本及時生產產品，同時保持良好的質量並遵守適用的法規要求。未能這樣做可能會對我們的業務、財務狀況及經營業績造成重大不利影響。此外，如果製造工藝或標準發生變化，我們可能會產生更高的製造成本，我們可能需要更換、修改、設計或建造和安裝設備，所有這些都需要額外的資本支出。具體而言，由於我們的候選產品可能比傳統療法具有更高的商品成本，因此覆蓋範圍和報銷率可能不足以使我們實現盈利的風險可能更大。
我們依靠第三方CMO生產和供應細胞治療產品，用於我們的研發和臨牀試驗。根據我們與WuXi ATU Advanced Therapies Inc.的主服務協議，於2022年3月簽署的《藥明康德協議》或《藥明康德協議》，藥明康德為我們的KYV—101候選產品提供了某些定製電池製造、放行和測試服務。根據我們與Oxford Biosedica（UK）Limited或Oxford（日期為2023年9月）簽訂的許可及供應協議，或Oxford協議，我們最近聘請Oxford進行慢病毒載體工藝開發服務，目的是Oxford最終生產並向我們供應慢病毒載體，用於研發目的，並用於臨牀試驗。雖然我們相信我們目前庫存中有足夠的臨牀級載體來推進我們預期的臨牀試驗，但不能保證將來會有足夠的臨牀級載體以我們所需的數量或我們可以接受的條件提供。於二零二三年七月，我們與ElevateBio Base Camp，Inc.訂立開發及製造服務協議或ElevateBio協議，或ElevateBio，根據該協議，ElevateBio正在為我們的CAR T細胞候選產品開發低成本、全封閉的生產工藝提供工藝開發服務。
依賴第三方製造商會帶來風險，如果我們自己製造候選產品，我們就不會受到這些風險的影響，包括：
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如果我們繼續使用CMO，我們可能無法成功維持與現有CMO的關係，也無法與其他或替代CMO建立關係。我們的候選產品可能會與其他產品和候選產品競爭製造設施。在現行的良好製造規範或cGMP法規下運營，並有能力為我們製造並願意這樣做的製造商數量有限。如果我們的CMO停止為我們生產，我們將在獲得足夠數量的候選產品用於臨牀試驗和商業供應(如果獲得批准)方面遇到延誤。此外，我們的CMO可能會違反、終止或不續簽這些協議。如果我們需要尋找替代的製造設施，這將嚴重影響我們開發、獲得監管部門批准或營銷我們的候選產品的能力，如果獲得批准的話。任何新安排的商業條款可能不如我們現有的安排優惠，與轉讓必要技術和工藝有關的費用可能會很高。
此外，如果我們無法以可接受的條款製造或簽訂合同供應足夠的候選產品，或者如果我們在擴大製造工藝或我們與無錫或其他製造商的關係方面遇到延誤或困難，我們的臨牀前和人體臨牀試驗計劃將被推遲。這反過來會推遲提交候選產品以獲得監管部門的批准，從而推遲任何獲得監管部門批准的產品的上市和隨後的銷售，這將對我們的業務、財務狀況和運營業績產生重大不利影響。此外，如果我們的任何候選產品被批准銷售，我們無法以可接受的條款製造或簽訂合同，供應足夠的此類潛在未來產品，將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
即使在我們使用並繼續使用CMO的範圍內，我們對我們的產品和候選產品的製造也負有最終責任。未能遵守這些要求可能會導致對我們的製造商或我們採取監管執法行動，包括罰款和民事及刑事處罰，這可能導致監禁、暫停或限制生產、禁令、推遲或拒絕批准產品或批准產品的補充劑、臨牀持有或終止臨牀試驗、警告或無題信件、監管當局就生物安全問題警告公眾的通訊、拒絕允許產品進出口、產品扣押、扣留或召回、經營限制、根據民事虛假聲明法提起的訴訟、公司誠信協議、同意法令或撤回產品批准。
有關知識產權的風險
我們依賴從第三方獲得的知識產權許可，終止這些許可中的任何一項都可能導致重大權利的損失，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
我們依賴於專利、專有技術和專有技術，既有我們自己的，也有別人授權的。例如，我們與美國國立衞生研究院或NIH有兩項專利許可協議或NIH協議，根據這兩項協議，我們獲得了某些專利的全球獨家許可，可以在我們的自體和異體CAR T細胞產品中使用抗CD19汽車來治療自身免疫性疾病患者，這是我們用來創造我們的領先候選產品KYV-101的汽車。這些許可證的任何終止都可能導致重大權利的喪失，並可能損害我們將候選產品商業化的能力。
根據許可協議，我們與許可人之間可能還會發生知識產權糾紛，包括：
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此外，我們當前和未來與第三方達成的某些協議可能會限制或推遲我們完成某些交易的能力，可能會影響這些交易的價值，或者可能會限制我們從事某些活動的能力。例如，我們可能會簽訂不可轉讓或不可轉讓的許可協議，或者需要許可方的明確同意才能進行轉讓或轉讓。如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛阻礙或損害我們以可接受的條款維持當前許可安排的能力，我們可能無法成功開發受影響的候選產品並將其商業化。
我們通常還面臨與我們許可的知識產權保護有關的所有風險，就像我們自己擁有的知識產權一樣，這些風險在本“風險因素”一節中有描述。如果我們或我們的許可方未能充分保護這一知識產權，我們的業務、運營結果和財務狀況可能會受到不利影響。
如果我們無法為我們的候選產品和我們可能開發的任何未來候選產品獲得並保持足夠的知識產權保護，或者如果獲得的知識產權保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手或其他第三方可能會開發和商業化與我們類似或相同的產品，我們成功開發和商業化我們候選產品的能力可能會受到不利影響。
我們依靠授權專利、專有技術和保密協議的組合來保護與我們的候選產品和技術相關的知識產權，並防止第三方複製和超越我們的成就，從而侵蝕我們在市場上的競爭地位。例如，根據美國國立衞生研究院的協議，我們獲得了某些專利的全球獨家許可，可以在我們的自體和異體CAR T細胞產品中使用抗CD19汽車來治療自身免疫性疾病患者，這是我們用來創造我們的主要候選產品KYV-101的汽車。
我們的成功在很大程度上取決於我們為我們的候選產品及其用途在美國和其他國家獲得和保持專利保護的能力，以及我們在不侵犯、挪用或以其他方式侵犯他人專有權的情況下運營的能力。我們尋求通過在美國和海外提交與我們的新發現和技術相關的專利申請來保護我們的專利地位，這些發現和技術對我們的業務非常重要。我們不能向您保證，我們現有的專利和未來頒發的任何專利將充分保護我們的候選產品或其預期用途不受競爭對手的影響，也不能保證頒發的專利不會被第三方侵犯、設計或失效，也不能有效地阻止其他人將競爭技術、產品或候選產品商業化。
獲得和執行專利既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交、起訴、維護、執行或許可所有必要或理想的專利申請，或維護和/或執行可能基於我們的專利申請而頒發的專利。我們可能無法獲得或維護專利申請和專利，因為此類專利申請中所要求的標的和專利是在公共領域中披露的。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研究和開發結果的可專利方面。儘管我們與我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、CRO、CMO、顧問、顧問和其他第三方等有權獲得我們研發成果的機密或可申請專利的方面簽訂了保密和保密協議，但其中任何一方都可能違反這些協議，並在專利申請提交之前披露這些結果，從而危及我們尋求專利保護的能力。因此，我們可能無法阻止任何第三方使用我們在公共領域中的任何技術與我們的技術或候選產品競爭。
我們還依賴我們的許可方採取必要的行動，以遵守與我們許可的知識產權有關的專利保護要求。在許多情況下，疏忽可以通過支付滯納金或根據適用規則的其他方式予以補救。然而，在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致相關法域的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，潛在的競爭對手可能會進入市場，這種情況可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
生物和醫藥產品候選專利的物質構成往往為這些類型的產品提供一種強有力的知識產權保護形式，因為這種專利提供的保護與任何使用方法無關。然而，我們不能確定我們或我們的合作者或許可人的未決專利申請中針對我們候選產品的組成的權利要求是否會被美國專利商標局或美國專利商標局視為可申請專利。
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外國專利局，或我們或我們的許可人頒發的任何專利中的權利要求將被視為有效並可由美國或外國法院強制執行。使用方法專利保護使用特定方法的產品。這種類型的專利並不阻止競爭對手製造和銷售與我們的產品相同的產品，以獲得超出專利方法範圍的指示。此外，即使競爭對手沒有針對我們的目標適應症積極推廣他們的產品，臨牀醫生也可能會在標籤外開出這些產品的處方。儘管標籤外的處方可能會侵犯或助長侵犯使用方法專利的行為，但這種做法很常見，這種侵權行為很難預防或起訴。
生物製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來成為許多訴訟的主題，導致法院做出裁決，包括最高法院的裁決，這增加了未來執行專利權的能力的不確定性。因此，任何專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。我們未決的和未來擁有的和許可中的專利申請可能不會導致頒發保護我們的技術或候選產品的專利，有效阻止其他人將我們的技術或候選產品商業化，或以其他方式提供任何競爭優勢。事實上，專利申請可能根本不會作為專利頒發。專利申請中要求的覆蓋範圍也可以在專利發佈前大幅縮小，其範圍在發佈後可以重新解釋。此外，外國的法律可能不會像美國的法律那樣保護我們的權利，反之亦然。
專利申請過程受到許多風險和不確定性的影響，不能保證我們將通過獲得和保護專利來成功地保護我們的候選產品。例如，我們可能不知道可能與我們的候選產品或其預期用途相關的所有第三方知識產權，因此，這些第三方知識產權對我們自己或許可人的專利和專利申請的可專利性的影響，以及這些第三方知識產權對我們運營自由的影響，都是高度不確定的。科學文獻中發表的發現往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在申請18個月後才發表，在某些情況下根本不發表。因此，我們不能確切地知道，我們是第一個提出我們的專利或未決專利申請中所聲稱的發明的，還是第一個為此類發明申請專利保護的。如果第三方能夠證明我們或我們的許可人不是第一個作出或第一個為此類發明申請專利保護的人，我們擁有或許可的專利申請不得作為專利發佈，即使發佈，也可能被質疑、無效或無法執行。因此，我們或我們許可人的專利權的發放、發明權、範圍、有效性、可執行性和商業價值都非常不確定。
專利的頒發並不是關於其發明性、範圍、有效性或可執行性的決定性結論，我們或我們的許可人的未決專利申請可能會在美國和國外的專利局受到挑戰。即使已頒發的專利後來也可能被認定為無效或不可強制執行，或者可能在第三方向各專利局或法院提起的訴訟中被修改或撤銷。例如，在美國或其他地方，我們或我們的許可人的未決專利申請可能需要第三方預先向USPTO提交現有技術，或者我們已發佈的專利可能需要接受授權後審查或PGR程序、異議、派生、重新審查、幹擾、各方間審查或知識產權程序或其他類似程序，從而挑戰我們或我們的許可人的專利權或其他人的專利權。此類提交也可以在專利發佈之前提交，從而排除基於我們擁有或許可的一個或多個未決專利申請授予專利的可能性。在任何此類挑戰中做出不利裁決可能會導致排他性喪失或專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止其他公司使用或商業化類似或相同的技術和候選產品的能力，或者限制我們的技術和候選產品的專利保護期限。這樣的挑戰也可能導致巨大的成本，需要我們的科學家和管理層花費大量時間，即使最終結果對我們有利。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生不利影響。
第三方也可以在訴訟中聲稱我們擁有或許可的專利權無效或不可強制執行。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。任何法律程序中的不利結果可能會使我們擁有或授權的一個或多個專利面臨被宣佈無效或被狹義解釋的風險，並可能允許第三方將我們的產品商業化並直接與我們競爭，而無需向我們付款，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化我們的技術、產品或候選產品。
此外，考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。未來對我們的所有權的保護程度是不確定的。可能只提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利或允許我們獲得或保持任何競爭優勢。任何未能獲得或維持有關我們候選產品或其用途的專利保護，都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
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我們不能保證與我們未決專利申請中描述和要求的發明相關的專利權將被授予，或者我們已頒發的專利或將來頒發的專利不會受到挑戰並被宣佈無效和/或不可執行。
專利申請過程受到許多風險和不確定性的影響，不能保證我們或我們任何潛在的未來合作伙伴將通過獲得和保護專利來成功地保護我們的候選產品。我們的投資組合中有正在申請和已頒發的美國和外國專利和專利申請；然而，我們無法預測：
我們可能在美國或其他地方受到第三方對現有技術的發行前提交給USPTO，或參與授權後審查程序、異議、派生、撤銷、撤銷、各方之間的審查或幹擾程序，挑戰我們的專利權或其他人的專利權。在任何此類挑戰中做出不利裁決可能會導致排他性喪失或我們的專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力，或限制我們的技術和產品的專利保護期限。這樣的挑戰也可能導致巨大的成本，需要我們的科學家和管理層花費大量時間，即使最終結果對我們有利。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。此外，如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，它都可能阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。
我們可能會依靠不止一項專利為我們的候選產品提供多層專利保護。如果最近到期的專利全部或部分無效或無法強制執行，對候選產品的整體保護可能會受到不利影響。例如，如果最新到期的專利被宣佈無效，我們候選產品的整體專利期可能會受到不利影響。
我們的待決和未來的專利申請可能不會導致頒發專利，從而保護我們的候選產品全部或部分，或者有效地阻止其他公司將競爭產品商業化。
假設滿足其他可專利性要求，目前，第一個提交專利申請的人通常有權獲得專利。由於美國和大多數其他國家的專利申請在申請後的一段時間內是保密的，有些專利申請在發佈之前仍然是保密的，我們不能確定我們是第一個提交與我們的候選產品相關的專利申請的公司。此外，在特定感興趣的化合物屬於公共領域的情況下，如果第三方在我們之後發現與此類化合物有關的相同可專利發明，但設法在我們之前提交專利申請，他們可能能夠獲得與該化合物有關的改進或其他發明的專利。此外，我們可能會與有權獲取我們研發成果的機密或可申請專利的方面的各方簽訂保密和保密協議，包括我們的員工、合作者、顧問、顧問和其他第三方等任何多態和變種；然而，這些各方中的任何一方都可能違反協議並在提交專利申請之前披露此類輸出，從而危及我們獲得專利保護的能力。此外，如果第三方提交了與我們的候選產品或技術相關的專利申請，美國專利商標局或第三方可以在美國啟動幹預程序，以確定誰是第一個發明我們申請的專利權利要求所涵蓋的任何主題的人。因此，我們不能確定我們是第一個在我們的專利或未決專利申請中要求保護的發明，或者我們是第一個為此類發明申請專利保護的人。
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考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，我們保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們的知識產權可能沒有為我們提供足夠的權利，以排除其他人將與我們相似或相同的產品商業化。我們的競爭對手和其他第三方也可能尋求批准銷售他們自己的產品，這些產品與我們的產品相似或在其他方面與我們的產品競爭。或者，我們的競爭對手或其他第三方可能尋求銷售任何批准的產品的仿製藥或生物相似版本，並在這樣做時聲稱我們擁有的專利是無效的、不可強制執行的或沒有受到侵犯。在這種情況下，我們可能需要捍衞或維護我們的專利，或者兩者兼而有之，包括通過提起訴訟指控專利侵權。在任何這類訴訟中，法院或其他有管轄權的機構可能會發現我們的專利無效或不可強制執行，或者可能會發現我們的競爭對手正在以非侵權的方式競爭。因此，即使我們擁有有效且可強制執行的專利，這些專利仍可能不能針對足以實現我們的業務目標的競爭產品或流程提供保護。
此外，我們的一些專利未來可能會與第三方共同擁有。如果我們無法獲得任何第三方共同所有人在此類專利或專利申請中的權益的獨家許可，這些共同所有人可能能夠將他們的權利許可給其他第三方，包括我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售競爭產品和技術。此外，我們可能需要我們專利的任何此類共同所有人的合作，以便針對第三方強制執行此類專利，而此類合作可能不會提供給我們。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
如果我們未能履行我們與第三方的專利許可義務，我們可能會失去對我們的業務非常重要的許可權，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
我們是許可協議的一方，根據這些協議，我們為我們的候選產品提供專利和專利申請、技術訣竅、商業祕密和數據權利的許可。這些協議包括，例如，NIH協議，根據該協議，我們獲得了某些專利的全球獨家許可，可以在我們的自體和異體CAR T細胞產品中使用抗CD19 CAR來治療自身免疫性疾病患者，以及Intellia協議，該協議規定了CRISPR候選產品的研究和開發。這些現有的許可證對我們施加了各種勤奮、里程碑付款、特許權使用費、保險和其他義務。如果我們不履行這些義務，我們的許可人可能有權終止許可，在這種情況下，我們將無法開發或營銷此類許可知識產權所涵蓋的產品。
我們也可以與第三方簽訂許可協議，根據該協議，我們是次級被許可人。如果我們的次級許可方未能履行其與其許可方簽訂的上游許可協議下的義務，許可方可能有權終止上游許可，這可能會終止我們的次級許可。如果發生這種情況，我們將不再擁有適用知識產權的權利，除非我們能夠從相關權利的所有者那裏獲得我們自己的直接許可，而我們可能無法以合理的條款這樣做，或者根本不能這樣做，這可能會影響我們繼續開發和商業化包含相關知識產權的候選產品的能力。
我們可能對這些正在授權的專利和專利申請、活動或可能與我們正在授權的知識產權有關的任何其他知識產權的維護和起訴擁有有限的控制權。例如，這些許可人的此類活動可能沒有或可能不符合適用的法律和法規，或將導致有效和可執行的專利和其他知識產權。我們的許可人可能無法以符合我們業務最佳利益的方式成功起訴我們獲得許可的專利申請。我們對我們的許可人對知識產權的第三方侵權者提起侵權訴訟的方式，或保護我們許可的某些知識產權的方式具有有限的控制權。許可人的侵權訴訟或辯護活動可能不如我們自己進行的激烈程度。
我們不能阻止其他公司許可我們已經許可的某些相同的知識產權，或者以其他方式複製我們的商業模式和運營。
由於我們擁有許可證的各方正在開發類似技術的療法，他們可能會向第三方提供他們的方法和數據，這些第三方可能想要進入我們的業務線並與我們競爭。儘管我們目前為我們的每個候選產品獨家許可某些知識產權，但不能保證我們將來不需要以非獨家的方式許可其他知識產權，也不能保證我們的獨家許可知識產權可用於防止第三方複製我們的商業計劃或以其他方式與我們直接競爭。此外，不能保證我們現有的獨家權利足以或將足以阻止其他公司與我們競爭並開發實質上類似的產品。
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我們可能無法成功地獲得或保持必要的權利，以便以可接受的條款開發當前和任何未來的候選產品。
由於我們的計劃可能涉及其他候選產品，可能需要使用第三方持有的專有權，因此我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲得、授權或使用這些專有權的能力。我們的候選產品還可能需要特定的配方才能有效和高效地工作，這些權利可能由其他人持有。我們可能無法從第三方獲得我們認為對我們的業務運營必要或重要的任何成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權，或無法對其進行許可。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得這些許可證中的任何一項，如果有的話，這將損害我們的業務。我們可能需要停止使用這種第三方知識產權所涵蓋的成分或方法，並可能需要尋求開發不侵犯此類知識產權的替代方法，這可能會導致額外的成本和費用以及開發延遲，即使我們能夠開發這種替代方法，這可能是不可行的。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來開發或許可替代技術。
此外，我們有時與學術機構和政府當局合作，根據與這些機構達成的書面協議，加快我們的臨牀前研究或開發。在某些情況下，這些機構為我們提供了一個選項，可以就合作所產生的機構在技術上的任何權利進行談判。無論此類選項如何，我們都可能無法在指定的時間範圍內或在我們可接受的條款下談判許可證。如果我們無法做到這一點，該機構可能會向其他人提供知識產權，可能會阻止我們繼續執行我們的計劃。如果我們不能成功地獲得所需的第三方知識產權或維護我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄此類計劃的發展，我們的業務、運營結果和財務狀況可能會受到不利影響。
第三方知識產權的許可和收購是一個競爭激烈的領域，可能比我們更成熟或擁有更多資源的公司也可能採取我們認為必要或有吸引力的第三方知識產權許可或收購戰略，以便將我們的候選產品商業化。更成熟的公司可能比我們更具競爭優勢，因為它們的規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力。不能保證我們能夠成功完成此類談判，並最終獲得圍繞我們可能尋求收購的其他候選產品的知識產權。
我們從各種第三方獲得許可的候選產品可能會受到保留權利的約束。
根據與我們的相關協議，我們的許可人可能保留某些權利，包括將基礎候選產品用於學術和研究用途、發表與候選產品相關的研究的一般科學發現、按慣例披露與候選產品相關的科學和學術信息、或在某些地區開發或商業化候選許可產品。特別是，根據NIH協議，NIH代表美國聯邦政府和某些第三方保留了不可撤銷的、非排他性的、全球範圍內的、免版税的許可，用於實施此類協議下許可的所有發明，NIH還保留以合理條款授予第三方研究許可的權利。根據Intellia協議，Intellia被授予不可撤銷的、非排他性的、全球範圍內的、免版税的許可證，以充分利用Intellia開發的某些產品，這些產品不針對CD19或其他B細胞抗原，也不打算用於治療或預防自身免疫性或炎症性疾病或疾病，也不用於實體器官移植的體液排斥反應。
此外，根據《專利和商標法修正案法》或《貝赫-多爾法案》，美國聯邦政府對在其財政援助下產生的發明保留某些權利。聯邦政府出於自身利益保留了“非排他性的、不可轉讓的、不可撤銷的、已付清的許可證”。貝赫-多爾法案也為聯邦機構提供了“遊行權利”。進行權允許政府在特定情況下要求承包商或專利所有權繼承人向“負責任的一個或多個申請人”授予“非排他性、部分排他性或排他性許可”。如果專利所有者拒絕這樣做，政府可以自己授予許可。我們有時可能會選擇與學術機構合作，以加快我們的臨牀前研究或開發。
我們可能無法識別相關的第三方專利，或可能錯誤地解釋第三方專利的相關性、範圍或有效期，這可能會對我們開發和營銷候選產品的能力產生不利影響。我們可能會侵犯他人的知識產權，這可能會阻礙或延遲我們的藥物開發工作，並阻止我們將產品商業化或增加產品商業化的成本。
隨着生物製藥行業的擴張和專利的頒發，我們的候選產品可能會受到侵犯第三方專利權的指控的風險增加。不能保證我們的業務不會或將來不會侵犯、挪用或以其他方式侵犯現有或未來的第三方專利或其他知識產權。
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識別可能與我們的業務相關的第三方專利權是困難的，因為專利搜索由於專利之間的術語差異、數據庫不完整以及難以評估專利權利要求的含義而不完善。我們不能保證我們的任何專利搜索或分析，包括相關專利的識別、專利權利要求的範圍或相關專利的到期，都是完整或徹底的，我們也不能確保我們已經識別了與我們的候選產品在任何司法管轄區的商業化相關或必要的、在美國和國外的每一項第三方專利和未決申請。
在我們的市場上存在着大量由第三方擁有的美國和外國專利和未決的專利申請。我們在美國和海外的競爭對手，其中許多擁有更多的資源，並在專利組合和競爭技術上進行了大量投資，它們可能已經申請或獲得了專利，或者未來可能申請並獲得專利，這些專利將阻止、限制或以其他方式幹擾我們製造、使用和銷售我們的候選產品的能力。我們並不總是對第三方未決的專利申請和專利進行獨立審查。美國和其他地方的專利申請通常在要求優先權的最早申請後大約18個月公佈，這種最早的申請日期通常被稱為優先權日期。某些不會在美國境外提交的美國申請在專利發佈之前可以保密。此外，美國和其他地方的專利申請可能會在發佈之前等待多年，或者無意中放棄的專利或申請可以重新啟動。此外，在受到某些限制的情況下，已公佈的待定專利申請可以在以後進行修改，以涵蓋我們的技術、候選產品或候選產品的使用。因此，可能還有其他正在申請的專利或最近恢復的專利，而我們並不知道。這些專利申請可能在以後導致已頒發的專利或以前放棄的專利的復活，這些專利可能會因製造、使用或銷售我們的技術或候選產品而受到侵犯，或者會阻止、限制或以其他方式幹擾我們製造、使用或銷售我們的技術和候選產品的能力。
專利權利要求的範圍取決於對法律的解釋、專利中的書面披露和專利的起訴歷史。我們對專利或待決申請的相關性或範圍的解釋可能是不正確的。例如，我們可能錯誤地確定我們的候選產品不受第三方專利的保護，或者可能錯誤地預測第三方的待決申請是否會提出相關範圍的權利要求。我們對美國或國外任何我們認為相關的專利的到期日的確定可能是不正確的。我們未能識別和正確解釋相關專利，可能會對我們開發和營銷我們的候選產品的能力產生負面影響。
我們的商業成功在很大程度上取決於我們在不侵犯第三方專利和其他知識產權的情況下運營的能力。例如，可能會有已頒發的專利，而我們並不知道我們當前或未來的候選產品侵犯了這些專利。也可能有一些我們認為我們沒有侵犯的專利，但我們最終可能會被發現侵犯了。競爭對手可能會以繼續、分割或部分繼續申請的形式提交持續的專利申請，聲稱優先於已經發布的專利，以保持專利家族的懸而未決，並試圖涵蓋我們的候選產品。
第三方可能聲稱我們未經授權使用他們的專有技術，並可能起訴我們侵犯專利或其他知識產權。這些訴訟代價高昂，可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響，並轉移管理和科學人員的注意力。如果我們因專利侵權而被起訴，我們需要證明我們的候選產品、潛在產品或方法要麼沒有侵犯相關專利的權利要求，要麼專利權利要求無效，而我們可能無法做到這一點。證明無效性是困難的。例如，在美國，證明無效性需要出示明確和令人信服的證據，以推翻對已頒發專利享有的有效性的推定。即使我們在這些訴訟中勝訴，我們也可能會招致鉅額成本，我們管理層和科學人員的時間和注意力可能會被轉移到這些訴訟中，這可能會對我們產生實質性的不利影響。此外，我們可能沒有足夠的資源來圓滿完成這些行動。如果法院認為任何第三方專利是有效的、可強制執行的，並且涵蓋我們的產品或其使用，則這些專利的任何持有者可能能夠阻止我們將產品商業化的能力，除非我們根據適用的專利獲得或獲得許可，或直到專利到期。
我們不能保證不存在針對我們當前技術的第三方專利和其他知識產權，包括我們的研究計劃、候選產品、它們各自的使用方法、製造和配方，並且可能導致禁止我們的製造或未來銷售的禁令，或者對於我們未來的銷售，我們一方有義務向第三方支付版税和/或其他形式的賠償，這可能是重大的。我們可能無法以合理的費用或合理的條款達成發牌安排或作出其他安排。任何無法獲得許可證或替代技術的情況都可能導致我們產品的推出延遲，或導致我們禁止製造或銷售產品。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。我們可能會被迫停止將侵權技術或產品商業化，包括通過法院命令。此外，在任何此類訴訟或訴訟中，如果我們被發現故意侵犯專利，我們可能被判承擔金錢損害賠償責任，包括三倍損害賠償和律師費。侵權的發現可能會阻止我們將候選產品商業化，或者迫使我們停止一些業務運營，
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這可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大和不利的影響。任何第三方聲稱我們盜用了他們的機密信息或商業祕密，都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生類似的重大和不利影響。此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定因素都可能對我們籌集繼續運營所需資金的能力產生重大不利影響。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手或其他第三方可能會侵犯我們的專利、商標或其他知識產權。為了打擊侵權或未經授權的使用，我們或我們的某個許可合作伙伴可能會被要求提出侵權索賠，這可能既昂貴又耗時，並分散了我們的管理人員和科學人員的時間和注意力。我們或我們的許可人的未決專利申請不能針對實踐此類申請中所要求的技術的第三方強制執行，除非且直到專利從此類申請中頒發。除了聲稱我們的專利或許可人的專利無效或不可執行，或兩者兼而有之之外，我們對被認定的侵權者提出的任何索賠都可能促使這些當事人對我們提出反索賠，聲稱我們侵犯了他們的專利。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效和/或不可執行的反訴很常見。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯、無法實施、書面描述不充分或未能要求獲得專利資格的主題。不可執行性主張的理由可能是與專利訴訟有關的人向美國專利商標局隱瞞相關信息或在起訴期間做出誤導性陳述。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。在任何專利侵權訴訟中，法院都有可能裁定我們或我們的許可人的專利全部或部分無效或不可強制執行，我們無權阻止另一方使用有爭議的發明。還有一種風險是，即使這些專利的有效性得到支持，法院也會狹隘地解釋專利權利要求，或以我們或我們的許可人的專利權利要求不包括髮明為理由，裁定我們無權阻止另一方使用所涉發明，或根據《美國法典》第35篇第271(E)(1)條，裁定對方對我們或我們許可人的專利技術的使用屬於專利侵權的安全港。此外，美國最高法院最近改變了一些影響專利申請、授予專利和評估這些專利的資格或有效性的法律原則。因此，根據新修訂的資格和有效性標準，頒發的專利可能被發現包含無效權利要求。根據修訂後的標準，我們擁有或許可的一些專利可能會在USPTO的訴訟程序中或訴訟期間面臨挑戰和隨後的無效或權利要求範圍的大幅縮小，這也可能使獲得專利變得更加困難。涉及我們或我們的許可人專利的訴訟或訴訟中的不利結果可能會限制我們針對這些各方或其他競爭對手主張我們或我們的許可人專利的能力，並可能限制或排除我們排除第三方製造和銷售類似或競爭產品的能力。這些情況中的任何一種都可能對我們的競爭地位以及我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。同樣，如果我們主張商標侵權索賠，法院可能會裁定我們主張的商標無效或不可強制執行，或者我們主張商標侵權的一方擁有對相關商標的優先權利。在這種情況下，我們最終可能會被迫停止使用此類商標。
即使我們認定侵權行為成立，法院也可能決定不對進一步的侵權活動授予禁制令，而只判給金錢賠償，這可能是也可能不是足夠的補救措施。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，我們的一些機密信息有可能在訴訟期間因披露而被泄露。還可以公開宣佈聽證、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的股價產生不利影響。此外，我們不能向您保證我們將有足夠的財政或其他資源來提起和追查此類侵權索賠，這些索賠通常會持續數年才能結束。
我們或我們的許可人可能無法檢測到侵犯我們擁有或正在授權的專利的情況，這對於製造工藝或配方專利來説尤其困難。即使我們或我們的許可人發現第三方侵犯了我們擁有的或正在授權的專利，我們或我們的許可人（視情況而定）可以選擇不對第三方提起訴訟或與第三方和解。如果我們或我們的許可人後來起訴該第三方侵犯專利權，第三方可能有某些法律辯護，否則除非第一次發現侵權行為和提起訴訟之間的延遲，否則這些辯護將無法提供。此類法律抗辯可能使我們或我們的許可人無法對該第三方強制執行我們擁有的或正在許可的專利（視情況而定）。
如果另一方質疑我們擁有或授權的美國專利中的任何權利要求的專利性，第三方可以要求USPTO審查專利要求，例如在各方間審查、單方面複審或授予後複審程序中。這些訴訟費用高昂，可能導致某些權利要求的範圍喪失或整個專利權的損失。除了潛在的USPTO審查程序外，我們還可能成為EPO的專利異議程序或其他外國專利局的類似程序的一方，在這些程序中，我們擁有的或正在授權的外國專利受到質疑。
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未來，我們可能會捲入挑戰他人專利權的類似訴訟，而此類訴訟的結果極不確定。任何此類訴訟中的不利裁決可能導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。這些反對或類似訴訟的費用可能是巨大的，並可能導致某些權利要求的範圍喪失或整個專利的損失。即使我們最終在任何此類索賠或訴訟中獲勝，此類訴訟的金錢成本以及我們管理層和科學人員注意力的轉移可能會超過我們從索賠或訴訟中獲得的任何好處。
我們可能會面臨挑戰我們或我們的許可方專利和其他知識產權的發明人或所有權的索賠，或聲稱我們的員工、顧問或顧問錯誤地使用或披露其現任或前任僱主的所謂商業機密的索賠。
我們可能會受到前僱員、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人在我們或我們的許可人的專利或其他知識產權中的利益的索賠。沒有在專利申請上指明適當的發明人可能會導致在其上頒發的專利無法強制執行。發明權糾紛可能是由於以下原因引起的：關於被指定為發明人的不同個人的貢獻的相互矛盾的意見；外國國民參與專利標的開發的外國法律的影響；參與開發我們的候選產品的第三方的義務衝突；或者由於關於潛在聯合發明的共同所有權的問題。訴訟可能是必要的，以解決這些和其他挑戰庫存或所有權的索賠。作為替代或補充，我們可以簽訂協議，以澄清我們在此類知識產權上的權利範圍。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權，如寶貴知識產權的獨家所有權或使用權。這樣的結果可能會對我們的業務產生不利影響。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
我們的某些員工、顧問或顧問過去和將來可能受僱於大學或其他生物技術或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。雖然我們努力確保我們的員工、顧問和顧問不會在他們的工作中使用他人的專有信息或專門知識，但我們可能會聲稱這些個人或我們使用或披露任何此類個人的現任或前任僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。訴訟可能是必要的，以抗辯這些索賠。如果我們未能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損失外，我們可能會失去寶貴的知識產權。即使我們成功地就此類索賠進行抗辯，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。
此外，雖然我們的政策是要求可能參與知識產權概念或開發的員工和承包商簽署將該等知識產權轉讓給我們的協議，但我們可能無法與實際上構思或開發我們視為自己的知識產權的各方簽署該等協議。知識產權的轉讓可能無法自動執行，或者轉讓協議可能被違反，我們可能被迫向第三方提出索賠，或為他們可能對我們提出的索賠進行辯護，以確定我們視為我們的知識產權的所有權。該等索償可能對我們的業務、財務狀況、經營業績及前景造成不利影響。
專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在產品或候選產品上的競爭地位。如果我們沒有為我們的候選產品獲得專利期延長，我們的業務可能會受到實質性的損害。
專利的壽命是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然失效時間通常是自其最早的美國非臨時或國際專利申請提交日起20年。可能會有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使我們的產品或候選產品獲得了專利，一旦專利有效期到期，我們可能會面臨來自競爭產品的競爭，包括仿製藥或生物仿製藥。考慮到產品或新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護此類產品或候選產品的專利可能會在此類產品或候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能無法為我們提供足夠和持續的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。
根據FDA對我們任何候選產品的上市批准的時間、持續時間和細節，我們或我們的許可人在未來可能擁有的一項或多項美國專利或我們未來可能擁有的一項或多項專利可能有資格根據1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復行動》或《哈奇-瓦克斯曼修正案》獲得有限的專利期延長。哈奇-瓦克斯曼修正案允許專利延長期(PTE)長達五年，作為對FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。一項專利期限的延長不得超過自產品批准之日起的14年，只能延長一項專利，並且只能延長涉及經批准的藥物、其使用方法或者其製造方法的權利要求。某些外國司法管轄區也有類似的專利期恢復條款，以補償監管審查造成的商業化延遲，例如在
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歐洲根據補充保護證書，或SPC。但是，我們可能因為在測試階段或監管審查過程中未進行盡職調查、未能在適用的最後期限內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或未能滿足適用要求等原因而無法獲得我們申請的任何延期。此外，如果我們希望基於我們從第三方獲得許可的專利來尋求專利期延長，我們將需要該第三方的合作。此外，專利保護的適用期限或範圍可能比我們要求的要短。如果我們無法獲得專利期限的延長，或者任何此類延長的期限比我們要求的要短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到實質性損害。
美國和其他司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的總體價值，從而削弱我們保護我們的候選產品的能力。
與其他生物製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物製藥行業獲得、保護、維護和執行專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，因此成本高昂、耗時長，而且具有內在的不確定性。美國專利法或專利法解釋的變化可能會增加圍繞專利申請起訴和已頒發專利的執行或辯護的不確定性和成本，可能會削弱我們保護髮明、獲得、維護、執行和保護我們知識產權的能力，更廣泛地説，可能會影響我們知識產權的價值或縮小我們未來擁有和許可的專利的範圍。美國和其他國家的專利改革立法，包括2011年9月16日簽署成為法律的《Leahy-Smith America發明法》或《Leahy-Smith Act》，可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們未來頒發的專利的執行或辯護的不確定性和成本。《萊希-史密斯法案》對美國專利法進行了多項重大修改。這些條款包括影響專利申請起訴方式的條款，重新定義現有技術，併為競爭對手提供更有效和更具成本效益的途徑來挑戰專利的有效性。這些措施包括在專利訴訟期間允許第三方向美國專利商標局提交先前技術，以及由美國專利商標局管理的授權後程序(包括授權後審查、當事各方之間的審查和派生程序)攻擊專利有效性的額外程序。
此外，公司在藥品開發和商業化方面的專利地位尤其不確定。近年來，美國最高法院對多起專利案件作出了裁決，要麼縮小了某些情況下的專利保護範圍，要麼削弱了專利所有人在某些情況下的權利。根據美國國會、美國法院、USPTO和其他國家的相關立法機構的未來行動，管理專利的法律法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們或我們的許可人獲得新專利的能力，以及我們或我們的許可人將來可能獲得的專利。我們無法預測法院、美國國會或USPTO未來的決定會如何影響我們專利的價值。其他司法管轄區專利法的任何類似不利變化也可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景造成不利影響。
同樣，其他國家或司法管轄區專利法和法規的變化，或執行它們的政府機構的變化，或相關政府當局執行專利法律或法規的方式的變化，可能會削弱我們獲得新專利或執行我們已授權或未來可能獲得的專利的能力。例如，近年來歐洲專利法的複雜性和不確定性也有所增加。在歐洲，2023年6月引入了新的統一專利制度，這將對歐洲專利產生重大影響，包括在引入該制度之前授予的專利。在單一專利制度下，在授予歐洲專利後，專利權人可以申請單一效力，從而獲得具有單一效力的歐洲專利或單一專利。每項單一專利都受單一專利法院(UPC)的管轄。由於UPC是一種新的法院制度，法院沒有先例，增加了任何訴訟的不確定性。在UPC實施之前授予的專利將可以選擇退出UPC的管轄範圍，而作為UPC國家的國家專利保留。仍在UPC管轄範圍內的專利可能容易受到基於UPC的單一撤銷挑戰，如果成功，可能會使UPC簽署國的所有國家的專利無效。我們不能肯定地預測新的單一專利制度的長期影響。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位將受到損害。
除了專利提供的保護外，我們還依靠商業祕密保護和保密協議來保護不可申請專利或我們選擇不申請專利的專有技術、難以實施專利的過程以及我們發現和開發過程中涉及專利不包括的專有技術、信息或技術的任何其他要素。我們也可以依賴商業祕密保護作為對未來專利申請中可能包括的概念的臨時保護。然而，商業祕密保護不會保護我們免受競爭對手獨立於我們專有技術開發的創新的影響。如果競爭對手獨立開發了一項我們作為商業祕密保護的技術，並在該技術上提交了專利申請，那麼我們未來可能無法為該技術申請專利，可能需要競爭對手的許可才能使用我們自己的專有技術，如果許可不能以商業上可行的條款獲得，那麼我們可能無法
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發佈我們的候選產品。此外，商業祕密可能很難保護，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。儘管我們要求我們的所有員工將他們的發明轉讓給我們，並要求我們的所有員工、顧問、顧問和任何能夠訪問我們專有技術、信息或技術的第三方簽訂保密協議，但我們不能確定我們的商業祕密和其他機密專有信息不會被泄露，或者競爭對手不會以其他方式獲得我們的商業祕密。如果我們的商業祕密得不到充分保護，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景都可能受到不利影響。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立起知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的註冊或未註冊的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避或聲明，僅僅是描述性的、通用的或被確定為侵犯了其他商標。我們的註冊和未註冊商標的使用也受到與第三方的某些協議的限制。在商標註冊過程中，我們可能會收到美國專利商標局或其他外國司法管轄區對我們的申請的拒絕。儘管我們有機會對這種拒絕做出迴應，但我們可能無法克服它們。此外，在美國專利商標局和許多外國司法管轄區的類似機構中，第三方有機會反對未決的商標申請，並尋求取消註冊商標。在美國專利商標局，一旦註冊，可能會對我們的商標提起撤銷訴訟，但這些商標可能無法繼續存在。在外國司法管轄區，可能會對我們的商標提起反對或取消訴訟，這些商標可能無法繼續存在。此外，我們在美國建議與我們的候選產品一起使用的任何名稱都必須得到FDA的批准，無論我們是否已將其註冊或申請將其註冊為商標。歐洲也有類似的要求。FDA通常會對擬議的產品名稱進行審查，包括評估可能與其他產品名稱混淆的可能性。
如果FDA或外國司法管轄區的同等行政機構反對我們建議的任何專有產品名稱，我們可能需要花費大量額外資源，努力確定一個符合適用商標法資格、不侵犯第三方現有權利併為FDA接受的合適替代名稱。此外，在許多國家，擁有和維持商標註冊可能不能針對高級商標所有人隨後提出的侵權索賠提供充分的辯護。
我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，我們需要這些權利來在我們感興趣的市場的潛在合作伙伴或客户中建立知名度。有時，競爭對手或其他第三方可能採用與我們類似的商號或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他註冊商標或商標的所有者可能會提出商號或商標侵權索賠，這些商標或商標包含我們的註冊或未註冊商標或商號的變體。從長遠來看，如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，那麼我們可能無法有效地競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們執行或保護與商標、商號、域名、社交媒體句柄或其他知識產權相關的專有權的努力可能無效，並可能導致大量成本和資源轉移，並可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
我們的外國知識產權有限，可能無法在全球範圍內保護我們的知識產權。
我們在美國以外的知識產權有限。在世界上所有國家申請、起訴和捍衞候選產品的專利將是昂貴得令人望而卻步的，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能具有與美國不同的範圍和實力。此外，及時或根本無法獲得這種保護，可能會受到我們無法控制的因素或事件的影響，例如長期的經濟衰退或全球金融或政治危機。此外，一些外國的法律對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家/地區實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會在我們沒有任何已頒發專利的司法管轄區與我們的產品競爭，而我們的專利主張或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持專利、商業祕密和其他知識產權保護的執行，特別是與生物製藥產品有關的保護，這可能使我們難以阻止侵犯我們的專利或針對第三方銷售競爭產品的行為，這些行為總體上侵犯了我們的專有權。第三方發起訴訟以質疑我們專利權的範圍或有效性
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外國司法管轄區可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移開來。在外國司法管轄區強制執行我們的專利和其他知識產權的訴訟程序可能會導致鉅額成本，轉移我們對業務其他方面的努力和注意力，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法發佈的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。同樣，如果我們的商業祕密在外國司法管轄區被泄露，世界各地的競爭對手可能會獲得我們的專有信息，而我們可能沒有令人滿意的追索權。這樣的披露可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，美國以外的某些國家有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。在這些國家/地區，如果專利被侵犯，或者如果我們或我們的許可人被迫向第三方授予許可，我們和我們的許可人可能會獲得有限的補救措施，這可能會大幅降低這些專利的價值。此外，許多國家限制專利對政府當局或政府承包商的可執行性。這可能會限制我們潛在的收入機會。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
與政府監管相關的風險
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者產生可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響的成本。
我們遵守多項環境、健康及安全法律及規例，包括規管實驗室程序及危險物料及廢物的處理、使用、儲存、處理及處置的法律及規例。我們的研發活動涉及使用生物和有害材料，並生產有害廢物產品。我們一般與第三方訂立合約，處理該等物料及廢物。我們無法消除該等物料的污染或傷害風險，這可能會導致我們未來的商業化努力、研發努力和業務運營中斷，導致成本高昂的清理費用以及根據有關使用、儲存、處理和處置該等物料和特定廢物產品的適用法律法規承擔責任。雖然我們認為，我們的第三方製造商處理和處置這些材料所採用的安全程序通常符合這些法律和法規規定的標準，但情況可能並非如此，我們可能無法消除這些材料意外污染或傷害的風險。在這種情況下，我們可能會對由此產生的任何損害負責，此類責任可能超出我們的資源範圍，州、聯邦或其他適用當局可能會限制我們使用某些材料和/或中斷我們的業務運營。此外，環境法律和條例很複雜，經常變化，而且往往變得更加嚴格。我們無法預測該等變更的影響或我們未來的合規性。此外，我們可能會為遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規而產生大量成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。不遵守這些法律和法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
雖然我們已購買工人補償保險，以支付因使用有害物料或其他工傷而導致僱員受傷而可能產生的成本及開支，但該保險未必能為潛在責任提供足夠保障。儘管我們根據相關租賃協議的規定為加州設施投保環境責任保險，但我們目前並無投保特定生物廢物或危險廢物保險、工人賠償或財產及意外事故保險以及一般責任保險，包括因生物或危險廢物暴露或污染而產生的刑事損害及罰款。
我們已經進行、目前正在進行、將來可能在美國境外對我們的候選產品進行臨牀試驗，FDA和類似的外國監管機構可能不接受此類試驗的數據。
我們已經、目前正在進行，並可能在未來對我們目前或未來在美國以外的候選產品進行一項或多項臨牀試驗，包括在德國。FDA或類似的外國監管機構接受在美國或其他司法管轄區以外進行的臨牀試驗的研究數據可能會受到某些條件的限制，也可能根本不會被接受。如果外國臨牀試驗的數據旨在作為在美國上市批准的基礎，FDA通常不會僅根據外國數據批准申請，除非(I)數據適用於美國人口和美國醫療實踐；(Ii)試驗由公認能力的臨牀研究人員進行；以及(Iii)數據可被視為有效，而無需FDA進行現場檢查，或者如果FDA認為有必要進行此類檢查，則FDA能夠通過現場檢查或其他適當方式驗證數據。此外，必須滿足FDA的臨牀試驗要求，包括足夠大的患者羣體和統計能力。許多外國監管機構也有類似的審批要求。此外，此類外國審判將受進行審判的外國司法管轄區適用的當地法律管轄。不能保證FDA或任何類似的外國監管機構會接受在美國境外進行的試驗數據或適用的
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司法管轄權。如果FDA或任何類似的外國監管機構不接受這樣的數據，我們將需要進行額外的試驗，這可能是昂貴和耗時的。
即使我們在美國獲得了當前或未來候選產品的上市批准，我們也可能永遠不會獲得美國以外市場的監管批准。
我們計劃在美國以外尋求監管部門對我們當前或未來候選產品的批准，目前正在包括歐洲在內的國際範圍內進行某些臨牀試驗。然而，為了在美國以外地區銷售任何產品，我們必須建立並遵守其他適用國家的眾多和不同的安全性、有效性和其他監管要求。批准程序因國家而異，可能涉及額外的候選產品測試和額外的行政審查期。在其他國家獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間有很大不同。其他國家的上市批准流程通常涉及上述有關FDA在美國批准的所有風險以及其他風險。特別是，在美國以外的許多國家，產品必須獲得定價和報銷批准，才能商業化。獲得外國監管批准和遵守外國監管要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能會延遲或阻止我們在某些國家推出任何候選產品。一個國家的監管和上市批准並不確保在另一個國家獲得監管和上市批准，但未能或延遲在一個國家獲得監管和上市批准可能對其他國家的監管過程產生負面影響，並將削弱我們在這些外國市場銷售我們當前或未來候選產品的能力。任何該等減值將減少我們潛在市場的規模，從而可能對我們的業務、財務狀況、經營業績及前景造成不利影響。
FDA和類似外國機構的監管審批過程漫長、耗時，而且本質上不可預測，如果我們最終無法獲得我們的候選產品的監管批准，我們的業務將受到實質性損害。
我們的任何候選產品和任何未來的候選產品都必須遵守廣泛的政府法規，這些法規與產品的研究、測試、開發、製造、審批、記錄保存、報告、標籤、儲存、包裝、廣告和促銷、定價、審批後監控、營銷和分銷等相關。在新產品上市之前，需要在美國和許多外國司法管轄區成功完成嚴格的臨牀前研究、臨牀試驗和廣泛的監管批准程序。滿足這些和其他監管要求是昂貴的、耗時的、不確定的，而且可能會出現意想不到的延誤。我們的候選產品可能都不會獲得開始銷售這些產品所需的監管批准。
獲得FDA和類似外國當局批准所需的時間是不可預測的，但通常需要在臨牀試驗開始後多年，並取決於許多因素，包括監管機構的自由裁量權。此外，批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會在候選產品的臨牀開發過程中發生變化，並可能因司法管轄區而異。我們還沒有獲得任何候選產品的監管批准，我們未來可能尋求開發的任何產品候選都可能永遠不會獲得監管批准。在我們通過FDA的新藥申請(NDA)或生物製品許可證申請(BLA)獲得監管部門對我們候選產品的批准之前，我們或任何未來的合作伙伴都不允許在美國銷售我們的任何候選產品。FDA和其他監管機構可能會出於多種原因推遲、限制或拒絕批准我們的候選產品，包括：
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此外，這些監管機構中的任何一個都可以改變對候選產品的批准要求，即使在審查並提供了關於臨牀試驗方案的評論或建議之後也是如此。FDA或其他監管機構可能會要求我們進行額外的臨牀、臨牀前、生產驗證或藥物產品質量研究，並在考慮或重新考慮申請之前提交這些數據。根據這些或任何其他研究的範圍，我們提交的任何申請的批准可能會推遲幾年，或者可能需要我們花費比我們可用的資源更多的資源。FDA或其他監管機構也可能認為，如果進行並完成額外的研究，可能不足以獲得批准。
此外，FDA或其他監管機構可能批准的候選產品的適應症比我們要求的更少或更有限，可能會對某些年齡段的使用限制、警告、預防或禁忌症施加重大限制，或者可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗或風險緩解要求的表現而批准，例如實施REMS或類似的外國風險管理方法。FDA或其他監管機構可能不會接受我們認為對我們的候選產品成功商業化來説是必要或可取的標籤聲明。
此外，FDA及其外國同行可能會對我們可能提交的任何BLA或NDA做出迴應，定義我們沒有預料到的要求。這樣的反應可能會推遲我們的任何候選產品或任何未來候選產品的臨牀開發。
2023年11月28日，FDA發佈了一份聲明，稱正在調查BCMA指導或CD19指導的自體嵌合抗原受體(CAR)T細胞免疫療法(如KYV-101)導致T細胞惡性腫瘤的嚴重風險。雖然FDA指出，它目前認為這些產品的總體好處仍然超過其批准用途的潛在風險，但FDA表示，它正在調查已確定的T細胞惡性腫瘤風險，並將導致嚴重後果，包括住院和死亡，並正在評估監管行動的必要性。2024年1月，FDA通知了FDA批准的六種BCMA指導和CD19指導的嵌合CAR轉基因自體T細胞療法的製造商，他們的產品的安全信息必須更新，以包括一個方框警告，即在使用BCMA指導和CD19指導的轉基因自體T細胞免疫療法治療後發生了T細胞惡性腫瘤。然而，由於目前批准的所有CAR T細胞免疫療法都適用於腫瘤學適應症，因此不能保證FDA將在其他適應症(如自身免疫)中進行同樣的風險-效益分析。鑑於我們尋求治療的自身免疫性疾病的適應症與已批准的腫瘤學適應症不同，FDA和其他監管機構可能會應用不同的益處-風險評估閾值，以便即使我們的候選產品顯示出與當前CAR T療法相似的安全性，FDA也可能最終確定有害副作用大於益處，並要求我們停止臨牀試驗或拒絕批准我們的候選產品。FDA的調查可能會影響FDA對我們正在開發的或我們未來可能尋求開發的候選產品的審查，這可能會導致對我們的候選產品進行額外的監管審查，推遲獲得任何監管批准的時間，要求我們在獲得監管批准的任何候選產品上加上方框警告，或者對獲得監管批准的任何候選產品施加額外的批准後要求。
在獲得所需批准方面的任何延誤或失敗都可能對我們從我們正在尋求批准的特定候選產品創造收入的能力產生不利影響。此外，任何銷售產品的監管批准都可能受到我們銷售該產品的批准用途或標籤或其他限制的限制。
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我們還受到或可能在未來受到許多外國監管要求的約束，這些要求管理着臨牀試驗的進行、製造和營銷授權、定價和第三方報銷。外國監管審批流程因國家/地區而異，可能包括與上述FDA審批流程相關的所有風險，以及可歸因於滿足外國司法管轄區當地法規的風險。此外，獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間不同。FDA的批准並不能確保獲得美國以外監管機構的批准，反之亦然。任何延遲或未能獲得美國或外國監管機構對候選產品的批准都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
即使我們單獨或與我們的合作伙伴將任何候選產品商業化，此類產品也可能受到不利的定價法規、第三方報銷做法或醫療改革舉措的約束，這可能會損害我們的業務。
管理新藥上市審批、定價和報銷的規定因國家而異。當前和未來的立法可能會大幅改變審批要求，這可能會涉及額外的成本，並導致獲得批准的延遲。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從批准營銷或產品許可後開始。在一些外國市場，處方藥定價即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們可能會獲得產品在特定國家/地區的營銷批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲或限制我們產品的商業發佈，可能會持續很長時間，這可能會對我們在該特定國家/地區銷售該產品所產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回在一個或多個候選產品上的投資的能力，即使我們的候選產品獲得了市場批准。
如果獲得批准，我們的候選產品在某些細分市場中的覆蓋範圍和報銷範圍可能有限或不可用，這可能會使我們難以盈利地銷售任何候選產品。
如果我們的候選產品獲得批准，其成功與否取決於承保範圍的可用性和第三方付款人的足夠報銷。我們不能確定我們的候選產品是否可以獲得承保和報銷，或準確估計我們的候選產品的潛在收入，也不能保證我們可能開發的任何產品如果從一個或多個第三方付款人那裏獲得承保和足夠的報銷，我們也不能保證繼續提供承保和報銷。為自己的病情提供醫療服務的患者通常依靠第三方付款人來報銷與其治療相關的全部或部分費用。因此，政府醫療保健計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)和商業支付者的覆蓋範圍和足夠的補償對於新產品的接受度至關重要。
政府當局和第三方支付者，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物和治療以及報銷金額。這些團體試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制費用。第三方付款人的承保範圍和報銷可能取決於許多因素，包括第三方付款人確定產品的使用是：
在美國，第三方付款人之間沒有統一的產品承保和報銷政策。因此，從政府或其他第三方付款人那裏獲得產品的承保和報銷批准是一個既耗時又昂貴的過程，這可能需要我們向每個付款人提供支持科學、臨牀和成本效益的數據，以便在逐個付款人的基礎上使用我們的產品，但不能保證獲得承保和足夠的報銷。即使我們獲得了特定產品的保險，由此產生的報銷付款率可能不足以使我們實現或維持盈利，或者可能需要患者認為不可接受的高共付額。此外，第三方付款人可能不會覆蓋使用候選產品後所需的長期後續評估，也不會為其提供足夠的補償。患者不太可能使用我們的候選產品，除非提供保險，並且報銷足以支付我們候選產品的很大一部分成本。與第三方付款人覆蓋範圍和新批准產品的報銷有關的不確定性很大。目前很難預測第三方付款人將就我們的候選產品的承保範圍和報銷做出什麼決定。此外，配套診斷測試需要單獨承保和報銷，並且不包括其配套藥品或生物製品的承保和報銷。適用於藥品或生物製品的獲得保險和報銷的類似挑戰也將適用於伴隨診斷。
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此外，美國和海外的政府和第三方付款人加大力度限制或降低醫療成本，可能會導致這些組織限制新批准產品的覆蓋範圍和報銷水平，因此，它們可能無法覆蓋或為我們的候選產品提供足夠的付款。在美國，關於特殊藥品定價做法的立法和執法興趣一直在增加。具體地説，美國國會最近進行了幾次調查，提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高藥品定價的透明度，降低聯邦醫療保險下處方藥的成本，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的藥品報銷方法。在聯邦層面，2021年7月，拜登政府發佈了一項行政命令，名為“促進美國經濟中的競爭”，其中有多項針對處方藥的條款。為了迴應總裁·拜登的行政命令，2021年9月9日，美國衞生與公眾服務部(HHS)發佈了一份應對高藥價的綜合計劃，其中概述了藥品定價改革的原則，並列出了國會可以採取的各種潛在立法政策，以及HHS可以為推進這些原則而採取的潛在行政行動。在州一級，立法機構越來越多地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制、營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。
此外，在獲得新批准的藥物的覆蓋和報銷方面可能會出現重大延誤，覆蓋範圍可能比FDA或類似的外國監管機構批准的藥物用途更為有限。此外，獲得保險和報銷的資格並不意味着在所有情況下或以涵蓋我們成本的費率支付藥物，包括研究、開發、生產、銷售和分銷。新藥的臨時報銷水平（如適用）可能也不足以支付我們的費用，可能只是臨時的。報銷率可能會因藥物的使用和臨牀使用環境而異，也可能會基於已經為較低成本藥物設定的報銷水平，也可能納入其他服務的現有支付中。
由於管理醫療保健的趨勢、健康維護組織的影響力不斷增加、成本控制措施和額外的立法變化，我們預計銷售所有候選產品都會面臨定價壓力。政府醫療保健計劃或第三方支付者要求的強制性折扣或回扣，以及未來放寬目前限制從可能以低於美國價格銷售的國家進口藥物的法律，可能會降低藥物的淨價。我們無法就我們開發的任何獲批准的產品迅速從政府資助和私人付款人獲得保險範圍和有利可圖的償還率，可能會對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況造成重大不利影響。
我們與醫療保健提供者、醫生和第三方付款人的關係可能會受到適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療法律法規的約束，這可能會使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害以及利潤和未來收入的減少。
美國和其他地方的醫療保健提供者、醫生和第三方支付者在藥品的推薦和處方方面發揮着主要作用。我們與醫療保健提供者、第三方付款人和客户當前和未來的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療保健法律法規，這可能會限制我們研究產品的業務或財務安排和關係，並在獲得批准的情況下銷售、營銷和分銷。特別是，我們的候選產品的研究，以及我們的候選產品的推廣，銷售，營銷和業務安排，受廣泛的法律約束，旨在防止欺詐，不當行為，回扣，自我交易和其他濫用行為。該等法律及法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、市場推廣及推廣、銷售佣金、若干客户獎勵計劃及其他一般業務安排。受這些法律約束的活動還涉及不當使用在招募患者進行臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁併嚴重損害我們的聲譽。可能影響我們運營能力的適用聯邦、州和外國醫療保健法律法規包括但不限於：
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醫藥產品的分銷須遵守額外的規定和條例，包括廣泛的記錄保存、許可、儲存和安全要求，以防止未經授權銷售醫藥產品。
這些法律的範圍和執行都是不確定的，並受到當前醫療改革環境的快速變化的影響。聯邦、州和外國執法機構最近加強了對醫療保健公司與醫療保健提供者之間互動的審查，這導致了醫療保健行業的一系列調查、起訴、定罪、鉅額罰款以及處罰和和解。確保業務安排符合適用的醫保法，以及對政府當局可能進行的調查做出迴應，可能會耗費時間和資源，並可能分散我們管理層對業務運營的注意力。
政府和執法當局可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合解釋適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的當前或未來法規、法規或判例法。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、個人監禁、可能被排除在聯邦和州政府資助的醫療保健計劃之外、合同損害和削減或限制我們的業務，以及如果我們受到公司誠信協議或其他協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控，以及額外的報告義務和監督。任何違反這些法律的行為，即使成功辯護，也可能導致我們招致鉅額法律費用，並轉移管理層對我們業務運營的注意力。禁止或限制銷售或撤回未來上市的產品可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
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我們可能會嘗試通過使用加速審批途徑尋求FDA對我們的一個或多個候選產品的批准。如果我們無法獲得這樣的批准，我們可能被要求進行超出我們預期的額外臨牀試驗，這可能會增加獲得必要的上市批准的費用，並推遲收到必要的上市批准。即使我們獲得了FDA的加速批准，如果我們的驗證性試驗沒有證實臨牀益處，或者如果我們沒有遵守嚴格的上市後要求，FDA可能會尋求撤回我們獲得的任何加速批准。
我們未來可能會尋求加速批准我們的一個或多個候選產品。在加速審批途徑下，FDA可以在確定候選產品對合理地可能預測臨牀益處的替代終點或中間臨牀終點產生影響後，加速批准旨在治療比現有療法提供有意義的治療益處的嚴重或危及生命的疾病的候選產品。FDA認為臨牀益處是在特定疾病的背景下具有臨牀意義的積極治療效果，例如不可逆轉的發病率或死亡率。為了加速審批，替代終點是一個標記，例如實驗室測量、放射圖像、體徵或其他被認為可以預測臨牀益處的指標，但本身並不是臨牀效益的衡量標準。中間臨牀終點是可以在對不可逆發病率或死亡率的影響之前進行測量的臨牀終點，其合理地可能預測對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的影響。加速批准途徑可用於新藥相對於現有療法的優勢可能不是直接的治療優勢，但從患者和公共衞生的角度來看是臨牀上重要的改善的情況。如果獲得批准，加速批准通常取決於贊助商同意以勤奮的方式進行額外的批准後驗證性研究，以驗證和描述藥物的臨牀療效，並且根據2022年食品和藥物綜合改革法案(FDORA)，FDA被允許酌情要求此類研究在批准之前或在批准加速批准之日後的特定時間段內進行。FDORA還要求贊助商每180天向FDA發送此類研究的最新狀態，包括實現登記目標的進展，FDA必須迅速公開發布這些信息。此外，FDORA賦予FDA更大的權力，可以在加速的基礎上撤銷加速批准，例如，如果贊助商未能及時進行此類研究，此類研究未能確認藥物的臨牀療效，或贊助商未能向FDA發送必要的更新。FDA有權對沒有進行任何批准後驗證性研究或及時向該機構提交進展報告的公司採取行動。此外，除非該機構另有通知，否則FDA通常要求對獲得加速批准的產品的促銷材料進行預先批准，這可能會對該產品的商業推出時間產生不利影響。
在為我們的任何候選產品尋求加速批准之前，我們打算徵求FDA的反饋，否則將評估我們尋求和獲得加速批准的能力。不能保證在我們對反饋和其他因素進行評估後，我們將決定尋求或提交保密協議，以尋求加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准。同樣，不能保證在FDA隨後的反饋之後，我們將繼續尋求或申請加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，即使我們最初決定這樣做。此外，如果我們決定為我們的候選產品提交加速審批申請，則不能保證此類提交或申請將被接受，或任何加速開發、審查或批准將被及時批准，或者根本不能保證。FDA或其他類似的外國監管機構也可以要求我們在考慮我們的申請或批准任何類型的申請之前進行進一步的研究。如果我們的候選產品未能獲得加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，將導致該候選產品商業化的時間更長(如果有的話)，可能會增加該候選產品的開發成本，並可能損害我們在市場上的競爭地位。
我們可能無法成功地為我們的候選產品尋求或保持Fast Track或其他監管指定，並且此類指定實際上可能不會導致更快的開發或監管審批流程。
儘管我們於2023年5月獲得了用於治療難治性狼瘡性腎炎患者的KYV-101的快速通道認證，於2023年12月獲得了用於治療重症肌無力患者的KYV-101的快速通道認證，於2024年1月獲得了用於治療多發性硬化症患者的KYV-101的快速通道認證，並於2024年7月獲得了用於治療SP的KYV-101的再生醫學高級療法(RMAT)認證，但這些認證並不能保證我們將經歷比傳統FDA程序更快的開發過程、監管審查或監管批准過程。此外，如果FDA認為快速通道或其他加速審查指定不再得到我們臨牀開發計劃數據的支持，它可能會撤回該指定。此外，任何快速審查程序的資格並不確保我們最終將獲得監管部門對此類候選產品的批准。訪問加速計劃可能會加快開發或審批過程，但不會改變審批標準。
此外，儘管我們可能會尋求更多機會，通過FDA的一個或多個快速計劃指定來加速開發我們的某些候選產品，但我們不能保證我們的任何候選產品都有資格參加此類計劃。FDA可能會確定我們提出的目標適應症或我們臨牀開發計劃的其他方面不符合這種加速計劃的條件。
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*我們可能無法為我們的候選產品獲得孤兒藥物指定或孤兒藥物獨家經營權。
包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將患者人數相對較少的藥物指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥品法》，FDA可以將用於治療罕見疾病或疾病的藥物或生物製品授予孤兒稱號，這種疾病或疾病通常是一種在美國影響不到20萬人或在美國影響超過20萬人的疾病或疾病，而且沒有合理的預期，即在美國開發和提供治療這種疾病或疾病的產品的成本將從該產品的銷售中收回。孤兒藥物指定既不會縮短候選產品的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給候選產品帶來任何優勢。我們於2024年4月從FDA獲得了用於治療重症肌無力的KYV-101的孤兒藥物名稱，但我們的產品在美國或其他司法管轄區的其他適應症候選產品可能不會獲得孤兒藥物名稱。
即使我們獲得了候選產品的孤兒藥物指定，我們也可能無法獲得該候選產品的孤兒藥物獨家經營權。如果具有孤兒藥物指定的產品隨後獲得FDA對其具有此類指定的疾病或情況的第一次批准，該產品有權獲得孤兒藥物獨家經營權，這意味着自批准之日起七年內，FDA不得批准任何其他針對相同適應症銷售相同藥物或生物藥物的申請，除非在有限情況下，例如基於更好的有效性或安全性或對患者護理或藥品供應問題做出重大貢獻而顯示出相對於具有孤兒獨家藥物的產品的臨牀優勢。然而，競爭對手可能會獲得同一適應症的不同產品或不同適應症的相同產品的批准，但這可能會在標籤外用於孤立的適應症。如果競爭對手在我們之前獲得了FDA定義的相同產品的批准，或者我們正在尋求批准的相同適應症，或者如果我們的產品被確定為包含在競爭對手的產品範圍內，則孤立藥物排他性也可能在七年內阻止我們的產品獲得批准。如果我們尋求上市批准的適應症比我們獲得的孤兒藥物指定更廣泛，我們可能沒有資格獲得孤兒藥物排他性。歐盟的孤兒藥物地位有類似的要求和好處，但不是相同的。如果FDA或EMA確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的藥物來滿足患有罕見疾病或疾病的患者的需求，則可能會失去孤兒藥物的排他性。
最後，即使我們獲得了一種產品的孤兒藥物排他性，這種排他性也可能無法有效地保護該產品免受競爭，因為FDA的立場是，在某些情況下，具有相同活性部分的另一種藥物可以被批准用於相同的條件。具體地説，FDA的法規規定，如果FDA得出結論認為後一種藥物在臨牀上更好，因為它被證明更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻，它可以批准另一種具有相同活性部分的藥物用於相同的疾病。
*我們已經獲得了用於治療僵人綜合徵的KYV-101的再生醫學高級治療，或RMAT。這一指定可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，也不會增加這些候選產品獲得上市批准的可能性。
2024年7月，我們獲得了用於治療SPS的KYV-101再生醫學高級療法稱號。
一家公司可以要求對其候選產品進行RMAT認證，如果該產品符合以下標準，則可以授予該認證：(1)它是一種細胞療法、治療性組織工程產品、人體細胞和組織產品或使用這些療法或產品的任何組合產品；(2)它旨在治療、修改、逆轉或治癒一種嚴重或危及生命的疾病或狀況；以及(3)初步臨牀證據表明，該藥物有可能解決此類疾病或狀況未得到滿足的醫療需求。指定RMAT提供了潛在的好處，包括更頻繁地與FDA開會討論候選產品的開發計劃，以及潛在的滾動審查和優先審查的資格。被授予RMAT認證的產品也有資格根據合理地可能預測長期臨牀益處的替代物或中間終點，或依賴於從大量地點獲得的數據，包括在批准後擴大到更多地點，獲得加速批准。獲得加速批准的RMAT指定產品可酌情通過提交臨牀證據、臨牀研究、患者登記或其他真實證據來源(如電子健康記錄)、通過收集更大的驗證性數據集或通過在批准治療之前對所有接受此類治療的患者進行批准後監測來滿足其批准後要求。
RMAT指定不改變產品批准的標準，也不能保證任何此類指定或資格將導致快速審查或批准，或已批准的指示不會小於RMAT指定所涵蓋的指示。此外，如果隨着臨牀數據的出現而不再符合資格標準，RMAT的指定可能會被撤銷。
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最近頒佈的立法、未來的立法和其他醫療改革措施可能會增加我們為候選產品獲得營銷批准並將其商業化的難度和成本，並可能影響我們可能設定的價格。
在美國和一些外國司法管轄區，醫療保健系統已經並將繼續進行多項立法和監管改革，包括成本控制措施
這可能會減少或限制新藥的覆蓋範圍和報銷範圍，並影響我們有利可圖地銷售任何獲得上市批准的候選產品的能力。特別是，美國聯邦和州一級已經並將繼續採取一些舉措，尋求降低醫療成本和提高醫療質量。
例如，2010年3月，美國頒佈了經《醫療保健和教育協調法》修訂的《患者保護和平價醫療法案》，該法案極大地改變了美國政府和私營保險公司為醫療保健提供資金的方式，並極大地影響了製藥業。除其他事項外，ACA使生物產品受到低成本生物仿製藥的潛在競爭，解決了一種新的方法，即根據醫療補助藥物回扣計劃(MDRP)計算製造商在吸入、輸液、滴注、植入或注射的藥物和生物製品下的回扣，增加製造商在MDRP下的最低醫療補助回扣，將製造商的醫療補助回扣義務擴大到參加聯邦醫療補助管理的護理組織的個人使用，對某些品牌處方藥和生物製品的製造商建立年費和税收，並建立新的聯邦醫療保險D部分覆蓋缺口折扣計劃。自頒佈以來，ACA受到了司法、國會和行政部門的挑戰，導致ACA某些方面的實施和廢除或取代的行動出現延誤。2021年6月17日，美國最高法院駁回了一項基於程序理由的挑戰，該挑戰辯稱，ACA整體上是違憲的，因為“個人授權”被國會廢除了。此外，拜登政府的一些醫療改革舉措也對ACA產生了影響。例如，2022年8月16日，總裁·拜登簽署了愛爾蘭共和軍法案，其中包括將對在ACA市場購買醫療保險的個人的增強補貼延長至2025年計劃年。從2025年開始，愛爾蘭共和軍還通過顯著降低受益人的最大自付成本和新建立的製造商折扣計劃，消除了聯邦醫療保險D部分計劃下的“甜甜圈漏洞”。ACA有可能在未來受到司法或國會的挑戰。目前尚不清楚其他此類挑戰以及拜登政府的醫療改革措施將如何影響ACA和我們的業務。
此外，自ACA頒佈以來，還提出並通過了其他立法修改。例如，2011年8月2日，2011年《預算控制法》簽署成為法律，除其他外，該法案導致向醫療保險提供者支付的醫療保險付款每財年減少2%，並於2013年4月1日生效，由於對該法令的後續立法修訂，該法案將一直有效到2031年。根據目前的立法，醫療保險支出的實際降幅將從2022年的1%到本自動減支的最後一個財年的4%不等。此外，2018年5月30日，2017年Trickett Wendler、Frank Mongiello、Jordan McLinn和Matthew Bellina的審判權法案簽署成為法律。除其他事項外，該法律還為某些患者提供了一個聯邦框架，允許他們使用某些已經完成第一階段臨牀試驗並正在接受調查以獲得FDA批准的IND產品。在某些情況下，符合條件的患者可以在不參加臨牀試驗和根據FDA擴大准入計劃獲得FDA授權的情況下尋求治療；然而，根據當前的聯邦審判權法律，製造商沒有義務提供IND產品。在美國以外的某些國家/地區，對於尚未獲得營銷授權的產品，可以通過國家管理訪問計劃提供報銷。
我們預計，ACA、IRA和未來可能採取的任何其他醫療改革措施可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少、更嚴格的覆蓋標準、新的支付方法以及我們收到的任何批准產品的價格額外的下行壓力。聯邦醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們能夠創造收入、實現盈利或將我們的候選產品商業化，如果獲得批准。
不斷變化的監管環境可能會對我們的業務產生負面影響。
第三方支付者，無論是國內的還是國外的，或者政府的還是商業的，都在開發越來越複雜的方法來控制醫療成本。美國和許多外國司法管轄區已經制定或提議了影響醫療保健系統的立法和監管改革，這些改革可能會阻止或推遲我們的候選產品的上市批准，限制或監管批准後的活動，並影響我們以盈利方式銷售任何獲得營銷批准的產品的能力。
外國、聯邦和州各級已經並可能繼續提出立法和監管建議，旨在擴大醫療保健的可獲得性，控制或降低醫療保健成本。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或
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把我們的產品商業化。這些改革可能會對我們可能成功開發並獲得監管批准的候選產品的預期收入產生不利影響，並可能影響我們的整體財務狀況和開發候選產品的能力。
許多歐盟成員國定期審查其醫藥產品的報銷程序，這可能會對報銷狀況產生不利影響。我們預計，歐盟成員國的立法者、政策制定者和醫療保險基金將繼續提出和實施成本控制措施，例如降低最高價格、降低或缺乏報銷範圍，以及鼓勵使用更便宜、通常是通用的產品作為品牌產品的替代品，和/或通過平行進口獲得的品牌產品，以降低醫療成本。此外，為了在一些歐洲國家(包括一些歐盟成員國)獲得我們產品的報銷，我們可能需要彙編額外的數據，將我們產品的成本效益與其他現有療法進行比較。在一些歐盟成員國，包括代表較大市場的國家，醫療產品的衞生技術評估或HTA正在成為定價和報銷程序中越來越常見的部分。HTA過程是評估特定醫療產品在單個國家的國家醫療保健系統中的治療、經濟和社會影響的程序。HTA的結果往往會影響歐盟個別成員國主管當局給予這些醫藥產品的定價和補償地位。目前，歐盟成員國之間的定價和補償決定受到特定醫藥產品的HTA影響的程度各不相同。
2021年12月，歐洲聯盟通過了關於HTA的第2021/2282號條例，修訂了第2011/24/EU號指令。該條例於2022年1月生效，將於2025年1月起生效，旨在促進歐盟成員國在評估包括新醫藥產品在內的衞生技術方面的合作，併為在這些領域進行歐盟層面的聯合臨牀評估提供基礎。該法規預計有三年的過渡期，並將允許歐盟成員國在歐盟範圍內使用通用的HTA工具、方法和程序，在四個主要領域進行合作，包括對對患者具有最大潛在影響的創新衞生技術進行聯合臨牀評估，聯合科學諮詢，開發者可以向HTA當局尋求建議，確定新興衞生技術以及早發現有前景的技術，以及繼續在其他領域進行自願合作。歐盟各成員國將繼續負責評估衞生技術的非臨牀(例如，經濟、社會、倫理)方面，並就定價和報銷作出決定。如果我們無法在歐盟成員國對我們可能成功開發並獲得監管批准的候選產品保持有利的定價和報銷地位，那麼這些產品在歐盟的任何預期收入和增長前景都可能受到負面影響。
歐盟的立法者、政策制定者和醫療保險基金可能會繼續提出和實施成本控制措施，以降低醫療成本。這些措施可能包括對我們可能成功開發的候選產品收取的價格限制，以及我們可能獲得監管部門批准的候選產品的價格，或者政府當局或第三方付款人為這些產品提供的報銷水平。此外，越來越多的歐洲聯盟和其他國家使用在其他國家確定的醫藥產品價格作為“參考價格”，以幫助確定本國境內產品的價格。因此，一些國家醫藥產品價格的下降趨勢可能會導致其他國家出現類似的下降趨勢。
*我們的業務可能會受到環境、社會和公司治理或ESG事項或我們對此類事項的報告的負面影響。
某些投資者、員工、合作伙伴和其他利益相關者越來越關注ESG問題。雖然我們有針對ESG事項的內部努力，併為未來任何需要增加的披露做準備，但我們可能被視為在這些事項上沒有負責任地行事，這可能會對我們產生負面影響。此外，2024年3月6日，美國證券交易委員會敲定了上市公司新規，要求廣泛披露氣候相關信息，並對氣候相關問題對我們的業務戰略、經營結果和財務狀況的影響進行重要分析，即美國證券交易委員會氣候披露規則，以及廣泛的認證要求。新規則要求披露我們與氣候有關的風險和機會、温室氣體排放清單、與氣候有關的目標和目標，以及有形風險和過渡風險的財務影響，以及在重要程度上披露這些風險和機會。隨後，在2024年4月，美國證券交易委員會發布了一項命令，在某些挑戰得到解決之前暫停實施《美國證券交易委員會氣候披露規則》。儘管如此，我們的法律、會計和其他合規費用可能會大幅增加，在我們為可能實施的《美國證券交易委員會》氣候披露規則做準備之際，合規工作可能會分散管理層的時間和注意力，如果《美國證券交易委員會氣候披露規則》最終生效，此類費用、努力和管理時間和注意力的轉移可能會更大。由於這些新規定，我們還可能面臨法律或監管行動或索賠。另外，美國證券交易委員會還宣佈，它正在審查公開備案文件中現有的與氣候變化相關的披露，如果美國證券交易委員會指控我們現有的氣候，這增加了執法的可能性
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披露的信息具有誤導性或有缺陷。所有這些風險都可能對我們的業務、財務狀況和/或股票價格產生實質性的不利影響。
我們受到美國和外國的某些反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律和法規的約束。我們可能會因違規行為而面臨嚴重後果。
除其他事項外，美國和外國的反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律和法規統稱為貿易法，禁止公司及其員工、代理人、臨牀研究組織、法律顧問、會計師、顧問、承包商和其他合作伙伴授權、承諾、提供、招攬或直接或間接接受公共或私營部門收款人的腐敗或不當付款或任何其他有價值的東西。違反貿易法可能導致大量刑事罰款和民事處罰、監禁、失去貿易特權、取消資格、重新評估税收、違反合同和欺詐訴訟、聲譽損害和其他後果。我們與政府當局或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和員工有直接或間接的互動。
我們還預計，隨着時間的推移，我們在美國以外的活動將會增加。我們計劃聘請第三方進行臨牀試驗和/或獲得必要的許可、許可證、專利註冊和其他監管批准，即使我們沒有明確授權或事先了解此類活動，我們也可能被要求對我們的人員、代理或合作伙伴的腐敗或其他非法活動負責。如果我們進一步擴大我們在美國以外的業務，我們必須投入額外的資源，以遵守我們計劃在每個司法管轄區開展業務的眾多法律和法規。《反海外腐敗法》禁止任何美國個人或企業直接或間接向任何外國官員、政黨或候選人及其他相關方支付、提供、授權支付或提供任何有價值的東西，目的是影響外國實體的任何行為或決定，以幫助該個人或企業獲得或保留業務。《反海外腐敗法》還要求證券在美國上市的公司遵守某些會計條款，這些條款要求公司保存準確和公平地反映公司(包括國際子公司)所有交易的賬簿和記錄，併為國際業務設計和維護適當的內部會計控制系統。
遵守《反海外腐敗法》既昂貴又困難，特別是在腐敗是公認問題的國家。此外，《反海外腐敗法》給製藥業帶來了特別的挑戰，因為在許多國家，醫院由政府運營，醫生和其他醫院員工被視為外國官員。與臨牀試驗和其他工作相關的向醫院支付的某些款項被認為是向政府官員支付的不正當款項，並導致了《反海外腐敗法》的執法行動。
各種法律、法規和行政命令還限制在美國境外使用和傳播，或與某些非美國國民共享出於國家安全目的而保密的信息，以及某些產品和與這些產品相關的技術數據。如果我們擴大在美國以外的業務，將需要我們專門投入更多的資源來遵守這些法律，這些法律可能會阻止我們在美國以外的地區開發、製造或銷售某些產品和候選產品，這可能會限制我們的增長潛力並增加我們的研發成本。
如果不遵守有關國際商業慣例的法律，可能會受到重大的民事和刑事處罰，並暫停或取消政府合同的資格。美國證券交易委員會還可能因發行人違反《反海外腐敗法》的會計規定而暫停或禁止發行人在美國交易所交易證券。
與數據和隱私相關的風險
如果我們的內部信息技術系統，或我們所依賴的CRO、CMO、臨牀站點或其他承包商或顧問使用的系統受到或被破壞，變得不可用或遭受安全漏洞、數據丟失或泄漏或其他中斷，我們可能會遭受這種損害所導致的重大不利後果，包括但不限於運營或服務中斷、對我們聲譽的損害、訴訟、罰款、處罰和責任、與我們業務相關的敏感信息的損害，以及其他不利後果。
在我們的正常業務過程中，我們和我們依賴的第三方處理敏感數據，因此，我們和我們依賴的第三方面臨各種不斷變化的威脅，這些威脅可能會導致安全事件。
我們的內部信息技術系統以及我們依賴的CRO、CMO、臨牀站點和其他承包商和顧問的系統容易受到網絡攻擊、計算機病毒、錯誤、蠕蟲或其他惡意代碼、惡意軟件(包括高級持續威脅入侵的結果)和計算機黑客的其他攻擊、破解、應用程序安全攻擊、社會工程(包括通過網絡釣魚攻擊)、通過我們的第三方服務提供商的供應鏈攻擊和漏洞、拒絕服務攻擊(如憑據填充)、憑據獲取、人員不當行為或錯誤、供應鏈攻擊
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軟件錯誤、服務器故障、軟件或硬件故障、數據或其他信息技術資產丟失、廣告軟件、電信故障、地震、火災、洪水和其他類似威脅。
這類威脅很普遍，而且還在繼續上升，越來越難以檢測，來自各種來源，包括傳統的計算機“黑客”、威脅行為者、“黑客活動家”、有組織的犯罪威脅行為者、人員(例如通過盜竊或濫用)、複雜的民族國家和民族國家支持的行為者。特別是，勒索軟件攻擊，包括來自有組織犯罪威脅行為者、民族國家和民族國家支持的行為者的攻擊，正變得越來越普遍和嚴重，可能導致我們的運營嚴重中斷、延誤或中斷、數據(包括敏感客户信息)丟失、收入損失、恢復數據或系統的鉅額額外費用、聲譽損失和資金轉移。為了減輕勒索軟件攻擊的負面影響，最好是支付勒索款項，但我們可能不願意或無法這樣做(例如，包括適用的法律或法規禁止此類付款)。
出於地緣政治原因，並結合軍事衝突和防禦活動，一些行為者現在還從事網絡攻擊，並預計將繼續從事網絡攻擊，包括但不限於民族國家行為者。在戰爭和其他重大沖突期間，我們、我們所依賴的第三方以及我們的客户可能容易受到這些攻擊的高風險，包括報復性網絡攻擊，如果獲得批准，這些攻擊可能會實質性地擾亂我們的系統和運營、供應鏈以及生產、銷售和分銷我們產品的能力。除了經歷安全事件外，第三方還可能從公共來源、數據經紀人或其他方式收集、收集或推斷有關我們的敏感信息，這些信息會泄露有關我們組織的競爭敏感細節，並可能被用來破壞我們的競爭優勢或市場地位。
此外，隨着越來越多的員工在我們的辦公場所或網絡之外使用網絡連接、計算機和設備，包括在家裏、途中和公共場所工作，遠程工作已變得更加普遍，並增加了我們的信息技術系統和數據的風險。
此外，未來的商業交易(如收購或整合)可能使我們面臨更多的網絡安全風險和漏洞，因為我們的系統可能會受到收購或整合實體的系統和技術中存在的漏洞的負面影響。此外，我們可能會發現在對此類被收購或整合的實體進行盡職調查時未發現的安全問題，並且可能難以將公司整合到我們的信息技術環境和安全計劃中。
雖然我們採取措施檢測和補救漏洞，但我們可能無法檢測和補救所有漏洞，因為用於利用此類漏洞的威脅和技術經常發生變化，而且本質上往往是複雜的。因此，此類漏洞可以被利用，但可能要在安全事件發生後才能檢測到。此外，我們可能會在制定和部署旨在解決任何此類已確定的漏洞的補救措施方面遇到延誤。
我們依賴第三方服務提供商和技術來運行關鍵業務系統，以在各種環境中處理敏感信息，包括但不限於基於雲的基礎設施、加密和身份驗證技術、員工電子郵件和其他功能。我們還依賴第三方服務提供商來協助我們的臨牀試驗，提供其他產品或服務，或以其他方式運營我們的業務。我們監控這些第三方的信息安全做法的能力有限，這些第三方可能沒有足夠的信息安全措施。如果我們的第三方服務提供商遇到安全事件或其他中斷，我們可能會遇到不良後果。雖然如果我們的第三方服務提供商未能履行其對我們的隱私或安全相關義務，我們可能有權獲得損害賠償，但任何賠償都可能不足以彌補我們的損害，或者我們可能無法追回此類賠償。此外，供應鏈攻擊的頻率和嚴重性已經增加，我們不能保證我們的供應鏈或我們的第三方合作伙伴的供應鏈中的第三方和基礎設施沒有受到危害，或者它們不包含可利用的缺陷或錯誤，這些缺陷或錯誤可能導致我們的信息技術系統(包括我們的服務)或支持我們和我們服務的第三方信息技術系統被破壞或中斷。
任何先前識別或類似的威脅都可能導致安全事件或其他中斷，從而可能導致未經授權、非法或意外地獲取、修改、銷燬、丟失、更改、加密、披露或訪問我們的敏感數據或我們的信息技術系統或我們所依賴的第三方的敏感數據或系統。安全事件或其他中斷可能會擾亂我們(以及我們所依賴的第三方)提供服務(包括臨牀試驗)的能力。
與重大安全漏洞或中斷相關的成本可能是巨大的，並導致我們招致鉅額費用。如果我們的CRO、CMO、臨牀站點以及其他承包商和顧問的信息技術系統受到中斷或安全事件的影響，我們可能沒有足夠的資源來應對此類第三方，我們可能不得不花費大量資源來減輕此類事件的影響，並制定和實施保護措施，以防止未來發生此類事件。
如果發生任何此類事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的業務和發展計劃中斷。例如，產品候選的已完成或正在進行的臨牀試驗中的臨牀試驗數據丟失
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可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全事件導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露個人、機密或專有信息，我們可能會招致責任，任何候選產品的進一步開發可能會被推遲。適用的數據隱私和安全義務可能要求我們將安全事件通知相關利益相關者。此類披露代價高昂，披露或不遵守此類要求可能會導致不良後果。任何此類事件也可能導致法律索賠或訴訟、保護個人信息隱私的法律責任和重大監管處罰，以及對我們的聲譽和對我們進行臨牀試驗的信心的喪失，這可能會推遲我們候選產品的臨牀開發。
* 不遵守數據隱私和安全法律、法規和其他義務可能會導致政府執法行動（可能包括民事或刑事處罰）、私人訴訟、負面宣傳和/或其他可能對我們的經營業績和業務產生負面影響的不利後果。
我們和我們的合作伙伴可能受到聯邦、州和外國數據保護法律和法規(即涉及隱私和數據安全的法律和法規)的約束。在美國，許多聯邦和州法律法規，包括州數據泄露通知法、州健康信息隱私法以及聯邦和州消費者保護法律法規，管理與健康相關的信息和其他個人信息的收集、使用、披露和保護，可能適用於我們的運營或我們合作伙伴的運營。此外，我們可能會從第三方(包括我們從其獲得臨牀試驗數據的研究機構)獲取健康信息，這些第三方受1996年《健康保險可攜帶性和責任法案》(HIPAA)規定的隱私和安全要求的約束。根據事實和情況，如果我們違反HIPAA，我們可能會受到懲罰。
根據聯邦貿易委員會或聯邦貿易委員會的説法，即使HIPAA不適用，未能採取適當措施保護消費者的個人信息安全，也可能構成違反聯邦貿易委員會法的不公平行為或做法，或影響商業。聯邦貿易委員會預計，一家公司的數據安全措施將是合理和適當的，因為它持有的消費者信息的敏感性和數量，其業務的規模和複雜性，以及可用於提高安全性和減少漏洞的工具的成本。個人可識別的健康信息被認為是敏感數據，應該得到更強有力的保護。
此外，某些州的法律在某些情況下管理與健康有關的信息和其他個人信息的隱私和安全，其中一些法律可能比HIPAA更嚴格、範圍更廣，或者在受保護的健康信息方面提供更大的個人權利，其中許多法律可能彼此不同，從而使合規工作複雜化。在適用的情況下，如果不遵守這些法律，可能會造成重大的民事和/或刑事處罰以及私人訴訟。例如，加州頒佈了《加州消費者隱私法》(California Consumer Privacy Act，簡稱CCPA)，為加州消費者創造了新的個人隱私權(如法律定義)，包括選擇不披露其信息的權利，並對處理消費者或家庭某些個人數據的實體規定了更多的隱私和安全義務。CCPA還為某些數據泄露創建了具有法定損害賠償的私人訴權，從而潛在地增加了與數據泄露相關的風險。正如目前所寫的，CCPA可能會影響我們的業務活動，並體現出我們的業務在與個人數據和受保護的健康信息相關的不斷變化的監管環境中的脆弱性。此外，加州隱私權法案或CPRA修訂了CCPA。CPRA引入的變化對涵蓋的企業施加了額外的數據保護義務，包括額外的消費者權利程序、對數據使用的限制、對較高風險數據的新審計要求，以及對敏感數據的某些用途的選擇退出。CPRA帶來的修正案還創建了一個新的加州數據保護機構，授權發佈實質性法規，並可能導致加強隱私和信息安全執法。可能需要額外的合規性投資和潛在的業務流程更改。
一些觀察人士指出，CCPA可能標誌着美國更嚴格隱私立法趨勢的開始，這可能會增加我們的潛在責任，並對我們的業務產生不利影響。新的消費者隱私法於2023年在康涅狄格州、科羅拉多州、弗吉尼亞州和猶他州生效。此外，特拉華州、佛羅裏達州、印第安納州、愛荷華州、蒙大拿州、俄勒岡州、田納西州、德克薩斯州和其他州已經通過了隱私法，該法的有效期為2024年7月1日至2026年。一些州的法律還最小化了可以從消費者那裏收集的數據，以及企業可能如何使用和披露這些數據。這些州的隱私法還要求企業向消費者披露數據收集、使用和共享的做法。此外，其中一些法律(包括CPRA)以及其他獨立的健康隱私法，對與健康相關的信息進行了額外的保障和披露，一些法律專門監管消費者健康數據，如2024年生效的華盛頓我的健康我的數據法案。此外，其他一些州也提出了新的隱私法，其中一些類似於上述最近通過的法律。此類擬議立法如果獲得通過，可能會增加額外的複雜性、要求變化、限制和潛在的法律風險，需要在合規計劃、影響戰略和以前有用的數據的可用性方面投入額外的資源，並可能導致合規成本增加和/或業務實踐和政策的變化。在美國不同的州存在全面的隱私法將使我們的合規義務更加複雜
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而且成本高昂，並可能增加我們可能受到執法行動或以其他方式招致不遵守法律責任的可能性。
*外國數據保護法，包括歐盟的一般數據保護條例，或歐盟的GDPR，以及英國的相當法律，或英國的GDPR，以及歐盟的GDPR，也可能適用於我們對與健康有關的數據和其他個人數據的處理，無論處理在哪裏進行。
GDPR對歐洲經濟區(EEA)或英國境內個人個人數據的控制者和處理者提出了嚴格的要求。GDPR適用於在歐洲經濟區或聯合王國設立的任何公司，以及歐洲經濟區或聯合王國以外的公司，如果他們收集和使用與向歐洲經濟區或聯合王國的個人提供商品或服務或監測他們的行為有關的個人數據。GDPR與歐洲經濟區成員國和聯合王國管理個人數據處理的國家立法、法規和指導方針一起，對收集、分析和傳輸個人數據的能力施加了嚴格的義務和限制，包括來自臨牀試驗和不良事件報告的健康數據。特別是，這些義務和限制涉及與個人數據有關的個人的同意、向個人提供的信息、將個人數據轉移出歐洲經濟區或聯合王國、違反安全規定的通知、個人數據的安全和保密，以及對違反數據保護義務的行為處以可能的鉅額罰款。必須遵守GDPR的公司面臨更多的合規義務和風險，包括更強有力的數據保護要求的監管執行，以及不符合規定的公司可能被處以高達2000歐元萬(GB 1750萬)或不符合規定公司全球年收入的4%的罰款，以金額較大者為準。目前，歐盟GDPR和英國GDPR基本保持一致，但英國新政府重新提出(以不同形式)修訂現有英國框架的法案，並以法案的形式宣佈，該法案已於2024年7月17日在國王的演講中提交議會。目前，除了對其預期目的的一般性描述外，該法案的條款或它將在多大程度上修改英國框架還沒有具體的澄清。這項法案如果獲得通過，可能會導致額外的合規成本，並可能增加我們的整體風險敞口，因為我們可能不再能夠在歐洲經濟區和英國採取統一的方法，我們將需要修改我們的流程和程序，以與新框架保持一致。
實施機制以努力確保遵守GDPR和歐洲經濟區成員國和英國的相關地方立法可能會很繁重，可能會中斷或延遲我們的開發活動，並對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景造成不利影響。除上述情況外，違反GDPR或其他適用的隱私和數據保護法律法規可能導致監管調查、聲譽損害、停止/更改我們數據使用的命令、執行通知或潛在的民事索賠，包括集體訴訟類型的訴訟。雖然我們已採取措施遵守GDPR（如適用），包括審查我們的安全程序、聘請數據保護人員以及與相關承包商簽訂數據處理協議，但我們為實現和保持合規所做的努力可能並不完全成功。
遵守美國和外國的隱私和安全法律、規則和法規可能要求我們在合同中承擔更繁重的義務，要求我們進行成本高昂的合規工作，限制我們收集、使用和披露數據的能力，或者在某些情況下，影響我們或我們的合作伙伴或供應商在某些司法管轄區的運營能力。這些不斷演變的法律中的每一條都有不同的解釋。不遵守美國和外國的數據保護法律和法規可能導致政府調查和執法行動（可能包括民事或刑事處罰）、罰款、私人訴訟和/或負面宣傳，並可能對我們的經營業績和業務產生負面影響。此外，我們或我們的合作伙伴獲取有關信息的患者，以及與我們共享這些信息的提供者，可能會根據合同限制我們使用和披露這些信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權、未能遵守數據保護法或違反了我們的合同義務，即使我們沒有被發現負有責任，也可能是昂貴和耗時的辯護，並可能導致不利的宣傳，從而損害我們的業務。
與我們對第三方的依賴有關的風險
我們一直依賴並預計將繼續依賴第三方進行我們的臨牀前研究和臨牀試驗，以及研究者發起的試驗。如果這些第三方沒有按照合同要求履行職責、未能滿足法律或監管要求、錯過預期期限或終止合作關係，我們的開發計劃可能會被推遲、成本更高或失敗，我們可能永遠無法尋求或獲得監管部門的批准或將我們的候選產品商業化。
我們依賴並打算在未來依靠第三方臨牀研究人員、CRO和臨牀數據管理組織來進行、監督和監控我們當前或未來候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗。此外，第三方正在進行，我們預計將繼續對我們的候選產品進行調查人員發起的試驗。由於我們目前依賴並打算繼續依賴這些第三方，我們對臨牀前研究和臨牀試驗的時間、質量和其他方面的控制將比我們獨立進行它們時要少。這些人不是，也不會是我們的員工，我們將有限地控制他們為我們的項目投入的時間和資源。
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此外，這些參與方可能與其他實體有合同關係，其中一些可能是我們的競爭對手，這可能會從我們的計劃中耗費時間和資源。
作為一家公司，我們在提交和支持獲得上市批准所需的申請方面沒有經驗。要獲得上市批准，需要向監管機構提交廣泛的臨牀前和臨牀數據以及支持信息，以確定候選產品對該適應症的安全性或有效性。確保上市批准還需要向適用的監管機構提交有關產品製造過程的信息，並由適用的監管機構檢查製造設施和臨牀試驗地點。
大規模臨牀試驗需要大量的財務和管理資源，並依賴第三方臨牀研究人員、CRO、合作伙伴或顧問。依賴第三方臨牀研究人員或CRO可能會迫使我們遇到我們無法控制的延誤和挑戰。我們可能無法證明在不同設施生產的產品之間有足夠的可比性，以允許在我們的產品註冊中包含使用這些不同設施的產品治療的參與者的臨牀結果。此外，我們的第三方臨牀製造商可能無法生產我們的候選產品或以其他方式履行他們對我們的義務，因為他們的業務中斷，包括他們的關鍵員工的損失或他們的原材料供應中斷。
我們在發展活動中對這些第三方的依賴將減少我們對這些活動的控制。然而，我們有責任確保我們的每一項臨牀試驗都按照適用的試驗方案以及法律、法規和科學標準進行，我們對CRO、臨牀試驗地點和其他第三方的依賴不會免除我們的這些責任。例如，我們將繼續負責確保我們的每一項臨牀前研究都是按照良好的實驗室實踐或GLP進行的，臨牀試驗也是按照GCP進行的。此外，FDA和類似的外國監管機構要求我們遵守GCP進行、記錄和報告臨牀試驗結果的規定，以確保數據和報告的結果是可信和準確的，並保護試驗參與者的權利、完整性和機密性。監管機構通過對試驗贊助商、臨牀研究人員、試驗地點和包括CRO在內的某些第三方進行定期檢查(包括向FDA提交NDA或BLA後的批准前檢查)來執行這些要求。如果我們、我們的CRO、臨牀試驗地點或其他第三方未能遵守適用的GCP或其他法規要求，我們或他們可能會被強制執行或採取其他法律行動，我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們進行額外的臨牀試驗。我們不能向您保證，在特定監管機構進行檢查後，該監管機構將確定我們的任何臨牀試驗是否符合GCP規定。此外，如果我們的CRO、臨牀調查人員或其他第三方違反聯邦或州醫療保健欺詐和濫用或虛假索賠法律法規或醫療保健隱私和安全法，我們的業務可能會受到重大影響。
如果我們需要重複、延長、延遲或終止我們的臨牀試驗，因為這些第三方未能根據監管要求或我們聲明的協議成功履行其合同職責、滿足預期期限或進行我們的臨牀試驗，則我們的臨牀試驗可能需要重複、延長、延遲或終止，並且我們可能無法獲得或可能在獲得我們候選產品的營銷批准過程中被延遲，並且我們將無法或可能在努力將我們的候選產品成功商業化或我們或他們可能受到監管執法行動的影響。因此，我們的運營結果和我們候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們創造收入的能力可能會被推遲。如果我們未來無法成功識別和管理第三方服務提供商的業績，我們的業務可能會受到實質性和不利的影響。
如果我們與這些第三方的任何關係終止，我們可能無法達成替代安排或以商業上合理的條款這樣做。更換或增加其他承包商涉及額外的成本和時間，並需要管理時間和重點。此外，當新的第三方開始工作時，有一個自然的過渡期。因此，可能會出現延誤，這可能會損害我們滿足預期開發時間表的能力。此外，如果與我們的任何合作者的協議終止，我們對該合作者授權給我們的技術和知識產權的訪問可能會受到限制或完全終止，這可能會推遲我們利用合作者的技術或知識產權繼續開發我們的候選產品，或者要求我們完全停止開發這些候選產品。
此外，我們臨牀試驗的首席研究員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能被要求向FDA報告其中的一些關係。FDA可能會得出結論，我們和/或主要研究人員之間的經濟關係造成了利益衝突或以其他方式影響了對該研究的解釋。因此，FDA可能會質疑在適用的臨牀試驗地點產生的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能導致FDA延遲批准或拒絕我們的營銷申請，並可能最終導致我們的一個或多個候選產品被拒絕監管部門的批准。
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我們依賴第三方製造商和供應商來供應我們的候選產品。我們的第三方製造商或供應商的損失，或他們未能遵守適用的法規要求，或未能在可接受的時間範圍內以可接受的質量水平或價格供應足夠數量的產品，或根本不能，都將對我們的業務產生重大和不利的影響。
我們不擁有或經營藥品製造、儲存、分銷或質量檢測設施。我們目前依賴並預計將繼續依賴第三方合同開發商和製造商為我們的候選產品生產原料藥、藥品、原材料、樣品、成分和其他材料。例如，根據無錫協議，無錫為我們的KYV-101候選產品提供了某些定製的細胞製造、釋放和測試服務；根據牛津協議，我們最近聘請牛津承擔慢病毒載體工藝開發服務，目的是牛津最終制造並供應慢病毒載體用於研發目的和用於臨牀試驗；根據ElevateBio協議，ElevateBio正在承擔工藝開發服務，以便為我們的汽車T細胞候選產品開發低成本、完全封閉的製造工藝。
依賴第三方製造商可能會讓我們面臨不同的風險，而不是我們自己製造候選產品。不能保證我們的臨牀前和臨牀開發產品供應不會受到限制、中斷、終止或具有令人滿意的質量或以可接受的價格供應。此外，我們製造商的任何更換都可能需要大量的工作和時間，因為合格的更換數量可能有限。
我們候選產品的製造過程受到FDA、EMA和外國監管機構的審查。我們以及我們的供應商和製造商，其中一些目前是我們的唯一供應來源，必須滿足適用的製造要求，並接受監管機構要求的嚴格的設施和工藝驗證測試，以符合監管標準，如cGMP，在某些情況下，還符合當前的良好組織實踐或CGTP要求。要獲得上市批准，還需要向FDA、EMA和外國監管機構提交有關產品製造過程的信息，並由其檢查製造設施。如果我們的CMO不能成功地製造符合我們的規格和FDA、EMA或類似的外國監管機構的嚴格監管要求的材料，我們可能無法依賴他們的設施來生產我們候選產品的元素。此外，我們不自己進行製造過程，並依賴我們的CMO進行符合當前法規要求的製造。如果我們的任何製造商未能遵守此類要求或履行與質量、時間或其他方面有關的義務，或者如果我們的預計製造能力或材料供應變得有限、延遲、中斷或比預期的成本更高，我們可能會被迫與另一方達成協議，而我們可能無法及時或以合理的條款達成協議。在某些情況下，製造我們的候選產品所需的技術技能或技術可能是原始製造商獨有的或專有的，我們可能難以將其轉讓給其他第三方。
這些因素會增加我們對該製造商的依賴，或要求我們從該製造商獲得許可證，以便我們能夠製造或讓其他第三方製造商製造我們的候選產品。如果我們因任何原因被要求更換製造商，我們將被要求核實新制造商的設施和程序是否符合適用的質量標準、法規和指南；我們還可能被要求重複一些開發程序。與新制造商驗證相關的延遲和成本可能會對我們及時或在預算內開發候選產品的能力產生負面影響。
如果我們獲得監管部門對任何候選產品的批准，我們預計將繼續依賴第三方製造商。在我們與第三方已有或將來達成製造安排的範圍內，我們將依賴這些第三方以符合合同和監管要求的方式及時履行其義務，包括與質量控制和保證有關的要求。用於生產我們候選產品的任何製造設施都將接受FDA和外國監管機構的定期審查和檢查，包括是否繼續符合cGMP要求、質量控制、質量保證以及相應的記錄和文件維護。如果我們無法獲得或維持候選產品的第三方製造，或以商業上合理的條款這樣做，我們可能無法成功開發和商業化我們的候選產品。如果我們或第三方未能執行我們的製造要求，不遵守cGMP和cGTP，或未能保持FDA、EMA或外國監管機構可接受的合規狀態，可能會在多種方面對我們的業務產生不利影響，包括：
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此外，我們的CMO可能會因為資源限制或勞資糾紛或不穩定的政治環境而遇到困難。如果我們的CMO遇到任何這些困難，我們向臨牀前和臨牀試驗參與者提供我們的候選產品，或者如果獲得批准，為參與者提供治療產品的能力將受到威脅。
我們依賴唯一來源和有限來源供應商提供某些藥品、藥品、原材料、樣品、成分和其他候選產品中使用的材料。如果我們不能及時獲得這些供應，或與我們的CMO建立長期合同，我們將無法按時完成我們的臨牀試驗，我們候選產品的開發可能會被推遲。
我們依賴唯一來源和有限來源供應商提供某些藥品、藥品、原材料、樣品、成分和其他候選產品中使用的材料。例如，無錫目前是我們為KYV-101候選產品提供定製電池製造、釋放和測試服務的唯一供應商。我們目前沒有與我們所有的CMO簽訂長期供應合同，他們沒有義務在相關採購訂單預期的交貨之外的任何時期、任何特定數量或任何特定價格向我們供應藥品。因此，我們的供應商可能會停止以商業合理的價格向我們銷售產品，或者根本不賣。雖然隨着我們臨牀試驗或商業化計劃的推進，我們打算在未來與某些CMO簽訂長期主供應協議，但我們可能無法以有利的條款談判此類協議，或者根本不會成功。如果我們確實簽訂了此類長期主供應協議，或與此類製造商簽訂此類協議的條款不如目前的優惠條款，我們可能會受到具有約束力的長期購買義務的約束，這可能會損害我們的業務，包括如果我們不按計劃的時間表進行試驗或使用我們必須購買的藥品。我們與CMO關係的任何變化或我們與他們協議的合同條款的變化都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
此外，我們所依賴的任何唯一來源和有限來源供應商都可以停止生產我們的供應品、停止運營、被我們的競爭對手收購或與我們的競爭對手達成獨家安排。此外，地緣政治緊張局勢可能會影響我們的CMO。例如，2024年2月，一羣美國兩黨議員呼籲對中國生物技術公司藥明康德股份有限公司或無錫的母公司藥明康德及其附屬公司藥明生物進行調查，包括要求將這些公司納入國防部的中國軍事公司名單(1260H名單)、商務部的工業和安全局實體名單，以及財政部的非SDN中國軍工綜合體公司名單。2024年5月，眾議院監督和問責委員會投票通過了生物安全法案，該法案必須在參眾兩院全體議員通過後，拜登政府才能簽署成為法律。藥明康德在擬議的生物安全法案(最近在美國眾議院以H.R.7085和在美國參議院以S.3558的名稱提出)中被列為“值得關注的”生物技術公司。雖然目前擬議的生物安全法將限制從藥明康德和中國的其他受關注公司購買服務或產品，但它只會影響與美國政府簽訂合同或接受美國政府資助的美國公司。然而，《生物安全法》的通過可能會導致進一步的立法、制裁或限制，這些立法、制裁或限制可能會影響我們與無錫的關係和無錫協議，因為這些實體與無錫有關聯，這可能會推遲或影響臨牀試驗，從而推遲或阻礙監管機構對我們候選產品的批准。
為這些供應建立額外的或替換的供應商，並獲得增加或更換供應商可能導致的監管批准或批准，可能會花費大量時間，導致成本增加，並削弱我們生產產品的能力，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。任何這種中斷或延誤都可能迫使我們從其他來源尋求類似的供應，這些來源可能無法以合理的價格獲得，或者根本沒有。我們候選產品的獨家來源或有限來源組件供應的任何中斷都將對我們滿足預定時間表和預算的能力產生不利影響，可能導致更高的費用，並將損害我們的業務。儘管我們沒有因為依賴有限或唯一來源的供應商而經歷過任何重大中斷，但我們的運營歷史有限，不能向您保證未來我們的供應鏈不會因為這種依賴或其他原因而發生中斷。
我們供應商的運營，其中一些位於美國以外，受到我們無法控制的額外風險的影響，這些風險可能會損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
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目前，我們的一些供應商位於美國以外。由於我們的全球供應商，我們面臨着與在海外開展業務相關的風險，包括：
該等及其他超出我們控制範圍的因素可能會干擾供應商的生產、影響供應商以成本效益或根本不影響供應商出口臨牀用品的能力，以及抑制供應商採購某些材料的能力，其中任何一項均可能損害我們的業務、財務狀況、經營業績及前景。
我們可能會在未來形成或尋求合作或戰略聯盟，或訂立額外的許可協議，這可能對我們的業務很重要。倘吾等未能訂立新合作，或倘該等或任何現有合作不成功，且吾等未能實現該等合作或特許安排的益處，吾等的業務、經營業績及財務狀況可能會受到不利影響。
我們戰略的一部分是戰略性地評估，並在我們認為適當的情況下，在未來建立更多的夥伴關係，包括可能與主要的生物技術或製藥公司。我們的產品開發能力有限，尚未具備任何商業化能力。因此，我們將來可能會繼續與其他公司合作，為我們的項目和技術提供重要技術和資金。我們未來的任何合作都可能不會成功。我們合作安排的成功將在很大程度上取決於我們合作者的努力和活動。
我們當前的合作以及未來達成的任何合作可能會帶來許多風險，包括以下風險：
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如果我們的合作未能成功發現、開發和未來商業化候選產品（如果獲得批准），或者如果我們的合作者之一終止與我們的協議，我們可能不會在此類合作下獲得任何未來的研究資金或里程碑或特許權使用費付款。本“風險因素”部分和本10-Q表格季度報告其他地方描述的與產品開發、監管批准和未來商業化相關的所有風險也適用於我們治療合作者的活動。此外，如果我們的一位合作者終止與我們的協議，我們可能會發現吸引新的合作者變得更加困難，並且我們在商業和金融界的看法可能會受到不利影響。
我們在為候選產品尋找合適的合作伙伴方面面臨着巨大的競爭，談判過程既耗時又複雜。為了使我們成功地與候選產品合作，潛在合作伙伴必須將這些候選產品視為經濟價值，根據我們正在尋求的條款和其他公司許可的其他可用產品，他們認為這些候選產品具有吸引力。
協作是複雜的，昂貴的，而且談判和記錄耗時。此外，大型製藥公司最近進行了大量業務合併，導致未來潛在合作者數量減少。我們能否就合作達成最終協議，除其他外，將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議合作者對若干因素的評估。此外，我們的合作協議可能包含非競爭條款，這些條款可能會限制我們與未來合作者達成戰略合作的能力，或限制我們自行將產品商業化的能力（如果獲得批准）。
如果我們不能及時、按可接受的條款或根本不能與合適的合作伙伴達成協議，我們可能不得不縮減候選產品的開發、減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃、推遲其潛在的商業化(如果獲得批准)，或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或增加我們的支出並自費進行開發或未來的商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為我們自己的開發或未來的商業化活動提供資金，我們可能需要獲得更多的專業知識和額外的資本，這些可能是我們無法接受的條件，或者根本不能獲得。如果我們未能達成合作或沒有足夠的資金或專業知識來開展必要的開發和未來的商業化活動，我們可能無法進一步開發我們的候選產品，如果獲得批准，將無法將它們推向市場，無法從藥品銷售中獲得收入或繼續開發我們的技術，我們的業務、運營結果和財務狀況可能會受到不利影響。即使我們成功地建立了新的戰略合作伙伴關係，我們商定的條款也可能對我們不利，例如，如果產品候選的開發或批准被推遲或銷售，我們可能無法維持這種戰略合作伙伴關係
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任何批准的產品都是令人失望的。與我們的候選產品相關的任何新的戰略合作伙伴協議的任何延遲都可能推遲我們候選產品的開發和未來的商業化，即使它們進入市場，也會降低它們的競爭力。
與我們普通股所有權相關的風險
我們的股票價格可能會波動。
我們普通股的市場價格可能會波動，並可能因許多因素而大幅波動，包括但不限於：
近年來，整個股票市場，特別是製藥和生物技術公司市場，經歷了重大的價格和數量波動，這些波動往往與股票正經歷這些價格和數量波動的公司的經營業績變化無關或不成比例。廣泛的市場和行業因素可能會嚴重影響我們普通股的市場價格，無論我們的實際經營業績如何。
當一隻股票的市場價格波動時，就像我們的股票價格一樣，該股票的持有者偶爾會對發行該股票的公司提起證券集體訴訟索賠。如果我們的任何股東對我們提起這種類型的訴訟，即使訴訟沒有法律依據，我們也可能產生鉅額訴訟辯護費用。這起訴訟還可能轉移我們管理層的時間和注意力。
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我們的季度和年度經營業績可能會大幅波動，或者可能低於投資者或證券分析師的預期或我們可能公開提供的任何指導，其中每一項都可能導致我們的股價波動或下跌。
我們預計我們的經營業績將受到季度和年度波動的影響，這反過來可能會導致我們普通股的價格大幅波動。我們的淨虧損和其他經營業績將受到多種因素的影響，包括：
如果我們的季度或年度經營業績低於投資者或證券分析師的預期，或者我們可能向市場提供的任何預測或指導，我們普通股的價格可能會大幅下跌。即使我們已經滿足了我們可能提供的任何先前公開聲明的指導，這樣的股價下跌也可能發生。我們認為，對我們的財務業績進行季度或年度比較不一定有意義，也不應依賴於作為我們未來業績的指標。
我們候選產品的市場機會和市場增長預測可能並不準確，我們產品的實際市場可能比我們估計的小，即使我們競爭的市場實現預測增長，我們的業務可能不會以類似的速度增長，或根本不會增長。
我們致力於通過我們的產品候選解決所有情況的確切發病率和流行率尚不清楚。我們對患有這些疾病的人數以及有可能從我們的候選產品治療中受益的這些疾病患者的子集的估計，都是基於我們的信念和估計。這些估計來自各種來源，包括我們競爭對手的銷售額、科學文獻、診所調查、患者基金會或市場研究，這些估計可能被證明總體上是不正確的，或者它們對我們公司的適用性。此外，新的試驗可能會改變這些疾病的估計發病率或流行率。即使我們競爭的市場符合我們的規模估計和增長預測，我們的業務可能也不會以類似的速度增長，或者根本不會。我們所有候選產品的總潛在市場最終將取決於，除其他外，我們每個獲準銷售的候選產品的最終標籤中包含的診斷標準，我們候選產品改善競爭療法或正在開發的療法的安全性、便利性、成本和有效性的能力，醫學界和患者的接受度，藥品定價和報銷。美國、其他主要市場和其他地區的患者數量可能會低於預期，患者可能無法接受我們的候選產品治療，或者新患者可能變得越來越難以識別或接觸到，所有這些都將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。此外，即使我們的候選產品獲得了相當大的市場份額，因為我們的一些潛在目標人羣非常少，即使我們獲得瞭如此巨大的市場份額，我們也可能永遠不會實現盈利。
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由於我們預計在可預見的未來不會對我們的股本支付任何股息，因此資本增值（如果有的話）將是您唯一的收益來源。
我們從未宣佈或支付股本股息。我們目前打算保留所有未來盈利（如有），以資助業務的增長及發展、營運及擴展，我們預期不會於可見將來宣派或派付任何股息。因此，我們普通股的資本增值，這可能永遠不會發生，將是您在可預見的未來投資收益的唯一來源。
未來發行股本或可轉換為股本的債務證券將攤薄本集團的股本。
我們可能會選擇在未來籌集額外資金，視乎市場狀況、策略考慮及營運要求而定。倘透過發行股份或其他可轉換為股份的證券籌集額外資本，則本公司的股東將被攤薄。未來發行我們的普通股或其他股本證券，或認為可能發生此類出售，可能會對我們普通股的交易價格產生不利影響，並損害我們通過未來發行股票或股本證券籌集資金的能力。我們無法預測未來銷售普通股或其他股本證券或未來銷售普通股的可用性將對我們普通股的交易價格產生的影響。
根據我們的2024年股權激勵計劃或我們的2024年計劃，我們的管理層被授權向我們的員工、董事和顧問授予股票期權。最初，根據我們的2024計劃，根據股票獎勵可以發行的普通股總數量為4,215,000股。此外，根據2024年計劃為發行預留的普通股數量將從2025年1月1日起至2034年1月1日(包括2034年1月1日)自動增加前一歷年12月31日已發行普通股總數量的5%，或董事會決定的較少數量的股票。除非我們的董事會每年選擇不增加可供未來授予的股票數量，否則我們的股東可能會經歷額外的稀釋，這可能會導致我們的股票價格下跌。
我們的董事會有權在未經股東批准的情況下發行和指定我們的優先股。
吾等經修訂及重述的公司註冊證書授權本公司董事會在未經本公司股東批准的情況下發行優先股股份，但須受適用法律、規則及規例以及吾等經修訂及重述公司註冊證書的條文所規定的限制，並不時釐定每個該等系列的優先股股份數目，以及釐定每個該等系列股份的名稱、權力、優先權及權利及其資格、限制或限制。這些額外的可轉換優先股系列的權力、優先和權利可能優先於我們的普通股，或者與我們的普通股持平，這可能會降低我們的普通股的價值。
我們可能會收購其他業務、組建合資企業或對其他公司或技術進行投資，這些可能會對我們的經營業績產生負面影響、稀釋我們的股東所有權、增加我們的債務或導致我們產生鉅額費用。
作為我們業務戰略的一部分，我們可能尋求收購資產或資產許可證，包括臨牀前、臨牀或商業階段的產品或候選產品、業務、戰略聯盟、合資企業和合作，以擴大我們現有的技術和運營。
任何潛在的收購或戰略夥伴關係都可能帶來許多風險，包括：
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未來，我們可能找不到合適的合作伙伴或收購候選者，我們可能無法以有利的條件完成此類交易，如果有的話。如果我們進行任何收購，我們可能無法將這些收購成功地整合到我們現有的業務中，我們可能會承擔未知或或有負債。任何未來的收購也可能導致債務、或有負債或未來無形資產或商譽的沖銷，其中任何一項都可能對我們的現金流、財務狀況和經營業績產生負面影響。被收購公司的整合還可能擾亂正在進行的運營，並需要管理資源，否則我們將專注於發展現有業務。我們可能會遇到與投資其他公司相關的損失，這可能會損害我們的財務狀況和運營結果。我們可能無法及時、在成本效益的基礎上識別或完成這些交易，並且我們可能無法實現任何收購、許可、戰略聯盟或合資企業的預期利益。
為了為此類交易融資，我們可能會發行稀釋性證券，承擔或產生債務，產生鉅額一次性費用，並收購可能導致鉅額攤銷費用的無形資產。如果我們的普通股價格較低或波動較大，我們可能無法收購其他公司或以我們的股票為代價為合資項目提供資金。或者，我們可能需要通過公共或私人融資或通過發行債務為這些活動籌集額外資金。額外的資金可能無法以對公司有利的條款獲得，或者根本沒有，任何債務融資可能涉及限制或限制我們採取某些行動的能力的契約。
*我們的現有股東在公開市場上出售大量普通股可能會導致我們的股價下跌。
在公開市場上出售大量普通股或認為這些出售可能發生可能會大大降低我們普通股的市場價格，並損害我們通過出售額外股本證券籌集足夠資本的能力。
首次公開招股後，只有16,675,000股我們的普通股(除非是由我們的關聯公司購買)可以在公開市場上自由交易，不受限制。此外，吾等的董事、行政人員及幾乎所有已發行證券的持有人與承銷商就是次IPO訂立鎖定協議，根據協議，除某些例外情況外，彼等不會在未經承銷商代表事先書面同意的情況下，提供、出售或以其他方式轉讓或處置吾等的任何證券。這些鎖定協議於2024年8月5日到期，屆時我們額外的26,319,350股普通股有資格在公開市場上出售；然而，根據證券法第144條，董事、高管和其他附屬公司持有的股票將繼續受到數量限制。出售這些股票，或者認為它們將被出售，可能會導致我們普通股的交易價格下降。
此外，根據我們的股權激勵計劃，受未償還期權約束的普通股股票有資格在各種歸屬時間表、鎖定協議(及其例外情況)以及證券法第144條和第701條的規定允許的範圍內在公開市場上出售。如果我們普通股的這些額外股份在公開市場上出售，或者如果人們認為它們將被出售，我們普通股的交易價格可能會下降。
持有我們已發行普通股25,171,265股的持有者，或截至2024年6月30日我們已發行普通股總數的約58.3%，將有權根據證券法享有與其股票登記相關的權利，但須遵守上述鎖定協議。根據《證券法》登記這些股份將導致這些股份在《證券法》下不受限制地自由交易，但附屬公司持有的股份除外，如《證券法》第144條所界定。這些股東的任何證券出售都可能對我們普通股的交易價格產生不利影響。
可能會出現利益衝突，因為我們的一些董事會成員是我們主要股東的代表。
我們的某些主要股東或其附屬公司是風險投資基金或其他投資工具，可以投資於直接或間接與我們競爭的實體。由於這些關係，當大股東或其關聯公司的利益與其他股東的利益發生衝突時，作為大股東代表的我們的董事會成員可能不是公正的。
*我們的主要股東和管理層擁有我們相當大比例的普通股，並將能夠控制有待股東批准的事項。
截至2024年6月30日，我們的高管、董事和持有5%或以上股本的股東實益擁有我們已發行普通股的約49.0%。這些股東的利益可能不同於，甚至可能
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與你的利益相沖突。例如，這些股東可以推遲或阻止我們公司控制權的變更，即使這種控制權變更將使我們的其他股東受益，這可能會剝奪我們的股東在出售我們的公司或我們的資產時獲得普通股溢價的機會，並可能影響我們普通股的現行市場價格。由於投資者認為可能存在或出現利益衝突，股票所有權的顯著集中可能會對我們普通股的交易價格產生不利影響。
我們是一家“新興增長型公司”和“規模較小的報告公司”，我們選擇降低適用於新興增長型公司和規模較小的報告公司的報告要求可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們是《快速啟動我們的企業創業法案》或《就業法案》所定義的“新興成長型公司”。只要我們繼續是一家新興成長型公司，我們就可以利用適用於其他非新興成長型公司的上市公司的各種報告要求的豁免，包括不需要遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條或第404條的審計師認證要求，減少我們在Form 10-k年度報告和其他定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務，以及免除就高管薪酬進行非約束性諮詢投票的要求，以及免除股東批准之前未獲批准的任何金降落傘付款的要求。此外，作為一家新興的成長型公司，我們只需提供兩年的經審計財務報表。在首次公開募股完成後，我們可能會在長達五年的時間內成為一家新興成長型公司，儘管情況可能會導致我們更早失去這一地位，包括如果我們被視為“大型加速申報公司”，如果我們已經上市至少12個月，並且截至前一年6月30日，非關聯公司持有的普通股市值超過70000美元萬，或者如果在此之前的任何財年，我們的年總收入達到12.35GMT或更多，在這種情況下，我們將不再是一家新興成長型公司，從下一個12月31日起。或者，如果我們在此之前的任何三年期間發行了超過10美元的億不可轉換債券，在這種情況下，我們將不再是一家新興的成長型公司。即使在我們不再有資格成為一家新興成長型公司後，我們仍然有資格成為一家“較小的報告公司”，這將使我們能夠利用許多相同的披露要求豁免，包括不需要遵守第404條的審計師認證要求，以及減少我們在Form 10-k年度報告和其他定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務。我們無法預測投資者是否會因為我們可能依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股可能會出現不那麼活躍的交易市場，我們的股價可能會更加波動。
此外，《就業法》規定，新興增長型公司可利用延長的過渡期，遵守新的或修訂的會計準則，直至這些準則適用於私營公司為止。我們已選擇豁免遵守新訂或經修訂會計準則，因此，我們在採納新訂或經修訂會計準則方面將不會像其他非新興增長公司的上市公司一樣遵守相同的規定。
我們也是《交易法》中定義的“較小報告公司”。即使我們不再是一家新興增長型公司，我們也可能繼續是一家規模較小的報告公司。我們可能會利用某些規模化的披露，小型報告公司可以利用，並將能夠利用這些規模化的披露，只要我們的非關聯公司持有的普通股在我們第二財政季度的最後一個工作日測量不到2.5億美元，或者在最近完成的財年，我們的年收入低於1億美元，並且我們非關聯公司持有的普通股低於美元，在我們第二財政季度的最後一個工作日計算的7億美元。
如果我們不能滿足納斯達克持續上市的要求，我們的普通股可能會被摘牌。
如果我們未能滿足納斯達克的持續上市要求，例如公司治理要求或最低收盤價要求，納斯達克可能會採取措施將我們的普通股摘牌。這樣的退市可能會對我們普通股的價格產生負面影響，並會削弱您在您希望出售或購買我們普通股時的能力。在退市的情況下，我們不能保證我們為恢復遵守上市要求而採取的任何行動將允許我們的普通股再次上市，穩定市場價格或改善我們的普通股的流動性，防止我們的普通股跌破納斯達克最低買入價要求或防止未來不遵守納斯達克上市要求。
我們的章程文件和特拉華州法律中的反收購條款可能會阻止或推遲對我們的股東有利的收購，並可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們目前的管理層。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程包含可能延遲或阻止我們公司控制權變更的條款。這些規定還可能使股東難以選舉符合條件的董事
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未經我們董事會現任成員提名或採取其他公司行動，包括對我們的管理層進行變革。這些規定：
此外，特拉華州通用公司法第203條或DGCL可能會阻止、延遲或阻止我們公司控制權的變更。第203條對我們與15%或以上普通股持有人之間的合併、業務合併和其他交易施加了某些限制。
我們經修訂和重述的公司註冊證書規定，特拉華州衡平法院是我們與股東之間幾乎所有爭議的專屬法庭，這可能會限制我們的股東獲得與我們或我們的董事、管理人員或員工發生爭議的有利司法法庭的能力。
我們修訂和重述的公司註冊證書規定，在法律允許的最大範圍內，除非我們書面同意選擇替代法院，否則特拉華州衡平法院(或另一個州法院或位於特拉華州境內的聯邦法院，如果該法院沒有管轄權或拒絕接受管轄權)應是唯一和唯一的法院，在所有案件中，受法院對被指定為被告的不可或缺的各方擁有管轄權的限制，該法院將：(I)代表我們提起的任何派生訴訟或訴訟；(Ii)任何聲稱董事、高級職員或其他僱員違反對吾等或吾等股東的受信責任的任何訴訟；(Iii)任何聲稱針對吾等或任何董事高級職員或其他僱員的申索的訴訟；(Iv)解釋、應用、強制執行或裁定經修訂及重述的公司註冊證書或經修訂及重述的章程的有效性的任何訴訟；或(V)任何聲稱受內部事務原則規限的申索的任何其他訴訟。此外，我們修訂和重述的公司註冊證書規定，美國聯邦地區法院是解決根據證券法提出的訴因的任何投訴的獨家論壇，但獨家論壇條款不適用於為執行《交易法》所規定的義務或責任而提出的索賠。
儘管我們相信這些條款對我們有利，因為這些條款為特定類型的訴訟和訴訟提供了更一致的特拉華州法律適用，但這些條款可能會導致股東就任何此類糾紛提出索賠的成本增加，並可能產生阻止針對我們或我們的董事和高級管理人員的訴訟的效果。或者，如果法院發現我們修訂和重述的公司註冊證書中包含的法院條款的選擇在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會損害我們的業務、財務狀況和經營業績。例如，根據證券法，聯邦法院對為執行證券法規定的任何義務或責任而提起的所有訴訟擁有同時管轄權，投資者不能放棄遵守聯邦證券法及其下的規章制度。任何購買或以其他方式獲得我們股本股份權益的個人或實體應被視為已通知並同意本獨家論壇條款，但不會被視為放棄遵守聯邦證券法及其下的規則和法規。
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如果證券或行業分析師不發佈有關我們業務的研究或報告，或者如果他們發佈有關我們業務的不準確或不利的研究，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場將在一定程度上受到行業或證券分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。我們對行業或證券分析師沒有任何控制權，也不能控制他們報告中的內容和意見，也可能永遠不會獲得證券和行業分析師的研究報道。如果沒有或很少證券或行業分析師開始對我們進行報道，或者如果分析師停止對我們的報道，我們可能會失去在金融市場的可見度，我們普通股的交易價格可能會受到負面影響。如果報道我們的任何分析師發表了關於我們、我們的商業模式、我們的知識產權或我們的股票表現的不準確或不利的研究或意見，或者如果我們的臨牀前研究、臨牀試驗和運營結果未能達到分析師的預期，我們的股價可能會下跌。
賣空者使用的技巧可能會壓低我們普通股的市場價格。
賣空是指出售賣方並不擁有的證券，而是從第三方借入的證券，目的是在以後回購相同的證券，然後返還給貸款人。賣空者希望從出售借入的證券和購買置換股票之間的證券價值下降中獲利，因為賣空者預計在購買時支付的價格低於在出售中收到的價格。由於股票價格下跌符合賣空者的最佳利益，許多賣空者發佈或安排發佈對相關發行人及其業務前景的負面評論，以製造負面市場勢頭，並在賣空股票後為自己創造利潤。在過去，這些做空攻擊曾導致股票在市場上拋售。雖然我們會強烈防禦任何此類賣空者攻擊，但我們可能會受到適用的州法律或商業保密問題的限制，無法對相關賣空者採取行動。這種情況可能既昂貴又耗時，並可能分散我們管理團隊的注意力。此外，針對我們的此類指控可能會對我們的業務運營和股東權益產生負面影響，對我們股票的任何投資都可能縮水。
伊特未登記的股權證券的銷售和收益的使用。
(a)未登記的股權證券銷售
沒有。
(B)收益的使用
2024年2月7日，我們的S-1表格註冊書(檔號333-276523)被美國證券交易委員會宣佈對我們的首次公開募股生效。於2024年2月12日首次公開招股結束時，我們出售了16,675,000股普通股，其中包括承銷商全面行使其認購權，以每股22美元的首次公開募股價格購買額外2,175,000股普通股，獲得3.669億美元的毛收入，扣除承銷折扣和佣金以及其他發行成本總計3,070萬美元后，我們的淨收益為3.362億美元。本公司並無向董事、高級職員、擁有任何類別股權證券百分之十或以上的人士、或其聯繫人或聯營公司支付與首次公開招股有關的開支，但支付予高級職員及非僱員董事作為在董事會或董事會委員會任職的補償而於正常業務過程中所得款項淨額，以及向其中一名董事支付少於10萬美元與首次公開招股有關的顧問費除外。摩根大通證券有限責任公司、摩根士丹利有限責任公司、Leerink Partners有限責任公司和富國銀行證券有限責任公司擔任此次IPO的聯合簿記管理人。
根據我們批准的投資政策，我們IPO的淨收益投資於貨幣市場基金和高質量的固定收益證券的組合。與我們於2024年2月8日根據證券法規則424(B)(4)向美國證券交易委員會提交的最終招股説明書中所述的用途相比，首次公開募股所得資金的計劃用途沒有實質性變化。
(c)發行人購回股本證券
沒有。
伊特M3.高級證券違約。
不適用。
伊特M4.披露礦場安全
不適用。
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伊特M5.其他信息。
除下文規定外，在截至2024年6月30日的財政季度，我們的董事或高級職員（定義見《交易法》第16條）
董事或高級官員的姓名和職務 |
通過日期 |
安排的類型 |
根據交易安排將出售的普通股股份總數 |
持續時間 |
至.為止 |
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至.為止 |
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至.為止 |
* 規則10 b5 -1交易安排是
伊特M6.展品。
提供法規S—K（本章第229.601節）第601項要求的證物。
展品 數 |
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描述 |
3.1 |
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Kyverna Therapeutics，Inc.修訂和重述的註冊證書（參考註冊人於2024年2月12日向SEC提交的8-K表格當前報告的附件3.1合併）. |
3.2 |
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Kyverna Therapeutics，Inc.修訂和重述章程（參考註冊人於2024年2月12日向SEC提交的8-K表格當前報告的附件3.2合併）. |
4.1 |
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普通股證書格式（參考2024年1月16日向SEC提交的S-1表格（文件號333-276523）註冊人註冊聲明的附件4.1合併）. |
31.1* |
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根據1934年證券交易法第13 a-14（a）條或第15 d-14（a）條對首席執行官進行認證。 |
31.2* |
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根據1934年證券交易法第13 a-14（a）條或第15 d-14（a）條對首席財務官進行認證。 |
32.1* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條規定的首席執行官證書。 |
32.2* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席財務官的認證。 |
101.INS |
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內聯XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
101.SCH |
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嵌入Linkbase文檔的內聯XBRL分類擴展架構 |
104 |
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封面交互數據文件(嵌入內聯XBRL文檔中) |
*現送交存檔。
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簽名性情
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
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KYVERNA治療公司 |
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日期：2024年8月12日 |
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作者： |
/S/彼得·馬格，博士 |
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彼得·馬格博士。 |
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首席執行官 (首席執行幹事) |
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日期：2024年8月12日 |
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作者： |
/發稿S/瑞安·瓊斯 |
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瑞安·瓊斯 |
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首席財務官 (首席財務和會計幹事) |
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