附錄 99.1
附錄 99.1
達因療法公佈2024年第二季度財務業績
以及最近的業務亮點
-ACHIEVE 在 DM1 中進行的 DYNE-101 試驗和 DMD 中的 DELIVER DYNE-251 試驗的最新數據顯示，對關鍵疾病生物標誌物的影響令人信服，多功能終點得到改善-
-通過3.74億美元的公開發行加強了資產負債表，將預計的現金流至少延長至2026年下半年-
馬薩諸塞州沃爾瑟姆，2024年8月12日——專注於為基因驅動疾病患者推進創新生命改變療法的臨牀階段肌肉疾病公司達因療法公司（納斯達克股票代碼：DYN）今天公佈了2024年第二季度的財務業績和最近的業務亮點。
“對於我們的臨牀項目和產品線來説，2024年第二季度是一個令人興奮的季度。我們報告了來自ACHIEVE和DELIVER試驗的新臨牀數據，這些數據表明對反映一流潛力的關鍵生物標誌物和功能改進產生了有意義的影響。我們正在評估不同劑量和劑量方案的臨牀概況，目標是改變DM1和DMD患者的治療方式。基於我們令人信服的臨牀數據和富有成效的監管互動，我們將繼續尋求加快的批准途徑，並計劃在年底之前提供這兩個項目的註冊路徑的最新情況。” 戴恩總裁兼首席執行官約翰·考克斯説。“此外，我們通過提供支持FSHD計劃的強大臨牀前數據，強調了我們的FORCE™ 平臺的模塊化，並首次展示了我們的平臺在龐貝病模型中為肌肉和中樞神經系統提供酶替代療法的能力。我們還加強了資產負債表，以支持我們投資組合的承諾。”
近期亮點和預期里程碑
DYNE-101 用於 1 型肌強直性營養不良症 (DM1) 的 1/2 期 ACHIEF 試驗
1
DYNE-251 在 DMD 中的第 1/2 階段交付試驗
ACHIEVE & DELIVER 試用版的註冊
FORCE™ 平臺和管道
其他業務亮點
2
2024 年第二季度財務業績
現金狀況：截至2024年6月30日，現金、現金等價物和有價證券為7.788億美元，預計將至少為2026年下半年的運營提供資金。
研發（R&D）費用：截至2024年6月30日的季度研發費用為6,230萬美元，而截至2023年6月30日的季度為5,910萬美元。
一般和管理（G&A）費用：截至2024年6月30日的季度，併購支出為970萬美元，而截至2023年6月30日的季度為760萬美元。
淨虧損：截至2024年6月30日的季度淨虧損為6,510萬美元，合基本和攤薄後每股虧損0.70美元。相比之下，截至2023年6月30日的季度淨虧損為6,490萬美元，合每股基本虧損和攤薄後每股虧損1.08美元。
前瞻性陳述
本新聞稿包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。本新聞稿中包含的所有聲明，除歷史事實陳述外，包括有關達因戰略、未來運營、前景和計劃、管理目標、FORCE平臺潛力、報告來自ACHIED和DELIVER臨牀試驗的更多數據和啟動註冊羣組的預期時間表、對與全球監管機構互動的時間和結果的期望以及 DYNE-101 和DYNE-251加速批准途徑的可用性的聲明，對啟動 DYNE-302 的更多臨牀前研究或臨牀試驗的預期，或報告 DYNE-302 更多數據的預期時間表，或對公司正在進行的 DM1 和 DELIVER 臨牀試驗的數據與 DYNE-302 的現有或額外數據之間關係的預期、預期期內達恩現金資源的充足以及未來提供管道項目更新的計劃，構成《私募報》所指的前瞻性陳述1995 年《證券訴訟改革法》。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“目標”、“持續”、“計劃”、“預測”、“項目”、“潛在”、“應該” 或 “將”，或這些術語的否定詞或其他類似術語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含前瞻性陳述這些識別詞。達因可能無法實際實現這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。由於各種重要因素，實際結果或事件可能與這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異，包括：候選產品的識別和開發固有的不確定性，包括臨牀前研究和臨牀試驗的啟動和完成；臨牀前研究和臨牀試驗結果的可用性和時間的不確定性；以及達因招收患者的時間和能力
3
臨牀試驗；臨牀前研究的結果和早期臨牀試驗的初步數據是否可以預測臨牀試驗或未來試驗的最終結果；美國食品藥品管理局和其他監管機構對達因臨牀試驗數據的解釋以及對達因臨牀計劃的接受程度和監管批准程序的不確定性；戴恩的現金資源是否足以為其可預見和不可預見的運營費用和資本支出需求提供資金；以及風險和不確定性在達因向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中，包括該公司最新的10-Q表以及戴恩可能向美國證券交易委員會提交的後續文件中確認。此外，本新聞稿中包含的前瞻性陳述代表了戴恩截至本新聞稿發佈之日的觀點。達因預計，隨後的事件和事態發展將導致其觀點發生變化。但是，儘管戴恩可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但它明確表示不承擔任何更新這些前瞻性陳述的義務。在本新聞稿發佈之日之後的任何一天，不應將這些前瞻性陳述視為戴恩的觀點。
達因 Therapeutics, Inc. |
|
|||||||||||||||
簡明合併運營報表（未經審計） |
|
|||||||||||||||
（以千計，股票和每股數據除外） |
|
|||||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究和開發 |
|
$ |
62,263 |
|
|
$ |
59,130 |
|
|
$ |
106,802 |
|
|
$ |
96,667 |
|
一般和行政 |
|
|
9,699 |
|
|
|
7,606 |
|
|
|
34,317 |
|
|
|
15,533 |
|
運營費用總額 |
|
|
71,962 |
|
|
|
66,736 |
|
|
|
141,119 |
|
|
|
112,200 |
|
運營損失 |
|
|
(71,962) |
) |
|
|
(66,736 |
) |
|
|
(141,119) |
) |
|
|
(112,200 |
) |
其他收入（支出），淨額 |
|
|
6,860 |
|
|
|
1,834 |
|
|
|
10,368 |
|
|
|
3,111 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(65,102) |
) |
|
$ |
(64,902 |
) |
|
$ |
(130,751) |
) |
|
$ |
(109,089 |
) |
每股淨虧損——基本虧損和攤薄後虧損 |
|
$ |
(0.70 |
) |
|
$ |
(1.08) |
) |
|
$ |
(1.51) |
) |
|
$ |
(1.88 |
) |
淨使用的已發行普通股的加權平均值 |
|
|
92,507,815 |
|
|
|
59,835,087 |
|
|
|
86,777,150 |
|
|
|
58,090,142 |
|
達因 Therapeutics, Inc. |
|
|||||||
簡明合併資產負債表數據（未經審計） |
|
|||||||
（以千計） |
|
|||||||
|
|
|
|
|
|
|
||
|
|
6月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
資產 |
|
|
|
|
|
|
||
現金、現金等價物和有價證券 |
|
$ |
778,838 |
|
|
$ |
123,100 |
|
其他資產 |
|
|
47,046 |
|
|
|
41,982 |
|
總資產 |
|
$ |
825,884 |
|
|
$ |
165,082 |
|
負債和股東權益 |
|
|
|
|
|
|
||
負債 |
|
|
50,691 |
|
|
|
73,790 |
|
股東權益 |
|
|
775,193 |
|
|
|
91,292 |
|
負債和股東權益總額 |
|
$ |
825,884 |
|
|
$ |
165,082 |
|
4
聯繫人：
投資者
艾米·賴利
areilly@dyne-tx.com
857-341-1203
媒體
斯泰西·納特克
snartker@dyne-tx.com
781-317-1938
5