美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表格
（Mark One）
在截至的季度期間
或者
在從到的過渡期間
委員會檔案編號
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
|
||
（州或其他司法管轄區） 公司或組織的） |
|
（美國國税局僱主 證件號） |
（主要行政辦公室的地址，包括郵政編碼）
註冊人的電話號碼，包括區號:(
以前的名稱、以前的地址和以前的財政年度（如果自上次報告以來發生了變化）：不適用
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個課程的標題 |
交易符號 |
註冊的每個交易所的名稱 |
用勾號指明註冊人是否：(1) 在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去 90 天內是否遵守了此類申報要求。
用複選標記表明註冊人在過去 12 個月（或註冊人必須提交此類文件的較短期限）內是否以電子方式提交了根據 S-T 法規（本章第 232.405 條）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。
用勾號指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報人”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速文件管理器 |
|
☐ |
|
|
加速過濾器 |
|
☐ |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
☒ |
|
|
規模較小的申報公司 |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
新興成長型公司 |
|
||
如果是新興成長型公司，請用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第120億條第2款）。是的 ☐ 不是
截至2024年8月8日，註冊人的已發行普通股數量為
目錄
|
|
|
頁面 |
|
|
第一部分—財務信息 |
|
第 1 項。 |
|
財務報表 |
|
|
|
簡明合併資產負債表 |
1 |
|
|
簡明合併運營報表 |
2 |
|
|
綜合虧損簡明合併報表 |
3 |
|
|
股東權益簡明合併報表 |
4 |
|
|
簡明合併現金流量表 |
6 |
|
|
簡明合併財務報表附註 |
7 |
第 2 項。 |
|
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 |
17 |
第 3 項。 |
|
關於市場風險的定量和定性披露 |
25 |
第 4 項。 |
|
控制和程序 |
25 |
|
|
|
|
|
|
第二部分——其他信息 |
|
第 1 項。 |
|
法律訴訟 |
26 |
第 1A 項。 |
|
風險因素 |
26 |
第 2 項。 |
|
未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用 |
69 |
第 3 項。 |
|
優先證券違約 |
69 |
第 4 項。 |
|
礦山安全披露 |
69 |
第 5 項。 |
|
其他信息 |
69 |
第 6 項。 |
|
展品 |
70 |
簽名 |
71 |
||
在本10-Q表季度報告中，“我們”、“我們的”、“Annexon” 和 “公司” 指的是Annexon, Inc.及其合併子公司。Annexon、Annexon, Inc.、Annexon 徽標和其他商品名稱、商標或服務標誌均為 Annexon, Inc. 的財產。本報告提及我們的商標以及屬於其他實體的商標。本報告中出現的其他公司的商品名稱、商標和服務商標均為其各自持有者的財產。我們無意使用或展示其他公司的商品名稱或商標來暗示與任何其他公司的關係，或對我們的認可或贊助。
ANNEXON, INC.
簡明合併資產負債表
（以千計）
|
|
6月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
（未經審計） |
|
|
|
|
||
資產 |
|
|
|
|
|
|
||
流動資產： |
|
|
|
|
|
|
||
現金和現金等價物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
短期投資 |
|
|
|
|
|
|
||
預付費用和其他流動資產 |
|
|
|
|
|
|
||
流動資產總額 |
|
|
|
|
|
|
||
受限制的現金 |
|
|
|
|
|
|
||
財產和設備，淨額 |
|
|
|
|
|
|
||
經營租賃使用權資產 |
|
|
|
|
|
|
||
總資產 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
負債和股東權益 |
|
|
|
|
|
|
||
流動負債： |
|
|
|
|
|
|
||
應付賬款 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
應計負債 |
|
|
|
|
|
|
||
經營租賃負債，當前 |
|
|
|
|
|
|
||
其他流動負債 |
|
|
|
|
|
|
||
流動負債總額 |
|
|
|
|
|
|
||
經營租賃負債，非流動 |
|
|
|
|
|
|
||
負債總額 |
|
|
|
|
|
|
||
承付款和或有開支（注5） |
|
|
|
|
|
|
||
股東權益： |
|
|
|
|
|
|
||
普通股 |
|
|
|
|
|
|
||
額外的實收資本 |
|
|
|
|
|
|
||
累計其他綜合虧損 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
累計赤字 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
股東權益總額 |
|
|
|
|
|
|
||
負債和股東權益總額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
見未經審計的簡明合併財務報表附註。
1
ANNEXON, INC.
簡明合併運營報表
（以千計，股票和每股金額除外）
（未經審計）
|
|
三個月已結束 |
|
|
六個月已結束 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究和開發 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
運營費用總額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
運營損失 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
利息和其他收入，淨額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
淨虧損 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
基本和攤薄後的每股淨虧損 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
用於計算每股淨虧損的加權平均股票， |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
見未經審計的簡明合併財務報表附註。
2
ANNEXON, INC.
綜合虧損簡明合併報表
（以千計）
（未經審計）
|
|
三個月已結束 |
|
|
六個月已結束 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
淨虧損 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
其他綜合收益（虧損）： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
外幣折算調整 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
可供出售證券的未實現收益（虧損） |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
綜合損失 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
見未經審計的簡明合併財務報表附註。
3
ANNEXON, INC.
股東權益簡明合併報表
（以千計，股票金額除外）
（未經審計）
|
|
普通股 |
|
|
額外 |
|
|
累積其他 |
|
|
累積 |
|
|
總計 |
|
|||||||||
|
|
股票 |
|
|
成本 |
|
|
資本 |
|
|
損失 |
|
|
赤字 |
|
|
股權 |
|
||||||
截至 2023 年 12 月 31 日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
行使股票期權 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
普通股的發行，扣除 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||||
行使預先注資的認股權證 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
||
在此期間歸屬的限制性股票 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
基於股票的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
其他綜合損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
|
||||
行使股票期權 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
每位員工發行普通股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||||
普通股的發行，扣除發行量 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||||
發行普通股和預先籌資 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||||
行使預先注資的認股權證 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
||
普通認股權證的行使 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
基於股票的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
其他綜合收入 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至 2024 年 6 月 30 日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
見未經審計的簡明合併財務報表附註。
4
ANNEXON, INC.
股東權益簡明合併報表
（以千計，股票金額除外）
（未經審計）
|
|
普通股 |
|
|
額外 |
|
|
累積其他 |
|
|
累積 |
|
|
總計 |
|
|||||||||
|
|
股票 |
|
|
成本 |
|
|
資本 |
|
|
損失 |
|
|
赤字 |
|
|
股權 |
|
||||||
截至2022年12月31日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
行使股票期權 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
行使預先注資的認股權證 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
||
向關聯公司發行普通股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||||
在此期間歸屬的限制性股票 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
基於股票的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
其他綜合收入 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至2023年3月31日的餘額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
|
||||
行使股票期權 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
每位員工發行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
基於股票的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
其他綜合收入 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至2023年6月30日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註。
5
ANNEXON, INC.
簡明合併現金流量表
（以千計）
（未經審計）
|
|
六個月已結束 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
經營活動： |
|
|
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整： |
|
|
|
|
|
|
||
折舊和攤銷 |
|
|
|
|
|
|
||
增加可供出售證券的折扣 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
基於股票的薪酬 |
|
|
|
|
|
|
||
減少使用權資產的賬面金額 |
|
|
|
|
|
|
||
運營資產和負債的變化： |
|
|
|
|
|
|
||
預付費用和其他流動資產 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
應付賬款 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
應計負債 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
經營租賃負債 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
其他流動負債 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
用於經營活動的淨現金 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
投資活動： |
|
|
|
|
|
|
||
購買財產和設備 |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
購買可供出售證券 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
可供出售證券到期所得的收益 |
|
|
|
|
|
|
||
投資活動提供的（用於）淨現金 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
籌資活動： |
|
|
|
|
|
|
||
行使普通股期權的收益 |
|
|
|
|
|
|
||
購買員工股票購買計劃的收益 |
|
|
|
|
|
|
||
普通股發行的收益，包括普通股的關聯方 |
|
|
|
|
|
|
||
發行普通股和預先注資認股權證的收益，扣除佣金 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
支付融資費用 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
融資活動提供的淨現金 |
|
|
|
|
|
|
||
現金、現金等價物和限制性現金減少 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
現金、現金等價物和限制性現金 |
|
|
|
|
|
|
||
期初 |
|
|
|
|
|
|
||
期末 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
現金流信息的補充披露： |
|
|
|
|
|
|
||
為計量租賃負債所含金額支付的現金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
非現金投資和融資活動： |
|
|
|
|
|
|
||
遞延發行成本包含在應付賬款和應計負債中 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
見未經審計的簡明合併財務報表附註。
6
ANNEXON, INC.
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
1。組織
Annexon, Inc.（簡稱 “公司”）是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，率先為患有毀滅性炎症相關疾病的人提供了一類新的補體藥物。該公司位於加利福尼亞州布里斯班，於2011年3月在特拉華州註冊成立。
該公司的全資子公司澳大利亞安妮森生物科學有限公司或子公司是一家專有有限公司，成立於2016年，總部設在澳大利亞。
流動性
自成立以來，公司主要參與開展研發活動、開展臨牀試驗、招聘人員以及籌集資金以支持和擴大這些活動。該公司自成立以來一直遭受虧損和運營現金流負數，截至2024年6月30日，累計赤字為美元
該公司歷來通過發行普通股和認股權證為其運營提供資金。根據預計的活動，管理層預計，現有的現金和現金等價物以及短期投資將使公司能夠自這些財務報表發佈之日起至少十二個月內為其運營費用和資本支出需求提供資金。在此之後，公司的未來生存能力取決於其實現發展里程碑和獲得額外資金的能力。管理層預計，至少在未來幾年內，運營中將繼續出現虧損和負現金流。公司（1）以對公司有利的條件獲得額外的股權或債務融資，（2）與戰略合作伙伴簽訂合作協議以及（3）在未來運營中取得成功的能力存在不確定性。如果公司無法獲得運營所需的資金，或者無法以有利於公司的條件獲得資金，則可能被迫推遲、減少或取消其研發計劃，其業務可能會受到重大損害。
2。列報基礎和重要會計政策
演示基礎
隨附的未經審計的簡明合併財務報表是根據美國公認的會計原則（GAAP）以及美國證券交易委員會關於中期財務報告的適用規章制度編制的。
截至2024年6月30日的簡明合併資產負債表、截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月的簡明合併運營報表、綜合虧損、股東權益以及截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月的簡明合併現金流報表未經審計。這些未經審計的簡明合併財務報表是在與年度合併財務報表相同的基礎上編制的，管理層認為，它們反映了所有調整，僅包括正常的經常性調整，這些調整是公允列報公司在所列中期的合併財務狀況、經營業績和現金流所必需的。與三個月期相關的簡明合併財務報表附註中包含的財務數據和其他財務信息也未經審計。截至2024年6月30日的三個月和六個月的經營業績不一定表示截至2024年12月31日的年度或任何其他未來年度或中期的預期業績。此處包含的截至2023年12月31日的簡明合併資產負債表來自截至該日的經審計的財務報表。這些未經審計的簡明合併財務報表應與公司於2024年3月26日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日止年度的10-k表年度報告中包含的公司經審計的合併財務報表一起閲讀。
估算值的使用
按照美利堅合眾國普遍接受的會計原則（GAAP）編制財務報表要求管理層作出估算和假設，以影響財務報表日報告的資產負債數額和或有資產負債的披露以及報告期內報告的支出。管理層評估其估計，包括但不限於投資的公允價值、經營租賃使用權資產和負債、遞延所得税資產的估值和不確定的税收狀況（包括估值補貼）、臨牀試驗應計額和股票薪酬。公司利用歷史經驗持續評估其估計和假設，以及
7
ANNEXON, INC.
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
其他因素，並在事實和情況決定時調整這些估計和假設。實際結果可能與這些估計有所不同。
整合原則
簡明合併財務報表包括Annexon, Inc.及其全資子公司的業務，幷包括這些實體的經營業績和現金流。所有公司間餘額和交易均已在合併中清除。
重要會計政策摘要
有關重要會計政策的詳細描述，請參閲公司於2024年3月26日提交的2023年10-k表格中的附註2 “重要會計政策摘要”。正如其2023年10-k表中披露的那樣，公司的會計政策沒有重大變化。
最近發佈的會計公告
2023年11月，財務會計準則委員會（FASB）發佈了《2023-07年會計準則更新》（ASU），《分部報告：對應報告的分部披露的改進》，要求在中期和年度基礎上披露增量分部信息。該ASU對2023年12月15日之後開始的財政年度以及2024年12月15日之後開始的財政期內的過渡期內有效，並且需要追溯適用於財務報表中列報的所有先前期間。該公司於2024年1月1日通過了亞利桑那州立大學2023-07年的年度要求，並計劃於2025年1月1日通過亞利桑那州立大學2023-07的臨時要求。公司將開始根據亞利桑那州立大學2023-07年的財務報表披露納入截至2024年12月31日止年度的10-k表年度報告。該公司正在評估該指導方針對其財務報表和相關披露的影響。
2023年12月，財務會計準則委員會發布了亞利桑那州立大學2023-09《所得税：所得税披露的改進》，要求加強有關税率對賬和所得税已繳信息的年度披露。亞利桑那州立大學2023-09對2024年12月15日之後開始的財政年度有效，可以在前瞻性或回顧性基礎上採用。允許提前收養。該公司正在評估該指導方針對其財務報表和相關披露的影響。
3。公允價值測量
該公司採用估值技術，最大限度地利用可觀測的投入，並儘可能減少不可觀察投入的使用。公司根據市場參與者在對主要市場或最有利市場的資產或負債進行定價時使用的假設來確定公允價值。在公允價值衡量中考慮市場參與者的假設時，以下公允價值層次結構區分了可觀察和不可觀察的輸入，這些投入分為以下級別之一：
8
ANNEXON, INC.
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
公司定期按公允價值衡量某些金融資產和負債。
|
|
|
|
2024年6月30日 |
|
|||||||||||||
|
|
估價 |
|
攤銷 |
|
|
格羅斯 |
|
|
格羅斯 |
|
|
聚合 |
|
||||
資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
現金等價物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
貨幣市場基金 |
|
第 1 級 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
政府債券 |
|
第 2 級 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
現金等價物總額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
短期投資： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
政府債券 |
|
第 2 級 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
短期投資總額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
|
|
|
|
2023 年 12 月 31 日 |
|
|||||||||||||
|
|
估價 |
|
攤銷 |
|
|
格羅斯 |
|
|
格羅斯 |
|
|
聚合 |
|
||||
資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
現金等價物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
貨幣市場基金 |
|
第 1 級 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
政府債券 |
|
第 2 級 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
現金等價物總額 |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
短期投資： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
政府債券 |
|
第 2 級 |
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
短期投資總額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|||
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月中，公司未確認金融工具的重大已實現收益或虧損。
4。資產負債表組成部分
現金、現金等價物和限制性現金
公司將購買時原始到期日為三個月或更短的所有高流動性工具視為現金等價物。現金等價物，包括投資於貨幣市場基金的金額，按公允價值列報。
截至2024年6月30日，限制性現金與為公司辦公租賃開立的信用證有關。
下表提供了簡明合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬，這些對賬總額等於簡明合併現金流量表中顯示的相同金額（以千計）：
|
|
6月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
現金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
現金等價物 |
|
|
|
|
|
|
||
現金和現金等價物 |
|
|
|
|
|
|
||
受限制的現金 |
|
|
|
|
|
|
||
現金、現金等價物和限制性現金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
9
ANNEXON, INC.
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
預付費用和其他流動資產
預付費用和其他流動資產包括以下內容（以千計）：
|
|
6月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
預付的研發費用 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
預付保險 |
|
|
|
|
|
|
||
其他預付費用 |
|
|
|
|
|
|
||
其他流動資產 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
預付費用和其他流動資產總額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
財產和設備，淨額
財產和設備淨額包括以下各項（以千計）：
|
|
6月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
租賃權改進 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
實驗室設備 |
|
|
|
|
|
|
||
傢俱和固定裝置 |
|
|
|
|
|
|
||
計算機設備和軟件 |
|
|
|
|
|
|
||
在建工程 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
財產和設備總額，毛額 |
|
|
|
|
|
|
||
減去：累計折舊 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
財產和設備總額，淨額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
公司確認的財產和設備折舊為美元
應計負債
應計負債包括以下各項（以千計）：
|
|
6月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
應計的研發費用 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
應計補償 |
|
|
|
|
|
|
||
應計專業服務 |
|
|
|
|
|
|
||
其他應計費用 |
|
|
|
|
|
|
||
應計負債總額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
5。承諾和意外開支
租賃
該公司根據一項協議租賃其位於加利福尼亞州布里斯班的辦公室和實驗室，或布里斯班租約
截至2024年6月30日，經營租賃使用權資產為美元
10
ANNEXON, INC.
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
用於衡量經營租賃負債的加權平均增量借款利率為
經營租賃成本為 $
截至2024年6月30日，未來的最低租賃付款額和相關租賃負債如下：
|
|
（以千計） |
|
|
2024 年（剩下的六個月） |
|
$ |
|
|
2025 |
|
|
|
|
2026 |
|
|
|
|
2027 |
|
|
|
|
2028 及以後 |
|
|
|
|
未貼現的租賃付款總額 |
|
|
|
|
減去：估算利息 |
|
|
( |
) |
總計 |
|
$ |
|
|
擔保和賠償
在正常業務過程中，公司簽訂包含各種陳述並規定一般賠償的協議。該公司在這些協議下的風險尚不清楚，因為這涉及未來可能對公司提出的索賠。迄今為止，該公司已經
6。股東權益
2024 年融資
2024 年 6 月，公司籌集了約 $ 的淨收益
2023 年融資
2023 年 12 月，公司籌集了約 $ 的淨收益
2022年融資
2022年7月，公司籌集了約美元的淨收益
11
ANNEXON, INC.
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
股票和隨附的普通認股權證，最多可購買
預先注資和普通認股權證
以下總結了截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月期間的認股權證活動：
|
|
普通認股權證數量 |
|
|
預先注資的認股權證數量 |
|
|
加權平均行使價 |
|
|||
截至 2023 年 12 月 31 日的餘額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
已發行 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
$ |
|
||
已鍛鍊 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
$ |
|
|
截至 2024 年 6 月 30 日的餘額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
|
|
普通認股權證數量 |
|
|
預先注資的認股權證數量 |
|
|
加權平均行使價 |
|
|||
截至2022年12月31日的餘額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
已鍛鍊 |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
$ |
|
|
截至2023年6月30日的餘額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
2024 年 ATM 計劃
2024年3月，公司與作為銷售代理的道明考恩或2024 aTm計劃簽訂了銷售協議，根據該協議，公司可以發行和出售其普通股，總髮行量最高為美元
2021 年市場 (ATM) 計劃
2021年8月，公司與作為銷售代理的Cowen and Company LLC（TD Cowen）簽訂了銷售協議，根據該協議，公司可以發行和出售其普通股，總髮行量為美元
12
ANNEXON, INC.
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
普通股
公司保留了以下普通股進行發行，具體如下：
|
|
6月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
已發行和未償還的股票期權 |
|
|
|
|
|
|
||
為2020年激勵獎勵計劃保留的股票期權 |
|
|
|
|
|
|
||
未歸屬的流通限制性股票單位 |
|
|
|
|
|
|
||
為2021年自動櫃員機計劃預留的普通股 |
|
|
|
|
|
|
||
為 2024 年 aTm 計劃預留的普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
為員工股票購買計劃預留的普通股 |
|
|
|
|
|
|
||
為2022年就業激勵計劃保留的普通股 |
|
|
|
|
|
|
||
為預先注資的認股權證預留的普通股 |
|
|
|
|
|
|
||
為普通認股權證預留的普通股 |
|
|
|
|
|
|
||
普通股儲備總額 |
|
|
|
|
|
|
||
7。股權激勵計劃
2020 年 7 月，公司董事會和股東通過並批准了 2020 年激勵獎勵計劃（即 2020 年計劃）和員工股票購買計劃（ESPP），後者在公司的首次公開募股或首次公開募股中生效。
公司不得根據2011年股權激勵計劃或2011年計劃授予任何額外獎勵。2011年計劃將繼續管理根據該計劃發放的未償股權獎勵。
2020 年股權激勵計劃
根據2020年計劃預留的普通股數量在1月的第一天自動增加，金額等於
2022年就業激勵獎勵計劃
2022年7月，公司董事會通過了Annexon, Inc. 2022年就業激勵計劃或激勵計劃，以及該計劃與2011年計劃和2020年計劃一起通過。根據納斯達克市場規則5635（c）（4）或規則5635（c）（4），公司董事會在未經股東批准的情況下通過了激勵計劃。根據第5635（c）（4）條，根據激勵計劃發放的獎勵只能發放給新僱員工，作為激勵員工在公司工作的激勵材料。根據激勵計劃發放的獎勵自發放之日起十年內到期。的總和
13
ANNEXON, INC.
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
股票期權
下表列出了該期間計劃下的股票期權活動：
|
|
的數量 |
|
|
加權- |
|
|
加權- |
|
|
聚合 |
|
||||
截至 2023 年 12 月 31 日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
授予的股票期權 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
|
|
||||
行使的股票期權 |
|
|
( |
) |
|
$ |
|
|
|
|
|
|
|
|||
股票期權被沒收 |
|
|
( |
) |
|
$ |
|
|
|
|
|
|
|
|||
截至 2024 年 6 月 30 日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
自 2024 年 6 月 30 日起可行使 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
已行使期權的總內在價值為美元
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月中，授予員工的期權的加權平均授予日公允價值為美元
截至2024年6月30日，與未償還的未歸屬股票期權相關的未確認的股票薪酬成本總額為美元
限制性股票單位
限制性股票單位是股票獎勵，使持有人有權在歸屬時獲得公司普通股的可自由交易股份。如果持有人在解除歸屬限制之前終止工作，則不能轉讓RSU，獎勵將被沒收。限制性股票單位通常在三年內按年等額歸屬，前提是員工繼續在公司工作。限制性股票單位的公允價值等於授予日公司普通股的收盤價。
RSU在公司股權激勵計劃下的活動摘要及相關信息如下：
|
|
股票數量 |
|
|
加權平均授予日期每股公允價值 |
|
||
截至 2023 年 12 月 31 日未歸屬 |
|
|
|
|
$ |
|
||
已授予 |
|
|
|
|
|
|
||
既得 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
已取消 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
截至 2024 年 6 月 30 日未歸屬 |
|
|
|
|
$ |
|
||
截至2024年6月30日，與未償還的未歸屬限制性股票單位相關的未確認的股票薪酬支出為美元
員工股票購買計劃
ESPP允許符合條件的員工在每個發行期結束時以等於的價格購買公司普通股
14
ANNEXON, INC.
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
2024 年 30 日
與ESPP相關的股票薪酬支出為美元
股票薪酬支出
確認的股票薪酬支出總額如下（以千計）：
|
|
三個月已結束 |
|
|
六個月已結束 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
研究和開發 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
股票薪酬支出總額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
為了確定股票薪酬目的的股票期權獎勵的價值，公司使用了Black-Scholes期權定價模型和下文討論的假設。這些輸入都是主觀的，通常需要大量的判斷。
普通股的公允價值——每股標的普通股的公允價值基於納斯達克全球精選市場在授予之日公佈的公司普通股的收盤價。
預期期限——預期期限代表股票獎勵預計將到期的期限，是使用簡化的方法（基於歸屬日期和合同期限結束之間的中點）確定的。該公司繼續使用簡化的方法，因為由於其股票公開交易的時間有限，它沒有足夠的歷史行使數據來估算預期期限。
預期波動率——從2024年開始，預期波動率是根據加權波動率估算的，使用了公司普通股的交易歷史和同類上市生命科學公司在等於股票期權授予預期期限內的平均波動率。2024年之前，預期波動率是根據同類上市生命科學公司在股票期權授予預期期限內的平均波動率估算的。選擇可比公司的依據是相似的規模、生命週期階段或專業領域。
無風險利率——無風險利率基於授予時有效的美國國債零息票發行，期限與期權的預期期限相對應。
股息收益率——公司從未支付過普通股股息，也沒有計劃為普通股支付股息。因此，該公司使用的預期股息收益率為零。
發行的每種股票期權的公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型估算的，其假設如下：
|
|
三個月已結束 |
|
六個月已結束 |
||||
|
|
2024 |
|
2023 |
|
2024 |
|
2023 |
預期期限（以年為單位） |
|
|
|
|
||||
預期的波動率 |
|
|
|
|
||||
無風險利率 |
|
|
|
|
||||
股息收益率 |
|
— |
|
— |
|
— |
|
— |
15
ANNEXON, INC.
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
8。每股淨虧損
公司通過淨虧損除以已發行普通股（不包括限制性普通股）的加權平均數來計算每股基本淨虧損。計算基本和攤薄後的每股淨虧損時使用的普通股加權平均數包括最多可購買的預籌認股權證
由於其反稀釋作用，以下可能具有稀釋性的已發行股票被排除在攤薄後的每股淨虧損的計算範圍之外：
|
|
六個月已結束 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
購買普通股的股票期權 |
|
|
|
|
|
|
||
受員工股票購買計劃約束的股票 |
|
|
|
|
|
|
||
未歸屬的限制性股票單位 |
|
|
|
|
|
|
||
普通認股權證 |
|
|
|
|
|
|
||
總計 |
|
|
|
|
|
|
||
16
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析。
您應閲讀以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析，以及本10-Q表季度報告和截至2023年12月31日止年度的合併財務報表及其相關附註中其他地方包含的簡明合併財務報表和相關財務信息，這些信息包含在我們於3月26日向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2023年12月31日年度的10-k表年度報告中，2024。
除歷史財務信息外，本討論和本報告的其他部分還包含經修訂的1933年《證券法》第27A條、經修訂的《證券法》和經修訂的1934年《證券交易法》第21E條或《交易法》所指的前瞻性陳述，這些陳述基於當前對我們和我們行業的預期，涉及重大風險和不確定性。由於各種因素，包括下文第二部分第1A項下標題為 “風險因素” 的部分中列出的因素，我們的實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異。在某些情況下，你可以通過諸如 “目標”、“預測”、“假設”、“相信”、“考慮”、“繼續”、“可能”、“設計”、“到期”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“可能”、“目標”、“計劃”、“位置”、“潛力”、“預測”、“尋找” 等術語來識別前瞻性陳述應該”、“目標”、“將”、“將” 和其他類似的表述，這些表述是對未來事件和未來趨勢的預測或指示，或者這些術語的負面影響。前瞻性陳述不能保證未來的表現，並且受風險和不確定性的影響，可能導致實際結果和事件與預期有所不同。這些陳述基於截至本10-Q表季度報告發布之日我們獲得的信息，儘管我們認為此類信息構成了此類陳述的合理依據，但此類信息可能有限或不完整，不應將我們的陳述理解為表明我們已對所有可能可用的相關信息進行了詳盡的調查或審查。與本報告中的所有聲明一樣，這些聲明僅代表其日期，我們沒有義務根據未來的事態發展更新或修改這些聲明。這些陳述本質上是不確定的，提醒投資者不要過分依賴這些陳述。
概述
我們是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，為患有毀滅性炎症相關疾病的人開創了一類新的補充藥物。經典的補體途徑是人體免疫系統的核心組成部分，可激活強大的炎症級聯。我們認為，通過從一開始就停止經典補體途徑的靶向C1q（經典補體途徑的起始分子），我們的方法有可能為身體、大腦和眼睛的補體介導疾病提供更全面的保護。
使用我們的專有平臺，我們正在確定和描述經典補體途徑在三個治療領域——自身免疫、神經變性和眼科——中的作用。為此，我們正在推進一系列候選產品，旨在阻斷早期的經典級聯和所有下游途徑成分及其組織破壞功能。我們的目標是抑制導致慢性炎症和組織損傷的過度或異常的經典補體活性，以減緩甚至阻止疾病進展，同時保留凝集素的有益免疫功能以及參與清除病原體和受損細胞的替代補體途徑。我們已經在身體、大腦和眼睛中表現出強大的靶標參與度，並對多種疾病進行了臨牀概念驗證，並將我們的資源集中在三個優先項目的開發上：
17
我們於 2011 年 3 月註冊成立，並於當年晚些時候開始運營。迄今為止，我們主要專注於開展研發活動、招聘人員和籌集資金以支持和擴大這些活動。我們沒有任何獲準銷售的產品，也沒有從產品銷售中產生任何收入。自成立以來，我們每年都蒙受淨虧損。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月，我們的淨虧損分別為2960萬美元和3520萬美元，截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月淨虧損分別為5,480萬美元和7,390萬美元。截至2024年6月30日，我們的累計赤字為6.273億美元，現金和現金等價物以及短期投資為3.687億美元。
經營業績的組成部分
收入
我們的候選產品未獲準商業銷售。我們尚未從候選產品的銷售中獲得任何收入，預計在可預見的將來，在我們完成臨牀開發、提交監管文件並獲得適用監管機構對此類候選產品的批准之前（如果有的話）也不會產生任何收入。
運營費用
研究和開發
研發費用佔我們運營支出的很大一部分。研發費用主要包括開發候選產品所產生的直接和間接成本。
直接費用包括：
間接費用包括：
我們將研發費用按實際發生記錄。根據協議向其他實體支付的款項，我們通常可以取消這些協議。未來期間收到的用於研發活動的商品或服務的預付款作為預付費用延期。然後，在執行相關服務時將預付金額記作支出。此時，我們不能
18
合理估計或瞭解完成任何候選產品的開發並獲得監管部門批准所必需工作的性質、時間和估計成本。
我們預計，在可預見的將來，我們未來的研發費用將有很大差異，因為我們將繼續優先考慮研發機會，通過臨牀試驗推進候選產品，投資於下一代開發，爭取監管部門批准我們的候選產品，並僱用更多人員來支持我們的研發工作。進行必要的臨牀研究以獲得監管部門批准的過程既昂貴又耗時，而且我們的候選產品的成功開發具有很大的不確定性。
一般和行政
一般和管理費用主要包括我們行政、財務和其他行政職能人員的薪酬和人事相關費用（包括股票薪酬）。一般和管理費用還包括為會計、法律和税務服務支付的專業費用、設施和折舊的分配費用以及其他一般和管理費用。
我們預計，在可預見的將來，隨着我們繼續支持研發活動、發展業務、推動候選產品進入監管審批和商業化活動以及作為上市公司運營，我們的一般和管理費用將保持相對平穩。
利息和其他收入，淨額
淨利息和其他收入主要包括現金等價物和短期投資的利息收入。
運營結果
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月的比較
下表彙總了我們在本報告所述期間的經營業績：
|
|
三個月已結束 |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
美元 |
|
|
% |
|
||||
|
|
（以千計） |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究和開發 |
|
$ |
25,026 |
|
|
$ |
30,251 |
|
|
$ |
(5,225) |
) |
|
|
(17) |
%) |
一般和行政 |
|
|
8,554 |
|
|
|
7,440 |
|
|
|
1,114 |
|
|
|
15 |
% |
運營費用總額 |
|
|
33,580 |
|
|
|
37,691 |
|
|
|
(4,111) |
) |
|
|
(11) |
%) |
運營損失 |
|
|
(33,580) |
) |
|
|
(37,691) |
) |
|
|
4,111 |
|
|
|
(11) |
%) |
利息和其他收入，淨額 |
|
|
3,970 |
|
|
|
2,503 |
|
|
|
1,467 |
|
|
|
59 |
% |
淨虧損 |
|
$ |
(29,610) |
) |
|
$ |
(35,188) |
) |
|
$ |
5,578 |
|
|
|
(16) |
%) |
19
研究和開發費用
|
|
三個月已結束 |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
美元 |
|
|
% |
|
||||
|
|
（以千計） |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
直接成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
臨牀和非臨牀外部服務 |
|
$ |
7,905 |
|
|
$ |
11,894 |
|
|
$ |
(3,989) |
) |
|
|
(34) |
%) |
諮詢和專業服務 |
|
|
3,835 |
|
|
|
2,575 |
|
|
|
1,260 |
|
|
|
49 |
% |
合同製造 |
|
|
2,970 |
|
|
|
5,287 |
|
|
|
(2,317) |
) |
|
|
(44) |
%) |
實驗室用品和材料 |
|
|
161 |
|
|
|
607 |
|
|
|
(446 |
) |
|
|
(73) |
%) |
間接成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
薪酬和人事相關 |
|
|
8,158 |
|
|
|
8,405 |
|
|
|
(247) |
) |
|
|
(3) |
%) |
設施和折舊 |
|
|
1,770 |
|
|
|
1,231 |
|
|
|
539 |
|
|
|
44 |
% |
其他 |
|
|
227 |
|
|
|
252 |
|
|
|
(25) |
) |
|
|
(10) |
%) |
研發費用總額 |
|
$ |
25,026 |
|
|
$ |
30,251 |
|
|
$ |
(5,225) |
) |
|
|
(17) |
%) |
與2023年同期相比，截至2024年6月30日的三個月，研發費用減少了520萬美元，下降了17％。下降的主要原因是，由於喬治亞州的2期ARCHER試驗於2023年完成，直接臨牀和非臨牀外部服務成本減少了400萬美元，ANX005 的合同製造費用減少了230萬美元，實驗室用品和材料減少了40萬美元，以及由於員工人數減少而導致的薪酬和人事相關費用減少了20萬美元，但諮詢和諮詢費用增加130萬美元部分抵消專業服務，以及增加50萬美元的設施因完成轉租協議而產生的相關費用。
一般和管理費用
|
|
三個月已結束 |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
美元 |
|
|
% |
|
||||
|
|
（以千計） |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
薪酬和人事相關 |
|
$ |
4,324 |
|
|
$ |
4,267 |
|
|
$ |
57 |
|
|
|
1 |
% |
諮詢和專業服務 |
|
|
3,089 |
|
|
|
2,397 |
|
|
|
692 |
|
|
|
29 |
% |
設施和折舊 |
|
|
637 |
|
|
|
419 |
|
|
|
218 |
|
|
|
52 |
% |
其他 |
|
|
504 |
|
|
|
357 |
|
|
|
147 |
|
|
|
41 |
% |
一般和管理費用總額 |
|
$ |
8,554 |
|
|
$ |
7,440 |
|
|
$ |
1,114 |
|
|
|
15 |
% |
與2023年同期相比，截至2024年6月30日的三個月，一般和管理費用增加了110萬美元，增長了15％。增長的主要原因是業務發展和市場研究的諮詢和專業服務費用增加了70萬美元，設施相關費用增加了20萬美元。
利息和其他收入，淨額
與2023年同期相比，截至2024年6月30日的三個月，淨利息和其他收入增加了150萬美元，增長了59％。增長主要是由於較高的平均現金餘額和有利的利率。
20
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月的比較
下表彙總了我們在本報告所述期間的經營業績：
|
|
六個月已結束 |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
美元 |
|
|
% |
|
||||
|
|
（以千計） |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究和開發 |
|
$ |
45,989 |
|
|
$ |
62,596 |
|
|
$ |
(16,607) |
) |
|
|
(27) |
%) |
一般和行政 |
|
|
16,163 |
|
|
|
16,337 |
|
|
|
(174) |
) |
|
|
(1) |
%) |
運營費用總額 |
|
|
62,152 |
|
|
|
78,933 |
|
|
|
(16,781) |
) |
|
|
(21) |
%) |
運營損失 |
|
|
(62,152) |
) |
|
|
(78,933) |
) |
|
|
16,781 |
|
|
|
(21) |
%) |
利息和其他收入，淨額 |
|
|
7,366 |
|
|
|
5,069 |
|
|
|
2,297 |
|
|
|
45 |
% |
淨虧損 |
|
$ |
(54,786) |
) |
|
$ |
(73,864) |
) |
|
$ |
19,078 |
|
|
|
(26) |
%) |
研究和開發費用
|
|
六個月已結束 |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
美元 |
|
|
% |
|
||||
|
|
（以千計） |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
直接成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
臨牀和非臨牀外部服務 |
|
$ |
14,611 |
|
|
$ |
23,092 |
|
|
$ |
(8,481) |
) |
|
|
(37 |
%) |
諮詢和專業服務 |
|
|
6,061 |
|
|
|
4,586 |
|
|
|
1,475 |
|
|
|
32 |
% |
合同製造 |
|
|
4,728 |
|
|
|
13,531 |
|
|
|
(8,803) |
) |
|
|
(65) |
%) |
實驗室用品和材料 |
|
|
318 |
|
|
|
1,025 |
|
|
|
(707) |
) |
|
|
(69) |
%) |
間接成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
薪酬和人事相關 |
|
|
16,331 |
|
|
|
17,373 |
|
|
|
(1,042) |
) |
|
|
(6) |
%) |
設施和折舊 |
|
|
3,457 |
|
|
|
2475 |
|
|
|
982 |
|
|
|
40 |
% |
其他 |
|
|
483 |
|
|
|
514 |
|
|
|
(31) |
) |
|
|
(6) |
%) |
研發費用總額 |
|
$ |
45,989 |
|
|
$ |
62,596 |
|
|
$ |
(16,607) |
) |
|
|
(27) |
%) |
與2023年同期相比，截至2024年6月30日的六個月中，研發費用減少了1,660萬美元，下降了27％。下降的主要原因是，ANX005 的合同製造費用減少了880萬美元，由於2023年在喬治亞州完成了ARCHER的2期試驗，直接臨牀和非臨牀外部服務成本減少了850萬美元，員工人數減少了100萬美元的薪酬和人事相關費用，以及70萬美元的實驗室用品和材料減少，但諮詢費用增加的140萬美元部分抵消了這一減少和專業服務，並增加100萬美元的設施因完成轉租協議而產生的相關費用。
一般和管理費用
|
|
六個月已結束 |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
美元 |
|
|
% |
|
||||
|
|
（以千計） |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
薪酬和人事相關 |
|
$ |
8,285 |
|
|
$ |
8,639 |
|
|
$ |
(354) |
) |
|
|
(4) |
%) |
諮詢和專業服務 |
|
|
5,641 |
|
|
|
5,986 |
|
|
|
(345) |
) |
|
|
(6) |
%) |
設施和折舊 |
|
|
1,313 |
|
|
|
935 |
|
|
|
378 |
|
|
|
40 |
% |
其他 |
|
|
924 |
|
|
|
777 |
|
|
|
147 |
|
|
|
19 |
% |
一般和管理費用總額 |
|
$ |
16,163 |
|
|
$ |
16,337 |
|
|
$ |
(174) |
) |
|
|
(1) |
%) |
與2023年同期相比，截至2024年6月30日的六個月中，一般和管理費用減少了20萬美元，下降了1％。減少的主要原因是應付的薪酬和人事相關費用減少了40萬美元
21
由於員工人數減少，諮詢和專業服務費用減少了30萬美元，但由於轉租協議的完成，設施相關費用增加的40萬美元部分抵消了這一減少。
利息和其他收入，淨額
截至2024年6月30日的六個月中，淨利息和其他收入與2023年同期相比增加了230萬美元，增長了45％。增長主要是由於較高的平均現金餘額和有利的利率。
流動性和資本資源
流動性來源
由於我們大量的研發支出，我們自成立以來就產生了營業虧損。
我們主要通過出售股權證券為我們的業務提供資金。截至2024年6月30日，我們的可用現金和現金等價物以及短期投資為3.687億美元，累計赤字為6.273億美元。
歷史現金流
|
|
六個月已結束 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
（以千計） |
|
|||||
用於經營活動的淨現金 |
|
$ |
(49,976) |
) |
|
$ |
(69,374) |
) |
投資活動提供的（用於）淨現金 |
|
|
(173,883) |
) |
|
|
25,048 |
|
融資活動提供的淨現金 |
|
|
156,064 |
|
|
|
17,926 |
|
現金、現金等價物和限制性現金減少 |
|
$ |
(67,795 |
) |
|
$ |
(26,400 |
) |
來自經營活動的現金流
截至2024年6月30日的六個月中，用於經營活動的現金為5,000萬美元，其中包括5,480萬美元的淨虧損和360萬美元的運營資產和負債淨變動，部分被840萬美元的非現金費用所抵消。非現金費用包括960萬美元的股票薪酬、110萬美元的折舊和攤銷、使用權資產賬面金額減少60萬美元，但部分被290萬美元可供出售證券折扣的增加所抵消。
截至2023年6月30日的六個月中，用於經營活動的現金為6,940萬美元，其中包括7,390萬美元的淨虧損和470萬美元的運營資產和負債淨變動，部分被920萬美元的非現金費用所抵消。非現金費用包括930萬美元的股票薪酬、110萬美元的折舊和攤銷、使用權資產賬面金額減少50萬美元，但部分被170萬美元可供出售證券折扣的增加所抵消。
來自投資活動的現金流
截至2024年6月30日的六個月中，用於投資活動的現金為1.739億美元，其中包括2.662億美元的可供出售證券的購買，部分被可供出售證券到期收益的9,230萬美元所抵消。
截至2023年6月30日的六個月中，投資活動提供的現金為2,500萬美元，其中包括可供出售證券到期的收益9,510萬美元，部分被6,990萬美元的可供出售證券購買和20萬美元的設備購買所抵消。
來自融資活動的現金流
截至2024年6月30日的六個月中，融資活動提供的現金為1.561億美元，其中包括我們在2024年融資下發行普通股和預融資認股權證的淨收益1.168億美元，根據我們的2021年自動櫃員機計劃發行普通股的淨收益3,840萬美元，以及行使普通股期權和員工股票購買計劃購買的60萬美元收益。
22
截至2023年6月30日的六個月中，融資活動提供的現金為1,790萬美元，其中包括根據我們的市場發行計劃向關聯方發行普通股的淨收益1750萬美元以及行使普通股期權和購買員工股票購買計劃的40萬美元收益。
資金需求
我們使用現金為運營提供資金，主要用於資助我們的臨牀試驗、研發支出和相關人員成本。我們預計，在可預見的將來，我們未來的研發費用將有很大差異，因為我們將繼續優先考慮研發機會，通過臨牀試驗推進候選產品，投資於下一代開發，爭取監管部門批准我們的候選產品，並僱用更多人員來支持我們的研發工作。此外，隨着我們繼續推進研發活動、發展業務、推動候選產品進入監管審批和商業化活動以及作為上市公司運營，我們預計，在可預見的將來，我們的一般和管理費用將保持相對平穩。我們的運營支出的時間和金額將取決於許多因素，包括：
根據我們目前的運營計劃，我們認為，我們現有的現金和現金等價物以及短期投資將使我們能夠為2026年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金。我們將需要大量的額外融資來實現我們的目標，而未能在需要時以可接受的條件或根本沒有獲得這些必要的資本，可能會迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的產品開發計劃、商業化工作或其他業務。我們基於可能被證明是錯誤的假設得出這一估計的，我們可以比預期更快地利用可用資本資源。在我們能夠創造可觀的產品收入之前，如果有的話，我們將需要在未來尋求額外的資金，並且目前打算通過公開或私募股權發行或債務融資、信貸或貸款設施、合作或其中一種或多種資金來源的組合來尋求額外的資金。我們可能無法以可接受的條件或根本無法獲得額外資金。如果我們未能在需要時以可接受的條件獲得必要的資本，或者根本無法獲得必要的資金，我們可能被迫推遲、限制、減少或終止我們的產品開發計劃、商業化工作或其他業務。如果我們通過發行股票證券籌集更多資金，我們的股東將受到稀釋，任何融資條款都可能對股東的權利產生不利影響。此外，作為向我們提供額外資金的條件，未來的投資者可能會要求並可能被授予優先於現有股東的權利。債務融資（如果有）可能涉及限制性契約，限制我們開展未來業務活動的靈活性，而且，如果破產，將在我們的股權證券持有人獲得公司資產的任何分配之前償還債務持有人。
23
2024 年融資
2024年6月，我們在扣除承保折扣和發行費用後，通過出售13,001,120股普通股，每股面值0.001美元，籌集了約1.168億美元的淨收益，以每股6.25美元的價格購買了總計7,000萬股普通股，相當於普通股的每股發行價格減去後每份預先注資認股權證的0.001美元行使價。
2023 年融資
2023 年 12 月，我們在扣除承保折扣和發行費用後，通過以每股 2.880 美元的價格出售了 25,035,000 股普通股、面值每股 0.001 美元，以及預先籌集資金的認股權證，以每股 2.879 美元的價格購買總計 18,379,861 股普通股，相當於該股票的每股發行價格，籌集了約 1.170 億美元的淨收益普通股減去每份預先注資認股權證的0.001美元行使價。我們分別於2024年2月和2024年4月通過無現金和現金行使這些預先注資的認股權證發行了共計5,243,400股和965,427股普通股。
2022年融資
2022年7月，我們通過出售共計9,013,834股普通股、購買最多24,696,206股普通股的預籌認股權證以及購買最多8,427,508股普通股的附帶普通股權證，在扣除費用和支出後，籌集了約1.225億美元的淨收益。每股和隨附普通認股權證的發行價格為每股3.87125美元，每份預籌認股權證和隨附普通認股權證的發行價格為每股3.87025美元，等於普通股的每股發行價格減去每份此類預融資認股權證的0.001美元行使價。預先注資的認股權證在全部行使之前可以行使。普通認股權證的行使價為每股5.806875美元，將於2025年6月30日到期。預先注資的認股權證和普通認股權證均可立即行使，但受益所有權的限制。2023年3月，通過無現金行使預先注資的認股權證，我們共發行了2582,557股普通股。2024年6月，我們在無現金行使普通認股權證時共發行了19,901股普通股。
預先注資和普通認股權證
以下總結了截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月期間的認股權證活動：
|
|
普通認股權證數量 |
|
|
預先注資的認股權證數量 |
|
|
加權平均行使價 |
|
|||
截至 2023 年 12 月 31 日的餘額 |
|
|
8,427,508 |
|
|
|
40,492,923 |
|
|
|
|
|
已發行 |
|
|
— |
|
|
|
7,000,000 |
|
|
$ |
0.001 |
|
已鍛鍊 |
|
|
(322,893) |
) |
|
|
(6,209,871 |
) |
|
$ |
0.307 |
|
截至 2024 年 6 月 30 日的餘額 |
|
|
8,104,615 |
|
|
|
41,283,052 |
|
|
|
|
|
|
|
普通認股權證數量 |
|
|
預先注資的認股權證數量 |
|
|
加權平均行使價 |
|
|||
截至2022年12月31日的餘額 |
|
|
8,427,508 |
|
|
|
24,696,206 |
|
|
|
|
|
已鍛鍊 |
|
|
— |
|
|
|
(2,583,144) |
) |
|
$ |
0.001 |
|
截至2023年6月30日的餘額 |
|
|
8,427,508 |
|
|
|
22,113,062 |
|
|
|
|
|
2024 年 ATM 計劃
2024年3月，我們與作為銷售代理的道明考恩或2024年自動櫃員機計劃簽訂了銷售協議，根據該協議，我們可以發行和出售普通股，總髮行量為1億美元。道明考恩有權獲得通過2024 aTm計劃出售的普通股總收益的3％的補償。截至2024年6月30日，我們尚未在2024年自動櫃員機計劃下進行任何銷售。
2021 年市場 (ATM) 計劃
2021年8月，我們與作為銷售代理的Cowen and Company LLC（TD Cowen）簽訂了銷售協議，根據該協議，我們可以根據市場發行計劃或2021年自動櫃員機計劃發行和出售我們的普通股，總髮行量為1億美元。TD Cowen有權獲得高達總收入的3％的補償
24
通過2021年自動櫃員機計劃出售的普通股。在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月中，我們根據2021年自動櫃員機計劃分別出售了7,576,067股和2,646,458股普通股，扣除支付給道明考恩的佣金後，淨收益分別約為3,840萬美元和1,750萬美元。截至2024年6月30日和2023年12月31日，根據2021年自動櫃員機計劃，分別有約4,230萬美元和8,200萬美元可用於普通股的發行和出售。註冊2021年自動櫃員機計劃所依據的S-3表格註冊聲明將於2024年8月15日到期，在此之後不得根據2021年自動櫃員機計劃出售任何普通股。
關鍵會計政策與估計
管理層對我們的財務狀況和經營業績的討論和分析基於我們的簡明合併財務報表，該財務報表是根據美國公認會計原則編制的。編制這些簡明合併財務報表要求我們對報告的資產、負債、支出和相關披露金額做出估算和假設。我們的估算基於我們的歷史經驗以及我們認為在當時情況下合理的其他各種因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些判斷從其他來源看不出來。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值有所不同，任何此類差異都可能是重大的。
在截至2024年6月30日的季度中，我們的關鍵會計政策或估算方法與截至2023年12月31日止年度的10-k表年度報告中包含的 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 中所述的方法沒有重大變化。
最近的會計公告尚未通過
有關最近的會計公告、採用時間以及我們對經營業績財務狀況的潛在影響的信息，請參閲本10-Q表季度報告中其他地方包含的未經審計的簡明合併財務報表的列報基礎和重要會計政策。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
不適用。
第 4 項。控制和程序
評估披露控制和程序
我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與和監督下，對截至本10-Q表季度報告所涉期末的披露控制和程序（定義見《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）進行了評估。根據該評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至本10-Q表季度報告所涉期末，我們的披露控制和程序有效提供了合理的保證，即我們在根據《交易法》提交或提交的報告中必須披露的信息將在美國證券交易委員會規則和表格規定的時限內記錄、處理、彙總和報告，並將此類信息積累並傳達給我們的管理層，包括我們的隊長酌情為執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。
財務報告內部控制的變化
在截至2024年6月30日的季度中，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條）沒有發生任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。
25
第二部分 — 其他信息
第 1 項。法律訴訟。
我們目前不是任何重大法律訴訟的當事方。我們可能會不時參與我們正常業務過程中出現的各種法律訴訟。
第 1A 項。風險因素。
風險因素
我們的業務涉及重大風險，其中一些風險如下所述。您應仔細考慮下述風險和不確定性，以及本10-Q表季度報告中包含的所有其他信息，包括 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 以及財務報表和相關附註。如果以下任何風險確實發生，都可能損害我們的業務、前景、經營業績、財務狀況和未來前景。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌，您可能會損失全部或部分投資。我們目前不知道或我們目前認為不重要的其他風險和不確定性也可能損害我們的業務運營。本10-Q表季度報告還包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於下文和本10-Q季度報告中其他地方描述的因素，我們的實際業績可能與前瞻性陳述中的預期存在重大差異。
風險因素摘要
以下總結了使我們的證券投資具有風險或投機性的最實質性風險。如果以下任何風險發生或持續存在，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到重大損害，我們的普通股價格可能會大幅下跌。
26
與我們有限的運營歷史、財務狀況和資本要求相關的風險
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，運營歷史有限，沒有獲準商業銷售的產品。自成立以來，我們已經蒙受了重大損失，我們預計在可預見的將來我們將繼續蒙受重大損失，再加上我們有限的運營歷史，很難評估我們的未來生存能力。
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，我們只有有限的運營歷史可供您評估我們的業務和前景。生物製藥產品開發是一項高度投機性的工作，涉及很大程度的風險。我們沒有獲準商業銷售的產品，也沒有從候選產品的銷售中產生任何收入，並且自2011年3月成立以來，每年都蒙受損失。我們的運營歷史有限，您可以據此評估我們的業務和前景。此外，我們還沒有表現出成功克服公司在快速發展的新領域，尤其是製藥、生物製藥和生物技術行業中經常遇到的許多風險和不確定性的能力。
自成立以來，我們已經遭受了巨大的營業虧損。截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度，我們的淨虧損分別約為1.342億美元和1.419億美元，截至2024年6月30日的三個月和六個月的淨虧損分別約為2960萬美元和5,480萬美元。截至2024年6月30日，我們的累計赤字為6.273億美元。我們幾乎所有的損失都源於與我們的研發計劃有關的費用以及與我們的業務有關的一般和管理費用。我們預計在可預見的將來將繼續蒙受損失，我們預計，隨着我們開發候選產品、進行臨牀試驗和開展研發活動，這些損失將繼續下去。即使我們在未來實現盈利，我們也可能無法在後續時期維持盈利能力。我們之前的虧損，加上預期的未來虧損，已經並將繼續對我們的股東權益和營運資金產生不利影響。
我們將需要大量的額外融資來實現我們的目標，而未能在需要時以可接受的條件或根本沒有獲得這些必要的資本，可能會迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的產品開發計劃、商業化工作或其他業務。
自成立以來，我們已將很大一部分精力和財政資源投入到研發活動中。我們的候選產品將需要額外的臨牀開發，我們打算開展額外的研發活動以發現和開發新的候選產品，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，所有這些都需要大量的額外資金。在可預見的將來，我們將繼續為這些活動花費大量資源。這些支出將包括與進行臨牀前研究和臨牀試驗、獲得監管部門批准以及生產和供應以及營銷和銷售任何獲準銷售的產品相關的成本。此外，可能會產生其他意想不到的費用。由於任何臨牀前研究或臨牀試驗的結果高度不確定，我們無法合理估計成功完成候選產品或任何未來候選產品的開發和商業化所需的實際金額。
截至2024年6月30日，我們的資本資源包括現金和現金等價物以及約3.687億美元的短期投資。我們預計，我們現有的資本資源將為2026年下半年的計劃運營費用提供資金。但是，由於我們目前未知的許多因素，我們的運營計劃可能會發生變化，我們可能需要比計劃更快地通過公開或私募股權發行、債務融資或其他來源（例如戰略合作）尋求額外資金。此類融資可能會導致股東稀釋，強加沉重的債務契約和還款義務，或者其他可能影響我們業務的限制。此外，即使我們認為我們有足夠的資金來實施當前或未來的運營計劃，出於有利的市場條件或戰略考慮，我們也可能會尋求額外的資本。
27
我們未來的資本要求取決於許多因素，包括：
在我們需要時，按照我們可接受的條款，或者根本無法提供額外資金。我們籌集額外資本的能力可能會受到潛在惡化的全球經濟狀況、宏觀經濟因素（包括近期和潛在的銀行倒閉）、不斷上升的通貨膨脹和利率、匯率波動和供應鏈中斷、地緣政治衝突（例如烏克蘭戰爭和中東的敵對行動）以及美國和全球信貸和金融市場的中斷和波動的不利影響。如果我們無法及時獲得足夠的資金，我們可能需要：
我們還可能被要求通過與合作者或其他方的安排來尋求資金，這些安排可能要求我們放棄對某些技術或候選產品的權利，否則我們將自己追求這些技術或候選產品的權利。除非我們的候選產品經過臨牀測試、獲準商業化併成功上市，否則我們預計在可預見的將來不會從產品銷售或許可產品的特許權使用費中獲得收入。迄今為止，我們主要通過出售股權證券和認股權證來為我們的業務提供資金，以購買我們的股權證券。我們將來需要尋求額外的資金，目前我們打算通過公開或私募股權發行或債務融資、信貸或貸款設施、合作或其中一種或多種資金來源的組合來尋求更多資金。我們籌集額外資金的能力將取決於金融、經濟和其他因素，其中許多因素是我們無法控制的。我們可能無法以可接受的條件或根本無法獲得額外資金。如果我們通過發行股票證券籌集更多資金，我們的股東將受到稀釋，任何融資條款都可能對股東的權利產生不利影響。此外，作為向我們提供額外資金的條件，未來的投資者可能會要求並可能被授予優先於現有股東的權利。債務融資（如果有）可能涉及限制性契約，限制我們開展未來業務活動的靈活性，而且，如果破產，將在我們的股權證券持有人獲得公司資產的任何分配之前償還債務持有人。
28
由於開發候選產品需要大量資源，我們必須優先開發某些候選產品和/或某些疾病適應症。我們可能會將有限的資源花費在不能產生成功產品且未能利用可能更有利可圖或更有可能成功的候選產品或跡象的候選產品或適應症上。
我們目前專注於開發候選產品，以解決傳統的補體介導的自身免疫和神經退行性疾病。由於開發候選產品需要大量資源，我們力求在項目之間保持優先順序和資源分配流程，以平衡時間、風險和成本。例如，在 2023 年，根據臨牀數據、監管反饋和現金流方面的考慮，我們將資源優先用於推進 GBS 中的 ANX005、GA 中的 ANX007 和自身免疫性疾病中的 ANX1502。如果沒有足夠的資金，我們可能無法完成我們計劃的臨牀試驗，或者無法按我們目前預期的時間表完成臨牀試驗，我們可能需要重新設計、縮小項目範圍或終止我們的一些項目。
我們關於向特定候選產品或治療領域分配研究、開發、合作、管理和財務資源的決定可能不會導致任何可行的商業產品的開發，並可能將資源從更好的機會上轉移出去。同樣，任何推遲、終止某些計劃或與第三方合作的決定隨後也可能被證明是不理想的，並可能導致我們錯過寶貴的機會。如果我們對任何候選項目或產品的可行性或市場潛力做出錯誤的決定，或者誤讀自身免疫或神經退行性或製藥、生物製藥或生物技術行業的趨勢，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到重大不利影響。因此，我們可能無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會，被要求放棄或推遲與其他候選產品或其他疾病和疾病途徑一起尋找機會，這些疾病和疾病途徑後來可能比我們選擇的產品具有更大的商業潛力，或者通過合作、許可或其他特許權使用費安排將寶貴的權利放棄給這些候選產品，如果投資額外資源以保持開發對我們有利和商業化權利。
在喬治亞州開展一項全球性的兩項試驗計劃既昂貴又耗時，即使是有利的，美國食品和藥物管理局和類似的外國監管機構也可能不接受我們在全球 ANX007 三期臨牀計劃中的一項或兩項試驗的數據。
ARCHER II 3期試驗旨在成為一項全球性的假體對照試驗，而ARROW試驗預計將是一項針對SYFOVRE® 的注射控制正面交鋒試驗。美國食品藥品管理局建議在眼科試驗中使用注射比較器而不是假對照。因此，來自ARCHER II研究的數據，即使是積極的，也可能不足以獲得美國監管部門的批准。該公司計劃進行 ARROW 研究，以證明 ANX007 比 SYFOVRE® 具有顯著的視力喪失保護作用。但是，即使結果足夠積極，美國食品和藥物管理局也可能不同意 ARROW 試驗的數據足以保證 ANX007 的批准。在這種情況下，在尋求 FDA 批准 ANX007 之前，我們可能需要再進行一項或多項臨牀試驗，這將增加我們的開支，並可能推遲或阻礙 ANX007 在喬治亞州的商業化。
在多個司法管轄區進行兩項大型3期試驗費用昂貴，可能需要許多年才能完成，而且我們無法保證臨牀試驗將按計劃進行或及時完成（如果有的話）。此外，美國有兩種經FDA批准的GA療法，這可能會對我們招募患者參與臨牀試驗的能力產生不利影響。我們在喬治亞州進行三期試驗的時間和成本可能會比我們最初的計劃長得多，也要大得多。我們可能需要額外的資金來完成 ANX007 的三期臨牀計劃，並且可能無法及時籌集足夠的資金。任何此類事件的發生都可能推遲任何一項試驗，使我們無法完成一項或多項臨牀試驗，尋求美國食品藥品管理局批准 ANX007 用於通用藥物（如果有的話），並可能推遲或阻止 ANX007 的商業化。
此外，美國食品藥品管理局批准的GA療法均未使用視力保護作為主要終點進行評估。由於 SYFOVRE® 缺乏 BCVA ≥15 個字母的丟失結果，我們在進行 ARROW 試驗時可能會遇到困難，包括統計意義方面的支持、註冊的潛在延遲、新出現的 SYFOVRE® 安全數據以及可能無法及時獲得 SYFOVRE®，這可能會導致 ANX007 的開發出現重大延遲。無法保證在正面交鋒的研究中，ANX007 與 SYFOVRE® 相比具有統計學意義的臨牀優勢，也無法保證總體結果足以支持上市批准。
29
我們的經營業績可能會大幅波動，這使得我們未來的經營業績難以預測，並可能導致我們的經營業績低於預期。
我們的季度和年度經營業績可能會大幅波動，這使我們難以預測未來的經營業績。這些波動可能是由於多種因素造成的，其中許多因素是我們無法控制的，可能難以預測，包括：
這些因素的累積影響可能導致我們的季度和年度經營業績出現巨大波動和不可預測性。因此，逐一比較我們的經營業績可能沒有意義。投資者不應將我們過去的業績作為我們未來表現的指標。
這種可變性和不可預測性也可能導致我們在任何時期都無法滿足行業或金融分析師或投資者的預期。如果我們的收入或經營業績低於分析師或投資者的預期，或低於我們可能向市場提供的任何預測，或者我們向市場提供的任何預測低於分析師或投資者的預期，則我們的普通股價格可能會大幅下跌。即使我們已經達到了我們之前可能提供的任何公開的收入或收益指導，股價也可能出現這樣的下跌。
與我們的業務相關的風險
我們的業務在很大程度上取決於我們的候選產品的成功開發、監管批准和商業化，這些候選產品處於臨牀開發的早期階段。
我們沒有獲準銷售的產品，我們的候選產品處於臨牀開發的早期階段。我們業務的成功，包括我們為公司融資和未來創收的能力，將主要取決於我們的候選產品的成功開發、監管批准和商業化，尤其是我們當前臨牀階段候選產品的進步。但是，考慮到我們的候選產品的開發階段，如果我們取得成功，可能需要很多年才能證明候選產品的安全性、純度、效力和/或有效性，足以獲得商業化的批准。即使我們獲得了監管部門的批准，我們也無法確定我們的候選產品是否會獲得監管部門的批准或成功商業化。
雖然對補體途徑的抑制已被證實為一種治療方法，但C1q抑制是一種新的治療方法，它使我們面臨一定的風險。例如，我們可能會發現我們的候選產品不具有治療效果所需的某些特性，或者即使被發現對一種疾病有效，它們對其他類型的疾病也無效。此外，鑑於這種治療方法的新穎性，設計臨牀前研究和臨牀試驗以證明候選產品的效果非常複雜，並且使我們面臨風險，包括我們的生物標誌物驅動方法可能無法轉化為治療效果。
30
將來，我們可能還會依賴我們可能開發或收購的其他候選產品。我們的候選產品和未來候選產品的臨牀和商業成功將取決於多種因素，包括：
這些因素，其中許多是我們無法控制的，可能會導致我們遇到嚴重的延遲，或者無法獲得監管部門的批准或將我們的候選產品商業化。即使獲得了監管部門的批准，我們也可能永遠無法成功地將任何候選產品商業化。因此，我們無法保證我們能夠通過銷售我們的候選產品或任何未來的候選產品來產生足夠的收入，以繼續我們的業務或實現盈利。
31
流行病或類似疫情等公共衞生危機已經並將來可能對我們的臨牀前和臨牀試驗、業務、財務狀況和經營業績產生重大和不利影響。
由於公共衞生危機，包括 COVID-19 疫情，我們已經經歷了而且將來可能會經歷中斷，這些中斷可能會對我們的臨牀試驗、業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。這些中斷包括但不限於：
未來的任何疫情可能在多大程度上影響我們的臨牀試驗、業務、財務狀況、運營結果和臨牀開發時間表和計劃，將取決於疫情持續時間、我們和我們的CRO、第三方製造商、監管機構和其他與我們有業務往來的第三方的感染率、企業關閉或業務中斷以及美國和其他國家為控制和治療該疾病而採取的行動的有效性。這些領域和其他領域的未來發展給我們的臨牀試驗、業務、財務狀況和經營業績帶來了實質性的不確定性和風險。
生物製藥產品的研發本質上是有風險的。我們無法保證我們的任何候選產品都將獲得監管部門的批准，這在商業化之前是必要的。
我們處於候選產品的臨牀開發的早期階段。我們未來的成功取決於我們成功開發、獲得監管部門批准和成功商業化我們的候選產品的能力，而我們可能由於多種原因而未能做到這一點，包括以下幾點：
32
如果發生任何此類事件，我們可能會被迫放棄對一個或多個候選產品的開發工作，這將對我們的業務產生重大不利影響，並可能導致我們停止運營。候選產品的失敗可能發生在臨牀前或臨牀開發的任何階段，我們可能永遠無法成功開發適銷對路的產品或創造產品收入。
我們進一步開發當前和未來的候選產品的努力可能不會成功。在獲得 FDA 或類似外國監管機構的監管批准之前，我們不得銷售或推廣我們的任何候選產品，而且我們可能永遠不會獲得任何候選產品的監管批准。我們的每種候選產品都需要大量的額外臨牀開發、臨牀前、臨牀和製造活動的管理、監管部門的批准、充足的製造供應、商業組織和大量的營銷工作，然後我們才能從產品銷售中獲得任何收入（如果有的話）。我們可能進行的任何臨牀研究都可能無法證明獲得監管部門批准以銷售我們的候選產品所必需的療效和安全性。如果我們正在進行或未來的臨牀研究的結果對候選產品的療效尚無定論，如果我們沒有達到具有統計意義的臨牀終點，或者如果存在與候選產品相關的安全問題或不良事件，我們可能會被阻止或延遲獲得候選產品的上市批准。
FDA或其他監管機構可能不同意我們的臨牀開發計劃，並要求我們進行額外的臨牀試驗以支持我們的監管申請。包括美國食品藥品管理局在內的監管機構可能要求我們進行多項關鍵試驗才能獲得批准。
此外，臨牀試驗必須根據FDA、歐洲藥品管理局或EMA以及這些司法管轄區以外的其他適用監管機構的法律、規章和條例、指南和其他要求進行，並受這些監管機構和機構審查委員會、IRB或進行此類臨牀試驗的醫療機構的倫理委員會的監督。此外，開展全球臨牀試驗，就像我們對GBS和GA所做的那樣，可能需要我們在包括美國、歐盟或歐盟在內的多個司法管轄區以及這些司法管轄區以外的國家的監管機構的法律要求和指導方針之間進行協調，這可能要求我們修改臨牀試驗協議或決定不在一個或多個司法管轄區進行試驗，或者由於無法協調、費用高昂或延遲而決定不在不同司法管轄區進行單獨試驗將與之不同的要求分開監管機構，所有這些都可能增加成本。此外，在美國和歐盟以外的國家進行的臨牀試驗可能會使我們面臨與非美國和非歐盟CRO的參與相關的風險，這些CRO不為FDA或EMA或歐盟成員國的監管機構所知，可能具有不同的診斷、篩查和醫療標準，以及由於運輸成本增加（包括當地質量發佈或國內測試的結果）而導致進一步延誤和費用的風險在生產的候選產品供應中我們的臨牀試驗管轄區不同）以及與美國和歐盟以外的國家相關的政治和經濟風險。
如果我們的任何候選產品成功完成臨牀試驗，我們計劃尋求監管部門的批准，以便在美國、歐盟或歐盟以及我們認為存在可行商業機會的其他國家銷售我們的候選產品。我們從未開始、編制或提交過尋求監管部門批准以銷售任何候選產品的申請。即使候選產品成功完成臨牀試驗，我們也可能永遠無法獲得監管部門批准來銷售任何候選產品，這將對我們的生存能力產生不利影響。要獲得美國以外國家的監管批准，我們必須遵守其他國家在候選產品的安全性、有效性、化學、製造和控制、臨牀試驗、商業銷售、定價和分銷方面的眾多不同的監管要求。我們還可能依靠合作者或合作伙伴開展必要的活動，以支持監管部門批准的申請，並尋求批准我們的一個或多個候選產品。我們無法確定任何此類合作者或合作伙伴能否成功開展這些活動或在我們期望的時間範圍內開展這些活動。即使我們或任何未來的合作者或合作伙伴成功獲得一個司法管轄區的批准，我們也無法確保在任何其他司法管轄區獲得批准。如果我們無法在多個司法管轄區獲得候選產品的批准，我們的收入和經營業績可能會受到負面影響。
即使我們獲得了監管部門的批准，可以銷售我們的任何候選產品，我們也無法向您保證，任何此類候選產品將成功商業化，在市場上得到廣泛接受或比其他市售替代產品更有效。我們可能獲得的任何批准都可能適用於不符合預期或預期範圍的適應症或患者羣體，或者可能需要貼上包含重大使用或分發限制或安全警告的標籤。我們還可能需要進行額外或意想不到的臨牀試驗以獲得批准，或者需要遵守額外的上市後測試要求才能維持
33
批准。此外，監管機構可以撤回對產品的批准或對其分銷施加限制，例如以風險評估和緩解戰略（REMS）的形式進行限制。未能及時獲得監管部門對候選產品的批准、任何產品營銷限制或產品撤回都將對我們的業務、經營業績和財務狀況產生負面影響。
我們的臨牀試驗可能會遇到重大延遲，或者可能無法按預期的時間表進行或完成臨牀試驗（如果有的話）。
臨牀測試費用昂貴，可能需要很多年才能完成，而且其結果本質上是不確定的。我們無法保證任何臨牀試驗將按計劃進行或按計劃完成（如果有的話）。我們無法確定提交的IND或臨牀試驗申請（CTA）是否會導致FDA或其他監管機構（如適用）允許臨牀試驗及時開始。此外，即使這些試驗開始，也可能會出現可能暫停或終止此類臨牀試驗的問題。一項或多項臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段，我們未來的臨牀試驗可能不會成功。臨牀試驗可能由於各種原因而延遲或終止，包括與以下原因相關的延遲或失敗：
在臨牀前研究和臨牀試驗期間，或由於臨牀前研究和臨牀試驗的結果，我們可能會遇到許多不良或不可預見的事件，這些事件可能會延遲或阻礙我們獲得上市批准或將候選產品商業化的能力，包括：
34
如果我們需要對候選產品進行額外的臨牀試驗或其他測試，如果我們無法成功完成候選產品的臨牀試驗或其他測試，如果我們無法成功完成候選產品的臨牀試驗或其他測試，如果這些試驗或測試的結果不是陽性或僅為中度陽性，或者存在安全問題，我們可以：
例如，我們認為，根據一項關鍵試驗的結果，我們將能夠尋求美國食品藥品管理局批准 ANX005 用於治療吉蘭巴綜合徵患者。但是，即使我們認為結果足夠積極，美國食品和藥物管理局可能不同意一項關鍵試驗的數據足以保證 ANX005 的批准。在這種情況下，我們將需要再進行一項或多項臨牀試驗，然後才能尋求美國食品藥品管理局批准 ANX005 用於吉蘭巴綜合徵患者，這將增加我們的開支，並可能推遲或阻礙 ANX005 在 GBS 中的商業化。此外，我們最近報告的 ARCHER 數據顯示，ANX007 可以防止視力喪失，其衡量標準是與基線相比的變化，即最佳校正視力 ≥15 個字母損失或 BCVA15 的功能終點與基線的變化。基於這些數據，我們預計將進行一項用於治療胃病的 ANX007 的全球臨牀試驗。為了實現這一目標，我們必須獲得並維持監管部門的批准，並遵守每個司法管轄區的監管要求。儘管我們試圖設計一項令所有目標市場監管機構滿意的全球臨牀開發計劃，但無法保證我們的努力會取得成功，也無法保證各監管機構會保持一致，也無法保證全球三期註冊計劃的數據足以保證 ANX007 的批准。在與美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局討論後，我們設計了一個由兩部分組成的喬治亞州 ANX007 全球註冊計劃。因此，我們在喬治亞州進行 ANX007 三期試驗的時間表和成本可能會比我們最初的計劃長得多，也要大得多。
如果我們、進行此類試驗的機構的IRB、此類試驗的數據安全監測委員會（dSMB）或美國食品和藥物管理局或其他監管機構暫停或終止臨牀試驗，我們也可能會遇到延誤。這些機構可能由於多種因素而暫停或終止臨牀試驗，包括未能按照監管要求或我們的臨牀方案進行臨牀試驗、美國食品和藥物管理局或其他監管機構對臨牀試驗運營或試驗場所的檢查導致臨牀擱置、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用藥物有益、政府法規或行政行動發生變化或缺乏足夠的資金繼續進行臨牀試驗審判。
此外，正如我們計劃對某些候選產品所做的那樣，在國外進行臨牀試驗會帶來額外的風險，可能會延遲我們臨牀試驗的完成。這些風險包括由於醫療保健服務或文化習俗的差異而導致外國入組患者未能遵守臨牀方案、管理與外國監管計劃相關的額外行政負擔以及政治和經濟風險。
我們臨牀試驗的主要研究人員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並可能獲得與此類服務相關的現金或股權補償。如果這些關係和任何相關的薪酬導致了感知的或實際的利益衝突，或者監管機構得出結論，認為財務關係可能影響了對利益衝突的解釋
35
試驗，在適用的臨牀試驗場所生成的數據的完整性可能會受到質疑，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅，這可能導致我們提交的上市申請延遲或被拒絕。任何此類延遲或拒絕都可能阻止或延遲我們對當前或未來的候選產品進行商業化。
如果我們在候選產品的任何臨牀前研究或臨牀試驗的完成或終止方面遇到延遲，我們的候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從任何候選產品中獲得收入的能力將被推遲或根本無法實現。此外，任何延遲完成臨牀試驗都可能增加我們的成本，減緩我們的候選產品的開發和批准流程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。任何此類事件都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。此外，導致或導致臨牀試驗延遲開始或完成的許多因素最終也可能導致我們的候選產品被監管部門拒絕批准。如果我們的一個或多個候選產品被證明無效、不安全或在商業上不可行，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到重大不利影響。
如果我們在註冊患者參與臨牀試驗時遇到困難，我們的臨牀開發活動可能會延遲或受到其他不利影響。
如果我們無法根據適用法規的要求找到和招募足夠數量的合格患者參與試驗，或者無法根據需要為給定試驗提供適當的統計能力，我們可能無法及時啟動或繼續對我們確定或開發的任何候選產品啟動或繼續進行臨牀試驗。根據研究方案及時完成臨牀試驗，除其他外，取決於我們是否有能力招收足夠數量的患者，這些患者在研究結束之前一直待在研究中。由於各種原因，我們在臨牀試驗中招收患者時可能會遇到困難。患者入組取決於許多因素，包括：
此外，我們的臨牀試驗可能會與其他臨牀試驗競爭，這些候選產品與候選產品處於相同治療領域，而這種競爭將減少我們可用的患者數量和類型，因為一些可能選擇參加我們試驗的患者可能會選擇報名參加我們的競爭對手正在進行的試驗。此外，患者可能不選擇參加我們的試驗，因為有經批准的治療其疾病的藥物可供選擇。由於合格的臨牀研究人員數量有限，我們可能會在與某些競爭對手相同的臨牀試驗場所進行一些臨牀試驗，這將減少在該臨牀試驗場所可供我們進行臨牀試驗的患者數量。延遲患者入組可能會導致成本增加或影響計劃中的臨牀試驗的時間或結果，這可能會阻礙這些試驗的完成，並對我們推進候選產品開發的能力產生不利影響。
36
由我們的任何候選產品引起的不良事件或不良副作用或其他意外特性都可能導致其臨牀開發、延遲或阻止其監管批准、限制其商業潛力或導致重大負面後果。
我們的候選產品造成的不良事件或其他不良副作用可能導致我們或監管機構中斷、延遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或延遲或拒絕美國食品和藥物管理局或類似外國監管機構的監管批准。我們在臨牀試驗期間經歷過不良事件，將來在臨牀試驗期間或由於臨牀試驗而發生不良或不可預見的事件。如果我們的候選產品的開發出現不可接受的副作用，我們、FDA、我們進行研究的機構的IRB或dSMB可以暫停或終止我們的臨牀試驗，或者FDA或類似的外國監管機構可以命令我們停止臨牀試驗，或拒絕批准任何或所有靶向適應症的候選產品。與治療相關的副作用還可能影響患者招募或入組患者完成任何臨牀試驗或導致潛在產品責任索賠的能力。此外，治療的醫務人員可能無法適當地識別或管理這些副作用。我們預計必須使用我們的候選產品對醫務人員進行培訓，以瞭解我們的臨牀試驗以及任何候選產品商業化後的副作用概況。在識別或管理候選產品的潛在副作用方面培訓不足，可能會導致患者受傷或死亡。任何此類事件都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
此外，早期的臨牀試驗可能僅包括有限數量的受試者，並且與我們的候選產品的接觸時間有限。特別是，我們正在尋求一種抑制經典補體途徑的上游分子（主要是C1q）的新方法，因此，在更多的患者羣體中進行評估時，我們的候選產品可能會導致不可預見的安全事件。此外，臨牀試驗可能不足以確定在多年內服用我們的候選產品的效果和安全後果。
如果我們的任何候選產品獲得上市批准，而我們或其他人隨後發現此類產品會引起不良和不可預見的副作用，則可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括但不限於：
如果獲得批准，這些事件中的任何一個都可能使我們無法獲得或維持對特定候選產品的市場認可，並導致我們損失大量收入，這將對我們的經營和業務業績產生重大不利影響。此外，如果我們的一個或多個候選產品被證明不安全，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到重大不利影響。
隨着更多可用數據的出現，我們不時公佈或發佈的研究或試驗的中期、“頂級” 和初步數據可能會發生變化，並受審計和驗證程序的約束，這可能會導致最終數據發生實質性變化。
我們會不時公開披露來自臨牀前研究或臨牀試驗的中期、“一線” 或初步數據。臨時數據面臨的風險是，隨着更多數據的出現，一項或多項結果可能會發生實質性變化。作為數據分析的一部分，我們還會做出假設、估計、計算和結論，當我們發佈此類數據時，我們可能沒有收到或有機會全面仔細地評估所有數據。因此，我們報告的 “頂線” 結果可能與同一研究的未來結果有所不同，或者一旦獲得額外數據，不同的結論或考慮因素可能會使此類結果合格
37
已收到並進行了全面評估。“一線數據” 或初步數據仍受審計和驗證程序的約束，這可能會導致最終數據與我們先前發佈的初步數據存在重大差異。因此，在獲得最終數據之前，應謹慎看待 “頂線” 和初步數據。我們還會不時披露臨牀研究的中期數據。隨着患者入組的持續和更多患者數據的出現，我們可能完成的臨牀試驗的中期數據可能會面臨一種或多種臨牀結果可能發生重大變化的風險。中期、“頂線” 或初步數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。
此外，包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的批准性或商業化以及我們公司的總體價值。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息是基於通常的大量信息，您或其他人可能不同意我們認為在我們的披露中包含的實質性或其他適當信息。對於未來與特定候選產品或我們的業務相關的決策、結論、觀點、活動或其他方面，我們決定不披露的任何信息最終可能會被您或其他人視為重要信息。如果我們報告的 “收入”、初步或中期數據與最終結果不同，或者包括監管機構在內的其他人不同意得出的結論，則我們獲得批准候選產品和將其商業化的能力可能會受到損害，這可能會嚴重損害我們的業務前景。
即使我們當前或未來的候選產品獲得監管部門的批准，它們也可能無法獲得商業成功所必需的醫生和患者的廣泛採用和使用。
即使我們的一種或多種候選產品獲得美國食品藥品管理局或其他監管機構的批准，我們當前或未來的任何候選產品的商業成功都將在很大程度上取決於醫生和患者對所得產品的廣泛採用和使用以獲得批准的適應症。我們的候選產品可能不會在商業上取得成功。出於各種原因，包括競爭因素、定價或醫生偏好、保險公司的報銷、如果獲得批准，醫生和患者採用我們當前或未來候選產品的程度和比例將取決於多種因素，包括：
38
我們無法向您保證，如果獲得批准，我們當前或未來的候選產品將獲得醫生和患者的廣泛市場認可。我們的候選產品在獲得監管部門批准後無法獲得市場認可或取得商業成功的任何失敗都將對我們的經營業績產生不利影響。
我們在美國獲得了用於治療吉蘭巴綜合徵和亨廷頓舞蹈症的 ANX005 孤兒藥認證，在歐洲獲得了 GBS 的孤兒藥稱號，我們可能會為某些未來的候選產品尋求孤兒藥認證。我們可能無法獲得此類稱號，也無法維持與孤兒藥認證相關的權益，包括市場獨家經營權，這可能會導致產品銷售收入減少。
我們在美國獲得了歐洲藥品管理局（EMA）頒發的孤兒藥認定，用於治療吉蘭巴綜合徵和亨廷頓舞蹈症的 ANX005，以及用於治療歐洲吉蘭巴綜合徵的歐洲孤兒藥。儘管我們可能會為部分或所有其他候選產品尋求Orphan產品認證，但我們可能永遠不會收到此類稱號。根據《孤兒藥法》，如果一種藥物或生物製品旨在治療一種罕見的疾病或病症，則FDA可以將該藥物或生物製品指定為孤兒藥，該藥物或生物製品的定義是指在美國的患者人數少於20萬的美國，如果沒有合理的預期開發該藥物的成本將從美國的銷售中收回，則該藥物或生物製品可以指定為孤兒藥。在提交生物製劑許可申請（BLA）、新藥申請（NDA）之前，必須申請孤兒藥的認定。在歐盟，EMA的孤兒藥產品委員會（COMP）授予孤兒藥資格，以促進用於診斷、預防或治療危及生命或慢性衰弱的疾病的產品的開發，該疾病在歐盟每萬人中影響不超過5人。此外，對於用於診斷、預防或治療危及生命、嚴重衰弱或嚴重慢性病的產品，如果沒有激勵措施，歐盟的藥物銷售不可能足以證明對藥物或生物製品的開發進行必要投資是合理的，或者如果沒有令人滿意的診斷、預防或治療方法，或者如果存在這種方法，則該藥物必須對受疾病影響的人有重大益處，則該藥物必須對受疾病影響的人帶來重大好處，則該藥品必須對受該疾病影響的人帶來重大利益，則可獲得認可。
在美國，孤兒藥的認定使當事方有權獲得經濟激勵，例如為臨牀試驗成本提供補助資金的機會、税收優惠和申請費減免。在FDA授予孤兒藥認證後，該藥物的仿製特性及其潛在的孤兒用途將由FDA公開披露。
此外，如果產品首次獲得美國食品藥品管理局對其孤兒藥的適應症的批准，則該產品有權獲得孤兒藥獨家經營權，這意味着食品和藥物管理局在七年內不得批准任何其他針對相同疾病或病症銷售相同藥物的申請，除非在有限的情況下，例如表現出與孤兒獨家產品的臨牀優勢，或者製造商無法保證足夠的產品數量孤兒患者羣體。如果我們或我們的合作者尋求批准範圍大於孤兒指定適應症的適應症，則在美國的獨家銷售權也可能不可用；如果美國食品和藥物管理局後來確定指定申請存在重大缺陷，則獨家銷售權可能會喪失。在歐盟，孤兒藥的指定使當事方有權獲得經濟激勵，例如費用減免或費用減免，以及藥品或生物製品獲得批准後的十年市場獨家經營權。如果不再滿足孤兒藥指定標準，包括證明該產品的利潤足夠大，不足以維持市場排他性，則該期限可以縮短至六年。
即使我們獲得了孤兒藥稱號，由於與開發藥品相關的不確定性，我們也可能不是第一個獲得任何特定孤兒適應症上市批准的公司。此外，即使我們獲得了候選產品的孤兒藥獨家經營權，這種排他性也可能無法有效保護該產品免受競爭，因為不同的藥物可以被批准用於相同的疾病。即使在孤兒藥獲得批准之後，如果美國食品和藥物管理局得出結論，認為後一種藥物在臨牀上具有優越性，因為它更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻，則FDA隨後也可以批准用於相同疾病的同一種藥物。孤兒藥的認定既不會縮短藥物或生物製劑的開發時間或監管審查時間，也不會使藥物或生物製劑在監管審查或批准過程中具有任何優勢。
美國食品藥品管理局的突破性療法稱號，即使授予我們的任何候選產品，也可能無法加快開發或監管審查或批准程序，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
如果臨牀數據支持對一種或多種候選產品進行突破性療法認定，我們可能會為我們的候選產品尋求突破性療法稱號。突破性療法的定義是旨在單獨或與一種或多種其他藥物或生物製劑聯合使用來治療嚴重或危及生命的疾病或病症的藥物或生物製劑，初步臨牀證據表明，該藥物或生物製劑在一種或多種具有臨牀意義上可能顯示出與現有療法相比的實質性改進
39
終點，例如在臨牀開發初期觀察到的實質性治療效果。對於被指定為突破性療法的候選產品，美國食品藥品管理局與該試驗發起人之間的互動和溝通有助於確定最有效的臨牀開發途徑，同時最大限度地減少處於無效對照方案的患者人數。被FDA指定為突破性療法的藥物和生物製劑也可能有資格對BLA或NDA申請進行優先審查和滾動審查。
被指定為突破性療法由美國食品藥品管理局自行決定。因此，即使我們認為我們的候選產品之一符合突破性療法的指定標準，美國食品藥品管理局也可能不同意，而是決定不作出這樣的認定。無論如何，與根據非快速的FDA審查程序考慮批准的藥物相比，獲得候選產品的突破性療法稱號可能不會加快開發、審查或批准的速度，也不能保證FDA的最終批准。此外，即使我們的一種或多種候選產品符合突破性療法的資格，美國食品和藥物管理局稍後可能會決定該產品不再符合資格條件，或者決定不縮短FDA的審查或批准時間。
FDA的快速通道認證或EMA的PRIME稱號，即使授予了我們的任何候選產品，也不會加快開發或監管審查或批准流程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
美國食品和藥物管理局已在 GBS 中授予 ANX005 的快速通道稱號，在喬治亞州為 ANX007 授予了 PRIME 稱號，EMA 已授予喬治亞州的 ANX007 為 PRIME 稱號，將來，我們可能會為我們的候選產品尋求快速通道認證或 PRIME 稱號。如果藥物或生物製劑旨在治療嚴重或危及生命的疾病，並且該藥物或生物製劑顯示出解決該疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，則贊助商可以申請快速通道認定。在產品開發期間，Fast Track候選產品的發起人有機會與相應的FDA審查小組進行更頻繁的互動，一旦提交了BLA或NDA，該申請可能有資格獲得優先審查。Fast Track候選產品也可能有資格接受滾動審查，在這種情況下，FDA可以在提交完整申請之前考慮對BLA或NDA的部分進行滾動審查，前提是贊助商提供了提交BLA或NDA部分的時間表，FDA同意接受BLA或NDA的部分並確定該時間表是可以接受的，並且贊助商在提交第一部分時支付任何所需的使用費 BLA 或 NDA。美國食品和藥物管理局對是否授予這一稱號擁有廣泛的自由裁量權。
PRIME是EMA啟動的一項計劃，旨在加強對藥物研究和開發的支持，這些藥物已顯示出初步的安全性和有效性，因此有可能針對尚未滿足的重大醫療需求併為患者帶來重大治療優勢。該監管計劃為有前途的藥物的開發商提供了增強與EMA的互動和早期對話，旨在優化開發計劃和加快評估，確保這些藥物儘早送達患者手中。EMA對是否授予這一稱號擁有廣泛的自由裁量權。
即使我們認為特定的候選產品有資格獲得這些稱號，我們也無法向您保證 FDA、EMA 或類似監管機構會決定批准這些名稱。與傳統的FDA或EMA程序相比，Fast Track和PRIME認證可能不會分別加快開發、審查或批准的速度。此外，如果美國食品藥品管理局認為我們的臨牀開發計劃數據不再支持該稱號，則可以撤回該稱號。Fast Track 和 PRIME 名稱並不能確保最終獲得美國食品藥品管理局或歐洲藥品管理局的監管批准。許多獲得 Fast Track 或 PRIME 認證的藥物和生物製劑都未能獲得批准。
資金短缺或全球健康問題造成的FDA和其他政府機構或外國監管機構的中斷可能會阻礙他們僱用、留住或部署關鍵領導層和其他人員的能力，或者以其他方式阻止新產品或改良產品的及時或根本無法開發、批准或商業化，這可能會對我們的業務產生負面影響。
美國食品和藥物管理局審查和/或批准新產品的能力可能受到多種因素的影響，包括政府預算和資金水平、法規、監管和政策變化、FDA僱用和留住關鍵人員和接受用户費用的能力，以及其他可能影響FDA履行日常職能能力的事件。因此，近年來，美國食品和藥物管理局的平均審查時間有所波動。此外，政府對資助研發活動的其他政府機構的資助受政治進程的制約，政治進程本質上是不穩定和不可預測的。美國食品藥品管理局和其他機構或類似的外國監管機構的中斷也可能會減緩必要的政府機構審查和/或批准新藥和生物製劑所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年中，美國政府多次關閉，某些監管機構，例如食品和藥物管理局，不得不讓FDA的關鍵員工休假並停止關鍵活動。類似的考慮因素也適用於外國監管機構。
如果政府長期關閉，或者新的或現有的全球健康問題繼續阻礙FDA或其他監管機構進行定期檢查、審查或其他監管活動，則可能會對政府產生重大影響
40
美國食品和藥物管理局或其他監管機構及時審查和處理我們的監管申報的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
我們對美國以外的候選產品進行臨牀試驗，並將來計劃進行臨牀試驗，FDA和類似的外國監管機構可能不接受此類試驗的數據。
我們在美國境外對候選產品進行臨牀試驗，並計劃繼續這樣做。例如，我們在孟加拉國進行了 ANX005 的10期 GBS 臨牀試驗，並完成了僅在東南亞研究中心針對 GBS 患者的 ANX005 的 3 期臨牀試驗。我們還為喬治亞州的 ANX007 設計了全球第三階段計劃。接受來自美國食品和藥物管理局和類似外國監管機構在美國或適用司法管轄區以外進行的臨牀試驗的研究數據可能受某些條件的約束，也可能根本不被接受。
例如，如果外國臨牀試驗的數據旨在作為美國上市批准的唯一依據，則無論此類試驗是否根據IND進行，FDA都不會僅根據國外數據批准申請，除非這些數據適用於美國人口和美國醫療機構，試驗由具有公認能力的臨牀研究人員進行，且數據無需FDA進行現場檢查即被視為有效，或者，如果美國食品藥品管理局認為這種檢查是必要的，美國食品和藥物管理局能夠通過現場檢查或其他適當手段對數據進行驗證。對於僅在美國以外的地點進行且不受IND約束的試驗，FDA要求臨牀試驗按照良好的臨牀實踐或GCP要求進行，如果認為有必要，FDA必須能夠通過現場檢查來驗證臨牀試驗的數據。此外，必須滿足美國食品和藥物管理局的臨牀試驗要求，包括足夠的患者羣體規模和統計數據。許多外國監管機構也有類似的批准要求。此外，外國審判受進行審判的外國司法管轄區的適用當地法律的約束。無法保證FDA、EMA或任何類似的外國監管機構會接受在美國或適用司法管轄區以外進行的試驗的數據。如果美國食品和藥物管理局或任何類似的外國監管機構不接受此類數據，則需要進行更多試驗，這將既昂貴又耗時，並且會延遲我們業務計劃的某些方面，並可能導致我們可能開發的候選產品無法在適用司法管轄區獲得商業化的批准或許可。
為了支持在外國司法管轄區進行的臨牀試驗的數據，申請人可以提交臨牀證據、臨牀試驗、患者登記或其他現實世界證據來源（RWE），例如電子健康記錄或更大的確認數據集的收集。特別是，假設我們迄今為止對吉蘭-巴雷綜合徵中 ANX005 的所有研究都僅在美國以外的地點進行，我們已經啟動了一項萊茵集團研究，使用國際吉蘭-巴雷綜合徵結果研究（IGOS）的大型自然歷史數據庫來評估美國和美國以外地區疾病人羣的可比性。IGOS發佈的數據顯示了不同司法管轄區的GBS患者的基線特徵以及患者在疾病過程中某些時間點的預後。我們打算使用萊茵集團的研究作為我們註冊包的一部分，以支持 ANX005 BLA。進行這項萊茵集團的研究可能會很昂貴，也可能導致我們的 BLA 和監管部門對 ANX005 的任何批准延遲。任何此類費用或延誤都可能對我們的業務和運營產生不利影響，並可能對我們的股價產生負面影響。
此外，我們預計將開展一項用於治療胃病的 ANX007 全球註冊計劃。為了實現這一目標，我們必須獲得並維持監管部門的批准，並遵守每個司法管轄區的監管要求。我們正在與相關監管機構進行討論。儘管我們認為我們已經設計了一項能夠滿足所有目標市場的監管機構的全球臨牀開發計劃，但無法保證我們的努力會取得成功，也無法保證各監管機構會保持一致，也無法保證關鍵的第三階段計劃的數據足以保證 ANX007 的批准。
如果我們開發的候選產品獲得美國或其他司法管轄區的監管批准，它們可能永遠無法獲得其他司法管轄區的批准，這將限制我們的候選產品的市場機會，並對我們的業務產生不利影響。
美國食品和藥物管理局或任何其他司法管轄區的必要監管機構對候選產品的批准並不能確保此類候選產品得到其他國家或司法管轄區的監管機構的批准。批准程序因國家而異，可能會限制我們或任何未來的合作者在國際上開發、製造、推廣和銷售候選產品的能力。未能在國際司法管轄區獲得上市批准將使候選產品無法在獲得監管部門批准的司法管轄區之外銷售。為了在歐盟和許多其他司法管轄區營銷和銷售候選產品，我們和任何未來的合作者都必須獲得單獨的營銷許可，並遵守眾多不同的監管要求。批准程序因國家而異，可能涉及批准前後的其他臨牀前研究或臨牀試驗。在許多國家，任何供人使用的候選產品都必須獲得報銷批准，然後才能獲準在該國銷售。在某些情況下，此類產品的預期價格也需要獲得批准。此外，雖然一個國家對候選產品的監管批准並不能確保在任何其他國家獲得批准，但一個國家未能或延遲獲得監管部門的批准可能會對監管機構的批准程序產生負面影響
41
在其他方面。如果我們或未來的任何合作者未能遵守國際市場的監管要求或未獲得所有必要的營銷許可，則特定潛在產品的目標市場將減少，這將限制我們實現該產品全部市場潛力的能力，並對我們的業務產生不利影響。
我們打算作為生物製品尋求批准的任何候選產品都可能比預期更快地面臨競爭。
《患者保護和平價醫療法案》於2010年3月23日簽署成為法律，其中包括一個名為《2009年生物製劑價格競爭與創新法》（BPCIA）的副標題，該副標題為與美國食品藥品管理局許可的參考生物產品具有生物仿製藥或可互換的生物製品制定了縮短的批准途徑。根據BPCIA，生物仿製藥產品的申請要等到參考產品首次獲得FDA許可之日起四年後才能向FDA提交。此外，生物仿製藥產品的批准要等到參考產品首次獲得許可之日起12年後才能由美國食品和藥物管理局生效。在這12年的獨家經營期內，如果美國食品和藥物管理局批准了競爭產品的完整BLA，其中包含贊助商自己的臨牀前數據和來自充足且控制良好的臨牀試驗的數據，以證明其產品的安全性、純度和效力，則另一家公司仍可能銷售該參考產品的競爭版本。
存在以下風險：根據BLA批准為生物製品，我們的任何候選產品都沒有資格獲得12年的獨家經營期，或者由於國會的行動或其他原因，這種獨家經營權可能會縮短，或者美國食品藥品管理局不會將我們的候選產品視為競爭產品的參考產品，從而有可能比預期更快地為仿製藥競爭創造機會。BPCIA的其他方面也成為訴訟的主題，其中一些方面可能會影響BPCIA的排他性條款。此外，目前尚不清楚生物仿製藥一旦獲得批准，將在多大程度上取代我們的任何一種參考產品，其方式類似於非生物產品的傳統仿製藥替代品，這將取決於許多仍在發展的市場和監管因素。
我們依靠第三方供應商來製造我們的候選產品，我們打算依靠第三方來生產任何經批准的產品的商業用品。這些供應商的損失，或者他們未能遵守適用的監管要求，或未能以可接受的質量水平或價格向我們提供足夠數量的產品，或者根本不這樣做，將對我們的業務產生重大不利影響。
我們沒有能力，也不打算在內部建立或收購基礎設施或能力，無法制造候選產品的供應品或生產用於進行臨牀前研究或臨牀試驗的候選產品所需的材料，而且我們缺乏內部資源和在臨牀前、臨牀或商業規模上生產任何候選產品的能力。我們的合同製造商用於生產我們的候選產品的設施受各種監管要求的約束，並可能受到美國食品和藥物管理局或其他監管機構的檢查。我們不控制合同製造合作伙伴的製造流程，完全依賴我們的合同製造合作伙伴來遵守監管要求，即cGMP。如果我們的合同製造商無法成功製造符合我們的規格以及食品和藥物管理局或外國司法管轄區類似監管機構的嚴格監管要求的材料，我們可能無法依靠他們的製造設施來製造我們的候選產品。此外，我們對合同製造商保持適當質量控制、質量保證和合格人員的能力的控制有限。如果美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構發現這些設施不足以製造我們的候選產品，或者此類設施將來需要採取執法行動或在其他方面不足，我們可能需要尋找替代製造設施，這將嚴重影響我們開發、獲得監管部門批准或銷售我們的候選產品的能力。
我們目前打算在所有地區為我們的臨牀開發項目提供候選產品，並在供應鏈的關鍵階段依賴第三方。例如，我們的候選產品的供應鏈涉及幾家專門從事製造過程特定操作的製造商，特別是原材料製造、藥物製造和藥品製造。因此，生產候選產品的供應鏈非常複雜，我們預計，隨着候選產品的進一步發展，與供應鏈相關的物流挑戰將變得更加複雜。
我們對製造商收購或製造材料的過程或時間沒有任何控制權。除非我們認為能夠獲得足夠的候選產品來完成此類研究，否則我們通常不會開始臨牀前或臨牀試驗。此外，在為正在進行的研究提供候選產品或其原材料成分方面，出現任何重大延誤或質量控制問題，都可能大大延遲我們的臨牀前或臨牀試驗、產品測試以及監管部門對候選產品的潛在批准的完成。
我們尚未聘請任何製造商為我們的候選產品提供商業供應。儘管我們打算在任何候選產品的商業發佈之前簽訂此類協議，但我們可能無法簽訂任何此類協議，也無法以商業上合理的條款簽訂此類協議，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。此外，如果我們的一個或多個第三方製造商或供應商的相關業務中斷，或者我們無法為候選產品的商業供應達成安排，我們將沒有其他方法來生產我們的候選產品
42
直到他們恢復受影響的設施，或者我們或他們採購替代製造設施或供應來源。如果我們所依賴的任何第三方供應商因財務困難或破產、與其他客户相關的問題（例如監管或質量合規問題）或其他財務、法律、監管或聲譽問題而面臨重大業務挑戰、中斷或失敗，我們推進臨牀前和臨牀項目的能力可能會受到重大不利影響。此外，對我們第三方製造商或供應商設施或設備的任何損壞或破壞都可能嚴重損害我們及時生產候選產品的能力。
此外，要按我們認為滿足預期市場需求所需的數量生產我們的候選產品，我們的第三方製造商可能需要提高製造能力，我們可能需要確保替代商業供應來源，這可能會帶來重大挑戰，可能需要額外的監管批准。此外，商業規模製造能力的發展可能需要我們和我們的第三方製造商投入大量額外資金，僱用和留住具有必要製造經驗的技術人員。我們和我們的第三方製造商都無法成功地及時或根本完成對現有製造能力的任何必要提高。如果我們的製造商或我們無法以可接受的條件、足夠的質量水平或足夠的數量（如果有的話）購買生產候選產品所必需的原材料，則我們的候選產品的商業發佈將被推遲或供應短缺，如果獲得批准，這將削弱我們通過銷售此類候選產品獲得收入的能力。
我們依賴第三方進行所有臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些第三方未能成功履行其合同職責，未能遵守適用的監管要求或在預期的最後期限之前完成任務，我們可能無法獲得監管部門對候選產品的批准。
我們目前沒有能力獨立開展分別符合良好實驗室規範、GLP 要求或 GCP 要求的監管要求的臨牀前研究或臨牀試驗。美國食品和藥物管理局和其他司法管轄區的監管機構要求我們遵守GCP關於開展、監測、記錄和報告臨牀試驗結果的要求，以確保數據和結果在科學上可信和準確，並確保試驗受試者充分了解參與臨牀試驗的潛在風險。我們依靠醫療機構、臨牀研究人員、合同實驗室和其他第三方（例如CRO），對我們的候選產品正確按時地進行符合GLP的臨牀前研究和符合GCP的臨牀試驗。雖然我們有管理其活動的協議，但我們僅控制他們活動的某些方面，對他們的實際表現的影響有限。我們簽約執行符合GLP的臨牀前研究和符合GCP的臨牀試驗的第三方在這些研究的進行以及隨後的數據收集和分析中發揮着重要作用。這些第三方不是我們的員工，除了我們與此類第三方簽訂的合同規定的限制外，我們控制他們投入我們計劃的資源數量或時間的能力有限。儘管我們依賴這些第三方來進行符合GLP的臨牀前研究和符合GCP的臨牀試驗，但我們仍然有責任確保我們的每項臨牀前研究和臨牀試驗都按照其研究計劃和協議以及適用的法律法規進行，並且我們對CRO的依賴不會減輕我們的監管責任。
與我們簽訂合同的許多第三方也可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們還可能為他們進行臨牀試驗或其他藥物開發活動，這可能會損害我們的競爭地位。如果進行我們的臨牀前研究或臨牀試驗的第三方未能充分履行其合同職責或義務，遇到重大業務挑戰、中斷或故障，未能在預期的最後期限之前完成，終止與我們的協議或需要更換，或者他們獲得的數據的質量或準確性因未能遵守我們的協議或GLP或GCP或出於任何其他原因而受到損害，我們可能需要簽訂新的安排與替代第三方共享。這可能很困難、代價高昂或不可能，我們的臨牀前研究或臨牀試驗可能需要延期、延遲、終止或重複。因此，我們可能無法及時獲得監管部門的批准，或者根本無法獲得監管部門的批准，對於適用的候選產品，我們的業務、財務業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能增加，我們的創收能力可能會延遲。
如果我們不能成功地識別、開發和商業化其他候選產品，我們擴大業務和實現戰略目標的能力就會受到損害。
儘管我們的大量工作將集中在當前候選產品的持續開發和潛在批准上，但我們戰略的關鍵要素是確定、開發和商業化一系列治療傳統補體介導的自身免疫和神經退行性疾病的產品組合。我們戰略的一個組成部分是根據我們對疾病領域某些生物標誌物的評估，在多種適應症中評估我們的候選產品。例如，我們打算評估神經退行性疾病中的 ANX005，包括肌萎縮性側索硬化症（ALS）和亨廷頓氏病（HD）；但是，我們將繼續評估這些患者羣體中的 ANX005，即使我們認為我們已經在其中一種神經退行性疾病的患者中獲得了積極的臨牀結果，但此類結果可能無法在以後評估相同疾病患者或其他神經病患者 ANX005 的研究中複製退行性或自身免疫性疾病。儘管我們目前正在開發管道
43
在候選產品中，我們的開發工作可能仍無法產生可能適合商業化的候選產品，原因有很多，包括：
因此，我們無法保證我們能夠成功識別或收購其他候選產品，在開發過程中推進任何其他候選產品，成功地將任何此類其他候選產品商業化（如果獲得批准），或者彙集足夠的資源來識別、收購、開發或商業化其他候選產品，如果獲得批准，則將其商業化。如果我們無法成功識別、收購、開發和商業化其他候選產品，我們的商業機會可能會受到限制。
在技術和科學快速變化的環境中，我們面臨着激烈的競爭，我們的候選產品如果獲得批准，將面臨激烈的競爭，這可能會阻礙我們實現顯著的市場滲透率。我們的大多數競爭對手擁有比我們多得多的資源，我們可能無法成功競爭。
製藥、生物製藥和生物技術行業的特點是技術飛速發展、競爭激烈以及高度重視開發專有療法。許多公司從事醫療保健產品的開發、專利、製造和營銷，這些產品與我們正在開發的產品相比具有競爭力。我們面臨着來自多個來源的競爭，例如製藥、生物製藥和生物技術公司、仿製藥公司以及學術和研究機構，其中許多公司比我們擁有更多的財務資源、營銷能力、銷售隊伍、製造能力、研發能力、臨牀試驗專業知識、知識產權組合、候選產品專利和監管部門批准的經驗以及其他資源。其中一些公司還提供廣泛的其他產品、龐大的直銷隊伍以及與目標醫生的長期客户關係，這可能會抑制我們的市場滲透努力。製藥、生物製藥和生物技術行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在少數競爭對手身上。規模較小或處於早期階段的公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些競爭對手還與我們競爭，招募和留住合格的科學和管理人員，建立臨牀試驗場所和臨牀試驗患者註冊，以及獲取與我們的項目互補或必需的技術。
競爭對手提供的某些替代療法可能以較低的價格提供，並可能提供更高的療效或更好的安全性。此外，可以發現目前批准的產品已申請我們的候選產品的預期指示，與我們的任何候選產品相比，這可能會為此類產品提供顯著的監管和市場時機優勢。我們的競爭對手的產品獲得FDA、EMA或其他監管機構批准的速度也可能比我們獲得批准的速度更快，並且可能針對我們的候選產品所針對的適應症獲得美國食品和藥物管理局的孤兒產品獨家經營權，這可能會導致我們的競爭對手在我們進入市場之前建立強大的市場地位。例如，對於 ANX007，有兩種獲準的通用汽車產品如果獲得批准，可能會對 ANX007 構成激烈的競爭。有關我們競爭的更多信息，請參閲我們截至2023年12月31日的10-k表年度報告中標題為 “業務—競爭” 的部分。
我們的候選產品的成功商業化將部分取決於政府當局和健康保險公司在多大程度上建立了足夠的保險、報銷水平和定價政策。如果獲得批准，未能為我們的候選產品獲得或維持保險範圍和足夠的補償，可能會限制我們銷售這些產品的能力，降低我們的創收能力。
如果獲得批准，醫療保險和醫療補助等政府醫療計劃、私人健康保險公司和其他第三方付款人提供的保險和報銷的可用性和充足性對於大多數患者能夠負擔得起處方藥（例如我們的候選產品）至關重要。我們能否讓政府當局、私人健康保險公司和其他組織為產品提供可接受的承保和報銷水平，這將影響我們成功將候選產品商業化的能力。為我們的產品獲得保險和足夠的報銷可能特別困難，因為在醫生監督下服用的藥物通常會導致價格上漲。即使我們通過第三方付款人為候選產品獲得保險，由此產生的報銷支付率也可能不夠，或者可能需要共同付款
44
患者發現高得令人無法接受。對於在醫生監督下服用的產品，獲得保險和足夠的報銷可能特別困難，因為此類藥物的價格通常較高。此外，可能無法單獨報銷產品本身或使用該產品的治療或程序，這可能會影響醫生的使用率。我們無法確定我們的候選產品或我們可能開發的任何產品在美國、歐盟或其他地方的承保和補償是否可用，並且將來可能提供的任何補償可能會減少或取消。
第三方付款人越來越多地質疑製藥、生物製藥和生物技術產品和服務的價格，當有同等仿製藥、生物仿製藥或更便宜的療法可用時，許多第三方付款人可能會拒絕為特定藥物或生物製劑提供保險和報銷。第三方付款人可能會將我們的候選產品視為可替代產品，並且僅向患者報銷較便宜產品的費用。即使我們對候選產品顯示出療效改善或給藥便利性有所提高，但現有第三方療法的定價也可能會限制我們能夠為候選產品收取的金額。這些付款人可能會拒絕或撤銷給定產品的報銷狀態，或者將新產品或現有上市產品的價格定得過低，使我們無法從對候選產品的投資中獲得適當的回報。如果無法獲得報銷或僅在有限的水平上提供報銷，我們可能無法成功地將候選產品商業化，也可能無法從我們在候選產品開發方面的投資中獲得令人滿意的財務回報。
新批准產品的保險範圍和報銷存在很大的不確定性。在美國，第三方付款人，包括私人和政府付款人，例如醫療保險和醫療補助計劃，在決定新藥和生物製劑的承保範圍方面起着重要作用。在美國，醫療保險和醫療補助計劃越來越多地被用作私人付款人和其他政府付款人如何制定藥品和生物製劑的保險和報銷政策的模型。一些第三方付款人可能需要預先批准新的或創新設備或藥物療法的保險，然後才能向使用此類療法的醫療保健提供者報銷。我們目前無法預測第三方付款人將在我們的候選產品的承保範圍和報銷方面做出哪些決定。
在美國，第三方付款人之間沒有統一的產品承保和報銷政策。因此，產品的承保範圍和報銷可能因付款人而異。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，這將要求我們分別向每位付款人提供科學和臨牀支持，以幫助他們使用我們的候選產品，而不能保證持續適用保險和足夠的報銷，也無法保證在第一時間獲得承保範圍和足夠的報銷。此外，有關報銷的規章制度經常發生變化，有時是在短時間內發生變化，我們認為這些細則和條例很可能會發生變化。
在美國以外，國際業務通常受到廣泛的政府價格控制和其他市場監管的約束，我們認為，歐洲和其他外國司法管轄區對成本控制舉措的日益重視已經並將繼續給我們的候選產品的定價和使用帶來壓力。在許多國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品的價格受不同的價格控制機制的約束。其他國家允許公司自行確定醫療產品的價格，但監控和控制公司的利潤。額外的國外價格控制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠向候選產品收取的金額。因此，在美國以外的市場，與美國相比，我們的候選產品的報銷可能會降低，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。
此外，美國和國外的政府和第三方付款人越來越多地努力限制或降低醫療成本，這可能會導致此類組織限制新批准產品的承保範圍和報銷水平，因此，它們可能無法為我們的候選產品提供保險或提供足夠的報酬。由於醫療保健管理的趨勢、健康維護組織的影響力越來越大以及其他立法變化，我們預計在銷售候選產品時將面臨定價壓力。總體而言，醫療保健成本，尤其是處方藥和生物製劑以及外科手術和其他治療的下行壓力已經變得很大。結果，對新產品的進入設置了越來越高的壁壘。
我們目前沒有銷售組織。如果我們無法自行或通過第三方建立銷售能力，則如果獲得批准，我們可能無法在美國和外國司法管轄區有效地營銷和銷售我們的候選產品或創造產品收入。
我們目前沒有營銷或銷售組織。為了在美國和外國司法管轄區將我們的候選產品商業化，我們必須建立我們的營銷、銷售、分銷、管理和其他非技術能力，或者與第三方做出安排以提供這些服務，但我們可能無法成功。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將建立一個具有技術專業知識和支持分銷能力的銷售組織，將每種候選產品商業化，這將既昂貴又耗時。我們之前沒有這方面的經驗
45
營銷、銷售和分銷製藥、生物製藥和生物技術產品，建立和管理銷售組織涉及重大風險，包括我們僱用、留住和激勵合格人員、產生足夠的銷售線索、為銷售和營銷人員提供充足的培訓以及有效管理分散在各地的銷售和營銷團隊的能力。我們內部銷售、營銷和分銷能力發展的任何失敗或延誤都將對這些產品的商業化產生不利影響。我們可以選擇與擁有直接銷售隊伍和已建立分銷系統的第三方合作，以增強我們自己的銷售隊伍和分銷系統，或者取代我們自己的銷售隊伍和分銷系統。如果我們無法以可接受的條款或根本無法達成此類安排，則我們可能無法成功地將候選產品商業化。如果我們未能成功地將候選產品或任何未來的候選產品商業化，無論是靠我們自己還是通過與一個或多個第三方的安排，我們可能無法創造任何未來的產品收入，並將蒙受重大的額外損失。
我們將需要擴大組織規模，在管理增長方面可能會遇到困難。
截至 2024 年 6 月 30 日，我們有 71 名全職員工。我們將需要繼續擴大我們的管理、運營、財務和其他資源，以管理我們的運營和臨牀試驗，繼續我們的開發活動，並將我們的候選產品或任何未來的候選產品商業化。我們目前的管理層以及人員、系統和設施可能不足以支持未來的增長。我們需要有效執行增長戰略，這要求我們：
如果我們未能吸引和留住高級管理層和關鍵科學人員，我們的業務可能會受到重大不利影響。
我們的成功在一定程度上取決於我們持續吸引、留住和激勵高素質管理人員以及臨牀和科研人員的能力。我們高度依賴我們的高級管理層成員以及我們的高級科學家。這些人中任何人的服務中斷都可能延遲或阻礙我們產品管道的成功開發、我們計劃的臨牀試驗的啟動或完成，或者我們的候選產品或任何未來候選產品的商業化。
我們不能保證將來不會面臨人員流失。任何過渡相關的不確定性都可能對我們執行業務戰略的能力產生不利影響，填補任何空缺職位所需的時間和管理精力可能會干擾我們的業務。
製藥、生物製藥和生物技術領域對合格人才的競爭非常激烈，這是因為擁有我們行業所需的技能和經驗的人員數量有限。隨着我們擴大臨牀開發和啟動商業活動，我們將需要僱用更多的人員。我們可能無法以可接受的條件吸引和留住高素質的人才，甚至根本無法吸引和留住高素質的人才。此外，就我們從競爭對手那裏僱用人員而言，我們可能會受到指控，稱他們受到了不當的邀請，或者他們泄露了專有或其他機密信息，或者他們的前僱主擁有他們的研究成果。
如果對我們提起產品責任訴訟，我們可能會承擔鉅額責任，並可能被要求限制我們當前或未來候選產品的商業化。
由於對候選產品的臨牀測試，我們面臨着固有的產品責任風險，如果我們將任何產品商業化，將面臨更大的風險。例如，如果我們開發的任何產品據稱造成傷害或在產品測試、製造、營銷或銷售過程中被發現不合適，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未警告產品固有危險、疏忽、嚴格責任和違反保修的指控。也可以根據州消費者保護法提出索賠。如果我們無法成功地為自己辯護免受產品責任索賠，我們可能會承擔鉅額責任或被要求限制候選產品的商業化。即使成功的防禦也需要大量的財政和管理資源。無論案情或最終結果如何，責任索賠都可能導致：
46
如果我們無法以可接受的成本和承保範圍獲得和維持足夠的產品責任保險，以防止潛在的產品責任索賠，那麼我們當前或任何未來開發的候選產品的商業化可能會受到抑制或阻礙。我們目前購買的產品責任保險涵蓋我們的臨牀試驗。儘管我們維持此類保險，但可能對我們提起的任何索賠都可能導致法院判決或和解，其金額不屬於我們的保險的全部或部分承保範圍，或者超過我們的保險承保限額。我們的保險單也有各種例外情況和免賠額，我們可能會受到我們沒有承保範圍的產品責任索賠的約束。我們將必須支付法院裁定或在和解協議中談判達成的任何金額，這些金額超過了我們的承保限額或不在保險範圍內，而且我們可能沒有或無法獲得足夠的資金來支付這些款項。此外，將來，我們可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險，以保護我們免受損失。如果我們獲得批准銷售任何候選產品，我們打算擴大保險覆蓋範圍，將此類候選產品的銷售包括在內；但是，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得該責任保險。
我們將來可能達成的任何合作安排都可能不會成功，這可能會對我們開發和商業化候選產品的能力產生不利影響。
儘管我們迄今為止尚未簽訂任何合作協議，但我們可能會為某些候選產品的商業化或可能的開發尋求合作安排，具體取決於為自己保留商業化權與簽訂合作安排相比的好處。例如，我們認為我們的候選產品涉及的某些疾病領域，包括眼科適應症等，需要大規模、昂貴和處於後期階段的臨牀試驗，而合作伙伴可能更有能力為這些試驗提供資金和/或進行這些試驗。此外，我們戰略的一個組成部分是最大限度地提高我們當前和未來候選產品的商業價值，這也可能在戰略上與擁有更大和成熟銷售組織的合作伙伴合作商業權保持一致。就我們決定簽訂合作協議而言，在尋找合適的合作者方面，我們可能會面臨激烈的競爭。此外，協作安排的談判、記錄、實施和維護既複雜又耗時，管理起來也很困難。我們簽訂合作協議的努力可能不會成功。我們可能制定的合作條款或其他安排可能對我們不利。
我們合作安排的成功將在很大程度上取決於我們合作者的努力和活動。合作面臨許多風險，其中可能包括以下風險：
47
不利的全球和宏觀經濟或政治條件可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生不利影響。
我們的業務容易受到全球經濟和全球金融市場總體狀況的影響。全球金融危機和全球或區域政治混亂已經造成並可能在未來造成資本和信貸市場的極端波動。嚴重或長期的經濟衰退，包括衰退或蕭條、最近和潛在的銀行倒閉、當前的通貨膨脹經濟環境、利率上升、債務和股票市場波動、流動性和信貸供應減少、失業率上升、投資者和消費者信心下降、供應鏈挑戰、自然災害、氣候變化、區域和全球衝突和恐怖襲擊或政治混亂或動盪的影響，可能給我們的業務帶來各種風險，包括如果獲得批准，對我們的候選產品或任何未來候選產品的需求減弱，以及我們在需要時以可接受的條件（如果有的話）籌集額外資金的能力。經濟疲軟或衰退或政治動盪也可能給我們的製造商或供應商帶來壓力，可能導致供應中斷，或導致我們的客户延遲為我們的潛在產品付款。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大和不利影響，我們無法預測政治或經濟環境和金融市場狀況會以何種方式對我們的業務產生不利影響。
我們或我們所依賴的第三方可能會受到地震或其他自然災害的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
我們的公司總部和其他設施位於舊金山灣區，那裏經歷了嚴重的地震和野火的影響。我們不購買地震保險。地震、野火或其他自然災害可能會嚴重幹擾我們的運營，並可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大和不利影響。
如果發生自然災害、停電或其他事件，使我們無法使用總部的全部或很大一部分，破壞了關鍵基礎設施或以其他方式中斷了運營，那麼我們可能很難或在某些情況下不可能在很長一段時間內繼續開展業務。我們目前制定的災難恢復和業務連續性計劃有限，在發生嚴重災難或類似事件時不太可能足夠。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃性質有限，我們可能會承擔鉅額開支，尤其是在我們缺乏地震保險的情況下，可能會對我們的業務產生重大不利影響。
此外，我們供應鏈中的組成部分同樣容易受到自然災害或其他突然、不可預見和嚴重的不利事件的影響。如果這樣的事件影響我們的供應鏈，可能會對我們的業務產生重大不利影響。
我們的員工和獨立承包商，包括主要調查員、顧問、任何未來的商業合作者、服務提供商和其他供應商，可能會從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的經營業績產生不利影響。
我們面臨的風險是，我們的員工和獨立承包商，包括首席調查員、顧問、任何未來的商業合作者、服務提供商和其他供應商，可能參與不當行為或其他非法活動。這些當事方的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽行為或其他未經授權的行為，這些行為違反了 FDA 和其他類似監管機構的法律法規，包括要求向此類監管機構報告真實、完整和準確信息的法律；製造標準；美國聯邦和州醫療保健欺詐和濫用行為、數據隱私法和其他類似的非美國法律；或要求真實、完整和準確報告財務信息或數據的法律。受這些法律約束的活動還涉及不當使用或虛假陳述在臨牀試驗過程中獲得的信息，在我們的臨牀前研究或臨牀試驗中創建欺詐性數據，或者非法挪用產品，這可能導致
48
監管制裁併對我們的聲譽造成嚴重損害。並非總是能夠識別和阻止員工和其他第三方的不當行為，我們為發現和防止這種活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，也無法保護我們免受因未能遵守此類法律或法規而導致的政府調查或其他行動或訴訟。此外，我們面臨個人或政府可能指控此類欺詐或其他不當行為的風險，即使沒有發生此類欺詐或其他不當行為。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功捍衞自己或維護我們的權利，則這些行為可能會對我們的業務和財務業績產生重大影響，包括但不限於施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、不當行為、可能被禁止參與醫療保險、醫療補助和其他美國醫療保健計劃、其他制裁、監禁、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收入和削減我們的業務，其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和經營業績產生不利影響。
我們的業務涉及危險物質的使用，我們和我們的第三方製造商和供應商必須遵守環境法律法規，這可能很昂貴，而且會限制我們的業務方式。
我們的研發活動以及第三方製造商和供應商的活動涉及我們擁有的危險物質的受控儲存、使用和處置，包括我們的候選產品的成分和其他危險化合物。我們和任何第三方製造商和供應商都必須遵守許多聯邦、州和地方的環境、健康和安全法律、法規和許可要求，包括有關實驗室程序；危險和受管制材料和廢物的生成、處理、使用、儲存、處理和處置；危險物質向地下、空氣和水中的排放和排放；以及員工健康和安全的法律、法規和許可要求。我們的業務涉及使用危險和易燃材料，包括化學品、生物和放射性材料。我們的業務還會產生危險廢物。在某些情況下，這些危險材料和因使用而產生的各種廢物會儲存在我們和我們製造商的設施中，等待使用和處置。我們通常與第三方簽訂合同，以處置這些材料和廢物。我們無法消除污染風險，污染可能導致我們的商業化工作、研發工作和業務運營中斷，並造成環境損害，從而導致昂貴的清理工作，並根據有關這些材料和特定廢物的使用、儲存、處理和處置的適用法律和法規承擔責任。
我們無法保證我們的第三方製造商在處理和處置這些材料時使用的安全程序符合這些法律法規規定的標準，也無法消除這些材料意外污染或傷害的風險。根據某些環境法，我們可能要承擔與我們當前或過去的設施以及第三方設施的任何污染相關的費用。在這種情況下，我們可能對由此造成的任何損害負責，此類責任可能超出我們的資源，州或聯邦或其他適用機構可能會減少我們對某些材料的使用和/或中斷我們的業務運營。此外，環境法律和法規很複雜，變化頻繁，而且往往變得更加嚴格。我們無法預測此類變更的影響，也無法確定我們未來的合規性。
遵守適用的環境法律法規可能代價高昂，當前或未來的環境法律法規可能會損害我們的研究、產品開發和製造工作。此外，我們無法完全消除意外傷害或危險材料或廢物污染的風險。儘管我們維持工傷補償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的成本和開支，但該保險可能無法為潛在責任提供足夠的保障。我們不提供特定的生物或危險廢物保險，我們的財產、意外傷害和一般責任保險特別不包括因生物或危險廢物暴露或污染而造成的損失和罰款。因此，如果發生污染或受傷，我們可能會承擔損害賠償責任或被處以超過我們資源的罰款，並且我們的臨牀試驗或監管批准可能會被暫停，這可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
與知識產權相關的風險
我們當前和未來的任何候選產品或產品都可能被指控侵犯了第三方的專利權和其他所有權，這可能需要昂貴的訴訟，如果我們不成功，可能會導致我們支付鉅額賠償金和/或限制我們將產品商業化的能力。
我們的商業成功取決於我們開發、製造和銷售我們當前和未來可能獲準銷售的候選產品的能力，以及在不侵犯第三方專利和其他專有權利的情況下使用我們的專有技術的能力。知識產權爭議的辯護成本可能很高，並可能導致我們的業務、經營業績和財務狀況受到影響。我們在一個存在大量知識產權訴訟的行業中運營。隨着製藥、生物製藥和生物技術行業的擴張以及更多專利的頒發，向第三方頒發的與我們的產品和技術相關的專利的風險增加，而我們可能不知道這些專利，或者我們可能需要挑戰這些專利才能按目前的設想繼續運營。
49
無論是否值得，我們都可能面臨指控，指控我們侵犯了第三方的商標、版權、專利和其他知識產權，包括競爭對手或非執業實體持有的專利。我們還可能面臨有關我們的員工侵佔其前僱主或其他第三方知識產權的指控。訴訟可能需要通過確定第三方所有權的範圍、可執行性和有效性來為自己辯護，或者確立我們的所有權。無論關於我們侵犯專利或其他知識產權的指控是否有法律依據，此類訴訟都可能非常耗時，會轉移管理層的注意力和財務資源，並且評估和辯護成本高昂。無法保證我們當前或未來提起或針對我們的任何訴訟的結果，任何此類訴訟的結果都可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。訴訟本質上是不可預測的，結果是不確定的。此外，由於此類訴訟的費用和結果可能相差很大，因此很難估計可能發生的潛在損失。由於此類訴訟，在開發非侵權替代品的同時，我們可能會被要求停止處理某些條件、獲取許可證或修改我們的產品和功能，或者可能導致鉅額的和解費用或特許權使用費。例如，訴訟可能涉及侵權行為的鉅額賠償，如果法院認定侵權行為是故意的，我們可能會被命令支付三倍的賠償金和專利所有者的律師費。除非第三方向我們授予權利，否則我們也可能被禁止銷售或許可我們的產品，而無需以商業上合理的價格或根本不這樣做。如果從第三方獲得許可，我們可能需要支付大量的特許權使用費或預付費，或者為我們的產品授予知識產權交叉許可。我們還可能必須重新設計我們的產品，使其不侵犯第三方的知識產權，這可能是不可能的，或者可能需要大量的金錢支出和時間，在此期間，我們的產品可能無法制造、使用或銷售。因此，我們目前無法估計這些潛在的未來訴訟對我們的財務狀況、運營或現金流的影響。
此外，我們的一些競爭對手可能能夠比我們更有效地承受複雜專利訴訟的費用。即使以有利於我們的方式解決，與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律訴訟也可能導致我們承擔鉅額開支，並可能分散我們的技術和管理人員對其正常職責的注意力。此外，可能會公開宣佈聽證會、議案或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，則可能會對我們的普通股價格產生重大不利影響。任何訴訟的啟動和持續所產生的任何不確定性都可能對我們籌集繼續運營所需資金的能力產生重大不利影響。
儘管我們已經審查了某些我們認為可能與候選產品相關的第三方專利和專利申請，但我們尚未對任何候選產品進行全面的自由操作搜索或分析，而且我們可能不知道有哪些專利或待審或未來的專利申請如果頒發，將阻止我們對候選產品進行商業化。此外，專利權利要求的範圍由對法律的解釋、專利中的書面披露和專利的起訴歷史來確定。我們對專利或待處理申請的相關性或範圍的解釋可能不正確，這可能會對我們將候選產品商業化的能力產生負面影響。因此，我們不能保證我們與其候選產品相關的活動或我們的商業化不會也不會侵犯任何第三方的知識產權。
此外，美國和許多其他司法管轄區的專利申請通常要等到某些優先權文件提交18個月後才公佈（或者在某些情況下，直到它們作為專利簽發後才公佈），科學文獻中的出版物往往落後於實際發現。因此，我們無法確定其他人沒有提交專利申請或公開披露與我們的技術或我們的計劃技術有關的信息。第三方可能已經提交了專利申請，並將來可能會提交專利申請，涵蓋我們的候選產品或與我們的類似技術。任何此類專利申請都可能優先於我們的專利申請或專利，這可能進一步要求我們獲得涵蓋此類技術的已頒發專利的權利。如果另一方就與我們的發明相似的發明提交了美國專利申請，則根據申請日期是否屬於某些專利法的範圍，我們可能必須參加美國專利商標局或美國專利商標局宣佈的優先權競賽（例如干預程序），以確定美國發明的優先權。與保護我們的全球專利地位相關的專利訴訟和其他訴訟的費用可能很高，而且這些努力有可能不成功，從而導致我們在此類發明方面的專利地位喪失。
如果我們無法獲得、維持和執行鍼對我們當前和未來開發的任何技術的知識產權保護，其他人可能能夠製造、使用或銷售與我們的產品基本相同的產品，這可能會對我們在市場上的競爭能力產生不利影響。
藥品和生物製藥市場競爭激烈，技術變化迅速。我們的成功在一定程度上取決於我們在開發和保護用於這些領域的技術和任何未來產品的過程中保持競爭地位的能力，也取決於我們獲得、維護和執行知識產權的能力。我們尋求獲得和維護專利和其他知識產權，以限制他人推銷盜用我們的技術和/或侵犯我們知識產權的產品的能力，以不公平和非法的方式與任何未來的產品競爭。如果我們無法保護我們的知識產權和所有權，我們的競爭地位和業務可能會受到損害，第三方可能會受到損害
50
能夠製造、使用或銷售與我們未來可能銷售的任何產品基本相同的產品，而不會產生可觀的開發和許可成本，這將對我們在市場上的競爭能力產生不利影響。
我們結合使用專利、商標、專有技術、保密程序和合同條款來保護我們的專有技術。但是，這些保護措施可能不夠充分，可能無法為我們提供任何競爭優勢。例如，我們當前正在審理或任何未來的專利申請中不得頒發專利，而且我們已頒發的專利和任何未來可能頒發的專利可能無法在範圍、有效性或可執行性受到法律挑戰的情況下倖存下來，也無法為我們提供重要保護。
在我們可能銷售產品的每個國家或地區，我們沒有尋求或維持對候選產品的專利保護，將來也不會尋求或維持專利保護。此外，我們無法確定我們的任何待處理的專利申請或待處理的商標申請是否會簽發，或者如果簽發，它們將以能夠為我們的產品提供足夠保護的形式發放。美國專利商標局、其他司法管轄區的專利局或任何司法管轄區的司法或其他機構可能會拒絕或大幅縮小根據我們的專利申請提出的索賠的範圍，我們頒發的專利中的索賠可能無效，可能是圍繞我們的產品設計的，或者可能無法為我們的產品提供保護。此外，美國專利商標局、其他司法管轄區的商標局或任何司法管轄區的司法或其他機構可能會拒絕我們的商標申請，即使已發佈或註冊，這些商標也可能無法有效保護我們的品牌和商譽。與專利一樣，商標也可能遭到成功的反對或質疑。
我們無法確定我們所採取的措施能否防止未經授權使用或未經授權對我們的業務至關重要的技術進行逆向工程。此外，第三方可以獨立開發與我們競爭的技術，這種競爭性技術可能會也可能不會侵犯我們的知識產權。我們的知識產權的執行還取決於我們在相應的國家或地區對這些第三方可能採取的任何法律行動的成功，但這些行動可能不會成功。與所有授予的知識產權一樣，此類知識產權可能會受到質疑、無效或規避，可能無法提供保護和/或在針對特定被指控侵權者的訴訟中可能無法被證明是可執行的。
如果我們或我們未來的任何合作者對第三方提起法律訴訟，以強制執行一項涵蓋我們的候選產品或未來候選產品的專利，則被告可以反訴我們的專利無效和/或不可執行。在美國的專利訴訟中，被告指控無效和/或不可執行的反訴司空見慣。質疑有效性的理由可能是指稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括明顯性或缺乏新穎性、支持性或書面描述。斷言不可執行的理由可能是指控與專利起訴有關的人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或者發表了誤導性陳述。即使在訴訟範圍之外，第三方也可能向美國專利商標局提出類似的索賠。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，在有效性方面，我們無法確定不存在我們和專利審查員在起訴期間沒有意識到的現有技術無效，也無法確定被告在起訴期間瞭解到的基於現有技術的無效主張不會佔上風。如果被告以無效和/或不可執行的法律主張勝訴，我們將失去對候選產品的至少部分，甚至全部的專利保護。這種專利保護的喪失將對我們的業務產生重大的不利影響。
即使我們對專利的主張在無效和不可執行的斷言中倖存下來，它們的範圍可能不足以阻止他人銷售與我們相似的產品或圍繞我們的專利進行設計。例如，第三方可能能夠生產與我們的產品相似但不屬於我們專利主張範圍的產品。我們已頒發的專利或專利申請的權利主張在頒發時可能不涵蓋我們的候選產品或我們未來開發的任何產品。
專利法可能非常不確定，涉及複雜的法律和事實問題，而重要的原則仍未得到解決。在美國和許多其他司法管轄區，關於專利允許的權利要求範圍的政策可能不一致。美國最高法院和聯邦巡迴上訴法院已經改變了對美國專利法的解釋方式，並將繼續做出改變。同樣，其他司法管轄區的法院已經改變了各自司法管轄區的專利法的解釋方式，並將繼續做出改變。我們無法預測未來對專利法的解釋會發生變化，也無法預測美國和國際立法機構可能頒佈為法律的專利法的變化。這些變化可能會對我們的許可人的專利和專利申請、我們現有或未來的專利和專利申請以及我們未來獲得更多專利的能力產生重大影響。
美國的專利改革立法可能會增加起訴我們的專利申請和執行或辯護我們已頒發的專利的不確定性和成本。例如，2011年9月16日，《萊希-史密斯美國發明法》（Leahy-Smith Act）簽署成為法律。《Leahy-Smith法案》包括對美國專利法的許多重大修改。其中包括影響專利申請起訴方式、重新定義現有技術、可能影響專利訴訟以及將美國專利制度從 “先發明” 制度轉變為 “先申請” 制度的條款。在 “先申請” 制度下，假設其他可專利性要求得到滿足，則無論其他發明人是否早於發明，提交專利申請的第一位發明人通常都有權獲得該發明的專利。美國專利商標局已經制定了法規和程序
51
管理萊希-史密斯法案的管理，以及與《萊希-史密斯法案》相關的專利法的許多實質性修改，特別是 “先申請” 條款，直到2013年3月16日才生效。Leahy-Smith法案及其實施可能會增加圍繞起訴我們的專利申請和執行或辯護我們已頒發的專利的不確定性和成本，這可能會對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。美國專利法未來的任何變化，甚至此類變更的可能性，都可能進一步增加這些不確定性和成本。
美國專利商標局和其他司法管轄區的各種專利機構要求遵守許多程序、文件、費用、年金支付和其他規定，以維持專利申請和已頒發的專利。儘管無意中失效，在許多情況下可以通過支付滯納金或根據適用規則通過其他方式予以糾正，但在某些情況下，不遵守這些要求可能會導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。
此外，我們在美國境外還有許多專利和專利申請，預計將繼續在我們打算開展業務的許多重要市場尋求專利保護。一些國際司法管轄區的法律保護知識產權的程度與美國法律的保護程度不一樣，在美國以外的某些司法管轄區，許多公司在獲得、保護和捍衞知識產權方面遇到了重大困難。如果我們遇到這樣的困難，或者我們無法在國際司法管轄區有效保護我們的知識產權，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到重大不利影響。某些國際國家較早申請的專利也可能允許第三方聲稱這些國家的某些技術具有優先權。
在某些司法管轄區，可以通過終止免責聲明、專利期限調整、補充保護證書和專利期限延長等方式縮短或延長專利條款。專利期限延期和補充保護證書等可能會受到監管程序的影響，可能不會顯著延長專利期限。不支付或延遲支付專利延期申請（包括任何專利期限延期或調整申請）費用，無論是有意還是無意的，也可能導致對我們的業務至關重要的專利權的損失。某些國家有強制許可法，根據該法，專利所有者可能被迫向其他方授予許可。此外，許多國家限制專利對其他方（包括政府機構或政府承包商）的可執行性。在這些國家，專利所有者的補救措施可能有限，這可能會嚴重降低任何專利的價值。
監控未經授權使用我們的知識產權既困難又昂貴。我們會不時審查競爭對手的產品，將來可能會尋求強制執行我們的專利或其他權利，以防潛在的侵權行為。但是，我們為保護我們的所有權而採取的措施可能不足以防止盜用我們的知識產權。我們可能無法檢測到未經授權的使用我們的知識產權，也無法採取適當措施來執行我們的知識產權。我們的競爭對手也可以獨立開發類似的技術。任何無法切實保護我們的知識產權的行為都可能導致競爭對手提供與我們的產品有競爭力的產品。此外，我們可能需要保護我們的專利免受第三方質疑，例如干預、推導程序、複審程序、授予後審查、當事方間審查、第三方提交、異議、無效訴訟或其他專利訴訟。我們可能需要提起侵權索賠或訴訟。
訴訟等不利訴訟可能既昂貴又耗時，並且可能會分散我們的技術和管理人員的精力，這反過來又可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響，無論我們是否得到對我們有利的決定。此外，在侵權訴訟中，法院或其他司法機構可能會裁定我們尋求執行的專利無效或不可執行，或者可以拒絕阻止另一方使用有爭議的技術，理由是有關專利不涵蓋相關技術，或者停止另一方會損害公共利益。任何訴訟的不利結果都可能使我們的一項或多項專利面臨失效或狹義解釋的風險。我們的一些競爭對手可能能夠將更多的資源投入知識產權訴訟，如果我們對他們主張權利，他們可能會有更廣泛的專利組合可供我們主張。此外，由於知識產權訴訟需要進行實質性披露，我們的一些機密信息有可能在訴訟期間被披露或以其他方式泄露。
我們可能無法正確估計或控制與獲取知識產權、執行知識產權和/或捍衞知識產權相關的未來運營費用，這可能會影響運營支出。由於多種因素，包括準備、提交、起訴、辯護和執行專利和商標索賠的費用以及其他與知識產權相關的費用，包括不利訴訟和訴訟費用，我們的運營費用在未來可能會大幅波動。
52
如果我們無法阻止向第三方披露我們的商業祕密或其他機密信息，我們的競爭地位可能會受到損害。
除了專利提供的保護外，我們還依靠保密協議來保護機密信息和不可獲得專利或我們選擇不申請專利的專有技術、難以執行專利的流程，以及我們的候選產品發現和開發流程中涉及專有知識、信息或未受專利保護的任何其他要素。我們力求通過與員工、顧問、科學顧問和承包商簽訂保密協議來保護我們的專有技術和流程。我們無法保證我們已經與可能擁有或已經獲得我們的機密信息或專有技術和流程的各方簽訂了此類協議。我們還通過維護我們場所的物理安全以及信息技術系統的物理和電子安全，力求維護我們的數據和其他機密信息的完整性和機密性。協議或安全措施可能會遭到違反，如果發現泄露或盜用機密信息，強制要求當事方非法披露或盜用機密信息，既困難、昂貴又耗時，而且結果是不可預測的。此外，我們可能無法為任何違規行為獲得足夠的補救措施。為了執行和確定我們的專有權利的範圍，可能需要進行昂貴而耗時的訴訟，而未能獲得或維持商業祕密保護可能會對我們的競爭業務地位產生不利影響。此外，其他一些司法管轄區的法律保護所有權的程度或方式與美國法律的保護程度或方式不同。因此，在美國和其他司法管轄區，我們在保護和捍衞我們的知識產權時可能會遇到重大問題。此外，我們的機密信息可能會以其他方式泄露或被競爭對手獨立發現，在這種情況下，我們無權阻止他們或他們與之溝通的人使用該技術或信息與我們競爭。未能獲得或維持商業祕密保護可能會對我們的競爭業務地位產生不利影響。
我們向第三方所有者許可專利權。如果我們未能履行與第三方簽訂的許可證中的義務，則此類許可證可能會被提前終止，這可能會導致對我們的業務具有重要意義的權利或技術的損失。
我們已經或可能成為許可證的當事方，這些許可證賦予我們對我們業務必需或有用的第三方知識產權的權利，並且我們未來可能會簽訂其他許可。根據這些許可協議，我們有義務或可能有義務支付許可人費用，其中可能包括年度許可費、里程碑付款、特許權使用費、與許可技術相關的收入百分比以及分許可收入的百分比。這些費用可能很大，這可能使我們難以實現或維持盈利能力。此外，根據某些此類協議，我們需要或可能需要努力使用許可技術開發產品。如果我們未能遵守這些義務並且未能在規定的時間內糾正我們的違規行為，則許可方可能有權終止適用的許可，在這種情況下，我們可能會失去對我們的業務至關重要的寶貴權利和技術，從而損害我們開發、製造和/或商業化我們的平臺或候選產品的能力。如果許可人保留對許可給我們的專利和專利申請的起訴的控制權，則我們可能對許可人選擇起訴或維護其專利和專利申請的方式擁有有限或完全沒有控制權，並且對許可人選擇放棄的任何專利或專利申請繼續起訴的權利有限或沒有權利。
如果許可人保留對許可給我們的專利和專利申請的起訴的控制權，則我們可能對許可人選擇起訴或維護其專利和專利申請的方式擁有有限或完全沒有控制權，並且對許可人選擇放棄的任何專利或專利申請繼續起訴的權利有限或沒有權利。
第三方知識產權的許可和收購是一種競爭行為，可能比我們更成熟或擁有更多資源的公司也可能採取策略來許可或收購第三方知識產權，我們認為這些知識產權是必要或有吸引力的，以便將我們的候選產品商業化。較成熟的公司可能比我們更具競爭優勢，因為它們的規模和現金資源更大，或者臨牀開發和商業化能力更強。無法保證我們能夠成功完成此類談判，並最終獲得圍繞我們可能尋求收購的其他候選產品的知識產權。
我們與第三方的知識產權協議可能會在合同解釋上存在分歧，這可能會縮小我們對相關知識產權或技術的權利範圍，或增加我們對許可人的財務或其他義務。
我們的知識產權協議中的某些條款可能會受到多種解釋。解決可能出現的任何合同解釋分歧都可能影響我們對相關知識產權或技術的權利範圍，或影響相關協議下的財務或其他義務，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
此外，儘管我們的政策是要求可能參與知識產權構思或開發的員工和承包商簽署向我們轉讓此類知識產權的協議，但我們可能無法成功地與實際上構想或開發我們視為自己的知識產權的各方執行此類協議。我們的轉讓協議
53
可能無法自動生效，也可能遭到違約，我們可能被迫對第三方提出索賠，或為他們可能對我們提出的索賠進行辯護，以確定我們視為知識產權的所有權。
我們將來可能希望就我們的候選產品建立合作關係，但可能無法做到這一點，也無法實現此類交易的潛在好處，這可能會導致我們改變或推遲我們的開發和商業化計劃。
我們的候選產品可能還需要特定的組件才能有效和高效地工作，而這些組件的權利可能由其他人擁有。延遲簽訂與我們的候選產品有關的新合作或戰略合作伙伴關係協議都可能延遲我們在某些地區的候選產品的開發和商業化，這可能會損害我們的業務前景、財務狀況和經營業績。
我們與第三方共同擁有某些專利權。在某些國家，我們向外許可這些專利權或防止第三方許可超過這些專利權的能力可能會受到限制。
我們與第三方共同擁有某些專利和專利申請，將來可能與第三方共同擁有專利和專利申請。除非我們與共同所有者簽訂協議，否則我們將遵守與共同所有權有關的某些默認規則。某些國家要求所有共同所有人的同意才能許可共同擁有的專利，如果我們無法獲得共同所有者的同意，我們可能無法許可我們在這些專利和專利申請下的權利。在包括美國在內的某些其他國家，共同所有者可以在未經我們同意的情況下將其在這些專利和專利申請下的權利許可給另一方，也無需對我們承擔任何會計責任。
我們可能會受到質疑我們專利和其他知識產權的發明或所有權的索賠。
我們還可能聲稱前員工、任何未來的合作者或其他第三方對我們的專利或其他知識產權擁有所有權。為了對這些和其他質疑發明權或所有權的索賠進行辯護，可能需要提起訴訟。如果我們未能為任何此類索賠進行辯護，除了支付金錢賠償金外，我們可能會失去寶貴的知識產權，甚至可能因侵犯我們認為屬於我們的專利而面臨訴訟。這樣的結果可能會對我們的業務產生重大不利影響。即使我們成功地為此類索賠進行辯護，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散管理層和其他員工的注意力。
我們或我們的許可方可能依賴第三方顧問或合作者或來自第三方（例如國家政府）的資金，因此我們或我們的許可方不是我們許可的專利的唯一和排他性所有者。如果其他第三方對我們的專利（包括未經許可的專利）擁有所有權或其他權利，他們可能能夠將此類專利許可給我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以推銷競爭產品和技術。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
如果我們的商標和商品名稱得不到充分保護，那麼我們可能無法在我們的利益市場中建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的註冊或未註冊的商標或商品名稱可能會受到質疑、侵權、規避、宣佈為通用或與第三方權利衝突。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，我們需要這些商標和商品名稱來建立我們感興趣的市場的潛在合作伙伴、醫生或患者的知名度。在商標註冊程序中，我們的商標申請可能會被拒絕。儘管我們有機會迴應這些拒絕，但我們可能無法克服這種拒絕。此外，在美國專利商標局和許多外國司法管轄區的類似機構中，第三方可以反對待處理的商標申請，並尋求取消註冊商標。可能會針對我們的商標提起異議或取消程序，我們的商標可能無法在這些訴訟中倖存下來。此外，第三方可以首先在某些國家申請我們的商標。如果他們成功註冊了此類商標，如果我們未能成功質疑此類第三方權利，我們可能無法使用這些商標在這些國家銷售我們未來的產品。我們可能會將我們的商標和商品名稱許可給第三方，例如分銷商。儘管這些許可協議可能為如何使用我們的商標和商品名稱提供指導，但我們的被許可人違反這些協議或濫用我們的商標和商號可能會危及我們在商標和商品名稱上的權利或削弱與我們的商標和商品名稱相關的商譽。在這種情況下，從長遠來看，如果我們無法根據我們的商標和商品名稱建立和維持名稱認可，那麼我們的商業成功能力可能會受到影響。
此外，無論我們是否已將其註冊或申請註冊為商標，我們建議在美國或任何其他國家的候選產品中使用的任何名稱都必須獲得FDA、EMA或任何其他相關衞生機構的批准。FDA和EMA通常對擬議的產品名稱進行審查，包括評估與其他產品名稱混淆的可能性。如果FDA、EMA或任何其他相關批准機構反對我們提議的任何專有產品名稱，我們可能需要花費大量額外資源來尋找合適的替代名稱
54
將符合適用的商標法的條件，不會侵犯第三方的現有權利，並且可以被FDA、EMA或任何其他相關批准機構接受。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在全球所有國家提交和起訴與我們的候選產品相關的專利申請以及為專利進行辯護的成本將高得令人望而卻步，而且一些外國的法律保護知識產權的程度與美國聯邦和州法律的保護程度不一樣。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實踐我們的發明，也無法阻止第三方在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可能會在我們未獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，並可能將原本侵權的產品出口到我們有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會與我們未來可能出售的任何產品競爭，我們的專利或其他知識產權可能無效或不足以阻止它們競爭。
許多公司在保護和捍衞外國司法管轄區的知識產權方面遇到了重大問題。某些國家，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成執行專利和其他知識產權保護，尤其是與藥品和生物製藥有關的專利和其他知識產權保護，這可能使我們難以停止侵犯我們的專利或銷售侵犯我們所有權的競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟可能會導致鉅額成本，並將我們的精力和注意力從業務的其他方面轉移開來，可能會使我們的專利面臨失效或狹義解釋的風險，我們的專利申請面臨無法簽發的風險，並可能促使第三方對我們提出索賠。我們可能無法在我們提起的任何訴訟中勝訴，裁定的損害賠償或其他補救措施（如果有）可能沒有商業意義。因此，我們在全球範圍內行使知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
與政府監管相關的風險
即使我們獲得監管部門對候選產品的批准，我們的產品仍將受到監管部門的審查。
如果我們的候選產品獲得批准，它們將受到製造、標籤、包裝、存儲、廣告、促銷、抽樣、記錄保存、上市後研究以及提交安全性、有效性和其他上市後信息的持續監管要求，包括美國聯邦和州的要求以及相應的外國監管機構的要求。
製造商和製造商的設施必須遵守 FDA 和類似的外國監管機構的廣泛要求，包括確保質量控制和製造程序符合 cGMP 法規。因此，我們將對我們和我們的合同製造商進行持續的審查和檢查，以評估對cGMP的遵守情況以及對任何批准的營銷申請中所作承諾的遵守情況。因此，我們和與我們合作的其他人必須繼續在所有監管合規領域（包括製造、生產和質量控制）花費時間、金錢和精力。
我們必須遵守有關未來任何產品的廣告和促銷的要求。有關處方藥和生物製劑的促銷宣傳受各種法律和監管限制，並且必須與產品批准的標籤上的信息一致。我們不得推廣未經批准的適應症或用途的產品。經批准的申請的持有人必須提交新的或補充的申請，並獲得批准才能對批准的產品、產品標籤或製造流程進行某些更改。我們還可能被要求進行上市後臨牀試驗，以驗證我們的產品總體上或特定患者羣體的安全性、純度、效力和/或有效性。上市後研究失敗或未能完成此類研究可能會導致撤回上市許可。
如果監管機構發現產品存在以前未知的問題，例如嚴重程度或頻率意想不到的不良事件，或者產品生產設施存在問題，或者不同意產品的推廣、營銷或標籤，則該監管機構可能會對該產品或我們施加限制，包括要求將產品撤出市場。如果我們未能遵守適用的監管要求，監管機構或執法機構可能會，除其他外：
55
政府對涉嫌違法行為的任何調查都可能需要我們花費大量時間和資源進行迴應，並可能造成負面宣傳。任何不遵守現行監管要求的行為都可能對我們商業化以及從任何未來產品中創收的能力產生重大不利影響。如果實施監管制裁或撤回監管批准，我們公司的價值和經營業績將受到不利影響。
此外，美國食品和藥物管理局和其他監管機構的政策可能會發生變化，並可能頒佈額外的政府法規，這些法規可能會阻止、限制或推遲監管部門對我們的候選產品的批准。我們無法預測未來美國或國外的立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或範圍。如果我們進展緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採納，或者我們無法保持監管合規性，我們可能會受到執法行動，我們可能無法實現或維持盈利能力。
頒佈和未來的醫療保健立法可能會增加我們獲得市場批准和商業化候選產品的難度和成本，並可能影響我們可能設定的價格。
在美國、歐盟和其他司法管轄區，已經進行了許多立法和監管變更以及醫療保健系統的擬議變革，這些變更可能會影響我們未來的經營業績，我們預計將繼續如此。特別是，美國聯邦和州兩級已經並將繼續採取許多旨在降低醫療成本和提高醫療質量的舉措。例如，2010年3月，由《醫療保健和教育協調法》（統稱《ACA》）修訂的《患者保護和平價醫療法案》頒佈，這極大地改變了政府和私人保險公司為醫療保健提供資金的方式。在ACA的規定中，對製藥、生物製藥和生物技術行業最重要的條款包括以下內容：
56
自ACA頒佈以來，司法、國會和行政部門一直對ACA的某些方面提出質疑。2021年6月17日，美國最高法院駁回了對ACA的最新司法質疑，但沒有對ACA的合憲性作出具體裁決。在美國最高法院作出裁決之前，拜登總統發佈了一項行政命令，啟動2021年2月15日至2021年8月15日的特殊註冊期，目的是通過ACA市場獲得健康保險。該行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮其限制獲得醫療保健的現有政策和規定，包括重新審查醫療補助示範項目和豁免計劃，其中包括工作要求，以及為通過醫療補助或ACA獲得健康保險設置不必要障礙的政策。目前尚不清楚其他醫療改革措施將如何影響我們的業務。
自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法變更。2021年3月11日，《2021年美國救援計劃法》簽署成為法律，從2024年1月1日起，取消了法定的醫療補助藥品退税上限，該上限目前設定為藥品平均製造商價格（AMP）的100％。此外，支付方式可能會受到醫療保健立法和監管舉措的變化。例如，CMS 可能會開發新的支付和交付模式，例如捆綁支付模式。
此外，最近，政府加強了對製造商為其上市產品設定價格的方式的審查，這導致美國國會進行了幾次調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，除其他外，旨在提高藥品定價的透明度，降低政府付款計劃下的處方藥成本，以及審查定價與製造商患者計劃之間的關係。最近，2022年8月16日，《2022年通貨膨脹削減法》（簡稱IRA）簽署成為法律。除其他外，IRA要求某些藥品的製造商與Medicare進行價格談判（從2026年開始），可以談判的價格有上限；根據醫療保險b部分和醫療保險D部分實施回扣，以懲罰超過通貨膨脹的漲價（2023年首次到期）；並用新的折扣計劃取代D部分的覆蓋差距折扣計劃（從2025年開始）。愛爾蘭共和軍允許衞生與公共服務部部長在最初幾年通過指導而不是監管來實施其中許多條款。出於這個和其他原因，目前尚不清楚愛爾蘭共和軍將如何生效。我們預計，未來將採取更多的美國聯邦醫療改革措施，其中任何措施都可能限制美國聯邦政府為醫療保健產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們的候選產品的需求減少或額外的定價壓力。
美國各州也越來越積極地通過旨在控制藥品和生物產品定價的立法和實施條例，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制和營銷成本披露以及透明度措施，在某些情況下，還包括旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買的措施。法律規定的第三方付款人對付款金額的價格控制或其他限制可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。此外，地區醫療保健當局和個別醫院越來越多地使用競標程序來確定其處方藥和其他醫療保健計劃中將包括哪些藥品和哪些供應商。這可能會減少對候選產品的最終需求，或給我們的產品定價帶來壓力。
在歐盟，如果獲得批准，類似的政治、經濟和監管發展可能會影響我們以盈利方式將候選產品商業化的能力。除了價格和成本控制措施的持續壓力外，歐盟或成員國層面的立法發展還可能導致重大的額外要求或障礙，從而增加我們的運營成本。歐盟醫療服務的提供，包括醫療服務的建立和運營以及藥品的定價和報銷，幾乎完全是國家法律和政策的問題，而不是歐盟的法律和政策。在此背景下，國家政府和衞生服務提供者在提供醫療保健以及產品的定價和報銷方面有不同的優先事項和方法。但是，總的來説，大多數歐盟成員國的醫療保健預算限制導致了相關醫療服務提供商對藥品定價和報銷的限制。再加上希望開發和銷售產品的人承受的歐盟和國家監管負擔不斷增加，這可能會阻止或延遲我們的候選產品的上市批准，限制或監管批准後的活動，並影響我們在獲得批准後將候選產品商業化的能力。在美國和歐盟以外的市場，報銷和醫療支付系統因國家而異，許多國家已經對特定產品和療法設定了價格上限。
我們無法預測美國、歐盟或任何其他司法管轄區的未來立法或行政或司法行動可能產生的政府監管的可能性、性質或範圍。如果我們或我們可能聘用的任何第三方進展緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採納，或者我們或此類第三方無法保持監管合規性，則我們的候選產品可能會失去任何可能獲得的監管批准，我們可能無法實現或維持盈利能力。
57
如果我們開發出獲得監管部門批准的小分子候選產品，則其他競爭對手可能會攜帶此類藥物的仿製藥進入市場，這可能會導致受影響產品的銷量大幅下降。
根據1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法》或《Hatch-Waxman法案》，藥品製造商可以提交簡短的新藥申請（ANDA），尋求批准的小分子創新產品的仿製版本的批准。根據Hatch-Waxman法案，製造商還可以根據《聯邦食品、藥品和化粧品法》第505（b）（2）條提交保密協議，該保密協議引用了美國食品和藥物管理局先前對小分子創新產品安全性和有效性的調查結果。例如，505 (b) (2) NDA產品可能適用於原始創新者產品的新版本或改進版本。《Hatch-Waxman法案》還規定了某些監管獨家期限，這排除了美國食品和藥物管理局對ANDA或505（b）（2）保密協議的批准（在某些情況下，美國食品和藥物管理局的申請和審查）。除了監管排他性的好處外，創新者保密協議持有人可能擁有聲稱該藥物的活性成分、產品配方或批准用途的專利，這些專利將在美國食品和藥物管理局出版物《具有治療等效性評估的批准藥品》（即橙皮書）中與產品一起列出。如果某一產品的專利在《橙皮書》中列出，尋求在專利到期之前推銷其產品的仿製藥或505（b）（2）申請人必須在其申請中包括所謂的 “第四段” 認證，質疑所列專利的有效性或可執行性，或聲稱其不侵權。必須將認證通知發給專利所有者和保密協議持有人，如果在收到通知後的45天內，專利所有者或保密協議持有人以專利侵權為由提起訴訟，則對ANDA或505（b）（2）保密協議的批准最多可延遲30個月。
因此，如果我們的小分子計劃導致產品獲得批准，競爭對手可以提交我們小分子藥物產品的仿製版本的ANDA或參考我們小分子藥物產品的505（b）（2）NDA。如果我們的小分子藥物產品在《橙皮書》中列出了專利，則這些ANDA和505（b）（2）保密協議將要求對每項列出的專利進行認證，表明ANDA申請人是否打算對該專利提出質疑。我們無法預測我們當前投資組合中的哪些（如果有）專利或將來可能獲得的專利將有資格列入《橙皮書》，任何仿製藥競爭對手將如何處理此類專利，我們是否會就任何此類專利提起訴訟，也無法預測任何此類訴訟的結果。
我們可能無法成功地為我們開發或許可的產品和技術獲得或維持專有專利保護。此外，如果我們在橙皮書中列出的任何自有或許可的專利通過第四段認證和隨後的訴訟成功受到質疑，則受影響的產品可能會立即面臨仿製藥競爭，其銷售可能會迅速大幅下降。
我們的業務運營以及當前和未來與調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織和客户的關係將受適用的醫療監管法律的約束，這可能會使我們面臨處罰。
我們的業務運營以及與調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織和客户的當前和未來安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用行為以及其他醫療保健法律和法規。如果獲得批准，這些法律可能會限制我們開展業務的業務或財務安排和關係，包括我們研究、營銷、銷售和分發候選產品的方式。此類法律包括但不限於：
58
確保我們的內部運營和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療保健法律法規將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，我們的商業行為，例如向可能影響我們候選產品的訂購、開處方或使用的醫生提供股票期權，如果獲得批准，作為諮詢服務的補償，不符合當前或未來的法規、法規、機構指導方針或判例法或其他醫療保健法律法規。如果發現我們的業務違反了上述任何法律或可能適用於我們的任何其他政府法律法規，我們可能會受到重罰，包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、被排除在政府資助的醫療計劃（例如醫療保險和醫療補助或其他國家或司法管轄區的類似計劃）之外、撤資、監禁、合同損害、聲譽損害、利潤減少以及削減或重組我們的業務。此外，防範任何此類行為可能既昂貴又耗時，並且可能需要大量的人力資源。即使我們成功地抵禦了可能對我們提起的任何此類訴訟，我們的業務也可能會受到損害。
與我們的普通股相關的風險
我們的股價一直在波動，將來可能會波動，您可能無法以或高於您支付的價格轉售我們的普通股。
由於各種因素，我們的普通股股價一直而且將來可能會受到大幅波動和劇烈波動的影響，其中一些因素是我們無法控制的。特別是，由於全球經濟的極端波動和混亂，包括通貨膨脹和利率上升、經濟增長下降、俄羅斯和烏克蘭之間的戰爭以及包括潛在衰退在內的經濟穩定的不確定性，製藥、生物製藥和生物技術公司的股價一直高度波動。這些因素包括本 “風險因素” 部分中討論的因素以及其他因素，例如：
59
此外，整個股票市場，尤其是製藥、生物製藥和生物技術股票的市場，都經歷了極大的波動，這可能與發行人的經營業績無關。這些廣泛的市場波動可能會對我們普通股的股票價格或流動性產生不利影響。
我們是一家 “小型申報公司”，由於適用於小型申報公司的披露和治理要求有所降低，我們的普通股對投資者的吸引力可能降低。
我們是一家規模較小的申報公司，因此有權利用許多與新興成長型公司相同的披露要求豁免，包括減少定期報告和委託書中有關高管薪酬的披露義務。此外，作為年收入低於1億美元的小型申報公司，根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》或《薩班斯-奧克斯利法案》第404（b）條的規定，我們無需獲得審計師的財務報告內部控制的有效性。由於我們是一家小型申報公司，這些豁免和我們在美國證券交易委員會文件中披露的減少可能會使投資者更難分析我們的經營業績和財務前景。
作為上市公司運營，我們產生了鉅額成本，我們的管理層需要投入大量時間來開展合規舉措。我們可能無法遵守適用於上市公司的規則，這可能會導致制裁或其他處罰，從而可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
作為上市公司，我們承擔了大量的法律、會計和其他費用，包括《交易法》和有關公司治理慣例的上市公司報告義務所產生的成本。納斯達克股票市場的上市要求和美國證券交易委員會的規則要求我們滿足與董事獨立性、提交年度和中期報告、股東會議、批准和投票、徵集代理人、利益衝突和行為準則有關的某些公司治理要求。我們的管理層和其他人員需要投入大量時間來確保我們遵守所有這些要求。此外，這些報告要求、規章制度增加了我們的法律和財務合規成本，使某些活動更加耗時和昂貴。這些報告要求、規章制度，加上與上市公司相關的潛在訴訟風險的增加，也可能使我們更難吸引和
60
留住合格人員在董事會或董事會委員會任職，或擔任執行官，或以可接受的條件獲得某些類型的保險，包括董事和高級職員保險。
如果我們在未來遇到重大弱點或以其他方式無法維持有效的內部控制體系，我們可能無法準確報告我們的財務狀況或經營業績，這可能會對投資者對我們的信心產生不利影響，從而對普通股的價值產生不利影響。
我們受薩班斯-奧克斯利法案第404條或第404條以及美國證券交易委員會的相關規則的約束，這些規則通常要求我們的管理層和獨立註冊會計師事務所報告我們對財務報告的內部控制的有效性。根據第 404 (a) 條，我們必須向美國證券交易委員會提交年度管理評估，以評估我們對財務報告的內部控制的有效性。由於我們重新獲得了小型申報公司的資格，而且截至2023年12月31日，我們的年收入不到1億美元，因此我們是非加速申報人，在我們成為加速申報人或大型加速申報人之前，不再需要遵守《薩班斯-奧克斯利法案》第404（b）條規定的有關財務報告內部控制有效性的審計師認證要求。
我們管理層的評估需要包括披露管理層在財務報告內部控制中發現的任何重大缺陷。重大缺陷是財務報告內部控制的缺陷或缺陷的組合，因此很可能無法及時發現或防止公司年度和中期財務報表的重大誤報。如果我們發現財務報告內部控制中存在一個或多個重大缺陷，我們將無法斷言我們的內部控制是有效的。我們的控制和程序的有效性可能會受到多種因素的限制，包括：
儘管我們認為我們對財務報告的內部控制目前是有效的，但我們的內部控制在未來時期的有效性可能會因情況變化而變得不足。建立、測試和維護有效的財務報告內部控制系統需要我們的管理層和財務人員投入大量的資源和時間，可能需要額外的人員和基礎設施投資，並將增加我們的經商成本。我們無法保證將來不會發現我們的財務報告內部控制存在重大缺陷。我們未能實施和維持對財務報告的有效內部控制可能會導致我們的財務報表出現錯誤，從而可能導致我們的財務報表重報，並導致我們無法履行報告義務。對財務報告進行有效的內部控制是我們提供可靠和及時的財務報告的必要條件，再加上適當的披露控制和程序，旨在合理地發現和防止欺詐。任何未能執行所需的新控制措施或改進的控制措施或執行中遇到的困難，都可能導致我們無法履行報告義務。對財務報告內部控制的有效性進行獨立評估可以發現管理層評估可能不會出現的問題。我們的財務報告內部控制中未被發現的重大缺陷可能會導致財務報表重報，並要求我們承擔補救費用。任何未能準確、及時地報告我們的財務業績的行為都可能導致制裁、訴訟、我們的股票從納斯達克全球精選市場退市或其他不利後果，從而對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
我們的主要股東和管理層擁有我們很大一部分的股票，並將能夠對須經股東批准的事項行使重大控制權。
截至2024年6月30日，我們的執行官、董事、5％或以上股本的持有人及其各自的關聯公司實益擁有我們大部分已發行有表決權的股票。此外，在我們2022年、2023年和2024年的融資中，持有5％或以上股本的某些持有人收購了預先注資的認股權證，以購買我們的普通股（可立即行使，行使價為每股0.001美元）或購買普通股的普通認股權證。在行使之前，行使預先注資認股權證和普通認股權證時可發行的股票不包括在我們的已發行普通股數量中。如果這些持有人行使認股權證，那麼我們的執行官、董事、5％或以上股本持有人及其各自關聯公司實益擁有的股本份額將大幅增加。因此，這些股東將有能力通過這種所有權狀況影響我們。這些股東可能能夠決定所有需要股東批准的事項。例如，這些股東可能能夠控制董事選舉、組織文件的修改或任何合併、資產出售或其他重大公司交易的批准。這可能
61
阻止或阻止您認為符合我們股東最大利益的未經請求的普通股收購提案或要約。
我們目前的已發行股票和由此產生的市場估值並不反映我們在行使預先注資的認股權證和普通認股權證時可發行的普通股股票，而普通認股權證可由此類認股權證的持有人酌情行使。如果我們將來出售普通股，股東可能會立即遭遇稀釋。股東可能無法計算未來融資的稀釋影響。
我們可能會不時發行額外的普通股，因此，我們的股東將立即遭遇稀釋。此外，隨着機會的出現，我們可能會在未來達成融資或類似安排，包括髮行債務證券、優先股或普通股。例如，2021年8月，我們與作為銷售代理的Cowen and Company LLC（TD Cowen）簽訂了銷售協議，根據該協議，我們可以根據一項市場發行計劃，根據該計劃，截至2024年6月30日，我們已經出售了約5,770萬美元的普通股。此外，我們在2022年7月、2023年12月和2024年6月完成了融資，其中包括出售預先注資的認股權證或普通認股權證以購買我們的普通股。在行使之前，行使預先注資認股權證或普通認股權證時可發行的股票不包括在我們的已發行普通股數量中。如果我們將來發行普通股或可轉換為普通股的證券，我們的股東將遭受額外的稀釋，這種稀釋影響可能難以計算。
在公開市場上出售大量普通股可能會導致我們的股價下跌。
如果我們現有的股東在公開市場上出售或表示打算出售大量普通股，那麼我們普通股的股價可能會下跌。截至2024年6月30日，我們的已發行普通股數量為105,539,683股。該數字不包括行使預先注資認股權證時可發行的41,283,052股普通股或行使普通認股權證時可發行的8,104,615股普通股。2024 年 8 月 12 日，我們在表格S-3上提交了轉售註冊聲明，根據該聲明，隸屬於我們董事會成員穆尼爾·薩特的實體和信託最多可以出售300萬股普通股。在公開市場上出售大量普通股，或者認為這些出售可能發生，可能會降低我們普通股的股價。
我們使用淨營業虧損結轉額和某些其他税收屬性的能力可能受到限制。
根據經修訂的1986年《美國國税法》或《美國國税法》第382條和第383條，如果公司發生 “所有權變動”，通常定義為某些股東在連續三年內其股權所有權變動超過50個百分點（按價值計算）、公司使用變更前淨營業虧損結轉額（NOL）以及其他變更前税收屬性（例如研發税）的能力抵消其變更後的收入或税收的抵免額）可能受到限制。如果最終確定，目前根據該守則第382條提出的美國財政部條例可能會進一步限制我們在未來發生所有權變更時使用變更前的NOL或抵免額的能力。
我們在2023年12月31日之前完成了一項研究，以確定所有權變更是根據該守則第382條還是第383條發生的，我們確定所有權變更發生在2011年、2014年、2020年和2023年。該公司已分別確定10萬美元和3,470萬澳元的聯邦和州淨資產將因所有權變更而到期未使用，370萬澳元的聯邦抵免額因所有權變更限制而無法使用，並將這些金額從截至2023年12月31日的遞延所得税資產餘額中扣除。由於截至2023年12月31日的所有權變動，3.219億美元的聯邦淨資產以及7,130萬美元的州和地方淨資產預計不會在未使用的情況下到期。
由於2023年12月31日之後我們的股票所有權轉移，我們使用NOL、研發信貸結轉和其他税收屬性來減少未來應納税所得額和納税義務的能力可能會受到進一步限制。因此，即使我們實現了盈利，我們使用變更前淨值或其他變更前税收屬性來抵消美國聯邦和州應納税所得額的能力也可能受到進一步的限制。
62
我們的章程文件和特拉華州法律中的規定可能會阻礙股東可能認為有利的收購，並可能導致管理層的鞏固。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中包含的條款可能會在未經董事會同意的情況下延遲或阻止控制權變更或管理層變動。這些規定包括以下內容：
我們還受特拉華州通用公司法第203條中包含的反收購條款的約束。根據第203條，公司通常不得與任何持有15％或以上的股本的持有人進行業務合併，除非持有人已持有該股票三年，或者除其他例外情況外，董事會已批准該交易。
我們的董事和高級職員提出的賠償索賠可能會減少我們用於成功解決第三方對我們的索賠的可用資金，並可能減少我們可用的資金數額。
我們經修訂和重述的公司註冊證書以及經修訂和重述的章程規定，我們將在特拉華州法律允許的最大範圍內對我們的董事和高級管理人員進行賠償。
此外，根據《特拉華州通用公司法》第145條的允許，我們修訂和重述的章程以及我們與董事和高級管理人員簽訂的賠償協議規定：
63
雖然我們維持董事和高級管理人員保險單，但此類保險可能不足以支付我們可能產生的所有負債，這可能會減少我們滿足第三方索賠的可用資金，並可能對我們的現金狀況產生不利影響。
我們經修訂和重述的公司註冊證書以及經修訂和重述的章程規定，特拉華州財政法院是我們與股東之間某些糾紛的專屬法庭，這可能會限制我們的股東為與我們或我們的董事、高級管理人員或員工之間的糾紛獲得有利司法論壇的能力。
我們經修訂和重述的公司註冊證書以及經修訂和重述的章程規定，特拉華州財政法院（或者，如果大法官沒有管轄權，則為特拉華州聯邦地方法院或特拉華州其他州法院）是代表我們提起的任何衍生訴訟或訴訟、任何聲稱違反信託義務索賠的訴訟的專屬論壇，根據《特拉華州通用公司法》對我們提出索賠的任何訴訟，我們的經修訂和重述的公司註冊證書或我們經修訂和重述的章程，或任何受內政原則管轄的對我們提出索賠的訴訟；前提是，專屬法庭條款不適用於為執行《交易法》規定的任何責任或義務而提起的訴訟或聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠；並進一步規定，當且僅當特拉華州財政法院駁回任何此類索賠時因缺乏屬事管轄權而提起的訴訟，此類訴訟可能是被帶到特拉華州的另一個州或聯邦法院審理。我們經修訂和重述的公司註冊證書以及經修訂和重述的章程還規定，美利堅合眾國聯邦地方法院是解決根據《證券法》對我們或我們的任何董事、高級職員、僱員或代理人提起訴訟理由的任何投訴的唯一論壇。在我們修訂和重述的公司註冊證書以及經修訂和重述的章程中，沒有任何內容禁止根據《交易法》提出索賠的股東在適用法律的前提下向州或聯邦法院提出此類索賠。
這種法庭選擇條款可能會限制股東向其認為有利於我們或我們的任何董事、高級職員、其他員工或股東的糾紛向司法法庭提出索賠的能力，這可能會阻礙就此類索賠提起訴訟，儘管我們的股東不會被視為放棄了我們對聯邦證券法及其相關規章制度的遵守。此外，其他公司註冊證書中類似的法院選擇條款的可執行性在法律訴訟中受到質疑，法院可能會認定這類條款不適用或不可執行。儘管特拉華州法院已裁定此類法院選擇條款表面上是有效的，但股東仍可以尋求在排他性法庭條款中指定的地點以外的地點提出索賠，而且無法保證此類條款將由其他司法管轄區的法院執行。如果法院認定將包含在我們修訂和重述的公司註冊證書以及經修訂和重述的章程中的法院選擇條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會承擔與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
我們目前不打算為普通股支付股息，因此，您實現投資回報的能力將取決於我們普通股價格的升值。
我們目前不打算在可預見的將來為普通股支付任何現金分紅。我們目前打算將未來的收益（如果有）進行投資，為我們的增長提供資金。因此，在可預見的將來，您不太可能獲得任何普通股股息。由於我們不打算支付股息，因此您獲得投資回報的能力將取決於我們普通股市場價值的未來升值。無法保證我們的普通股會升值甚至維持持有人購買普通股的價格。
64
一般風險因素
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在全球所有國家申請、起訴和捍衞候選產品的專利的費用將高得令人望而卻步，而且一些外國的法律保護知識產權的程度與美國聯邦和州法律的保護程度不一樣。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實踐我們的發明，也無法阻止第三方在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可能會在我們未獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，並可能將原本侵權的產品出口到我們有專利保護的地區，但執法力度不如美國。這些產品可能會與我們未來可能出售的任何產品競爭，我們的專利或其他知識產權可能無效或不足以阻止它們競爭。
許多公司在保護和捍衞外國司法管轄區的知識產權方面遇到了重大問題。某些國家，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成執行專利和其他知識產權保護，尤其是與藥品和生物製藥有關的專利和其他知識產權保護，這可能使我們難以停止侵犯我們的專利或銷售侵犯我們所有權的競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟可能會導致鉅額成本，並將我們的精力和注意力從業務的其他方面轉移開來，可能會使我們的專利面臨失效或狹義解釋的風險，我們的專利申請面臨無法簽發的風險，並可能促使第三方對我們提出索賠。我們可能無法在我們提起的任何訴訟中勝訴，裁定的損害賠償或其他補救措施（如果有）可能沒有商業意義。因此，我們在全球範圍內行使知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
税收法律法規的變化可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
隨時可能頒佈新的所得、銷售、使用或其他税法、法規、規則、規章或條例，這可能會影響我們未來任何國內和國外收入的税收待遇。任何新的税收都可能對我們的國內和國際業務運營以及我們的業務和財務業績產生不利影響。此外，現有的税法、法規、規則、規章或條例可能會被解釋、更改、修改或對我們不利地適用。通常，適用的美國和非美國税收法律法規的未來變化或其解釋和適用，可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響。我們無法預測此類變化是否會發生，如果會發生，也無法預測對我們業務的最終影響。
我們受美國和某些外國進出口管制、制裁、禁運、反腐敗法律和反洗錢法律法規的約束。遵守這些法律標準可能會損害我們在國內和國際市場上的競爭能力。我們可能會因違規行為而面臨刑事責任和其他嚴重後果，這可能會損害我們的業務。
我們受出口管制和進口法律法規的約束，包括《美國出口管理條例》、美國海關法規、美國財政部外國資產控制辦公室管理的各種經濟和貿易制裁法規、經修訂的《1977年美國反海外腐敗法》、《美國法典》第 18 篇第 201 節中所載的美國國內賄賂法規、《美國旅行法》、《美國愛國者法》以及其他州和國家的反賄賂和反洗錢法規我們開展活動的國家/地區的法律。反腐敗法的解釋很寬泛，禁止公司及其員工、代理人、承包商和其他合作者授權、承諾、直接或間接地向公共或私營部門的收款人提供或提供不當付款或其他任何有價值的款項。我們可能會聘請第三方在美國境外銷售我們的產品，進行臨牀試驗和/或獲得必要的許可、執照、專利註冊和其他監管批准。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和僱員進行直接或間接的互動。我們可能對員工、代理商、承包商和其他合作者的腐敗或其他非法活動負責，即使我們沒有明確授權或實際瞭解此類活動。任何違反上述法律和法規的行為都可能導致鉅額的民事和刑事罰款和處罰、監禁、出口或進口特權的喪失、取消資格、税收重新評估、違約和欺詐訴訟、聲譽損害和其他後果。
網絡安全風險以及未能維護我們的信息技術系統或數據以及代表我們維護的信息技術系統或數據的安全性、機密性、完整性或可用性可能會導致對我們的業務產生重大不利影響的負面後果，包括但不限於監管調查或行動、我們的運營的重大中斷，包括臨牀試驗、聲譽損害和/或使我們承擔費用、客户損失或銷售、罰款和處罰或訴訟。
我們以數字和其他形式收集和維護開展業務所必需的信息，並且我們越來越依賴信息技術系統和基礎設施來運營我們的業務。在我們的正常業務過程中，我們和我們所依賴的第三方處理敏感數據。我們已經制定了物理、電子和組織措施
65
旨在保護和保護我們的系統以防止數據泄露；但是，無法保證這些措施會有效。我們還外包了信息技術基礎設施的組成部分，因此，許多第三方供應商可能會訪問我們的敏感數據。我們的信息技術系統和基礎設施，以及我們所依賴的任何未來合作者、承包商、顧問、供應商和其他第三方的信息技術系統和基礎設施，容易受到網絡攻擊、基於互聯網的惡意活動、在線和離線欺詐、計算機病毒、惡意軟件（例如勒索軟件）、憑據填充、憑據收集、供應鏈攻擊、自然災害、火災、恐怖主義、戰爭、電信和電氣故障、增強型攻擊，並經歷過攻擊、破壞和中斷或者由人工智能提供便利，否認或服務退化攻擊、黑客攻擊、複雜的民族國家和民族國家支持的行為者、網絡釣魚和其他社會工程攻擊（包括可能越來越難以識別的深度偽造）、電子郵件附件、欺詐、人員不當行為或錯誤、服務器故障、軟件或硬件故障、數據或信息技術資產丟失或被盜、未經授權的訪問或使用以及其他類似的威脅。特別是，勒索軟件攻擊變得越來越普遍，可能導致我們的運營嚴重中斷、敏感數據丟失、聲譽損害和資金轉移。勒索付款可以減輕勒索軟件攻擊的負面影響，但由於適用法律或法規禁止此類付款，我們可能不願或無法支付此類款項。
隨着來自世界各地的未遂攻擊和入侵的數量、強度和複雜程度的增加，安全漏洞或中斷的風險，特別是網絡攻擊，包括計算機黑客、外國政府和網絡恐怖分子的攻擊，總體上有所增加。移動設備訪問敏感數據的普遍使用也增加了設備丟失或被盜、安全事件和數據安全漏洞的風險，這可能導致敏感數據的丟失或其他泄露。由於任何全球健康危機，例如 COVID-19 疫情和持續的混合工作環境，由於我們對互聯網技術的依賴以及遠程辦公的人員數量，我們也可能面臨更大的安全漏洞或中斷風險，這可能會為網絡罪犯利用漏洞或其他漏洞創造更多機會。此外，未來或過去的商業交易（例如收購或整合）可能會使我們面臨額外的網絡安全風險和漏洞，因為我們的系統可能會受到收購或整合實體系統和技術中存在的漏洞的負面影響。我們可能會發現對此類收購或整合實體進行盡職調查時未發現的安全問題，並且可能很難將公司整合到我們的信息技術環境和安全計劃中。此外，由於用於未經授權訪問或破壞系統的技術經常發生變化，而且往往要等到針對目標發射後才能被識別，因此我們可能無法預測這些技術或實施適當的預防措施。我們還可能遇到安全漏洞，這些漏洞可能在很長一段時間內未被發現。即使被發現，我們也可能無法充分調查或修復事件或漏洞，這是因為攻擊者越來越多地使用旨在規避控制、逃避偵查以及刪除或混淆法醫證據的工具和技術。
我們依靠第三方服務提供商和技術來運營關鍵業務系統並在各種環境中處理敏感數據，包括但不限於基於雲的基礎架構、加密和身份驗證技術、員工電子郵件和其他功能的第三方提供商。我們監控這些第三方安全行為的能力有限，這些第三方可能沒有足夠的安全措施。我們的第三方服務提供商已經經歷過並且將來可能會遇到安全事件或其他中斷。例如，我們的一家第三方藥物成分供應商遭受了網絡攻擊，但沒有對我們的運營產生重大影響。此外，在2024年，我們的一家供應商遭受了網絡攻擊，導致我們在恢復之前在短時間內無法訪問第三方系統。我們得出的結論是，對我們的運營和臨牀數據沒有實質性影響。這些類型的事件已經並且可能導致業務中斷和額外成本。任何重大的系統故障、事故或安全漏洞以及由此導致我們的運營或關鍵第三方運營中斷都可能導致我們的產品開發計劃，並最終導致我們的財務業績出現實質性中斷。例如，丟失已完成或正在進行或計劃中的臨牀試驗中的臨牀試驗數據可能會導致我們的監管批准工作延遲，並大大增加我們恢復或複製數據的成本。儘管如果我們的第三方服務提供商未能履行其對我們的隱私或安全相關義務，我們可能有權獲得賠償，但任何賠償都可能不足以彌補我們的損失，或者我們可能無法收回此類賠償。
我們調查、緩解和修復安全事件、漏洞、中斷、網絡安全問題、錯誤、病毒、蠕蟲、惡意軟件程序和安全漏洞的成本可能是巨大的，儘管我們已經實施了旨在保護我們的數據安全和信息技術系統和敏感數據的安全措施，但我們解決這些問題的努力可能不會成功，這些問題可能會導致意外中斷、延遲、服務停止、負面宣傳和其他對我們業務的損害以及我們的競爭地位。任何影響我們或我們所依賴的第三方、合作伙伴或行業的安全漏洞，無論是真實的還是想象的，都可能損害我們的聲譽，削弱對我們安全措施有效性的信心，並導致監管機構的審查。此外，如果安全漏洞影響我們的系統或導致未經授權訪問或未經授權使用、披露、發佈或以其他方式處理敏感數據，則可能需要根據隱私和安全法或其他義務通知個人、政府當局、監管機構、媒體和其他各方，我們的聲譽可能會受到重大損害。我們還將面臨損失、政府調查或執法、訴訟（包括集體索賠）和其他潛在責任的風險，這可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。我們維持網絡責任保險；但是，該保險可能不足以承保因我們的系統中斷或違規而可能造成的財務、法律、業務或聲譽損失。
66
除了遇到安全事件外，第三方還可能從公共來源、數據經紀人或其他方式收集、收集或推斷出有關我們的敏感信息，這些信息會泄露有關我們組織的競爭敏感細節，並可能被用來破壞我們的競爭優勢或市場地位。
實際或被認為未能遵守適用的數據保護法律、法規、標準、合同義務和其他與數據隱私和安全相關的要求可能會導致政府執法行動和民事或刑事處罰、私人訴訟（包括集體訴訟）或負面宣傳，並可能對我們的經營和業務業績產生負面影響。
在正常業務過程中，我們收集、接收、存儲、處理、生成、使用、轉移、披露、公開、保護、處置、傳輸和共享（統稱為 “處理”）個人數據和其他敏感和機密信息，包括專有和機密商業數據、商業祕密、知識產權、我們可能收集的與臨牀試驗相關的試驗參與者的數據、敏感的第三方數據和員工數據（統稱為敏感數據）。我們的數據處理活動實際上或可能使我們承擔許多隱私和安全義務，例如各種法律、法規、指導、行業標準、外部和內部隱私和安全政策、合同要求以及與數據隱私和安全相關的其他義務。隨着新的數據隱私和安全法律的提出或頒佈，數據隱私和安全義務非常嚴格且不斷變化。為這些義務做好準備和遵守需要大量資源，可能需要改變我們的信息技術、系統和慣例，也可能需要改變代表我們處理個人數據的任何第三方的信息技術、系統和慣例。可能影響我們運營能力的法律法規包括但可能不限於：
儘管目前有多種機制可用於根據法律將個人數據從歐洲經濟區和英國傳輸到美國，例如歐洲經濟區的標準合同條款、英國的國際數據傳輸協議/
67
附錄，以及歐盟-美國數據隱私框架及其英國擴展（允許向自我證明合規並參與該框架的美國相關組織進行傳輸），這些機制面臨法律挑戰，無法保證我們可以滿足或依賴這些措施將個人數據合法傳輸到美國或其他相關國家。如果我們沒有合法方式將個人數據從歐洲經濟區、英國或其他司法管轄區轉移到美國，或者符合法律要求的傳輸要求過於繁重，我們可能會面臨重大的不利後果，包括我們的業務中斷或退化，需要將我們的部分或全部業務或數據處理活動轉移到其他司法管轄區（例如歐洲），增加監管行動風險，鉅額罰款以及處罰，無法傳輸數據以及與合作伙伴、供應商和其他第三方合作，並禁止我們處理或傳輸運營業務所需的個人數據。此外，將個人數據從歐洲經濟區和英國轉移到其他司法管轄區（尤其是美國）的公司將受到監管機構、個人訴訟當事人和活動團體的嚴格審查。一些歐洲監管機構因涉嫌違反歐盟GDPR的跨境數據傳輸限制而下令某些公司暫停或永久停止將某些個人數據轉移出歐洲。此外，未能或被認為未能遵守歐盟GDPR和/或英國GDPR，以及其他國家的隱私或數據安全相關法律、法規或法規，可能會導致重大的監管處罰和罰款，並影響我們對與合作伙伴、合作者和其他第三方簽訂的合同的遵守情況。
除數據隱私和安全法律外，我們或我們的任何潛在合作者獲取信息的臨牀試驗受試者，以及與我們共享這些信息的提供商，可能會根據合同限制我們使用和披露信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權、未能遵守數據保護法或違反了我們的合同義務，即使我們不承擔任何責任，也可能會花費大量時間進行辯護，並可能導致負面宣傳，從而可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。我們還發布有關數據隱私和安全的政策、營銷材料和其他聲明，如果發現這些政策、材料或聲明存在缺陷、缺乏透明度、欺騙性、不公平或誤導我們的做法，我們可能會受到監管機構的調查、執法行動或其他不利後果。
儘管我們努力遵守適用的隱私和數據安全法律、法規和標準、合同義務和其他法律義務，但這些要求在不斷變化，從一個司法管轄區到另一個司法管轄區的修改、解釋和適用方式可能不一致，並且可能相互衝突或我們必須遵守的其他法律義務發生衝突。遵守這些數據保護義務可能要求我們在合同中承擔更繁重的義務，要求我們進行昂貴的合規活動，限制我們收集、使用、披露和以其他方式處理個人數據的能力，或者在某些情況下，影響我們或我們的合作伙伴或供應商在某些司法管轄區的運營能力。我們或我們的人員、代表、承包商、顧問、合作者或其他第三方實際或明顯的違規行為都可能導致政府調查和/或執法行動、罰款、民事或刑事處罰、額外的報告要求和/或監督、禁止處理個人數據（包括臨牀試驗數據）、銷燬或不使用個人數據的命令、私人訴訟（包括集體索賠）或負面宣傳，並可能對我們的經營和業務業績產生負面影響。
如果證券或行業分析師不發佈有關我們業務的研究或報告，或者他們對我們的股票發表負面或誤導性的看法，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場受到行業或證券分析師發佈的有關我們或我們業務的研究和報告的影響。如果任何報道我們的分析師對我們、我們的商業模式、知識產權或股票表現發表負面或誤導性的看法，或者如果我們的臨牀試驗和經營業績未能達到分析師的預期，我們的股價可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止對我們的報道或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去在金融市場的知名度，這反過來又可能導致我們的股價或交易量下降。
我們可能會面臨證券訴訟，這很昂貴，可能會轉移管理層的注意力。
過去，經歷證券市場價格波動的公司會受到證券集體訴訟。將來，我們可能會成為此類訴訟的目標。無論此類訴訟的是非曲直或最終結果如何，對我們提起的證券訴訟都可能導致鉅額成本，並轉移我們管理層對其他業務問題的注意力。
68
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用。
沒有。
第 3 項。優先證券違約。
沒有。
第 4 項。礦山安全披露。
不適用。
第 5 項。其他信息。
第16節申報人的交易安排。
在公司的最後一個財季中，公司的董事和高級管理人員（定義見《交易法》第16a-1（f）條）通過或終止了下表中列出的購買或出售公司證券的合同、指示或書面計劃。
|
|
|
|
|
|
交易安排的類型 |
|
|
|
|
|
|
|
|||
姓名和職位 |
|
行動 |
|
收養日期 |
|
規則 |
|
非規則 10b5-1** |
|
待售普通股總數 |
|
|
待購買的普通股總股數 |
|
到期日期 |
|
|
採用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||
|
採用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||
|
採用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||
______________
* 旨在滿足《交易法》第10b5-1（c）條的肯定辯護條件的合同、指示或書面計劃。
**《交易法》第S-k條例第408（a）項中定義的 “非規則10b5-1交易安排”。
69
第 6 項。展品。
展覽索引
展品編號 |
|
展品描述 |
|
以引用方式納入 |
|
|
||||||
|
|
表單 |
|
文件編號 |
|
展覽 |
|
申報日期 |
|
已歸檔 在此附上 |
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
3.1 |
|
經修訂和重述的公司註冊證書。 |
|
8-K |
|
001-39402 |
|
3.1 |
|
07/28/20 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
3.2 |
|
經修訂和重述的章程。 |
|
8-K |
|
001-39402 |
|
3.2 |
|
07/28/20 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
31.1 |
|
根據經修訂的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席執行官進行認證。 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
X |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
31.2 |
|
根據經修訂的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席財務官進行認證。 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
X |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
32.1* |
|
根據《美國法典》第 18 章第 1350 條進行認證，該條款是根據經修訂的 2002 年《薩班斯-奧克斯利法案》第 906 條通過的。 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
X |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
101.INS |
|
行內 XBRL 實例文檔-實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在內聯 XBRL 文檔中 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
X |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
101.SCH |
|
帶有嵌入式 Linkbase 文檔的內聯 XBRL 分類擴展架構 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
X |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
104 |
|
封面交互式數據文件（格式為行內 XBRL，包含在附錄 101 中） |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
X |
* 就經修訂的1934年《證券交易法》第18條或《交易法》而言，根據經修訂的2002年薩班斯-奧克斯利法案第906條通過的《美國法典》第18條第1350條作為附錄32.1附於本10-Q表季度報告的附錄32.1不被視為註冊人 “提交”，也不得將附錄32.1視為以引用方式納入任何認證中根據經修訂的1933年《證券法》或《交易法》申報，除非註冊人特別納入僅供參考。
70
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
|
Annexon, Inc. |
||
日期：2024 年 8 月 12 日 |
作者： |
|
/s/ 道格拉斯·洛夫，Esq。 |
|
|
|
道格拉斯·洛夫，Esq。 |
|
|
|
總裁兼首席執行官 |
|
|
|
（首席執行官） |
|
|
|
|
日期：2024 年 8 月 12 日 |
作者： |
|
/s/ 詹妮弗·盧 |
|
|
|
詹妮弗·盧 |
|
|
|
執行副總裁兼首席財務官 （首席財務和會計官） |
71