2024 年 8 月 8 日公司簡報 Wave 生命科學展覽 99.2

前瞻性陳述這個 文件包含前瞻性陳述。除本文檔中包含的歷史事實陳述以外的所有陳述，包括有關可能或假設的未來運營結果、臨牀前和臨牀研究的陳述， 商業戰略、研發計劃、合作和夥伴關係、監管活動及其時機、競爭地位、潛在增長機會、收益的使用和競爭的影響是前瞻性的 聲明。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，可能導致Wave Life Sciences Ltd.（“公司”）的實際業績、業績或成就存在重大差異 來自前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就。在某些情況下，您可以通過 “可能”、“將”、“應該” 等術語來識別前瞻性陳述 “期望”、“計劃”、“目標”、“預測”、“可以”、“打算”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”， 這些術語或其他類似表述中的 “預測”、“潛在” 或 “繼續” 或否定詞。本演示文稿中的前瞻性陳述只是預測。該公司以這些為基礎 前瞻性陳述主要基於其當前對未來事件和財務趨勢的預期和預測，該公司認為這些預期和預測可能會影響公司的業務、財務狀況和經營業績。這些前瞻性 聲明僅代表截至本演示之日的聲明，並受許多風險、不確定性和假設的影響，包括公司10-k表格中的風險因素和向美國證券交易委員會提交的其他文件中列出的風險、不確定性和假設，其中一些風險、不確定性和假設 無法預測或量化，其中一些是公司無法控制的。公司前瞻性陳述中反映的事件和情況可能無法實現或發生，實際業績可能有所不同 主要來自前瞻性陳述中的預測。此外，公司在充滿活力的行業和經濟中運營。新的風險因素和不確定性可能會不時出現，管理層無法預測 公司可能面臨的所有風險因素和不確定性。除非適用法律要求，否則公司不計劃公開更新或修改此處包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息所致， 未來的事件、情況的變化或其他方面。

AATD：α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 DMD：杜興氏肌營養不良症 HD：亨廷頓氏病建立領先的 RNA 藥物公司多模式：RNA 編輯、RNAi、剪接、等位基因選擇性沉默同類最佳、經過臨牀驗證的寡核苷酸化學 (PN, 立體化學）新型 RNA 藥物平臺（PRISM®）高清版 WVE-003 DMD 中的 WVE-N531 肥胖 WVE-006 AATD 戰略合作（葛蘭素史克和武田）內部 GMP 製造強大而廣泛的 IP 差異化 RNA 藥物 WVE-007 管道

PrisM 平臺：解鎖廣闊空間 RNA 藥物的潛力 Wave 具有獨特的優勢，可以利用人類遺傳洞察力和我們體內的生物機制，為治療罕見和流行的人類疾病提供強有力的方法。同類最佳、設計合理 寡核苷酸由專有的、經過臨牀驗證的化學成分（包括 PN 和立體化學）提供支持。候選藥物利用內源酶以最佳方式解決疾病生物學 RNA 編輯 RNAi 剪接反義等位基因選擇性 沉默利用專有的機器學習模型，以及訪問英國生物庫和其他大型人類遺傳數據庫一流的立體純療法深度遺傳見解多模態平臺

Wave 出版物的完整清單： https://ir.wavelifesciences.com/events-publications/publications Wave 推動了核酸化學的基礎進展，以擴展平臺技術和開發下一代 RNA 療法。更多信息可參見 最近的平臺出版物沉默（RNase H 和 Ago2）拼接編輯

Wave 出版物的完整清單： https://ir.wavelifesciences.com/events-publications/publications *與安慰劑相比，mHTT 的減少量專有化學繼續在臨牀中轉化為多種模式，從而實現了同類首創和同類最佳療法的臨牀前療法 出版物臨牀翻譯臨牀研究結果 35% 的等位基因選擇性單劑量沉默 ✓ 46% 多劑量等位基因選擇性 mHTT 沉默，與減緩尾狀萎縮的相關性 ✓ ✓ Dystrophin 數據 預計 2024 年第三季度新型鹼和糖化學修飾 Stereopure 寡核苷酸新型骨幹修飾（包括 PN 化學）專有 PrisM 平臺治療模式等位基因選擇性沉默（WVE-003 用於 HD）拼接 （WVE-N531 用於 DMD）Galnac-RNA 編輯（WVE-006 用於 AATD）Galnac-RNAI（WVE-007 用於肥胖）✓ ✓ ✓ 外顯子跳過 53%，6 周內肌肉組織濃度為 42 µg/g ✓ 機制證明數據預計在 2024 年第四季度臨牀 預計在 2025 年第一季度啟動試驗 RestoraAtion 研究完成

SPLICING WVE-N531 Exon 53 (DMD) 100% 全球 0.23萬其他外顯子 (DMD) 100% 全球高達 1.8萬個等位基因選擇性沉默 WVE-003 mHTT (HD) 武田 50:50 選項 2.5萬 Symptatic (SNP3) 6萬症狀前 (SNP3) 強大、多樣化的 RNA 藥物管線，包括同類首創的 RNA 編輯 項目 AATD：α-1 抗胰蛋白酶缺乏症；DMD：杜興氏肌營養不良症；HD：亨廷頓氏病項目發現/臨牀前 IND/CTA 支持研究臨牀權利患者羣體（美國和歐洲）RNA 編輯 WVE-006 SERPINA1 (AATD) GsK 全球獨家許可 20萬多個未公開更正 100% 全球 >2萬（多個）多個未公開上調 100% 全球 >300萬（多個）RNaI WVE-007 肥胖和其他代謝性疾病 100% 全球 4700萬 編輯以進行更正編輯上調 FORWARD-53 試驗（第 2 階段）SELECT-HD 試驗（1b/2a 期）-試驗已完成 RestoraAtion 臨牀計劃

WVE-006 + Aimers RNA 編輯 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)

WVE-006：GalNaC 共軛 AIMer 旨在校正突變體 SERPINA1 轉錄本以解決 AATD AAT 的肝臟和肺部表現：Alpha-1 抗胰蛋白酶 Strnad 等人，2020 年 N Engl J Med 382:1443-55；Blanco 等人，2017 年 Int J Chron 梗阻 Pulmon Dis 12:561-69；Remih 等人。， 2021 Curr Opin Pharmacol 59:149-56. 3) 保持 m-AAT 生理調節 2) 減少 z-aat 蛋白在肝臟中的聚集 WVE-006 ADAR 編輯方法以實現 AATD 治療的關鍵目標：1) 恢復循環、功能性野生型 m-AAT I (G) A SERPINA1 Z 等位基因 mRNA 編碼帶有 E34.2萬突變的 z-aat 蛋白編輯的 SERPINA1 mRNA 支持野生型 m-AAT 蛋白的生產 WVE-006 用於 AATD WVE-006 旨在滿足 AATD 中未得到滿足的大量需求 m-aat 到達肺部以保護蛋白酶免受蛋白酶侵害 m-aat 分泌到血液中 RNA 校正用野生型 m-AAT 蛋白替換突變體 z-aat 蛋白 z-aat 美國和歐洲的 200,000 pi*zz 患者目前的護理標準是每週靜脈增強療法沒有療法可以解決 AATD 肝臟問題 疾病

WVE-006 治療結果為血清 NSG-PIZ 小鼠血清 Aat 蛋白水平高達 30 um 的 NSG-PIZ 小鼠血清 Aat 蛋白亞型的總體百分比（第 13 周）NSG-PIZ 小鼠血清中性粒細胞彈性蛋白酶抑制活性 AATD：α-1 抗胰蛋白酶缺乏症；m-AAT 蛋白： 野生型 Aat 蛋白；在 7 周大的 NSG-PIZ 小鼠身上皮下給藥（每兩週 10 mg/kg）（每組 n=5）；負荷劑量：第 0 天為 3 x 10 mg/kg。WVE-006左：第 13 周（最後一次給藥後 1 周）採集的肝活檢和 SERPINA1 編輯 通過 Sanger 測序進行量化；右：通過 ELISA 量化的血清 aAt 總蛋白；統計數據：雙向方差分析（土耳其語）≥ 50% 編輯支持恢復 AATD 中的 MZ 表型 WVE-006：同類首創 RNA 正在編輯臨牀候選藥物 AATD 肺部和肝臟表現的潛在綜合方法 NSG-PIZ 小鼠中 AaT 蛋白增加 ✓ 已確認恢復野生型 m-AAT 蛋白 ✓ 已證實其功能 m-aat 蛋白 ✓

WVE-006 會減少小葉 炎症和 PAS-D 球體大小可防止肝細胞更新量增加左（小葉炎症）和中部（有絲分裂）：顯示炎症等級或有絲分裂評分的散點圖。每個圓圈代表一隻鼠標，（均值 ± SEM）；右（PAS-D 球體大小）：測量了 5 只小鼠中每個 40 個最大的小球。每個圓圈代表一個 PAS-D 球體（平均值 ± SEM）。基線：第 0 周（7 周）；治療第 13 周（20 周）；統計數據：Kruskal-Wallis 緊隨其後 通過 Dunn 的測試 Mitoses（NSG PiZ 小鼠，第 13 周）纖維化與肝硬化肝細胞癌功能增強肝表型小葉炎症（NSG PiZ 小鼠，第 13 周）第 0 周第 13 周 PAS-D 陽性小球大小 （NSG PiZ 小鼠，第 13 周）

僅在 PiZ 檢測到 RNA 編輯 使用 AATD AiMer（SA1 — 4）在轉錄組中編輯 SERPINA1 轉錄本 RNA 中的突變位點劑量 3x10 mg/kg（第 0、2、4 天）SC。肝活檢第 7 天。RNA-seq 用於量化目標上的 SERPINA1 編輯，量化目標外的編輯讀取 映射到整個小鼠基因組；繪製的圓圈表示 LOD>3（N=4）的位點，顯示 SERPINA1 編輯位點在 SERPINA1 轉錄本上未觀察到旁觀者編輯 Aimer 導向的編輯對小鼠 SERPINA1（PiZ 突變位點）具有高度特異性 覆蓋範圍 PBS AATD AiMer C 48.2% t 51.8% C 0% t 100% 編輯站點（PiZ 突變）覆蓋率百分比編輯

修復-2正在進行中， 預計將在 2024 年第四季度公佈機制證明數據 HV：健康志願者；SAD：單一上升劑量；MAD：多升序劑量恢復 2：AATD 患者告知劑量和劑量頻率 Restoraation-1：健康志願者單次遞增劑量 (SAD) à 多遞增劑量 (MAD) 隊列劑量遞增研究關鍵目標安全性和耐受性藥代動力學血清 m-AAT 水平對整個隊列的血清 Aat 進行多次評估劑量 A 隊列 1 最多 7 劑劑量 b 劑量 C 劑量 D 劑量 E 隊列 2 隊列 3 恢復-1：健康志願者

多個 RNA 編輯機會 在 WVE-006 之外建立高價值的全資產品管道 Edit-Verse 規模龐大，仍在擴大。推進一系列未公開目標的工作，以解決包括罕見和流行病在內的未滿足的高需求領域 肝臟（Galnac-AIMERS）肝外（AIMers）靶標 A 靶標 b 靶標 X 靶標 E 目標 F 目標 G 方法上調上調校正上調校正上調校正上調校正組織肝肝肝臟肝臟腎臟肺部治療區域 代謝代謝腎臟罕見腎臟罕見估計患者（美國和歐洲）~9000萬 ~300萬 ~17萬 ~1.7萬 ~8.5萬 ~0.5萬 ~0.5萬 ~0.5萬有潛力將任何靶標組合推進到臨牀前開發

與葛蘭素史克的戰略合作以 開發革命性的RNA藥物 1. 1.2億美元的現金和5000萬美元的股權投資 2.WVE-006 的啟動、開發、啟動和商業化里程碑以及項目在最初的 4 年研究期內取得了進展 (8 GSK) 合作計劃），3.GsK 有資格獲得來自 Wave 的分級特許權使用費和商業里程碑最大化 AATD Advance 的 WVE-006 的全球潛力多達八個 GsK 合作計劃總額高達 5.25 億美元 里程碑和淨銷售額的分級特許權使用費總額高達28億美元的里程碑和淨銷售額的分級特許權使用費Wave可推進最多三個全資合作計劃（或經葛蘭素史克同意後可獲得更多）3 擴展Wave的產品線 近期亮點 ü 2,000萬美元的里程碑，首項個體給藥Restoraion-2試驗正在進行中（AATD患者）合作亮點預付1.7億美元1額外的研究資金里程碑高達33億美元的潛力2 利用葛蘭素史克在遺傳學和基因組學方面的專業知識 ü 葛蘭素史克選擇的兩個項目共計1200萬美元的啟動資金 ü INHBE是Wave從葛蘭素史克推出的第一個全資項目 合作

WVE-007（INHBE 計劃） Galnac-siRNA 抑制肥胖和其他代謝性疾病

左和中：小鼠表情 用 siRNA（3 mg/kg）或 PBS、肝臟 mRNA、導鏈濃度、Ago2 負荷量進行治療的人類 HSD17B13 轉基因。統計數據：帶事後測試的雙向方差分析 * P

使 INHBE 基因沉默 ≥ 50% 預計將概述INHBE功能喪失（LoF）攜帶者的健康代謝特徵，包括：1,2,3 INHBE（抑制素βE）主要表達於肝臟和基因產物（激活素E）作用於脂肪組織中的受體4 降低 INHBE mRNA 促進脂肪燃燒（脂肪分解）並減少脂肪積累（肥胖）5,6 INHBE 沉默有望誘發脂肪流失，同時保持肌肉質量肥胖估計將影響美國和歐洲的17400萬成年人肥胖症由人類支持 遺傳學，WVE-007（INHBE galnac-siRNA）有望推動健康、可持續的減肥 1.Nat Commun 2022. https://doi.org/10.1038/s41467-022-32398-7; 2.Nat Commun 2022. https://doi.org/10.1038/s41467-022-31757-8; 3.PLOS ONE 2018。 https://doi.org/10.1371/journal.pone.0194798; 4。亞當，RC. 等Proc Natl Acad Sci USA. 2023, 120 (32): e2309967120. 5.Yogosawa 等人。2013 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3526038/ 6.趙等人 2023 https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36626233/ 1。Sargeant 等人。2019 Endocrinol Metab（首爾）34 (3): 247-262；2.Prime Therapeutics 索賠分析，2023 年 7 月；3.穆勒等人。2019 年《分子代謝》30：72-130。腰臀比降低 將2型糖尿病和冠狀動脈疾病的比率降低> 25% 血清甘油三酯降低血清甘油三酯與GLP-1相比，HDL-c不同途徑升高減肥不影響肌肉質量1 優先減少內臟脂肪否 抑制一般獎勵系統3 不會出現食慾不振 Galnac-siRNA 可以不頻繁地給藥；每年 1 — 2 次 Wave 的 INHBE siRNA 計劃可以解決這些侷限性並/或與 GLP-1 互為補充

強效 (ED50)

WVE-N531 拼接杜興肌肉發達 營養障礙

肌萎縮素基因的基因突變 防止肌營養不良蛋白的產生，肌萎縮蛋白是健康肌肉功能的關鍵組成部分每年大約每 5,000 個新生兒中就有 1 個受到影響；全球每年約 20,000 個新發病例大約 8-10% 可以跳過外顯子 53 2023 年，DMD 的外顯子跳過療法實現了約 10 億美元的銷售額，其外顯子覆蓋了大約 29% 的 DMD 人羣1 由美國食品和藥物管理局確立的作為替代終點的肌萎縮蛋白相當有可能預測對男孩的益處2 WVE-N531 可以解決 DMD 患者未得到滿足的高需求。有可能解決高達 40% 的 DMD 人羣3 1。Sarepta Therapeutics 2023 10-k 和 Nippon Shinyaku 2023 年年度業績；2.Vyondys：www.fda.gov；viltepso；www.fda.gov；Exondys；www.fda.gov； Amondys：www.fda.gov 3.Aartsma-Rus 等人。2009 年 Hum Mutat 30、293。為 DMD Exon 45 Exon 44 Exon 52 WVE-N531 Exon 53 Exon 51 開發一流的外顯跳過特許經營權 11-13% 8-10% 44% 佔總量 DMD 的 44% 人口

研究時存活率為 100% 終止將肌肉和呼吸功能恢復到野生型水平 Kandasamy 等人，2022年；doi：10.1093/nar/gkac018 dKO：雙重敲除 PN 化學改善 dKO 小鼠的功能和存活率 dKO 臨牀前模型中的存活期延長 支持 Wave 針對 DMD 野生型 dKO 的 PN 修飾外顯子跳躍療法的潛力：PBS dKO：PS/PO/PN 野生型 dKO：PBS dKO（PS/PO/PN 寡核苷酸）PS/PO/PN 150 mg/kg 每週 PS/PO/PN 75 mg/kg 每兩週 PS/PO 150 mg/kg 每兩週 PS/PO 150 mg/kg PBS 注意：未經治療、年齡匹配的 mdx 小鼠在研究終止時存活率為 100% [未顯示] 潮汐量年齡（天）tvB（ml）存活概率（%）時間（周）

PBS PS/PO/PN 已修改 用於小鼠外顯子的寡核苷酸 23 Wave 的 PN 化學成分可在 dKO 小鼠模型 Kandasamy 等人中產生極佳的肌肉暴露、外顯子跳躍和肌萎縮蛋白蛋白表達 Kandasamy 等人，2022 年 Nuc Acids Res doi: 10.1093/nar/gkac018 劑量 dkO* 小鼠 D37 %Dystrophin 骨骼肌隔膜心臟 %外顯子跳躍肌肉濃度 (ug/g) **** *** **** *** ** ** *** *** *** *** *** *** *** *** *** *** *** *** *** *** *** PS/PO 改性寡核苷酸用於小鼠外顯子 23

支持臨牀前數據 推進 WVE-N531 進入臨牀開發 WVE-N531 在 2023 年 5 月 16 日至 20 日的 NHP 第 26 屆年度 asGCT 會議上達到了心臟和隔膜的高濃度 WVE-N531：患者源性成肌細胞體外肌萎縮蛋白的恢復率高達 71%

1:42 µg/g = 6.1 µM (6,100 nM)，WVE-N531 數據於 2023 年 3 月 22 日在肌肉萎縮症協會臨牀和科學會議上公佈；WVE-N531 活檢在最後一次給藥後約 2 周收集（每兩週 3 次 10 mg/kg 的劑量）；Suvodirsen 活檢是在最後一次給藥後收集的 第 22 周（每週劑量為 5 mg/kg）；Pk 分析顯示的半衰期；suvodirsen：已停產的第一代非 PN 化學化合物；右：利用原位雜交對 WVE-N531 和 PAX7 免疫組織化學進行雙重染色 幹細胞。Suvodirsen N= 8；WVE-N531 N=3 男孩 WVE-N531 的臨牀數據 A 部分：每隔一週服三劑後外顯子跳躍和肌肉濃度高 WVE-N531 吸收肌源幹細胞對潛在的肌肉再生很重要 平均肌肉濃度平均外顯子跳過血漿中的半衰期劑量 suvodirsen WVE-N531 0.7 µg/g（~700 ng/g）無法檢測 18 小時 22 周劑量為 5 mg/kg 42 µg/g（~42,000 ng/g）1 53% 25 天 3 劑 10 mg/kg 每隔一週 肌細胞幹（衞星）細胞吸收 WVE-N531

FORWARD-53 的設計：第 2 階段， 開放標籤，每隔一週 10 mg/kg 終點：肌萎縮蛋白（正常值的 5% 以上）、安全性/耐受性、藥代動力學、數字和功能評估（包括 NSAA 等）肌肉活檢以評估肌營養不良蛋白的表達 入組（n=11）並正在給藥中 IV：靜脈注射；NSAA：北極星門診評估預計將在 2024 年第 3 季度公佈可能註冊的 24 周肌營養素表達數據推進可能註冊的 2 期臨牀藥物 FORWARD-53 WVE-N531 在 DMD（Exon 53）篩查中的試驗每隔一週靜脈給藥功能評估治療 24 周後的活檢功能評估治療 48 周後的活檢功能評估治療 48 周後的活檢功能評估安全性隨訪

WVE-003 等位基因選擇性沉默 亨廷頓氏病

HD 是一種單基因常染色體 顯性遺傳病；完全滲透並影響整個大腦；目前尚無以認知衰退、精神疾病和舞蹈為特徵的亨廷頓舞蹈症的疾病改良療法；最終致命 htT 基因中重複 CAG 三聯體導致 突變亨廷頓蛋白 (mHTT) 的產生和野生型亨廷頓蛋白 (wthTT) 功能喪失亨廷頓氏病是一種毀滅性的神經系統疾病，由功能的毒性增加和同時出現的功能喪失引起 症狀前HD（在美國和歐洲約為16萬）有症狀的HD（在美國和歐洲約為6.5萬）Putamen volume volume Caudate volume IS TFC TMS sdMT 改編自大不里士 2022 HD-ISS 分期概率和預測的臨牀里程碑變化隨年齡變化來源 在 wthTT 上：1.Leavitt 2006 2.Cattaneo 2005 3.Kumar 2016 4.Franco-Iborra 2020 5.漢密爾頓 2015 6.Ochaba 2014 7.Wong 2014 8.2015 年 Rui 9.Caviston 2007 10.十二棵樹 2010 11.Strehlow 2007 12.米爾納伍德 2010 13.Smith-Dijak 2019 14.Tousley 2019 15。張 2018 16.McAdam 2020 17.祭壇 1997 18.Zuccato 2001 19.Gauthier 2004 20.費雷爾 2000 21.Baquet 2004 22.Liu 2011 23.Karam 2015；IS，獨立性量表；sdMT，符號數字模式測試；TFC，總功能容量；TMS，總計 運動評分一種等位基因選擇性、保留WTHTT的方法特別適用於所有疾病州超過20萬名亨廷頓舞蹈症患者的所有疾病階段的亨廷頓舞蹈病

Saudou & Humbert 2016 Neuron； Cason 等人，2022 年 Nat Rev Cell Biol；Laundos 等人，2023 年 Front Cell Deat Biol；Kaliszewski 等人，2015 年《細胞死亡差異》；Keryer 等人，2011 年 J Clin Invest Khoshnan & Patterson，2011。Neurobiol Dis；Pogoda 等人，2021 年 Curr Med Chem；Hsiao 等 al.，2013 Hum Mol Genet Wild-Type htT（wThTT）對正常的神經元功能至關重要，wthTT 的喪失會導致細胞功能障礙。降低 mHTT 有望恢復對 htT 基因表達的生理控制以及 緩解其對 wthTT 功能的不利影響在沒有 wthTT 的情況下，纖毛生成失敗，幹擾腦脊液流動，導致腦積水突變體 htT 對野生型 htT 功能有不利影響野生型 HTT 對纖毛健康至關重要只有 等位基因選擇性方法可以改善由 mHTT 腦組織引起的功能喪失和功能增強中斷 Centricle Cilia CSF flow Ependymal 細胞隔離的野生型 HTT

* p

WVE-003 導致等位基因選擇性 mHTT 減少，與減緩尾狀萎縮相關性等位基因選擇性 mHTT KD 與 wThTT 保留相關，延緩尾狀萎縮功能益處 mHTT 與安慰劑 wthTT 在整個研究期間保持/增加 mHTT 相比最多可降低 46% 萎縮是一種影像生物標誌物，有望預測臨牀結果，包括具有臨牀意義的總運動評分 (TMS) 惡化 WVE-003 與安慰劑相比，尾狀萎縮呈減少趨勢（4.68% 對 5.10%，不明顯）。 選擇性等位基因 mHTT 還原與 24 周後尾狀萎縮減緩相關（R = -0.50，p=0.047）Liu 等人，2023 年 Brain Comm

研究設計草稿： 註冊研究有望顯示對尾狀萎縮的影響隨機、安慰劑對照的臨牀研究成人 SNP3 和亨廷頓舞蹈症第 1-2 期 N = 約 150 年 12-18 個月持續時間 vMRI：體積式磁共振成像期待監管機構對前進道路的反饋 到 2024 年年底加快批准等位基因選擇性 mHTT 減少減緩尾狀萎縮保留尾狀體積為潛在的加速批准亨廷頓舞蹈症臨牀結果提供了一條有效的途徑 vMRI 成像標誌物可加速批准 批准

預計即將到來的里程碑

Wave 有望大放異彩 持續增長注：泡沫大小説明瞭美國潛在市場的總規模（假設可尋址患者份額為100％）AATD WVE-006 DMD WVE-N531 Exon 53 HD WVE-003 SNP3 Add'l Aimer 計劃（GalNAC 肝臟和肝外項目） Wave 的平臺正在臨牀上進行轉化，預計在 2024 年更新 DMD 和 AATD 數據，2025 年第一季度 WVE-007 進入臨牀 (INHBE) 肥胖 WVE-007 (INHBE) 臨牀試驗預計於 2025 年第一季度啟動 Add'l GalnaC 肝臟 siRNA 項目

葛蘭素史克和武田的潛力 2024 年研發日的合作里程碑預計將在 2024 年秋季達到 2024 年及以後的預期里程碑 AATD：α-1 抗胰蛋白酶缺乏症；DMD：杜興氏肌營養不良症；HD：亨廷頓氏病；mHTT：突變亨廷頓蛋白；wthTT： 野生型亨廷頓蛋白 WVE-006 (AATD) 2024 年第四季度最先進的臨牀 RNA 編輯候選藥物和潛在的同類最佳方法：提供來自保護性 LoF 驅動的 RestoraRation 臨牀項目 WVE-007（肥胖）的機制證明數據 人類遺傳學變異，潛在的下一代肥胖療法 2025 年第一季度：啟動 WVE-007 WVE-N531 (DMD) 的臨牀試驗 2024 年第三季度報告的潛在同類最佳方法，外顯子跳躍率最高：交付可能註冊的 來自 FORWARD-53 WVE-003 (HD) 首創的等位基因選擇性 mHTT 降低、WHTT-sparing 方法的 24 周肌營養素表達數據到 2024 年底：預計將收到武田關於期權的決定以及監管機構對臨牀的反饋 發展路徑

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