附錄 99.1
Taysha Gene Therapies公佈2024年第二季度財務業績並提供公司最新情況
在 2024 年 IRSF 雷特綜合徵中提供了兩項 TSHA-102 試驗的第一組（低劑量）數據 科學會議表明，成人（長達52周）和兒科（長達22周）患者的安全性在持續的臨牀領域得到了持續改善，安全性令人鼓舞
截至青少年/成人試驗第二組（高劑量）第一名患者的初始六週評估，TSHA-102 的耐受性總體良好，無 SAE 或 DLT；IDMC 批准了第二組（青少年/成人試驗）和第一例（兒科試驗）患者給藥，計劃進行第二組（青少年/成人試驗）和第一例（兒科試驗）患者的劑量 適用於 2024 年第三季度
預計將在 2025 年上半年來自兩項試驗（青少年/成人和兒童）的第二隊列（n=3）和隊列一（n=2）數據
2024 年 6 月的後續公開募股淨收益延長 7,680 萬美元 預計將持續到2026年第四季度的現金流
美國東部時間今天上午 8:30 的電話會議和網絡直播
達拉斯 — 2024 年 8 月 12 日 — Taysha Gene Therapies, Inc.（納斯達克股票代碼：TSHA）（Taysha 或公司），處於臨牀階段 專注於推進針對中樞神經系統（CNS）嚴重單基因疾病的基於腺相關病毒（AAV）的基因療法的生物技術公司今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度財務業績，以及 提供了公司最新情況。
“在第二季度，我們在 TSHA-102 臨牀方面取得了強勁的進展 計劃，包括報告我們的兒科試驗中令人鼓舞的初步數據，以及低劑量 TSHA-102 之後的青少年和成人試驗的長期數據。我們給了第一位病人服藥 截至最初的六週評估，我們的青少年和成人試驗中的高劑量隊列以及 TSHA-102 的耐受性總體良好。隨後，我們收到了 IDMC 批准繼續給我們 REVEAL 試驗高劑量隊列中的第二名青少年/成人和第一名兒科患者給藥。這一進展使我們能夠在前景光明的低劑量數據基礎上再接再厲，這些數據顯示出令人鼓舞的安全性。 以及持續臨牀領域的改善，影響了患有雷特綜合徵的成人和兒童患者的日常活動。” Taysha董事長兼首席執行官肖恩·諾蘭説。“我們仍然專注於 臨牀試驗的執行和數據收集將進一步為與監管機構就下一階段研究的發展計劃進行討論提供信息。”
諾蘭先生繼續説：“我們的青少年和成人試驗中的第二名患者以及兒科試驗中的第一位患者服用高劑量 該隊列計劃於2024年第三季度進行。我們正在努力使用更成熟的數據集報告基於隊列的更新，以便為我們的臨牀數據提供更全面的更新。根據這一決定，我們計劃報告來自的臨牀數據 2025年上半年兩項REVEAL試驗中的高劑量隊列以及來自低劑量隊列的最新臨牀數據。隨着資產負債表的加強和跑道的延長，我們相信我們處於關鍵執行力的絕佳位置 創造價值的里程碑。”
最近的公司和計劃亮點
| • | 已完成公開發行後續發行，淨收益總額為 7,680萬美元，預計現金流將持續到2026年第四季度 |
REVEAL 第 1/2 階段青少年和成人 試驗（加拿大和美國（美國））：一項首次人體、開放標籤、隨機、劑量遞增和劑量擴張研究，評估了安全性和 TSHA-102 對 12 歲及以上患有 Rett 綜合徵的青少年和成年女性的初步療效 MECP2 功能喪失突變。
| • | 提供了來自第一組（低劑量，n=2）的長期數據 5.7x1014 2024 年國際雷特綜合症基金會 (IRSF) 雷特綜合症科學會議上的總載體基因組 (vg)： |
| • | 一般耐受性良好，無與以下相關的嚴重不良事件 (SAE) 截至對一號和二號患者分別進行 52 周和 36 周評估時的 TSHA-102 或劑量限制毒性 (DLT) |
| • | 與基線相比，多種療效指標和臨牀領域的持續和新的改善， 包括精細和粗大運動技能、溝通/社交、自主功能和癲癇發作事件，一號患者在治療後52周和25周內以及 分別是兩個 |
| • | 給隊列二中的第一位患者（高劑量，n=3）的劑量 1x1015 總體積和 TSHA-102 的耐受性總體良好，截至最初的六週內沒有 SAE 或 DLT 評估 |
| • | 繼《獨立報》之後，第二組患者入組，並計劃在本季度給藥 數據監測委員會（IDMC）對第二組中第一位患者給藥的初步六週臨牀數據進行審查 |
REVEAL 1/2 期兒科試驗（美國、英國（英國）和加拿大）：一項開放標籤、隨機、劑量遞增和劑量擴大 評估了 TSHA-102 在 5 至 8 歲患有雷特綜合徵的兒科女性中的安全性和初步療效的研究 MECP2 功能喪失突變。
| • | 加拿大衞生部批准了兒科臨牀試驗申請（CTA），從而得以擴展正在進行的美國和 英國 REVEAL 加拿大兒科試驗 |
| • | 提供了來自第一組（低劑量，n=2）的初步數據 5.7x1014 2024 年 IRSF 雷特綜合症科學會議上的總平均值： |
| • | 總體耐受性良好，截至目前沒有與 TSHA-102 或 DLT 相關的 SAE 分別對一號和二號患者進行為期 22 周和 11 周的評估 |
| • | 相對於基線，多個療效指標和臨牀領域的初步改善，包括精細改善 以及截至一號和二號患者治療後12周和8周後的粗大運動技能、溝通/社交、自主功能和癲癇發作事件 |
| • | 在 1x10 的第二組（高劑量，n=3）中招收了第一位兒科患者15 在審查了青少年和成人試驗中首位接受高劑量 TSHA-102 治療的患者的初始六週安全數據後，IDMC批准了公司關於提前推進第二組隊列的請求，本季度的總劑量和計劃劑量 |
預期里程碑
| • | REVEAL 青少年和成人試驗 |
| • | 計劃於2024年第三季度對第二組（高劑量）中的第二名患者進行給藥 |
| • | 第二隊列的安全性和有效性數據（n=3）以及第一隊列的安全性和有效性數據更新（n=2） 預計在 2025 年上半年 |
| • | 揭示兒科試驗 |
| • | 計劃於2024年第三季度對第二組（高劑量）中的第一位患者進行給藥 |
| • | 第二隊列的安全性和有效性數據（n=3）以及第一隊列的安全性和有效性數據更新（n=2） 預計在 2025 年上半年 |
2024 年第二季度財務摘要
研發費用：截至2024年6月30日的三個月，研發費用為1,510萬美元，相比之下 截至2023年6月30日的三個月，為1,980萬美元。減少470萬美元的主要原因是，在給藥後，在截至2023年6月30日的三個月中，向Abeona Therapeutics Inc.支付了里程碑費 REVEAL 1/2 期青少年和成人試驗中的第一位患者。
一般和管理費用：一般和管理費用 截至2024年6月30日的三個月，為730萬美元，而截至2023年6月30日的三個月為600萬美元。130萬美元的增長主要是由於股票上漲了90萬美元 薪酬支出和40萬美元的更高諮詢費, 專業費和其他費用.
淨虧損：淨虧損 截至2024年6月30日的三個月為2,090萬美元，合每股虧損0.09美元，而截至2023年6月30日的三個月，淨虧損為2460萬美元，合每股虧損0.38美元。
現金及現金等價物：截至2024年6月30日，Taysha擁有1.727億美元的現金及現金等價物。Taysha 預計這是目前的 現金資源將支持2026年第四季度的計劃運營支出和資本需求。
電話會議和網絡直播 信息
Taysha管理層將於美國東部時間今天上午8點30分舉行電話會議和網絡直播，以審查其財務和經營業績以及 提供公司最新信息。電話會議的撥入號碼是 877-407-0792（美國/加拿大）或 201-689-8263（國際）。所有來電者的會議 ID 均為 13747741。可以通過訪問Taysha的網站訪問網絡直播和重播。
關於 TSHA-102
TSHA-102 是一種自我互補的鞘內遞送的 AAV9 研究性基因轉移療法，用於雷特綜合徵的臨牀評估。設計為一次性治療， TSHA-102 旨在通過提供一種功能形式來解決該疾病的遺傳根源 MECP2 到中樞神經系統中的細胞。TSHA-102 使用了小説 miRNA 響應式自動調節元件 (MiRARE) 技術旨在調節 MECP2 逐個細胞進入中樞神經系統，沒有風險 過度表達。TSHA-102 已獲得 FDA 的再生醫學高級療法、Fast Track、孤兒藥和罕見兒科疾病認定，歐洲已獲得 “孤兒藥” 認定 藥品和保健產品監管局的委員會和創新許可和准入途徑指定。
關於雷特綜合症
Rett 綜合徵是一種罕見的神經發育障礙，由 X 連鎖突變引起 MECP2 基因 編碼甲基 CpG 結合蛋白 2 (meCP2)，這對於調節大腦的神經元和突觸功能至關重要。該疾病的特徵是失去溝通和手部功能，速度減慢
和/或發育退化、運動和呼吸障礙、癲癇發作、智力障礙和預期壽命縮短。雷特綜合徵的進展分為四個關鍵階段， 首先是在6至18個月大時出現早發性停滯，然後是快速退化、停滯和晚期運動衰退。雷特綜合徵主要發生在女性身上，是嚴重智力障礙的最常見遺傳原因之一 殘疾。目前，尚無經批准的治療該疾病遺傳根源的疾病改善療法。由致病性/可能致病性引起的雷特綜合徵 MECP2 據估計，突變會影響 15,000 到 20,000 美國、歐盟和英國的患者
關於 Taysha 基因療法
Taysha Gene Therapies（納斯達克股票代碼：TSHA）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於推進基於腺相關病毒（AAV）的基因療法 中樞神經系統的嚴重單基因疾病。其主要臨牀項目 TSHA-102 正在為雷特綜合徵開發中，雷特綜合徵是一種罕見的神經發育障礙，沒有獲得批准的疾病改善療法 這解決了該疾病的遺傳根源。Taysha專注於開發變革性藥物，旨在解決未得到滿足的嚴重醫療需求，顯著改善患者及其護理人員的生活。這個 公司的管理團隊在基因療法開發和商業化方面擁有豐富的經驗。Taysha 利用這種經驗、其製造工藝以及經過臨牀和商業驗證的 AAV9 衣殼來快速實現 將治療從治療台轉化為牀邊。欲瞭解更多信息，請訪問 www.tayshagtx.com。
前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。諸如此類的詞語 “預期”、“相信”、“期望”、“打算”、“項目”、“計劃” 和 “未來” 或類似表述旨在識別前瞻性陳述。前瞻性 陳述包括但不限於關於 TSHA-102 潛在性的陳述，包括迄今為止在給藥患者中最初出現的任何有利結果的可重複性和耐久性 臨牀試驗，以及我們的其他候選產品，以對我們尋求治療的患者的生活質量產生積極影響並改變其病程；我們對候選產品的研究、開發和監管計劃，包括時機 啟動更多試驗和報告臨牀試驗數據，這些候選產品獲得美國食品藥品管理局或同等外國監管機構的監管批准的可能性，以及我們目前的現金資源支持 我們計劃到2026年第四季度的運營支出和資本需求。前瞻性陳述基於管理層當前的預期，並受可能導致實際的各種風險和不確定性的影響 結果與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大和不利的差異。因此，這些前瞻性陳述不構成對未來業績的保證，請您不要過度陳述 依賴這些前瞻性陳述。我們的證券交易委員會（“SEC”）文件詳細描述了有關我們業務的風險，包括我們的年度表格報告 截至2023年12月31日的全年為10k，可在美國證券交易委員會網站www.sec.gov上查閲。其他信息將在我們不時提交的其他文件中提供 與美國證券交易委員會合作。這些前瞻性陳述僅代表截至本文發佈之日，除非法律要求，否則我們不承擔任何更新這些陳述的義務。
Taysha 基因療法有限公司
簡明合併運營報表
（以千計，股票和每股數據除外）
| 在這三個月裏 已於6月30日結束 |
在這六個月裏 已於6月30日結束 |
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| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 收入 |
$ | 1,112 | $ | 2,395 | $ | 4,523 | $ | 7,101 | ||||||||
| 運營費用： |
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| 研究和開發 |
15,073 | 19,791 | 35,730 | 32,305 | ||||||||||||
| 一般和行政 |
7,338 | 5,988 | 14,422 | 14,739 | ||||||||||||
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| 運營費用總額 |
22,411 | 25,779 | 50,152 | 47,044 | ||||||||||||
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| 運營損失 |
(21,299 | ) | (23,384) | ) | (45,629) | ) | (39,943) | ) | ||||||||
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| 其他收入（支出）： |
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| 認股權證負債公允價值的變化 |
195 | — | (142 | ) | — | |||||||||||
| 定期貸款公允價值的變化 |
(1,279) | ) | — | (2,332) | ) | — | ||||||||||
| 利息收入 |
1,440 | 223 | 3,133 | 542 | ||||||||||||
| 利息支出 |
(27) | ) | (1,440) | ) | (56) | ) | (2,814) | ) | ||||||||
| 其他（支出）收入 |
42 | 3 | 37 | (5) | ) | |||||||||||
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| 其他收入（支出）總額，淨額 |
371 | (1,214) | ) | 640 | (2,277 | ) | ||||||||||
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| 淨虧損 |
$ | (20,928) | ) | $ | (24,598) | ) | $ | (44,989) | ) | $ | (42,220 | ) | ||||
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| 每股普通股淨虧損，基本虧損和攤薄後 |
$ | (0.09 | ) | $ | (0.38) | ) | $ | (0.19) | ) | $ | (0.66 | ) | ||||
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| 已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 |
232,821,553 | 64,244,531 | 232,035,448 | 63,755,435 | ||||||||||||
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Taysha 基因療法有限公司
簡明的合併資產負債表數據
（以千計，股票和每股數據除外）
| 6月30日 2024 |
十二月三十一日 2023 |
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| 資產 |
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| 流動資產： |
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| 現金和現金等價物 |
$ | 172,743 | $ | 143,940 | ||||
| 受限制的現金 |
449 | 449 | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 |
3,278 | 3,479 | ||||||
| 持有待售資產 |
2,000 | 2,000 | ||||||
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| 流動資產總額 |
178,470 | 149,868 | ||||||
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| 受限制的現金 |
2,151 | 2,151 | ||||||
| 財產、廠房和設備，淨額 |
10,513 | 10,826 | ||||||
| 經營租賃 使用權資產 |
8,971 | 9,582 | ||||||
| 其他非流動資產 |
288 | 304 | ||||||
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| 總資產 |
$ | 200,393 | $ | 172,731 | ||||
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| 負債和股東權益 |
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| 流動負債： |
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| 應付賬款 |
$ | 8,718 | $ | 6,366 | ||||
| 應計費用和其他流動負債 |
11,875 | 12,284 | ||||||
| 遞延收入 |
13,583 | 18,106 | ||||||
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| 流動負債總額 |
34,176 | 36,756 | ||||||
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| 定期貸款，淨額 |
37,835 | 40,508 | ||||||
| 經營租賃負債，扣除流動部分 |
18,134 | 18,953 | ||||||
| 其他非流動負債 |
1,380 | 1,577 | ||||||
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| 負債總額 |
91,525 | 97,794 | ||||||
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| 股東權益 |
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| 優先股，每股面值0.00001美元；授權1,000,000股，未發行股票 截至 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日的未繳款項 |
— | — | ||||||
| 普通股，每股面值0.00001美元；授權4億股，201,381,450股以及 截至 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日，已發行和未償還的分別為 186,960,193 |
2 | 2 | ||||||
| 額外的實收資本 |
664,457 | 587,942 | ||||||
| 累計其他綜合收益 |
2,405 | — | ||||||
| 累計赤字 |
(557,996) | ) | (513,007) | ) | ||||
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| 股東權益總額 |
108,868 | 74,937 | ||||||
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| 負債和股東權益總額 |
$ | 200,393 | $ | 172,731 | ||||
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公司聯繫人：
海莉·柯林斯
董事、企業傳播主管和 投資者關係
Taysha 基因療法有限公司
hcollins@tayshagtx.com
媒體聯繫人：
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