Scholar Rock Reports Third Quarter 2023 Financial Results and Highlights Business Progress

附錄 99.1

Scholar Rock報告了2024年第二季度財務業績並重點介紹了業務進展

仍有望在2024年第四季度報告針對脊髓性肌萎縮症（SMA）患者的關鍵性3期SAPPHIRE試驗的主要數據

針對非流動性SMA患者的2期TOPAZ延期研究的新數據顯示，在48個月內持續獲得臨牀益處，安全性持續良好，沒有新的安全發現；患者保留率超過90％

第二階段 EMBRAZE 概念驗證試驗已提前註冊，預計將在 2025 年第二季度公佈頭條數據

在美國糖尿病協會的84次會議上公佈了新的sRK-439臨牀前數據^th 科學會議（ADA）支持促進良好身體成分的潛力；退出 GLP-1 受體激動劑治療後瘦肉質量增加和脂肪回收量減少

管理層將於美國東部時間今天上午 8:15 主持更新電話會議

馬薩諸塞州劍橋——（美國商業資訊）——2024年8月8日——Scholar Rock（納斯達克股票代碼：SRRK）是一家後期生物製藥公司，專注於推進脊髓性肌萎縮（SMA）、心臟代謝障礙和其他蛋白質生長因子起着重要作用的嚴重疾病的創新療法，今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度財務業績和公司最新情況。

Scholar Rock總裁兼首席執行官傑伊·巴克斯特羅姆萬博士表示：“Scholar Rock繼續執行我們的高選擇性肌抑制素抑制項目組合，進一步鞏固了我們在利用轉化生因子β超家族生物學改變生活的潛力方面作為全球領導者的地位。”“作為唯一一個在SMA中展示臨牀概念驗證的肌肉靶向計劃，我們對主導項目apitegromab的信心繼續得到過去四年生成的臨牀數據的支持。在48個月時，超過90％的非流動性SMA的TOPAZ患者在SMN療法的基礎上繼續接受apitegromab治療，我們繼續觀察到持續的臨牀益處。我們期待在今年第四季度報告阿匹特格羅單抗在SMA中進行的三期SAPPHIRE試驗的主要數據。”

巴克斯特羅姆博士繼續説：“此外，我們對心臟代謝計劃的進展感到滿意。評估apitegromab治療肥胖症的第二階段概念驗證研究的註冊工作已提前推進，因此，我們正在將頭條數據指南更新至2025年第二季度。我們還在5月的投資者活動和ADA 84上提供了新的臨牀前數據，支持SRK-439幫助患者保持肌肉質量的潛力^th 六月的科學會議。我們設計apitegromab和srk-439的方法的特點是對肌抑素的親和潛在形式的精確選擇性。我們在SMA中的數據表明，這種選擇性對患者很重要，我們很高興地展示SRK-439如何成為肥胖治療和管理不可或缺的組成部分，有助於保持瘦肌肉質量，從而實現可持續和健康的減肥管理。”

公司亮點和即將到來的里程碑

SMA 計劃

Apitegromab 是一種正在研究的全人源單克隆抗體，它通過選擇性地結合骨骼肌中肌抑素的促和潛在形式來抑制肌抑素的激活，並且正在開發為一種潛在的首種肌肉靶向療法，用於治療 SMA。Apitegromab 是唯一一種在 SMA 中顯示臨牀概念驗證的肌肉靶向療法。

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有望在2024年第四季度報告SAPPHIRE三期臨牀試驗的主要數據。如果試驗成功且apitegromab獲得批准，該公司預計將在2025年啟動商用產品的發佈。

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報告稱，apitegromab的長期數據繼續顯示出在48個月內運動功能的實質性持續改善¹。在接受聯合療法（nusinersen和20 mg/kg的apitegromab）的非活動患者（年齡2-21歲）中，哈默史密斯功能運動量表（HFMSE）與基線相比的平均變化為5.3點（95％置信區間：1.8、11.0、n=19），2-12歲的患者為6.4個百分點（95％置信區間：1.8、11.0、n=19）。2-21歲年齡組的rULM平均變化為3.6個百分點（95％置信區間：2.0，5.3；N = 22），2-12歲年齡組的平均變化為4.5點（95％置信區間：2.7，6.3；n = 18）。在合併的非流動人羣中的35名參與者中，有33名參與者在研究中停留了4年。數據分析排除了11名患者接受脊柱側彎手術後的分數，脊柱側彎手術是運動功能評估的已知混雜因素。其他細節將在今天上午的電話會議上討論。

12 個月的數據

24 個月的數據

36 個月的數據

48 個月的數據

年齡2-21歲 HFMSE 與基線相比的平均變化（95% 置信區間）

3.6 個積分

(1.2、6.0)

n = 32

4.2 個積分

(1.9、6.6)

n = 29

4.0 點積分

(1.0、6.9)

n = 28

5.3 個積分

(1.5、9.2)

n=23

年齡2-12歲 HFMSE 與基線相比的平均變化（95% 置信區間）

4.6 個積分

(1.8、7.4)

n = 26

5.2 積分

(2.3、8.0)

n=23

4.8 個積分

(1.3, 8.3)

n=23

6.4 個積分

(1.8、11.0)

n=19

年齡2-21歲與基線相比的平均變化

rULM（95% 置信區間）

1.3 個積分

(0.2, 2.3)

n = 31

2.3 個積分

(1.2、3.3)

n = 31

2.4 個積分

(1.1, 3.7)

n = 27

3.6 點積分

(2.0、5.3)

n=22

年齡2-12歲與基線相比的平均變化

rULM（95% 置信區間）

1.2 個積分

(0.1, 2.4)

n = 25

2.2 個積分

(1.0、3.5)

n = 25

2.8 個積分

(1.4、4.2)

n=22

4.5 個積分

(2.7、6.3)

n = 18

1。	在這項為期48個月的評估中，根據分析時間點的可用數據進行了觀測病例分析，審查了患者接受脊柱側彎手術後的所有HFMSE和rULM評估。分析人羣彙集了非流動患者（第2組和第3組），包括接受低劑量（2 mg/kg）或高劑量（20 mg/kg）apitegromab的患者（包括隊列3中在第二年從2 mg/kg改為20 mg/kg的患者）。在研究期間，人羣中共有11名患者接受了脊柱側彎手術，他們的數據在48個月時被排除在任何HFMSE或rULM評估中。如果患者在預定就診時未達到HFMSE或rULM總分，則使用就診窗口來利用計劃外或提前終止就診的數據。

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ONYX 開放標籤、多中心擴展研究正在進行中。該擴展研究正在評估apitegromab對完成TOPAZ或SAPPHIRE試驗的2型和3型SMA患者的長期安全性和有效性。在TOPAZ研究中，接受聯合療法的患者中有90％以上已經完成了4年的apitegromab治療並加入了ONYX。

心臟代謝計劃

srk-439 是一種新型的臨牀前研究性肌抑制劑，對促和潛伏的肌抑制素具有很高的體外親和力，並能保持肌抑素特異性（即沒有 GDF11 或 Activin A 結合），最初是為治療肥胖而開發的。

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提供了來自SRK-439計劃的臨牀前數據。5月，該公司公佈了新的臨牀前數據，比較了sRK-439和一種抗激活素受體II（抗Actrii）抗體，該抗體支持了srk-439在保持 GLP-1 受體激動劑（GLP-1 RA）患者瘦肌肉質量方面處於同類最佳水平的潛力。6月，該公司在美國糖尿病協會84上公佈了新的臨牀前數據^th 科學會議支持 sRK-439 在退出 GLP-1 RA 治療後可能增加瘦肉質量並有助於保持良好的身體成分。

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5 月，啟動了使用 apitegromab 與 GLP-1 受體激動劑（GLP-1 RA）聯合治療肥胖症的 2 期 EMBRAZE 概念驗證試驗。這項 2 期試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心研究，旨在評估服用 GLP-1 RA 的超重和肥胖成年人作為輔助療法，apitegromab 是一種高選擇性的在研性肌肉抑制劑，作為輔助療法保持肌肉質量的作用。數據預計將於2025年第二季度公佈，將用於指導SRK-439的臨牀開發。該公司計劃在2025年提交用於治療肥胖症的sRK-439的IND。

其他管道更新

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來自第一階段DRAGON概念驗證試驗的新SRK-181數據已在6月的ASCO年會上公佈。SRK-181 是一種正在研究的潛伏 TGFβ-1 激活的選擇性抑制劑，其開發目的是克服晚期癌症患者對檢查點治療的耐藥性。臨牀數據顯示，在多種腫瘤類型中，經過高度預治療且具有抗PD-（L）1耐藥性的患者反應令人鼓舞。DRAGON試驗的入組已於2023年12月完成，仍在研究中的患者將繼續接受治療。

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7月，《科學信號》的封面上刊登了有關SRK-373的公開數據。本文描述了SRK-373對LTBP呈現的TGFβ-1的選擇性，以及來自兩個臨牀前模型的療效數據，這兩個模型確立了選擇性靶向這種特殊形式的TGFβ-1治療纖維化的可行性。SRK-373是一種正在開發的用於治療纖維化的基質相關TGFβ-1的研究性選擇性抑制劑。

2024 年第二季度財務業績

截至2024年6月30日的季度，淨虧損為5,850萬美元，合每股虧損0.60美元，而截至2023年6月30日的季度淨虧損為3,790萬美元，合每股虧損0.47美元。

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該公司沒有記錄截至2024年6月30日的季度或截至2023年6月30日的季度的任何收入。

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截至2024年6月30日的季度，研發費用為4,240萬美元，而截至2023年6月30日的季度為2690萬美元。增長主要歸因於臨牀試驗和員工薪酬成本。

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截至2024年6月30日的季度，一般和管理費用為1,710萬美元，而截至2023年6月30日的季度為1,220萬美元。增長是由於與員工相關的成本。

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截至2024年6月30日，Scholar Rock的現金、現金等價物和有價證券約為1.905億美元，預計將為公司2025年下半年的預期運營和資本支出需求提供資金。

Scholar Rock首席運營官兼首席財務官泰德·邁爾斯表示：“我們在業界領先的肌生長抑制劑抑制計劃中取得的年初至今取得的進展，加上我們經驗豐富、紀律嚴明的團隊，為我們向多個里程碑邁進並有可能發展成為商業階段公司提供了堅實的增長基礎。”

電話會議信息
管理層將在美國東部時間8月8日星期四上午8點15分的電話會議上提供公司的最新情況，並討論2024年第二季度的業績。要訪問實時電話會議，參與者可以在此處註冊。電話會議的網絡直播將在Scholar Rock網站投資者關係欄目的 “活動和演講” 下播出，網址為 http://investors.scholarrock.com。要通過電話參加，請在此處提前註冊。註冊後，所有電話參與者都將收到一封確認電子郵件，詳細説明如何加入電話會議，包括撥入號碼以及可用於接聽電話的唯一密碼和註冊人ID。網絡直播的存檔重播將在公司網站上提供，為期約90天。

關於 Apitegromab

Apitegromab 是一種正在研究的全人源單克隆抗體，通過選擇性地結合骨骼肌中肌抑素的親和潛在形式，抑制肌抑素的激活。它是第一個在脊髓性肌萎縮症（SMA）中證明臨牀概念驗證的肌肉靶向治療候選藥物。肌抑素是TGFβ生長因子超家族的一員，主要由骨骼肌細胞表達，其基因的缺失與包括人類在內的多種動物物種的肌肉質量和力量的增加有關。Scholar Rock認為，其使用apitegromab對促和潛在形式的肌抑素進行高度選擇性靶向可能導致SMA患者的運動功能得到臨牀上有意義的改善。美國食品藥品監督管理局（FDA）已向apitegromab授予Fast Track、孤兒藥和罕見兒科疾病稱號，歐洲藥品管理局（EMA）已向apitegromab授予優先藥物（PRIME）和孤兒藥產品稱號，用於治療SMA。apitegromab 的功效和安全性尚未確定，apitegromab 尚未獲得 FDA 或任何其他監管機構批准用於任何用途。

關於第三階段 SAPPHIRE 試驗

SAPPHIRE 是一項正在進行的隨機、雙盲、安慰劑對照的3期臨牀試驗，評估了apitegromab在接受SMN靶向治療（nusinersen或risdiplam）的2型和3型SMA非活動患者中的安全性和有效性。SAPPHIRE 的目標是在主要療效人羣中招收約156名年齡在2-12歲的患者。這些患者以 1:1:1 隨機分配，每隔4周接受一次為期12個月的apitegromab 10 mg/kg、apitegromab 20 mg/kg或安慰劑，通過靜脈（IV）輸注進行安慰劑。還將單獨評估以招收多達48名年齡在13-21歲的患者為目標的探索性人羣。這些患者以 2:1 的比例隨機分配，接受阿匹特格羅單抗20 mg/kg或安慰劑。有關 SAPPHIRE 的更多信息，請訪問 www.clinicaltrials.gov。Apitegromab尚未獲得美國食品藥品管理局或任何其他衞生機構批准用於任何用途，其安全性和有效性尚未確定。

關於 EMBRAZE

EMBRAZE是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的2期概念驗證試驗，評估了apitegromab對體重指數（BMI）>27（超重）或體重指數>30（肥胖）並服用 GLP-1 RA（替西帕肽或索瑪魯肽）的成年人的療效、安全性和藥代動力學。EMBRAZE的目標招生對象是100名年齡在18-65歲之間、超重或肥胖且沒有糖尿病的受試者。作為研究設計的一部分，治療期為24周，所有受試者都將接受 GLP-1 RA。此外，在為期24周的治療期間，所有受試者將按照 1:1 的隨機分配，每四周通過靜脈注射（IV）接受阿匹特格羅單抗或安慰劑。主要終點是通過雙能X射線吸收測定法評估的瘦體質量與第24周基線相比的變化。次要終點包括其他減肥措施、安全性和耐受性以及藥代動力學結果。第 24 周和第 32 周的探索性終點包括心臟代謝參數（例如 HbA1c）、身體成分和身體機能。

關於 SRK-439

srk-439 是一種新型的臨牀前研究性肌抑制劑，對促和潛伏的肌抑素具有很高的體外親和力，並能保持肌抑素特異性（即沒有 GDF11 或 Activin-A 結合），最初開發用於治療包括肥胖在內的心臟代謝疾病。根據臨牀前數據，sRK-439 有潛力

通過在減肥期間保持瘦肉來支持更健康的體重管理。SRK-439的功效和安全性尚未確定，SRK-439尚未獲得美國食品藥品管理局或任何其他監管機構批准用於任何用途。

關於《學者搖滾》

Scholar Rock是一家生物製藥公司，致力於發現、開發和提供改變生活的療法，這些療法的患者需要大量未得到滿足的嚴重疾病。作為細胞蛋白轉化生長因子β（TGFβ）超家族生物學領域的全球領導者，並因視覺上與蛋白質結構相似而得名，這家處於臨牀階段的公司專注於推進以蛋白質生長因子為基礎的創新療法。在過去的十年中，Scholar Rock創建了一條有可能提高神經肌肉疾病、心臟代謝障礙、癌症和其他生長因子靶向藥物可以發揮變革作用的疾病的護理標準。

Scholar Rock是唯一一家對脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的肌肉靶向治療進行臨牀概念驗證的公司。這種對解鎖根本不同治療方法的承諾是由專有平臺的廣泛應用所推動的，該平臺開發了具有非凡選擇性的新型單克隆抗體，可以調節蛋白質生長因子。Scholar Rock 利用歷史上傳統療法未能充分解決的疾病領域的尖端科學，每天都在努力為患者創造新的可能性。要詳細瞭解我們的方法，請訪問 Scholarrock.com 並關注 @ScholarRock 和 LinkedIn。

有關 Scholar Rock 的其他信息的可用性

投資者和其他人應注意，我們使用公司網站www.scholarrock.com與投資者和公眾進行溝通，包括但不限於公司披露、投資者演示和常見問題解答、證券交易委員會文件、新聞稿、公開電話會議記錄和網絡直播記錄，以及Twitter和LinkedIn。我們在我們的網站、推特或領英上發佈的信息可能被視為重要信息。因此，我們鼓勵投資者、媒體和其他感興趣的人定期查看我們在那裏發佈的信息。根據經修訂的1933年《證券法》提交的任何文件中，不應將我們網站或社交媒體的內容視為以引用方式納入其中。

Scholar Rock® 是 Scholar Rock, Inc. 的註冊商標。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”，包括但不限於有關Scholar Rock未來預期、計劃和前景的陳述，包括但不限於Scholar Rock對其apitegromab和SRK-181臨牀試驗及其臨牀前項目（包括SRK-439）的增長、戰略、進展和時機的預期，包括治療潛力，臨牀益處和安全性其中包括對當前正在進行的臨牀前和臨牀試驗的時機、成功和數據公佈的預期、其現金流向、對實現重要里程碑的預期、任何候選產品以與先前的非臨牀、臨牀前或臨牀試驗數據一致的方式在人體中發揮作用的能力，以及其候選產品和專有平臺的潛力。使用 “可能”、“可能”、“可能”、“將”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預測”、“相信”、“估計”、“項目”、“打算”、“未來”、“潛力” 或 “繼續” 等詞語以及其他類似的表述旨在識別此類前瞻性陳述。所有這些前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期，並存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的業績存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於臨牀前和臨牀數據，包括apitegromab的2期臨牀試驗或SRK-181的1期臨牀試驗的A部分或b部分，無法預測、可能與未來或正在進行的相同候選產品的臨牀試驗（包括但不限於阿匹特格羅單抗的3期臨牀試驗）生成的數據不一致或更有利 SMA 或 SRK-181 一期臨牀試驗的 b 部分；Scholar Rock 提供財務的能力在預期時間表內確定和開發候選產品所需的支持、資源和專業知識；Scholar Rock的非臨牀和臨牀前研究及臨牀試驗生成的數據；監管機構提供的信息或做出的決定；來自開發類似用途產品的第三方的競爭；Scholar Rock獲取、維護的能力

並保護其知識產權；Scholar Rock依賴第三方開發和製造候選產品，包括但不限於提供任何臨牀試驗；以及Scholar Rock管理開支和在需要時獲得額外資金以支持其業務活動、建立和維持戰略業務聯盟和新業務計劃的能力，以及我們繼續經營的能力；以及Scholar Rock季刊 “風險因素” 部分中更全面地討論了這些風險截至2024年6月30日的季度10-Q表報告，以及Scholar Rock隨後向美國證券交易委員會提交的文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。任何前瞻性陳述僅代表Scholar Rock截至今天的觀點，不應以此為依據來代表其以後的觀點。本新聞稿中的所有信息均截至發佈之日，除非法律要求，否則Scholar Rock沒有義務更新這些信息。

學者巖控股公司

簡明合併運營報表

（未經審計）

（以千計，股票和每股數據除外）


	截至6月30日的三個月				截至6月30日的六個月
	2024		2023		2024		2023

運營費用
研究和開發	$	42,373	$	26,867	$	85,466	$	56,602
一般和行政		17,125		12,215		32,451		22,989
運營費用總額		59,498		39,082		117,917		79,591
運營損失		(59,498)		(39,082)		(117,917)		(79,591)
其他收入（支出），淨額		990		1,157		2,556		2,287
淨虧損	$	(58,508)	$	(37,925)	$	(115,361)	$	(77,304)
基本和攤薄後的每股淨虧損	$	(0.60)	$	(0.47)	$	(1.20)	$	(0.97)
已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值		96,813,116		80,117,983		96,352,858		79,865,424

學者巖控股公司

簡明合併資產負債表

（未經審計）

（以千計）


	2024年6月30日		2023 年 12 月 31 日
資產
現金、現金等價物和有價證券	$	190,494	$	279,938
其他流動資產		8,643		8,256
流動資產總額		199,137		288,194
其他資產		27,728		22,841
總資產	$	226,865	$	311,035

負債和股東權益
流動負債	$	32,987	$	32,741
長期負債		60,258		53,076
負債總額		93,245		85,817
股東權益總額		133,620		225,218
負債和股東權益總額	$	226,865	$	311,035

學者搖滾：

InvestorsRushmie Nofsinger
學者搖滾
rnofsinger@scholarrock.com
ir@scholarrock.com
857-259-5573