附錄 99.1

Avidity Biosciences公佈2024年第二季度財務業績和近期亮點

Avidity 報告了 del-zota (AOC 1044) 的陽性數據；在 1/2 期 EXPLORE44™ 試驗中，DMD44 患者的肌萎縮蛋白產生量增加了 25%，肌酸激酶水平降至接近正常水平

啟動了全球 3 期 HARBOR™ 試驗，並開始在 DM1 患者中服用 del-desiran；del-desiran 獲得 FDA 突破性療法稱號

Avidity在第1/2期FORTITUDE™ 試驗中報告了DUX4調控基因前所未有的持續減少、功能改善的趨勢以及FSHD患者良好的安全性和耐受性，此後，Avidity計劃加快啟動del-brax（AOC 1020）註冊隊列

宣佈計劃於2024年第四季度實現的主導精準心臟病學項目目標

手頭現金約13億美元

聖地亞哥，2024年8月9日 /PRNewswire/-致力於提供一種名為抗體寡核苷酸偶聯物（AOCs™）的新型RNA療法的生物製藥公司Avidity Biosciences, Inc.（納斯達克股票代碼：RNA）今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度財務業績，並重點介紹了最近的公司進展。

“過去的幾個月對Avidity來説是不可思議的，但更重要的是，對於DM1、FSHD和DMD患者來説，這幾個月是不可思議的。我們獲得了del-desiran的突破性認定，啟動了全球3期HARBOR™ 試驗，報告了來自del-brax FORTITUDE™ 試驗的前所未有的數據，今天早些時候，我們分享了來自del-zota的1/2期 EXPLORE44™ 試驗的數據，顯示 DMD44 患者的肌萎縮素產量顯著增加，外顯子44跳過。” Avidity總裁兼首席執行官莎拉·博伊斯説。“所有這些進展都歸功於我們的AOC平臺，該平臺已證明我們可以靶向一系列遺傳疾病。我們計劃在2024年第四季度分享精準心臟病學產品線中的第一個目標，將業務擴展到罕見的神經肌肉疾病以外。這些成就是與我們的患者社區共同取得的，加速了我們通過革新RNA輸送來深刻改善人們生活的願景。”

“我們在6月成功完成了規模擴大的公開募股，這是我們今年第二次成功籌集股票。Avidity首席財務官兼首席商務官邁克·麥克萊恩説，截至第二季度末，我們的現金狀況約為13億美元，這使我們能夠推進目前的臨牀試驗，擴大我們的DMD特許經營範圍，將針對杜興氏肌肉萎縮症患者的多種潛在治療方法包括在內，包括針對杜興氏肌肉萎縮症患者的多種潛在治療方法。DMD44

近期亮點

del-Zota (AOC 1044)

•8月，Avidity報告了針對 DMD44 患者的1/2期 EXPLORE44™ 試驗的初步del-zota 5mg/kg患者數據陽性，該試驗顯示骨骼肌的輸送無與倫比，肌營養不良蛋白產生前所未有的增加，外顯子 44 跳躍強勁，肌酸激酶大幅降低

•在 1/2 期 EXPLORE44 試驗中，10 名參與者在三劑 5mg/kg del-zota（PMO 劑量）或每六週服用一次安慰劑後的四個月時間段內獲得的 del-zota 數據表明：

◦在骨骼肌中無與倫比地傳遞200 nm的PMO

◦與基線相比，外顯子44跳躍量增加37％，外顯子44跳躍率高達66％

◦在統計學上顯著增加了正常水平的25％，總肌營養不良蛋白恢復到正常水平的54％

◦隨着水平降至接近正常水平，肌酸激酶大幅降低，與基線相比降低了80％以上

•在 1/2 期 EXPLORE44 試驗的兩個劑量水平（5 mg/kg 和 10 mg/kg）下，對 25 名參與者的安全性和耐受性進行了評估。Del-zota 在 DMD44 參與者的大多數治療緊急不良事件 (AE) 中表現出良好的安全性和耐受性

•第 1/2 階段 EXPLORE44 試驗的註冊現已完成。Avidity 計劃招募更多患者參加 EXPLORE44 開放標籤擴展研究 (OLE)

•Avidity 引入了 delpacibart zotadirsen 作為 AOC 1044 的經批准的國際非專利名稱，縮寫為 del-zota

del-Desiran (AOC 1001)

•6月，Avidity在針對1型肌強直性營養不良症（DM1）患者的全球3期HarborTM試驗中啟動並開始使用del-desiran

•美國食品藥品管理局於 2024 年 5 月授予 DM1 的 del-desiran 突破性療法稱號

del-Brax (AOC 1020)

•Avidity報告了來自1/2期FORTITUDE™ 試驗的初步del-brax陽性數據，該數據表明，DUX4調節基因前所未有且持續減少了50％以上，功能改善趨勢以及面肩肱肌萎縮症（FSHD）患者具有良好的安全性和耐受性

•在第1/2期FORTITUDE試驗中，來自12名參與者的del-brax 2 mg/kg數據在四個月的時間段內顯示：

◦肌肉中DUX4調節基因表達的多個試劑盒中DUX4調節基因的平均減少幅度大於50％

◦所有接受del-brax治療的參與者的DUX4調節基因的減少幅度均超過20％

◦新型循環生物標誌物和肌酸激酶的平均降幅達到 25% 或以上

◦與安慰劑和Resolve自然歷史研究相比，功能改善的趨勢包括上肢和下肢肌肉的力量以及肌肉功能的增強（以可到達的工作空間（RWS）來衡量

◦患者和臨牀醫生報告的療效的改善趨勢

•對1/2期FORTITUDE試驗中兩種劑量水平（2 mg/kg和4 mg/kg）下所有39名參與者的安全性和耐受性進行了為期四個月的研究，結果顯示出良好的安全性和耐受性，所有不良事件（AE）均為輕度或中度，沒有嚴重的不良事件，也沒有停藥

•已完成第 1/2 階段 FORTITUDE 試驗的註冊。Avidity計劃加快註冊隊列的啟動，生物標誌物隊列計劃於2024年下半年啟動，功能隊列計劃於2025年上半年啟動。

•Avidity 推出了 delpacibart braxlosiran 作為 AOC 1020 的經批准的國際非專利名稱，縮寫為 del-brax

管道進展

•Avidity計劃在2024年第四季度宣佈其領先的精準心臟病學項目目標

組織要點

•宣佈於 2024 年 5 月任命 Simona Skerjanecwan.Pharm，工商管理碩士 Simona Skerjanecwan.Pharm 為董事會成員

•宣佈於2024年8月任命小約翰·莫里亞蒂法學博士為首席法務官兼公司祕書

即將舉行的里程碑

•即將到來的預期里程碑包括：

◦在 2024 年第四季度，宣佈領先的精準心臟病學項目目標

◦加快 FortitueTM 試驗註冊隊列的啟動：

▪ 生物標誌物隊列計劃於 2024 年下半年推出

▪ 計劃於 2025 年上半年推出的職能隊列

2024 年第二季度財務業績

•現金、現金等價物和有價證券：截至2024年6月30日，現金、現金等價物和有價證券總額為13億美元，反映了公開發行籌集的資金總額為4.61億美元。

•合作收入：2024年第二季度的合作收入為200萬美元，2024年前六個月的合作收入為560萬美元，主要與Avidity與百時美施貴寶的研究合作和許可合作伙伴關係有關。2023年第二季度的合作收入為230美元，2023年前六個月的合作收入為450萬美元，主要與Avidity與禮來公司的研究合作和許可合作伙伴關係有關。2023年沒有與百時美施貴寶的合作相關的收入。

•研發（R&D）費用：研發費用包括與研發活動相關的外部和內部成本。2024年第二季度的這些支出為6,390萬美元，而2023年第二季度為4,260萬美元，2024年前六個月為1.308億美元，而2023年前六個月為9,040萬美元。增長主要是由推動的

這要歸因於del-desiran、del-brax和del-zota的進步，以及與擴大公司整體研究能力相關的內部和外部成本。

•一般和管理（G&A）費用：併購費用主要包括與員工相關的費用、專業費用、保險費用以及專利申請和維護費。2024年第二季度的這些支出為2,070萬美元，而2023年第二季度為1,230萬美元，2024年前六個月為3,460萬美元，而2023年前六個月為2430萬美元。增長的主要原因是支持公司擴大業務的人事成本增加。

關於 Avidity

Avidity Biosciences, Inc.其使命是通過提供一類新的RNA療法——抗體寡核苷酸偶聯物（AOcS™），深刻改善人們的生活。Avidity致力於通過其專有的AOC徹底改變RNA領域，這些AOC旨在將單克隆抗體的特異性與寡核苷酸療法的精確性相結合，以解決現有RNA療法以前無法達到的靶標和疾病。利用其專有的AOC平臺，Avidity首次成功地將RNA靶向輸送到肌肉，並在三種罕見肌肉疾病的臨牀開發項目方面處於該領域的領先地位：1型肌強直性營養不良症（DM1）、杜興氏肌營養不良症（DMD）和麪肩肱肌營養不良症（FSHD）。Avidity正在通過內部發現工作和關鍵合作伙伴關係不斷髮展和擴大其產品線，包括心臟病學和免疫學項目，從而擴大AOC的覆蓋範圍。Avidity 總部位於加利福尼亞州聖地亞哥。如需瞭解有關我們的 AOC 平臺、臨牀開發渠道和人員的更多信息，請訪問 www.aviditybiosciences.com 並通過 LinkedIn 和 X 與我們互動。

前瞻性陳述

Avidity提醒讀者，本新聞稿中有關非歷史事實事項的陳述是前瞻性陳述。這些陳述基於公司當前的信念和期望。此類前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：預期宣佈的領先精準心臟病學項目目標，包括其時機；開發同類首創和同類最佳療法的可能性；加快啟動FORTITUDE™ 試驗註冊隊列的計劃及其時機；描述與來自FORTITUDE研究的del-brax相關的數據以及與 EXPLORE44™ 研究的del-zota相關的數據及其影響有關相應產品進展的此類數據候選人；Avidity的DMD特許經營權；Avidity成為一家綜合性全球生物製藥公司的計劃；Avidity的平臺、計劃運營和計劃；以及Avidity的財務狀況、現金餘額和預期的現金流。

納入前瞻性陳述不應被視為Avidity對任何計劃都將實現的陳述。由於Avidity業務固有的風險和不確定性且超出其控制範圍，實際結果可能與本新聞稿中列出的結果有所不同，包括但不限於：臨牀試驗的初步結果不一定代表最終結果；對現有臨牀數據的進一步分析和分析

新數據可能得出的結論與截至Avidity臨牀試驗中相應數據截止日期得出的結論不同，此類數據可能不符合Avidity的預期；Avidity計劃在FORTITUDE研究中增加的隊列可能不支持del-brax的註冊；Avidity候選產品的意外不良副作用或療效不足，可能會延遲或限制其開發、監管批准和/或商業化；Avidity可能不是能夠解決與 del-desiran 相關的部分臨牀封鎖；稍後與美國食品藥品管理局和其他全球監管機構的進展可能與迄今為止收到的有關Avidity臨牀試驗的反饋不一致；Avidity基於其AOC™ 平臺發現和開發候選產品的方法尚未得到證實；臨牀前研究或臨牀試驗的開始、註冊、數據讀取和完成可能出現延遲；該公司候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的成功；Avidity在相關方面對第三方的依賴包括臨牀前和臨牀測試和產品製造；Avidity可能無法實現其合作的預期收益；美國和國外的立法、司法和監管發展；Avidity可能比目前預期的更快地耗盡其可用資本資源；以及Avidity截至2023年12月31日財年的10-k表年度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的文件中描述的其他風險。Avidity提醒讀者不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本文發佈之日，公司沒有義務更新此類陳述以反映本文發佈之日之後發生的事件或情況。本警示聲明是根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款作出的，對所有前瞻性陳述進行了全面的限定。

投資者聯繫人：

邁克·麥克萊恩

(619) 837-5014

investors@aviditybio.com

媒體聯繫人：

Navjot Rai

(619) 837-5016

media@aviditybio.com

Avidity 生物科學公司

精選簡明財務信息

（以千計，每股數據除外）

（未經審計）