附錄 99.1

Biohaven公佈2024年第二季度財務業績和近期業務發展

•截至2024年6月30日，現金、現金等價物、有價證券和限制性現金總額約為4.4億美元

•Biohaven的細胞外蛋白分子降解劑（MoDe™）平臺推進了多個新靶點，並在正在進行的 BHV-1300 第一期研究中報告了其主要研究藥物的積極中期數據：

◦該公司報告説，其主要研究降解劑 BHV-1300 正在進行的 1 期試驗中，IgG 的劑量依賴性快速降低

◦迄今為止，BHV-1300 沒有報告嚴重不良事件 (SAE)；大多數不良事件 (AE) 是輕微的，被認為與研究藥物無關，可自發消退

◦第 1 階段研究還完成了對優化的 BHV-1300 皮下 (SC) 配方的評估，與先前研究的劑量等效靜脈注射配方相比，該配方的暴露量比預期高出約 44%；這些新的人體數據進一步證實了便捷的自我給藥 SC 自動注射器的可行性，SC 配方與注射部位反應無關

◦Degrader 平臺預計將在年底前為新的 MoDe 項目提供 3 個 IND，此外還將持續從 SAD/MAD 提供 BHV-1300 數據

◦Biohaven 靶向 moDE 的 β-1 腎上腺素能受體 (β1AR) 自身抗體 BHV-1600 批准了 InterAct 在 2024 年下半年與美國食品藥品管理局就擴張型心肌病開發計劃舉行會議

•推進針對多種神經系統、疼痛和神經精神疾病適應症的 Kv7 激活和 TRPM3 拮抗的新型離子通道計劃：

◦5 項針對癲癇和情緒障礙的 BHV-7000 2/3 期試驗正在進行中

◦在 SAD/MAD 研究中發佈了 TRPM3 拮抗劑 BHV-2100 的 1 期陽性數據，顯示藥物濃度高於 EC90 目標，所有劑量的耐受性良好；2024 年下半年推進急性偏頭痛的 2 期研究和疼痛概念驗證 (POC) 研究

•肌抑素抑制劑Taldefgrobep alfa進展順利，脊髓性肌萎縮症（SMA）的3期主要數據和肥胖症的2期試驗預計將於2024年下半年啟動

◦Taldefgrobep alfa已證明對減少脂肪組織（包括脂質儲存和線粒體含量）有直接作用，與肌肉質量的增加無關

◦在一項針對健康成年人的 MAD 研究中，taldefgrobep alfa（45 mg SC QW）顯著減少了體內總脂肪，同時增加了全身總瘦肉質量

◦在 2024 年美國糖尿病協會會議上發佈的臨牀前數據表明，taldefgrobep alfa 作為單一療法或與 GLP-1 激動劑聯合使用，脂肪和總體重均顯著降低。儘管與 GLP-1 受體激動劑共同給藥，但經過 Taldefgrobep alfa 治療的動物的瘦肌肉仍顯著增加

•酪氨酸激酶 2/Janus Kinase 1 (TYK2/JAK1) 選擇性抑制劑 BHV-8000 已完成第 1 階段，並證實了生物標誌物靶點的作用，炎症標誌物減少，經證實的腦脊液 (CSF) 靶點暴露在健康受試者中表現出中樞神經系統的穿透性

◦在與美國食品藥品管理局互動後，推進帕金森氏病註冊計劃和預防澱粉樣蛋白相關影像異常（ARIA）

•預計2024年下半年正在進行的第二項曲瑞魯唑的3期強迫症試驗的中期數據分析；第一項3期強迫症試驗的頭條數據預計將於2025年上半年進行

•SCA與歐洲曲利唑備案的相互作用美國食品藥品管理局與美國食品藥品管理局的持續和建設性互動

◦新的現實世界證據（RWE）協議，結合了美國食品藥品管理局的反饋，評估了三年的曲利魯唑治療，預計將在2024年下半年取得最佳結果

•Biohaven抗體藥物偶聯物（ADC）產品組合旨在提供差異化的特徵並滿足腫瘤學領域未滿足的需求：

◦BHV-1510 目前正在第 1/2 期研究中為癌症患者服藥，目前正朝着在 2024 年第四季度前與 Libtayo® 聯合用藥的方向邁進

◦多種先進的非臨牀 BHVN ADC 產品組合顯示出更高的血漿穩定性和體外/體內分化

康涅狄格州紐黑文，2024年8月8日 /PRNewswire/ — Biohaven Ltd.（紐約證券交易所代碼：BHVN）（Biohaven或公司），一家全球臨牀階段的生物製藥公司，專注於發現、開發和

用於治療各種罕見和常見疾病的改變生活的療法的商業化，今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度財務業績，並回顧了最近取得的成就和預期的未來發展。

Biohaven董事長兼首席執行官Vlad Coricwand.D. 評論説：“上個季度，我們在年度研發日上展示了免疫學、神經科學、肥胖和腫瘤學等產品線中一系列令人興奮的更新。首先，與耶魯大學教授大衞·斯皮格爾和我在 Biohaven 的同事合作，使用我們的細胞外蛋白分子降解劑 (MoDe™) 技術推動以 BHV-1300 為代表的突破性降解劑科學的進步，這真是令人難以置信——我們認為我們最初的第 1 階段數據正在進行範式轉移，我們正在根據這些早期結果加快整個平臺的發展。BHV-1300 耐受性良好，沒有明顯的不良反應，迄今未觀察到臨牀上顯著的實驗室異常或心電圖變化，來自我們 1 期研究的新興皮下數據突顯了這項技術的易用性。該平臺代表了一項全新的技術，有可能治療1型糖尿病、自身免疫擴張型心肌病、IgA腎病等疾病。我們的差異化仍然側重於便捷的 SC 患者自我給藥、快速起效、深度 IgG 還原的可能性，以及與含有標準護理生物製劑的 Fc 同時使用。我們很高興我們能在今年晚些時候繼續按時推出MoDE平臺的多個IND，包括靶向β-1AR的自身抗體用於潛在治療擴張型心肌病的候選藥物、用於IgA腎病的半乳糖缺陷IgA以及用於罕見疾病的進一步優化的IgG降解劑。”

科裏克博士繼續説：“儘管我們的降解劑項目繼續受到高度關注，但我們更廣泛的產品線越來越面臨風險，有幾種可能改變範式的治療方法，包括癲癇、情緒障礙、疼痛、免疫學、罕見疾病、肥胖和神經退行性疾病。從我們的離子通道平臺開始；五項使用 Kv7 激活劑 BHV-7000 的研究（三項針對癲癇，兩項針對重度抑鬱症和躁鬱症）正在進行中，患者入組很快。此外，我們的 TRPM3 拮抗劑 BHV-2100 已經完成了其最初的 1 期 SAD/MAD 研究，在治療偏頭痛和其他疼痛疾病方面取得了卓越的 PK/PD 特徵。所有正在推進的劑量均已達到該分子的靶向EC90，具有出色的初步安全性。我們對帶着這一新靶點重返偏頭痛領域感到興奮，並將在年底前啟動偏頭痛的2期研究，並啟動一項非阿片類止痛治療的POC研究。對於我們的口服和大腦穿透劑 TYK2/JAK1 抑制劑 BHV-8000，我們在兩項新的研究設計上與 FDA 保持一致：一種用於預防與阿爾茨海默病中澱粉樣蛋白降低劑相關的ARIA，另一種旨在減緩早期帕金森氏病的疾病進展。BHV-8000 的第 1 階段概況為我們的轉化團隊注入了活力，因為我們有數據證實了人體炎症靶標的中樞神經系統滲透和生物標誌物的作用。關於我們的抗肌抑素 taldefgrobep alfa，我們分享了新的臨牀前數據，這些數據表明，與 GLP-1 索馬魯肽聯合使用可改善、持久地減輕體重並保持瘦肉質量，考慮到困擾 GLP-1 類別的肌肉消耗限制，這一點尤其值得注意。我們還表明，taldefgrobep除了增加肌肉質量外，還對調節脂肪有直接作用。我們的腫瘤學平臺也已進入臨牀階段，我們的負責人 Trop-2 ADC BHV-1510 正在招收癌症患者，並努力推進多個 Biohaven ADC 的產品組合。我們很高興在 BHV-1510 的 1/2 期研究中獲得患有特定晚期或轉移性上皮腫瘤的癌症患者的初步安全性和有效性數據，並將評估 BHV-1510 與 Regeneron 的抗 PD1 Libtayo 的聯合用藥——預計將於 2024 年下半年開始 BHV-1510 和 Libtayo 的聯合給藥。最後，由於我們的穀氨酸平臺以曲利魯唑為代表，第二項強迫症試驗中期分析的主要數據預計將於2024年下半年公佈，我們的第一項強迫症試驗預計將於2025年上半年公佈。另外，我們將繼續與美國食品藥品管理局就我們的SCA開發計劃進行建設性對話，我們的歐洲藥品管理局SCA3申請仍在審查中。我們現在預計一項新的萊茵集團協議的主要數據將評估曲利魯唑對治療長達3年的SCA患者的療效，其中包括以前沒有的新患者數據。我對我們規模雖小但強大的Biohaven研發團隊的力量感到驚訝，他們在每個重要的醫療領域都進行了創新。我們致力於兑現對患者和投資者的承諾，即我們將努力評估並向患有疾病的人提供潛在的變革性療法。”

2024 年第二季度及近期業務亮點

•其他數據支持MoDE平臺治療免疫和炎症性疾病的模式轉變潛力——2024年5月，該公司披露了其正在進行的針對健康受試者的1期SAD研究的積極新數據，該研究是其創新MoDE平臺中首款人體IgG降解劑。BHV-1300SAD 研究中初始劑量隊列的結果證實，BHV-1300 以劑量依賴的方式快速而有選擇地降低 IgG。還有新出現的第 1 階段數據

表明，我們新型 SC 配方的 BHV-1300 暴露量高於靜脈注射配方，這使得患者使用自動注射器的特徵能夠達到靶向降低 IgG 的效果。該公司預計將在2024年下半年提供我們對 BHV-1300 的SAD和MAD研究的最新情況，並計劃在今年提交多份新的MoDe IND。美國食品和藥物管理局批准了 Interact 關於 BHV-1600、β1AR 自身抗體模式、開發計劃的會議申請。

•離子通道平臺：Kv7 激活劑和 TRPM3 拮抗劑候選藥物代表神經病學和神經精神病學的變革靶標——該公司正在招募參與五項正在進行的針對局灶性癲癇、全身性癲癇、雙相情感障礙和重度抑鬱症的 Kv7 激活劑 BHV-7000 的關鍵臨牀試驗；另外，計劃分別針對偏頭痛和疼痛進行第 2 期和 POC 研究，TRPM3 拮抗劑 BHV-2100 將在 2% 2024 年。

•致力於通過Myostatin平臺改善肌肉健康——2024年5月，該公司公佈了新的臨牀前數據，顯示服用taldefgrobep alfa直接減少了由肌抑素引起的脂肪儲存量的增加；該公司還提供了來自飲食誘發肥胖小鼠模型的新臨牀前數據，該模型顯示，使用taldefgrobep alfa和 GLP-1 激動劑進行治療可進一步減少體重和脂肪量，並進一步增加與單獨使用 GLP-1 治療相比，瘦肌肉質量。該公司計劃啟動一項針對 2H2024 肥胖症的第二階段研究。另外，該公司繼續預計，SMA將在2024年下半年獲得第三階段的研究結果。

•通過神經炎症平臺選擇性地靶向免疫系統治療神經退行性疾病——2024年5月，該公司報告了使用我們的大腦穿透劑TYK2/JAK1抑制劑 BHV-8000 對健康受試者的1期SAD和MAD研究的積極結果，包括腦脊液靶標暴露和生物標誌物參與的演示以及良好的耐受性。該公司還宣佈了重要的監管更新，包括成功完成了兩次FDA會議，獲得了良好的反饋，從而啟動了帕金森氏病和預防ARIA（一種新適應症）的註冊計劃。

•腫瘤學平臺：抗體藥物偶聯物產品組合：旨在增強穩定性和提高療效——2024年5月，該公司宣佈其新型Trop-2 ADC BHV-1510 進入晚期或轉移性上皮腫瘤患者的臨牀；第一位患者在1/2期臨牀試驗中以單一療法的形式給藥。Biohaven 還與 Regeneron 簽訂了臨牀供應協議，在臨牀研究中研究 BHV-1510 與 Regeneron 的抗 PD1 Libtayo（cemiplimab-rwlc）的組合，

預計即將到來的里程碑：

我們相信，Biohaven完全有能力在2024年和2025年通過眾多項目實現重要的里程碑：

選擇性 Kv7 活化劑：

•繼續進行 5 項正在進行的 BHV-7000 的 2/3 期試驗，用於局灶性癲癇、特發性全身性癲癇、MDD 和躁鬱症

曲利魯唑：

•Topline的結果來自一項新的RWE協議，該協議包含了2024年下半年在SCA接受曲利唑治療的患者的3年數據

•兩項使用曲瑞魯唑治療強迫症的三期試驗：在2024年下半年對第二項3期強迫症試驗進行中期分析，並於2025年上半年報告第一項3期強迫症試驗的頭條數據

Taldefgrobep alfa：

•在 2024 年下半年啟動使用 taldefgrobep 治療肥胖症的 2 期試驗

•報告 2024 年下半年在 SMA 中使用 taldefgrobep 進行的 3 期試驗的關鍵數據

同類首創 TRPM3 拮抗劑：

•在 2024 年下半年啟動使用 BHV-2100 治療急性偏頭痛的 2 期試驗

•在 2024 年下半年啟動使用 BHV-2100 治療疼痛的 POC 研究

TYK2/JAK1 抑制劑：

•使用 BHV-8000 完成 SAD/MAD 研究，並在未來幾個月內進入第 2 階段

MoDe™ 平臺

•在 2024 年總共提交 4 份 IND

•繼續推進 BHV-1300 的第 1 階段 SAD 和 MAD 研究，並將於 2024 年下半年進一步更新研究

•在 2024 年下半年與 FDA 就 β1AR 自身抗體降解劑 BHV-1600 舉行互動會議

下一代 ADC 平臺：

•將針對多種腫瘤類型的 1 期 Trop-2 定向計劃 BHV-1510 推進到一項針對多種腫瘤類型的 1 期研究

資本狀況：

截至2024年6月30日，現金、現金等價物、有價證券和限制性現金總額約為4.4億美元。

2024 年第二季度財務摘要：

研發（R&D）費用：截至2024年6月30日的三個月，研發費用，包括基於非現金股份的薪酬成本，為3.148億美元，而截至2023年6月30日的三個月為7,950萬美元。增長的主要原因是向Knopp Biosciences, LLC（Knopp）支付了1.719億美元的一次性非現金支出，用於一項里程碑以及與我們的 BHV-7000 及更廣泛的Kv7平臺相關的特許權使用費回購，該回購在截至2024年6月30日的三個月中得到承認（此次回購使我們未來潛在的里程碑付款減少了8.675億美元，並用固定特許權使用費支付義務取代了向低年級青少年的高個位數特許權使用費支付義務 Kv7程序的使用費以中等個位數支付）。研發費用的增加還歸因於我們的 6 個臨牀平臺的推進，包括 5 個 BHV-7000 的第三階段啟動、後續的 Kv7 資產、臨牀前研究項目，以及用於額外和推進多個臨牀開發計劃的直接項目支出增加。截至2024年6月30日的三個月，非現金股份薪酬支出為710萬美元，與2023年同期相比增加了460萬美元。2024年第二季度，基於非現金股份的薪酬支出有所增加，這主要是由於我們在2023年第四季度和2024年第一季度發放的年度股權激勵獎勵。

一般和管理（G&A）費用：截至2024年6月30日的三個月，一般和管理費用為1,900萬美元，而截至2023年6月30日的三個月為1,450萬美元。增加440萬美元的主要原因是非現金股份薪酬支出增加，截至2024年6月30日的三個月，非現金薪酬支出為520萬美元，與2023年同期相比增加了290萬美元。2024年第二季度基於非現金股份的薪酬支出有所增加，這主要是由於我們在2023年第四季度和2024年第一季度發放了年度股權激勵獎勵。

其他收入，淨額：其他收入，截至2024年6月30日的三個月，淨其他收入為1,420萬美元，而截至2023年6月30日的三個月，淨其他收入為580萬美元。增加830萬澳元的主要原因是我們在結算根據2024年5月與Knopp簽訂的修正案發行的股票對價的遠期合同負債時記錄了920萬美元的收益，以及投資收益的增加，但與2023年同期相比，與2023年同期與Biohaven製藥控股有限公司（前母公司）簽訂的過渡服務協議相關的其他收入的減少部分抵消了這一增長。

淨虧損：Biohaven報告稱，截至2024年6月30日的三個月，淨虧損3.198億美元，合每股虧損3.64美元，而2023年同期為9,030萬美元，合每股虧損1.32美元。截至2024年6月30日的三個月，非公認會計準則調整後的淨虧損為3.074億美元，合每股虧損3.50美元，而2023年同期為8,570萬美元，合每股虧損1.25美元。這些非公認會計準則調整後的淨虧損和非公認會計準則調整後的每股淨虧損指標，在 “非公認會計準則財務指標” 中進行了更全面的描述，將非現金股權薪酬費用和虧損排除在衍生品公允價值的變動中。下表列出了GAAP財務業績與非GAAP財務業績的對賬。

非公認會計準則財務指標

本新聞稿包括根據美國普遍接受的會計原則（GAAP）編制的財務業績，以及某些非公認會計準則財務指標。特別是，Biohaven提供了非公認會計準則調整後的淨虧損和調整後的每股淨虧損，調整後不包括基於非現金股份的薪酬，後者在很大程度上取決於普通股市場價格的變化，以及衍生負債公允價值的變化，後者與相關時期的實際現金支付義務無關。非公認會計準則財務指標不能替代根據以下規定編制的財務指標

GAAP。但是，Biohaven認為，將非公認會計準則調整後的淨虧損和調整後的每股淨虧損與GAAP業績結合起來看，可以使投資者對持續經營業績有更有意義的瞭解，可以幫助投資者比較Biohaven的不同時期的表現。

此外，這些非公認會計準則財務指標是Biohaven用作評估業績、規劃和預測未來時期基礎的指標之一。這些非公認會計準則財務指標無意孤立地考慮，也不能作為公認會計準則財務指標的替代品。本新聞稿稍後將介紹這些非公認會計準則指標與最直接可比的GAAP指標之間的對賬情況。

關於 Biohaven

Biohaven是一家生物製藥公司，專注於在免疫學、神經科學和腫瘤學等關鍵治療領域發現、開發和商業化改變生活的療法。該公司正在利用其成熟的藥物開發經驗和多個專有藥物開發平臺，推進其創新的療法產品組合。Biohaven 廣泛的臨牀和臨牀前項目包括治療癲癇和情緒障礙的 Kv7 離子通道調節；免疫疾病的細胞外蛋白降解；偏頭痛和神經病理性疼痛的 TRPM3 拮抗作用；神經炎症性疾病的 TYK2/JAK1 抑制；強迫症和 SCA（脊髓小腦共濟失調）的穀氨酸調製；神經肌肉和代謝性疾病的肌抑素抑制，包括 SMA 和肥胖；抗體招募雙特異性分子和抗體藥物偶聯物以治療癌症。

前瞻性陳述

本新聞稿包括1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。某些詞語的使用，包括 “繼續”、“計劃”、“將”、“相信”、“可能”、“期望”、“預期” 和類似的表達方式，旨在識別前瞻性陳述。提醒投資者，任何前瞻性陳述，包括有關候選開發項目的未來開發、時間和潛在上市批准以及商業化的陳述，都不能保證未來的業績或業績，涉及重大風險和不確定性。由於各種因素，實際結果、發展和事件可能與前瞻性陳述中的結果存在重大差異，包括：Biohaven計劃和正在進行的臨牀試驗的預期時間、開始時間和結果；計劃與美國食品藥品管理局進行互動和申報的時間安排；預期監管申報的時間和結果；遵守適用的美國監管要求；Biohaven候選產品的潛在商業化；Biohaven候選產品有可能成為同類療法中的第一名；以及Biohaven 候選產品的有效性和安全性。Biohaven向美國證券交易委員會提交的文件中描述了與前瞻性陳述相關的其他需要考慮的重要因素，包括標題為 “風險因素” 和 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 的部分。前瞻性陳述自本新聞稿發佈之日起作出，除非法律要求，否則Biohaven不承擔任何義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

BIOHAVEN 有限公司

合併運營報表

（金額以千計，股票和每股金額除外）

（未經審計）

 

						截至6月30日的三個月												截至6月30日的六個月
						2024						2023						2024						2023
運營費用：
研究和開發						$	314,819					$	79,490					$	470,791					$	142,951
一般和行政						18,953						14,521						46,221						28,842
運營費用總額						333,772						94,011						517,012						171,793
運營損失						(333,772)						(94,011)						(517,012)						(171,793)
其他收入，淨額						14,178						5,842						18,483						14,071
所得税準備金前的虧損						(319,594)						(88,169)						(498,529)						(157,722)
所得税準備金						177						2,177						746						3,116
淨虧損						$	(319,771)					$	(90,346)					$	(499,275)					$	(160,838)
每股淨虧損——基本虧損和攤薄後						$	(3.64)					$	(1.32)					$	(5.93)					$	(2.36)
已發行普通股的加權平均值——基本股和攤薄後的普通股						87,766,069						68,248,023						84,174,099						68,227,564

BIOHAVEN 有限公司

合併資產負債表

（金額以千計，股票金額除外）

BIOHAVEN 有限公司

公認會計準則與非公認會計準則財務指標的對賬

（金額以千計，股票和每股金額除外）

（未經審計）

Modes 是 Biohaven Therapeutics Ltd

Libtayo 是 Regeneron Pharmicals, Inc. 的註冊商標。

投資者聯繫人：

詹妮弗·波切利

投資者關係副總裁

jennifer.porcelli@biohavenpharma.com

+1 (201) 248-0741

媒體聯繫人：

邁克·拜爾

山姆·布朗公司

mikebeyer@sambrown.com

+1 (312) 961-2502