附錄 99.1
Regulus Therapeutics公佈2024年第二季度財務業績和最新動態
公佈了常染色體顯性多囊中 RGLS8429 的第 10 期 MAD 研究中第三組患者的積極數據 腎臟疾病 (ADPKD)
已步入末期 年底前舉行一次會議
任命 Rekha Gargwan.D.Van.S. 為首席醫療官
截至2024年第二季度，現金、現金等價物和投資為9,590萬美元；
現金流進入2026年上半年
聖地亞哥， 2024年8月8日——Regulus Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：RGLS），一家專注於發現和開發針對microRNA的創新藥物的生物製藥公司（“公司” 或 “Regulus”）今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度財務業績，並提供了公司最新情況。
“我們曾經 我們對我們在第二季度分享的正在進行的第10期MAD研究的數據感到非常滿意。來自第三組的數據顯示，在短短三個月後，多囊藻毒素和身高調整後的腎臟總容量（HttKV）均持續改善 Regulus首席執行官傑伊·哈根説，治療與隊列2中的觀測結果一致，但多囊毒素變化的機制活性更強，越來越多的患者出現腎容量減少。“這個不斷增長的數據集離開了我們 對 RGLS8429 作為治療ADPKD患者的潛力感到興奮，ADPKD是一種需求大量未得到滿足且治療選擇有限的疾病。我們仍有望在今年年底前與美國食品和藥物管理局會面。”
節目更新
適用於 ADPKD 的 RGLS8429：2024 年 5 月， 該公司宣佈，在 ADPKD 中 RGLS8429 的第 10 期 MAD 研究中，它已進入第四組患者。第四組患者目前正在入組並使用 300 mg RGLS8429 的開放標籤固定劑量進行治療 每隔一週，持續三個月。第四組的入學情況良好，我們計劃在2025年初提供有關將完成研究的大量受試者的頭條數據。
2024 年 6 月，該公司公佈了 ADPKD 中 RGLS8429 第 10 期 MAD 研究中第三組患者的積極數據。在第三組中 16 名受試者以 3:1 的比例隨機分配，每隔一週接受 3 mg/kg 的 RGLS8429 或安慰劑，持續三個月。RGLS8429 耐受性良好，沒有安全隱患。結果顯示，繼續有證據表明存在機械劑量反應，其依據是 尿液中PC1和PC2，與之前的隊列相比，患者的劑量反應增加。此外，觀察到與安慰劑相比，PC1和PC2在3 mg/kg時與基線相比有統計學上的顯著變化。該公司還 進行了探索性磁共振成像分析，結果顯示，70％的患者在達到3 mg/kg劑量水平後，經身高調整後的腎臟總容量減少。此外，探索性分析顯示兩者之間存在相關性 PC1、PC2 的增加和 HTTkV 的降低。2024 年 7 月，該公司提交了來自三個已完成隊列的更多分析，顯示按血液、尿素氮、腎臟測量，RGLS8429 不會對腎臟功能產生不利影響 損傷分子和估計的腎小球濾過率。Regulus計劃要求在2024年第四季度結束與美國食品藥品監督管理局（FDA）的第一階段會議，並討論一項關鍵的2/3期研究的可能性 RGLS8429 處於加速批准監管途徑下。