Document附錄 99.1
Kiora Pharmaceuticals公佈第二季度業績；視網膜疾病藥物研發渠道正在向兩項2期研究邁進
加利福尼亞州恩西尼塔斯——2024年8月9日——基奧拉制藥公司（納斯達克股票代碼：KPRX）（“Kiora” 或 “公司”）公佈了2024年第二季度財務業績，並提供了其治療視網膜疾病療法產品線的最新情況。在本季度，Kiora通過與Théa開放創新（TOI）的合作，完成了用於治療色素性視網膜炎的新型分子光開關 KIO-301 的第二階段研究（ABACUS-2）的試驗設計。同時，該公司正計劃進行鍼對多種視網膜炎性疾病的小分子 KIO-104 的二期臨牀試驗（CLARITY）。Kiora在本季度末擁有2780萬美元的現金、現金等價物和短期投資。此外，該公司的近期應收賬款來自TOI的研發報銷和研究激勵税收抵免，總額為370萬美元。這使Kiora有望在任何潛在的合作里程碑之前進入2027年。
Kiora總裁兼首席執行官Brian m. Strem博士説：“我們正在推動兩種令人興奮且潛在的同類首創小分子進入2期試驗。”“我們的現金狀況使我們能夠預先投入時間來設計和實施穩健的研究，這可以縮短上市時間，增加我們獲得批准和商業成功的機會。
“KIO-301 是我們的小分子光開關，用於治療遺傳性視網膜疾病，例如色素性視網膜炎（RP）。根據我們與TOI的開發和商業化合作夥伴關係，我們負責進行2期臨牀試驗。這種合作關係的戰略優勢包括 KIO-301 研發報銷，以及在滿足預定義的臨牀開發觸發條件時可能獲得的里程碑式付款。
“第二季度的一項關鍵舉措是明確可批准的 KIO-301 終端的細節。通過與美國食品和藥物管理局和歐洲監管機構的多次互動，功能視覺測試（例如導航路線和物體識別）仍然是獲得批准的途徑。雖然我們在 ABACUS-1 試驗中部署了功能視覺測試，但我們試圖進一步完善正在使用的評估，並在計劃於今年晚些時候啟動 2 期 ABACUS-2 試驗之前，已開始對這些改進進行臨牀驗證。臨牀驗證的目標是最終確定用於 ABACUS-2 試驗的終點，併成為視力恢復療法臨牀試驗的標準衡量標準，部分資金由Choroideremia 研究基金會 (CRF) 的撥款支持。ABACUS-2 是繼美國眼科學會和視覺與眼科研究協會最新年會上報告的 ABACUS-1 中報告的陽性數據之後發佈的。
“KIO-104 是一種有效的局部遞送小分子，我們正在開發用於治療多種炎性視網膜疾病。目標是為患者和醫療服務提供者提供替代慢性類固醇或全身性抗炎藥的希望，這兩種藥物都可能導致併發症。KIO-104 的作用是抑制特定 T 細胞的數量和功能，從而造成破壞性的炎症水平。明年初，我們計劃在10期陽性結果的基礎上啟動一項2期試驗，在該試驗中，我們將探索多種劑量並招募患有多種炎症性視網膜疾病（例如非感染性葡萄膜炎、糖尿病性黃斑水腫和視網膜靜脈閉塞）的患者。該研究的結果將為一項或多項特定適應症的劑量擴大試驗提供信息。目前正在進行其他非臨牀工作，以支持最終的試驗設計，我們預計將於明年初啟動臨牀試驗。”
首席財務官梅利莎·托斯卡補充説：“我們保持了強勁的現金狀況，第二季度末實際為3,150萬美元，現金流超過兩年，其中不包括任何潛在的里程碑付款或認股權證行使加速器。這為我們提供了實施、完成和報告兩項穩健的2期研究數據的財政資源。”
2024年第二季度末及之後取得的里程碑包括：
KIO-301
•獲得歐洲藥品管理局（EMA）頒發的孤兒藥產品稱號，用於治療一組遺傳性視網膜疾病（IRD），包括色素性視網膜炎、脈絡膜血癥等。
•在 ABACUS-1 視覺與眼科學研究協會（ARVO）年會上報告的定量功能磁共振成像結果，顯示神經活動比基線顯著增加，特別是在大腦的視覺處理中心。觀測到的大腦活動的增加是時間相關的，與先前報告的視野、視力和功能性視覺改善的改善一致。
•獲得了CRF的撥款，以支持驗證用於ABACUS-2 和其他遺傳性視網膜疾病臨牀試驗的深度失明患者的功能視力評估。
KIO-104
•啟動了研究性新藥，使臨牀前工作能夠支持計劃中的2期視網膜炎症臨牀試驗。
•制定了用於治療視網膜炎性疾病的 KIO-104 的二期臨牀試驗（CLARITY）設計框架。
企業
•將梅利莎·托斯卡晉升為首席財務官。
•任命麗莎·沃爾特斯-霍弗特為公司董事會獨立成員。
Kiora預計將實現以下臨牀和監管里程碑：
KIO-301
•2024 年下半年：完成 ABACUS-2 功能視覺終點的臨牀驗證
•2024 年下半年：獲準啟動 2 期 ABACUS-2 研究
KIO-104
•2024 年下半年：完整的非臨牀第 2 階段支持包
•2025 年上半年：啟動第 2 階段 CLARITY 研究
第二季度財務摘要
Kiora在2024年第二季度結束時獲得了2780萬美元的現金和現金等價物以及短期投資。此外，該公司記錄了來自TOI的130萬美元合作應收賬款，用於報銷的研發費用和230萬美元的研發激勵税收抵免。
2024年第二季度的收入為2萬美元，而2023年第二季度沒有收入。這筆收入被確認為Choroideremia Research Foundation撥款的一部分，該補助金旨在支持驗證嚴重失明患者的功能性視力評估。
2024年第二季度，Kiora在研發上花費了200萬美元。在抵消了與TOI簽訂的戰略發展和商業化協議相關的110萬美元費用報銷抵免額之後，Kiora的淨研發支出為90萬美元，而2023年第二季度為140萬美元。
2024年第二季度的一般和管理費用為150萬美元，而2023年第二季度為110萬美元。增長部分歸因於與TOI簽訂的戰略發展和商業化協議相關的技術會計諮詢服務、基準調查以及與反向股票拆分相關的法律和其他諮詢服務。
2024年第二季度的淨虧損為220萬美元，而2023年第二季度的淨虧損為260萬美元。淨虧損的減少主要歸因於抵消了與TOI簽訂的 KIO-301 戰略開發和商業化協議相關的110萬美元的 KIO-301 支出抵免。
關於 Kiora 製藥
Kiora Pharmaceuticals是一家臨牀階段的生物技術公司，正在開發和商業化治療孤兒視網膜疾病的產品。KIO-301 正在開發用於治療色素性視網膜炎、脈絡膜血癥和斯塔加特病。它是一種分子光電開關，有可能恢復視力
遺傳性和/或年齡相關性視網膜變性的患者。KIO-104 正在開發用於治療後部非感染性葡萄膜炎。它是二氫乳清酸脱氫酶的下一代非甾體免疫調節小分子抑制劑。除了新聞稿和美國證券交易委員會文件外，我們預計還將在我們的網站www.kiorapharma.com和社交媒體賬户上發佈可能與投資者相關的信息。我們鼓勵投資者在推特和領英上關注我們，訪問我們的網站和/或訂閲電子郵件提醒。
前瞻性陳述
本新聞稿中的一些聲明是 “前瞻性的”，是根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款作出的。這些 “前瞻性” 陳述包括與Kiora執行開發和商業化工作以及與Kiora開發階段產品（包括 KIO-104、KIO-301、KIO-201 和 KIO-101）相關的其他監管或營銷批准工作的能力以及其成功的陳述，此類批准或成功可能無法及時獲得或實現，或根本無法獲得或取得成功，現有手頭現金足以為特定時期的運營提供資金，預計的現金流，及時的能力完成 2024 年的計劃計劃，包括 KIO-301 和 KIO-104 的 2 期臨牀開發、KIO-301 可能成為遺傳性退行性疾病（如 RP）患者的首選治療方案、Kiora 進一步資助開發 KIO-104 的計劃、KIO-104 減輕炎症的可能性、KIO-104 的 20期試驗結果公佈時機、KIO-104 應用於其他視網膜炎性疾病的可能性，以及研發和總體研究的預期趨勢 2024年的行政支出。這些聲明涉及風險和不確定性，可能導致結果與本新聞稿中列出的聲明存在重大差異，包括滿足與發行相關的成交條件的能力、及時進行臨牀試驗的能力、市場和其他條件以及在 “風險因素” 標題下描述的某些風險因素，這些風險因素載於Kiora於2024年3月25日向美國證券交易委員會提交的10-k表年度報告或Kiora's中描述的 “風險因素” 標題下描述的某些風險因素其他公開文件，包括向其提交的10-Q表格美國證券交易委員會於2024年8月9日發佈。Kiora的業績還可能受到Kiora目前尚未意識到的因素的影響。本新聞稿中的前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日。除非法律要求，否則Kiora明確表示不承擔任何義務或承諾公開發布此類聲明的任何更新或修訂，以反映其對該聲明的期望的任何變化或任何此類聲明所依據的事件、條件或情況的任何變化。
聯繫信息：
Investors@kiorapharma.com
財務表如下
KIORA 製藥公司
簡明的合併資產負債表
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| 2024 年 6 月 30 日（未經審計） | | 2023 年 12 月 31 日 |
| 資產 | | | |
| 流動資產： | | | |
| 現金和現金等價物 | $ | 6,575,394 | | | $ | 2,454,684 | |
| 短期投資 | 21,242,671 | | | — | |
| 預付費用和其他流動資產 | 339,646 | | | 233,382 | |
| 合作應收賬款 | 1,341,297 | | | — | |
| 税收和其他應收賬款 | 2,331,797 | | | 2,049,965 | |
| 流動資產總額 | 31,830,805 | | | 4,738,031 | |
| 非流動資產： | | | |
| 財產和設備，淨額 | 63,487 | | | 8,065 | |
| 限制性現金 | 4,179 | | | 4,267 | |
| 無形資產和在建研發，淨額 | 8,801,350 | | | 8,813,850 | |
| 具有使用權的經營租賃資產 | 82,322 | | | 106,890 | |
| 其他資產 | 32,122 | | | 40,767 | |
| 總資產 | $ | 40,814,265 | | | $ | 13,711,870 | |
| 負債和股東權益 | | | |
| 流動負債： | | | |
| 應付賬款 | $ | 268,638 | | | $ | 206,260 | |
| 應計費用 | 1,345,192 | | | 1,380,666 | |
| 經營租賃負債 | 42,126 | | | 47,069 | |
| 短期或有對價 | — | | | — | |
| 流動負債總額 | 1,655,956 | | | 1,633,995 | |
| 非流動負債： | | | |
| 或有對價 | 5,236,999 | | | 5,128,959 | |
| 遞延所得税負債 | 779,440 | | | 779,440 | |
| 經營租賃負債 | 40,197 | | | 59,822 | |
| 非流動負債總額 | 6,056,636 | | | 5,968,221 | |
| 負債總額 | 7,712,592 | | | 7,602,216 | |
| 承付款項和或有開支（注8） | | | |
| 股東權益： | | | |
| 優先股，面值0.01美元：授權1,000,000股；指定A系列3,750股，已發行和流通股票；1萬股指定B系列，0股已發行和流通；2萬股指定D系列，7股已發行和流通；1,280股指定E系列，0股已發行和流通，3,908股指定F系列，420股截至2024年6月30日和12月31日已發行和流通分別是 2023 | 4 | | | 4 | |
| 普通股，面值0.01美元：截至2024年6月30日和2023年12月31日，分別已授權1.5億股和5000萬股以及已發行和流通的2,970,545股和856,182股股票 | 267,373 | | | 77,078 | |
| 額外的實收資本 | 168,825,325 | | | 153,192,228 | |
| 累計赤字 | (135,745,294) | | | (146,976,855) | |
| 累計其他綜合虧損 | (245,735) | | | (182,801) | |
| 股東權益總額 | 33,101,673 | | | 6,109,654 | |
| 負債和股東權益總額 | $ | 40,814,265 | | | $ | 13,711,870 | |
KIORA 製藥公司
簡明的合併運營報表以及
綜合收益（虧損）
（未經審計）
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| 截至6月30日的三個月 | | 六個月已結束，6月30日 |
| 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
| 收入： | | | | | | | |
| 協作收入 | $ | — | | | $ | — | | | $ | 16,000,000 | | | $ | — | |
| 補助金收入 | 20,000 | | | — | | | 20,000 | | | — | |
| 總收入 | 20,000 | | | — | | | 16,020,000 | | | — | |
| 運營費用： | | | | | | | |
| 一般和行政 | 1,537,973 | | | 1,097,294 | | | 2,834,414 | | | 2,366,752 | |
| 研究和開發 | 906,680 | | | 1,392,099 | | | 2,400,339 | | | 1,830,382 | |
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| 或有對價公允價值的變化 | 120,234 | | | 143,619 | | | 108,040 | | | 352,545 | |
| 總運營費用 | 2,564,887 | | | 2,633,012 | | | 5,342,793 | | | 4,549,679 | |
| 營業收入（虧損） | (2,544,887) | | | (2,633,012) | | | 10,677,207 | | | (4,549,679) | |
| | | | | | | |
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| | | | | | | |
| 淨利息收入 | 342,102 | | | 45,087 | | | 565,149 | | | 78,552 | |
| 其他收入，淨額 | (18,861) | | | (25,888) | | | (10,795) | | | (11,222) | |
| 其他收入總額，淨額 | 323,241 | | | 19,199 | | | 554,354 | | | 67,330 | |
| 淨收益（虧損） | $ | (2,221,646) | | | $ | (2,613,813) | | | $ | 11,231,561 | | | $ | (4,482,349) | |
| 普通股每股淨收益（虧損）——基本 | $ | (0.53) | | | $ | (7.15) | | | $ | 3.19 | | | $ | (15.63) | |
| 加權平均流通股數-基本 | 4,170,627 | | 365,530 | | 3,526,211 | | 286,729 |
| 普通股每股淨收益（虧損）——攤薄 | $ | (0.53) | | | $ | (7.15) | | | $ | 2.79 | | | $ | (15.63) | |
| 加權平均流通股數-攤薄 | 4,170,627 | | 365,530 | | 4,031,174 | | 286,729 |
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| 其他綜合收益（虧損）： | | | | | | | |
| 淨收益（虧損） | $ | (2,221,646) | | | $ | (2,613,813) | | | $ | 11,231,561 | | | $ | (4,482,349) | |
| 有價證券的未實現虧損 | (2,828) | | | — | | | (2,828) | | | — | |
| 外幣折算調整 | 21,467 | | | (10,449) | | | (60,106) | | | (43,120) | |
| 綜合收益（虧損） | $ | (2,203,007) | | | $ | (2,624,262) | | | $ | 11,168,627 | | | $ | (4,525,469) | |