美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

6-K 表格

外國私人發行人的報告

根據第 13a-16 或 15d-16 條

1934 年的《證券交易法》

2024 年 8 月 7 日關於 6-k 表格的報告

（委員會文件編號 1-15024）

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諾華股份公司

（註冊人姓名）

Lichtstrasse 35

4056 巴塞爾

瑞士

（主要行政辦公室地址）

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用複選標記指明註冊人是否提交或將要提交年度報告 表格 20-F 或 40-F 表格的封面：

通過複選標記指明註冊人是否通過提供所包含的信息 因此，還根據證券交易所第12g3-2（b）條以這種形式向委員會提供信息 1934 年法案。

諾華國際股份公司 諾華全球通訊 CH-4002 巴塞爾 瑞士 http://www.novartis.com https://twitter.com/novartisnews

媒體和投資者發佈

諾華獲得 Fabhalta®（iptacopan）的美國食品藥品管理局加速批准，這是第一款也是唯一一款 用於減少原發性 IgA 腎病 (IGaN) 蛋白尿的補體抑制劑

根據 LR 第 53 條發佈的特別公告

巴塞爾，2024年8月8日——諾華今天宣佈，美國食品藥品監督管理局 管理局（FDA）已加速批准Fabhalta^® (iptacopan)，同類首創的補體抑制劑 用於減少有快速疾病進展風險的原發性免疫球蛋白 A 腎病 (IGaN) 成人中的蛋白尿。這個 通常定義為尿蛋白與肌酐的比率 (UPCR) ≥1.5 g/g¹。Fabhalta 專門針對替代方案 免疫系統的補體途徑。當腎臟過度激活時，補體系統被認為是發病機制的原因 iGaN 的^1-4。

根據預先規定的中期分析，該適應症是在加速批准的情況下批准的 Applause-IGAN的III期研究顯示，與安慰劑相比，9個月時蛋白尿量有所降低。尚未確定是否 Fabhalta可減緩IgAn患者的腎功能下降。Fabhalta的繼續批准可能取決於核查和 描述正在進行的Applause-IGAN三期研究的臨牀益處，該研究評估了Fabhalta是否減緩了疾病進展 以估計的 24 個月內腎小球濾過率 (eGFR) 下降來衡量¹。eGFR 數據預計將在研究完成時公佈 將在2025年推出，旨在支持傳統的美國食品藥品管理局批准。

“IgA腎病的異質性和進行性質使其具有挑戰性 有效治療這種疾病。值得慶幸的是，治療格局正在迅速變化。” 研究員達娜·裏茲克教授説 還有 Applause-IGAN 指導委員會成員兼阿拉巴馬大學伯明翰分校腎臟病學教授。“正在安裝 臨牀證據突顯了補體激活在 IgA 腎病中的關鍵作用。我很高興現在有了這樣的進步 可以幫助為IgAn患者提供有針對性的治療方法。”

IgAn 是一種進行性罕見的疾病，免疫系統會攻擊腎臟，通常導致 腎小球炎症和蛋白尿¹²。全球每百萬人中約有25人新診斷出患有IgAn 年¹³。每個人的疾病歷程都是獨一無二的，因為 IgAn 的進展不同，治療反應也各不相同^12,14。

儘管有目前的護理標準，但仍有高達50％的持續蛋白尿的IgAn患者會出現進展 在診斷後的10到20年內出現腎功能衰竭。這些患者通常需要維持性透析和/或腎臟移植^5-11。 具有不同作用機制的有效、有針對性的療法可以幫助醫生為患者選擇最合適的治療方法^12,14。

支持批准的數據 正在進行的Applause-IGAN三期研究正在評估每天兩次口服Fabhalta（200 mg）與安慰劑的療效和安全性 服用穩定劑量的最大耐受性腎素-血管緊張素系統 (RAS) 抑制劑治療的成年IgAn患者，有或沒有穩定劑量 sglt2i 的劑量。中期分析的主要終點是測得的蛋白尿減少百分比，蛋白尿是腎臟損害的標誌 通過將9個月的UPCR與基準時間進行比較^1,4。

與基線相比，Fabhalta在9個月時蛋白尿減少了44％ 安慰劑組減少了9％，表明與安慰劑相比，具有臨牀意義且具有統計學意義的減少了38％ (p1)。Fabhalta 表現出積極的表現 安全概況，與先前報告的數據一致^1,13。在IgAn患者中，最常見的不良反應（≥ 5%） Fabhalta 伴有上呼吸道感染、脂質失調和腹痛。Fabhalta 可能導致嚴重感染 由封裝細菌提供，只能通過需要特定疫苗接種的風險評估和緩解策略（REMS）獲得¹。

擴大對 iGaN 的承諾 “今天Fabhalta被批准為治療IgA腎病的首創藥物，這是我們前進道路上的一個重要里程碑 總裁維克多·布爾託説：“通過為迫切需要選擇的人提供新療法，發展罕見的腎臟疾病護理。” 美國，諾華。“我們堅定不移地為患有罕見腎臟疾病的人提供服務，並期待與之繼續合作 社區，因為我們進一步發展了廣泛的產品組合。”

諾華正在推進另外兩種 iGaN 療法的後期開發，其中 差異化的作用機制：阿麴生坦，一種正在研究的口服內皮素 A 受體拮抗劑，已獲得 FDA 的申請許可 2024年第二季度，以及zigakibart，一種正在研究的皮下給藥的抗四月單克隆抗體，目前處於三期 發展。

“作為一個患有這種疾病20年的兒子的父母，我親眼目睹了 iGaN診斷帶來的恐懼和不確定性以及它可能對患者及其家屬造成的毀滅性影響，” 説 邦妮·施耐德，iGaN 基金會董事兼聯合創始人。“今天的批准為IgA腎病患者帶來了新的希望 因為它代表着一種治療創新，為我們提供了對抗這種多方面疾病的新方法。”

關於 Applause-IGAN Applause-IGAN（NCT04578834）是一項用於評估的第三期多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的平行組研究 每日兩次口服 Fabhalta（200 mg）對 518 名成人原發 IgAn 患者的療效和安全性^1,15。

中期和最終分析研究的兩個主要終點分別是 以 24 小時 UPCR 衡量的 9 個月時蛋白尿減少，以及 24 個月內的年化總表皮生長因子斜率^1,4。在 在最終分析時，還將評估以下次要終點：達到UPCR的參與者比例 15,16。

主要研究人羣包括 250 名 eGFR ≥30 mL/min/1.73 m 的 IgAn 患者² 和 基線時 UPCR ≥1 g/g^15,16。此外，一小部分嚴重腎功能受損患者（eGFR 20—30 mL/min/1.73） m² 在基線時）也被註冊以提供更多信息，但不會對主要功效分析做出貢獻¹。

諾華治療罕見的腎臟疾病 在諾華，我們的腎臟病學之旅始於40多年前，當時環孢素的開發和引入幫助我們重新構想 移植和免疫抑制領域。今天，我們將繼續提供針對根本原因的廣泛腎臟研發產品組合 治療疾病以保持腎臟功能。我們的目標是幫助改變腎臟疾病患者的生活，使他們能夠生活 無需透析或移植的時間更長。

Fabhalta（iptacopan）是在諾華發現的，是我們首個獲得 FDA 認證的腎臟產品線 批准。諾華還在研究用於iGaN的研究藥物阿特拉森坦和Zigakibart。

除了 iGaN 之外，Fabhalta 還在開發一系列其他罕見疾病，包括 C3 腎小球病 (C3G)、非典型溶血尿毒症綜合徵 (AHU)、免疫複合物膜增生性腎小球腎炎 (IC-MPGN) 和 狼瘡性腎炎（LN）。正在進行研究，以評估這些研究適應症和支持的安全性和有效性 可能的監管申報。Fabhalta計劃在年底之前向美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局提交C3G治療申請。

免責聲明 本新聞稿包含《美國私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述 1995 年的。前瞻性陳述通常可以用 “潛力”、“可以”、“將” 等詞語來識別 “計劃”、“可能”、“可以”、“會”、“期望”、“預測”、“看” 向前”、“相信”、“承諾”、“調查”、“管道”、“發射”， “進展”、“加速”、“目標”、“繼續”、“偶然”、“漸進”、 “不斷髮展”、“啟用”、“創新”、“持續”、“評估”、“發展”， “承諾”、“向前”、“向前”、“承諾”、“發展”、“向 提供、“開發”、“解決” 或類似條款，或通過關於潛在問題的明示或暗示的討論 Fabhalta 或本新聞中描述的其他研究或批准產品的上市許可、新適應症或標籤 發佈，或有關此類產品的潛在未來收入。您不應過分依賴這些陳述。如此具有前瞻性 陳述基於我們當前對未來事件的信念和期望，受重大已知和未知的影響 風險和不確定性。如果其中一種或多種風險或不確定性成為現實, 或者基本假設被證明不正確, 實際結果可能與前瞻性陳述中列出的結果存在重大差異。無法保證 Fabhalta 或 本新聞稿中描述的其他正在研究或批准的產品將提交或批准銷售或任何其他產品 任何市場或任何特定時間的適應症或標籤。也無法保證此類產品將用於商業用途 將來會成功。特別是，我們對此類產品的預期可能會受到不確定性等因素的影響 研發所固有的，包括臨牀試驗結果和對現有臨牀數據的額外分析；監管行動 或延誤或一般的政府監管；醫療保健成本控制的全球趨勢，包括政府、付款人和總體 公開定價和報銷壓力以及提高定價透明度的要求；我們獲得或維持專有資產的能力 知識產權保護；醫生和患者的特殊處方偏好；一般政治、經濟和商業 條件，包括流行病的影響和緩解措施；安全、質量、數據完整性或製造問題； 潛在或實際的數據安全和數據隱私泄露事件，或我們信息技術系統的中斷以及其他風險，以及 諾華股份公司目前向美國證券交易委員會提交的20-F表格中提及的因素。諾華提供 截至該日本新聞稿中的信息，不承擔任何更新其中包含的任何前瞻性陳述的義務 由於新信息、未來事件或其他原因，在本新聞稿中。

關於諾華 諾華是一家創新藥品公司。每天，我們都在努力重新構想醫學，以改善和延長人們的壽命，這樣 面對嚴重的疾病，患者、醫療保健專業人員和社會都有能力。我們的藥品達到了25000萬以上 世界各地的人們。

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參考文獻

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簽名

根據 根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式安排代表其簽署本報告 由下列簽署人作出，經正式授權。