美國
證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
形式
(標記一)
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
根據1934年證券交易法第13或15（d）條提交的過渡報告 |
由_至_的過渡期
委員會文件號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(税務局僱主 識別號碼) |
（主要行政辦公室地址） |
(郵政編碼) |
(
(註冊人的電話號碼，包括區號)
不適用
(前姓名、前地址和前財政年度，如果自上次報告以來發生變化)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
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交易 符號 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器 |
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加速文件管理器 |
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☒ |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是☐不是
截至2024年7月31日，註冊人已
目錄表
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頁面 |
第一部分： |
財務信息 |
4 |
第1項。 |
財務報表(未經審計) |
4 |
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合併資產負債表 |
4 |
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合併經營報表和全面損失 |
5 |
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合併股東權益報表 |
6 |
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合併現金流量表 |
7 |
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未經審計合併財務報表附註 |
8 |
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
16 |
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
26 |
第四項。 |
控制和程序 |
26 |
第二部分。 |
其他信息 |
27 |
第1項。 |
法律訴訟 |
27 |
第1A項。 |
風險因素 |
27 |
第二項。 |
股權證券的未登記銷售、收益的使用和發行人購買股權證券 |
65 |
第三項。 |
高級證券違約 |
65 |
第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
65 |
第五項。 |
其他信息 |
65 |
第六項。 |
陳列品 |
66 |
簽名 |
67 |
|
2
前瞻性陳述
這份Form 10-Q季度報告包含符合1933年《證券法》(下稱《證券法》)第27A節和《1934年證券交易法》(下稱《交易法》)第21E條中有關前瞻性陳述的安全港規定的前瞻性陳述。除本Form 10-Q季度報告中包含的當前和歷史事實的陳述外，包括但不限於有關Zorevunersen(StK-001)治療Dravet綜合徵的根本原因和減少癲癇發作或在所指示的劑量水平下表現出行為或認知改善的能力的陳述，臨牀試驗的時間和預期進展，我們未來的運營結果和財務狀況，商業戰略，預期產品，計劃的臨牀前研究和臨牀或現場試驗，監管批准，研發成本，成功的時間和可能性，以及未來運營的管理計劃和目標，可能是前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“設想”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”或“繼續”或這些術語的否定或其他類似表述來識別前瞻性表述，儘管並不是所有的前瞻性表述都包含這些詞語。
前瞻性陳述是基於我們管理層的信念和假設以及我們目前掌握的信息。此類陳述受許多已知和未知風險、不確定性和假設的影響，由於各種因素，包括但不限於第一部分第2項中確定的因素，實際結果可能與前瞻性陳述中明示或暗示的結果大相徑庭。“管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析”和第二部分，項目1A“風險因素”。這些風險和不確定性包括但不限於：
您應完整閲讀這份Form 10-Q季度報告和我們在此引用的文件，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。我們通過這些警告性聲明來限定我們所有的前瞻性聲明。除非適用法律要求，我們不打算公開更新或修改本文中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。
3
第一部分--融資AL信息
項目1.融資所有報表。
斯托克治療公司和附屬
合併基礎噴槍板
(單位為千，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金及現金等價物 |
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有價證券 |
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預付費用 |
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受限制現金-短期 |
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應收利息 |
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其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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受限現金--長期 |
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經營性租賃使用權資產 |
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財產和設備，淨額 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計負債和其他流動負債 |
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遞延收入--當期部分 |
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流動負債總額 |
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遞延收入-扣除流動部分 |
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其他長期負債 |
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長期負債總額 |
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總負債 |
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股東權益 |
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普通股，面值$ |
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額外實收資本 |
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累計其他綜合損失 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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$ |
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附註是這些未經審計的綜合財務報表的組成部分。
4
斯托克治療公司和附屬
合併狀態營業額和綜合損失
(單位為千，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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收入 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般和行政 |
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總運營支出 |
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運營虧損 |
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其他收入(支出)： |
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利息收入(費用)，淨額 |
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其他收入(費用)，淨額 |
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( |
) |
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其他收入(費用)合計 |
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淨虧損 |
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( |
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每股基本和稀釋後淨虧損 |
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$ |
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) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
加權平均已發行普通股，基本 |
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綜合損失： |
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淨虧損 |
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) |
其他綜合損益： |
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有價證券的未實現收益(虧損) |
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其他綜合收益(虧損)合計 |
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綜合損失 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
附註是這些未經審計的綜合財務報表的組成部分。
5
斯托克治療公司和附屬
合併股東權益報表
(單位為千，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
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普通股 |
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其他內容 |
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累計其他綜合損益 |
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累計 |
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股東合計 |
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股份 |
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量 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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淨虧損 |
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有價證券的未實現收益 |
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基於股票的薪酬 |
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行使股票期權時發行普通股 |
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發行與員工購股計劃相關的普通股 |
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作為控制股權發行銷售協議一部分出售的股份 |
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截至2023年3月31日餘額 |
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淨虧損 |
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有價證券的未實現收益 |
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基於股票的薪酬 |
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行使股票期權時發行普通股 |
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截至2023年6月30日的餘額 |
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截至2023年12月31日的餘額 |
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淨虧損 |
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有價證券的未實現收益 |
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基於股票的薪酬 |
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行使股票期權時發行普通股 |
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發行與員工購股計劃相關的普通股 |
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作為控制股權發行銷售協議一部分出售的股份 |
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截至2024年3月31日餘額 |
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淨虧損 |
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有價證券的未實現收益 |
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基於股票的薪酬 |
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行使股票期權時發行普通股 |
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後續發行時發行普通股和認購證，扣除承銷折扣、佣金和發行成本 |
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截至2024年6月30日餘額 |
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附註是這些未經審計的綜合財務報表的組成部分。
6
斯托克治療公司和附屬
合併狀態現金流量
(單位：千)
(未經審計)
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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經營活動的現金流： |
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淨虧損 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
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折舊 |
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有價證券的攤銷和增值 |
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基於股票的薪酬 |
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使用權資產的公允價值減少 |
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資產和負債變動情況： |
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預付費用和其他流動資產 |
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應付賬款、應計負債和租賃負債 |
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遞延收入 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動產生的現金流： |
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購買有價證券 |
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購置財產和設備 |
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有價證券的銷售 |
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投資活動提供的現金淨額(用於) |
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融資活動的現金流： |
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員工購股計劃的收益 |
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行使股票期權時發行普通股所得款項 |
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在受控股權發行銷售協議中發行普通股所得收益 |
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後續發行收益，扣除承銷折扣、佣金和發行成本後的淨額 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增加 |
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現金、現金等價物和限制性現金--期初 |
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現金、現金等價物和受限現金--期末 |
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附註是這些未經審計的綜合財務報表的組成部分。
7
斯托克治療公司和附屬
關於綜合財務的説明內部審計報表--(未經審計)
1.業務性質
組織
斯托克治療公司(以下簡稱“公司”)成立於2014年6月，根據紐約州法律註冊成立
貨架登記
2022年5月，公司向美國證券交易委員會備案了S-3表格通用貨架登記表(《登記表》)。註冊説明書於2022年5月31日被美國證券交易委員會宣佈生效，其中包含兩份招股説明書：一份基本招股説明書，涵蓋本公司最高總髮行價不超過美元的發行、發行和銷售。
不確定因素
該公司受到生物技術行業早期公司常見的風險和不確定因素的影響，這些風險和不確定因素包括但不限於競爭對手對新技術創新的開發、對關鍵人員的依賴、對專有技術的保護、對政府法規的遵守以及獲得額外資本以資助運營的能力。目前正在開發的候選產品將需要大量的額外研究和開發工作，包括廣泛的臨牀前和臨牀測試以及商業化之前的監管批准。這些努力需要大量額外資本、充足的人員和基礎設施以及廣泛的合規報告能力。即使公司的產品開發努力取得了成功，公司何時(如果有的話)將從產品銷售中獲得可觀的收入也是不確定的。
流動性
該公司預計，在可預見的未來，其運營虧損和負現金流將繼續存在。截至這些未經審計的綜合財務報表的發佈日期，公司預計其現金、現金等價物和有價證券將足以在這些未經審計的綜合財務報表發佈之日起至少12個月內為其運營費用和資本支出需求提供資金。
2.主要會計政策和近期會計公告摘要
列報和合並的基礎
隨附的未經審核綜合財務報表乃根據美國公認會計原則(“GAAP”)編制，幷包括本公司及其全資附屬公司的賬目。本附註內對適用指引的任何提及均指財務會計準則委員會(“FASB”)的會計準則編纂(“ASC”)及“會計準則更新”(“ASU”)所載的公認會計原則。本公司與其合併子公司之間的所有公司間交易均已取消。
8
未經審計的中期財務資料
隨附的中期未經審核綜合財務報表及相關披露均未經審核，並已根據中期財務資料公認會計準則及S-X規則第10條及10-Q表格的指示編制。因此，它們不包括公認會計準則要求的完整財務報表所需的所有信息和腳註，應結合公司截至2023年12月31日及截至2023年12月31日的年度的綜合財務報表和相關附註閲讀，後者於2024年3月25日提交給美國證券交易委員會。公司截至2024年6月30日以及截至2024年6月30日、2024年和2023年6月30日的三個月和六個月的財務信息未經審計，但管理層認為，所有僅由正常經常性調整組成的調整都已包括在內，這些調整被認為是公平展示這些中期業績的日期和期間的財務狀況、運營結果和現金流量所必需的。截至2023年12月31日的資產負債表信息是來自經審計的綜合財務報表。公司在任何中期的經營結果不一定代表任何其他中期或整個會計年度的預期結果。
預算的使用
按照公認會計原則編制合併財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響資產、負債、權益、收入、費用以及或有資產和負債的披露的報告金額。根據情況、事實和經驗的變化，定期審查估計數。實際結果可能與這些估計不同。
現金、現金等價物和限制性現金
本公司將所有在購買之日原始到期日為三個月或以下的高流動性投資視為現金等價物。該公司將現金存入支票帳户、掃碼帳户和貨幣市場帳户。
截至2024年6月30日，限制性現金由以信用證為抵押的貨幣市場賬户組成，這些信用證是與公司租賃其公司設施有關的保證金。
合併現金流量表中的現金和現金等價物以及限制性現金構成如下(以千計)：
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截至6月30日， |
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2024 |
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2023 |
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現金及現金等價物 |
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受限制現金-短期 |
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受限現金--長期 |
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現金總額、現金等價物和限制性現金 |
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新興成長型公司和較小的報告公司地位
本公司是一家新興的成長型公司，如2012年的JumpStart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)所界定。根據《就業法案》，新興成長型公司可以推遲採用在《就業法案》頒佈後發佈的新的或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。
本公司已選擇使用此延長過渡期以符合新的或經修訂的會計準則，該等準則對上市公司及非上市公司具有不同的生效日期，直至(I)不再是新興成長型公司或(Ii)明確及不可撤銷地選擇退出《就業法案》所規定的延長過渡期。因此，本公司的綜合財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂的會計聲明的公司進行比較。
本公司將一直是一家新興的成長型公司，直至(I)第一個財政年度的最後一天(A)在本公司首次公開募股完成五週年之後，(B)本公司的年總收入至少為12.35億美元億或(C)本公司被視為大型加速申報公司，這意味着截至上一個6月30日，非關聯公司持有的本公司普通股的市值超過70000美元萬。以及(Ii)該公司在前三年期間發行了超過10美元億的不可轉換債務證券的日期。本公司預計自2024年12月31日，即本公司首次公開募股完成五週年後本財年的最後一天起，不再是一家新興成長型公司。
這個該公司還是一家“較小的報告公司”，這意味着在首次公開募股的情況下，非關聯公司持有的股票的市值加上該公司因發行股票而獲得的擬議毛收入總額不到70000美元萬，其在最近結束的財年的年收入不到10000美元萬。該公司可能會繼續成為
9
更小的只要(I)非關聯公司持有的股票市值低於25000美元萬或(Ii)其在最近結束的財政年度內的年收入低於10000美元萬，且非關聯公司持有的股票市值低於70000美元萬，報告公司就可以使用該公司的股票。如果本公司在其不再是一家新興成長型公司時是一家較小的報告公司，本公司可能會繼續依賴較小的報告公司可獲得的某些披露要求的豁免。具體地説，作為一家較小的報告公司，本公司可能選擇在其10-k表格的年度報告中只列報最近兩個會計年度的經審計財務報表，與新興成長型公司類似，較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。
3.公允價值計量
下表列出了有關公司經常性按公允價值計量的金融資產的信息，並指出了用於確定此類公允價值的公允價值等級（以千計）：
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截至2024年6月30日的公允價值計量 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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有價證券： |
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美國政府債務證券 |
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總 |
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截至2023年12月31日的公允價值計量 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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總 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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總 |
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有價證券： |
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美國政府債務證券 |
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本公司的現金等價物和有價證券按公允價值列賬，公允價值是根據公允價值等級確定的。由於這些負債的短期性質，公司應付賬款和應計費用的賬面價值接近其公允價值。
該公司的公允價值在公允價值等級中被歸類為1級的資產包括貨幣市場基金。貨幣市場基金是公開交易的共同基金，在截至2024年6月30日和2023年12月31日的綜合資產負債表上以現金等價物的形式列示。
本公司按公允價值經常性計量其有價證券，並將這些工具歸類於公允價值等級的第二級。 有價證券使用模型或其他使用第二級投入的估值方法進行估值。這些模型主要是行業標準模型，考慮了各種假設，包括時間價值、收益率曲線、波動因素、違約率、標的金融工具的當前市場和合同價格以及其他經濟指標。基本上所有這些假設都是在市場上可觀察到的，可以從可觀察到的數據中得出，或者得到在市場上執行交易的可觀察水平的支持。
有幾個
4.有價證券
下表彙總了公司截至目前的有價證券2024年6月30日（以千計）：
10
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2024年6月30日 |
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攤銷成本 |
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未實現收益 |
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未實現虧損 |
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公允價值 |
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有價證券： |
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美國政府債務證券 |
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總 |
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( |
) |
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下表總結了公司截至2023年12月31日的有價證券（單位：千）：
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2023年12月31日 |
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攤銷成本 |
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未實現收益 |
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未實現虧損 |
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公允價值 |
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有價證券： |
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美國政府債務證券 |
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總 |
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$ |
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— |
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$ |
( |
) |
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$ |
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截至2024年6月30日，公司有價證券的加權平均期限範圍約為
《公司》做到了
5.應計負債和其他流動負債
應計負債和其他流動負債包括以下各項(以千計)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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應計員工薪酬成本 |
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$ |
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應計專業費用 |
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應計研究和開發成本 |
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經營租賃負債的當期部分 |
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其他流動負債 |
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$ |
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$ |
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6.承付款和意外開支
經營租賃
公司決定一項安排在開始時是否為租約。當公司有權在一段時間內控制租賃資產，同時獲得基本上所有資產的經濟利益時，公司將其計入租賃。經營租賃使用權資產及經營租賃負債按租賃開始日租賃期內未來最低租賃付款的現值確認。用於確定租賃付款現值的貼現率是本公司基於租賃開始時可獲得的信息而增加的借款利率，因為本公司沒有信息來確定租賃中隱含的利率。營運租賃的租賃支出以直線法按合理保證的租賃期按租賃支付總額(包括初始直接成本和租賃激勵)確認。這筆費用計入合併經營報表和全面虧損的營業費用。該公司的租賃協議還包含可變付款，主要是與維護相關的成本，這些成本在發生時計入費用，不包括在使用權資產和租賃負債的計量中。
於2018年8月，本公司訂立協議，租賃約
於2021年9月，本公司訂立一項協議，延長
11
公司確認使用權資產和經營租賃負債為美元
2023年12月，公司簽訂協議延長期限
2018年12月，公司簽訂租賃協議
2021年6月，公司修改協議，延長初始期限
截至2011年不可撤銷租賃下的未來最低租賃付款 2024年6月30日如下（以千計）：
2024 |
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$ |
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2025 |
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2026 |
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租賃付款總額 |
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扣除計入的利息 |
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( |
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租賃負債現值 |
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截至日期的租賃餘額 2024年6月30日如下（以千計）：
經營性使用權資產 |
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$ |
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經營租賃負債總額 |
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$ |
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截至年公司經營租賃的加權平均剩餘租期和加權平均貼現率 2024年6月30日的情況如下：
加權平均剩餘租賃年限(年) |
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加權平均貼現率 |
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% |
經營租賃下發生的租賃費用為美元
許可和研究協議
2016年4月，公司與南安普頓大學簽訂了獨家的全球許可協議(“南安普頓協議”)，據此，公司獲得了與公司探戈技術相關的基礎技術的權利。根據《南安普頓協議》，該公司獲得了與探戈相關的某些特許專利和應用的全球獨家許可。根據南安普頓協議，該公司可能有義務支付額外的款項，這取決於某些里程碑的實現，以及未來產品銷售的特許權使用費。這些專利使用費義務將一直有效，直到(I)涵蓋主題產品的許可專利的最後一個有效權利要求到期，或(Ii)主題產品在一個國家/地區的任何監管排他性到期。此外，如果本公司根據《南安普頓協議》再許可其權利，則本公司必須向南安普頓大學支付再許可收入的中位數至個位數百分比。截至2024年6月30日，公司已經支付了$
12
這個截至2023年6月30日止三個月，截至2024年6月30日的六個月，這些費用為$
7.與阿卡迪亞製藥公司的許可和合作協議。
2022年1月，該公司與阿卡迪亞製藥公司(“阿卡迪亞”)簽署了一項許可和合作協議，以發現、開發基於RNA的新藥並將其商業化，用於治療嚴重和罕見的中樞神經系統遺傳性神經發育疾病。該協議的重點是SYNGAP1，MECP2(Rett綜合徵)，以及一個共同感興趣的未披露的神經發育目標。對於每個目標，該公司將與Acadia合作，以確定潛在的治療方法，作為許可產品進行進一步開發和商業化。關於SYNGAP1，公司已與阿卡迪亞公司達成協議，在全球範圍內為這一目標共同開發和共同商業化授權產品，併為此向阿卡迪亞全球公司授予該授權產品的共同獨家(與本公司)許可證。關於MECP2和神經發育目標，該公司向Acadia Worldwide授予獨家許可證，為這些目標開發和商業化特許產品。
根據協議條款，公司收到一筆預付款#美元。
阿卡迪亞協議會計
在Acadia協議開始時，該公司確定了三項業績義務，包括針對三個目標SYNGAP1、MECP2和未披露的神經發展目標的臨牀前研究活動。授予Acadia的獨家或聯合獨家許可證，以對三個目標中的每一個進行臨牀前研究活動，並參與每個相應的聯合研究委員會，被確定為承諾的服務。然而，授予阿卡迪亞的許可證和研究活動被確定為彼此沒有區別，因此被認為是三個目標中每一個的綜合業績義務。在與阿卡迪亞的安排中，每個聯合研究委員會的參與在數量和質量上都被確定為無關緊要。
隨着研究服務的提供，公司將隨着時間的推移確認三個目標中每一個的臨牀前研究活動的交易價格。控制權移交給阿卡迪亞是在這段時間內發生的，在管理層看來，這是在履行履約義務方面取得進展的最佳衡量標準。使用一種投入方法，衡量迄今為滿足三項研究活動中的每一項活動而產生的費用，與履行各自義務的每項研究活動的估計總預計費用有關。為完成研究表現責任而對估計成本及/或交易價格作出修訂的累積影響，將於確定變動及可合理估計金額的期間記錄。
不在公司控制範圍內的里程碑式付款，如監管批准，在收到這些批准之前不被認為是可能實現的。對於其他里程碑，該公司評估了科學、臨牀、監管、商業和其他必須克服的風險等因素，以便在進行此評估時實現特定的里程碑。不在本公司或阿卡迪亞控制範圍之外的里程碑將不會被認可，直到實現這些里程碑。至於其他里程碑，到目前為止，由於不確定這些里程碑是否會實現，交易價格中沒有包括里程碑付款。本公司將在每個報告期結束時重新評估所有受限制的里程碑的實現概率，並在必要時調整其對三個目標的每項研究活動的總交易價格的估計。任何此類調整都將在累積追趕的基礎上進行記錄。
截至2024年6月30日，該公司有$
13
8.股權激勵計劃
2019年6月，公司董事會和股東批准了2019年股權激勵計劃(《2019年計劃》)，該計劃於2019年6月17日生效，取代了公司2014年股權激勵計劃(《2014計劃》)。除根據2014年計劃為未來發行而預留的普通股股份於生效日期加入2019年計劃外，本公司最初預留
2023年4月，公司董事會通過了《斯托克治療公司2023年激勵計劃》(簡稱《2023年計劃》)。在納斯達克股票市場規則允許的情況下，公司股東不需要批准2023年計劃。2023年計劃規定最多
截至2024年6月30日，有幾個
截至2024年6月30日的三個月內公司授予購買權，
基於股票的薪酬
截至2024年6月30日，有一美元
在隨附的綜合經營和全面虧損報表中記錄為研究與開發以及一般和行政費用的股票補償費用如下（單位：千）：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研發 |
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$ |
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一般和行政 |
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總 |
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2019年員工購股計劃
2019年6月，公司採納了2019年員工股票購買計劃（“ESPP”），該計劃於2019年6月18日生效。公司最初保留
14
9.每股淨虧損
下表彙總了公司每股基本淨虧損和攤薄淨虧損的計算方法(除每股和每股金額外，以千計)：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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分子： |
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淨虧損 |
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分母： |
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加權平均普通股數量， |
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每股基本和稀釋後淨虧損 |
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) |
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本公司已將2024年4月發行的已發行預籌資權證計入用於計算截至2024年6月30日期間的基本和稀釋後每股淨虧損的流通股總數，因為它們具有最低行使價格。公司潛在的稀釋性證券，包括普通股期權、RSU、PSU和ESPP購買權，已被排除在每股攤薄淨虧損的計算之外，因為其影響將是反攤薄的。因此，用於計算基本每股淨虧損和稀釋後每股淨虧損的公司普通股(包括認股權證)的加權平均股數是相同的。
在計算所指期間的稀釋後每股淨虧損時，公司不包括下列根據期末已發行金額列報的潛在普通股，因為計入這些股份會產生反攤薄的效果：
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6月30日， |
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2024 |
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2023 |
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購買普通股的未償還期權 |
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限制性股票單位 |
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總 |
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10.所得税
《公司》做到了
《公司》做到了
11.後續活動
自2024年6月30日以來，截至該等合併財務報表發佈之日，本公司出售
15
項目2.管理層的討論和分析財務狀況及經營業績。
你應該閲讀以下關於我們的財務狀況和綜合經營結果的討論和分析，以及本季度報告中其他部分的“風險因素”部分和我們的中期綜合財務報表和相關説明。本討論和分析中包含的或本季度報告中其他部分闡述的信息，包括有關我們業務和相關融資的計劃和戰略的信息，包括涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。您應仔細閲讀題為“關於前瞻性陳述的特別説明”和“風險因素”的章節，以瞭解可能導致實際結果與前瞻性陳述大不相同的重要因素。
概述
我們是一家臨牀階段的公司，致力於通過以RNA為基礎的藥物上調蛋白質表達來解決嚴重疾病的根本原因。使用我們專有的TAGO(核基因輸出的靶向增強)方法，我們正在開發反義寡核苷酸(“ASO”)來選擇性地恢復蛋白質水平。
我們的第一個化合物zorevunersen(StK-001)正在進行臨牀測試，用於治療Dravet綜合徵，一種嚴重的進行性遺傳性癲癇。德拉韋綜合徵的特徵是從出生一年內開始頻繁、持久和難治性癲癇發作。由於與其相關的發育遲緩和認知障礙，該疾病被歸類為發育性和癲癇性腦病。Drave氏綜合徵是由單倍體功能不全引起的許多疾病之一，在這種疾病中，大約50%的正常蛋白質水平丟失會導致疾病。我們已經完成了兩個階段的1/2a開放標籤研究，分別是美國的君主佐雷沃納森和英國的海軍上將。我們還有兩項正在進行的關於Zorevunersen的開放標籤擴展(OLE)研究，該研究針對患有Dravet綜合徵的兒童和青少年，在美國的燕尾和在英國的Long wing。參加了美國的MONARCH研究或英國的Admiral研究並符合研究進入標準的患者，有資格分別在燕尾或龍翼繼續接受治療，這兩項治療都是為了評估重複劑量佐瑞伏納森的長期安全性和耐受性。
我們還在尋求治療第二種單倍體不足的疾病，常染色體顯性遺傳性視神經萎縮(ADOA)，這是最常見的遺傳性視神經疾病。STK-002是我們治療ADOA的主要臨牀候選藥物。STK-002旨在通過利用OPA1基因的非突變(野生型)拷貝來恢復OPA1蛋白的表達，從而上調OPA1蛋白的表達，目的是阻止或減緩ADOA患者的視力喪失。我們已在英國獲得授權，可以繼續對6至55歲的兒童和成人進行第一階段開放標籤研究(Osprey)，這些兒童和成人已確診為ADOA，並有證據表明OPA1基因發生了基因突變。我們預計魚鷹研究將於今年晚些時候開始。
2022年5月，我們向美國證券交易委員會提交了S-3表格通用書架登記表(《登記表》)。註冊説明書於2022年5月31日被美國證券交易委員會宣佈生效，包含兩份招股説明書：基本招股説明書，涵蓋吾等發售、發行及出售最高合計發行價40000美元的普通股、優先股、債務證券、購買普通股、優先股或債務證券的認股權證、購買普通股、優先股或債務證券的認購權及/或部分或全部由上述證券組成的單位；以及一份銷售協議招股説明書，內容涵蓋吾等根據受控股權發售銷售協議(“銷售協議”)可發行及出售的最高合計發售價格為15000萬的普通股。根據基本招股説明書發行的任何證券的具體條款將在基本招股説明書的招股説明書附錄中具體説明。根據銷售協議招股説明書可能發售、發行和出售的15000美元萬普通股包括在我們根據基本招股説明書可能發售、發行和出售的40000美元萬證券中。
截至2024年6月30日，我們已根據銷售協議發行了約650股萬普通股，淨收益為5,340美元萬。自2024年6月30日以來，公司根據銷售協議發行了大約30股萬普通股，淨收益為4,000美元萬。根據該計劃的條款，我們可以隨時終止該計劃。2024年4月2日，我們完成了普通股的包銷公開發行，以每股13.5美元的公開發行價發行和出售了5,555,557股普通股，併發行了預融資權證，以每股13.499美元的公開發行價購買3,703,730股普通股，行使價格相當於0.0001美元。出售的普通股和預籌資權證在扣除承銷折扣、佣金和發行成本後，淨收益為11990美元萬。截至2024年6月30日，尚未行使任何預融資權證。
截至2024年6月30日和2023年12月31日，我們分別擁有28200美元的萬和20140美元的萬，分別為現金、現金等價物和有價證券。
自成立以來，我們一直存在運營虧損，其中大部分可歸因於研發活動。截至2024年和2023年6月30日止三個月，我們的淨虧損分別為2,570美元萬和3,070美元萬，截至2024年和2023年6月30日止六個月的淨虧損分別為5,210美元萬和5,320美元萬。截至2024年6月30日，我們的累計赤字為45390美元萬。
我們現金的主要用途是為運營費用提供資金，主要是研發支出，其次是一般和行政支出。用於為運營費用提供資金的現金受到我們支付這些費用的時間的影響，這反映在我們的未付應付賬款和應計費用的變化中。我們預計將繼續
16
在可預見的未來將出現淨虧損，我們預計我們的研發費用、一般和行政費用以及資本支出將繼續增加。特別是，我們預計隨着我們繼續開發我們的候選產品並尋求監管部門的批准，並開始將任何獲得批准的產品商業化，以及僱用更多人員、開發商業基礎設施、向外部顧問、律師和會計師支付費用，以及產生與上市公司相關的成本增加，例如與保持遵守納斯達克上市規則和美國證券交易委員會要求相關的服務費用、保險和投資者關係成本，我們預計我們的費用和虧損將會增加。我們的淨虧損可能會在季度間和年度間大幅波動，這取決於我們臨牀試驗的時間以及我們在其他研究和開發活動上的支出。
根據我們目前的運營計劃，我們相信，截至2024年6月30日，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為至少到2025年底的運營費用和資本支出需求提供資金。到目前為止，我們還沒有任何產品被批准銷售，也沒有產生任何產品銷售。我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入，除非我們成功完成開發並獲得監管部門對我們一個或多個候選產品的批准，我們預計這將需要數年時間。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。因此，在我們能夠產生可觀的產品收入之前，我們預計將通過股權發行、債務融資或其他資本來源(包括潛在的合作、許可和其他類似安排)來滿足我們的現金需求。然而，我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或達成此類其他安排。任何未能在需要時籌集資金的情況都可能對我們的財務狀況以及我們執行業務計劃和戰略的能力產生負面影響。如果我們無法籌集資金，我們將需要推遲、減少或終止計劃中的活動，以降低成本。
程序更新
德雷維氏綜合症計劃--佐雷沃納森
2024年8月，我們宣佈美國食品和藥物管理局取消了在美國進行的君主和燕尾研究中使用較高劑量佐瑞伏納生的部分臨牀限制。雖然MONARCH研究已經完成，但美國燕尾OLE研究的患者目前每四個月接受一次慢性劑量的45毫克佐瑞文森。在英國，Long wing OLE研究中的患者也每四個月接受一次慢性劑量的45毫克佐瑞文森。
與全球監管機構的討論正在進行中，我們有望在2024年下半年提供zorevunersen第三階段註冊計劃的監管更新.
財務運營概述
收入
我們目前沒有任何產品被批准銷售，從成立到2024年6月，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入。如果我們能夠單獨或與第三方合作成功開發、獲得監管部門對我們當前或未來的任何候選產品的批准並將其商業化，我們可能會從這些候選產品的銷售中獲得收入。
2022年1月，我們與Acadia PharmPharmticals Inc.(“Acadia”)簽署了一項許可和合作協議，以發現、開發和商業化基於RNA的新藥，用於治療嚴重和罕見的中樞神經系統遺傳性神經發育疾病。該協議的重點是SYNGAP1，MECP2(Rett綜合徵)，以及一個共同感興趣的未披露的神經發育目標。對於每個目標，我們將與阿卡迪亞合作，確定潛在的治療方法，作為許可產品進行進一步開發和商業化。關於SYNGAP1，我們已與Acadia達成協議，在全球範圍內為此類目標共同開發和共同商業化許可產品，併為此向Acadia全球授予此類許可產品的共同獨家(與我們)許可。關於MECP2和神經發育目標，我們向Acadia Worldwide授予了獨家許可證，為這些目標開發和商業化授權產品。
根據協議條款，我們從阿卡迪亞收到了6,000美元萬的預付款。Acadia同意資助這項研究，以確定MECP2和神經發育目標的潛在許可產品，我們將與Acadia同等資助這項研究，以確定SYNGAP1的潛在許可產品。我們有資格根據三個目標的計劃中某些開發、監管、首次商業銷售和銷售里程碑事件的實現情況，獲得高達90750美元的潛在里程碑付款(萬)，假設每個里程碑至少實現一次。對於MECP2的許可產品和神經發育目標，我們也有資格在Acadia未來在全球範圍內淨銷售許可產品時獲得從個位數中位數到十幾歲左右的分級版税。根據該協議應支付的特許權使用費受標準特許權使用費減免的限制。對於我們正在共同開發和共同商業化的SYNGAP1授權產品，我們將負責50%的開發和商業化成本，並將從全球商業化中獲得50%的利潤。我們獲得了與SYNGAP1目標相關的共同開發和共同商業化選擇退出選項
17
指示由我們自行決定。這種選擇退出將減少開發和商業化里程碑，但將為我們提供可歸因於淨銷售里程碑的不斷上升的特許權使用費。
看見注7-與阿卡迪亞製藥公司的許可和合作協議。我們未經審計的綜合財務報表的附註包括在本季度報告10-Q表的其他部分。
運營費用
研發
研究和開發費用主要包括開發我們的發現工作和臨牀前計劃所產生的成本，其中包括：
我們在多個研發項目中使用我們的人員和基礎設施資源，旨在識別和開發候選產品。我們的直接研發費用從項目成為我們的臨牀候選項目時起逐個項目進行跟蹤，主要包括外部成本，如與我們的臨牀前活動相關的向顧問、中心實驗室和承包商支付的費用。我們不會將員工成本、與我們的技術或設施費用相關的成本(包括折舊或其他間接成本)分配給特定計劃，因為這些成本目前部署在多個產品開發計劃中，因此沒有單獨分類。我們使用內部資源來管理我們的開發活動，我們的員工在多個開發計劃中工作，因此，我們不按計劃跟蹤他們的成本。
下表彙總了我們研發計劃產生的研發費用(單位：千)：
|
|
截至6月30日的三個月， |
|
|
截至6月30日的六個月， |
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||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
Zorevunersen(STK-001) |
|
$ |
6,543 |
|
|
$ |
7,055 |
|
|
$ |
15,076 |
|
|
$ |
13,132 |
|
STK-002 |
|
|
1,509 |
|
|
|
1,552 |
|
|
$ |
3,215 |
|
|
|
3,689 |
|
Syngap1 |
|
|
239 |
|
|
|
25 |
|
|
$ |
523 |
|
|
|
101 |
|
MeCP2 |
|
|
254 |
|
|
|
277 |
|
|
$ |
497 |
|
|
|
408 |
|
非計劃特定和未分配的研究和 |
|
|
12,591 |
|
|
|
11,642 |
|
|
|
24,193 |
|
|
|
22,852 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
21,136 |
|
|
$ |
20,551 |
|
|
$ |
43,504 |
|
|
$ |
40,182 |
|
我們在發生研發費用的期間支出所有研發費用。某些開發活動的成本是根據使用我們的供應商和第三方服務提供商提供給我們的信息和數據對完成特定任務的進度進行評估而確認的。
我們預計，由於我們計劃的發現工作、近期的臨牀前和臨牀開發活動以及我們未來計劃的臨牀試驗，我們的費用將大幅增加。目前，我們無法合理估計完成我們任何其他候選產品的臨牀前和臨牀開發的成本。我們預計，在可預見的未來，隨着我們的計劃進入開發的後期階段和進行臨牀試驗，我們將繼續投資於與開發我們的候選產品相關的研究和開發活動，包括對製造的投資，因此我們的研究和開發費用將大幅增加。進行必要的臨牀研究以獲得監管部門批准的過程既昂貴又耗時，我們候選產品的成功開發也非常不確定。因此，我們無法確定我們研發項目的持續時間和完成成本，也無法確定我們將在何時以及在多大程度上從我們的任何候選產品的商業化和銷售中獲得收入。
由於與產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法確定當前或未來臨牀前研究和臨牀試驗的持續時間和完成成本，也無法確定我們是否、何時或在多大程度上將從我們候選產品的商業化和銷售中獲得收入。我們可能永遠不會成功地實現監管
18
批准我們的候選產品。我們候選產品的臨牀前研究、臨牀試驗和開發的持續時間、成本和時間將取決於各種因素，包括：
這些因素的任何一個結果的變化都可能意味着與我們當前和未來的臨牀前和臨牀候選產品的開發相關的成本和時間的重大變化。例如，如果FDA或其他監管機構要求我們進行超出我們目前預期的完成臨牀開發所需的臨牀試驗，或者如果我們在執行或登記我們的任何臨牀前研究或臨牀試驗方面遇到重大延誤，我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成臨牀前和臨牀開發。我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續開發候選產品，我們的研發費用將會增加。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括人事費用、與知識產權維護和備案有關的費用、外部專業服務費用，包括法律、人力資源、信息技術、審計和會計服務，以及設施和其他費用。人員成本包括工資、福利和基於股票的薪酬費用。我們預計未來幾年我們的一般和行政費用將增加，以支持我們持續的研發活動、製造活動、上市公司運營成本的增加以及我們候選產品的潛在商業化。預計這些增長將包括與招聘更多人員、開發商業基礎設施、外部顧問、律師和會計師費用有關的成本增加，以及與上市公司相關的成本增加，如與保持遵守納斯達克上市規則和美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)要求相關的服務費用、保險和投資者關係成本。
其他收入(費用)
我們的其他收入(支出)包括(I)從我們的運營、貨幣市場基金、投資賬户和我們的有價證券投資中的現金儲備賺取的利息收入，以及(Ii)其他收入(支出)淨額。
19
截至2024年6月30日及2023年6月30日止三個月的經營業績
下表列出了我們的行動結果：
|
|
截至6月30日的三個月， |
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|
2024 |
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|
2023 |
|
||
|
|
(單位：千) |
|
|||||
合併業務報表： |
|
|
|
|
|
|
||
收入 |
|
$ |
4,831 |
|
|
$ |
(2,481 |
) |
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
||
研發 |
|
|
21,136 |
|
|
|
20,551 |
|
一般和行政 |
|
|
13,037 |
|
|
|
10,230 |
|
總運營支出 |
|
|
34,173 |
|
|
|
30,781 |
|
運營虧損 |
|
|
(29,342 |
) |
|
$ |
(33,262 |
) |
其他收入(支出)： |
|
|
|
|
|
|
||
利息收入(費用)，淨額 |
|
|
3,695 |
|
|
|
2,567 |
|
其他收入(費用)，淨額 |
|
|
(48 |
) |
|
|
41 |
|
其他收入(費用)合計 |
|
|
3,647 |
|
|
|
2,608 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(25,695 |
) |
|
$ |
(30,654 |
) |
收入
截至2024年6月30日的三個月的收入為480美元萬，而截至2023年6月30日的三個月的收入為250萬美元，增加了7.30美元萬。收入來自履行與阿卡迪亞製藥公司的合作和許可協議的合同義務。
研發費用
截至2024年6月30日的三個月的研發費用為2,110美元萬，而截至2023年6月30日的三個月的研發費用為2,060美元萬，增加了50美元萬。下表彙總了我們的研發費用(單位：千)：
|
|
截至6月30日的三個月， |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
Zorevunersen |
|
$ |
6,543 |
|
|
$ |
7,055 |
|
STK-002 |
|
|
1,509 |
|
|
|
1,552 |
|
Syngap1 |
|
|
239 |
|
|
|
25 |
|
MeCP2 |
|
|
254 |
|
|
|
277 |
|
與人事有關的費用 |
|
|
8,868 |
|
|
|
8,274 |
|
第三方服務 |
|
|
296 |
|
|
|
604 |
|
科學諮詢 |
|
|
503 |
|
|
|
146 |
|
設施和其他研發費用 |
|
|
2,924 |
|
|
|
2,618 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
21,136 |
|
|
$ |
20,551 |
|
研發費用的增加主要是由於與人員相關的費用增加了60萬，設施和其他研發費用增加了20萬，與SYNGAP1和MECP2相關的外部第三方費用增加了20萬，但與Zorevunersen相關的費用減少了50美元萬，與我們的STK-002計劃相關的費用發生了實質性變化，這兩項費用都包括第三方服務和科學諮詢費。
一般和行政費用
截至2024年6月30日的三個月，一般和行政費用為1,300美元萬，而截至2023年6月30日的三個月為1,020美元萬。一般和行政費用增加280萬的主要原因是專業費用增加130萬，與人事有關的費用增加80萬，設施及其他一般和行政費用增加70萬。
20
其他收入(費用)
截至2024年6月30日止三個月的其他收入（費用）為3.6億美元，而截至2023年6月30日止三個月的其他收入（費用）為2.6億美元。
截至2024年6月30日及2023年6月30日止六個月的經營業績
下表列出了我們的行動結果：
|
|
截至6月30日的六個月， |
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|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
(單位：千) |
|
|||||
合併業務報表： |
|
|
|
|
|
|
||
收入 |
|
$ |
9,048 |
|
|
$ |
2,671 |
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
||
研發 |
|
|
43,504 |
|
|
|
40,182 |
|
一般和行政 |
|
|
23,258 |
|
|
|
20,442 |
|
總運營支出 |
|
|
66,762 |
|
|
|
60,624 |
|
運營虧損 |
|
|
(57,714 |
) |
|
|
(57,953 |
) |
其他收入： |
|
|
|
|
|
|
||
利息收入(費用)，淨額 |
|
|
6,121 |
|
|
|
4,670 |
|
其他收入(費用)，淨額 |
|
|
(476 |
) |
|
|
84 |
|
其他收入合計 |
|
|
5,645 |
|
|
|
4,754 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(52,069 |
) |
|
$ |
(53,199 |
) |
收入
截至2024年6月30日止六個月的收入為9億美元，而截至2023年6月30日止六個月的收入為2.7億美元，增加了6.3億美元。收入來自履行與阿卡迪亞製藥公司合作和許可協議的合同義務。
研發費用
截至2024年6月30日的6個月的研發費用為4,350美元萬，而截至2023年6月30日的6個月的研發費用為4,020美元萬，增加了330美元萬。下表彙總了我們的研發費用(單位：千)：
|
|
截至6月30日的六個月， |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
Zorevunersen |
|
$ |
15,076 |
|
|
$ |
13,132 |
|
STK-002 |
|
|
3,215 |
|
|
|
3,689 |
|
Syngap1 |
|
|
523 |
|
|
|
101 |
|
MeCP2 |
|
|
497 |
|
|
|
408 |
|
與人事有關的費用 |
|
|
16,824 |
|
|
|
16,289 |
|
第三方服務 |
|
|
464 |
|
|
|
1,135 |
|
科學諮詢 |
|
|
743 |
|
|
|
298 |
|
設施和其他研發費用 |
|
|
6,162 |
|
|
|
5,130 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
43,504 |
|
|
$ |
40,182 |
|
研發費用的增加主要是由於與佐雷沃納森相關的費用增加了190萬，其中包括第三方服務和科學諮詢費，設施和其他研發成本增加了90萬，與人員相關的費用增加了50萬，與SYNGAP1和MECP2相關的外部第三方費用增加了50萬，與我們的STK-002計劃相關的費用減少了50萬，其中包括第三方服務和科學諮詢費。
一般和行政費用
截至2024年6月30日的6個月的一般和行政費用為2,330美元萬，而截至2023年6月30日的6個月的一般和行政費用為2,040美元萬。一般和行政費用增加290美元萬的主要原因是
21
專業費用增加110萬，與人事有關的費用增加130萬，設施及其他一般和行政費用增加50萬。
其他收入(費用)
截至2024年6月30日的6個月，其他收入(支出)為560美元萬，而截至2023年6月30日的6個月的其他收入(支出)為480美元萬。
流動資金和資本資源
自公司成立至2024年6月30日，我們的運營資金來自出售可轉換應付票據和我們的可轉換優先股、我們的首次公開募股、普通股和預融資認股權證的公開發行、銷售協議的收益和阿卡迪亞的預付款所得的66370美元萬淨收益。截至2024年6月30日，我們擁有28200美元的萬現金、現金等價物和有價證券。超出即時需求的現金將根據我們的投資政策進行投資，主要是為了流動性和保本。2024年4月2日，我們完成了普通股的包銷公開發行，以每股13.5美元的公開發行價發行和出售了5,555,557股普通股，併發行了預融資權證，以每股13.499美元的公開發行價購買3,703,730股普通股，行使價格相當於0.0001美元。出售的普通股和認股權證在扣除承銷折扣、佣金和發行成本後，淨收益為11990美元萬。沒有預付資金的認股權證被行使。
自2014年6月成立以來，我們已經發生了虧損，截至2024年6月30日，我們的累計赤字為45390美元萬。我們現金的主要用途是為運營費用提供資金，主要是研發支出，其次是一般和行政支出。用於為運營費用提供資金的現金受到我們支付這些費用的時間的影響，這反映在我們的未付應付賬款和應計費用的變化中。
根據我們目前的運營計劃，我們相信，截至2024年6月30日，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為至少到2025年底的運營費用和資本支出需求提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可以比目前預期的更快地利用我們可用的資本資源。我們將繼續需要額外的資金，以推動我們目前的候選產品通過臨牀開發，開發、收購或許可其他潛在的候選產品，併為可預見的未來的運營提供資金。我們將繼續通過股票發行、債務融資或其他資本來源尋求資金，包括潛在的合作、許可證和其他類似安排。然而，我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或達成此類其他安排。我們籌集更多資金的能力可能會受到潛在的全球宏觀經濟狀況惡化的不利影響，包括通脹、利率變化和全球銀行體系的不穩定，以及美國和世界各地信貸和金融市場的中斷和波動。如果我們確實通過公開或私募股權發行籌集更多資本，我們現有股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。如果我們通過債務融資籌集額外資本，我們可能會受到公約的限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或宣佈股息。任何未能在需要時籌集資金的情況都可能對我們的財務狀況以及我們執行業務計劃和戰略的能力產生負面影響。如果我們無法籌集資金，我們將需要推遲、減少或終止計劃中的活動，以降低成本。
由於與醫藥產品的研究、開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，我們無法估計我們運營資本需求的確切金額。我們未來的資金需求將取決於許多因素，包括但不限於：
22
此外，我們的運營計劃可能會發生變化，我們可能需要額外的資金來滿足臨牀試驗和其他研發活動的運營需求和資本要求。我們目前沒有信貸安排或承諾的資本來源。由於與我們候選產品的開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，我們無法估計與我們當前和預期的產品開發計劃相關的增加的資本支出和運營支出的金額。
現金流
下表概述我們的現金流量：
|
|
截至6月30日的六個月， |
|
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2024 |
|
|
2023 |
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||
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|
(單位：千) |
|
|||||
提供的現金淨額(用於)： |
|
|
|
|
|
|
||
經營活動 |
|
$ |
(42,043 |
) |
|
$ |
(43,156 |
) |
投資活動 |
|
|
(78,290 |
) |
|
|
76,558 |
|
融資活動 |
|
|
122,367 |
|
|
|
45,102 |
|
現金、現金等價物和限制性現金淨增加 |
|
$ |
2,034 |
|
|
$ |
78,504 |
|
經營活動
在截至2024年6月30日的六個月中，運營活動中使用的現金為4,200美元萬。這主要是由於淨虧損5,210萬，淨營業資產和負債淨變動460美元萬，被基於股票的薪酬、折舊、攤銷和有價證券增值的非現金費用1,470萬抵消，以及使用權資產賬面金額的減少。
在截至2023年6月30日的六個月中，用於經營活動的現金為4,320美元萬。這主要是由於淨虧損5,320美元萬，淨營業資產和負債淨變動480美元萬，但被基於股份的薪酬、折舊、攤銷和有價證券增值的非現金費用1,480萬抵消，以及使用權資產賬面價值的減少。
投資活動
在截至2024年6月30日的六個月內，我們的投資活動包括購買8,820美元的有價證券萬，抵銷出售有價證券的1,000美元萬。
在截至2023年6月30日的六個月內，我們的投資活動包括出售有價證券的7,760美元萬，部分被購買物業和設備所抵消。
融資活動
在截至2024年6月30日的六個月內，我們的融資活動包括11990萬的後續發行淨收益、130萬的受控股權發行銷售協議淨收益、100萬的股票期權行使收益和20萬的員工股票購買計劃收益。
在截至2023年6月30日的六個月內，我們的融資活動包括受控股權發行銷售協議的淨收益4,470萬，行使股票期權的淨收益20萬，以及特別提款權的收益20萬。
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合同義務和承諾
下表彙總了截至2024年6月30日我們的合同義務，以及這些義務預計將對我們未來財政期間的流動性和現金流產生的影響：
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按財政期到期付款 |
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經營租賃義務 |
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2018年8月，我們簽訂了一項協議，租賃約23,000平方英尺的空間，租期為三年。租賃條款為三重淨租賃，起步價為每年90美元萬，然後是年基本租金增加3%，外加運營費用、房地產税、水電費和清潔費。起租日期為2018年12月10日。
2021年9月，我們達成了一項協議，將23,000平方英尺的初始租期延長三年，至2024年12月31日結束。此外，該協議還規定，從2022年4月1日開始至2024年12月31日結束，額外租賃15,000平方英尺的可出租空間。23 000平方英尺空間的初始月租付款約為10萬，15 000平方英尺空間的初始月租付款約為10萬，每種情況下均須支付年租金上漲。
2023年12月，我們簽訂了一項協議，將38,000平方英尺的租期延長兩年，自2025年1月1日起至2026年12月31日結束。2023年12月，我們確認了410美元的使用權資產和經營租賃負債萬。
2018年12月，我們達成了一項協議，租賃2485平方英尺的空間，為期三年。租約包括一個續簽選項，再續簽兩年。租賃條款的起步價為每年20美元的萬，加上每年2.5%的基本租金增長，外加運營費用、房地產税、水電費和清潔費。我們在2019年5月佔據了這個空間。
2021年6月，我們修改了協議，將2485平方英尺的初始租期延長三年，至2025年4月30日結束。此外，修正案還規定，從2021年7月6日到2025年4月30日，可以額外租賃2357平方英尺的可出租空間。經修訂的租約為我們提供了延長租約期限兩年的選擇，基準年租金加幅為3%。
承付款
我們的承諾主要包括根據我們與南安普頓大學的協議承擔的義務。截至2024年6月30日，我們無法估計實現里程碑或進行未來產品銷售的時間或可能性。有關我們協議的其他信息，請參閲附註6--承付款和或有事項我們的合併財務報表附註包括在本季度報告10-Q表的其他部分.
此外，我們已與第三方合同製造商簽訂協議，以製造和加工我們的某些候選產品用於臨牀前試驗目的，我們已經並將在正常業務過程中與臨牀試驗合同研究機構和用於運營目的其他服務和產品的其他供應商簽訂其他合同。這些協議一般規定終止或取消，但不包括已經發生的費用。
表外安排
在本報告所述期間，我們沒有，目前也沒有美國證券交易委員會規則定義的任何表外安排。
關鍵會計政策和重大判斷和估計
我們管理層對我們財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們的綜合財務報表，該報表是根據公認會計原則(“公認會計原則”)編制的。在編制這些合併財務報表時，我們需要作出估計和假設，以影響合併財務報表日期的已報告資產和負債額、或有資產和負債的披露，以及報告期內發生的已報告費用。我們的估計是基於我們的歷史經驗和我們認為在當時情況下是合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。我們認為，以下討論的會計政策對於瞭解我們的歷史和未來業績至關重要，因為這些政策涉及更重要的領域，涉及管理層的判斷和估計。
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與我們於2024年3月25日提交給美國證券交易委員會的Form 10-k年度報告中題為“管理層對財務狀況和運營的討論與分析”一節披露的關鍵會計政策和估計相比，我們的關鍵會計政策和估計沒有重大變化。
新興成長型公司和較小的報告公司地位
我們是一家“新興成長型公司”，正如2012年的JumpStart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)所定義的那樣。根據《就業法案》，新興成長型公司可以推遲採用在《就業法案》頒佈後發佈的新的或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。
我們選擇使用這一延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，這些準則對上市公司和私人公司具有不同的生效日期，直到我們(I)不再是一家新興成長型公司或(Ii)明確且不可撤銷地選擇退出《就業法案》規定的延長過渡期。
因此，我們的合併財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂的會計聲明的公司進行比較。
我們仍將是一家新興的成長型公司，直到(I)我們的第一個財年的最後一天(A)上市完成五週年之後，(B)我們的年總收入至少為12.35億億，或(C)當我們被視為大型加速申報公司時，這意味着截至上一年6月30日，我們由非關聯公司持有的普通股的市值超過70000美元萬，以及(Ii)我們在前三年期間發行了超過10美元億的不可轉換債務證券的日期。我們預計從2024年12月31日起不再是一家新興成長型公司，這是我們在IPO完成五週年後本財年的最後一天。
我們也是一家“較小的報告公司”，這意味着我們非關聯公司持有的股票市值不到70000美元萬，其在最近結束的財年的年收入不到10000美元萬。只要(I)非關聯公司持有的我們股票的市值低於25000美元萬或(Ii)我們在最近結束的財年的年收入低於10000美元萬，並且非關聯公司持有的我們股票的市值低於70000美元萬，我們就可以繼續成為一家規模較小的報告公司。如果我們是一家較小的報告公司，當我們不再是一家新興的成長型公司時，我們可能會繼續依賴較小的報告公司可以獲得的某些披露要求的豁免。具體地説，作為一家較小的報告公司，我們可能會選擇在我們的Form 10-k年度報告中只公佈最近兩個會計年度的經審計財務報表，與新興成長型公司類似，較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。
近期發佈的會計公告
2023年11月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了會計準則更新(ASU)2023-07，分部報告(主題280)：改進可報告分部披露(“ASU 2023-07”)，擴大了關於公共實體的可報告分部的披露，並要求提供更多關於可報告分部的費用、中期分部損益的信息，以及公共實體的首席運營決策者如何使用報告的分部損益信息來評估分部業績和分配資源。該標準適用於2023年12月15日之後的年度報告期和2024年12月15日之後的過渡期，並允許提前採用。該公司目前正在評估這一採用將對其綜合財務報表產生的影響。
2023年12月，FASB發佈了ASU 2023-09，所得税(專題740)：所得税披露的改進“(”ASU 2023-09“)。ASU 2023-09要求實體在有效税率對賬中披露特定類別，併為符合量化門檻的對賬項目以及州與聯邦所得税支出和已支付税款的某些披露提供額外信息。ASU 2023-09從2024年12月15日之後的財年開始生效。該公司預計ASU 2023-09的採用不會對其合併財務報表產生實質性影響，並將於2025年1月1日起採用該標準。
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項目3.數量和質量關於市場風險的披露。
利率風險
我們在正常過程中面臨市場風險，主要包括對利息的敏感性。截至2024年6月30日和2023年12月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券分別為28200美元萬和20140美元萬。我們對市場風險的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美國利率總體水平變化的影響。由於我們的現金和現金等價物的到期日較短，我們認為立即加息10%不會對我們的投資實現價值產生任何重大影響。因此，我們不認為我們在現金和現金等價物方面面臨重大市場風險。
通貨膨脹風險
通貨膨脹通常通過增加我們的臨牀試驗成本來影響我們。我們認為，在截至2024年6月30日和2023年6月30日期間，通貨膨脹對我們的業務、財務狀況或運營結果沒有實質性影響。
項目4.控制和程序。
關於披露控制和程序的有效性的結論
在我們管理層(包括首席財務官和首席執行官)的監督和參與下，我們評估了截至2024年6月30日我們的披露控制和程序(根據1934年《證券交易法》(以下簡稱《交易法》)規則13a-15(E)和15d-15(E)定義)的設計和運行的有效性。《交易法》規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義的術語“披露控制和程序”是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保公司根據《交易所法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累，並酌情傳達給公司管理層，包括其主要高管和主要財務官，以便及時做出關於要求披露的決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理部門在評估可能的控制和程序的成本-效益關係時必須運用其判斷。根據我們管理層的評估(包括我們的首席執行官和首席財務官的參與)，截至本報告期末，我們的首席執行官和首席財務官得出的結論是，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
在本報告所述期間，我們對財務報告的內部控制(如《交易法》第13a-15(F)和15d-15(F)條所定義)沒有發生重大影響或可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
控制措施有效性的固有限制
財務報告的內部控制可能無法防止或發現所有錯誤和欺詐。任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，而管理層必須在評估可能的控制和程序的成本-收益關係時運用其判斷。
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第II部分-OTH急診室信息
項目1.法律規定法律程序。
有時，我們可能會在正常業務過程中捲入法律訴訟。我們目前不參與管理層認為會對我們的業務產生重大不利影響的任何法律程序。無論結果如何，訴訟都可能因辯護和和解費用、管理資源分流、負面宣傳和聲譽損害等因素而對我們產生不利影響。
第1A項。國際扶輪SK因素。
風險因素摘要
投資我們的普通股涉及各種風險，我們敦促潛在投資者在投資我們的普通股之前，仔細考慮“風險因素”一節中討論的事項。這些風險包括但不限於以下風險：
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與產品開發和監管審批相關的風險
我們的開發工作還處於早期階段。如果我們無法開發Zorevunersen(STK-001)、STK-002和我們未來的候選產品並將其商業化，或者如果我們在這樣做的過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到實質性損害。
我們已經投入了幾乎所有的精力和財力來開發探戈和我們目前的主要候選產品Zorevunersen，用於治療Dravet綜合徵。我們在2019年末向FDA提交了Zorevunersen的新藥研究申請(IND)。2020年8月，在MONARCH 1/2a期研究的單次遞增劑量部分，我們以10 mg的劑量水平給第一名患者服用了佐雷維森。
此外，在2020年11月，我們宣佈提名OPA1作為我們治療ADOA的臨牀前開發的下一個目標。2021年11月，我們宣佈提名StK-002作為治療ADOA的主要候選產品，並打算投入大量精力和財力開發它。我們在2023年初向英國藥品和保健產品監管機構(MHRA)提交了STK-002的臨牀試驗授權(CTA)申請，MHRA於2023年4月批准了這種CTA，但患者的登記和劑量尚未開始。我們創造產品收入的能力將在很大程度上取決於探戈和我們的候選產品的成功開發和最終商業化，而這可能永遠不會發生。我們目前沒有從任何產品的銷售中獲得收入，我們可能永遠無法開發或商業化適銷對路的產品。
在我們從產品銷售中獲得任何收入之前，我們的每個計劃和候選產品都需要臨牀前和臨牀開發、多個司法管轄區的監管批准、獲得臨牀前、臨牀和商業製造供應、產能和專業知識、建立商業組織、大量投資和重大營銷工作。Zorevunersen、StK-002和我們未來的候選產品必須獲得FDA或某些其他外國監管機構(如歐洲藥品管理局(“EMA”)或MHRA)的營銷授權，然後我們才能將我們的任何候選產品商業化。
Zorevunersen、StK-002和我們未來的候選產品的成功取決於多種因素，包括：
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如果我們不能及時或根本地在這些因素中的一個或多個方面取得成功，我們可能會遇到重大延誤或無法成功地將我們的候選產品商業化，這將對我們的業務造成嚴重損害。如果我們的候選產品得不到監管部門的批准，我們可能無法繼續運營。
早期臨牀前研究或臨牀試驗的成功可能並不意味着在後來的臨牀前研究和臨牀試驗中取得的結果，包括我們的Dravet綜合徵計劃或ADOA計劃。
Zorevunersen目前正在進行人體臨牀試驗評估，我們未來可能會遇到意想不到的或負面的結果。我們將被要求通過充分和良好控制的臨牀試驗證明，我們的候選產品是安全有效的，具有良好的益處-風險概況，可用於其目標適應症，然後我們才能尋求監管機構對其商業銷售的批准。我們在臨牀前動物模型中為我們的候選產品觀察到的積極結果可能不能預測我們未來在人類身上的臨牀試驗，因為小鼠模型具有與所有臨牀前研究相關的固有侷限性。特別是，Dravet綜合徵小鼠模型比人類疾病更嚴重，並提供了更短的症狀後觀察期。早期試驗的試驗設計和結果不一定預示着未來的臨牀試驗設計或結果，我們可能觀察到的初步積極結果可能不會在後期臨牀試驗中得到證實。例如，儘管我們最近報告了我們的1/2a期Zorevunersen開放標籤研究的研究結束數據顯示，與基線相比，抽搐發作的中位數頻率降低，但這些結果是基於美國(Monch)和英國(Admiral)的Zorevunersen 1/2a期開放研究的彙集數據，其他試驗可能無法證實這些結果。我們的候選產品也可能無法在臨牀開發的後期階段顯示出所需的安全性和有效性，即使它們成功地通過了初步臨牀試驗，而且正在進行的試驗的初步中期數據讀數可能會顯示出在此類試驗完成後發生變化的結果。即使我們能夠證明Zorevunersen在減少癲癇發作方面的療效，我們也可能無法在我們的臨牀試驗中展示Zorevunersen對德拉韋綜合徵患者的疾病修改效果，我們也可能同樣無法在我們的ADOA計劃或其他未來計劃中證明StK-002的療效。此外，到目前為止，我們的臨牀試驗必然涉及相對較少的參與者。因此，我們根據到目前為止的試驗結果得出的結論可能不能在更大的參與者或具有不同特徵的患者隊列中重複。此外，即使我們的臨牀試驗
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為了證明Zorevunersen、STK-002或我們未來的候選產品具有可接受的安全性和有效性，我們通過與FDA或外國監管機構談判獲得的標籤可能不包括次要終端的數據，並且可能不會為我們提供相對於其他批准用於相同或類似適應症的產品的競爭優勢。
生物技術行業的許多公司在早期開發取得積極結果後，在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折，通過臨牀試驗的候選產品的失敗率很高。此外，我們用來評估特定安全性或有效性參數的不同方法、假設和應用程序可能會產生不同的統計結果。即使我們相信從我們候選產品的臨牀試驗中收集的數據是有希望的，這些數據可能也不足以支持FDA或外國監管機構的批准。臨牀前和臨牀數據可以用不同的方式解釋。因此，FDA或外國監管機構可能會從我們或我們的合作伙伴那裏以不同的方式解釋這些數據，這可能會推遲、限制或阻止監管批准。如果我們的研究數據不能始終如一地或充分證明我們的任何候選產品的安全性或有效性，包括用於Dravet綜合徵的Zorevunersen或用於ADOA的StK-002，則在我們努力滿足批准要求時，對此類候選產品的監管批准可能會顯著延遲，或者，如果我們無法滿足這些要求，此類批准可能會被扣留或撤回。由於許多因素，包括產品開發期間監管政策的變化，可能會遇到監管延誤或拒絕。我們不能確定我們不會面臨類似的挫折。
如果Zorevunersen、StK-002或我們開發的任何其他候選產品的臨牀試驗未能證明令FDA或外國監管機構滿意的安全性和有效性，或者沒有以其他方式產生有利的結果，我們可能會在完成此類候選產品的開發和商業化過程中產生額外成本或遇到延遲，或最終可能無法完成。
在從監管部門獲得銷售任何候選產品(包括Zorevunersen和StK-002)的市場批准之前，我們必須完成臨牀前開發，然後進行廣泛的臨牀試驗，以證明我們的候選產品在人體上的安全性和有效性。臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要數年時間才能完成，而且結果還不確定。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段。
FDA、外國監管機構或我們可能出於各種原因將臨牀試驗全部或部分擱置，包括但不限於：臨牀試驗進行過程中的缺陷，包括未能按照法規要求或臨牀規程進行臨牀試驗；臨牀試驗操作或試驗地點的缺陷；證明療效所需的試驗設計的缺陷；臨牀試驗期間因可能與臨牀試驗治療有關的醫療問題而導致的死亡或其他不良反應；候選產品可能看起來不比當前的療法更有效；候選產品的質量或穩定性可能低於可接受的標準；或者來自動物研究的數據不足以支持擬議的臨牀試驗的預期暴露(劑量、給藥途徑和持續時間)。例如，FDA之前對某些劑量的佐瑞文森進行了部分臨牀擱置，等待額外的臨牀前試驗。即使FDA取消了對Zorevunersen的部分臨牀保留，我們目前和未來的候選產品可能會在未來受到其他臨牀保留的影響。
此外，我們、FDA、外國監管機構或IRB或類似的外國審查委員會或委員會可隨時出於各種原因推遲啟動、暫停或限制候選產品臨牀試驗的劑量升級，包括如果我們或他們認為參與此類試驗的健康志願者受試者或患者面臨不可接受的健康風險。在其他原因中，候選產品或相關產品在臨牀前試驗中或對健康志願者受試者或臨牀試驗中的患者的不良副作用可能會導致這樣的決定。例如，2022年11月，我們宣佈決定將開放標籤擴展研究中的慢性劑量限制在美國的燕尾酒為30毫克和英國的長翼為45毫克。我們當時的決定是基於與監管機構的互動，以及對一項非人類靈長類動物(NHP)研究的中期慢性毒理學數據的審查，在該研究中，NHP在一年內給藥的總量大大高於我們在臨牀試驗中預期給參與者的藥物。
即使我們完成了必要的臨牀前研究和臨牀試驗，我們也無法預測我們何時或是否會獲得監管部門的批准，將候選產品商業化，而且批准的範圍可能比我們尋求的範圍更窄。
在商業化之前，Zorevunersen、StK-002和我們未來的其他候選產品必須根據美國的保密協議並根據EMA和美國以外類似監管機構的類似營銷申請獲得FDA的批准。無論是在美國還是在國外，獲得上市批准的過程都是昂貴的，如果真的獲得了批准，也需要很多年的時間，而且可能會根據各種因素而有很大的不同，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。未能獲得候選產品的營銷批准將阻止我們將候選產品商業化。我們還沒有收到任何司法管轄區監管機構對Zorevunersen、STK-002或我們任何其他未來候選產品的批准。我們沒有提交和支持獲得上市批准所需的申請的經驗，如果監管部門表示我們可能會提交此類申請，我們可能無法像預期的那樣快速和有效地完成。要獲得上市批准，需要向監管機構提交廣泛的臨牀前和臨牀數據以及每個治療適應症的支持信息，以確定候選產品的安全性和有效性。要獲得上市批准，還需要向監管機構提交有關產品製造過程的信息，並由監管機構檢查製造設施。我們的候選產品
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可能沒有效果，可能只是適度有效，或者可能被證明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特徵，可能會阻止我們獲得上市批准，或者阻止或限制商業用途。監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可以拒絕接受或提交任何申請，也可以決定我們的數據不足以獲得批准，需要進行額外的臨牀前、臨牀或其他研究。此外，對從臨牀前和臨牀試驗中獲得的數據的不同解釋可能會推遲、限制或阻止候選產品的上市批准。
Zorevunersen、STK-002和我們未來的其他候選產品的批准可能會因多種原因而被推遲或拒絕，包括：
即使我們的產品候選產品在臨牀試驗中達到其安全性和有效性終點，監管部門也可能無法及時完成其審查流程，或者我們可能無法獲得監管部門的批准。如果FDA諮詢委員會或其他監管機構建議不批准或限制批准，可能會導致額外的延誤。此外，我們可能會遇到由於未來立法或行政行動中的額外政府監管，或者在產品開發、臨牀試驗、潛在的聯邦政府臨時停擺和審查過程中監管機構政策的變化而導致的延誤或拒絕。
此外，2024年6月，美國最高法院推翻了其在雪佛龍原則下的長期做法，該原則規定司法尊重包括FDA在內的監管機構。這一裁決的結果是，如果沒有美國最高法院的更具體指導，我們無法確定現有機構法規是否會受到更多挑戰，或者下級法院將如何在其他監管計劃的背景下應用該裁決。例如，這一決定可能會導致更多的公司對FDA提起訴訟，挑戰FDA的長期決定和政策，這可能會破壞FDA的權威，導致行業的不確定性，並擾亂FDA的正常運作，這可能會影響我們向FDA提交的任何監管文件或申請的及時審查。
監管當局還可以批准具有比要求更有限的適應症的候選產品，或者他們可以以狹窄的適應症、警告或風險評估和緩解戰略(“REMS”)的形式施加重大限制。這些監管機構可能要求採取預防措施或禁忌症，或根據昂貴的上市後臨牀試驗的表現給予批准。此外，監管機構可能不會批准對我們的候選產品成功商業化所必需或可取的標籤聲明。上述任何情況都可能對我們的候選產品的商業前景造成重大損害，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。雖然目前我們的臨牀試驗沒有因醫院人員短缺或全球宏觀經濟狀況而出現任何重大延誤或中斷，但我們考慮到此類短缺和狀況可能直接或間接影響我們的臨牀試驗登記、劑量和監管審批時間表。
我們尋求治療的某些疾病的患病率較低，而且可能很難識別患有這些疾病的患者，如果Zorevunersen、StK-002或我們未來的候選產品獲得批准，這可能會導致我們試驗的註冊延遲或商業收入增長放緩。
一般來説，基因定義的疾病，特別是我們的產品候選對象的疾病，發病率和流行率都很低。我們估計，全球德拉韋綜合徵的發病率約為每16,000名新生兒中就有一例，而
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ADOA大約是每30,000名新生兒中就有一名。這可能會對及時招募和登記足夠數量的符合條件的患者參加我們的試驗造成障礙，或者限制候選產品的商業潛力。患者入選可能受到其他因素的影響，包括：
任何無法為我們計劃的臨牀試驗招募足夠數量的這些疾病患者的情況都將導致重大延誤，並可能導致我們無法啟動或完全放棄一項或多項臨牀試驗。我們臨牀試驗的登記延遲可能會導致我們候選產品的開發成本增加，這將導致我們公司的價值下降，並限制我們獲得額外融資的能力。
此外，我們對德雷特綜合徵或ADOA患者人數以及有可能從我們的候選產品治療中受益的這種疾病患者的預測，是基於我們委託進行的一項市場調查研究得出的估計，該研究可能無法準確確定我們候選產品的市場規模。Zorevunersen、STK-002和我們未來的候選產品的全部潛在市場機會最終將取決於我們候選產品的最終標籤，如果我們的候選產品在我們的目標適應症下被批准銷售，醫學界和患者准入的接受度，藥品定價和報銷。全球的患者數量可能會低於預期，患者可能無法以其他方式接受我們的候選產品治療，或者新患者可能變得越來越難以識別或接觸到，所有這些都將對我們的運營結果和業務產生不利影響。
此外，考慮到受Dravet綜合徵和ADOA影響的潛在患者數量有限，我們的Zorevunersen、StK-002和我們未來的候選產品(如果獲得批准)的每位患者治療定價必須很高，以便收回我們的開發和製造成本、資助更多研究並實現盈利。我們可能還需要在營銷候選產品時為患者支持計劃提供資金，這將對我們的產品收入產生負面影響。我們可能無法以足夠高的價格維持或獲得足夠的治療銷售量，以證明我們的開發努力以及我們的銷售、營銷和製造費用是合理的。
我們使用探戈來擴大我們的候選產品渠道並開發適銷對路的產品的努力可能不會成功。
由於我們的財務和管理資源有限，我們將重點放在我們確定的特定適應症的研究項目和產品上。我們的業務依賴於我們在研究或在臨牀前開發中擁有的有限數量的內部產品的成功開發和商業化。即使我們成功地繼續建立我們的渠道，開發我們確定的潛在候選產品也需要在額外的臨牀開發、臨牀前和製造活動的管理、多個司法管轄區的監管批准、獲得製造供應能力、建立商業組織和重大營銷努力方面進行大量投資，然後才能從產品銷售中獲得任何收入。此外，這些候選產品可能不適合臨牀開發，包括由於它們的有害副作用、有限的療效或其他表明它們不太可能是將獲得市場批准並獲得市場接受的產品的特徵。如果我們不能通過基於我們的技術方法成功開發和商業化候選產品來驗證探戈，我們可能無法在未來獲得產品收入，這將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。
2021年11月，我們宣佈提名StK-002作為我們治療ADOA的主要候選產品；然而，我們主要專注於我們的德拉韋綜合徵候選產品Zorevunersen，我們可能會放棄或推遲尋求其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他適應症的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來研發計劃以及特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。我們對發現和開發新候選產品的生物學目標的理解和評估可能無法確定在隨後的臨牀前和臨牀開發中遇到的挑戰。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，在保留獨家開發和商業化權利對我們更有利的情況下，我們可能會通過合作、許可或其他特許權使用費安排放棄對該候選產品有價值的權利。
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我們獲得上市批准的任何候選產品都將受到廣泛的上市後監管要求的約束，並可能受到上市後限制或退出市場，如果我們沒有遵守監管要求，或者如果我們的候選產品遇到了意想不到的問題，當其中任何產品獲得批准時，我們可能會受到懲罰。
我們的候選產品以及與其開發和潛在商業化相關的活動，包括測試、製造、記錄保存、標籤、儲存、審批、廣告、促銷、銷售和分銷，都受到FDA和其他美國和國際監管機構的全面監管。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊和上市要求、與製造相關的要求，包括當前的良好製造規範(“CGMP”)、質量控制、質量保證和相應的記錄和文件維護，包括FDA和其他監管機構的定期檢查，以及關於向供應商分發樣品和保存記錄的要求。
FDA還可能要求進行昂貴的上市後研究或臨牀試驗和監測，以監測任何經批准的產品的安全性或有效性。FDA密切監管藥品和生物製品的批准後營銷和促銷，以確保它們只針對批准的適應症並根據批准的標籤的規定進行銷售。FDA對製造商使用其產品的通信施加了嚴格的限制。如果我們以與FDA批准的標籤不符或不符合FDA規定的方式宣傳我們的候選產品，我們可能會受到執法行動的影響。此外，儘管我們相信我們的候選產品可能會提供比現有產品更好的安全概況，但除非我們進行面對面的研究，否則我們將無法對產品提出比較聲明，如果獲得批准。
違反與促進處方藥有關的聯邦食品、藥物和化粧品法案可能會導致調查，指控違反聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法律，以及國際司法管轄區的州消費者保護法和類似法律。
此外，後來發現我們的候選產品、製造商或製造工藝出現以前未知的不良事件或其他問題，或未能遵守法規要求，可能會產生各種結果，包括：
不遵守歐洲關於安全監測或藥物警戒的要求，以及與為兒科人羣開發產品有關的要求，也可能導致重大經濟處罰。同樣，不遵守歐洲關於保護個人信息的要求也可能導致重大處罰和制裁。
如果我們未能在國際司法管轄區獲得監管批准，我們將無法在美國以外的地方銷售我們的候選產品。
要營銷和銷售Zorevunersen、StK-002和我們未來的候選產品，我們必須獲得單獨的營銷批准，並遵守眾多和不同的法規要求。審批程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准的時間有很大不同。美國以外的監管審批程序通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。此外，在美國以外的許多國家，我們必須先獲得產品報銷批准，然後監管機構才會批准該產品在該國銷售。未能獲得外國監管批准或不遵守外國監管要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的候選產品在某些國家/地區推出。聯合王國退出歐洲聯盟(“歐盟”)，即
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《英國退歐》於2020年12月31日全面生效。英國脱歐繼續造成政治和經濟不確定性，特別是在英國和歐盟。在英國退歐之前，英國相當大一部分監管框架來自歐盟指令和法規。英國脱歐後，聯合王國保留了歐盟的監管制度，並進行了某些修改，作為獨立的聯合王國。立法。因此，英國。目前的監管制度類似於歐盟的法規，但英國已經頒佈了新的立法，即《藥品和醫療器械法》。根據這項立法，英國。可能會採取可能與歐盟藥品立法制度不同的變化的法規，包括藥品的研究、開發和商業化，並就未來的變化發佈了一份諮詢文件。英國退歐可能會導致額外的監管成本，並可能對我們在英國或歐盟批准我們的候選產品的監管制度產生實質性影響。
如果我們未能遵守國際市場的監管要求並獲得適用的營銷批准，我們的目標市場將會減少，我們充分發揮我們候選產品的市場潛力的能力將受到損害，我們的業務將受到不利影響。我們可能不會及時獲得外國監管部門的批准，如果有的話。如果我們的任何候選產品未能獲得另一個國家監管機構的批准，可能會大大降低該候選產品的商業前景，我們的業務前景可能會下降。
Zorevunersen、StK-002或我們未來的候選產品可能會導致不良和不可預見的副作用，或被公眾視為不安全，這可能會推遲或阻止它們進入臨牀試驗或監管批准，限制商業潛力或導致重大負面後果。
儘管其他反義寡核苷酸(“ASO”)已經獲得監管部門的批准，但我們通過靶向單倍體不足的潛在遺傳原因來上調蛋白質表達的方法為疾病治療提供了一種新的方法，這意味着與Zorevunersen、StK-002或我們未來的產品候選產品和反義寡核苷酸類藥物的安全性相關的不確定性。
除了我們的候選產品引起的副作用外，鞘內或玻璃體內給藥過程或相關程序也可能導致不良副作用。如果發生任何此類不良事件，我們的臨牀試驗可能會暫停或終止。如果我們無法證明任何不良事件是由管理程序或相關程序引起的，FDA、歐盟委員會、EMA、英國。MHRA或其他監管機構可以命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的任何或所有目標適應症的候選產品。即使我們可以證明所有未來的嚴重不良事件都不是與產品相關的，此類事件也可能影響患者招募或入選患者完成試驗的能力。此外，如果我們選擇或被要求不啟動、推遲、暫停或終止我們任何候選產品的任何未來臨牀試驗，該候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從任何這些候選產品創造產品收入的能力可能會被推遲或取消。這些情況中的任何一種都可能損害我們開發其他候選產品的能力，並可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。最後，由Biogen Inc.生產的SPINRAZA是一種使用鞘內給藥的ASO療法，如果SPINRAZA被發現導致不良副作用或由於潛在的類別效應而不安全，它可能會對Zorevunersen和我們未來的其他候選產品的需求產生不利影響。在使用鞘內給藥的臨牀開發中的其他ASO也可能產生數據，這些數據可能會對Zorevunersen和我們其他未來候選產品的臨牀、監管或商業認知產生不利影響。
此外，如果我們的任何候選產品獲得上市批准，FDA可能會要求我們採用REMS，以確保該產品的好處大於其風險，其中可能包括，例如，概述產品分發給患者的風險的藥物指南和麪向醫療從業者的溝通計劃，或確保產品安全使用的其他要素。此外，如果我們或其他人後來發現我們的候選產品造成了不良的副作用，可能會導致幾個潛在的重大負面後果，包括：
任何這些情況都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景造成重大損害。
FDA指定的罕見兒科疾病並不保證產品的NDA在批准後有資格獲得優先審查憑證，也不會導致更快的開發或監管審查過程，也不會增加Zorevunersen、StK-002或我們未來的候選產品獲得上市批准的可能性。
根據罕見兒科疾病優先審查代金券計劃，一旦獲得治療罕見兒科疾病的合格NDA的批准，此類申請的發起人將有資格獲得罕見兒科疾病優先審查代金券，該代金券可用於獲得後續生物製品許可證申請或NDA的優先審查。作為我們業務戰略的一部分，
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Zorevunersen，我們在2022年10月獲得了罕見的兒科疾病稱號。我們也可能為未來的任何其他候選產品尋求罕見的兒科疾病稱號。如果候選產品在2024年9月30日之前被指定，如果在2026年9月30日之前獲得批准，就有資格獲得代金券。然而，除了zorevunersen之外，我們並不期望Zorevunersen、StK-002或我們未來的候選產品將被指定，或在這些日期之前獲得批准，或者根本不期望該計劃將進一步延長，因此，我們可能無法獲得任何優先審核券。此外，指定一種治療罕見兒科疾病的藥物並不保證在申請獲得批准時，NDA將符合罕見兒科疾病優先審查憑證的資格標準。最後，罕見的兒科疾病指定不會導致產品更快的開發或監管審查，也不會增加它獲得上市批准的可能性。
FDA的快速通道認證，即使被授予Zorevunersen、STK-002或我們未來的任何候選產品，或任何加速審批途徑的使用，也可能不會導致更快的開發或監管審查或審批過程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
如果一種藥物用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且該藥物顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，藥物贊助商可以向FDA申請快速通道指定。FDA擁有廣泛的自由裁量權，是否授予這一稱號。即使我們相信某一特定的候選產品有資格獲得這一認證，我們也不能向您保證FDA會決定批准該認證。即使我們確實獲得了任何候選產品的快速通道認證，與傳統的FDA程序相比，我們可能不會經歷更快的開發過程、審查或批准。如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤回該指定。許多獲得快車道指定的藥物都未能獲得批准。
我們還可能尋求加速批准我們的候選產品。根據FDA的加速審批計劃，FDA可能會批准一種針對嚴重或危及生命的疾病的藥物，該藥物為患者提供比現有治療更有意義的治療益處，其基礎是合理地可能預測臨牀益處的替代終點，或者可以比不可逆轉的發病率或死亡率更早地測量的臨牀終點，該臨牀終點合理地可能預測對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的影響，同時考慮到病情的嚴重性、稀有性或流行率以及替代療法的可用性或缺乏。完全批准與我們正在尋求加速批准的任何候選產品具有相同適應症的另一種產品，可能會使加速批准我們的候選產品變得更加困難。對於獲得加速批准的藥物，上市後的驗證性試驗需要描述對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的預期影響。這些驗證性試驗必須在盡職調查的情況下完成，一般情況下，FDA可能要求在批准之前設計和/或啟動試驗。最近頒佈了《食品和藥物綜合改革法案》(“FDORA”)，其中包括與加速審批途徑有關的條款。根據FDORA，FDA被授權要求在批准之前或在批准後的特定時間段內進行批准後研究。FDORA還要求FDA具體説明任何所需的批准後研究的條件，其中可能包括里程碑，並要求贊助商提交所需的批准後研究的進度報告，以及FDA要求的任何條件。FDORA使FDA能夠對未能盡職進行所需的批准後研究的情況採取執法行動，包括未能滿足FDA規定的任何要求條件或未能及時提交報告。所有通過加速審批批准的候選產品的促銷材料都必須經過FDA的事先審查。此外，在下列情況下，FDA可撤回對加速審批路徑下批准的任何候選產品或適應症的批准：
FDA指定的突破性療法，即使被批准用於Zorevunersen、STK-002或我們未來的任何候選產品，也可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，也不會增加候選產品獲得上市批准的可能性。
我們可能會為Zorevunersen、STK-002或我們未來的一個或多個候選產品尋求突破療法稱號。突破性療法被定義為一種旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的藥物，初步臨牀證據表明，該藥物可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法顯著的改善，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。對於被指定為突破性療法的藥物，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨牀開發的最有效途徑，同時將無效對照方案中的患者數量降至最低。被FDA指定為突破性療法的藥物，如果在提交NDA時得到臨牀數據的支持，也有資格接受優先審查。
FDA有權將其指定為突破性療法。因此，即使我們相信我們的候選產品之一符合被指定為突破性療法的標準，FDA也可能不同意，而是決定不生產這樣的產品
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指定。在任何情況下，與根據FDA傳統程序考慮批准的藥物相比，收到藥物的突破療法指定可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，也不能確保FDA的最終批准。此外，即使我們的一個或多個候選產品符合突破性療法的條件，FDA也可能稍後決定該候選產品不再符合資格條件，或者它可能決定不會縮短FDA審查或批准的時間段。
制定和未來的立法可能會增加我們獲得候選產品的上市批准並將其商業化的難度和成本，並可能影響我們可能制定的價格。
現有的監管政策可能會發生變化，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。我們無法預測美國或國外未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持監管合規，我們可能無法獲得或可能失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或保持盈利。
此外，在美國，已經並將繼續有許多立法倡議來控制醫療成本。製藥業一直是這些努力的特別重點，並受到重大立法倡議的重大影響。在此之前，2010年3月頒佈了經2010年《醫療保健和教育和解法案》(統稱為《ACA》)修訂的《患者保護和平價醫療法案》，其目的是擴大獲得醫療保險的機會，減少或限制醫療支出的增長，加強針對欺詐和濫用的補救措施，為醫療保健和醫療保險行業增加新的透明度要求，對醫療行業徵收新的税費，並實施額外的醫療政策改革。
醫療改革舉措最近在2022年8月頒佈了《降低通貨膨脹法案》(IRA)，其中包括允許美國衞生與公眾服務部(HHS)直接談判每年由聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)根據Medicare B部分和D部分報銷的法定數量的藥物和生物製品的銷售價格，只有獲得批准至少7年(單一來源生物製品為11年)的高支出單一來源藥物才有資格由CMS選擇進行談判，談判價格在選擇年度後兩年生效。聯邦醫療保險D部分產品的談判將於2024年進行，談判價格將於2026年生效，聯邦醫療保險B部分產品的談判將於2026年開始，談判價格將於2028年生效。2023年8月，HHS宣佈了它選擇進行談判的十種Medicare Part D藥物和生物製品。HHS將在2024年9月1日之前宣佈協商的最高公平價格，這一不能超過法定最高價格的價格上限將於2026年1月1日生效。僅針對一種罕見疾病或病症指定孤兒藥物的藥物或生物製品將被排除在愛爾蘭共和軍的價格談判要求之外，但如果它收到了針對多種罕見疾病或病症的指定，或如果批准了不在該單一指定罕見疾病或病症範圍內的適應症，則將失去這一排除，除非在CMS評估用於談判的藥物選擇時，此類額外指定或取消資格的批准已被撤回。商定的價格將比平均價格對批發商和直接購買者有很大折扣。該法律還對價格漲幅大於通貨膨脹率的聯邦醫療保險D部分和B部分藥品徵收回扣。此外，從2025年開始，該法律通過新建立的製造商折扣計劃大幅降低受益者的最高自付成本，從而消除了聯邦醫療保險D部分下的“甜甜圈洞”，該計劃要求製造商補貼D部分參與者品牌藥物處方成本的10%，低於自付最高限額，一旦達到自付最高限額，則補貼20%。愛爾蘭共和軍還將為在ACA市場購買醫療保險的個人提供增強的補貼，直至2025年。愛爾蘭共和軍允許衞生與公眾服務部部長在最初幾年通過指導而不是監管來實施其中許多規定。不遵守IRA的製造商可能會受到各種處罰，包括民事罰款。這些規定可能會受到法律挑戰。例如，與高支出單一來源藥品和生物製品銷售價格談判有關的條款在製藥商提起的多起訴訟中受到挑戰。因此，雖然還不清楚愛爾蘭共和軍將如何實施，但它可能會對製藥業產生重大影響。
此外，還提出並通過了其他立法修改。這些變化包括從2013年開始實施的每財年向提供者支付的醫療保險總額削減高達2%，並將一直有效到2031年，但根據各種新冠肺炎救濟立法從2020年5月1日到2022年3月31日暫停支付除外，除非採取額外的國會行動。2013年1月，《2012年美國納税人救濟法》簽署成為法律，其中包括減少向幾家醫療服務提供者支付的醫療保險，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。這些新法律可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，如果獲得批准，這可能會對我們藥品的客户以及我們的財務運營產生實質性的不利影響。此外，2018年5月30日，2017年Trickett Wendler、Frank Mongiello、Jordan McLinn和Matthew Bellina Right to Trial Act簽署成為法律。除其他事項外，該法律還為某些患者提供了一個聯邦框架，允許他們獲得某些已完成第一階段臨牀試驗並正在進行調查以獲得FDA批准的研究用新藥產品。在某些情況下，符合條件的患者可以在不參加臨牀試驗和根據FDA擴大准入計劃獲得FDA授權的情況下尋求治療；然而，製造商沒有義務
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根據當前的聯邦審判權法律提供研究用的新藥產品。我們可以選擇為我們的候選產品尋求擴大准入計劃，或者利用其他國家/地區的類似規則，允許在指定患者的基礎上或在同情使用計劃下使用藥物。
此外，美國聯邦和州一級已經並將繼續採取一些其他舉措，以期降低醫療費用。例如，2020年12月，CMS發佈了一項最終規則，根據醫療補助藥品返點計劃實施了重大的製造商價格報告變化，包括與原始藥物價格上漲掛鈎的產品線擴展的替代返點計算，以及與某些基於價值的採購安排相關的最佳價格報告。此外，根據2021年1月1日生效的《2021年美國救援計劃法案》，取消了製造商為一單位藥品向州醫療補助計劃支付的醫療補助藥品回扣計劃的法定上限。在某些情況下，取消這一上限可能會要求製藥商支付比銷售產品更多的回扣。此外，從2023年1月1日起，基礎設施投資和就業法案增加了一項要求，要求某些根據聯邦醫療保險B部分單獨支付至少18個月並以單劑容器或包裝(稱為可退還的單劑容器或一次性包裝藥物)銷售的單一來源藥物的製造商，如果未使用或丟棄的部分超過法規或法規定義的適用百分比，則必須為分配的藥物中未使用和丟棄的任何部分提供年度退款。製造商要接受定期審計，那些沒有為其可退還的單劑容器或一次性包裝藥品支付退款的企業將受到民事罰款。已經實施並可能在未來實施的醫療改革可能會導致藥品的覆蓋範圍和報銷水平進一步縮小，美國政府退税計劃下應支付的回扣增加，以及藥品價格面臨更大的下行壓力。
我們預計，ACA、IRA以及未來可能採取的其他醫療改革措施可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們收到的任何批准的產品的價格造成額外的下行壓力。聯邦醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們能夠創造收入、實現盈利或將我們的候選產品商業化。
在美國的州一級，立法機構正在越來越多地制定旨在控制藥品和生物製品定價的法律和法規，包括價格限制、對某些產品准入的限制、報告價格上漲和引入高成本藥物。
已經提出了立法和監管建議，以擴大批准後的要求，並限制藥品的銷售和促銷活動。我們不能確定是否會頒佈更多的立法變化，或者FDA的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些變化對我們的候選產品的上市批准(如果有)可能會產生什麼影響。此外，美國國會對FDA審批過程的更嚴格審查可能會顯著推遲或阻止上市審批，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後測試和其他要求的影響。
我們可能無法成功獲得孤兒藥物指定或轉讓其他人獲得的用於未來產品候選的指定。而且，即使我們獲得了這樣的認證，我們也可能無法保持與孤兒藥物認證相關的好處，包括對Zorevunersen、StK-002或我們未來的候選產品的市場獨家潛力。
作為我們對Zorevunersen業務戰略的一部分，我們於2019年在美國獲得了治療Dravet綜合徵的孤兒藥物認證，並於2022年在歐盟獲得了認證。作為我們STK-002業務戰略的一部分，我們於2022年在美國獲得了治療ADOA的孤兒藥物稱號。我們也可以在其他國家為我們的候選產品尋求這樣的稱號。然而，孤兒藥物指定並不保證未來的孤兒藥物市場獨家經營權，也不能保證我們將成功地為我們未來的候選產品獲得這樣的指定。
包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將旨在治療相對較少患者羣體的藥物指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥物法案》，如果一種藥物旨在治療一種罕見的疾病或疾病，FDA可以將其指定為孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病的定義是患者人數少於20萬人。在美國，孤兒藥物指定使一方有權獲得經濟激勵，例如有機會為符合條件的臨牀研究費用獲得税收抵免，並免除處方藥使用者的費用。同樣，在歐盟，歐盟委員會在收到EMA的孤兒藥物產品委員會對孤兒藥物指定申請的意見後，批准孤兒藥物指定。在歐盟，孤兒藥物指定旨在促進藥物的開發，這些藥物旨在診斷、預防或治療在歐盟影響不超過每10,000人中就有5人的危及生命或慢性衰弱的疾病，並且尚未授權對其進行令人滿意的診斷、預防或治療方法(否則該產品將對受影響的人產生重大好處)。在歐盟，孤兒藥物指定使當事人有權獲得財政激勵，如降低費用或免除費用。
一般來説，如果具有孤兒藥物名稱的藥物隨後獲得了其具有該名稱的適應症的第一次上市批准，該藥物有權享有一段市場排他期，這將阻止EMA或FDA在該時間段內批准同一藥物和適應症的另一上市申請，除非在有限的情況下。如果競爭對手能夠在我們之前獲得構成相同活性部分和治療相同適應症的產品的孤兒藥物獨家經營權
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作為我們的候選產品，我們可能在很長一段時間內無法獲得適用監管機構對我們的藥物的批准，除非我們能夠證明我們的藥物在臨牀上優於批准的藥物。適用期限在美國為七年，在歐盟為十年。如果一種藥物不再符合孤兒藥物指定標準，或者如果該藥物的利潤足夠高，從而不再有理由獲得市場排他性，歐盟的排他性期限可以縮短到六年。
即使在一種孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為，後者在臨牀上更優越，因為它被證明在相當大一部分目標人羣中更安全，更有效，或者對患者護理做出了重大貢獻，那麼FDA隨後也可以批准隨後針對相同疾病的相同藥物的申請。此外，指定的孤兒藥物如果被批准用於比其獲得孤兒指定的適應症更廣泛的用途，則不得獲得孤兒藥物排他性。此外，如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果我們無法生產足夠數量的產品來滿足患有這種罕見疾病或疾病的患者的需求，則可能會失去孤兒藥物在美國的獨家營銷權。孤兒藥物指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物帶來任何優勢。
《孤兒藥物法案》中包含的孤兒藥物排他性最近受到了媒體、一些國會議員和醫學界一些人的密切關注。此外，FDA對《孤兒藥物法》的解釋還沒有在法庭上成功地受到挑戰，未來的法庭裁決可能會繼續這一趨勢。不能保證FDA批准的孤兒藥物的排他性將來不會被修改，也不能保證任何這樣的變化如果獲得批准，可能會對我們的產品產生怎樣的影響。
FDA和MHRA審查和批准新產品的能力可能會受到各種因素的阻礙，包括預算和資金水平、政府關門、僱用和留住關鍵人員的能力，以及法定、監管和政策變化。
FDA和MHRA審查和批准新產品的能力可能會受到各種因素的影響，包括預算和資金水平、政府關門、僱用和留住關鍵人員的能力，以及法律、法規和政策的變化。此外，政府對其他資助研發活動的政府機構的資助受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。
FDA、MHRA和其他政府機構正確管理其職能的能力在很大程度上取決於政府資金水平和填補關鍵領導任命的能力，以及各種因素。推遲填補或更換關鍵職位可能會嚴重影響FDA、MHRA和其他機構履行職能的能力，並可能極大地影響醫療保健和製藥行業。
2016年12月，21世紀治療法案簽署成為法律，旨在推動醫療創新，並授權FDA直接招聘與藥物和設備開發和審查相關的職位。過去，與私營企業提供的薪酬相比，FDA往往無法提供具有競爭力的關鍵領導候選人(包括科學家)的薪酬。21世紀治療法案旨在簡化該機構的招聘流程，並通過擴大現有薪酬結構中提供的狹窄範圍，使FDA能夠競爭領導人才。
FDA、MHRA和其他政府機構的中斷也可能會減緩必要的政府機構審查或批准新藥所需的時間，這將對我們的經營業績和業務產生不利影響。
我們的業務以及與未來客户、提供商和第三方付款人的關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療法律法規的約束，這可能使我們面臨包括刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害以及利潤和未來收益減少在內的懲罰。
醫療保健提供者和第三方付款人將在推薦和處方我們獲得市場批准的任何候選產品方面發揮主要作用。我們未來與提供商、第三方付款人和客户的協議將使我們受到廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規的約束，這些法律和法規可能會限制我們營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的任何候選產品的業務或財務安排和關係。
適用於美國聯邦和州醫療保健法律法規的限制包括：
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一些州和地方法律要求製藥公司遵守制藥業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南，並可能要求製藥商向醫生和其他醫療保健提供者報告與付款和其他價值轉移有關的信息。其他州法律要求製藥公司報告營銷支出或超過法定門檻的價格上漲，以及關於價格上漲原因的信息，或報告昂貴藥物進入市場的情況。在某些情況下，州法律和外國法律還對健康信息的隱私和安全進行管理，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不會被HIPAA搶先一步，從而使合規工作複雜化。
確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會面臨重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、監禁、將候選產品排除在政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)之外、返還、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收入減少，以及我們業務的削減或重組。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。
與商業化和製造業相關的風險
我們的候選產品，包括Zorevunersen和StK-002的商業成功，將取決於它們被供應商、患者、患者權益團體、第三方付款人和普通醫療界接受的程度。
對基因治療的倫理、社會和法律擔憂通常可能導致額外的法規限制或禁止我們的候選產品。即使獲得FDA、MHRA、EMA和其他國際監管機構的必要批准，我們候選產品的商業成功在一定程度上也將取決於旨在提高蛋白質表達的藥物的供應商、患者和第三方付款人是否接受，尤其是我們的候選產品，是否具有醫療必要性、成本效益和安全性。此外，在尋求建立和擴大Zorevunersen、StK-002和任何未來候選產品的銷售方面，我們可能面臨挑戰，包括接受玻璃體內注射、腰椎穿刺術和鞘內給藥，這會帶來感染或其他併發症的風險。我們商業化的任何產品都可能得不到提供者、患者、患者權益團體、第三方付款人和普通醫療界的接受。如果這些產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入，也可能無法盈利。市場對基因藥物的接受程度，特別是Zorevunersen、StK-002和我們未來的候選產品，如果獲準商業化銷售，將取決於幾個因素，包括：
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即使一種潛在的產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現出良好的療效和安全性，市場對該產品的接受度也要在它推出後才能完全知道。
新獲批產品的定價、保險覆蓋範圍和報銷狀況尚不確定。如果我們的候選產品未能獲得或保持足夠的承保範圍和報銷，如果獲得批准，可能會限制我們營銷這些產品的能力，並降低我們創造產品收入的能力。
我們的目標適應症，包括Dravet綜合徵和ADOA，都是患者人數較少的適應症。對於旨在治療較小患者羣體的候選產品在商業上是可行的，這些候選產品的報銷金額必須相對較高，以解決數量不足的問題。因此，我們將需要為任何考慮到較小潛在市場規模的經批准的候選產品實施覆蓋和報銷戰略。如果我們無法從第三方付款人那裏為任何未來的候選產品建立或維持承保範圍和足夠的報銷，這些候選產品的採用和銷售收入將受到不利影響，如果獲得批准，這反過來可能會對營銷或銷售這些候選產品的能力產生不利影響。
我們預計，第三方付款人的覆蓋和報銷將是大多數患者能夠負擔得起這些治療的關鍵。因此，Zorevunersen、StK-002和我們未來的候選產品的銷售將在很大程度上取決於國內和國際上，我們候選產品的成本將在多大程度上由健康維護、管理醫療、藥房福利和類似的醫療管理組織支付，或將由政府當局、私人健康保險公司和其他第三方付款人報銷。即使提供了保險，批准的報銷金額也可能不夠高，不足以讓我們建立或保持足夠的定價，以實現足夠的投資回報。
與新批准的產品的保險覆蓋和報銷有關的不確定性很大。在美國，政府當局關於新產品報銷的主要決定通常由CMS做出，因為它決定新產品是否以及在多大程度上將在聯邦醫療保險下覆蓋和報銷。私人支付者傾向於在很大程度上遵循CMS。然而，一個付款人決定為一種藥品提供保險並不能保證其他付款人也會為該藥品提供保險。此外，付款人決定為藥品提供保險並不意味着將批准適當的報銷率。歐洲的報銷機構可能比CMS更保守。例如，一些抗癌藥物在美國已獲準報銷，但在某些歐洲國家尚未獲批報銷。
在美國以外，國際業務通常受到廣泛的政府價格控制和其他市場監管，我們相信，歐洲、加拿大和其他國家對成本控制舉措的日益重視已經並將繼續給我們的候選產品等治療藥物的定價和使用帶來壓力。在許多國家，特別是歐盟國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品的價格受到不同的價格控制機制的制約。在這些國家，在收到產品上市許可後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。一般來説，這種制度下的產品價格比美國低很多。其他國家允許公司為產品定價，但監控公司利潤。額外的外國價格管制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠向我們的候選產品收取的費用。因此，在美國以外的市場，與美國相比，我們候選產品的報銷可能會減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。
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此外，在美國和國際上，政府和第三方付款人加大力度限制或降低醫療成本，可能會導致這些組織限制批准的新產品的覆蓋範圍和報銷水平，因此，它們可能無法為我們的候選產品支付或提供足夠的付款。我們預計，由於管理型醫療保健的趨勢、某些第三方付款人(如醫療保健組織)的影響力不斷增加以及額外的立法變化，我們將面臨與銷售我們的任何候選產品相關的定價壓力。總體上，醫療成本的下行壓力變得非常大，特別是處方藥、外科手術和其他治療。其結果是，對新產品進入醫療保健市場的壁壘越來越高。最近，出現了第三方付款人拒絕為FDA批准的產品標籤上註明治療的患者報銷治療的情況。即使我們成功地獲得了FDA的批准，將我們的候選產品商業化，我們也不能保證我們能夠確保對所有使用我們的候選產品進行治療的患者進行報銷。
除了CMS和私人付款人，美國醫學會等專業組織還可以通過確定護理標準來影響有關新產品報銷的決定。此外，許多私人付款人與銷售軟件的商業供應商簽訂合同，這些供應商提供指導方針，試圖限制某些被認為對現有替代產品提供有限好處的產品的使用，從而限制對這些產品的補償。此類組織可能會制定準則，限制報銷或使用我們的候選產品。即使我們或我們的協作者獲得監管批准的一個或多個候選產品獲得了有利的承保範圍和報銷狀態，未來也可能實施不太有利的承保政策和報銷費率。
如果我們依賴的第三方進行我們計劃的臨牀前研究、任何未來的臨牀試驗或我們候選產品的製造沒有按照合同要求進行，不能滿足法規或法律要求或錯過預期的最後期限，我們的開發計劃可能會被推遲，從而對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
我們依賴第三方進行基因測試，並依賴第三方CRO、CMO、顧問和其他人來設計、實施、監督和監控與我們候選產品的發現、製造、臨牀前研究和臨牀試驗相關的關鍵活動，我們打算為與現有和未來計劃相關的未來活動做同樣的事情。由於我們依賴第三方，沒有能力獨立進行所有必要的測試、發現、製造、臨牀前研究或臨牀試驗，因此與我們自己進行它們相比，我們對發現、製造、臨牀前研究和臨牀試驗的時間、質量和其他方面的控制較少。這些調查人員、CRO、CMO和顧問不是我們的員工，我們對他們用於我們項目的時間和資源的控制有限。這些第三方可能與其他實體有合同關係，其中一些可能是我們的競爭對手，這可能會從我們的計劃中耗費時間和資源。與我們簽約的第三方在進行我們的發現、製造、臨牀前研究或臨牀試驗時可能不勤奮、謹慎或及時，導致測試、發現、製造、臨牀前研究或臨牀試驗全部或部分延遲或不成功。此外，這些第三方可能受到宏觀經濟條件的影響，例如人員短缺和供應鏈或通脹壓力，這些壓力限制了他們實現預期時間表的能力，或導致我們付出更大成本。例如，我們意識到可用於臨牀前研究的NHP短缺，儘管這預計不會影響我們目前的業務，但如果我們開始新的產品開發計劃，我們可能會面臨更長的開發時間或難以完成必要的研究。
如果我們不能以商業上合理的條款與可接受的第三方簽訂合同，或者如果這些第三方沒有履行他們的合同職責，不滿足進行臨牀前研究或臨牀試驗的法律和法規要求，或者不能在預期的最後期限內完成，我們的臨牀開發計劃可能會被推遲，並以其他方式受到不利影響。在任何情況下，我們都有責任確保我們的每一項臨牀前研究和臨牀試驗都是按照試驗的總體調查計劃和方案以及法規要求進行的。我們對我們無法控制的第三方的依賴並不能免除我們的這些責任和要求。任何此類事件都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
我們在快速技術變化的環境中面臨着激烈的競爭，我們的競爭對手可能會在我們之前獲得監管部門的批准，或者開發比我們更先進或更有效的療法，這可能會損害我們的業務、財務狀況以及我們成功營銷或商業化Zorevunersen、STK-002和我們未來的候選產品的能力。
生物技術和製藥行業，包括基因藥物和反義寡核苷酸領域，以快速變化的技術、競爭和對知識產權的高度重視為特徵。我們知道有幾家公司專注於開發各種適應症的基於RNA的治療方法，還有幾家公司正在研究修改基因和調節蛋白質表達的其他方法。我們還預計將面臨來自大型和專業製藥和生物技術公司、學術研究機構、政府機構以及公共和私人研究機構的競爭。
有許多治療癲癇的方法，包括5-Ht激動劑，如UCB的Fintepla，大麻二醇，如Jazz PharmPharmticals的Epidiolex，GABA受體激動劑，如氯巴扎姆和施他寧，以及穀氨酸阻滯劑，這是託吡酯的作用機制之一。此外，許多化合物正在臨牀開發中用於治療癲癇。我們相信臨牀上
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正在開發的藥物包括大麻素、5-羥色胺釋放刺激劑、膽固醇24-羥基酶抑制劑、鉀通道開放劑和來自多家公司的鈉通道激動劑。除了來自這些小分子藥物的競爭外，我們可能開發的任何產品也可能面臨來自其他類型療法的競爭，如基因療法、基因編輯、tRNA療法、修飾的mRNA療法或其他ASO方法。例如，一家公司(編碼治療公司)宣佈了一項臨牀開發計劃，用於治療德拉韋綜合徵的基因調控療法，該療法可能解決疾病的潛在遺傳原因。
雖然目前還沒有批准的治療ADOA的方法，但我們的ADOA計劃也可能面臨潛在的競爭。例如，一家公司(PYC治療公司)宣佈了一項針對ADOA的基於RNA的療法的臨牀開發計劃，該療法可能解決該疾病的潛在遺傳原因。
我們的許多潛在競爭對手，無論是單獨或與其戰略合作伙伴一起，都比我們擁有更多的財務、技術和其他資源，例如更大的研發、臨牀、營銷和製造組織。生物技術和製藥行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在數量較少的競爭對手身上。如果競爭對手開發和商業化比我們可能開發的任何候選產品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的產品，我們的商業機會可能會減少或消失。競爭對手的產品獲得FDA或其他監管機構批准的速度也可能比我們獲得批准的速度更快，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。此外，我們的競爭對手開發的新技術或先進技術可能會使我們當前或未來的候選產品變得不經濟或過時，我們可能無法成功地針對競爭對手營銷我們的候選產品。
為了實現並保持盈利，我們必須開發具有巨大市場潛力的候選產品，並最終將其商業化，這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功。這些活動包括完成臨牀前研究，啟動和完成我們候選產品的臨牀試驗，獲得這些候選產品的上市批准，製造、營銷和銷售那些獲得批准並滿足任何上市後要求的產品。我們可能永遠不會在任何或所有這些活動中取得成功，即使我們成功了，我們也可能永遠不會產生足以實現盈利的可觀或足夠大的收入。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能實現並保持盈利，將降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、維持研發努力、擴大業務或繼續運營的能力。我們公司的價值下降也可能導致您的全部或部分投資損失。
藥品生產複雜，我們的第三方製造商在生產中可能會遇到困難。如果我們的任何第三方製造商遇到這樣的困難，我們為臨牀試驗供應Zorevunersen、StK-002或我們未來的候選產品的能力，我們獲得市場批准的能力，或我們為患者提供我們的候選產品的能力(如果獲得批准)可能會被推遲或停止。
我們已經與有限數量的供應商建立了生產關係，以生產我們負責臨牀前或臨牀開發的任何候選產品的原材料和藥物物質。如果此類工藝不屬於供應商所有或不屬於公共領域，則每個供應商可要求獲得製造此類部件的許可證。作為任何上市批准的一部分，製造商及其工藝在商業化之前必須獲得FDA的資格。如果獲得批准的供應商的供應中斷，商業供應可能會嚴重中斷。替代供應商將需要通過保密協議補充獲得資格，這可能會導致進一步的延誤。如果臨牀試驗材料的生產或商業生產依賴於新的供應商，FDA或美國以外的其他監管機構也可能需要進行額外的研究。更換供應商可能涉及大量成本，並可能導致我們所需的臨牀和商業時間表的延遲。
製造毒品的過程複雜、監管嚴格，並面臨多重風險。由於污染、設備故障、設備安裝或操作不當、供應商或操作員錯誤、產量不一致、產品特性的多變性以及生產工藝的困難，藥品生產極易受到產品損失的影響。即使與正常製造流程的微小偏差也可能導致產量下降、產品缺陷和其他供應中斷。如果在我們製造商的設施中發現微生物、病毒或其他污染，這些設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染，這可能會推遲臨牀試驗並對我們的業務造成不利影響。此外，如果FDA確定我們的製造商不符合FDA的法律和法規，包括那些管理CGMP的法律和法規，FDA可能會拒絕NDA批准，直到缺陷得到糾正，或者我們將NDA中的製造商替換為符合要求的製造商。
此外，臨牀試驗或商業規模的大規模生產還存在相關風險，其中包括成本超支、工藝放大的潛在問題、工藝重複性、穩定性問題、符合良好的生產實踐、批次一致性和原材料的及時可獲得性等。即使我們或我們的合作者獲得了我們的任何候選產品的監管批准，也不能保證製造商能夠按照fda或其他監管機構可接受的規格生產批准的產品，以生產足夠的數量來滿足潛在的需求。
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推出產品或滿足未來潛在需求。如果我們的製造商無法生產足夠的數量用於臨牀試驗或商業化，研究和商業化努力將受到損害，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
我們對數量有限的製造商的依賴、藥品製造的複雜性以及擴大生產流程的難度可能會導致我們候選產品的臨牀試驗、監管提交、所需批准或商業化的延遲，導致我們產生更高的成本，並阻止我們成功地將我們的候選產品商業化。此外，如果我們的供應商未能及時以商業合理的價格交付所需的商業數量的材料，並且我們無法獲得一個或多個能夠以基本相同的成本及時生產的替代供應商，我們的臨牀試驗可能會被推遲，或者我們可能會損失潛在的收入。
如果我們無法建立銷售和營銷能力，或與第三方達成協議來營銷和銷售Zorevunersen、StK-002和我們未來的候選產品，我們可能無法產生任何收入。
我們目前還沒有一個組織來銷售、營銷和分銷Zorevunersen、StK-002和我們未來的候選產品，建立和維護這樣一個組織的成本可能會超過這樣做的成本效益。為了營銷任何可能獲得批准的產品，我們必須建立我們的銷售、營銷、管理和其他非技術能力，或者與第三方安排執行這些服務。對於我們目前的某些計劃以及未來的計劃，我們可能完全依賴聯盟合作伙伴進行銷售和營銷。此外，儘管如果我們能夠獲得營銷任何候選產品的批准，我們打算建立一個銷售組織，但我們可能會與第三方建立戰略聯盟，以開發和商業化Zorevunersen、StK-002和其他未來的候選產品，包括在美國以外的市場或我們資源範圍之外的其他大型市場。這將減少這些產品的銷售收入。
任何未來的戰略聯盟合作伙伴可能不會為我們候選產品的商業化投入足夠的資源，或者可能會因為我們無法控制的因素而無法實現商業化。如果我們無法建立有效的聯盟，使我們能夠向醫療保健專業人員和地理區域(包括美國)銷售我們自己的營銷和銷售團隊無法覆蓋的候選產品，或者如果我們未來的潛在戰略聯盟合作伙伴不能成功地將候選產品商業化，我們從產品銷售中創造收入的能力將受到不利影響。
如果我們無法獨立或與第三方建立足夠的銷售、營銷和分銷能力，我們可能無法產生足夠的產品收入，也可能無法盈利。我們將與許多目前擁有廣泛和資金充足的營銷和銷售業務的公司競爭。如果沒有內部團隊或第三方的支持來執行營銷和銷售職能，我們可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭。
我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。
由於我們的財務和管理資源有限，我們將重點放在我們確定的特定適應症的研究項目和產品上。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他跡象的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法及時利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來研發計劃以及特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品有價值的權利，而在這種情況下，保留該候選產品的獨家開發權和商業化權利對我們更有利。
我們已經與阿卡迪亞製藥公司進行了合作，並可能在未來尋求與其他第三方合作，以發現、開發我們的候選產品並將其商業化。如果我們的協作者根據我們的協作協議停止開發工作，或者如果這些協議中的任何一個被終止，這些協作可能無法產生商業產品，並且我們可能永遠不會根據這些協議收到里程碑式的付款或未來的版税。
我們已與阿卡迪亞製藥公司合作，發現或開發某些新型基於RNA的藥物，用於治療嚴重和罕見的中樞神經系統遺傳性神經發育疾病。該合作包括SYNCAP 1綜合徵、Rett綜合徵（MCPC 2）和一個未公開的共同感興趣的神經發育目標，這種合作可能代表我們產品管道的重要一部分。我們未來收入的很大一部分可能來自這些協議或我們未來可能簽訂的其他類似協議。研發合作的收入取決於合作的持續性、研發服務的付款以及由此產生的獲得成功候選產品任何許可的選擇，以及里程碑的實現、或有付款和特許權使用費（如果有的話），從我們的研究中開發的未來產品中獲得。
涉及我們候選產品的協作目前並將繼續給我們帶來以下風險：
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由於上述原因，我們目前和未來的任何合作協議可能不會以最有效的方式或根本不會導致我們候選產品的開發或商業化。如果我們的合作伙伴參與業務合併，我們對產品開發或商業化計劃的持續追求和重視可能會被推遲、減少或終止。根據我們當前或任何未來的合作協議，任何未能成功開發我們的候選產品或將其商業化的情況都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大和不利的影響。
此外，如果我們現有或未來的任何合作伙伴終止合作協議，我們可能會被迫獨立開發這些候選產品，包括資助臨牀前研究或臨牀試驗，承擔營銷和分銷成本並保護知識產權，或者在某些情況下完全放棄候選產品，其中任何一項都可能導致我們的業務計劃發生變化，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
我們可能無法成功地找到戰略合作伙伴來繼續開發我們未來的某些候選產品，或者成功地將某些適應症商業化或在市場上競爭。
在未來，我們可能會決定與非營利組織、大學、製藥和生物技術公司合作，開發現有的和新的候選產品，並將其商業化。我們在尋找合適的合作者方面面臨着激烈的競爭。我們是否就合作達成最終協議，除其他外，將取決於我們對合作夥伴的資源和專長的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議合作伙伴對若干因素的評價。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果，FDA或美國境外類似監管機構批准的可能性，候選研究產品的潛在市場，製造和向患者交付此類候選產品的成本和複雜性，競爭藥物的潛力，我們對技術所有權的不確定性，如果在不考慮挑戰的優點以及行業和市場條件的情況下對這種所有權提出挑戰，就可能存在這種不確定性。協作者還可以考慮替代候選產品或技術，以獲得類似的可供協作的指示，以及這樣的協作是否會比我們與我們進行的協作對我們的候選產品更具吸引力。我們可能建立的任何其他合作或其他安排的條款可能對我們不利。協作的談判和記錄既複雜又耗時。此外，最近大型製藥公司之間的業務合併數量很大，導致未來潛在合作伙伴的數量減少。
我們可能無法在及時的基礎上、以可接受的條款談判合作，甚至根本無法談判。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不削減我們正在尋求合作的候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，推遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或
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營銷活動，或增加我們的支出，自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為我們自己的開發或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的資本，這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發我們的候選產品，或者將它們推向市場併產生產品收入。
任何潛在合作安排的成功將在很大程度上取決於我們的合作者的努力和活動。協作者通常在確定他們將應用於這些協作的工作和資源方面有很大的自由裁量權。合作安排各方之間在臨牀開發和商業化問題上的分歧可能會導致開發過程的延誤或適用候選產品的商業化，在某些情況下，還會終止此類合作安排。如果雙方都沒有最終決策權，這些分歧可能很難解決。與製藥或生物技術公司及其他第三方的合作常常被另一方終止或終止。任何此類終止或到期都將對我們的財務造成不利影響，並可能損害我們的商業聲譽。
與我們的財務狀況有關的風險
我們有運營虧損的歷史，我們可能無法實現或維持盈利。我們預計，在可預見的未來，我們將繼續蒙受損失。如果我們無法獲得額外的資金來進行我們計劃的研究和開發工作，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的產品開發計劃或商業開發工作。
我們是一家初創階段的生物技術公司，運營歷史有限，可以作為您投資決策的依據。生物技術產品開發是一項投機性很強的工作，涉及很大程度的風險。到目前為止，我們的業務主要限於組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、獲取和開發產品和技術權、製造以及為我們的候選產品進行研究和開發活動。我們從未從產品銷售中獲得任何收入。我們的任何候選產品都沒有獲得監管部門的批准，到目前為止，我們通過出售優先股和普通股的收益為我們的運營提供了資金。
自成立以來，我們每年都出現淨虧損。在截至2024年和2023年6月30日的三個月裏，我們分別發生了2,570美元的萬和3,070美元的萬淨虧損。截至2024年6月30日，我們累積了45390美元的萬赤字。我們幾乎所有的運營虧損都是由與我們的研發計劃相關的成本以及與我們的運營相關的一般和行政成本造成的。由於我們打算繼續進行研發、臨牀測試、合規活動、製造活動，如果我們的任何候選產品獲得批准，銷售和營銷活動，加上預期的一般和行政費用，可能會導致我們在可預見的未來產生重大虧損，因此我們預計在未來幾年和可預見的未來，我們將繼續產生重大費用和運營虧損。我們之前的虧損，加上預期的未來虧損，已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。
我們預計，我們將需要籌集額外的資金，才能預期從Zorevunersen、StK-002或我們未來的候選產品的任何潛在的未來銷售中盈利。這筆額外的融資可能不會以可接受的條款提供，或者根本不會。如果不能在需要時獲得這筆必要的資金，我們可能會被迫推遲、限制或終止我們的產品開發努力或其他業務。
我們將需要大量的未來資金，以完成Zorevunersen、StK-002和其他未來候選產品的計劃和未來的臨牀前和臨牀開發，如果有的話，並可能將這些候選產品商業化。根據我們目前的運營計劃，我們相信，截至2024年6月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券為28200美元的萬，將使我們能夠為至少到2025年底的運營費用和資本支出需求提供資金。我們預計我們在候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗方面的支出水平將會增加。此外，如果我們的任何候選產品獲得市場批准，我們預計將產生與商業推出、產品銷售、醫療事務、營銷、製造和分銷相關的鉅額費用。此外，我們預計將產生與上市公司運營相關的額外成本。因此，我們將需要獲得與我們的持續業務有關的大量額外資金。如果我們無法在需要時或以有吸引力的條款籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消某些許可活動、我們的研發計劃或其他業務。
當我們需要時，可能沒有額外的資本可用，而且我們的實際現金需求可能比預期的要大。如果我們在我們行業或整個市場的投資有限的時候需要額外的資本，我們可能無法以優惠的條件籌集資金。如果我們不能以對我們有利的條款獲得融資，我們可能需要停止或減少開發或商業化活動，出售我們的部分或全部資產，或與其他實體合併，這可能會導致您的全部或部分投資損失。
我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
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我們的候選產品如果獲得批准，可能不會獲得商業成功。我們的商業收入，如果有的話，將來自銷售我們預計在許多年內不能商業化的候選產品，如果根本沒有的話。因此，我們將需要繼續依賴額外的資金來實現我們的業務目標，這些資金可能無法以可接受的條款提供給我們，或者根本無法獲得。
我們有限的經營歷史可能會使您難以評估我們業務迄今的成功程度，也難以評估我們未來的生存能力。
我們是一家臨牀階段生物技術公司，成立於2014年6月。到目前為止，我們的業務僅限於組織和配備公司人員、業務規劃、籌集資金、獲取我們的技術、確定潛在的候選產品、進行研究、候選產品的臨牀前和臨牀開發、製造和建立許可安排。我們還沒有證明有能力完成我們的候選產品的臨牀試驗，獲得市場批准，生產商業規模的產品，或進行成功商業化所需的銷售和營銷活動。因此，你對我們未來成功或生存能力的任何預測都可能不像我們有更長的運營歷史時那樣準確。
此外，作為一項新業務，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤等已知和未知的因素。我們需要從一家專注於許可和研究的公司過渡到一家也有能力支持臨牀開發和商業活動的公司。在這樣的過渡中，我們可能不會成功。
我們利用淨營業虧損結轉的能力可能會受到限制。
在我們的歷史上，我們遭受了巨大的損失。我們預計不會很快實現盈利，而且可能永遠不會實現盈利。截至2023年12月31日，我們的聯邦和州淨營業虧損結轉(NOL)分別約為18950美元萬和19940美元萬，截至2022年12月31日，我們的聯邦和州NOL分別約為21090萬和21280美元萬。我們2018年前的NOL從2034年開始在不同的日期到期。一般來説，2018年及之後生成的NOL不會過期。在我們繼續產生NOL的情況下，未使用的NOL將結轉以抵消未來的應税收入，直到此類NOL到期。根據修訂後的《1986年國税法》(IRC)第382和383條或該法典，如果一家公司經歷了一次“所有權變更”，通常定義為其股權所有權在三年內發生了超過50%的變化(按價值計算)，那麼該公司使用變更前的NOL和其他變更前的税收屬性(如研究税收抵免)來抵消變更後收入的能力可能是有限的。該公司最近進行了一項IRC 382研究，並確定了前幾年的所有權變化。根據現有的第382條限制，由於限制性限制，現有聯邦NOL的90美元萬將無法使用。我們未來可能會經歷更多的所有權變化，因為我們的股票所有權隨後發生了變化。因此，我們使用變更前的NOL來抵消美國聯邦應税收入(如果有的話)的能力受到限制，這可能會導致未來的納税負擔增加。此外，在州一級，可能會有暫停或以其他方式限制使用NOL的時期，這可能會加速或永久增加州應繳税款。
美國聯邦所得税改革和其他税法的變化可能會對我們產生不利影響。
2017年12月，美國聯邦税收立法，俗稱減税和就業法案(TCJA)簽署成為法律，對該法案進行了重大改革。除其他事項外，TCJA還包括美國聯邦税率的變化，對商業利息扣除施加了顯著的額外限制，允許資本支出的支出，實施從“全球”税制向部分“地區”税制的遷移，並修改或廢除了許多商業扣減和抵免。從2022年開始，TCJA還取消了立即扣除研發支出的選項，並要求納税人在5年內攤銷國內支出，在15年內攤銷外國支出。
我們繼續研究TCJA可能對我們的業務產生的影響。TCJA是對美國聯邦所得税法的一次深遠而複雜的修訂，對不同類別的納税人和行業產生了不同的、在某些情況下是相互抵消的影響。
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並將需要在若干領域隨後制定和解釋規則。在新法律實施的早期階段，無法可靠地預測TCJA對整體經濟、我們經營的行業以及我們和我們合作伙伴的業務的長期影響。不能保證TCJA不會對我們的經營業績、財務狀況和未來的業務運營產生負面影響。TCJA的估計影響是基於我們管理層目前的知識和假設，並諮詢了我們的税務顧問。
由於我們在美國的估值津貼，TCJA正在進行的税收影響預計不會在未來一段時間內實質性改變我們的有效税率。
與我們的知識產權有關的風險
我們的成功在一定程度上取決於我們獲得、維護和保護知識產權的能力。保護我們的專有權利和技術是困難和昂貴的，我們可能無法確保它們的保護。
我們的商業成功在很大程度上將取決於獲得和維護我們的專利技術和候選產品的專利、商標、商業祕密和其他知識產權保護，包括Tango、Zorevunersen、StK-002和Tango確定的其他基因靶點，它們各自的成分、配方、聯合療法、用於製造它們的方法和治療方法，以及成功地保護我們的專利和其他知識產權免受第三方挑戰。我們阻止未經授權的第三方製造、使用、銷售、提供銷售、進口或以其他方式商業化我們候選產品的能力取決於我們在涵蓋這些活動的有效和可強制執行的專利或商業祕密下擁有的權利的程度。如果我們無法為我們開發的任何產品或技術獲得並保持專利保護，或者如果獲得的專利保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們類似或相同的產品和技術，我們將可能開發的任何候選產品商業化的能力可能會受到不利影響。專利申請過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或可取的專利申請。此外，我們可能不會在所有相關市場尋求或獲得專利保護。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。此外，在某些情況下，我們可能無權控制專利申請的準備、提交和起訴，或維護專利，包括我們向第三方許可或許可給第三方並依賴我們的許可人或被許可人這樣做的技術。我們未決和未來的專利申請可能不會產生已頒發的專利。即使我們目前或將來許可或擁有的專利申請以專利的形式發佈，它們也不會以將為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手或其他第三方與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式發佈。我們持有或授權的任何專利都可能被第三方挑戰、縮小範圍、規避或作廢。因此，我們不知道我們的任何平臺進步和候選產品是否會受到有效和可強制執行的專利的保護或繼續受到保護。此外，我們現有的專利和我們獲得的任何未來專利可能還不夠廣泛，不足以阻止其他人使用我們的技術或開發與之競爭的產品和技術。
我們依賴於從第三方獲得許可的知識產權，我們的許可方可能並不總是按照我們的最佳利益行事。如果我們未能履行我們在知識產權許可下的義務，如果許可被終止，或者如果出現與這些許可有關的糾紛，我們可能會失去對我們的業務至關重要的重大權利。
我們依賴於從別人那裏獲得許可的專利、技術訣竅和專有技術。我們對此類專利、專有技術和專有技術的許可可能不會在我們未來可能希望開發或商業化產品的所有相關使用領域和所有地區提供獨家權利。我們向他人許可專利、專有技術和專有技術的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。
例如，我們與南安普頓大學簽署了一項許可協議，根據該協議，我們為我們的探戈平臺Zorevunersen、StK-002和我們未來的候選產品授予關鍵專利和專利應用的許可。有關該協議的更多信息，請參閲《商業許可證和研究協議》。該協議將各種勤奮、里程碑式的付款、特許權使用費、保險和其他義務強加給我們。如果我們不履行這些義務，我們的許可方可能有權終止我們的許可，在這種情況下，我們將無法開發或營銷我們的探戈平臺Zorevunersen、StK-002或協議許可的知識產權涵蓋的任何其他候選技術或產品。此外，我們可能需要從現有的許可方和其他人那裏獲得額外的許可證，以推進我們的研究或允許我們可能開發的候選產品商業化。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得任何額外的許可證(如果有的話)。在任何一種情況下，我們都可能需要花費大量時間和資源來重新設計我們的技術、候選產品或製造它們的方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們無法做到這一點，我們可能無法開發受影響的技術或候選產品或將其商業化。
如果我們或我們現有或未來的許可方不能充分保護我們獲得許可的知識產權，我們將候選產品商業化的能力可能會受到影響。我們無法完全控制我們的授權內專利和專利申請的維護、起訴和訴訟，並可能對未來可能授權內的知識產權進行有限的控制。例如，我們不能確定我們現有的或未來的許可人的維護和起訴等活動已經或將會
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按照適用的法律和法規進行，或將產生有效和可強制執行的專利和其他知識產權。我們現有或未來許可人的侵權訴訟或辯護活動可能不像我們自己進行的那樣激烈，或者可能不符合我們的最佳利益。
此外，我們現有的或未來的一些授權專利和專利申請中包含的發明可以使用美國政府資助或其他非政府資助進行。我們依賴我們現有或未來的許可人來確保遵守此類資金產生的適用義務，例如及時報告，這是與許可內專利和專利申請相關的義務。如果我們現有或未來的許可方未能履行其義務，可能會導致相關專利的權利喪失或無法強制執行。例如，政府可以對此類許可內專利擁有某些權利，包括授權政府使用發明或讓他人代表政府將發明用於非商業目的的非排他性許可。如果美國政府隨後決定行使這些權利，就不需要聘請我們作為其承包商。這些權利還可能允許政府行使使用或允許第三方使用此類許可內專利所涵蓋的技術的先行權。如果政府確定有必要採取行動，因為我們或我們的許可方未能實現政府資助的技術的實際應用，因為有必要採取行動來緩解健康或安全需求，滿足聯邦法規的要求，或優先考慮美國工業，則政府也可以行使其遊行權利。此外，我們對此類獲得許可的政府資助的發明的權利可能會受到在美國製造包含此類發明的產品的某些要求的約束。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景造成重大損害。
此外，任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關專利、專有技術和專有技術的權利的範圍，或者增加我們認為是我們在相關協議下的財務或其他義務。根據許可協議，我們與我們現有或未來的許可人之間可能發生的關於知識產權的爭議可能包括以下方面的爭議：
如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛阻礙或損害我們以可接受的條款維持當前許可安排的能力，我們可能無法成功開發受影響的技術或產品候選產品並將其商業化。因此，我們知識產權許可的任何終止或爭議都可能導致我們失去開發和商業化我們的探戈平臺Zorevunersen或StK-002的能力，或者我們可能失去其他重要的權利，這些權利中的任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
此外，我們與某些第三方研究合作伙伴達成的協議規定，在我們的關係過程中產生的改進可能由我們或我們的第三方研究合作伙伴單獨擁有，或由我們和第三方共同擁有。如果我們確定研究合作伙伴或與我們合作的其他第三方獨有的此類改進的權利對於將我們的候選藥物商業化或保持我們的競爭優勢是必要的，我們可能需要獲得該第三方的許可才能使用這些改進並繼續開發、製造或營銷我們的候選藥物。我們可能無法在獨家的基礎上、以商業上合理的條款或根本無法獲得此類許可，這可能會阻止我們將候選藥物商業化，或允許我們的競爭對手或其他人有機會獲得對我們的業務重要的技術。我們還可能需要我們知識產權的任何共同所有人的合作，以便向第三方強制執行此類知識產權，而此類合作可能不會提供給我們。
我們擁有和授權的專利和專利申請可能不會為我們的探戈平臺、我們的Zorevunersen和StK-002候選產品以及我們未來的候選產品提供足夠的保護，或者不會產生任何競爭優勢。
我們擁有多項已頒發的美國和外國專利，涵蓋佐瑞烏納生及其相關組合物、佐瑞烏納生治療疾病的作用機制和用途，以及多項正在申請中的美國、PCT國際和外國專利申請，涵蓋佐瑞烏納生及其相關組合物，以及佐瑞烏納生治療疾病的作用機制和用法。我們還獲得了多項已頒發的美國和外國專利的授權，這些專利涵蓋Zorevunersen的作用機制、用於治療疾病的機制以及相關組合物。關於StK-002，我們已經申請並正在尋求對StK-002的作用機理、與StK-002相關的組合物以及這些組合物在幾個具有重要經濟意義的國家的用途的專利保護。我們擁有多項美國和外國專利，涵蓋STK-002和相關組合物。我們還擁有一個未決的PCT國際申請和許多未決的美國和外國專利申請，涵蓋StK-002和相關
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StK-002的組成、作用機制及其在治療疾病中的應用。此外，我們的授權內頒發的美國和外國專利(如上所述)涵蓋了STK-002的作用機制。我們不能確定我們目前擁有或許可的任何已頒發的專利是否足以保護Zorevunersen、STK-002和其他程序，也不能確定它們不會受到挑戰、縮小範圍、規避、無效或無法執行。我們也不能確定任何未決的專利申請將作為專利頒發，如果他們這樣做了，這些專利將涵蓋或充分保護Zorevunersen、StK-002和其他程序，或者這些專利不會受到挑戰、縮小、規避、無效或無法執行。
除了針對我們探戈平臺背後的技術的主張外，我們擁有和授權的專利和專利申請還包含針對我們候選產品中的活性藥物成分(“原料藥”)的物質成分的主張，以及針對使用原料藥進行特定治療的使用方法。處方藥產品中有效藥物成分的物質組成專利提供保護，而不考慮所使用原料藥的任何特定使用方法。使用方法專利不阻止競爭者或其他第三方為超出專利方法範圍的指示而開發或銷售相同的產品。此外，在使用方法專利方面，即使競爭對手或其他第三方沒有針對我們可能獲得專利的有針對性的適應症或用途積極宣傳他們的產品，供應商也可能建議患者在標籤外使用這些產品，或者患者自己這樣做。儘管標籤外使用可能會侵犯或促成使用方法專利的侵權，但這種做法很常見，這種侵權類型很難預防或起訴。
生物技術和製藥領域的專利實力涉及複雜的法律和科學問題，可能不確定。我們擁有的或許可中的專利申請可能無法產生已頒發的專利，其聲明涵蓋我們的候選產品或其在美國或其他國家/地區的使用。例如，在我們的專利申請待決期間，我們可能會受到第三方預先頒發專利申請的約束，因為我們可能會將現有技術提交給美國專利商標局(“USPTO”)，或者捲入幹擾或派生訴訟，或在外國司法管轄區進行類似的訴訟。即使專利確實成功頒發，第三方也可以通過異議、撤銷、重新審查、授予後和國際 partes審查訴訟程序。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會導致專利權的喪失、排他性的喪失，或者專利主張的縮小、無效或不可執行，這可能會限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力，或者限制我們的技術和候選產品的專利保護期限。此外，即使它們沒有受到挑戰，我們的專利和專利申請也可能無法充分保護我們的知識產權或阻止其他人圍繞我們的主張進行設計。此外，我們擁有和授權的一些專利和專利申請可能與第三方共同擁有。如果我們無法獲得任何第三方共同所有人在此類專利或專利申請中的權益的獨家許可，這些共同所有人可能能夠將他們的權利許可給其他第三方，包括我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售競爭產品和技術。此外，我們可能需要我們專利的任何此類共同所有人的合作，以便針對第三方強制執行此類專利，而此類合作可能不會提供給我們。如果我們持有的專利申請對我們的候選產品提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作開發我們的候選產品，並威脅到我們將其商業化的能力。此外，如果我們在新產品候選的開發、測試和監管審查方面遇到延誤，我們可以在專利保護下銷售我們的候選產品的時間將會縮短。
由於美國和其他國家的專利申請在提交後的一段時間內是保密的，因此在任何時候，我們都不能確定我們是過去或未來第一個提交與我們的產品候選產品相關的專利申請的公司。此外，美國的一些專利申請可能會保密，直到專利頒發。因此，可能存在我們不知道的現有技術，這些技術可能會影響專利權利要求的有效性或可執行性，我們可能會受到優先權糾紛的影響。我們可能被要求放棄某些專利的部分或全部期限或某些專利申請的全部期限。可能有一些我們不知道的現有技術可能會影響專利權利要求的有效性或可執行性。也可能存在我們知道但我們不認為會影響索賠的有效性或可執行性的現有技術，但最終可能會被發現影響索賠的有效性或可執行性。不能保證，如果我們的專利受到挑戰，我們的專利將被法院、專利局或其他政府當局宣佈為有效或可強制執行，或者即使被發現有效和可強制執行，競爭對手的技術或產品也將被法院認定侵犯了我們的專利。我們可能會分析我們認為與我們的活動相關的競爭對手的專利或專利申請，並認為我們可以針對我們的候選產品自由運營，但我們的競爭對手可能會提出索賠，包括我們認為無關的專利，這些索賠阻礙了我們的努力或可能導致我們的產品候選或我們的活動侵犯了此類索賠。我們的競爭對手可能已經提交了專利申請，並且可能在未來提交了涵蓋我們類似產品或技術的專利申請。這些專利申請可能優先於我們擁有的和授權內的專利申請或專利，這可能要求我們獲得涵蓋此類技術的已發佈專利的權利。也存在這樣一種可能性，即其他公司將在不侵犯我們的專利或其他知識產權的獨立基礎上開發與我們的候選產品具有相同效果的產品，或者將圍繞我們已經發布的涵蓋我們候選產品的專利的權利要求進行設計。
同樣，我們目前擁有和授權的專利和專利申請，如果作為專利發放，針對我們的專有技術和我們的候選產品，預計將從2035年到2045年到期，而不考慮任何可能的專利期限調整或延長。我們最早的授權專利可能在我們的第一個產品實現之前或之後不久到期
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在美國或外國司法管轄區獲得市場批准。此外，我們不能保證美國專利商標局或相關的外國專利局將批准我們目前或未來擁有的或正在許可的任何未決專利申請。一旦我們現有的專利到期，我們可能會失去排除其他人實施這些發明的權利。這些專利的到期也可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生類似的重大不利影響。
未來對我們所有權的保護程度是不確定的，因為法律手段只能提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利，或允許我們獲得或保持我們的競爭優勢。例如：
上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
我們通過許可證內獲得關鍵技術權利的戰略可能不會成功。
我們尋求擴大我們的候選產品線，部分方法是授予關鍵技術的權利，包括那些與可能被探戈上調的特定基因靶點相關的權利。我們業務的未來增長將在一定程度上取決於我們是否有能力授權或以其他方式獲得更多候選產品和技術的權利。儘管我們過去成功地從南安普頓大學獲得了技術許可，但我們不能向您保證，我們將能夠以可接受的條款或根本不接受的條款從第三方獲得任何候選產品或技術的許可或權利。
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例如，我們與某些第三方研究合作伙伴達成的協議規定，在我們的關係過程中產生的改進可以由我們或我們的第三方研究合作伙伴單獨擁有，或者由我們和第三方共同擁有。如果我們確定研究夥伴或與我們合作的其他第三方獨家擁有此類改進的獨家權利對於將我們的候選藥物商業化或保持我們的競爭優勢是必要的，我們可能需要從該第三方獲得獨家許可才能使用這些改進並繼續開發、製造或營銷我們的候選藥物。我們可能無法在獨家的基礎上、以商業上合理的條款或根本無法獲得此類許可，這可能會阻止我們將候選藥物商業化，或允許我們的競爭對手或其他人有機會獲得對我們的業務重要的技術。我們還可能需要我們知識產權的任何共同所有人的合作，以便向第三方強制執行此類知識產權，而此類合作可能不會提供給我們。
此外，這些技術的內部許可和收購是一個競爭激烈的領域，一些更成熟的公司也在實施戰略，以許可或收購我們可能認為有吸引力的候選產品或技術。這些老牌公司可能比我們更具競爭優勢，因為它們的規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利授權給我們。此外，我們可能無法在我們的重點領域內確定合適的候選產品或技術。如果我們不能成功地獲得合適的候選產品或技術的權利，我們的業務和前景可能會受到實質性的不利影響。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位將受到損害。
除了專利保護外，我們還依賴專有技術和商業祕密保護，以及與我們的員工、顧問和第三方簽訂的保密協議和發明轉讓協議，以保護我們的機密和專有信息，特別是在我們認為專利保護不合適或不可能獲得的情況下。
我們的政策是要求我們的員工、顧問、外部科學合作者、贊助研究人員和其他顧問在與我們開始僱傭或諮詢關係時執行保密協議。這些協議規定，除非在某些特定情況下，否則在與我們的關係過程中向該個人或實體開發或告知的所有與我們的業務或財務有關的機密信息均應保密，不得向第三方披露。就員工而言，協議規定，由個人構思的、與我們當前或計劃中的業務或研發有關的、或在正常工作時間內、在我們的辦公場所內進行的、或使用我們的設備或專有信息進行的所有發明都是我們的專有財產。就顧問和其他第三方而言，協議規定，所有與所提供服務有關的發明都是我們的專有財產。然而，我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或專有技術和流程的每一方達成了此類協議。我們還制定了政策並進行了培訓，為我們在保護商業祕密方面的期望提供指導，並就最佳做法提供建議。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法獲得足夠的補救措施。
除了合同措施外，我們還試圖通過其他適當的預防措施，如物理和技術安全措施，保護我們專有信息的機密性。然而，商業祕密和技術訣竅可能很難保護。例如，在員工或擁有授權訪問權限的第三方盜用商業祕密的情況下，這些措施可能不會為我們的專有信息提供足夠的保護。我們的安全措施可能無法阻止員工或顧問盜用我們的商業祕密並將其提供給競爭對手，我們可能對此類不當行為採取的任何補救措施可能無法提供充分的補救措施來充分保護我們的利益。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張可能是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，商業祕密可能是由其他人以阻止我們獲得法律追索權的方式獨立開發的。如果我們的任何機密或專有信息，如我們的商業祕密，被泄露或挪用，或者如果這些信息中的任何信息是由競爭對手獨立開發的，我們的競爭地位可能會受到損害。
此外，美國以外的法院有時也不太願意保護商業機密。如果我們選擇訴諸法庭來阻止第三方使用我們的任何商業祕密，我們可能會產生鉅額費用。即使我們勝訴，這些類型的訴訟也可能會消耗我們的時間和其他資源。儘管我們採取措施保護我們的專有信息和商業祕密，但第三方可以獨立開發實質上同等的專有信息和技術，或以其他方式獲取我們的商業祕密或披露我們的技術。因此，我們可能無法有意義地保護我們的商業祕密。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
第三方對知識產權侵權的索賠可能會阻止、推遲或以其他方式幹擾我們的產品發現和開發工作。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品並使用我們的專有技術而不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知識產權或專有權利的能力。在生物技術和製藥行業，有大量涉及專利和其他知識產權的訴訟，以及挑戰專利的行政訴訟，包括幹擾、派生、國際
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partes美國專利商標局的複審、授權後複審和複審程序或外國司法管轄區的異議和其他類似程序。我們可能面臨或受到擁有專利或其他知識產權的第三方未來訴訟的威脅，這些第三方聲稱我們的候選產品和/或專有技術侵犯、挪用或以其他方式侵犯了他們的知識產權。在我們開發候選產品的領域中，存在大量由Ionis PharmPharmticals等第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張和專利的頒發，我們的候選產品可能會引發侵犯他人專利權的索賠的風險增加。此外，包括我們在內的行業參與者並不總是清楚哪些專利涵蓋各種類型的藥物、產品或它們的使用或製造方法。因此，由於在我們的領域中頒發了大量的專利和提交了專利申請，第三方可能聲稱他們擁有包括我們的候選產品、技術或方法的專利權。
如果第三方聲稱我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯其知識產權，我們可能面臨許多問題，包括但不限於：
我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承受複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集繼續運營所需資金的能力產生重大不利影響，或者可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
第三方可能聲稱我們在未經授權的情況下使用他們的專有技術，包括通過對我們提起專利侵權訴訟來強制執行其專利。在這方面，在美國依法頒發的專利享有有效性推定，只有“清晰和令人信服的”證據才能推翻這一推定，這是一種更高的證明標準。
可能存在我們目前不知道的第三方專利，即與我們候選產品的使用或製造相關的材料、配方、製造方法或治療方法的權利要求。由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，因此可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。
如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，以涵蓋我們候選產品的製造過程，或在製造過程中使用或形成的材料，或任何最終產品本身，則這些專利的持有者可能能夠阻止我們將我們的候選產品商業化，除非我們根據適用專利獲得許可，或者直到這些專利到期或這些專利最終被確定為無效或不可強制執行。同樣，如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，以涵蓋我們的配方、製造工藝或使用方法的各個方面，包括聯合療法或患者選擇方法，則該專利的持有者可能能夠阻止我們開發候選產品並將其商業化的能力，除非我們獲得許可證，或直到該專利到期或最終被確定為無效或不可執行。在任何一種情況下，許可可能無法以商業上合理的條款獲得，或者根本無法獲得，特別是如果此類專利由我們的主要競爭對手之一擁有或控制。如果我們不能以商業上合理的條款獲得第三方專利的必要許可，或者根本不能，我們將候選產品商業化的能力可能會受到損害或推遲，這可能會嚴重損害我們的業務。即使我們獲得了許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。此外，如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。
對我們提出索賠的各方可能會尋求並獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻止我們進一步開發和商業化我們的候選產品。對這些主張的辯護，無論其是非曲直，都將涉及
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大量訴訟費用，並將大量分流員工的時間和資源從我們的業務。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能必須支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償金和律師費、從第三方獲得一個或多個許可證、支付版税或重新設計我們的侵權產品，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。我們無法預測是否會有這種性質的許可證，或者是否會以商業合理的條款提供。此外，即使在沒有訴訟的情況下，我們也可能需要從第三方獲得許可證來推進我們的研究或允許我們的候選產品商業化，並且我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得這些許可證中的任何一項，如果有的話。在這種情況下，我們將無法進一步開發和商業化我們的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或許可人的專利的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的，並可能導致發現此類專利不可執行或無效。
競爭對手可能會侵犯我們的專利或我們許可方的專利。為了對抗侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們的一項或多項專利無效或不可強制執行，或以我們的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用相關技術。
在美國的專利訴訟中，被告聲稱專利無效和/或不可強制執行的反訴是司空見慣的，第三方可以根據許多理由斷言專利無效或不可強制執行。第三方也可以向美國或國外的行政機構提出類似的索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。這些類型的機制包括重新審查、贈款後審查、各方間審查程序、幹預程序、派生程序和外國司法管轄區的同等程序(例如，反對程序)。這些類型的訴訟可能導致我們的專利被撤銷或修改，從而不再涵蓋我們的候選產品。在法律上斷言無效和不可執行之後，任何特定專利的結果都是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們、我們的專利律師和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果被告以無效和/或不可強制執行的法律主張獲勝，或者如果我們以其他方式無法充分保護我們的權利，我們將失去對我們候選產品的至少部分甚至全部專利保護。對這些類型的索賠進行辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。
相反，我們可以選擇通過請求美國專利商標局在重新審查、授權後審查各方間我們可以選擇在國外司法管轄區進行專利審查、幹擾訴訟、派生訴訟和同等訴訟(例如，反對訴訟)，或者我們可以選擇在歐洲專利局(“EPO”)或其他外國專利局的專利反對訴訟中挑戰第三方的專利。即使成功，這些反對訴訟的費用也可能是巨大的，可能會消耗我們的時間或其他資源。如果我們未能在美國專利商標局、歐洲專利局或其他專利局獲得有利的結果，我們可能會面臨第三方的訴訟，指控我們的候選產品或專有技術可能侵犯了我們的專利。
此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，這種看法可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。上述任何一項都可能對我們的業務財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
我們的外國知識產權有限，可能無法在全球範圍內保護我們的知識產權。
我們在美國以外的知識產權有限。在世界各國申請、起訴和捍衞候選產品專利的費用將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國那麼廣泛。此外，一些外國的法律對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家/地區實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會在我們沒有任何已頒發專利的司法管轄區與我們的候選產品競爭，而我們的專利主張或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止它們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持專利、商業祕密和其他知識產權保護的執行，特別是與生物製藥產品有關的保護，這可能使我們難以阻止侵犯我們的專利或針對第三方銷售競爭產品的行為，這些行為總體上侵犯了我們的專有權。第三方在外國司法管轄區發起訴訟，挑戰我們專利權的範圍或有效性，可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟程序可能會導致鉅額費用，並將我們的努力和注意力從其他
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在我們業務的方方面面，可能使我們的專利面臨被宣佈無效或狹義解釋的風險，我們的專利申請面臨無法頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
美國和外國的地緣政治行動可能會增加圍繞我們的專利申請或任何現有或未來許可人的專利申請的起訴或維護，以及我們已頒發的專利或任何現有或未來許可人的專利的維護、強制執行或保護的不確定性和成本。例如，與俄羅斯入侵烏克蘭有關的美國和外國政府行動可能會限制或阻止在俄羅斯提交、起訴和維護專利申請。政府的行動也可能阻止在俄羅斯維護已頒發的專利。這些行動可能導致我們的專利或專利申請被放棄或失效，導致在俄羅斯的專利權部分或全部喪失。此外，俄羅斯政府於2022年3月通過了一項法令，允許俄羅斯公司和個人在俄羅斯認為不友好的美國和其他國家，在沒有同意或補償的情況下，利用擁有美國和其他俄羅斯認為不友好的國家的公民身份或國籍、在美國和其他國家註冊的、或主要在這些國家進行商業或盈利活動的專利權人擁有的發明。因此，我們將無法阻止第三方在俄羅斯實踐我們的發明，或在俄羅斯境內銷售或進口使用我們的發明製造的產品。同樣，以色列持續的衝突可能會導致監管延誤，或者無法保護我們的知識產權或將我們的產品在那裏商業化。因此，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到不利影響。
我們使用開源軟件可能會限制我們將候選產品商業化的能力。
我們使用開源軟件可能會限制我們將候選產品商業化的能力。我們的技術使用開源軟件，其中包含在開源許可下從第三方作者那裏獲得許可使用的模塊。特別是，支持探戈的一些軟件可能是根據許可安排提供的，允許將軟件用於研究或其他非商業目的。因此，在未來，當我們尋求將我們的平臺與商業產品結合使用時，我們可能需要按照不同的許可條款許可該軟件，這在商業上合理的條款下可能是不可能的。如果我們無法以允許其用於商業目的的條款許可軟件組件，我們可能需要更換這些軟件組件，這可能會導致延遲、額外的成本和額外的監管審批。
使用和分發開源軟件可能會帶來比使用第三方商業軟件更大的風險，因為開源許可人通常不提供關於侵權索賠或軟件代碼質量的擔保或其他合同保護。一些開放源碼許可證包含要求我們根據我們使用的開放源碼軟件的類型，為我們創建的修改或衍生作品提供源代碼。如果我們以某種方式將我們的專有軟件與開放源碼軟件結合在一起，在某些開放源碼許可下，我們可能被要求向公眾發佈我們專有軟件的源代碼。這可能會讓我們的競爭對手以更少的開發工作量和時間創建類似的產品，並最終可能導致我們的產品銷售損失。儘管我們監控我們對開源軟件的使用，但許多開源許可證的條款尚未得到美國法院的解釋，而且這些許可證的解釋方式可能會對我們將候選產品商業化的能力施加意想不到的條件或限制。我們可能被要求向第三方尋求許可，以便繼續提供我們的候選產品，重新設計我們的候選產品，或者在無法及時完成重新設計的情況下停止銷售我們的候選產品，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
第三方可能聲稱我們的員工或顧問錯誤地使用或泄露了機密信息或挪用了商業祕密。
就像在生物技術和製藥行業中常見的那樣，我們僱用的個人以前曾受僱於大學或其他生物製藥或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。儘管目前沒有針對我們的挪用或不當披露索賠懸而未決，儘管我們努力確保我們的員工和顧問在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會受到我們或我們的員工、顧問或獨立承包商無意或以其他方式使用或披露前僱主或其他第三方的知識產權(包括商業祕密或其他專有信息)的索賠。然後，我們可能不得不提起訴訟，以抗辯這些指控。如果我們除了支付金錢損害賠償之外，不能為任何此類性質的索賠辯護，我們可能會失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地對這些類型的索賠進行了辯護，與知識產權索賠有關的訴訟或其他法律程序也可能會導致我們招致鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，這種看法可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。這種類型的訴訟或訴訟可能會大幅增加我們的運營損失，並減少我們可用於開發活動的資源，而我們可能沒有足夠的財政或其他資源來充分開展此類訴訟或訴訟。例如，我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承受這類訴訟或法律程序的費用，因為他們的財政資源要大得多。在任何情況下，知識產權訴訟或其他知識產權相關訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生不利影響。
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我們可能無法成功地通過收購和許可證內許可來獲得或維護我們開發流程中的產品組件和流程的必要權利。
我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲得、授權或使用第三方專有權的能力。例如，我們的候選產品可能需要特定配方才能有效和高效地工作，我們可能開發包含我們的化合物和預先存在的藥物化合物的候選產品，或者FDA或類似的外國監管機構可能要求我們提供與我們的候選產品配套的診斷測試，其中任何一項都可能要求我們獲得使用第三方持有的知識產權的權利。此外，對於我們可能與第三方共同擁有的任何專利，我們可能需要向該等共同所有人發放許可，以獲得該等專利的權益。我們可能無法從第三方獲得我們認為對我們的業務運營必要或重要的任何成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權，或無法對其進行許可。此外，我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得任何這些許可證(如果有的話)。如果發生這種情況，我們可能需要停止使用這些第三方知識產權所涵蓋的成分或方法，並可能需要尋求開發不侵犯這些知識產權的替代方法，這可能會帶來額外的成本和開發延遲，即使我們能夠開發出這樣的替代方法，這可能是不可行的。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，這意味着我們的競爭對手也可能獲得獲得許可給我們的相同技術的訪問權。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來開發或許可替代技術。
此外，我們有時與學術機構合作，根據與這些機構達成的書面協議，加快我們的臨牀前研究或開發。在某些情況下，這些機構為我們提供了一個選項，可以就合作所產生的機構在技術上的任何權利進行談判。即使我們擁有這樣的選項，我們也可能無法在指定的時間範圍內或在我們可以接受的條款下從機構談判許可證。如果我們無法做到這一點，該機構可能會向其他人提供知識產權，可能會阻止我們繼續執行我們的計劃。
第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，可能比我們更成熟或擁有更多資源的公司也可能正在實施我們可能認為必要或有吸引力的第三方知識產權許可或收購戰略，以便將我們的候選產品商業化。更成熟的公司可能比我們更具競爭優勢，因為它們的規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。不能保證我們能夠成功完成這些類型的談判，並最終獲得圍繞我們可能尋求開發或銷售的其他候選產品的知識產權。如果我們不能成功地獲得所需的第三方知識產權或維護我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄某些項目的開發，我們的業務財務狀況、運營結果和前景可能會受到影響。
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
任何已頒發專利的定期維護費應在專利有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利代理機構。美國專利商標局和各種外國專利機構還要求在專利申請過程中和專利頒發後遵守一些程序、文件、費用支付和其他規定。雖然在許多情況下，可以根據適用規則通過支付滯納金或通過其他方式糾正疏忽失效，但在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關法域的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不合規事件包括但不限於：未能在規定的時限內對官方行動做出迴應，未支付費用，以及未能適當地使其合法化並提交正式文件。如果發生不合規事件，我們的競爭對手可能會進入市場，這將對我們的業務財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
美國和非美國司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的總體價值，從而削弱我們保護我們的候選產品的能力。
與其他生物製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物製藥行業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，因此成本高昂、耗時長，而且具有內在的不確定性。
過去或未來的專利改革立法可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本。例如，2013年3月，根據《萊希-史密斯美國發明法》(簡稱《美國發明法》)，美國從“先發明”轉變為“先申請”專利制度。在“先提交文件”制度下，假設其他可專利性要求得到滿足，第一個提交專利申請的發明人通常將有權獲得該發明的專利，而無論是否有另一位發明人較早地作出了該發明。美國發明法包括對美國專利法的其他一些重大變化，包括影響專利申請起訴方式的條款，重新定義現有技術，並建立新的授權後審查制度。這些變化的影響目前是
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由於美國專利商標局繼續頒佈與《美國發明法》相關的新法規和程序，專利法的許多實質性修改，包括“先提交申請”條款，直到2013年3月才生效，這一點尚不清楚。此外，法院尚未處理這些條款中的許多條款，該法案和本申請中討論的關於特定專利的新法規的適用性尚未確定，需要審查。然而，《美國發明法》及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本。
此外，美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下專利保護的範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了關於我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這種事件的結合也造成了關於一旦獲得專利的價值的不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或強制執行我們現有的專利和未來可能獲得的專利的能力。例如，在這種情況下，Assoc。在分子病理學訴Myriad Genetics，Inc.一案中，美國最高法院裁定，DNA分子的某些主張不能申請專利。雖然我們不認為我們擁有或授權的任何專利會因為這一裁決而被認定為無效，但我們無法預測法院、美國國會或USPTO未來的裁決可能會如何影響我們專利的價值。其他司法管轄區專利法的任何類似不利變化也可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
此外，從2023年6月1日起，歐洲的申請可以選擇在授予專利後成為受統一專利法院(“UPC”)管轄的統一專利。這是歐洲專利實踐的一個重大變化。由於UPC是一種新的法院制度，法院沒有先例，增加了任何訴訟的不確定性。
專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。
專利的壽命是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然失效時間通常是自其在美國最早的非臨時申請日期起20年。可能會有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦專利有效期到期，我們可能會面臨來自競爭產品的競爭，包括仿製藥。鑑於新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護我們候選產品的專利可能會在我們或我們的合作伙伴將這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。
如果我們沒有為我們可能開發的任何候選產品獲得專利期延長，我們的業務可能會受到實質性的損害。
根據FDA對我們可能開發的任何候選產品的上市批准的時間、期限和細節，我們的一項或多項美國專利可能有資格根據1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》(“Hatch-Waxman修正案”)獲得有限的專利期延長。哈奇-瓦克斯曼修正案允許專利展期最長為五年，作為對FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。一項專利期限的延長不得超過自產品批准之日起共計14年的時間，每個產品只能延長一項專利，並且只能延長涉及批准的藥物、其使用方法或製造方法的權利要求。然而，即使我們尋求延長專利期，也可能不會被批准，因為例如，在測試階段或監管審查過程中未能進行盡職調查，未能在適用的最後期限內提出申請，未能在相關專利到期前提出申請，或任何其他未能滿足適用要求的情況。此外，專利保護的適用期限或範圍可能比我們要求的要短。如果我們無法獲得專利期限的延長或任何此類延長的期限比我們要求的要短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到實質性損害。
我們受到各種隱私和數據安全法律的約束，如果我們不遵守這些法律，可能會損害我們的業務。
我們保留了大量敏感信息，包括與我們的臨牀前研究相關的機密業務和患者健康信息，並遵守有關此類信息的隱私和安全的法律和法規。在美國，有許多管理個人信息收集、使用、披露和保護的聯邦和州隱私和數據安全法律法規，包括聯邦和州健康信息隱私法、聯邦和州安全違規通知法以及聯邦和州消費者保護法。這些定律中的每一個都會受到不同的解釋，並不斷演變。2018年5月，一項新的隱私制度--《一般數據保護條例》(GDPR)在歐洲經濟區(EEA)和英國生效。GDPR管理歐洲和聯合王國個人資料的收集、使用、披露、轉移或其他處理。在英國脱歐後，GDPR繼續成為英國法律的一部分，但有一些修訂(“英國GDPR”)，儘管未來存在分歧的風險，這可能會增加我們的整體數據保護合規成本。除其他事項外，GDPR和UK GDPR就個人數據的安全和向主管國家數據處理當局通知數據處理義務施加了新的要求，改變了可以處理個人數據的法律基礎，擴大了個人數據的定義，要求改變知情同意做法，以及向臨牀試驗受試者和調查人員發出更詳細的通知。此外，GDPR和UK GDPR加強了對將個人數據從歐洲經濟區和英國的臨牀試驗地點轉移到美國和其他司法管轄區的審查，歐盟委員會或英國不承認這些司法管轄區有“足夠的”數據保護法，並對違規和違規行為處以鉅額罰款(最高可達歐元2000萬或我們全球綜合年度總收入的4%)。GDPR和英國GDPR還授予
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對數據主體和消費者協會採取行動，向監管當局提出投訴，尋求司法補救措施，並就違反GDPR或英國GDPR造成的損害獲得賠償。
最近，美國證券交易委員會頒佈了一些規定，要求企業披露或以其他方式提供有關數據安全違規的通知。例如，美國證券交易委員會最近通過了網絡安全風險管理和披露規則，要求披露與網絡安全事件有關的信息，以及網絡安全風險管理、戰略和治理。遵守這些和任何其他適用的隱私和數據安全法律法規是一個嚴格且耗時的過程，我們可能需要建立額外的機制，以確保遵守新的數據保護規則。如果我們不遵守任何此類法律或法規，我們可能面臨鉅額罰款和處罰，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。遵守這些和任何其他適用的隱私和數據安全法律法規是一個嚴格且耗時的過程，我們可能需要建立額外的機制，以確保遵守新的數據保護規則。如果我們不遵守任何此類法律或法規，我們可能面臨鉅額罰款和處罰，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
與員工事務相關的風險、管理增長以及與我們業務相關的其他風險
我們希望擴大我們的開發和監管能力，因此，我們可能會在管理我們的增長方面遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
我們預計我們的員工數量和業務範圍將大幅增長，特別是在產品候選開發和增強我們進行臨牀試驗的能力方面。為了管理我們預期的未來增長，我們必須繼續實施和改進我們的管理、運營和財務系統，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓更多合格的人員。由於我們的財務資源有限，以及我們的管理團隊在管理一傢俱有如此預期增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，或招聘和培訓更多合格的人員。我們業務的擴張可能會導致巨大的成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。任何無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。
我們必須吸引和留住高技能員工才能取得成功。
為了取得成功，我們必須招聘、留住、管理和激勵合格的臨牀、科學、技術和管理人員，而我們面臨着對經驗豐富的人員的激烈競爭。如果我們不能成功地吸引和留住合格的人員，特別是在管理層，這可能會對我們執行業務計劃的能力產生不利影響，損害我們的運營結果，並提高我們成功將Zorevunersen、StK-002和我們未來的產品候選產品商業化的能力。特別是，我們相信我們未來的成功高度依賴於我們的高級管理層的貢獻，包括我們的首席執行官Edward M.Kaye，以及我們的資深科學家和高級管理團隊的其他成員。這些人中的一人或多人失去服務，他們都與我們有隨意的僱傭安排，如果獲得批准，可能會推遲或阻止我們產品流水線的成功開發、我們計劃的臨牀試驗的完成或我們候選產品的商業化。生物技術領域對合格人才的競爭非常激烈，因此，我們可能無法繼續吸引和留住業務發展所需的合格人員，也無法招聘合適的接班人。
與我們競爭合格人才的許多其他生物技術公司擁有更多的財務和其他資源，不同的風險狀況，以及比我們更長的行業歷史。它們還可能為職業發展提供更多樣化的機會和更好的機會。這些特點中的一些可能比我們所提供的更吸引高素質的應聘者。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們發現和開發候選產品的速度和成功率以及我們的業務將受到限制。
未來的收購或戰略聯盟可能會擾亂我們的業務，損害我們的財務狀況和運營結果。
我們可能會收購更多的業務或藥品，與第三方組成戰略聯盟或創建合資企業，我們相信這些將補充或擴大我們現有的業務。如果我們收購具有前景的市場或技術的業務，如果我們不能成功地將它們與我們現有的運營和公司文化相結合，我們可能無法實現收購這些業務的好處。我們在開發、製造和營銷因戰略聯盟或收購而產生的任何新藥時，可能會遇到許多困難，推遲或阻止我們實現預期的好處或加強我們的業務。我們不能向您保證，在任何此類收購之後，我們將實現預期的協同效應，以證明交易是合理的。我們面臨的與收購相關的風險包括：
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我們未能解決這些風險或在過去或未來的收購或戰略聯盟中遇到的其他問題，可能會導致我們無法實現這些交易的預期好處，導致我們產生意想不到的債務，並總體上損害業務。還有一種風險是，未來的收購將導致債務、或有負債、攤銷費用或增量運營費用，任何這些都可能損害我們的財務狀況或運營結果。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者產生可能損害我們業務的成本。
我們將遵守許多環境、健康和安全法律法規，包括有關實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律法規。我們的業務將涉及使用危險及易燃物料，包括化學品及生物物料。我們的業務亦可能產生有害廢物產品。我們一般預期就處置該等物料及廢物與第三方訂立合約。我們將無法消除這些材料的污染或傷害風險。如果因我們使用任何有害材料而造成污染或傷害，我們可能會對由此產生的任何損害負責，並且任何責任可能超出我們的資源範圍。我們亦可能因未能遵守該等法律及法規而招致與民事或刑事罰款及處罰有關的重大成本。
雖然我們維持工人補償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的成本和開支，但該保險可能不足以支付潛在的責任。
此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。我們不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
不利的全球經濟狀況可能對我們的業務、財務狀況、股價和經營業績產生不利影響。
我們的經營業績可能會受到全球經濟和全球金融市場總體狀況的不利影響。例如，2008年的全球金融危機造成了資本和信貸市場的極端波動和混亂。同樣，全球經濟也受到利率和通脹波動以及衰退或經濟進一步下滑的可能性的影響。此外，影響金融機構的不利事態發展，如傳言或實際發生的涉及流動性的事件，過去曾導致並可能在未來導致整個市場的流動性問題。例如，2023年3月10日，我們的銀行業合作伙伴之一硅谷銀行(SVB)被加州金融保護和創新部關閉，後者任命聯邦存款保險公司(FDIC)為接管人。雖然我們在SVB只有很少的現金，而且自那時以來，FDIC已經表示，SVB的所有儲户都將得到保護，但不能保證聯邦政府會在未來銀行關閉的情況下擔保所有儲户，銀行系統的持續不穩定可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。同樣，資本和信貸市場可能受到以色列和烏克蘭持續衝突、更廣泛的中東、歐洲或全球衝突的可能性、為應對衝突而實施的全球制裁、能源危機和潛在衰退的不利影響。經濟疲軟或下滑也可能給我們的供應商帶來壓力，可能導致供應中斷，或導致我們的客户推遲支付我們的服務。如果當前的股票和信貸市場惡化，可能會使任何必要的債務或股權融資變得更加困難、成本更高、稀釋程度更高。如果不能及時以有利的條件獲得任何必要的融資，可能會對我們的增長戰略、財務業績和股票價格產生實質性的不利影響，並可能要求我們推遲或放棄臨牀開發計劃。此外，我們目前的一個或多個服務提供商、製造商和其他合作伙伴可能無法挺過經濟困難時期，這可能直接影響我們按時和按預算實現運營目標的能力。此外，醫院和其他醫療機構面臨人員短缺，無論是由於勞資關係還是其他原因，這可能會導致註冊、現場訪問、評估或其他對我們的研發工作至關重要的活動出現延誤。上述任何一種情況都可能損害我們的業務，我們無法預測當前的經濟氣候和金融環境將以何種方式
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市場狀況可能會對我們的業務產生不利影響。此外，我們的股價可能會下跌，部分原因是股票市場的波動和任何普遍的經濟低迷。
我們或我們所依賴的第三方可能會受到自然災害的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
自然災害可能會嚴重擾亂我們的運營，並對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。如果發生自然災害、火災、颶風、停電或其他事件，使我們無法使用全部或很大一部分總部，損壞了關鍵基礎設施，如我們供應商的製造設施，或者以其他方式中斷了運營，我們可能很難，甚至在某些情況下，不可能在很長一段時間內繼續我們的業務。
我們現有的災後恢復和業務連續性計劃在發生嚴重災害或類似事件時可能證明是不夠的。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的有限性，我們可能會產生大量費用，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
我們的內部計算機和信息系統，或我們的CRO、CMO或其他承包商或顧問使用的系統，可能會出現故障或遭遇安全漏洞，這可能會導致我們的開發計劃受到實質性破壞。
儘管採取了適當的安全措施，我們內部的計算機和信息系統以及我們現在和未來的任何CRO、CMO和其他承包商或顧問的計算機和信息系統可能會受到計算機病毒、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭以及電信和電氣故障的破壞。雖然我們尚未經歷任何此類重大系統故障或事故，也不知道有任何安全漏洞，但如果發生此類事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的開發計劃和業務運營發生重大中斷，無論是由於我們的商業機密或其他專有信息的丟失，還是由於其他類似的中斷。例如，已完成或未來的臨牀前研究或臨牀試驗中的數據丟失可能會導致我們的監管審批工作顯著延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們的競爭地位可能會受到損害，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會顯著延遲。
我們的技術系統發生故障或被破壞可能會使我們承擔責任或中斷我們的業務運營。
我們越來越依賴技術系統和數據來運營我們的業務。特別是，新冠肺炎疫情導致我們修改了業務做法，包括增加員工遠程工作的普及率。因此，我們越來越依賴我們的技術系統來運營我們的業務，我們有效管理業務的能力取決於我們的技術系統和數據的安全性、可靠性和充分性，其中包括使用雲技術，包括軟件即服務(SaaS)、平臺即服務(PaaS)和基礎設施即服務(IaaS)。我們的技術系統崩潰、入侵、腐敗、破壞或破壞，包括我們使用的雲技術，和/或未經授權訪問我們的數據和信息，可能會使我們承擔責任或對我們的業務運營產生負面影響。我們的技術系統，包括我們使用的雲技術，在數量和複雜性上持續增加，使它們可能容易受到故障、惡意入侵和隨機攻擊。同樣，被授權訪問我們的技術系統(包括我們使用的雲技術)的個人的數據隱私或安全漏洞可能會構成敏感數據(包括屬於我們、我們的患者或其他業務合作伙伴的知識產權、商業祕密或個人信息)可能暴露給未經授權的人或公眾的風險。
網絡攻擊和其他網絡安全事件的頻率、複雜性和強度都在增加，越來越難以發現。它們往往是由有動機、資源充足、熟練和堅持不懈的行為者實施的，包括民族國家、有組織犯罪集團、“黑客活動家”和懷有惡意行為的僱員或承包商。網絡攻擊可能包括部署有害的惡意軟件和密鑰記錄器、勒索軟件、拒絕服務攻擊、惡意網站、使用社會工程和其他手段來影響我們的技術系統和數據的保密性、完整性和可用性。網絡攻擊還可能包括供應鏈攻擊，這可能導致我們的產品或為代工生產的產品的製造延遲。我們的主要業務合作伙伴面臨着類似的風險，他們的系統的任何安全漏洞都可能對我們的安全態勢產生不利影響。網絡攻擊可能包括敵對的外國政府的不法行為、工業間諜活動、電信欺詐和其他形式的網絡欺詐、部署有害的惡意軟件、拒絕服務、社會工程欺詐或其他威脅數據機密性、完整性和可用性的手段。成功的網絡攻擊可能會給我們帶來嚴重的負面後果，包括但不限於業務中斷、機密商業信息被挪用，包括財務信息、商業祕密、財務損失和公司戰略計劃的披露。到目前為止，我們還沒有經歷過數據或信息系統的實質性損害。然而，儘管我們投入資源保護我們的信息系統，但我們意識到網絡攻擊是一種威脅，不能保證我們的努力會防止信息安全漏洞，這些漏洞會對我們的業務、法律、財務或聲譽造成損害，或對我們的運營結果和財務狀況產生實質性的不利影響。
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此外，我們所依賴的各種第三方的計算機系統，包括我們的CRO、CMO和其他承包商、顧問以及律師和會計公司，可能會因計算機病毒、未經授權的訪問、數據泄露、網絡釣魚攻擊、網絡罪犯、自然災害(包括颶風和地震)、恐怖主義、戰爭以及電信和電氣故障而遭受損害。我們依賴我們的第三方提供商實施有效的安全措施，並識別並糾正任何此類故障、缺陷或違規行為。
此外，我們越來越多地使用雲技術和遠程工作安排可能會增加這些和其他運營風險，而云技術服務提供商未能充分保護其系統和防止網絡攻擊可能會擾亂我們的運營，並導致挪用、腐敗或丟失機密或適當信息。儘管採取了適當的安全措施，我們內部的計算機和信息系統以及我們現在和未來的任何CRO、CMO和其他承包商或顧問的計算機和信息系統可能會受到計算機病毒、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭以及電信和電氣故障的破壞。雖然我們尚未經歷任何此類重大系統故障或事故，也不知道有任何安全漏洞，但如果發生此類事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的開發計劃和業務運營發生重大中斷，無論是由於我們的商業機密或其他專有信息的丟失，還是由於其他類似的中斷。例如，已完成或未來的臨牀前研究或臨牀試驗中的數據丟失可能會導致我們的監管審批工作顯著延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們的競爭地位可能會受到損害，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會顯著延遲。雖然我們繼續建設和改進我們的系統和基礎設施，包括我們的業務連續性計劃，但不能保證我們的努力將防止我們的系統出現故障或漏洞，這些故障或漏洞可能對我們的業務和運營產生不利影響，和/或導致關鍵或敏感信息丟失，這可能會對我們造成財務、法律、業務、運營或聲譽損害，或失去競爭優勢。此外，我們的責任保險在類型或金額上可能不足以涵蓋我們對安全漏洞、網絡攻擊和其他相關違規行為的索賠。
我們的員工、首席調查員、CRO、CMO和顧問可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易。
我們面臨着員工、主要調查人員、顧問和商業合作伙伴的欺詐或其他不當行為的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意不遵守FDA和非美國監管機構的規定，向FDA和非美國監管機構提供準確的信息，遵守美國和國外的醫療欺詐和濫用法律法規，準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他商業安排。此類不當行為還可能涉及不當使用在臨牀研究過程中獲得的信息，這可能會導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。我們已經通過了適用於所有員工的行為準則，但並不總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們為發現和防止此類行為而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們未能成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。
我們的業務存在重大的產品責任風險，我們獲得足夠保險的能力可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
在臨牀試驗中，我們將面臨與測試Zorevunersen、StK-002和我們未來的候選產品相關的固有產品責任風險，如果我們將任何候選產品商業化，我們將面臨更大的風險。如果我們不能成功地為自己辯護，聲稱我們的候選產品造成了傷害，我們可能會招致重大責任。無論是非曲直或最終結果，賠償責任可能導致：
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雖然我們目前擁有我們認為適合我們開發階段的產品責任保險，但在臨牀開發或營銷Zorevunersen、STK-002或我們未來的任何候選產品之前，我們可能需要獲得更高的水平。我們擁有或可能獲得的任何保險都可能不能為潛在的責任提供足夠的保險。此外，臨牀試驗和產品責任保險正變得越來越昂貴。因此，我們可能無法以合理的成本獲得足夠的保險，以保護我們免受產品責任索賠造成的損失，這些損失可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
與我們普通股所有權相關的風險
我們股票的市場價格可能會波動，你可能會損失你的全部或部分投資。
我們普通股的交易價格可能高度波動，並因各種因素而大幅波動，其中一些因素我們無法控制。我們普通股的市場價格可能受到許多因素的影響，包括本節和本報告其他地方描述的其他風險以及以下風險：
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此外，股票市場，特別是製藥、生物製藥和生物技術股票市場，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與發行人的經營業績無關或不成比例，包括由於總體經濟狀況的原因。這些廣泛的市場和行業因素可能會嚴重損害我們普通股的市場價格，無論我們的實際經營業績如何。實現上述任何風險或任何廣泛的其他風險，包括本“風險因素”部分中描述的風險，都可能對我們普通股的市場價格產生重大和不利的影響。
如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們對我們的股票發表不利或誤導性的意見，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場將受到行業或證券分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。我們對分析師或他們報告中包含的內容和意見沒有任何控制權。如果報道我們的任何分析師對我們、我們的商業模式、我們的知識產權或我們的股票表現發表了負面或誤導性的意見，或者如果我們的臨牀前研究、臨牀試驗和運營結果未能達到分析師的預期，我們的股價可能會下跌。如果一位或多位這樣的分析師停止對我們的報道，或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會在金融市場失去可見性，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。
我們是一家“新興成長型公司”，也是一家“較小的報告公司”，我們無法確定，降低適用於新興成長型公司或較小報告公司的報告要求，是否會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們是2012年JumpStart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)中定義的“新興成長型公司”。只要我們繼續是一家新興成長型公司，我們就可以利用適用於其他非新興成長型上市公司的各種報告要求的豁免，包括(I)不需要遵守經修訂的2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404節的審計師認證要求，(Ii)減少我們定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務，以及(Iii)豁免就高管薪酬舉行非約束性諮詢股東投票的要求，以及免除股東批准之前未獲批准的任何金降落傘付款的要求。
我們將一直是一家新興的成長型公司，直到(I)財政年度的最後一天(A)我們的年度總收入至少為12.35億美元(億)或(B)我們被視為大型加速申報公司，這意味着截至2024年6月30日，我們由非關聯公司持有的普通股的市值超過70000美元萬，(Ii)我們在之前的三年期間發行了超過10美元億的不可轉換債券，以及(Iii)2024年12月31日。我們預計從2024年12月31日起不再是一家新興成長型公司，這是我們在IPO完成五週年後本財年的最後一天。
根據《就業法案》，新興成長型公司還可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們選擇利用這一延長過渡期的好處。因此，我們的合併財務報表可能無法與遵守這種新的或修訂的會計準則的公司的財務報表相比較。在我們不再是“新興成長型公司”或明確且不可撤銷地選擇退出證券法第7(A)(2)(B)條規定的豁免之日之前，在適用於我們的合併財務報表且對上市公司和非上市公司具有不同生效日期的新的或修訂的會計準則發佈時，我們將披露非新興成長型公司需要採用的日期以及我們將採用最近發佈的會計準則的日期。
我們也是一家“較小的報告公司”，這意味着我們非關聯公司持有的股票市值不到70000美元萬，在最近結束的財年中，我們的年收入不到10000美元萬。只要(I)非關聯公司持有的我們股票的市值低於25000美元萬或(Ii)我們在最近結束的財年的年收入低於10000美元萬，並且非關聯公司持有的我們股票的市值低於70000美元萬，我們就可以繼續成為一家規模較小的報告公司。如果我們是一家較小的報告公司，當我們不再是一家新興的成長型公司時，我們可能會繼續依賴較小的報告公司可以獲得的某些披露要求的豁免。具體地説，作為一家較小的報告公司，我們可能會選擇在我們的Form 10-k年度報告中只公佈最近兩個財政年度的經審計財務報表，與新興成長型公司類似，較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。我們無法預測投資者是否會因為我們可能依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股可能會出現不那麼活躍的交易市場，我們的股價可能會更加波動。
62
根據我們的章程文件和特拉華州法律，反收購條款可能會使收購我們變得更加困難，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。
我們重述的公司證書和重述的章程包含可能推遲或阻止我們公司控制權變更的條款。這些規定還可能使股東很難選舉不是由我們董事會現任成員提名的董事或採取其他公司行動，包括對我們的管理層進行變動。這些規定包括：
我們重述的公司註冊證書中的獨家法院條款可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於與我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻礙與此類索賠相關的訴訟。
我們重述的公司註冊證書，在法律允許的最大範圍內，規定特拉華州衡平法院是以下案件的獨家法院：代表我們提起的任何派生訴訟或訴訟；任何違反受託責任的訴訟；根據特拉華州公司法(“DGCL”)、我們重述的公司註冊證書或我們重述的章程對我們提出索賠的任何訴訟；或受內部事務原則管轄的針對我們的索賠的任何訴訟。這一排他性法院條款不適用於為執行《交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟。然而，它可以適用於專屬法院條款中列舉的一個或多個類別的訴訟，並根據證券法主張索賠，因為證券法第22條規定，聯邦法院和州法院對為執行證券法或其規則和條例所規定的任何義務或責任而提起的所有訴訟具有同時管轄權。法院是否會對《證券法》下的索賠強制執行此類條款還存在不確定性，我們的股東不會被視為放棄了對聯邦證券法及其規則和條例的遵守。
這種法院條款的選擇可能會限制股東在司法法院提出其認為有利於與我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻礙與此類索賠有關的訴訟。或者，如果法院發現我們重述的公司註冊證書中包含的法院條款的選擇在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會損害我們的業務、運營結果和財務狀況。
此外，DGCL的第203條可能會阻礙、推遲或阻止對我公司的控制權變更。第203條對我們與持有我們15%或以上普通股的人之間的合併、業務合併和其他交易施加了某些限制。
《證券法》第22條規定，聯邦法院和州法院對為執行《證券法》或其下的規則和條例所規定的任何義務或責任而提出的所有索賠具有同時管轄權。2020年4月，我們修訂並重申了我們重述的章程，規定美國聯邦地區法院將在法律允許的最大範圍內，成為解決根據證券法提出的任何訴因的獨家論壇(此類條款，即“聯邦論壇條款”)。我們決定通過聯邦論壇的一項規定之前，特拉華州最高法院裁定，根據特拉華州的法律，這些規定在事實上是有效的。雖然不能保證聯邦或州法院將遵循特拉華州最高法院的判決，或決定在特定案件中執行聯邦論壇條款，但聯邦論壇條款的應用意味着，我們的股東為執行證券法所產生的任何義務或責任而提起的訴訟必須向聯邦法院提起，而不能向州法院提起。
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《交易法》第27條規定，聯邦政府對為執行《交易法》或其下的規則和條例所產生的任何義務或責任而提出的所有索賠擁有專屬聯邦管轄權。此外，排他性法院條款和聯邦法院條款均不適用於為執行《交易法》規定的任何義務或責任而提起的訴訟。因此，我們的股東必須向聯邦法院提起訴訟，以強制執行《交易法》或其下的規則和條例所產生的任何義務或責任。
我們的股東不會被視為放棄了我們對聯邦證券法和據此頒佈的法規的遵守。
任何個人或實體購買或以其他方式獲得或持有我們的任何證券的任何權益，應被視為已通知並同意我們的獨家論壇條款，包括聯邦論壇條款。這些條款可能會限制股東就他們與我們或我們的董事、高管或其他員工的糾紛在司法法院提出索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高管和其他員工的訴訟。
作為一家上市公司，我們的運營成本將會增加，我們的管理層將需要投入大量時間來實施新的合規舉措和公司治理實踐。
作為一家上市公司，尤其是在我們不再是一家新興的成長型公司之後，我們將產生鉅額的法律、會計和其他費用，這是我們作為一傢俬營公司沒有發生的。薩班斯-奧克斯利法案、多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案、納斯達克全球精選市場(“納斯達克”)的上市要求以及其他適用的證券規則和法規對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理做法。我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來實施這些合規倡議。此外，我們預計這些規則和法規將大幅增加我們的法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時和昂貴。我們無法預測或估計為響應這些要求而可能產生的額外成本的金額或時間。這些要求的影響也可能使我們更難吸引和留住合格的人員加入我們的董事會、董事會委員會或擔任高管。此外，這些規則和條例往往有不同的解釋，在許多情況下是因為它們缺乏特殊性，因此，隨着監管機構和理事機構提供新的指導意見，它們在實踐中的適用可能會隨着時間的推移而演變。這可能導致關於遵守事項的持續不確定性，以及不斷修訂披露和治理做法所需的更高成本。
如果我們未來不能對財務報告保持適當和有效的內部控制，我們編制準確和及時財務報表的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的經營業績、投資者對我們的看法，從而損害我們普通股的價值。
我們以前沒有被要求獨立遵守薩班斯-奧克斯利法案第404(A)條。薩班斯-奧克斯利法案第404(A)條要求管理層對我們的財務報告內部控制的有效性進行年度評估，從我們提交給美國證券交易委員會的第二份年度報告開始。在編制截至2023年12月31日及截至該年度的財務報表時，我們被要求符合這些標準，我們的管理層必須就該年度及其後每年的財務報告內部控制的有效性作出報告。此外，一旦我們不再是一家“新興成長型公司”，根據薩班斯-奧克斯利法案第404(B)條，我們的獨立註冊會計師事務所將被要求證明我們對年度財務報告的內部控制的有效性。管理我們管理層評估財務報告內部控制所必須達到的標準的規則很複雜，需要大量的文檔、測試和可能的補救措施。
為了在規定的期限內遵守第404(B)條，我們將着手記錄和評估我們對財務報告的內部控制，這既昂貴又具有挑戰性。在這方面，我們將需要繼續提供內部資源，可能聘請外部顧問，並通過詳細的工作計劃，以評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續酌情采取步驟改進控制程序，通過測試驗證控制措施是否如文件所述發揮作用，並實施財務報告內部控制的持續報告和改進程序。儘管我們做出了努力，但我們仍有可能無法在規定的時間框架內或根本無法得出結論，即我們對財務報告的內部控制是有效的，符合第404條的要求。如果我們發現一個或多個重大弱點，可能會導致金融市場的不利反應，因為我們對合並財務報表的可靠性失去了信心。此外，如果我們不能繼續滿足這些要求，我們可能無法繼續在納斯達克上市。
隨着我們的發展，我們預計將僱用更多的人員，並可能利用外部臨時資源來實施、記錄和修改政策和程序，以維持有效的內部控制。然而，我們可能會發現我們內部控制中的缺陷和弱點。如果我們的內部控制存在重大弱點或缺陷，並且沒有被發現或補救，我們的合併財務報表可能包含重大錯誤陳述，當未來發現這些錯誤陳述時，可能導致我們無法履行未來的報告義務，並導致我們的普通股價格下跌。
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由於我們預計在可預見的未來不會對我們的股本支付任何現金股息，因此資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
我們從未宣佈或支付過我們股本的現金股息。我們目前打算保留我們未來的所有收益，如果有的話，為我們業務的增長和發展提供資金。因此，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您在可預見的未來唯一的收益來源。
我們可能會受到證券訴訟的影響，這是昂貴的，可能會轉移管理層的注意力。
我們普通股的市場價格可能會波動，在過去，經歷過股票市場價格波動的公司會受到證券集體訴訟的影響。我們未來可能會成為這類訴訟的目標。針對我們的證券訴訟可能導致鉅額成本，並將我們管理層的注意力從其他業務上轉移，這可能會嚴重損害我們的業務。
第二條股權證券的未登記銷售、募集資金的使用和發行人購買股權證券。
沒有。
第3項.違約高級證券。
沒有。
項目4.地雷安全安全披露。
不適用。
項目5.其他信息。
截至2024年6月30日的六個月內，我們的董事或高級職員（定義見規則16 a-1（f）））均未通知我們
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項目6.eXhibit。
作為本季度報告10-Q表的一部分提交或提供的展品列於下面的展品索引中。
展品 數 |
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描述 |
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表格 |
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文件編號 |
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展品 提交日期 |
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展品 不是的。 |
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已歸檔/已配備 特此聲明 |
10.1** |
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行政僱傭協議，由註冊人和Thomas Leggett簽署，自2024年4月23日生效。 |
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X |
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10.2** |
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註冊人和Thomas Leggett簽署的控制權變更分割協議，自2024年4月23日生效。 |
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X |
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10.3** |
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註冊人與Stephen J. Tulipano簽署的分居和釋放協議，日期為2024年5月2日。 |
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X |
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31.1 |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發的首席執行幹事證書。 |
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X |
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31.2 |
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根據依照2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條認證首席財務幹事。 |
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X |
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32.1* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條規定的首席執行官證書。 |
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X |
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32.2* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席財務官的認證。 |
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X |
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101.INS |
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內聯XBRL實例文檔(該實例文檔不會出現在交互數據文件中，因為它的XBRL標籤嵌入在內聯XBRL文檔中)。 |
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X |
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101.SCH |
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嵌入Linkbase文檔的內聯XBRL分類擴展架構 |
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X |
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104 |
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內聯封面交互數據文件（格式為內聯BEP，包含在附件101中）。 |
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X |
* 本證明被視為未根據《交易法》第18條提交，或以其他方式承擔該條的責任，也不應被視為通過引用納入根據《交易法》證券法進行的任何提交中。
** 表示董事或高管有資格參與的管理合同或補償計劃或安排。
根據第S-k條第601（b）（10）項的規定，註冊人省略了本展品的某些部分。
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登錄解決方案
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
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斯托克治療公司 |
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日期：2024年8月7日 |
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作者： |
/s/愛德華m. Kaye萬. D |
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Edward M. Kaye萬. D |
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首席執行官 (首席行政主任) |
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日期：2024年8月7日 |
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作者： |
/s/託馬斯·E.萊格特 |
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Thomas E.萊格特 |
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首席財務官 (首席財務官和首席會計 (海關人員) |
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