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第99.1展示文本
PTC Therapeutics提供企業更新並報告2024年第二季度財務業績
—持續強勁的營收表現—
—遞交sepiapterin和Translarna™的NDA申請至FDA—
—PIVOt-HD研究中PTC518的積極中期數據—
—按照計劃實現2024年剩餘的臨牀和監管里程碑—
2024年8月8日,PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT)宣佈了截至2024年6月30日第二季度的企業更新和財務業績。
“我為我們團隊今年以來的傑出執行感到自豪,”首席執行官Matthew Klein萬.D.表示。“我們有強大的現金地位,向FDA遞交了三個藥物批准申請,並按計劃實現了2024年其餘許多里程碑。”
關鍵企業更新:
● | 2024年第二季度總收入為1.87億美元 |
● | DMD特許經營權的2024年第二季度收入為1.18億美元 |
所有板塊:
● | PTC於2024年7月向FDA提交了有關使用sepiapterin治療PKU的NDA。此外,計劃在2024年晚些時候向日本和巴西提出進一步的監管申請。 |
● | PTC於2024年7月重新提交Translarna治療nmDMD的NDA。 |
● | PTC在2024年第二季度進行的PIVOt-HD第2期研究中已實現了所有目標,並在第二季度披露。該研究針對亨廷頓病患者使用PTC518。 |
● | PTC計劃於2024年晚些時候提交有關使用vatiquinone治療Friedreich ataxia的NDA。 |
● | PTC預計在2024年第四季度分享用於ALS治療的utreloxastat的最新數據。 |
● | 有關PTC用於AADC缺陷的基因療法的BLA已被FDA接受並進行了重點審查;目標監管行動日期為2024年11月13日。 |
2024年第二季度財務要點如下:
● | 2024年第二季度,總收入為1.867億美元,相比於2023年第二季度的2.138億美元有所下降。 |
● | 總收入包括商業產品組合的淨產品收入,2024年第二季度為1.332億美元,相比於2023年第二季度的1.746億美元有所下降。總收入 |
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也包括2024年第二季度5,350萬美元的版税和製造收入,相比於2023年第二季度的3,920萬美元有所上升。 |
● | Translarna的淨產品收入為2024年第二季度的7,040萬美元,相比於2023年第二季度的9,650萬美元略有下降。這一結果是由於政府的大宗訂單時間不同所致。 |
● | Emflaza的淨產品收入為2024年第二季度的4,730萬美元,相比於2023年第二季度的6,570萬美元有所下降。這一結果是由於Emflaza孤兒藥獨佔期在2024年2月到期所致。 |
● | 羅氏報告了Evrysdi 2024年截止銷售額約為8.38億瑞士法郎,導致PTC在2024年第二季度的版税收入為5,320萬美元,相比於2023年第二季度的3,690萬美元有所增加。 |
● | 根據美國通用會計原則(GAAP),2024年第二季度研發費用為1.322億美元,相比於2023年第二季度的1.859億美元有所下降。季度研發費用的下降反映了PTC公司因專注於其具有差異化、高潛力項目而進行的戰略組合優先考慮。2024年第二季度研發費用中包括與Censa收購相關的1500萬美元成功獎金。 |
● | 第二季度2024年,除了9.4百萬美元的非現金股權報酬費用外,非GAAP研發費用為1.227億美元,相比於2023年第二季度的1.703億美元(不包括1.55百萬美元的非現金股權報酬費用)有所下降。 |
● | 2024年第二季度,GAAP銷售、一般及行政費用為6950萬美元,相比於2023年第二季度的8840萬美元有所下降。員工費用的減少是因為2023年公司減少了人員規模。 |
● | 2024年第二季度,不包括980萬美元的非現金股權報酬費用,非GAAP銷售、一般及行政費用為5970萬美元,相比於2023年第二季度的7460萬美元(不包括1380萬美元的非現金股權報酬費用)有所下降。 |
● | 2024年第二季度延遲支付和待定款項公允價值的變化為510萬美元虧損,相比於2023年第二季度盈利128.9億美元有所下降。待定款項公允價值的變化主要與戰略組合優先和2023年第二季度決定終止Friedreich ataxia和Angelman syndrome基因治療計劃有關。因此,PTC確定與Friedreich ataxia和Angelman syndrome有關的待定款項的公允價值為0,並錄得1298萬美元的利潤。 |
● | 2024年第二季度有形資產減值和交易損失(收益)為180萬美元的損失,相比於2023年第二季度的0萬美元有所下降。這是由於出售與基因治療製造有關的某些資產和固定資產減值所致,部分被租賃終止和銷售某些固定資產的收益部分抵消。 |
● | 2024年第二季度淨虧損為9920萬美元,相比於2023年第二季度的1.989億美元有所下降。 |
● | 截至2024年6月30日,現金、現金等價物和可交易證券總額為109330萬美元,而截至2023年12月31日,則為87670萬美元。在2024年第二季度,PTC與Royalty Pharma的協議進行了修改,並行使了其中一個看跌期權以獲得2.5億美元的現金換取,並支付少量的現金版税。 |
● | 截至2024年6月30日,已發行和流通的股份為76,900,123。 |
PTC更新2024年全年財務指引:
● | PTC 預計 2024 財年總收入將介於 7000 萬美元至 7500 萬美元之間。 |
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● | PTC預計2024年全年GAAP研發和銷售費用將在74000萬美元至83500萬美元之間,包括預期的研發費用里程碑付款高達6500萬美元。 |
● | PTC預計2024年全年非GAAP研發和銷售費用將在66000萬美元至75500萬美元之間,包括預期的研發費用里程碑付款高達6500萬美元和估計的非現金的股票薪酬費用排除在外的情況下的費用。 |
● | PTC預計2024年將根據以前的收購完成的潛在監管成功為基礎的里程碑支付高達9000萬美元,其中高達6500萬美元將被記錄為研發營業費用。截至2024年6月30日,已經實現了3500萬美元的里程碑,其中1500萬美元被記錄為研發營業費用,2000萬美元被記錄為待決款項。 |
非GAAP財務數據:
在本新聞稿中,PTC的財務結果按照GAAP和某些非GAAP財務數據進行了提供。特別是,非GAAP研發和銷售費用財務數據不包括非現金的股票薪酬費用。理事會認為,這些非GAAP財務數據有助於投資者和PTC財務報表的其他用户,通過提供更大的透明度,瞭解PTC的歷史和預期的營運表現以及公司的未來前景。非GAAP財務數據並非用來替代按照GAAP制定的財務數據。將非GAAP財務數據與其各自最接近的GAAP財務數據的定量對比,請參見下表。
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PTC Therapeutics, Inc.簡明合併損益表(以千元為單位,除股份和每股數據外)
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| 截至6月30日的三個月營收: |
| 截至6月30日的前六個月 | ||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | ||||
營收: |
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產品淨收入 | $ | 133,220 |
| $ | 174,592 |
| $ | 310,824 |
| $ | 362,149 |
合作收入 | - |
| - |
| - |
| 6 | ||||
版税收入 | 53,183 |
| 36,853 |
| 84,337 |
| 67,684 | ||||
製造業-半導體營業收入 |
| 301 |
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| 2,363 |
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| 1,661 |
| 4,351 | |
資產總收入 | 186,704 |
| 213,808 |
| 396,822 |
| 434,190 | ||||
營業費用: |
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產品銷售成本,除收購的無形資產攤銷之外的成本 | 15,527 |
| 12,731 |
| 30,267 |
| 26,875 | ||||
已取得的無形資產分期攤銷 | 2,865 |
| 47,397 |
| 54,395 |
| 86,812 | ||||
研究和開發(1) | 132,169 |
| 185,874 |
| 248,298 |
| 380,998 | ||||
銷售、一般和管理費用(2) | 69,500 |
| 88,449 |
| 142,772 |
| 175,363 | ||||
延期和附條件考慮的公平價值變動 | 5,100 |
| (128,900) |
| 5,000 |
| (126,500) | ||||
無形資產減值 | - |
| 217,800 |
| - |
| 217,800 | ||||
有形資產減值及交易淨損益(收益) |
| 1,761 |
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| - |
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| 1,761 |
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| - |
營業費用 | 226,922 |
| 423,351 |
| 482,493 |
| 761,348 | ||||
營業虧損 | (40,218) |
| (209,543) |
| (85,671) |
| (327,158) | ||||
利息費用,淨額 | (43,490) |
| (29,415) |
| (84,324) |
| (56,745) | ||||
其他(費用)收益,淨額 | (2,025) |
| 1,479 |
| (434) |
| 11,434 | ||||
税前(費用)收入損失 | (85,733) |
| (237,479) |
| (170,429) |
| (372,469) | ||||
所得税(費用)收益 | (13,446) |
| 38,596 |
| (20,326) |
| 34,627 | ||||
歸屬於普通股股東的淨虧損 | $ | (99,179) |
| $ | (198,883) |
| $ | (190,755) |
| $ | (337,842) |
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加權平均發行股份: |
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基本和攤薄(按股份計算) | 76,725,070 |
| 74,730,433 |
| 76,610,598 |
| 74,232,624 | ||||
每股基本和攤薄淨虧損(每股美元) | $ | (1.29) |
| $ | (2.66) |
| $ | (2.49) |
| $ | (4.55) |
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(1)研發調節 |
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GAAP研發 | $ | 132,169 |
| $ | 185,874 |
| $ | 248,298 |
| $ | 380,998 |
減:股份補償費用 | 9,428 |
| 15,529 |
| 18,395 |
| 30,842 | ||||
非GAAP研發 | $ | 122,741 |
| $ | 170,345 |
| $ | 229,903 |
| $ | 350,156 |
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(2) 銷售、總務及行政調整 |
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GAAP銷售、一般及行政費用 | $ | 69,500 |
| $ | 88,449 |
| $ | 142,772 |
| $ | 175,363 |
減:股份基礎報酬費用 | 9,815 |
| 13,842 |
| 19,226 |
| 27,344 | ||||
非GAAP銷售、總務及行政費用 | $ | 59,685 |
| $ | 74,607 |
| $ | 123,546 |
| $ | 148,019 |
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PTC Therapeutics, Inc.彙編資產負債表 (以千為單位,股票數據除外)
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| 由於股權激勵,與工資單相關的税費在截至2024年6月30日的三個月和六個月的簡明合併利潤表中按以下方式列示(以千美元為單位): |
| 2023年12月31日 | ||
現金、現金等價物和市場證券 | $ | 1,093,293 |
| $ | 876,739 |
資產總計 | $ | 1,916,355 |
| $ | 1,895,698 |
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總負債 | $ | 284,806 |
| $ | 284,213 |
總遞延營收 |
| - |
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| 801 |
未來版税銷售的總負債 |
| 2,084,880 |
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| 1,814,097 |
總負債 | $ | 2,896,536 |
| $ | 2,714,253 |
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截至2024年6月30日和2023年12月31日,共有普通股76,900,123股和75,708,889股赤字股份。 | $ | (980,181) |
| $ | (818,555) |
負債和赤字股份總額 | $ | 1,916,355 |
| $ | 1,895,698 |
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PTC Therapeutics,Inc。2024年全年GAAP里程碑支付調節表
(數額百萬美元)
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| 里程碑支付 |
| 2024年全年 | |
| (數額百萬美元) | |
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預計GAAP研發支出相關里程碑支付 | $ | 65 |
預計GAAP待支付考慮事項相關里程碑支付 |
| 25 |
預計GAAP里程碑支付總額 | $ | 90 |
PTC Therapeutics,Inc。
2015年GAAP和非GAAP全年研發和銷售總費用協調錶(以百萬美元為單位)
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| 範圍低端 |
| 範圍高端 | ||
預計GAAP研發和銷售總費用 | $ | 740 |
| $ | 835 |
減:預計的非現金股權補償費用 | 80 |
| 80 | ||
預計的非GAAP研發和SG&A費用 | $ | 660 |
| $ | 755 |
縮寫:
AADC:芳香族的L-氨基酸脱羧酶
ALS:肌萎縮側索硬化
BLA:生物製品許可申請
CHF:瑞士法郎
DMD:杜興肌營養不良
EMA:歐洲藥品管理局
FA:弗裏德雷希共濟失調
FDA:美國食品和藥物管理局
GAAP:通用會計準則
HD:亨廷頓病
MAA:上市授權申請
NDA:新藥申請
nmDMD:諾氏肌肉萎縮症的無意義突變
PKU:苯丙酮尿症
R&D:研究與開發
SG&A:銷售、一般及行政費用
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今日電話會議和網絡直播提示:
如需通過電話收聽,請單擊此處進行註冊,我們會提供撥打電話的詳情。為避免延誤,我們建議參與者在電話會議開始前15分鐘撥打電話。投資者可以在PTC網站的投資者版塊https://ir.ptcbio.com/events-presentations 上鍊接到網絡直播電話會議。電話會議結束後兩個小時左右,我們會提供回放信息,並將其歸檔在公司網站上,供於會議結束後30天查看。
關於PTC Therapeutics, Inc.
PTC是一家全球生物製藥公司,專注於發現、開發和商業化為罕見疾病患者提供益處的臨牀分化藥物。PTC在全球商業化產品的能力是推動在強大和多元化的轉化醫學管理和為患者提供一流治療手段使命的基礎。公司的策略是利用其強大的科學專業知識和全球商業基礎設施,為患者和其他利益相關方最大化利益。如需瞭解更多有關PTC的信息,請訪問我們的網站www.ptcbio.com,並關注我們在Facebook上,在Twitter上的@PTCBio以及在LinkedIn上。
更多信息:
投資者:Kylie O'Keefe
+1(908)300-0691
kokeefe@ptcbio.com
媒體:Jeanine Clemente
+1(908)912-9406
jclemente@ptcbio.com
前瞻性聲明:
本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》(The Private Securities Litigation Reform Act of 1995)的風險披露聲明。此新聞稿中除了歷史事實以外的所有陳述都是風險披露聲明,包括在“PTC Updates Full Year 2024 Revenue Guidance”標題下提供的信息,包括關於:(i)2024年總收入預測,(ii) 2024年GAAP和非GAAP的研發和銷售業務支出預測和(iii)2024年收購相關的里程碑付款預測。也包括關於:PTC未來的期望、計劃和展望,包括其產品及其候選藥物的臨牀試驗和研究資料的可用性、監管提交和迴應、商業化、以及其他與其產品及候選藥物有關的問題;PTC的策略、未來業務、未來財務狀況、目標成本、管理目標、向管理進行報告的經營審計、營收、研發開支,以及管理目標。還包括以“指導原則”、“計劃”、“期望”、“相信”、“估計”、“期望”、“想要”、“可能”、“針對”、“潛力”、“將要”、“將會”的字眼表示的其他前瞻性陳述。
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由於各種風險和不確定性,PTC的實際成果、表現或成就可能與其所作出的前瞻性陳述不同。這些風險和不確定性包括與PTC商業化或可能在未來商業化的產品或候選藥物的價格、覆蓋範圍、報銷談判結果有關的風險;PTC是否能保持轉譯莉納(Translarna)在巴西、俄羅斯、歐洲經濟區(EEA)和其他地區治療nmDMD的營銷授權,包括歐洲藥物管理局(EMA)是否在重新審查過程中確定有條件的營銷授權用於治療Translarna是否支持繼續更新授權,或PTC能否確定其他潛在機制,使其可以為EEA的nmDMD患者提供轉譯莉納;PTC是否能夠利用其國際藥物註冊研究的臨牀數據和關於轉譯莉納的實際證據來支持繼續在EEA治療nmDMD的營銷授權;PTC能否使用041研究的結果,這是一項為期18個月、採用安慰劑對照法的轉譯莉納臨牀試驗治療nmDMD,隨後是為期18個月的開放性試驗,此次試驗被開展來支持轉譯莉納在美國治療nmDMD的銷售批准;臨牀試驗結果及其臨牀數據總體經驗是否和PTC 的解釋一致;關於Upstaza的期望,包括任何監管提交和潛在批准、商業化、製造能力、潛在的研發、監管和銷售里程碑以及PTC可能需要支付的附帶費用;關於七羥黃原酸(sepiapterin)的期望,包括任何監管提交和潛在批准、商業化、潛在的研發、監管和銷售里程碑以及PTC可能需要支付的附帶費用;關於在PTC的SMA合作中生產的Evrysdi的商業化;關於Tegsedi和Waylivra的商業化;與PTC的基因治療早期研究項目停止和工作人員削減有關的時間和實際費用,可能發生不同的時間和可能要比估計的費用高得多,根據其戰略管道優先事項和人員削減而產生的儲蓄,可能遠低於預期;重大商業影響,包括行業、市場、經濟、政治或監管條件的影響;税收和其他法律、法規、費率和政策的變化;PTC的合格患者基礎和其產品及候選藥物的商業潛力;PTC的科學方法和一般開發進展;PTC是否能滿足其租約協議的義務;PTC的現金資源是否充足,以及其是否有能力在未來為其可預見和不可預見的運營費用和資本支出融資;以及在PTC最新的10-K年度報告的“風險因素”部分討論的因素,以及隨時在PTC的其他申報文件中更新這些風險因素。我們敦促您仔細考慮所有這些因素。
與任何正在研發的製藥品一樣,新產品的研發、監管批准和商業化存在重大風險。無法保證任何產品在任何領Territoryx地區都能獲得或保持監管批准,或證明具有商業成功,包括轉譯莉納(Translarna),Emflaza,Upstaza,Evrysdi,Tegsedi,Waylivra或七羥黃原酸(sepiapterin)都是一樣。
此處所含前瞻性聲明僅代表PTC在本新聞稿發佈之日的觀點,並且PTC不打算更新或修改任何此類前瞻性聲明以反映實際結果或計劃、前景、假設、估計或投射的變化或其他發生在本新聞稿發佈之日之後的情況,除非法律要求。
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