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美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
_____________________________________________________________________________________
形式 10-Q
_____________________________________________________________________________________
(標記一)
☒根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告
截至本季度末2024年6月30日
或
☐根據1934年證券交易法第13或15（d）條提交的過渡報告
由_至_的過渡期
委員會文件號： 001-38295
_____________________________________________________________________________________

X4製藥公司.
(註冊人的確切姓名載於其章程)
_____________________________________________________________________________________
特拉華州
(述明或其他司法管轄權
公司或組織)
27-3181608
(税務局僱主
識別號碼)
北燈塔街61號, 4樓
波士頓, 馬薩諸塞州
（主要行政辦公室地址）
02134
(郵政編碼)
(857) 529-8300
(註冊人的電話號碼，包括區號)
____________________________________________________________________________
根據該法第12(B)節登記的證券：
每個班級的標題交易代碼註冊的每個交易所的名稱
普通股，每股票面價值0.001美元XFOR納斯達克股市有限責任公司
通過勾選標記標明註冊人是否（1）在過去12個月內（或在註冊人被要求提交此類報告的較短期限內）提交了1934年證券交易法第13或15（d）條要求提交的所有報告，以及（2）在過去90天內是否遵守此類提交要求。 是**☒*☐
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-t規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是**☒*☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中的“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器☐加速文件管理器☐
非加速文件服務器☒規模較小的報告公司☒
新興成長型公司☐

如果是新興成長型公司，請通過勾選標記表明註冊人是否選擇不利用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂的財務會計準則。 ☐

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。☐*☒


截至2024年8月5日，登記人已 168,499,514普通股，每股面值0.001美元，已發行。


第一部分：財務信息
第1項。
財務報表
7
截至2024年6月30日和2023年12月31日的簡明合併資產負債表（未經審計）
7
截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月的簡明合併經營報表和全面收益（虧損）（未經審計）
8
截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月的簡明合併報表股東權益（未經審計）
9
截至2024年和2023年6月30日止六個月的簡明合併現金流量表（未經審計）
11
簡明合併財務報表附註(未經審計)
12
第二項。
管理層對財務狀況和經營成果的討論與分析
29
第三項。
關於市場風險的定量和定性披露
35
第四項。
控制和程序
35
第二部分：其他信息
第1項。
法律程序
36
項目1A.
風險因素
36
第二項。
未登記的股權證券銷售和收益的使用
68
第三項。
高級證券違約
68
第四項。
煤礦安全信息披露
68
第5項。
其他信息
68
第6項。
展品
70
簽名
71

2



有關前瞻性陳述的警示説明

這份Form 10-Q季度報告包含符合1933年證券法(“證券法”)第27A節和1934年證券交易法(“交易法”)第21E節的含義的前瞻性表述，這些前瞻性表述與未來事件或我們未來的業務或財務表現有關。除有關歷史事實的陳述外，本10-Q表格季度報告中包含的所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃和管理目標的陳述，均為前瞻性陳述。這些表述可以通過前瞻性術語“可能”、“應該”、“預期”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”、“繼續”或這些術語或其他類似術語的負面含義來識別。我們的前瞻性陳述是基於對我們公司的一系列預期、假設、估計和預測，不是對未來結果或業績的保證，涉及重大風險和不確定性。我們可能無法真正實現這些前瞻性聲明中披露的計劃、意圖或期望。實際結果或事件可能與這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期大不相同。這些前瞻性陳述受制於一些已知和未知的風險、不確定性和假設，包括題為“風險因素”一節和本報告其他部分所述的風險。:

•我們對XOLREMDI商業化的期望和目標TMXOLREMDI是我們唯一被批准用於商業銷售的產品，我們幾乎完全依賴於它來產生未知的市場規模和增長潛力，到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得可觀的收入；
•我們目前和未來的臨牀前研究和臨牀試驗以及相關準備工作的啟動、時間、進度和結果，以及試驗結果將在多長時間內公佈，以及我們的研究和開發計劃；
•我們的任何產品或候選產品可能帶來的潛在好處，包括臨牀實用性；
•我們現有產品或候選產品或我們未來可能開發的任何候選產品獲得並保持監管批准的時間和能力，以及任何相關的限制、限制或任何已批准候選產品標籤上的警告；
•我們計劃對我們的產品或候選產品進行研究、開發、製造和商業化；
•我們為我們的候選產品提交監管申請的時間，以及美國和其他國家的監管發展；
•我們的產品和候選產品的市場規模和增長潛力(如果獲得批准)，以及我們的產品和候選產品的市場接受率和程度，包括可能從付款人那裏獲得的補償；
•美國食品和藥物管理局(FDA)和歐盟委員會指定的好處，包括但不限於快速通道、孤兒藥物和突破療法；
•我們的商業化、營銷和製造能力和戰略；
•我們吸引和留住合格員工和關鍵人員的能力；
•我們的競爭地位以及與我們的競爭對手或我們的行業有關的發展和預測；
•我們對獲得和維護知識產權保護能力的期望；
•已有或可能獲得的競爭性療法的成功；
•我們對未來運營、財務狀況、收入、成本、支出、現金使用、資本要求或我們對額外融資需求的估計和預期；
3


•我們計劃授權、收購、開發和商業化更多的候選產品；
•法律法規的影響；
•我們計劃尋找更多與我們的商業目標相一致的具有重大商業潛力的候選產品；
•我們有能力籌集額外資本或實現足夠的收入，為我們的業務和運營計劃提供適當的資金；
•我們的戰略、前景、計劃、期望或目標；以及
•其他風險和不確定性，包括本季度報告中“風險因素”部分所列的風險和不確定性。


有關可能導致我們的實際結果與前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同的重要因素的討論，請參閲本季度報告中題為“風險因素”的章節。由於這些因素，我們不能向您保證本季度報告中的前瞻性陳述將被證明是準確的。此外，如果我們的前瞻性陳述被證明是不準確的，這種不準確可能是實質性的。鑑於這些前瞻性陳述中的重大不確定性，您不應將這些陳述視為我們或任何其他人對我們將在任何特定時間框架內或根本不會實現我們的目標和計劃的陳述或保證。我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件或其他原因，除非法律要求。因此，您不應依賴這些前瞻性陳述作為截至本季度報告日期之後的任何日期我們的觀點。



4


與我們的業務相關的選定風險摘要

我們的業務面臨重大風險和不確定性。如果發生以下任何風險，我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到重大不利影響。您應仔細審閲並考慮本季度報告第I部分第1A項“風險因素”一節中對我們風險因素的全面討論。一些更重大的風險包括以下風險：

•自我們成立以來，我們已經發生了重大虧損，並且沒有從產品銷售中產生顯著的收入，我們無法預測我們是否能夠或何時以及是否能夠在支持我們的投資和目標所需的水平或時間上從XOLREMDI的銷售中產生有意義的收入。我們創造收入和盈利的能力取決於我們成功地將XOLREMDI商業化，以及獲得市場批准並將我們的候選產品(包括mavorixafor)或我們未來可能開發、授權或收購的其他候選產品商業化的能力。即使我們能夠成功地獲得監管部門對這些候選產品的批准，我們也無法預測未來虧損的程度，也不知道這些候選產品中的任何一個何時會為我們帶來收入。我們預計在可預見的未來將繼續虧損，我們可能永遠不會實現或保持盈利。

•我們將需要大量的額外資金。如果我們無法在需要的時候籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消任何產品開發計劃或商業化努力。

•籌集額外資本可能會稀釋我們的投資者，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。未來的債務義務可能使我們面臨風險，這些風險可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響，並可能導致我們的股東進一步稀釋。

•我們幾乎完全依賴於我們的商業產品XOLREMDI的成功，以及我們開發的候選產品mavorixafor，我們正在推動該產品用於其他慢性中性粒細胞減少性疾病的潛在治療。我們不能確定我們是否能夠獲得監管部門的批准，或者成功地將Mavorixafor商業化，用於治療其他慢性中性粒細胞減少症或任何其他候選產品。

•FDA和類似的外國監管機構的監管審查和批准過程漫長、耗時，而且本質上不可預測，如果我們最終無法獲得監管部門對我們候選產品的批准，包括額外的mavorixafor適應症，我們的業務將受到實質性損害。

•我們依賴與Genzyme、貝絲以色列女執事醫療中心、喬治城大學和Dana-Farber癌症研究所的許可協議來允許我們使用專利和專利申請。終止這些權利或不遵守這些協議下的義務可能會對我們的業務造成實質性損害，並阻止我們開發或商業化我們的候選產品。

•臨牀試驗的結果可能不支持我們的產品候選聲明。

•我們可能無法及時招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗，這可能會推遲或阻止我們候選產品的臨牀試驗。

•如果Mavorixafor突發症狀和其他慢性中性粒細胞減少症的商業機會比我們預期的要小，我們未來來自Mavorixafor的潛在收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。

•我們不時公佈或發佈的臨牀試驗的中期頂線和初步數據可能會隨着更多患者數據的可用而改變，並受審核和驗證程序的約束，可能導致最終數據發生重大變化。
•我們已獲得監管批准的候選產品仍可能面臨未來的開發和監管困難，任何獲得批准的產品都將受到廣泛的批准後監管要求的約束。此外，我們獲得上市批准的任何候選產品都可能受到營銷限制或退出市場，如果我們未能遵守監管要求或我們的產品遇到意想不到的問題，我們可能會受到懲罰。

5


•FDA和其他監管機構積極執行禁止推廣非標籤使用的法律法規。如果我們被發現或被指控不正當地推廣非標籤用途，我們可能會承擔重大責任。

•FDA為我們的候選產品指定的突破性療法或快速通道可能不會帶來更快的開發或監管審查或審批過程，而且這些指定都不會增加我們獲得這些指定的候選產品獲得上市批准的可能性。

•如果我們無法建立銷售和營銷能力，或無法有選擇地與第三方達成協議來銷售和營銷我們的產品或候選產品，我們可能無法成功地將我們已獲批准的候選產品商業化。

•我們的候選產品可能永遠不會在美國以外獲得批准，這將限制我們的市場機會，並可能損害我們的業務。

•我們的商業產品可能會受到不利的定價法規、第三方報銷做法或醫療改革舉措的影響，這將損害我們的業務。

•我們在大規模臨牀或商業規模生產我們的候選產品方面經驗有限，而且沒有生產設施。我們目前依賴一家第三方製造商生產馬伏裏沙福、活性藥物成分(“原料藥”)和一家馬沃裏沙成品膠囊製造商。如果我們遇到這些第三方的問題，mavorixafor的生產可能會被推遲，這可能會損害我們的運營結果。

•我們依靠第三方CRO進行臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些CRO不能成功履行合同職責或在預期的最後期限前完成，我們可能無法獲得監管機構對我們的候選產品的批准或將其商業化，我們的業務可能會受到實質性損害。

•我們供應鏈的中斷可能會擾亂我們產品的商業供應。

•如果我們不能保護我們的知識產權，我們的競爭地位可能會受到損害。

•第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯了他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能對我們的業務成功產生實質性的不利影響。

•我們未來的成功取決於我們留住高管以及在技術熟練生物技術人員的競爭環境中吸引、留住和激勵關鍵人員的能力。

•我們將需要擴大我們組織的規模，我們在管理這種增長時可能會遇到困難。

•我們的定期貸款包含限制我們經營業務的靈活性的限制。



6

第一部分財務信息

項目1. 財務報表。
X4製藥公司
CONDENSED CONSOLIDATED BALANCE SHEETS
(單位為千，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
2024年6月30日2023年12月31日
資產
流動資產：
現金及現金等價物$147,218 $99,216 
有價證券21,536 15,000 
應收研發激勵854 562 
庫存831 — 
預付費用和其他流動資產4,977 7,298 
流動資產總額175,416 122,076 
財產和設備，淨額808 745 
商譽17,351 17,351 
無形資產，淨額10,375 — 
使用權資產4,872 5,650 
其他資產1,789 1,436 
總資產$210,611 $147,258 
負債與股東權益
流動負債：
應付帳款$7,986 $8,947 
應計費用（注9）19,744 12,816 
租賃負債的當期部分1,172 1,099 
流動負債總額28,902 22,862 
長期債務，包括增加，扣除折扣75,030 54,570 
租賃負債2,026 2,612 
令狀責任（注5）9,223 15,683 
其他負債979 432 
總負債116,160 96,159 
承付款和或有事項(附註12)
股東權益：
普通股，$0.001面值，500,000,000分別截至2024年6月30日和2023年12月31日授權的股份; 168,196,180和167,434,595分別截至2024年6月30日和2023年12月31日已發行和發行股票
168 167 
額外實收資本533,280 528,956 
累計其他綜合損失(159)(119)
累計赤字(438,838)(477,905)
股東權益總額94,451 51,099 
總負債和股東權益
$210,611 $147,258 




附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
7

X4製藥公司
及全面收益（虧損）表。
(單位為千，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
2024202320242023
產品收入，淨額$563 $— $563 $— 
成本和運營費用：
收入成本268 — 268 — 
研發20,914 15,601 40,768 37,664 
銷售、一般和行政13,278 10,204 30,713 17,445 
出售非金融資產收益（注17）(105,000)— (105,000)— 
營業（收入）費用總額(70,540)25,805 (33,251)55,109 
營業收入(虧損)71,103 (25,805)33,814 (55,109)
其他收入(費用)，淨額：
利息收入1,565 914 2,631 1,749 
利息開支(2,176)(1,148)(4,050)(2,257)
認股權證負債的公允價值變動20,215 (29,860)6,460 (24,421)
其他收入，淨額144 202 249 325 
其他收入(費用)合計，淨額19,748 (29,892)5,290 (24,604)
未計提所得税準備的收入(虧損)90,851 (55,697)39,104 (79,713)
所得税撥備18 15 37 19 
淨收益(虧損)$90,833 $(55,712)$39,067 $(79,732)
每股淨利潤（虧損）：基本
$0.45 $(0.33)$0.20 $(0.51)
已發行普通股加權平均股數：基本
200,440,473 168,737,764 200,216,035 157,415,524 
每股淨利潤（虧損）：稀釋 $0.45 $(0.33)$0.19 $(0.51)
已發行普通股加權平均股數：稀釋200,801,311 168,737,764 200,455,883 157,415,524 
其他綜合收益(虧損)，税後淨額：
淨收益(虧損)$90,833 $(55,712)$39,067 $(79,732)
有價債務證券未實現損失的變化(6)— (42)— 
綜合收益(虧損)$90,827 $(55,712)$39,025 $(79,732)





附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
8
X4製藥公司
簡明合併股東權益報表
(單位為千，不包括份額)
(未經審計)


普通股其他內容
已繳費
資本		累計其他綜合
損失		累計
赤字		總
股東的
股權
股份量
2023年12月31日的餘額167,434,595 $167 $528,956 $(119)$(477,905)$51,099 
有限制股份單位的歸屬503,186 1 (1)— 
基於股票的薪酬費用1,739 1,739 
有價證券未實現虧損(36)(36)
淨虧損(51,766)(51,766)
2024年3月31日的餘額167,937,781 $168 $530,694 $(155)$(529,671)$1,036 
員工購股計劃下普通股股票的發行235,068 158 158 
有限制股份單位的歸屬23,331 — 
基於股票的薪酬費用2,428 2,428 
有價證券未實現虧損(4)(4)
淨收益(虧損)90,833 90,833 
2024年6月30日的餘額168,196,180 $168 $533,280 $(159)$(438,838)$94,451 



9
X4製藥公司
簡明合併股東權益報表
(單位為千，不包括份額)
(未經審計)
普通股其他內容
已繳費
資本		累計其他綜合
損失		累計
赤字		總
股東權益
股份量
2022年12月31日的餘額121,667,250 $122 $450,786 $(119)$(376,738)$74,051 
有限制股份單位的歸屬540,238 — 
基於股票的薪酬1,645 1,645 
淨虧損(24,020)(24,020)
2023年3月31日的餘額122,207,488 $122 $452,431 $(119)$(400,758)$51,676 
以私募方式發行普通股和預配憑證
股權交易，扣除發行成本		34,521,046 35 60,408 60,443 
員工購股計劃下普通股的發行114,577 175 175 
股票和憑證的行使7,476,345 7 8,804 8,811 
有限制股份單位的歸屬98,555 — — — 
基於股票的薪酬2,142 2,142 
淨虧損(55,712)(55,712)
2023年6月30日的餘額164,418,011 $164 $523,960 $(119)$(456,470)$67,535 
















附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
10

X4製藥公司
簡明合併現金流量表
(單位：千)
(未經審計)
截至6月30日的六個月，
20242023
經營活動的現金流：
淨收益(虧損)$39,067 $(79,732)
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整：
基於股票的薪酬費用4,167 3,787 
折舊及攤銷費用256 253 
非金融資產出售收益(105,000)— 
非現金租賃費用778 775 
債務貼現的增加461 438 
認股權證負債的公允價值變動(6,460)24,421 
其他(281)(41)
經營資產和負債變化：
庫存(831)— 
預付費用、其他流動資產和應收研發激勵1,398 479 
應付帳款(944)(2,815)
應計費用和其他長期負債4,001 5,024 
租賃負債(486)(526)
用於經營活動的現金淨額(63,874)(47,937)
投資活動產生的現金流：
無形資產的收購(7,000)— 
出售非金融資產所得款項105,000 — 
購買有價證券(13,267)(4,876)
有價證券的出售和到期日7,000 — 
購置財產和設備(193)(17)
投資活動提供(用於)的現金淨額91,540 (4,893)
融資活動的現金流：
根據員工股票購買計劃發行普通股以及行使股票期權和認購權的收益159 8,613 
支付給修訂貸款協議的費用和與出售認購證相關的發行成本— (381)
貸款和擔保協議項下的借款和應計期末費用的償還— (1,300)
貸款和擔保協議項下借款所得款項20,000 — 
出售普通股、認購證和預融資認購證的收益，扣除發行成本 — 60,282 
融資活動提供的現金淨額20,159 67,214 
匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響(77)44 
現金、現金等價物和限制性現金淨增加47,748 14,428 
期初現金、現金等價物和限制性現金100,248 123,028 
期末現金、現金等價物和限制性現金$147,996 $137,456 
與出售普通股及認股權證股份有關的尚未支付的發行費用$— $283 
購置計入應計費用和其他負債的無形資產$3,500 $— 


附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
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X4製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)



1.    業務性質和列報依據

X4製藥公司(連同其子公司，簡稱“公司”)是一家生物製藥公司 發現、開發和商業化治療罕見疾病和治療選擇有限的疾病的新療法，重點是免疫系統功能障礙引起的疾病。2024年4月29日，該公司宣佈，FDA批准了該公司的Mavorixafor新藥申請(“NDA”)，該藥物正在美國上市，商標為XOLREMDI，用於12歲及以上患有突發症狀(疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓病變)的患者每日一次的口服治療，以增加循環中成熟中性粒細胞和淋巴細胞的數量。奇思妙想綜合徵是一種罕見的合併原發免疫缺陷和慢性中性粒細胞減少症。該公司目前正致力於在美國推出XOLREMDI in Whim綜合徵，同時還計劃尋求監管部門的批准，將Mavorixafor在美國以外的地方商業化。美國批准的用於Whim綜合徵適應症的XOLREMDI是第一個用於Mavorixafor的藥物，它是趨化因子受體CXCR4的口服生物可用選擇性拮抗劑，CXCR4是全身免疫細胞運動的關鍵調節劑。由於Mavorixafor能夠增加從骨髓到血液中的白細胞動員，該公司認為，Mavorixafor有可能在各種免疫系統疾病以及突發綜合徵之外提供治療益處。因此，該公司正在完成一項第二階段臨牀試驗，評估馬伏沙福作為單一療法以及與人粒細胞集落刺激因子(“G-CSF”)聯合治療某些慢性中性粒細胞減少性疾病的安全性和有效性。這項第二階段試驗的積極中期數據於2024年6月公佈。該公司在2024年第二季度啟動了一項全球關鍵的Mavorixafor 3期臨牀試驗(4ward研究)，旨在評估每日一次口服馬伏裏沙福加或不加G-CSF對患有先天性或獲得性原發自身免疫和特發性慢性中性粒細胞減少症並反覆和/或嚴重感染的患者的療效、安全性和耐受性。該公司總部設在馬薩諸塞州波士頓，在奧地利維也納設有研究機構。

持續經營評估-根據會計準則彙編(“ASC”)205-40的要求，本公司已評估是否有某些情況及事件(綜合考慮)令人對本公司是否有能力在簡明綜合財務報表發出日期後一年內繼續經營下去產生重大懷疑。儘管該公司擁有經批准的藥品，但該公司藥品在未來12個月的銷售額將不足以支付該公司的運營費用。自成立以來，該公司出現了嚴重的運營虧損和運營現金流為負的情況。在截至2024年6月30日的季度中，該公司以10500美元的萬現金出售了優先審查憑證(見附註17)。截至2024年6月30日，該公司擁有168.8現金、現金等價物和短期有價證券為100萬美元，累計赤字為#美元438.8百萬美元。業務活動中使用的現金淨額為#美元。63.9在截至2024年6月30日的六個月中，

公司與Hercules Capital Inc.(“Hercules”)簽訂了經修訂的第二份經修訂和重新簽署的貸款和擔保協議(“Hercules貸款協議”)，要求公司目前維持最低現金水平為#美元。202025年1月31日開始進行調整，屆時公司將被要求保持至少相當於大力神貸款協議(“最低流動資金契約”)下未償還借款的20%的最低現金水平。本公司自成立以來已出現營運虧損和負現金流，預計在可預見的未來，營運虧損和營運現金流將繼續出現負增長。根據其目前的運營計劃，其中包括對產品銷售的預期現金流入和運營費用的現金流出的估計，公司認為其現有現金、現金等價物和短期有價證券為#美元。168.8在本公司遵守最低流動資金公約的同時，截至2024年6月30日，公司將有能力為其計劃的運營支出、償債義務和資本支出提供資金，至少在這些簡明合併財務報表發佈之日起的未來12個月內。
為了在這些簡明綜合財務報表發佈後的一年內為其未來的運營提供資金，該公司將需要籌集額外的資本，這一點無法得到保證。在該公司未來實現盈利之前，它將需要額外的資本來為其運營提供資金，這些資金可以通過股票發行、債務融資、其他第三方資金、營銷和分銷安排或其他合作和戰略聯盟來籌集。如果公司無法獲得資金，它可能被迫推遲、減少或取消部分或全部研發計劃、產品組合擴展或商業化努力，這將對其業務前景產生不利影響，或者它可能無法繼續運營。

該公司面臨生物製藥行業公司常見的風險，包括但不限於與進行臨牀前和臨牀研究與開發、產品製造和供應相關的不確定性
12
X4製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)


這些因素包括：為臨牀和商業用途獲取和維護公司產品和候選產品；獲得和維持監管機構的批准以及對公司產品和候選產品的定價和報銷；市場認可度；管理全球增長和運營費用；額外資本的可用性；競爭；獲得和實施專利；股價波動；對合作關係和第三方服務提供商的依賴；對關鍵人員的依賴；以及不時發生的政府調查、訴訟和潛在的產品責任索賠。

合併原則--綜合財務報表包括本公司及其全資子公司的賬目，包括在奧地利維也納註冊成立的X4製藥(奧地利)有限公司(“X4奧地利”)和X4治療公司。所有公司間賬户和交易均已註銷。
未經審計的中期簡明合併財務報表-這些中期簡明綜合財務報表所載截至2023年12月31日的簡明綜合資產負債表來自經審計的財務報表，但不包括美國普遍接受的會計原則(“GAAP”)所要求的所有披露。隨附的簡明綜合財務報表未經審計。隨附的未經審核中期簡明綜合財務報表乃由本公司根據美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)中期財務報表的規則及規定編制。因此，按照公認會計原則編制的財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露已根據這些規則和條例予以精簡或省略。然而，該公司相信，所披露的信息足以使所提供的信息不具誤導性。這些未經審計的中期簡明合併財務報表應與本公司截至2023年12月31日的已審計財務報表及其附註一併閲讀，這些附註包括在2024年3月21日提交給美國證券交易委員會的2023年年報中。管理層認為，本公司簡明財務狀況、簡明經營業績以及全面虧損和現金流量的公允報表的所有調整，僅包括必要時的正常經常性調整，均已作出。截至2024年6月30日的三個月和六個月的運營結果不一定表明截至2024年12月31日的一年可能預期的運營結果。

使用預算-根據公認會計原則編制公司合併財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響報告期間報告的資產和負債、合併財務報表日期的或有資產和負債的披露以及報告的費用金額。這些簡明綜合財務報表中反映的重大估計和假設包括但不限於研發費用的應計、運營和財務許可里程碑的應計(附註3)、與產品收入相關的可變對價準備金的應計以及長期資產(包括經營租賃使用權資產和商譽)的減值或未計提減值。本公司根據過往經驗、已知趨勢及其他其認為在當時情況下屬合理的特定市場因素或其他相關因素作出估計。在持續的基礎上，當環境、事實和經驗發生變化時，管理層評估其估計數。估計的變化被記錄在它們被知道的時間段。截至該等綜合財務報表發出日期，本公司並不知悉有任何特定事件或情況需要本公司更新其估計、假設及判斷或修訂其資產或負債的賬面價值。實際結果可能與這些估計不同，任何此類差異都可能對公司的合併財務報表產生重大影響。
2.    重要會計政策摘要

重要的會計政策-本公司的重要會計政策在經審計的綜合財務報表以及本公司於2024年3月21日提交給美國證券交易委員會的截至2023年12月31日的10-K表格年度報告中披露。自這些合併財務報表之日起，公司的重大會計政策沒有發生重大變化，但如下所示：

收入確認-公司使用ASC主題606的指導來記錄收入， 與客户簽訂合同的收入 (“ASC 606”)，經修訂。在FDA批准該公司主要候選產品的銷售和營銷後，與其銷售和分銷相關的收入將根據ASC 606入賬。當其客户獲得對承諾的商品或服務的控制權時，公司確認收入，其數額反映了公司確定其預期從這些商品或服務的交換中獲得的對價。為了確定公司確定在ASC 606範圍內的安排的收入確認，公司執行以下五個步驟：(1)確定客户並與客户簽訂合同；(2)確定合同中的履行義務；(3)確定交易
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X4製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)


價格，根據潛在退貨、回扣、折扣和下游費用所產生的可變對價進行調整；(4)將交易價格分配到合同中的履約義務；以及(5)當公司履行其履約義務時，即在將成品發貨給客户時，確認收入。

該公司目前向一家美國客户銷售其產品，這是一家專業藥店。這家專業藥店將該公司的藥品分發給美國的患者。當專業藥房獲得對承諾商品的控制權時，公司將記錄收入，這種情況發生在某個時間點，通常發生在交付到專業藥店時。該公司的結論是，它在與客户的合同中規定了一項履約義務：交付經適用監管機構批准銷售和分銷的藥品。

作為合同安排會計的一部分，該公司作出重大判斷，主要與估計在公司藥品交付時的交易價格中包含的可變對價金額有關。可變對價包括根據公司與為最終患者提供醫療保險的付款人達成的協議，對摺扣、產品退貨、應支付給美國聯邦和州付款人(如Medicaid)的回扣的估計，以及對參加公司患者援助計劃的患者的估計自付援助付款。這些浮動付款被認為是公司與其客户的交易價格的降低，必須在公司產品交付給客户時進行估計。本公司採用期望值方法確定可變對價金額。每一期間確認的淨收入是指根據管理層的估計，確認的累計收入很可能不會發生重大逆轉的數額。在隨後的每個報告期結束時，本公司根據新信息和實際運營趨勢重新評估這些估計，並在必要時調整這些可變對價估計。任何此類調整都是在調整期間累計追趕的基礎上記錄的。

庫存-在2024年4月獲得FDA批准銷售XOLREMDI之前 (Mavorixafor)在美國，該公司將與生產mavorixafor相關的所有成本作為研究和開發費用，原因是與候選藥物的開發相關的固有風險、監管審批過程的不確定性以及公司在獲得候選藥物的監管批准方面缺乏歷史記錄。本公司已將FDA批准後發生的與庫存相關的成本資本化，如藥品的裝瓶、標籤和包裝，以及為生產用於商業藥品的藥品而採購原材料。與此相關，本公司以成本或估計可變現淨值中較低者對存貨進行估值。本公司以先進先出(“FIFO”)為基礎確定存貨成本。原材料和在製品包括包裝和標籤前的所有庫存成本，包括藥品中使用的原材料和活性藥物成分。成品包括指定用於商業分銷的包裝和標籤的藥品。臨牀藥品供應被用於研究和開發。可用於研究和開發或商業銷售的原材料和在製品被歸類為庫存，直到這些材料被消耗或以其他方式分配用於研究和開發。如果材料只能用於研究和開發，則作為研究和開發支出。

收入成本-收入成本包括藥品成本、與許可協議相關的無形資產攤銷、應計特許權使用費成本以及與XOLREMDI的製造、批次發佈和分銷相關的資本化內部直接和間接成本。收入成本還可能包括與過多或過時的庫存調整費用以及異常製造成本相關的成本。

無形資產，淨額-與許可協議下資本化里程碑相關的確定壽命無形資產按直線攤銷，這與無形資產的經濟利益在其剩餘使用壽命(估計為剩餘專利壽命)內的消耗模式一致。如果公司對產品的使用壽命的估計短於剩餘的專利壽命，則使用較短的期限。攤銷費用在合併經營報表和全面收益(虧損)中作為收入成本的一個組成部分入賬。
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X4製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)


受限現金
(單位：千)截至2024年6月30日截至2023年12月31日
信用證擔保：華夏租賃$— $250 
信用證擔保：維也納奧地利租賃205 211 
信用證擔保：波士頓租賃573 571 
受限現金總額$778 $1,032 
預付費用和其他流動資產中包含的受限現金$— $250 
包括在其他資產中的受限現金$778 $782 
關於該公司在馬薩諸塞州和奧地利的設施的租賃協議，該公司為各自的房東保留了以限制性現金作擔保的信用證。該公司的Waltham租賃協議於2023年12月到期；然而，信用證於2023年12月31日生效，等待業主完成其租賃到期程序。信用證是在截至2024年3月31日的第一季度發放的。根據公司的大力神貸款協議以及附註10中的進一步描述，公司在任何時候都必須保持至少#美元的現金水平。20.0在Hercules擁有第一優先擔保權益的一個或多個賬户中持有100萬歐元，如附註10所述。
下表提供了綜合資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金與公司截至2024年6月30日和2023年12月31日的綜合現金流量表中顯示的總額的對賬：
 
(單位：千)2024年6月30日2023年12月31日
現金及現金等價物$147,218 $99,216 
流動受限現金(包括在預付費用和其他流動資產內)— 250 
受限現金，非流動現金778 782 
現金總額、現金等價物和限制性現金$147,996 $100,248 

商譽-商譽在第四季度每年在報告單位一級進行減值測試，或者更頻繁地在以下情況下進行減值測試
發生的事件或情況的變化表明該資產可能已減值。這種事件或情況的例子包括，
但不限於，法律或商業環境的重大不利變化、不利的監管行動或意外
競爭。該公司已確定其在單一經營部門中運營，並擁有單一報告單位。

公司評估定性因素，以確定事件或情況的存在是否表明其
報告單位的公允價值很可能少於其賬面價值。如果在評估了
事件或情況時，本公司應確定報告單位的公允價值更有可能
低於賬面金額，則公司將進行中期量化減值測試，由此公司
將報告單位的公允價值與其賬面價值進行比較。報告單位的公允價值超過賬面價值的
其淨資產的價值，商譽不會減損，不需要進一步的測試。如果報告單位的公允價值低於
超過賬面價值時，本公司將減值損失金額(如有)計量為賬面價值超過
報告單位的公允價值。在截至2024年6月30日的三個月內，沒有觸發事件
有必要進行商譽的臨時減值測試。

最近採用的會計準則
2023年11月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了ASU 2023-07，分部報告(主題326)對可報告分部披露的改進(“ASU 2023-07”)。在其他信息披露增強措施中，ASU 2023-07要求擁有一個可報告部門的實體，如公司，披露其可報告部門的一般信息，如被確認為首席運營決策者(CODM)的個人的頭銜和職位(對公司而言，首席運營決策者是首席執行官)、可報告部門提供的產品和服務的類型、可報告部門為評估可報告部門的業績而審查的損益衡量標準，以及與應報告部門相關的其他財務結果，如利息收入、利息支出和折舊。ASU 2023-07中的修訂將在截至2024年12月31日的三個年度的綜合財務報表中對公司生效，必須追溯採用。儘管本公司繼續評估
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X4製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)


根據ASU 2023-07，本公司認為採用ASU 2023-07不會對其綜合財務報表產生重大影響。
2023年12月，FASB發佈了ASU 2023-09，所得税(話題740)所得税披露的改進(“ASU 2023-09”)。ASU 2023-09中的修正案要求各實體每年披露所得税税率調節中的特定類別，並在調節項目的影響超過一定閾值的情況下提供有關調節項目的補充信息。ASU 2023-09還將要求更多地披露與已支付所得税有關的分類信息。ASU 2023-09中的修訂將在公司2024年12月31日的綜合財務報表中生效。儘管公司繼續評估ASU 2023-09的影響，但公司預計這些修訂將要求在其年度綜合財務報表的税務附註中進一步披露，並且在被採納時不會對其綜合財務狀況產生實質性影響。


3.    許可證和資金協議
研發激勵計劃
公司參與了奧地利政府提供的研究和開發激勵計劃，根據該計劃，公司有權獲得奧地利政府對公司在奧地利的子公司發生的符合條件的研究和開發費用和資本支出的一定比例的報銷。截至2024年6月30日，該計劃下的到期金額為美元0.9百萬美元，該金額計入簡明綜合資產負債表中的研發獎勵應收賬款。於截至2024年6月30日及2023年6月30日止六個月內，本公司錄得0.3在簡明綜合經營報表內與該計劃有關的收入和全面收益(虧損)作為其他收入。

許可協議
2014年7月，公司與Genzyme簽訂許可協議(“Genzyme協議”)，據此，公司獲得Genzyme擁有或控制的與CXCR4受體相關的若干專利和知識產權的獨家許可，以開發和商業化含有許可化合物(包括但不限於Mavorixafor)的產品，用於所有治療、預防和診斷用途，自體和同種異體人類幹細胞治療除外。根據Genzyme協議的條款，該公司有義務以商業上合理的努力開發和商業化授權產品，供美國和至少其他一個主要市場國家在該領域使用。本公司有權將包括Mavorixafor在內的特許權利的再許可授予第三方。

截至2024年6月30日，公司有義務支付未來的里程碑付款，總金額最高可達$13.01000萬美元，取決於公司在許可產品方面實現了某些臨牀階段的監管和銷售里程碑。在截至2024年6月30日的三個月中，7.02024年4月26日，FDA批准了該公司的保密協議，這標誌着監管方面的里程碑。如附註8所述，這筆款項被記錄為確實存在的無形資產。其餘的監管里程碑包括(I)$3.0百萬美元，用於歐洲藥品管理局(“EMA”)接受該公司的第一個藥物申請；及(Ii)$5.0在EMA通知監管部門批准了該公司的第一個藥物申請後，該公司獲得了100萬美元的收入。該公司還必須一次性支付50萬、150萬和300萬的銷售里程碑付款，累計淨銷售額分別為5,000美元萬、15000萬和30000萬。該公司已累計應計$3.0百萬美元的監管里程碑和50美元的基於銷售的里程碑作為確定存在的無形資產的組成部分，因為管理層已得出結論，這些里程碑是有可能實現的。

該公司還有義務支付Genzyme根據協議銷售的特許產品的淨銷售額為基礎的分級特許權使用費。在該公司的藥品首次在美國銷售時，該公司將按年淨銷售額收取特許權使用費，費率為6%最高可達$150300萬，10年度淨銷售額在以下部分的%1501000萬美元和300萬美元3001000萬美元，以及12其後按年銷售額超過$3001000萬美元。該公司將這些特許權使用費計入收入成本。

在截至2024年6月30日的六個月內，公司的許可證或研發激勵協議沒有重大修改。



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X4製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)


4.    產品收入，淨額

截至2024年6月30日止三個月及六個月內，本公司錄得0.7將其產品銷售給客户的毛收入的1.8億美元。該公司還記錄了可變對價估計數，作為毛收入準備金，淨收入為#美元。0.6截至2024年6月30日的三個月和六個月。

下表彙總了截至2024年6月30日的六個月各產品儲備賬户中的活動。
(單位：千)回扣和折扣共同繳費援助產品退貨總
截至2023年12月31日的期初餘額$— $— $— $— 
與截至2024年6月30日的三個月和六個月期間的收入有關的準備金44 35 92 171 
在該期間內的貸項和付款(21)(20)— (41)
截至2024年6月30日餘額$23 $15 $92 $130 

提供給公司客户的合同折扣準備金記為應收賬款的減少。共同支付援助付款、合同回扣和產品退貨的準備金歸入應計費用。

下表提供了截至2024年6月30日的六個月的應收賬款前滾。截至2023年6月30日的六個月內，應收賬款沒有任何活動。

(單位：千)應收帳款
截至2023年12月31日的期初餘額$— 
藥品銷售應收賬款增加713 
現金收款應收賬款減少(713)
截至2024年6月30日餘額$— 


5.    金融資產和負債的公允價值
下表列出了有關公司按經常性公平價值計量的金融資產和負債的信息，並指出了用於確定此類公平價值的公平價值層級的級別：
截至2024年6月30日的公允價值計量使用：
(單位：千)1級2級3級總
資產：
現金等值物-貨幣市場基金和美國國債$106,171 $23,845 $— $130,016 
有價證券-美國國債、美國國債和聯邦政府機構票據— 21,536 — 21,536 
$106,171 $45,381 $— $151,552 
負債：
內含衍生負債$— $— $10 $10 
C類擔保責任 — — 9,223 9,223 
$— $— $9,233 $9,233 

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(未經審計)


截至2023年12月31日的公允價值計量使用：
(單位：千)1級2級3級總
資產：
現金等值物-貨幣市場基金和美國國債$76,856 $4,985 $— $81,841 
有價證券--美國國庫券、美國國庫券和聯邦政府機構票據— 15,000 — 15,000 
$76,856 $19,985 $— $96,841 
負債：
內含衍生負債$— $— $10 $10 
C類認股權證法律責任— — 15,683 15,683 
$— $— $15,693 $15,693 
所有有價證券都被歸類為短期投資，因為所有證券都在一年內到期，包括對美國國債、美國國債和聯邦政府機構票據的投資。每項投資的攤餘成本，無論是單獨的還是整體的，都接近公允價值。該公司評估了每種非臨時性減值有價證券，得出的結論是，截至2024年6月30日，沒有有價證券減值。
該公司的現金等價物包括投資於美國國債的貨幣市場基金和對美國國債的直接投資。貨幣市場基金的估值基於活躍市場對相同資產的報價，這是一種1級衡量標準。美國國債的估值是通過使用在活躍市場上可觀察到的類似證券的投入來進行的，這代表了公允價值等級中的二級衡量標準。
下表提供了截至2024年6月30日的可供出售債務可交易證券的攤銷成本、未實現損益和賬面金額：
(單位：千)攤銷成本未實現收益總額未實現虧損總額公允價值
美國國債$2,210 $— $4 $2,206 
聯邦政府機構證券19,368 — 38 19,330 
可供出售的債務證券總額$21,578 $— $42 $21,536 

下表提供了公允價值總額金融工具的前滾，這些金融工具的公允價值是使用第三級投入確定的：
(單位：千)內含衍生負債C類認股權證責任總
截至2023年12月31日的餘額$10 $15,683 $15,693 
公允價值變動— (6,460)(6,460)
截至2024年6月30日餘額$10 $9,223 $9,233 

內含衍生負債的估值— 本公司與Hercules的貸款協議(見附註10)中確認的嵌入衍生負債的公允價值，與Hercules在發生違約事件時產生的額外費用相關，是根據市場上無法觀察到的重大投入確定的，這是公允價值層次中的第三級計量。在綜合資產負債表的其他非流動負債內列報的這項嵌入衍生負債的公允價值，由本公司於每個報告日期部分根據第三方估值的結果估計，該結果是根據折現現金流模型編制的，該模型考慮了違約事件發生贖回的時間和可能性、違約事件的預付款費用或或有利息的潛在金額，以及本公司經風險調整的貼現率。 17%.
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(未經審計)


C類認股權證責任-2022年12月，該公司發行了C類認股權證，用於在公開募股中購買其普通股。C類認股權證在綜合資產負債表中作為負債入賬，並在期末通過簡明綜合經營報表中的“其他收入(費用)”和全面虧損調整為公允價值。
公司使用Black-Scholes期權定價模型計算C類配股的公允價值，該模型代表公允價值層級內的第3級計量，輸入以下：
2024年6月30日2023年12月31日
普通股價格$0.58$0.84
無風險利率4.4 %3.9 %
預期期限(以年為單位)3.43.9
預期波幅100.5 %96.2 %
預期股息收益率— %— %


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簡明合併財務報表附註
(未經審計)


6.    盤存

庫存包括以下內容：
(單位：千)2024年6月30日2023年12月31日
原料$612 — 
成品219 — 
總庫存$831 $— 

7.    財產和設備，淨額

財產和設備，淨額包括：
(單位：千)2024年6月30日2023年12月31日
租賃權改進$228 $228 
傢俱和固定裝置1,381 1,301 
計算機設備263 160 
軟件24 24 
實驗室設備651 651 
2,547 2,364 
減去：累計折舊和攤銷(1,739)(1,619)
$808 $745 
與財產和設備有關的折舊和攤銷費用為#美元。1311,000美元253截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月分別為千。

8.    無形資產，淨

截至2024年6月30日，公司具有固定壽命的無形資產總計 $10.4百萬，是由於與其藥品所含知識產權的許可協議相關的某些里程碑付款的資本化而產生的。該公司在保護知識產權的基礎專利的剩餘壽命內將無形資產攤銷為收入成本，直至2038年。

截至2024年6月30日，未來五年及以後的攤銷費用匯總如下（單位：千）：


年攤銷費用
2024年（剩餘時間）
$375 
2025750 
2026750 
2027750 
2028750 
此後
7,000 
總
$10,375 

該公司於2024年4月開始攤銷其有限壽命無形資產 14- 年期限基於XOLREMDI的預期專利獨佔期。攤銷費用總計 $0.1百萬對於截至2024年6月30日的三個月和六個月.攤銷費用在綜合經營報表和全面收益（虧損）中記錄為收入成本的一部分。


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(未經審計)


9.    應計費用

應計費用包括以下內容：
(單位：千)6月30日，
2024		十二月三十一日，
2023
應計僱員薪酬和福利$7,175 8,195 
應計外部研發費用5,439 2,804 
應計版税和里程碑付款3,037 — 
應計專業費用2,538 1,195 
應計收入準備金130 — 
其他1,425 622 
$19,744 $12,816 
10.    長期債務
長期債務包括以下內容：
(單位：千)6月30日，
2024		十二月三十一日，
2023
長期債務本金$75,000 $55,000 
債務貼現，扣除債務增值後的淨額(759)(917)
期末付款的累積增加789 487 
長期債務$75,030 $54,570 
Hercules貸款協議
該公司與Hercules Capital，Inc.簽訂了一份貸款和擔保協議（最近修訂），（“大力士貸款協議”）。Hercules貸款協議提供了高達美元的總定期貸款便利115.0百萬美元，該公司已借入總計美元75.0百萬筆定期貸款，代表截至2024年6月30日允許的最高借款。截至2024年6月30日的季度，該公司額外借入了美元20.0百萬定期貸款，該貸款是在實現運營里程碑的基礎上提供的。Hercules貸款協議允許4000萬美元的額外借款：

（i.） 額外一筆美元7.5百萬，在實現某個臨牀開發相關里程碑後，將在（a）實現該里程碑後45天和（b）2024年12月15日（以較早者為準）內可用;和
（ii） 高達美元的額外份額32.5100萬美元，這筆錢將在大力神全權批准的情況下提供。

Hercules貸款協議下的借款按浮動利率計息，利率等於(I)中的較大者。10.15%或(Ii)華爾街日報最優惠利率加3.15%.*在違約事件停止之前，適用於借款的利率將增加4.0%。借款在2027年7月1日之前按月只計利息償還，這是貸款的到期日。根據本公司的選擇，本公司可預付所有但不少於全部未償還借款，但在截至2025年1月5日的12個月期間預付2%的預付款保費，此後預付1%的保費。此外，《大力神貸款協定》規定支付年終費用#美元。2.82,000,000,000美元，另加未來提取貸款本金總額(如有)的3.5%，以到期日較早的日期或在全額償還Hercules貸款協議下的所有債務時支付。Hercules貸款協議項下的借款以本公司除知識產權以外的幾乎所有個人財產和其他資產為抵押(但包括獲得付款的權利和出售、許可或處置知識產權的收益)。
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(未經審計)



根據大力神貸款協議，該公司已同意正面和負面契諾。在2025年1月31日之前，公司必須在Hercules擁有優先擔保權益(“合格現金”)的一個或多個賬户中持有現金，總金額至少等於$20.0百萬美元。
•在2025年1月31日及之後，這一金額必須至少等於大力神貸款協議下未償還貸款本金總額的20%。
•自2025年1月31日起及之後，公司必須保持經公司董事會批准的產品淨收入至少為其預測的55%的往績六個月(“業績契約”)。然而，在下列任何期間內，將放棄履行公約：
(I)公司持有的合格現金總額至少相當於經修訂貸款協議項下未償還貸款的75%，或
(Ii)(A)本公司維持市值(定義見Hercules貸款協議)至少45000萬及(B)本公司維持合資格現金(定義見Hercules貸款協議)，總金額至少相等於未償還貸款的45%。

Hercules貸款協議還限制了本公司產生額外債務、支付股息、侵犯其知識產權或從事某些基本業務交易(如合併或收購其他業務)的能力，但某些例外情況除外。
該公司根據Hercules貸款協議確認的利息支出如下：
(單位：千)截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
2024202320242023
利息支出總額$2,176 $1,148 $4,049 $2,257 
非現金利息支出$207 $219 $461 $444 
截至2024年6月30日的Hercules貸款協議的年有效利率為12.6%。有幾個不是在截至2024年6月30日的三個月內，根據Hercules貸款協議到期或支付的本金付款。在截至2024年6月30日的季度中，公司額外借入了$20.0100萬定期貸款，這筆貸款是在實現一個運營里程碑的基礎上提供的。
截至2024年6月30日，未來本金和應計期末付款為$75.8根據大力神貸款協議，100萬美元將於2027年7月1日到期。
(以千計)，
截至十二月三十一日止的年度：總
2024$— 
2025— 
2026— 
202775,789 
長期債務$75,789 

11.    租契
該公司在馬薩諸塞州波士頓和奧地利維也納的工廠簽訂了租賃協議，前者是公司的主要執行辦公室，後者是公司的研究和開發中心。沒有任何與租賃協議相關的限制或財務契約。該公司的經營租約約為1,200奧地利維也納的實驗室和辦公空間平方米(“維也納租賃”)，於2021年2月開始，期限為7好幾年了。維也納租賃公司的年基本租金約為#美元。282一千個。公司還在馬薩諸塞州波士頓租用了約28,000平方英尺的辦公空間(“波士頓租賃”)，作為公司的總部。基地租賃
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(未經審計)


付款金額約為$1.1每年100萬美元，外加一定的運營費用。波士頓租賃的期限將持續到2026年11月，除非提前終止。本公司有權按當時的有效市場租金將波士頓租賃再續約五年。為了房東的利益，公司需要以信用證的形式保留60萬美元的保證金。

由於本公司的租約沒有提供隱含利率，本公司在計算租賃付款的現值時估計了遞增借款利率。本公司利用其遞增借款利率，即在類似經濟環境下以抵押方式借款所產生的利率，其金額相當於類似經濟環境下的租賃付款。
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月的租賃費用構成如下：
(千美元)截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
租賃費2024202320242023
固定經營租賃成本$489$521 $978$1,043 
租賃總費用$489$521 $978$1,043 
其他信息
經營性租賃的經營性現金流出$343 $345 $687 $691 
轉租收入$— $48 $— $97 
加權平均剩餘租賃期限--經營租賃2.73.62.73.6
加權平均貼現率-經營租賃11.5 %11.4 %11.5 %11.4 %


根據截至2024年6月30日開始的租賃協議到期的租賃債務到期日如下(以千為單位)：
租賃負債到期日運營中
租契
2024年（全年剩餘時間）$688 
20251,402 
20261,332 
2027280 
202847 
租賃付款總額3,749 
減去：利息(551)
截至2024年6月30日的總經營租賃負債$3,198 

12.    承付款和或有事項
公司與臨牀研究機構(“CRO”)簽訂了協議，根據這些協議，公司和CRO正在進行臨牀試驗。本公司可以根據這些協議的合同條款發出通知來終止這些協議，並將產生提前終止費用。該公司與合同製造組織(“CMO”)就生產用於臨牀試驗的馬伏沙福達成了協議。該公司與生產用於公司臨牀和商業藥品供應的藥品批次的CMO達成的協議包含取消條款，該條款將要求公司在取消時支付高達全部合同價值的費用。截至2024年6月30日，該公司約有2.7這類承諾中有100萬筆已到位，但須遵守註銷條款。
賠償協議-在正常業務過程中，公司可以就某些事項向供應商、出租人、業務合作伙伴和其他各方提供不同範圍和條款的賠償，包括但不限於因違反此類協議或第三方提出的知識產權侵權索賠而產生的損失。此外，公司還與董事會成員和高管簽訂了賠償協議。
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(未經審計)


除其他事項外，將要求本公司就他們作為董事或高級人員的地位或服務而可能產生的某些法律責任向他們作出彌償。根據這些賠償協議，公司未來可能需要支付的最大潛在金額在許多情況下是無限制的。到目前為止，本公司尚未因該等賠償義務而產生任何重大成本。該公司目前不知道有任何賠償要求，並已不是截至2024年6月30日或2023年12月31日，T在其簡明合併財務報表中應計與此類債務相關的任何負債。
法律訴訟-本公司並非任何訴訟的一方，亦沒有為任何訴訟責任設立應急準備金。於每個報告日期，本公司評估潛在虧損金額或潛在虧損範圍是否根據權威性指引處理或有事項的規定而可能及合理地評估。本公司在發生與任何法律訴訟有關的費用時支出.

13.    普通股及普通股認股權證
自2024年6月30日起，公司重發的公司註冊證書授權公司頒發500百萬股普通股，面值$0.001每股。公司普通股持有人的投票權、分紅和清算權受制於可能發行的任何優先股持有人的權利、權力和優先權，並受其制約。每一股普通股使持有者有權對提交公司股東表決的所有事項投一票。普通股股東有權獲得董事會宣佈的股息。不是到目前為止，已經宣佈或支付了現金股息。
認股權證及預先出資認股權證
在公開和非公開出售其普通股股份方面，公司發行了認股權證和預融資權證，可用於購買公司普通股的股份。所有未清償認股權證和預籌資權證目前均可行使，且沒有價格重置條款。於該等公開及非公開發售完成時，本公司收到約99%的預籌資認股權證行權價，其剩餘行權價等於或少於$0.01每股。在截至2024年6月30日的三個月或六個月內，沒有進行搜查證演習。

截至2024年6月30日，公司購買普通股股份的已發行認股權證和預籌資權證包括：
發行日期數量
的股份
普普通通
可發行的股票		鍛鍊
價格		到期日
2016年10月25日5,155 $19.78 2026年10月24日
2017年12月28日115,916 $19.78 2027年12月28日
2018年9月12日20,220 $19.78 2028年9月12日
2018年10月19日20,016 $19.78 2028年10月19日
2019年3月13日5,000 $19.78 2029年3月12日
2019年11月29日1,250,000 $12.00 (a)不適用
2021年3月23日50,000 $8.70 (b)不適用
2021年11月9日2,008,032 $4.98 (c)不適用
2022年3月3日766,666 $1.80 (d)不適用
2022年7月6日13,276,279 $1.095 (e)不適用
2022年7月6日44,075,050 $1.095 2027年7月6日
2022年12月9日32,137,448 $1.50 2027年12月9日
2022年12月9日6,800,000 $1.10 (f)不適用
2023年5月18日8,263,157 $1.52 (g)不適用
108,792,939 
(a)2019年11月，公司收到美元11.999每份預先融資的授權令，或美元21.0總收益百萬美元。每個預先資助的
可行使額外美元的認購權0.001每份預先資助的逮捕令。(b)2021年3月，公司收到美元8.69每份預先融資的授權令，或美元435總收益為千。每份預先融資的認購權可能會以額外美元的價格行使0.01根據前-
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(未經審計)


資金授權令。(c)2021年11月，公司收到美元4.97每份預先融資的授權令，或美元10.0 總收益百萬美元。每份預先融資的認購權可能會以額外美元的價格行使0.01每份預先資助的逮捕令。(d)2022年3月，公司收到美元1.79每份預先融資的授權令，或美元1.4 總收益百萬美元。每份預先融資的認購權可能會以額外美元的價格行使0.01每份預先資助的逮捕令。(e)2022年7月，公司收到美元1.094每份預先融資的授權令，或美元14.5總收益百萬美元。每份預先融資的認購權可能會以額外美元的價格行使0.001每份預先資助的逮捕令。 (f)2022年12月，該公司收到每份預先融資的認購證1.099美元，即美元7.5 總收益百萬美元。(g)2023年5月，該公司收到每份預先融資的認購證1.519美元，即總收益1，260萬美元。每份預先融資的認購權可能會以額外美元的價格行使0.001每一份預存許可證。

14.    基於股票的薪酬
截至2024年6月30日，總計約為 2.0 根據公司的股權激勵計劃可發行的普通股有000萬股。約 4.7 根據2017年ESPP，仍有000萬股普通股可供發行。

股票期權估值- 下表按加權平均法列出了布萊克-斯科爾斯期權定價模型中用於確定授予員工、董事和非員工的股票期權授予日期公允價值的假設。
截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
2024202320242023
無風險利率4.4 %4.0 %4.2 %3.8 %
預期期限(以年為單位)6.16.16.16.0
預期波幅96.5 %93.4 %96.0 %92.1 %
預期股息收益率0 %0 %0 %0 %
股票期權
下表彙總了公司截至2024年6月30日的6個月的股票期權活動：
數量
股份		加權
平均值
鍛鍊
價格		加權
平均值
合同
期限(年)		集料
固有的
價值(千)
截至2023年12月31日的未償還債務6,008,541 $2.97 8.6$24 
授與4,373,875 1.09 
沒收和過期(476,118)2.12 
截至2024年6月30日未償還9,906,298 $2.18 8.8$— 
截至2024年6月30日可撤銷1,813,063 $6.55 6.2$— 
已歸屬並預計將於2024年6月30日歸屬7,672,558 $2.47 8.6$— 
 
於截至二零二四年及二零二三年六月三十日止六個月內，已授出之每股購股權之加權平均授出日期公平值為$。0.86及$1.05，分別為。

限制性股票單位-下表彙總了公司截至2024年6月30日的6個月的限制性股票單位活動：
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(未經審計)


數量
股份
截至2023年12月31日未歸屬3,118,824 
授與6,242,459 
既得(829,851)
被沒收(313,961)
截至2024年6月30日未投資8,217,471 
在截至2024年6月30日的六個月內，公司向員工授予了基於業績的限制性股票單位(“PRSU”)。PRSU根據公司完成兩個運營里程碑的情況授予50%，條件是受讓人繼續受僱於公司。截至2024年6月30日，這兩個績效標準均未達到。對於被認為可能歸屬的獎勵，基於獎勵截至授予日期的公允價值和管理層對可能實現運營里程碑日期的最佳估計的加速歸屬模型，已確認基於股票的薪酬支出。該公司每期更新與實現運營里程碑的概率和時間相關的估計，直至獎勵被授予或被沒收。
基於股票的薪酬-截至2024年6月30日，與未歸屬股票期權和限制性股票單位相關的未確認薪酬支出總額為1美元。8.5百萬美元，預計將在加權平均期間確認2.2好幾年了。
股票薪酬費用在簡明合併經營報表和綜合收益(虧損)中歸類如下：
截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
(單位：千)2024202320242023
研發費用$1,182 $1,120 $1,965 $1,951 
銷售、一般和行政費用1,246 1,022 2,202 1,836 
基於股票的薪酬總額$2,428 $2,142 $4,167 $3,787 

股票增值權--於2024年2月13日(“授予日”)，董事會薪酬委員會批准根據2017年度計劃向公司高管授予股票增值權(“SARS”)。特別提款權的計量價格為每股0.92美元，即公司普通股在授予日的收盤價，每次授予特別提款權的期限最長為自授予日起十年。除非董事會另有決定，SARS將在行使時以現金結算。結算價值將根據結算日本公司普通股的收盤價減去0.92美元乘以行使SARS的次數之間的差額計算。特別提款權將於授出日期的第一、二及三週年紀念日以等額年度分期付款方式授予及行使，但受贈人須在每個適用歸屬日期(包括該日期)期間仍為本公司僱員。

15.    所得税
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月的所得税撥備主要與公司的奧地利子公司及其持有其投資組合一部分的證券公司子公司有關。

在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月期間，該公司沒有在其綜合運營和全面收益(虧損)報表中記錄美國聯邦或州政府的所得税撥備或福利。在截至2024年6月30日的6個月中，該公司產生了淨收入和普通收入。然而，由於公司預計全年將出現普通税前虧損，而且公司對結轉的淨營業虧損有全額估值準備金，因此公司沒有記錄截至2024年6月30日的三個月和六個月的美國聯邦或州所得税支出或福利。

本公司繼續對所有剩餘的遞延税項淨資產維持估值準備金。本公司認為，由於本公司預計將繼續產生營業虧損，因此很有可能不會實現這些屬性的未來税收優惠。任何遞延税項資產的最終變現取決於公司產生
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X4製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)


在結轉期間屆滿前，在適當的税務管轄區有足夠的未來應納税所得額。本公司將於年內繼續監察估值免税額的評估。

16.    每股淨收益(虧損)
每股基本和稀釋後淨收益(虧損)計算如下：
截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
(以千為單位，不包括每股和每股數據)2024202320242023
分子：
淨收益(虧損)
$90,833 $(55,712)$39,067 $(79,732)
分母：
已發行普通股加權平均股份--基本
200,440,473 168,737,764 200,216,035 157,415,524 
每股淨收益(虧損)-基本
$0.45 $(0.33)$0.20 $(0.51)
稀釋性證券的效力
基於時間的限制性股票單位244,804 — 163,072 — 
員工購股計劃116,034 — 76,776 — 
稀釋性潛在普通股360,838 — 239,848 — 
已發行普通股加權平均股份--攤薄
200,801,311 168,737,764 200,455,883 157,415,524 
每股淨收益(虧損)-稀釋後
$0.45 $(0.33)$0.19 $(0.51)
截至2024年6月30日和2023年6月30日止三個月和六個月已發行普通股的基本和攤薄加權平均股份包括購買普通股的已發行預資金權證的加權平均影響，其剩餘無資金行使價為$0.01或更低的每股。該公司的潛在攤薄證券包括截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月的流通股期權、未授予的限制性股票單位和購買普通股的認股權證。在截至2023年6月30日的三個月和六個月期間，公司錄得淨虧損，所有潛在的攤薄證券都已從每股攤薄淨虧損的計算中剔除，因為這將減少每股淨虧損，因此它們被視為“反攤薄”。在這些期間，用於計算普通股基本淨虧損和稀釋後每股淨虧損的已發行普通股加權平均股數是相同的。截至2024年6月30日的三個月和六個月，該公司報告了淨收益。在這些期間，未償還股票期權、限制性股票單位和認股權證的攤薄效應是使用庫存股方法計算的，所有這些獎勵都假定在期初行使。這類行使的假設收益，包括已發行股票期權和限制性股票單位的平均未確認股票補償費用，被假定用於在此期間以平均價格購買已發行普通股。稀釋證券的淨股份影響被添加到加權平均基本普通股流通股中，以計算加權平均稀釋流通股。

在計算所指期間的每股攤薄淨收益(虧損)時，該公司不計入根據每個期間末已發行金額列報的下列潛在普通股，因為計入這些股份會產生反攤薄效果：
截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
2024202320242023
購買普通股股份的期權9,906,298 3,583,186 9,906,298 3,583,186 
未歸屬的限制性股票單位7,800,805 5,859,232 7,800,805 5,859,232 
購買普通股股份的認股權證(不包括已發行基本股份內的預資資權證)
76,378,805 80,246,459 76,378,805 80,246,459 
94,085,908 89,688,877 94,085,908 89,688,877 


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X4製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)







17. 出售非金融資產的收益

在截至2024年6月30日的季度內，公司與第三方訂立了合同安排，在XOLREMDI批准後，轉讓了FDA根據其罕見兒科疾病計劃授予公司的優先審查憑證(“PRV”)的權利。FDA將PRV獎勵給符合一定標準的罕見兒科疾病產品申請的贊助商，以鼓勵開發用於預防和治療罕見兒科疾病的新藥和生物製品。PRV被視為無形資產，沒有會計成本基礎。第三方以$購買了這輛PRV105.01000萬美元。沒有與出售相關的費用，公司對PRV沒有持續的義務。本公司的結論是，第三方是“非客户”，因為相關的PRV不是本公司正常商業活動的產物。因此，本公司在ASC主題610-20下對這筆交易進行了會計處理，非金融資產終止確認的損益(“ASC 610-20”)。由於將PRV的控制權轉讓給第三方，該公司取消了對相關無形資產的確認，並通過“轉讓非金融資產的收益”記錄了收益。
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第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析

以下資料應與我們未經審計的簡明綜合財務報表及其附註(包括在本10-Q表格季度報告中的相關附註)以及我們於2024年3月21日提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的10-k表格年度報告(“年報”)中的經審計財務資料及其附註一併閲讀。本討論和分析包含涉及重大風險和不確定因素的前瞻性陳述。由於各種重要因素、風險和不確定因素，我們的實際結果、業績或經驗可能與任何前瞻性陳述所表示的大不相同，包括但不限於本季度報告10-Q表格中其他部分的“風險因素”中所闡述的那些因素。
概述
我們是一家生物製藥公司，發現、開發和商業化治療罕見疾病和治療選擇有限的疾病的新療法，專注於免疫系統功能障礙引起的疾病。2024年4月29日，我們宣佈，美國FDA批准了我們對Mavorixafor的NDA，該藥物正在美國上市，商標為XOLREMDI，用於12歲及以上患有突發症狀(疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓機能障礙)的患者每日一次的口服治療，以增加循環中成熟中性粒細胞和淋巴細胞的數量。奇思妙想綜合徵是一種罕見的合併原發免疫缺陷和慢性中性粒細胞減少症。在美國批准XOLREMDI的同時，根據其罕見的兒科疾病稱號，FDA授予我們一張優先審查券，我們隨後不久將其出售給了另一家藥物贊助商。

XOLREMDI商業發佈
我們目前正致力於在美國推出奇思妙想的XOLREMDI，並已建立起我們的入市組織，商業和醫療職能的所有關鍵招聘現已完成。我們加強了與目標醫生和罕見病患者倡導組織的互動，並繼續開展我們的疾病意識活動，以加深對突發綜合徵的瞭解，並教育患者和醫生早期診斷的重要性和好處。我們已經與一家第三方物流組織和一家專業藥房達成協議，支持XOLREMDI在美國的分銷，以減少產品准入障礙，提供一整套患者支持服務，幫助患者完成治療旅程。我們計劃通過在2025年初向歐洲藥品管理局(EMA)提交治療突發事件綜合徵的Mavorixafor的監管批准申請，尋求監管部門的批准，將Mavorixafor在美國以外的地方商業化。我們還在探索其他地區的潛在機會，在這些地區，我們可能能夠有效地利用我們的FDA批准。

美國批准XOLREMDI用於Whim綜合徵的適應症是Mavorixafor的第一次，Mavorixafor是一種口服活性的趨化因子受體CXCR4的選擇性拮抗劑，趨化因子受體CXCR4是免疫細胞在全身移動的關鍵調節劑。由於Mavorixafor能夠增加從骨髓到血液中的白細胞動員，我們相信Mavorixafor有可能在各種免疫系統疾病和突發綜合徵之外提供治療益處。

慢性中性粒細胞減少症的2期臨牀試驗
在對特發性、週期性和先天性慢性中性粒細胞減少症(“CN”)患者進行10期億單劑量臨牀試驗取得陽性結果後，我們繼續推進馬沃裏沙福治療某些慢性中性粒細胞減少症(“CN”)。我們目前正在完成一項第二階段臨牀試驗，評估在同一患者羣體中，每日一次口服馬伏沙福與可注射粒細胞集落刺激因子(“G-CSF”)同時治療或不同時治療的效果持久性、安全性和耐受性。2024年6月，我們宣佈了這項第二階段臨牀試驗的積極中期臨牀數據，評估了馬沃裏沙福治療CN患者的有效性和安全性。正在進行的為期六個月的研究數據的中期分析顯示，作為單一療法以及與穩定劑量的G-CSF聯合使用，每日一次口服Mavorixafor的受試者總體耐受性良好，並可持續增加中性粒細胞絕對數(ANC)，G-CSF是美國批准的唯一治療嚴重慢性中性粒細胞減少症的療法。2期CN試驗的全部數據，包括接受Mavorixafor和劑量調整的G-CSF的參與者治療組的數據，預計將於2024年11月公佈。

慢性中性粒細胞減少症的3期臨牀試驗
我們最近啟動了關鍵的全球3期臨牀試驗（“4 WARD”研究），以評估每日一次口服馬沃裏沙福（含或不含穩定劑量的G-CSF）在患有先天性、後天性自身免疫性或特發性CN的患者中的有效性、安全性和耐受性。複發性和/或嚴重感染。這項為期52周的試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心研究，旨在招募150名參與者。
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我們相信，成功開發和商業化mavorixafor，為診斷患有某些免疫缺陷的個體提供新的治療選擇，有可能徹底改變當前的治療格局，該格局主要由注射和輸注療法提供。

經營成果
截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月的比較
下表總結了截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月的運營業績：
截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
(單位：百萬)20242023變化20242023變化
產品收入，淨額$0.6 $— $0.6 $0.6 $— $0.6 
成本和運營費用：
收入成本0.3 — 0.3 0.3 — 0.3 
研發20.9 15.6 5.3 40.7 37.7 3.0 
銷售、一般和行政13.3 10.2 3.1 30.7 17.4 13.3 
非金融資產出售收益(105.0)— (105.0)(105.0)— (105.0)
營業（收入）費用總額(70.5)25.8 (96.3)(33.3)55.1 (88.4)
營業收入(虧損)71.1 (25.8)96.9 33.9 (55.1)89.0 
其他收入(費用)合計，淨額19.7 (29.9)49.6 5.3 (24.6)29.9 
所得税前收入(虧損)90.8 (55.7)146.5 39.2 (79.7)118.9 
所得税撥備— — — — — — 
淨收益(虧損)$90.8 $(55.7)$146.5 $39.2 $(79.7)$118.9 

產品收入，淨額
在截至2024年6月30日的三個月和六個月裏，我們藥品銷售的收入為60萬美元。前幾個季度沒有產品收入。我們將我們在美國批准的藥物產品出售給一家專業藥店，該藥店將產品分發給那些由醫療保健提供者開出我們藥物產品處方的患者。我們的外包患者“樞紐”，我們稱之為X4ConnectTM，處理入境處方，執行保險調查，並讓患者加入我們的患者援助計劃。毛產品收入是根據以我們的批發採購成本交付給專業藥店的藥品數量來記錄的。在截至2024年6月30日的三個月和六個月裏，這樣的發票收入為70美元萬。在這些期間，由於經銷商折扣、我們可能欠美國政府支付者的估計回扣、我們可能對參加患者援助計劃的患者未來可能欠下的自付援助付款以及潛在的產品退貨，收入減少了10萬，導致這些時期的收入為60萬美元。根據我們的退貨政策，過期六個月內的藥品可以退貨，但減去手續費。由於我們最近剛剛在美國推出了我們的第一個藥物產品，我們沒有退貨或下游回扣或自付援助付款的歷史。因此，我們預計隨着新信息的出現，我們將每季度調整這些估計。

收入成本
截至2024年6月30日的三個月和六個月，收入成本為30萬，主要包括微不足道的藥品直接成本，與Genzyme許可協議相關的應計和已支付里程碑付款相關的無形資產攤銷12.5萬，根據我們的Genzyme許可協議應支付的基於銷售的應計特許權使用費約10萬，以及與在FDA批准後不久加快向渠道供應藥品有關的約10萬成本。我們預計，隨着我們開始將與生產我們的活性藥物成分相關的庫存成本資本化，這是我們庫存的主要成本，每單位的收入成本將增加。如果我們將這些研發成本計入庫存，收入成本將會微不足道地增加。

研究和開發費用
研究和開發費用主要包括與發現和開發我們的候選產品相關的成本。在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月裏，研發成本主要集中在Mavorixafor的進步和商業化上。研發成本包括員工工資和相關費用、臨牀前和臨牀開發費用、生產用於臨牀前研究和臨牀試驗的藥物產品的內部和第三方成本。研究和開發費用也
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包括設施、折舊和其他費用；與遵守法規要求相關的成本；以及在FDA批准我們的藥物產品在美國之前，根據第三方許可協議支付的費用被計入研發費用。
與去年同期相比，截至2024年6月30日的三個月和六個月的研發費用分別增加了530美元萬和310美元萬。本季度研發成本增加的主要原因是與我們的第二階段CN試驗和啟動我們的第三階段CN臨牀試驗相關的臨牀運營成本增加，包括CRO費用和傳遞成本，以及與我們第二季度產品發佈和臨牀試驗相關的監管、醫療事務和質量成本的增加。由於我們研發職能部門的人員增加，目前三個月和六個月期間的研發費用也較高。在截至2024年6月30日的六個月期間，這種增長被與我們的Genzyme協議下的開發里程碑相關的500美元萬許可內費用部分抵消，該費用於2023年改為研發費用，其中在截至2024年6月30日的六個月內沒有記錄與研發費用類似的費用。

銷售、一般和行政費用  
銷售、一般和行政費用主要包括銷售和營銷、行政、財務和行政職能人員的工資和相關費用，包括基於股票的薪酬。銷售、一般和行政費用還包括與設施相關的直接和分攤成本，以及法律、專利、諮詢、投資者和公共關係、會計和審計服務的專業費用。

在截至2024年6月30日的三個月和六個月期間，銷售、一般和管理費用分別比上年同期增加了約310萬和1330美元萬，這主要是由於我們的銷售和營銷費用增加，在截至2024年6月30日的三個月和六個月期間，與前一時期相比，我們分別增加了410萬和900美元萬，因為我們建立了銷售和營銷基礎設施，以支持我們批准的產品的發佈前和發佈後活動。與商業發射活動相關的成本導致了當前三個月和六個月期間銷售、一般和管理費用的增加。與去年同期相比，截至2024年6月30日的當前六個月的銷售、一般和行政成本也有所增加，原因是法律成本、外部諮詢費、招聘和信息技術成本增加。銷售、一般及行政開支包括授予本公司行政人員的股票增值權(“SARS”)補償開支。我們主要根據收盤價來衡量這些SARS的公允價值，收盤價可能會繼續波動。中國，中國。

我們預計，在本財年的剩餘時間裏，銷售、一般和行政費用將保持相對穩定。

出售非金融資產的收益
在截至2024年6月30日的季度內，我們以10500美元的萬現金將FDA批准XOLREMDI的優先審查券(“PRV”)出售給了第三方。這筆交易沒有任何相關費用。我們預計在可預見的未來不會收到或銷售類似的PRV。

其他收入(費用)，淨額  
截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
20242023變化20242023變化
(單位：百萬)
利息收入$1.6 $0.9 $0.7 $2.6 $1.7 $0.9 
利息開支(2.2)(1.1)(1.1)(4.0)(2.2)(1.8)
C類認股權證負債的公允價值變動20.2 (29.9)50.1 6.5 (24.4)30.9 
其他收入，淨額0.1 0.2 (0.1)0.2 0.3 (0.1)
其他收入(費用)合計，淨額$19.7 $(29.9)$49.6 $5.3 $(24.6)$29.9 

與上年同期相比，截至2024年6月30日的三個月和六個月的其他收入(支出)淨額分別增加了4,960美元和2,990美元，這主要是由於我們的C類認股權證的公允價值與上一時期相比大幅下降，這些認股權證按公允價值計入負債。我們使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型對這些C類認股權證進行估值，該模型包括我們普通股的市值作為投入。我們普通股的市場價格在2024年第二季度下降，這是
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C類擔保責任和相關費用的減少。這些C類認股權證將繼續按公允價值計量，並可能每季度繼續產生收益或虧損，直到它們被行使為止。
所得税撥備
截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月的所得税撥備主要與我們的奧地利子公司和我們的證券公司子公司有關，這些子公司全年持有我們投資組合的一部分。在截至2024年6月30日的三個月和六個月期間，我們沒有記錄美國聯邦或州政府的所得税撥備或福利，因為儘管我們在這些時期產生了淨收入和普通收入，但我們預計全年將出現普通税前虧損，我們繼續對我們的淨營業虧損結轉(“NOL”)進行全額估值撥備。我們預計，在截至2024年12月31日的一年中，我們可能會產生美國和各州的應税收入，這些收入將被我們的營業虧損結轉部分或全部抵消，但受美國國税法第382條規定的年度限制。在截至2023年6月30日的三個月和六個月期間，我們沒有為我們的虧損記錄所得税優惠，因為我們的NOL結轉有完整的估值津貼。

流動性與資本資源
流動資金來源
到目前為止，我們的運營資金主要來自出售普通股、認股權證和預融資的收益。
購買我們的優先股和普通股的認股權證，優先股的銷售，發行
可轉換債務以及貸款和擔保協議項下的借款。

自動櫃員機銷售協議 —我們已達成受控股權發行協議SM與若干投資銀行(統稱“銷售代理”)訂立的自動櫃員機銷售協議(“自動櫃員機銷售協議”)，根據該協議，吾等可自行決定透過一個或多個銷售代理提供及出售普通股股份。迄今為止，根據自動櫃員機銷售協議，我們已出售了約1,430美元的普通股，扣除發售成本後，我們已出售了約1,430美元的萬。根據我們於2023年8月24日生效的S-3表格註冊説明書和其中包含的相關自動取款機招股説明書，我們可以發售我們普通股的股票，總髮行價最高可額外增加7,500美元萬。

LPC協議—2022年1月，我們與林肯公園資本基金有限責任公司(“林肯公園”)簽訂了一項購買協議(“LPC協議”)，根據該條款，我們有權在36個月內，應我們的要求，在一定的限制和條件下，向林肯公園出售我們的普通股，總價值高達5,000美元萬。根據LPC協議，我們可以出售的普通股股份上限為560萬股，該金額可能會在LPC協議中定義的某些條件下進行調整。2022年1月，我們通過萬協議出售我們的普通股，籌集了300LPC。

公募和私募股權發行— 在過去的幾年裏，我們的運營資金主要來自通過公開發行和非公開配售出售普通股、認股權證和預融資認股權證。

大力神貸款協議—我們與Hercules Capital，Inc.簽訂了一份貸款和擔保協議，該協議會不時修改，即《Hercules貸款協議》(簡稱《Hercules貸款協議》)。大力神貸款協議規定了高達11500美元萬的定期貸款安排，根據該協議，我們迄今已借入總計7,500美元萬的定期貸款，其中包括截至2024年6月30日的三個月內新借入的2,000美元萬，這是截至2024年6月30日的最大借款金額。定期貸款安排允許額外借款4,000美元萬，其中包括：
•另一筆7，50億美元的萬，將在實現與臨牀開發相關的某一里程碑後，通過(A)實現該里程碑後45天和(B)2024年12月15日之間的較早者提供；以及
•一筆高達3,250美元的額外萬資金，這筆資金將得到大力神的全權批准。

持續經營的企業-吾等已評估是否有某些情況及事件(綜合考慮)令人對本公司是否有能力在簡明綜合財務報表發出之日起一年內繼續經營下去產生重大懷疑。儘管我們有批准的藥物產品，但未來12個月我們藥物產品的銷售額將不足以支付我們的運營費用。自成立以來，我們發生了嚴重的運營虧損和運營現金流為負。在截至2024年6月30日的季度裏，我們以10500美元的萬現金出售了一輛PRV。截至2024年6月30日，我們擁有16880美元的萬現金、現金等價物和短期有價證券，累計赤字為43880美元萬。截至2024年6月30日的六個月，用於經營活動的淨現金為6,390美元萬。
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根據我們的大力神貸款協議，我們有一個契約，要求我們目前維持最低現金水平為2,000萬，但從2025年1月31日開始進行調整，屆時我們將被要求保持至少相當於大力神貸款協議下未償還借款的至少20%的現金水平。 (“最低流動性公約”)。自公司成立以來，我們的運營一直出現虧損和負現金流，我們預計在可預見的未來將繼續產生運營虧損和運營負現金流。根據我們目前的運營計劃，其中包括對產品銷售的預期現金流入和運營費用的現金流出的估計，我們相信，截至2024年6月30日，我們現有的現金、現金等價物和短期有價證券為16880美元萬，將使其能夠在遵守最低流動性公約的情況下，至少在這些精簡合併財務報表發佈日期起的未來12個月內為其計劃的運營支出、償債義務和資本支出提供資金。
為了在這些簡明合併財務報表發佈後的一年內為其未來的運營提供資金，我們將需要籌集額外的資本，這一點無法得到保證。除非我們在未來實現盈利，否則我們將需要額外的資本來為我們的運營提供資金，這些資金可以通過股票發行、債務融資、其他第三方融資、營銷和分銷安排或其他合作和戰略聯盟來籌集。如果我們無法獲得資金，我們可能被迫推遲、減少或取消部分或全部研發計劃、產品組合擴展或商業化努力，這將對我們的業務前景產生不利影響，或者我們可能無法繼續運營。


現金流
下表彙總了所列每個期間的現金流活動：
截至6月30日的六個月，
20242023
(單位：百萬)
淨收益(虧損)$39 $(80)
將淨收益(虧損)與經營活動中使用的現金淨額進行調整(106)30 
經營性資產和負債的變動3 2 
用於經營活動的現金淨額(64)(48)
投資活動提供(用於)的現金淨額92 (5)
融資活動提供的現金淨額20 67 
現金、現金等價物和限制性現金淨增加48 14 
期初現金、現金等價物和限制性現金100 123 
現金、現金等價物和受限現金，期末$148 $137 

經營活動
在截至2024年6月30日的六個月中，用於經營活動的現金淨額為6,400美元萬，主要是由於7,100美元萬的運營費用，經500美元萬的非現金支出以及300美元萬的運營資產和負債變化調整後的結果。非現金費用主要包括基於股票的薪酬費用、非現金租賃費用和非現金利息費用。 截至2023年6月30日的六個月，經營活動中使用的淨現金為4,800美元萬，主要原因是我們淨虧損8,000美元萬，經非現金支出3,000美元萬調整後產生。在截至2024年6月30日的6個月中，經營活動中使用的淨現金與上年同期相比有所增加，這主要是由於我們的銷售和營銷以及與XOLREMDI在美國商業推出相關的商業化費用增加所致。

投資活動
在截至2024年6月30日的六個月中，投資活動提供的現金包括10500美元的萬銷售優先審查憑證的收益，該憑證是由於FDA批准我們的藥物產品而獲得的。投資活動的現金流出包括7億美元的萬許可證付款，歸類為收購無形資產，以及600萬美元的短期有價證券淨投資。在截至2023年6月30日的六個月中，用於投資活動的現金包括對短期可銷售債務證券的投資。



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融資活動
截至2024年6月30日的六個月，融資活動提供的現金包括我們貸款工具上新借入的2,000萬美元。於截至2023年6月30日止六個月內，融資活動提供的現金淨額為6,720美元萬，主要包括私募股權發行的淨收益6,070美元萬。
資金需求
根據我們截至2024年6月30日手頭的現金、現金等價物和有價證券，以及上文所述的借款能力的增加和所附簡明綜合財務報表的附註10，我們相信我們的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為至少未來12個月的運營提供資金。為了為運營提供資金並在此後滿足大力神貸款協議中的最低現金約定，我們將被要求籌集額外資本，可能是通過股權發行、債務融資、其他第三方融資、營銷和分銷安排、合作和戰略聯盟的組合。

在2025年及以後，假設我們目前的運營預期不變，我們預計我們的支出將與我們當前的運營支出(不包括出售非金融資產)相對一致。由於與我們批准的藥物產品的未來銷售以及未來候選產品的研究、開發和商業化相關的許多風險和不確定性，我們無法估計我們所需資金的確切金額。我們的短期和長期資金需求將取決於許多因素，並可能因此而大幅增加，包括：
•我們當前或未來候選產品的臨牀試驗和非臨牀研究的範圍、數量、啟動、進展、時間、成本、設計、持續時間、任何可能的延遲以及臨牀試驗和非臨牀研究的結果，特別是我們用於治療慢性中性粒細胞減少症的Mavorixafor的第三階段臨牀試驗；
•監管審查、批准或其他行動的結果、時間和成本，以滿足FDA和類似的外國監管機構建立的監管要求，包括FDA或類似的外國監管機構可能要求我們對我們的候選產品進行比我們目前預期的更多的研究；
•我們有能力為我們的候選產品獲得市場批准；
•提交、起訴、辯護和執行我們的產品和候選產品的專利主張和其他知識產權的成本，包括我們根據與Genzyme的許可協議條款從Genzyme獲得許可的任何此類專利主張和知識產權；以及
•我們有能力維持、擴大和捍衞我們的知識產權組合範圍，包括為知識產權糾紛辯護的成本，包括第三方對我們或我們的產品或候選產品提起的專利侵權訴訟。

Hercules貸款協議
有關我們的Hercules貸款協議的完整説明，請參閲我們的簡明綜合財務報表附註10。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
我們的簡明綜合財務報表是根據美國公認的會計原則編制的。在編制簡明綜合財務報表及相關披露資料時，我們需要作出估計及判斷，以影響資產、負債、成本及開支的呈報金額，以及在簡明綜合財務報表中披露或有資產及負債。我們基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素進行估計，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值並不是從其他來源很容易看出的。我們在持續的基礎上評估我們的估計和假設。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計不同。

於截至2024年6月30日止三個月內，本公司截至2023年12月31日止年度的主要會計政策並無重大變動，但於本簡明綜合財務報表附註2中更新者除外。關於截至2024年6月30日的三個月的新會計聲明或會計聲明的變化，也請參閲“最近通過的會計聲明”標題下的附註2。
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較小的報告公司狀態
我們是交易法第120億.2條和S-k法規第10(F)(1)項所界定的較小的報告公司(“SRC”)。只要(I)我們的非關聯公司持有的有投票權和無投票權普通股在我們第二財季的最後一個營業日低於25000美元萬，或(Ii)我們在最近結束的財年的年收入低於10000美元萬，並且我們的非關聯方持有的有投票權和無投票權普通股在我們第二財季的最後一個營業日低於70000美元萬，我們就可以利用小型報告公司可獲得的某些按比例披露的信息。
第三項：加強對市場風險的定量和定性披露
作為SRC，我們不需要提供本項目所要求的信息。
第4項：控制和程序
信息披露控制和程序的評估

管理層對我們的披露控制和程序的評估
我們維持披露控制和程序，旨在確保我們根據《交易法》提交或提交的報告中需要披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內被記錄、處理、彙總和報告，並累積和傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時決定需要披露的信息。

在首席執行官和首席財務官的參與下，我們的管理層評估了截至2024年6月30日我們的披露控制和程序(如交易法規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義)的有效性，並得出結論，根據此類評估，我們的披露控制和程序截至2024年6月30日在合理保證水平下有效。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層必須在評估可能的控制和程序的成本-收益關係時應用其判斷。
財務報告內部控制的變化
在截至2024年6月30日的三個月內，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第二部分：其他信息
項目1.繼續進行法律訴訟
我們可能會不時捲入法律程序，或在我們的正常業務過程中受到索賠。吾等目前並無參與任何重大法律訴訟，吾等並不知悉任何針對吾等的未決或威脅的法律訴訟，而吾等相信該等訴訟可能會對吾等的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響。
項目1A.不包括風險因素

投資我們的證券涉及高度的風險。在決定投資我們的普通股之前，您應該仔細考慮以下有關這些風險的信息，以及本季度報告10-Q表中其他地方出現的其他信息，包括我們未經審計的簡明綜合財務報表和與此相關的附註。以下任何風險的發生都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和未來增長前景產生重大不利影響，或導致我們的實際結果與我們在本報告中以及我們可能不時做出的前瞻性陳述中包含的結果大不相同。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌，您可能會損失全部或部分投資。我們不能向您保證以下討論的任何事件都不會發生。

以“*”表示的風險因素(如有)是新增加的或已從年報中大幅更新。
截至2023年12月31日的年度表格10-k。

與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險
*自成立以來，我們遭受了重大虧損，產品銷售沒有產生重大收入。我們預計在可預見的未來將繼續虧損，我們可能永遠不會實現或保持盈利。
我們是一家商業階段的生物製藥公司。 對生物製藥產品開發的投資具有很高的投機性，因為它需要大量的前期資本支出，並存在重大風險，即任何潛在的候選產品將無法證明足夠的效果或可接受的安全狀況，無法獲得監管部門的批准，無法在商業上可行，或無法維持商業可行性。自成立以來，除截至2024年6月30日的三個月和六個月外，我們發生了重大的運營虧損。截至2023年、2022年和2021年12月31日止年度，我們的淨虧損分別為10120美元萬、9,390美元萬和8,870美元萬，我們預計2024年將產生淨虧損和負運營現金流。截至2024年6月30日，我們的累計赤字為43880美元萬。到目前為止，我們的運營資金主要來自出售普通股、認股權證和預融資認股權證的收益，用於購買我們的優先股和普通股，出售優先股，發行可轉換債券的收益，以及根據貸款和擔保協議借款。我們有一種被批准用於商業銷售的產品，XOLREMDI，我們幾乎完全依賴於它來產生收入。XOLREMDI已經在美國被批准用於治療突發事件綜合症，它面臨着未知的市場規模和增長潛力，到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得可觀的收入，我們可能永遠不會實現盈利。

我們預計至少在未來幾年內，隨着我們為我們的候選產品進行更多的臨牀試驗；繼續發現和開發更多的候選產品；獲取或授權其他候選產品和技術；維護、擴大和保護我們的知識產權組合；招聘更多的臨牀、科學和商業人員；建立商業製造來源和安全的供應鏈能力，足以提供我們可能獲得監管批准的任何候選產品的商業數量；為成功完成臨牀試驗的任何候選產品尋求監管批准；進一步擴大銷售、營銷和分銷基礎設施，將XOLREMDI和我們可能獲得監管批准的任何其他產品商業化；並增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們的產品開發和計劃中的未來商業化努力的人員。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和/或其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。我們未來淨虧損的規模將在一定程度上取決於我們未來支出的增長率以及我們創造收入的能力。

我們能否從運營中獲得利潤並在此後保持盈利，在很大程度上取決於：
•我們從XOLREMDI獲得收入的能力；
•監管審查、批准和其他行動的結果和時間；
•我們有能力以商業上合理的條件生產任何經批准的產品；
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•我們有能力為任何經批准的產品保持有效的銷售和營銷組織或合適的第三方替代品；
•我們當前或潛在的未來候選產品的臨牀試驗和非臨牀研究的範圍、數量、進度、持續時間、終點、成本、結果和時間，尤其包括我們治療慢性中性粒細胞減少症的Mavorixafor第二階段和第三階段臨牀試驗的範圍、進度、持續時間、終點、成本、結果和完成時間；
•我們有能力籌集足夠的資金來支持我們的候選產品的開發和潛在的商業化；
•我們有能力銷售我們批准的產品，併為我們的候選產品獲得營銷批准；
•我們以有利條件建立和維持許可、合作或類似安排的能力，以及我們是否以及在多大程度上保留了任何新的許可、合作或類似安排下的開發或商業化責任；
•我們收購或投資的任何其他業務、產品或技術的成功；
•我們維持、擴大和捍衞我們的知識產權組合範圍的能力；
•我們所追求的候選產品和項目的數量和特點；
•增聘臨牀、監管和科學人員；以及
•產生與上市公司運營相關的額外法律、會計和其他費用。
儘管我們已經獲得了一種候選產品的營銷批准，並開始將其商業化，但我們可能永遠不會產生足夠大的收入來從運營中產生利潤。即使我們確實從運營中產生了利潤，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。我們未能從運營中產生利潤並保持盈利，將降低我們的價值，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、維持研發努力、使產品多樣化或繼續運營的能力。我們價值的下降也可能導致您的全部或部分投資損失。
我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤和其他已知和未知的因素，這些因素可能會改變或推遲我們的計劃。隨着我們已經完成了Mavorixafor的開發並獲得了在美國的營銷批准，我們需要從一家專注於研發的公司轉型為一家有能力支持商業活動的公司。我們可能會遇到意想不到的費用、困難、複雜和拖延，這樣的過渡可能不會成功。

我們的運營計劃和流動性狀況將需要大量額外資金。如果我們無法在需要的時候籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消任何產品開發計劃或商業化努力。
如果我們無法獲得額外的資金來支持我們目前的運營計劃，我們可能會被迫推遲或縮小我們的開發計劃的範圍和/或限制或停止我們的運營。

自成立以來，我們的運營消耗了大量現金。到目前為止，我們的運營資金主要來自出售普通股的收益、用於購買我們的優先股和普通股的認股權證和預融資認股權證、出售優先股、發行可轉換債券的收益以及貸款和擔保協議下的借款。隨着我們繼續推進候選產品的臨牀開發，併為我們獲得監管部門批准的任何候選產品的推出和商業化做準備，我們預計將繼續產生研究和開發費用。我們預計將產生與產品銷售、營銷、分銷和製造相關的鉅額商業化費用。此外，我們預計將產生與上市公司運營相關的額外成本。

截至2024年6月30日，我們擁有14720美元萬的現金和現金等價物，以及2,150美元萬的有價證券。雖然我們相信，自這些合併財務報表發佈後，我們至少在未來12個月內有流動性來繼續運營，但我們將需要額外的資本來維持我們的運營，並在此後執行我們的業務計劃，其中可能包括通過公共或私人股本或債務融資、第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排，或這些方法的任何組合來籌集資金。雖然我們過去成功地籌集了資金，但我們在未來時期籌集資金的能力並不能得到保證。我們還將需要額外的資本，以滿足我們與大力神資本公司和某些附屬實體(“大力神”)現有債務安排下的契約，該契約要求我們在2025年1月之前保持最低現金水平為2,000萬美元，此後保持在超過大力神貸款協議項下未償還借款的20%的水平。
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在某些業務契約的約束下。根據我們目前的現金流預測，不包括額外的外部融資來源，我們預計我們將能夠在這些精簡合併財務報表發佈後至少未來12個月內保持滿足本公約所需的最低現金。另見標題為“的風險因素”。我們的定期貸款限制了我們經營業務的靈活性。“下面。

為了在這些簡明合併財務報表發佈後的一年內為我們未來的業務提供資金，我們將需要籌集額外的資本，這一點無法得到保證。我們不能確定是否會在可接受的條件下提供額外資金，或者根本不能。如果我們無法在需要時籌集更多資金，或在我們可以接受的條件下籌集足夠的資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或我們一個或多個候選產品或一個或多個其他研發計劃的任何未來商業化努力。此外，當我們需要獲得額外的資金時，這種額外的籌資努力可能會轉移我們的管理層對日常活動的注意力，這可能會對我們開發和商業化我們的候選產品的能力產生不利影響。任何這些事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景，我們的股東可能會損失他們在我們公司的全部或部分投資。
我們還可能被要求：
•為我們的一個或多個當前或未來的候選產品在較早的階段或以比其他情況較差的條款為新的或額外的合作者;或
•放棄或以不利的條款許可我們對我們原本會尋求開發或商業化的技術或候選產品的權利。
我們未來的短期和長期資金需求將取決於許多因素，包括但不限於：
•監管審查、批准或其他行動的結果、時間和成本，以滿足FDA和類似的外國監管機構建立的監管要求，包括FDA或類似的外國監管機構可能要求我們對我們的候選產品進行比我們目前預期的更多的研究；
•我們有能力為我們的候選產品獲得市場批准，包括其他適應症；
•我們當前或未來候選產品的臨牀試驗和非臨牀研究的範圍、數量、啟動、進度、時間、成本、設計、持續時間、任何可能的延遲和結果；
•我們為這些候選產品制定的臨牀開發計劃；
•我們開發或可能獲得許可的候選產品和程序的數量和特點；
•提交、起訴、辯護和執行鍼對我們候選產品的專利主張和其他知識產權的成本，包括我們根據與Genzyme或其他第三方的許可協議條款從Genzyme獲得許可的任何此類專利主張和知識產權；
•我們有能力維持、擴大和捍衞我們的知識產權組合範圍，包括為知識產權糾紛辯護的成本，包括第三方對我們或我們的候選產品提起的專利侵權訴訟；
•與我們的候選產品相關的商業規模製造活動的成本和完成時間；
•我們以有利條件建立和維持許可、合作或類似安排的能力，以及我們是否以及在多大程度上保留了任何新的許可、合作或類似安排下的開發或商業化責任；
•在我們選擇將我們的產品商業化的地區，為我們可能獲得監管批准的任何候選產品建立銷售、營銷和分銷能力的成本；
•我們收購或投資的任何其他業務、產品或技術的成功；
•收購、許可或投資企業、候選產品和技術的成本；
•我們需要和有能力聘請更多的管理人員以及科學和醫療人員；
•市場對我們候選產品的接受度，只要任何產品都被批准用於商業銷售；
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•競爭的技術和市場發展的影響；
•作為上市公司的運營成本；以及
•流行病和突發公共衞生事件、包括戰爭和恐怖主義在內的地緣政治行動或地震、颱風、洪水和火災等自然災害造成的業務中斷。
籌集額外資本可能會稀釋我們的投資者，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。未來的債務義務可能使我們面臨風險，這些風險可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響，並可能導致我們的股東進一步稀釋。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過公共或私人股本或債務融資、第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排，或這些方法的任何組合來滿足我們的現金需求。除我們與林肯公園資本基金有限責任公司(“林肯公園”)達成的普通股購買協議外，根據該協議，林肯公園有義務在一定的限制和條件下，購買最多4,700美元的剩餘萬普通股，我們沒有任何承諾的外部資金來源，並可能在任何時候尋求籌集額外資本。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對您作為我們普通股持有人的權利產生不利影響。債務融資如果可行，可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出、宣佈股息或其他分配、獲取或許可知識產權以及其他經營限制，這些限制可能對我們開展業務的能力產生不利影響，並可能導致對知識產權等額外資產設定留置權。例如，我們的
與大力神的債務安排包含最低現金財務契約。如果我們對這種債務違約，大力神或未來的貸款人可能會被要求質押額外的資產，或者貸款人可能會對當前的抵押品強制執行補救措施。

如果我們通過許可、合作或與第三方的類似安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研發計劃或候選產品的寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法通過股權或債務融資或在需要時通過許可、合作或類似安排籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或授予開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。

無形資產公允價值估計的變化可能會對我們的經營業績造成不利影響。
我們每年或更頻繁地測試我們的商譽是否減值，如果情況變化或事件的發生表明存在減值。市場狀況的任何重大變化，包括我們股票價格的持續下跌，表明賬面價值下降，可能會在該變化為人所知的期間產生減值。例如，截至2021年12月31日，我們的市值，即普通股價格乘以已發行普通股的股份，下降到低於包括商譽在內的淨資產價值。由於我們普通股的市場價格持續下跌，我們單一報告單位的公允價值(基於我們截至2021年12月31日的市值衡量)低於其賬面價值，我們得出商譽受損的結論。因此，我們記錄了980美元萬的減值費用，以將截至2021年12月31日的商譽賬面金額減少至1,740美元萬。雖然我們確定在截至2024年6月30日的三個月內沒有觸發事件需要對商譽進行中期減值測試，但我們普通股市值的未來下降可能會導致計入額外的減值費用。
與我們的候選產品開發相關的風險

*自成立以來，我們沒有從產品銷售中獲得大量收入，可能永遠不會盈利。我們可能永遠無法在支持我們的投資和目標所需的水平或時機上從XOLREMDI的銷售中獲得有意義的收入。
到目前為止，我們還沒有從產品銷售中產生大量收入，也無法預測我們是否或何時能夠從XOLREMDI的銷售中獲得有意義的收入，達到支持我們的投資和
目標。我們創造收入和盈利的能力取決於我們成功地將XOLREMDI商業化，以及獲得市場批准並將我們的候選產品(包括mavorixafor)或我們未來可能開發、授權或收購的其他候選產品商業化的能力。即使我們能夠成功地獲得監管部門對這些候選產品的批准，我們也無法預測未來虧損的程度，也不知道這些候選產品中的任何一個何時會為我們帶來收入。我們從XOLREMDI產生收入的能力，
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Mavorixafor或我們當前或未來的任何候選產品還取決於許多其他因素，包括但不限於我們的能力：
•成功完成開發活動，包括所有必要的非臨牀研究和臨牀試驗；
•完成並向FDA提交新藥申請，並獲得監管部門對有商業市場的適應症的批准；
•填寫並向外國監管機構提交營銷申請，並獲得監管部門的批准；
•為我們的產品設定並獲得商業上可行的價格；
•以可接受的成本水平獲得我們產品的商業數量；
•進一步發展一個商業組織，能夠在我們保留商業化權利的市場上銷售、營銷和分銷我們打算銷售的產品；
•尋找合適的合作伙伴，幫助我們在其他市場營銷、銷售和分銷我們批准的產品；以及
•從包括政府、付款人在內的第三方獲得保險和足夠的補償。

此外，由於與產品開發相關的許多風險和不確定性，包括我們的候選產品可能無法在開發過程中取得進展或證明其預期用途的安全性和有效性，FDA或任何其他監管機構可能需要額外的臨牀試驗或非臨牀研究。我們無法預測增加費用的時間或金額，或者我們何時或是否能夠實現或保持盈利，如果FDA或任何其他監管機構要求將此類額外的臨牀試驗或非臨牀研究作為申請和批准過程或批准後過程的一部分，如果我們成功獲得監管批准，此類費用可能會超出我們的預期。即使我們能夠成功完成上述開發和監管審查，如果這些產品獲得批准，我們預計也會產生與商業化相關的鉅額成本。
即使我們能夠從銷售我們的產品中獲得可觀的收入，我們也可能無法盈利，可能需要獲得額外的資金才能繼續運營。如果我們無法實現盈利或無法持續盈利，那麼我們可能無法繼續按計劃運營，並被迫減少運營。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。我們未能實現並保持盈利將降低公司的價值，並可能損害我們籌集資金、維持我們的發現和臨牀前開發努力、擴大我們的業務或繼續我們的運營的能力，並可能需要我們籌集額外的資本，這可能會稀釋您的所有權利益。我們價值的下降也可能導致您的全部或部分投資損失。

如果心血來潮綜合徵和其他慢性中性粒細胞減少性疾病的商業機會比我們預期的要小，我們未來用於治療這些疾病的潛在收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。

如果我們的任何目標指標中的商業機會的規模小於我們的預期，我們可能無法實現盈利和增長。我們的主要臨牀候選藥物mavorixafor已被FDA批准用作口服藥物，
每日一次療法，以增加12歲及以上心血來潮患者循環中成熟中性粒細胞和淋巴細胞的數量，並正在開發為一種每日一次的口服療法，用於其他慢性中性粒細胞減少性疾病的潛在治療。 我們目前只知道少數幾個可用的突發奇想綜合徵患者登記，我們依賴於各種估計和假設來估計可尋址的突發奇想綜合徵人口。我們對醫生進行了廣泛的在線調查，以驗證當前的患病率估計，並利用人工智能進行了其他研究，這些調查詢問了一個數據庫，其中包含30000多名萬匿名患者的記錄，這些記錄涵蓋了10年的保險索賠。我們估計，美國有多達3,700名確診和未確診的突發奇想患者，其中許多人以前沒有被診斷出來。如果我們的任何目標適應症(包括突發症狀)的商業機會比我們預期的要小，無論是因為我們對可尋址患者人數的估計被證明是錯誤的，還是因為其他原因，我們來自mavorixafor的潛在未來收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。

對於我們成長和盈利的能力來説，成功地識別出突發綜合徵和其他慢性中性粒細胞減少症的患者是至關重要的。我們對突發症狀(或其他潛在的原發免疫缺陷)和慢性中性粒細胞減少症患者人數的預測基於各種來源，包括科學文獻中的第三方估計和分析，可能被證明是不正確的。此外，可能會出現新的信息，改變我們對這些疾病患病率或每種疾病的候選患者數量的估計。確定接受治療的患者的努力還處於早期階段，我們無法準確預測可能接受治療的患者數量。此外，我們適應症的可尋址患者羣體可能有限，或者可能無法接受Mavorixafor治療，新患者可能變得越來越難以識別或接觸，這將對我們的手術結果和我們的業務產生不利影響。
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*我們幾乎完全依賴於我們的商業產品XOLREMDI的成功，該產品已被批准用於美國12歲及以上的突發綜合徵患者，以及我們的主要候選產品mavorixafor，我們正在開發該產品，以潛在地治療其他慢性中性粒細胞減少性疾病。我們不能確定我們是否能夠獲得監管部門的批准，或成功地將Mavorixafor商業化，以治療慢性中性粒細胞減少性疾病，但Whim或任何其他候選產品。
我們的業務幾乎完全依賴於Mavorixafor的成功臨牀開發、監管批准和商業化。我們目前只有一種產品在銷售，XOLREMDI，可能永遠無法開發更多的適銷對路的藥物產品。我們候選產品的臨牀試驗，以及我們候選產品的製造和營銷，都將受到美國和其他國家政府當局的廣泛和嚴格的審查和監管，在這些國家，我們打算測試任何候選產品，如果獲得批准，將推向市場。在獲得任何候選產品商業銷售的監管批准之前，我們必須成功地達到一些關鍵的發展里程碑，包括：
•開發耐受性好、安全有效的劑量；
•完成開發和擴大規模，以允許以商業批量和可接受的成本生產我們的候選產品；
•通過關鍵的臨牀試驗證明，每種候選產品對患者來説都是安全有效的，符合預期的適應症；
•建立商業製造能力或與第三方製造商達成安排；以及
•為我們的候選產品獲得和維護專利和商業祕密保護以及非專利專有權。
對於任何單個候選產品來説，實現這些開發里程碑所需的時間是漫長和不確定的，我們可能無法成功完成這些里程碑以用於Mavorixafor或我們可能開發的任何其他候選產品的其他適應症。我們也可能無法最終確定我們其他項目的設計或配方。我們可能無法完成任何額外的候選產品的開發，這些候選產品證明瞭安全性和有效性，並將具有商業上合理的治療和儲存期。如果我們不能完成對Mavorixafor或我們可能開發的任何其他候選產品的額外適應症的開發，我們將無法將它們商業化並從中賺取收入。

*我們可能會開發mavorixafor，並可能開發未來的候選產品，與其他療法結合使用，這可能會使我們面臨額外的風險。
我們可能會開發Mavorixafor，也可能會開發未來的候選產品，與目前批准的一種或多種療法相結合。即使XOLREMDI獲得了上市批准，我們仍將面臨FDA或美國以外的類似監管機構可能會撤銷與我們的候選產品結合使用的療法的批准，或者這些現有療法可能會出現安全性、有效性、製造或供應問題的風險。聯合療法通常用於治療疾病，如果我們開發我們的任何候選產品與其他藥物聯合使用，我們將面臨類似的風險。這可能導致我們自己的產品被從市場上撤下，或者在商業上不那麼成功。

我們還可能評估mavorixafor或任何其他未來的候選產品，將其與一種或多種尚未獲得FDA或美國以外類似監管機構批准上市的其他癌症療法結合使用。我們將不能營銷和銷售mavorixafor或我們開發的任何候選產品，這些產品與最終未獲得上市批准的任何此類未經批准的療法相結合。

如果FDA或美國以外的類似監管機構不批准這些其他藥物或撤銷其對我們選擇與Mavorixafor或我們開發的任何候選產品聯合進行評估的藥物的安全性、有效性、製造或供應問題，我們可能無法獲得或銷售Mavorixafor或我們開發的任何候選產品。

FDA和類似的外國監管機構的監管審查和批准過程漫長、耗時，而且本質上不可預測，如果我們最終無法獲得監管部門對我們候選產品的批准，包括額外的mavorixafor適應症，我們的業務將受到實質性損害。
我們不被允許在美國銷售mavorixafor或任何其他候選產品，直到我們從FDA或任何外國獲得NDA的批准，直到我們從這些國家或司法管轄區獲得必要的批准，例如歐盟委員會批准在歐盟的營銷授權申請。我們的未來
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提交的NDA可能會收到FDA拒絕提交的回覆，即使FDA提交了回覆，我們也可能收到完整的回覆信，而不是商業營銷的批准。此外，FDA可能會要求我們進行額外的臨牀試驗和/或非臨牀研究，以支持潛在的批准。成功完成臨牀試驗並獲得NDA的批准是一個複雜、漫長、昂貴和不確定的過程，FDA或類似的外國監管機構可能會出於許多原因推遲、限制或拒絕批准Mavorixafor用於治療其他適應症，其中包括：
•不同意我們的臨牀試驗的設計或實施；
•不同意我們的臨牀試驗的充分性；
•未能證明Mavorixafor或其建議適應症的任何其他候選產品的安全性和有效性；
•未能證明Mavorixafor或任何其他候選產品的任何臨牀和其他益處超過其安全風險；
•對我們的非臨牀研究或臨牀試驗數據的負面解釋；
•與我們簽訂臨牀和商業用品合同以符合現行cGMP的製造或控制過程中的缺陷或第三方製造設施的故障；
•從Mavorixafor或任何其他候選產品的臨牀試驗中收集的數據不足，或審批要求發生變化，使其非臨牀和臨牀數據不足以支持提交NDA或獲得監管部門的批准；或
•可用於治療目標患者人羣的臨牀實踐或經批准的產品的變化，可能會對我們正在尋求的mavorixafor或我們的其他候選產品的適應症產生影響。
FDA或類似的外國監管機構還可能要求提供更多信息，包括支持批准的其他非臨牀或臨牀數據，這可能會推遲或阻止我們的商業化計劃的批准，或導致我們放棄開發計劃。如果我們當前或未來的候選產品獲得監管部門的批准，這些候選產品可能獲得批准的適應症比我們要求的更少或更有限，這種批准可能取決於昂貴的上市後臨牀試驗的表現，或者我們可能不被允許包括該候選產品成功商業化所必需或希望的標籤聲明。
*我們依賴與Genzyme、貝絲以色列女執事醫療中心、喬治城大學和Dana-Farber癌症研究所的許可協議來允許我們使用專利和專利申請。終止這些權利或不遵守這些協議下的義務可能會對我們的業務造成實質性損害，並阻止我們開發或商業化我們的候選產品。
我們與Genzyme、貝絲以色列女執事醫療中心、喬治城大學和達納-法伯癌症研究所簽署了許可協議，根據這些協議，我們獲得了對我們業務重要的專利和專利申請的權利。我們依賴這些許可協議，以便能夠使用對我們的業務至關重要的各種專有技術，包括涵蓋我們候選產品的某些專利和專利申請，包括mavorixafor。我們使用這些專利和專利申請以及採用這些許可專利中聲稱的發明的權利取決於我們許可協議條款的延續和遵守。
我們與Genzyme的許可協議對我們施加了各種勤勉、付款和其他義務，包括以下義務：
•我們有義務向Genzyme未來的里程碑付款，總金額高達1,300美元萬，這取決於我們在許可產品方面實現了某些後期監管和銷售里程碑。
•我們有義務根據我們根據協議進行商業化的授權產品的淨銷售額向Genzyme支付分級版税。
•我們有義務向Genzyme支付我們或我們的關聯公司收到的一定比例的現金付款，作為根據Genzyme授予我們的許可授予從屬許可的代價。
如果我們未能履行Genzyme許可協議下的任何義務，或者我們處於破產狀態，Genzyme可能有權終止許可協議，在這種情況下，我們將無法銷售許可涵蓋的任何候選產品。
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在2014年7月之前，我們不控制根據Genzyme許可協議向我們授權的專利和專利申請的起訴、維護或備案，也不控制針對第三方侵權強制執行這些專利和專利申請。因此，這些專利和專利申請不是由我們或我們的律師起草的，在我們於2014年7月簽署Genzyme許可協議之前，我們沒有控制這些專利和專利申請的起訴，也沒有任何參與。根據與Genzyme的許可協議條款，自2014年7月以來，我們控制了對授權給我們的專利和專利申請的起訴、維護和備案，以及針對第三方侵權的這些專利和專利申請的強制執行的權利。然而，我們不能保證對這些專利和專利申請的起草和起訴給予同樣程度的關注，就像我們控制這些專利和專利申請的起草和起訴時可能使用的那樣。我們也不能確定授權給我們的專利和專利申請的起草或起訴是否符合適用的法律和法規，或者是否會產生有效和可強制執行的專利。
根據我們與貝絲以色列女執事醫療中心的許可協議，我們為許可協議授予的權利預付了一次性費用。本許可協議對我們施加了各種義務，包括要求我們定期向貝絲以色列女執事醫療中心提供進展報告，並保持特定的保險水平。貝絲以色列女執事醫療中心可能會因我們不付款、資不抵債或拖欠重大債務而終止協議。我們有權在提前90天書面通知後，以任何理由終止協議。
我們與喬治敦大學的許可協議對我們施加了各種勤勉、付款和其他義務，包括我們向喬治城大學裏程碑付款總額高達80美元萬的義務，這取決於我們與許可產品相關的某些銷售里程碑的實現情況，我們有義務就某些事件定期提交報告，並保持慣例的保險水平。喬治敦大學可能會因我們不付款、資不抵債、未能維持保險或未能履行重大義務而終止協議。我們有權提前60天書面通知，以任何理由終止協議。

我們與Dana-Farber癌症研究所(DFCI)的許可協議要求我們承擔各種勤奮、付款和其他義務，包括我們向DFCI里程碑付款的義務，總金額高達約3,200美元萬，視我們在特許產品方面是否達到某些監管和銷售里程碑而定，定期提交報告並維持某些最低保險水平。在下列情況下，DFCI可以終止協議：(I)我們停止經營與許可產品有關的業務；(Ii)我們未能履行勤勉、保險、付款或任何其他重大義務；(Iii)我們或再被許可人的一名高級管理人員或再被許可人被判犯有與一個或多個許可產品的製造、使用、銷售或進口有關的重罪；(Iv)我們破產；(V)我們在沒有通知DFCI的情況下授予再許可，或其條款與協議所要求的再許可條款不符，或者(Vi)我們對許可產品提出專利挑戰。我們有權提前90天書面通知，以任何理由終止協議。
根據我們與Genzyme、貝絲以色列女執事醫療中心、喬治城大學和/或達納-法伯癌症研究所之間的任何許可協議，可能會發生關於受此類許可協議約束的知識產權的糾紛，包括：
•根據適用的許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題；
•我們的技術和工藝是否以及在多大程度上侵犯了不受適用許可協議約束的知識產權；
•我們在使用適用許可協議下的許可技術開發和商業化產品和技術方面的盡職義務，包括滿足這些盡職義務的努力程度和具體活動；以及
•由我們和我們的合作者共同創造或使用知識產權而產生的發明和專有技術的所有權。
如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛妨礙或損害我們以可接受的條款維護任何許可協議的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的產品或產品候選和技術。
臨牀試驗的結果可能不支持我們的產品候選聲明。
即使我們的臨牀試驗按計劃完成，我們也不能確定他們的結果是否支持我們候選產品的安全性和/或有效性，FDA或外國政府當局是否會同意我們對此類結果的結論，或者FDA或外國政府當局是否不會要求進行額外的臨牀試驗。臨牀前試驗和早期臨牀試驗的成功並不確保以後的臨牀試驗將會成功，而且後來的臨牀試驗的結果往往不會複製以前的臨牀試驗和臨牀前試驗的結果。臨牀試驗結果可能無法證明
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我們的候選產品對人類是安全的，對預期的適應症有效。這一失敗可能會導致我們放棄某個候選產品，並可能延遲其他候選產品的開發。我們臨牀試驗的任何延遲或終止都將延遲或阻止我們的營銷申請(NDA和/或MAA)的提交，並最終影響我們獲得批准並將我們的候選產品商業化併產生產品收入的能力。有關某些臨牀試驗的信息，包括結果(陽性或陰性)，將根據每個國家的臨牀試驗註冊政策公開。競爭對手可以使用這些公開的信息來了解開發計劃的進展情況。

產品開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定。延遲或未能完成我們的任何臨牀試驗可能會導致延遲提交我們的上市批准申請，並危及我們可能獲得批准和從銷售我們的產品中獲得收入的能力。
要獲得將任何候選產品商業化所需的批准，我們必須通過廣泛的臨牀試驗證明我們的候選產品在人體上是安全有效的。臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，其結果本身也不確定。我們可能無法建立適用的監管機構認為具有臨牀意義的臨牀終點，臨牀試驗在測試的任何階段都可能失敗。臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得其候選產品的營銷批准。

此外，我們目前或未來的臨牀試驗可能會出現延遲，包括我們治療慢性中性粒細胞減少性疾病的Mavorixafor2期和3期臨牀試驗。例如，由於新冠肺炎大流行，我們經歷了臨牀試驗地點激活的延遲，以及我們針對突發事件綜合徵進行的馬伏裏沙福臨牀試驗中患者登記速度放緩。臨牀試驗可能會因各種原因而延遲、暫停或終止，包括以下原因：
•延遲或未能與FDA或類似的外國監管機構就我們能夠執行的試驗設計達成協議；
•延遲或未能獲得開始試驗的授權，或不能遵守監管機構就臨牀試驗的範圍或設計施加的條件；
•無法、延遲或失敗地確定和維護足夠數量的試驗站點，其中許多可能已經參與了相互競爭的臨牀試驗計劃；
•拖延或未能招募合適的受試者參加審判的；
•延遲或未能讓受試者完成試驗或返回治療後跟進；
•臨牀場地和調查人員偏離試驗規程，未按規定進行試驗，或者退出試驗的；
•延遲或未能與潛在合同研究機構(“CRO”)和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議，其條款可以進行廣泛的談判，不同的CRO和試驗地點可能會有很大差異；
•延遲或未能獲得機構審查委員會(“IRB”)的批准，以在每個地點進行臨牀試驗；
•因數據安全監測委員會(“數據安全監測委員會”)的否定或模稜兩可的調查結果而導致的延誤(如果有)；
•不明確或消極的結果；
•FDA、類似的外國監管機構的決定，或dsmb因安全問題或任何其他原因隨時暫停或終止臨牀試驗的建議；
•用於非臨牀研究或臨牀試驗的藥品供應不足；
•缺乏足夠的資金來繼續產品開發計劃；
•影響我們臨牀試驗的啟動、患者登記、開發和操作的外部業務中斷，包括突發公共衞生事件和不可預見的事件，如烏克蘭戰爭；或
•政府規章或要求的變化。
完成臨牀試驗的任何延遲或失敗都將增加我們的成本，減緩我們的候選產品開發和審批過程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。任何這些情況都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。此外，許多因素導致，
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或導致，臨牀試驗的開始或完成延遲也可能最終導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。
候選產品可能會導致不良的副作用，可能會延遲或阻止其上市審批，限制已批准標籤的商業形象，或者在上市審批(如果有的話)後導致重大負面後果，包括撤回營銷。
我們可能開發或獲得的任何候選產品引起的不良副作用可能會導致我們或FDA或其他監管機構中斷、推遲或停止我們的臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤限制，或者FDA或其他監管機構推遲或拒絕此類候選產品的上市批准。我們的臨牀試驗結果可能會揭示這些或其他副作用的嚴重程度和流行程度，這是不可接受的。在這種情況下，我們的試驗可能被暫停或終止，FDA或類似的外國監管機構可以命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的任何或所有目標適應症的候選產品。此外，任何與藥物相關的副作用都可能影響患者招募或納入患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。任何這些情況都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。
此外，臨牀試驗的本質是利用潛在患者羣體的樣本。由於患者數量有限，我們的候選產品罕見而嚴重的副作用可能只會在接觸候選產品的患者數量顯著增加的情況下才會暴露出來。對於XOLREMDI和未來獲得上市批准的任何其他候選產品，如果我們或其他人在此類批准後發現此類候選產品(或任何其他類似藥物)造成的不良副作用，可能會導致一些潛在的重大負面後果，包括：
•監管部門可以撤回或限制對這類產品候選產品的批准；
•監管當局可能要求添加標籤聲明，如“方框”警告或禁忌症；
•我們可能被要求創建一份藥物指南，概述此類副作用的風險，以便分發給患者；
•我們可能會被要求改變這些候選產品的分配或管理方式，進行額外的臨牀試驗或改變候選產品的標籤；
•監管機構可能需要風險評估和緩解策略來降低風險，其中可能包括用藥指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的要素，如受限分配方法、患者登記和其他風險最小化工具；
•我們可能會受到監管調查和政府執法行動的影響；
•我們可以決定在這些候選產品獲得批准後將其從市場上移除；
•我們可能會被起訴，並對接觸或服用我們的候選產品的個人造成的傷害承擔責任；以及
•我們的聲譽可能會受損。
我們認為，這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持市場對受影響的產品或候選產品的接受，並可能大幅增加我們的產品或候選產品的商業化成本，並顯著影響我們成功將我們的產品或候選產品商業化並創造收入的能力。
我們可能無法及時招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗，這可能會推遲或阻止我們候選產品的臨牀試驗。
確定並使患者有資格參與我們候選產品的臨牀試驗對我們的成功至關重要。我們臨牀試驗的時間取決於我們在測試我們的候選產品時可以招募、招募和留住患者的速度，我們已經對我們可以招募患者參加臨牀試驗的速度做出了某些假設。我們臨牀試驗的時間在一定程度上取決於我們招募患者參與測試Mavorixafor和我們可能開發的任何其他當前或未來候選產品的速度，以及完成所需的隨訪期。例如，由於新冠肺炎大流行，我們以前在一些臨牀試驗中經歷了較慢的登記速度。
如果我們無法確定參加我們臨牀試驗的患者，或者患者出於任何原因不願參加我們的臨牀試驗，包括如果患者選擇參加針對類似患者羣體的競爭性臨牀試驗，則我們可能會推遲招募患者、進行研究並獲得監管部門對mavorixafor和我們可能開發的任何其他當前或未來候選產品的批准的時間表。這些延誤可能會導致成本增加，延誤推進我們目前的
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或未來的候選產品、延遲測試我們候選產品的有效性或完全終止臨牀試驗。
我們可能無法識別、招募和招募足夠數量的患者，或者那些具有所需或期望的特徵以在試驗中實現多樣性的患者，從而無法及時完成我們當前和未來的臨牀試驗。特別是，我們目前正在評估Mavorixafor用於治療慢性中性粒細胞減少症，這是一種罕見的疾病，可供臨牀試驗的患者池有限。我們臨牀試驗的資格標準將進一步限制可用的試驗參與者。如果我們在招募足夠數量的患者來按計劃進行臨牀試驗時遇到困難，我們可能會被迫推遲、限制或終止正在進行或計劃中的候選產品臨牀試驗，這將推遲我們獲得批准並從這些候選產品中獲得產品收入的能力。

早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。
我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。解釋早期試驗的結果需要謹慎，這些試驗通常規模較小，表明某些受試者出現了積極的趨勢。招募更多受試者的後期臨牀試驗的結果可能無法顯示預期的安全性和有效性結果，或者與同一候選產品的早期試驗結果不一致。出現不一致的原因有很多，包括試驗設計、試驗終點(或探索性研究中缺乏試驗終點)、受試者羣體、受試者數量、受試者選擇標準、試驗持續時間、藥物劑量和配方，或早期試驗缺乏統計能力。

從臨牀前和臨牀活動中獲得的數據會受到不同的解釋，這可能會推遲、限制或阻止監管部門的批准。此外，我們可能會遇到由於許多因素造成的監管延遲或拒絕，包括由於我們的候選產品開發期間監管政策的變化。任何此類延誤都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生負面影響。

我們不時公佈或發佈的臨牀試驗的中期頂線和初步數據可能會隨着更多患者數據的可用而改變，並受審核和驗證程序的約束，可能導致最終數據發生重大變化。
有時，我們可能會公佈臨牀試驗的臨時頂線或初步數據。臨牀試驗的中期數據面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。初步或最重要的數據也要接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們以前公佈的初步數據有很大不同。初步或最重要的數據可以包括，例如，關於登記在臨牀試驗中的一小部分患者的數據，並且這種初步數據不應被視為指示、相信或保證登記在這種臨牀試驗中的其他患者將獲得類似的結果，或者來自這些患者的初步結果將被維持。因此，在獲得最終數據之前，應謹慎看待中期和初步數據。初步或中期數據與最終數據之間的差異可能會嚴重損害我們的業務前景，並可能導致我們普通股的交易價格大幅波動。
與我們候選產品的營銷和商業化相關的風險
*我們批准的產品和任何未來批准的產品仍可能面臨未來的開發和監管困難，並將受到廣泛的批准後監管要求。此外，我們批准的產品和任何未來批准的產品可能會受到營銷限制或退出市場，如果我們沒有遵守監管要求或如果我們的產品出現了意想不到的問題，我們可能會受到懲罰。
我們批准的產品和獲得監管批准的候選產品將受到FDA和類似的外國監管機構的廣泛持續要求，這些要求涉及安全和其他上市後信息的製造、質量控制、進一步開發、標籤、包裝、儲存、分銷、安全監控、進出口、廣告、促銷、記錄保存和報告。任何產品的安全性和有效性在獲得批准後將繼續受到FDA和類似的外國監管機構的密切監測。如果FDA或類似的外國監管機構在我們的任何候選產品獲得批准後意識到新的安全信息，這些監管機構可能會要求更改標籤，或者FDA可能會要求建立風險評估緩解戰略(“REMS”)，對我們產品的指示用途或營銷施加重大限制，或者對可能代價高昂的批准後研究或上市後監督實施持續要求。進度報告要求每季度、每六個月和每年提交一次，視國家情況而定，如果發生嚴重不良事件，更頻繁地提交進度報告。

我們批准的產品和獲得上市批准的候選產品將受到FDA和其他監管機構的持續要求和審查。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊和上市要求、cGMP要求、質量保證和相應的記錄和文件維護以及關於向醫生和
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記錄保存。我們候選產品的上市批准可能會受到對該產品可能上市的指定用途的限制或其他批准條件的限制，或者包含昂貴的上市後測試和監測以監測藥物的安全性或有效性的要求。FDA密切監管藥品的批准後營銷和促銷，以確保它們只針對批准的適應症銷售，並符合批准的標籤的規定。

此外，藥品製造商及其設施受到FDA和其他監管機構的持續審查和定期檢查，以確保符合cGMP法規。如果監管機構發現我們的產品存在以前未知的問題，如意想不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或生產產品的設施存在問題，監管機構可能會對該產品、製造設施或我們施加限制，包括要求從市場上召回或撤回該產品或暫停生產。如果我們、我們的產品或候選產品或我們的產品或候選產品的製造設施未能遵守cGMP和其他適用的法規要求，FDA可能會採取其他措施：
•發出警告信；
•要求修改宣傳材料或要求我們向醫療從業者提供更正信息；
•要求我們簽訂同意法令，其中可以包括施加各種罰款、報銷檢查費用、具體行動所需的到期日以及對不遵守規定的處罰；
•尋求禁制令或施加民事或刑事處罰或罰款；
•暫停或撤回監管審批；
•暫停任何正在進行的臨牀試驗；
•拒絕批准待處理的申請或對我們提交的申請的補充；
•暫停或對業務施加限制，包括代價高昂的新制造要求；或
•扣押或扣留產品，拒絕允許產品進出口，或要求我們啟動產品召回。
上述任何事件或處罰的發生，或監管機構或其他政府實體的任何其他制裁，都可能抑制我們將產品商業化和創造收入的能力。
FDA和其他監管機構積極執行禁止推廣非標籤使用的法律法規。如果我們被發現或被指控不正當地推廣非標籤用途，我們可能會承擔重大責任。
FDA和其他監管機構嚴格監管可能對藥品進行促銷的聲明。這些規定包括直接面向消費者的廣告、行業贊助的科學和教育活動、涉及互聯網的促銷活動和標籤外促銷的標準和限制。FDA授予的任何監管批准僅限於FDA認為對其安全有效的那些適應症和患者羣體。

雖然美國的醫生可以選擇並通常被允許為產品標籤中未描述的用途以及與臨牀試驗中測試並經監管機構批准的用途不同的用途開出產品處方，但我們推廣我們任何產品的能力將僅限於FDA或此類其他監管機構特別批准的那些適應症和人羣，如果我們被發現推廣此類標籤外用途，我們可能會承擔重大責任。例如，聯邦政府對涉嫌不當促銷的公司處以鉅額民事和刑事罰款，在某些情況下還要求公司簽訂公司誠信協議或實施永久禁令，根據這些禁令改變或限制特定的促銷行為。如果我們不能成功地管理我們的產品促銷活動，我們可能會承擔重大責任，這將對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。

我們的商業成功取決於我們批准的產品或候選產品在醫院、醫生、患者和醫療保健付款人中獲得顯著的市場接受度。
我們批准的產品可能不會得到醫院、醫生、醫療保健付款人、患者和醫學界的市場接受。我們未來獲得批准的任何經批准的產品或候選產品的市場接受度取決於許多因素，包括：
•臨牀試驗證明的這些候選產品的有效性和安全性；
•產品候選獲得批准的臨牀適應症；
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•醫院、醫生和患者接受該候選產品作為安全有效的治療方法，特別是Mavorixafor和我們的其他候選產品將自己確立為我們正在追求的適應症的新護理標準的能力；
•與其相對成本相比，我們的產品和候選產品相對於替代療法的潛在和可感知的優勢；
•與我們的產品或候選產品有關的任何副作用的流行率和嚴重程度，包括馬伏裏沙福；
•我們有能力以具有競爭力的價格提供任何經批准的產品供銷售；
•我們的產品和競爭產品進入市場的時機；
•我們的定價，以及第三方付款人和政府當局提供的保險和足夠的補償；
•相對方便和容易管理；以及
•我們的銷售和營銷努力以及我們未來潛在合作伙伴的努力的有效性。
我們的產品或候選產品可能會延遲進入醫院或保險處方，或者在新藥商業化的早期階段可能會受到承保範圍的限制。如果我們的產品或任何獲得批准的候選產品未能獲得醫院、醫生、患者或醫療保健付款人的市場認可，我們將無法產生顯著的收入，這將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。

*如果我們無法建立有效的銷售和營銷能力，或無法有選擇地與第三方達成協議來銷售和營銷我們的產品或候選產品，我們可能無法成功地將我們已獲批准的候選產品商業化。
儘管我們已經建立了銷售或營銷基礎設施，但作為一個組織，我們在醫藥產品的銷售、營銷或分銷方面沒有經驗。為了使我們批准的產品取得商業成功，我們保留了銷售和營銷責任，我們正在建立一個專注於在美國銷售XOLREMDI的銷售和營銷基礎設施。儘管我們的管理團隊以前有過此類努力的經驗，但不能保證我們將成功地建立這些業務。如果我們無法建立足夠的銷售、營銷和分銷能力，我們可能無法產生產品收入，也可能無法盈利。我們還將與許多目前擁有廣泛和資金充足的銷售和營銷業務的公司競爭。如果我們的任何候選產品獲得批准，我們可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭。

建立我們自己的銷售和營銷能力，以及與第三方達成提供這些服務的安排，都存在風險。例如，招聘和培訓一支銷售隊伍既昂貴又耗時，可能會推遲任何產品的發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選產品的商業發佈因任何原因而推遲或沒有發生，我們將過早或不必要地產生這些商業化費用。這可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員，我們的投資將會損失。

可能會阻礙我們將候選產品商業化的因素包括：
•我們無法招聘和留住足夠數量的有效銷售和營銷人員；
•銷售人員無法接觸到醫生或對足夠數量的醫生進行有關開出任何未來產品的益處的培訓；以及
•與創建獨立的銷售和營銷組織相關的不可預見的成本和費用。

如果我們與第三方達成銷售、營銷和分銷服務的安排，我們的產品收入或這些產品收入對我們的盈利能力可能會低於我們營銷和銷售我們自己開發的任何產品的情況。此外，我們可能無法成功地與第三方達成銷售和營銷我們的產品或候選產品的安排，或者可能無法以對我們有利的條款這樣做。我們可能對這些第三方几乎沒有控制權，他們中的任何一個都可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們的產品。如果我們不能成功地建立銷售和營銷能力，無論是我們自己還是與第三方合作，我們都不會成功地將我們的產品或候選產品商業化。

*我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人比我們更早或更成功地發現、開發或商業化產品。
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新藥產品的開發和商業化競爭激烈。我們目前的候選產品面臨競爭，未來我們可能尋求開發或商業化的任何候選產品也將面臨來自世界各地主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司的競爭。其中一些具有競爭力的產品和療法是基於與我們的方法相同或相似的科學方法，而另一些則基於完全不同的方法。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構和其他公共和私人研究組織，這些組織開展研究、尋求專利保護併為研究、開發、製造和商業化建立合作安排。

我們已經獲得FDA的批准，將Mavorixafor用作每日一次的口服治療，以增加12歲及以上突發綜合徵患者循環中成熟中性粒細胞和淋巴細胞的數量，並正在開發Mavorixafor，用於其他慢性中性粒細胞減少性疾病的潛在用途。我們知道還有其他公司正在開發與Mavorixafor處於類似開發階段的CXCR4抑制劑，包括BioLineRx、Noxxon、Upsher-Smith、Polyphor和GlycoMimtics。據我們所知，似乎沒有任何競爭對手正在開發治療突發事件綜合症或慢性中性粒細胞減少症的程序。對於慢性中性粒細胞減少症，FDA批准了非格列汀注射劑(G-CSF)和兩種生物仿製藥(Zarxio和Nivestym)，以減少有症狀的先天性中性粒細胞減少症、週期性中性粒細胞減少症或特發性中性粒細胞減少症患者嚴重中性粒細胞減少症(如發熱、感染、口咽潰瘍)的發生率和持續時間.

在許多疾病中，這些藥物聯合使用以提高療效。目前批准的一些藥物療法是品牌藥物，受專利保護，其他藥物是在仿製藥的基礎上提供的。這些批准的藥物中有許多都是久負盛名的療法，被醫生、患者和第三方付款人廣泛接受。保險公司和其他第三方付款人也可能鼓勵使用非專利產品。我們預計，如果我們的任何候選產品獲得批准，它們的定價將顯著高於競爭對手的仿製藥。這可能使我們很難實現我們的商業戰略，即將我們的候選產品與現有療法結合使用，或用我們的候選產品取代現有療法。

我們的競爭對手可能會開發比我們正在開發的任何產品更有效、更安全、更方便或成本更低的產品，或者會使我們的候選產品過時或沒有競爭力。我們的競爭對手也可能比我們獲得候選產品的批准更早地從FDA或其他監管機構獲得營銷批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。

與我們相比，我們的許多競爭對手在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷批准的產品方面擁有更多的財力和專業知識。製藥和生物技術行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。規模較小的公司和其他初創公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些第三方可能會在招聘和留住合格的科學和管理人員、建立臨牀試驗場地和臨牀試驗的患者註冊，以及在獲取與我們的計劃相輔相成或必要的技術方面與我們競爭。

即使我們的一個候選產品獲得了FDA的批准，我們的候選產品也可能永遠不會在美國以外的地方獲得批准，這將限制我們的市場機會，並可能損害我們的業務。
FDA對美國候選產品的批准並不能確保該候選產品得到其他國家或司法管轄區的監管機構的批准，外國監管機構的批准也不能確保其他國家的監管機構或FDA的批准。在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管機構接受。即使FDA批准了候選產品的上市，可比的外國監管機構也必須批准候選產品在這些國家的製造和營銷。審批程序因司法管轄區而異，可能涉及與美國不同的要求和行政審查期限，也可能比美國更繁瑣，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗。在美國以外的許多國家，候選產品必須獲得報銷批准，才能在該國獲得銷售批准。在某些情況下，我們打算對任何候選產品收取的價格也有待批准。根據歐洲市場管理局的意見，獲得歐盟委員會對未來歐盟候選產品的批准將是一個漫長而昂貴的過程。即使一種候選產品獲得批准，FDA或歐盟委員會(視情況而定)可能會限制該藥物可能上市的適應症，要求在藥物標籤上貼上廣泛的警告，或者要求昂貴而耗時的額外臨牀試驗或報告作為批准條件。
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獲得外國監管批准和遵守外國監管要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止未來任何候選產品在某些國家/地區的推出。

如果我們尋求批准將我們的候選產品在美國以外的地方商業化，與國際運營相關的各種風險可能會損害我們的業務。
如果我們尋求在美國以外的地區批准我們的候選產品，我們預計我們在商業化過程中將面臨其他風險，包括：
•外國對批准治療的不同監管要求；
•減少對知識產權的保護；
•關税、貿易壁壘和監管要求的意外變化；
•經濟疲軟，包括通貨膨脹，或特別是外國經濟體和市場的政治不穩定；
•在國外居住或旅行的員工遵守税收、就業、移民和勞動法；
•外匯波動，這可能導致營業費用增加和收入減少，以及在另一國開展業務所附帶的其他義務；
•國外報銷、定價和保險制度；
•在勞工騷亂比美國更普遍的國家，勞動力的不確定性；
•因任何影響國外原材料供應或製造能力的事件而造成的生產短缺；以及
•地緣政治行動造成的業務中斷，包括戰爭和恐怖主義，或自然災害和公共衞生流行病。

我們或我們的合作伙伴可能不會尋求或可能尋求但永遠不會獲得監管部門的批准，以營銷我們的產品，包括XOLREMDI，或在美國以外或任何特定國家或地區的候選產品。為了在美國境外銷售任何產品，我們或我們的合作者必須建立並遵守其他國家/地區眾多且各不相同的安全性、有效性和其他法規要求。批准程序因國家而異，可能涉及額外的非臨牀研究或臨牀試驗、與控制的製造和分析測試相關的額外工作，以及額外的行政審查期限。在其他國家獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間不同。一個國家的上市審批不能確保另一個國家的上市審批，但在一個國家獲得上市審批的失敗或拖延可能會對其他國家的監管流程產生負面影響。在其他國家/地區的上市審批流程可能會牽涉到上面詳述的有關FDA在美國的審批的所有風險以及其他風險。特別是，在美國以外的許多國家，產品在商業化之前必須獲得定價和報銷批准。獲得這一批准可能需要更多的研究和數據，並可能導致產品在這些國家推向市場的重大延誤，從商業角度來看，考慮到市場機會或所需投資水平，這種投資可能是不合理的。即使我們或我們的合作者生成了我們或我們的合作者認為可能足以在美國以外的地區或國家/地區對我們的任何產品或候選產品提交監管批准申請的數據和信息，相關監管機構可能會發現我們或我們的合作者不符合批准要求，或者即使我們的申請獲得批准，我們也可能有重大的批准後義務。

我們以前在這些領域沒有經驗。此外，歐洲內外的許多國家都提出了複雜的監管、税收、勞工和其他法律要求，我們需要遵守這些要求。許多生物製藥公司發現，在國外推銷自己的產品的過程非常具有挑戰性。在獲得監管部門批准或開始營銷(如果獲得批准)方面遇到的任何挫折或延遲
在我們或我們的合作者已決定生產的美國以外的國家或地區的候選產品
繼續經營的商業意識可能會對我們的業務和前景產生實質性的不利影響。

我們商業化的任何產品都可能受到不利的定價法規、第三方報銷做法或醫療改革舉措的約束，這將損害我們的業務。
管理新藥上市審批、定價、覆蓋範圍和報銷的法律法規因國家而異。當前和未來的立法可能會大幅改變審批要求，這可能會涉及額外的成本，並導致獲得批准的延遲。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從批准上市或產品許可後開始，在一些市場，處方藥定價即使在初步批准後仍受到政府的持續控制。因此，我們可能會受到價格法規的約束，推遲我們產品的商業發佈，可能會推遲很長一段時間，並對我們能夠從產品在該國銷售中產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回投資XOLREMDI或未來候選產品的能力，即使這些候選產品獲得了市場批准。
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我們能否成功地將XOLREMDI或未來的候選產品商業化，在一定程度上取決於政府衞生行政當局、私人健康保險公司和其他組織為這些產品和相關治療提供的保險範圍和足夠的補償。政府當局和其他第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物並建立報銷水平。美國和歐盟醫療保健行業以及其他地方的一個主要趨勢是控制成本。

政府當局和其他第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。越來越多的萬億第三方付款人要求製藥公司在標價的基礎上向他們提供預定的折扣，並對醫療產品的定價提出挑戰。我們不能確定XOLREMDI或我們商業化的任何其他產品是否可以獲得保險和報銷，如果有保險和報銷，也不能確定報銷水平。報銷可能會影響我們獲得市場批准的任何候選產品的需求或價格。獲得和維持對XOLREMDI的適當補償可能特別困難，因為針對較小患者羣體的藥物通常價格較高。此外，第三方付款人可能會對價格更高的藥品提出嚴格的報銷要求，而任何競爭產品的推出都可能對最初收取的價格造成下行壓力。如果無法獲得報銷或僅在有限程度上獲得報銷，我們可能無法成功地將我們獲得市場批准的任何未來候選產品XOLREMDI商業化。即使獲得了有利的覆蓋和報銷狀態，未來也可能實施不太有利的覆蓋政策和報銷費率。

在獲得新批准的藥物的承保和補償方面可能會有很大的延誤，並且承保範圍可能比適用的監管當局批准該藥物的目的更有限。此外，有資格獲得保險和報銷並不意味着在所有情況下都將支付任何藥物的費用，或支付我們的成本，包括研究、開發、知識產權、製造、銷售和分銷費用。如果適用，新藥的臨時報銷水平也可能不足以支付我們的成本，並且可能不會成為永久性的。

報銷率可能會根據藥物的使用和臨牀環境的不同而有所不同，可能基於已經為較低成本藥物設定的報銷水平，並可能納入其他服務的現有付款中。藥品的淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來任何限制從可能以低於美國價格銷售的國家進口藥品的法律的放鬆來降低。在美國，第三方付款人在設置自己的報銷政策時通常依賴於聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制。在歐盟，參考定價制度和其他措施可能會導致成本控制和價格下降。我們無法迅速從政府資助和私人支付人那裏獲得XOLREMDI(Mavorixafor)或任何未來批准的候選產品的承保範圍和足夠的報銷率，這可能會對我們的經營業績、我們籌集資金以開發更多候選產品和將產品商業化的能力以及我們的整體財務狀況產生實質性的不利影響。

美國以外的政府傾向於實施嚴格的價格控制，這可能會對我們的收入產生不利影響，如果有的話。
在一些國家，特別是歐洲聯盟國家，處方藥的定價受到政府的控制。在這些國家，在收到產品上市許可後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。如果我們的產品無法獲得報銷或在範圍或金額上受到限制，或者如果定價設定在不令人滿意的水平，我們的業務可能會受到損害，可能是實質性的。

針對我們的產品責任訴訟可能會導致我們承擔重大責任，並可能限制我們可能開發的任何候選產品的商業化。
我們面臨着與在人體臨牀試驗中測試我們的候選產品相關的固有產品責任風險，並將面臨更大的關於我們可能開發的任何產品的商業銷售的風險。如果我們不能成功地針對我們的候選產品或產品造成傷害的索賠為自己辯護，我們可能會招致重大責任。無論是非曲直或最終結果，賠償責任可能導致：
•減少我們管理層的資源，以推行我們的業務戰略；
•對我們可能開發的任何產品的需求減少；
•損害我們的聲譽和媒體的嚴重負面關注；
•臨牀試驗參與者的退出；
•為任何相關訴訟辯護的鉅額費用；
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•對試驗參與者或患者給予鉅額金錢獎勵；
•收入損失；
•增加保險成本；以及
•無法將我們可能開發的任何產品商業化。
儘管我們維持臨牀試驗保險覆蓋範圍，但它可能不足以覆蓋我們可能產生的所有責任。我們預計，隨着我們繼續進行臨牀試驗或開始任何產品的商業化，我們將需要增加我們的保險覆蓋範圍。保險範圍越來越貴。我們可能無法以合理的費用或足夠的金額獲得或維持保險，以滿足可能出現的任何責任。

與政府監管相關的風險
*我們與客户和第三方付款人的關係受到適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療法律法規的約束，這可能使我們面臨重大處罰，包括行政、民事和刑事處罰、合同損害、聲譽損害以及利潤和未來收入的減少。
我們擁有經過批准的商業化產品，我們還受到聯邦政府以及我們開展業務所在司法管轄區的州和外國政府的額外醫療法律和法規要求以及執法的約束。醫療保健提供者和第三方付款人將在推薦和處方我們獲得市場批准的任何候選產品方面發揮主要作用。我們目前和未來與第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規，這些法律和法規可能會限制我們研究、營銷、銷售和分銷XOLREMDI或我們未來獲得營銷批准的任何候選產品的業務或財務安排和關係。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、結構和佣金(S)、某些客户激勵計劃和其他業務安排。受這些法律約束的活動還涉及不適當地使用在招募病人進行臨牀試驗的過程中收到的信息。請參閲截至2023年12月31日的財政年度Form 10-k中題為“企業-政府監管-其他醫療法律和合規要求”的年度報告部分。

確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了這些法律或任何其他可能適用的政府法規，我們可能會面臨重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、監禁、被排除在政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)之外、額外的報告要求和/或監督，如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控，並削減或重組我們的業務。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。

當前和未來的法律可能會增加我們獲得產品或候選產品的上市批准並將其商業化的難度和成本，並影響我們可能獲得的價格。
在美國和一些外國司法管轄區，有關醫療保健系統的立法和監管改革以及擬議的改革可能會阻止或推遲候選產品的上市批准，限制批准後的活動，並影響我們未來銷售任何獲得營銷批准的已批准產品或候選產品的能力。

我們無法預測未來可能會採取什麼樣的醫療改革舉措。然而，我們預計ACA以及未來可能採取的其他醫療改革措施可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們可能收到的任何批准的產品的價格造成額外的下行壓力。這些法律可能會導致醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少。聯邦醫療保險或其他政府計劃支付的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的產品商業化。

已經提出了立法和監管建議，以擴大批准後的要求，並限制藥品的銷售和促銷活動。我們不能確定是否會頒佈更多的立法變化，或者FDA的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些變化可能會對我們的運營產生什麼影響。此外，美國國會對FDA審批過程的更嚴格審查可能會顯著推遲或阻止我們未來候選產品的上市審批，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後的約束
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條件和其他要求。此外，美國最高法院2024年6月推翻既定判例法的裁決尊重了監管機構對模稜兩可的法定語言的解釋，這給FDA的法規、政策和決定可能在多大程度上受到越來越多的法律挑戰、拖延和/或更改帶來了不確定性。

請參閲截至2023年12月31日的財政年度的Form 10-k年度報告中題為“企業-政府監管-藥品覆蓋範圍、定價和報銷”和“企業-政府監管-醫療改革”的章節。

我們必須遵守反腐敗法，以及出口管制法、海關法、制裁法和其他管理我們業務的法律。如果我們不遵守這些法律，我們可能會受到民事或刑事處罰、其他補救措施和法律費用，這可能會對其業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
我們的業務受到反腐敗法律的約束，包括《反海外腐敗法》(FCPA)和其他反腐敗法律，這些法律適用於我們開展業務和未來可能開展業務的國家/地區。《反海外腐敗法》和這些其他法律一般禁止我們、我們的官員、員工和中介機構向政府官員或其他人行賄、受賄或向其他人支付其他被禁止的款項，以獲得或保留業務或獲得一些其他商業利益。我們未來可能在可能違反《反海外腐敗法》的高風險司法管轄區開展業務，並可能參與與第三方的合作和關係，這些第三方的行為可能會使我們根據《反海外腐敗法》或當地反腐敗法律承擔責任。此外，我們無法預測其國際業務未來可能受到的監管要求的性質、範圍或影響，也無法預測可能以何種方式管理或解釋現有法律。
我們還受制於管理我們國際業務的其他法律和法規，包括由美國政府和歐盟或英國當局管理的法規，包括適用的出口管制法規、對國家和人員的經濟制裁、海關要求和貨幣兑換法規，我們統稱為貿易控制法。

不能保證我們將完全有效地確保我們遵守所有適用的反腐敗法律，包括《反腐敗法》或其他法律要求，包括貿易控制法。如果我們不遵守《反海外腐敗法》和其他反腐敗法律或貿易管制法律，我們可能會受到刑事和民事處罰、返還和其他制裁和補救措施，以及法律費用，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和流動性產生不利影響。同樣，對美國或其他當局可能違反《反海外腐敗法》、其他反腐敗法或貿易控制法的任何調查，也可能對我們的聲譽、業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。

美國食品和藥物管理局、美國證券交易委員會和其他政府機構的資金不足可能會阻礙他們聘用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，阻止新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式阻止這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及法定、監管和政策變化。因此，該機構的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府為美國證券交易委員會和我們的業務可能依賴的其他政府機構提供的資金，包括那些為研發活動提供資金的機構，都受到政治進程的影響，而政治進程本身就是不穩定和不可預測的。

FDA和其他機構的中斷也可能會減緩新藥由必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務造成不利影響。例如，在過去幾年中，美國政府已經多次關閉，某些監管機構，如FDA和SEC，不得不解僱FDA，SEC和其他政府僱員，並停止關鍵活動。如果政府長期關閉，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們監管提交的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。此外，在我們作為上市公司的運營中，未來政府關閉可能會影響我們進入公開市場和獲取必要資本以適當資本化和繼續運營的能力。

與我們對第三方的依賴相關的風險
我們在大規模臨牀或商業規模生產我們的產品或候選產品方面經驗有限，而且沒有生產設施。我們目前依賴於一家第三方製造商生產用於mavorixafor的有效藥物成分(“原料藥”)，以及一家生產mavorixafor成品的製造商。
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膠囊。如果我們遇到這些第三方的問題，mavorixafor的生產可能會被推遲，這可能會損害我們的運營結果。
為了滿足我們對臨牀用品的預期需求，以通過監管批准和商業製造來支持我們的開發活動，我們目前與之合作的製造商將需要增加其生產頻率和/或生產規模，否則我們將需要尋找更多或替代製造商。如果我們目前使用的製造商不能滿足需求，或者如果我們遇到任何問題，我們還沒有找到替代供應商。如果出現此類問題，並且我們無法安排替代第三方製造來源，我們無法找到能夠複製現有製造方法的替代第三方，或者我們無法以商業合理的條款或及時這樣做，我們可能無法完成我們候選產品的開發，或者無法營銷或分銷這些產品。

依賴第三方製造商會帶來風險，如果我們自己製造我們的產品或候選產品，我們就不會受到這些風險的影響，包括依賴第三方的法規遵從性和質量保證，第三方由於我們無法控制的因素(包括未能合成和製造我們的候選產品或我們可能最終根據我們的規格進行商業化的任何產品)而違反制造協議的可能性，以及第三方根據其自身的業務優先級終止或不續訂協議的可能性。此外，FDA和其他監管機構要求我們的產品或我們最終可能商業化的候選產品必須按照cGMP和類似的外國標準生產。藥品製造商和參與生產和分銷批准藥品的其他實體必須向FDA和一些州機構登記其機構，並接受定期突擊檢查，以確保符合cGMP要求。對製造工藝的更改受到嚴格監管，通常需要事先獲得FDA或其他監管機構的批准才能實施。FDA的要求還要求調查和糾正與cGMP的任何偏差，並對我們和我們可能決定使用的任何第三方製造商提出報告和文件要求。因此，製造商必須繼續在生產和質量控制方面花費時間、金錢和精力，以保持cGMP的合規性。我們的第三方製造商未能遵守cGMP或未能擴大製造流程，包括未能交付足夠數量的候選產品或產品(如果它們及時獲得批准)，都可能導致我們的任何候選產品延遲或無法獲得監管部門的批准。此外，這種失敗可能成為FDA發出警告信、撤回之前授予我們的候選產品的批准或採取其他監管或法律行動的依據，包括召回或扣押、完全或部分暫停生產、暫停正在進行的臨牀試驗、拒絕批准待決的申請或補充申請、扣留產品、拒絕允許產品進出口、禁令或施加民事和刑事處罰。

我們當前的製造商和任何未來的製造商可能無法以製造商業上成功的產品所需的成本、數量或及時的方式製造我們的產品或候選產品。如果我們成功將任何候選產品商業化，我們可能需要建立大規模商業製造能力。此外，隨着我們藥物開發管道的增加和成熟，我們對臨牀研究和商業生產能力的需求也將更大。我們在商業規模生產藥品方面的經驗有限，其中一些製造商將需要擴大生產規模，以滿足我們對商業生產的預期需求，而這一需求的滿意度可能無法及時得到滿足。

我們依靠第三方CRO進行臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些CRO不能成功履行合同職責或在預期的最後期限前完成，我們可能無法獲得監管機構對我們的候選產品的批准或將其商業化，我們的業務可能會受到實質性損害。
我們一直依賴並計劃繼續依賴第三方合同研究組織(CRO)和臨牀數據管理組織來監控和管理我們正在進行的臨牀前和臨牀項目的數據。雖然我們只控制他們活動的某些方面，但我們有責任確保我們的每項研究都是按照適用的議定書和法律、法規和科學標準進行的，我們對CRO的依賴不會免除我們的監管責任。我們還依賴第三方根據良好實驗室實踐或GLP要求以及適用的1966年《實驗動物福利法》要求進行臨牀前研究。我們、我們的CRO和我們的臨牀試驗站點必須遵守法規和當前的良好臨牀實踐(GCP)以及類似的國外要求，以確保患者的健康、安全和權利在臨牀試驗中得到保護，並確保數據的完整性。監管機構通過定期檢查試驗贊助商和試驗場地，確保遵守GCP要求。如果我們、我們的任何CRO或我們的臨牀試驗站點未能遵守適用的GCP要求，在我們的臨牀試驗或特定站點中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。

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我們的CRO不是我們的員工，除了根據我們與此類CRO的協議向我們提供的補救措施外，我們無法控制他們是否將足夠的時間和資源投入到我們正在進行的臨牀和臨牀前計劃中。如果CRO未能成功履行其合同義務或達到預期的時間表，或者如果他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀方案、監管要求或其他原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止，我們可能無法獲得監管機構對我們的候選產品的批准或成功將其商業化。因此，我們的運營結果和我們候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們創造收入的能力可能會被推遲。

我們供應鏈的中斷可能會推遲我們產品的商業銷售。
供應商關係的任何重大中斷都可能損害我們的業務。我們目前依賴單一來源的馬伏沙芬供應商，以及馬伏裏沙福成品膠囊的單一供應商。如果這兩家單一來源供應商中的任何一家在其製造設施遭遇重大自然災害或人為災難，我們將無法在商業規模上生產Mavorixafor，直到找到合格的替代供應商。雖然存在替代供應來源，但具有必要的製造和監管專門知識和設施的第三方供應商的數量有限，而且安排替代供應商的費用可能很高，而且需要大量時間。在為正在進行的臨牀研究提供產品或候選產品或其關鍵材料方面的任何重大延誤，都可能大大推遲我們的臨牀研究、產品測試以及潛在的監管部門對我們候選產品的批准。如果我們或我們的製造商在監管機構批准我們的候選產品後無法購買這些關鍵材料，我們候選產品的商業發佈將被推遲，這將削弱我們從銷售我們的候選產品中獲得收入的能力。

我們的員工、首席調查員、CRO、CMO和顧問可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們面臨員工、首席調查員、CRO、CMO和顧問可能從事欺詐行為或其他非法活動的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意不遵守FDA法規或可比外國監管機構的類似法規、向FDA或可比外國監管機構提供準確信息、遵守我們制定的製造標準、遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規以及可比外國監管機構制定和執行的類似法律法規、未能準確報告財務信息或數據或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他商業安排。員工或第三方的不當行為也可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁和對我們的聲譽造成嚴重損害。並非總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們為發現和防止這種行為而採取的預防措施(如員工培訓)可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受政府調查或因未能遵守此類法律或法規而引發的其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們沒有成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務和業務結果產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。

我們已經建立並在未來可能尋求有選擇地建立合作，如果我們不能以商業合理的條件建立合作，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃。
我們的藥物開發計劃和我們候選產品的潛在商業化將需要大量額外的現金來支付費用。對於我們的一些候選產品，我們可能會決定與製藥和生物技術公司合作，開發這些候選產品並進行潛在的商業化。
我們在尋找合適的合作者方面面臨着激烈的競爭。我們是否就合作達成最終協議，除其他外，將取決於我們對合作夥伴的資源和專長的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議合作伙伴對若干因素的評價。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果，FDA或美國境外類似監管機構批准的可能性，候選研究產品的潛在市場，製造和向患者交付此類候選產品的成本和複雜性，競爭產品的潛力，我們對技術所有權的不確定性，如果在不考慮挑戰的優點以及行業和市場條件的情況下對這種所有權提出挑戰，就可能存在這種不確定性。協作者還可以考慮替代產品候選，以獲得類似的可供協作的指示，以及這樣的協作是否會比我們與產品候選進行的協作更具吸引力。

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我們可以依賴這樣的合作來開發我們的候選產品並將其商業化。如果這些合作不成功，我們可能無法利用我們候選產品的市場潛力。
我們已經，並可能在未來有選擇地尋找第三方合作伙伴，以開發和商業化我們的候選產品。我們任何合作安排的可能合作伙伴包括大中型製藥公司、地區性和全國性製藥公司以及生物技術公司。如果我們與任何第三方達成任何此類安排，我們可能會對我們的合作者投入到我們候選產品的開發或商業化的資源的數量和時間進行有限的控制。我們從這些安排中創造收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力。
涉及我們的候選產品的協作給我們帶來了許多風險，包括：
•協作者在確定他們將應用於這些協作的努力和資源方面有很大的自由裁量權；
•合作者不得對我們的候選產品進行開發和商業化，或可根據臨牀試驗結果、合作者戰略重點的變化或可用資金或外部因素(如轉移資源或產生競爭優先級的收購)選擇不繼續或續訂開發或商業化計劃；
•合作者可以推遲臨牀試驗，為臨牀試驗計劃提供資金不足，停止臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或要求臨牀試驗候選產品的新配方；
•合作者可以獨立開發或與第三方開發直接或間接與我們的候選產品或產品競爭的產品，如果合作者認為有競爭力的產品更有可能成功開發或可以以比我們的更具經濟吸引力的條款商業化；
•擁有一個或多個候選產品或產品的營銷和分發權的合作者可能不會將足夠的資源用於此類藥物的營銷和分銷；
•合作者可能無法正確維護或捍衞我們的知識產權，或可能以某種方式使用我們的專有信息，從而招致訴訟，從而危及我們的專有信息或使我們面臨潛在的訴訟；
•合作者和我們之間可能發生糾紛，導致我們的候選產品或產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，或者導致昂貴的訴訟或仲裁，分散管理層的注意力和資源；
•如果我們經歷控制權的變更，我們可能會在合作中確定的情況下失去某些有價值的權利；
•合作可能會終止，如果終止，可能會導致需要額外資金來進一步開發或商業化適用候選產品；以及
•合作協議可能不會以最有效的方式或根本不會導致產品或候選產品的開發或商業化。此外，如果我們未來的合作伙伴參與業務合併，在這種合作下繼續追求和強調我們的產品開發或商業化計劃可能會被推遲、減少或終止。

與我們的知識產權有關的風險
最近的法律和美國法院的裁決使我們很難預測專利將如何在我們的行業中頒發或執行。
美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會對我們保護我們的技術和執行我們的知識產權的能力產生重大影響。
在過去的十年裏，專利法和美國專利商標局(USPTO)的規則發生了許多變化，這可能會對我們保護我們的技術和執行我們的知識產權的能力產生重大影響。例如，2011年簽署成為法律的《萊希-史密斯美國發明法》(Leahy-Smith America Invents Act，簡稱AIA)，包括從“先發明”制度過渡到“先申請”制度，並改變了對已頒發專利的挑戰方式。允許第三方對新頒發的專利提出質疑的某些變化，如建立各方間審查程序，於2012年9月16日生效。在這些訴訟中挑戰專利所需的舉證責任比在地區法院訴訟中要低，生物製藥行業的專利已經利用這些新的授權後挑戰成功地提出了挑戰。此外，美國最高法院近年來對幾起專利案件做出了裁決，要麼縮小了特定情況下可獲得的專利保護範圍，要麼在特定情況下削弱了專利權人的權利。取決於美國國會、聯邦法院和
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對於美國專利商標局來説，與友邦保險相關的專利法的這些實質性變化可能會進一步削弱我們獲得新專利或執行我們現有專利的能力，以及我們未來可能獲得的專利，所有這些都可能損害我們的業務。

此外，從事生物製品和藥品的開發和商業化的公司的專利地位尤其不確定。我們不能向您保證，我們為我們的技術和產品尋求專利保護的努力不會受到上述變化、未來地區法院案件裁決或USPTO發佈的指導或程序變化的負面影響。我們無法完全預測最高法院的裁決可能會對生命科學公司未來獲得或執行與其產品和技術相關的專利的能力產生什麼影響。

此外，儘管最高法院在Myriad案中裁定，自然產生的DNA的孤立片段不是符合專利資格的標的，但某些第三方可能會聲稱我們可能進行的活動侵犯了其他與基因相關的專利主張，我們可能認為有必要通過主張不侵權和/或無效立場來為自己辯護，或者付費獲得這些主張的許可。在上述任何情況或涉及第三方知識產權的其他情況下，如果我們未能成功抗辯專利侵權索賠，我們可能被迫支付損害賠償金或受到禁令的限制，以阻止我們使用專利標的。這樣的結果可能會損害我們的業務。

如果我們不能保護我們的知識產權，我們的競爭地位可能會受到損害。
我們依靠我們的能力來保護我們的專有技術。我們依賴商業祕密、專利、版權和商標法，以及與員工和第三方達成的保密、許可和其他協議，所有這些只提供有限的保護。

我們的成功在很大程度上取決於我們在美國和其他國家就我們的專有技術和產品獲得和保持專利保護的能力。在我們根據許可協議有權這樣做的地方，我們尋求通過在美國和海外提交與我們的業務重要的新技術和產品相關的專利申請來保護我們的專有地位。
生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來成為許多訴訟的主題。因此，我們的專利的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值，包括那些由第三方授權給我們的專利權，都是高度不確定的。

我們採取的監管和保護我們專有權利的步驟可能不足以防止我們的專有信息被挪用或侵犯我們的知識產權，無論是在美國國內還是國外。根據我們目前頒發的任何專利已經授予的權利，以及根據未來頒發的專利可能授予的權利，可能無法為我們提供我們正在尋求的專有保護或競爭優勢。如果我們無法為我們的技術和產品獲得並保持專利保護，或者如果獲得的專利保護範圍不夠充分，我們的競爭對手可能會開發和商業化類似或優於我們的技術和產品，我們成功將我們的技術和產品商業化的能力可能會受到不利影響。

關於專利權，我們不知道我們的任何產品或候選產品的任何未決專利申請是否會導致頒發保護我們的技術或產品的專利，或者這些專利將有效地阻止其他公司將具有競爭力的技術和產品商業化。我們的待決申請不能針對實踐此類申請中所要求的技術的第三方強制執行，除非並直到此類申請的專利頒發。此外，審查過程可能需要我們或我們的許可人縮小索賠範圍，這可能會限制可能獲得的專利保護範圍。儘管我們與Genzyme的許可協議包括許多獨家授權給我們的專利，但專利的發佈並不是關於其發明性、範圍、有效性或可執行性的決定性結論，我們擁有或從第三方獲得許可的已發佈專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。此類挑戰可能導致專利保護的喪失、此類專利的權利要求縮小、或此類專利的無效或不可執行性，這可能會限制我們阻止他人使用類似或相同的技術和產品或將其商業化的能力，或限制我們的技術和產品的專利保護期限。防止未經授權使用我們的專利技術、商標和其他知識產權是昂貴、困難的，在某些情況下可能是不可能的。在某些情況下，可能很難或不可能發現第三方對我們知識產權的侵犯或挪用，即使是與已發佈的專利主張有關的侵權行為也是如此，而要證明任何此類侵權行為可能更加困難。

我們可能會被要求支付鉅額費用來獲得我們的知識產權，並且我們不能確保我們將為我們的候選產品獲得有意義的專利保護。
專利起訴過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或可取的專利申請。此外，我們也有可能無法
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在我們的開發和商業化活動中作出的其他發明在公開披露之前確定其可申請專利的方面，從而使其獲得專利保護為時已晚。此外，考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。我們希望在我們起訴專利的任何國家/地區都能獲得專利期限的延長。這包括在美國根據1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法》，該法案允許在涵蓋經批准的產品的專利到期後將專利期延長至多五年，如果該產品的商業營銷或使用是第一次被允許的商業營銷或使用，且只要專利的剩餘期限不超過14年。但是，適用當局，包括美國的FDA和其他國家/地區的任何同等監管機構，可能不同意我們對此類延期是否可用的評估，並可能拒絕批准我們的專利延期，或者可能批准比我們要求的更有限的延期。如果發生這種情況，我們的競爭對手可能能夠通過參考我們的臨牀和臨牀前數據來利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資，並比其他情況下更早推出他們的產品。美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們專利的價值或縮小我們專利保護的範圍。外國的法律可能不會像美國的法律那樣保護我們的權利，這些外國法律也可能會發生變化。科學文獻中發表的發現往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在申請18個月後才發表，有時根本不發表。因此，我們不能確定我們或我們的許可人是第一個提出我們擁有的或許可的專利或未決專利申請中要求的發明的人，或者我們或我們的許可人是第一個為此類發明申請專利保護的人。

獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構施加的各種程序、文件、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
任何已頒發專利的定期維護費應在專利有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利代理機構。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他要求。雖然在許多情況下，可以根據適用規則通過支付滯納金或通過其他方式糾正疏忽失效，但在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關法域的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不遵守規定的事件包括但不限於：未能在規定的時限內對官方行動作出迴應、未支付費用以及未能適當地使其合法化並提交正式文件。如果我們或我們的許可方未能維護涵蓋我們候選產品的專利和專利申請，我們的競爭對手可能能夠進入市場，這將對我們的業務產生實質性的不利影響。

專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。
專利的壽命有限。在美國，如果所有維護費都及時支付，專利的自然到期時間通常為自最早的美國非臨時申請日起20年。專利權的有效期是有限的，但專利權的有效期和保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦專利有效期屆滿，我們可能會面臨競爭產品的競爭，包括仿製藥或生物仿製藥。鑑於新產品候選的開發、測試和監管審查需要大量的時間，保護這些候選的專利可能在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能無法為我們提供足夠的權利，以排除其他人將與我們相似或相同的產品商業化。

我們可能會捲入保護或執行我們的知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
對我們來説，任何專利訴訟或其他程序的成本，即使解決對我們有利，也可能是巨大的。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們的財政資源要大得多。專利訴訟和其他訴訟也可能會佔用大量的管理時間。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會削弱我們在市場上的競爭能力。

競爭對手可能侵犯或以其他方式侵犯我們的知識產權，包括可能向我們頒發或由我們許可的專利。因此，我們可能會被要求提出索賠，以努力阻止第三方侵權或未經授權的使用。任何此類索賠
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可能會促使這些當事人對我們提出反訴，包括指控我們侵犯了他們的專利或其他知識產權。這可能是令人望而卻步的昂貴，特別是對於像我們這樣規模的公司來説，而且非常耗時，即使我們成功了，我們可能獲得的任何金錢損害賠償或其他補救措施也可能沒有商業價值。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們所主張的知識產權無效或不可強制執行，或者可以以我們的知識產權不涵蓋其技術為由拒絕阻止另一方使用爭議技術。任何訴訟或辯護程序中的不利裁決可能會使我們的知識產權面臨被無效或狹義解釋的風險，並可能使我們的專利申請面臨無法發佈的風險。

如果我們的專利或其他知識產權的廣度或強度受到損害或威脅，可能會允許第三方將我們的技術或產品商業化，或者導致我們無法在不侵犯第三方知識產權的情況下將我們的技術和產品商業化。此外，第三方可能會被勸阻與我們合作。
美國專利商標局或其外國同行提起的幹擾或派生程序對於確定與我們的專利申請有關的發明的優先權可能是必要的，我們也可能參與其他程序，如美國專利商標局或其外國同行的複審程序。由於製藥領域的激烈競爭，這類訴訟的數量可能會增加。這可能會推遲對我們未決專利申請的起訴，或者影響我們未來可能獲得的任何專利的有效性和可執行性。此外，任何此類訴訟、提交或程序可能會對我們不利，即使成功，也可能導致鉅額成本和我們管理層的分心。

此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，與我們經營的領域相關的知識產權法仍在發展中，因此，專利和其他知識產權在我們行業中的地位可能會發生變化，而且往往是不確定的。我們可能不會在任何此類訴訟或保護我們的技術的其他努力中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業價值。在這類訴訟過程中，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，我們普通股的市場價格可能會受到嚴重損害。

如果我們未能履行我們向第三方許可知識產權的協議中的義務，或者我們與許可人的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務至關重要的知識產權。
我們是多個許可協議的締約方，可能需要從其他方獲得更多許可，以推進我們的研發活動或允許我們當前的候選產品和我們未來可能確定和追求的任何產品商業化。我們目前的許可協議強加給我們，我們預計未來的許可協議將強加給我們各種開發、勤奮、商業化和其他義務。儘管我們做出了努力，但我們的許可方可能會得出結論，認為我們嚴重違反了此類許可協議下的義務，因此可能會終止許可協議，從而取消或限制我們開發和商業化這些許可協議所涵蓋的產品和技術的能力。如果這些許可終止，或者如果基礎專利未能提供預期的排他性，競爭對手或其他第三方可能獲得尋求監管部門批准並銷售與我們相同的產品的自由，我們可能被要求停止我們的候選產品的開發和商業化。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
此外，根據許可協議，可能會產生關於知識產權的爭端，包括：
•根據許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題；
•我們的候選產品、技術和工藝在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權；
•根據我們的合作開發關係，對專利和其他權利進行再許可；
•我們在許可協議下的盡職義務，以及哪些活動滿足這些盡職義務；
•由我們的許可人、我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權而產生的發明和專有技術的發明和所有權；以及
•專利技術發明的優先權。
此外，我們目前從第三方獲得知識產權或技術許可的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能容易受到多種解釋。可能出現的任何合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為的相關知識產權或技術權利的範圍，或增加我們認為的相關協議下的財務或其他義務，這兩種義務都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。此外，如果有關我們已授權的知識產權的爭議阻礙或損害我們維持當前的能力，
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如果按照商業上可接受的條款進行許可安排，我們可能無法成功開發受影響的候選產品並將其商業化，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

有時，我們可能需要依賴專有技術的許可證，這些許可證可能很難獲得或成本很高，或者我們可能會失去某些難以更換的許可證。
我們可能需要獲得由第三方持有的專利和其他專有權利的許可，才能開發、製造和營銷我們的候選產品。如果我們不能以商業上合理的條款及時獲得這些許可證並維護這些許可證，我們在商業上推銷我們的候選產品的能力可能會受到限制或阻止，這可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和現金流產生重大不利影響。

第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯了他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能對我們的業務成功產生實質性的不利影響。
我們的商業成功取決於我們開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品的能力，以及使用我們的專有技術而不侵犯第三方專有權利的能力。我們可能會成為未來與我們的產品和技術有關的知識產權對抗訴訟或訴訟的一方或受到威脅，包括美國專利商標局的幹擾和各種授權後訴訟、非美國反對程序和德國無效訴訟。第三方可能會根據現有專利或未來可能授予的專利向我們提出侵權索賠。

由於任何此類侵權索賠，或為了避免潛在索賠，我們可能會選擇或被迫向第三方尋求知識產權許可。這些許可證可能不以可接受的條款提供，或者根本不提供。即使我們能夠獲得許可，許可也可能要求我們支付許可費或版税，或者兩者兼而有之，授予我們的權利可能是非排他性的，這意味着我們的競爭對手也可以獲得相同知識產權的許可。最終，如果由於實際或威脅的侵權索賠，我們無法以可接受的條款獲得相關知識產權的許可，我們可能會被阻止將候選產品或技術商業化，或被迫停止某些方面的業務運營。此外，如果我們試圖修改候選產品或技術，或開發替代方法或產品來應對侵權索賠或避免潛在索賠，我們可能會招致鉅額成本、產品推出延遲或銷售中斷。最終，這樣的努力可能不會成功。

對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻止我們進一步開發和商業化我們可能確定的候選產品的能力。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能必須支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償和律師費、支付特許權使用費、重新設計我們的侵權產品或從第三方獲得一個或多個許可，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。
對我們提出索賠的當事人可能比我們更有效地維持複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，由於與知識產權訴訟或行政訴訟有關的大量披露要求，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集額外資金的能力產生重大不利影響，或對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。

知識產權訴訟可能會導致我們花費大量資源，並分散我們的人員對正常職責的注意力。
無論是否有正當理由，與知識產權索賠有關的訴訟或其他法律程序都是不可預測的，通常代價高昂且耗時，可能會從我們的核心業務中分流大量資源，包括分散我們的技術和管理人員的正常職責。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響，並對我們籌集額外資金的能力產生負面影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。
我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或法律程序的費用，因為他們有更多的財政資源和更成熟和發展的知識產權組合。因此，儘管我們作出了努力，但我們
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可能無法阻止第三方侵犯或挪用我們的知識產權或成功挑戰我們的知識產權。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。

我們的商業祕密很難保護，如果我們不能保護我們的商業祕密，我們的商業和競爭地位就會受到損害。
除了為我們的一些技術和候選產品申請專利外，我們還依靠商業祕密，包括未獲專利的訣竅、技術和其他專有信息，來維持我們的競爭地位。我們尋求保護這些商業祕密，部分是通過與能夠接觸到這些商業祕密的各方簽訂保密協議，例如我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密、非競爭、非徵集和發明轉讓協議，規定他們有義務將他們在為我們工作的過程中開發的任何發明轉讓給我們。然而，我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密的每一方簽署了這些協議，或者我們已經簽署的協議將提供足夠的保護。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法獲得足夠的補救措施。因此，我們可能被迫對第三方提出索賠，或為他們對我們提出的索賠進行辯護，以確定我們認為是我們的知識產權的所有權。監管未經授權的披露是困難的，我們不知道我們所遵循的防止此類披露的程序是否足夠或將會是足夠的。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院可能不太願意或不願意保護商業祕密。如果我們作為商業祕密保護的任何技術或信息是由競爭對手合法獲得或獨立開發的，我們將無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手，或由競爭對手獨立開發，我們的競爭地位將受到損害。

我們可能會受到指控，稱我們的員工錯誤地使用或披露了其前僱主據稱的商業機密。
我們的員工，包括我們的高級管理層成員，以前曾受僱於其他生物技術或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。所有這些個人，包括我們高級管理層的每一名成員，都簽署了與該先前僱用有關的專有權、保密和競業禁止協議。儘管我們努力確保我們的員工在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會受到指控，即我們或這些員工使用或披露了任何此類員工前僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。我們不知道有任何與這些事項或與我們高級管理層的協議有關的威脅或懸而未決的索賠，但未來可能需要提起訴訟來抗辯此類索賠。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地對這類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。

我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
對我們在世界各地的所有候選產品申請、起訴和捍衞專利的費用將高得令人望而卻步。總的來説，我們已通過歐洲專利局在以下司法管轄區為我們的知識產權尋求專利保護：美國、加拿大、中國、日本和歐洲各國。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會在我們沒有任何已頒發專利的司法管轄區與我們的產品競爭，而我們的專利主張或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止它們如此競爭。

許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持專利和其他知識產權保護的執行，特別是與生物製藥有關的專利和其他知識產權保護，這可能使我們難以阻止侵犯我們專利的行為或違反我們所有權的競爭產品的營銷。在外國司法管轄區執行我們的專利權的訴訟可能會導致大量成本，並轉移我們的努力和注意力，從我們的業務的其他方面。

作為另一個例子，近年來歐洲專利法的複雜性和不確定性有所增加。在歐洲，新的單一專利制度可能會在2023年底之前引入，這將對歐洲的專利產生重大影響，包括在引入這種制度之前授予的專利。在單一專利制度下，歐洲的申請很快將有權在授予專利後成為單一專利，該專利將受
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統一專利法院(UPC)。由於UPC是一種新的法院制度，法院沒有先例，增加了任何訴訟的不確定性。在UPC實施之前授予的專利將可以選擇退出UPC的管轄範圍，而作為UPC國家的國家專利保留。仍在UPC管轄範圍內的專利可能容易受到基於UPC的單一撤銷挑戰，如果成功，可能會使UPC簽署國的所有國家的專利無效。我們不能肯定地預測任何潛在變化的長期影響。

與我們的業務運營、員工事務和管理增長相關的風險

我們未來的成功取決於我們留住高管的能力，以及在技術熟練的生物技術人才競爭環境中吸引、留住和激勵關鍵人員的能力。
由於我們的業務具有專業的科學和管理性質，我們在很大程度上依賴於我們吸引和留住合格的科學、技術和管理人員的能力。我們還高度依賴我們目前的管理團隊成員，包括我們的首席執行官Paula Ragan博士。失去這些個人提供的服務將對實現我們的目標產生不利影響。這些人可以在任何時候離開我們的工作，因為他們是“隨意”的僱員。有效的繼任規劃對我們的長期成功也很重要。如果不能確保知識的有效轉移和關鍵員工的平穩過渡，可能會阻礙我們的戰略規劃和執行。雖然我們預計，如果我們整合新任命的幹事和管理人員，我們將參與一個有序的過渡進程，但我們面臨與管理過渡有關的各種風險和不確定因素，包括將管理人員的注意力從業務關切上轉移，未能留住其他關鍵人員，或失去機構知識。此外，失去任何高管、其他關鍵員工和其他科學和醫療顧問的服務，以及無法找到合適的替代者，都可能導致產品開發的延誤，並損害我們的業務。
我們的成功將取決於我們能否留住我們的管理團隊和其他關鍵員工，以及在未來吸引和留住合格的人才。失去某些高級管理人員或關鍵員工的服務可能會阻礙或推遲我們戰略目標的實施和完成，或者將管理層的注意力轉移到尋找合格的繼任者上。製藥領域對合格人才的競爭非常激烈，我們不能保證我們能夠留住現有人員，或者吸引和留住我們業務發展所需的新的合格人員，或者招聘合適的繼任者。

我們將需要擴大我們組織的規模，我們在管理這種增長時可能會遇到困難。
截至2024年6月30日，我們擁有127全職員工。隨着我們的開發和商業化計劃和戰略的發展，我們可能需要更多的管理、運營、開發、銷售、營銷、財務和其他資源。我們現有的管理、人員和系統將不足以支持未來的增長。未來的增長將使我們的員工承擔更多的責任，包括：
•有效管理我們的臨牀試驗；
•識別、招聘、維持、激勵和整合更多的員工；
•有效管理我們的內部開發工作，同時遵守我們對許可方、承包商和其他第三方的合同義務；
•改善我們的管理、發展、營運和財務制度；以及
•擴建我們的設施。
隨着我們業務的擴大，我們將需要管理與各種戰略合作伙伴、供應商和其他第三方的更多關係。我們未來的財務業績以及我們將候選產品商業化並有效競爭的能力，在一定程度上將取決於我們有效管理未來增長的能力。為此，我們必須能夠有效地管理我們的開發工作和臨牀試驗，並招聘、培訓和整合更多的管理、行政、研發以及銷售和營銷人員。我們可能無法完成這些任務，如果我們沒有完成其中任何一項任務，可能會阻礙我們成功地發展公司。

製藥行業競爭激烈，並受到快速而重大的技術變革的影響，這可能會使我們的技術和產品過時或缺乏競爭力。
製藥行業競爭激烈，並受到快速而重大的技術變革的影響，這可能會使我們的某些產品過時或失去競爭力。在腫瘤學適應症的治療開發中尤其如此，正在迅速開發新產品和產品組合，以改變患者的治療模式。不能保證我們的候選產品將是最好的，具有最好的安全性，第一個上市，或最經濟的製造或使用。引入競爭性療法作為我們候選產品的替代品可能會極大地降低這些開發項目的價值或成功將這些候選產品商業化的機會，這可能會對我們的長期財務成功產生實質性的不利影響。
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我們將與美國和國際上的公司競爭，包括大型製藥和化學公司、專業CRO、研發公司、大學和其他研究機構。我們的許多競爭對手比我們擁有更多的財力以及銷售和營銷能力，在藥品的臨牀測試和人體臨牀試驗方面擁有更豐富的經驗，在獲得FDA和其他監管機構批准方面也擁有更多經驗。此外，我們的一些競爭對手可能擁有更低的開發和製造成本。

我們在很大程度上依賴信息技術，該技術的任何故障、不足、中斷或安全漏洞或數據丟失，包括任何網絡安全事件，都可能危及與我們業務相關的敏感信息，阻止我們訪問關鍵信息，或使我們承擔責任，從而損害我們有效運營業務的能力，並對我們的業務和聲譽產生不利影響。

在我們的正常業務過程中，我們、我們的合同研究組織和我們依賴的其他第三方收集和存儲敏感數據，包括受法律保護的患者健康信息、關於我們員工的個人身份信息、知識產權和專有業務信息。我們使用現場系統管理和維護我們的應用程序和數據。這些應用程序和數據包含各種業務關鍵信息，包括研發信息以及業務和財務信息。

這些關鍵信息的安全處理、存儲、維護和傳輸對我們的運營和業務戰略至關重要。此外，儘管實施了安全措施，我們的內部計算機系統和與我們簽約的第三方的計算機系統仍容易受到網絡攻擊、計算機病毒、入侵、未經授權的訪問、因員工錯誤或瀆職或其他中斷而造成的中斷，或自然災害、恐怖主義、戰爭和電信及電氣故障造成的損害。

此外，我們實施了一種工作模式，使我們幾乎所有的員工都能定期遠程工作，這可能會使我們更容易受到網絡攻擊。任何此類事件都可能危及我們的網絡，存儲在那裏的信息可能會被未經授權的各方訪問，公開披露、丟失或被盜。我們採取了旨在發現和應對此類安全事件以及違反隱私和安全任務的措施。任何此類信息的獲取、披露或其他丟失都可能導致法律索賠或訴訟、保護個人信息隱私的法律責任、政府執法行動和監管處罰。未經授權的訪問、丟失或傳播也可能擾亂我們的運營，包括我們進行研究、開發和商業化活動的能力，處理和準備公司財務信息的能力，管理我們業務的各種銷售、一般和行政方面的能力，並損害我們的聲譽，此外，還可能需要大量資源來補救，任何這些都可能對我們的業務產生不利影響。臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。此外，不能保證我們會迅速發現任何此類破壞或安全漏洞，如果有的話。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們的研究、開發和商業化努力可能會被推遲。

我們利用淨營業虧損來抵消未來應税收入的能力可能會受到一定的限制。
我們的淨營業虧損(“NOL”)結轉可能到期而未使用，並且由於其有限的期限或美國税法的限制而不能用於抵消未來的納税義務。截至2023年12月31日，美國聯邦和州的NOL分別為40000美元萬和38900美元萬。根據適用的美國税法，我們在2017年12月31日或之前的納税年度產生的NOL僅允許結轉20年。根據經CARE法案修改的税法，我們在2017年12月31日之後的納税年度產生的聯邦NOL可以無限期結轉，但聯邦NOL的扣減可能是有限的，特別是2020年12月31日之後開始的納税年度。目前還不確定各州是否以及在多大程度上將遵守《税法》和《關愛法案》。

經修訂的1986年《國內税法》第382節(“第382節”)載有限制所有權變更公司利用其營業淨虧損(“NOL”)和截至所有權變更之日存在的税收抵免的能力的規則。根據規定，這樣的所有權變更通常是指在三年滾動期間內公司股票所有權超過50%的任何變更。這些規則通常側重於規則認為直接或間接擁有公司5%或更多股票的股東的所有權變化，以及公司新發行股票引起的任何所有權變化。自我們成立以來，我們經歷了多次所有權變更，並正在進行一項研究，以評估所有權變更是否發生，以及這些所有權變更是否會限制我們未來對NOL結轉的使用。根據第382條的規定，未來的所有權變更可能會進一步限制每年可用於抵消未來應納税所得額的NOL結轉金額。
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我們的定期貸款包含限制我們經營業務的靈活性的限制。
我們的大力神貸款協議以對我們幾乎所有資產(不包括知識產權)的留置權為擔保。這筆貸款包含各種契約，限制了我們從事特定類型交易的能力。這些公約限制了我們的能力，其中包括：
•出售、轉讓、租賃或處置某些資產；
•招致債務；
•扣押或允許對某些資產進行留置權；
•進行一定的投資；
•進行某些限制性付款，包括支付我們普通股的股息、回購或分配；以及
•與附屬公司進行某些交易。

根據我們的大力神貸款協議，我們也有一個契約，要求我們在2025年1月之前保持最低現金水平為2,000萬，此後在大力神貸款協議下的未償還借款的水平上高於我們的未償還借款的20%，並受某些運營契約的約束。

我們的業務可能會受到經濟低迷、通貨膨脹、利率上升、自然災害、公共衞生危機、政治危機、地緣政治事件(如烏克蘭和加沙戰爭)或其他宏觀經濟狀況的不利影響，這些情況在過去和未來都可能對我們的業務和財務業績產生負面影響。
包括信貸和金融市場在內的全球經濟經歷了極端的波動和破壞，除其他外，包括流動性和信貸供應嚴重減少、消費者信心下降、經濟增長下滑、供應鏈短缺、通貨膨脹率上升、利率上升和經濟穩定的不確定性。例如，新冠肺炎大流行導致廣泛的失業、經濟放緩和資本市場的極端波動。美國聯邦儲備委員會(Federal Reserve)最近多次加息，以迴應人們對通脹的擔憂，並可能再次加息。更高的利率，加上政府支出減少和金融市場波動，可能會增加經濟的不確定性。如果股票和信貸市場惡化，包括由於政治動盪或戰爭，如烏克蘭或加沙的戰爭，可能會使任何必要的債務或股權融資更難及時或以有利條件獲得，成本更高，或更具稀釋作用。通貨膨脹率的上升可能會增加我們的成本，包括勞動力和員工福利成本，從而對我們產生不利影響。


與我們普通股所有權相關的風險

我們的股價一直是，而且很可能會繼續波動和大幅波動。
我們普通股的市場價格一直並可能繼續受到重大波動的影響。從歷史上看，製藥、生物技術和其他生命科學公司的證券市場價格波動特別大。可能導致我們普通股市場價格波動的一些因素包括：
•我們成功地將XOLREMDI商業化的能力；
•我們或我們的合作者開發候選產品並進行臨牀試驗以證明這些候選產品是安全有效的能力；
•我們或我們的合作者為候選產品獲得監管批准的能力，以及獲得此類批准的延遲或失敗；
•我們的任何候選產品未能證明安全性和有效性，未能獲得監管部門的批准並取得商業成功；
•未能維護我們現有的第三方許可證、製造和供應協議；
•我們或我們的許可人未能起訴、維護或執行我們的知識產權；
•適用於我們當前或未來候選產品的法律或法規的變化；
•無法獲得足夠的候選產品供應，或無法以可接受的價格這樣做；
•監管當局的不利決定；
•我們的競爭對手推出新的或競爭對手的產品；
•未能達到或超過我們可能向公眾提供的財務和發展預測；
•公眾、立法機構、監管機構和投資界對製藥業的看法；
64

•我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作、合資企業或資本承諾；
•與專有權有關的糾紛或其他發展，包括專利、訴訟事項以及我們為我們的技術獲得知識產權保護的能力；
•關鍵人員的增減；
•重大訴訟，包括知識產權或股東訴訟；
•我們就我們的業務、財務狀況和/或運營的重大發展發佈的公告；
•如果證券或行業分析師沒有發表關於我們的研究或報告，或者他們對我們的業務和股票發表了不利或誤導性的意見；
•同類公司的市場估值變化；
•總體宏觀經濟、政治和市場狀況以及美國和國外金融市場的總體波動；
•未來出售我們的普通股或我們的股東；
•本公司普通股成交量；
•對我們市場的一般負面宣傳，包括對此類市場的其他產品和潛在產品的負面宣傳；
•改變醫療保健支付制度的結構；
•我們財務業績的期間波動;以及
•本年度報告中“風險因素”一節和其他部分所描述的其他因素
此外，在股票市場交易的公司經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例，這導致許多公司的股價下跌，儘管它們的基本業務模式或前景沒有根本改變。廣泛的市場和行業因素，包括潛在的經濟狀況惡化和其他不利影響，可能會對我們普通股的市場價格產生負面影響，無論我們的實際經營業績如何。在過去，在一家公司的證券市場價格波動之後，股東經常對這些公司提起集體證券訴訟。如果提起此類訴訟，可能會導致鉅額成本和管理層注意力和資源的轉移，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和聲譽。

“細價股”規則可能會使買賣我們的證券變得困難，這可能會降低我們的股票的流動性，並使投資者更難買賣我們的證券。
我們的證券交易受美國證券交易委員會“細價股”規則的約束，預計在可預見的未來，我們證券的交易將繼續受細價股規則的約束。美國證券交易委員會通過的規定一般將細價股定義為市場價格低於每股5美元的任何股權證券，但有某些例外情況除外。這些規則要求，任何向先前客户和認可投資者以外的人推薦我們的證券的經紀交易商，必須在出售前為購買者做出特別的書面適宜性確定，並收到購買者執行交易的書面協議。除非有例外情況，否則規例規定在涉及細價股的任何交易前，須提交一份披露時間表，解釋細價股市場及與細價股交易有關的風險。此外，經紀-交易商必須披露支付給經紀-交易商和註冊代表的佣金以及他們提供的證券的當前報價。這些要求對經紀交易商造成的額外負擔可能會阻礙經紀交易商推薦我們證券的交易，這可能會嚴重限制我們證券的流動性，從而對我們證券的市場價格產生不利影響。

如果證券分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們發表對我們股票的負面評價，我們的股票價格可能會下跌。
我們普通股的交易市場將在一定程度上受到行業或金融分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。股票研究分析師可能選擇不提供我們普通股的研究報道，這種缺乏研究報道可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。如果我們確實有股票研究分析師的報道，我們將無法控制分析師或他們報告中包含的內容和意見。如果一個或多個股票研究分析師下調我們的股票評級或發佈其他不利的評論或研究，我們普通股的價格可能會下跌。如果一個或多個股票研究分析師停止對我們的報道或未能定期發佈關於我們的報告，對我們普通股的需求可能會減少，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。

我們預計，在可預見的未來，我們不會支付任何現金股息。
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目前的預期是，我們將保留未來的收益，為業務的發展和增長提供資金。此外，我們債務協議的條款禁止我們支付股息。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。根據我們與大力神現有的貸款和擔保協議，我們被禁止宣佈或支付任何現金股息。

在公開市場上出售我們普通股的大量股票可能會導致我們的股票價格下跌。
在公開市場上出售我們普通股的大量股票，或認為這些出售可能會發生，可能會壓低我們普通股的市場價格，並可能削弱我們通過出售額外股本證券籌集資金的能力。 我們無法預測銷售，特別是我們的董事、高管和大股東的銷售，可能對我們普通股的現行市場價格產生的影響。

此外，我們已提交S-8表格的登記聲明，登記普通股的發行，但須受我們的股權激勵計劃下已發行或預留供未來發行的期權或其他股權獎勵所規限。根據這些註冊聲明登記的股票可在公開市場出售，但須遵守歸屬安排和行使期權，以及在我們聯屬公司的情況下遵守第144條。

如果我們不能保持有效的財務報告內部控制制度，我們可能無法準確地報告我們的財務結果或防止舞弊。因此，股東可能會對我們的財務和其他公開報告失去信心，這將損害我們的業務和我們普通股的交易價格。
我們須遵守經修訂的1934年證券交易法(下稱“交易法”)、2002年的薩班斯-奧克斯利法案以及納斯達克股票市場的規則和條例(“納斯達克”)的報告要求。根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第404條(“第404條”)，我們必須對我們的財務報告內部控制進行系統和過程評估和測試，以便我們的管理層在本年度報告中報告我們的財務報告內部控制的有效性。

對財務報告的有效內部控制對於我們提供可靠的財務報告是必要的，並與適當的披露控制和程序一起旨在防止欺詐。任何未能實施所需的新的或改進的控制措施，或在執行過程中遇到的困難，都可能導致我們無法履行我們的報告義務。此外，我們根據第404條進行的任何測試，或我們的獨立註冊會計師事務所在需要時進行的任何後續測試，都可能揭示我們在財務報告內部控制方面的缺陷，這些缺陷被認為是重大缺陷或重大弱點，或可能需要對我們的綜合財務報表進行前瞻性或追溯性更改，或發現其他需要進一步關注或改進的領域。較差的內部控制也可能導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，這可能會對我們普通股的交易價格產生負面影響。

根據第404條，從本年度報告開始，我們必須由我們的管理層提交一份關於財務報告的內部控制的報告。然而，儘管我們仍然是一個非加速申報機構，我們將不會被要求包括一份由我們的獨立註冊會計師事務所發佈的關於財務報告的內部控制的證明報告。當我們不再是一家較小的報告公司，不再符合非加速申報的資格時，我們將被要求產生大量額外的專業費用和內部成本，以擴大我們的會計和財務功能，以便納入此類證明報告。

我們未來可能會發現我們的內部財務和會計控制系統和程序中的弱點，這些弱點可能導致我們的合併財務報表出現重大錯報。我們對財務報告的內部控制不會阻止或發現所有錯誤和欺詐。一個控制系統，無論設計和操作得多麼好，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，保證控制系統的目標將會實現。由於所有控制系統的固有侷限性，任何控制評價都不能絕對保證不會發生因錯誤或舞弊而造成的錯誤陳述，也不能絕對保證所有控制問題和舞弊情況都會被發現。如果我們發現我們的內部控制存在一個或多個重大弱點，投資者可能會對我們合併財務報表的可靠性失去信心，我們的股票市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。

我們是一家“較小的報告公司”，無法預測適用於較小的報告公司的報告要求降低是否會降低我們的證券對投資者的吸引力。
自2024年6月30日起，根據《交易法》，我們是一家“較小的報告公司”。如果(I)非關聯公司持有的我們普通股的市值低於25000美元萬或(Ii)我們在最近結束的財年的年收入低於10000美元萬，並且非關聯公司持有的我們普通股的市值低於70000美元萬，我們可能會繼續成為一家規模較小的報告公司。作為一家較小的報告公司，我們可能依賴於某些豁免
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向較小的報告公司提供的披露要求，包括不被要求遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條的審計師認證要求，以及在我們的定期報告和委託書中減少關於高管薪酬的披露義務。只要我們仍然是一家規模較小的報告公司，我們就被允許並打算依賴這種豁免，使其不受適用於其他非較小報告公司的公眾公司的某些披露和其他要求的限制。

我們無法預測投資者是否會認為我們的證券吸引力下降，因為我們可能會依賴適用於較小報告公司的豁免和減少的披露義務。如果一些投資者因此發現我們的證券吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。

我們可能會捲入證券集體訴訟或股東派生訴訟，這可能會轉移管理層的注意力並損害我們的業務，而保險覆蓋範圍可能不足以支付所有成本和損害。
在過去，證券集體訴訟或股東派生訴訟往往伴隨着某些重大的商業交易，例如出售業務部門或宣佈合併。這一風險與我們尤其相關，因為生物製藥公司近年來經歷了大幅的股價波動。我們未來可能會捲入這種類型的訴訟。訴訟的結果必然是不確定的，我們可能會被迫花費大量資源來為此類訴訟辯護，我們可能不會獲勝。監督和防範法律行動對我們的管理層來説是耗時的，並損害了管理層將內部資源充分集中在我們的業務活動上的能力。此外，我們可能會招致與任何此類訴訟相關的大量法律費用和費用。我們沒有為與任何此類潛在訴訟相關的任何潛在責任建立任何準備金。我們有可能在將來作出判決或就金錢損害索賠達成和解。我們目前為其中一些潛在的債務維持保險範圍。其他潛在的責任可能不在保險範圍內，保險公司可能會對保險範圍提出爭議，或者保險金額可能不足以支付賠償。此外，某些類型的損害可能不在保險範圍內，所有或某些形式的責任的保險可能在未來變得不可用或昂貴得令人望而卻步。在一個或多個法律問題或訴訟中做出有損我們利益的決定，可能會導致我們支付鉅額損害賠償金或罰款，並可能對我們的聲譽、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。

我們公司章程文件和特拉華州法律中的條款可能會使對我們公司的收購變得更加困難，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。
我們公司章程和章程中的條款可能會阻止、推遲或阻止股東可能認為有利的公司合併、收購或其他控制權變更，包括您可能從您的股票中獲得溢價的交易。這些條款還可能限制投資者未來可能願意為我們普通股支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。此外，由於我們的董事會負責任命我們管理團隊的成員，這些規定可能會阻礙或阻止我們的股東通過增加股東更換董事會成員的難度來更換或罷免我們目前的管理層的任何嘗試。除其他外，這些條款包括：
•建立一個分類的董事會，不是所有董事會成員都是一次選舉產生的；
•僅經董事會決議，方可變更本公司授權的董事人數；
•限制股東從董事會罷免董事的方式；
•為股東會議和董事會提名可以採取行動的股東提案設定提前通知要求；
•要求股東的行動必須在正式召開的股東大會上進行，並禁止股東在書面同意下采取行動；
•限制誰可以召開股東大會；
•授權董事會在未經股東批准的情況下發行優先股，這可用於制定股東權利計劃，或所謂的“毒丸”，旨在稀釋潛在敵意收購者的股權，有效防止未經董事會批准的收購；以及
•要求我們的所有股東有權投票修改或廢除我們的章程或章程的某些條款，至少需要獲得75%的股東的批准。

此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第203條的規定管轄，該條款禁止擁有我們已發行有表決權股票超過15%的人合併或
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在交易發生之日起三年內與本公司合併，而在該交易中，有關人士購入超過本公司已發行有表決權股份的15%，除非該項合併或合併已按規定方式獲得批准。
我們的公司註冊證書規定，特拉華州衡平法院將是公司與我們股東之間幾乎所有糾紛的獨家法庭，這可能會限制我們的股東在與公司或我們的董事、高級管理人員、員工或股東的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。
我們的公司註冊證書規定，特拉華州衡平法院是代表公司提起的任何衍生訴訟或法律程序的獨家法院，任何聲稱違反我們的董事、高級管理人員、其他員工或股東對公司或我們的股東的受信責任的訴訟，任何根據特拉華州公司法產生的或特拉華州公司法賦予特拉華州衡平法院管轄權的針對公司的索賠的訴訟，或者任何根據我們的公司註冊證書或公司章程或受內部事務原則管轄的訴訟。這一規定可能會限制股東在司法法院提出其認為有利於與公司或我們的董事、高級管理人員、員工或股東發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對公司和我們的董事、高級管理人員、員工或股東的此類訴訟。

或者，如果法院裁定我們的公司註冊證書中的此條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
項目2. 未經登記的股票證券出售和收益的使用

沒有。
項目3. 在高級職位上失敗
沒有。
第四項：煤礦安全信息披露
不適用。
項目5. 其他信息
規則10b5-1交易計劃

截至2024年6月30日的三個月內，公司的六名第16條官員通過了購買或出售公司證券的書面計劃，旨在滿足規則10 b5 -1（c）的肯定性辯護條件。這些計劃於2024年6月28日獲得通過，在根據此類計劃進行任何交易之前，需要經過90天的“冷靜”期。


名字標題採取的行動交易類型交易性質到期日證券總數量
克里斯托夫·阿爾貝-恩格斯首席醫療官
領養(2024年6月28日)
規則10b5-1交易安排銷售8/1/2025
(i) 572,917受員工股票期權約束的普通股股份和（ii）不確定（2）。
馬克·鮑德里首席商務官
領養(2024年6月28日)
規則10b5-1交易安排銷售10/1/2025無法確定（1）
瑪麗·迪比亞斯首席運營官
領養(2024年6月28日)
規則10b5-1交易安排銷售10/1/2025無法確定（1）
亞當·穆斯塔法首席財務官
領養(2024年6月28日)
規則10b5-1交易安排銷售10/1/2025無法確定（2）
保拉·拉根總裁與首席執行官
領養(2024年6月28日)
規則10b5-1交易安排銷售10/1/2025
(i) 313,794受長期、限制和控制股票影響的普通股股份和（ii）不確定（1）
亞瑟·塔弗拉斯首席科學官
領養(2024年6月28日)
規則10b5-1交易安排銷售10/1/2025無法確定（1）

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(1) 在提交截至2024年6月30日期間的10-Q表格季度報告時，根據此交易安排將出售的股票數量尚不確定。PRSUs歸屬後，可能會發生出售至補交易，或者公司可能會扣留股份，以代表員工履行任何適用的預扣税義務。出售到補中出售的股票數量將根據結算時公司普通股的市場價格而有所不同。

(2)在提交截至2024年6月30日的10-Q表格季度報告時，根據本交易安排將出售的股票數量無法確定。在PRSU被授予後，可能會發生出售到覆蓋交易，或者公司可以扣留股份，以履行代表員工的任何適用的預扣税款義務。在Sell-to-Cover中出售的股票數量將根據結算時公司普通股的市場價格而變化。賣方在賣出後持有的任何剩餘股份均可根據本交易安排的條款出售。

.
69

項目6.所有展品
通過引用合併：
展品
不是的。
展品説明 
表格證物編號：提交日期文件編號
3.1
重述的公司註冊證書，自2022年9月1日起修訂。
8-K3.109/01/2022001-38295
3.2
修訂及重訂公司附例
8-K3.211/20/2017001-38295
4.1
普通股股票的格式
8-K4.13/13/2019001-38295
10.1*^
資產購買協議，日期為2024年5月8日
10.2*#
非員工董事遞延薪酬政策
10.3*
內幕交易政策
31.1*
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節頒發首席執行幹事證書。
31.2*
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節頒發首席財務幹事證書。
32.1**
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節頒發首席執行幹事和首席財務幹事證書。
101.INS*內聯XBRL實例文檔
101.Sch*內聯XBRL分類擴展架構文檔
101.卡爾*內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔
101.定義*內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔
101.實驗所*內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔
101.前期*內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔
104封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)
*隨函存檔
** 本季度報告隨附的10-Q表格附件32.1證明不被視為已提交給美國證券交易委員會，也不以引用方式納入公司根據修訂的1933年證券法或修訂的1934年證券交易法提交的任何文件中，無論是在本季度報告（表格10-Q）日期之前還是之後做出，無論該文件中包含的任何一般註冊語言如何。
^根據法規S-k第601（b）（10）項，本展品的部分（以星號表示）已被省略。
#表示管理合同或補償計劃、合同或協議。


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簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
X4製藥公司
日期：2024年8月8日作者：/s/ Paula Ragan，博士
Paula Ragan，博士
總裁兼首席執行官 （首席執行官）
日期：2024年8月8日作者：/s/ Adam S. Mostafa
亞當·S Mostafa
首席財務官兼財務主管 （首席財務會計官）

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