摺疊-20240630
0001178879錯誤--12-312024第二季xbrli:股份iso4217:美元指數iso4217:美元指數xbrli:股份摺疊：分段摺疊：租賃xbrli：純形00011788792024年01月01日2024年6月30日00011788792024年7月26日00011788792024年6月30日00011788792023年12月31日00011788792024-04-012024年6月30日00011788792023-04-012023年6月30日00011788792023-01-012023年6月30日0001178879美國通用股票成員2024-03-310001178879us-gaap：附加資本溢價成員2024-03-310001178879warrants成員2024-03-310001178879us-gaap：綜合收益會員2024-03-310001178879us-gaap：留存收益成員2024-03-3100011788792024-03-310001178879美國通用股票成員2024-04-012024年6月30日0001178879us-gaap：附加資本溢價成員2024-04-012024年6月30日0001178879us-gaap：綜合收益會員2024-04-012024年6月30日0001178879us-gaap：留存收益成員2024-04-012024年6月30日0001178879美國通用股票成員2024年6月30日0001178879us-gaap：附加資本溢價成員2024年6月30日0001178879warrants成員2024年6月30日0001178879us-gaap：綜合收益會員2024年6月30日0001178879us-gaap：留存收益成員2024年6月30日0001178879美國通用股票成員2023年12月31日0001178879us-gaap：附加資本溢價成員2023年12月31日0001178879warrants成員2023年12月31日0001178879us-gaap：綜合收益會員2023年12月31日0001178879us-gaap：留存收益成員2023年12月31日0001178879美國通用股票成員2024年01月01日2024年6月30日0001178879us-gaap：附加資本溢價成員2024年01月01日2024年6月30日0001178879us-gaap：綜合收益會員2024年01月01日2024年6月30日0001178879us-gaap：留存收益成員2024年01月01日2024年6月30日0001178879美國通用股票成員2023-03-310001178879us-gaap：附加資本溢價成員2023-03-310001178879warrants成員2023-03-310001178879us-gaap：綜合收益會員2023-03-310001178879us-gaap：留存收益成員2023-03-3100011788792023-03-310001178879美國通用股票成員2023-04-012023年6月30日0001178879us-gaap：附加資本溢價成員2023-04-012023年6月30日0001178879warrants成員2023-04-012023年6月30日0001178879us-gaap：綜合收益會員2023-04-012023年6月30日0001178879us-gaap：留存收益成員2023-04-012023年6月30日0001178879美國通用股票成員2023年6月30日0001178879us-gaap：附加資本溢價成員2023年6月30日0001178879warrants成員2023年6月30日0001178879us-gaap：綜合收益會員2023年6月30日0001178879us-gaap：留存收益成員2023年6月30日00011788792023年6月30日0001178879美國通用股票成員2022-12-310001178879us-gaap：附加資本溢價成員2022-12-310001178879warrants成員2022-12-310001178879us-gaap：綜合收益會員2022-12-310001178879us-gaap：留存收益成員2022-12-3100011788792022-12-310001178879美國通用股票成員2023-01-012023年6月30日0001178879us-gaap：附加資本溢價成員2023-01-012023年6月30日0001178879warrants成員2023-01-012023年6月30日0001178879us-gaap：綜合收益會員2023-01-012023年6月30日0001178879us-gaap：留存收益成員2023-01-012023年6月30日0001178879摺疊：Galafold成員2024-04-012024年6月30日0001178879摺疊：Galafold成員2023-04-012023年6月30日0001178879摺疊：Galafold成員2024年01月01日2024年6月30日0001178879摺疊：Galafold成員2023-01-012023年6月30日0001178879摺疊：PombilitiOpfolda成員2024-04-012024年6月30日0001178879摺疊：PombilitiOpfolda成員2023-04-012023年6月30日0001178879摺疊：PombilitiOpfolda成員2024年01月01日2024年6月30日0001178879摺疊：PombilitiOpfolda成員2023-01-012023年6月30日0001178879美國2024-04-012024年6月30日0001178879美國2023-04-012023年6月30日0001178879美國2024年01月01日2024年6月30日0001178879美國2023-01-012023年6月30日0001178879us-gaap:非美國企業成員2024-04-012024年6月30日0001178879us-gaap:非美國企業成員2023-04-012023年6月30日0001178879us-gaap:非美國企業成員2024年01月01日2024年6月30日0001178879us-gaap:非美國企業成員2023-01-012023年6月30日0001178879未包含現金及現金等價物成員的商業票據2024年6月30日0001178879us-gaap:美國財政部證券成員2024年6月30日0001178879us-gaap：美國政府機構債券成員2024年6月30日0001178879us-gaap：貨幣市場基金成員2024年6月30日0001178879美國通用會計準則：存單成員2024年6月30日0001178879未包含現金及現金等價物成員的商業票據2023年12月31日0001178879us-gaap:美國財政部證券成員2023年12月31日0001178879us-gaap：美國政府機構債券成員2023年12月31日0001178879us-gaap：貨幣市場基金成員2023年12月31日0001178879美國通用會計準則：存單成員2023年12月31日0001178879摺疊：到期2029年的Senior Secured Term Loan成員us-gaap:一級貸款會員2024年6月30日0001178879摺疊：到期2029年的Senior Secured Term Loan成員us-gaap:一級貸款會員2023年12月31日00011788792024年01月01日2024-03-310001178879摺疊：其他設施和非租賃成本成員2023年12月31日0001178879摺疊：加速折舊成員2023年12月31日0001178879摺疊：其他設施和非租賃成本成員2024年01月01日2024年6月30日0001178879摺疊：加速折舊成員2024年01月01日2024年6月30日0001178879摺疊：其他設施和非租賃成本成員2024年6月30日0001178879摺疊：加速折舊成員2024年6月30日0001178879US-GAAP:員工股票期權成員2024-04-012024年6月30日0001178879US-GAAP:員工股票期權成員2023-04-012023年6月30日0001178879US-GAAP:員工股票期權成員2024年01月01日2024年6月30日0001178879US-GAAP:員工股票期權成員2023-01-012023年6月30日0001178879US-GAAP:員工股票期權成員2024年6月30日0001178879美國通用會計原則限制性股票單位累計成員2023年12月31日0001178879美國通用會計原則限制性股票單位累計成員2024年01月01日2024年6月30日0001178879美國通用會計原則限制性股票單位累計成員2024年6月30日0001178879US-GAAP:研發費用成員2024-04-012024年6月30日0001178879US-GAAP:研發費用成員2023-04-012023年6月30日0001178879US-GAAP:研發費用成員2024年01月01日2024年6月30日0001178879US-GAAP:研發費用成員2023-01-012023年6月30日0001178879銷售總費用成員2024-04-012024年6月30日0001178879銷售總費用成員2023-04-012023年6月30日0001178879銷售總費用成員2024年01月01日2024年6月30日0001178879銷售總費用成員2023-01-012023年6月30日0001178879us-gaap:公允價值輸入1級會員未包含現金及現金等價物成員的商業票據2024年6月30日0001178879us-gaap：公允價值輸入-2級別會員未包含現金及現金等價物成員的商業票據2024年6月30日0001178879us-gaap:公允價值輸入1級會員us-gaap:美國財政部證券成員2024年6月30日0001178879us-gaap：公允價值輸入-2級別會員us-gaap:美國財政部證券成員2024年6月30日0001178879us-gaap:公允價值輸入1級會員us-gaap：美國政府機構債券成員2024年6月30日0001178879us-gaap：公允價值輸入-2級別會員us-gaap：美國政府機構債券成員2024年6月30日0001178879us-gaap:公允價值輸入1級會員us-gaap：貨幣市場基金成員2024年6月30日0001178879us-gaap：公允價值輸入-2級別會員us-gaap：貨幣市場基金成員2024年6月30日0001178879us-gaap:公允價值輸入1級會員2024年6月30日0001178879us-gaap：公允價值輸入-2級別會員2024年6月30日0001178879us-gaap:公允價值輸入1級會員未包含現金及現金等價物成員的商業票據2023年12月31日0001178879us-gaap：公允價值輸入-2級別會員未包含現金及現金等價物成員的商業票據2023年12月31日0001178879us-gaap:公允價值輸入1級會員us-gaap:美國財政部證券成員2023年12月31日0001178879us-gaap：公允價值輸入-2級別會員us-gaap:美國財政部證券成員2023年12月31日0001178879us-gaap:公允價值輸入1級會員us-gaap：美國政府機構債券成員2023年12月31日0001178879us-gaap：公允價值輸入-2級別會員us-gaap：美國政府機構債券成員2023年12月31日0001178879us-gaap:公允價值輸入1級會員us-gaap：貨幣市場基金成員2023年12月31日0001178879us-gaap：公允價值輸入-2級別會員us-gaap：貨幣市場基金成員2023年12月31日0001178879us-gaap:公允價值輸入1級會員2023年12月31日0001178879us-gaap：公允價值輸入-2級別會員2023年12月31日0001178879us-gaap:私募成員2024年6月30日0001178879US-GAAP:員工股票期權成員2024年01月01日2024年6月30日0001178879US-GAAP:員工股票期權成員2023-01-012023年6月30日0001178879美國通用會計原則限制性股票單位累計成員2024年01月01日2024年6月30日0001178879美國通用會計原則限制性股票單位累計成員2023-01-012023年6月30日



美國
證券交易所
華盛頓特區20549
 
表格10-Q
（標記一）
 
☒ 季度報告，根據1934年證券交易所法案的第13或第15（d）條
截至季度結束日期的財務報告2024年6月30日
或者
☐ 根據1934年證券交易所法第13或15(d) 節規定提交的轉型報告
過渡期從 到
佣金文件號 001-33497
Amicus Therapeutics，Inc.
（按其章程規定的確切註冊人名稱）
特拉華州 71-0869350
（註冊或組織的）提起訴訟的州或其他司法管轄區（如適用） （IRS僱主
組建國的駐地 （標識號碼）
47 Hulfish Street, 普林斯頓, 新澤西州
08542
(主要領導機構的地址)(郵政編碼)
(609)
662-2000
（註冊人的電話號碼，包括區號）
根據1934年證券交易法第12(b)條規定註冊的證券:
每一類別的名稱交易標的註冊交易所名稱
普通股，每股面值0.01美元
FOLD納斯達克全球市場
請勾選以下項目。 根據證券交易所法案S-T規則（本章節第232.405條），註冊人是否已經在過去的12個月（或註冊人必須提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了每個交互式數據文件。 是☒ 否 ☐
勾選以下選項，以指示申報人在過去12個月內（或申報人必須提交此類文件的較短期間）是否已按照本章節232.405節規定的S-t法規第405條的要求提交了每個互動數據文件。 是☒ 否 ☐
根據交易所法案120億.2規定，“大型加速文件提交者”，“加速文件提交者”，“小型報告公司”，“新興成長公司”，請在此表格上選擇符號。有關這些術語的定義，請參閲交易所法案120億.2規定。
大型加速文件提交人☒加速文件提交人☐
非加速報告人☐較小的報告公司☐
新興成長公司☐
如果是新興成長公司，請勾選此處表示公司選擇不使用根據《交易所法》第13(a)條規定提供的任何新的或修訂後的財務會計準則的擴展過渡期進行合規。☐
請勾選標記以指示註冊者是否為殼公司（如《交易法規》第120億.2條所定義）。是 ☐ 否 ☒
截至2024年7月26日，註冊人公共股股票的流通股本為2,965,909,310股，每股面值為0.01美元。 296,590,931股份。


AMICUS THERAPEUTICS，INC。
 
截至2024年6月30日的季度報告（未經審計）
 
 頁
第一部分 財務信息
 
3
項目1。
合併財務報表和附註（未經審計）
3
2024年6月30日和2023年12月31日的合併資產負債表
3
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月的綜合收支表（未經審計，美國通用會計準則）
4
截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月的合併綜合虧損表
5
截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月的合併股東權益變動表
6
2024年6月30日和2023年6月30日的六個月綜合現金流量表
8
合併財務報表註釋
9
事項二
分銷計劃
18
第3項。
市場風險的定量和定性披露
26
事項4。
控制和程序
26
第二部分 其他信息
26
  
 項目1。
法律訴訟
26
    
 項目1A。
風險因素
26
    
 事項二
未註冊的股票股權銷售和籌款用途
26
    
 第3項。
對優先證券的違約
27
    
 事項4。
礦山安全披露
27
    
 項目5。
其他信息
27
    
 項目6。
展示資料
28
  
簽名
29
  

i

關於前瞻性聲明的特別説明
本季度報告中包含涉及風險、不確定性和假設的前瞻性聲明。前瞻性聲明是我們除歷史事實陳述之外，討論我們關於策略、未來業務、未來財務狀況、未來收入、成本預測、前景、計劃和管理目標的當前期望和預測的所有聲明。這些聲明可能會先於、後於或包括“目標”、“預計”、“相信”、“可以”、“可能”、“預估”、“期望”、“預測”、“打算”、“可能”、“前景”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”、“將要”、“將被”等類似含義的否定形式或複數形式的詞語和術語及其他相似含義的詞語和術語，儘管並非所有前瞻性聲明都包含這些識別詞語。
我們基於我們對未來事件的當前期望和預測作出了這些前瞻性聲明。儘管我們相信與前瞻性聲明相關的假設是合理的，但我們無法保證這些假設和期望將被證明是正確的。您應該瞭解以下重要因素可能影響我們未來的結果，並可能導致這些結果或其他結果與我們的前瞻性聲明所表達或暗示的結果不同：
•我們藥物候選品的臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本;
•為我們的商業、臨牀和臨牀前研究製造藥品供應的成本，包括製造Pombiliti®（也稱為“ATB200”或“cipaglucosidase alfa”）的成本;
•我們不時確定的研究管道候選者的臨牀試驗後果以及隨後的臨牀試驗結果，包括我們獲得監管批准和商業化此類療法的能力;
•我們的產品候選者的監管審查的成本、時間和結果;
•我們產品候選人審查相關監管標準的任何變化；
•影響我們製造、運輸、測試、開發或商業化我們的產品（包括Galafold®、Pombiliti® + Opfolda®或我們的產品候選人）的任何法律、規則或法規的變化；
•商業化活動的成本，包括產品營銷、銷售和分銷；
•競爭技術的出現和其他不利的市場發展；
•我們產品和產品候選人的潛在市場機會的估計；
•我們成功推廣Galafold®（也稱為"migalastat HCl"）的能力；
•我們在歐盟、英國、美國以及其他地方成功推廣Pombiliti® + Opfolda®（統稱為"At-GAA"），如果獲得監管申請的批准，的能力；
•我們製造或提供足夠的臨牀或商業產品（包括Galafold®和Pombiliti® + Opfolda®）的能力；
•我們獲得Galafold®和Pombiliti® + Opfolda®報銷的能力；
•滿足持續監管批准Galafold®和Pombiliti® + Opfolda®的後市場承諾或要求的能力；
•我們成功推廣Galafold®和Pombiliti® + Opfolda®或通過監管批准的任何其他開發或收購的產品的市場接受能力；
•準備、申報和審查專利申請以及維護、執行和辯護知識產權相關索賠（包括Hatch-Waxman訴訟）的成本；
•對我們提起或可能提起的訴訟，或我們正在進行或可能進行的訴訟的影響，包括Hatch-Waxman訴訟；
•我們收購或投資業務、產品和技術的程度；
•成功將收購的產品和技術整合到我們的業務中，或成功從我們的業務中出售或許可現有產品和技術，包括預期的交易效益可能無法完全實現或實現時間超過預期的可能性；
•建立許可協議、合作伙伴關係、合作或其他類似安排，以及從任何此類合作者獲得里程碑、版税或其他經濟利益的能力；
1

•遵守新興環境、社會和治理標準的成本，包括當地、州和國家級別的氣候報告要求；
•成功保護我們的信息技術系統，並在不中斷全球運營和供應鏈的情況下維持業務；
•外匯匯率的波動；
會計準則的變化。
鑑於這些風險和不確定性，我們可能無法實現我們在前瞻性聲明中披露的計劃、意圖或期望，您不應過度依賴我們的前瞻性聲明。實際結果或事件可能與我們披露的前瞻性聲明中的計劃、意圖和期望不符。我們已在《2023財年10-K表》第I部分第1A項風險因素中的謹慎聲明中包含了重要因素，此聲明認為這些因素可能導致實際結果或事件與我們做出的前瞻性聲明實際結果或事件不符。這些因素和其他在此描述的風險因素並不一定是所有可能導致實際結果或發展與我們任何前瞻性聲明所表達的不同的重要因素。其他未知或難以預測的因素也可能損害我們的結果。我們的前瞻性聲明未反映出任何未來合作、聯盟、業務組合、合作技術授權、早期臨牀階段、臨牀階段、市場產品或平臺技術的收購或其他投資可能產生的潛在影響。因此，不能保證我們預期的實際結果或發展將會實現或者即使實現了相當程度的實現，它們也將對我們產生預期的後果或影響。鑑於這些不確定性，投資者應謹慎對待這樣的前瞻性聲明。
您應該完整閲讀本季度報告書並結合我們於2023年12月31日結束的財年的第10-K表（包括引入的文件）並理解我們實際的未來結果可能與我們預期的大不相同。這些前瞻性聲明僅在報告日期有效。我們不承擔任何義務，並且明確拒絕承擔任何義務，公開更新或修訂任何前瞻性聲明，即使經歷或未來的發展使得這些聲明中表達或暗示的預期結果不會實現，除非法律要求。
2

第一部分 基本報表
項目1. 合併資產負債表和附註（未審計）
安利格治療公司，公司
合併資產負債表
(未經審計)
(以千為單位，除每股數據外)
2024年6月30日2023年12月31日
資產
流動資產：
現金及現金等價物$209,335 $246,994 
投資市場證券50,727 39,206 
應收賬款85,174 175,729 
存貨81,320 59,696 
資產預付款和其他流動資產的變動35,145 49,533 
總流動資產461,701 483,061 
經營租賃使用權資產，淨值22,611 26,312 
物業和設備，減去累計折舊的$27,844和美元25,429 分別為2024年6月30日和2023年12月31日的數額
31,161 31,667 
無形資產，減去累計攤銷$ 975.74,147 和 $員工及相關應付款項 分別為2024年6月30日和2023年12月31日的數額
18,853 20,490 
商譽197,797 197,797 
其他非流動資產17,361 18,553 
總資產$749,484 $777,880 
負債和股東權益
流動負債:
應付賬款$32,057 $15,120 
應計費用及其他流動負債 其他資產 144,245 
經營租賃負債8112 8,324 
流動負債合計168,066 167,689 
長期債務388,939 387,858 
經營租賃負債47,007 48,877 
其他非流動負債12,949 13,282 
負債合計616,961 617,706 
承諾和 contingencies
股東權益:
普通股，每股面值為 $0.0001；0.01每股面值，授權股數為500,000,000股股授權，296,428,877和頁面。293,594,209 於2024年6月30日和2023年12月31日分別發行並流通的股份
2,923 2,918 
額外實收資本2,868,925 2,836,018 
累計其他綜合收益(損失):
外幣折算調整8991 5,429 
可供出售證券未實現損失(197)(188)
權證71 71 
累積赤字(2,748,190)(2,684,074)
股東權益總額132,523 160,174 
負債及股東權益合計$749,484 $777,880 

請參閲附註中針對合併財務報表的基本報表。
3

Amicus Therapeutics， Inc。
截至2020年6月30日和2019年6月30日三個月和六個月的營業額
(未經審計)
(以千為單位，除每股數據外)
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
2024202320242023
產品淨銷售額$126,669 $94,503 $237,072 $180,773 
營業成本11,261 9,114 24,828 16,056 
毛利潤115,408 85,389 212,244 164,717 
營業費用：
研發24,683 35,149 53,012 76,648 
銷售、總務和管理費用73,576 65,423 161,605 139,380 
應付的待決條件支付款公允價值變動— 337 — 588 
重組費用— — 6,045 — 
資產減值損失— 1,134 — 1,134 
折舊和攤銷2,182 2,206 4,336 3,463 
營業費用總計100,441 104,249 224,998 221,213 
營業收支（虧損）14,967 (18,860)(12,754)(56,496)
其他支出:
利息收入1,370 1,737 $7,709。該租約於2023年7月開始。與此租約相關的使用權資產和租賃負債將於2023年7月記錄。 3,936 
利息費用(12,512)(12,492)(24948)(24,336股)
其他支出(3,717)(10,902)(8,683)(16,840)
所得税前利潤(損失) 108 (40,517)(43,475)(93,736)
所得税費用(15,805)(2,715)(20,641)(2,428)
歸屬於普通股股東的淨虧損$(15,697)$(43,232)$(64,116)$(96,164)
每股普通股淨虧損-基本和稀釋$(0.05)$(0.15)$(0.21)$(0.33)
普通股加權平均股數-基本和稀釋303,773,922292,797,002303,336,787292,071,201
                                                                                    
請參閲附註中針對合併財務報表的基本報表。
4

艾米克斯療法公司
綜合損益表
(未經審計)
（以千為單位）
 截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
 2024202320242023
淨虧損$(15,697)$(43,232)$(64,116)$(96,164)
其他全面利潤，淨額，税後:
外匯翻譯調整收益2,144 10,880 3,562 16,326 
可供出售金融資產未實現收益（損失）6 24 (9)(61)
其他綜合收益2,150 10,904 3,553 16,265 
綜合虧損$(13,547)$(32,328)$(60,563)$(79,899)

請參閲附註中針對合併財務報表的基本報表。
5

艾米克斯療法公司
合併股東權益變動表
(未經審計)
（以千為單位，除股份數量外）
截至2024年6月30日的三個月
普通股票額外的
實繳
資本		權證其他
綜合
收益		累積的
赤字		總費用
股東權益
股權
股份數量
2024年3月31日結存餘額296,159,417 $2,922 $2,853,550 $71 $6,644 $(2,732,493)$130,694 
股票期權行權，淨額136,052 1 862 — — — 863 
限制性股票單位歸屬，税後133,408 — (1,684)— — — (1,684)
以股票為基礎的報酬計劃— — 16,197 — — — 16,197 
可供出售證券未實現收益— — — — 6 — 6 
外幣折算調整— — — — 2,144 — 2,144 
淨虧損— — — — — (15,697)(15,697)
2024年6月30日餘額296,428,877 $2,923 $2,868,925 $71 $8,794 $(2,748,190)$132,523 

截至2024年6月30日的六個月
普通股票額外的
實繳
資本		權證其他
綜合
收益（損失）		累積的
赤字		總費用
股東權益
股權
股份數量
2023年12月31日結餘為293,594,209 $2,918 $2,836,018 $71 $5,241 $(2,684,074)$160,174 
期權行權淨值580,549 5 4,312 — — — 4,317 
封閉股單位解鎖淨額減税2,254,119 — (18,405)— — — (18,405)
以股票為基礎的報酬計劃— — 47,000 — — — 47,000 
可供出售證券未實現損失— — — — (9)— (9)
外幣折算調整— — — — 3,562 — 3,562 
淨虧損— — — — — (64,116)(64,116)
2024年6月30日餘額296,428,877 $2,923 $2,868,925 $71 $8,794 $(2,748,190)$132,523 
6

截至2023年6月30日的三個月。
普通股票額外的
實繳
資本		權證其他
綜合
（損失）收益		累積的
赤字		總費用
股東權益
股權
股份數量
2023年3月31日的餘額283,300,585 $2,820 $2,691,836 $83 $(6,744)$(2,585,422)$102,573 
期權行權淨值269,109 4 1,746 — — — 1,750 
封閉股單位解鎖淨額減税155,776 — (1,202)— — — (1,202)
以股票為基礎的報酬計劃— — 16,577 — — — 16,577 
在市場發行中發行股票，扣除發行成本後淨額2,047,353 20 24,179 — — — 24,199 
行權證行使1,220,100 12 12 (12)— — 12 
可供出售證券未實現收益— — — — 24 — 24 
外幣折算調整— — — — 10,880 — 10,880 
淨虧損— — — — — (43,232)(43,232)
2023年6月30日的餘額286,992,923 $2,856 $2,733,148 $71 $4,160 $(2,628,654)$111,581 

截至2023年6月30日的半年報表
普通股票額外的
實繳
資本		權證其他
綜合
（損失）收益		累積的
赤字		總費用
股東權益
股權
股份數量
2022年12月31日結存餘額281,108,273 $錄期間原始的衍生工具的其他綜合收益方面重新劃分的金額一般計入本公司簡明合併損益表的利息收入中。 最低養老金責任以及涉及到處置業務的累計翻譯和任何相關網投資套保影響的金額計入本公司簡明合併損益表的其他收益和損失中。 $2,664,744 $83 $(12,105)$(2,532,490)$123,047 
期權行權淨額653,217 7 4,398 — — — 4,405 
受限制股票單位的歸屬，扣減税項後1,768,751 (14,008股普通股A類股票)— — — (14,008股普通股A類股票)
以股票為基礎的報酬計劃— — 51,471 — — — 51,471 
行權證行使1,220,100 12 12 (12)— — 12 
在市場發行的股票淨髮行成本2,242,582 22 26,531 — — — 26,553 
可供出售證券未實現損失— — — — (61)— (61)
外幣折算調整— — — — 16,326 — 16,326 
淨虧損— — — — — (96,164)(96,164)
2023年6月30日的餘額286,992,923 $2,856 $2,733,148 $71 $4,160 $(2,628,654)$111,581 


請參閲附註中針對合併財務報表的基本報表。
7

Amicus Therapeutics, Inc.
合併現金流量表
(未經審計)
(以千為單位)
截至6月30日的六個月
20242023
經營活動
淨虧損$(64,116)$(96,164)
調整為淨損失到經營活動現金流量淨使用：
債務折扣和延期融資的攤銷1091 1,359 
折舊和攤銷4,336 3,463 
以股票為基礎的報酬計劃47,000 51,471 
息税前利潤的非現金變動— 588 
外幣重估損失9,391 23,904 
遞延所得税— (4,939)
其他6,520 2,060 
經營性資產和負債變動:
應收賬款(447)2,705  
存貨(26,901)(資本化的軟件，淨值—)
資產預付款和其他流動資產的變動13,959 (12,263)
應付賬款、應計費用和其他流動負債2,641 31,620 
其他非流動性資產和負債(478)(2,586)
支付或準備支付的參考負債— (7,937)
經營活動使用的淨現金流量$(7,004)$(34,202)
投資活動
可市場出售證券的出售和贖回淨額62,335 126,848 
購買有市場流通的證券(73,866)(36,448)
資本支出(2,909)(4,144)
投資活動的淨現金流量(使用)/提供的淨現金流量$(14,440)$86,256 
籌資活動
支付租賃費(78)(51)
行權的受限制股票單位預扣税款(18,405)(14,008股普通股A類股票)
行使期權的收益，淨額4,317 4,405 
行使權證的收益，淨額— 12 
在市場銷售發行股份的發行淨額，扣除發行費用— 26,553 
支付或準備支付的參考負債— (1,063)
籌資活動的淨現金流量(使用)/提供的淨現金流量$(14,166)$15,848 
匯率變動對現金、現金等價物及受限現金的影響$(2,110)$(6,684)
期末現金，現金等價物和受限制的現金減少或增加的淨額(37,720)61,218 
期初現金，現金等價物和受限制的現金250,077 153,115 
期末現金、現金等價物及受限制現金$212,357 $214,333 
現金流補充資料披露
支付利息的現金 $23,790 $23,155 
繳納的税款$1,126 $5,978 
通過租賃激勵支付的租户改善費用$120 $— 
期末未付的資本支出$90 $297 

請參閲附註中針對合併財務報表的基本報表。
8

Amicus Therapeutics，Inc。
合併財務報表附註
(未經審計)
1。業務描述
Amicus Therapeutics，Inc。（以下簡稱“公司”）是一家全球性的以患者為中心的生物技術公司，致力於發現、開發和推出治療罕見疾病的新藥。該公司尋求提供潛在能淘汰當前治療方案、為患者提供顯著好處併成為第一或最佳治療方案的最高質量治療方案。該公司的兩種市場推出的治療方法分別是Galafold®，針對患有可患變遺傳變異的法布里病的成人而推出的第一種口服單一治療；以及Pombiliti®+Opfolda®，一種新的治療方法，旨在改善成人晚髮型龐貝病的關鍵疾病相關組織對活性酶的吸收。
Galafold®（也稱為“migalastat”）已在全球40多個國家獲得批准，包括美國（“美國”）、歐盟（“歐盟”）、英國（“英國”）和日本。此外，Galafold®已被授予美國、歐盟、英國、日本和其他幾個國家的孤兒藥品認定。
Pombiliti®+Opfolda®（也稱為“cipaglucosidase alfa-atga/miglustat”）已在美國、歐盟、英國和瑞士獲得批准。目前正在進行多項與全球衞生當局的監管提交和報銷程序相關的工作。此外，Pombiliti®+Opfolda®已獲得美國、歐盟、英國、日本和其他幾個國家的孤兒藥品認定。
截至2024年6月30日，該公司累計赤字為$2.7 十億，並預計在截至2024年12月31日的財年中將產生虧損。該公司歷來通過發行股票、產品收入、債務發行、合作和其他融資安排來資助其業務。
根據其當前的運營模式，包括預計的收入，公司相信當前的現金狀況足以資助公司的運營和持續研究計劃，至少可以維持12個月。潛在的業務發展機會、管線擴展和投資於製造能力，可能會影響公司的長期資本需求。
2。重要會計政策之摘要
報告範圍
隨附的未經審計的合併財務報表已按照美國通用會計準則（“U.S. GAAP”）為臨時財務信息制定，並按照Form 10-Q和Regulation S-X第10-01條的説明進行制定。因此，通常包括在按照U.S. GAAP編制的年度財務報表中，但在臨時報告目的中不要求的某些財務信息已被省略。經管理層認為，隨附的未經審計的合併財務報表反映了所有必要的調整，包括只有正常經常性調整，以公正地呈現公司的臨時財務信息。管理層已確定該公司是一個專注於發現、開發和商業化先進療法治療一系列可怕的罕見和孤兒病的板塊。 之一 隨附的未經審計的合併財務報表及相關注釋應與該公司的財務報表和相關注釋一起閲讀，這些報表和註釋包含在該公司截至2023年12月31日的年度報告（Form 10-K）中。要獲取該公司會計政策的完整描述，請參閲截至2023年12月31日的年度報告Form 10-K。
合併財務報表包括公司及其子公司的賬目。合併中的公司內部賬目和交易已予以消除。
整合
外幣交易
公司大多數境外子公司的功能貨幣是其本地貨幣。對於以其他貨幣作為功能貨幣進行交易的非美國子公司，其資產和負債按照當前匯率在資產負債表日期進行折算。所得和支出項目按照期間的加權平均匯率進行折算。由於將公司的外國運營的財務報表折算成美元所導致的調整被排除在淨收益的確定之外，並記錄在積累的其他綜合收益中，即股東權益的其他組成部分。不以實體貨幣為功能貨幣的交易被重新計量為功能貨幣，從重新計量中獲得的盈虧計入其他費用中。
期間大多數境外子公司的功能貨幣是其本地貨幣。對於以非美元進行交易的非美國子公司，其資產和負債根據當期匯率進行折算。所得和支出項目按照期間的加權平均匯率進行折算。
9

將主體的交易重新計量為功能貨幣，並將重新計量所導致的利潤或虧損計入其他費用中。
使用估計
按照U.S. GAAP的要求編制財務報表需要管理層進行估計和假設，這些估計和假設影響報告期末的資產和負債的報告數額、報告期間的相關或可能的資產和負債的披露和報告期間的收入和費用的報告數額。實際結果可能會與這些估計數不同。
現金、現金等價物、可交易證券和受限制現金。
該公司認為，在收購日起三個月或以下期限內購買的所有高流動性投資均視為現金等價物。可交易證券包括具有三個月或以上期限的固收投資和其他高流動性投資，可以使用已確定市場輕鬆購買或出售。這些投資被分類為可供出售，並以公司合併資產負債表上的公允價值報告。未實現持有收益和損失在公司綜合損益陳述中報告。公允價值基於可用市場信息，包括上市市場價格、經紀人或經銷商報價或其他可觀察到的輸入。
受限制現金主要包括用於滿足某些協議要求的資金，並作為公司合併資產負債表上其他非流動資產的組成部分。
信貸風險集中
該公司面臨信用風險集中的金融工具主要包括現金、現金等價物、可交易證券和應收賬款。
該公司將其現金和現金等價物存放在銀行賬户中，有時超過聯邦保險限額。公司將其可交易證券投資於高質量商業金融工具。公司在任何報告期內均未承認來自這些賬户的信用風險損失。公司認為其在現金、現金等價物或可交易證券方面沒有重大信用風險。
該公司在2024年6月30日的應收賬款主要來自歐洲、美國和日本的Galafold銷售。公司定期評估其客户的財務實力，以確定是否需要設立預期損失。對於源自命名患者銷售的應收賬款，支付條款是預先確定的，公司定期評估每個客户的信用風險。 截至2024年6月30日，該公司的壞賬準備為$。0.4百萬美元。
收入確認
該公司根據合同計錄其產品所在銷售的收入，這些產品可以商業化銷售或通過報銷的早期訪問計劃獲得。產品訂單通常來自經銷商和藥房。
該公司在其履行對客户的履行義務已滿足時確認收入，這發生在藥房或經銷商掌握產品的控制權時點。交易價格基於公司客户合同中的固定考慮因素確定，並根據變量考慮估計記錄，這主要包括第三方折扣和回扣。在確認銷售收入時，已識別的變量考慮被記錄為減少收入。該公司認為，未來期間不會發生顯著的收入迴流，並在可以確認收入的範圍內確認收入。這些估計值可能與實際收入不同。該公司每個報告期評估這些估計值以反映已知變化。
10

下表總結了公司根據產品分解的淨產品銷售額:
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
(以千為單位)2024202320242023
Galafold®
$110,817 $94,331 $210,176 $180,443 
Pombiliti® + Opfolda®
15,852 172 26,896 330 
總淨銷售額$126,669 $94,503 $237,072 $180,773 
下表總結了公司按地理區域分類的淨產品銷售。
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
(以千為單位)2024202320242023
美國交易法案交易所$50,138 $37,128 $87,513 $65,959 
美國以外76,531 57,375 149,559 114,814 
總淨銷售額$126,669 $94,503 $237,072 $180,773 
存貨與營業成本
存貨按先進先出法計算，並以成本和淨實現價值較低者作為基礎。定期檢查存貨，根據預計的銷售活動以及產品保質期等因素識別滯銷或過時存貨。在評估所生產的存貨的收回能力時，考慮從未來出售相關存貨中獲得收入的概率，並對超出預期需求的存貨數量的庫存價值進行減記。過期存貨將被處置，相關成本將被確認為公司的合併利潤表中的成本。
營業成本包括出售庫存的成本、製造和供應鏈成本、產品運輸和處理成本、超額和過時存貨的準備金以及應付的專利費用。在獲得監管批准之前，Pombiliti® + Opfolda®的一部分庫存被視作研發成本支出，因此，銷售成本和相應的毛利率不能必然預示未來的銷售成本和毛利率。 最近的會計發展-在2024年採用的指導方針
在2023年11月，財務會計準則委員會（FASB）發佈了《會計準則更新（ASU）No.2023-07，段報告（主題280）：改進可報告段披露。該修訂案通過增強關於重要分段成本的披露，擴展了可報告分段披露要求。修改包括披露首席運營決策人的職稱和職位，並要求單一可報告分段的上市實體提供本更新和主題280現有分段披露所需的所有披露。年度披露要求從2023年12月15日後開始，中期披露要求從2024年12月15日後開始。必須進行回溯適用，除非不切實際，可以實現。公司於2024年1月1日採用了這項指導方針。本ASU僅適用於披露要求，公司將在2024年10-K年報的一部分提供所需的年度披露，並在2025季度10-Q報告的一部分提供所需的中期披露。
最近的會計發展-尚未採用的指導方針
在2023年12月，FASB發佈了ASU No. 2023-09，所得税（主題740）：所得税披露改進。ASU要求披露細分所得税支付，規定有效税率調和的組成領域的標準類別，並修改其他所得税相關披露。ASU 2023-09於2024年12月15日後開始生效，必須前瞻性應用，可以選擇追溯性應用，並且允許提前採用。不預計採用這項指引將對公司的綜合財務報表產生重大影響。
現金、現金等價物、市場證券和限制性現金
11

3.現金及現金等價物
截至2024年6月30日，公司持有短期內到期的可供出售債務證券，金額為209.3 000萬美元現金及現金等價物和50.7 000萬美元的市場證券，它們在公司的合併資產負債表上以公允價值報告。未實現的持有增益和損失通常報告在綜合損益表的其他綜合損益項內。如果市場證券的公允價值低於公司的成本基礎，被確定為除暫時性之外的價值或如果可供出售的債務證券的公允價值低於補償成本，公司打算或很可能在回收之前出售這些證券，且不被認為是信用損失，則該證券被按其估計公允價值寫下為新的成本基礎，折價金額包括在合併利潤表中作為減值損失。如果可供出售的債務證券的未實現損失被確定為由於信用損失導致的，則公司將認可相應的準備金，並計入合併利潤表中的相應信用損失。
公司會定期將過剩的營運現金投資於主要金融機構的存款，貨幣市場基金，美國政府發行的債券，以及固收投資和美國債券型基金中，這些金融工具的市場風險可以得到緩解，因為根據公司政策，這些證券的信用評級較高。擁有原始到期日大於三個月但少於一年的投資被歸類為流動資產。
現金、現金等價物和可變現證券如下所述，除非以下另有説明:
 截至2024年6月30日
(以千為單位)成本毛利
未實現的
收益		毛利
未實現的
損失		一般
數值
現金及現金等價物$209,335 $— $— $209,335 
商業票據45,658 — (1)45,657 
國債票據4,916 2 — 4,918 
美國政府機構債券1 — — 1 
貨幣市場100 — — 100 
定期存單51 — — 51 
$260,061 $2 $(1)$260,062 
包含於現金及現金等價物$209,335 $— $— $包含於可變現證券 
50,72650,727 2 (1)260,061 
總現金，現金等價物和市場證券$246,994 $2 $(1)$260,062 

 截至2023年12月31日
(以千為單位)成本毛利
未實現的
收益		毛利
未實現的
損失		一般
數值
現金及現金等價物$246,994 $— $— $國債票據 
商業票據14,651 12 — 14,663 
286,19012,944 2 — 12,946 
美國政府機構債券11,450 — (4)11,446 
貨幣市場100 — — 100 
存入資金證明51 — — 51 
$包含於現金及現金等價物 $14 $(4)$286,200 
246,994$包含於可變現證券 $— $— $246,994 
包括市場證券在內39,196 14 (4)39,206
總現金，現金等價物和市場證券$286,190 $14 $(4)$286,200 
12

對於截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月，都存在已實現的盈利或虧損。出售證券的成本基於特定鑑定方法。 否 已售證券的成本是根據特定鑑定方法確定的。
作為截至2024年6月30日的市場證券中的未實現損失，反映了暫時的減值，並非由於信用損失導致的。此外，由於這些頭寸在虧損狀態不到十二個月，並且公司不打算在其恢復之前出售這些證券，因此這些損失被確認為其他綜合收益的組成部分。這些頭寸的公允價值在未實現損失的損失為$45.7萬美元和11.4 截至2024年6月30日和2023年12月31日，現金及現金等價物分別為1,200萬美元和960萬美元。
以下表格提供了出現在歸屬綜合收益的現金、現金等價物和受限現金報表中的調節項，總計為現金流量表中的總額。
截至6月30日，
(以千為單位)20242023
現金及現金等價物$209,335 $211,307 
受限現金3,022 3,026 
在現金流量表中顯示的現金、現金等價物和受限現金$212,357 $214,333 
4.存貨
以下表格總結了公司按照指定期間的庫存組成部分：
(以千為單位)2024年6月30日2023年12月31日
原材料$44,909 $30,230 
在製品29,397 22,597 
成品7,014 6,869 
總存貨$81,320 $59,696 
公司的存貨準備是$3.1萬美元和0.5
5. 債務
以下表格總結了公司按照指定期間的債務組成部分：
(以千為單位)2024年6月30日2023年12月31日
到期時間為2029年的高級擔保期限貸款：
主要$400,000 $400,000 
減：債務貼現(1)
(8,794)(9,652)
減：延期融資費用(1)
(2,267)(2,490)
長期債務的淨賬面價值$388,939 $387,858 
______________________________
(1) 記錄於公司的綜合資產負債表內的長期債務，並使用有效利率法在2029年到期的高級擔保期限貸款的剩餘生命週期內計入利息費用。
13

利息費用
以下表格列出了公司於2024年和2023年6月30日結束的三個和六個月中與債務相關的利息費用：
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
（以千為單位）2024202320242023
合同利息費用$11,941 $11789股。 $23,915 $23,019 
債務折扣攤銷$436 $395 $858 $776 
延期融資攤銷$124 $297 $233 $583 
6. 重組
2024年第一季度的重組費用主要與通過放棄公司不再認為必要開展業務的租賃合同來減少運營成本的倡議有關。2024年第二季度沒有重組費用。 之一 相關負債記錄在公司的綜合資產負債表中的應計費用和其他流動負債中。
總費用概括如下： 其他設施和非租賃成本
(以千為單位)加速折舊現金結算總費用
2023年12月31日的餘額
$— $— $— 
重組費用3,201 2,844 6,045 
非現金項目— (2,844)(2,844)
2007年修訂和重新制定的股權激勵計劃（"計劃"）提供授予公司普通股的限制性股票單位和期權，授予對象為僱員、董事、顧問和諮詢師，價格由董事會確定。該計劃旨在鼓勵公司員工和顧問持有公司股票，併為他們促進業務成功提供額外的激勵。董事會或其委員會負責確定授予期權的個人、每個人將獲得的期權數量、每股期權價格以及每個期權的行權期。(939)— (939)
2024年6月30日的餘額
$2,262 $— $2,262 
7. 期權激勵計劃
授予的股票期權的公允價值是使用Black-Scholes期權定價模型在授予日估計的。該模型使用以下加權平均假設值：
期權授予
每股股息預期年度金額
 截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
 2024202320242023
預期股價波動56.6 %59.2 %57.2 %59.3 %
無風險利率除前述規定外，我們對任何文件或文件中提及的任何陳述和保證或本意見書涉及的交易的任何商業條款都不發表評論。 %3.8 %4.0 %3.9 %
期權的預期壽命（年）5.65.55.65.5
截至2024年6月30日的六個月中，公司的期權情況概述如下：$— $— $— $— 
 加權平均行權價格
14

股數
股份		加權平均剩餘合約期限
價格		截至2023年12月31日的未行權期權
年		總計
截至2023年7月29日的餘額
數值
 （以千為單位）  （以百萬計）
自願或強制可行的，但關鍵具體細節還在徵求利害關係人的意見23,002 $11.69   
已行權4,521 $13.79   
行使(576)$7.50   
被取消(305)$12.61   
到期的(106)$15.44 
2024年6月30日的期權未行使26,536 $12.11 6.3$8.6 
2024年6月30日預期獲得行權或不獲得行權的已獲授權未獲授權的期權24,787 $12.07 6.1$8.5 
截至2024年6月30日已行使的股票期權16,639 $11.67 4.9$8.3 
截至2024年6月30日，與未歸屬股票期權相關的總未確認報酬成本為$ 百萬，並預計將在加權平均期間內確認。49.7 個月，預計將在加權平均期間內認可。 三年.
受限股票單位和基於業績的受限股票單位（集體稱為“RSU”）
計劃下授予的RSU通常取決於等級歸屬，並取決於員工的持續服務。如果在釋放歸屬限制之前解除僱傭關係，則通常會取消RSU。公司將RSU的成本在期權解除歸屬限制的期間內，按照普通股份的公允市場價值確定，按比例攤銷。 計劃下非歸屬RSU活動的摘要，截至2024年6月30日為：
股數
股份		已授予和預期於2021年1月2日授予股份
平均授予和獎勵
公允價值
數值		待補充
平均值
餘額
年		總計
截至2023年7月29日的餘額
數值
(以千為單位)（單位百萬）
截至2023年12月31日的非歸屬單位10033 $13.37   
已行權3,430 $15.07   
34,105(3,503)$13.36   
被取消(415)$14.57   
截至2024年6月30日的非歸屬單位9,545 $13.90 2.4$94.7 
截至2024年6月30日，向員工授予的未歸屬股份期權的總未實現補償成本為70.0 1.2百萬美元的與歸屬基於服務的歸屬限制的RSU相關的總未確認報酬成本。這些成本預計將在加權平均期間內被確認。 發生.
與股權獎勵相關的報酬支出
下表總結了公司在綜合利潤表中與股權獎勵相關的報酬支出的信息：
 截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
(以千為單位)2024202320242023
研發費用$經營租賃資產和負債，淨額 $4,117 $7,932 $12,607 
銷售、一般及管理費用13,136 12,460 39,068 38,864 
總股權報酬費用$16,197 $16,577 $47,000 $51,471 
15

8. 定期按公平價值計量的資產和負債在以下表格中呈現。公司債券和其他包括美國財政部、政府支持機構、外國政府和可贖回優先股的債務。
公司的金融資產和負債按公允價值計量，並分類於公允價值層次結構中，該層次結構定義如下：
第1層—公司在測量日期有能力訪問的相同資產或負債的活躍市場上的報價價格。
第2層—對於直接或間接觀察到的資產或負債的除報價價格外的輸入。
第3層—對於資產或負債而言是不可觀察的輸入。
截至2024年6月30日，公司經常性資產和負債的公允價值彙總按公允價值層次結構分別歸屬於下表：
（以千為單位） 一級第二層次總費用
資產：  
商業票據$— $45,657 $45,657 
國庫券— 4,918 4,918 
美國政府機構債券— 1 1 
貨幣市場7,441 — 7,441 
 $7,441 $資產，期權和其他 $58,017 
（以千為單位） 第一層次第二層次總費用
負債：  
延期薪酬計劃負債$7,341 $— $7,341 
 $7,341 $— $7,341 
以下表格顯示截至2023年12月31日，按照公允價值層次分級彙總的公司經常性資產和負債的公允價值摘要:
(以千為單位)第一層次第二層次總費用
資產：
商業票據$— $14,663 $14,663 
國債— 12,946 12,946 
美國政府機構債券— 11,446 11,446 
貨幣市場7,631 — 7,631 
 $7,631 $39,055 $46,686 
(以千為單位)第一層次第二層次總費用
負債：   
延期薪酬計劃負債7,531 — 7,531 
 $7,531 $— $7,531 
16

延期薪酬計劃負債計入公司的資產負債表中的其他非流動負債。截至2024年6月30日或2023年12月31日，公司沒有任何三級資產或負債。
現金、貨幣市場基金和上市證券
公司按照公允價值層次將其現金和貨幣市場基金分類為一級，因為這些資產在計量日使用相同資產的報價價格於一個活躍市場中定價。公司認為其對可供出售的證券的投資屬於二級，主要利用經紀人在非活躍市場中報價對這些證券進行估值。
9. 普通股每股基本和攤薄淨虧損
下表提供了計算每股普通股基本和攤薄淨虧損歸屬於普通股股東所用的分子和分母的調節:
 截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
（千美元，除每股金額外）2024202320242023
分子：  
歸屬於普通股股東的淨虧損$(15,697)$(43,232)$(64,116)$(96,164)
分母：
加權平均普通股股份——基本和攤薄303,773,922 292,797,002 303,336,787 292,071,201 
攤薄普通股股份相當物包括未行使普通股期權和未完全歸屬的RSUs。由於其具有抵消效應，所有防抖動的攤薄普通股股份相當物均被排除在攤薄每股收益的分母之外。加權平均普通股僅計算了行使價為$0.01.
下表呈現了使用庫存法計算排除在外的普通股股份的潛在股數:
 截至6月30日，
（千股）20242023
期權購買普通股26,536 23408 
未解禁的限制性股票單位9,545 10,365 
可發行股票總數36,081 33,773 

17

項目2. 管理層對財務狀況和業績的討論和分析。
以下討論內容應與該季度10-Q表中包括的未經審計的合併財務報表及其註釋以及我們截至2023年12月31日的10-K年度報告中包括的審計合併財務報表及其註釋一起閲讀。本節中我們提出的某些陳述屬於聯邦證券法意義下的前瞻性陳述。有關前瞻性陳述的完整討論，請參見本季度10-Q表中標題為“特別注意事項：關於前瞻性陳述”的章節。某些風險因素可能導致以下討論所表達的實際結果、業績或成就與表面上或暗示的有所不同。有關這些風險因素的討論，請參見我們截至2023年12月31日的10-K年度報告中的“風險因素”章節。
概述
我們是一家面向罕見病患者的全球生物製品公司，專注於發現、開發和推出新型藥物。我們旨在提供具有潛在淘汰現有治療方法、為患者提供顯著益處併成為第一或最佳類別的最高品質療法。我們的兩種市場療法是Galafold®和Pombiliti®+Opfolda®。Galafold®是Fabry病患者口服單一治療藥物，適用於符合遺傳變異標準的患者。而Pombiliti®+Opfolda®則是一種新型治療，旨在提高成人晚髮型波姆病病患的重要疾病相關組織中作用酶的攝取。
Galafold®（亦稱為“米加拉斯塔”）已在全球超過40個國家獲得批准，包括美國（“美國”）、歐洲聯盟（“歐盟”）、英國和日本。此外，Galafold®已在美國、歐盟、英國、日本和其他幾個國家獲得孤兒藥物認證。
Pombiliti®+Opfolda®（也稱為“cipaglucosidase alfa-atga/miglustat”）已在美國、歐盟、英國和瑞士獲得批准，目前正在進行多個全球衞生機構的監管提交和報銷進程。此外，Pombiliti®+Opfolda®已在美國、歐盟、英國、日本和其他幾個國家獲得孤兒藥物認證。
我們的策略
我們的策略是通過自主開發、聯合開發、收購或授權的產品和產品候選物來創造、製造、測試和交付面向罕見病患者的最高品質藥物。我們正在利用我們的全球能力來發展和擴大我們在法布里和波姆病領域的產品系列，同時專注於下一代療法和新技術的研究和開發。
我們取得的進展亮點包括：
•在法布里病領域取得商業成功。截至2024年6月30日，Galafold®營業收入為2.1億美元，較上年同期增長2970萬美元。我們繼續看到強勁的商業動能和進一步擴張到其他地區。
•在波姆病領域取得商業和監管成功。截至2024年6月30日，Pombiliti®+Opfolda®營業收入為2690萬美元。Pombiliti®+Opfolda®已於2023年6月獲得歐洲委員會（下稱“EC”）、2023 年8月獲得英國藥品和衞生產品管理局（下稱“MHRA”）、2023年9月獲得美國食品和藥物管理局（下稱“FDA”）和2024年7月獲得 瑞士國家藥品管理局（下稱“Swissmedic”）的批准。
•管道的推進和增長。我們正在利用我們的全球能力來發展和擴大我們在法布里和波姆病領域的產品系列，同時專注於下一代療法和新技術的研究和開發。
•財務實力。截至2024年6月30日，現金、現金等價物和市場able證券的總額為2.6億美元。
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我們的市場產品和候選產品
Galafold®（米加拉斯塔HCl），用於法布里病
我們的口服精準藥物Galafold®在2018年8月獲得FDA的加速批准，用於成人確診為法布里病，並符合基於體外測定數據評估的甘露酶α基因（“GLA”）變異的治療。Galafold®已於2016年5月獲得歐盟和英國批准，作為成人和青少年（16歲及以上）長期治療的一線療法，適用於確定為有益變異的患者。已在全球40多個國家授予營銷授權，同時授權青少年（12歲及以上，體重≥45 kg）使用。我們計劃繼續在獲得營銷授權後在更多國家推出Galafold®。
作為口服單一治療藥物，Galafold®旨在結合並穩定內生性α-半乳糖苷酶A（“α-Gal A”）酶，用於GLP細胞為基礎的適應性試驗中符合可行性標準的患者。
Pombiliti®（cipaglucosidase alfa-atga）+Opfolda®（米格斯塔）用於波姆病
我們已利用我們的生物製品能力開發了Pombiliti®+Opfolda®，一種晚髮型波姆病的新型治療範式。Pombiliti®+Opfolda®已於2023年6月獲得歐盟委員會（EC）批准，於2023年8月獲得英國藥品和衞生產品管理局（MHRA）批准，於2023年9月獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批准，於2024年7月獲得瑞士國家藥品管理局（Swissmedic）批准。目前正在進行多個全球衞生機構的監管提交和報銷進程。
Pombiliti®+Opfolda®由獨特設計的rhGAA酶、cipaglucosidase alfa-atga和優化的碳水化合物結構組成，以增強溶酶體攝取，聯合使用miglustat，可使cipaglucosidase alfa-atga結合並穩定，減少循環中rhGA的失活，提高活性酶攝取到關鍵疾病相關組織中的速度。Miglustat並不是直接有助於糖原還原的活性成分。
此外，在兒科患者中正在進行晚髮型波姆病（"LOPD"）和嬰兒型波姆病（"IOPD"）的臨牀研究。
下一代療法
我們致力於為患有Fabry或Pompe病的所有人持續創新。作為我們長期承諾的一部分，我們也在繼續研究下一代用於Fabry和Pompe疾病的基因藥物。
戰略聯盟和安排
我們將繼續評估業務發展機會，以建立股東價值，併為我們提供訪問財務、技術、臨牀和商業資源以及開發和市場聚焦於罕見和孤兒病的技術或產品所需的知識產權。我們定期探索潛在的合作、聯盟和各種其他業務發展機會。這些機會可能包括業務組合、夥伴關係、某些資產的戰略外部許可或收購處於臨牀前、臨牀階段或上市產品或新技術，這與我們的戰略計劃一致，旨在為患有罕見或孤兒疾病的患者提供治療方案。
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綜合營業結果。
2024年6月30日結束的三個月，與2023年6月30日相比
下表提供了公司的選擇性財務信息：
截至6月30日的三個月
(以千為單位)20242023變更
產品淨銷售額$126,669 $94,503 $32,166 
營業成本11,261 9,114 2,147
營業成本佔淨產品銷售額的百分比8.9%9.6%(0.7)%
營業費用：
研發24,683 35,149 (10,466)
銷售、總務和管理費用73,576 65,423 8,153
應付的待定對價的公允價值變動— 337 (337)
資產減值損失— 1,134(1,134)
折舊和攤銷2,182 2,206 （24）
其他支出:
利息收入1,370 1,737 (367)
利息費用(12,512)（12,492）（20）
其他支出(3,717)(10,902)7,185
所得税費用(15,805)(2,715)(13,090)
歸屬於普通股股東的淨虧損$(15,697)$(43,232)$27,535 
淨產品銷售額。2024年6月30日結束的三個月，淨產品銷售額比前一年同期增加了3220萬美元。增長主要是由於Galafold在歐洲和美國持續增長以及Pombiliti® + Opfolda®在歐洲和美國的推出，部分抵消了外匯匯率不利影響的150萬美元。
研發費用。下表總結了我們的主要開發項目以及所發生的第三方實際支出：
(以千為單位)截至6月30日的三個月
項目20242023
第三方直接項目費用  
Galafold®（Fabry 病）
$2,225$3,822
Pombiliti® + Opfolda® (波姆病)
9,093 13,117
臨牀前和其他項目832 865
直接第三方項目費用總額12,150對於截至2024年4月27日的三個月和九個月期間，折舊費和攤銷費中排除了分別為160萬美元和920萬美元的“重組和其他一次性費用”。對於截至2023年4月29日的九個月期間，折舊費和攤銷費中排除了180萬美元，反映為“重組和其他一次性費用”。
其他項目成本  
人員成本9,675 13,662 
特別費用總額2,858 3,683
其他項目總成本12,533 17,345
研發總成本$24,683 $35,149
研究和開發成本的1050萬美元下降主要是由於我們Pombiliti®+Opfolda®的商業化推出，減少了臨牀花費和支持研究和開發工作的員工人數。
銷售，一般和管理費用。銷售，一般和管理費用增加了820萬美元，主要是由於人員成本增加了，以支持我們的商業推廣活動和外部成本，需要支持我們的商業產品的製造和銷售。
20

其他費用。720萬美元的差異主要與匯率的波動有關，這是由於外幣核算餘額的再計量引起的。
所得税費用。我們受到各個司法管轄區的所得税的約束。我們的税務負債很大程度上取決於我們在許多經營地區預税收盈利的組合和根據相關會計準則和税法規則識別此類收益的時間差異。
綜合營業結果。
截至2024年6月30日的六個月內，與2023年6月30日相比
下表提供了公司的一些財務信息：
截至6月30日的六個月
(以千為單位)20242023變更
產品淨銷售額$237,072 $180,773 $56,299
營業成本24,828 16,056 8,772
營業成本佔淨產品銷售額的百分比10.5%8.9%1.6 %
營業費用：
研發53,012 76,648 (23,636)
銷售、總務和管理費用161,605 139,380 22,225 
可轉讓轉移支付公允價值變動— 588 (588)
重組費用6,045 — 6,045 
資產減值損失— 1,134(1,134)
折舊和攤銷4,336 3,463873
其他支出:
利息收入2,910 3,936 (1,026)
利息費用(24,948)（24,336）（612）
其他支出(8,683)(16,840)8,157
所得税費用(20,641)(2,428)(18,213)
歸屬於普通股股東的淨虧損$(64,116)$(96,164)$32,048 
淨產品銷售額。截至2024年6月30日的六個月內，淨產品銷售額同比去年同期增長了5630萬美元。增長主要是由於Galafold®在歐洲和美國的持續增長以及Pombiliti® + Opfolda®在歐洲和美國的推出，部分抵消了貨幣匯率貶值的不利影響160萬美元。
21

營業成本。營業成本包括製造成本以及與淨產品銷售有關的版税。營業成本與淨產品銷售的比率增加了1.6％，主要是由於當前期間驗證工作中與庫存的核銷有關。
研究與開發費用。下表總結了我們的主要開發項目以及發生的外部第三方費用：
(以千為單位)截至6月30日的六個月
項目20242023
第三方直接項目費用  
Gaiafold®（法布瑞病）
$4,040$6,466 
Pombiliti® + Opfolda®（龍格氏症）
20,413 28893
臨牀前和其他項目1,449 1,465.0
第三方直接項目費用總計WM科技及其子公司36,824
其他項目成本  
人員成本21,580 31,914 
特別費用總額5,5307，910
其他項目總費用27,110 39,824
研發總成本$53,012 $76,648
$2,360萬的研發成本減少主要是由我們的Pombiliti® + Opfolda®商業推廣推動的，減少了臨牀開支以及支持研發工作的員工人數。
銷售、總務和管理費用。銷售、總務和管理費用增加了$22.2 million，主要是由於人員成本的增加，以支持我們的商業啟動活動、支持我們商業產品的生產和銷售所需的外部成本，以及第三方專業費用。
重組費。2024年第一季度的重組費主要與終止我們不再認為在業務中有用的租約的降低運營成本計劃相關。2024年第二季度沒有重組費。
其他費用。$8.2 million的差異主要與匯率波動有關，是由於外幣計價餘額的重新計價引起的。
所得税費用。我們在各個司法管轄區都需要繳納所得税。我們的税務負債很大程度上取決於我們在多個業務地點間的税前收益結構，以及在相關會計準則和税收規則下認可此類收益的時間差異。
流動性和資本資源
由於我們的重大研發支出以及建立支持Galafold®和Pombiliti® + Opfolda®推出的商業組織的支出，自2002年成立以來，我們一直沒有盈利，產生了經營虧損。我們過去通過股票發行、產品收入、債務發行、合作關係和其他融資安排資助運營。
流動性來源
2022年11月，我們與高盛合作簽訂了一項銷售協議，設立一個按市價交易的股權計劃（"ATm計劃"），根據該計劃，我們可以提供出售共計2.5億美元的普通股票，募集總額不超過2.5億美元。截至2024年6月30日，ATm計劃尚可發行和出售價值1.844億美元的股票。
22

現金流量討論
截至2024年6月30日，我們擁有現金、現金等價物和可市場出售證券26,010萬美元。我們將超出流動性和資本保存的即期需求的現金投資於各種帶有利息的工具中，包括美國政府機構的債務和貨幣市場賬户。在所有可能的情況下，我們都力求將風險的集中程度和程度最小化。雖然我們持有超過保險限額的金融機構現金餘額，但我們不預計會有任何與該等現金餘額有關的損失。有關現金、現金等價物和可市場出售證券的更多詳細信息，請參閲我們的《合併財務報表附註3.現金、現金等價物、可市場出售證券和限制性現金》。
經營活動中的現金流量淨額
截至2024年6月30日的六個月內，我們的經營活動淨現金流為700萬美元。經營活動產生的淨現金流包括截至2024年6月30日的六個月的淨虧損為6410萬美元以及淨經營資產和負債發生變動減少了1120萬美元，但被4700萬美元的股票補償和2130萬美元的其他非現金調整所抵銷。經營資產和負債的變化主要是由於庫存增加了2690萬美元以支持我們持續的商業增長，部分抵消了預付費用和其他流動資產減少了1400萬美元。
截至2023年6月30日的六個月內，我們的經營活動淨現金流出為3420萬美元。經營活動產生的淨現金流包括截至2023年6月30日的六個月的淨虧損為9620萬美元，抵消了中削減了5140萬美元和其他非現金調整2640萬美元，以及淨經營資產和負債增加了1590萬美元。經營資產和負債的變化主要是由於庫存增加了2750萬美元，預付費用和其他流動資產增加了1230萬美元，部分抵消了與Pombiliti® + Opfolda®推廣活動有關的應付賬款和應計費用增加了3160萬美元，以及與Galafold®銷售增加相關的銷售回扣增加。
投資活動提供的現金淨額
截至2024年6月30日的六個月內，我們的投資活動產生的淨現金流出為1440萬美元。我們的投資活動主要包括證券的購買、銷售和到期，以及資本支出。淨現金流出反映出為購買證券支出了7,390萬美元和資本支出支出了290萬美元，部分抵消了從出售和贖回證券中獲得的6,230萬美元。
截至2023年6月30日的六個月內，我們的投資活動產生的淨現金流入為8630萬美元。我們的投資活動主要包括證券的購買、銷售和到期，以及資本支出。淨現金流入反映出從出售和贖回證券中獲得了12680萬美元，部分抵消了購買證券支出的3640萬美元和資本支出支出的410萬美元。
籌資活動淨現金流量
截至2024年6月30日的六個月內，我們的融資活動產生的淨現金流出為1420萬美元。融資活動產生的淨現金流出主要反映出以1840萬美元的認購定向股票單位被提取的預留税為特徵，部分抵消了430萬美元的股票期權行權產生的收入。
截至2023年6月30日的六個月內，我們的融資活動產生的淨現金流入為1580萬美元。融資活動產生的淨現金流入主要反映出與ATm計劃發行相關的股票發行獲得的2,660萬美元淨收益，扣除發行費用，以及440萬美元的股票期權行權產生的收益，部分抵消了以1400萬美元的認購定向股票單位被提取的預留税為特徵。
23

資金需求
由於研發支出包括進行臨牀試驗的費用等顯著的支出，我們預計在可預見的未來將繼續擁有重大的開支。我們未來的資本需求將取決於多種因素，包括：
我們藥物候選品的臨牀試驗範圍、進展、結果和成本；
製造用於我們的商業、臨牀和臨牀前研究的藥品供應的成本，包括製造Pombiliti®（也稱為"ATB200"或"cipaglucosidase alfa"）的成本；
我們從時間到時間可能識別的流水線候選藥物的臨牀前研究及其後續臨牀試驗的未來結果，包括我們獲得監管批准和商業化這種療法的能力；
我們的產品候選人監管審查的成本、時間和結果；
與我們的產品候選人的審查有關的監管標準的任何更改；
任何影響我們製造、運輸、測試、開發或商業化我們的產品（包括Galafold®、Pombiliti®+Opfolda®或我們的產品候選人）的法律、規則或法規的變化；
商業化活動的成本，包括產品營銷、銷售和分銷；
競爭技術和其他不利市場發展的出現；
我們的產品和產品候選人的潛在市場機會的估計；
我們成功商業化Galafold®（也稱為"migalastat HCl"）的能力；
我們在歐盟、英國和美國等地（如果獲得監管批准）成功商業化Pombiliti®+Opfolda®的能力；
我們獲得足夠的臨牀或商業產品的製造或供應能力，包括Galafold®和Pombiliti®+Opfolda®；
我們獲得Galafold®和Pombiliti®+Opfolda®的報銷能力；
我們滿足Galafold®和Pombiliti®+Opfolda®持續監管批准的後市場承諾或要求的能力；
我們獲得Galafold®和Pombiliti®+Opfolda®或任何其他獲得監管批准的開發或收購的產品的市場接受程度；
準備、提交和起訴專利申請的成本以及維護、執行和捍衞與知識產權相關的權利要求（包括Hatch-Waxman訴訟）的成本；
我們或我們追究他人的訴訟，包括Hatch-Waxman訴訟，帶來或可能帶來的影響；
我們獲取或投資企業、產品和技術的程度；
成功將我們收購的產品和技術整合到我們的業務中，或成功將現有產品和技術從我們的業務中剝離或許可，包括交易的預期收益未能被我們完全實現或可能需要更長時間才能實現的情況；
與我們建立許可協議、合作、夥伴關係或其他類似安排，以及從任何此類合作伙伴獲得里程碑、版税或其他經濟利益的能力。
•我們必須遵守新興的環境、社會和治理標準，並承擔相應的成本，包括地方、州和國家級別的氣候報告要求；
•我們必須在不中斷全球業務和供應鏈的情況下，成功地保護我們的信息技術系統；
•我們必須準確預測營業收入、營業支出或其他影響盈利能力的指標；
•匯率波動；
•會計準則的變化。
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我們可能通過公開或私人融資來尋求額外的資金。根據我們目前的經營模式，包括預期的營業收入，我們認為當前的現金狀況足以資助我們的業務和持續的研究項目至少12個月以上。業務拓展合作、管道擴展和製造能力投資的潛在影響可能會對我們的長期資本需求產生影響。
關鍵會計政策和重大判斷
我們的財務狀況和業績分析是基於我們按照美國通用會計準則編制的財務報表。編制這些財務報表要求我們進行估計和假設，這些估計和假設會影響報告財務報表日的資產和負債的數額以及有關事項的披露，以及報告期內的營業收入和營業支出。我們持續評估我們的估計和判斷，並在必要時進行更改。我們的估計基於歷史經驗和我們認為在情況下合理的各種其他因素，其結果構成了對不易從其他來源顯露的資產和負債的賬面價值進行判斷的基礎。在不同的假設或條件下，實際結果可能會與這些估計不同。
在截至2024年6月30日的六個月內，公司所披露的重大會計政策和估計的情況與公司在2013年12月31日簽發的公司年度報告Form 10-k中所披露的情況相比，沒有發生重大變化。
最近的會計聲明
請參閲我們《合併財務報表註釋》中的“重要會計政策總結》。
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事項3.有關市場風險的定量和定性披露
我們的市場風險以及我們的風險管理方式，在我們於2013年12月31日結束的年度報告Form 10-k的第二部分，第7A項“關於市場風險的定量和定性披露”中得到總結。截至2024年6月30日，我們的市場風險或風險管理方面自2013年12月31日以來沒有發生重大變化。
事項4.控制和程序
披露控件和程序的評估
在本季度報告Form 10-Q結束時，我們的總經理和財務總監監督下進行了對我們披露控制和程序的有效性的評估（根據1934年修訂版證券交易法案（以下簡稱“Exchange Act”）的第13a-15（e）和15d-15（e）條規定）。基於這個評估，總經理和財務總監得出結論，截至期末，我們的披露控制和程序在按時記錄、處理、彙總和報告我們在Exchange Act下提交或報告的信息方面是有效的，並且在確保我們在Exchange Act下提交或報告的有關信息及時積累和傳達給我們的管理層，包括我們的總經理和財務總監，以便做出及時決策方面是有效的。
本季度報告Form 10-Q期間沒有發生對我們的財務報告內部控制（根據交易所法案13a-15（f）和15d-15（f）條規定定義）的重大變化，這種變化在上一財務季度發生，可能對我們的內部控制產生實質性的影響。
第二部分。其他信息
第1項法律訴訟
2022年第四季度，公司在Abbreviated New Drug Applications（“ANDA”）中接收了來自Teva Pharmaceuticals USA，Inc.（“Teva”）, Aurobindo Pharma Limited（“Aurobindo”） 和Lupin Limited（“Lupin”）的Paragraph IV Certification Notice Letters。2022年11月，公司在特拉華州聯邦地區法院針對Teva、Lupin和Aurobindo侵犯其Orange Book-listed專利的行為提出了4起訴訟。2023年第四季度，關於Lupin的訴訟管轄權被禁止。此外，2024年第一季度，雙方同意採納公司對有爭議術語的定義後，提交了和解協議並獲得了審判長的批准。因此，原定的Markman聽證會被視為無效並取消。公司已經，並將繼續，積極維護其Galafold®知識產權。
項目1A.風險因素
有關我們於2013年12月31日結束的年度報告Form 10-k中披露的風險因素，截至2024年6月30日，沒有發生實質性變化。
項目2. 無註冊出售股票和使用收益
未登記證券的最近銷售
無。
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發行人購買股權證券
以下表格提供了有關期間內購買我們普通股的某些信息：
時期
購買的股票總數（1）
每股平均購價作為公開宣佈的計劃或項目的一部分購買的總股數計劃或計劃下最多仍可購買的股票數量（或大約價值）
2024年4月1日至4月30日13,103 $10.64— —
2024年5月1日至5月31日16,030 $9.58 — —
2024年6月1日至2024年6月30日6,575 $10.15 — —
總費用35,708$10.07 — —
______________________________
（1）表示積攢到預扣税款股票的總數。
第三部分。對高級證券的違約情況。
無。
第4項.礦山安全披露
無。
第5項其他信息
規則10b5-1交易計劃。
本報告涵蓋的季度期間， 沒有任何董事或主管（根據《交易所法》規則16a-1(f)的定義）採取，修改或終止“Rule 10b5-1交易安排”或“非Rule 10b5-1交易安排”，如在《S-k條例》408(a)項目中定義的每個術語。
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展品6. 陳列品
展示文件
數量		 描述
**10.1
公司、WuXi Biologics（香港）有限公司、WuXi Biologics Ireland Limited和WuXi Biologics Germany GmbH於2023年3月31日簽訂的《供應和製造服務協議》的第一修正案於2024年6月30日生效。
31.1 
根據美國1934年修訂版證券交易法的規則13a-14和15d-14，首席執行官的證明書
   
31.2 
根據美國1934年修訂版證券交易法的規則13a-14和15d-14，首席財務官的證明書
   
32.1 
根據2002年Sarbanes-Oxley法案第906條，首席執行官和首席財務官的證明書
   
101.INS
行內XBRL實例文檔-該實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在行內XBRL文檔中。
101.SCH 行內XBRL分類擴展模式文檔
101.CAL Inline XBRL税務分類擴展計算鏈接庫文檔
101.LAB 行內XBRL分類擴展標籤鏈接庫文檔
101.PRE 行內XBRL分類擴展演示鏈接庫文檔
101.DEF 行內XBRL分類擴展定義鏈接庫文檔
104封面頁交互式數據文件（以Inline XBRL格式格式化，幷包含在附件101中）

____________________________________________________________________
** 該展品的部分內容已根據17 CFR § 229.601(b)(10)(iv)省略。



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簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已通過其授權人簽署本報告。
 AMICUS THERAPEUTICS, INC.
  
日期：2024年8月8日通過：/s/ Bradley L. Campbell
  Bradley L. Campbell
  總裁兼首席執行官
  簽名：/s/ Ian Lee
  
日期：2024年8月8日通過：/s/ Simon Harford
  Simon Harford
  致富金融(臨時代碼)
  （財務總監）

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