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商業票據會員2023-09-300000879407US-GAAP:公允價值輸入 1 級會員US-GAAP:公允價值計量常任成員US-GAAP:公司債務證券會員2023-09-300000879407US-GAAP:公允價值輸入二級會員US-GAAP:公允價值計量常任成員US-GAAP:公司債務證券會員2023-09-300000879407US-GAAP:公允價值輸入三級會員US-GAAP:公允價值計量常任成員US-GAAP:公司債務證券會員2023-09-300000879407US-GAAP:公允價值計量常任成員US-GAAP:公司債務證券會員2023-09-300000879407US-GAAP:公允價值輸入 1 級會員US-GAAP:公允價值計量常任成員2023-09-300000879407US-GAAP:公允價值輸入二級會員US-GAAP:公允價值計量常任成員2023-09-300000879407US-GAAP:公允價值輸入三級會員US-GAAP:公允價值計量常任成員2023-09-300000879407US-GAAP:公允價值計量常任成員2023-09-300000879407美國公認會計準則:貨幣市場基金成員US-GAAP:公允價值輸入 1 級會員US-GAAP:公允價值計量常任成員2023-09-300000879407美國公認會計準則:貨幣市場基金成員US-GAAP:公允價值輸入二級會員US-GAAP:公允價值計量常任成員2023-09-300000879407美國公認會計準則:貨幣市場基金成員US-GAAP:公允價值輸入三級會員US-GAAP:公允價值計量常任成員2023-09-300000879407美國公認會計準則:貨幣市場基金成員US-GAAP:公允價值計量常任成員2023-09-300000879407SRT: 最大成員ARWR: RoyalTypharma 協議成員2022-11-012022-11-300000879407ARWR: RoyalTypharma 協議成員2022-11-012022-11-300000879407ARWR: RoyalTypharma 協議成員2022-11-300000879407ARWR: RoyalTypharma 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美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
_________________________
表格 10-Q
_________________________
(Mark One)
x根據1934年《證券交易法》第13條或第15(d)條提交的季度報告
在截至的季度期間 2024年6月30日
o根據1934年《證券交易法》第13條或第15(d)條提交的過渡報告
對於從到的過渡期
委員會檔案編號 001-38042
_________________________
ARROWHEAD PHARMICALS, INC
(註冊人的確切姓名如其章程所示)
_________________________
特拉華46-0408024
(公司或組織的州或其他司法管轄區)(美國國税局僱主識別號)
東科羅拉多大道 177 號700 套房
帕薩迪納加利福尼亞91105
(626) 304-3400
(主要行政辦公室的地址和電話號碼)
以前的姓名、以前的地址和以前的財政年度(如果自上次報告以來有更改):N/A
_________________________
根據《交易法》第12(b)條註冊的證券:
每個課程的標題交易符號註冊的每個交易所的名稱
普通股,面值每股0.001美元
ARWR
納斯達克全球精選市場
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內)提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告,以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。 是的x 不是
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內(或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據第 S-T 法規(本章第 232.405 節)第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。 是的x 不是
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器
x加速文件管理器
o
非加速文件管理器
o
規模較小的申報公司
o
新興成長型公司
o
如果是一家新興成長型公司,請用複選標記註明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第 13 (a) 條規定的任何新的或修訂的財務會計準則。o
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司(定義見《交易法》第12b-2條)。是或否 x
截至2024年8月1日,註冊人的已發行普通股數量為 124,315,274



頁數
第一部分 — 財務信息
第 1 項。財務報表
1
合併資產負債表
1
合併經營報表和綜合虧損表
2
股東權益合併報表
3
合併現金流量表
4
合併財務報表附註
5
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
23
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
30
第 4 項。控制和程序
30
第二部分 — 其他信息
31
第 1 項。法律訴訟
31
第 1A 項。風險因素
31
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
31
第 3 項。優先證券違約
31
第 4 項。礦山安全披露
31
第 5 項。其他信息
31
第 6 項。展品
33
簽名
34



第一部分財務信息
第 1 項。財務報表
Arrowhead Pharmicals, In
合併資產負債表
(以千計,每股金額除外)
2024年6月30日2023年9月30日
(未經審計)
資產
流動資產:
現金、現金等價物和限制性現金$69,399 $110,891 
按公允價值計算的可供出售證券367,272 292,735 
預付費用9,207 8,813 
其他流動資產4,184 4,033 
流動資產總額450,062 416,472 
財產、廠房和設備,淨額375,911 290,262 
無形資產,淨額8,987 10,262 
使用權資產44,339 45,297 
其他資產4,460 3,259 
總資產$883,759 $765,552 
負債、非控股權益和股東權益
流動負債:
應付賬款$26,550 $35,866 
應計費用47,899 39,763 
應計工資和福利15,795 17,963 
租賃負債6,053 10,563 
遞延收入 866 
其他負債417 435 
流動負債總額96,714 105,456 
長期負債:
租賃負債,扣除流動部分112,040 104,608 
與出售未來特許權使用費有關的責任336,031 268,326 
長期負債總額448,071 372,934 
承付款和或有開支(注7)
非控股權益和股東權益:
普通股,$0.001 面值:
已授權 290,000 股份;已發行和流通 124,227107,312 股份
217 200 
額外的實收資本1,786,304 1,300,395 
累計其他綜合虧損(987)(3,222)
累計赤字(1,454,987)(1,026,030)
Arrowhead Pharmicals, Inc. 股東權益總額330,547 271,343 
非控股權益8,427 15,819 
非控股權益和股東權益總額338,974 287,162 
負債總額、非控股權益和股東權益$883,759 $765,552 
附註是這些未經審計的合併財務報表的組成部分。
1


Arrowhead Pharmicals, In
合併經營報表和綜合虧損表
(以千計,每股金額除外)
(未經審計)
截至6月30日的三個月截至6月30日的九個月
2024202320242023
收入$ $15,825 $3,551 $224,638 
運營費用:
研究和開發152,431 94,757 370,044 253,333 
一般和行政23,710 23,771 72,384 67,977 
運營費用總額176,141 118,528 442,428 321,310 
營業虧損(176,141)(102,703)(438,877)(96,672)
其他收入(支出):
利息收入6,498 4,172 15,550 11,414 
利息支出(5,094)(5,158)(17,705)(13,064)
其他,淨額760 306 1,370 821 
其他收入總額(支出)2,164 (680)(785)(829)
所得税支出(福利)和非控股權益前的虧損(173,977)(103,383)(439,662)(97,501)
所得税支出(福利)  742 (3,313)759 
淨虧損包括非控股權益(173,977)(104,125)$(436,349)$(98,260)
歸因於非控股權益的淨虧損,扣除税款(3,184)(1,179)(7,392)(2,664)
歸屬於Arrowhead Pharmicals, Inc.的淨虧損$(170,793)$(102,946)$(428,957)$(95,596)
歸屬於Arrowhead Pharmicals, Inc. 的每股淨虧損:
基本$(1.38)$(0.96)$(3.63)$(0.90)
稀釋$(1.38)$(0.96)$(3.63)$(0.90)
計算時使用的加權平均份額
基本124,199 107,004 118,260 106,597 
稀釋124,199 107,004 118,260 106,597 
扣除税款的其他綜合虧損:
可供出售證券的未實現虧損變動249  2,374  
外幣折算調整(141)(79)(139)(275)
綜合損失$(173,869)$(104,204)$(434,114)$(98,535)
附註是這些未經審計的合併財務報表的組成部分。
2


Arrowhead Pharmicals, In
股東權益合併報表
(以千計)
(未經審計)
常見
股票
金額 ($)
額外
付費
資本
累積的
其他
全面
損失
累積的
赤字
非-
控股權益
總計
截至 2023 年 9 月 30 日的餘額107,312 $200 $1,300,395 $(3,222)$(1,026,030)$15,819 $287,162 
基於股票的薪酬19,694 19,694 
行使股票期權34 267 267 
普通股-限制性股票單位歸屬154 
外幣折算調整58 58 
可供出售證券的未實現虧損變動1,909 1,909 
淨虧損 (132,864)(2,512)(135,376)
截至2023年12月31日的餘額107,500 $200 $1,320,356 $(1,255)$(1,158,894)$13,307 $173,714 
基於股票的薪酬17,750 17,750 
行使股票期權120 1,512 1,512 
普通股-限制性股票單位歸屬723 1 (1) 
已發行的普通股,扣除發行成本15,790 16 429,249 429,265 
外幣折算調整(56)(56)
可供出售證券的未實現虧損變動216 216 
淨虧損(125,300)(1,696)(126,996)
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額124,133 $217 $1,768,866 $(1,095)$(1,284,194)$11,611 $495,405 
基於股票的薪酬17,050 17,050 
行使股票期權43 388 388 
普通股-限制性股票單位歸屬51 
外幣折算調整(141)(141)
可供出售證券的未實現虧損變動249 249 
淨虧損(170,793)(3,184)(173,977)
截至 2024 年 6 月 30 日的餘額124,227 $217 $1,786,304 $(987)$(1,454,987)$8,427 $338,974 
常見
股票
金額 ($)
額外
付費
資本
累積的
其他
全面
損失
累積的
赤字
非-
控股權益
總計
2022 年 9 月 30 日的餘額105,960 $198 $1,219,213 $(136)$(820,755)$19,819 $418,339 
基於股票的薪酬19,390 19,390 
行使股票期權82 576 576 
普通股-限制性股票單位歸屬98 1 (1) 
外幣折算調整(122)(122)
淨虧損(41,325)(486)(41,811)
截至2022年12月31日的餘額106,140 $199 $1,239,178 $(258)$(862,080)$19,333 $396,372 
基於股票的薪酬20,612 20,612 
行使股票期權64 520 520 
普通股-限制性股票單位歸屬665 
外幣折算調整(74)(74)
淨收入
48,675 (999)47,676 
截至2023年3月31日的餘額106,869 $199 $1,260,310 $(332)$(813,405)$18,334 $465,106 
基於股票的薪酬19,947 19,947 
行使股票期權198 1,136 1,136 
普通股-限制性股票單位歸屬35 
外幣折算調整(79)(79)
淨虧損(102,946)(1,179)(104,125)
截至 2023 年 6 月 30 日的餘額107,102 $199 $1,281,393 $(411)$(916,351)$17,155 $381,985 
所附附附註是這些未經審計的合併財務報表不可分割的一部分。
3


Arrowhead Pharmicals, In
合併現金流量表
(以千計)
(未經審計)
截至6月30日的九個月
20242023
來自經營活動的現金流:
淨虧損$(436,349)$(98,260)
為調節淨虧損與經營活動產生的淨現金流而進行的調整
基於股票的薪酬54,494 59,949 
折舊和攤銷13,570 8,634 
票據保費/折扣的攤銷(增加)7,886 (1,030)
已實現的投資收益(80) 
與出售未來特許權使用費相關的負債的非現金利息支出17,705 13,064 
運營資產和負債的變化:
應收賬款 164 
預付費用和其他資產(1,746)27,913 
應付賬款2,785 5,001 
應計費用13,086 (32,082)
遞延收入(866)(113,144)
經營租賃,淨額3,880 1,827 
用於經營活動的淨現金(325,635)(127,964)
來自投資活動的現金流:
購買財產和設備(117,180)(112,830)
購買投資(428,611)(233,984)
出售收益和投資到期日348,642 220,150 
用於投資活動的淨現金(197,149)(126,664)
來自融資活動的現金流量:
行使股票期權的收益2,166 2,232 
普通股發行的收益,扣除發行成本429,265  
出售未來特許權使用費的收益5萬個 250,000 
融資活動提供的淨現金481,431 252,232 
現金、現金等價物和限制性現金淨減少(41,353)(2,396)
匯率對現金、現金等價物和限制性現金的影響(139)(275)
現金、現金等價物和限制性現金:
經期開始110,891 108,005 
期末$69,399 $105,334 
現金流的補充披露:
繳納的所得税$(3,062)$ 
非現金投資活動的補充披露:
資本支出包含在應計費用中
$6,909 $15,624 
所附附附註是這些未經審計的合併財務報表不可分割的一部分。
4


Arrowhead Pharmicals, In
合併財務報表附註
(未經審計)
注意事項 1。 組織和重要會計政策
一般和最新動態
Arrowhead Pharmicals, Inc. 及其子公司(以下統稱為 “公司”)主要從事開發通過抑制引起難治疾病的基因來治療難治性疾病的藥物。該公司的療法使用廣泛的RNA化學物質組合和高效的交付方式,觸發RNA幹擾機制,誘導目標基因的快速、深度和持久的敲除。RNA 幹擾(“RNAi”)是活細胞中存在的一種機制,它抑制特定基因的表達,從而影響特定蛋白質的產生。該公司基於RNAI的療法可能會利用這種自然的基因沉默途徑來靶向和關閉特定的致病基因。
下表顯示了公司目前的管道:
治療區姓名舞臺產品權利
心臟代謝
plozasiran (ARO-APOC3)
第 3 階段
箭頭
zodasiran (ARO-ANG3)
第 2b 階段箭頭
olpasiran
第 3 階段Amgen
肺部ARO-RAGE
第 1/2a 階段
箭頭
ARO-MUC5AC第 1/2a 階段箭頭
ARO-MMP7
第 1/2a 階段
箭頭
肝臟GSK-4532990第 2b 階段葛蘭素史克
fazirsiran
第 3 階段武田和 Arrowhead
daplusiran/tomligisiran(GSK5637608,前身為 JNJ-3989)
第 2 階段葛蘭素史克
ARO-PNPLA3
第 1 階段
箭頭
ARO-C3
第 1/2a 階段
箭頭
ARO-CFB第 1/2a 階段箭頭
肌肉
ARO-DUX4第 1/2a 階段箭頭
ARO-DM1第 1/2a 階段箭頭
中樞神經系統 (CNS)
各種各樣臨牀前箭頭
該公司在加利福尼亞州和威斯康星州設有實驗室設施,在那裏開展研發活動,包括開發RNAi療法。該公司的主要行政辦公室位於加利福尼亞州帕薩迪納。
到目前為止,在2024財年,公司一直在開發和推進其產品線和合作夥伴候選人。近期的幾項重要進展包括:
•宣佈計劃將正在研究的plozasiran推進到一項名為CAPITAN的3期心血管療效試驗,該試驗旨在招收混合型高脂血症和動脈粥樣硬化性心血管疾病殘留風險的患者;
•宣佈了針對家族性乳糜微粒血癥綜合徵(FCS)患者的研究性plozasiran的關鍵性3期PALISADE研究的成功主要結果。該公司在2024年6月25日的心臟代謝活動中重點介紹了其心臟代謝產品線的最新數據;
•在美國糖尿病協會第84屆科學會議上介紹了用於治療肥胖和代謝性疾病的ARO-INHBE的臨牀前數據。INHBE 小幹擾核糖核酸(siRNA)給藥得出了多項令人鼓舞的發現,包括:(1)INHBE mRNA的表達降低了95%,(2)與鹽水對照組相比,體重抑制了19%,(3)脂肪量減少了26%,以及(4)保持瘦肉質量;
•公佈了針對混合高脂血症患者的在研佐達西蘭的20期雙盲、隨機 ARCHES-2 研究的結果;
5


•宣佈有關ARO-RAGE的新中期臨牀數據在哮喘患者中實現了高水平的基因敲除;
•完成了安進OCEAN(a)第三階段OCEAN(a)——結果試驗的註冊,觸發了$50.0向公司支付了百萬里程碑款項,該款項於2024財年第三季度支付;
•提供了該公司針對重度高甘油三酯血癥患者的在研plozasiran的2期 SHASTA-2 研究的雙盲治療期的最終數據。SHASTA-2 研究結果顯示,載脂蛋白 C-III(APOC3)和甘油三酯顯著、持續降低,多種動脈粥樣硬化脂蛋白水平有所改善;
•宣佈了一項擴大准入計劃(“EAP”),在臨牀試驗之外向符合條件的FCS患者提供研究性plozasiran;
•啟動了 ARO-DM1 的 1/2a 期臨牀試驗,該試驗被開發為 1 型肌強直性營養不良症 (DM1) 的潛在治療方法,這是最常見的成人發作型肌肉萎縮症;
•申請批准啟動ARO-CFB的1/2a期臨牀試驗,該試驗正在開發為補體介導的腎臟疾病的潛在治療方法;
•與葛蘭素史克簽訂了經修訂和重述的許可協議,根據該協議,葛蘭素史克獲得了開發和商業化daplusiran/tomligisiran(GSK5637608,前身為 JNJ-3989)的全球獨家許可。daplusiran/Tomligisiran 此前曾獲得詹森製藥公司的許可。見註釋 2。
合併和演示基礎
中期合併財務報表包括Arrowhead Pharmicals, Inc.及其子公司(全資子公司和以公司為主要受益人的可變權益實體)的賬目。子公司是指Arrowhead Madison, Inc.、Visirna Therapeutics, Inc.(“Visirna”)和Arrowhead Australia Pty Ltd.。對於公司擁有或受其經濟影響不到100%的子公司,公司在其合併運營報表中記錄的歸因於非控股權益的淨虧損等於相應非控股方在該實體中保留的經濟或所有權權益的百分比。
中期合併財務報表是根據美國公認會計原則(“GAAP”)編制的。此處包含的公司財務數據未經審計。管理層認為,所有具有正常經常性質的重大調整都是為了公允地列報公司截至2024年6月30日的財務狀況以及本報告所述期間的經營業績和現金流量。所有公司間往來交易和餘額均已清除。某些前期金額已重新分類,以符合本期列報方式。
隨附的中期合併財務報表和相關附註中遺漏了某些財務信息,這些信息通常包含在根據公認會計原則編制的年度財務報表中,但不是中期報告目的所必需的。我們敦促讀者查看公司截至2023年9月30日的10-k表年度報告,以獲取更完整的描述和討論。截至2024年6月30日的九個月的經營業績和現金流不一定代表截至2024年9月30日的財年的預期業績。
流動性
該公司的主要融資來源是出售其股權證券、許可和合作協議收入以及出售某些未來的特許權使用費。自公司成立以來,研發活動需要大量資本投資,預計未來將繼續需要大量的現金支出,尤其是在公司的候選藥物管道和員工人數均有所擴大的情況下。此外,隨着公司的產品線逐步成熟進入後期臨牀試驗,將需要大量資本投資。
截至 2024 年 6 月 30 日,該公司有 $69.4 百萬現金、現金等價物和限制性現金(美元)2.2 百萬美元的限制性現金)和美元367.3數百萬股可供出售的證券為運營提供資金。在截至2024年6月30日的九個月中,公司的現金、現金等價物和限制性現金和投資餘額增加了美元33.0 百萬美元,這主要歸因於美元的淨收益429.3下文討論了2024年1月承保發行的百萬美元,由與公司研發計劃、一般和管理費用以及資本支出相關的持續支出所抵消。
2024年1月2日,公司與傑富瑞集團有限責任公司、美銀證券公司簽訂了承保協議
6


以及Cowen and Company, LLC作為幾家承銷商的代表。該公司發行了 15,790,000 普通股價格為美元28.50 每股。投資者支付的總購買價格為 $450.0百萬美元,公司獲得的淨收益為美元429.3扣除諮詢費和發行費用後的百萬美元。
總的來説,公司有資格獲得高達 $2.7 在開發、監管和銷售里程碑上達到數十億美元,並可能從其許可和合作協議中獲得各種淨銷售特許權使用費,但須遵守這些協議的條款和條件。附註2中進一步討論了這些合作協議的收入確認。
重要會計政策摘要
公司在截至2023年9月30日財年的最新10-k表年度報告中披露的重要會計政策沒有變化。
所得税的不確定性
該公司記錄的所得税優惠為$3.3 百萬美元和支出 $0.8在截至2024年6月30日和2023年6月30日的九個月中,分別為百萬美元。所得税優惠主要是由於公司與時效到期相關的不確定税收狀況發生了分散變化。
最近的會計公告
2023年12月,財務會計準則委員會(“FASB”)發佈了2023-09年會計準則更新(“ASU”),即所得税(主題740):所得税披露的改進,以改善其所得税披露要求。根據該指導方針,各實體必須 (1) 在費率對賬中披露具體類別,(2) 為符合量化閾值的對賬項目提供額外信息。該指導方針將從2025年10月1日起對公司生效。公司預計應用該ASU不會對其合併財務報表和相關披露產生任何重大影響。
2023年11月,財務會計準則委員會發布了亞利桑那州立大學2023-07年《分部報告(主題280):改進應申報板塊披露》,旨在改善應申報板塊的披露要求,主要是通過對重大分部支出進行額外披露。該指南要求擁有單一可報告細分市場的上市公司提供ASC 280要求的所有披露。此外,該指南要求上市公司在中期報告中納入年度報告中目前要求的與應申報板塊損益和資產有關的所有披露。該標準對2023年12月15日之後開始的財政年度以及2024年12月15日之後開始的財政年度內的過渡期有效,允許提前採用。修正案應追溯適用於財務報表中列報的所有前期。公司預計應用該ASU不會對其合併財務報表和相關披露產生任何重大影響。
注意事項 2。 合作和許可協議
下表彙總了已確認的收入:
截至6月30日的三個月截至6月30日的九個月
2024202320242023
(以千計)
葛蘭素史克$ $277 $2,685 $29,600 
地平線 1,539  23,206 
武田 14,009 866 146,477 
詹森   355 
Amgen   25000 
總計$ $15,825 $3,551 $224,638 
下表彙總了與公司相關的應收賬款和合同負債餘額
7


合作和許可協議:
2024年6月30日2023年9月30日
(以千計)
應收賬款中包含的應收賬款$ $ 
遞延收入中包含的合同負債$ $866 
葛蘭素史克知識產權(第三號)有限公司(“GSK”)
GSK-HSD 許可協議
2021年11月22日,葛蘭素史克與該公司簽訂了獨家許可協議(“葛蘭素史克-HSD許可協議”)。根據葛蘭素史克的許可協議,葛蘭素史克已獲得葛蘭素史克-4532990(前身為ARO-HSD)的獨家許可。除大中華區外,獨家許可遍及全球。葛蘭素史克全權負責其境內GSK-4532990的所有臨牀開發和商業化。GsK 於 2023 年 3 月在 20 期試驗中為第一位患者服藥,並支付了 $30.0在2023財年第三季度向公司支付了百萬里程碑式的款項。
公司有資格獲得額外的付款 $100.0 在3期試驗中實現了第一位患者給藥後,達到了百萬人。此外,如果第三階段試驗結果良好,並且潛在的新藥在主要市場獲得監管部門的批准,則該協議規定向公司支付高達美元的商業里程碑款項190.0 首次商業銷售時為百萬美元,最高可達 $590.0 與銷售相關的里程碑付款。該公司還有資格獲得產品淨銷售額的分級特許權使用費,範圍在十幾%至20%之間。
GSK-HBV 協議
2023年12月11日,公司與葛蘭素史克簽訂了經修訂和重述的許可協議(“GSK-HBV協議”),根據該協議,葛蘭素史克獲得了開發和商業化daplusiran/tomligisiran(GSK5637608,前身為 JNJ-3989)的全球獨家許可。該公司的第三代皮下給藥RNaI候選藥物正在開發作為慢性乙型肝炎病毒感染患者的潛在療法。GSK5637608 此前曾在 2018 年 10 月獲得 Janssen 的許可。
根據GSK-HBV協議的條款, 公司收到了 $2.72023 年 12 月,在簽署經修訂的 GSK-HBV 協議後,達到了百萬美元。公司有資格獲得高達 $832.5根據GSK-HBV協議,支付了數百萬美元的開發和銷售里程碑款項。
截至2024年6月30日記錄的合同資產和負債。
地平線治療愛爾蘭DAC(“地平線”)
2021年6月,Horizon與公司簽訂了合作和許可協議(“Horizon許可協議”)。根據Horizon許可協議的條款,Horizon獲得了 HZN-457 的全球獨家許可,這是Horizon正在開發的一種臨牀階段藥物,可作為失控痛風患者的潛在治療方法。
在Horizon許可協議生效時,該公司確定 不同的履約義務。公司確定,關鍵交付成果包括許可證和某些研發服務,包括公司在 HZN-457(“Horizon R&D Services”)開發的臨牀前階段開展所有活動的責任。該公司收到了一美元40.02021 年 7 月預付了百萬美元。在2023年第一季度完成Horizon研發服務的時間框架內,收入按直線方式確認。此外,該公司還收到了額外的 $15.0在 Horizon 於 2023 年 1 月啟動 1 期臨牀試驗後,百萬美元。
2023 年 10 月 6 日,安進完成了對 Horizon 的收購,隨後通知該公司,安進打算終止 HZN-457 許可證。為方便起見,Horizon行使了終止Horizon許可協議的權利,該協議於2023年12月21日生效。
武田製藥株式會社(“武田”)
2020年10月,武田與公司簽訂了獨家許可和共同出資協議(“武田許可協議”)。根據武田許可協議,武田和公司將共同開發公司的fazirsiran計劃(前身為TAK-999和ARO-AAT),該公司的第二代皮下注射RNAi候選藥物正在開發中,用於治療與α-1抗胰蛋白酶缺乏相關的肝病。在美國境內,如果獲得批准,fazirsiran將在50/50的利潤分享結構下共同商業化。在美國以外,武田獲得了將fazirsiran商業化的獨家許可,並將領導全球商業化戰略,而該公司將有資格獲得以下分級特許權使用費 20% 到 25% 在網上
8


銷售。
在武田許可協議生效之初,公司確定 不同的履約義務。公司確定,關鍵交付成果包括許可證和某些研發服務,包括公司負責完成紅杉研究的初始部分,完成正在進行的第二階段 AROAAT2002 研究,以及確保法齊爾西蘭藥物產品的某些製造完成並交付給武田(“武田研發服務”)。由於這些武田研發服務的專業性和獨特性質及其與許可證的直接關係,公司確定這些交付品代表 不同的捆綁包,因此 履約義務。除了由公司負責的武田研發服務外,武田還將負責管理美國以外的未來臨牀開發和商業化。在美國境內,公司還將參與共同開發和共同商業化工作,並將與武田共同資助這些工作,這是美國境內50/50利潤分享結構的一部分。公司將包括共同開發和共同商業化在內的合作活動視為主題808中的一個單獨記賬單位,因此,這些共同資助金額酌情記為研發費用或一般和管理費用。
根據武田許可協議的條款, 公司收到了 $300.02021 年 1 月的預付款(百萬美元),另外還有 $40.0武田於2023年3月啟動法齊爾西蘭的3期REDWOOD臨牀研究後獲得百萬美元,並且有資格獲得高達美元的資格527.5還有數百萬個潛在的開發、監管和商業里程碑。
公司分配了總額 $300.0其初始交易價格為百萬美元 fazirsiran 許可證和相關的武田研發服務的明確履行義務。收入是使用輸入法確認的(基於實際患者就診量與正在進行的紅杉和 AROAAT2002 臨牀研究的預計就診總次數)。紅杉和 AROAAT2002 研究中患者的第二階段研究訪問已於 2023 年 12 月 31 日結束,公司已基本完成武田許可協議規定的履約義務。因此,截至2023年12月31日,所有收入均已完全確認。截至2024年6月30日,沒有進一步的遞延收入和合同負債。
該公司記錄了 $21.3截至2024年6月30日,應計支出為百萬美元,主要由共同開發和共同商業化活動推動。
詹森製藥有限公司(“詹森”)
2023 年 4 月 7 日,詹森自願終止了與公司的合作協議,公司重新獲得了 ARO-PNPLA3(前身為 JNJ-75220795)的全部權利。ARO-PNPLA3 正處於 1 期臨牀試驗,該公司目前正在開發該試驗。
此外,如上所述,該公司於2023年12月11日簽訂了葛蘭素史克-HBV協議,根據該協議,葛蘭素史克獲得了daplusiran/tomligisiran(GSK5637608,前身為 JNJ-3989)的獨家許可。daplusiran/Tomligisiran此前曾在2018年10月獲得詹森的許可。
安進公司(“安進”)
2016年9月,安進和公司簽訂了 合作和許可協議以及普通股購買協議。根據第二份合作和許可協議(“Olpasiran協議”),安進獲得了該公司新型RNaI olpasiran(以前稱為AMG-890或ARO-LPA)計劃的全球獨家許可。這些 RNAi 分子旨在降低脂蛋白 (a) 升高,脂蛋白是動脈粥樣硬化性心血管疾病的基因驗證的獨立危險因素。根據Olpasiran協議,安進全權負責臨牀開發和商業化。
根據Olpasiran協議,該公司已收到$35.0百萬美元的預付款和美元21.5以安進對公司普通股進行股權投資的形式提供百萬美元。此外,該公司還收到了額外的 $55.0百萬美元的里程碑付款;$10.0在安進於2018年9月啟動第一階段研究後,百萬美元20.0在2020年7月啟動2期臨牀研究後獲得百萬美元,以及美元25.02022年12月,其首次受試者註冊了3期試驗,數百萬人。該公司已基本完成了Olpasiran協議規定的履約義務。曾經有 截至2024年6月30日記錄的合同資產和負債。
2022年11月,Royalty Pharma Investments 2019 ICAV(“Royalty Pharma”)和該公司與Royalty Pharma簽訂了特許權使用費購買協議(“特許權使用費製藥協議”)。作為根據特許權使用費製藥協議支付的款項的對價,Royalty Pharma有權獲得安進根據Olpasiran協議本應向公司支付的所有特許權使用費。公司仍然有資格獲得最高額外的 $485.0數百萬美元的剩餘開發、監管和銷售里程碑款項將由安進和Royalty Pharma支付。參見備註
9


11。
Visirna Therapeutics, Inc.(“Visirna”)
2022年4月,公司與其子公司Visirna簽訂了許可協議(“Visirna許可協議”),根據該協議,Visirna獲得了在大中華區(包括中華人民共和國、香港、澳門和臺灣)開發、製造和商業化該公司四種基於RNAI的研究性心臟代謝藥物的獨家許可。
該公司還根據Visirna許可協議中設想的雙方之間的臨牀供應協議進行製造和開發工作。公司收到了 $0.1百萬和美元0.9百萬美元作為分別截至2024年6月30日和2023年6月30日的九個月中這項製造和開發工作的對價。曾經有 截至2024年6月30日記錄的合同資產和負債。
10


注意事項 3。 資產負債表賬户
不動產、廠房和設備
下表彙總了公司的主要不動產、廠房和設備類別:
2024年6月30日2023年9月30日
(以千計)
土地$2,996 $2,996 
建築75,868  
研究設備64,207 56,509 
傢俱5,593 1,540 
計算機和軟件976 700 
租賃權改進104,396 103,813 
在建工程175,778 166,655 
429,814 332,213 
減去:累計折舊和攤銷(53,903)(41,951)
財產、廠房和設備,淨額$375,911 $290,262 
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月,不動產、廠房和設備的折舊和攤銷費用為美元4.4百萬和美元2.9分別為百萬。截至2024年6月30日和2023年6月30日的九個月中,財產和設備的折舊和攤銷費用為美元12.3百萬和美元7.4分別是百萬。
在2024財年第一季度,該公司完成了其位於威斯康星州維羅納的實驗室和辦公設施的建設,這導致了美元的重新分類75.9截至2024年6月30日,從在建工程到建築中共有100萬英鎊。此外,該公司開始對新建的設施進行折舊 39 年 時期。
應計費用
應計費用包括以下內容:
2024年6月30日2023年9月30日
(以千計)
應計研發費用
$17,911 $16,125 
應計研發費用;共同開發
21,280 5,895 
應計資本支出
6,909 14,044 
其他
1,799 3,699 
應計費用總額
$47,899 $39,763 

11


注意事項 4。 投資
該公司的投資包括以下內容:
截至 2024 年 6 月 30 日
(以千計)
調整後的基準格羅斯
未實現收益
格羅斯
未實現的虧損
公允價值
可供出售證券$367,862 $8 $(598)$367,272 
當前投資總額$367,862 $8 $(598)$367,272 
截至2023年9月30日
(以千計)
調整後的基準格羅斯
未實現收益
格羅斯
未實現的虧損
公允價值
可供出售證券$295,699 $3 $(2,967)$292,735 
當前投資總額$295,699 $3 $(2,967)$292,735 
公司已確定,截至2024年6月30日和2023年6月30日,處於未實現虧損狀況的可供出售證券沒有任何信用損失減值。
12


注意事項 5。 無形資產
需要攤銷的無形資產包括專利和作為2015年3月諾華RNAi資產收購的一部分資本化的許可協議。 下表列出了無形資產的組成部分:
總賬面金額累計攤銷減值淨賬面金額有用的生命
(以千計)(以年為單位)
截至 2024 年 6 月 30 日
專利$21,728 $14,485 $ $7,243 14
執照3,129 1,385  1,744 21
無形資產總額,淨額$24,857 $15,870 $ $8,987 
截至2023年9月30日
專利$21,728 $13,321 $ $8,407 14
執照3,129 1,274  1,855 21
無形資產總額,淨額$24,857 $14,595 $ $10,262 
每年對無形資產進行減值審查,如果存在潛在減值指標,則更頻繁地進行減值審查。在截至2024年6月30日和2023年6月30日的九個月中,沒有發現任何減值指標。
具有明確使用壽命的無形資產在其使用壽命內按直線分期攤銷。無形資產攤銷費用為 $0.4 截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月,為百萬美元,以及美元1.3截至2024年6月30日和2023年6月30日的九個月中為百萬美元。任何具有明確使用壽命的無形資產預計都沒有剩餘價值。
下表列出了截至2024年6月30日與無形資產相關的預計未來攤銷費用:
攤銷費用
截至9月30日的年度 (以千計)
2024 年(剩餘部分)$425 
20251,700 
20261,700 
20271,700 
20281,700 
此後1,762 
總計$8,987 

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注意事項 6。 股東權益
下表彙總了公司的普通股和優先股股份:
股票
面值已授權已發行傑出
(以千計)
截至 2024 年 6 月 30 日
普通股$0.001 290,000 124,227 124,227 
優先股$0.001 5,000   
截至2023年9月30日
普通股$0.001 290,000 107,312 107,312 
優先股$0.001 5,000   
分別截至 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 9 月 30 日, 11,608,14812,709,837 普通股預留用於在行使期權時發行,以及根據公司2013年和2021年激勵計劃授予或可供授予的限制性股票單位的歸屬,以及根據《納斯達克上市規則》第5635(c)(4)條向新員工提供的其他激勵補助。
2024年1月2日,公司與作為幾家承銷商代表的傑富瑞集團公司、美銀證券公司和Cowen and Company, LLC簽訂了承銷協議。該公司發行了 15,790,000 普通股,發行價為美元28.50 每股。投資者支付的總購買價格為 $450.0百萬美元,公司獲得的淨收益為美元429.3扣除諮詢費和發行費用後的百萬美元。
2022年12月2日,公司簽訂了公開市場銷售協議(“公開市場銷售協議”),根據該協議,公司可以不時出售不超過$的價格250,000,000 通過充當銷售代理和/或委託人的傑富瑞集團在市面發行(“自動櫃員機發行”)中購買公司普通股。根據公開市場銷售協議,公司無需出售股票。該公司將向傑富瑞有限責任公司支付高達的佣金 3.0根據公開市場銷售協議出售普通股所得總收益的百分比。除非另行終止,否則自動櫃員機發行應在 (i) 出售所有受公開市場銷售協議約束的普通股以及 (ii) 協議允許的公開市場銷售協議終止時終止,以較早者為準。經事先通知,公司和傑富瑞均可隨時終止公開市場銷售協議。截至2024年6月30日, 股票是根據公開市場銷售協議發行的。
注意事項 7。 承付款和意外開支
訴訟
在正常業務過程中,公司可能會不時受到各種索賠和法律訴訟的約束。如果認為任何主張或未申訴的索賠或法律訴訟造成的潛在損失是可能的,並且金額可以合理估計,則公司將對估計的損失承擔責任。曾經有 截至2024年6月30日記錄的或有負債。
承諾
該公司在威斯康星州維羅納的維羅納科技園擁有土地,該園區正在開發成大約 160,000 平方英尺的藥品製造設施和大約 140,000 平方英尺的實驗室和辦公設施,將支持公司的製造工藝開發和分析活動。在2024財年第一季度,該公司完成了其中一處實驗室和辦公設施的建設。
截至2024年6月30日,公司已產生美元266.0 百萬並打算額外花費 $18.0 百萬美元兑美元32.0 百萬美元用於完成設施的建設。
注意事項 8。 租賃
加利福尼亞州帕薩迪納:公司租賃 49,000 科羅拉多州業主有限責任公司位於東科羅拉多大道177號的公司總部辦公空間平方英尺,該公司的租約將於2027年4月30日到期。租約包含續訂選項 額外 五年 術語。本公司無法合理確定其是否會行使此期權
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續訂,因此自2024年6月30日起,它不包含在使用權資產和負債中。
加利福尼亞州聖地亞哥:公司租賃 144,000 平方英尺的辦公和研發實驗室空間位於霍伊特公園10102號,分別位於11404號和11408號索倫託谷所有者有限責任公司,租約將於2038年4月30日到期。根據租約,在初始租約到期後的十二個月內 15-為期一年,公司可以選擇將租約延長至 額外 十年 從長遠來看,基本租金每年會有一定的增長。公司無法合理確定是否會行使續訂期權,因此截至2024年6月30日,它未包含在使用權資產和負債中。
租賃協議賦予公司獲得由出租人資助的額外租户改善津貼(“ATIA”)的權利,最高金額為 $7.2 百萬,視情況而定 7基準期內每年的利息百分比。此外,2023年9月25日,公司執行了第一項租約修正案,該修正案授予了第二份ATIA,最高金額為美元23.6 百萬,利率為 9基準期內每年的百分比。公司收到了 $30.8在2024財年第一季度,出租人獲得了百萬ATIA。因此,公司重新評估了其租賃負債和使用權資產,以反映這些額外津貼和相關的租賃付款增加。該公司進一步得出結論,這些ATIA對租賃的分類沒有影響。
該公司此前在加利福尼亞州聖地亞哥轉租了額外的研發空間,該轉租於2023財年結束。
威斯康星州麥迪遜:公司租賃 115,000 平方英尺的辦公和實驗室設施空間位於南羅莎路502號,租約將於2031年9月30日到期。租約包含續訂選項 的條款 五年。公司無法合理確定是否會行使該期權,因此截至2024年6月30日,該期權未包含在使用權資產和負債中。
租賃資產和負債的組成部分及其在公司合併資產負債表上的分類如下:
租賃資產和負債分類2024年6月30日2023年9月30日
(以千計)
經營租賃資產使用權資產$44,339 $45,297 
當期經營租賃負債租賃負債6,053 10,563 
非流動經營租賃負債租賃負債,扣除流動部分112,040 104,608 
截至6月30日的三個月截至6月30日的九個月
租賃成本分類2024202320242023
(以千計)
運營租賃成本研究和開發$2,965 $3,323 $8,531 $7,735 
一般和管理費用537 509 1,504 1,542 
可變租賃成本 (1)
研究和開發863 257 2,478 627 
一般和管理費用    
總計 $4,365 $4,089 $12,513 $9,904 
(1) 可變租賃成本主要與公司運營租賃相關的運營費用有關。
截至2024年6月30日的九個月中的短期租賃成本。有 $0.6百萬和美元1.2在截至2023年6月30日的三個月和九個月中,短期租賃成本分別為百萬美元。
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下表列出了截至2024年6月30日的未貼現經營租賃負債的到期日:
金額
(以千計)
2024 年(財政年度的剩餘時間)$3,793 
202515,356 
202615,696 
202714,869 
202813,511 
2029 年及以後128,356 
總計$191,581 
減去估算的利息$(73,488)
經營租賃負債總額(包括流動部分)$118,093 
與租賃相關的補充現金流和其他信息如下:
截至6月30日的三個月截至6月30日的九個月
2024202320242023
(以千計)
按租賃負債計量中包含的金額收到的現金:
來自經營租賃的運營現金流$ $5,414 $3,099 $23,343 
調整使用權資產以換取新的/經修訂的經營租賃負債
$ $3,519 $(64)$(19,063)
為計量租賃負債所含金額支付的現金:
來自經營租賃的運營現金流$3,204 $1,885 $7,221 $4,081 
6月30日
20242023
加權平均剩餘租賃期限(以年為單位)12.813.4
加權平均折扣率8.0 %8.0 %
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注意事項 9。 股票薪酬
股票計劃
根據2013年和2021年的計劃,該公司有兩項計劃規定了基於股權的薪酬。根據2013年的激勵計劃(“2013年計劃”), 2,924,586 自2024年6月30日起,公司普通股保留用於向員工和董事授予股票期權和限制性股票獎勵。
根據2021年激勵計劃(“2021年計劃”), 8,000,000 公司普通股的股份(需進行某些調整)用於授予股票期權、股票增值權、限制性和非限制性股票、績效獎勵、現金獎勵和其他可轉換為公司普通股或以其他方式基於公司普通股的獎勵。根據2021年計劃授權的最大股份數將減少(i)在2021年1月1日之後根據2013年計劃發放的受獎勵限制的任何股份,以及(ii)增加截至2021年1月1日根據2013年計劃獲得未償還獎勵的任何股份,這些股份在2021年1月1日之後被取消、到期、沒收或以其他方式未根據此類獎勵發行(由於為支付行使費用而被招標或扣留除外)價格或與任何此類獎勵相關的預扣税)或以現金結算。截至2024年6月30日,可供發行的股票總數為 4,565,727 股票,其中包括 158,928154,139 分別根據2013年和2021年計劃沒收的股份,以及 3,697,189 股票已根據2021年計劃授予。
此外,還有 665,020 為期權保留的股份和 616,638 根據《納斯達克上市規則》第5635(c)(4)條,作為向公司股票薪酬計劃之外的新員工發放的激勵補助金髮行的限制性股票單位預留的股票。
下表彙總了未獲獎項:
截至 2024 年 6 月 30 日
2013 年計劃2021 年計劃激勵獎總計
授予和傑出獎項:
選項1,315,326 32,151 665,020 2,012,497 
限制性庫存單位1,609,260 2,804,026 616,638 5,029,924 
總計2,924,586 2,836,177 1,281,658 7,042,421 
下表彙總了運營費用中包含的股票薪酬支出:
截至6月30日的三個月截至6月30日的九個月
2024202320242023
研究和開發$6,221 $8,982 $21,634 $26,129 
一般和行政8,490 10,965 27,350 33,820 
總計$14,711 $19,947 $48,984 $59,949 
股票期權獎勵
下表彙總了截至2024年6月30日的九個月的股票期權活動:
股票加權-
平均值
運動
價格
每股
加權-
平均值
剩餘的
合同的
期限(年)
聚合
固有的
價值
截至 2023 年 9 月 30 日仍未付清
2,263,477$22.68 
已授予 
已取消或已過期(53,582)36.62 
已鍛鍊(197,398)10.98 
截至 2024 年 6 月 30 日
2,012,497$23.22 3.8$22,486,304 
可於 2024 年 6 月 30 日行使
2,001,968$23.05 3.8$22,486,304 
總內在價值表示標的股票的市場價格超過的金額
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期權的行使價。在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月中,行使的期權的總內在價值為美元0.7 百萬和美元6.5 分別為百萬。在截至2024年6月30日和2023年6月30日的九個月中,行使的期權的總內在價值為美元3.8百萬和美元10.1分別是百萬。
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月中與未償還股票期權相關的股票薪酬支出為美元0.4 百萬和美元2.1 分別為百萬。截至2024年6月30日和2023年6月30日的九個月中,與未償還的股票期權相關的股票薪酬支出為美元2.5百萬和美元6.7分別是百萬。
截至2024年6月30日,所有未償還的未歸屬股票期權的税前薪酬支出為美元0.4在加權平均期內,公司的經營業績中將確認百萬美元 3 月。
每個股票期權獎勵的公允價值是使用Black-Scholes期權定價模型在授予之日估算的。Black-Scholes期權定價模型是為估算交易期權的公允價值而開發的,這些期權沒有歸屬限制,可以完全轉讓。每種股票期權公允價值的確定受授予之日公司股價以及對許多高度複雜和主觀變量的假設的影響。由於公司的員工股票期權的特徵與已交易期權的特徵明顯不同,而且由於主觀投入假設的變化會對公允價值估計產生重大影響,因此現有模型不一定能為其員工股票期權的公允價值提供可靠的單一衡量標準。
下表提供了根據Black-Scholes期權定價模型計算這些股票期權的授予日公允價值時使用的假設:
截至6月30日的九個月
2024 (5)
2023
預期股息收益率 (1)
不適用
無風險利率 (2)
不適用3.69%
預期波動率 (3)
不適用86.4%
預期期限(以年為單位)(4)
不適用6.25
授予期權的加權平均授予日每股期權的公允價值不適用$24.80
(1) 股息收益率為 因為該公司目前不支付股息。
(2) 無風險利率基於授予時有效的等值條款的美國國債收益率。
(3) 波動率是根據公司普通股價格的波動率平均值估算的。
(4)預期期限的計算是根據安全港規則確定的,同時考慮了授予的合同條款和歸屬時間表。
(5) 在截至2024年6月30日的九個月中,沒有授予任何期權。
Visirna ESOP:2023 年 10 月 1 日,公司的子公司 Visirna 批准了 7,500,000 員工股票期權計劃(“Visirna ESOP”)向其員工提供股票期權,該計劃授權 20,000,000 用於發行的股票。Visirna的ESOP由Visirna獨立管理,包括估值流程。在截至2024年6月30日的三個月和九個月中,與Visirna ESOP相關的股票薪酬支出為美元2.3百萬和美元5.5 分別為百萬。
限制性股票單位
限制性股票單位(“RSU”),包括基於市場、基於時間和基於業績的獎勵,是根據公司的2013年和2021年計劃以及在公司股票薪酬計劃之外作為激勵補助金髮放的。歸屬時,每股未償還的RSU將兑換成公司的一股普通股。RSU 獎勵通常以滿足服務要求或滿足服務要求和實現某些績效目標為前提。
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下表彙總了公司限制性股票單位的活動:
的數量
RSU
加權-
平均值
格蘭特
日期
公允價值
每股
截至 2023 年 9 月 30 日仍未付清
4,241,640$58.43 
已授予1,876,82530.67 
既得(927,766)53.16 
被沒收(160,775)41.75 
截至 2024 年 6 月 30 日
5,029,924$49.58 
限制性股票單位的公允價值是根據授予日公司普通股的收盤價確定的,同時考慮了達到獎勵服務和/或績效條件的可能性。
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月中,公司記錄了美元14.3 百萬和美元17.8 與限制性股票單位相關的支出分別為百萬美元。在截至2024年6月30日和2023年6月30日的九個月中,公司記錄了美元46.5百萬和美元53.2與限制性股票單位相關的支出分別為百萬美元。截至 2024 年 6 月 30 日,有 $96.3與限制性股票單位相關的未確認薪酬成本總額為百萬美元,預計將在加權平均期內予以確認 1.6 年份。
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注意 10。 公允價值測量
公司採用公允價值層次結構,優先考慮用於衡量公允價值的估值技術的輸入。第四部分 “第15項” 附註10——合併財務報表附註的公允價值計量中披露了公司用於衡量公允價值的估值技術和投入以及公允價值層次結構三個級別(1級、2級和3級)的定義。截至2023年9月30日止年度的10-k表年度報告的附件和財務報表附表”。
公司使用截至評估之日的最新價格和投入,包括市場混亂期間。在市場混亂時期,許多工具觀察價格和投入的能力可能會降低。這種情況可能導致儀器從 1 級重新分類為 2 級,或從 2 級重新分類為 3 級。公司確認等級之間的轉賬要麼是在活動的實際發生日期,要麼是導致轉移的情況發生變化。根據三級衡量標準,截至2024年6月30日和2023年9月30日,公司沒有任何金融資產或金融負債。
下表定期顯示了有關以公允價值計量的公司資產和負債的信息,並指出了公司使用的估值技術的公允價值層次結構:
2024年6月30日
第 1 級第 2 級第 3 級總計
(以千計)
可供出售證券
美國政府債券$ $80,946 $ $80,946 
商業票據 114,616  114,616 
公司債務證券 171,710  171,710 
可供出售證券總數 367,272  367,272 
現金等價物
貨幣市場工具29,495   29,495 
商業票據 4,986  4,986 
現金等價物總額29,495 4,986  34,481 
金融資產總額$29,495 $372,258 $ $401,753 
2023年9月30日
第 1 級第 2 級第 3 級總計
(以千計)
可供出售證券
美國政府債券$31,553 $ $ $31,553 
市政證券 7,093  7,093 
商業票據 22,205  22,205 
公司債務證券 231,884  231,884 
可供出售證券總數
31,553 261,182  292,735 
現金等價物
貨幣市場工具39,733   39,733 
現金等價物總額39,733   39,733 
金融資產總額$71,286 $261,182 $ $332,468 
注意 11。 與出售未來特許權使用費有關的責任
2022年11月,公司與Royalty Pharma簽訂了特許權使用費製藥協議,根據該協議,Royalty Pharma同意支付最高美元410.0向公司提供百萬美元現金,以換取公司未來在olpasiran的特許權使用費權益。olpasiran是一種siRNA,最初由公司開發,於2016年9月根據Olpasiran協議許可給安進。
根據特許權使用費製藥協議,Royalty Pharma支付了$250.0 預付一百萬美元,並同意最多支付
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額外的 $160.0如果發生以下里程碑事件,總共應付百萬美元的一次性里程碑付款:(i) $50.0olpasiran OCEAN 三期臨牀試驗註冊完成後將獲得百萬美元,(ii)美元50.0在獲得美國食品藥品管理局批准奧帕西蘭用於批准的適應症(降低已確診心血管疾病且Lp(a)升高的成年人發生心肌梗塞、緊急冠狀動脈血運重建或冠心病死亡的風險)後,百萬美元,以及(iii)$60.0在Royalty Pharma收到至少$後,將獲得百萬美元70.0在任何一個日曆年內,根據特許權使用費製藥協議支付了數百萬美元的特許權使用費。在2024財年第三季度,安進完成了olpasiran的第三階段OCEAN(a)結果試驗的註冊,該試驗觸發了美元50.0公司在同一季度收到了百萬里程碑式的付款。
作為根據特許權使用費製藥協議支付上述款項的對價,Royalty Pharma有權獲得安進根據Olpasiran協議本應向公司支付的所有特許權使用費。根據Olpasiran協議,公司仍然有資格獲得安進可能支付的任何里程碑付款。
公司評估了特許權使用費製藥協議的條款,並得出結論,根據相關的會計指導,公司將該交易記作債務和美元融資250.0百萬和美元50.0來自Royalty Pharma的百萬美元被記作與出售合併資產負債表上未來特許權使用費相關的負債。公司沒有義務償還根據特許權使用費製藥協議收到的這些資金。
公司使用實際利率法按賬面價值記錄債務。為了攤銷未來特許權使用費的銷售,公司利用預期的方法來估算公司在協議有效期內將向交易對手支付的未來特許權使用費。根據預期方法,新的有效利率是根據剩餘現金流的修訂估計值確定的。新利率是貼現率,它將修訂後的剩餘現金流估計值的現值等同於債務賬面金額,並將用於確認剩餘期間的非現金利息支出。公司結合內部預測和外部來源的預測,定期評估預期特許權使用費的支付金額和時間。對未來產品淨銷售額(以及由此產生的特許權使用費)的估計基於關鍵假設,包括人口、滲透率、成功概率和銷售價格等。如果此類付款大於或少於公司的初步估計,或者此類付款的時間與其最初的估計不同,則公司前景將調整特許權使用費融資義務的攤銷和實際利率。截至2024年6月30日,估計的實際利率為 6.3%.
下表列出了與出售未來特許權使用費有關的負債方面的活動。
賬面金額
(以千計)
截至 2023 年 9 月 30 日的賬面價值$268,326 
已收到里程碑付款
5萬個 
確認的非現金利息支出17,705 
截至 2024 年 6 月 30 日的賬面價值$336,031 
注意 12。 每股淨虧損
下表顯示了截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和九個月的基本和攤薄後每股淨虧損的計算結果。
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截至6月30日的三個月截至6月30日的九個月
2024202320242023
(以千計,每股金額除外)
分子:
歸屬於Arrowhead Pharmicals, Inc.的淨虧損$(170,793)$(102,946)$(428,957)$(95,596)
分母:
已發行基本股的加權平均值124,199 107,004 118,260 106,597 
稀釋性證券的影響    
加權平均攤薄後已發行股票124,199 107,004 118,260 106,597 
每股基本淨虧損$(1.38)$(0.96)$(3.63)$(0.90)
攤薄後的每股淨虧損$(1.38)$(0.96)$(3.63)$(0.90)
下表列出了被排除在攤薄後每股淨虧損計算之外的潛在稀釋性證券,因為將其包括在內會產生反稀釋作用。
截至6月30日的三個月截至6月30日的九個月
2024202320242023
(以千計)
選項753 637 711 768 
限制性庫存單位3,976 2830 4,060 3,256 
總計4,729 3,467 4,771 4,024 
注意 13。 後續事件
融資協議
2024年8月7日(“截止日期”),公司與擔保方、其貸款方(“貸款人”)和作為貸款人的行政代理人和抵押代理人的第六街貸款合夥人簽訂了融資協議(“融資協議”)。融資協議規定了美元的高級有擔保定期貸款500.0 百萬(“信貸額度”),其中包括 $400.0 在截止日期資助了百萬美元,另外還有 $100.0 在此期間,由公司選擇百萬美元,但須經第六街與公司雙方同意 七年 協議的期限。信貸額度於2031年8月7日(“到期日”)到期,年利率等於 15.0%。信貸額度不提供期限內的定期攤銷付款,所有本金將在到期日到期。公司有權隨時根據融資協議預付貸款。參見第 5 項。第二部分的其他信息,以獲取更多信息。


22


第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
前瞻性陳述
本10-Q表季度報告包含經修訂的1933年《證券法》第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》第21E條所指的某些前瞻性陳述,我們打算使此類前瞻性陳述受由此建立的安全港的約束。為此,除歷史信息外,本10-Q表季度報告中包含的任何陳述均可被視為前瞻性陳述。在不限制前述內容概括性的前提下,諸如 “可能”、“將”、“期望”、“相信”、“預測”、“目標”、“努力”、“打算”、“計劃”、“項目”、“可能”、“估計”、“目標”、“預測” 或 “繼續” 等詞語或其其他變體或類似術語的否定詞旨在識別前瞻性陳述。此外,任何涉及我們未來財務業績預測、業務趨勢或未來事件或情況的其他描述的陳述均為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於關於我們的臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、時間、進展和結果的陳述,包括任何商業化工作、我們的研發計劃以及 “25 年中的20” 管道目標;我們對合作夥伴關係、許可和/或合作安排以及我們已經或將來可能達成的其他戰略安排和交易的潛在收益的預期;我們對金額和時機的信念和期望根據現有協議,未來的里程碑、特許權使用費或其他可能應付給或來自第三方的款項;以及我們對未來收入、研發支出、資本要求和向第三方付款的估計。
此處包含的前瞻性陳述基於現有信息對我們管理層當前的預期,涉及許多風險和不確定性,所有這些風險和不確定性都難以或不可能準確預測,其中許多是我們無法控制的。因此,我們的實際業績和某些事件的時間可能與任何前瞻性陳述中討論、預測、預期或顯示的結果存在重大差異。前瞻性陳述並不能保證未來的業績,我們的實際經營業績、財務狀況和現金流可能存在重大差異。可能導致或促成這種差異的因素包括但不限於 “第 1 項” 中更詳細討論的因素。業務” 和 “項目1A。第一部分的 “風險因素” 和 “第7項”。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析”,見我們最新的10-k表年度報告第二部分。讀者應仔細閲讀這些風險,以及我們不時向美國證券交易委員會(“SEC”)提交的其他文件中描述的其他風險。鑑於此處包含的前瞻性信息固有的重大風險和不確定性,此類信息的包含不應被視為我們或任何其他人對將取得此類結果的陳述,並提醒讀者不要過分依賴此類前瞻性信息。此處的陳述是截至向美國證券交易委員會提交本10-Q表季度報告之日的聲明,此後任何時候都不應依賴這些陳述。除非法律要求,否則我們不打算修改此處包含的前瞻性陳述以反映本文發佈之日之後的事件或情況或反映意外事件的發生。
概述
該公司開發通過抑制引起頑固疾病的基因來治療這些疾病的藥物。該公司的療法使用廣泛的RNA化學物質組合和高效的交付模式,觸發RNAi幹擾機制,誘導目標基因的快速、深度和持久的敲除。RNAi 是活細胞中存在的一種機制,它抑制特定基因的表達,從而影響特定蛋白質的產生。基於RNAI的療法可以利用這種自然的基因沉默途徑來靶向和關閉特定的致病基因。
該公司將其資源集中在專門利用其高水平藥理活性的療法上,這些療法涵蓋多個治療領域的多個動物模型。該公司認為,與上一代和競爭技術相比,基於TrimTM的療法具有多種潛在優勢,包括:簡化製造和降低成本;多種給藥途徑,包括皮下注射和吸入給藥;能夠靶向多種組織類型,包括肝、肺、中樞神經系統、肌肉和脂肪組織;以及可能提高安全性並降低細胞內積聚的風險,因為來自更小、更簡單分子的代謝物更少。
該公司的臨牀產品線包括:
•高甘油三酯血癥-plozasiran(前身為 ARO-APOC3);
•血脂異常-zodasiran(前身為 ARO-ANG3);
•心血管疾病——olpasiran(前身為AMG 890或ARO-LPA,授權給安進);
23


•粘膜阻塞性或炎性肺部疾病-ARO-MUC5AC 和 ARO-RAGE;
•特發性肺纖維化-ARO-MMP7;
•非酒精性脂肪肝炎(NASH)——GSK-4532990(前身為ARO-HSD,已外包給葛蘭素史克許可);
•α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)——fazirsiran(前身為ARO-AAT,與武田合作);
•慢性乙型肝炎病毒——daplusiran/tomligisiran(GSK5637608,前身為 JNJ-3989,未經葛蘭素史克許可);
•補體介導的疾病-ARO-C3;
•非酒精性脂肪肝炎(NASH)-ARO-PNPLA3(以前是 JNJ-75220795 或 ARO-JNJ1);
•面部肩肱肌營養不良症-ARO-DUX4;
•Dystrophia myotonica 蛋白激酶 (DMPK)-ARO-DM1;以及
•補體因子 b (CFB) 的肝臟表達-ARO-CFB。
該公司在加利福尼亞州和威斯康星州設有實驗室設施,在那裏開展研發活動,包括開發RNAi療法。該公司的主要行政辦公室位於加利福尼亞州帕薩迪納。
該公司繼續為未來的臨牀試驗開發其他臨牀候選藥物。臨牀候選藥物經過內部測試,並通過外部實驗室的良好實驗室規範(GLP)毒理學研究進行測試。用於此類研究和臨牀試驗的藥物材料要麼由內部製造,要麼承包給第三方製造商。該公司聘請第三方合同研究組織(CRO)管理臨牀試驗,並在臨牀試驗管理的各個方面與此類組織合作,包括計劃設計、患者招募和隨訪。這些外部成本,包括毒理學/療效測試和製造成本,以及臨牀試驗的準備和管理,被稱為 “候選成本”。隨着臨牀候選藥物臨牀開發的進展,候選藥物的成本將增加。
2024財年前三季度業務亮點
2024財年前三個季度的近期主要進展包括以下內容:
•宣佈計劃將正在研究的plozasiran推進到一項名為CAPITAN的3期心血管療效試驗,該試驗旨在招收混合型高脂血症和動脈粥樣硬化性心血管疾病殘留風險的患者;
•宣佈了針對家族性乳糜微粒血癥綜合徵(FCS)患者的研究性plozasiran的關鍵性3期PALISADE研究的成功主要結果。該公司在2024年6月25日的心臟代謝活動中重點介紹了其心臟代謝產品線的最新數據;
•在美國糖尿病協會第84屆科學會議上介紹了用於治療肥胖和代謝性疾病的ARO-INHBE的臨牀前數據。INHBE 小幹擾核糖核酸(siRNA)給藥得出了多項令人鼓舞的發現,包括:(1)INHBE mRNA的表達降低了95%,(2)與鹽水對照組相比,體重抑制了19%,(3)脂肪量減少了26%,以及(4)保持瘦肉質量;
•公佈了針對混合高脂血症患者的在研佐達西蘭的20期雙盲、隨機 ARCHES-2 研究的結果;
•宣佈有關ARO-RAGE的新中期臨牀數據在哮喘患者中實現了高水平的基因敲除;
•完成了安進對olpasiran的第三階段OCEAN(a)——結果試驗的註冊,觸發了向該公司支付的5000萬美元里程碑式付款,該款項於2024財年第三季度支付;
•提供了該公司針對重度高甘油三酯血癥患者的在研plozasiran的2期 SHASTA-2 研究的雙盲治療期的最終數據。SHASTA-2 研究結果顯示,載脂蛋白 C-III(APOC3)和甘油三酯顯著、持續降低,多種動脈粥樣硬化脂蛋白水平有所改善;
•宣佈了一項擴大准入計劃(“EAP”),在臨牀試驗之外為符合資格的家族性乳糜微粒血癥綜合徵(FCS)患者提供研究性plozasiran;
•啟動了 ARO-DM1 的 1/2a 期臨牀試驗,該試驗被開發為 1 型肌強直性營養不良症 (DM1) 的潛在治療方法,這是最常見的成人發作型肌肉萎縮症;
•申請批准啟動ARO-CFB的1/2a期臨牀試驗,該試驗正在開發為補體介導的腎臟疾病的潛在治療方法;
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•作為幾家承銷商的代表,與傑富瑞集團有限責任公司、美銀證券公司和Cowen and Company, LLC簽訂了承保協議。該公司以每股28.50美元的價格發行了15,790,000股普通股。投資者支付的總收購價為4.5億美元,扣除諮詢費和發行費用後,公司獲得4.293億美元的淨收益;以及
•與葛蘭素史克簽訂了經修訂和重述的許可協議,根據該協議,葛蘭素史克獲得了開發和商業化daplusiran/tomligisiran(GSK5637608,前身為 JNJ-3989)的全球獨家許可。daplusiran/Tomligisiran此前曾獲得楊森製藥公司的許可。參見第一部分附註2-合併財務報表的合作和許可協議,“第1項。財務報表。”
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月,歸屬於Arrowhead Pharmicals, Inc.的淨虧損分別為1.708億美元和1.029億美元。截至2024年6月30日和2023年6月30日的九個月中,歸屬於Arrowhead Pharmicals, Inc.的淨虧損分別為4.29億美元和9,560萬美元。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月,每股淨虧損——攤薄後分別為1.38美元和0.96美元。截至2024年6月30日和2023年6月30日的九個月中,每股淨虧損——攤薄後分別為3.63美元和0.90美元。
截至2024年6月30日的三個月和九個月中,歸屬於公司的淨虧損的變化主要是由於公司許可和合作協議的收入減少,以及研發費用增加,隨着公司候選人渠道的擴大和臨牀試驗階段的進展,研發費用持續增加。
截至2024年6月30日,該公司擁有6,940萬美元的現金、現金等價物和限制性現金,3.673億美元的可供出售證券和8.838億美元的總資產,而截至2023年9月30日,現金、現金等價物和限制性現金、2.927億美元的可供出售證券和7.656億美元的總資產。根據公司目前的現金和投資資源以及運營計劃,公司預計自這些財務報表發佈之日起至少未來十二個月內將有足夠的流動性為運營提供資金。
關鍵會計估計
截至2023年9月30日財年的最新10-k表年度報告中披露的公司關鍵會計估計沒有重大變化。
操作結果
以下數據彙總了公司在以下期間的經營業績:
截至6月30日的三個月截至6月30日的九個月
2024202320242023
(以千計,每股金額除外)
收入$$15,825$3,551$224,638
營業虧損
$(176,141)$(102,703)$(438,877)$(96,672)
歸屬於Arrowhead Pharmicals, Inc.的淨虧損
$(170,793)$(102,946)$(428,957)$(95,596)
攤薄後每股淨虧損
$(1.38)$(0.96)$(3.63)$(0.90)
收入
截至2024年6月30日的三個月,總收入比2023年同期減少了1,580萬美元,下降了100.0%。截至2024年6月30日的九個月中,總收入比2023年同期減少了2.211億美元,下降了98.4%。這些變化主要是由截至2024年6月30日的九個月中與公司許可和合作協議相關的收入確認減少所致。截至2023年6月30日的九個月的收入主要由與武田、葛蘭素史克和Horizon/Amgen許可協議相關的收入確認推動,如下所述。
公司已根據FasB主題808——合作安排和主題606——客户合同收入對每份協議進行了評估。參見第一部分 “第1項” 附註2 — 合併財務報表的合作和許可協議。財務報表”,瞭解有關合作和許可協議下確認的收入的更多信息。
25


武田:2020年10月,武田與公司簽訂了武田許可協議。該公司已將總額3億美元的初始交易價格分配給其法齊爾西蘭許可證和相關的武田研發服務的一項不同履行義務。收入是使用輸入法確認的(基於實際患者就診量與正在進行的紅杉和 AROAAT2002 臨牀研究的預計就診總次數)。對紅杉和 AROAAT2002 研究中患者的第二階段研究訪問已於 2023 年 12 月 31 日結束,公司已基本完成武田許可協議規定的履約義務。因此,截至2023年12月31日,所有收入均已完全確認。
在截至2023年6月30日的九個月中,該公司創下了1.465億美元的收入,其中包括通過給法齊爾西蘭3期紅杉臨牀研究的第一名患者給藥而支付的4,000萬美元里程碑式付款。
葛蘭素史克:2023年12月11日,葛蘭素史克與該公司簽訂了葛蘭素史克-HBV協議。根據GSK-HBV協議,葛蘭素史克獲得了開發和商業化daplusiran/tomligisiran(GSK5637608,前身為 JNJ-3989)的全球獨家許可。daplusiran/Tomligisiran此前曾在2018年10月獲得詹森的許可。根據葛蘭素史克-HBV協議的條款,該公司在簽署GSK-HBV協議後,於2023年12月獲得了270萬美元。
在截至2023年6月30日的九個月中,該公司根據GSK-HSD許可協議為第20期試驗的第一位患者服藥,記錄了3000萬美元的里程碑式付款。
Horizon/Amgen:在截至2023年6月30日的九個月中,公司在2021年7月收到的4,000萬美元預付款總額中錄得670萬澳元的收入,這筆款項是在2023年第一季度完成Horizon研發服務的時限內按直線方式確認的。還有150萬美元的可償還費用。Horizon 於 2022 年 12 月招收了第一位受試者參加一項第 1 期隨機安慰劑對照試驗,該試驗旨在評估 HZN-457 的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學,從而觸發了向該公司支付的 1,500 萬美元里程碑式付款,該款項於 2023 財年第二季度支付。此外,安進在其olpasiran的第三階段試驗中招收了第一個受試者,該試驗觸發了向該公司支付的2,500萬美元的里程碑式付款,該款項於2023財年第二季度支付。2023 年 10 月 6 日,安進公司完成了對 Horizon 的收購,隨後通知該公司,安進打算終止 HZN-457 許可證。為方便起見,Horizon行使了終止Horizon許可協議的權利,該協議於2023年12月21日生效。
運營費用
以下分析詳細説明瞭運營費用,並討論了公司在主要支出類別中的支出。為了比較起見,下表顯示了截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和九個月的金額。
研發(R&D)費用
研發費用與公司的研發發現工作和相關的候選成本有關,主要包括與臨牀用品製造、毒性/療效研究和臨牀試驗費用相關的外包成本。內部成本主要與公司位於加利福尼亞和威斯康星州的研究機構的發現業務有關,包括設施成本和實驗室相關費用。公司不按個別研發項目或個別候選藥物單獨跟蹤研發費用。公司以跨職能的方式跨項目運營,不單獨分配與設施相關的成本、候選成本、發現成本、薪酬支出、折舊和攤銷費用以及與研發活動相關的其他費用。
下表詳細列出了所述期間的研發費用:
26


(以千計)三個月已結束
2024年6月30日
的百分比
開支
類別
三個月已結束
2023年6月30日
的百分比
開支
類別
增加(減少)
$%
候選人費用$78,36751%$41,20944%$37,15890%
研發發現成本30,89020%20,25321%10,63753%
工資24,53216%16,63218%7,90047%
相關設施7,1325%4,8105%2,32248%
研發費用總額,不包括非現金支出$140,92192%$82,90488%$58,01770%
股票補償7,2415%8,9829%(1,741)(19)%
折舊和攤銷4,2693%2,8713%1,39849%
研發費用總額$152,431100%$94,757100%$57,67461%
(以千計)九個月已結束
2024年6月30日
的百分比
開支
類別
九個月已結束
2023年6月30日
的百分比
開支
類別
增加(減少)
$%
候選人費用$157,54643%$110,07943%$47,46743%
研發發現成本84,89823%50,37720%34,52169%
工資72,04819%47,72519%24,32351%
相關設施19,5975%11,6015%7,99669%
研發費用總額,不包括非現金支出$334,08990%$219,78287%$114,30752%
股票補償23,7357%26,12910%(2,394)(9)%
折舊/攤銷12,2203%7,4223%4,79865%
研發費用總額$370,044100%$253,333100%$116,71146%
與2023年同期相比,截至2024年6月30日的三個月,候選人成本增加了3,720萬美元,增長了90%,在截至2024年6月30日的九個月中增加了4,750萬美元,增長了43%。這一增長主要是由於公司進入臨牀試驗和通過臨牀試驗的候選人渠道進一步增加,這導致了生產、外包臨牀試驗和毒性研究成本的增加。
與2023年同期相比,截至2024年6月30日的三個月,研發發現成本增加了1,060萬美元,增長了53%,在截至2024年6月30日的九個月中增加了3,450萬美元,增長了69%。這一增長主要是由公司研發工作的增長和對新治療領域和組織類型的持續進步,以及與中樞神經系統研究和實驗室用品相關的成本上漲所推動的。
工資包括公司研發人員的工資、獎金、工資税和相關福利。與2023年同期相比,截至2024年6月30日的三個月,工資支出增加了790萬美元,增長了47%,在截至2024年6月30日的九個月中增加了2430萬美元,增長了51%。增長的主要原因是隨着公司擴大候選人渠道以及年度薪資的增加,研發人員數量有所增加。
設施相關費用包括公司位於加利福尼亞州聖地亞哥和威斯康星州麥迪遜市的研發設施的租賃成本。與2023年同期相比,截至2024年6月30日的三個月,設施相關成本增加了230萬美元,增長了48%,在截至2024年6月30日的九個月中增加了800萬美元,增長了69%。這一增長主要歸因於加利福尼亞州聖地亞哥的租約ATIA。參見第一部分 “第1項” 附註8——合併財務報表附註的租賃。財務報表。”
股票薪酬支出是一種非現金支出,基於授予員工的股票期權和限制性股票單位的估值。與2023年同期相比,截至2024年6月30日的三個月,股票薪酬支出減少了170萬美元,下降了19%,在截至2024年6月30日的九個月中減少了240萬美元,下降了9%。減少的主要原因是僱員離職時取消了獎勵。
折舊和攤銷費用(非現金支出)在截至2024年6月30日的三個月,與2023年同期相比增加了140萬美元,增長了49%,在截至2024年6月30日的九個月中增加了480萬美元,增長了65%。增長主要歸因於聖地亞哥設施開發的完工,租賃權的改善幅度增加。此外,截至2023年12月31日,該公司完成了位於威斯康星州維羅納的實驗室和辦公設施的建造,並開始折舊。
該公司預計,隨着候選人渠道的增加,這些研發費用將繼續增加
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除了商品和服務以及勞動力市場面臨通貨膨脹壓力外,還進入了後期臨牀試驗。
一般和管理費用
下表詳細列出了公司在指定時期內的一般和管理費用:
(以千計)三個月已結束
2024年6月30日
的百分比
開支
類別
三個月已結束
2023年6月30日
的百分比
開支
類別
增加(減少)
$%
工資$6,74028%$5,06321%$1,67733%
專業、外部服務及其他 5,41023%5,98725%(577)(10)%
相關設施1,2385%1,3526%(114)(8)%
一般和管理費用總額,不包括非現金支出
$13,38856%$12,40252%$9868%
股票補償9,80942%10,96546%(1,156)(11)%
折舊和攤銷5132%4042%10927%
一般和管理費用總額
$23,710100%$23,771100%$(61)%
(以千計)九個月已結束
2024年6月30日
的百分比
開支
類別
九個月已結束
2023年6月30日
的百分比
開支
類別
增加(減少)
$%
工資$20,08728%$14,27521%$5,81241%
專業、外部服務及其他 16,91023%15,29322%1,61711%
相關設施3,2785%3,3775%(99)(3)%
一般和管理費用總額,不包括非現金支出
$40,27556%$32,94548%$7,33022%
股票補償30,75942%33,82050%(3,061)(9)%
折舊和攤銷1,3502%1,2122%13811%
一般和管理費用總額
$72,384100%$67,977100%$4,4076%
與2023年同期相比,截至2024年6月30日的三個月,工資支出增加了170萬美元,增長了33%,在截至2024年6月30日的九個月中增加了580萬美元,增長了41%。這一增長是由年度薪資增長和支持公司增長所需的員工人數增加相結合推動的。
專業、外部服務和其他費用包括法律、諮詢、專利費用、商業保險費用、其他外部服務、差旅以及通信和技術費用。與2023年同期相比,截至2024年6月30日的三個月,該支出減少了60萬美元,下降了10%,在截至2024年6月30日的九個月中增加了160萬美元,增長了11%。截至2024年6月30日的九個月中,增長的主要原因是與專利申請和知識產權事務相關的法律服務以及其他專業服務。
設施相關費用主要包括公司位於加利福尼亞州帕薩迪納的公司總部的租金和其他設施相關費用。
股票薪酬支出是一種非現金支出,基於授予員工的股票期權和限制性股票單位的估值。與2023年同期相比,截至2024年6月30日的三個月,該支出減少了120萬美元,下降了11%,在截至2024年6月30日的九個月中減少了310萬美元,下降了9%。減少的主要原因是與績效獎勵相關的薪酬成本降低。
折舊和攤銷費用是非現金支出,主要與公司總部租賃權益改善的攤銷有關。
該公司預計,隨着候選人渠道的增加和進入後期臨牀試驗,包括商業化工作,以及商品和服務以及勞動力市場的通貨膨脹壓力,這些一般和管理費用將繼續增加。
其他收入(支出)
其他收入(支出)主要與利息收入和支出有關。與2023年同期相比,截至2024年6月30日的三個月,其他收入增加了280萬美元。增長主要是由於價格上漲
28


利率上升帶來的投資收益率被與出售未來特許權使用費相關的負債的非現金利息支出所抵消。與2023年同期相比,截至2024年6月30日的九個月中,餘額保持穩定。

流動性和資本資源
該公司歷來通過出售其股權證券、許可和合作協議收入以及出售某些未來特許權使用費來為其運營提供資金。自公司成立以來,研發活動需要大量資本投資,隨着公司產品線的持續擴大和成熟進入後期臨牀試驗,預計將繼續需要大量的現金支出。此外,該公司擴建了位於威斯康星州維羅納的設施,並在加利福尼亞州聖地亞哥租賃了更多設施。這些擴張都旨在提高公司的內部製造和發現能力,並且需要大量的資本投資。
截至2024年6月30日,該公司的現金、現金等價物和限制性現金從2023年9月30日的1.109億美元降至6,940萬美元。截至2024年6月30日,投資於可供出售證券的現金為3.673億美元,而截至2023年9月30日為2.927億美元。
2022年12月2日,公司簽訂了公開市場銷售協議,根據該協議,公司可以不時通過作為銷售代理和/或委託人的傑富瑞有限責任公司在市場發行中出售高達2.5億美元的公司普通股。截至2024年6月30日,尚未根據公開市場銷售協議發行任何股票。
2024年1月2日,公司與作為幾家承銷商代表的傑富瑞集團公司、美銀證券公司和Cowen and Company, LLC簽訂了承銷協議。該公司發行了15,790,000股普通股,發行價為每股28.50美元。投資者支付的總收購價為4.5億美元,扣除諮詢費和發行費用後,公司獲得4.293億美元的淨收益。
該公司認為,其目前的財務資源足以在自這些財務報表發佈之日起的至少未來十二個月內為其運營提供資金。
下表彙總了現金流量:
截至6月30日的九個月
20242023
(以千計)
現金流來自:
運營活動$(325,635)$(127,964)
投資活動(197,149)(126,664)
融資活動481,431252,232
現金、現金等價物和限制性現金淨減少
$(41,353)$(2,396)
期末現金、現金等價物和限制性現金$69,399$105,334
在截至2024年6月30日的九個月中,用於經營活動的現金流為3.256億美元,這主要是由於與公司研發計劃相關的持續支出以及一般和管理費用。用於投資活動的現金為1.971億美元,這主要歸因於1.172億美元的資本支出和4.286億美元的投資購買,由銷售收益和投資到期日3.486億美元所抵消。融資活動提供的4.814億美元現金與普通股發行、Royalty Pharma的里程碑式付款和股票期權行使所獲得的現金有關(見第一部分附註6——合併財務報表附註中的股東權益,“第1項”。財務報表。”)。
在截至2023年6月30日的九個月中,用於經營活動的現金流為1.28億美元,這主要是由於與公司研發計劃相關的持續支出以及一般和管理費用,但部分被從合作和許可協議中獲得的1.1億美元所抵消。用於投資活動的現金為1.267億美元,主要與資本支出、1.128億美元的在建工程和2.34億美元的投資購買有關,被2.202億美元的投資到期日所抵消。融資活動提供的2.522億美元現金主要與Royalty Pharma支付的2.5億美元以及從股票期權行使中獲得的現金有關。見附註11——與期貨出售相關的責任
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第一部分合並財務報表附註的特許權使用費,“第1項。財務報表。”

合同義務

與截至2023年9月的10-k表年度報告第7項所述的合同義務相比,公司的合同義務沒有重大變化。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
與截至2023年9月30日止年度的10-k表年度報告第7A項所述相比,該公司的市場風險敞口沒有實質性變化。
第 4 項。控制和程序
評估披露控制和程序
公司維持披露控制和程序,旨在確保在根據《交易法》提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內記錄、處理、彙總和報告,並收集此類信息並將其傳達給其管理層,包括酌情傳達給首席執行官和首席財務官,以便及時就所需的披露做出決定。在設計和評估披露控制和程序時,管理層認識到,任何控制和程序,無論設計和運作多好,都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證,管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷力。
根據《交易法》第13a-15(b)條的要求,公司在包括首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督和參與下,對截至本10-Q表季度報告所涵蓋的季度末公司披露控制和程序的設計和運作有效性進行了評估。基於上述情況,公司首席執行官兼首席財務官得出結論,公司的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在公司最近一個財季中,公司對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理可能對公司財務報告的內部控制產生重大影響的變化。公司定期評估其控制和程序,改進既定控制和程序的設計和有效性,並對在此過程中可能發現的任何缺陷進行補救。


30


第二部分——其他信息
第 1 項。法律訴訟
公司可能會不時參與例行法律程序,以及正常業務過程中出現的要求、索賠和威脅性訴訟。訴訟可能代價高昂,並且會干擾正常的業務運營。此外,無法肯定地預測法律訴訟的結果,特別是複雜的法律訴訟的結果。公司在截至2023年9月30日止年度的10-k表年度報告第一部分第3項中披露的法律訴訟沒有重大進展。
第 1A 項。風險因素
公司的業務、經營業績和財務狀況受到各種風險的影響。本10-Q表季度報告以及公司向美國證券交易委員會提交的其他文件中均描述了這些風險,包括公司截至2023年9月30日止年度的10-k表年度報告。與公司截至2023年9月30日止年度的10-k表年度報告中確定的風險因素相比,沒有任何實質性變化。
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
沒有。
第 3 項。優先證券違約
沒有。
第 4 項。礦山安全披露
不適用。
第 5 項。其他信息
(c) 交易計劃
在截至2024年6月30日的季度中,以下董事和高級職員(定義見《交易法》第16a-1(f)條)通過了旨在滿足第10b5-1(c)條的某些交易計劃:
姓名標題收養日期計劃開始日期計劃結束日期
股票
歸屬和
視乎而定
賣給-
封面 (1)
其他
股票
被出售
(視情況而定
肯定的
條件)
維多利亞·瓦基納董事會成員5/15/202412/16/202412/31/2024不適用8,994
(1) 此列顯示與股權獎勵相關的歸屬股票總數,而不是要出售的股票數量。根據賣出到封面安排下支付的適用預扣税所需金額,實際出售的股票數量將較少。

融資協議
2024年8月7日(“截止日期”),公司與擔保方、其貸款方(“貸款人”)和作為貸款人的行政代理人和抵押代理人的第六街貸款合夥人簽訂了融資協議(“融資協議”)。融資協議規定本金總額不超過9.353億美元的優先有擔保定期貸款額度(“信貸額度”),包括 (a) 本金總額為4億美元的初始提取定期貸款額度(“初始貸款”),(b)本金總額不超過4.353億美元的延遲提取定期貸款(“延遲提取定期貸款”)以及 (c) 本金總額不超過1億美元的未承付增量貸款(“增量貸款”)以及由此發放的貸款,即 “增量定期貸款”)。信貸額度於2031年8月7日(“到期日”)到期,年利率等於15.0%。還需要支付與信貸額度相關的某些額外承諾和未提取金額的費用。
允許公司將初始貸款的收益用於營運資金、資本支出和
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公司及其子公司的一般公司用途。公司允許將截止日期之後發放的延遲提取定期貸款的收益僅用於支付信貸額度的利息。公司允許按照公司與行政代理人商定的方式申請截止日期之後發放的增量定期貸款。
信貸額度不提供期限內的定期攤銷付款。所有本金將在到期日到期。公司有權隨時根據信貸額度預付貸款。公司必須用某些資產出售、譴責事件和特別收入的收益部分償還信貸額度下的貸款,在某些情況下,受再投資權的限制。還款不受預付保費的限制。
融資協議下的所有債務將以第一優先權為擔保,但某些例外情況除外,將由公司和公司重要子公司的幾乎所有資產(包括其知識產權)的擔保權益擔保,並將由公司的重要子公司(包括外國子公司)提供擔保,但某些例外情況除外。
融資協議包含習慣性契約,包括但不限於負面契約,除某些例外情況外,限制債務、留置權、投資(包括收購)、基本變革、資產出售和許可交易、股息、對重大協議的修改、次級債務的支付以及此類協議中通常限制的其他事項。公司在某些核心知識產權的銷售和許可交易方面受到限制,但有某些例外情況,包括與美國、英國、歐盟、日本和中國以外地區相關的某些交易。
融資協議還包含某些違約事件,在此之後,信貸額度下的貸款可以立即到期和支付,包括付款違約、陳述和擔保的重大不準確、契約違約、破產和破產程序、某些其他協議的交叉違約、對公司及其子公司的判決、停止業務和控制權變更。
上述對融資協議和信貸額度的描述僅為摘要,並根據融資協議進行了全面限定,該協議將作為公司截至2024年9月30日的10-k表年度報告的附錄提交。
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第 6 項。展品
展覽
數字
文件描述
3.1
經修訂和重述的公司註冊證書(以引用方式納入公司於2016年4月6日提交的8-k表附錄3.3)
3.2
Arrowhead Pharmicals, Inc. 經修訂和重述的公司註冊證書修正證書(以引用方式納入公司於2023年5月2日提交的10-Q表附錄3.2)
3.3
經2023年1月24日修訂和重述的Arrowhead Pharmicals, Inc. 第二份經修訂和重述的章程(以引用方式納入公司於2023年5月2日提交的10-Q表附錄3.3)
31.1*
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的 1934 年《證券交易法》第 13a-14 (a) 條對首席執行官進行認證
31.2*
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的 1934 年《證券交易法》第 13a-14 (a) 條對首席財務官進行認證
32.1**
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席執行官進行認證
32.2**
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席財務官進行認證
101.INS*內聯 XBRL 實例文檔
101.SCH*內聯 XBRL 分類擴展架構文檔
101.CAL*內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔
101.LAB*內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔
101.PRE*內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔
101.DEF*內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔
104*本10-Q表季度報告的封面,格式為行內XBRL(作為附錄101)
_____________
*隨函提交。
**隨函提供。
† 本展覽的某些部分是通過用星號標記這些部分來編輯的,因為標識的部分是 (i) 非實質性的,(ii) 被公司視為私密或機密部分。

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簽名
根據1934年《證券交易法》的要求,註冊人已正式要求下列簽署人代表其簽署本10-Q表季度報告,並經正式授權。
日期:2024 年 8 月 8 日
ARROWHEAD PHARMICALS, INC
作者:/s/ 肯尼斯·A·梅什科夫斯基
肯尼斯·A·梅什科夫斯基
首席財務官
(首席財務官兼正式授權人員)
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