附錄 99.1
里程碑 製藥公司公佈2024年第二季度財務業績並提供監管和公司最新情況
— 美國食品藥品管理局於 2024 年第二季度批准了 psVT 中 CARDAMYST™ 的保密協議；2025 年 3 月 PDUFA
— 截至2024年6月30日的8,330萬美元現金預計將為2026年的運營提供資金
— Stuart Duty 和 Andrew Saik 被任命為獨立董事會董事
蒙特利爾 以及北卡羅來納州夏洛特，2024年8月8日（GLOBE NEWSWIRE）——里程碑製藥公司（納斯達克股票代碼：MIST）今天公佈了財務業績 截至2024年6月30日的第二季度，並提供了監管和公司最新情況。
“這個 美國食品藥品管理局已接受我們的CARDAMYST™（etripamil）鼻腔噴霧劑（一種研究中的新藥）的新藥申請（NDA） 使我們的商業團隊能夠推進可能在2025年獲得批准和上市的準備工作。” 總裁約瑟夫·奧利維託説 也是里程碑製藥的首席執行官。“此外，我們的興趣和意見令我們感到鼓舞 心臟病專家參與了我們計劃於2025年上半年開始的3期AFIB-RVR研究。”
第二季度 以及最近的計劃更新
豆蔻 適用於陣發性室上性心動過速 (PSVT) 患者
| · | FDA 接受了保密協議 適用於 PSvT 的 CardaMyst。2024 年 5 月 26 日，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 接受了重新提交的 CardaMyst 保密協議。 美國食品藥品管理局處方藥使用者費用法（PDUFA）的目標日期已定為2025年3月。 |
| · | 里程碑 舉辦了一場名為 “學習” 的KOL網絡研討會 來自實地：關於在社區環境中管理PSvT的專家觀點。” 該活動是計劃舉辦的一系列網絡研討會中的第一場 向社區醫療保健提供者學習，George 精選 FACC 醫學博士 Mark 和 The Heart 醫學博士 Vivek Sailam 豪斯和庫珀大學醫療保健。 兩位醫生都討論了psVT給患者及其實踐帶來的負擔，以及目前的治療方法 以及未滿足的需求，以及對治療格局可能如何演變的期望 未來幾年。此處的Milestone公司網站上提供了網絡研討會的重播。 網絡直播系列的第二場活動已計劃舉行 今年秋天。 |
Etripamil 適用於以下患者 心房顫動伴心室速率加快 (AFIB-RVR)
| · | 規劃和設計 根據美國食品和藥物管理局在2024年第一季度會議上提出的指導，3期關鍵試驗正在進行中。Milestone 正在與專家合作 完成在AFIB-RVR中對依曲帕米進行三期試驗的設計。該公司計劃向美國食品和藥物管理局提出分階段建議 3項臨牀研究，在家中進行，將招收有症狀發作史的患者，並使用自行給藥， 重複給藥方案為70毫克依曲帕米鼻腔噴霧劑，類似於針對PSVT患者的RAPID試驗中所研究的方案。入學 預計將於2025年上半年開始。 |
| · | 數據 演講中介紹了先前發表的關於 psVT 和 Afib-RVR 中依曲帕米的研究 在 ISPOR 2024（5 月 5 日至 8 日）上，2024 年斯坦福生物設計心律失常技術展 務虛會（5 月 15 日）， 以及心律學會年會，Heart 節奏 2024（5 月 16 日至 19 日）。 這些出版物增加了越來越多的關於患者和系統負擔的文獻， 以及 psVT 的成本，以及對依曲帕米爾減少急診就診人數的潛力的支持 適用於能夠自我治療 psVT 發作的患者。提供了更多信息 包括Milestone對依曲帕米在以下患者中的研究結果 AFIB-RVR以及公司第三階段計劃的理由。演示文稿和海報的副本 可以在這裏找到。 |
企業最新動態
| · | 在七月，斯圖爾特 Duty 和 Andrew Saik 被任命為董事會獨立董事 董事們。Duty 先生在投資銀行和運營領域擁有 30 多年的經驗，主要涉及生物技術和 特種製藥行業。賽克先生擁有超過25年的會計和財務經驗，包括領導大量資本 結構轉換。 |
第二 2024 年季度財務業績
| · | 截至2024年6月30日，里程碑 現金、現金等價物和短期投資為8,330萬美元，而截至2023年12月31日為6,600萬美元。 |
| · | 研究和 2024年第二季度扣除税收抵免後的開發支出為280萬美元，相比之下 2023年同期為860萬美元。在截至6月的六個月中 2024 年 30 日，相比之下，研發費用為 650 萬美元 2023年同期為1,890萬美元。研發費用的減少是由較低推動的 臨牀開發成本和臨牀人事相關成本是由3期研究的完成以及減少所致 藥品製造專業費用和人事相關費用。 |
| · | 一般和行政 2024年第二季度的支出為500萬美元，而同期報告的支出為440萬美元 2023 年這段時間。在截至2024年6月30日的六個月中， 一般和管理費用為900萬美元，而去年同期為830萬美元。 這兩個時期之間的費用增加主要是由於法律和專業費用的增加，但部分被人員減少所抵消 成本。 |
| · | 商業開支 2024年第二季度為180萬美元，而2023年同期為340萬美元。對於 在截至2024年6月30日的六個月中，商業支出為470萬美元，而商業支出為570萬美元 前一年的時期。減少的原因是人事費用、專業費用和其他相關業務開支的減少 到商業化。 |
| · | 對於第二個 2024年季度，淨虧損為940萬美元，而去年同期為1,600萬美元。對於 在截至2024年6月30日的六個月中，Milestone的淨虧損為1,970萬美元， 相比之下, 去年同期為3,100萬美元. |
為了進一步瞭解 有關公司財務狀況的詳細信息，請參閲截至2024年6月30日的季度10-Q表季度報告 美國證券交易委員會於 2024 年 8 月 8 日發佈。
關於我們 陣發性室上性心動過速
據估計 美國目前有200萬人被診斷出患有psVT，這是一種心律失常或心律異常。PSVT 其特徵是突然發作的快速心跳發作，通常超過每分鐘 150 到 200 次。心率飆升是不可預測的 並且可能持續幾個小時。心率過快通常會導致嚴重的心悸、呼吸急促、胸部不適、頭暈 或頭暈和痛苦，迫使患者限制日常活動。PSvT 劇集何時發生的不確定性 或者持續多長時間會引起患者的焦慮，並在兩次發作之間對他們的日常生活產生負面影響。影響和 對於患有潛在心血管疾病或疾病（例如心臟病）的患者，發作造成的發病率尤其嚴重 衰竭、阻塞性冠狀動脈疾病或脱水。許多醫療保健提供者對缺乏有效治療不滿意 患者的選擇通常需要長時間、繁瑣且昂貴的急診室，甚至需要進行侵入性心臟消融術 程序。
關於我們 心房顫動伴心室速率加快
據估計 500萬美國人患有心房顫動（AfiB），這是一種常見的心律失常，其特徵是心律失常，具有幹擾性，通常是快速的 心跳。預計到2025年，AFIB的發病率將增長到約1000萬，到2030年將增加到約1200萬。一個子集 的心房顫患者會出現心率異常高的發作，最常伴有心悸、呼吸急促、頭暈， 和弱點。雖然這些發作被稱為 Afib-RVR，可以通過口服鈣通道阻滯劑和/或 β 受體阻滯劑進行治療，但患者 經常去急診室尋求急診治療以緩解症狀。2016年，有近80萬名患者住進了急診室 由於 AfiB 症狀的科室，治療包括在醫學監督下靜脈注射鈣通道阻滯劑或 β受體阻滯劑或電覆律。由於AFIB-RVR的可用數據很少，Milestone的初步市場研究表明 30% 到 40% 的 AfiB 患者每年會出現一次或多次需要治療的 RVR 症狀發作，這表明有針對性 到2030年，在AFIB-RVR患者中，依曲帕米的潛在市場約為三到四百萬名患者。
關於 Etripamil
Etripamil 是里程碑的 主要研究產品。它是一種新型的鈣通道阻滯劑鼻腔噴霧劑，目前正在臨牀開發中，用於頻繁且通常高度使用 psVT 和 AFIB-RVR 的症狀發作。它被設計為一種針對患者的自我給藥的快速反應療法，因此可以繞過 需要立即進行醫療監督。如果獲得批准，etripamil旨在為醫療保健提供者提供新的治療選擇 實現按需護理和患者自我管理。這種便攜式、自給藥的治療可以為患者提供積極的治療 並對他們的病情有更大的控制感。CARDAMYST™（etripamil）鼻腔噴霧劑，有條件批准的品牌名稱 etripamil 鼻腔噴霧劑經過了充分研究，並通過了一項強大的臨牀試驗計劃，其中包括一項已完成的 3 期臨牀階段計劃 psVT的治療和用於治療AFIB-RVR患者的2期試驗。
關於 里程碑製藥
里程碑製藥 Inc.（納斯達克股票代碼：MIST）是一家生物製藥公司，正在開發和商業化創新的心血管解決方案，以改善生活 生活在複雜且改變生活的心臟病患者中。該公司的重點是瞭解未滿足的患者需求並進行改進 患者的經歷促使我們開發了新的治療方法，使患者在自我管理方面發揮積極作用 護理。Milestone的主要研究產品是etripamil，這是一種新型的鈣通道阻滯劑鼻腔噴霧劑，正在研究用於患者 在沒有醫療監督的情況下自行給藥，以治療與psVT和AFIB-RVR相關的有症狀的發作性發作。
前瞻性 聲明
這個 新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。這樣的話 如 “相信”、“繼續”、“可以”、“演示”、“設計”、“發展”， “估計”、“預期”、“可能”、“待定”、“計劃”、“潛力”、“進展”， “將”、“打算” 和類似表述（以及其他提及未來事件、條件的詞語或表達） 或情況）旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述基於里程碑的 截至本新聞稿發佈之日的期望和假設。這些前瞻性陳述都涉及風險和不確定性。 實際結果可能與這些前瞻性陳述存在重大差異。本新聞稿中包含的前瞻性陳述 包括有關以下內容的聲明：我們預計到2026年的現金流；未來與美國和外國互動的時間和結果 監管機構，包括美國食品藥品管理局，包括美國食品藥品管理局審查保密協議的時機；依曲帕米幫助患者的潛力 患有這些嚴重的心律失常並減少能夠自我治療 psVT 發作的患者的急診就診次數；時機 etripamil的推出；以及我們的臨牀試驗的時機、設計和結果，包括我們在Afib-RVR中的3期研究。重要 可能導致實際業績與前瞻性陳述存在重大差異的因素包括但不限於 以及，我們未來與美國食品藥品管理局的互動是否會產生令人滿意的結果；我們的依曲帕米保密協議是否以及何時（如果有的話） 獲得 FDA 的批准；FDA 是否需要額外的試驗或數據，這可能會大大推遲我們的努力並危及我們的努力 為了獲得批准但可能不成功，生物製藥產品開發和臨牀試驗所固有的風險，包括 漫長而不確定的監管審批程序；與啟動、註冊、完成、評估時間相關的不確定性 以及我們的臨牀試驗結果；與清理、驗證和分析試驗固有的複雜性相關的風險和不確定性 數據；以及臨牀試驗是否將驗證etripamil對psVT或其他適應症的安全性和有效性等， 總體經濟、政治和市場狀況，包括由於投資者對通貨膨脹的擔憂而惡化的市場狀況， 俄羅斯在烏克蘭的敵對行動以及以色列和加沙持續的爭端以及美國金融市場的整體波動 各州和國外、與流行病和突發公共衞生事件相關的風險以及與Milestone資本充足性相關的風險 資源及其在當前經濟環境下籌集額外資金的能力。這些風險和其他風險在里程碑中列出 向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件，包括其截至12月的10-k表年度報告 2023 年 31 日及其截至2024年6月30日的季度10-Q表季度報告，標題為 “風險因素”，例如 Milestone隨後可能向美國證券交易委員會提交的文件中可能會不時更新討論內容。除非法律要求，否則，里程碑 不承擔更新此處包含的任何前瞻性陳述以反映預期的任何變化，即使是新信息也是如此 變為可用。
聯繫人：
金福克斯，副總裁 傳播總裁，kfox@milestonepharma.com
投資者關係
克里斯·卡拉布雷斯， ccalabrese@lifesciadvisors.com
凱文·加德納， kgardner@lifesciadvisors.com
里程碑製藥 公司
簡明合併 損失表（未經審計）
（以千計 以美元計，股票和每股數據除外）
| 截至6月30日的三個月 | 截至6月30日的六個月 | |||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 收入 | $ | — | $ | — | $ | — | $ | 1,000 | ||||||||
| 運營費用 | ||||||||||||||||
| 研究與開發，扣除税收抵免 | 2,815 | 8,622 | 6,454 | 18,879 | ||||||||||||
| 一般和行政 | 5,046 | 4,445 | 8,999 | 8,334 | ||||||||||||
| 商用 | 1,801 | 3,369 | 4,685 | 5,725 | ||||||||||||
| 運營損失 | (9,662) | ) | (16,436) | ) | (20,138) | ) | (31,938) | ) | ||||||||
| 利息收入 | 1,186 | 1,213 | 2,180 | 1,801 | ||||||||||||
| 利息支出 | (887) | ) | (820) | ) | (1,759 | ) | (856 | ) | ||||||||
| 淨虧損和綜合虧損 | $ | (9,363) | ) | $ | (16,043) | ) | $ | (19,717) | ) | $ | (30,993) | ) | ||||
| 已發行基本和攤薄後的股票和預先籌資認股權證的加權平均數 | 66,165,461 | 42,937,036 | 58,160,286 | 42,895,387 | ||||||||||||
| 基本和攤薄後的每股淨虧損 | $ | (0.14) | ) | $ | (0.37) | ) | $ | (0.34 | ) | $ | (0.72 | ) | ||||
里程碑製藥 公司
簡明合併 資產負債表（未經審計）
（以千計 以美元計，股票數據除外）
| 2024年6月30日 | 2023 年 12 月 31 日 | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產 | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 13,262 | $ | 13,760 | ||||
| 短期投資 | 69,991 | 52,243 | ||||||
| 應收研發税收抵免 | 776 | 643 | ||||||
| 預付費用 | 1,713 | 3178 | ||||||
| 其他應收賬款 | 1,617 | 3,208 | ||||||
| 流動資產總額 | 87,359 | 73,032 | ||||||
| 經營租賃使用權資產 | 1,651 | 1,917 | ||||||
| 財產和設備 | 222 | 277 | ||||||
| 總資產 | $ | 89,232 | $ | 75,226 | ||||
| 負債和股東權益 | ||||||||
| 流動負債 | ||||||||
| 應付賬款和應計負債 | $ | 4,000 | $ | 6,680 | ||||
| 經營租賃負債 | 567 | 546 | ||||||
| 流動負債總額 | 4,567 | 7,226 | ||||||
| 經營租賃負債，扣除流動部分 | 1,156 | 1,457 | ||||||
| 高級擔保可轉換票據 | 51,531 | 49,772 | ||||||
| 負債總額 | 57,254 | 58,455 | ||||||
| 股東權益 | ||||||||
| 普通股，無面值，無限量授權股份截至2024年6月30日已發行和流通53,269,565股，截至2023年12月31日已發行和流通33,483,111股股票 | 287,932 | 260,504 | ||||||
| 預先注資認股權證——截至2024年6月30日已發行和未償還的12,910,590份認股權證以及截至2023年12月31日的9,577,257份認股權證 | 53,076 | 48,459 | ||||||
| 額外的實收資本 | 36,713 | 33,834 | ||||||
| 累計赤字 | (345,743) | ) | (326,026) | ) | ||||
| 股東權益總額 | 31,978 | 16,771 | ||||||
| 負債和股東權益總額 | $ | 89,232 | $ | 75,226 | ||||