美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
形式
(標記一)
截至本季度末
或
從 到 .
委員會文件號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
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(述明或其他司法管轄權 |
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(税務局僱主 |
公司或組織) |
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識別號碼) |
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（主要行政辦公室地址） |
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(郵政編碼) |
(
(註冊人的電話號碼，包括區號)
不適用
(前姓名、前地址和前財政年度，如果自上次報告以來發生變化)
根據該法第12(B)條登記的證券： |
||
每節課的題目： |
交易代碼(S)： |
在其註冊的每個交易所的名稱： |
普通股，面值0.001美元 |
||
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
☒ |
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加速文件管理器 |
☐ |
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非加速文件服務器 |
☐ |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是☐不是
註明截至最後實際可行日期，發行人所屬各類普通股的流通股數量。
班級： |
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2024年8月5日未完成： |
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GERON公司
Form 10-Q季度報告
日的季度 2024年6月30日
目錄
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頁面 |
第一部分財務信息 |
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第一項： |
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財務報表(未經審計) |
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3 |
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簡明綜合資產負債表 |
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3 |
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簡明綜合業務報表 |
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4 |
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簡明綜合全面損失表 |
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5 |
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股東權益簡明合併報表 |
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6 |
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|
現金流量表簡明合併報表 |
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8 |
|
|
簡明合併財務報表附註 |
|
9 |
第二項： |
|
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
|
24 |
第三項： |
|
關於市場風險的定量和定性披露 |
|
33 |
第四項： |
|
控制和程序 |
|
33 |
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第二部分：其他信息 |
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第一項： |
|
法律訴訟 |
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33 |
第1A項： |
|
風險因素 |
|
34 |
第二項： |
|
股權證券的未登記銷售、收益使用和發行人購買股權證券s |
|
75 |
第三項： |
|
高級證券違約 |
|
75 |
第四項： |
|
煤礦安全信息披露 |
|
75 |
第五項： |
|
其他信息 |
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75 |
第六項： |
|
陳列品 |
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76 |
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|
簽名 |
|
77 |
萊特洛TM以及本季度報告（表格10-Q）中出現的Geron Corporation的其他商標或服務標記均為Geron Corporation的財產。本報告包含其他人的其他商品名稱、商標和服務標記，均為其各自所有者的財產。我們無意使用或展示其他公司的商品名稱、商標或服務標記暗示與這些其他公司存在關係或得到這些公司對我們的認可或贊助。
第一部分財務信息
項目1. 財務報表 (未經審計)
GERON公司
CONDENSED CONSOLIDATED BALANCE SHEETS
(單位：千)
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金及現金等價物 |
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受限現金 |
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有價證券 |
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應收賬款淨額 |
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利息和其他應收款 |
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庫存 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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非流動有價證券 |
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財產和設備，淨額 |
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經營性租賃、使用權資產 |
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存款和其他資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計薪酬和福利 |
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經營租賃負債 |
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債務 |
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應計負債 |
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流動負債總額 |
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非流動經營租賃負債 |
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非流動債務 |
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承諾和 |
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股東權益： |
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普通股 |
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額外實收資本 |
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累計赤字 |
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累計其他綜合損失 |
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股東權益總額 |
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請參閲隨附的説明。
3
GERON公司
簡明合併業務報表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
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截至三個月 |
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截至六個月 |
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6月30日， |
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6月30日， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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收入： |
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產品收入，淨額 |
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版税 |
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總收入 |
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運營費用： |
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銷貨成本 |
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研發 |
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銷售、一般和行政 |
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總運營支出 |
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運營虧損 |
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利息收入 |
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利息開支 |
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其他收入和(支出)淨額 |
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淨虧損 |
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每股基本和攤薄淨虧損 |
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計算中使用的份額 |
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請參閲隨附的説明。
4
GERON公司
簡明綜合全面損失表
(單位：千)
(未經審計)
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截至三個月 |
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截至六個月 |
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6月30日， |
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6月30日， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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淨虧損 |
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( |
) |
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( |
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有價證券未實現淨虧損 |
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外幣兑換調整 |
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綜合損失 |
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( |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
請參閲隨附的説明。
5
GERON公司
精簡合併報表OF股東股票
(單位：千，共享數據除外)
(未經審計)
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累計 |
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其他內容 |
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其他 |
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總 |
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普通股 |
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已繳費 |
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累計 |
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全面 |
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股東的 |
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股份 |
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量 |
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資本 |
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赤字 |
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得(損) |
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股權 |
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2023年12月31日的餘額 |
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( |
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淨虧損 |
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— |
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( |
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其他綜合收益 |
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外幣折算 |
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發行普通股和 |
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年普通股發行 |
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普通股發行 |
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與之相關的股票補償 |
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股票補償 |
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2024年3月31日的餘額 |
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淨虧損 |
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其他綜合損失 |
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外幣折算 |
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報銷費用 |
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年普通股發行 |
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股票補償相關 |
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普通股發行 |
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股票補償 |
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員工購股 |
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2024年6月30日的餘額 |
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( |
) |
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( |
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6
GERON公司
簡明合併股東權益報表
(單位：千，共享數據除外)
(未經審計)
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累計 |
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其他內容 |
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其他 |
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總 |
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普通股 |
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已繳費 |
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累計 |
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全面 |
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股東的 |
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股份 |
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資本 |
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赤字 |
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得(損) |
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股權 |
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2022年12月31日的餘額 |
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其他綜合損失 |
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外幣折算 |
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發行普通股和 |
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年發行普通股 |
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股票補償相關 |
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普通股發行 |
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股票補償 |
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2023年3月31日的餘額 |
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淨虧損 |
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其他綜合損失 |
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股票補償相關 |
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普通股發行 |
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股票補償 |
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2023年6月30日的餘額 |
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( |
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請參閲隨附的説明。
7
GERON公司
簡明合併現金流量表
(單位：千)
(未經審計)
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截至六個月 |
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6月30日， |
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2024 |
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2023 |
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經營活動的現金流： |
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淨虧損 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
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折舊及攤銷 |
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投資的累積和攤銷，淨額 |
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債務發行成本/債務折扣攤銷 |
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非員工服務的股票補償 |
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應收賬款淨額 |
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有價證券到期日收益 |
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股權計劃發行普通股的收益 |
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員工購股計劃的收益 |
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請參閲隨附的説明。
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GERON公司
簡明合併財務報表附註
2024年6月30日
（未經審計)
1.主要會計政策摘要
陳述的基礎
本報告中使用的“Geron”、“公司”、“我們”和“我們”是指Geron公司及其全資子公司、Geron UK Limited或Geron UK(聯合王國公司)以及Geron荷蘭公司或Geron荷蘭公司。Geron UK成立於2021年9月，於2022年1月開始運營。Geron荷蘭公司成立於2023年2月，於2023年6月開始運營。
隨附的未經審核簡明綜合財務報表乃根據中期財務資料公認會計原則及S-X條例第10條及表格10-Q的指示編制。因此，它們不包括美國或美國公認會計原則(GAAP)要求的完整財務報表的所有信息和腳註。管理層認為，所有被認為是公平列報所必需的調整(僅包括正常經常性應計項目)都已列入。截至2024年6月30日的三個月和六個月的經營業績不一定表明截至2024年12月31日的一年或任何其他時期的預期結果。這些未經審計的簡明綜合財務報表和附註應與截至2023年12月31日的三個年度的已審計財務報表一起閲讀，這些財務報表包括在我們截至2023年12月31日的Form 10-k年度報告或2023年Form 10-k年報中。所附截至2023年12月31日的簡明綜合資產負債表是從該日經審計的財務報表中得出的。
合併原則
簡明的合併財務報表包括Geron公司及其全資子公司Geron UK和Geron荷蘭的賬目。對於Geron英國和Geron荷蘭，我們已經消除了公司間帳户和交易。我們以當地貨幣為本位幣編制英國Geron和荷蘭Geron的財務報表。我們按資產負債表日的匯率換算英國Geron和荷蘭Geron的資產和負債，並按月平均匯率換算收入和支出項目。由此產生的換算調整計入我們簡明綜合資產負債表中的累計其他全面收益(虧損)，這是股東權益的一個單獨組成部分。
每股淨虧損
每股基本淨收益(虧損)的計算方法是將淨收益(虧損)除以列報期間未考慮潛在普通股的已發行普通股的加權平均數。與之前的公開發行有關，我們發行了預融資權證，以購買我們普通股的股份。這些預先出資的認股權證可立即行使，行使價為$。
每股攤薄淨收入將通過調整加權平均已發行普通股數量來計算，以計入額外普通股的稀釋效應，如果發行了潛在的稀釋性證券，這些普通股將按照庫存股方法確定。潛在的稀釋證券包括購買我們普通股的未償還股票期權和認股權證。稀釋每股淨虧損不包括所有列報期間的潛在攤薄證券，因為它們的影響將是反攤薄的。因此，每股基本淨虧損和稀釋後每股淨虧損在隨附的簡明綜合經營報表中列出的所有期間都是相同的。由於我們在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月發生了淨虧損，稀釋每股淨虧損的計算不包括潛在的稀釋證券
預算的使用
隨附的簡明綜合財務報表是根據美國公認會計準則編制的。根據美國公認會計原則編制財務報表時，我們需要做出估計和假設，以影響截至財務報表日期的已報告資產和負債額以及或有資產和負債的披露，以及報告期內已報告的收入和支出金額。我們持續評估我們的估計，包括與應計負債、收入確認、有價證券公允價值、經營租賃、使用權資產、租賃負債、所得税和基於股票的薪酬相關的估計。我們的估計是基於歷史經驗以及我們認為在當時情況下合理的各種其他特定和相關的市場假設。實際結果可能與這些估計不同。
9
GERON公司
簡明合併財務報表附註
2024年6月30日
（未經審計)
應收帳款
一般來説，應收賬款包括應收客户款項，扣除客户的現金折扣、產品退貨和按存儲容量使用計費。應收賬款是扣除準備金後的淨額，該準備金反映了我們目前對應收賬款有效期內預計發生的信貸損失的估計。在制訂預期信貸損失撥備時，我們會根據多項因素，包括現有合約付款條款、個別客户的情況、客户過往的付款模式、對本地經濟環境的檢討及其對預期未來客户付款模式的潛在影響等，利用假設計算損失風險。.我們的應收賬款的付款條件相對較短。因此，我們的收款風險在一定程度上得到了緩解，因為銷售是在相對較短的時間內進行收款的，因此如果發現收款問題，就可以減少違約風險. 我們根據需要更新我們的備抵，以反映逾期、已知糾紛或經歷任何可能導致未來收款問題的任何負面信貸事件的未償還應收賬款剩餘壽命內的預期信貸損失。我們目前預計，我們目前或未來的信貸損失敞口不會對我們產生重大影響。截至2024年6月30日，預計信貸損失的估計撥備不是實質性的，所列任何期間的撥備變化也不是實質性的。
庫存
存貨按成本或實現淨值中的較低者入賬，成本按加權平均法確定。庫存成本包括第三方合同製造、第三方包裝服務、製造過程中涉及的人員的運費、工資、工資和基於庫存的薪酬，以及間接間接管理成本。我們定期檢查我們的庫存，以確定過時、移動緩慢、過剩或其他無法銷售的物品。如果發現陳舊、移動緩慢、過剩或無法銷售的物品，並且庫存沒有替代用途，我們將對可變現淨值進行減記。可變現淨值的確定需要包括許多因素的判斷，例如對未來產品需求的估計、產品淨售價、當前和未來的市場狀況以及潛在的產品報廢等。在監管機構批准之前，我們將與製造候選產品相關的成本用於研發費用，除非我們合理地確定此類成本具有未來的商業用途和可變現淨值。由於我們認為獲得監管部門對候選產品的批准是高度不確定和難以預測的，因此我們預計，只有在極少數情況下，上市前的庫存才會資本化，如果有的話。
當我們於2024年6月6日獲得RYTELO的批准時，我們在截至2024年6月30日的季度開始對與RYTELO相關的庫存進行資本化，相關成本預計將通過RYTELO的商業化來收回。
銷貨成本
銷售成本包括生產和分配與相應期間產品收入相關的庫存的成本，包括與生產和分配有關的員工的工資相關和基於庫存的薪酬費用、運費和間接間接管理費用。貨物銷售成本還可能包括與超額或過時的庫存調整費用、異常成本、未吸收的製造和間接費用以及製造差異相關的成本。在截至2024年6月30日的三個月和六個月內，除了包裝成本外，我們銷售的幾乎所有RYTELO庫存都是以零成本為基礎的，因為它在FDA批准之前被記錄為研發費用。
金融工具的公允價值
現金等價物和有價證券
我們認為所有原始到期日為三個月或以下的高流動性投資均為現金等價物。我們面臨與我們的現金等價物和有價證券相關的信用風險。我們的可交易債務證券包括美國國債、政府支持的企業證券、商業票據和公司票據。
我們將我們的有價證券歸類為可供出售的債券。我們按公允價值記錄可供出售的債務證券，未實現收益和虧損在累計其他全面收益(虧損)股東權益中報告。已實現的收益和損失計入利息收入，並使用特定的確認方法來確定出售證券的成本，到目前為止並不重要。股息和利息收入在賺取時確認，並計入我們簡明綜合經營報表的利息收入。見關於公允價值計量的附註2。
租契
在安排開始時，我們根據存在的獨特事實和情況來確定該安排是否為或包含租約。經營租賃計入我們簡明綜合資產負債表上的經營租賃、使用權資產和租賃負債。使用權資產代表我們在租賃期限和租賃負債期間使用標的資產的權利。
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GERON公司
簡明合併財務報表附註
2024年6月30日
（未經審計)
代表我們有義務支付因租賃而產生的租賃款項。經營租賃負債及其相應的使用權資產根據預期租賃期內剩餘租賃付款的現值入賬。資產負債表日後12個月內剩餘租賃付款的現值被歸類為流動租賃負債。不在資產負債表日後12個月內的租賃付款現值被歸類為非流動租賃負債。租賃合同中隱含的利率通常不容易確定。因此，我們採用遞增借款利率來計算租賃付款的淨現值，增量借款利率是在類似期限內以抵押基礎借款的估計利率，其金額相當於在類似經濟環境下於租賃開始日期的租賃付款。我們可能會針對某些調整對使用權資產進行調整，例如支付的初始直接成本或收到的獎勵。此外，當我們合理地確定我們將行使任何此類選擇權時，我們將包括在預期租賃期內延長或終止租約的任何選項。租賃費用在預期租賃期內以直線方式確認。
對於2019年1月1日後簽訂的包括租賃和非租賃組成部分的租賃協議，此類組成部分通常單獨核算。我們還選擇不在我們的簡明綜合資產負債表上確認一年或更短期限的租賃。
債務發行成本和債務貼現
債務發行成本包括法律費用、會計費用以及與執行債務融資相關的其他直接成本。債務折扣代表支付給貸款人的成本。債務發行成本和債務貼現從債務負債的賬面金額中扣除，並採用實際利息法在相關債務期限內攤銷為利息支出。
收入確認
我們根據會計準則編纂主題606的規定確認收入，與客户簽訂合同的收入或主題606。在確定在本指導下確認收入的適當金額和時間時，我們執行以下五個步驟：(I)確定與客户(S)的合同；(Ii)確定協議中承諾的商品或服務，並根據它們在協議中是否能夠區分和區分，確定它們是否是履約義務；(Iii)確定交易價格，包括對可變對價的限制；(Iv)根據獨立銷售價格將交易價格分配給履約義務；以及(V)在(或作為)我們滿足每一項履約義務時確認收入。當我們將控制權轉移給客户時，我們將運輸和搬運成本確認為銷售商品成本中的一項費用。
履約義務是在協議中承諾將不同的貨物或服務轉讓給客户，是主題606中的記賬單位。需要管理層作出重大判斷，以確定根據一項協議所需的努力程度和預期完成履約義務的期限。如果不能對履行義務何時完成或基本完成做出合理估計，則收入確認將推遲到可以做出合理估計時再確認。然後使用累積追趕法在剩餘的估計業績期間確認收入。
我們根據每項履約義務所涉及的承諾商品或服務的估計相對獨立銷售價格，將總交易價格分配給每項履約義務。許可權的估計銷售價格使用收益法模型計算，包括以下關鍵假設、判斷和估計：開發時間表、收入預測、商業化費用、折扣率以及技術和監管成功的可能性。
我們在美國通過第三方分銷商和專業藥店分銷RYTELO，這些經銷商和專業藥店是我們的客户。第三方分銷商隨後通過其相關的專業藥房提供商將我們的產品轉售給患者和醫療保健提供商。另外，我們已經或可能與包括藥房福利經理、私人醫療保險公司和政府醫療保健計劃在內的各種第三方付款人達成付款安排，他們為我們已開給患者的產品提供保險和補償。
以下是對我們產生收入的主要活動的描述。許可費和特許權使用費收入主要是指根據協議賺取的金額，這些協議將我們的技術授權給各種公司。到目前為止，我們唯一的產品收入來源是RYTELO在美國的銷售，我們於2024年6月開始向客户發貨。請參閲附註2收入確認。
淨產品收入
我們的淨產品收入是在我們的客户獲得產品控制權時確認的，扣除與某些津貼和應計項目相關的可變對價後，產品通常在交付給客户時確認。我們使用期望值方法，它
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GERON公司
簡明合併財務報表附註
2024年6月30日
（未經審計)
是一系列可能的對價金額中的概率加權金額之和，以估計與我們的產品銷售相關的可變對價和支付給客户以外的各方的對價。
我們根據合同條款記錄了與報告期內銷售的產品相關的組件的儲備，以及我們對報告期結束時分銷渠道庫存中剩餘產品的估計，我們預計這些產品將出售給合格的醫療保健提供商。我們每季度更新我們的估計，並記錄在我們確定調整期間的任何必要調整。
我們以批發收購成本向我們的客户銷售RYTELO，並計算RYTELO銷售的產品收入，扣除可變對價和支付給我們客户以外的各方的對價。向我們客户以外的各方支付的可變對價和對價包括與以下類別有關的估計數：
其他津貼
我們為分發服務支付費用，例如客户向我們提供的某些數據的費用。我們估計我們的客户將賺取這些費用，並在確認相關收入時從產品總收入和應收賬款中扣除這些費用。
即時付款折扣
我們為我們的客户提供即時付款折扣，在確認相關產品收入的同一時期，這些折扣被記錄為毛產品收入的減少。
產品退貨
根據客户協議中的規定，如果產品損壞、有缺陷或過期，我們為客户提供退貨的權利。我們根據市場上類似產品的經驗、歷史退貨模式、銷售數據和分銷渠道中的庫存水平來估計產品退貨。這些估計在銷售時被記錄為生產總值收入的減少。一旦產品被退回，它們就會被銷燬；我們不記錄退貨權資產。
退單
當我們的合同客户，主要是可以購買聯邦供應時間表和公共衞生服務3400億覆蓋實體的聯邦機構，以折扣價直接從我們的分銷商和批發商購買時，就會發生按存儲容量使用計費。然後，經銷商和批發商向我們收取進貨價和折扣價之間的差額。考慮到適用安排的條款和我們對使用率的可見性，我們估計按存儲容量使用計費。這些扣款與相關收入記錄在同一時期，減少了我們的淨產品收入和應收賬款。我們通常在通知後幾周內為這些金額發放積分。
政府退税
根據政府計劃，我們受到折扣義務的約束。根據這些政府計劃應支付的回扣準備金與生產總值收入記錄在同一時期，減少了我們的生產總值收入，並在應計負債中產生了負債。主要的回扣包括來自聯邦醫療保險和醫療補助計劃的回扣。對回扣的估計是考慮到法定貼現率和預期利用率。考慮到歷史數據、可比產品和其他考慮因素，每個期間都會根據實際索賠和其他最新信息更新這些估計數。
共同繳費援助
我們向擁有商業保險的患者提供共同支付援助，這些患者有保險範圍，並居住在允許共同支付援助的州。我們根據預期的客户人口統計來估計我們產品的平均共付援助金額，並將任何此類金額記錄在應計費用和產品收入的減少中。
許可協議
與剝離Geron的人類胚胎幹細胞資產有關，包括知識產權和專有技術，出售給Lineage Cell Treateutics，Inc.(前身為BioTime，Inc.，收購了Asterias BioTreateutics，Inc.)2013年，我們有權從使用Geron剝離的知識產權的某些研究或商業產品的銷售中獲得版税。
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GERON公司
簡明合併財務報表附註
2024年6月30日
（未經審計)
版税
對於基於銷售的特許權使用費協議，包括基於銷售水平的里程碑付款，如果許可被視為與特許權使用費相關的主要項目，我們將在(A)發生相關銷售時或(B)部分或全部特許權使用費分配給的履約義務已經履行(或部分履行)時確認收入。於每個報告日，吾等根據過往經驗估計各特許持有人於報告期內產生的銷售額，並應計相關專利税金額。
受限現金
限制性現金包括存放在單獨的貨幣市場或用於信用卡購買的存單賬户中的資金。
研究和開發費用
研究和開發費用目前包括開發和測試imetelstat的費用以及與潛在的下一代端粒酶抑制劑相關的研究費用。這些費用包括但不限於工資和人員費用、實驗室用品、非臨牀研究、臨牀試驗，包括對研究人員主導的臨牀試驗的支持、生產臨牀試驗藥物的原材料、研究和臨牀試驗材料的製造成本、其他實驗室的贊助研究、諮詢、維護技術許可證的成本和與研究相關的管理費用。
我們目前的統計數據 臨牀試驗得到了合同研究組織或CRO和其他供應商的支持。我們根據每項試驗完成的工作量，為CRO執行和管理的臨牀試驗活動應計費用。費用根據與我們的CRO商定的合同金額並通過CRO提供的月度報告來記錄。我們通過內部審查、合同條款審查和與CRO的通信，儘可能地監督CRO進行和管理的活動。我們根據當時可用的最佳信息記錄費用。然而，我們可能會獲得更多信息，這可能需要在未來一段時間內對研發費用進行調整。
折舊及攤銷
我們按成本記錄財產和設備，並使用直線法計算資產估計使用年限的折舊，一般情況下
基於股票的薪酬
我們維持各種股票激勵計劃，根據這些計劃，可以向員工、非員工董事和顧問授予股票期權和限制性股票獎勵。我們還為所有符合條件的員工制定了員工股票購買計劃。我們根據授予日的公允價值在必要的服務期(通常是歸屬期間)內直線確認基於服務的股票期權的股票補償費用。對於根據某些戰略里程碑的實現而獲得歸屬的基於業績的股票期權，基於股票的薪酬支出從確定業績條件可能發生之日起至預計適用條件達到之日止期間確認，並在適用的情況下減少估計的沒收。如果績效條件被認為不可能達到，則在績效條件被認為可能達到(如果有的話)之前，不會確認基於股票的補償費用。如果對履約條件的概率的評估發生變化，估計的變化的影響將在變化期間確認。使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型為我們的基於服務和基於業績的股票期權和員工股票購買確定授予日期公允價值時，受到我們的股價以及關於許多複雜和主觀變量的假設的影響。基於服務的限制性股票獎勵的授予日期公允價值是根據授予日我們普通股的公允價值確定的。我們評估如果我們普通股的觀察價格與歷史信息有重大差異，是否需要對我們普通股的公允價值和歷史波動性的假設進行調整。
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GERON公司
簡明合併財務報表附註
2024年6月30日
（未經審計)
下表彙總了我們與股票期權和員工股票購買相關的精簡合併運營報表上的運營費用中包括的基於股票的薪酬支出截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月，分配如下：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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(單位：千) |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研發 |
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銷售、一般和行政 |
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基於股票的薪酬總支出 |
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基於股票的薪酬為$
由於我們在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月的簡明綜合運營報表中確認的基於股票的薪酬支出是基於最終預期歸屬的獎勵，因此估計沒收的補償支出已經減少，但至少反映了該期間實際歸屬的那些獎勵的授予日期公允價值。沒收在發放時根據歷史數據進行了估計，如果實際沒收不同於這些估計，則在隨後的期間進行必要的修訂。在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月的精簡綜合運營報表上，FDA批准RYTELO後，我們已經確認了基於股票的薪酬支出，這是一個里程碑。
股票期權
我們根據股權計劃向員工、非員工董事和顧問授予基於服務和基於績效的股票期權。員工股票期權的基於服務的歸屬期通常為
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
股息率 |
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預期波動區間 |
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無風險利率區間 |
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預期期限 |
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員工購股計劃
年內員工股票購買權的公允價值 截至2024年和2023年6月30日的六個月是使用Black-Scholes期權定價模型進行估計的，假設如下：
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
股息率 |
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預期波動區間 |
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無風險利率區間 |
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預期期限範圍 |
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股息率是基於歷史現金股息支付的，Geron到目前為止還沒有支付現金股息。預期的波動範圍是基於我們股票的歷史波動性，因為Geron普通股上交易的期權與期權條款不對應，而且期權的交易量有限。無風險利率區間以美國零息國庫券收益率為基礎，預期期限在授予獎品之日生效。股票期權的預期期限是根據實際歷史行權和歸屬後註銷數據得出的，代表授予的股票期權預期未償還的時間段。員工股票購買權的預期期限等於購買期。
非員工股票獎勵
我們根據授予日股權獎勵的公允價值來衡量對非員工的股票支付。我們在精簡的綜合經營報表上確認基於股票的薪酬支出，用於非員工股票獎勵的既得部分的公允價值。
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GERON公司
簡明合併財務報表附註
2024年6月30日
（未經審計)
細分市場信息
我們的執行管理團隊代表着我們的首席決策者。我們將我們的業務視為一個單獨的部門，開發腫瘤學治療產品。因此，本文披露的財務信息實質上代表了與我們的主要經營部門相關的所有財務信息。
近期會計公告
新會計公告--最近採用
2020年8月，FASB發佈了ASU 2020-06，可轉換票據和合同在實體自有權益中的會計，或ASU 2020-06。ASU 2020-06的主要內容旨在降低某些具有負債和權益特徵的金融工具在GAAP中不必要的複雜性。在處理複雜性時，FASB重點修訂了關於可轉換工具的指導意見，以及關於實體自有股本合同的衍生品範圍例外的指導意見。對於可轉換工具，FASB決定減少可轉換債務工具和可轉換優先股的會計模型數量。對於實體自身權益中的合同，財務會計準則委員會注意到，適用衍生品範圍例外指導意見導致將一些合同作為衍生品進行會計處理，同時將經濟上類似的合同作為權益進行會計處理。財務會計準則委員會還決定完善和修訂相關的每股收益指引。ASU 2020-06在2021年12月15日之後的財年生效，並在這些財年內對不是較小報告公司的公共企業實體的過渡期有效。對於所有其他實體，ASU 2020-06在2023年12月15日之後開始的財政年度以及這些財政年度內的過渡期內有效。截至2024年1月1日，我們採用了ASU 2020-06，它對我們的精簡合併財務報表沒有實質性影響。
新會計公告-已發佈但尚未採用
2024年3月，FASB發佈了ASU 2024-01，利潤、利息和類似獎勵的應用會計或ASU 2024-01。ASU 2024-01的主要內容旨在將利潤利息獎勵作為對員工或非員工的補償，以換取在2024年12月15日之後的年度期間和這些年度期間的過渡期內有效的商品和服務。我們預計採用這一準則不會對我們的精簡綜合財務報表產生實質性影響。
財務會計準則委員會最近發佈的其他會計聲明沒有或不被管理層認為對我們的精簡合併財務報表產生實質性影響。
2. 收入確認
產品淨收入
到目前為止，我們唯一的產品收入來源是RYTELO在美國的銷售，我們於2024年6月開始向客户發貨。
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截至三個月和六個月 |
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6月30日， |
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生產總值收入 |
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銷售報税表和折扣 |
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GERON公司
簡明合併財務報表附註
2024年6月30日
（未經審計)
3. 盤存
我們所有的庫存都與RYTELO的製造有關。
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截至六個月 |
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6月30日， |
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(單位：千) |
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成品 |
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總庫存 |
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4.公允價值計量
現金等價物和有價證券
按證券類型劃分的現金等值物、限制性現金和有價證券 2024年6月30日的情況如下：
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毛收入 |
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毛收入 |
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攤銷 |
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未實現 |
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未實現 |
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估計數 |
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(單位：千) |
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成本 |
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收益 |
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損失 |
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公允價值 |
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包括在現金及現金等值物中： |
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貨幣市場基金 |
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受限現金： |
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貨幣市場基金 |
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存單 |
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有價證券： |
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美國國債（到期 |
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政府資助企業 |
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政府贊助企業證券 |
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商業票據（到期日少於 |
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公司票據（不到一年到期） |
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公司票據（一到兩年內到期） |
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( |
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( |
) |
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16
GERON公司
簡明合併財務報表附註
2024年6月30日
（未經審計)
截至2023年12月31日，按證券類型劃分的現金等值物、限制性現金和有價證券如下：
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毛收入 |
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毛收入 |
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攤銷 |
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未實現 |
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未實現 |
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估計數 |
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(單位：千) |
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成本 |
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收益 |
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損失 |
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公允價值 |
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包括在現金及現金等值物中： |
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貨幣市場基金 |
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受限現金： |
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貨幣市場基金 |
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存單 |
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有價證券： |
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美國國債（到期 |
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美國國債（到期 |
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政府贊助企業證券 |
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政府贊助企業證券 |
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商業票據（到期日少於 |
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公司票據（不到一年到期） |
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( |
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公司票據（一到兩年內到期） |
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( |
) |
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17
GERON公司
簡明合併財務報表附註
2024年6月30日
（未經審計)
存在未實現虧損的現金等值物和有價證券，處於持續未實現虧損狀態少於12個月和12個月或更長時間 2024年6月30日和2023年12月31日如下：
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少於12個月 |
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12個月或更長時間 |
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總 |
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毛收入 |
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毛收入 |
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毛收入 |
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估計數 |
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未實現 |
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估計數 |
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未實現 |
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估計數 |
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未實現 |
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(單位：千) |
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公允價值 |
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損失 |
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公允價值 |
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損失 |
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公允價值 |
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損失 |
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截至2024年6月30日： |
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美國國債（到期日不到 |
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公辦企業 |
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公辦企業 |
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商業票據（到期日少於 |
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公司票據(到期時間少於 |
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公司票據(到期一次至 |
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截至2023年12月31日： |
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公辦企業 |
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商業票據（到期日少於 |
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公司票據(到期日期 |
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公司票據(到期日期 |
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$ |
( |
) |
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截至2024年6月30日和2023年12月31日，與美國國債、市政證券、政府支持的企業證券、商業票據和公司票據相關的未實現虧損總額是由於利率變化而不是信用風險。如果可供出售證券的公允價值低於其攤銷成本基礎，我們評估這種下降是否是信用損失的結果，在這種情況下，減值通過信用損失準備來記錄。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月，我們沒有記錄任何可供出售證券的信貸損失準備金，因為我們沒有發現這些證券有任何可歸因於信用因素的未實現虧損。由於與宏觀經濟或其他全球經濟狀況相關的經濟壓力或不確定性，包括通脹、利率上升、經濟衰退前景、銀行倒閉和其他金融體系中斷、國內或政治動盪、軍事衝突、流行病或其他健康危機造成的壓力或不確定性，我們未來面臨的未實現虧損可能會增加。
經常性公允價值
我們根據與用於計量其公允價值的投入相關的判斷水平，對在我們的簡明綜合資產負債表上按公允價值記錄的金融工具進行分類。這些類別如下：
|
1級 |
— |
在計量日期，投入是相同資產或負債的未經調整的活躍市場報價。資產或負債的活躍市場是指資產或負債的交易發生的頻率和數量足以持續提供定價信息的市場。 |
|
2級 |
— |
有關資產或負債的投入(第1級所包括的報價市場價格除外)可直接或間接觀察到，方法是與計量日期的市場數據及工具的預期壽命相關。 |
|
3級 |
— |
投入反映了管理層對市場參與者在計量日期為資產或負債定價時所使用的最佳估計。考慮到估值技術中固有的風險和模型投入中固有的風險。 |
18
GERON公司
簡明合併財務報表附註
2024年6月30日
（未經審計)
金融工具在估值層次中的分類是基於對公允價值計量有重要意義的最低投入水平。貨幣市場基金被歸類為公允價值等級中的第一級，因為它們的公允價值基於活躍市場的報價。美國國債、市政債券、政府支持的企業證券、商業票據和公司票據被歸類為公允價值等級中的第二級，因為它們的公允價值是通過使用定價模型、具有類似特徵的證券的報價或貼現現金流來估計的。
下表提供了有關我們的金融工具的信息，這些金融工具按公允價值經常性計量，截至2024年6月30日和2023年12月31日，並表示分配的公允價值類別。
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報告日的公允價值計量使用 |
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報價在 |
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意義重大 |
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活躍的市場： |
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重要的其他人 |
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看不見 |
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相同的資產 |
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可觀測輸入 |
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輸入量 |
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(單位：千) |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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總 |
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截至2024年6月30日： |
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貨幣市場基金(1)(2) |
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存單(2) |
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美國國債(3) |
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政府資助企業 |
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商業票據(3) |
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公司票據(3)(4) |
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總 |
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截至2023年12月31日： |
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貨幣市場基金(1)(2) |
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存單(2) |
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美國國債(3)(4) |
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政府資助企業 |
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商業票據(3) |
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公司票據(3)(4) |
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總 |
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5.應計負債
應計負債包括以下內容f 2024年6月30日和2023年12月31日：
|
|
6月30日， |
|
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十二月三十一日， |
|
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(單位：千) |
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2024 |
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2023 |
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CTO和臨牀試驗費用 |
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製造活動 |
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專業法律和會計費用 |
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應付利息 |
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其他 |
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$ |
|
|
$ |
|
||
19
GERON公司
簡明合併財務報表附註
2024年6月30日
（未經審計)
6.債務
2020年9月30日，我們Hercules Capital，Inc.與First-Citizens Bank&Trust Company(聯邦存款保險公司的購買繼承人，作為硅谷橋銀行的接管人(作為硅谷銀行的繼承人)的一個部門硅谷銀行)或SVB簽訂了一項定期貸款安排，或原始貸款協議，金額最高可達$
在第二修正案生效之日，我們支付了$
根據第三項修訂，根據貸款協議提取並可供本行動用的本金總額維持在$
根據經修訂的貸款協議，貸款協議
截至2024年6月30日，貸款協議項下債務的淨資產淨值為美元
20
GERON公司
簡明合併財務報表附註
2024年6月30日
（未經審計)
下表列出了截至2011年貸款協議項下的未來最低付款額，包括利息和期末費用 2024年6月30日（以千計）：
2024年剩餘時間 |
|
$ |
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2025 |
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*總計 |
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減：代表利息的金額 |
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減：未攤銷債務貼現和發行成本 |
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( |
) |
減去：未計期末費用 |
|
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( |
) |
減去：債務的當前部分 |
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( |
) |
--債務的非流動部分 |
|
$ |
|
7.或有事件和不確定因素
所謂的證券訴訟
2020年，針對我們和我們的某些官員提起了三起證券集體訴訟。其中一起訴訟被自願駁回。另外兩起訴訟是在美國加州北區地區法院提起的，由法院合併。2022年9月，雙方同意和解，並簽訂了和解規定和協議，有待法院批准。法院於2023年9月28日最終批准和解，並於2023年10月3日作出最終判決。
根據條款，作為釋放和駁回綜合集體訴訟中針對被告的所有索賠的交換條件，我們同意支付和/或使我們的保險公司支付總計$
在2020年和2021年，向多個法院提起了七起股東派生訴訟，將我們當時的某些現任官員和我們董事會的某些現任和前任成員列為被告。2022年12月21日，在特拉華州衡平法院提起的股東派生訴訟的各方訂立了和解規定，或衍生品規定，2023年5月17日，特拉華州衡平法院批准了衍生品規定，案件因損害而被駁回。隨後，其餘每一起衍生案件都被有偏見地駁回。
根據衍生工具條款的條款，作為釋放及駁回在北區提出的綜合股東衍生訴訟中針對被告的所有申索的交換條件，吾等同意支付及/或促使我們的保險承保人支付總計$
雖然我們已經解決了這些訴訟，但可能會就這些相同或其他事項提起更多訴訟，或收到股東的指控，並將我們和/或我們的高級管理人員和董事列為被告。這類訴訟和任何其他相關訴訟都受到固有不確定性的影響，實際的辯護和處置成本將取決於許多未知因素。這類訴訟的結果必然是不確定的。我們可能會被迫花費大量資源來為任何額外的訴訟辯護，而我們可能不會獲勝。此外，我們已經並可能繼續產生與此類訴訟相關的大量法律費用和費用。對我們的管理層來説，監控、發起和防禦法律行動非常耗時，可能代價高昂，可能會削弱我們將內部資源充分集中在業務活動上的能力。我們可能會被迫在未來任何潛在的訴訟中花費大量資源，而我們可能不會在此類訴訟中獲勝。此外，在我們的保險覆蓋範圍內，我們可能不會成功地駁回或解決任何此類訴訟。如果我們不能在此類訴訟中獲勝，或者即使我們獲勝，與未來任何潛在訴訟相關的費用可能會對我們的合併財務報表產生重大影響。我們沒有為任何潛在的未來訴訟相關的潛在責任建立任何準備金。我們有可能在將來作出判決或就金錢損害索賠達成和解。
21
GERON公司
簡明合併財務報表附註
2024年6月30日
（未經審計)
對高級人員及董事的彌償
我們的公司章程要求我們賠償我們的董事以及應我們的要求擔任其他實體的董事和高級管理人員的費用、判決、罰款、和解和其他因他們向Geron提供服務而實際和合理地產生的任何訴訟金額。此外，我們已經與我們的每一位董事和高級職員簽訂了單獨的賠償協議，規定在類似情況下和在其他情況下對這些董事和高級職員進行賠償。賠償義務在我們的章程和賠償協議中得到了更充分的描述。我們購買標準保險，以涵蓋針對我們的董事和高級管理人員的索賠或部分索賠。由於最高債務在我們的章程或賠償協議中沒有明確規定，並將取決於未來任何索賠所產生的事實和情況，因此無法合理地估計債務的總最高金額。
遣散費計劃
我們已經領養了
購買承諾
我們已經聘請了第三方合同製造商，並重新建立了我們自己的製造供應鏈，以生產和供應額外數量的RYTELO，這些產品符合當前和未來潛在的臨牀試驗和商業用途的適用法規標準。與這些合同製造協議有關，我們有大約#美元的不可取消商業採購承諾。
在正常業務過程中，我們與CRO簽訂協議，為臨牀和商業供應制造提供臨牀試驗，並與其他供應商簽訂非臨牀研究研究、研究人員主導的試驗以及用於運營目的的其他服務和產品的協議。我們不認為這些付款是合同義務，因為我們通常可以在不到180天的事先書面通知的情況下隨時取消合同。我們也有某些許可證內協議，要求我們在實現某些開發、監管或商業里程碑時向此類第三方支付里程碑。與或有里程碑付款有關的數額不被視為合同債務，因為它們取決於某些開發、監管批准和商業里程碑的成功實現，而這些開發、監管批准和商業里程碑可能無法實現。
8.股東權益
已註冊的產品
2024年3月21日，我們完成了承銷公開發行
22
GERON公司
簡明合併財務報表附註
2024年6月30日
（未經審計)
直到2024年預籌資權證全部行使。截至2024年6月30日，2024年預籌資權證中沒有一項被行使。2024年3月上市的淨現金收益約為$
在發行2024年預融資權證時，我們評估了權證條款，以根據FASB會計準則編纂主題480確定適當的會計處理和分類。區分負債與股權，和FASB會計準則編碼主題815，衍生工具和套期保值。當認股權證條款允許以現金結算認股權證行使時，認股權證被歸類為負債；當認股權證條款僅允許以普通股股份結算時，認股權證被歸類為股權。2024年預籌資權證的條款包括與基本面交易相關的某些條款，以及在登記股票不可用的情況下的無現金行使條款，不包括任何強制性贖回條款。基於我們的評估，我們得出結論，2024年預籌資權證應被歸類為股權，只要該權證繼續被歸類為股權，就不會隨後進行重新計量。
搜查證演習
在2024年第一季度，認購權證
23
第二項。管理層對財務狀況和經營成果的討論與分析
前瞻性陳述
本10-Q表格包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述，以及一些假設，如果這些假設從未實現或被證明是錯誤的，可能會導致我們的結果與此類前瞻性陳述明示或暗示的結果大不相同。除歷史事實以外的所有陳述均可被視為前瞻性陳述。在某些情況下，前瞻性陳述可以通過使用諸如“可能”、“預期”、“計劃”、“打算”、“將”、“應該”、“項目”、“相信”、“預測”、“預期”、“估計”、“可能”或“繼續”或其否定或其他類似術語來識別。這些聲明符合1995年《私人證券訴訟改革法》的“安全港”條款的含義。這些聲明出現在整個10-Q表格中，是關於我們的意圖、信念或當前預期的聲明，主要是關於我們的業務和相關行業發展的聲明。您不應過度依賴這些前瞻性陳述，這些前瞻性陳述僅適用於本10-Q表格的日期。由於許多原因，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的結果大不相同，包括我們面臨的風險以及在第二部分題為“風險因素”的項目以及在本表格第一部分第二項“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”中所描述的風險。
概述
閲讀以下討論時應結合本10-Q表第一部分第1項中包含的未經審計的簡明合併財務報表及其附註，以及我們於2024年2月28日或2023年2月28日提交給美國證券交易委員會的Form 10-k中題為“業務”和“管理層對財務狀況和經營結果的討論與分析”的章節。
公司概述
摘要
我們是一家商業階段的生物製藥公司，旨在通過改變血癌的過程來改變人們的生活。我們一流的端粒酶抑制劑RYTELOTM(Imetelstat)，利用諾貝爾獎獲得者的科學治療，旨在潛在地減少骨髓中的惡性細胞的增殖和誘導死亡，潛在地改變這些血液病的潛在過程。
2024年6月6日，美國食品和藥物管理局(FDA)批准RYTELO用於治療患有低至中風險骨髓增生異常綜合徵(MDS)的成人患者，這些患者患有輸血依賴型(TD)貧血，在八週內需要四個或更多的紅細胞單位，這些患者對紅細胞生成刺激劑(ESA)沒有反應或失去反應或不符合條件。2023年9月，我們在歐洲提交了營銷授權申請，即MAA，該申請已通過RYTELO的歐洲藥品管理局(EMA)的審查，其建議的適應症與在美國的相同。我們預計MAA的審查可能在2025年初完成，我們計劃在2025年敲定我們的歐盟(EU)商業化戰略，這可能包括自我商業化或潛在的合作伙伴關係，視監管部門批准而定。
我們在美國對低風險MDS的監管批准和我們提交的EMA都是基於IMerge 3期臨牀試驗的積極數據。該試驗達到了≥8周紅細胞輸注獨立率的主要終點和≥24周紅細胞輸注獨立率的關鍵次要終點，顯示出高度統計學意義(即p6紅細胞單位/8周)；以及根據國際預後評分系統被歸類為低風險或中等風險的患者。最常見的3/4級不良反應是中性粒細胞減少症(72%)和血小板減少症(65%)，持續時間中位數不到兩週，80%以上的患者恢復到
除了風險較低的MDS外，我們還在開發用於治療幾種髓系血液病的伊美司他。我們的第三階段臨牀試驗IMpactMF正在評估Imetelstat在治療Intermediate-2或高風險骨髓纖維化患者中的作用，這些患者在使用Janus相關激酶抑制劑或JAK抑制劑或復發/難治性MF或R/R MF治療後復發或難治，以總存活率或OS為主要終點。2024年8月，該試驗的登記人數約為70%。根據我們目前對試驗中登記人數和事件(死亡)率的規劃假設，我們預計IMpactMF中對OS的中期分析可能會在2026年初進行，最終分析可能會在2027年初進行。
我們還在進行一期聯合治療臨牀試驗，名為IMproveMF，用於一線中間-1、中間-2或高風險骨髓纖維化，或一線MF，目前正在招募患者。Imetelstat還在研究人員領導的名為IMPRESS的第二階段臨牀試驗中進行，該試驗用於中間-2或高風險骨髓增生異常綜合徵，或更高風險的MDS，以及急性髓系白血病，即對低甲基化藥物或HMA治療復發或無效的患者，第一名患者於2023年6月接受治療。
24
我們認為，Imerge 3期和IMerge 2期的陽性數據，以及我們之前在復發/難治性MF患者中進行的Imetelstat第二階段臨牀試驗，提供了強有力的證據，表明Imetelstat針對端粒酶來抑制惡性幹細胞和前體細胞的不受控制的增殖，從而能夠恢復骨髓和正常血細胞生產。
最新發展動態
2024年7月26日，我們宣佈，國家綜合癌症網絡(NCCN)更新了其治療MDS的腫瘤學臨牀實踐指南，將RYTELO作為治療低風險MDS患者症狀性貧血的1類和2A類治療。當NCCN有一致的共識≥85%認為幹預是適當的時，治療被歸類為第1類和第2A類。對於有症狀性貧血的RS風險較低的MDS患者，RYTELO被列為血清促紅細胞生成素(ESA)或魯帕西普(≤)500mU/毫升患者的第一類二線治療藥物，以及血清促紅細胞生成素(EPO)>500mU/毫升且不太可能對免疫抑制治療有反應的患者的第2A類一線治療藥物。對於有症狀性貧血的RS+低風險MDS患者，RYTELO在血清促紅細胞生成素≤為500mU/毫升的患者中被列為luspatercept之後的1類二線治療，在血清促紅細胞生成素>500mU/ml的患者中被列為2A類一線治療。
財務概述
自我們成立以來，我們主要通過出售股權證券、提取債務工具、有價證券的利息收入以及根據我們先前的合作和許可安排收到的付款來為我們的運營提供資金。截至2024年6月30日，我們擁有約43040美元的萬現金、現金等價物、受限現金和有價證券，長期本金債務餘額為8,000萬美元。
我們 RYTELO於2024年6月開始商業化，RYTELO的商業潛力和我們成功商業化的能力尚未得到證實。我們成功地將RYTELO商業化，除其他外，還需要有效的銷售、營銷、製造、分銷、信息系統和定價策略，以及遵守適用的法律和法規。此外，儘管我們最近開始將RYTELO商業化，但到目前為止，我們幾乎所有的收入都是根據先前的合作協議支付的，以及里程碑、特許權使用費和我們許可協議的其他收入。我們報告了截至2015年12月31日的一年的小幅利潤，此後我們再也沒有報告過任何利潤。自1990年成立以來，我們發生了重大的淨虧損，主要原因是與我們的研究和開發活動相關的成本以及與我們的業務相關的一般和行政成本。截至2024年6月30日，我們的累計赤字約為17美元億。
未來虧損、未來收入和任何潛在未來盈利的重要性將主要取決於我們唯一的產品RYTELO在臨牀和商業上的成功。此外，我們正在開發RYTELO，用於治療幾種髓系惡性血液病，這將繼續需要額外的時間和大量的臨牀試驗投資才能完成。我們還預計將繼續在美國以外的司法管轄區尋求RYTELO的監管批准。因此，我們預計，隨着我們繼續支持RYTELO在美國的商業化和RYTELO的進一步發展，包括進行和完成IMpactMF、IMproveMF和Impress，以及RYTELO在歐洲潛在的商業化，RYTELO在低風險的MDS中的潛在商業化，研發費用以及銷售、一般和管理費用在未來一段時間內將會增加。
2024年3月21日，我們完成了41,999,998股普通股的承銷發行，以及購買8,002,668股普通股的預籌資金權證。所有這些證券都是單獨發行的。普通股的發行價為每股3.00美元。預籌資權證的發行價為每股2.99美元。預籌資權證的行權價為每股0.001美元，可隨時行使，直至全部行使為止。截至2024年6月30日，2024年預融資權證尚未行使。2024年3月公開發售的現金收益淨額約為14100美元萬，扣除承銷折扣和我們支付的其他發行費用，並不包括行使2024年預籌資權證的任何未來收益。
根據我們目前的運營計劃和假設，我們相信，我們現有的現金、現金等價物、流動和非流動有價證券，加上RYTELO在美國銷售的預計收入，將足以滿足我們到2026年第二季度的預計運營需求。我們將需要大量額外資金來進一步推動imetelstat的開發，包括通過完成我們正在進行的臨牀試驗和任何潛在的未來臨牀試驗，以及進行必要的臨牀、監管和商業化活動，以潛在地將imetelstat推向市場，治療復發/難治性MF和我們正在尋求或未來可能追求的任何其他適應症，我們對額外資金的需求可能會比計劃更早出現。如果不能及時獲得足夠的資金，我們的RYTELO商業化努力可能會受到不利影響，我們可能無法進一步開發imetelstat，這將嚴重損害我們的業務，我們可能會停止運營。
如果被美國以外的監管機構批准上市，我們可能會為這些地區尋找潛在的商業化合作夥伴。在國際監管機構批准RYTELO用於營銷之前，如果有的話，我們不能在美國以外的地方開始商業化活動。
25
關鍵會計政策和估算
在截至2024年6月30日的六個月內，與我們在2023年Form 10-k中披露的關鍵會計政策和估計相比，我們的關鍵會計政策和估計沒有重大變化。
我們的簡明綜合財務報表是根據美國公認的中期財務信息會計原則編制的。編制這些財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響截至財務報表日期的已報告資產和負債、或有資產和負債的披露以及報告期間已報告的收入和支出數額。附註1關於簡明綜合財務報表附註中的重要會計政策摘要本季度報告10-Q表描述了編制簡明綜合財務報表所使用的重要會計政策。
對未來事件及其影響的估計和假設不能確定。我們的估計是基於歷史經驗和各種其他被認為在這種情況下適用和合理的假設。隨着新事件的發生、獲得更多信息以及我們的運營環境發生變化，這些估計可能會發生變化。從歷史上看，這些變化都是微小的，並在得知後立即包括在精簡合併財務報表中。基於對我們的會計政策以及影響這些政策應用的基本判斷和不確定性的嚴格評估，管理層認為我們的簡明綜合財務報表根據美國普遍接受的會計原則進行了公平的陳述，並對我們的財務狀況和經營結果進行了有意義的陳述。
26
行動的結果
我們的經營業績在不同時期都有波動，未來可能會繼續波動。任何時期的經營結果可以與任何其他時期的經營結果無關。因此，不應將歷史業績視為未來經營業績的指示性指標。在這方面，儘管我們已經開始確認RYTELO產品在美國的銷售收入，但我們還處於產品推出的早期階段。我們預計，隨着發佈的進展，我們的銷售收入可能會在不同時期有很大差異。
RYTELO是我們唯一獲得FDA批准上市的產品，僅被批准用於風險較低的MDS。RYTELO的銷售收入取決於我們在美國成功推出RYTELO的商業能力，以及獲得監管部門批准在其他國家和地區將RYTELO商業化的能力。我們面臨行業內和開發階段公司共同的風險，包括但不限於研究和開發工作中的固有風險，包括RYTELO的開發、製造、監管批准和商業化；非臨牀和臨牀試驗結果或監管批准或許可的不確定性；我們對imetelstat的未來開發和患者普遍使用，包括可能導致imetelstat的益處-風險概況變得不可接受的任何未來療效或安全結果；不確定和不可預測的藥物研究和發現過程；我們需要克服由於宏觀經濟或其他全球條件造成的中斷和/或延遲，例如通貨膨脹、利率上升、經濟衰退前景、銀行倒閉和其他金融系統中斷、國內或政治動盪、軍事衝突、流行病或其他健康危機以及供應鏈和資源問題；我們對大量額外資本的需求；對我們專利和專有權利的強制執行；對我們的CRO、合同製造組織或CMO、顧問、被許可人、調查人員和其他第三方的依賴；以及潛在的競爭。
下表彙總了截至6月30日的三個月和六個月的運營結果：
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|
截至三個月 |
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|
|
|
|
截至六個月 |
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||||||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
更改金額 |
|
|
更改百分比 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
更改金額 |
|
|
更改百分比 |
|
||||||||
|
|
(單位為千，百分比數據除外) |
|
|
(單位為千，百分比數據除外) |
|
||||||||||||||||||||||||||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||
產品收入，淨額 |
|
$ |
780 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
780 |
|
|
|
100 |
% |
|
$ |
780 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
780 |
|
|
|
100 |
% |
版税 |
|
|
102 |
|
|
|
29 |
|
|
|
73 |
|
|
|
72 |
% |
|
|
406 |
|
|
|
50 |
|
|
|
356 |
|
|
|
88 |
% |
總收入 |
|
|
882 |
|
|
|
29 |
|
|
|
853 |
|
|
|
97 |
% |
|
|
1,186 |
|
|
|
50 |
|
|
|
1,136 |
|
|
|
96 |
% |
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||
銷貨成本 |
|
|
17 |
|
|
|
— |
|
|
|
17 |
|
|
|
100 |
% |
|
|
17 |
|
|
|
— |
|
|
|
17 |
|
|
|
100 |
% |
研發 |
|
|
30,779 |
|
|
|
35,490 |
|
|
|
(4,711 |
) |
|
|
-15 |
% |
|
|
60,152 |
|
|
|
62,709 |
|
|
|
(2,557 |
) |
|
|
-4 |
% |
銷售、一般和 |
|
|
39,419 |
|
|
|
16,490 |
|
|
|
22,929 |
|
|
|
58 |
% |
|
|
66,484 |
|
|
|
29,384 |
|
|
|
37,100 |
|
|
|
56 |
% |
總運營支出 |
|
|
70,215 |
|
|
|
51,980 |
|
|
|
18,235 |
|
|
|
26 |
% |
|
|
126,653 |
|
|
|
92,093 |
|
|
|
34,560 |
|
|
|
27 |
% |
利息收入 |
|
|
5,332 |
|
|
|
4,738 |
|
|
|
594 |
|
|
|
11 |
% |
|
|
9,571 |
|
|
|
8,591 |
|
|
|
980 |
|
|
|
10 |
% |
利息開支 |
|
|
(3,319 |
) |
|
|
(2,003 |
) |
|
|
(1,316 |
) |
|
|
40 |
% |
|
|
(6,752 |
) |
|
|
(3,925 |
) |
|
|
(2,827 |
) |
|
|
42 |
% |
其他收入和(支出)淨額 |
|
|
(63 |
) |
|
|
(11 |
) |
|
|
(52 |
) |
|
|
83 |
% |
|
|
(125 |
) |
|
|
28 |
|
|
|
(153 |
) |
|
|
122 |
% |
淨收益(虧損) |
|
$ |
(67,383 |
) |
|
$ |
(49,227 |
) |
|
$ |
(18,156 |
) |
|
|
27 |
% |
|
$ |
(122,773 |
) |
|
$ |
(87,349 |
) |
|
$ |
(35,424 |
) |
|
|
29 |
% |
收入：
產品收入，淨額
2024年6月6日，我們宣佈FDA批准RYTELO用於治療患有低至中風險骨髓增生異常綜合徵(或低風險MDS)的成人患者，這些患者患有輸血依賴或TD貧血，在八週內需要四個或更多的紅細胞單位，這些患者對紅細胞生成刺激劑或ESA沒有反應或失去反應或不符合條件。到目前為止，我們唯一的產品收入來源是RYTELO在美國的銷售，我們於2024年6月開始向客户發貨。在截至2024年6月30日的三個月之前，我們沒有從產品銷售中獲得任何收入. 截至2024年6月30日的三個月，產品總收入淨額約為78萬美元。我們預計，到2024年剩餘時間，產品收入和淨收入都將增長。
版税
與剝離我們的人類胚胎幹細胞資產有關，包括知識產權和專有技術，出售給Lineage Cell Treateutics，Inc.或Lineage(前身為BioTime，Inc.，收購了Asterias BioTreateutics，Inc.)2013年，我們有權從使用我們剝離的知識產權的某些研究或商業產品的銷售中獲得版税。
27
截至2024年6月30日的三個月和六個月，我們確認的特許權使用費收入分別為102,000美元和406,000美元，而2023年同期分別為29,000美元和50,000美元。2024年和2023年的特許權使用費收入主要反映了我們剝離的幹細胞資產銷售基於細胞的研究產品的估計特許權使用費。
未來的許可費和版税收入取決於是否簽署了其他協議(如果有)，我們當前的許可協議與血統保持不變，許可的基本專利權保持有效。我們預計2024年全年的特許權使用費收入將低於2023年全年，這是因為我們剝離的幹細胞資產銷售基於細胞的研究產品的特許權使用費減少。
運營費用：
鑑於FDA於2024年6月6日批准了RYTELO，我們隨後開始對該日期之後生產或購買的庫存進行資本化。因此，在FDA批准之前，我們將RYTELO的某些製造成本作為研發費用支出，因此，這些成本不包括在銷售商品的成本中。我們預計我們的運營費用將保持不變，直到2024年剩餘時間。
我們銷售的商品成本包括原材料、將原材料製造成成品的第三方製造成本、運費以及與在美國銷售RYTELO相關的間接間接管理成本。
下表彙總了截至6月30日的三個月和六個月的我們的費用，包括佔總費用的百分比：
|
|
截至6月30日的三個月， |
|
|
|
|
|
截至6月30日的六個月， |
|
|
|
|
||||||||||||
(單位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
更改百分比 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
更改百分比 |
|
||||||
|
|
(單位為千，百分比數據除外) |
|
|||||||||||||||||||||
銷貨成本 |
|
$ |
17 |
|
|
$ |
— |
|
|
|
100 |
% |
|
$ |
17 |
|
|
$ |
— |
|
|
|
100 |
% |
*研究和開發 |
|
|
30,779 |
|
|
|
35,490 |
|
|
|
-15 |
% |
|
|
60,152 |
|
|
|
62,709 |
|
|
|
-4 |
% |
銷售，一般和行政 |
|
|
39,419 |
|
|
|
16,490 |
|
|
|
58 |
% |
|
|
66,484 |
|
|
|
29,384 |
|
|
|
56 |
% |
*總運營成本和費用 |
|
$ |
70,215 |
|
|
$ |
51,979 |
|
|
|
26 |
% |
|
$ |
126,653 |
|
|
$ |
92,093 |
|
|
|
27 |
% |
銷貨成本
截至2024年6月30日的三個月和六個月的銷售成本約為17,000美元，其中包括製造和分銷我們的市場產品RYTELO的成本。在FDA批准RYTELO後，我們開始對庫存進行資本化。在FDA於2024年6月批准RYTELO之前發生的所有產品成本都作為研發費用支出。
在2024年6月獲得FDA對RYTELO的批准之前，我們製造了待商業化銷售的庫存，並將成本記錄為研發費用。因此，與在獲得FDA批准之前生產的庫存相關的製造成本在前期支出，因此不包括在截至2024年6月30日的三個月和六個月的銷售商品成本中。我們估計，與產品收入相關的銷售成本佔產品淨收入的百分比將繼續受到積極影響，因為我們通過在FDA批准之前消耗的某些庫存進行銷售。
研究和開發費用
在截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月內，我們支持的唯一研發計劃是imetelstat計劃和與潛在的下一代端粒酶抑制劑相關的研究發現計劃。對於這些研究和開發計劃，我們產生了直接的外部、與人員相關的和其他研究和開發成本。在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月內，直接外部費用包括我們的CRO、顧問和其他臨牀相關供應商的成本，以及合同製造和質量活動的費用。與人員相關的費用主要包括工資和工資、基於股票的薪酬、工資税和參與持續研發工作的員工的福利。其他研究和開發費用主要包括與研究有關的間接費用，以及設施和其他用品的租金和維修費。
28
截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月的研發費用如下：
|
|
截至6月30日的三個月， |
|
|
截至6月30日的六個月， |
|
||||||||||
(單位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
|
|
(未經審計) |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
直接外部費用 |
|
$ |
20,032 |
|
|
$ |
25,777 |
|
|
$ |
40,082 |
|
|
$ |
43,541 |
|
與人事有關的費用 |
|
|
10,208 |
|
|
|
7,757 |
|
|
|
18,999 |
|
|
|
15,456 |
|
所有其他費用 |
|
|
539 |
|
|
|
1,956 |
|
|
|
1,071 |
|
|
|
3,712 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
30,779 |
|
|
$ |
35,490 |
|
|
$ |
60,152 |
|
|
$ |
62,709 |
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與2023年同期相比，截至2024年6月30日的3個月和6個月的研究和開發費用下降，主要是由於與3期IMerge試驗相關的臨牀開發成本下降，以及由於imetelstat生產批次的時間安排而導致製造和質量成本下降。此外，由於FDA對RYTELO的批准，部分製造和質量成本在本期進行了資本化。由於FDA批准授予基於業績的股票期權而確認的員工人數增加、激勵和基於股票的薪酬支出增加，勞動力成本的增加部分抵消了這一減少。關於與開發imetelstat有關的風險和不確定因素的更全面討論，見題為“與Imetelstat開發有關的風險”和“與RYTELO商業化有關的風險”的小節TM(在題為“風險因素”的第二部分題為“風險因素”的第1A項中的“imetelstat”和“與RYTELO的監管批准有關的風險”，以及本季度報告表格10-Q的其他部分。
銷售、一般和行政費用
截至2024年6月30日的三個月和六個月，銷售、一般和管理費用分別為3,940美元萬和6,650美元萬，而2023年同期為1,650美元萬和2,940美元萬。與2023年同期相比，截至2024年6月30日的三個月和六個月的銷售、一般和行政費用增加，主要是由於授予基於業績的股票期權，在FDA批准RYTELO後確認的與人員相關的費用和基於股票的薪酬增加。
利息收入
截至2024年6月30日的三個月和六個月的利息收入分別為530美元萬和960美元萬，而2023年同期為470美元萬和860美元萬。與2023年同期相比，截至2024年6月30日的三個月和六個月的利息收入增加，主要是因為2024年3月完成的承銷發行收到了更多的現金收益，以及最近購買的有價證券的收益增加。未來賺取的利息將取決於我們有價證券投資組合的規模和現行利率。
利息支出
截至2024年6月30日的三個月和六個月的利息支出分別為330美元萬和680美元萬，而2023年同期為200美元萬和390美元萬。與2023年同期相比，截至2024年6月30日的三個月和六個月的利息支出增加，主要反映了利率的上升。目前，我們有8,000美元的未償還本金債務(萬)。利息開支反映貸款協議項下欠下的利息，以及相關債務發行成本的攤銷、採用有效利息方法的債務貼現以及定期費用的應計項目。有關貸款協議的其他資料，請參閲本季度報告的簡明綜合財務報表附註6中有關債務的附註6。
其他收入及（淨額）
扣除其他收入和支出，截至2024年6月30日的三個月和六個月的淨支出分別為63,000美元和125,000美元，而截至2023年6月30日的三個月的支出為11,000美元，截至2023年6月30日的六個月的收入為28,000美元。其他收入和支出主要反映與我們的現金運營賬户和有價證券組合以及外幣交易調整相關的銀行費用。
流動資金和資本資源
截至2024年6月30日，我們擁有43040美元的現金、限制性現金、現金等價物和有價證券，而截至2023年12月31日，我們擁有37810美元的萬。在截至2024年6月30日的六個月內，現金、限制性現金、現金等價物和有價證券的增長主要是我們於2024年3月完成的包銷發行收到14100美元萬淨現金收益的淨結果。
2024年3月21日，我們完成了承銷的公開發行，包括41,999,998股我們的普通股和購買8,002,668股我們的普通股的預融資權證。所有這些證券都是單獨發行的。發行價
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普通股的價格為每股3美元。預籌資權證的發行價為每股2.99美元。預籌資權證的行權價為每股0.001美元，可隨時行使，直至全部行使為止。截至2024年6月30日，2024年預融資權證尚未行使。本次發行的現金收益淨額約為14100美元萬，扣除承銷折扣和我們支付的其他發行費用，並不包括行使預融資認股權證的任何未來收益。有關2024年3月完成的包銷發行的更多信息，請參閲本季度報告中關於簡明綜合財務報表附註中的股東權益的附註8。
從2024年1月1日到2024年6月30日，我們從2020年發行的認股權證的行使中獲得了414,000美元的現金收益，覆蓋了我們普通股的281,211股。截至2024年6月30日，我們2020年發行的剩餘認股權證涵蓋2,155,650股普通股，如果全部行使現金，將提供2.8億美元的萬現金收益。
截至2024年6月30日，根據與大力士和新加坡航空簽訂的貸款協議，我們的長期本金債務餘額為8,000美元萬。2022年6月，我們與Hercules和SVB簽訂了貸款協議的第二次修訂。根據第二修正案，我們可以獲得的本金總額從7,500美元萬增加到12500美元萬。2023年12月14日，我們對貸款協議進行了第三次修訂。於第三項修訂生效後，吾等根據貸款協議提取及剩餘可動用的本金總額仍為12500美元萬，該等本金可分若干批發放，但須受若干條款及條件所規限。第三修正案還規定：(I)貸款協議第四部分從1,000萬美元增加到3,000萬美元，(Ii)貸款協議第五部分2,000萬美元的承諾期延長至2024年12月15日，該承諾期取決於實現監管里程碑和滿足某些資本化要求，(Iii)未償還貸款的可變年利率已降至以下較大者：(X)9.0%，或(Y)(A)最優惠利率(如《華爾街日報》報道)減去4.5%，加(B)9.0%；以及(Iv)由於監管機構批准RYTELO並滿足某些財務和資本化要求，定期貸款的純利息期限已從2024年6月30日延長至2024年12月31日。關於第三次修訂，在第三次修訂生效日，我們借入並獲得了整個第四批定期貸款，金額為3,000萬。於實施該等借款後，經修訂貸款協議項下的未償還本金金額為8,000萬美元。2023年9月15日，2,000美元定期貸款的第三批萬到期，我們不再可用，但作為貸款協議第三修正案的一部分被添加到第四批。定期貸款將於2025年10月1日到期，在監管機構批准RYTELO後，貸款從2025年4月1日起延長。
我們的投資政策是將現金投資於流動性強、投資級的證券，如計息貨幣市場基金、存單、美國國債、市政證券、政府和機構證券、商業票據和公司票據。我們的投資組合不包含次級抵押貸款、債務抵押債券、資產支持證券或拍賣利率證券的風險敞口的證券，到目前為止，我們還沒有確認我們的有價證券的任何減值費用或公允價值總額的任何重大變化，這將影響我們的現金資源或流動性。到目前為止，我們還沒有遇到無法獲得我們投資的現金和現金等價物的情況；然而，我們獲得投資的現金和現金等價物可能會受到金融和信貸市場不利條件的影響。
2023年11月1日，我們與b.萊利證券簽訂了《2023年市場發行銷售協議》，根據該協議，我們可以選擇發行和出售我們普通股的股票，總髮行價最高可達10000美元萬，發行數量和最低價格由我們通過b.萊利證券作為我們的銷售代理不時設定。我們已同意向b.Riley證券支付相當於根據協議出售的毛收入的3.0%的總佣金。到目前為止，還沒有根據2023年銷售協議出售普通股。
融資策略
我們可能會不時考慮通過新的合作安排、戰略聯盟和額外的股權和債務融資或從其他來源獲得更多資金。我們將繼續管理我們的資本結構，並考慮所有可能發生的融資機會，這可能會增強我們的長期流動性狀況。任何此類資本交易可能與我們過去從事的交易相似，也可能不類似。不能保證任何這樣的融資機會將以可接受的條件獲得，如果真的有的話。
未來的資金需求
根據我們目前的運營計劃和假設，我們相信，我們現有的現金、現金等價物、流動和非流動有價證券，加上RYTELO在美國銷售的預計收入，將足以滿足我們到2026年第二季度的預計運營需求。我們將需要大量額外資金來進一步推動imetelstat的開發，包括通過完成我們正在進行的臨牀試驗和任何潛在的未來臨牀試驗，以及進行必要的臨牀、監管和商業化活動，以潛在地將imetelstat推向市場，治療復發/難治性MF和我們正在尋求或未來可能追求的任何其他適應症，我們對額外資金的需求可能會比計劃更早出現。如果不能及時獲得足夠的資金，我們的RYTELO商業化努力可能會受到不利影響，我們可能無法進一步開發imetelstat，這將嚴重損害我們的業務，我們可能會停止運營。
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儘管FDA最近批准了RYTELO，但任何臨牀活動和/或監管批准過程的結果都非常不確定，我們無法合理估計我們未來的開發活動是否會成功；我們是否會在歐盟或任何其他司法管轄區或我們正在尋求或未來可能尋求的適應症中獲得RYTELO的監管批准；或者我們是否能夠在美國有效地將RYTELO用於低風險MDS或其他潛在適應症(如果有的話)。我們可能永遠不會收回我們在RYTELO開發項目上的投資，這將對我們的財務狀況以及我們的業務和業務前景產生不利影響，並可能導致我們停止運營。此外，我們的計劃和時間預期可能會受到宏觀經濟或其他全球狀況的影響而進一步推遲或中斷，包括通脹、利率上升、經濟衰退前景、銀行倒閉和其他金融體系中斷、國內或政治動盪、軍事衝突、流行病或其他健康危機以及供應鏈和資源問題造成的影響。此外，我們未來的資本需求很難預測，並會視乎很多因素而定，包括：
在我們能夠從RYTELO的銷售中產生足夠的收入來滿足我們的現金需求之前，我們預計將通過公開或私募股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟、許可安排和其他營銷和分銷安排來為未來的現金需求提供資金，而這可能是不可能的。此類融資來源的可用性可能會受到我們臨牀試驗的任何進一步延遲、監管發展或本節中描述的其他風險的負面影響。
通過公共或私人債務或股權融資進行的額外融資，包括根據與b.Riley Securities，Inc.的2023年銷售協議，貸款協議下的最後2,500美元萬部分，有待由Hercules和SVB組成的投資委員會批准，資本租賃交易或其他融資來源，可能無法以可接受的條款獲得，或者根本不能獲得。我們可能無法籌集股本，或者可能被迫在股價或其他可能導致的條款下籌集股本。
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大大稀釋了我們股東的所有權。由於宏觀經濟或其他全球條件的影響，如通貨膨脹、利率上升、衰退前景、政府關門、銀行倒閉和金融系統的其他幹擾、國內或政治動亂、軍事衝突、流行病或其他健康危機以及供應鏈和資源問題，公共和私人債務和股票市場對擬議融資的接受度受到總體經濟、市場和政治環境不確定性的極大影響，未來可能會受到其他不可預測且我們無法控制的因素的影響。這些影響增加了市場的波動性，並可能導致全球金融市場的嚴重長期混亂，這可能會降低或消除我們通過融資籌集額外資金的能力，並可能對我們籌集這些資金的條款產生負面影響。同樣，這些宏觀經濟狀況造成了資本市場的極端波動和混亂，預計將對全球經濟產生進一步的影響。如果股票和信貸市場惡化，包括由於宏觀經濟或其他全球條件，如通貨膨脹、利率上升、經濟衰退前景、政府關門、銀行倒閉和金融系統的其他幹擾、國內或政治動亂、軍事衝突、流行病或其他健康危機以及供應鏈和資源問題，可能會使任何必要的債務或股權融資更難及時或以有利條件獲得，成本更高或更具稀釋作用。如果我們無法有效地將RYTELO商業化，或無法為RYTELO籌集額外資本或與第三方合作伙伴建立替代的協作安排，RYTELO的開發和商業化可能會進一步推遲、更改或放棄，這可能會導致我們停止運營。
此外，由於市場狀況或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們有足夠的資金用於當前或未來的運營計劃。由於總體經濟、市場和政治環境的不確定性，我們可能會確定有必要或適當地主動籌集額外資金，以滿足較長期的預期運營計劃。在我們通過出售股權或可轉換債務證券(包括根據2023年銷售協議)籌集額外資本的範圍內，您作為股東的所有權權益可能會被稀釋，並且條款可能包括清算或其他對您作為股東的權利產生重大不利影響的優惠。此外，根據我們的貸款協議或可能根據與不同貸款人的新安排，我們已經並可能在未來從機構和商業銀行來源借入額外資本，為imetelstat的發展和我們未來的增長提供資金。我們可以根據貸款協議等協議的條款借入資金，這些協議包括限制性契約，包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。此外，如果我們通過與第三方的聯盟、合作或許可安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對RYTELO或我們的技術的寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可。
我們不能向您保證，我們現有的資本資源、未來的利息收入、未來銷售RYTELO的收入、未來我們普通股的潛在銷售，包括根據2023年銷售協議，將足以為我們的運營計劃提供資金。此外，雖然我們沒有在SVB持有現金存款或證券，但如果其他銀行和金融機構因影響銀行體系和金融市場的財務狀況或其他原因而進入破產程序、資不抵債或以其他方式倒閉，我們獲得現金、現金等價物和有價證券的能力可能會延遲或被阻止，這可能會對我們的業務、業務前景和財務狀況產生重大不利影響。
經營活動的現金流
截至2024年和2023年6月30日的六個月，運營中使用的淨現金分別為11570美元萬和7,600美元萬。與2023年同期相比，在截至2024年6月30日的6個月中，運營中使用的淨現金增加，主要反映出淨虧損增加到12280美元萬，經非現金項目調整，包括與員工和董事相關的基於股票的薪酬支出。
投資活動產生的現金流
截至2024年6月30日的6個月，投資活動使用的淨現金為190美元萬，截至2023年6月30日的6個月，投資活動使用的淨現金為22320美元萬。與2023年同期相比，截至2024年6月30日的6個月投資活動中使用的現金淨額減少，主要反映了有價證券購買量的減少以及有價證券到期日收益的增加。
融資活動產生的現金流
截至2024年和2023年6月30日的六個月，融資活動提供的淨現金分別為16460美元萬和29940美元萬。2024年的融資活動主要反映了承銷發行41,999,998股普通股和購買8,002,668股普通股的預融資認股權證，2024年3月完成的現金收益淨額為14100美元萬。
材料現金需求
我們短期和長期的重要現金需求包括以下運營和製造支出，其中一部分包含合同或其他債務。我們計劃用我們目前的財務狀況來滿足我們的物質現金需求
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此外，還可能考慮通過額外的股權和債務融資、新的合作安排、戰略聯盟或從其他來源獲得更多資金。
合同義務
我們已經達成協議，根據合同，我們有義務支付將影響我們未來期間流動性和現金流的款項。我們的合同義務主要包括與Hercules和SVB的貸款協議項下的流動和非流動債務，如上所述，以及本季度報告Form 10-Q簡明綜合財務報表附註4中關於債務的附註4，以及不可註銷經營租賃項下的義務。我們未來的經營租賃支付總額在我們的2023年10-k表格中報告，在截至2024年6月30日的六個月內，我們的經營租賃的合同條款沒有變化。
我們已經聘請了第三方合同製造商，並重新建立了我們自己的製造供應鏈，以生產和供應額外數量的RYTELO，這些產品符合當前和未來潛在的臨牀試驗和商業用途的適用法規標準。與這些合同製造協議相關，截至2024年6月30日，我們有總計約6,250美元萬的不可取消商業採購承諾。這些採購承諾可以根據RYTELO的商業需求而有所不同，並基於未來的製造需求而具有約束力。
在正常業務過程中，我們與CRO簽訂協議，為臨牀和商業供應制造提供臨牀試驗，並與其他供應商簽訂非臨牀研究研究、研究人員主導的試驗以及用於運營目的的其他服務和產品的協議。我們不認為這些付款是合同義務，因為我們通常可以在不到180天的事先書面通知的情況下隨時取消合同。我們也有某些許可證內協議，要求我們在實現某些開發、監管或商業里程碑時向此類第三方支付里程碑。與或有里程碑付款有關的數額不被視為合同債務，因為它們取決於某些開發、監管批准和商業里程碑的成功實現，而這些開發、監管批准和商業里程碑可能無法實現。
項目3.關於市場風險的定量和定性披露
在截至2024年6月30日的三個月內，我們關於市場風險的定量和定性披露沒有重大變化，如我們的2023 Form 10-k第II部分第7A項“關於市場風險的定量和定性披露”所述，
項目4.控制和程序
信息披露控制和程序的評估
在提交本季度報告之前，我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序，這些控制和程序符合《交易所法》第13a-15(E)和15d-15(E)條的規定。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出的結論是，截至本季度報告所涵蓋的期間結束時，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
於與本報告有關的季度內，我們對財務報告的內部控制並無重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
對控制和程序有效性的限制
在設計和評估披露控制和程序時，我們的管理層認識到，任何控制系統，無論設計和運作得多麼好，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，即該系統達到了預期的控制目標。此外，任何控制系統的設計在一定程度上都是基於對未來事件可能性的某些假設。由於控制系統的這些和其他固有限制，不能保證任何設計在所有未來情況下都能成功地實現其規定的目標。因此，我們的披露控制和程序旨在提供合理而非絕對的保證，以確保我們的披露控制系統的目標得到實現，如上所述，我們的首席執行官和首席財務官根據截至本季度報告所述期間結束時的評估得出結論，我們的披露控制和程序有效地為我們的披露控制系統的目標實現提供合理保證。
第二部分：其他信息
項目1.法律規定法律程序
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有關法律程序的資料，請參閲本季度報告表格10-Q的附註7“簡明綜合財務報表附註”中的“或有事項及不確定因素”。
第1A項。風險因素
風險因素摘要
以下是使我們的普通股投資具有投機性或風險性的重要因素的摘要。重要的是，這一總結沒有涉及我們面臨的所有風險和不確定因素。你應該明白，不可能預測或識別所有這些因素。因此，您不應將本摘要視為對可能對我們的業務產生重大影響的所有潛在風險或不確定性的完整討論。關於本風險因素摘要中概述的風險和不確定因素以及我們面臨的其他風險和不確定因素的進一步討論，在下文“風險因素”標題下進行了説明，本摘要全文由該討論加以限定。此外，我們在競爭激烈和快速變化的環境中運營。新的因素不時出現，我們無法預測所有這些因素對我們的業務、財務狀況或經營結果的影響。您應仔細考慮以下“風險因素”標題下所述的風險和不確定性。
RYTELO商業化的相關風險TM(Imetelstat)
與監管部門批准RYTELO相關的風險
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與遵守醫保法有關的風險
與RYTELO進一步發展有關的風險(Imetelstat)
與製造RYTELO相關的風險
與我們的經營業績、財務狀況和額外資本需求相關的風險
與我們的負債有關的風險
與保護知識產權有關的風險
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與信息技術系統、數據安全和數據隱私相關的風險
與我們普通股和財務報告相關的風險
風險因素
我們的業務面臨重大風險和不確定性，下面描述的風險和不確定性可能並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。在決定是否投資我們的普通股之前，您應該仔細考慮以下風險因素，以及我們於2024年2月28日提交給美國證券交易委員會或美國證券交易委員會的截至2023年12月31日的10-k表格年度報告中包含的信息，包括我們的綜合財務報表和相關注釋，以及我們提交給美國證券交易委員會的其他文件。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定因素也可能嚴重損害我們的業務、財務狀況或經營結果。如果這些風險或不確定性發生，我們的業務、財務狀況或經營結果可能會受到影響，我們普通股的市場價格可能會下降，您可能會失去對我們普通股的全部或部分投資。
RYTELO商業化的相關風險
我們的近期前景完全依賴於RYTELO。如果我們不能在美國成功地將RYTELO用於低風險的MDS，或擴大其使用範圍，我們創造有意義的收入或實現盈利的能力將受到實質性和不利的影響。
2024年6月，我們獲得了FDA的批准，可以在美國將RYTELO用於低風險MDS的商業化，我們已經在美國啟動了RYTELO的商業推出。RYTELO是我們唯一獲得FDA批准上市的產品，我們從產品銷售中創造收入和實現盈利的能力完全取決於我們能否在美國成功地將RYTELO用於低風險MDS或擴大其使用適應症。我們可能無法成功地將RYTELO商業化，原因包括：
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如果我們不能在美國成功地將RYTELO用於低風險的MDS，或擴大其使用範圍，我們從產品銷售中產生可觀收入和實現盈利的能力將受到實質性和不利的影響，這反過來將嚴重和不利地影響我們的財務業績、業務和業務前景，並可能導致我們停止運營。
作為一家商業公司，我們的經驗有限，我們對RYTELO的銷售、營銷和分銷可能不成功或不如預期成功。
作為一家公司，我們之前沒有銷售和營銷或商業化批准的藥物產品的經驗。我們的商業化努力能否成功很難預測，其中包括我們內部銷售、營銷和分銷能力的持續發展，以及我們駕馭這些能力開發和管理所涉及的鉅額費用和風險的能力。例如，我們的商業發射可能不會按計劃或預期發展，這可能需要我們調整或修改我們的商業化計劃，併產生鉅額費用。此外，鑑於我們缺乏將藥物產品商業化的歷史經驗，我們沒有成功執行商業推出的記錄。如果我們不能成功實現我們的目標，或者如果我們的商業化努力沒有按計劃進行，我們可能無法在低風險的MDS中成功地將RYTELO商業化，我們可能需要大量額外的資本和財務資源，我們可能無法盈利，我們可能無法與行業中更成熟的公司競爭，任何這些都將嚴重和不利地影響我們的財務業績、業務和業務前景，並可能導致我們停止運營。
如果我們不能繼續執行我們的銷售、營銷和分銷計劃，將RYTELO商業化，我們可能無法產生有意義的產品收入。
為了成功地將RYTELO商業化，我們需要繼續執行我們的銷售、營銷和分銷計劃。我們的銷售、營銷和分銷計劃的持續執行是，而且將繼續是昂貴和耗時的，我們不能確定我們是否能夠成功執行這些計劃。此外，我們還與許多目前擁有廣泛、經驗豐富且資金雄厚的銷售、分銷和營銷業務的公司競爭，以招聘、聘用、培訓和留住營銷和銷售人員。如果我們不能按需要招聘，不能留住和有效地培訓營銷和銷售人員，併為他們配備合規和有效的材料，我們成功將RYTELO商業化的努力可能會受到不利影響。此外，如果我們獲得監管部門批准在任何其他地區(如歐盟)將RYTELO商業化，我們可能會在適當的時候尋求戰略合作伙伴關係、合作、聯盟或許可安排，以幫助我們潛在地開發RYTELO並將其商業化，或者我們可能需要在這些地區建立業務運營。我們招聘、聘用、培訓和留住人員以支持此類業務運營的努力可能不成功；或者，如果我們試圖這樣做，我們可能無法與第三方建立並進行成功的戰略夥伴關係、合作、聯盟或許可安排，以便將RYTELO商業化。上述任何情況都會對我們的業務和業務前景產生負面影響，嚴重影響我們的財務業績，並可能導致我們停止運營。
如果我們得不到可接受的RYTELO價格或足夠的補償，RYTELO的使用可能會受到嚴重限制。
我們能否成功地將RYTELO商業化，將在很大程度上取決於能否獲得可接受的價格，以及患者能否從第三方付款人那裏獲得保險和足夠的補償。政府支付者，如Medicare和Medicaid計劃，以及其他第三方支付者，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將覆蓋哪些藥物和報銷水平。假設我們通過第三方付款人為RYTELO獲得保險，由此產生的報銷付款率可能不夠高，或者可能需要對商業保險患者的使用進行重大限制，或者增加患者可能認為不可接受的高共付額。患者不太可能使用RYTELO，除非提供保險，並且報銷足以支付其全部或很大一部分費用。因此，覆蓋範圍和適當的補償對RYTELO的市場接受度至關重要。
此外，RYTELO的報銷代碼狀態也可能影響報銷。J代碼是由醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)維護的報銷代碼，是醫療保健通用程序編碼系統的一個組成部分，通常用於報告通常不能自行給藥的藥物。我們目前沒有針對RYTELO的特定J-Code，也不能保證J-Code會被授予。如果RYTELO可以單獨承保或報銷，而沒有特定的J-Code，醫生將需要使用非特定的雜項J-Code來向RYTELO的第三方付款人開具賬單。由於各種各樣的產品可能會使用各種J代碼，健康計劃可能更難確定患者實際使用的產品和賬單。這些索賠通常必須提交附加信息並手動處理，這可能會推遲索賠處理時間，並增加索賠拒絕和索賠錯誤的可能性。
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此外，美國和其他司法管轄區的政府當局和其他第三方付款人正在開發越來越複雜的方法來控制醫療成本，例如通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額。第三方付款人越來越多地要求製藥公司向他們提供預定的標價折扣，作為覆蓋範圍的條件，正在使用限制性處方和首選藥品清單，以在競爭類產品中利用更大的折扣，並對醫療產品的定價提出挑戰。《2022年通脹削減法案》或《通脹降低法案》包括了幾項條款，旨在降低參加聯邦醫療保險的人的處方藥成本，並減少聯邦政府的藥品支出，這最終可能會對RYTELO的定價產生負面影響。然而，醫療保險藥品定價談判計劃的法律條款目前正受到法律的挑戰。此外，美國的第三方付款人對藥品的承保和報銷沒有統一的政策要求。因此，承保確定過程通常是一個耗時且成本高昂的過程，需要我們為每個付款人單獨使用RYTELO提供科學和臨牀支持，但不能保證承保範圍和充分的報銷將得到一致或首先獲得。
我們不能確定RYTELO是否有保險和報銷，如果有報銷，報銷水平是多少。對於新批准的藥物，在獲得保險和報銷方面也可能會出現重大延誤，而且保險範圍可能比FDA或類似國際監管機構批准藥物的目的更有限。承保範圍和報銷可能會影響RYTELO的需求或價格。如果無法獲得保險和報銷，或者報銷僅限於有限的水平，我們可能無法成功地將RYTELO商業化，這將對我們的業務和業務前景產生負面影響。
為了在商業上取得成功，RYTELO必須被醫療保健社區接受，而醫療保健社區採用新技術和產品的速度可能很慢，或者不能接受。
RYTELO可能無法在美國獲得市場對風險較低的MDS或未來可能獲得批准的任何其他適應症的接受，或實現我們認為可能實現的潛在美國或國際收入，因為醫院、醫生、患者或醫學界可能決定不接受和使用RYTELO。RYTELO與一些由主要製藥公司製造和銷售的常規和廣泛接受的藥物和療法競爭。市場對RYTELO的接受程度取決於許多因素，包括：
與已有的或標準護理療法或新開發的治療髓系惡性血液病的療法相比，我們可能無法證明RYTELO具有任何治療或經濟上的優勢。第三方付款人可能會決定，RYTELO可能為髓系惡性血液病的臨牀結果提供的任何潛在益處，都不足以證明RYTELO的潛在不良反應或治療成本是合理的。如果醫療保健社區不接受RYTELO的任何
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由於上述原因或任何其他原因，我們在美國將RYTELO用於低風險MDS的商業化能力可能會受到負面影響或完全被排除在外，這將嚴重和不利地影響我們的業務和業務前景。
如果RYTELO的市場機會比我們認為的要小，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。
我們正在將RYTELO在低風險MDS中商業化，而低風險MDS中的可尋址患者羣體是基於我們的估計。這些估計來自各種來源，包括科學文獻、診所調查、患者基金會和市場研究，可能被證明是不正確的。此外，來自我們或其他人的新信息可能會改變美國低風險MDS患者的估計發病率或流行率。此外，RYTELO的潛在可尋址患者最終可能無法接受RYTELO的治療，或者我們可能無法成功識別患者並在RYTELO的批准適應症中獲得顯著的市場份額，或者RYTELO的初始銷售可能會比預期更快地耗盡RYTELO批准適應症中的患者池，這將對RYTELO未來的銷售產生負面影響。我們的RYTELO在美國的商業化僅限於風險較低的MDS，未來的任何潛在商業化將僅限於我們的臨牀試驗中檢查的治療適應症以及FDA和類似的國際監管機構確定的治療適應症，這將不允許我們針對未經這些監管機構明確批准的任何其他適應症銷售RYTELO。未來對RYTELO的監管批准，如果有的話，可能會以標籤限制為條件，這些限制實質上限制了可尋址的患者羣體。
我們的市場機會也可能受到我們能夠實現的RYTELO定價、我們知識產權的質量和到期以及監管排他性、RYTELO在低風險MDS中的治療期限以及未來進入市場的競爭對手治療的限制。如果我們的任何估計被證明是不準確的，我們或任何潛在的未來合作伙伴為RYTELO開發的市場機會可能會大大減少，這將對我們的業務和業務前景產生重大不利影響，並將對我們實現盈利的能力產生不利影響
我們依賴由第三方分銷商、專業藥店和其他供應商組成的精選網絡來分銷RYTELO，這些分銷商、專業藥店和供應商的任何失敗都可能對我們的收入、財務狀況或運營結果產生不利影響。
我們依賴由第三方分銷商、專業藥店和其他供應商組成的精選網絡來分銷RYTELO，其中任何一方的財務失敗都可能對我們的收入、財務狀況或運營結果產生不利影響。我們依靠這些分銷商和專業藥店及時有效地分發RYTELO，提供某些患者支持服務，管理處方攝入，收集準確的患者和庫存數據，並向付款人收取付款。雖然我們已經與這些各方達成了協議，但他們可能無法履行商定的協議，我們的戰略重點可能會改變，或者他們可能會終止與我們的協議。此外，我們的分銷商或專業藥店無法滿足患者的需求可能會導致聲譽損害或患者損失。如果這樣的網絡不能適當地滿足我們或我們患者的需求，我們可能需要與其他分銷商、專業藥店或供應商合作來更換或補充我們現有的網絡，並且不能保證我們能夠以商業合理的條款或根本不這樣做。
我們正在尋求監管機構批准RYTELO在歐盟商業化，如果獲得批准，任何此類批准都將受到歐盟的定價、藥品營銷和報銷法規的約束，這可能會對我們在歐盟商業化RYTELO和獲得RYTELO報銷的能力產生重大影響。
我們正在尋求批准RYTELO在歐盟銷售風險較低的MDS。如果我們在歐盟獲得RYTELO的批准，我們將受到歐盟的規章制度的約束，RYTELO的定價將受到政府控制和其他市場監管，這可能會對RYTELO的定價和使用造成壓力。在歐盟，在獲得候選產品的營銷批准後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。此外，如果獲得批准，RYTELO的市場接受度和銷售將在很大程度上取決於RYTELO是否有足夠的承保範圍和第三方付款人的報銷，並可能受到現有和未來醫療改革措施的影響。
就像美國聯邦反回扣法令禁止的那樣，向醫生提供福利或優勢以誘導或鼓勵開處方、推薦、背書、購買、供應、訂購或使用醫療產品的行為在歐盟也是被禁止的。向醫生提供福利或優勢受歐盟成員國的國家法律管轄。違反這些法律可能會導致鉅額罰款和監禁。
在某些歐盟成員國，支付給醫生的費用必須公開披露。此外，與醫生達成的協議通常必須事先通知和/或獲得醫生的僱主、其主管專業組織和/或歐盟成員國監管機構的批准。這些要求在適用於歐盟成員國的國家法律、行業守則或專業行為守則中作出規定。不遵守這些要求可能會導致聲譽風險、公開譴責、行政處罰、罰款或監禁。
各國對藥品定價和報銷的要求差別很大。例如，歐盟為其成員國提供了各種選擇，以限制其國家健康保險制度為其提供補償的醫療產品的範圍，並控制供人使用的醫療產品的價格。歐盟各成員國使用的參考價格
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國家和平行分配，或低價和高價成員國之間的套利，可以進一步降低價格。成員國可以批准醫藥產品的具體價格，也可以對將醫藥產品投放市場的公司的盈利能力採取直接或間接控制制度。如果RYTELO在歐盟被批准商業化，在一些國家，我們可能需要進行一項臨牀研究或其他研究，將RYTELO與其他現有療法的成本效益進行比較，以獲得或維持報銷或定價批准。如果RYTELO獲準在歐盟上市，不能保證任何對生物製藥產品實行價格控制或報銷限制的國家將允許對RYTELO進行有利的報銷和定價安排。從歷史上看，在歐盟推出的產品並不遵循美國的價格結構，通常價格往往會低得多。第三方付款人或主管當局公佈折扣可能會對公佈國和其他國家的價格或補償水平造成進一步的壓力。如果定價水平不令人滿意，或者無法獲得RYTELO的報銷或報銷範圍或金額有限，我們的銷售收入以及RYTELO在這些國家的潛在盈利能力將受到負面影響。
如果我們的競爭對手擁有比RYTELO更好或更具成本效益的現有產品或開發新產品、候選產品或技術，這可能會顯著影響RYTELO的商業可行性和進一步發展，這將嚴重和不利地影響我們的財務業績、業務和業務前景。
製藥和生物技術行業的特點是激烈和動態的競爭，技術進步迅速，對專利產品的重視程度很高。雖然我們相信，我們專有的寡核苷酸化學；與端粒和端粒酶相關的生物機制的經驗；迄今的臨牀數據；以及圍繞髓系血液病潛在治療方法開發的知識和專業知識，為我們提供了競爭優勢，但我們面臨着來自許多不同來源的競爭，包括主要製藥、專業製藥和生物技術公司、學術機構、政府機構以及公共和私營研究機構。RYTELO將與目前存在的、正在開發的或未來將開發的其他產品和療法展開競爭，其中一些我們目前可能還不知道。有關RYTELO在我們的低風險MDS和復發/難治性MF的領先適應症中可能面臨的競爭的描述，請參閲我們的2023 Form 10-k中的項目1“業務競爭”。
我們的許多競爭對手，無論是單獨還是與他們的戰略合作伙伴，都可能比我們擁有更多的財力、技術和人力資源，並在獲得FDA和其他監管機構對治療的批准和將這些治療商業化方面擁有更多的經驗。
競爭對手可能擁有或開發比RYTELO更具商業價值或更實惠的產品，或者實現比我們RYTELO更早或更長時間的專利和法規獨家保護或產品商業化。其中一些產品可能具有完全不同的方法或方法，以實現與RYTELO可能展示的治療效果相似或更好的效果。競爭對手可能擁有或開發比RYTELO更安全、更有效或成本更低的產品，或者更便於患者使用。此外，競爭對手的產品價格可能低於我們對RYTELO的價格，可能會獲得更好的第三方付款人覆蓋範圍和/或報銷，或者可能比RYTELO更具成本效益。競爭對手的這種競爭產品或活動可能會限制RYTELO的商業潛力，這可能會導致我們停止商業化和RYTELO的任何進一步發展，這將嚴重和不利地影響我們的財務業績、業務和業務前景，並可能導致我們停止運營。
與監管部門批准RYTELO相關的風險
我們可能無法保持FDA對RYTELO在美國用於低風險MDS的監管批准，這將嚴重和不利地影響我們的業務和業務前景，並可能導致我們停止運營。
2024年6月，我們獲得了FDA的監管批准，將RYTELO在美國以低風險的MDS進行商業化。美國聯邦、州和地方政府制定了重要的法規，這些法規可能會限制或阻止我們在美國成功地將RYTELO用於低風險的MDS。我們目前尚未獲得任何其他司法管轄區對RYTELO或任何其他適應症的監管批准，其他司法管轄區的政府有可能限制或阻止我們在其他司法管轄區成功將RYTELO商業化的重要法規。 未能保持美國FDA對RYTELO用於低風險MDS的監管批准，或在任何其他司法管轄區或任何其他適應症中延遲獲得、未能獲得此類批准或此類批准的範圍受到限制，都可能：
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此外，獲批准的產品及其製造商須接受持續審查，如發現產品或其製造商出現以前未知的問題，可能會對該產品或製造商造成限制，包括進口限制、扣押及從市場上撤回該產品。RYTELO的商業化和銷售受到與許多事項相關的政府法規的約束，包括以下過程：
如果我們無法遵守這些規定，我們從RYTELO商業化中賺取收入的能力將受到實質性和不利的影響。
此外，如果RYTELO導致嚴重或意想不到的副作用，或者如果我們在美國將RYTELO用於低風險MDS的商業化努力或在當前或潛在的未來臨牀試驗中觀察到其他安全風險，可能會導致一些潛在的重大負面後果，包括：
任何這些事件都可能阻止我們實現或維持RYTELO的市場接受度，可能大幅增加RYTELO商業化的成本和支出，或者可能限制其商業潛力，進而可能推遲或阻止我們從銷售RYTELO中獲得任何有意義的收入。
我們在美國對RYTELO用於低風險MDS的監管批准受到上市後要求和承諾的約束，如果我們未能遵守這些監管要求和承諾，或者如果我們在RYTELO遇到意想不到的問題，我們可能會受到處罰或產品撤回。
我們對RYTELO在低風險MDS中的監管批准取決於臨牀、非臨牀和生產後的要求和承諾，包括在IMerge試驗中繼續評估RYTELO(Imetelstat)的長期安全性的要求，以及評估低風險MDS中替代劑量方案的臨牀試驗，完成和報告的時間表由FDA設定。此外，RYTELO和與RYTELO相關的製造工藝和設施、批准後的臨牀數據、標籤、廣告和促銷活動將受到FDA和類似監管機構的持續要求和審查。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊要求、與質量控制、質量保證和相應的記錄和文件維護相關的現行良好製造規範(CGMP)要求，以及關於與醫療保健專業人員的促進互動的要求。
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不遵守這些上市後要求和承諾或任何其他法規要求，或後來發現RYTELO、我們的製造商或RYTELO的製造工藝存在以前未知的問題，可能會導致以下行動：
政府對涉嫌違法的任何調查都可能需要我們花費大量時間和資源來回應，並可能產生負面宣傳。此外，FDA的法規、政策或指導可能會發生變化，可能會頒佈新的或附加的法規或政府法規，以阻止或推遲對我們的候選產品的監管批准，或者進一步限制或規範批准後的活動。我們也無法預測美國或國外懸而未決或未來的立法或行政行動可能產生的不利政府監管的可能性、性質或程度。
如果我們無法履行FDA為RYTELO在低風險MDS中建立的上市後要求和承諾，或任何監管機構可能應用於RYTELO的批准和商業化，或無法適應現有監管要求的變化或採用新的監管要求或政策，可能會對我們的業務和RYTELO的持續監管批准產生負面影響。在這種情況下，我們或我們各自的服務提供商可能會受到上述行動的影響，包括失去RYTELO的營銷批准，這將嚴重和不利地影響我們的業務和業務前景，並可能導致我們停止運營。
我們可能無法獲得監管部門的批准，無法在任何其他司法管轄區或任何新的適應症將RYTELO商業化，或者在這樣做的過程中可能會遇到重大延誤，其中任何一項都可能嚴重和不利地影響我們的業務和業務前景，並可能導致我們停止運營。
我們可能永遠不會在任何其他司法管轄區獲得RYTELO的監管批准或任何新的適應症。如果獲得批准，可能需要很多年的時間才能獲得批准。在大量正在開發的藥物中，只有一小部分完成了開發和監管批准程序，併成功商業化。此外，漫長的審查過程以及未來或正在進行的臨牀試驗的不可預測性可能會導致RYTELO在美國以外的任何司法管轄區獲得低風險MDS的RYTELO，以及復發/難治性MF或任何其他適應症的監管批准的延遲，這可能會嚴重損害我們的業務和業務前景，並可能導致我們停止運營。
要獲得上市批准，需要向監管機構提交每個治療適應症的大量非臨牀和臨牀數據和支持信息，以確定令監管機構滿意的候選產品的安全性和有效性，以及有關產品製造過程的信息，以及監管機構通過在美國提交保密協議和在歐洲提交MAA對製造設施進行的任何檢查。儘管RYTELO在美國獲得了低風險MDS的批准，EMA已經確認了我們針對RYTELO用於低風險MDS的MAA，但不能保證我們將及時或根本不能獲得歐盟委員會對RYTELO用於低風險MDS的商業化的監管批准。此外，由於非臨牀和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，EMA可能不同意我們對數據的解釋，並可能需要對已完成的臨牀或非臨牀試驗進行額外的臨牀測試和/或進一步分析，然後我們才能獲得監管部門的批准，並開始在歐盟將RYTELO用於低風險MDS的商業化，如果有的話，這任何一項都可能導致我們的成本增加，或者可能推遲或限制我們從歐盟銷售中獲得收入的能力，並對我們的商業前景產生不利影響。
儘管我們在2023年1月報告了IMerge第三階段的正面結果，並於2024年6月獲得FDA的監管批准，將RYTELO用於低風險MDS，但IMerge第三階段的首要結果並不一定預測RYTELO在其他適應症和其他關鍵試驗中的活性，這些試驗可能需要支持向FDA或類似的國際監管機構提出的任何其他適應症的申請，例如IMpactMF。
這些事件中的任何一項都可能導致RYTELO在美國以外的任何適應症上無法進一步開發、獲得監管部門的批准或商業化，這可能會嚴重影響我們的業務和業務前景。
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此外，關於IMpactMF的試驗設計，FDA敦促我們考慮在試驗中增加第三個給藥臂，以評估較低的劑量和/或更頻繁的給藥計劃，這可能會通過確定毒性較低的方案和/或更有效的脾反應來提高試驗的成功機會，這是試驗的次要終點之一。根據IMBark的數據，我們認為測試較低劑量的方案可能會導致imetelstat治療組的中位OS較低，這是試驗的主要終點。現有數據還表明，降低劑量不會導致臨牀上有意義的毒性降低，因此，我們決定不在試驗設計中增加第三個劑量臂，FDA也不反對我們提議的每三週9.4毫克/公斤的伊美司坦鈉劑量和時間表。我們的信念最終可能是錯誤的。因此，如果我們沒有增加第三個給藥裝置，可能會導致FDA和類似的國際監管機構對復發/難治性MF未能保持監管許可，可能會導致試驗失敗，或者可能會推遲、限制或阻止FDA或類似的國際監管機構對Imetelstat用於復發/難治性MF的上市批准。
監管機構在審批過程中有很大的自由裁量權，可以推遲、限制或拒絕批准RYTELO在其他適應症或美國以外的任何適應症，或要求我們進行額外的非臨牀或臨牀試驗，或出於多種原因放棄計劃，包括：
此外，近年來，在新藥審批程序方面，FDA和類似的國際監管機構受到了更多的公眾和政治審查，因此監管機構在審查監管提交的文件時可能會採用更嚴格的監管標準，特別是在藥品安全方面。
RYTELO在歐盟獲得的任何低風險MDS的營銷批准，或在任何其他國家/地區獲得的任何其他適應症的營銷批准，也可能受到限制或受到限制或批准後的承諾，這些限制或批准後的承諾會增加我們的成本或使RYTELO在商業上不可行，這將損害我們的業務和業務前景。
監管機構也可能不批准對藥物成功商業化所必需或可取的標籤聲明，如RYTELO。例如，儘管我們在2024年6月獲得了FDA的監管批准，以
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隨着RYTELO在低風險MDS中的商業化，我們未來可能為RYTELO獲得的任何監管許可可能會被限制在比我們可能要求的更少或更窄的適應症上，或者可能會根據上市後研究的表現而獲得批准，這些研究可能會對RYTELO的分發或使用施加進一步的要求或限制，例如限制某些醫生或接受過專業培訓的醫療中心開出處方，將治療限制在符合某些安全使用標準的患者身上，以及要求接受治療的患者登記註冊。這些限制和限制可能會限制RYTELO的市場規模，並影響第三方付款人的報銷。未來的監管許可，如果有的話，可能只限於較少的患者羣體，或者可能需要不同的藥物配方或不同的製造工藝，而不是我們未來可能決定尋求的。
在任何其他司法管轄區延遲或未能取得RYTELO所需的批准或任何其他跡象，或對我們未來可能獲得的任何監管批准(如果有的話)的限制，可能會減少RYTELO的潛在商業用途，以及對RYTELO的潛在市場需求，從而導致我們在任何其他司法管轄區將RYTELO商業化的收入減少或任何其他跡象，任何這些都可能嚴重和不利地影響我們的財務業績和籌集額外資本的能力、我們普通股的價格、我們的業務和業務前景，並可能導致我們停止運營。
如果我們獲得監管機構的批准，將RYTELO在歐盟商業化以獲得較低風險的MDS或任何其他適應症，我們可能會遇到與美國以外的營銷相關的額外風險，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們正在尋求在歐盟銷售RYTELO的監管批准，並可能面臨其他風險，包括如果獲得歐盟委員會的監管批准，與在美國以外運營相關的風險，例如：
這些風險以及與國際業務相關的其他風險可能會對我們實現或維持盈利業務的能力產生重大不利影響。
監管框架和未來立法的不確定性可能會導致國際多中心臨牀試驗的執行、通過藥物警戒計劃監測不良事件、評估新醫藥產品的益處-風險概況以及確定跨不同司法管轄區的上市授權。現有法規的變化可能會大大增加從臨牀開發到產品在歐盟的營銷授權和商業化的時間，並增加我們的成本。我們無法預測這些變化和未來監管對我們的業務或運營結果的影響。
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儘管RYTELO在美國和歐盟已被授予治療MDS和MF的孤兒藥物指定，但這些指定可能不會被保留，這將消除與孤兒藥物指定相關的好處，包括市場排他性，這可能會限制我們能夠為RYTELO商業化保持的排他性期限，並可能損害我們的業務和商業前景。
FDA於2015年6月將治療MF和MDS的孤兒藥物指定給RYTELO，歐盟委員會於2015年12月批准RYTELO治療MF，並於2020年7月批准RYTELO治療MDS。孤兒藥物的獨佔性在獲得批准後，在滿足監管要求的情況下，在美國和歐盟分別授予7年和10年的獨家經營權。FDA確認了RYTELO在2024年6月6日被批准用於低風險MDS的適應症後，其孤兒藥物的七年獨家專利權。被指定為孤兒藥物並不保證任何監管機構將加快對RYTELO的任何適應症的監管審查或最終批准RYTELO在美國、歐盟或任何其他國家或地區的任何適應症，也不限制任何監管機構在RYTELO獲得任何獨家上市批准之前，向與RYTELO治療相同適應症的其他公司的候選產品授予孤兒藥物資格的能力。
我們可能會因為某些原因失去孤兒藥物的排他性，包括如果FDA或歐盟委員會確定孤兒藥物指定的請求存在重大缺陷，或者如果我們不能確保足夠數量的RYTELO來滿足低風險MDS或MF患者的需求。未能保持孤兒指定地位，或未能同意和完成任何商定的兒科計劃，將導致無法獲得或失去這種監管排他性。
即使我們維持RYTELO的孤兒藥物排他性，這種排他性可能並不能有效地保護RYTELO免受所有競爭，因為具有不同活性部分的不同藥物可以被批准用於相同的條件。即使在一種孤兒藥物產品獲得批准後，例如RYTELO於2024年6月在美國批准用於低風險MDS，如果FDA或歐盟委員會得出結論認為後一種藥物更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻，則FDA或歐盟委員會隨後可以批准具有相同活性部分的不同藥物用於相同的疾病。任何此類事件的發生都可能限制我們為RYTELO維持的獨家經營期，並可能損害我們的業務和業務前景。此外，對於我們目前或未來可能尋求開發或獲得監管部門批准的RYTELO的任何其他跡象，例如我們在歐盟低風險MDS中針對RYTELO的未決MAA，孤兒藥物指定既不會縮短RYTELO的開發時間，也不會縮短RYTELO的監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給予RYTELO任何優勢。
與遵守醫保法有關的風險
FDA和其他監管機構積極執行禁止推廣任何藥品用於標籤外用途的法規，如果我們被發現不當推廣RYTELO的標籤外使用，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰。
FDA嚴格監管可能對藥品進行促銷的聲明。特別是，產品不得用於未經FDA批准的用途，如該產品批准的標籤所反映的那樣。FDA和其他機構積極執行法規，禁止推廣任何用於標籤外用途的藥品。如果我們被發現不正當地推廣RYTELO的非標籤使用，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰，這可能會抑制我們將RYTELO商業化和創造收入的能力，要求我們花費大量時間和資源來應對，併產生負面宣傳。執法行動包括：
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施加任何此類處罰或其他商業限制，包括外國監管機構施加的同等處罰或商業限制，可能會嚴重和不利地影響我們的財務業績、業務和業務前景，包括RYTELO的商業化，並可能導致我們停止運營。
如果我們不遵守聯邦、州和國際醫療保健法，包括欺詐和濫用、透明度以及健康信息隱私和安全法律，我們可能面臨重大處罰，我們的業務、運營結果、財務狀況和前景可能受到不利影響。
我們的業務運營以及與調查人員、醫療專業人員、顧問、第三方付款人和客户的當前和未來安排，可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規，包括聯邦和州欺詐和濫用法律，包括反回扣和虛假索賠法律；數據隱私和安全法律，包括經《經濟和臨牀健康信息技術法案》修訂的《健康保險攜帶和責任法案》，或HIPAA；以及與向醫生、其他醫療保健專業人員和教學醫院支付和/或其他價值轉移相關的透明度法律。這些法律可能會限制我們開展業務的業務或財務安排和關係，包括我們如何營銷、銷售和分銷RYTELO。有關適用的聯邦和州醫療保健法律和法規下可能影響我們運營能力的限制的詳細信息，請參閲我們的2023 Form 10-k中的第1項“商業-政府法規-欺詐和濫用以及透明度法律和法規”。
聯邦和州執法機構加強了對醫療保健公司與醫療保健提供者之間互動的審查，這導致了醫療保健行業的一系列調查、起訴、定罪和和解。如果我們的運營被發現違反了任何這些或任何其他可能適用於我們的醫療保健和隱私相關監管法律，我們的業務運營能力和運營結果可能會受到以下方面的不利影響：
防禦任何此類行動都可能是昂貴、耗時的，可能需要大量的財政和人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了任何可能對我們提起的此類訴訟，我們的業務也可能受到損害。
在美國和美國以外採取的醫療政策變化和醫療改革可能會對我們的業務和財務業績產生不利影響。
在美國和美國以外的一些司法管轄區，有關醫療保健系統的立法和監管方面的一些變化和擬議中的變化可能會影響我們的業務。總體而言，鑑於處方藥和生物製品成本的上升，美國對藥品定價(包括特殊藥品定價實踐)的立法和執法興趣一直在增加。具體地説，美國國會進行了調查，聯邦和州立法活動旨在提高藥品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，降低聯邦醫療保險下的藥品價格，以及改革政府對藥品和生物製品的報銷方法。有關可能影響我們運營能力的這些立法和法規變化以及醫療保健系統擬議變化的詳細信息，請參閲我們的2023 Form 10-k中的項目1“業務-醫療改革”。
如果未來的立法直接實施政府價格控制和准入限制，可能會對我們的業務和財務業績產生重大不利影響。管理醫療組織以及醫療補助和其他政府機構繼續尋求價格折扣。在州一級，立法機構越來越多地通過立法並實施旨在控制藥品和生物產品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制以及營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，還鼓勵從其他國家進口和批量購買。由於當前經濟和市場動態的波動，我們無法預測任何不可預見或未知的立法、監管、付款人或政策行動的影響，這些行動可能包括成本。
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遏制和醫療改革措施。這些政策行動可能會對RYTELO未來在美國的銷售產生實質性的不利影響。
與RYTELO進一步發展有關的風險(Imetelstat)
我們不能確定我們將能夠繼續開發RYTELO(Imetelstat)或將其推進臨牀試驗，或者我們將能夠及時或根本不能獲得監管機構對RYTELO在美國、歐盟或任何其他地區的任何其他適應症的批准。
我們完全依賴於RYTELO(Imetelstat)的成功，這是我們唯一獲得FDA批准上市的產品，我們從產品銷售中創造收入和實現盈利的能力完全取決於我們成功將RYTELO商業化或擴大其用途的能力。在這方面，除了風險較低的MDS(這是RYTELO在美國獲得上市批准的唯一適應症)外，我們還在開發用於治療幾種髓系血液病的imetelstat。我們進一步開發imetelstat並將其應用於其他髓系血液病的適應症的能力受到重大風險和不確定因素的影響，其中包括我們以下方面的能力：
如果我們不能成功實現這些目標並克服我們在非低風險MDS的RYTELO的研究、開發、製造和商業化過程中可能遇到的其他挑戰，我們可能會被迫放棄非低風險MDS的RYTELO的開發和/或商業化，這可能嚴重損害我們的業務、前景和籌集額外資本的能力。
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我們的imetelstat臨牀試驗可能會因各種原因而中斷、推遲、終止或放棄，這些原因可能會嚴重和不利地影響我們的財務業績、業務和業務前景。
我們的臨牀試驗的進行和完成可能會因各種原因而中斷、延遲或放棄，包括臨牀試驗失敗、暫停、終止或延遲，這些原因包括：
任何這些事件的失敗或延誤都可能對我們進行或完成由我們或我們的研究人員進行的臨牀試驗的能力造成不利影響，或者開始、進行和完成未來可能進行的imetelstat臨牀試驗，這可能會增加開發成本，或者中斷、進一步推遲或停止我們的imetelstat開發，任何這些都可能嚴重和不利地影響我們的財務業績、業務和業務前景。
RYTELO(Imetelstat)可能會導致或已將其歸因於不良或意想不到的副作用或其他不良事件，這些副作用或不良事件可能會停止或限制其商業化，推遲或阻止其在任何其他司法管轄區或適應症的監管批准，或導致我們推遲或終止我們的臨牀試驗。
RYTELO(Imetelstat)僅在臨牀試驗中用於有限數量的患者。雖然FDA根據我們NDA中包括的數據，包括3期IMerge試驗的數據，批准了RYTELO，但我們不知道
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當更多的患者從商業用途接受RYTELO時的結果，包括與安全性相關的結果，將與作為其批准基礎的早期臨牀試驗的結果一致。
此外，由於正在進行的臨牀試驗中的其餘患者繼續接受imetelstat治療，可能會觀察到更多或更嚴重的毒性或安全問題，將繼續評估imetelstat的益處-風險情況，包括肝毒性、嚴重紅細胞減少症、致命出血合併或不合並任何相關的血小板減少症、患者受傷或死亡的風險。與imetelstat相關的新數據，包括來自美國的不良事件報告和我們的上市後要求，以及來自正在進行的imetelstat臨牀試驗的數據，可能會導致產品標籤的變化，並可能對銷售產生不利影響，或導致imetelstat從市場上撤出。FDA和其他司法管轄區的監管機構在審查我們的額外適應症和/或其他司法管轄區的營銷申請時，也可能會考慮新的數據，或者實施批准後的要求。如果這些行動中的任何一項發生，可能會導致鉅額費用，並推遲或限制我們創造銷售收入的能力。
此外，由於RYTELO(Imetelstat)的商業化，或在當前或潛在的未來臨牀試驗中，RYTELO可能會導致或已將其歸因於不良或意外的副作用或其他影響其安全性或有效性的不良事件，這些不良事件可能會中斷、進一步推遲或停止其商業化或當前或潛在的未來臨牀試驗。在這方面，在以前和正在進行的臨牀試驗中觀察到的不良事件和劑量限制毒性包括：
如果因商業化或在任何臨牀試驗中接受RYTELO的患者出現類似或更嚴重的不良事件，或新的或不尋常的不良事件，或者FDA或其他類似的國際監管機構確定我們的商業化努力或臨牀試驗中的療效和安全性數據不足以支持患者繼續接受治療，則FDA或其他類似的國際監管機構可能會停止或限制RYTELO的商業化或將我們的一種或多種IND臨牀擱置，就像2014年3月發生的那樣。如果發生這種情況，我們的一項或多項臨牀試驗可能會顯著延遲或可能終止，我們的商業化努力可能會停止，這可能會導致我們停止運營。如果我們、FDA或類似的國際監管機構在我們將RYTELO商業化或在任何臨牀試驗中發現的此類毒性或其他安全問題被確定為導致不可接受的益處-風險概況，則：
這些事件的發生可能會中斷、進一步推遲或停止我們的商業化或RYTELO或其進一步發展，因此，可能會阻止RYTELO在任何其他適應症中商業化，並增加在其他適應症中繼續開發的成本，這將對我們的運營結果、財務狀況和籌集額外資本、業務和業務前景的能力產生嚴重的不利影響，任何這些都可能導致我們停止運營。
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我們從之前的非臨牀研究和臨牀試驗中披露的結果和數據可能不能預測在以後的臨牀試驗中是否成功，我們不能向您保證，任何正在進行的或未來的imetelstat臨牀試驗，包括IMpactMF，都會導致類似的結果和數據，從而有可能使我們獲得任何進一步的監管批准。
臨牀試驗的設計可以決定其結果是否支持產品的監管批准，而試驗設計中的缺陷可能在臨牀試驗進展良好之前或在試驗完成後的審批過程中才會變得明顯。被認為適合於監管批准的臨牀試驗設計包括足夠大的樣本量，具有適當的統計能力，以及適當的偏差控制，以允許對結果進行有意義的解釋。較小樣本量的imetelstat臨牀試驗的初步結果可能會受到治療對少數人的影響的不成比例的影響，這限制了在更廣泛的社區推廣結果的能力，使樣本量較小的臨牀試驗的試驗結果比患者數量較多的試驗更不可靠。因此，在未來的任何臨牀試驗中，imetelstat是否會取得統計上的顯著效果可能不那麼確定。
此外，在非臨牀試驗和早期臨牀試驗中的成功，包括第二階段臨牀試驗，如IMbark，不能確保後來的臨牀試驗將會成功，也不能預測最終的臨牀試驗結果。此外，儘管我們在2023年1月報告了IMerge第三階段的正面結果，但這並不能確保imetelstat的任何其他臨牀試驗將取得成功。儘管通過非臨牀研究和初步臨牀試驗取得了進展，但imetelstat的後期臨牀試驗可能無法顯示出可接受的益處-風險概況。生物製藥行業的許多公司在後來的臨牀試驗中經常遭受重大挫折，即使在早期的非臨牀研究或臨牀試驗中取得了有希望的結果。
一般來説，患者人數更多或治療時間更長的3期臨牀試驗可能無法複製在早期臨牀試驗中觀察到的療效和安全性結果，如IMpactMF，如果這種情況發生在IMpactMF中，這將對imetelstat未來的發展前景產生不利影響，從而影響imetelstat在複發性/難治性MF中的潛在商業化，這將對我們的運營結果、財務狀況和籌集額外資本的能力、業務和業務前景產生嚴重的不利影響，任何這些都可能導致我們停止運營。
此外，非臨牀和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響。在某些情況下，由於許多因素，imetelstat的不同臨牀試驗之間可能存在顯著的差異，包括試驗方案中規定的試驗程序的變化，患者羣體的大小和類型的差異，以及劑量方案的變化和遵守。例如，儘管發表在2021年9月刊的《血液學年鑑》上的IMbark數據與緊密匹配的真實世界數據(RWD)的統計分析表明，與使用緊密匹配的患者RWD的BAT相比，使用imetelstat治療的復發/難治性MF患者的總體存活率可能更高，但RWD和我們的臨牀試驗數據之間的這種比較分析有幾個侷限性。例如，分析在處理組之間建立了關於常用協變量的平衡，但沒有考慮可能影響分析結果的未測量和未知協變量。潛在的偏差是由因素引起的，這些因素包括，例如，分析中包括的患者的選擇，匹配過程中的錯誤分類，小樣本大小，以及可能不代表真正接受治療的患者羣體的結果的估計。如果在當前或潛在的未來imetelstat臨牀試驗中未能取得支持積極效益-風險狀況的結果，將中斷、進一步推遲或停止imetelstat的任何開發，這將對我們的運營結果、財務狀況和籌集額外資本、業務和業務前景的能力產生嚴重的不利影響。
此外，初步數據是以對當時可獲得的數據的初步分析為基礎的，在對與特定研究或試驗有關的數據進行更全面的審查後，結果和相關的調查結果和結論可能會發生變化。我們還作出假設、估計、計算和結論，作為我們數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會全面和仔細地評估所有數據。來自當前或潛在未來臨牀試驗的額外或最新的安全性和有效性數據可能會導致利益-風險情況，這不證明在特定患者羣體中繼續開發和/或潛在的監管批准是合理的，或者根本沒有理由。IMpactMF報告的任何數據都可能與IMbark之前報告的數據大不相同，也可能不那麼積極。因此，報告的數據應該仔細和謹慎地考慮，而不是依賴於作為未來臨牀結果的指示。這些額外的數據可能會導致收益-風險狀況低於最初預期，這可能會阻止RYTELO的商業化，阻礙IMpactMF、IMproveMF或Impress的潛在成功，或者導致我們完全放棄imetelstat的進一步開發。
最重要的結果和數據可能與同一研究的未來結果不同，或者一旦收到並充分評估了其他數據，不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。此外，隨着處於IMerge 3期的其餘患者在試驗的延長階段繼續接受治療和隨訪，並評估較長期的結果，這些更多和更成熟的數據可能會以不利的方式改變imetelstat的益處-風險狀況，包括總體存活率。與初步、中期或營收數據相比，未來業績中的重大不利差異可能會嚴重和不利地影響我們的財務結果、業務和業務前景，包括RYTELO的商業化，並可能導致我們停止運營。
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我們依賴第三方進行我們目前和未來可能進行的imetelstat臨牀試驗。如果這些第三方不能成功地履行其合同職責或在預期的最後期限前完成，我們可能無法繼續開發imetelstat。
我們沒有能力獨立進行臨牀試驗。因此，我們依靠醫療機構、臨牀研究人員、合同實驗室和其他第三方，如CRO、服務提供商、供應商、供應商和顧問來進行imetelstat的臨牀試驗。我們與第三方簽約執行我們目前和未來可能進行的imetelstat臨牀試驗或由研究人員贊助的試驗，這些第三方在這些試驗的進行以及隨後的數據收集和分析中發揮着關鍵作用。然而，這些第三方不是我們的員工，除了合同職責和義務外，我們控制他們的業績或他們投入imetelstat的資源的數量或時間的能力有限。例如，我們保留了CRO來支持我們的臨牀開發活動，如果我們的CRO未能履行其合同義務，或者與我們的CRO就其業績質量或其他事項發生糾紛，可能會進一步推遲或停止我們的臨牀開發活動。這些第三方也可能與其他商業實體有關係，其中一些可能會與我們競爭。在某些情況下，這些第三方可以在沒有原因的情況下立即發出書面通知而終止與我們的協議。
儘管我們依賴第三方進行臨牀試驗，但我們仍有責任確保每一項臨牀試驗都按照其研究計劃和方案以及適用的法律進行。此外，FDA和類似的國際監管機構要求我們遵守GCP關於進行、監測、記錄和報告臨牀試驗結果的規定和標準，以確保數據和結果在科學上可信和準確，並保護參與臨牀試驗的患者的權利、完整性和機密性，包括充分了解潛在的風險。監管機構通過定期檢查試驗贊助商、主要調查人員和試驗地點來執行這些GCP要求。如果我們或我們的任何CRO未能遵守適用的GCP要求，在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的國際監管機構可能會要求我們進行額外的臨牀試驗。我們不能向您保證，在特定監管機構進行檢查後，該監管機構將確定我們的任何臨牀試驗是否符合GCP或其他適用法規。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據適用的GMP法規生產的imetelstat進行。如果我們不遵守這些規定，我們可能需要重複進行臨牀試驗。我們遵守這些法規和標準的能力可能取決於第三方的活動，如果他們未能按照合同義務和法律要求履行職責，我們的imetelstat的開發可能會中斷、進一步推遲或停止。如上所述，我們或第三方的任何失敗都將對我們的運營結果、財務狀況和籌集額外資本的能力、業務和業務前景產生嚴重的不利影響，包括RYTELO的商業化，其中任何一項都可能導致我們停止運營。
此外，臨牀試驗的執行以及隨後產生的數據的彙編和分析，包括對IMpactMF的中期和最終分析，需要各方之間的協調。為了有效和高效地履行這些職能，這些各方必須相互溝通和協調。如果第三方獲取、彙編或分析的臨牀數據的質量或準確性因他們未能遵守我們的臨牀試驗方案、GCP或GMP要求或任何其他原因而受到影響，我們可能需要與替代第三方達成新的安排，這將導致延遲，並且可能是困難、昂貴或不可能的。
更換或增加CRO、調查人員、供應商和其他第三方涉及額外的成本和延誤，因為與新的CRO敲定合同和他們開始工作所需的時間很長。儘管我們謹慎地管理與我們的CRO、調查人員、供應商和其他第三方的關係，但我們和這些第三方中的任何第三方在未來可能會遇到挑戰或延誤，這可能會對我們的業務和業務前景產生實質性和不利的影響。
此外，我們臨牀試驗的某些首席研究員不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能被要求向FDA報告其中的一些關係。FDA可能會得出結論，我們與主要研究人員之間的經濟關係造成了利益衝突或以其他方式影響了試驗的進行。因此，FDA可能會質疑在適用的臨牀試驗地點產生的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA在任何其他適應症中推遲或拒絕未來監管部門對imetelstat的批准申請。
我們不控制當前或任何潛在的未來由研究人員領導的臨牀試驗的進行，此類試驗的數據可能顯示與imetelstat相關的邊際療效和/或臨牀相關的安全性問題，從而導致不利的益處-風險評估，這可能對我們正在進行的臨牀試驗或我們的imetelstat開發計劃整體產生實質性和不利的影響。
我們不控制研究人員主導的臨牀試驗的設計或管理，也不控制進行這些臨牀試驗所需的任何IND或國際同等文件的提交、批准或維護。此外，我們無法控制任何這類由研究人員領導的臨牀試驗的數據的時間和報告。延遲及時完成或報告任何當前或潛在的由研究人員領導的臨牀試驗的數據，可能會對我們在低風險MDS中維持RYTELO的監管批准，或在臨牀試驗中進一步開發或推進RYTELO的能力產生重大不利影響。
與公司贊助的臨牀試驗相比，研究人員領導的臨牀試驗可能在不那麼嚴格的臨牀標準下進行。因此，監管機構可能會密切審查從這些研究人員領導的臨牀試驗中收集的數據。
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此外，任何由研究人員牽頭的臨牀試驗都可能顯示出邊際療效和/或臨牀相關的安全性問題，這可能會推遲、限制或排除RYTELO在任何適應症(包括歐盟風險較低的MDS)的進一步臨牀開發或上市批准。如果任何研究人員領導的臨牀試驗的結果引起安全性或其他問題，監管機構可以撤回或限制對RYTELO的批准，質疑此類研究人員領導的臨牀試驗的結果，或質疑我們的任何臨牀試驗的結果。未來研究人員主導的臨牀試驗引起的安全性問題可能會導致RYTELO的批准被撤回，FDA或其他類似的國際監管機構對我們的IND施加部分或全部臨牀暫停，就像2014年3月發生的那樣，這將進一步推遲或阻止我們將RYTELO商業化或推進其進一步臨牀開發。上述任何一項都將推遲或排除RYTELO未來的任何營銷批准，並可能導致我們停止開發RYTELO，這將嚴重損害我們的業務和前景，並可能導致我們停止運營。
與製造RYTELO相關的風險(Imetelstat)
如果我們未能維持生產供應鏈以適當和充足地供應RYTELO用於商業和未來的臨牀用途，將對我們將RYTELO商業化的能力產生不利影響，並導致臨牀試驗的進一步延遲或停止，我們的業務和業務前景可能會受到嚴重損害，我們可能會停止運營。
RYTELO(Imetelstat)的製造必須符合商業用途以及當前和潛在的未來臨牀試驗的適用法規標準。RYTELO的製造過程很複雜，並受到幾個風險的影響，包括：
由於這些和其他風險，我們可能無法維持能夠提供RYTELO用於臨牀和商業用途的製造基礎設施和供應鏈，這將推遲或對我們的RYTELO商業化努力產生不利影響；導致銷售損失；延遲或導致我們當前或未來潛在的臨牀試驗停止；延遲或阻止RYTELO在其他司法管轄區或適應症獲得未來監管部門的潛在批准；並可能造成財務和聲譽損害。
如果生產RYTELO的第三方不能按需要進行，RYTLEO的商業和臨牀供應將受到限制，我們可能無法成功地將RYTELO商業化，也無法進行或完成當前或潛在的未來臨牀試驗。
我們的RYTELO製造供應鏈依賴，並將繼續依賴第三方製造商來執行與RYTELO有關的某些製造、質量控制和其他技術和科學工作，併為我們的RYTELO商業化以及當前和潛在的未來臨牀試驗供應原料和製造藥品物質和藥品。雖然我們已經與第三方建立了製造RYTELO的安排，但我們的製造供應鏈高度專業化，因此我們依賴一小部分第三方製造商供應原料、藥品和藥品。如果這些第三方製造商不能及時履行職責並遵守所有法規要求，或根本不能做到這一點，可能會進一步推遲、可能在很大程度上或妨礙我們將RYTELO商業化和/或尋求RYTELO的進一步發展，增加我們的成本，導致銷售損失，並以其他方式對我們的財務結果、業務和業務前景產生負面影響。在這方面，FDA最近對我們的一家第三方製造商進行的檢查發現，製造商的流程和設施中存在某些缺陷，雖然這些缺陷與FDA的批准或RYTELO的持續生產沒有直接關係，但如果製造商不進行補救，可能會影響製造商生產和交付產品(包括RYTELO)的能力，並可能導致藥品供應延遲或短缺，或者無法生產或運輸非臨牀和臨牀活動及商業化所需的藥品供應。我們預計將依賴第三方製造商生產和交付足夠數量的RYTELO和其他材料，以支持商業化和
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及時進行臨牀試驗，並遵守適用的法規要求。我們對這些第三方人員或業務沒有直接控制權。依賴這些第三方製造商會面臨許多風險，包括：
這些風險中的每一個都可能導致藥品供應延遲或短缺，或無法生產或運輸商業化所需的藥品供應，以及非臨牀和臨牀活動，這可能嚴重和不利地影響我們的財務業績、業務和業務前景。
此外，第三方製造商和/或任何其他製造商可能需要進行大量投資，以實現足夠的產能增加和成本降低，並實施RYTELO成功商業化所需的監管和合規標準。這些第三方製造商可能不願意或不能實現這樣的產能增加、成本降低或監管和合規標準，即使他們這樣做了，這些成就也可能不是以商業合理的成本實現的。由於固有的技術複雜性、監管風險以及寡核苷酸產品潛在製造商的數量有限，更換製造商可能需要很長時間和困難。我們可能很難或根本不可能在可接受的條件下找到替代製造商。
與我們的經營業績、財務狀況和額外資本需求相關的風險
我們 有過淨虧損的歷史。我們預計在可預見的未來將繼續出現淨虧損，並可能在一段時間內(如果有的話)不會實現持續的未來盈利。
自1990年開始運營以來，我們每年都出現淨虧損，只有一家除外。截至2024年6月30日，我們的累計赤字約為17美元億。虧損主要來自與我們的研究和開發活動相關的成本，以及與我們的運營相關的一般和行政成本。此外，我們預計在可預見的未來，隨着我們繼續為我們的運營和imetelstat臨牀開發活動和研究計劃提供資金，以及我們繼續將RYTELO商業化，我們將面臨更多的負現金流。儘管我們最近開始將RYTELO商業化，但我們的收入和利潤潛力尚未得到證實，作為一家商業公司，我們非常有限的運營歷史使我們未來的運營結果難以預測。我們將需要創造可觀的收入，以實現持續的未來盈利能力。我們可能永遠不會實現持續的未來盈利能力。即使我們在未來真的實現盈利，我們也
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可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。我們未能實現持續的未來盈利能力，可能會對我們普通股的市場價格和我們維持運營的能力產生負面影響。
我們的 經營結果是不可預測的，可能會波動。如果我們的經營業績低於證券分析師或投資者的預期，我們普通股的交易價格可能會下降。
我們的經營業績很難預測，可能會隨着季度和年度的變化而波動。由於FDA最近批准RYTELO用於低風險的MDS，並且缺乏歷史銷售數據，RYTELO的銷售額將很難逐期預測，因此，您不應依賴RYTELO在任何時期的銷售業績作為未來業績的指標，RYTELO的銷售額可能低於我們自己的指導或證券分析師或投資者未來的預期。在某種程度上，如果我們沒有達到我們的指導或分析師或投資者的預期，我們的股價可能會受到不利影響，可能會很大。我們認為，我們的季度和年度運營業績可能會受到各種因素的影響，包括：
此外，我們業務的變化，如與RYTELO相關的開發、製造和臨牀試驗費用的增加，或我們承擔更多計劃、業務活動或進入戰略交易，包括未來可能收購的產品、技術或業務，也可能導致我們的費用大幅波動。此外，我們根據獎勵的公允價值來衡量授予獎勵之日給予員工的股票獎勵的薪酬成本，並將該成本確認為員工必需服務期內的費用。隨着我們用來評估這些獎勵的變量隨着時間的推移而變化，包括我們的基礎股票價格，我們必須確認的費用的大小可能會有很大的變化。
由於這些和其他原因，我們很難準確預測RYTELO未來的銷售額、運營費用或未來的利潤或虧損。因此，我們未來的經營業績可能會低於我們的指引或證券分析師或投資者的預期，這可能會導致我們普通股的交易價格下降，甚至可能大幅下降。
如果我們不能獲得更多資本，將迫使我們進一步推遲、減少或取消RYTELO的進一步開發，或停止RYTELO的商業化，任何這些都將嚴重和不利地影響我們的財務業績、業務和業務前景，並可能導致我們停止運營。
成功的藥物開發和商業化需要大量資金。截至2024年6月30日，我們擁有約43040美元的萬現金、現金等價物、限制性現金以及流動和非流動有價證券。根據我們目前的運營計劃和假設，我們相信，我們現有的現金、現金等價物、流動和非流動有價證券，加上RYTELO在美國銷售的預計收入，將足以滿足我們到2026年第二季度的預計運營需求。我們將需要大量額外資金來進一步推動imetelstat的開發，包括通過完成我們正在進行的臨牀試驗和任何潛在的未來臨牀試驗，以及進行必要的臨牀、監管和商業化活動，以潛在地將imetelstat推向市場，治療復發/難治性MF和我們正在尋求或未來可能追求的任何其他適應症，我們對額外資金的需求可能會比計劃更早出現。如果不能及時獲得足夠的資金，我們的RYTELO商業化努力可能會受到不利影響，我們可能無法進一步開發imetelstat，這將嚴重損害我們的業務，我們可能會停止運營。
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儘管FDA最近批准了RYTELO，但任何臨牀活動和/或監管批准過程的結果都非常不確定，我們無法合理估計我們未來的開發活動是否會成功；我們是否會在歐盟或任何其他司法管轄區或我們正在尋求或未來可能尋求的適應症中獲得RYTELO的監管批准；或者我們是否能夠在美國有效地將RYTELO用於低風險MDS或其他潛在適應症(如果有的話)。我們可能永遠不會收回我們在RYTELO開發項目上的投資，這將對我們的財務狀況以及我們的業務和業務前景產生不利影響，並可能導致我們停止運營。此外，我們的計劃和時間預期可能會受到宏觀經濟或其他全球狀況的影響而進一步推遲或中斷，包括通脹、利率上升、經濟衰退前景、銀行倒閉和其他金融體系中斷、國內或政治動盪、軍事衝突、流行病或其他健康危機以及供應鏈和資源問題造成的影響。此外，我們未來的資本需求很難預測，並會視乎很多因素而定，包括：
在我們能夠從RYTELO的銷售中產生足夠的收入來滿足我們的現金需求之前，我們預計將通過公開或私募股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟、許可安排和其他營銷和分銷安排來為未來的現金需求提供資金，而這可能是不可能的。此類融資來源的可用性可能會受到我們臨牀試驗的任何進一步延遲、監管發展或本節中描述的其他風險的負面影響。
通過公共或私人債務或股權融資進行的額外融資，包括根據與b.Riley Securities，Inc.的2023年銷售協議，貸款協議下的最後2,500美元萬部分，有待由Hercules和SVB組成的投資委員會批准；資本租賃交易或其他融資來源，可能無法以可接受的條款獲得，或者根本不能獲得。我們可能無法籌集股本，或者可能被迫在股價或其他可能導致的條款下籌集股本。
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大大稀釋了我們股東的所有權。由於宏觀經濟或其他全球條件的影響，如通貨膨脹、利率上升、衰退前景、政府關門、銀行倒閉和金融系統的其他幹擾、國內或政治動亂、軍事衝突、流行病或其他健康危機以及供應鏈和資源問題，公共和私人債務和股票市場對擬議融資的接受度受到總體經濟、市場和政治環境不確定性的極大影響，未來可能會受到其他不可預測且我們無法控制的因素的影響。這些影響增加了市場的波動性，並可能導致全球金融市場的嚴重長期混亂，這可能會降低或消除我們通過融資籌集額外資金的能力，並可能對我們籌集這些資金的條款產生負面影響。同樣，這些宏觀經濟狀況造成了資本市場的極端波動和混亂，預計將對全球經濟產生進一步的影響。如果股票和信貸市場惡化，包括由於宏觀經濟或其他全球條件，如通貨膨脹、利率上升、經濟衰退前景、政府關門、銀行倒閉和金融系統的其他幹擾、國內或政治動亂、軍事衝突、流行病或其他健康危機以及供應鏈和資源問題，可能會使任何必要的債務或股權融資更難及時或以有利條件獲得，成本更高或更具稀釋作用。如果我們無法有效地將RYTELO商業化，或無法為RYTELO籌集額外資本或與第三方合作伙伴建立替代的協作安排，RYTELO的開發和商業化可能會進一步推遲、更改或放棄，這可能會導致我們停止運營。
此外，由於市場狀況或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們有足夠的資金用於當前或未來的運營計劃。由於總體經濟、市場和政治環境的不確定性，我們可能會確定有必要或適當地主動籌集額外資金，以滿足較長期的預期運營計劃。在我們通過出售股權或可轉換債務證券(包括根據2023年銷售協議)籌集額外資本的範圍內，您作為股東的所有權權益可能會被稀釋，並且條款可能包括清算或其他對您作為股東的權利產生重大不利影響的優惠。此外，根據我們的貸款協議或可能根據與不同貸款人的新安排，我們已經並可能在未來從機構和商業銀行來源借入額外資本，為imetelstat的發展和我們未來的增長提供資金。我們可以根據貸款協議等協議的條款借入資金，這些協議包括限制性契約，包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。此外，如果我們通過與第三方的聯盟、合作或許可安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對RYTELO或我們的技術的寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可。
我們不能向您保證，我們現有的資本資源、未來的利息收入、未來銷售RYTELO的收入、未來我們普通股的潛在銷售，包括根據2023年銷售協議，將足以為我們的運營計劃提供資金。此外，雖然我們沒有在SVB持有現金存款或證券，但如果其他銀行和金融機構因影響銀行體系和金融市場的財務狀況或其他原因而進入破產程序、資不抵債或以其他方式倒閉，我們獲得現金、現金等價物和有價證券的能力可能會延遲或被阻止，這可能會對我們的業務、業務前景和財務狀況產生重大不利影響。
與我們的負債有關的風險
我們的債務水平和償債義務可能會對我們的財務狀況產生不利影響，並可能使我們更難為我們的業務提供資金。
截至2024年6月30日，貸款協議項下的未償還本金總額為8,000美元萬。根據貸款協議，吾等可獲得的剩餘4,500美元萬的部分如下：(A)第一批剩餘的2,000美元萬可持續到2024年12月15日；及(B)第二批剩餘的2,500美元萬可持續到2024年12月31日，但須得到由Hercules和SVB組成的投資委員會的批准。如果我們沒有得到投資委員會的批准，我們將沒有資格根據貸款協議提取第二筆剩餘部分的資金。此外，在吾等考慮動用貸款協議項下任何剩餘部分(如有)前，吾等必須首先確信吾等將可從未來的其他資金來源，例如商業收入或股權資本市場或債務資本市場獲得資金，以償還任何我們可能無法償還的額外借款本金，在此情況下，吾等的流動資金及為吾等業務提供資金的能力可能會大幅受損。
貸款協議下的所有債務以我們的幾乎所有資產為抵押，不包括知識產權，知識產權受負質押的約束。此外，貸款協議的條款對我們的經營和財務靈活性施加了限制，並限制或禁止我們處置某些資產、改變我們的業務線以及從事其他重大交易的能力。這種債務可能會為我們帶來額外的融資風險，特別是如果我們的業務或當前的金融市場狀況不利於在到期時償還或再融資未償債務。如果我們能夠提取貸款協議下的任何剩餘部分，我們的債務將會增加，這將進一步增加我們無法償還或在到期時為我們的未償還債務進行再融資的風險。
我們的負債也可能產生重要的負面後果，包括：
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此外，我們未來可能會借入額外資本，以資助imetelstat的發展和我們未來的增長，包括根據貸款協議或可能根據與不同貸款人的新安排。如果在我們目前的債務水平上增加額外的債務，上述風險可能會增加。
貸款協議的條款對我們的運營和財務靈活性施加了限制。
貸款協議對我們施加了運營和其他限制。此類限制將影響，並在許多方面限制或禁止我們的能力和任何未來子公司的能力，除其他外：
貸款協議還包含金融契約，包括我們必須保持最低現金餘額。違反任何此等限制性契諾或貸款協議的任何其他條款，將加速我們償還貸款協議下的債務的責任，這可能會對我們的業務、業務前景和財務狀況產生重大不利影響。
我們可能沒有足夠的現金來支付到期債務的利息或本金。
我們是否有能力按計劃償還債務或為我們的債務進行再融資，取決於我們未來的表現和籌集額外現金來源的能力，這受到經濟、金融、競爭和其他我們無法控制的因素的影響。如果我們無法產生足夠的現金來償還債務，我們可能會被要求採取一個或多個替代方案，例如出售資產、重組債務或以可能繁瑣或高度稀釋的條款獲得額外的股本。如果我們希望對我們的債務進行再融資，我們是否有能力做到這一點，將取決於當時資本和貸款市場的狀況以及我們的財務狀況。我們可能無法從事這些活動中的任何一項，或以理想的條件從事這些活動，這可能導致我們的債務違約。
未能履行貸款協議項下吾等現時及未來的債務責任或未能遵守貸款協議中的若干契諾可能會導致違約事件，而違約事件的發生及持續使Hercules及SVB有權要求立即償還貸款協議項下所有未清償的債務，並對吾等及擔保貸款協議的抵押品行使補救。這些違約事件包括：
如果發生違約，Hercules和SVB可以加快償還貸款協議下的所有到期金額。在這種情況下，我們可能沒有足夠的現金或能夠通過股權或債務融資籌集額外資金來償還
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在這種加速的時候，如此負債累累。在這種情況下，我們可能被要求推遲、限制、減少或終止我們的RYTELO開發或商業化努力，或授予他人開發和營銷RYTELO的權利。Hercules和SVB還可以行使其權利，接管和處置擔保貸款協議的抵押品，該抵押品基本上包括我們除知識產權以外的所有財產。任何這些事件都可能對我們的業務、財務狀況和經營結果造成重大不利影響。
與保護知識產權有關的風險
如果我們不能在美國和其他國家為RYTELO獲得和維護足夠的知識產權保護，我們的競爭對手可能會開發和商業化與RYTELO類似或相同的產品，我們成功將RYTELO商業化的能力可能會受到不利影響。
保護我們的專有技術對我們的業務至關重要。我們的成功以及RYTELO商業化和計劃中的未來發展的成功將取決於我們通過專利和其他知識產權保護我們的技術和RYTELO的能力。我們的成功將在一定程度上取決於我們在美國和其他國家獲得、維護、強制執行和延長我們的專利並保護商業祕密的能力。
專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們的專利可能會在美國和其他國家的法院或專利局受到挑戰。此類挑戰可能導致排他性的喪失或專利主張的縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止他人使用或商業化RYTELO或我們的技術的能力，和/或限制RYTELO和我們的技術的專利保護期限。如果我們未能成功地獲得、維護、強制執行和擴展我們的專利和其他知識產權，或者我們的許可人未能維護我們許可的知識產權，RYTELO的價值和/或我們的技術將受到不利影響，我們可能無法進一步開發或商業化RYTELO。
雖然我們擁有保護RYTELO用於治療某些疾病的使用方法專利，但這類專利並不阻止仿製藥競爭對手在我們的物質組成專利或其專利期延長之後，為超出我們批准使用範圍而製造和銷售與RYTELO相同的產品，並且任何監管排他性已經過期。此外，即使競爭對手沒有針對我們批准的適應症積極推廣他們的產品，醫生也可能在標籤外開出或使用這些仿製藥，這將導致我們的銷售額下降。
除了我們涵蓋RYTELO的專利外，我們還希望依靠監管排他性，包括批准後在美國長達7年的孤兒藥物排他性和在歐盟長達10年的孤兒藥物排他性，以保護我們將RYTELO商業化用於其批准用途的權利，但這種監管排他性可能是有限的或被撤銷。見“監管部門批准RYTELO的風險--儘管RYTELO在美國和歐盟已被授予治療MDS和MF的孤兒藥物稱號，但這些稱號可能不會被保留，這將消除與孤兒藥物稱號相關的好處，包括市場排他性，這可能會限制我們為RYTELO商業化而維持的排他性期限，並可能損害我們的業務和商業前景。“
我們與RYTELO相關的知識產權的損失或損害可能會進一步推遲或停止RYTELO正在進行的或未來可能進行的臨牀試驗以及任何獲得監管部門批准的申請，並可能進一步推遲或阻止我們未來對RYTELO的任何開發或商業化。此外，這種知識產權的喪失可能會削弱我們將與RYTELO類似或相同的產品商業化的能力，從而導致我們的銷售額下降。任何此類事件的發生都將對我們的財務業績、業務和業務前景產生重大不利影響，並可能導致我們停止運營。
獲得和維護我們的專利權取決於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
美國專利商標局或專利局和其他國家/地區的各種政府專利機構要求遵守許多關於專利和/或專利申請的程序、文件、費用支付、定期維護費、續期費、年金費和各種其他政府費用。不在規定的期限內對官方行動作出迴應，以及不支付維持費、續期費和年金費等費用，可能會導致專利或專利申請被放棄或失效，導致在司法管轄區內部分或全部喪失專利權。在這種情況下，潛在的競爭對手可能會以與RYTELO相同或相似的產品進入市場，這種情況可能會損害我們的財務狀況、業務和業務前景。此外，如果我們負責專利訴訟和維護授權給我們或與我們共同擁有的專利權，上述任何一項都可能使我們對適用的專利所有人或專利共同所有人承擔責任。
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專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在RYTELO上的競爭地位。
專利的壽命是有限的。在美國，專利的自然失效時間通常是其第一個有效的非臨時申請日期後20年。因此，我們的知識產權可能不會為我們提供足夠的專利權，以排除其他公司將與RYTELO類似或相同的產品商業化。
在美國，《哈奇-瓦克斯曼法案》允許每種批准的產品有一項專利可以在正常到期後獲得最多五年的專利期延長。專利期延長的長度通常計算為臨牀試驗期的一半加上FDA審查NDA期間的整個時間，減去我們在這些時間段內的任何延遲時間。專利期的延長也有限制，從藥品批准之日起不超過14年。根據哈奇-瓦克斯曼法案，只有一項美國專利有資格延長專利期。我們已向專利局申請延長部分專利的專利期。一旦專利局和FDA確定了每一項擬議的合格專利的展期，我們將選擇一項要展期的專利。我們希望將在美國授予的任何專利期延長應用於我們將於2033年3月15日到期的MDS和MF治療方法專利。如果批准延長專利期限，我們預計專利的期限將延長到2037年8月，儘管這一時間需要專利局批准，作為其審查我們專利期限延長申請的一部分，可能與我們的計算不同。目前，專利局將專利期限延長批准的通知和授予的延長期限的長度可以在提交專利期限延長申請後最多四年內進行。因此，只有在專利局進行了這樣的溝通之後，我們才會決定延長具體的專利。
類似的擴展在美國以外的某些國家和地區也可以使用，例如在日本和歐洲，作為補充保護證書或SPC。然而，我們可能根本不會被批准延長專利期，因為我們沒有滿足眾多適用要求中的任何一項。此外，適用當局，包括美國的FDA和專利局，以及其他國家/地區的任何同等監管機構和專利局，可能不同意我們對此類延期是否可用的評估，可能拒絕批准我們的專利延期，或者可能批准比我們要求的更有限的延期，並且可能不到五年。如果我們選擇並被授予最近提交和發佈的專利的專利期延長，我們可能不會從可能的專利期延長中獲得全部好處，如果有的話。此外，在包括美國在內的一些國家，這種專利期延長的權利要求的保護範圍(如果有的話)並不延伸到權利要求的全部範圍，而僅限於經批准的產品組成，對於治療方法專利，僅限於經批准的適應症。如果我們沒有足夠的專利期和監管排他性來保護RYTELO，我們的財務業績、業務和業務前景將受到實質性的不利影響，這可能會導致我們停止運營。
在歐洲和其他國家，我們的物質成分專利覆蓋範圍將於2024年9月到期，我們針對MDS和MF的治療方法專利權將於2033年11月到期。根據歐洲理事會(EC)第469/2009號法規或歐洲SPC法規允許的補充保護證書(SPC)，我們的治療方法專利在收到藥品批准後，可能有資格獲得最長五年的專利期延長，例如，我們的MDS治療方法專利。在歐洲，我們有單獨的治療方法專利，涵蓋MDS和MF，並且SPC只能適用於一項專利。因此，在歐洲經濟區(EEA)的國家，我們必須依靠監管排他性和我們的專利處理方法。
如果RYTELO的監管批准發生在不允許臨時專利期延長的國家/地區的專利過期之後，就像包括歐洲在內的許多國家和地區的情況一樣，我們將無法獲得該過期專利的任何專利期延長，並且我們的專利權的期限可能會受到限制。如果我們沒有足夠的專利期和監管排他性來保護RYTELO，我們的財務業績、業務和業務前景將受到實質性的不利影響，這可能會導致我們停止運營。
此外，還有關於批准的具有治療等效性評價的藥物產品或橙色手冊中專利清單的規定。我們的一些專利已被列入《橙色手冊》。仿製藥製造商可能會對上市提出質疑。如果涵蓋RYTELO的適當專利沒有列在Orange Book中或隨後從Orange Book中刪除，仿製藥製造商將不需要提前通知我們向FDA提交的任何縮寫NDA，以獲得銷售RYTELO仿製版本的許可。上述任何一項都可能損害我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景。
Orange Book中列出的涵蓋RYTELO或其使用方法的任何專利的有效性、範圍和可執行性可能會受到第三方的挑戰，可能無法保護我們免受仿製藥或創新者的競爭。
如果第三方根據聯邦食品、藥物和化粧品法案第505(B)(2)條提出申請或根據第505(J)條提出新藥簡化申請(“ANDA”)，以獲得銷售RYTELO仿製藥的許可，並且完全或部分依賴於由我們或為我們進行的研究，第三方將被要求向FDA證明：(1)橙皮書中沒有列出關於我們對RYTELO的保密協議的專利信息；(2)橙皮書中列出的專利已經到期；(三)所列專利尚未到期，但將於某一特定日期失效，並在專利到期後申請批准；或(四)所列專利無效或者不因製造、使用或者銷售第三人的仿製藥而受到侵犯。新產品不會侵犯RYTELO在Orange Book上列出的專利或此類專利無效的證明被稱為
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第四段認證。如果第三方向FDA提交了第四款認證，一旦第三方的ANDA被FDA接受備案，第四款認證的通知也必須發送給我們。然後，我們可能會提起訴訟，以捍衞通知中確定的專利。在收到通知後45天內提起專利侵權訴訟自動阻止FDA批准第三方的ANDA，直到30個月或專利到期之日、訴訟達成和解或法院在侵權訴訟中做出有利於第三方的裁決。如果我們沒有在要求的45天期限內提起專利侵權訴訟，第三方的ANDA將不受FDA批准的30個月緩期的約束。
如果競爭對手獲得ANDA申請的批准或能夠繞過專利進行設計，我們已頒發的涵蓋RYTELO或其使用方法的美國專利可能無法提供足夠的保護，使其免受競爭產品的影響。一個或多個競爭對手可以通過向FDA提交含有RYTELO活性部分的競爭產品的營銷申請，併成功挑戰專利的有效性或成功地繞過專利進行設計，從而規避這些專利。任何成功的挑戰和/或圍繞一項或多項專利的設計都可能導致RYTELO的仿製版本在專利到期之前商業化。
如果涵蓋RYTELO或其使用方法的專利被成功挑戰或圍繞其設計，或者如果我們在針對仿製藥執行專利方面失敗，我們可能在這些專利到期之前面臨競爭，這可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的，並可能導致我們涵蓋RYTELO或其使用方法的專利無效或不可執行。
競爭對手可能會侵犯、挪用或以其他方式侵犯我們的專利或其他知識產權。為了打擊侵權或未經授權的使用，我們可能被要求對一個或多個第三方提起法律訴訟，即使最終勝訴，這也可能是昂貴和耗時的。
我們向第三方提出索賠也可能導致第三方對我們提出反索賠，例如聲稱我們的專利無效或不可強制執行的索賠。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯、不能實施或缺乏書面描述或非法定主題。不可執行性主張的理由可能是，與專利訴訟有關的人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關重要信息，或做出了具有重大誤導性的聲明。第三方也可以在授予後的程序中向美國專利商標局提出類似的有效性要求，例如單方面複審、知識產權或授予後審查，或在美國境外的反對或類似程序，與訴訟同時進行，甚至在訴訟範圍之外。
在侵權訴訟中，法院可以裁定我們的專利無效或不可強制執行，或者 可以以我們的專利不包括有爭議的技術為由拒絕阻止另一方使用有爭議的技術。法院用來解釋專利的標準並不總是可預測地或統一地適用，而且可能會發生變化，特別是隨着新技術的發展。因此，如果我們試圖強制執行專利並在法庭上受到挑戰，我們無法肯定地預測我們的專利將獲得多少保護，如果有的話，以及任何此類訴訟最終是否會成功解決。此外，即使我們勝訴，侵權者也可以提起上訴，法院的判決可能被推翻，和/或上訴法院可能會發布與我們專利的有效性或可執行性有關的不利裁決。任何訴訟或辯護程序中的不利結果可能會使我們的一項或多項專利面臨被宣佈無效或被狹隘地解釋為不足以實現我們的業務目標的風險。即使我們認定侵權行為成立，我們也可能不會尋求禁止進一步侵權活動的禁令，或者法院可能決定不批准，而是隻判給金錢損害賠償，這可能是也可能不是足夠的補救措施。
如果被告勝訴，我們將失去RYTELO未來專利保護的至少部分，甚至全部，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，任何不利的結果都可能允許第三方將RYTELO商業化並直接與我們競爭，而無需向我們付款。
此夕h如果 如果我們從事知識產權訴訟，將會有備案、簡報、聽證會、動議或其他臨時程序或發展的公開公告。如果證券分析師或投資者認為這些事件是負面的，可能會對我們普通股的價格產生不利影響。
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許多公司在美國以外的司法管轄區保護和捍衞知識產權時遇到了嚴重的問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成強制執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物技術和醫藥產品有關的保護，這可能使我們難以阻止侵犯我們專利或以侵犯我們專有權的方式營銷競爭產品。例如，美國以外的許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利所有者必須向第三方授予許可。在美國以外的司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟程序可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移，並可能使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險。
美國或國際專利法的變化或此類專利法的解釋可能會降低我們專利的整體價值，從而削弱我們保護我們的技術和RYTELO的能力。
包括我們在內的製藥和生物製藥公司的專利地位非常不確定，涉及複雜的法律和技術問題。特別是，美國和其他國家的生物技術和製藥專利的法律原則正在演變，我們將能夠在多大程度上獲得專利覆蓋以保護我們的技術和RYTELO，或強制執行或捍衞已發佈的專利，都是不確定的。
美國已經頒佈並實施了範圍廣泛的專利改革立法，包括2011年9月16日簽署成為法律的《萊希-史密斯美國發明法》(Leahy-Smith America Invents Act)。近年來，美國最高法院對幾起專利案件做出了裁決，要麼縮小了某些情況下可用的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利所有者的權利。根據國會、聯邦法院和專利局的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或強制執行現有專利或未來可能獲得的專利的能力。同樣，其他國家或司法管轄區專利法和法規的變化，或執行它們的政府機構的變化，或相關政府當局執行專利法律或法規的方式的變化，可能會削弱我們獲得新專利或實施我們現有專利或未來可能獲得的專利的能力。這些事件的發生和/或我們RYTELO專利權的重大損害可能會嚴重和不利地影響我們的財務業績、業務和業務前景，這可能會導致我們停止運營。
作為AIA的結果，2013年3月，美國過渡到第一發明人到申請制度，在這種制度下，假設滿足可專利性的其他要求，第一個提交專利申請的發明人有權獲得專利。然而，由於科學或專利文獻中發現的公佈往往落後於實際發現至少幾個月，有時甚至幾年，所以在提交專利申請時，我們無法確定我們在專利申請中指定的發明人或申請人是第一個發明其中披露的發明的人或實體，或者是第一個為這些發明提交專利申請的人或實體。因此，我們保護我們的可專利知識產權的能力在一定程度上取決於我們第一個就我們的發明或由我們的前合作伙伴開發並轉讓給我們的發明提交專利申請的能力，以用於RYTELO的未來開發、商業化和製造。因此，如果我們不是第一個申請專利的發明人，我們可能無法為我們認為可申請專利的發現獲得專利，我們認為這些發現對RYTELO未來的成功具有重要意義。出於任何目的，包括進一步開發或改進一項發明，延遲提交專利申請可能會導致專利權喪失的風險。
2012年，歐洲專利包或歐盟專利包獲得批准，其中包括旨在規定單一泛歐洲統一專利的法規，以及一個新的歐洲統一專利法院，或UPC，用於歐洲專利的訴訟。歐盟專利套餐於2023年2月獲得批准，目前涵蓋某些歐盟國家。截至2023年6月1日，所有歐洲專利，包括在批准之前頒發的專利，默認情況下自動屬於UPC的管轄範圍，並允許獲得泛歐洲禁令的可能性，並面臨參與UPC國家的UPC中央撤銷的風險。根據歐盟專利一攬子計劃，專利持有者可以在2023年6月1日之後的最初七年過渡期內，在逐項專利的基礎上“選擇退出”UPC。在歐盟專利組合生效後收到授予通知的歐洲專利申請的所有者，對於UPC締約國來説，可以獲得單一專利或在全國範圍內驗證專利並提交選擇退出要求。歐盟專利套餐可能會增加圍繞我們已頒發的歐洲專利和未決申請的執行或保護的不確定性和成本。對未來歐洲專利申請戰略的全面影響，以及我們在成員國和/或UPC對我們已頒發的歐洲專利的執行或保護，目前尚不清楚。
在世界所有國家為RYTELO和我們的技術申請、起訴、維護、辯護和執行專利的費用將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權沒有美國的知識產權廣泛。某些國家對專利性的要求可能不同，特別是在發展中國家；因此，即使在我們確實尋求專利保護的國家，也不能保證任何專利都會涉及RYTELO和我們的技術。
我們可能無法在美國或全球保護我們的知識產權，對我們擁有或許可的專利權的挑戰將導致昂貴且耗時的法律程序，可能會阻止或限制RYTELO的開發或商業化。
我們的專利或我們許可的那些專利權，包括我們可能就過去或未來的合作者的發明尋求的專利權，可能會通過行政或司法程序受到挑戰，這可能會導致重要專利權的喪失。例如，當不止一方為同一技術在專利中尋求美國專利保護時
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在AIA實施之前受法律約束的申請，專利局可以宣佈幹預程序，以確定專利應被授予給誰。專利幹擾通常是複雜的、極具爭議性的法律程序，可以上訴。它們通常昂貴且持續時間長，並可能導致專利發放的重大延誤。我們的未決專利申請或我們已發佈的專利，或我們已許可並可能從他人那裏獲得許可的專利，可能會被捲入幹擾程序或通過授權後審查程序或訴訟受到挑戰，其中任何一項都可能延遲或阻止專利的發佈，或導致已發佈的專利權的喪失。我們可能無法從我們過去或未來的合作者那裏獲得支持我們專利權所需的信息，這可能會導致重要專利權的喪失。
根據AIA，在2013年3月16日或之後提交的專利申請之間的幹擾訴訟已被其他類型的訴訟取代，包括派生訴訟。AIA還包括授權後審查程序，要求美國專利接受類似於歐洲反對意見的授權後審查程序，例如各方間審查或IPR、涵蓋的商業方法授權後審查和其他授權後審查。這適用於我們在美國的所有專利，以及我們已經許可並可能從其他公司獲得許可的專利，甚至是2013年3月16日之前發佈的專利。第三方可以嘗試使用專利局的程序來宣佈專利主張無效，如果第三方在地區法院訴訟中首先以被告的身份提出質疑的話，這些權利主張就不會無效。因此，我們擁有或許可的美國專利可能需要接受授權後審查程序以及其他形式的審查和重新審查。此外，友邦保險的知識產權程序允許任何人，無論他們是否被指控侵犯了相關專利，例如與對衝基金有關聯的實體，都可以質疑某些專利的有效性。我們的RYTELO專利權的重大損害可能嚴重和不利地影響我們的財務業績、業務和業務前景，這可能導致我們停止運營。
某些司法管轄區，如歐洲、中國、日本、新西蘭和澳大利亞，允許第三方對已授予的專利或擬授予的專利提起異議或無效審判。由於我們尋求實現RYTELO潛在的全球商業化，因此確保專有保護和在美國以外運營的自由對我們的業務非常重要。
第三方訴訟，如異議和無效審判，需要大量的時間和成本，如果我們不成功或無法投入這些類型的資源來保護我們的RYTELO專利權，我們可能會失去專利權，我們可能會在RYTELO的開發和商業化方面受到阻止或限制。
隨着越來越多的組織在端粒酶生物學和血液惡性腫瘤領域從事科學研究和產品開發，我們的專利或我們獲得許可的專利通過專利幹擾、派生程序、知識產權、授權後程序、反對意見、無效審判、複審、訴訟或其他方式受到挑戰的風險可能會增加。通過這些程序挑戰我們的專利將是極其昂貴和耗時的，即使結果對我們有利。專利糾紛的不利結果可能嚴重損害我們進一步開發或商業化RYTELO的能力，或者可能對我們的業務產生實質性的不利影響，並可能導致我們停止運營，具體方式如下：
我們可能會受到辯護成本高昂的侵權索賠，此類索賠可能會限制我們使用有爭議的技術的能力，並阻止我們進行RYTELO的研究、開發、製造或商業化。
RYTELO的商業成功將取決於我們在不侵犯或以其他方式侵犯第三方知識產權和其他專有權利的情況下研究、開發、製造、營銷和銷售RYTELO的能力。在生物技術和製藥行業有相當多的知識產權訴訟，許多製藥公司，包括潛在的競爭對手，擁有大量的專利組合。由於我們無法瞭解可能與RYTELO及其使用相關的所有知識產權，因此我們無法確定RYTELO或其商業化不會也不會侵犯或以其他方式侵犯任何第三方的知識產權。例如，我們知道某些第三方已經或可能正在起訴可能與RYTELO相關的專利和專利權，當這些專利已經過期，或者我們認為合理的法院應該裁定它們無效和/或不會因RYTELO的製造、使用或銷售而受到侵犯時，這些專利的所有者(S)未來可能會向我們提出索賠。
如果我們的技術侵犯他人的權利或要求使用由第三方控制的發現和技術，我們可能會被阻止進行RYTELO的研究、開發、製造或商業化，或者可能被要求從該第三方獲得解鎖許可，開發替代的非侵權技術，而我們可能無法以可接受的成本或可接受的條款做到這一點，或者根本無法停止RYTELO的商業化和繼續開發
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萊特羅。如果我們無法成功解決侵權索賠，我們可能會受到禁令的約束，該禁令將阻止我們將RYTELO商業化，並可能要求我們支付鉅額損害賠償金。
此外，雖然我們過去的合作協議已經終止，但我們仍然對某些合作者負有賠償義務，包括第三方專利侵權索賠。除了侵權索賠外，未來我們還可能面臨與知識產權有關的其他索賠，例如我們挪用第三方商業祕密的索賠。因此，我們的成功在很大程度上取決於我們在不侵犯專利和他人專有權利的情況下運營的能力。
我們可能意識到由第三方控制的對進一步開發或製造RYTELO有利或必要的發現和技術。在這種情況下，我們可以在需要或機會出現時啟動其他技術的許可談判。我們可能無法以商業上有利的條款獲得從事RYTELO的研究、開發、製造或商業化所需的技術許可，或者根本無法獲得許可，或者此類許可可能因某些原因而終止，包括由於我們未能履行此類許可項下的任何重大義務。如果我們沒有獲得必要的許可或該許可被終止，我們可能需要重新設計這些技術或獲得替代技術的權利，這可能是不可能的，即使可能，也可能導致RYTELO的開發工作進一步延遲，並可能增加RYTELO的開發和/或生產成本。在我們無法許可必要技術的情況下，我們可能會受到訴訟，並被阻止進行RYTELO的研究、開發、製造或商業化，這將對我們的業務產生實質性和不利的影響。如果我們未能獲得從事RYTELO研究、開發、製造或商業化所需的替代技術的權利或任何技術的許可證，將進一步推遲RYTELO當前和潛在的未來臨牀試驗以及任何監管批准申請，削弱我們銷售RYTELO的能力，從而導致RYTELO對我們的銷售額下降。任何此類事件的發生都可能對我們的業務造成實質性的不利影響，並可能導致我們停止運營。
我們的產品擁有全球商標RYTELO，如果不能保持這樣的商標，可能會對我們的業務造成不利影響。
我們擁有全球商標RYTELO，這是imetelstat的商業商標名稱。在商標註冊過程中，我們可能會收到拒絕或無法維護此類註冊。儘管我們有機會對這些拒絕作出迴應，但我們可能無法克服這種拒絕。此外，可能會對我們的商標提起反對或取消訴訟，我們的商標可能無法繼續存在。如果構成我們商業名稱國際註冊或IR基礎的美國商標申請在我們的IR的前5年內被拒絕、撤回或放棄，我們將失去IR註冊，這可能會對我們的業務產生不利影響。我們可能無法維護或強制執行我們當前和未來的商標或商標申請，如果我們不能滿足適用的法規要求，我們可能無法在這些司法管轄區擁有可強制執行的商標權或註冊。我們的產品商標RYTELO獲得了FDA和EMA的批准。
我們可能會與過去或未來的合作者(S)就我們、調查人員、科學顧問、研究合作者或其他人的知識產權發明權、所有權或使用權以及出版物發生糾紛。此類糾紛可能會削弱我們獲得專利保護或保護我們專有信息的能力，無論是哪種情況，都可能對我們的業務產生重大影響。
根據研究、材料轉讓或其他合作協議發現的發明，在某些情況下可能由我們和此類協議的另一方共同擁有，在其他情況下可能是任何一方的專有財產。在某些情況下，可能很難確定是誰發明和擁有一項特定發明，或者該發明是否是共同擁有的，並可能就這些發明的清單、所有權和使用產生爭議。這些糾紛可能代價高昂且耗時，如果我們無法保護或許可這些發明的權利，不利的結果可能會對我們的業務產生重大不利影響。此外，臨牀試驗研究人員、科學顧問和研究合作者通常有發佈數據和其他專有信息的合同權利，但須經試驗贊助商審查。我們或調查人員、科學顧問、以前的員工、研究合作者或其他人發表的文章，無論是在獲得許可或違反他們與我們或我們過去或未來的合作者的協議條款的情況下發表的，都可能會削弱我們獲得專利保護或保護專有信息的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響，並可能導致我們停止運營。
對我們的業務至關重要的許多信息和專有技術是不可申請專利的，我們可能無法阻止其他人獲得這些信息並建立具有競爭力的企業。
我們依靠商業祕密來保護我們的專有技術，特別是在我們認為專利保護不合適或不可行的情況下。我們試圖通過與員工、顧問、合作者和承包商簽訂保密協議來部分保護我們的專有技術。然而，我們不能保證這些協議不會被違反，我們對任何違規行為都有足夠的補救措施，或者我們的商業祕密不會被競爭對手知道或獨立發現，任何這些都會嚴重損害我們的業務。
2016年5月，《保護商業祕密法2016》或《保護商業祕密法》頒佈，為挪用商業祕密提供了聯邦理由。根據該協議，僱主不得向僱員收取額外損害賠償或律師費。
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根據DTSA提起的商業祕密糾紛中的僱員或承包商，除非遵守某些先進的規定。我們不能保證我們與員工和承包商的現有協議包含通知條款，使我們能夠在根據DTSA提起的任何挪用商業祕密糾紛的情況下尋求更高的損害賠償或律師費。
與管理我們的增長和其他業務運營相關的風險
我們可能無法成功留住或招聘關鍵人員來支持RYTELO的商業化和進一步發展，或以其他方式成功管理我們的增長。
我們能否在美國成功地將RYTELO用於低風險MDS，並繼續開發RYTELO治療其他髓系血液病，在很大程度上取決於我們的高管和主要員工的技能、經驗和努力。此外，我們需要招聘、維持、激勵和整合更多具有銷售、營銷、市場準入、商業運營、定價、臨牀科學、生物統計學、臨牀運營、藥物警戒、質量、製造、法規事務、醫療事務、法律事務和合規方面的專業知識和經驗的人員，使我們能夠進一步商業化和進一步發展RYTELO。
我們面臨着來自眾多製藥、生物製藥和生物技術公司以及學術和其他研究機構對合格人才的激烈競爭，而我們地理區域的競爭尤為激烈。與我們的商業化和RYTELO的進一步發展相關的重大風險和不確定性，以及關於我們未來業務生存能力的風險和不確定因素，可能會對我們留住和招聘合格人員的能力產生不利影響。我們還可能面臨比預期更高的人事成本，以便由於合格申請者短缺而吸引新的人員，或者由於生物技術部門的機會增加而保持我們現有的管理和人員。如果我們不能成功地留住、激勵和激勵我們現有的人員，或者在未來以可接受的條件吸引、同化和留住其他高素質的人員，我們將損害我們將RYTELO商業化和進一步發展的能力，我們的業務和我們普通股的價格將受到不利影響。
此外，我們的人員目前在多個司法管轄區履行職責，如果我們無法或未能遵守這些司法管轄區的僱傭、税收、福利和其他法律，我們可能面臨處罰、罰款或訴訟。
我們未來的財務業績以及我們開發、製造和商業化RYTELO的能力在一定程度上取決於我們有效管理未來任何增長的能力。我們的管理層可能不得不轉移財務和其他資源，並投入大量時間來管理增長活動，如加強業務、財務和管理流程和系統。如果我們不能有效地管理我們業務的擴張，我們可能會遇到基礎設施和遵守適用的法律和法規要求和法規的能力薄弱、運營錯誤或缺陷、失去商業機會、員工流失以及剩餘員工生產率下降的情況。
如果我們尋求為RYTELO建立潛在的未來合作安排，我們可能無法以可接受的條件建立這種合作安排，或者根本無法建立這種合作安排，並可能不得不推遲、改變或放棄RYTELO的商業化或進一步發展。
我們打算廣泛開發RYTELO用於血液惡性腫瘤，並在美國商業化、營銷和銷售RYTELO，用於風險較低的MDS，並可能在歐盟用於相同的適應症。我們可能會在適當的時候尋求一個或多個合作伙伴，以協助我們潛在的RYTELO的開發和商業化，特別是在歐盟和美國以外的其他地區，併為此類活動提供資金。我們在尋找合適的合作伙伴方面面臨着激烈的競爭，而這些潛在的合作安排是複雜的，談判、記錄和實施起來既費時又費時。我們尋求和建立潛在合作安排的能力可能會受到RYTELO在歐盟低風險MDS的營銷批准和IMpactMF報告結果方面的延遲，以及我們知識產權組合的專利期和RYTELO的市場排他性的影響。我們可能無法在可接受的條件下建立合作安排，或者根本不能。在這方面，與第三方的合作安排可能要求我們放棄物質權利，包括商業化收入，或承擔我們必須提供資金或以其他方式支持的實質性持續發展義務。
如果我們無法就合作安排進行談判，我們可能不得不：
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我們在英國和荷蘭設立了子公司，這使我們面臨額外的成本和風險。
我們在英國設立的全資子公司。荷蘭要求我們承擔與在美國以外開展業務相關的某些額外成本和風險，包括：
此外，我們在英國的國際業務。而荷蘭讓我們受到英鎊、歐元和美元之間貨幣匯率波動的影響。鑑於貨幣匯率的波動性，不能保證我們將能夠有效地管理貨幣交易和/或兑換風險。到目前為止，我們還沒有簽訂衍生工具來抵消外匯波動的影響，因為外匯波動可能會對我們的財務狀況和經營業績產生不利影響。
我們可能無法以商業上合理的條款獲得或維持足夠的保險，或針對潛在責任提供足夠的保險，以保護我們自己免受因RYTELO商業化而產生的產品責任或人身傷害索賠、與臨牀試驗行為相關的索賠或與數據保護相關的索賠。
我們的業務使我們面臨潛在的產品責任和其他風險，這些風險存在於人類治療產品的測試、製造和營銷中。我們可能面臨與RYTELO商業化相關的產品責任或人身傷害索賠，或與臨牀試驗行為相關的索賠，包括如果RYTELO的使用被指控傷害了患者，例如與使用RYTELO相關的任何肝毒性或出血事件所導致的傷害。我們目前擁有我們認為足夠的產品責任和臨牀試驗責任保險，但我們可能會遇到超出我們承保範圍或不在我們保險覆蓋範圍內的損失，我們可能無法為RYTELO的商業化或我們當前或未來的任何臨牀試驗維持這類保險。此外，由於RYTELO商業化的高風險和不確定性、臨牀試驗以及我們業務活動的高昂保險成本，這類保險可能會變得過於昂貴，我們無法負擔。我們可能無法在我們進行當前或未來臨牀試驗的所有司法管轄區獲得或維持臨牀試驗保險。此外，商業責任、產品責任和網絡安全保險正變得越來越昂貴，特別是對生物技術和製藥公司來説，而為生物技術和製藥公司提供保險的保險公司池正在變得越來越少，這使得我們更難以合理的價格為我們的商業活動獲得保險，或者根本不難。如果我們無法在未來以可接受的條款為我們的業務活動獲得或維持產品責任、臨牀試驗責任、網絡安全或其他保險，或無法為潛在責任提供足夠的保險，將對我們的業務產生重大不利影響，並可能導致我們限制或停止RYTELO的商業化和進一步發展。
過去，我們和我們的某些高管曾在證券集體訴訟和股東衍生品訴訟中被列為被告。未來可能提起的類似或相關訴訟，可能會導致重大損害賠償，轉移管理層的時間和注意力，並對我們的運營結果產生重大不利影響。任何這樣的訴訟，或我們所面臨的其他訴訟，辯護或追究的代價都將是高昂的，而且其結果也不確定。
與證券相關的集體訴訟和/或衍生品訴訟經常針對證券市場價格波動的公司，包括生物技術和生物製藥公司。這一風險與我們特別相關，因為我們經常在與我們的活動相關的情況下經歷重大的股價波動。2020年，針對我們和我們的某些官員提起了三起證券集體訴訟。其中一起訴訟被自願駁回。另外兩起訴訟是在美國加利福尼亞州北區地區法院提起的，由最高法院合併。2022年9月，雙方同意和解，並簽訂了和解規定和協議，有待法院批准。法院於2023年9月最終批准了和解，並於2023年10月作出了最終判決。在2020年和2021年，在多個法院提起了7起股東派生訴訟，將我們當時的某些人列為被告
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現任官員和我們董事會的某些現任和前任成員。2023年5月，特拉華州衡平法院批准了擺在其面前的衍生品案件的和解方案，該案因存在偏見而被駁回。隨後，其餘每一起衍生案件都被有偏見地駁回。
雖然我們已經解決了這些訴訟，但可能會就這些相同或其他事項提起更多訴訟，或收到股東的指控，並將我們和/或我們的高級管理人員和董事列為被告。這類訴訟和任何其他相關訴訟都受到固有不確定性的影響，實際的辯護和處置成本將取決於許多未知因素。這類訴訟的結果必然是不確定的。我們可能會被迫花費大量資源來為任何額外的訴訟辯護，而我們可能不會獲勝。此外，我們已經並可能繼續產生與此類訴訟相關的大量法律費用和費用。對我們的管理層來説，監控、發起和防範法律行動非常耗時，成本可能很高，可能會削弱我們將內部資源充分集中在業務活動上的能力。我們可能會被迫在未來任何潛在的訴訟中花費大量資源，而我們可能不會在此類訴訟中獲勝。此外，在我們的保險覆蓋範圍內，我們可能不會成功地駁回或解決任何此類訴訟。
在類似或相關訴訟中做出有損我們利益的決定，可能導致支付鉅額損害賠償金，或可能被罰款，並可能對我們的業務、我們的股票價格、現金流、運營結果和財務狀況產生重大不利影響。
我們可能會受到第三方訴訟的影響，這樣的訴訟將是昂貴的辯護或訴訟，其結果也不確定。
我們的業務可能會使我們與我們的被許可人、許可人或與我們有合同或其他業務關係的其他人發生衝突，或者與我們的競爭對手或其他與我們利益不同的人發生衝突。我們商業推出的RYTELO可能會因我們的商業化努力而導致產品或人身傷害糾紛，或與醫療保健提供者、患者或其他第三方的其他糾紛。我們可能會遇到與僱傭有關的糾紛。我們可能會與我們為支持我們的臨牀開發活動而聘請的CRO或與其他第三方(如服務提供商、供應商、製造商、供應商或顧問)發生性能或其他糾紛。如果我們不能以令各方滿意的條件解決這些衝突，我們可能會捲入由我們提起或針對我們提起的訴訟。
訴訟受到內在不確定性的影響，而辯護和處置成本取決於許多未知因素。儘管有保險，我們可能會招致與訴訟相關的大量法律費用和費用。訴訟可能導致對我們不利的判決，要求我們支付損害賠償金，禁止我們從事某些活動，或以其他方式負面影響我們的法律或合同權利，這可能對我們的業務產生重大不利影響。此外，這類訴訟固有的不確定性可能導致我們的股票價格波動加劇，我們的股東對我們證券的投資價值下降。
我們受到美國和某些外國進出口管制、制裁、禁運、反腐敗法和反洗錢法律法規的約束。遵守這些法律標準可能會削弱我們在國內和國際市場上的競爭能力。我們可能會因違規行為面臨刑事責任和其他嚴重後果，這可能會損害我們的業務。
在我們開展活動的國家，我們受到出口管制和進口法律法規以及其他國家和國家的反賄賂和反洗錢法律的約束。反腐敗法被廣泛解讀，禁止公司及其員工、代理人、承包商和其他合作者授權、承諾、提供或直接或間接向公共或私營部門的接受者支付不當款項或任何其他有價值的東西。我們可能會聘請第三方在美國境外銷售我們的產品、進行臨牀試驗和/或獲得必要的許可、許可證、專利註冊和其他監管批准。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和員工有直接或間接的互動。我們可能要為員工、代理、承包商和其他合作者的腐敗或其他非法活動負責，即使我們沒有明確授權或實際瞭解這些活動。任何違反上述法律和法規的行為都可能導致重大的民事和刑事罰款和處罰、監禁、喪失進出口特權、取消資格、重新評估税收、違反合同和欺詐訴訟、名譽損害以及其他後果。
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涉及信息技術系統、數據安全和數據隱私的風險
如果我們的信息技術系統或數據或我們所依賴的第三方的系統或數據受到或被破壞，我們可能會經歷這種損害所產生的不利後果，包括監管調查或行動；訴訟；罰款和處罰；我們的業務運營中斷，包括我們的臨牀試驗；聲譽損害；收入和利潤損失；以及其他不利後果。
在我們的正常業務過程中，我們(以及我們依賴的第三方)收集、接收、存儲、使用、傳輸、訪問、保護、保護、處理、傳輸、披露或以其他方式處理(通常稱為處理)專有、機密和敏感數據，包括個人數據(如與健康相關的數據和參與者研究相關數據)、知識產權和商業祕密(統稱為敏感信息)。此外，我們依賴第三方服務提供商為我們提供的信息技術系統建立和維護適當的信息技術和數據安全保護，以運行我們的關鍵業務系統，包括基於雲的基礎設施和系統、員工電子郵件以及數據存儲和管理系統。然而，除了合同義務和義務外，我們控制或監督第三方與此類事項相關的保障措施和行動的能力有限，而且這些第三方可能沒有足夠的信息安全措施。此外，如果我們的第三方服務提供商未能履行其對我們的隱私或安全相關義務，我們可能有權獲得損害賠償，但任何賠償都可能不足以彌補我們的損害，或者我們可能無法追回此類賠償。我們的大多數員工遠程工作，導致我們的信息技術系統和數據的風險增加，因為員工在我們的辦公場所和網絡之外使用網絡連接、計算機和設備，包括在家中、在途中和在公共場所工作。此外，訪問我們敏感信息的移動設備的普遍使用增加了安全事件的風險。
未來或過去的業務交易(如收購或整合)可能使我們面臨更多的網絡安全風險和漏洞，因為我們的系統可能會受到收購或整合實體的系統和技術中存在的漏洞的負面影響。此外，我們可能會發現在對這些被收購或整合的實體進行盡職調查時沒有發現的安全問題，並且可能很難將公司整合到我們的信息技術環境和安全計劃中。
我們的信息技術系統，包括我們遠程工作環境中的信息技術系統，以及我們所依賴的第三方的信息技術系統，過去一直存在，可能繼續容易受到不斷變化的威脅。這些威脅很普遍，而且還在繼續增加，並來自各種來源，如傳統的“黑客”、威脅行為者、“黑客行動派”、有組織的犯罪威脅行為者或內部不良行為者、人員(如通過盜竊、錯誤或濫用)、複雜的民族國家和民族國家支持的行為者。這些威脅包括但不限於社會工程攻擊、惡意代碼或惡意軟件、未經授權的入侵、拒絕服務攻擊、人員不當行為或錯誤、勒索軟件攻擊、供應鏈攻擊、軟件漏洞、計算機病毒、服務器故障、軟件、硬件或數據中心故障、數據或其他信息技術資產的丟失、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電子故障以及人工智能或人工智能增強或促成的攻擊，以及其他類似威脅。特別是，勒索軟件攻擊正變得越來越普遍和嚴重，可能導致運營嚴重中斷、數據和收入損失、聲譽損害和資金挪用。如果我們遇到這樣的攻擊，勒索付款可能會減輕勒索軟件攻擊的負面影響，但我們可能不願意或無法支付此類付款，例如，由於適用的法律或法規禁止此類付款。同樣，供應鏈攻擊和針對臨牀試驗站點以及監管和衞生當局的攻擊在頻率和嚴重性上有所增加，我們不能保證我們供應鏈或第三方合作伙伴供應鏈中的第三方和基礎設施、或臨牀試驗站點和監管和衞生當局的基礎設施和基礎設施沒有受到損害，或者它們不包含可被利用的缺陷或漏洞，這些缺陷或漏洞可能導致我們的信息技術系統或支持我們和向我們提供的服務的第三方信息技術系統遭到破壞或中斷。例如，2024年2月，處理臨牀試驗數據的服務提供商經歷了一次安全事件，導致該服務提供商的某些信息系統在有限的一段時間內不可用。根據與我們分享的服務提供商的法醫調查結果，我們認為這一事件沒有對我們、我們的臨牀試驗或臨牀試驗參與者產生實質性影響。作為另一個例子，2024年3月，我們瞭解到另一起涉及另一家服務提供商的安全事件，該事件為我們有限數量的英國人員和Geron UK Ltd.董事處理個人數據。在服務提供商進行法醫調查後，該服務提供商通知我們，它不確定涉及的具體數據或事件的影響。雖然我們認為這一事件對我們沒有實質性影響，但出於高度謹慎，我們向英國信息專員辦公室提交了通知，並將該事件通知了可能受影響的人員和董事。任何此類或類似事件或威脅都可能導致敏感信息的未經授權、非法或意外丟失、損壞、訪問、修改、破壞、更改、獲取或披露，例如臨牀試驗數據或信息、知識產權、專有業務數據和個人數據。我們試圖防範此類安全事件的成本可能很高，包括可能需要我們修改業務，雖然我們已經實施了旨在保護我們的信息技術系統並識別和補救漏洞的安全措施、政策和程序，但此類措施可能無法完全實施、遵守或成功保護我們的系統和信息。我們可能會花費大量資源或修改我們的業務活動(包括我們的臨牀試驗活動)，以試圖防範安全事故。我們將來可能無法發現我們的信息技術系統中的漏洞，因為這些威脅和技術經常變化，性質複雜，可能要在安全事件發生後才能檢測到。我們還可能遇到安全漏洞，這些漏洞可能在很長一段時間內都不會被發現。即使確定，我們也可能無法充分調查或補救由於攻擊者越來越多地使用工具和
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旨在規避控制、避免被發現以及移除或混淆法醫證據的技術。無法補救的高風險或嚴重漏洞會給我們的業務帶來重大風險。
如果我們或我們依賴的第三方經歷了或被認為經歷了違規，我們可能會經歷不利的後果。這些後果可能包括：政府執法行動(例如，調查、罰款、處罰、審計和檢查)、我們業務的中斷，包括我們商業化和開發工作的中斷、對敏感數據處理的中斷或限制(這可能導致延遲獲得或我們無法獲得監管批准，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本)、聲譽損害、訴訟(包括集體訴訟索賠)、賠償義務、負面宣傳、經濟損失和其他損害。此外，此類違規行為可能需要公開通知違規行為。此類披露代價高昂，披露或不遵守此類要求可能會導致不良後果。
除了經歷安全事件外，第三方還可能從公共來源、數據經紀人或其他方式收集、收集或推斷有關我們的敏感信息，這些信息會泄露有關我們組織的競爭敏感細節，並可能被用來破壞我們的競爭優勢或市場地位。此外，由於我們的員工、人員或供應商使用生成性人工智能技術或與之相關，公司的敏感信息可能會泄露、披露或泄露。
我們與相關利益相關者簽訂的許多合同都包括與保護敏感信息有關的義務，違反合同可能導致這些利益相關者向我們提出索賠。不能保證我們合同中的責任限制將是可強制執行的或充分的，或以其他方式保護我們免受與我們的數據隱私和安全義務有關的責任、損害或索賠。此外，未能維持與數據安全違規和總體網絡安全相關的有效內部會計控制，可能會影響我們編制及時準確財務報表的能力，並可能使我們受到監管機構的審查。
如果我們不能成功實施或升級我們的企業資源規劃和其他信息系統，我們的業務和經營結果可能會受到不利影響。
我們定期實施或升級新的或增強的企業資源規劃(ERP)和其他業務系統，以便更好地管理我們的業務運營。實施或升級新的業務流程和信息系統需要投入大量人員、培訓和財政資源，並給我們的業務運營帶來風險。如果我們沒有成功地實施ERP和其他信息系統改進，或者如果在實施這些系統方面出現延誤或困難，我們可能無法實現預期的生產率提高或成本效益，我們可能會在有效管理我們的業務時遇到運營困難和挑戰，所有這些都可能導致質量問題、聲譽損害、失去市場和收入機會，以及以其他方式對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
例如，我們目前正在實施新的企業資源規劃和其他信息系統，以幫助我們管理業務和財務報告。這個項目需要並可能繼續需要資本和人力資源的投資，我們業務流程的重新設計，以及許多員工的注意力，否則他們將專注於我們業務的其他方面。這種過渡所固有的成本和風險可能包括業務連續性中斷、行政和技術問題、銷售中斷或延遲、支出超支、延遲向供應商和員工付款以及數據遷移問題。如果我們不妥善解決或緩解這些問題，可能會導致成本增加和資源轉移，對我們的運營業績和有效管理業務的能力產生負面影響。此外，如果我們沒有按計劃有效地實施企業資源規劃系統，或者企業資源規劃系統沒有按預期運行，我們對財務報告的內部控制的有效性可能會受到負面影響。
我們受到嚴格且不斷變化的美國和外國法律、法規、規則、合同義務、行業標準、政策和其他與數據隱私和安全相關的義務的約束。我們實際或被認為未能履行此類義務可能導致監管調查或行動；訴訟；罰款和處罰；我們的業務運營中斷；聲譽損害；收入和利潤損失；以及其他不利的業務影響。
在正常業務過程中，我們處理個人數據和其他敏感數據，包括專有和機密的商業數據、商業祕密、知識產權、臨牀試驗參與者數據和其他敏感第三方數據。因此，我們受制於或受眾多數據隱私和安全義務的影響，例如聯邦、州、地方和外國法律、法規、指南、行業標準、外部和內部隱私和安全政策、合同以及其他管理個人數據處理的義務。這些義務可能會改變，有不同的解釋，在不同的法域或衝突中可能是不一致的。全球數據保護格局正在迅速演變，在可預見的未來，實施標準和執法做法可能仍然不確定。這種變化可能會在我們的業務中造成不確定性；影響我們或我們的合作者、服務提供商和承包商在某些司法管轄區運營或收集、存儲、傳輸、使用和共享個人數據的能力；需要接受我們合同中更繁重的義務；導致責任；或向我們施加額外成本。這些義務可能需要對我們的信息技術、系統和實踐以及代表我們處理個人數據的任何第三方的信息技術、系統和實踐進行更改。此外，這些義務可能要求我們改變我們的商業模式。
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在美國以外，越來越多的法律、法規和行業標準適用於數據隱私和安全。例如，歐盟的一般數據保護條例(GDPR)(EU)2016/679，或歐盟GDPR，對個人數據的處理提出了嚴格的要求。根據歐盟GDPR，政府監管機構可能會暫時或最終禁止數據處理，如果發生違規行為，還會處以罰款。
此外，由於數據本地化要求或跨境數據流的限制，我們可能無法將個人數據從歐洲經濟區和其他司法管轄區轉移到美國或其他國家/地區。歐洲經濟區和其他司法管轄區已頒佈法律，要求數據本地化或限制將個人數據轉移到其他國家。特別是，歐洲經濟區和英國對向美國和其他其認為隱私法不完善的國家傳輸個人數據做出了重大限制。其他司法管轄區可能會對其數據本地化和跨境數據轉移法採取類似嚴格的解釋。儘管目前有各種機制可用於按照法律將個人數據從歐洲經濟區和英國轉移到美國，例如歐洲經濟區和英國的標準合同條款、英國的國際數據轉移協議/附錄、以及歐盟-美國數據隱私框架及其英國擴展(允許轉移到自我認證遵守並參與該框架的相關美國組織)，但這些機制受到法律挑戰，不能保證我們能夠滿足或依靠這些措施將個人數據合法地轉移到美國。如果我們沒有合法的方式將個人數據從歐洲經濟區、英國或其他司法管轄區轉移到美國，或者如果合法轉移的要求過於繁重，我們可能面臨嚴重的不利後果，包括我們的業務中斷或降級，需要以鉅額費用將我們的部分或全部業務或數據處理活動轉移到其他司法管轄區(如歐洲)，增加監管行動的風險，鉅額罰款和處罰，無法轉移數據和與合作伙伴合作，供應商和其他第三方，以及禁止我們處理或轉移經營我們業務所需的個人數據的禁令。一些歐洲經濟區監管機構已阻止企業將個人數據轉移出歐洲經濟區，原因是該公司涉嫌違反了GDPR的跨境數據轉移限制。
同樣，我們預計美國將繼續有與數據隱私和安全相關的新的擬議法律、法規和行業標準。例如，經HITECH修訂的HIPAA對個人可識別健康數據的隱私、安全和傳輸提出了具體要求。此外，經2020年《加州隱私權法案》(CPRA)修訂的2018年《加州消費者隱私法》(California Consumer Privacy Act)統稱為CCPA，對適用該法案的企業施加了義務。這些義務包括但不限於，在隱私通知中提供具體披露，並向加州居民提供與其個人數據相關的某些權利。CCPA允許對不遵守規定的行為處以法定罰款。雖然CCPA包含臨牀試驗數據的有限例外，但在可預見的未來，CCPA的實施標準和執法實踐可能仍然不確定。此外，CPRA設立了加州隱私保護局來實施和執行CPRA，這可能會增加執法行動的風險，並適用於企業代表和員工的個人信息。其他州也頒佈了數據隱私和安全法律。例如，弗吉尼亞州通過了消費者數據保護法，科羅拉多州通過了科羅拉多州隱私法，這兩項法案都不同於CPRA，並於2023年生效。如果我們受到新的數據隱私和安全法律的約束，無論是在州一級還是在其他層面，針對我們的執法行動的風險可能會增加，因為我們可能會受到額外的義務的約束，可以對我們採取行動的個人或實體的數量可能會增加。
我們的員工和人員使用生成性AI技術來執行他們的工作，在生成性AI技術中披露和使用個人數據受各種隱私法和其他隱私義務的約束。各國政府已經通過並可能會通過更多的法律來規範生成性人工智能。我們使用這項技術可能會導致額外的合規成本、監管調查和行動以及訴訟。如果我們不能使用生成性人工智能，它可能會降低我們的業務效率，並導致競爭劣勢。
除了數據隱私和安全法律外，我們可能在合同上受到行業組織採用的行業標準的約束，並可能在未來受到此類義務的約束。我們還可能受到與數據隱私和安全相關的其他合同義務的約束，我們遵守這些義務的努力可能不會成功。我們可能會發布隱私政策、營銷材料和其他聲明，例如遵守與數據隱私和安全有關的某些認證或自律原則。如果這些政策、材料或聲明被發現對我們的做法有缺陷、缺乏透明度、欺騙性、不公平或不實，我們可能會受到調查、監管機構的執法行動或其他不利後果。
我們有可能在未來未能或被視為未能遵守適用的數據隱私和安全義務。此外，儘管我們盡了最大的合規努力，但如果我們依賴的人員或第三方未能履行此類義務，我們可能無法成功實現合規，這可能會對我們的業務運營和合規狀況產生負面影響。如果我們或我們所依賴的第三方未能或被認為未能解決或遵守數據隱私和安全義務，我們可能面臨嚴重後果。這些後果可能包括但不限於：政府執法行動；訴訟；額外的報告要求和/或監督；禁止處理個人數據；命令銷燬或不使用個人數據；以及監禁公司官員。任何此類事件都可能對我們的聲譽、業務或財務狀況產生重大不利影響，包括：我們的業務運營中斷或停頓，包括相關的臨牀試驗；無法處理個人數據或在某些司法管轄區運營；繼續開發RYTELO或將其商業化的能力有限；花費時間和資源為任何索賠或調查辯護；負面宣傳；或我們業務的修訂或重組。此外，我們或我們的供應商獲取信息的臨牀試驗參與者或研究對象，以及與我們共享此信息的提供商，可能會在合同上限制我們使用和披露信息的能力。
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與我們普通股和財務報告相關的風險
從歷史上看，我們的股票價格波動很大，你的投資可能會貶值。
從歷史上看，我們的股價一直非常不穩定。在2014年7月1日至2024年6月30日期間，我們的股票交易價格最高為每股6.38美元，最低為每股0.89美元。在2023年7月1日至2024年6月30日期間，股價在每股5.09美元的高點和1.74美元的低點之間波動。我們普通股的重大市場價格波動是由多種因素造成的，未來可能會受到影響，包括：
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我們的章程、章程和特拉華州法律中的條款可能會抑制對我們的潛在收購要約，這可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響，和/或阻止我們普通股持有人從他們認為可能是收購和收購的積極方面受益。
我們的章程文件和章程的條款可能會使第三方更難獲得對我們的控制權，並可能阻止我們的管理層發生變化，包括以下條款：
此外，我們的公司註冊證書授權我們的董事會發行最多3,000,000股非指定優先股，並決定或更改授予或引入這些股票的權利、優惠、特權和限制，而無需我們的股東進一步投票或採取行動。優先股的發行可能會推遲或阻止控制權交易的變更，而無需我們的股東採取進一步行動。因此，我們普通股的市場價格可能會受到不利影響。
如果在未來，我們發行的優先股在支付股息或清算、解散或清盤時優先於我們的普通股，或者如果我們發行的優先股具有投票權，稀釋了我們普通股的投票權，我們普通股持有人的權利或我們普通股的市場價格可能會受到不利影響。
特拉華州法律的條款還可能抑制對我們的潛在收購要約，或阻止我們進行商業合併。此外，我們與高管簽訂了個人遣散費協議，並制定了全公司範圍的遣散費計劃，其中任何一項都可能要求潛在收購者支付更高的價格。無論是整體還是個別，這些條款可能會阻止我們普通股的持有者從他們認為是收購和收購的積極方面中受益，包括可能從這些類型的交易中實現更高的投資回報率。
我們修訂和重述的章程中的獨家法院條款可能會限制我們的股東在與我們或我們的任何董事、高級管理人員或員工或導致此類索賠的任何發行的承銷商發生糾紛時獲得有利的司法論壇的能力，這可能會阻礙與此類索賠相關的訴訟。
我們修訂和重述的附例規定，除非我們同意選擇替代法院，否則特拉華州衡平法院(或者，如果且僅如果特拉華州衡平法院沒有主題管轄權，位於特拉華州境內的任何州法院，或者如果且僅如果所有此類州法院都沒有主題管轄權，特拉華州聯邦地區法院)將是以下唯一和獨家論壇：
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此外，《證券法》第22條規定，聯邦法院和州法院對為執行修訂後的《1933年證券法》或《證券法》或其下的規則和條例所產生的任何義務或責任而提出的所有索賠具有同時管轄權。我們修訂和重述的附例規定，在法律允許的最大範圍內，美利堅合眾國聯邦地區法院將成為解決根據證券法或聯邦論壇條款提出的訴訟因由的任何申訴的獨家論壇，包括針對該申訴中點名的任何被告提出的所有訴訟因由。為免生疑問，本條文旨在使吾等、吾等的高級職員及董事、任何招股承銷商，以及任何其他專業實體(其專業授權該人士或實體所作的聲明，並已準備或證明作為招股基礎的文件的任何部分)受惠，並可強制執行本條文。聯邦論壇條款的適用意味着，我們的股東為執行《證券法》所產生的任何義務或責任而提起的訴訟必須在聯邦法院提起，而不能在州法院提起，我們的股東不能放棄遵守聯邦證券法及其下的規則和法規。
雖然特拉華州法院已經確定這種選擇的法院條款在表面上是有效的，幾個州初審法院已經執行了這些條款，並要求主張《證券法》索賠的訴訟必須在聯邦法院提起，但不能保證上訴法院會確認這些條款的可執行性，而且股東仍然可以尋求在專屬法院條款指定的地點以外的地點提出索賠。在這種情況下，我們希望大力主張我們修訂和重述的章程中的獨家論壇條款的有效性和可執行性。這可能需要與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的大量額外費用，這些費用可能由股東承擔，而且不能保證這些規定將由該等其他司法管轄區的法院執行。
任何個人或實體購買或以其他方式收購或持有我們的任何證券的任何權益，應被視為已通知並同意我們修訂和重述的章程中的獨家論壇條款，包括聯邦論壇條款。這些條款可能會限制股東在司法法院提出其認為有利於與我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他員工、或我們的股東或任何導致此類索賠的發行的承銷商發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻礙與此類索賠相關的訴訟。此外，如果法院發現我們的附例中包含的專屬法院條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生重大和不利的影響。
在可預見的未來，我們不打算為我們的普通股支付現金股息。
我們預計在可預見的未來不會為我們的普通股支付現金股息。任何現金股息的支付將取決於我們的財務狀況、經營結果、資本要求和其他因素，並將由我們的董事會酌情決定。此外，我們的貸款協議條款禁止我們支付股息，未來的任何債務協議可能繼續阻止我們支付股息。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是我們股東的唯一收益來源。
我們的員工、獨立承包商、主要研究人員、臨牀試驗地點、合同研究組織、顧問或供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守法規標準和要求。
我們面臨着我們的員工、獨立承包商、主要調查人員、臨牀試驗地點、CRO、顧問或供應商可能從事欺詐性或其他非法活動的風險。這些各方的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽的行為或向我們披露違反FDA或類似國際監管機構規定的未經授權的活動，包括要求報告真實、完整和準確信息的法律；製造標準；醫療欺詐和濫用法律法規；或要求真實、完整和準確報告財務信息或數據的法律。具體地説，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他商業安排。
受這些法律約束的活動還涉及在臨牀試驗過程中獲得的信息的不當使用或虛假陳述，或者在我們的非臨牀研究或臨牀試驗中創建欺詐性數據，這可能導致監管制裁和我們的聲譽受到嚴重損害。我們並不總是能夠識別和阻止我們的員工和第三方的不當行為，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受政府調查或其他行動或訴訟，這些調查或訴訟是由於未能遵守此類法律或法規而引起的。此外，我們還面臨這樣的風險，即有人可能會指控此類欺詐或其他不當行為，即使沒有發生。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會通過以下方式對我們的業務、財務狀況、運營結果或前景產生不利影響：
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如果不能按照2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的規定實現和維持有效的內部控制，可能會對我們的業務和股票價格產生重大不利影響。
2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第404條，或第404條，要求我們為財務報告建立和維護適當的內部控制結構和程序。我們的10-k表格年度報告必須包含管理層對財務報告內部控制有效性的年度評估，並必須包括披露我們發現的財務報告內部控制的任何重大弱點。此外，我們的獨立註冊會計師事務所必須每年就我們對財務報告的內部控制的有效性提供意見。
第404條的要求是持續的，也適用於未來幾年。我們預計，隨着業務的發展，我們對財務報告的內部控制將繼續發展，包括與我們的RYTELO商業化相關的控制。儘管我們致力於繼續改進我們的內部控制程序，我們將繼續勤奮和積極地審查我們的財務報告內部控制，以確保遵守第404條的要求，但任何控制系統，無論設計、操作和評估如何良好，都只能提供合理的、而不是絕對的保證，確保其目標將得到實現。此外，我們目前正在實施新的企業資源規劃和其他信息系統，以幫助我們管理業務和財務報告。然而，在實施過程中改變控制措施可能無效的風險增加，該企業資源規劃系統可能會給員工帶來額外的負擔，使其學習和調整我們的流程，以便在企業資源規劃系統下有效運作。如果企業資源規劃系統沒有按預期運行，我們對財務報告的內部控制的有效性可能會受到負面影響。因此，我們不能向您保證重大弱點或重大缺陷今後不會存在或不會被發現，特別是考慮到我們越來越依賴遠程工作人員。如果出現重大弱點或其他重大缺陷，這些弱點或缺陷可能導致對我們的經營結果的錯誤陳述、我們財務報表的重述、我們股票價格的下跌或對我們的業務、聲譽、經營結果、財務狀況或流動性的其他重大不利影響。
對我們或我們的客户不利的税收法律或法規的變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營結果產生重大不利影響。
新的收入、銷售、使用、消費税或其他税收法律、法規、規則、法規或條例可能隨時頒佈，這可能會影響我們國內和國外銷售和收益的税收處理。任何新的税收都可能對我們的國內和國際業務運營以及我們的業務和財務狀況產生不利影響。此外，現有的税收法律、法規、規則、法規或條例可能被解釋、更改、修改或適用於我們。美國國税局和其他税務機關未來對此類立法的指導可能會對我們產生不利影響，此類立法的某些方面可能會在未來被廢除或修改，這可能會對我們產生不利影響。例如，2022年的《降低通貨膨脹法案》包括了影響美國聯邦公司所得税的條款，包括對某些大公司的賬面收入徵收最低税率，以及對公司回購此類股票的某些公司股票回購徵收消費税。
公司税率的變化、與我們美國業務相關的遞延税項淨資產的變現、來自其他國家/地區的收益的徵税、費用的扣除或未來的税制改革立法可能會對我們的遞延税項資產的價值產生重大影響，可能會在當前或未來的納税年度產生重大的一次性費用，並可能增加我們未來的美國税費。例如，根據2022年1月1日生效的2017年減税和就業法案，研究和實驗費用必須出於税收目的資本化，並在美國境內進行的研究活動在5年內攤銷，在美國境外進行的研究活動在15年內攤銷，而不是在發生的年份扣除。除非這一條款被國會修改或廢除，或者美國財政部發布法規縮小其適用範圍，否則我們未來的納税義務可能會增加，這可能會損害我們的經營業績。這一條款的影響將取決於多個因素，包括我們產生的研究和實驗費用的金額，我們是否獲得足夠的收入來充分利用這些扣減，以及我們是否在美國境內或境外進行我們的研究和實驗活動。
我們使用我們的淨營業虧損結轉和某些其他税務屬性的能力可能是有限的。
我們的淨營業虧損結轉可歸因於2018年1月1日之前開始的納税年度，可能到期時未使用，也無法用於抵消未來的所得税負債。此外，根據美國現行的聯邦所得税法，在2017年12月31日之後的應納税年度發生的聯邦淨營業虧損可以無限期結轉，但此類聯邦淨營業虧損的扣除額不得超過應税收入的80%。根據修訂後的1986年《國內税法》第382和383條，以及州法律的相應條款，如果一家公司經歷了一次“所有權變更”，通常定義為在三年期間其股權所有權累計變化超過50個百分點(按價值計算)，該公司利用變更前淨營業虧損結轉和其他變更前税收屬性(如研究和開發税收抵免)的能力
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抵扣其變動後的應納税所得額或税額可能有限。我們股票所有權的變化，其中一些不在我們的控制範圍內，可能已經導致或其他未來的變化可能導致所有權變化。如果適用限制，我們在未來期間對國內淨營業虧損和税收抵免結轉的部分使用可能會受到限制，部分結轉可能在可用於減少未來所得税負債之前到期，這可能會對我們的財務狀況造成不利影響。在州一級，可能會有一段時間暫停使用或以其他方式限制使用淨營業虧損結轉，這可能會加速或永久增加州應繳税款。目前也不確定各州是否以及在多大程度上會遵守美國現行的聯邦所得税法。
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第二項股權證券的未登記銷售、收益的使用、 和發行人購買股權證券
沒有。
項目3.高級證券違約
沒有。
項目4.礦山安全披露
不適用。
項目5.其他信息
沒有。
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項目6.展品
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以引用方式成立為法團 |
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展品 |
描述 |
展品 |
歸檔 |
提交日期 |
文件編號 |
31.1+ |
2024年8月8日根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302(A)節通過的第13a-14(A)條規則的首席執行官證書。 |
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31.2+ |
2024年8月8日根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302(A)節通過的第13a-14(A)條規定的首席財務官證書。 |
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32.1+ |
根據《美國法典》第18編第1350條頒發的首席執行官證書，該條款是根據《2002年薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的，日期為2024年8月8日。 |
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32.2+ |
根據《美國法典》第18編第1350條頒發的首席財務官證書，該條款是根據2024年8月8日的2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的。 |
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101 |
註冊人截至2024年6月30日的Form 10-Q季度報告中以iXBRL格式編制的以下材料包括：(I)截至2024年6月30日和2023年12月31日的簡明綜合資產負債表，(Ii)截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月的簡明綜合經營報表和全面虧損表，(Iii)截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月的股東權益簡明綜合報表，(Iv)截至2023年6月30日的三個月和六個月的簡明現金流量表2024年和2023年和(五)簡明合併財務報表附註。 |
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104 |
封面交互式數據文件（嵌入Inline DatabRL文檔中) |
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+隨函存檔。
*隨本Form 10-Q季度報告附上的證明表32.1和32.2不被視為已向美國證券交易委員會提交，也不得通過引用將其納入公司根據1933年《證券法》(修訂本)或1934年《證券交易法》(修訂版)提交的任何文件中(無論是在本Form 10-Q表日期之前或之後提交的)，無論此類文件中包含的任何一般註冊語言如何。
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簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
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GERON公司 |
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日期：2024年8月8日 |
作者： |
/s/米歇爾·羅伯遜 |
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米歇爾·羅伯遜 |
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財務執行副總裁、首席財務官兼財務主管（正式授權官員和首席財務會計官） |
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