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Ocugen提供業務更新與2024年第二季度財務結果

電話會議和網絡研討會今天美國東部時間上午8:30。

•在OCU400第3期liMeliGht臨牀試驗中積極給藥患者

•OCU410預備安全性和有效性數據預計於今年晚些時候公佈

•已經批准OCU400的擴展使用計劃

•從普通股首次公開募股淨現金3260萬美元

賓夕法尼亞州馬爾萬，2024年8月8日（全球新聞社）- Ocugen，Inc.（Ocugen或本公司）（NASDAQ：OCGN），一家專注於發現、開發和商業化新型基因和細胞療法、生物技術和疫苗的生物技術公司，今天公佈了2024年第二季度財務業績及業務更新。

Ocugen的董事長、首席執行官和聯合創始人Shankar Musunuri博士表示：“2024年上半年為我們的修飾基因療法平臺取得了重大的成就，包括向視網膜色素性視網膜炎（RP）的OCU400第3期臨牀試驗中投藥患者，並進入治療地理性萎縮症（GA）的OCU410 ArMaDa臨牀試驗的2期。”“這些有意義的里程碑使我們更接近為患有RP（在美國和歐洲有30萬）和GA（在美國和歐洲有200-300萬）的患者提供潛在的一次性治療，他們迫切需要有效的治療選擇。感謝我們的Ocugen團隊不知疲倦地努力保持所有臨牀試驗在正確的軌道上。”

OCU400第三階段試驗樣本共150名參與者：一個試驗組有75名攜帶RHO基因突變的參與者，另一個試驗組有75名攜帶任何與視網膜色素變性症相關的其他基因的參與者。Luminance Dependent Navigation Assessment（LDNA）是本研究的主要終點。在這項評估中，參與者通過一個障礙課程，這種課程比前幾個第三階段臨牀試驗使用的流動性測量更具有敏感性和特異性。第三階段liMeliGht試驗將關注在接受治療和未接受治療的組中，實現對研究眼睛基線至少2流明（光）級別改善的反應者比例。第1/2階段臨牀試驗中，包括攜帶RHO突變的患者在內，超過60％的意向治療患者符合第三階段的反應者標準。唯一一款FDA批准的治療RP的產品的第三階段流動性測驗反應者率為52％。第三階段試驗的功率大於95％，假定反應者率為50％。

最近，FDA已經批准OCU400擴展使用計劃（EAP），用於治療年齡在18歲及以上的RP成年患者。這是首個治療RP患者的基因療法候選藥物，無論基因突變如何，都批准了EAP，並且EAP進一步支持了這種新型修飾基因療法的基因不可知作用機制。

新型修飾基因療法具有解決多種遺傳性視網膜疾病以及影響數百萬患者的失明的多因素原因的潛力，如干性年齡相關性黃斑變性（dAMD）。OCU410和OCU410St旨在治療由dAMD引起的地理萎縮症和Stargardt病性地理萎縮，分別利用一種核受體基因稱為RAR相關孤兒受體A（RORA）作為單次次視網膜下注射的可能性治療方法。

OCU410專門設計用於解決多個與dAMD病因有關的途徑，並且相對於目前僅針對補體系統的某一途徑的當前治療選擇具有顯着優勢，並需要頻繁的玻璃體注射（每年約6-12次劑量），伴有各種安全問題，例如約12％的患者進展到濕性AMD。 OCU410具有潛力以一次性患者注射的方式調節與疾病進展有關的所有四條途徑-脂質代謝、炎症、氧化應激和補體系統-。

OCU410St已獲得FDA的孤兒藥物認定，用於治療Stargardt病，該病沒有批准的治療方法，影響美國和歐洲共約10萬人。臨牀試驗的第三個隊列目前正在接受高劑量。OCU410St有潛力成為第一個一次性Stargardt病基因療法。

Ocugen繼續尋求戰略合作伙伴，推動長期策略，最重要的是，將幫助患者在全球範圍內獲得這些新的修飾基因治療方法。在2024年BIO國際會議期間，Ocugen與潛在合作伙伴和製藥行業高管進行了接觸，探索了公司動態管道的機遇。

“Ocugen在6月份被列入Russell指數組合進一步增強了我們管道的價值，並認可了公司的強勁增長策略，”Musunuri博士表示，“此次排名支持我們為實現長期股東價值所做的努力，在投資社羣內獲得顯着的知名度，並擴大我們的股東基礎。我期待着2024年下半年，我們將繼續鞏固Ocugen在生物技術領域的領導地位。”

2024年6月30日後，公司完成了公共股票發行，淨收益為3260萬美元，將預期現金流延長到2025年第三季度。該交易由大型首要共同基金主導，以及領先的生命科學投資者參與。

眼科基因療法-首例

•OCU400-Ocugen正在積極給予OCU400第三階段liMeliGht試驗對象治療RP。隨着第三階段試驗的治療開始，OCU400仍然按照2026年BLA和MAA批准目標的進展順利。

•OCU410-2024年7月，Ocugen宣佈完成了第3個OCU410 ArMaDa臨牀試驗隊列的治療。至今，在第1/2臨牀試驗中，有9名GA患者接受治療（低、中、高劑量）。第2階段的臨牀試驗已啟動，將評估OCU410在一個更大的患者羣中的安全性和有效性，這些患者將被隨機分為兩個治療組（中劑量或高劑量）或對照組。

•OCU410St-目前正在研究該研究的劑量逐步升高階段中的高劑量。

再生細胞治療-首例

•NeoCart® - Ocugen打算在獲得充足資金的情況下啟動第3階段試驗。

疫苗組合-首例

•吸入式黏膜疫苗平臺-NIAID計劃提交IND以啟動OCU500（COVID-19）1期臨牀試驗。Ocugen將在資助方面繼續與有關政府機構以及戰略合作伙伴進行討論，以開發OCU510和OCU520平臺。

眼科生物製品

•OCU200-Ocugen繼續與FDA合作解除臨牀暫停。

2024年第二季度財務結果

•收到了從公開股票發行中獲得的淨現金3260萬美元，該股票發行於2024年8月2日結束。

•截至2024年6月30日，公司的現金、現金等價物和限制性現金總計1600萬美元，而截至2023年12月31日為3950萬美元。截至2024年6月30日，公司共有25740萬股普通股。

截至2024年6月30日的三個月的總營業費用為1660萬美元，其中包括890萬美元的研發費用和770萬美元的一般和管理費用。這與截至2023年6月30日的三個月總營業費用2400萬美元相比，其中包括1450萬美元的研發費用和950萬美元的一般和管理費用。

截至2024年6月30日的三個月，Ocugen報告每股普通股淨虧損0.04美元，而截至2023年6月30日的三個月每股普通股淨虧損為0.10美元。

電話會議和網絡直播細節

Ocugen已經安排於今天上午8:30舉行電話會議和網絡直播，討論財務業績和最近的業務亮點。Ocugen的高層管理團隊將主持此次呼叫，該呼叫將向所有聽眾開放。在準備的講話之後還會有問答環節。

歡迎參與電話會議或網絡直播：

美國參與者撥打電話號碼：（800）715-9871，國際參與者撥打電話號碼：（646）307-1963

會議ID：7453742

網絡研討會：在ocugen投資者網站的事件部分提供

在ocugen投資者網站上，呼叫和已存檔的網絡研討會將在事件之後的約45天內提供。

Ocugen是一家生物技術公司，致力於發現，開發和商業化新型基因和細胞療法以及疫苗，以改善全球患者的健康併為他們帶來希望。我們通過勇敢的創新影響着患者的生活，開拓了新的科學路徑，利用我們獨特的智力和人力資本。我們的突破性調節基因治療平臺具有使用單一產品治療多種視網膜疾病的潛力，並且我們正在推進傳染病的研究，以支持公共衞生和改善骨科疾病，以滿足醫療領域的未滿足需求。訪問更多信息，請瀏覽網站，並在X和LinkedIn上關注我們。

ocugen公司是一家生物技術公司，專注於發現、開發和商業化改善全球患者健康併為患者提供希望的新型基因、細胞療法、生物製品和疫苗。我們通過勇敢的創新對患者的生活產生影響，開闢新的科學道路，發揮我們獨特的知識產權和人力資本。我們開創了突破性的改變基因治療平臺，有可能用單一產品治療多種視網膜疾病，我們正在推進感染病研究以支持公共衞生和骨科疾病以應對未滿足的醫療需求。瞭解更多請訪問www.ocugen.com並關注我們的X和LinkedIn。

前瞻性聲明的警示説明

本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》的前瞻性聲明，包括ocugen的臨牀計劃、ocugen的產品候選物的臨牀前和臨牀開發計劃和時間表、包括其治療潛力、臨牀益處和安全性、目前正在進行的臨牀前和臨牀試驗時間、成功和數據公告的期望，啟動新臨牀計劃的能力；Ocugen的財務狀況和預期的現金流跑道進入2025年第三季度，涉及可用數據的定性評估、可用數據的潛在益處、對正在進行的臨牀試驗的期望、預期的監管申報和預期的開發時間表，這些聲明都受到風險和不確定性的影響。我們有時會使用類似於“預測”、“相信”、“潛力”、“建議”、“繼續”、“估算”、“預計”、“計劃”、“打算”、“可能”、“可以”、“將”、“應該”或其他傳達未來事件或結果的不確定性的詞語來識別這些前瞻性聲明。這些陳述受到眾多重要因素、風險和不確定性的影響，可能導致實際事件或結果與我們當前的預期存在重大差異，包括但不限於，未能體現、可能與最終臨牀數據不同的初步、中期和頂線臨牀試驗結果；正在進行的臨牀試驗中可能出現不利的新臨牀試驗數據或通過對現有臨牀試驗數據進一步分析發現；先前的非臨牀和臨牀數據和測試可能無法預測後期臨牀試驗結果或成功；臨牀試驗數據受到不同解釋和評估的影響，包括監管機構的解釋和評估。這些和其他風險和不確定性更詳細地描述在我們與證券交易委員會（SEC）的年度和週期性申報中，包括在我們與SEC提交的季度和年度報告中標題為“風險因素”的部分所描述的風險因素。我們在本新聞稿中所做的任何前瞻性聲明僅在本新聞稿發佈之日有效。除法律規定外，我們不承擔更新本新聞稿中的前瞻性聲明的義務，無論是因為獲得了新信息、未來事件還是其他原因，在本新聞稿發佈之日之後。

聯繫方式：

蒂芙尼·漢密爾頓

通信主管

Tiffany.Hamilton@ocugen.com

ocugen公司。

基本報表

(以千為單位)

(未經審計)

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綜合損益表

(以千為單位，除每股數據外)

(未經審計)