附錄 99.1

Viridian Therapeutics重點介紹近期進展並公佈2024年第二季度財務業績

-THRIVE VRDN-001 針對活動性甲狀腺眼病 (TED) 的全球 3 期臨牀試驗仍在進行中 步入正軌

2024 年 9 月的標題讀數-

-THRIVE-2 VRDN-001 全球慢性 3 期臨牀試驗 預計年底將發佈TED頭條新聞

2024 年；入學人數於 7 月完成並超過了 目標-

-REVEAL-1 和 REVEAL-2，全球第 3 階段 對以下患者進行皮下 VRDN-003 的臨牀試驗

活躍和慢性 TED，步入正軌 將於 2024 年 8 月啟動-

-計劃提交新生兒 Fc 受體 (fcRn) 抑制劑 VRDN-006 的研究性新藥 (IND)

到2024年底；預計非人類靈長類動物（NHP）的數據將延長半衰期 fcRN 抑制劑 VRDN-

008 在 2024 年下半年-

-截至2024年6月30日，現金、現金等價物和短期投資為5.714億美元；提供

現金跑道進入2026年下半年-

馬薩諸塞州沃爾瑟姆，2024年8月8日——專注於發現和開發的生物技術公司Viridian Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：VRDN） 治療嚴重和罕見疾病的潛在最佳藥物今天公佈了近期業務要點和截至第二季度的財務業績 2024 年 6 月 30 日。

“正如我們在本季度取得的進展所表明的那樣，我們的團隊繼續全面執行，我們很自豪地向大家報告 我們的 TED 組合取得了穩步進展，VRDN-001 三期試驗 THRIVE 和 THRIVE-2 均超過了入組目標，而且 VRDN-003 試驗，即 REVEAL-1 和 REVEAL-2，計劃於本月啟動。” Viridian 總裁兼首席執行官史蒂夫·馬奧尼説 執行官。“我們 fcRn 產品組合中的所有時間表均按計劃進行，我們預計在年底之前提交 VRDN-006 的IND，並報告 NHP 數據 下半年的 VRDN-008。我們期待在今年實現這些多個關鍵的計劃里程碑，首先是下個月的THRIVE報告。”

最近的進展

甲狀腺眼病投資組合

VRDN-001，一種靜脈注射的抗胰島素樣生長因子 1 受體 (IGF-1R) 抗體

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THRIVE-2 於 2024 年 7 月完成並超過了入組人數：針對慢性 TED 患者的 THRIVE-2 全球 3 期臨牀試驗於 2024 年 7 月完成了入組，共有 188 名患者，由於患者需求，超過了 159 名患者的入組目標。 大約40％的入組患者來自美國。

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VRDN-001 Topline 數據和 BLA 已步入正軌：VRDN-001 全球 3 期臨牀研究 THRIVE 和 THRIVE-2 均有望在 9 月和年底前公佈頭條數據 分別是 2024 年。Viridian預計將在2025年下半年提交生物製劑許可申請（BLA），等待數據，並預計其數據包將支持歐洲的上市許可申請。

VRDN-003， 一種潛在的同類最佳、皮下、延長半衰期的抗 IGF-1R 抗體，設計用於 低容量、不頻繁和自行給藥的皮下注射

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REVEAL-1 和 REVEAL-2 步入正軌 將於8月啟動：REVEAL-1 和 REVEAL-2 是隨機、雙面掩膜、安慰劑對照的全球三期臨牀試驗，分別評估了 VRDN-003 對活動性和慢性 TED 患者的療效和安全性。在每項研究中，Viridian 計劃每 4 周或每 8 周皮下給藥一次 VRDN-003 並進行評估 結果與安慰劑的對比。這些試驗的設計主要終點是proptosis反應率，其基礎是第24周的proptosis比基線至少改善了2 mm，以及其他次要結局指標包括 眼底動作、臨牀活動評分 (CAS) 和複視與基線相比的變化。

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2026 年的 Topline Data 和 BLA：Viridian 預計兩者的頂線數據 REVEAL-1 和 REVEAL-2 將於 2026 年上半年上市，以便有可能在 2026 年底之前提交 BLA。如果獲得批准，該公司計劃推出帶有市售自動注射筆的 VRDN-003。

fcRN 抑制劑產品組合

VRDN-006，一種高選擇性的抗 Fcrn Fc 片段，旨在方便使用 患者可選擇皮下和自行給藥

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IND 在 2024 年年底步入正軌：Viridian 有望提交 在 2024 年年底之前申請 VRDN-006。

VRDN-008，一種延長半衰期的 fcRN 抑制劑，旨在延長 IgG 抑制並提供潛在的 為患者提供一流的皮下治療選擇

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NHP 2024 年下半年的數據步入正軌：Viridian 有望提供 2024 年下半年的 VRDN-008 非人類靈長類動物數據，包括 Pk 和 PD 數據。

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潛在的同類最佳 簡介：作為一種延長半衰期的 fcRN 抑制劑，與現有靶向 fcRN 的療法相比，VRDN-008 有可能實現更深、更持久的抑制。

財務業績

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現金狀況：截至6月，現金、現金等價物和短期投資為5.714億美元 2024年30日，而截至2024年3月31日為6.132億美元。該公司認為，其目前的現金、現金等價物和短期投資將足以為2026年下半年的運營提供資金。

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研發費用：截至本季度，研發費用為5,620萬美元 2024年6月30日，而截至2023年6月30日的季度為4,010萬美元。研發費用的增加是由與我們正在進行的 THRIVE 和 THRIVE-2 臨牀試驗相關的臨牀試驗成本增加，以及支持我們的管道開發的人員成本增加所推動的。

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G&A 費用：截至本季度，一般和管理費用為1,610萬美元 2024年6月30日，而截至2023年6月30日的季度為1,930萬美元。一般和管理費用的減少是由人事相關費用減少所致，這主要是由於基於股份的減少 本年度的薪酬支出。

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淨虧損：截至第二季度，該公司的淨虧損為6,500萬美元 2024年6月30日，而去年同期為5,510萬美元。

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已發行股份：截至2024年6月30日，Viridian擁有約83,944,478股普通股 按轉換後已發行的普通股包括63,879,675股普通股和157,435股和143,522股轉換後可發行的共計約20,064,803股普通股 分別是A系列和b系列優先股的股份。

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關於維裏迪安療法

Viridian 是一家生物製藥公司，專注於工程和潛力開發 適用於嚴重和罕見疾病患者的最佳藥物。Viridian 在抗體發現和蛋白質工程方面的專業知識使得 對商業化疾病領域先前經過驗證的藥物靶標進行差異化候選治療。

Viridian 正在向前推進多個 臨牀上治療甲狀腺眼病（TED）患者的候選人。該公司正在針對 VRDN-001 開展一項關鍵項目，包括兩項全球 3 期臨牀試驗（THRIVE 和 THRIVE-2），以評估其對活動性和慢性 TED 患者的療效和安全性。Viridian 還在推進 VRDN-003 作為治療 TED 的潛在同類最佳皮下療法，包括兩項計劃中的全球 3 期臨牀試驗，即 REVEAL-1 和 REVEAL-2，旨在評估 VRDN-003 對活動性和慢性 TED 患者的療效和安全性。

除了其TED產品組合外，Viridian還在推進新生兒Fc受體（fcRN）抑制劑的新產品組合，包括 VRDN-006 和 VRDN-008，有可能在多種自身免疫性疾病中開發。

Viridian 總部位於馬薩諸塞州沃爾瑟姆。欲瞭解更多信息，請訪問 www.viridiantherapeutics.com。在 LinkedIn 上關注 Viridian X。

前瞻性陳述

這個媒體 新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。這些陳述可以通過使用諸如但不限於 “預期”、“相信” 等詞語來識別 “繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“可能”、“步入正軌”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目” “設計”、“應該”、“目標”、“意願” 或 “將” 或其他與我們的期望、計劃和意圖相關的類似術語或表述。前瞻性陳述既不是歷史事實也不是歷史事實 對未來表現的保證。相反，它們基於我們當前的信念、期望和假設。前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：Viridian's的臨牀前和臨牀開發 候選產品 VRDN-001、VRDN-003、VRDN-006 和 VRDN-008；預計開始日期為 研究，包括 REVEAL-1 和 REVEAL-2 的啟動日期、VRDN-003 的全球 3 期臨牀試驗；里程碑； 時間表；預期的數據結果及其披露時間，包括頭條結果；監管互動和監管機構提交的預期時間，包括預期的IND提交時間 VRDN-006 以及預期的 VRDN-001 BLA 提交；Viridian 預計其數據包將支持 2025 年下半年提交 VRDN-001 的 BLA，但尚待數據；Viridian 預計其數據包將支持歐洲的 VRDN-001 上市許可申請； 臨牀試驗設計，包括 REVEAL-1 和 REVEAL-2，VRDN-003 的全球 3 期臨牀試驗；Viridian 的計劃 如果獲得批准，將推出帶有市售自動注射筆的 VRDN-003；其潛在效用、功效、效力、安全性、臨牀益處、臨牀療效、臨牀反應、便利性和適應症數量 VRDN-001、VRDN-003、VRDN-006 和 VRDN-008；Viridian 的潛在候選產品 處於同類最佳水平；而Viridian的現金、現金等價物和短期投資將足以為其2026年下半年的運營提供資金。

新的風險和不確定性可能會不時出現，因此不可能預測所有的風險和不確定性。不作任何陳述或保證 （明示或暗示）是針對任何此類前瞻性陳述的準確性做出的。此類前瞻性陳述受許多重大風險和不確定性的影響，包括但不限於：潛在效用、功效、 Viridian候選產品的效力、安全性、臨牀益處、臨牀反應和便利性；已完成或正在進行的臨牀試驗的結果或數據可能無法代表正在進行或未來的結果

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臨牀試驗；初步數據可能不代表最終數據；我們正在進行或未來的研究、臨牀前和臨牀開發計劃的時間、進展和計劃； 更改正在進行的或新的臨牀試驗的試驗方案，包括我們可能因 VRDN-001 對 VRDN-003 臨牀試驗設計所做的調整 數據；有關監管申報時間的預期和變化；監管互動、對註冊和數據時間安排的預期和變化；與臨牀藥物開發相關的不確定性和潛在延遲； 我們臨牀項目監管延誤的持續時間和影響；我們獲得和維持候選療法監管批准的時間和能力；製造風險；來自其他療法或產品的競爭；估計 市場規模；可能影響現有現金、現金等價物和短期投資充足以為運營提供資金的其他事項；我們的財務狀況和預計的現金跑道；我們未來的經營業績和財務狀況 業績；Viridian的知識產權狀況；臨牀前和臨牀試驗活動的時機以及報告結果；以及我們最近一個季度在 “風險因素” 標題下列出的風險 關於2024年8月8日向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-Q表的報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的其他披露文件。任何前瞻性陳述僅代表截止日期 它的製作日期。公司及其關聯公司、顧問或代表均不承擔任何義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是 否則，除非法律要求。不應將這些前瞻性陳述視為本文發佈之日後任何日期的公司觀點。

簡明的合併運營報表和綜合虧損

（金額以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）

		截至6月30日的三個月								截至6月30日的六個月
		2024				2023				2024				2023
收入：
協作收入-關聯方		$	72			$	72			$	144			$	170
總收入			72				72				144				170
運營費用：
研究和開發			56,193				40,083				97,136				90,823
一般和行政			16,066				19,264				31,091				41,095
運營費用總額			72,259				59,347				128,227				131,918
運營損失			(72,187)	)			(59,275)	)			(128,083)	)			(131,748)	)
其他收入
利息和其他收入			7,791				4,378				15,732				8,865
利息和其他費用			(597)	)			(166)	)			(1,184	)			(331)	)
淨虧損			(64,993)	)			(55,063	)			(113,535)	)			(123,214	)
投資未實現收益（虧損）的變化			(176	)			1				(881)	)			217
綜合損失		$	(65,169)	)		$	(55,062)	)		$	(114,416)	)		$	(122,997)	)
淨虧損		$	(64,993)	)		$	(55,063	)		$	(113,535)	)		$	(123,214	)
基本和攤薄後的每股淨虧損		$	(1.02)	)		$	(1.27	)		$	(1.82	)		$	(2.88)	)
用於計算每股基本虧損和攤薄虧損的加權平均股票			63,854,514				43,253,457				62,476,777				42,753,476

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Viridian Therapeutics, Inc.

精選財務信息

簡明合併資產負債表

（金額以千計）

（未經審計）

		6月30日				十二月三十一日
		2024				2023
現金、現金等價物和短期投資		$	571,366			$	477,370
其他資產			14,297				13,054
總資產		$	585,663			$	490,424
負債總額			56,325				48,402
股東權益總額			529,338				442,022
負債和股東權益總額		$	585,663			$	490,424

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投資者關係經理

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資料來源：Viridian Therapeutics, Inc.

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