附錄 99.1

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Intellia Therapeutics公佈2024年第二季度財務業績並重點介紹公司近期進展

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NTLA-2002 治療遺傳性血管性水腫 (HAE) 的 2 期研究已達到其主要和所有次要終點；計劃在即將於第四季度舉行的醫學會議上公佈詳細結果
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為關鍵的 3 期試驗選擇了 50 毫克劑量的 NTLA-2002，該試驗有望於 2024 年下半年開始
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用於治療轉甲狀腺素 (ATTR) 澱粉樣變性伴心肌病的 NTLA-2001 的 3 期大規模試驗仍在快速入組
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有望在年底前啟動用於治療遺傳性 ATTR 澱粉樣變性伴多發性神經病的 NTLA-2001 的三期研究
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計劃在 2024 年下半年公佈正在進行的 NTLA-2001 第 1 階段的新臨牀數據
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預計將在 2024 年下半年為 NTLA-3001 的 1/2 期研究中的第一位患者服藥，這是一種用於治療 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的體內基因插入候選藥物
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2024年第二季度末財務狀況良好，現金約為9.4億美元

馬薩諸塞州劍橋，2024年8月8日——專注於使用基於CRISPR的療法徹底改變醫學的領先臨牀階段基因編輯公司Intellia Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：NTLA）今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度經營要點和財務業績。

Intellia總裁兼首席執行官約翰·倫納德萬.D説：“我們很高興地報告，NTLA-2002 的2期研究在兩個劑量水平上均達到了其主要療效和所有次要終點，而且重要的是，它為將50毫克劑量推進遺傳性血管性水腫患者關鍵的3期試驗提供了明確的支持，基於這些積極的結果以及我們最近與美國食品藥品管理局成功舉行的第二階段會議，我們看到了啟動該項目的明確途徑未來幾個月的第三階段試驗。我們期待在第四季度的醫學會議上公佈第二階段的詳細結果，因為我們將繼續推進我們認為可能是遺傳性血管性水腫的功能性治療方法。隨着三項關鍵的3期試驗和我們的第一項基因插入試驗預計將在年底前啟動，Intellia比以往任何時候都更接近於通過我們一次性的體內基因編輯療法改變醫學的未來。”

 

 

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2024 年第二季度及近期運營亮點

遺傳性血管性水腫 (HAE)

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NTLA-2002：NTLA-2002 是一種基於 CRISPR 的全資研究性體內療法，旨在敲除肝臟中的 KLKB1 基因，目標是在單劑量後終身控制 HAE 發作。
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Intellia 今天宣佈了針對 HAE 患者的 NTLA-2002 進行的 2 期隨機、雙盲、安慰劑對照研究的積極結果。該臨牀試驗在16周的主要觀察期內達到了其主要療效和所有次要終點，單劑量25 mg或50 mg可大幅減少發作。未觀察到新的安全發現。Intellia在全球關鍵的3期試驗中選擇了50mg劑量進行進一步評估，其依據是與2期研究中觀察到的25mg劑量相比，完全消除發作和kallikrein蛋白減少的患者數量更多，這與先前報告的1期結果一致。該公司計劃在即將於今年第四季度舉行的醫學會議上公佈第二階段的詳細數據。
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該公司今天宣佈，成功完成了與美國食品藥品監督管理局（FDA）的第二階段末會議，以支持其 NTLA-2002 的第三階段計劃。根據監管部門的反饋，第三階段研究有望在2024年下半年啟動。
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6月，Intellia公佈了正在進行的1期研究的積極長期數據。在為期16周的主要觀察期之後，10名患者中有8名仍完全沒有發作。這些患者在單劑量治療後的持續無發作持續時間超過18個月，最長的持續個人無發作持續時間超過26個月。在所有患者中，NTLA-2002 使每月HAE發作率平均下降了98％。與先前報告的結果一致，NTLA-2002 的耐受性良好，根據最新的隨訪，大多數不良事件的嚴重程度都很輕微。這些中期數據已在西班牙瓦倫西亞舉行的2024年歐洲過敏和臨牀免疫學學會（EAACI）大會上公佈。

轉甲狀腺素 (ATTR) 澱粉樣變性

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NTLA-2001：NTLA-2001，現在被稱為奈西古蘭齊魯美蘭（nex-z），是一種正在研究的基於CRISPR的體內療法，旨在使肝細胞中的TTR基因失活，從而阻止用於治療ATTR澱粉樣變的轉甲狀腺素（TTR）蛋白的產生。NTLA-2001 通過推動單劑量後 TTR 蛋白的深度、持續和潛在的終身降低，為遏制和逆轉疾病提供了可能性。Intellia 與 Regeneron 合作領導 NTLA-2001 的開發和商業化。

 

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ATTR 澱粉樣變性伴心肌病 (ATTR-CM)：
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關鍵的三期大規模試驗正在迅速註冊並繼續超出公司最初的預期。在第二季度，該公司根據新的《歐盟臨牀試驗條例》獲得了申請的批准，該條例允許在丹麥、德國、法國、意大利、西班牙和瑞典進行3期試驗。NTLA-2001 的大規模試驗現已獲得超過 12 個國家的監管機構的批准，並在全球超過 35 個地點積極註冊。
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遺傳性 ATTR 澱粉樣變性伴多發性神經病 (Attrv-PN)：
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該公司計劃在年底之前啟動一項將 NTLA-2001 作為單劑量治療Attrv-PN的關鍵性三期試驗。正如先前宣佈的那樣，該研究預計將是一項小型的安慰劑對照試驗，在美國以外的地方進行，涉及約50名Attrv-PN患者。
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Intellia計劃在2024年下半年提供正在進行的1期研究的最新數據。

α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 相關肺部疾病

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NTLA-3001：NTLA-3001 是同類首創的 CRISPR 介導的體內靶向基因插入開發候選藥物，用於治療 AATD 相關肺部疾病。它旨在精確插入野生型 SERPINA1 基因，該基因編碼 α-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 蛋白，有可能在單劑量後將全功能 aAt 蛋白的永久表達恢復到正常水平。這是Intellia的第一個全資基因插入計劃。
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7月，Intellia宣佈英國藥品和保健產品監管局（MHRA）批准其臨牀試驗申請，以啟動一項針對 NTLA-3001 的首次人體研究。Intellia預計將在2024年下半年為NTLA-3001 1/2期研究中的第一位患者服藥。

體內平臺擴展

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6月，Intellia公佈了積極的臨牀概念驗證數據，表明利用該公司專有的非病毒、基於LNP的交付平臺，使用CRISPR進行再給藥可以產生加法藥效學效應。在先前在 NTLA-2001 的 1 期劑量遞增研究中接受最低劑量為 0.1 mg/kg 的三名患者中，後續給藥 55 mg 劑量的 NTLA-2001 可導致更深層次的蛋白質減少。再給藥後的第28天，血清TTR的中位數降低了90％。與原始基線水平相比，相應的下降是血清TTR的中位數降低了95％。在接受後續劑量後，所有患者對 NTLA-2001 的耐受性普遍良好。雖然 ATTR 澱粉樣變性的 NTLA-2001 項目未計劃再給藥，但重劑選擇可能是

 

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這是Intellia基於LNP的交付平臺的重要優勢，適用於未來需要靶向添加劑作用的研究療法。這些數據是在加拿大蒙特利爾舉行的周圍神經學會（PNS）年會上公佈的。
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Intellia通過部署新的編輯和交付創新，正在擴大其基於CRISPR的技術可以靶向的疾病範圍。這包括獨立或與合作伙伴合作推進肝臟外五個不同組織的基因編輯計劃。這些研究和臨牀前項目針對的是源自骨髓、大腦、肌肉、肺和眼睛的疾病，如果成功，可以極大地擴大基於CRISPR的治療的機會。

Ex Vivo 計劃更新

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Intellia正在推進多項全資擁有並與合作伙伴合作的項目，利用其同種異體平臺治療免疫腫瘤學和自身免疫性疾病。該公司專有的同種異體細胞工程平臺避免了臨牀前模型中t細胞和Nk細胞介導的排斥反應，這是其他研究性異基因方法中尚未解決的關鍵挑戰。使用Intellia的異基因平臺設計的細胞療法，結合增強細胞功能的編輯，為靶向血液學和實體瘤提供了一種新的方法。

企業最新消息

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6月，Intellia宣佈任命布萊恩·高夫為董事會成員。高夫先生加入董事會時在領先的生物製藥公司擁有超過三十年的商業化、運營、銷售和營銷經驗。
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6月，Intellia宣佈任命愛德華·杜拉克為執行副總裁、首席財務官兼財務主管，自2024年7月22日起生效。杜拉克先生接替格倫·戈達德，後者自2024年6月30日起辭職。Dulac先生在加入Intellia時擁有超過20年的財務、業務發展和企業戰略綜合經驗。

即將舉行的活動

公司將在2024年第三季度參加以下活動：

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摩根士丹利第 22 屆年度全球醫療保健會議，9 月 4 日，紐約
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富國銀行醫療保健會議，9月4日，波士頓
•
Cantor 全球醫療保健會議，9 月 17 日，紐約

 

 

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2024 年第二季度財務業績

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現金狀況：截至2024年6月30日，現金、現金等價物和有價證券為9.399億美元，而截至2023年12月31日為10億美元。下降是由用於為運營提供資金的現金2.344億美元推動的。該公司的投資被公司 “At the Market”（ATM）計劃的9,640萬美元淨股權收益、合作者的3590萬美元報銷，包括2024年4月收到的與公司與Regeneron的技術合作有關的一次性3000萬美元付款、2510萬美元的利息收入和480萬美元的員工股票計劃收益，部分抵消了該公司的投資。預計現金狀況將為2026年底的運營提供資金。
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協作收入：2024年第二季度的協作收入為700萬美元，而2023年第二季度為1,360萬美元。660萬美元的減少主要是由與AvenCell許可和合作協議相關的收入減少所推動的。
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研發費用：2024年第二季度的研發（研發）支出為1.142億美元，而2023年第二季度為1.153億美元。110萬美元的減少主要是由員工相關開支的減少所致。2024年第二季度，研發費用中包含的股票薪酬支出為2540萬美元。
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併購費用：2024年第二季度的一般和行政（G&A）支出為3180萬美元，而2023年第二季度為3,070萬美元。110萬美元的增長主要與股票薪酬有關。2024年第二季度，併購費用中包含的股票薪酬支出為1,540萬美元。
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淨虧損：2024年第二季度的淨虧損為1.47億美元，而2023年第二季度的淨虧損為1.237億美元。

電話會議將討論2024年第二季度業績

公司將於今天（美國東部時間8月8日星期四）上午8點在電話會議上討論這些業績。

要加入通話，請執行以下操作：

•
美國來電者應撥打1-833-316-0545，國際來電者應在通話前大約五分鐘撥打 1-412-317-5726。所有參與者都應要求參加Intellia Therapeutics的電話會議。
•
請訪問此鏈接，同時觀看電話會議的網絡直播。

從美國東部時間8月8日中午12點開始，將在Intellia網站intelliatx.com的 “投資者與媒體” 欄目的 “活動和演講” 頁面上重播電話會議。

 

 

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關於 Intellia Therape

Intellia Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：NTLA）是一家領先的臨牀階段基因編輯公司，專注於通過基於CRISPR的療法徹底改變醫學。該公司的體內項目使用CRISPR來直接在人體內部精確編輯致病基因。Intellia的體外項目使用CRISPR來設計體外的人體細胞，用於治療癌症和自身免疫性疾病。Intellia深厚的科學、技術和臨牀開發經驗及其員工，正在幫助為新一類藥物設定標準。為了充分利用基因編輯的潛力，Intellia繼續通過新穎的編輯和交付技術擴展其基於CRISPR的平臺的能力。在 intelliatx.com 上了解更多信息並關注我們 @intelliatx。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia” 或 “公司”）的 “前瞻性陳述”。這些前瞻性陳述包括但不限於關於 Intellia 在以下方面的信念和期望的明示或暗示陳述：其針對轉甲狀腺素（“ATTR”）澱粉樣變性的 NTLA-2001（現稱為 nexiguran ziclumeran 或 “nex-z”）、用於治療遺傳性血管性水腫（“HAE”）的 NTLA-2002 臨牀項目的安全性、有效性、成功和進展，以及 NTLA-3001 根據其臨牀試驗申請（“CTA”）和在研新藥（“AATD”），用於治療 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（“AATD”）相關肺部疾病（“IND”）提交的信息，包括數據發佈的預期時間、監管反饋、監管申報以及臨牀試驗的啟動、註冊、給藥和完成，例如 2024 年 NTLA-2001 和 NTLA-2002 臨牀試驗的更多數據的公佈、其快速入組 3 MAGNIZE 研究的能力、計劃在年底之前啟動治療遺傳性 ATTR 澱粉樣變性伴有多發性神經病的 NTLA-2001 三期試驗，計劃於2024年下半年啟動對NTLA-2002 的全球關鍵性三期研究，其能夠在 2024 年的 NTLA-3001 1 期研究中為第一位患者服藥，NTLA-2001 有可能通過促進 TTR 蛋白在單劑量後深入、持續且可能終身減少來阻止和逆轉疾病，NTLA-2002 有可能成為 HAE 患者的功能性治療並在單劑量後顯示出終身控制 HAE 發作，以及 NTLA-3001 有可能在單劑量後將功能性 α-1 抗胰蛋白酶蛋白的永久表達恢復到正常水平；其 CRISPR/Cas9 技術的擴展以及相關的新技術，包括推進肝臟以外組織（例如骨髓、大腦、肌肉、肺和眼睛）的基因編輯計劃，以及這些計劃極大地擴大基於CRISPR的治療機會的潛力；它能夠利用其異基因平臺推進多個體外項目，該平臺旨在避免T細胞和Nk細胞介導的排斥反應，用於治療免疫腫瘤學和自身免疫性疾病，並結合其帶有編輯功能的同種異體平臺，可增強細胞功能並提供新的同時靶向血液腫瘤和實體瘤的方法；它能夠促進其他體內和體外發育

 

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候選人和推進此類候選開發項目以及發佈與此類技術和候選開發項目相關的數據的時機預期；其優化合作對其開發計劃影響的能力，包括但不限於與Regeneron Pharmicals, Inc.（“Regeneron”）的合作及其ATTR澱粉樣變的聯合開發計劃；及其作為公司的增長以及對其資本使用、支出、未來累積和財務赤字的預期結果。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期和信念，並存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的業績存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於：與Intellia保護和維護其知識產權地位的能力相關的風險；與Intellia與第三方的關係相關的風險，包括其合同製造商、合作者、許可人和被許可人；與其許可方保護和維護其知識產權地位的能力相關的風險；與授權、啟動和進行臨牀前和臨牀研究以及其他產品開發要求相關的不確定性候選人，包括與監管部門批准進行臨牀試驗相關的不確定性；與成功開發和商業化Intellia任何一種或多種候選產品的能力相關的風險；與臨牀前研究或臨牀研究的結果無法預測未來研究結果相關的風險；臨牀研究結果不呈陽性的風險；與監管反饋或其他發展可能導致計劃臨牀試驗延遲相關的風險；與Intellia's相關的風險與Regeneron的合作，或其其他合作未繼續或不成功。有關這些風險和不確定性以及其他重要因素的討論，其中任何一個都可能導致Intellia的實際業績與前瞻性陳述中包含的有所不同，請參閲Intellia最新的10-k表年度報告中題為 “風險因素” 的部分，以及Intellia向美國證券交易委員會提交的其他文件（包括其10-Q表季度報告）中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息均截至發佈之日，除非法律要求，否則Intellia沒有義務更新這些信息。

 

 

 

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INTELLIA THERAPEUTICS, INC

合併運營報表（未經審計）

（金額以千計，每股數據除外）

 

 

 

 

 

截至6月30日的三個月

 

 

截至6月30日的六個月

 

 

 

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

協作收入

$

6,957

 

 

$

13,594

 

 

$

35,892

 

 

$

26,200

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

114,207

 

 

 

115,276

 

 

 

226,054

 

 

 

212,392

 

 

一般和行政

 

31,793

 

 

 

30,652

 

 

 

62,884

 

 

 

58,100

 

 

 

運營費用總額

 

146,000

 

 

 

145,928

 

 

 

288,938

 

 

 

270,492

 

營業虧損

 

(139,043)

)

 

 

(132,334)

)

 

 

(253,046)

)

 

 

(244,292)

)

其他（支出）收入，淨額：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

12,422

 

 

 

12,653

 

 

 

25,054

 

 

 

24,633

 

 

投資公允價值的變化，淨額

 

(20,354)

)

 

 

-

 

 

 

(26,419)

)

 

 

-

 

 

權益法投資的虧損

 

-

 

 

 

(4,000

)

 

 

-

 

 

 

(7,048)

)

 

或有對價公允價值的變化

 

-

 

 

 

-

 

 

 

-

 

 

 

(100)

)

 

 

其他（支出）收入總額，淨額

 

(7,932)

)

 

 

8,653

 

 

 

(1,365)

)

 

 

17,485

 

淨虧損

$

(146,975)

)

 

$

(123,681)

)

 

$

(254,411)

)

 

$

(226,807)

)

基本和攤薄後的每股淨虧損

$

(1.52

)

 

$

(1.40)

)

 

$

(2.64)

)

 

$

(2.58)

)

基本和攤薄後已發行股票的加權平均值

 

96,975

 

 

 

88,185

 

 

 

96,238

 

 

 

87,979

 

INTELLIA 治療公司

合併資產負債表數據（未經審計）

（金額以千計）

 

 

2024年6月30日

 

 

2023 年 12 月 31 日

 

現金、現金等價物和有價證券

 

$

939,873

 

 

$

1,012,087

 

總資產

 

 

1,191,536

 

 

 

1,300,977

 

負債總額

 

 

220,474

 

 

 

250,808

 

股東權益總額

 

 

971,062

 

 

 

1,050,169

 

 

Intellia 聯繫人：

投資者：

伊恩·卡普

投資者關係和企業傳播高級副總裁

ian.karp@intelliatx.com


李麗娜
投資者關係和企業傳播高級董事
lina.li@intelliatx.com

 

媒體：
馬特·克倫森

十橋通訊

media@intelliatx.com

mcrenson@tenbridgecommunications.com

 

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