附錄 99.1

Amylyx 製藥公佈2024年第二季度財務業績

馬薩諸塞州劍橋2024年8月8日——Amylyx Pharmicals, Inc.（納斯達克股票代碼：AMLX）（“Amylyx” 或 “公司”）今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度財務業績。

“我們最近收購了avexitide，擴大了後期產品線，現在有三項針對孤兒適應症的資產。Amylyx聯席首席執行官約書亞·科恩説，Avexitide已為3期做好準備，已獲得美國食品藥品管理局認可的減肥後低血糖（PBH）和先天性高胰島素血癥的突破性療法，來自兩項2期研究的具有高度統計學意義的數據，以及美國食品藥品管理局商定的PBH關鍵研究的主要結果。“PBH是一項未得到滿足的主要需求，估計美國有16萬人受到有症狀的PBH的影響，這種症狀可能導致腦葡萄糖飢餓，即神經糖減少症。我們專注於將阿維西肽推進到第三階段的開發，該階段有望在2025年第一季度進行，預計收入數據將在2026年推出。”

“我們最近的重組以及我們對高效和有針對性的臨牀開發的關注預計將有助於有效推進所有四個項目，從而有可能為需求未得到滿足的社區帶來新的治療方法。Amylyx聯合首席執行官賈斯汀·克利補充説，我們在神經退行性疾病方面繼續取得重要進展，並很高興在未來幾個月內分享我們的沃爾夫拉姆綜合徵項目的最新數據。“我們還期待在年底之前啟動一項針對 ALS 的 AMX0114 進行多次遞增劑量的臨牀試驗，並在 2025 年中期報告我們的 AMX0035 進行性核上麻痺計劃的中期數據。”

第二季度和最近的公司動態：

即將到來的預期里程碑：

截至2024年6月30日的第二季度財務業績

淨產品收入：截至2024年6月30日的三個月，淨產品收入為100萬美元，這是對總淨收入儲備估計值的調整。相比之下，2023年同期的淨產品收入為9,820萬美元。2024年4月4日，該公司宣佈已啟動與美國食品藥品管理局和加拿大衞生部的程序，自願終止RELYVRIO® 和ALBRIOZA™ 的上市許可，並將該產品從市場上撤出，該產品基於全球3期PHOENIX試驗的主要結果，該試驗未能達到其預先規定的主要和次要終點。在截至2023年6月30日的三個月中，淨產品收入主要與在美國和加拿大銷售的RELYVRIO和ALBRIOZA的單位有關。

銷售成本：截至2024年6月30日的三個月，銷售成本為740萬美元，而2023年同期的銷售成本為560萬美元。截至2024年6月30日的三個月，銷售成本主要與Amylyx在PHOENIX第三階段試驗結果公佈之前簽訂的 AMX0035 商業製造供應協議下的公司購買承諾的虧損有關。

研發費用：截至2024年6月30日的三個月，研發費用為2330萬美元，而2023年同期為2,900萬美元。減少的主要原因是工資和人事相關費用減少以及臨牀費用減少。工資和人事相關成本的減少主要與2024年4月4日宣佈的重組計劃導致員工人數減少有關。臨牀費用減少的主要原因是，由於PHOENIX三期試驗的完成，用於治療肌萎縮性側索硬化症的 AMX0035 支出減少。

銷售和收購費用：截至2024年6月30日的三個月，銷售、一般和管理費用為2,160萬美元，而2023年同期為4,340萬美元。減少的主要原因是工資和人事相關費用減少以及諮詢和專業服務減少。工資和人事相關成本的減少主要與2024年4月4日宣佈的重組計劃導致員工人數減少有關。諮詢和專業服務的減少主要是由於根據PHOENIX第三階段試驗的結果將RELYVRIO/ALBRIOZA從美國和加拿大市場中撤出，導致商業銷售和營銷活動減少。

重組費用：截至2024年6月30日的三個月，重組費用為2,290萬美元，而2023年同期為零。重組費用包括約2180萬美元的員工遣散費和解僱補助金、合同終止費用、長期資產減值和其他成本。該公司在2024年第二季度基本完成了重組計劃。

淨虧損：截至2024年6月30日的三個月，淨虧損為7,270萬美元，合每股虧損1.07美元，而2023年同期淨收益為2,210萬美元，攤薄每股虧損0.31美元。

現金狀況：截至2024年6月30日，現金、現金等價物和短期投資為3.098億美元，而截至2024年3月31日為3.733億美元。該公司預計現金流將持續到2026年。

投資者電話會議信息

Amylyx的管理團隊將於今天，即美國東部時間2024年8月8日上午8點舉行電話會議和網絡直播，討論財務業績並提供業務最新情況。要參加電話會議，請在開始時間前至少10分鐘撥打+1（800）-836-8184（美國和加拿大）或+1（646）-357-8785（國際），並要求加入Amylyx製藥電話會議。電話會議的網絡直播將在公司網站 https://investors.amylyx.com/news-events/events 的 “投資者” 欄目的 “活動和演講” 下提供。網絡直播將在活動結束後的90天內存檔並可供重播。

可用信息

我們會定期在我們的公司網站 https://amylyx.com 和我們的投資者關係網站 https://investors.amylyx.com 上為投資者提供其他信息。這包括有關財務業績的新聞稿和其他信息、公司治理信息以及與我們的年度股東大會相關的詳細信息。我們打算使用我們的網站作為披露重大非公開信息的手段，並用於遵守我們在FD法規下的披露義務。因此，投資者除了關注公司的新聞稿、美國證券交易委員會的文件以及公開電話會議和網絡直播外，還應監控我們的網站。

關於 Avexitide

Avexitide是一種正在研究的同類首創的胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）受體拮抗劑，有可能治療高胰島素血性低血糖，已在五項減肥後低血糖（PBH）的2期臨牀研究中進行了評估，還曾在先天性高胰島素血癥（HI）中進行了研究。美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予這兩種適應症的阿維西肽突破性療法稱號，先天性 HI 中的罕見兒科疾病稱號，以及用於治療高胰島素血性低血糖（包括 PBH 和先天性 HI）的孤兒藥認定。Avexitide 旨在與胰島β細胞上的 GLP-1 受體結合，通過減少胰島素分泌和穩定葡萄糖水平來阻斷 GLP-1 過量的作用，從而減輕低血糖。在 PBH 中，過量的 GLP-1 會導致胰島素分泌過多以及隨之而來的嚴重降糖事件。在兩項2期PBH試驗中，阿維西肽顯示降血糖事件在統計學上顯著降低。這些事件可能導致自主神經和神經糖減少症狀，對日常生活造成毀滅性影響。

關於 AMX0035

AMX0035 是苯丁酸鈉（PB）和牛磺二醇（TURSO；在美國以外也稱為熊多西可牛磺酸）的研究性口服固定劑量混合物。AMX0035 旨在通過靶向內質網 (ER) 應激和線粒體功能障礙來減緩或減輕神經變性，這兩種相互關聯的中樞途徑導致細胞死亡和神經變性。臨牀前研究提供了證據，表明 AMX0035 可以減少細胞死亡和改善細胞功能，也支持 AMX0035 的協同作用

與單個化合物相比。正在研究 AMX0035 作為神經退行性疾病的潛在治療方法，包括沃爾夫拉姆綜合徵和進行性核上性麻痺 (PSP)。

關於 AMX0114

AMX0114 是一種正在研究的反義寡核苷酸，旨在靶向編碼鈣蛋白-2 的基因，calpain-2 是軸突變性（Wallerian）退化途徑的關鍵因素。軸突變性已被認為是ALS和其他神經退行性疾病臨牀表現和發病機制的重要早期因素。Calpain-2與肌萎縮性側索硬化症的發病機制有關，其依據是屍後肌萎縮性側索硬化症組織中calpain-2及其分裂產物水平升高、ALS動物模型中calpain-2的治療益處，以及calpain-2在切割神經絲中的作用，神經絲是ALS中廣泛研究的生物標誌物。迄今為止完成的臨牀前研究表明，AMX0114 對人類運動神經元中的 CAPN2 mRNA 表達和 calpain-2 蛋白水平具有強效、劑量依賴性和持久的抑制作用。此外，在臨牀前療效研究中，使用 AMX0114 治療可降低誘導性多能幹細胞 (iPSC) 衍生的人體運動神經元受到神經毒性損傷後的細胞外神經絲輕鏈水平，並提高了包含 ALS 相關致病性 TDP-43 突變的 iPSC 衍生的人類運動神經元的存活率。

關於減肥後低血糖 (PBH)

有症狀的減肥後低血糖（PBH）是一種影響約8％的減肥手術患者的疾病。其特徵是胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）分泌過大，胰島素分泌失調，血糖迅速下降。PBH 可導致與腦葡萄糖飢餓相關的嚴重降糖事件，即神經糖減少症，包括認知障礙、心律失常、意識喪失和癲癇發作。PBH 與高度殘疾有關，可能對生活造成重大幹擾，包括跌倒、機動車事故以及工作和收入損失。據估計，美國目前約有16萬人患有症狀的PBH，將其歸類為孤兒病。

關於先天性胰島素過多症 (HI)

先天性高胰島素症（HI）是一種罕見的疾病，其特徵是胰島素分泌過多會導致治療選擇有限的嬰兒和幼兒出現嚴重的持續低血糖。先天性 HI 的常見症狀包括精力不足、易怒、昏昏欲睡和過度飢餓。反覆出現低血糖會增加出現嚴重併發症的風險，例如呼吸困難、癲癇發作、智力障礙、視力喪失、腦損傷和昏迷。

關於 HELIOS 試用版

HELIOS試驗（NCT05676034）是一項12名參與者的開放標籤的2期試驗，旨在研究 AMX0035 對患有沃爾夫拉姆綜合徵的成年參與者的安全性和耐受性的影響，以及內分泌、神經和眼科功能的各種衡量標準。

關於沃爾夫拉姆綜合症

Wolfram 綜合徵是一種罕見的進行性單基因疾病，其特徵是兒童期發作的糖尿病、視神經萎縮和神經變性。Wolfram 綜合徵的常見表現包括糖尿病、視神經萎縮、中樞性尿崩症、感音神經性耳聾、神經源性膀胱和進行性神經系統障礙。沃爾夫拉姆綜合徵的預後不佳，許多患有該病的人因嚴重的神經系統殘疾而過早死亡。文獻表明，美國大約有3,000人患有沃爾夫拉姆綜合症

Wolfram 綜合徵通常被描述為一種典型的內質網 (ER) 應激疾病。據信，急診壓力和線粒體功能障礙是沃爾夫拉姆綜合徵潛在疾病病理生理學的驅動力。Wolfram綜合徵患者通常在WFS1基因中存在突變，該基因編碼Wolframin，一種橫跨急診室膜的蛋白質。Wolframin被認為在蛋白質摺疊中起作用，並通過調節鈣水平來幫助維持急診室功能。Wolframin 功能的喪失會導致 ER 應激和線粒體動力學受損。

關於 ORION 試用版

ORION 試驗（NCT06122662）是一項全球性、隨機、雙盲、安慰劑對照的 2b/3 期臨牀試驗，旨在評估 AMX0035 相對於安慰劑對進行性核上性麻痺（PSP）患者的療效、安全性和耐受性。ORION 是與全球主要學術領袖、PSP 患者及其護理人員以及行業倡導組織合作設計和規劃的。

關於 PSP

進行性核上性麻痺 (PSP) 是一種零星的、罕見的、成人發作的神經退行性疾病，會影響行走和平衡、眼動、吞嚥和言語。PSP 患者在初步診斷後的預期壽命為六到八年，其流行病學與肌萎縮性側索硬化 (ALS) 的流行病學相似。PSP 通常始於中年晚期，並隨着時間的推移迅速發展。全世界大約每10萬人中就有7人受到這種疾病的影響，目前還沒有批准用於治療PSP的疾病改善療法。

PSP 的特徵是異常 tau 內含物，因此也被稱為 taupathy。與其他神經退行性疾病類似，PSP 背後的病理生理學變化是多因素的，多種遺傳和環境因素可能導致 tau 功能障礙和聚集。

包括基因突變、內質網（ER）應激以及未摺疊蛋白反應的激活、線粒體功能障礙和神經炎症在內的多種途徑都被認為是tau功能障礙和聚集的原因。

關於 ALS

肌萎縮性側索硬化症（ALS，也稱為運動神經元疾病）是一種持續進行性致命的神經退行性疾病，由大腦和脊髓中的運動神經元死亡引起。肌萎縮性側索硬化症的運動神經元流失會導致肌肉功能惡化、無法移動和説話、呼吸麻痺，最終導致死亡。90% 以上的肌萎縮性側索硬化症患者有散發性疾病，沒有明確的家族史。在美國，肌萎縮性側索硬化症影響約3萬人，據估計，歐洲（歐盟和英國）有超過3萬人患有肌萎縮性側索硬化症。肌萎縮性側索硬化症患者自診斷後的平均存活期約為兩年。

關於 Amylyx 製藥

Amylyx致力於為需求未得到滿足的社區發現和開發新的治療方案，包括患有嚴重和致命疾病的人。該公司正在進行神經退行性、神經內分泌和內分泌疾病的臨牀前或臨牀開發項目。自成立以來，Amylyx一直以科學為指導，解決懸而未決的問題，將社區置於所有決策的核心和中心。Amylyx 總部位於馬薩諸塞州劍橋。欲瞭解更多信息，請訪問amylyx.com並在領英和X上關注我們。投資者請訪問investors.amylyx.com。

前瞻性陳述

根據經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》，本新聞稿中包含的聲明以及我們在財報電話會議上就非歷史事實的事項發表的相關評論均為 “前瞻性陳述”。由於此類陳述受風險和不確定性的影響，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。此類陳述包括但不限於 AMX0035（苯基丁酸鈉和牛磺二醇）作為沃爾夫拉姆綜合徵和 PSP 或其他神經退行性疾病的治療方法的潛力；對公司用於治療 PSP 的 AMX0035 的 ORION 三期試驗公佈結果的時間的預期，以及該公司治療沃爾夫拉姆綜合徵的 AMX0035 二期HELIOS試驗的其他結果計劃可能啟動第三階段試驗，包括計劃與監管機構進行相關的討論；AMX0114 作為肌萎縮性側索硬化症治療的可能性以及計劃啟動一項評估 AMX0114 在ALS中的試驗；如果獲得批准，對公司開發、製造和商業化avexitide能力的預期；阿維西肽作為PBH治療PBH的可能性；對PBH啟動和發佈第三階段avexitide計劃時機的預期；以及對公司現金跑道和長期戰略的預期。本新聞稿中的任何前瞻性陳述以及公司財報電話會議中的相關評論均基於管理層當前對未來事件的預期，並受到許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類風險和不確定性中列出或暗示的業績存在重大不利差異

前瞻性陳述。導致前瞻性陳述不確定性的風險包括：Amylyx項目開發活動的成功、成本和時機；Amylyx執行其監管發展計劃和對其計劃數據公告和啟動臨牀研究結果時機的期望的能力；早期業績可能無法反映後期業績的風險；Amylyx為運營提供資金的能力以及全球宏觀經濟不確定性的影響、地緣經濟的不確定性政治不穩定，公共衞生事件將持續下去Amylyx的業務，以及Amylyx在美國證券交易委員會（SEC）的文件中列出的風險和不確定性，包括Amylyx截至2023年12月31日止年度的10-k表年度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的文件。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述以及財報電話會議上的相關評論僅代表截至發佈之日。除非法律要求，否則Amylyx沒有義務更新此類聲明以反映其發佈之日後發生的事件或存在的情況。

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