附錄 99.1

                                

X4 Pharmicals公佈2024年第二季度財務業績並提供公司最新情況

2024 年 4 月 FDA 批准後，XOLREMDI™（mavorixafor）首次在美國商業銷售

mavorixafor治療慢性中性粒細胞減少症的2期試驗中期數據呈陽性；預計將在2024年11月公佈全部試驗結果

啟動了mavorixafor治療慢性中性粒細胞減少症的全球關鍵性3期試驗

電話會議將於美國東部時間今天上午 8:30 舉行

波士頓，2024年8月8日——致力於改善罕見免疫系統疾病患者生活的X4 Pharmicals（納斯達克股票代碼：XFOR）今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度財務業績，並重點介紹了近期和即將到來的關鍵預期里程碑。

X4 Pharmicals總裁兼首席執行官寶拉·拉根博士評論了該公司在2024年第二季度的重大成就：“十年前我們創立X4時，我們的願景是推進我們的主要資產，一種名為mavorixafor的口服活性 CXCR4 拮抗劑，以幫助那些患有罕見疾病且幾乎沒有治療選擇的人。在過去的一個季度，我們得以實現這一願景，獲得了美國批准的用於Whim綜合症（一種罕見的原發性免疫缺陷）的馬沃裏沙福（如XOLREMDI™）。XOLREMDI目前正在美國推出，我們的商業團隊已經成立並正在執行我們的戰略，12歲及以上的WhiM患者現在正在使用唯一適用於並針對其疾病根本原因的療法進行治療。”

拉根博士繼續説：“本季度，我們在開發用於慢性中性粒細胞減少症患者的馬沃裏沙福方面也取得了巨大進展，這不僅首次證明瞭mavorixafor能夠持久而有意義地增加慢性中性粒細胞減少症（CN）患者的中性粒細胞數量，而且還在中國啟動了一項全球性的關鍵性3期試驗。所有這些成就標誌着X4向前邁出的重要一步，X4現在是一家完全整合的生物製藥公司，我們將繼續探索mavorixafor的更多用途，並最大限度地發揮其對患者的全球潛力。”

近期和主要預期的即將到來的里程碑

Whim 綜合症（一種罕見的原發性免疫缺陷）中的 XOLREMDI™（馬沃裏沙福）：

•XOLREMDI 獲得 FDA 批准。2024年4月，X4宣佈美國食品藥品監督管理局（FDA）批准XOLREMDI™（馬伏裏沙福）膠囊用於12歲及以上的WhiM綜合徵（疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓病變）患者，以增加循環中的成熟中性粒細胞和淋巴細胞的數量。

•美國上市最新消息：X4目前正在執行其在美國推出的XOLREMDI，並從產品銷售中獲得第一筆收入。啟動工作包括：增加與目標醫生和罕見病患者權益團體的互動，持續提高對疾病的認識以及

教育活動，並啟動其X4Connect™ 和護士教育工作者計劃，這些計劃提供了一套患者支持服務。

•4Whim 第 3 階段數據出版物。2024年第二季度，該公司已完成的全球關鍵性3期4wHim臨牀試驗的數據在線發表在美國血液學會（ASH）期刊《血液》上，該試驗及其開放標籤延期階段的新數據已在臨牀免疫學會（CIS）年會上公佈。

•最大限度地利用Whim Syndrome的全球機會。X4目前預計將在2025年初之前向歐洲藥品管理局（EMA）提交用於Whim綜合徵的mavorixafor的監管批准，同時還在該公司可能能夠有效利用其美國食品藥品管理局批准的地區，探索更多潛在機會。

在慢性中性粒細胞減少性疾病中推進 Mavorixafor：

•積極的中期2期臨牀數據。2024年6月，X4公佈了其正在進行的2期臨牀試驗的積極臨牀數據，該試驗評估了馬沃裏沙福治療慢性中性粒細胞減少症（CN）患者的安全性和有效性。中期結果顯示，無論是作為單一療法還是與穩定劑量的可注射粒細胞集落刺激因子（G-CSF）聯合使用，每天口服一次的馬沃裏沙福總體耐受性良好，並持續增加參與者的絕對中性粒細胞計數（ANC），這是美國唯一獲準治療嚴重慢性中性粒細胞減少的療法。

•第二階段的完整數據預計將於2024年11月發佈。已完成的二期氯化萘試驗的數據，包括接受馬沃裏沙福和劑量調整後的G-CSF的參與者組的數據，預計將於2024年11月公佈。

•啟動第三階段 4WARD 試驗。2024年6月，該公司還宣佈啟動其全球關鍵的3期臨牀試驗（NCT06056297），評估每天口服一次的mavorixafor（有或沒有穩定劑量的G-CSF）對復發和/或嚴重感染的先天性、獲得性原發性自身免疫或特發性中樞神經系統患者的療效、安全性和耐受性。這項為期52周的4WARD試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心研究，旨在招募150名參與者。

2024 年第二季度財務業績

•出售非金融資產的收益：2024年5月，X4確認了以1.05億美元現金向第三方出售優先審查憑證（PRV）的收益。經XOLREMDI批准後，美國食品藥品管理局根據其罕見兒科疾病計劃將PRV授予X4。根據該計劃，美國食品和藥物管理局向符合特定標準的罕見兒科疾病產品申請的贊助商授予PRV，以鼓勵開發用於預防和治療罕見兒科疾病的新藥和生物製劑。

•現金、現金等價物、限制性現金和短期有價證券：截至2024年6月30日，X4擁有1.695億美元的現金、現金等價物、限制性現金和短期有價證券。X4認為它有足夠的資金支持公司在2025年底之前的運營，並指出這條預計的跑道不包括XOLREMDI未來的潛在收入。

•收入和收入成本：在截至2024年6月30日的三個月中，X4報告的淨產品收入為60萬美元，與出售XOLREMDI相關的收入成本為30萬美元。收入成本包括約20萬美元的許可成本，包括基於銷售的特許權使用費和運營里程碑，資本化為無形資產，並在基礎知識產權的整個生命週期內攤銷。X4 在之前的任何一段時間內均未報告產品收入或收入成本。

•截至2024年6月30日的第二季度，研發（R&D）支出為2,090萬美元，而2023年同期為1,560萬美元。截至2024年6月30日的第二季度研發費用包括120萬美元的某些非現金支出。

•截至2024年6月30日的第二季度，銷售、一般和管理費用（SG&A）為1,330萬美元，而2023年同期為1,020萬美元。截至2024年6月30日的第二季度的銷售和收購支出包括120萬美元的某些非現金支出。

•淨收益（虧損）：X4公佈截至2024年6月30日的第二季度淨收入為9,080萬美元，而2023年同期的淨虧損為5,570萬美元。如上所述，本期淨收入包括以1.05億美元的價格出售PRV，以及與公司C類認股權證負債公允價值調整相關的2,020萬美元非現金收益。

電話會議和網絡直播

X4將於美國東部時間今天上午 8:30 舉行電話會議和網絡直播，討論這些財務業績和業務亮點。可以通過從美國撥打 1-800-225-9448 或在國際上撥打 1-203-518-9708 來接聽電話會議，然後撥打會議編號：X4PHARMA。網絡直播可通過X4 Pharmaceals網站www.x4pharma.com的投資者關係欄目觀看。電話會議結束後，將在網站上提供網絡直播重播。

關於 XOLREMDI™ (mavorixafor)

XOLREMDI（mavorixafor）是一種選擇性的 CXCR4 受體拮抗劑，在美國獲批，用於 12 歲及以上的 WhiM 綜合徵患者，以增加循環中的成熟中性粒細胞和淋巴細胞的數量。事實證明，通過其配體 CXCL12 刺激 CXCR4 受體在白細胞（白細胞）進出骨髓隔間的運動中起關鍵作用。XOLREMDI的完整處方和安全信息可在www.xolremdi.com上找到。

關於 WhiM 綜合症

WhiM 綜合徵是一種罕見的原發性免疫缺陷和慢性中性粒細胞減少綜合症，由 CXCR4 受體功能障礙引起，導致白細胞從骨髓向外周循環的動員受損。WhiM 綜合徵因其四種經典表現而得名：疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓病變，儘管只有少數患者出現縮略語中所有四種表現形式。WhiM 綜合徵患者的血液中性粒細胞（中性粒細胞減少）和淋巴細胞（淋巴減少）水平較低，因此會出現嚴重和/或頻繁的感染。

關於慢性中性粒細胞減少症和 Mavorixafor

慢性中性粒細胞減少症是一種持續或間歇性持續三個月以上的罕見血液病，其特徵是由於血液中循環的中性粒細胞水平異常低而導致感染風險增加和生活質量下降。中性粒細胞通過CXCR4/CXCL12軸保留在骨髓中，從而形成細胞儲備。事實證明，口服活性的 CXCR4 拮抗劑 mavorixafor 對 CXCR4 受體的下調可在多種疾病狀態下將中性粒細胞從骨髓調動到外周血中。循環中性粒細胞的水平通常通過抽血來測定中性粒細胞的絕對數量（ANC）。

關於4WARD 全球關鍵性三期臨牀試驗

4WARD 試驗是一項全球性的關鍵性三期臨牀試驗 (NCT06056297)，旨在評估口服、每日一次的馬沃裏沙夫（含或不含 G-CSF）對復發和/或特發性慢性中性粒細胞減少症患者的療效、安全性和耐受性

嚴重感染。這項為期52周的試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心研究，旨在招募150名在基線篩查時證實ANC水平低於每微升1,500個細胞且前一年有兩次或更多嚴重和/或復發感染史的參與者。該試驗的主要終點基於兩個結果衡量標準：年化感染率和陽性主動脈衝反應。

關於 X4 製藥

X4通過為患有罕見免疫系統疾病和重大未滿足需求的患者開發和商業化創新療法，為患者帶來進步。利用我們在CXCR4 和免疫系統生物學方面的專業知識，我們成功開發了馬沃裏沙福，其首個適應症作為XOLREMDI™（馬伏裏沙福）膠囊已獲得美國批准。我們還在評估馬沃裏沙福在其他潛在適應症中的使用。X4 公司總部位於馬薩諸塞州波士頓，我們的卓越研究中心位於奧地利維也納。欲瞭解更多信息，請訪問我們的網站 www.x4pharma.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含適用證券法（包括經修訂的1995年私人證券訴訟改革法）所指的前瞻性陳述。這些陳述可以用 “可能”、“將”、“可能”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預測”、“打算”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛力”、“繼續”、“目標” 或其他與X4的預期、戰略、計劃或意圖相關的類似術語或表述來識別。前瞻性陳述包括但不限於有關X4預期現金流的暗示或明示陳述；X4的商業化計劃和與XOLREMDI相關的持續努力及其預期時機；以及有關X4未來運營、財務業績、財務狀況、前景、目標和其他未來事件的其他陳述；mavorixafor的潛在治療益處；我們當前和未來研究和臨牀試驗的啟動、時機、進展和結果，包括 2期臨牀試驗慢性中性粒細胞減少症和3期4WARD臨牀試驗及相關準備工作以及試驗結果公佈的時期；以及我們業務的使命和目標。本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念。這些前瞻性陳述既不是對未來業績的承諾也不是保證，並且受到各種風險和不確定性的影響，其中許多風險和不確定性是X4無法控制的，這可能導致實際業績與這些前瞻性陳述中的設想存在重大差異，包括但不限於以下風險：意外的成本和支出可能高於預期；X4的現金和現金等價物可能不足以支持其運營計劃；延遲，中斷或故障X4產品的製造和供應；X4獲得額外資金以支持其臨牀開發和商業計劃的能力；我們可能在任何階段遇到對開發和/或商業化產生負面影響的不良事件；我們正在進行的馬伏裏沙福臨牀試驗的臨牀數據的預期可用性、內容和時間可能會延遲或不可用，包括我們正在進行的2期臨牀試驗和已宣佈的3期4WARD試驗的臨牀結果；試驗和研究可能不令人滿意結果；臨牀前研究或早期臨牀試驗的結果無法預測以後的臨牀試驗結果；臨牀試驗的設計和入組率，包括我們評估某些慢性中性粒細胞減少性疾病mavorixafor的3期臨牀試驗的當前設計，可能無法成功完成試驗；我們可能無法獲得和維持監管部門的批准；臨牀前研究和臨牀試驗的啟動和完成固有的不確定性和臨牀開發；會有變化在預期或現有的競爭中；監管環境將發生變化；如果我們的任何關鍵合作者未能履行義務或終止合作，我們的業務可能會受到不利影響，成本可能會增加；我們正在進行和計劃中的活動所需的內部和外部成本以及由此對支出和現金使用的影響可能高於預期，這可能會導致我們使用現金的速度比預期的更快，或者更改或削減我們的一些計劃或兩者兼而有之；以及其他風險和不確定性，包括標題為的部分中描述的那些

X4於2024年5月7日向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-Q表年度報告以及X4不時向美國證券交易委員會提交的其他文件中的 “風險因素”。除非法律要求，否則X4沒有義務更新本新聞稿中包含的信息以反映新的事件或情況。

（表格如下）

X4 製藥有限公司

簡明合併運營報表

（以千計，每股金額除外）

（未經審計）

X4 製藥有限公司

簡明的合併資產負債表

（以千計）

（未經審計）

公司聯繫人：

何塞·尤夫斯

企業和患者事務主管

jose.juves@x4pharma.com

投資者聯繫人：

丹尼爾·費裏

LifeSci Advisors董事總經理

daniel@lifesciadvisors.com

(617) 430-7576