截至三個月結束時
2020年6月30日
|
截至2022年6月30日的六個月
2020年6月30日
|
|||||||||||||||
2024
|
2023
|
2024
|
2023
|
|||||||||||||
(單位:百萬美元)
|
||||||||||||||||
總收入
|
$
|
225
|
$
|
188
|
$
|
345
|
$
|
319
|
||||||||
營業費用
|
$
|
291
|
$
|
279
|
$
|
560
|
$
|
523
|
||||||||
營業費用(非GAAP基礎)
|
$
|
260
|
$
|
252
|
$
|
498
|
$
|
469
|
||||||||
經營虧損
|
$
|
(66
|
)
|
$
|
(91
|
)
|
$
|
(215
|
)
|
$
|
(204
|
)
|
||||
按照非GAAP計算的營業虧損
|
$
|
(35
|
)
|
$
|
(64
|
)
|
$
|
(153)
|
)
|
$
|
(150
|
)
|
(1) |
GAAP與非GAAP基礎之間的調節稍後在本報告中列出。
|
• |
營業收入第二季度和前6個月較去年同期分別增長20%和8%,主要是由於研發收入的增加反映了Ionis的管道和技術的價值所帶來的作用。
|
• |
營業費用在第二季度和前6個月中較去年同期有所增長,反映了對後期開發的持續戰略投資,包括WAINUA對ATTR心肌病和sHTG的olezarsen和商業化努力,以及對WAINUA、olezarsen和donidalorsen的商業化努力。
|
• |
重申2024年財務指導意見
|
• |
WAINUA用於治療遺傳性轉甲狀腺前蛋白介導的澱粉樣變性(polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis,ATTRv-PN) 成年人的銷售額在2024年第二季度和前6個月分別為1,600萬和2,100萬美元,導致版税收入分別為4百萬和5百萬美元。
|
• |
用於治療ATTRv-PN的線粒體水在加拿大獲批准
|
• |
SPINRAZA用於脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的治療,在2024年第二季度和前6個月的全球銷售額分別為42900萬美元和77000萬美元,導致版税收入分別為5700萬美元和9500萬美元。
|
• |
用於治療SOD1-ALS的QALSODY在歐盟獲得上市批准
|
• |
Olezarsen在支持兩個有緊急需求的患者羣體家族在膽固醇酯症(FCS)和嚴重高三酰甘油血癥(sHTG)的診斷有了多項臨牀和監管里程碑:
|
o |
FDA已接受有關FCS患者的新藥申請(NDA)並進行優先審查,PDUFA日期為2024年12月19日
|
o |
在併發發表於《新英格蘭醫學雜誌》的情況下,在FCS患者中介紹了Balance研究的陽性三期數據
|
o |
為美國FCS開通了擴展訪問計劃(EAP)
|
o |
完成了所有第3期sHTG研究的招募:核心關鍵性研究(CORE),CORE2確認性關鍵性研究和ESSENCE支持性暴露研究;計劃於2025年下半年在所有三項研究中發佈數據
|
o |
在併發發表於《新英格蘭醫學雜誌》的情況下,在HTG和sHTG患者中介紹了Phase 20億 Bridge研究的陽性三期數據。
|
• |
Donidalorsen取得了多個臨牀里程碑,為成為具有預防作用的RNA靶向治療遺傳性血管性水腫(HAE)的第一線藥物打下了基礎:
|
o |
準備提交NDA
|
o |
大塚製藥準備提交MAA;擴大了大塚製藥的歐洲商業授權協議,包括亞太地區
|
o |
以每四周或每八週治療的患者展示了第3期OASIS-HAE研究的積極數據,同時在NEJM發表
|
o |
在每四周或每八週治療的患者中展示了第3期OASISplus開放延長研究的積極數據
|
o |
在之前接受其他預防性治療的患者中展示了第3期OASISplus切換研究的積極數據
|
• |
Zilganersen(GFAP)Phase 3病例,用於治療Alexander病,完全招募,數據有望在2025年發佈。
|
• |
Bepirovirsen Phase 3 研究,研究慢性乙型肝炎(CHB)患者的治療方法,目前已經完成招募,數據有望在2026年發佈。
|
• |
在安吉曼綜合症患者中,我們完全擁有的ION582(UBE3A)藥品的第二階段臨牀試驗獲得了積極數據;在計劃於2025年上半年開始的III期研究之前,我們正準備與全球監管機構舉行會議。
|
• |
ION224(DGAT2)在代謝障礙相關脂肪肝病(MASH)患者中的第2期數據呈現出積極的結果。
|
• |
開始在Pelizaeus-Merzbacher disease(PMD)患者中進行ION356(PLP1)的1/2期軌道研究。
|
• |
在地理萎縮(GA)和肌萎縮側索硬化(ALS)領域,我們終止了IONIS-Fb-L和ION541的開發,因為第二階段研究表明安全性良好、靶點靶向性好,但療效不足,無法進入III期研發。Rx “Ionis正處於一個關鍵轉折點。我們為WAINUA、olezarsen和donidalorsen取得了重要的開發和監管里程碑,這些藥物都有幫助有需要的患者的巨大潛力。與此同時,我們仍在推進着潛在變革性藥物的下一波研究。”Ionis的首席財務官Elizabeth L. Hougen如是説。“為了推動所有利益相關者的下一級價值創造,我們繼續專注於戰略性地投資我們的資本,以充分釋放我們接下來有望的臨近和中長期組合的潛力。我們的投資集中於針對即將到來的olezarsen和donidalorsen的上市準備。並且憑藉我們對WAINUA和olezarsen來講解決更廣泛患者人羣的潛力的提高信心,我們計劃投資更多以跟上這些重要藥物代表的巨大潛力為念的規模化能力,另外,我們還在投資我們的下一個藥物浪潮,包括ION582阿安傑曼綜合症的臨牀前預審活動和第III期開發,這是我們計劃在明年上半年開始的。我們預計我們現在和未來幾年的投資將使Ionis在未來多年的可持續增長中扮演重要角色。”
|
三個月的結束時間
|
截至2022年6月30日的六個月
|
|||||||||||||||
6月30日
|
2020年6月30日
|
|||||||||||||||
2024
|
2023
|
2024
|
2023
|
|||||||||||||
營業收入:
|
(單位:百萬美元)
|
|||||||||||||||
商業收入:
|
||||||||||||||||
SPINRAZA特許權使用費
|
$
|
57
|
$
|
61
|
$
|
95
|
$
|
111
|
||||||||
WAINUA版税
|
4
|
-
|
5
|
-
|
||||||||||||
其他商業收入:
|
||||||||||||||||
TEGSEDI 和 WAYLIVRA 營業收入,淨額
|
8
|
11
|
17
|
17
|
||||||||||||
許可和其他版税收入
|
3
|
6
|
15
|
18
|
||||||||||||
商業總收入
|
72
|
78
|
132
|
146
|
||||||||||||
研發收入:
|
||||||||||||||||
來自前期付款的攤銷
|
35
|
15
|
77
|
29
|
||||||||||||
里程碑付款
|
53
|
51
|
60
|
74
|
||||||||||||
許可證費用
|
38
|
20
|
38
|
20
|
||||||||||||
其他服務
|
15
|
4
|
16
|
6
|
||||||||||||
合作協議收入
|
141
|
90
|
191
|
129
|
||||||||||||
WAINUA聯合開發收入
|
12
|
20
|
22
|
44
|
||||||||||||
研發總收入
|
153
|
110
|
213
|
173
|
||||||||||||
總收入
|
$
|
225
|
$
|
188
|
$
|
345
|
$
|
319
|
截至三個月結束時
|
截至2022年6月30日的六個月
|
|||||||||||||||
6月30日
|
2020年6月30日
|
|||||||||||||||
2024
|
2023
|
2024
|
2023
|
|||||||||||||
(未經審計)
|
||||||||||||||||
營業收入:
|
||||||||||||||||
商業收入:
|
||||||||||||||||
SPINRAZA特許權使用費
|
$
|
57
|
$
|
61
|
$
|
95
|
$
|
111
|
||||||||
WAINUA版税
|
4
|
-
|
5
|
-
|
||||||||||||
其他商業收入
|
11
|
17
|
32
|
35
|
||||||||||||
商業總收入
|
72
|
78
|
132
|
146
|
||||||||||||
研發收入:
|
||||||||||||||||
合作協議收入
|
141
|
90
|
191
|
129
|
||||||||||||
WAINUA聯合開發收入
|
12
|
20
|
22
|
44
|
||||||||||||
研發總收入
|
153
|
110
|
213
|
173
|
||||||||||||
總收入
|
225
|
188
|
345
|
319
|
||||||||||||
費用:
|
||||||||||||||||
銷售成本
|
4
|
3
|
6
|
4
|
||||||||||||
研發、開發和專利
|
222
|
230
|
436
|
428
|
||||||||||||
銷售、一般及行政費用
|
65
|
46
|
118
|
91
|
||||||||||||
營業費用總計
|
291
|
279
|
560
|
523
|
||||||||||||
經營虧損
|
(66
|
)
|
(91
|
)
|
(215
|
)
|
(204
|
)
|
||||||||
其他收入(支出):
|
||||||||||||||||
與未來版税銷售相關的利息支出
|
(18
|
)
|
(18
|
)
|
(36
|
)
|
(33
|
)
|
||||||||
其他收入,淨額
|
18
|
32
|
42
|
47
|
||||||||||||
税前虧損
|
(66
|
)
|
(77
|
)
|
歸屬於份額持有人的淨虧損
|
)
|
(190
|
)
|
||||||||
所得税費用
|
-
|
(8
|
)
|
-
|
(20
|
)
|
||||||||||
淨虧損
|
$
|
(66
|
)
|
$
|
(85
|
)
|
$
|
歸屬於份額持有人的淨虧損
|
)
|
$
|
(210
|
)
|
||||
每股基本和稀釋淨損失
|
$
|
(0.45
|
)
|
$
|
(0.60
|
)
|
$
|
(1.43
|
)
|
$
|
(1.47
|
)
|
||||
計算基本和稀釋每股淨虧損的股份
|
146
|
143
|
146
|
143
|
截至三個月結束時
2020年6月30日
|
截至2022年6月30日的六個月
2020年6月30日
|
|||||||||||||||
2024
|
2023
|
2024
|
2023
|
|||||||||||||
(未經審計)
|
||||||||||||||||
根據 GAAP 報道的研發和專利費用
|
$
|
222
|
$
|
230
|
$
|
436
|
$
|
428
|
||||||||
不包括與股權獎勵有關的補償費用
|
(23
|
)
|
(19
|
)
|
(45
|
)
|
(39
|
)
|
||||||||
非 GAAP 研發和專利費用
|
$
|
199
|
$
|
211
|
$
|
391
|
$
|
389
|
||||||||
按照 GAAP 報告的銷售、總務和管理費用
|
$
|
65
|
$
|
46
|
$
|
118
|
$
|
91
|
||||||||
不包括與股權獎勵有關的補償費用
|
(8
|
)
|
(7
|
)
|
(17
|
)
|
(14
|
)
|
||||||||
非 GAAP 銷售、總務和管理費用
|
$
|
57
|
$
|
39
|
$
|
101
|
$
|
77
|
||||||||
按照 GAAP 報告的營業費用
|
$
|
291
|
$
|
279
|
$
|
560
|
$
|
523
|
||||||||
不包括與股權獎勵有關的補償費用
|
(31
|
)
|
(27
|
)
|
(62
|
)
|
(54
|
)
|
||||||||
非GAAP營業費用
|
$
|
260
|
$
|
252
|
$
|
498
|
$
|
469
|
||||||||
根據GAAP報告的營業損失。
|
$
|
(66
|
)
|
$
|
(91
|
)
|
$
|
(215
|
)
|
$
|
(204
|
)
|
||||
不包括與股權獎勵有關的補償費用
|
(31
|
)
|
(27
|
)
|
(62
|
)
|
(54
|
)
|
||||||||
非GAAP運營虧損
|
$
|
(35
|
)
|
$
|
(64
|
)
|
$
|
(153)
|
)
|
$
|
(150
|
)
|
||||
根據GAAP報告的淨虧損。
|
$
|
(66
|
)
|
$
|
(85
|
)
|
$
|
歸屬於份額持有人的淨虧損
|
)
|
$
|
(210
|
)
|
||||
不包括與股權獎勵及相關税務影響有關的補償費用
|
(31
|
)
|
(27
|
)
|
(62
|
)
|
(54
|
)
|
||||||||
非通用會計準則淨虧損
|
$
|
(35
|
)
|
$
|
(58
|
)
|
$
|
(147
|
)
|
$
|
(156
|
)
|
6月30日
2024
|
12月31日
2023
|
|||||||
(未經審計)
|
||||||||
資產:
|
||||||||
現金、現金等價物和短期投資
|
$
|
2,079
|
$
|
2,331
|
||||
應收合同款
|
27
|
98
|
||||||
其他資產
|
223
|
213
|
||||||
物業、廠房和設備,淨值
|
76
|
71
|
||||||
租賃資產
|
167
|
172
|
||||||
其他
|
119
|
105
|
||||||
總資產
|
$
|
2,691
|
$
|
2,990
|
||||
負債和股東權益:
|
||||||||
遞延合同收入的流動部分
|
$
|
94
|
$
|
151
|
||||
0.125%可轉換高級票據,淨空
|
44
|
44
|
||||||
其他流動負債
|
168
|
253
|
||||||
1.75%可轉換高級票據,淨多
|
564
|
562
|
||||||
0%可轉換高級票據,淨空
|
627
|
625
|
||||||
未來版税出售相關的負債,淨額
|
534
|
514
|
||||||
開多期權負債
|
166
|
171
|
||||||
長期負債,減去流動部分
|
41
|
42
|
||||||
開多期待的合同收入
|
189
|
241
|
||||||
股東權益總額
|
264
|
387
|
||||||
負債和股東權益總額
|
$
|
2,691
|
$
|
2,990
|
新產品發佈
|
||||
計劃
|
適應症
|
達成
|
||
WAINUA
|
ATTRv-PN
|
|||
Olezarsen
|
FCS
|
|||
QALSODY (歐盟)
|
SOD1-ALS
|
管制行動
|
||||||
計劃
|
|
適應症
|
|
管制行動
|
達成
|
|
艾建曲松
|
|
ATTRv-PN
|
|
其他境外提交
|
||
|
歐盟藥品管理局批准決定
|
|||||
|
其他境外批准決定
|
|||||
Olezarsen
|
|
FCS
|
|
NDA提交
|
||
|
FDA批准決定
|
|||||
歐盟申請
|
||||||
|
加拿大申請
|
|||||
Donidalorsen
|
|
HAE
|
|
NDA提交
|
||
QALSODY
|
|
SOD1-ALS
|
|
歐盟藥品管理局批准決定
|
主要3期臨牀數據事件
|
||||||
計劃
|
適應症
|
2024年6月4日發佈的新聞稿。
|
達成
|
|||
Olezarsen
|
FCS
|
|
平衡研究全數據
|
|||
Donidalorsen
|
HAE
|
|
OASIS-HAE頂級數據
|
|||
Donidalorsen
|
HAE
|
|
OASIS-HAE完整數據
|
|||
Donidalorsen
|
HAE
|
|
OASIS-Plus: OLE + 交換機-雲計算 數據
|
|||
SPINRAZA
|
SMA
|
|
DEVOTE研究數據(高劑量)
|
關鍵II期臨牀數據事件
|
||||||
計劃
|
適應症
|
2024年6月4日發佈的新聞稿。
|
達成
|
|||
Donidalorsen
|
HAE
|
|
3年2期開放標籤擴展研究數據
|
|||
IONIS-Fb-LRx
|
IgAN
|
II期數據
|
||||
IONIS-Fb-LRx
|
GA
|
|
GOLDEN研究數據
|
-
|
||
ION224(DGAT2)
|
NASH
|
II期數據
|
||||
ION582(UBE3A)
|
|
安格曼綜合症
|
|
HALOS研究數據
|
||
ION541(ATXN2)
|
ALS
|
|
ALSpire研究數據
|
-
|
(1) |
基於當前假設的時間預期,但隨時可能變化。
|