附錄 99.1
應用療法報告第二季度 2024 年財務業績
-NDA 和 MAA 根據美國食品藥品管理局優先審查和EMA審查，govorestat用於治療經典半乳糖血症；PDUFA的目標行動日期為11月28日 2024 年，EMA 預計將在 2025 年第一季度初做出決定
-FDA 基因 代謝疾病諮詢委員會（GemDAC）會議將初步討論用於治療經典半乳糖血症的govorestat的NDA 計劃於 2024 年 10 月 9 日舉行
-公司結盟 與神經病學一科商討根據加速批准提交用於治療SORD缺乏症的govorestat的保密協議的計劃； 預計將在2025年第一季度初提交保密協議
紐約，8月7日 2024年—應用療法公司（納斯達克股票代碼：APLT）（“公司”），一家臨牀階段的生物製藥 該公司開發了一系列針對經過驗證的分子靶標的新型候選藥物，以適應大量未滿足的醫療需求， 今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度財務業績。
“隨着我們在Classic方面的穩步監管進展，勢頭仍在繼續 半乳糖血症和SORD缺乏症，” 應用療法創始人兼首席執行官肖莎娜·申德爾曼博士説。“我們太不可思議了 很高興與美國食品藥品管理局神經病學部分享我們對govorestat可能提交的第二份保密協議的看法 治療 SORD 缺乏症。半乳糖血症和SORD缺乏症都是罕見的神經系統疾病，目前尚無批准的治療方法 選項。在Applied，我們致力於為罕見疾病創造變革性治療方法，並將繼續與監管部門密切合作 各機構和患者權益團體將確保患有這些使人衰弱的疾病的患者能夠獲得治療。”
近期亮點
| · | Govorestat PDUFA 的目標行動日期為 2024 年 11 月 28 日；MAA 低於 EMA的CHMP審查；更新的認知數據包含在審查中。正在為美國食品藥品監督管理局做準備 (FDA) 檢查發現，受僱為該公司編制 NIH Toolbox 數據的供應商使用了成人公式進行計算 大約佔綜合認知和運動技能分數的三分之一。將配方奶調整為兒科配方奶粉會產生顯著效果 與先前的數據相比，認知數據有所改善，表明govorestat（At-007）治療組的改善幅度約為 標準評分為8分，與安慰劑相比具有統計學意義（p=0.032）。從統計學上講，這也導致 對包括認知在內的主要終點敏感度分析有顯著影響（p=0.034）。運動技能數據沒有變化 實質上。這些更新已披露並與 FDA 和歐洲藥品管理局 (EMA) 進行了討論，並將予以使用 正在對新藥申請（NDA）和上市許可申請（MAA）進行評估。正如先前宣佈的那樣， 美國食品藥品管理局處方藥使用者費用法（PDUFA）的目標行動日期為2024年11月28日。Govorestat 此前曾被授予兒科稀有資格 疾病認定，批准後將有資格獲得優先審查憑證（PRV）。該公司還為govorestat提交了MAA 用於 EMA 治療經典半乳糖血症，該療法已於 2023 年 12 月得到驗證，EMA 正在審查中 人用藥品委員會（CHMP）。正如先前宣佈的那樣，EMA於2024年4月批准了3個月的延期 到第 120 天停止時段，以便有足夠的時間回覆 CHMP 的第 120 天問題清單。該公司預計 EMA在2025年第一季度初做出的決定。NDA 和 MAA 提交包得到快速持續縮減的支持 在半乳糖醇中，它為兒科患者的臨牀療效帶來了顯著的益處，同時具有良好的安全性。 提交的文件包包括針對年齡較大的兒童的3期註冊行動-Galactosemia Kids研究的臨牀結果數據 2-17 針對半乳糖血症、針對成年半乳糖血症患者的1/2期行動性半乳糖血症研究以及臨牀前數據。如果獲得批准， govorestat將是第一種用於治療半乳糖血症的藥物，也將是應用療法的首個商業用藥 產品。 |
| · | 美國食品藥品管理局諮詢委員會會議將審查Govorestat的治療保密協議 經典半乳糖血症暫定於2024年10月9日發行。美國食品和藥物管理局向該公司通報了他們的暫定開會計劃 遺傳代謝疾病諮詢委員會（GemDAC）將於2024年10月9日討論公司對govorestat的保密協議 用於治療經典半乳糖血症。該日期是暫定的，尚未在聯邦公報中得到確認。新成立的 GemDAC 將由醫學遺傳學、先天代謝錯誤、流行病學和其他相關專業領域的專家組成。 |
| · | 公司與美國食品藥品管理局神經病學一部就潛力達成一致 在加速批准下提交Govorestat的保密協議，用於治療SORD缺乏症。2024 年 7 月，該公司 與美國食品藥品管理局舉行了C型會議，以協調govorestat治療SORD缺乏症的監管前進方向。神經病學 I Division證實，迄今為止生成的數據適用於根據美國食品藥品管理局的加速計劃可能提交的保密協議 批准計劃，並討論了一項新的確認性研究的設計，該研究將作為上市後要求完成。該公司的計劃 將在今年下半年舉行保密協議前會議，討論提案的行政方面，並預計將提交一份 保密協議將在2025年第一季度初發布。如果govorestat獲準用於治療經典半乳糖血症，則監管機構提交的文件 用於治療SORD將作為補充新藥申請（snDa）提交。將向參與INSPIRE研究的患者提供 開放標籤的govorestat治療，並將隨後進行額外的安全數據生成。govorestat 的審查和可能的批准 因為 SORD 與 govorestat 正在進行的經典半乳糖血症審查無關。 |
| · | APLT 已添加到羅素 3000® 索引。2024 年 6 月，作為羅素的一部分 指數年度重組，公司加入羅素3000指數® 指數，一種市值加權股票指數，追蹤最大股票的表現 3,000 只美國股票。羅素指數的成員資格主要由目標決定， 市值排名和風格屬性。羅素指數被投資廣泛使用 指數基金的經理和機構投資者以及作為活躍投資基準的機構 策略。 |
| · | 參加了多個醫療和患者權益團體重點會議。 在2024年第二和第三季度，公司深化了與患者社區的關係和夥伴關係， 在以下醫學會議和患者權益團體會議上提供數據並發表主旨演講： |
| o | 遺傳性神經病基金會（HNF）Charcot-Marie Tooth綜合症（CMT）峯會，6月7日至8日在加利福尼亞州聖地亞哥舉行； | |
| o | Charcot-Marie-Tooth Associate（CMTA）加速研究戰略（STAR）顧問委員會會議於6月21日在蒙特利爾舉行， 加拿大； | |
| o | 周圍神經學會（PNS）2024年年會，6月22日至25日在加拿大蒙特利爾舉行； | |
| o | 贊助並在7月18日至20日在北卡羅來納州康科德舉行的2024年半乳糖血症基金會會議上發表。 |
財務業績
| · | 現金和現金等價物以及短期投資 截至2024年6月30日，總額為1.222億美元，而截至2023年12月31日為4,990萬美元。 |
| · | 研究 截至2024年6月30日的三個月，開發費用為1,000萬美元， 相比之下，截至2023年6月30日的三個月為1190萬美元。的減少 大約190萬美元主要與臨牀相關開支減少有關 以及即將完工的At-001和At-007以及藥物製造的臨牀前費用 和配方成本，部分被監管和人事開支的增加所抵消。 |
| · | 一般和管理費用為1,060萬美元 截至2024年6月30日的三個月，而截至2023年6月30日的三個月為530萬美元。的增加 大約530萬美元主要與法律和專業費用增加130萬美元有關, 支持govorestat計劃商業化的商業支出為350萬美元，人事支出將增加110萬美元 員工人數的增加和工資的增加，但被股票薪酬、保險費用和其他方面的減少所抵消 雜項開支。 |
| · | 網 2024年第二季度的收入為290萬美元，合每股基本普通股收益0.02美元 攤薄後每股普通股淨虧損0.13美元，而淨虧損為2,960萬美元， 2023年第二季度，每股基本普通股和攤薄普通股0.37美元。 |
| · | 現金跑道：公司預計 其現金和現金等價物將在2026年之前為該業務提供資金。此外，該公司預計，優先權的出售 審查憑證（PRV）將在保密局批准govorestat用於治療半乳糖血症後發放 大幅延長公司的現金流道。 |
關於應用療法
Applied Therapeutics 是一家臨牀階段的生物製藥公司 開發針對經驗證的分子靶標的新型候選藥物管道，以應對大量未滿足的醫療需求。該公司的 主要候選藥物govorestat是一種用於治療中樞神經系統的新型Aldose還原酶抑制劑（ARI） 罕見的代謝性疾病，包括半乳糖血症、SORD 缺乏症和 PMM2-CDG。該公司還在開發一種新型強效的At-001 ARI，用於治療糖尿病心肌病（dBCM），一種致命的心臟纖維化。臨牀前產品線還包括At-003, 一種用於治療糖尿病視網膜病變的急性呼吸道感染，旨在通過口服劑量穿過眼背。
要了解更多信息，請訪問 www.appliedtherapeutics.com 然後在 Twitter 上關注該公司 @Applied_Tx。
前瞻性陳述
本新聞稿包含 “前瞻性陳述” 就私人證券訴訟改革提供的安全港而言，這涉及重大風險和不確定性 1995 年法案。除歷史事實陳述外，本新聞稿中包含的有關戰略、未來行動的任何聲明， 管理層的前景、計劃和目標，包括 “可能”、“將”、“期望”、“預期” 等詞語 “計劃”、“打算”、“預測” 和類似的表達（以及其他引用的詞語或表達） 未來的事件、條件或情況）是前瞻性陳述。這些包括但不限於有關以下內容的聲明 (i) 公司預計其現金及現金等價物將在2026年之前為業務提供資金；(ii) 這種可能性 公司正在提交的保密協議和綜合格鬥申請將獲得批准，任何決定和（iii）相關聲明的時間都將獲得批准 以及任何潛在的FDA或EMA會議、互動或提交材料的時間安排或時間。本新聞稿中的前瞻性陳述 涉及重大風險和不確定性，可能導致實際結果與所表達或暗示的結果存在重大差異 前瞻性陳述，因此我們無法向您保證我們的計劃、意圖、期望或戰略將會實現 或已實現。
此類風險和不確定性包括但不限於 (i) 我們的 開發、營銷和商業化我們的候選產品的計劃，（ii）我們當前產品的啟動、時機、進展和結果 以及未來的臨牀前研究和臨牀試驗以及我們的研發計劃，（iii）我們利用優勢的能力 我們的任何候選產品的快速監管途徑，（iv）我們對支出、未來收入、資本的估計 對額外融資的要求和需求，（v）我們成功收購或許可其他候選產品的能力 在合理的條件下，將候選產品推進到臨牀研究中併成功完成臨牀研究，（vi）我們維持的能力 並建立合作關係或獲得額外資金，（vii）我們目前獲得監管部門批准的能力和時機 以及未來的候選產品，（viii）我們的候選產品的預期指標（如果獲得批准），（ix）我們的預期 關於潛在市場規模以及此類候選產品的市場接受率和程度，（x）我們的融資能力 我們的營運資金要求和對資本資源充足性的期望，（xi）的實施 我們的商業模式和業務和候選產品的戰略計劃，（xii）我們的知識產權狀況以及 我們的專利權期限，(xiii) 與我們的知識產權或其他所有權相關的發展或爭議， (xiv) 我們對政府和第三方付款人承保範圍和報銷的期望，(xv) 我們的競爭能力 我們所服務的市場，（xvi）政府法律法規的影響及其下的責任，（xvii）相關的發展 致我們的競爭對手和我們的行業，（xviii）我們從簽訂的協議中獲得預期收益的能力 與我們與Advanz Pharma的合作關係以及（xiv）其他可能影響我們財務業績的因素。鑑於 這些前瞻性陳述中存在重大不確定性，您不應依賴前瞻性陳述作為對未來的預測 事件。儘管我們認為本新聞稿中包含的每項前瞻性陳述都有合理的依據，但我們不能 保證未來的業績、活動水平、業績或事件和情況反映在前瞻性陳述中 將實現或發生。可能導致實際業績與前瞻性報告所表達或暗示的結果不同的因素 我們在向美國證券交易委員會提交的文件中討論了本新聞稿中的聲明，包括 “風險 其中包含的因素”。除非法律另有要求，否則我們不打算或義務更新或修改任何內容 前瞻性陳述，僅代表其發表之日，無論是由於新信息、未來事件還是情況 或者以其他方式。
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應用療法有限公司
簡明資產負債表
（以千計，股票和每股數據除外）
（未經審計）
| 截至 | 截至 | |||||||
| 6月30日 | 十二月三十一日 | |||||||
| 2024 | 2023 | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 122,197 | $ | 49,898 | ||||
| 保證金和租賃權益改善 | 253 | 254 | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 | 5,122 | 4,234 | ||||||
| 流動資產總額 | 127,572 | 54,386 | ||||||
| 經營租賃使用權資產 | 206 | 447 | ||||||
| 總資產 | $ | 127,778 | $ | 54,833 | ||||
| 負債和股東權益/（赤字） | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 經營租賃負債的流動部分 | $ | 185 | $ | 429 | ||||
| 應付賬款 | 2,683 | 1,742 | ||||||
| 應計費用和其他流動負債 | 10,296 | 15,286 | ||||||
| 認股證負債 | 42,192 | 53,725 | ||||||
| 流動負債總額 | 55,356 | 71,182 | ||||||
| 非流動負債： | ||||||||
| 經營租賃負債的非流動部分 | 30 | 38 | ||||||
| 臨牀阻礙-長期部分 | — | 759 | ||||||
| 非流動負債總額 | 30 | 797 | ||||||
| 負債總額 | 55,386 | 71,979 | ||||||
| 股東權益/（赤字）： | ||||||||
| 普通股，面值0.0001美元；截至2024年6月30日已授權2.5億股，截至2023年12月31日已授權2億股；截至2024年6月30日已發行和流通的114,846,271股股票以及截至2023年12月31日已發行和流通的84,869,832股股票 | 11 | 8 | ||||||
| 優先股，面值0.0001美元；截至2024年6月30日和2023年12月31日已獲授權1,000萬股；截至2024年6月30日和2023年12月31日已發行和流通的股票為0股 | — | — | ||||||
| 額外的實收資本 | 622,007 | 451,432 | ||||||
| 累計赤字 | (549,626) | ) | (468,586) | ) | ||||
| 股東權益總額/（赤字） | 72,392 | (17,146) | ) | |||||
| 總負債和股東權益/（赤字） | $ | 127,778 | $ | 54,833 | ||||
應用療法有限公司
簡明的運營報表
（以千計，股票和每股數據除外）
（未經審計）
| 三個月已結束 | 六個月已結束 | |||||||||||||||
| 6月30日 | 6月30日 | |||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 收入： | ||||||||||||||||
| 許可證收入 | $ | — | $ | — | $ | — | $ | 10,660 | ||||||||
| 研發服務收入 | 144 | — | 334 | — | ||||||||||||
| 總收入 | 144 | — | 334 | 10,660 | ||||||||||||
| 成本和支出： | ||||||||||||||||
| 研究和開發 | 10,004 | 11,883 | 22,221 | 27,818 | ||||||||||||
| 一般和行政 | 10,580 | 5,293 | 19,646 | 10,876 | ||||||||||||
| 成本和支出總額 | 20,584 | 17,176 | 41,867 | 38,694 | ||||||||||||
| 運營損失 | (20,440) | ) | (17,176) | ) | (41,533) | ) | (28,034) | ) | ||||||||
| 其他（支出）收入，淨額： | ||||||||||||||||
| 利息收入 | 628 | 408 | 1,215 | 628 | ||||||||||||
| 認股權證負債公允價值的變化 | 22,744 | (12,804) | ) | (40,660) | ) | (12,335) | ) | |||||||||
| 其他（支出）收入，淨額 | (34) | ) | (5) | ) | (62) | ) | 27 | |||||||||
| 其他收入（支出）總額，淨額 | 23,338 | (12,401) | ) | (39,507) | ) | (11,680) | ) | |||||||||
| 淨收益（虧損） | $ | 2,898 | $ | (29,577) | ) | $ | (81,040) | ) | $ | (39,714) | ) | |||||
| 歸屬於普通股股東的每股淨收益（虧損）——基本 | $ | 0.02 | $ | (0.37) | ) | $ | (0.60 | ) | $ | (0.59 | ) | |||||
| 歸屬於普通股股東的每股淨收益（虧損）——攤薄後 | $ | (0.13 | ) | $ | (0.37) | ) | $ | (0.60 | ) | $ | (0.59 | ) | ||||
| 已發行普通股的加權平均值——基本 | 143,934,239 | 79,041,695 | 134,627,942 | 67,762,501 | ||||||||||||
| 已發行普通股的加權平均值——攤薄 | 152,392,748 | 79,041,695 | 134,627,942 | 67,762,501 | ||||||||||||