附錄99.1

voyager therapeutics報告2024年第二季度財務和營運業績

最近啟動了抗tau抗體治療阿爾茨海默病的單一升量試驗，預計在2025年的上半年公佈首要安全性和藥代動力學數據。

跟蹤GBA1和FA項目的開發候選者提名和SOD1 ALS開發候選者的臨牀前會議後，三個中樞神經系統基因治療項目計劃於2025年達到IND。

任命戰略金融領導者Nathan Jorgensen博士擔任首席財務官。

截至2024年6月30日，現金位置強勁為37100萬美元，預計將提供跨越多個臨牀數據披露期的道路。

美國馬薩諸塞州列剋星敦（LEXINGTON）--領先的神經遺傳醫藥公司voyager therapeutics，Inc。（納斯達克證券代碼：VYGR）今天報告了2024年第二季度的財務和運營業績。

“Voyager在第二季度繼續推進我們的產品線：我們啟動了單次遞增劑量試驗我們的抗tau抗體，該抗體已被證明可以在體內模型中顯著減少tau的傳播，招募符合預期目標，首要安全性和藥代動力學數據預計在2025年上半年公佈。” Voyager的首席執行官Alfred W. Sandrock，Jr., MD, PhD表示，“與此同時，我們繼續推進我們的基因治療產品線，我們和我們的合作伙伴正在對其2025年的三次IND提交計劃進行推進。由我們磨練的執行力支撐，加上強勁的現金，應該能夠實現2025年至2026年間的多個數據披露。”

2024年第二季度和近期亮點

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對抗阿爾茨海默病的新型抗tau抗體VY7523（曾用名稱VY-TAU01）的1A單次遞增劑量（SAD）試驗中投藥給首批參與者：這項隨機、雙盲、安慰劑對照的SAD試驗正在評估健康成年志願者中VY7523的安全性和藥代動力學。預計將招募約48名患者參加多個隊列。

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進一步推進了SOD1肌萎縮側索硬化（ALS）的VY9323基因治療計劃：完成了與美國食品和藥物管理局（FDA）的臨牀前研究（IND）會議並啟動了良好的實驗室實踐（GLP）毒性學研究以支持IND提交。

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GBA1基因治療計劃的開發候選者：與合作伙伴神經分泌生物科學共同組成的聯合指導委員會選擇了GBA1基因治療計劃的主導開發候選者，用於帕金森氏病和其他GBA1介導疾病的治療，觸發了300萬美元的里程碑付款。在第一季度選出了神經分泌生物科學合作的裂脊髓性共濟失調（鼓腦）基因治療計劃主導開發候選者，為voyager帶來了500萬美元的里程碑付款。

任命Nathan Jorgensen博士擔任首席財務官：Jorgenson博士擁有跨足投資銀行、上市和私人的醫療保健投資、賣方研究和生物技術運營角色的豐富經驗，以及神經科學方面的專業知識。

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在美國基因和細胞治療學會（ASGCT）第27屆年會上展示了數據：展示了廣泛的轉化數據，包括第二代TRACER™衍生AAV殼層的新數據；通過跨種和受體數據證明的可轉化性；以及針對阿爾茨海默病和ALS治療靶點的活性。

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針對阿爾茨海默病的VY7523抗tau抗體：voyager預計從正在進行的SAD試驗中在2025年上半年獲得首要安全性和藥代動力學數據。voyager預計將於2025年在患有早期阿爾茨海默病的患者身上開始多次遞增劑量（MAD）試驗。該多次遞增劑量試驗有望在2026年下半年產生初始的tau PET成像數據，以證明其減緩病理性tau的傳播。

預計即將到來的里程碑

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針對SOD1ALS的VY9323 SOD1沉默基因治療計劃：voyager預計將於2025年中期提交IND，並在SOD1 ALS患者中開始臨牀試驗。臨牀試驗有可能根據生物標誌物（包括腦脊液SOD1和血漿神經絲蛋白）生成voyager的創新TRACER衍生膜囊體和SOD1 ALS的治療的概念證明數據。

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合作項目：神經分泌生物科學和Voyager計劃在2025年提交GBA1和Friedreich’s Ataxia基因治療項目的IND文件，正如之前披露的。

2024年第二季度財務結果

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合作收入：Voyager在2024年第二季度的合作收入為2960萬美元，相比之下，2023年同期為490萬美元。其中，主要是由於按照神經分泌生物科學和諾華的協議，我們認定收入增加。

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淨虧損：2024年第二季度淨虧損為1010萬美元，而2023年同期為淨虧損2220萬美元。這主要是由於2024年第二季度認定的合作收入增加，如上所述。

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研發開支：2024年第二季度研發開支為3450萬美元，而2023年同期為2200萬美元。其中，研發開支的增加主要是由於設施成本增加，包括非經常性租賃減值費用250萬美元和非經常性搬遷費用50萬美元，以及與項目相關的支出和員工人數增加。

增加的研發開支主要是由於設施成本增加，包括非經常性租賃減值費用250萬美元和非經常性搬遷費用50萬美元，以及與項目相關的支出和員工人數增加。

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總務及行政開支：2024年第二季度總務及行政開支為1020萬美元，而2023年同期為830萬美元。其中，行政開支的增加主要是由於非經常性項目支出，包括租賃減值費用和人員過渡成本等130萬美元。

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現金餘額：截至2024年6月30日，現金、現金等價物和市場貨幣基金總額為37100萬美元。

截至2024年6月30日的六個月的財務業績

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合作收入：截至2024年6月30日的前六個月，Voyager的合作收入為4910萬美元，較2023年同期的15530萬美元有所減少。其中，主要是由於按照神經分泌生物科學和諾華的協議，我們認定收入減少。

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淨（虧損）收益：截至2024年6月30日的前六個月，淨虧損為2150萬美元，而2023年同期的淨收益為10180萬美元。這主要是由於在2024年期間，按照神經分泌生物科學和諾華的協議，我們認定的合作收入減少，如上所述。

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研發開支：截至2024年6月30日的前六個月，研發開支為6150萬美元，而2023年同期為4060萬美元。其中，研發開支的增加主要是由於設施成本增加，包括非經常性租賃減值費用250萬美元和非經常性搬遷費用50萬美元，以及與項目相關的支出和員工人數增加。

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總務及行政開支：2024年6月30日前六個月總務及行政費用為1880萬美元，而2023年同期為1730萬美元。其中，行政開支的增加主要是由於非經常性項目支出，包括租賃減值費用和人員過渡成本等130萬美元。

財務指導

Voyager致力於保持強健的資產負債表，以支持其平臺和管線的進展和增長。Voyager將繼續評估其當前和未來期間的現金需求，並預計我們的現金、現金等價物及市場貨幣基金，以及期望根據神經分泌生物科學和諾華合作協議收到的研發費用報銷和利息收入，足以滿足Voyager的計劃營業費用和資本支出需求，直至2027年。

公司將於2024年3月27日下午5點（美國東部時間）舉行電話會議，討論截至2023年12月31日的第四季度和全年業績。

Voyager將於今天下午4:30 ET舉行電話會議和網絡研討會，討論2024年第二季度的財務和業務狀況。如要通過電話參與並現場參加，請提前在此處註冊：https://register.vevent.com/register/BI796eccb31a2e48c9a71f6c41edd5c510。註冊後，電話參與者將收到確認電子郵件，其中詳細介紹如何加入電話會議，包括撥入號碼和唯一密碼。此次會議的現場網絡直播也可在Voyager網站（ir.voyagertherapeutics.com）的投資者部分收聽，會議結束後約兩個小時內可在同一鏈接上獲得回放。該回放將在會議結束後的至少30天內提供。

關於voyager therapeutics

Voyager Therapeutics，Inc.（納斯達克股票代碼：VYGR）是一家生物技術公司，致力於利用人類遺傳學的力量改變神經系統疾病的進展和最終治癒這些疾病。我們的管線包括阿爾茨海默病、肌萎縮側索硬化症（ALS）、帕金森病和多其他中樞神經系統疾病。我們的許多項目都源自我們的TRACERTM AAV頭銜發現平臺，我們已經用它來生成新的頭銜和識別相關受體，以便在靜脈注射後可能實現高度的腦部穿透力作用的遺傳醫學。我們的一些項目是完全擁有的，有些是與合作伙伴一起推進，包括Alexion、阿斯利康罕見病、諾華製藥AG、神經分泌生物科學公司和Sangamo Therapeutics，Inc。欲瞭解更多信息，請訪問www.voyagertherapeutics.com。

voyager therapeutics^® 是註冊商標，TRACERTM是Voyager Therapeutics，Inc.的商標。

前瞻性聲明

本新聞稿包含前瞻性陳述，目的在於根據1995年私人證券訴訟改革法案和其他聯邦證券法案中的安全港條款。使用諸如“預計”、“使能”、“將”、“相信”、“預見”、“潛在”、“可能”或“繼續”等類似表達方式的詞語，旨在識別前瞻性聲明。

例如，Voyager發佈的所有有關Voyager能夠推進其基於AAV的基因治療項目和tau抗體項目的聲明，包括Voyager的達成先進的臨牀前和臨牀階段發展里程碑的預期，如提交IND、開始臨牀試驗、招募臨牀試驗參與者、生成臨牀數據和概念證明的預期；Voyager推進神經分泌生物科學協作下的基因治療產品候選藥物的預期；Voyager預期收到來自合作伙伴的收入或報銷支付的財務結果；以及Voyager的現金陸續清算和產生足夠現金資源以支持商業和營運的能力均為前瞻性聲明。

所有前瞻性聲明均基於Voyager管理層的估計和假設，儘管Voyager認為此類前瞻性聲明是合理的，但它們本質上並不確定。所有前瞻性聲明均受到風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致Voyager所預期的結果與實際結果不同。此類風險和不確定性包括但不限於監管當局的期望和決策；Voyager的臨牀前和臨牀研究的時機、開始進程和結局；臨牀試驗數據的可用性；合作伙伴產品候選藥物的商業潛力和可用性；Voyager的合作伙伴的意願和能力滿足與Voyager協議下的合作義務；Voyager TRACER平臺及其抗體篩選技術，以及其發現的頭銜，及其管線項目的開發；第三方開發可能與Voyager的TRACER頭銜發現平臺相競爭的頭銜識別平臺；Voyager創建和保護與TRACER頭銜發現平臺相關的知識產權，平臺所發現的頭銜，以及Voyager的管線項目的開發候選藥物的知識產權的可能性或時間性；Voyager在現有許可或合作協議下獲得程序報銷、開發或商業化里程碑、期權行使和其他支付的可能性或時間性；Voyager以符合Voyager和第三方的可接受條款進行協商並完成授權或者合作協議的能力；由第三方合作伙伴控制並持有Voyager財務參與權益的項目的成功和Voyager的產品候選藥物的成功；Voyager吸引和保留才華橫溢的董事、員工和承包商的能力；現金資源足以資助其運營並推進其營業和運營方案；以及其他在Voyager最近提交的年度報告（表10K）與美國證券交易委員會提交的材料中所述的重大風險和不確定性。新聞稿中的所有信息均截至此新聞稿發佈之日，任何前瞻性聲明僅在其發表時作出。Voyager不承擔公開更新或修訂此信息或任何前瞻性聲明的義務，無論是因為有關新信息、未來事件還是其他原因，除非法律有規定。

以上聲明也受到一些重大風險和不確定性的影響，這些重大風險和不確定性在Voyager最近提交的表格10-k（年報）和美國證券交易委員會提交的材料中有所描述。

聯繫方式

特里斯塔·莫里森，NACD.DC，tmorrison@vygr.com

投資者：亞當·貝羅博士，aberokendallir.com

媒體：布魯克·沙金，brooke@scientpr.com

選定的財務信息

（金額以千為單位，除每股數據外）

(未經審計)


	截至三個月結束				截至2022年4月30日的六個月內
	6月30日，				6月30日，
損益表項目:	2024		2023		2024		2023
合作收入	$	29,578	$	4,853	$	49,094	$	155,333
營業費用：
研發		34,452		21,985		61,544		40,553
普通和管理		10,151		8,294		18,758		17,322
營業費用總計		44,603		30,279		80,302		57,875
營業（虧損）收入		（15,025）		（25,426）		（31,208）		97,458
總其他收入		4,908		3,277		9,775		5,141
（虧損）所得税前收入		（10,117）		（22,149）		（21,433）		102,599
所得税費用		24		59		38		763
淨（虧損）利潤	$	（10,141）	$	（22,208）	$	（21,471）	$	101,836

每股基本淨（虧損）收益	$	（0.18）	$	（0.51）	$	（0.37）	$	2.42
每股淨(損失)收益，攤薄	$	（0.18）	$	（0.51）	$	（0.37）	$	2.33

加權平均普通股基本每股收益		57,721,934		43,520,137		57,419,490		42,102,101
加權平均流通股數（攤薄）		57,721,934		43,520,137		57,419,490		43,770,999


	6月30日，		運營租賃負債：
選定的資產負債表項目	2024		2023
現金、現金等價物和可交易證券	$	371,021	$	230,875
總資產	$	436,225	$	351,281
應付賬款及應計費用	$	12,878	$	18,427
遞延收入	$	39,989	$	75,240
股東權益總額	$	335,417	$	236,320

按照GAAP和非GAAP財務指標比較

Voyager的基本報表根據美國通用會計原則，或GAAP準備，並呈報給了證券交易委員會，代表收入和費用。Voyager在本發佈中提供了一些未按照GAAP準備的財務信息，包括淨協作收入和淨研發費用，這些費用排除我們在與神經分泌生物科學（Neurocrine）和諾華製藥股份有限公司（Novartis）的合作協議下從他們處得到的費用報銷對我們進行臨牀前開發活動時產生的影響。管理層使用這些非GAAP指標，以一種允許有意義的業務趨勢和期間比較和分析的方式評估公司的營業績效。管理層認為這些非GAAP指標在比較當前結果與以往時期的結果方面非常重要，並且對投資者和金融分析師評估公司的營業績效是有用的。非GAAP財務指標不需要統一適用，並且未經審計，不應孤立考慮。非GAAP指標讓投資者和金融分析師更好地瞭解我們的淨收入和淨研發費用，而不受神經分泌生物科學費用產生的衝擊。這裏呈現的非GAAP財務信息應與按照GAAP呈現的財務信息一起考慮。鼓勵投資者查看下文中這些非GAAP指標與它們最直接可比的GAAP財務指標的對比。


GAAP和非GAAP措施的調和
(以千為單位)
	截至三個月結束				截至2022年4月30日的六個月內
	6月30日，				6月30日，
	2024		2023		2024		2023
GAAP協作收入	$	29,578	$	4,853	$	49,094	$	155,333
報銷的研發服務獲得的收入（注1）	$	1,963	$	3,050	$	5,148	$	3,378
合作淨收入	$	27,615	$	1,803	$	43,946	$	151,955

GAAP總研發費用	$	34,452	$	21,985	$	61,544	$	40,553
提供的研發服務費用（注1）	$	1,963	$	3,050	$	5,148	$	3,378
研發支出淨額	$	32,489	$	18,935	$	56,396	$	37,175

注1：根據公司與Neurocrine和Novartis的合作協議，Neurocrine和Novartis已同意承擔公司在進行某些協作方案的臨牀前開發活動中發生的所有費用，根據聯合指導委員會商定的工作計劃和預算。在期間提供的可報銷研發服務在公司的綜合損益表中記錄在合作收入和研發費用中。在截至2024年6月30日的三個月內，我們提供了價值200萬美元的可報銷研發服務，記錄在合作收入和研發費用中。在截至2023年6月30日的三個月內，我們提供了價值310萬美元的可報銷研發服務，記錄在合作收入和研發費用中。在截至2024年6月30日的六個月內，我們提供了價值510萬美元的可報銷研發服務，記錄在合作收入和研發費用中。在截至2023年6月30日的六個月內，我們提供了價值340萬美元的可報銷研發服務，記錄在合作收入和研發費用中。