附錄 99.1

SANGAMO THERAPEUTICS 報告了最近的業務亮點

2024 年第二季度財務業績

•宣佈與基因泰克簽署全球表觀遺傳學監管和衣殼交付許可協議，以開發用於神經退行性疾病的新型基因組藥物。預計將在短期內獲得5000萬美元的預付許可費和里程碑付款，並有資格獲得高達19億美元的里程碑付款，外加淨銷售額的分級特許權使用費。

•報道了輝瑞宣佈評估giroctogene fitelparvovec的3期AFFINE試驗的結果呈陽性。giroctogene fitelparvovec是一種在研的A型血友病基因療法，Sangamo正在與輝瑞共同開發並獲得許可。

•繼續收集來自isaralgagene civaparvovec治療法布里病的1/2期STAAR研究的令人鼓舞的安全性和有效性數據，包括18名患者中有17名患者腎功能改善和退出酶替代療法（ERT）的初步證據。

•公佈的數據顯示了以神經學為重點的臨牀前產品線的進展，包括來自新型遞送衣殼Stactm-BBB的更多數據，這些數據表明，靜脈注射後，非人類靈長類動物（NHP）的血腦屏障（BBB）滲透率處於行業領先水平。

加利福尼亞州里士滿，2024年8月6日——基因組醫學公司Sangamo Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：SGMO）今天公佈了業務亮點和2024年第二季度財務業績。

“在過去的幾個月中，Sangamo取得了重要進展，今天早些時候宣佈了與基因泰克的重大業務發展協議；我們與輝瑞共同開發的A型血友病AFFINE三期試驗取得了積極成果；我們的全資法布里病項目繼續積累非常令人鼓舞的1/2期數據——隨着我們繼續推進全資神經系統，所有這些都有可能有意義地延長我們的現金流表觀遺傳學調控管道，” 負責人桑迪·麥克雷説桑加莫的執行官。“我們與基因泰克的許可協議增強了我們的基因編輯和Stac-bbB衣殼交付平臺的潛力，這是我們希望與其他潛在合作伙伴進行多衣殼合作的第一份許可協議。我們的核心且高度集中的神經病學產品線繼續按計劃推進，我們期待提供進一步的更新。”

近期業務亮點

企業最新消息

基因泰克許可協議

•宣佈與羅氏集團成員基因泰克簽訂全球表觀遺傳學監管和衣殼交付許可協議，以開發治療神經退行性疾病的新型基因組藥物。

•向基因泰克授予了Sangamo專有的鋅指抑制劑的獨家許可，該抑制劑針對tau基因，該基因與阿爾茨海默氏病和其他神經病密切相關，也是第二個未公開的神經病學靶標。還同意將Stac-bbb獨家許可給基因泰克，用於tau和第二個神經病學靶標。

•預計將從基因泰克獲得5000萬美元的近期預付許可費和里程碑付款。

•根據協議，有資格獲得高達19億美元的開發和商業里程碑，這些里程碑分佈在多個潛在產品上，以及此類產品的淨銷售額的分級特許權使用費，但須遵守某些特定的減免額。

臨牀項目

血友病 A

•輝瑞宣佈了評估giroctogene fitelparvovec的3期AFFINE試驗的積極結果。giroctogene fitelparvovec是一種研究性基因療法，Sangamo正在與輝瑞共同開發，用於治療患有中重度至重度A型血友病的成年人

•如果giroctocogene fitelparvovec獲得批准並商業化，則在giroctogene fitelparvovec實現某些監管和商業里程碑以及14％至20％的產品銷售特許權使用費後，Sangamo有資格從輝瑞獲得高達2.2億美元的里程碑式付款，但有一定的削減。

•輝瑞報告稱，與常規因子VIII（FVIII）替代預防治療相比，從第12周到輸液後至少15個月的隨訪，AFFINE試驗實現了其主要目標，即從第12周到輸液後至少15個月的隨訪中，總年化出血率（ABR）不降低。在單劑量3e13 vg/kg後，與輸注前相比，giroctogene fitelparvovec的平均總ABR在統計學上顯著降低。

•符合試驗方案定義的關鍵次要終點，也顯示出與預防相比的優越性。84％的參與者在輸液後15個月內保持FVIII活性>5％，大多數參與者的FVIII活性≥15％。接受治療的平均ABR在輸液後顯示出98.3％的統計學顯著降低。

•在AFFINE試驗中，giroctogene fitelparvovec的耐受性總體良好。

•輝瑞報告説，對來自AFFINE試驗的完整3期數據集的分析正在進行中，更多數據將在即將舉行的醫學會議上公佈。

•輝瑞報告説，它將在未來幾個月內與監管機構討論這些數據。

法布里病

•對isaralgagene civaparvovec的1/2期STAAR研究已完成給藥，這是一種用於治療法布里病的在研基因療法，共給藥33名患者。

•又有三名患者退出eRT，導致迄今為止共有17名患者退出eRT。截至8月6日，所有17名患者仍未接受eRT。自2024年2月以來剩下的一名開始對eRT進行研究的患者已計劃在適當的時候撤回eRT治療。

•由於接受治療時間最長的患者已經進行了四年的隨訪，桑加莫繼續積累令人鼓舞的臨牀數據，包括腎功能改善的證據。根據初步發現，在接受治療超過一年的18名患者中，在接受治療的男性和女性患者的平均和中位表皮生長因子水平均有統計學上的顯著上升。預計在未來幾個月內共享更新的臨牀數據。

•2024年6月與歐洲藥品管理局（EMA）舉行了一次富有成效的會議，討論了isaralgagene civaparvovec可能在歐洲獲得批准的擬議途徑，美國食品藥品監督管理局（FDA）的成員出席了會議。

•與法布里病計劃的潛在合作者進行了持續的業務發展討論。

優先神經病學產品線

神經病學表觀遺傳學調控計劃

•在治療慢性神經性疼痛的Nav1.7計劃中，正在研究的新藥（IND）支持活動繼續取得進展。

•Sangamo利用新型STAC-bbB衣殼治療朊病毒病的項目繼續推進臨牀試驗授權（CTA）支持活動。

•在第27屆ASGCT年會上展示了10張海報演示，展示了表觀遺傳學調控在治療各種神經系統疾病（包括朊病毒病和tauopathy）方面取得的進展。

•與鋅指神經病學表觀遺傳學調控計劃的潛在合作者進行了持續的業務發展討論。

新型腺相關病毒 (AAV) 衣殼輸送技術

•繼續推進STAC-bbb的研究，這是我們的新型神經營性AAV衣殼，在靜脈注射後，在NHPs中顯示出業界領先的bbB滲透率，通過衣殼傳遞的鋅指有效載荷靶向朊病和tauopaths，從而對靶基因產生強效而廣泛的抑制。

•在ASGCT上進行了兩次平臺演示和四次海報演示，概述了通過Sangamo的SIFTER衣殼工程平臺開發的AAV衣殼交付能力的發展。

•就支持Stac-bbB如何穿越血腦屏障並繼續成功推進Stac-bbb製造活動的可能機制提出了令人鼓舞的初步發現。

•與Stac-BBB的新潛在合作者進行了持續的業務發展討論。

下一代基因組工程

•在ASGCT上展示了一個平臺和三張海報演示，展示了桑加莫的下一代基因組工程能力，包括模塊化整合酶（MINT）平臺的發現，這是一種多功能、蛋白質引導的基因組編輯方法，旨在將大型DNA序列整合到基因組中，有可能使用單一藥物治療在同一基因中具有獨特突變的患者。

•在biorXiv上發表了一份題為 “重新編程的模塊化整合酶的系統開發可實現大型DNA序列的精確基因組整合” 的手稿，進一步詳細介紹了MINT平臺如何建立在Sangamo源自其鋅指平臺的結構蛋白DNA工程能力的基礎上，靶向絲氨酸重組酶Bxb1。該技術旨在將整個基因整合到基因組中，以避免雙鏈DNA斷裂以及需要輔助基因組編輯或DNA修復調節貨物的幫助。

•於2024年6月在美國實驗生物學會聯合會（FASEB）的基因組工程：研究與應用會議上介紹了MiNT平臺的開發情況。

•MINT平臺可以在內部部署，用於以神經病學為重點的適應症，並且可以為人類疾病和農業生物技術環境提供潛在的合作機會。

•與潛在合作者就Sangamo的模塊化集成能力進行了持續的業務發展討論。

2024 年第二季度財務業績

截至2024年6月30日的第二季度的合併淨虧損為3,610萬美元，合每股虧損0.18美元，而2023年同期的淨虧損為1.145億美元，合每股虧損0.66美元。

收入

截至2024年6月30日的第二季度收入為30萬美元，而2023年同期為680萬美元。

收入減少650萬美元的主要原因是我們先前與Biogen和Novartis的合作協議相關的收入分別減少了240萬美元和220萬美元，這是由於這些合作協議於2023年6月終止，與Kite的合作協議相關的收入減少了120萬美元，該協議根據Kite的條款於2024年4月到期，與我們與Sigma-Altis的許可協議相關的收入減少了50萬美元瑞奇公司和利根製藥公司

GAAP 和非 GAAP 運營費用

截至2024年6月30日的第二季度按公認會計原則計算的總運營支出為3,740萬美元，而2023年同期為1.304億美元。截至2024年6月30日的第二季度，非公認會計準則運營支出（不包括減值費用、折舊和攤銷以及股票薪酬支出，如上面的對賬表所示）為3190萬美元，而2023年同期為6,810萬美元。

按非公認會計準則計算，總運營支出減少的主要原因是薪酬和其他人員成本降低，這主要是由於業務重組和2023年宣佈的相應裁員導致員工人數減少；2023年第二季度記錄的重組費用減少，與2023年4月宣佈的裁員有關；由於終止合作協議導致的臨牀前和臨牀費用減少，以及某些研究的延期和重新確定優先順序和發展方案, 外部專業服務減少, 設施和基礎設施相關開支減少.這些下降被終止與製造業相關的供應商安排有關的增加部分抵消，該協議所產生的成本不會給桑加莫帶來經濟利益。

現金和現金等價物

截至2024年6月30日，現金及現金等價物為2780萬美元，而截至2023年12月31日，現金、現金等價物和有價證券為8,100萬美元。2024年8月2日，我們與羅氏集團旗下的基因泰克簽訂了全球表觀遺傳學監管和衣殼交付許可協議，根據該協議，我們預計將在近期獲得總額為5000萬美元的預付許可費和里程碑付款。我們認為，截至2024年6月30日，我們的可用現金和現金等價物，加上基因泰克預計的5000萬美元短期許可費和里程碑式付款，將足以為2025年第一季度的計劃運營提供資金。

2024年的財務指導

•按公認會計原則計算，我們預計2024年的總運營支出約為1.5億美元至1.7億美元，其中包括非現金股票薪酬支出、減值支出以及折舊和攤銷。

•我們預計，非公認會計準則的總運營支出，不包括估計的約1300萬美元的非現金股票薪酬支出、約600萬美元的減值支出以及約700萬美元的折舊和攤銷，在2024年約1.25億美元至1.45億美元之間。

即將舉行的活動

桑加莫計劃參加以下活動：

•富國銀行醫療保健會議，2024年9月4日至6日

•H.C. Wainwright 第 26 屆年度全球投資會議，2024 年 9 月 9-11 日

有關投資者會議網絡直播的訪問鏈接將在Sangamo網站的 “投資者和媒體” 部分的 “活動” 下提供。活動結束後，可在Sangamo網站上的 “演示文稿” 下找到可用材料。

電話會議

Sangamo管理團隊將於美國東部時間8月6日星期二下午 4:30 舉行公司電話會議，進一步討論計劃進展和財務最新情況。

參與者應使用此鏈接註冊並訪問通話。雖然不是必需的，但建議您在活動開始前 10 分鐘加入。註冊後，參與者可以選擇使用提供的號碼和唯一密碼撥入通話，也可以使用撥出選項立即連接手機。

最新的公司簡報可在 “投資者和媒體” 部分的 “演示文稿” 下找到。

訪問網絡直播的鏈接也可以在Sangamo網站的 “投資者和媒體” 部分的 “活動” 下找到。電話會議結束後將提供重播，可通過同一鏈接訪問。

關於桑加莫療法

Sangamo Therapeutics是一家基因組醫學公司，致力於將突破性的科學轉化為藥物，以改變患有嚴重神經系統疾病但沒有足夠或任何治療選擇的患者和家庭的生活。桑加莫認為，其鋅指表觀遺傳學調節劑非常適合潛在地解決毀滅性的神經系統疾病，其衣殼發現平臺可以將遞送範圍擴大到目前可用的鞘內遞送衣殼以外，包括在中樞神經系統中。Sangamo的計劃中還包括多個合作計劃和計劃，這些計劃和計劃具有合作和投資機會。要了解更多信息，請訪問 www.sangamo.com 並通過 LinkedIn 和 Twitter/X 聯繫我們。

前瞻性陳述

本新聞稿包含有關我們當前預期的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：業務發展和臨牀進展對桑加莫現金流和繼續持續經營能力的影響、Sangamo候選產品的治療和商業潛力，包括治療效果的耐久性、Sangamo在其候選產品中使用的技術的治療和商業潛力，包括其基因療法和細胞療法技術以及鋅指平臺及其adeno的潛力-相關的病毒衣殼交付平臺及其新型的下一代模塊化整合酶（MINT）平臺，Sangamo實現與基因泰克許可協議的預期收益的能力，包括但不限於預付許可費的接收和時間安排，Sangamo完成必要的技術轉讓以獲得預期的短期里程碑付款，基因泰克完成臨牀開發、監管互動、製造和全球商業化的可能性，那個Sangamo獲得開發和商業里程碑付款和特許權使用費的可能性，Sangamo建立和維持合作和戰略夥伴關係並實現此類安排的預期收益的能力，包括為其法布里病基因療法項目尋找合作伙伴的能力，以及在Sangamo的Stac-bbB衣殼交付平臺和表觀遺傳學調控能力方面的其他合作，以及輝瑞在gitoroccogenefitel方面的持續發展 parvovec 計劃，包括潛力輝瑞將完成臨牀開發、監管互動、任何最終產品的製造和全球商業化、現有和新合作的預期收入及其時機、Sangamo及其合作者在進行我們正在進行的和潛在的未來臨牀試驗以及提供此類臨牀試驗的臨牀數據方面的預期計劃和時間表、Sangamo候選產品進入後期開發的預期進展、提供3期AFFINE試驗和輝瑞數據的時間表的與相關監管機構討論數據，Sangamo臨牀前神經病學項目的進展，包括公佈和預計提交的IND和CTA數據。MiNT平臺實現大規模基因組工程的潛力，桑加莫對其現金資源充足性及其支出、資本要求和大量額外融資需求的估計，Sangamo的2024年與GAAP和非GAAP總運營費用、減值和股票相關的財務指導基於薪酬的計劃參加行業和投資者會議，Sangamo為獲得額外資金所做的努力和能力，包括為Sangamo的某些項目尋找合作伙伴的計劃和相關的討論，以及其他非歷史事實的聲明。這些陳述不能保證未來的表現，並且存在某些難以預測的風險和不確定性。可能導致實際結果不同的因素包括但不限於與基因泰克可能違反或終止與Sangamo的協議相關的風險和不確定性；以及Sangamo可能無法從基因泰克協議中實現預期收益，包括但不限於進一步驗證鋅指平臺在支持神經退行性疾病療法開發方面的重要性；Sangamo缺乏資本資源和需求要求提供大量額外資金來執行其運營規劃並繼續作為持續經營企業運營，包括桑加莫無法獲得推進其臨牀前和臨牀項目所需的資金或合作伙伴或其他合作伙伴的風險，在這種情況下，Sangamo可能被要求完全停止運營，清算其全部或部分資產和/或尋求美國破產法保護的能力；Sangamo按照目前的設想執行重組的能力；不確定且昂貴的研究，以及

開發過程，包括臨牀前結果可能無法代表任何未來臨牀試驗結果的風險；宏觀經濟因素或財務挑戰，包括持續的海外衝突、當前或潛在的未來銀行倒閉、通貨膨脹和高利率對全球商業環境、醫療保健系統以及Sangamo及其合作者的業務和運營的影響，包括臨牀試驗的啟動和運營；臨牀試驗延遲、暫停和暫停的影響臨牀試驗時間表和候選產品的商業化；臨牀試驗結果的時間不確定和不可預測的性質，包括3期AFFINE試驗的治療效果對患者無法持續的風險，以及STAAR第1/2期研究的最新初步臨牀數據中觀察到的治療效果對患者無法持久的風險，以及該研究的最終臨牀試驗數據無法驗證isaralgagene civaparvovovo的安全性和有效性的風險 vec，而且退出 erT 的患者將不接受ERT；多個監管機構對候選產品的監管審批程序不可預測；依賴早期臨牀試驗的結果，這些結果不一定能預測未來的臨牀試驗結果，包括對Sangamo候選產品的任何註冊試驗的結果；技術開發可能排除Sangamo使用的技術；Sangamo對合作者的依賴及其可能無法確保更多合作以及Sangamo實現預期未來的能力經營業績。

關於我們未來計劃和預期的所有前瞻性陳述，包括我們的財務指導，都取決於我們獲得足夠額外資金的能力。無法保證Sangamo及其合作者能夠開發商業上可行的產品，也無法保證Sangamo將根據基因泰克協議獲得任何里程碑或特許權使用費，也無法保證該協議產生的候選產品獲得監管部門的批准。由於上述風險和不確定性以及Sangamo及其合作者的運營和業務環境中存在的其他風險和不確定性，實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預測存在重大差異。桑加莫證券交易委員會（SEC）的文件和報告中更全面地描述了這些風險和不確定性，包括桑加莫截至2023年12月31日止年度的10-k表年度報告，以及桑加莫截至2024年3月31日和2024年6月30日的季度的10-Q表季度報告以及桑加莫不時向美國證券交易委員會提交的後續文件和報告。本公告中包含的前瞻性陳述自該日起作出，除非適用法律要求，否則Sangamo沒有義務更新此類信息。

非公認會計準則財務指標

為了補充我們根據公認會計原則提出的財務業績和指導，我們列報了非公認會計準則運營費用，其中不包括折舊和攤銷、股票薪酬支出和商譽減值、無限期無形資產和GAAP運營費用中的長期資產。我們認為，這項非公認會計準則財務指標，加上我們根據公認會計原則編制的財務信息，可以增強投資者和分析師對我們不同時期的業績和前瞻性指導進行有意義的比較的能力，並確定我們業務的經營趨勢。我們不包括折舊和攤銷以及股票薪酬支出，因為它們是非現金支出，由於與所報告期間的經營業績沒有直接或直接關係的變化，不同時期可能有很大差異。我們排除了商譽減值、無限期無形資產和長期資產，以便於對我們當前的經營業績進行更有意義的評估並與其他時期的經營業績進行比較。該非公認會計準則財務指標是對根據公認會計原則編制的財務業績指標的補充，不能替代或優於這些指標。我們鼓勵投資者仔細考慮我們在公認會計原則下的業績以及我們的補充非公認會計準則財務信息，以更全面地瞭解我們的業務。

投資者關係與媒體查詢

露易絲·威爾基

ir@sangamo.com

media@sangamo.com

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部分合並財務數據

（未經審計；以千計，每股數據除外）

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