第99.1展示文本
投資者臨牀更新轉錄。
2024年8月6日
運營商-5g
大家好，歡迎參加分子生物技術公司更新網絡研討會。温馨提示，現在所有參與者都處於僅限收聽狀態。
請注意，該網絡研討會正在根據公司的要求進行錄製，結束後將在公司網站上提供重播。現在我將把描述權交給投資者關係負責人Jenene Thomas。
JTC IR的Jenene Thomas。
謝謝，接下來我想提醒我們的聽眾，本次網絡研討會的講話可能會闡述管理層的意圖、信仰、期望或未來預測，這些都是前瞻性聲明，涉及風險和不確定性。本次電話中的前瞻性聲明是依據聯邦證券法的安全港條款而作出的，基於分子的現有期望，真實結果可能會有所不同。因此，您不應過分依賴任何前瞻性聲明。可能會導致實際結果不同於這些前瞻性聲明預期的因素，在分子提供給證券交易委員會的週期性報告中已進行討論。這些文件可在公司網站的投資者部分以及證券交易委員會的網站上獲得。我們鼓勵您仔細查閲這些文件。此外，本次網絡研討會中所包含的某些信息涉及或基於第三方來源的研究、出版物、調查和其他數據以及公司自身的估計和研究。雖然公司認為這些第三方來源在本演示文稿的日期可靠，但它未進行獨立驗證，並未作出任何關於信息的充分、公正、準確或完整的陳述，或者任何獨立來源已經驗證了這些信息。
今天的演講來自分子生物技術公司的領導團隊，包括董事長兼首席執行官Walter Klemp和高級首席醫學官John Paul Waymack博士，以及得克薩斯大學MD Anderson癌症中心癌症藥物分部白血病系的Michael Andreeff博士。
現在我想把網絡研討會轉交給董事長兼首席執行官Walter Klemp。請繼續。
Walter Klemp。
幻燈片3
謝謝Jenene，歡迎大家。這是關於分子的重要更新，我們將更新FDA後的計劃...所以我們很高興您能加入我們。
因為這是一個臨牀更新，所以我們不會在這次網絡研討會上介紹任何財務信息，而只會專注於確保投資者瞭解我們最近宣佈進入三期關鍵試驗的重要性。
在我們深入闡述這一重要更新之前，讓我簡要回顧一下Annamycin是什麼以及為什麼它在急性髓性白血病或AML中如此重要。
迄今為止治療AML以及許多其他腫瘤最重要的藥物類別是蒽環素。
事實上，蒽環素現在已成為治療癌症的中流砥柱已經超過50年了。
但除了一些藥物傳遞的改進外，蒽環類化療藥物的進展非常緩慢。
然而，到目前為止，真正成功的嘗試改進蒽環類化療藥物的療效和安全性還沒有出現，更沒有真正創新的化學結構。
但Annamycin徹底改變了一切，是50年來的真正突破。
Moleculin擁有的專有蒽環類化療藥物是我們認為對這種成熟藥物類型的真正破壞性創新。
根據我們迄今為止的臨牀試驗，我們認為它可能比目前任何一種批准的蒽環類化療藥物更安全和有效。
而且，我們認為它填補了超過一半的AML人羣未被滿足的需求，而且它的用途遠遠不止於AML。
儘管今天的討論是關於AML的，但不要忘記我們也有一個在肉瘤方面的正在進行的臨牀試驗。
幻燈片4
我們認為Annamycin的最重要的立即商業機會是它填補了超過所有AML患者一半以上的未被滿足的需求。根據我們迄今的臨牀試驗， Anamycin提供的CR完全緩解率已經比任何復發或難治AML的治療方案提高了一倍以上。
白血病社區對現有蒽環類化療藥物以及Venetoclax和最近的靶向療法的重要貢獻表示感激，但令人悲傷的是，所有這些藥物組合只能幫助到大約40%的AML人羣。
根據行業指南，包括NCCN，其餘接近60%的AML患者只能接受臨牀試驗或姑息治療。
而且，這主要是由於對現有治療方案的復發或抵抗。
這就是Annamycin缺乏交叉耐藥性的地方，它所展現出的卓越療效數字就是這種缺乏的結果。
幻燈片5
在我們迄今為止的臨牀試驗中，關注Moleculin的人已經看到了這些卓越療效數據，尤其是在二線以上的受試者中。nd 自上次更新以來，我們增加了兩名受試者，但由於他們不是二線以上的受試者，所以沒有改變二線以上的結果。
改變的是另外一名三線以上的受試者，我們現在展示的是二線以上受試者和n=14的合併結果，CRc比率為50%。nd 他們沒有改變第二行。nd 第二行的結果。
根據我們迄今為止的臨牀試驗， Anamycin提供的CR完全緩解率已經比任何復發或難治AML的治療方案提高了一倍以上，我們認為Annamycin的最重要的立即商業機會是它填補了超過所有AML患者一半以上的未被滿足的需求。rd 白血病社區對現有蒽環類化療藥物以及Venetoclax和最近的靶向療法的重要貢獻表示感激，但令人悲傷的是，所有這些藥物組合只能幫助到大約40%的AML人羣。nd3rd 根據我們迄今的臨牀試驗，Annamycin提供的CR完全緩解率已經比任何復發或難治AML的治療方案提高了一倍以上，我們現在展示的是二線以上受試者和n=14的合併結果，CRc比率為50%。
第6頁
我們緩解的中位持續時間也發生了變化，已經延長到了7個月，而且我們能夠自行識別，這些結果似乎與之前的治療沒有關係，更重要的是，在迴應者中78%的人呈MRD陰性測試結果。
MRD代表可測量殘留疾病，在調查人員中已成為強有力的預測指標。
簡言之，普遍意見是MRD陰性患者比MRD陽性患者更有可能獲得長期積極結果。與可用的復發或難治性AML治療相比，78%的MRD陰性是一個令人印象深刻的結果。
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實際上，我們獲得的洞察力支持我們的信念，即Annamycin是基因型和突變的不可知論者。
事實上，我們89%的完全緩解來自通常被認為難以治療且與較差結局相關的細胞遺傳學和突變患者。
所以，我們為一些最嚴重的AML患者提供了大多數人最希望的結果-持久完全緩解，併為許多人提供了通往治癒性骨髓移植的途徑。
第8頁
這就是我們今天在這裏的原因：推出我們的第3階段關鍵試驗。
正式地説，我們稱之為Moleculin復發難治AML AnnAraC臨牀評估。
由於這太難説了，我們造了一個縮略語：“MIRACLE”。
為了更詳細地介紹MIRACLE試驗，讓我們請我們高級首席醫療官Paul Waymack博士為您介紹我們最近的FDA會議和最終試驗設計。
保羅？
保羅·韋馬克醫生
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謝謝，Wally。
總體而言，我們堅信我們最近與FDA的1B/2期結束會議大大降低了Annamycin的開發風險。
重要的是，我們向FDA展示了84名患者的數據，包括該領域獨立專家的報告。順便説一句，這些報告表明Annamycin沒有心毒性。
這些數據和報告由血液學/腫瘤學部門和心臟/腎臟部門進行了審查，後者被認為是FDA有關藥物心臟毒性的最終權威。
由於這次審核，FDA現在同意允許美國的AML患者接受高於當前終身允許的蒽環類藥物劑量限制的治療。
這就為我們帶來了將Annamycin重新引入美國的機會，以進行未來的所有臨牀開發，從而降低最終獲得批准的時間和複雜性。
正如我們已經披露的那樣，Annamycin在Mb-106試驗中的表現被KOL描述為“卓越的”。
但是，這個成功也帶來了一個額外的挑戰，即FDA有一個名為Project Optimus的新倡議，旨在鼓勵開發人員避免超過必要劑量。
歷史上，許多腫瘤學藥物都被標記為應以最大耐受劑量（MTD）給藥，而不考慮更小劑量是否同樣有效。
為了符合這項新的舉措，我們在Mb-106試驗的劑量逐步升高階段停留在了230mg/m2，這顯然是一種安全有效的劑量，而沒有設定最大耐受劑量（MTD）。
然而，為了進一步確定最佳劑量，FDA希望我們的關鍵性3期試驗中，包含對比低劑量（在本例中為190 mg/m2）和Mb-106擴張階段使用的230 mg/m2的比較。
為了實現這一目標，也根據FDA的具體建議，我們計劃Miracle試驗採用適應性3期試驗設計，前75名接受者將隨機接受HiDAC和安納黴素的190mg/m2或230mg/m2劑量中的一個作為安慰劑。
在試驗的第二階段，約有120名接受者將隨機接受HiDAC和安納黴素最佳劑量，或根據前75名患者數據的中間結果確定的安納黴素劑量，以及安慰劑。
選擇“最佳”劑量不僅基於無劑量限制毒性，還基於從最初的75名患者獲得的安全性、藥代動力學和療效數據的總體平衡，符合FDA的新計劃Optimus的要求。
然而，這裏的關鍵是主要終點，即計劃在大約1個月內完成完全緩解。
這一點特別重要，因為我們可以評估Anniamycin的表現速度非常快，而且基於我們迄今數據，我們非常有信心Anniamycin能夠在高劑量Ara-C的比較組中優於它。
持久性和緩解的二級終點也很重要，但不會成為批准的基礎，因此這種設計顯著縮短了我們潛在的批准路徑。
Slide 10 [Paul]
需要注意的是，FDA在NDA過程中不區分2和更多輪治療，並要求我們為3線和2線受試者提供隨機數據。nd你教過哪些JA班級/年級？教學的最喜歡部分是什麼？rdrdnd
為了滿足這個要求，同時促進最佳劑量的快速確定，我們計劃Miracle試驗僅針對2線受試者進行，然後進行類似的試驗，稱為“Miracle 2”，針對3線受試者進行。ndrd
我們估計這將是一個約200人的試驗，將根據初步Miracle試驗中確定的安納黴素最佳劑量，和安慰劑一起與高劑量Ara-C組合進行隨機分組。
Slide 12 [Paul]
我們無法強調多少我們相信這個試驗設計已經減少了我們獲批的風險。
正如圖表所示，HiDAC的歷史表現非常顯著，約為17-18%。
相比之下，Annamycin與HiDAC聯合使用在我們最近的試驗中表現超過了這個水平的兩倍。
Andreef博士，你在你的職業生涯中治療了許多AML患者，你在我們與FDA會面時出席了會議。你對Annamycin獲得批准的前景有什麼想法？
邁克爾·安德里夫博士
嗯，保羅，我同意你的意見，似乎這是一次成功的會議。
當然，如果Annamycin的2期數據像現在這樣強大，那肯定是有幫助的。
至於試驗設計，在這類患者中有許多不同的非標籤方法在不同的機構中進行嘗試，因此創建一個強大的隨機試驗始終是一個挑戰。
但我認為FDA真正幫助了你們的事業，因為他們同意讓患者在30天后交叉。這應該會有助於招募患者，因為患者不會冒太大的風險被隨機分配到對照組。
總的來説，我對Annamycin這個試驗非常樂觀。正如你的圖表所顯示的那樣，HiDAC作為對照組的表現是被充分理解的，如果Mb-106試驗數據是準確的，那麼Annamycin在這個3期試驗中應該沒有問題。
沃爾特·克萊姆普
謝謝，保羅和邁克爾，幫助每個人理解我們進入3期開發的意義。
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因此，以下是我們認為這一切在我們估計的時間線中的作用。
我們應該能夠在2025年第一季度開始招募奇蹟試驗，並預計在2026年中期之前有前75名患者的非盲中間數據。
那時我們將暫停，正如保羅提到的那樣，與FDA進行審查。
那時我們應該能夠申請突破性評估，這將是FDA是否認為Annamycin對患者具有重大機會並且有望獲得批准的堅實指標。
在我們的發展這個階段，你可以看到我們預計會有多個高價值里程碑來支持公司股票的興趣和交易活動。
一個額外的里程碑是招募進展報告，我們計劃在招募前40名受試者左右給出，可以稱之為通往非盲數據的中途點。
雖然這個招募更新將是盲目的，但我們將能夠公佈CR的總數。
這就是為什麼這麼重要的原因：如果我們在治療了40位受試者時看到11或12個CR，那麼很可能我們正在擊敗對照組，因為我們的對照組HiDAC的歷史表現是眾所周知的，並且從試驗到試驗一直保持一致。
因此，這應該讓我們更加有信心2026年的非盲數據。
招募完成並開始NDA過程將要到2028年，但我們不能過分強調於'26年中期在75個受試者中獲得非盲的中期數據的重要性。
這將增加MIRACLE試驗的最終結果將是積極的信心。
在我們看來，這項2026年中期的中期數據可能是除實際提交NDA外最關鍵的拐點。
正如我們之前所説，我們現在正在進入一個階段，這些里程碑很可能會激發合作活動，這可能會導致我們的股東應得的估值和退出機會。
第13頁
此時，我還想提醒大家，我們相信Annamycin相對於治療復發或難治的AML的最佳替代方法要好得多。
所有的靶向療法加起來只能幫助約13％的2線AML患者...總體而言。nd 所有板塊中靶向治療的組合只能幫助約13％的2線AML患者...總體而言。
我們在Mb-106試驗中的表現表明，Annamycin的成功率應該能夠增加一倍以上。
幻燈片14
儘管今天的討論僅側重於AML，但請不要忘記Annamycin在除這一個指標外的其他領域也有潛在用途。
基於我們當前的肉瘤試驗和其他臨牀前研究，我們相信Annamycin在所有列出的癌症的治療中都可以扮演重要角色 - 就像其他當前批准的蒽環素今天所做的一樣。
重要的是，我們的數據表明，Annamycin應該比那些其他的蒽環素更安全，也可能更有效。
穩健的就業創造在MAA市場格魯吉亞州亞特蘭大現代SK EV Battery Plant 3,500職位|$4.5B投資 預計2025年生產 SAVANNAH現代集團Meta Plant EV & Battery Plant 8,100職位|$5.5B投資 預計2025年生產 德克薩斯州奧斯汀三星電子公司芯片工廠2,000職位|$25B投資 預計2025年生產 達拉斯/沃思堡德州儀器半導體工廠 3,000職位|$30B投資 預計2024年生產 總部遷移 特斯拉…加利福尼亞州Palo Alto → 德克薩斯州奧斯汀 甲骨文2…加利福尼亞州舊金山 → 德克薩斯州奧斯汀 卡特彼勒…伊利諾伊州芝加哥 → 德克薩斯州達拉斯 亨利企業…加利福尼亞州聖何塞 → 德克薩斯州休斯頓 波音…伊利諾伊州芝加哥 → 弗吉尼亞北部雷神公司…馬薩諸塞州波士頓 → 弗吉尼亞北部 南卡羅來納州格林維爾BMW EV & Battery Plant 300職位|$1.7B投資 預計2026年生產 亞利桑那州鳳凰城臺積電半導體工廠4,500職位|$40B投資 預計2025年生產 英特爾芯片工廠3,000職位|$20B投資 預計2024年生產 LG Energy Solutions EV電池工廠3,000職位|$5.5B投資 預計2025/2026年生產 特拉華州孟菲斯福特BlueOval City EV & Battery Plant 6,000職位|$5.6B投資 預計2025年生產 納什維爾甲骨文區域校園2 8,500職位|$1.35B投資 土地投資正在進行中 GM:Ultium Cells EV電池工廠1,300職位|$2.3B投資 預計2024年生產 肯塔基州路易斯維爾福特-SK EV Battery Plant 5,000職位|$5.8B投資 預計2026年生產 堪薩斯市松下EV Battery Plant 4,000職位|$4B投資 預計2025年生產 即將到來！ Sunbelt投資公告1 清潔能源項目佔總就業崗位的有意義部分 北卡羅來納洛利紅星電動汽車工廠7,500職位|$4B投資 預計2025年生產 1 信息來源來自公共來源，僅供説明之用，未能窮盡一切。MAA不對宣佈的項目做任何保證，包括這些項目是否會啟動，完成還是以公佈的投資水平開工或提供預期的就業機會。2 最近的新聞報道援引了該公司的執行主席和首席技術官拉里·埃裏森(Larry Ellison)表示，納什維爾將成為甲骨文的總部，並將為該公司帶來數千個工作機會。 我們市場將迎來成千上萬的就業機會，預計總投資超過1000億美元
當你將我們剛才説的所有內容轉化為市場價值時，我們相信股東的潛力是巨大的。
上一個幻燈片中的兩種藥物，Idhifa和Tibsovo（這些是針對僅有一小部分AML人羣的靶向AML藥物，平均CR率約為20％）-在2021年被Servier出售給，價值20億美元。
我們認為Annamycin與3倍於AML患者有關，對治療的患者表現出了兩倍以上的效果。
正如我們最近多次所説的那樣，我們認為此幻燈片反映的價值差異是不可持續的，Moleculin股東的最終退出價值可能達到數十億美元。
值得慶幸的是，我們現在擁有了所需的監管透明度，為人們提供了一個實際的時間表。
MAA的多元化組合和價格點捕捉需求，幫助緩解供給壓力 分區供給情況1 MAA的租金平均比我們子市場的新供給低了大約300/單位，驅動了一種更好的價值主張，適用於租賃市場的更大部分。在市場內，MAA子雷區的多元化有助於減輕城市為中心的供應浪潮的影響。1來自RealPage市場分析的數據(供應遞送、租金差距) 以現有單元數量為基礎的百分比3在與同一子市場的最近交貨的住房數據可用的情況下，在過去一年內實施的遞送。沒有最近遞送的MAA物業被排除在分析之外。 4 總搬出量是指本演示文稿附錄中定義的居民週轉率 MAA的寬帶需求與租金檔位 MAA的租金檔位吸引了市場內租房者的最廣泛的租賃檔位。我們約有34%的單元價格至少比同一子市場的最近交貨低250美元/月，並且我們的另外15%的單元位於沒有最近交貨的子市場中。1,3 MAA的廣泛市場、子市場和物業類型多樣化MAA的租金價格點，吸引了一個大的租賃市場，提供了對供應壓力的保護。總搬出量丨166.4%%搬出量到購房丨12.9%搬出量到單户租房丨3.4% 創紀錄的低啟動項MAA市場(%總單元數量)1,2 自2022年第四季度起，我們市場的啟動趨勢呈下降趨勢，我們預計隨後的遞送趨勢將滯後2年。 內房屋所有權與租賃可負擔性差距MAA在單户住房的搬出比例創紀錄地低，這突出了高單户住房價格與高利率對單户住房可負擔性的影響。2024年第一季度高峯期啟動
為了向投資者清楚表明，我們在此演示文稿中包含了即將出現的里程碑的表格，並且始終可以在我們的網站上查看此演示文稿。
亞特蘭大，喬治亞州Novel West Midtown | 現在租賃鳳凰城，亞利桑那州Novel Val Vista | 現在開始 Salt Lake City, Utah Novel Daybreak |現在租賃丹佛，科羅拉多州MAA Milepost 35 |現在開始 來利，北卡羅來納州MAA Nixie |2024年第四季度開始租賃 坦帕，佛羅裏達州MAA Breakwater |2025年第一季度開始租賃 發展計劃支持持續的價值創造內部和“預先購買”*開發擴大了收入增長潛力。*預先購買式發展是與外部開發商的合資企業，MAA在社區穩定租賃之後全權擁有該物業。請參閲本演示文稿附錄中的租賃社區的定義。PRE-PURCHASE PRE-PURCHASE PRE-PURCHASE Construction Complete
成為第3階段公司一直是我們所追求的目標，很難相信我們實際上已經達到了這個目標。
我們認為至今存在的估值差異不再合理。
最重要的是，我們相信通過為Annamycin定位新藥的批准，我們將在改善甚至挽救數千條生命的關鍵時刻。
對於所有幫助我們走到這一步的人，我們表示感謝。
而且，對於所有追隨Moleculin的人，我們非常高興地説“這終於要發生了”。
感謝大家，祝你們有一個美好的一天！