附錄 99.1

 

img55885398_0.jpg 

Beam Therapeutics報告管道更新和2024年第二季度財務業績

美國食品藥品監督管理局批准了用於Ia型糖原貯積病（GSdIA）的BEAM-301的研究性新藥（IND）申請

在BEACON針對嚴重鐮狀細胞病的BEAK-101的1/2期試驗中，有20多名患者入組，6名患者給藥

Beam-101的初始臨牀數據和ESCAPE的臨牀前非人類靈長類動物數據已提交美國血液學會（ASH）年會上公佈

在針對α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的Beam-302的1/2期試驗中，首位患者給藥；初步臨牀數據預計將於2025年公佈

2024年第二季度結束時擁有10億美元的現金、現金等價物和有價證券；預計運營時間將持續到2027年

馬薩諸塞州劍橋，2024年8月6日——通過基礎編輯開發精準基因藥物的生物技術公司Beam Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：BEAM）今天公佈了2024年第二季度財務業績，並提供了該公司血液學和遺傳病系列的最新情況。

Beam首席執行官約翰·埃文斯表示：“本季度，我們在快速擴大的臨牀產品組合方面取得了重大進展，每個項目都利用基礎編輯技術的力量和精度，為患者提供潛在的一流基因藥物。”“在我們的遺傳病系列中，我們很高興地宣佈，我們在美國的Beam-301研究性新藥（IND）申請已獲得批准，這是我們在美國首次提交體外監管申請。我們專注於啟動Beam-301的位點激活活動，並在6月份啟動研究後，繼續註冊我們針對α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的Beam-3021/2期臨牀試驗。我們期待明年報告Beam-302試驗的第一批數據。此外，BEACON對鐮狀細胞病（SCD）的BEAK-101試驗的入組人數超出了預期，有20多名患者入組，6人給藥，還有其他患者表示同意，並正在篩查過程中。BEAM-101的初步臨牀數據已提交給12月舉行的美國血液學會（ASH）年會，同時還提交了BEAM-201的首批臨牀數據的摘要以及我們在非人類靈長類動物中的第一份ESCAPE臨牀前數據。”

2024 年第二季度及近期進展

•
迄今為止，已有20多名患者通過篩查並報名參加了BEAK-101的1/2期臨牀試驗，BeaM-101是一種用於治療SCD的在研轉基因細胞療法。在這些患者中，有六名患者接受了Beam-101劑量，其他入組的患者正在經歷移植前階段，包括動員和製造。
•
6月，Beam在歐洲血液學協會（EHA）混合大會上報告了數據，重點介紹了其經過鹼基編輯的CD34+造血幹和祖細胞遺傳藥物的優化、封閉和自動化的製造工藝，該藥物目前正在BEACON 1/2期臨牀試驗中用於製造BEAM-101。這些數據包括迄今為止的臨牀前和GMP臨牀製造經驗，表明使用基礎編輯技術加上Beam採用的先進CD34+製造工藝，正在實現符合高質量標準的可重複和穩健的產品產量和可行性。
•
6月，Beam宣佈首位患者接受了Beam-302的治療，這是一種正在研究的體內基礎編輯藥物，旨在精確糾正嚴重AATD的根本原因，目前正在進行1/2期臨牀試驗的評估。
•
美國食品藥品監督管理局已經批准了Beam-301的IND申請，這是一種正在研究的體內鹼基編輯藥物，旨在直接糾正R83C突變，這是Ia型糖原貯積病（GSdia）的主要致病突變之一。

主要的預期里程碑

血液學特許經營權

 

•
BEACON 1/2期臨牀試驗的初步數據已提交給將於2024年12月7日至10日舉行的ASH年會，供其公佈。在驗收之前，Beam預計將提供來自哨點隊列的所有患者以及擴張隊列中的多名患者的數據。
•
Beam繼續推進和投資其工程幹細胞抗體配對逃避（ESCAPE）調節平臺，並預計將在2024年啟動該項目的第一階段臨牀前研究。非人類靈長類動物中ESCAPE的臨牀前數據已提交給ASH。

遺傳病特許經營權

•
Beam繼續註冊針對AATD患者的BEAM-302的1/2期臨牀試驗，並預計將在2025年公佈初步臨牀數據。
•
該公司目前正在啟動gsDIA中Beam-301的1/2期臨牀試驗的場地激活活動，患者給藥預計將於2025年初開始。

腫瘤學

•
Beam-201是一種用於治療復發/難治性T細胞急性淋巴細胞白血病（t-all）/t細胞淋巴細胞淋巴瘤（t-LL）的多重編輯異體CAR-T候選產品Beam-201的1/2期臨牀試驗的初始數據已提交給ASH年會，以供演示。

2024 年第二季度財務業績

•
現金狀況：截至2024年6月30日，現金、現金等價物和有價證券為10億美元，而截至2023年12月31日為12億美元。
•
研發（R&D）費用：2024年第二季度的研發費用為8,700萬美元，而2023年第二季度為9,760萬美元。
•
一般和管理（G&A）費用：2024年第一季度的併購支出為2960萬美元，而2023年第二季度為2470萬美元。
•
淨虧損：2024年第二季度的淨虧損為9,110萬美元，合每股虧損1.11美元，而2023年第二季度為8,280萬美元，合每股虧損1.08美元。

現金跑道

Beam預計，截至2024年6月30日，其現金、現金等價物和有價證券將使該公司能夠為2027年的預期運營費用和資本支出需求提供資金。這一預期包括用於實現上述Beam-101、ESCAPE、Beam-301和Beam-302的每個關鍵預期里程碑的資金，以及對平臺進步和製造能力的持續投資，不包括與可能推出Beam-101相關的商業支出。

關於 Beam療法

Beam Therapeutics（納斯達克股票代碼：BEAM）是一家生物技術公司，致力於為精準基因藥物建立領先的、完全集成的平臺。為了實現這一願景，Beam已經組裝了一個平臺，其中包括一套基因編輯和交付技術，並且正在建設內部製造能力。Beam的基因編輯技術套件以鹼基編輯為基礎，這是一項專有技術，旨在在目標基因組序列上實現精確、可預測和高效的單鹼基變化，而不會在DNA中出現雙鏈斷裂。這有可能實現各種潛在的治療編輯策略，Beam正在使用這些策略來推進基礎編輯程序的多元化組合。Beam是一家以價值觀為導向的組織，致力於為員工、尖端科學以及為患有嚴重疾病的患者提供終身治療的願景。

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。提醒投資者不要過分依賴這些前瞻性陳述，包括但不限於與以下內容相關的陳述：我們技術的治療應用和潛力，包括與SCD萬億.all/T-LL、AATD、GSDIA和ESCAPE相關的陳述；我們推進項目的計劃和預期時機；對Beam-101、Beam-301、Beam-302和ESCAPE的臨牀試驗設計和預期；我們可能的演講在ASH年會上；我們截至2024年6月30日的預計現金、現金等價物和有價證券以及我們的與此相關的預期；我們資本的充足性

 

為運營費用和資本支出需求提供資金的資源以及此類資源預計可用的期限；以及我們通過基礎編輯為患者開發終身、治療性、精準基因藥物的能力。每份前瞻性陳述都存在重要的風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際結果與此類陳述中表達或暗示的結果存在重大差異，包括但不限於以下方面的風險和不確定性：我們成功實現投資組合優先排序和戰略重組收益的能力；我們開發、獲得監管部門批准和商業化候選產品的能力，這可能比計劃更長的時間或成本更高；我們籌集額外資金的能力，但可能不是可用；我們為候選產品獲得、維持和執行專利和其他知識產權保護的能力；我們的候選產品獲得啟動人體臨牀試驗所需的監管批准的不確定性；候選產品的臨牀前測試以及來自臨牀前研究和臨牀試驗的初步或中期數據可能無法預測正在進行或以後的臨牀試驗的結果或成功；我們的臨牀試驗的啟動和註冊以及預期的推進時機超出預期；我們的候選產品或我們賴以管理的交付方式可能會導致嚴重的不良事件；我們的候選產品可能出現生產或供應中斷或故障；與競爭產品相關的風險；以及我們在截至2023年12月31日止年度的10-k表年度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的任何文件中 “風險因素摘要” 和 “風險因素” 標題下確定的其他風險和不確定性。這些前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日。可能導致我們實際結果不同的因素或事件可能會不時出現，因此我們無法預測所有因素或事件。除非適用法律要求，否則我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。

聯繫人：

投資者：

Holly Manning

光束療法

hmanning@beamtx.com

媒體：

丹·佈德威克

1AB

dan@1abmedia.com

 

簡明的合併資產負債表數據（未經審計）

 

（以千計）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

6月30日
2024

 

 

十二月三十一日
2023

 

現金、現金等價物和有價證券

 

$

1,008,165

 

 

$

1,189,876

 

總資產

 

 

1,261,266

 

 

 

1,459,714

 

負債總額

 

 

407,172

 

 

 

478,385

 

股東權益總額

 

 

854,094

 

 

 

981,329

 

 

簡明合併運營報表（未經審計）

 

（以千計，股票和每股數據除外）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

截至6月30日的三個月

 

 

截至6月30日的六個月

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

許可和協作收入

 

$

11,772

 

 

$

20,116

 

 

$

19,182

 

 

$

44,324

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

 

87,041

 

 

 

97,608

 

 

 

171,859

 

 

 

197,254

 

一般和行政

 

 

29,626

 

 

 

24,656

 

 

 

56,350

 

 

 

48,146

 

運營費用總額

 

 

116,667

 

 

 

122,264

 

 

 

228,209

 

 

 

245,400

 

運營損失

 

 

(104,895)

)

 

 

(102,148)

)

 

 

(209,027)

)

 

 

(201,076)

)

其他收入（支出）：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

衍生負債公允價值的變化

 

 

5,500

 

 

 

(900)

)

 

 

2,600

 

 

 

4,700

 

非控股權投資公允價值的變動

 

 

(7,586)

)

 

 

6,148

 

 

 

(10,939)

)

 

 

(6,649)

)

或有對價負債公允價值的變化

 

 

1,779

 

 

 

2,171

 

 

 

1,646

 

 

 

1,875

 

利息和其他收入（支出），淨額

 

 

14,190

 

 

 

11,953

 

 

 

26,039

 

 

 

21,914

 

其他收入總額（支出）

 

 

13,883

 

 

 

19,372

 

 

 

19,346

 

 

 

21,840

 

所得税前淨虧損

 

$

(91,012)

)

 

$

(82,776)

)

 

$

(189,681)

)

 

$

(179,236)

)

所得税準備金

 

 

(39)

)

 

 

—

 

 

 

(39)

)

 

 

—

 

淨虧損

 

$

(91,051)

)

 

$

(82,776)

)

 

$

(189,720)

)

 

$

(179,236)

)

有價證券的未實現收益（虧損）

 

 

(189)

)

 

 

(1,250

)

 

 

(1,714)

)

 

 

415

 

綜合損失

 

$

(91,240

)

 

$

(84,026)

)

 

$

(191,434)

)

 

$

(178,821)

)

每股普通股淨虧損，基本虧損和攤薄後

 

$

(1.11

)

 

$

(1.08)

)

 

$

(2.31

)

 

$

(2.41

)

已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值

 

 

82,312,467

 

 

 

76,335,175

 

 

 

82,005,550

 

 

 

74,315,721