美國
證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
形式
(標記一)
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
根據1934年證券交易法第13或15（d）條提交的過渡報告 |
在由__
委員會文件號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(税務局僱主 |
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501套房 |
|
（主要行政辦公室地址） |
(郵政編碼) |
(
(註冊人的電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
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交易 符號 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器 |
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加速文件管理器 |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是☐不是
截至2024年8月1日，登記人h廣告
i
目錄表
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頁面 |
第一部分： |
財務信息 |
6 |
第1項。 |
財務報表(未經審計) |
6 |
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簡明綜合資產負債表 |
6 |
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簡明合併經營報表和全面虧損 |
7 |
|
股東權益簡明合併報表 |
8 |
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現金流量表簡明合併報表 |
9 |
|
簡明合併財務報表附註(未經審計) |
10 |
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
27 |
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
36 |
第四項。 |
控制和程序 |
37 |
第二部分。 |
其他信息 |
38 |
第1項。 |
法律訴訟 |
38 |
第1A項。 |
風險因素 |
38 |
第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
94 |
第三項。 |
高級證券違約 |
94 |
第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
94 |
第五項。 |
其他信息 |
94 |
第六項。 |
陳列品 |
96 |
簽名 |
98 |
|
2
關於前瞻性陳述的特別説明
這份Form 10-Q季度報告或季度報告包含前瞻性陳述。我們打算將這些前瞻性陳述納入修訂後的1933年證券法第27A節(“證券法”)和修訂後的1934年證券交易法第21E節(“交易法”)中包含的前瞻性陳述的安全港條款。除本季度報告中包含的有關歷史事實的陳述外，本季度報告中包含的所有陳述，包括有關我們未來的經營結果和財務狀況、我們的現金和現金等價物是否足以滿足我們的運營開支和資本支出要求、我們作為持續經營企業的能力、業務戰略、候選產品開發、預期產品、候選產品的批准、研發活動和成本、未來收入、我們業務計劃的成功時間和可能性、管理計劃和目標、臨牀試驗的未來結果和時機、我們候選產品的治療潛力以及我們候選產品的市場潛力的陳述，都是前瞻性陳述。這些表述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，可能導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性表述中明示或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。
在某些情況下，您可以通過“可能”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”、“將”或“繼續”或這些術語的否定或其他類似表述來識別前瞻性陳述，儘管並不是所有前瞻性聲明都包含這些詞語。本季度報告中的前瞻性陳述僅為預測，主要基於我們目前對未來事件和財務趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和財務趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和運營結果。這些前瞻性陳述僅代表截至本季度報告之日的情況，可能會受到許多已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，包括第二部分第1A項所述的風險、不確定性和假設。本季度報告中的“風險因素”。由於前瞻性陳述本身就會受到風險和不確定性的影響，其中一些風險和不確定性是無法預測或量化的，有些是我們無法控制的，因此您不應依賴這些前瞻性陳述作為對未來事件的預測。我們的前瞻性陳述中反映的事件和情況可能無法實現或發生，實際結果可能與前瞻性陳述中預測的結果大不相同。此外，我們在一個不斷髮展的環境中運營。新的風險因素和不確定因素可能不時出現，管理層不可能預測到所有的風險因素和不確定因素。除非適用法律要求，我們不打算公開更新或修改本文中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。
3
彙總風險因素
我們的業務面臨許多風險和不確定因素，包括第二部分第1A項所述的風險和不確定因素。本季度報告表格10-Q中的“風險因素”。在投資我們的普通股時，您應該仔細考慮這些風險和不確定性。影響我們業務的主要風險和不確定因素包括：
4
5
第一部分--融資AL信息
項目1.融資所有報表。
Omega Therapeutics公司
第100章凝實基噴槍牀單
(單位為千，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金及現金等價物 |
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有價證券 |
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應收賬款，應收關聯方 |
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應收賬款 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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經營性租賃使用權資產淨額 |
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受限現金 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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其他流動負債 |
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租賃負債，流動 |
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長期債務，流動部分 |
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流動負債總額 |
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非流動租賃負債 |
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長期債務，淨額 |
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其他負債 |
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總負債 |
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股東權益： |
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優先股，$ |
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普通股，$ |
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額外實收資本 |
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累計其他綜合損失 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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$ |
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附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
6
Omega Therapeutics公司
簡明合併經營報表離子與綜合損失
(單位為千，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
|
截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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||||||||||
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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協作收入 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般和行政 |
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總運營支出 |
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運營虧損 |
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其他收入(費用)，淨額： |
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利息收入，淨額 |
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其他收入(費用)，淨額 |
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( |
) |
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( |
) |
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其他收入合計，淨額 |
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淨虧損 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
歸屬於普通股股東的每股普通股淨虧損（基本和稀釋） |
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
加權平均普通股用於歸屬於普通股股東的每股淨虧損，基本和稀釋 |
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綜合損失： |
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淨虧損 |
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) |
其他全面收益(虧損)： |
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有價證券的未實現收益 |
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綜合損失 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
7
Omega Therapeutics公司
的簡明綜合報表股東權益
(單位為千，不包括份額)
(未經審計)
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普通股 |
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股份 |
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標準桿 |
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額外的已繳費 |
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累積的其他綜合收益（損失） |
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累計 |
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共計 |
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截至2024年1月1日 |
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發行普通股以行使期權 |
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其他綜合收益 |
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基於股票的薪酬 |
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淨虧損 |
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截至2024年3月31日 |
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— |
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基於股票的薪酬 |
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淨虧損 |
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截至2024年6月30日 |
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普通股 |
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股份 |
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標準桿 |
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額外的已繳費 |
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累積的其他綜合收益（損失） |
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累計 |
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共計 |
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截至2023年1月1日 |
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註冊直接發行普通股，扣除發行成本 |
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發行普通股以行使期權 |
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其他綜合收益 |
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基於股票的薪酬 |
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淨虧損 |
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截至2023年3月31日 |
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發行普通股以行使期權 |
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其他綜合損失 |
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基於股票的薪酬 |
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淨虧損 |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
截至2023年6月30日 |
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( |
) |
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( |
) |
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附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
8
Omega Therapeutics公司
簡明扼要的綜合統計員現金流的TS
(單位：千)
(未經審計)
|
|
截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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經營活動 |
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淨虧損 |
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( |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
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折舊 |
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債務發行成本攤銷和債務貼現 |
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經營性租賃使用權資產攤銷 |
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有價證券折價的增加 |
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成功費義務公允價值變更 |
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處置固定資產收益 |
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( |
) |
基於股票的薪酬費用 |
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經營資產和負債變化： |
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應收賬款，應收關聯方 |
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( |
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應收賬款 |
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預付費用和其他流動資產 |
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其他資產 |
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應付帳款 |
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應計費用和其他流動負債 |
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( |
) |
其他負債 |
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( |
) |
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( |
) |
用於經營活動的現金淨額 |
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( |
) |
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( |
) |
投資活動 |
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購置財產和設備 |
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( |
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( |
) |
購買有價證券 |
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) |
有價證券到期日收益 |
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投資活動提供的現金淨額 |
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融資活動 |
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股權發行所得 |
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— |
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支付股權發行費用 |
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( |
) |
償還債務 |
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償還租賃融資 |
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( |
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根據股權激勵計劃發行普通股所得款項 |
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融資活動提供的現金淨額(用於) |
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( |
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現金、現金等價物和限制性現金淨變化 |
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( |
) |
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現金、現金等價物和限制性現金--期初 |
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現金、現金等價物和受限現金--期末 |
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$ |
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現金、現金等價物和限制性現金的對賬 |
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現金及現金等價物 |
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受限現金 |
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現金、現金等價物和限制性現金 |
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現金流量信息的補充披露 |
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支付利息的現金 |
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$ |
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$ |
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補充披露非現金投資和融資活動 |
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應付賬款和應計賬款所列財產和設備購置額 |
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$ |
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$ |
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附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
9
Omega Therapeutics公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
1.業務性質和業務基礎介紹
組織
歐米茄治療公司(“公司”或“歐米茄”)是一家臨牀階段的生物技術公司，通過利用其歐米茄平臺，率先開發一種新型可編程表觀基因組信使核糖核酸藥物。Omega平臺利用表觀遺傳學的力量，這是一種控制基因表達和生物體生活的方方面面的機制，從細胞發生、生長和分化到細胞死亡。Omega平臺能夠控制基本的表觀遺傳過程，通過將異常基因表達恢復到正常範圍而不改變天然核酸序列來糾正疾病的根本原因。本公司於2016年7月(“創始”)成立為特拉華州公司，其辦事處位於馬薩諸塞州劍橋市。
流動資金和持續經營
自成立以來，該公司將其幾乎所有的資源都投入到搭建其平臺和推進其項目組合的發展、建立和保護其知識產權、進行研究和開發活動、組織和配備公司人員、業務規劃、籌集資金以及為這些業務提供一般和行政支持。該公司受到生物技術行業早期臨牀階段公司常見的風險和不確定因素的影響，包括但不限於與候選產品的成功研究、開發和製造相關的技術風險、與候選產品的臨牀開發相關的風險、新技術創新的競爭對手的開發、對關鍵人員的依賴、對專有技術的保護、對政府法規的遵守以及獲得額外資本以資助運營的能力。目前和未來的項目將需要大量的研究和開發努力，包括廣泛的臨牀前和臨牀測試以及商業化之前的監管批准。這些努力需要大量的額外資本、足夠的人員和基礎設施。即使該公司的藥物開發努力取得成功，該公司何時(如果有的話)將從產品銷售中獲得可觀的收入也是不確定的。
在2月份2023年，該公司完成了登記直接發行普通股，並據此發行和出售了普通股
該公司自成立以來一直存在經常性虧損，併發生了$
隨附的未經審計的簡明財務報表不包括這些不確定性的結果可能導致的任何調整。因此，未經審核的簡明財務報表是根據假設本公司將繼續作為一家持續經營的企業編制的，該企業考慮在正常業務過程中變現資產以及償還負債和承諾。
10
與宏觀經濟狀況相關的重大風險和不確定性
包括信貸和金融市場在內的全球經濟最近經歷了極端的波動和破壞，例如，流動性和信貸供應嚴重減少，利率和通貨膨脹率上升，涉及銀行和金融機構的危機，消費者信心下降，經濟增長下降，以及經濟穩定的不確定性。此外，不穩定的市場和經濟狀況，以及國際政治動盪、戰爭和恐怖主義造成的進一步破壞，可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生嚴重的不利影響。
陳述的基礎
隨附的簡明綜合未經審核財務報表乃根據美國公認會計原則(“公認會計原則”)編制。本附註中對適用指引的任何提及均指財務會計準則委員會(“FASB”)的“會計準則編纂”(“ASC”)和“會計準則更新”(“ASU”)中的權威公認會計原則。除非另有説明，本合同中的所有金額均以美元(“美元”)表示。
2.主要會計政策摘要
合併原則
隨附的簡明合併未經審計財務報表包括歐米茄治療公司及其全資子公司歐米茄治療安全公司的賬目，歐米茄治療安全公司是馬薩諸塞州的子公司.所有公司間交易和餘額都已在合併中沖銷。
重新分類
公司將上一年度的關聯方費用重新歸類為研究與開發、一般和行政費用，並在簡明綜合經營報表和全面虧損中進行分類，以符合本年度的列報方式。
未經審計的中期財務信息
本文所附的簡明綜合未經審計財務報表是根據美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的規則和規定編制的，未經審計。未經審核財務報表的編制基準與經審核財務報表相同，但按照公認會計原則編制的財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露已被合併或在本報告中省略，這是該等規則和法規所允許的。管理層認為，所提供的信息反映了為公平反映報告期間的結果所需的所有調整，所有這些調整都是正常和經常性的。這些簡明綜合未經審計財務報表應與本公司於2024年3月28日提交給美國證券交易委員會的截至2023年12月31日的10-K表格年度報告(“2023年10-K表格”)中包含的已審計財務報表及其附註一併閲讀。
截至2024年6月30日的6個月的業績不一定表明截至2024年12月31日的一年、任何其他中期或任何未來一年或任何時期的預期結果。
預算的使用
根據公認會計準則編制簡明綜合未經審核財務報表時，管理層須作出估計和假設，以影響截至報告期及報告期內資產、負債及開支的呈報金額，以及或有資產及負債的披露。本公司根據過往經驗及其認為在當時情況下合理的各種因素作出估計及假設。
這些簡明綜合未經審核財務報表所反映的重大估計和假設包括但不限於對物業和設備使用年限的選擇、用於計算租賃負債的遞增借款利率、研發應計項目以及有關收入確認和基於股票的薪酬的某些判斷。實際結果可能與這些估計不同。估計數的變化反映在已知期間的報告結果中。
11
重要會計政策摘要
公司的重要會計政策在公司2023年10-k年度經審計財務報表的附註2“重要會計政策摘要”中進行了説明。在截至2024年6月30日的六個月內，會計政策沒有重大變化。
近期尚未採用的會計公告
2023年11月，FASB發佈了ASU 2023-07，分部報告(主題280), 對可報告分部披露的改進。新標準要求加強對分部信息和重大分部費用的披露。它不會改變公共實體確定其經營部門的方式。ASU 2023-07適用於2023年12月15日之後開始的財年，以及2024年12月15日之後開始的財年內的過渡期，並允許提前採用。新標準應追溯適用於財務報表中列報的以前所有期間。該公司目前正在評估對其合併財務報表的影響。
2023年12月，FASB發佈了2023-09，所得税（專題740），所得税披露的改進。新標準要求公共企業實體披露已繳納所得税的信息、税率調節中的特定類別，以及符合量化門檻的調節項目的額外信息。該指南應在預期的基礎上適用。對於公共業務實體，ASU 2023-08在2024年12月15日之後的財年生效，並允許提前採用。對於所有其他實體，該標準在2025年12月15日之後的年度期間有效。該公司目前正在評估對其合併財務報表的影響。
3.有價證券
截至2024年6月30日，該公司做到了
下表總結了公司截至2023年12月31日的有價證券（單位：千）：
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2023年12月31日 |
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攤餘成本 |
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未實現虧損總額 |
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公允價值 |
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公司債務證券 |
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) |
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$ |
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4.預付費用和其他流動資產
預付費用和其他流動資產包括以下內容(以千計)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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臨牀發展 |
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研發 |
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設施 |
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軟件 |
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受限現金 |
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保險 |
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其他應收賬款 |
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其他 |
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預付費用和其他流動資產 |
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5.財產和設備，淨額
財產和設備，淨額由以下部分組成(以千計)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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實驗室設備 |
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傢俱和固定裝置 |
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租賃權改進 |
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計算機設備 |
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在建工程 |
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總資產和設備 |
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減去累計折舊 |
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財產和設備，淨額 |
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截至2024年6月30日和2023年6月30日止三個月的折舊費用為 $
6.應計費用
應計費用包括以下各項(以千計)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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員工相關費用 |
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專業和諮詢費 |
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研究成本 |
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製造成本 |
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利息 |
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其他 |
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應計費用 |
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$ |
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在2024年第一季度，該公司應計$
截至2024年6月30日，與員工相關的支出包括
7.定期貸款
於2018年3月9日，本公司與加州銀行(“中銀”，前身為太平洋西部銀行)訂立貸款協議，初步借款$
於2023年9月22日，本公司訂立另一項貸款協議修訂(“第五修正案”)，其中中國銀行將貸款到期日延長至
13
已整合該等資產負債表按公允價值初步入賬，每個報告期的公允價值變動均在其他開支、簡明綜合經營報表及全面虧損淨額中確認。這種債務的公允價值在每個報告期結束時重新計量，直到清償債務為止。
此外，根據《第五修正案》，本公司同意在任何時候與中國銀行保持至少#美元的餘額。
修訂後的貸款協議項下的借款由公司幾乎所有個人財產（其知識產權除外）作為抵押。經修訂的貸款協議沒有相關財務契約;然而，公司須遵守某些肯定和否定契約，公司將在到期前繼續遵守這些契約。
自.起2024年6月30日，$
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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本金 |
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未攤銷債務貼現 |
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賬面淨額 |
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$ |
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該公司確定債務的預期期限等於定期貸款的期限。負債部分的實際利率範圍為
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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合同利息支出 |
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債務發行成本攤銷和債務貼現 |
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利息支出總額 |
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$ |
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於2024年6月30日及2023年12月31日，定期貸款的應計利息為 $
本公司須償還以下與其定期貸款有關的本金(以千計)：
2024年(剩餘6個月) |
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$ |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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總 |
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8.金融工具公允價值
公司現金及現金等價物和限制性現金的公允價值通過報價市場價格計量；公司有價證券的公允價值是根據活躍市場報價以外的定價投入確定的，這些價格在報告日期直接或間接可見。其他流動資產、應付帳款和應計負債由於其短期性質，接近其截至2024年6月30日和2023年12月31日的公允價值。由於浮動利率接近市場利率，本公司債務的賬面價值接近其公允價值。與經修訂貸款協議相關的成功費用責任包含無法觀察到的信息，這些信息反映了本公司自身的假設，即在計量日期幾乎沒有市場活動(如果有的話)，因此成功費用責任是使用不可觀察信息按其公允價值經常性計量的。
公司金融工具的公允價值彙總如下表(以千為單位)：
14
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2024年6月30日 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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總 |
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金融資產 |
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貨幣市場基金 |
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金融負債 |
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成功費義務 |
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2023年12月31日 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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總 |
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金融資產 |
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貨幣市場基金 |
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公司債務證券 |
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金融負債 |
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成功費義務 |
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根據與中國銀行貸款協議的第四和第五修正案，公司將被要求支付總計#美元的成功費用。
截至2024年6月30日，該公司確定它是
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2024年6月30日 |
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2023年12月31日 |
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貼現率 |
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預期實現流動性事件的時間(年) |
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實現流動性事件的概率 |
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在截至2024年6月30日的六個月內，公司成功費用義務的公允價值變化並不重要.
9.租契
該公司為其位於馬薩諸塞州劍橋市的公司辦公室和實驗室空間簽訂了以下運營租約.
瓦薩街325號
於2017年，本公司訂立不可撤銷的營運租賃協議，租賃其位於馬薩諸塞州劍橋市瓦薩街325號的辦公空間，該協議將於。公司需要支付財產税、保險費和正常維護費。經營租賃包含租賃期內預定的固定最低租金升級。於二零一九年及二零二零年，本公司與
橡子公園大道20號
2020年7月13日，本公司與Sail Biomedicines，Inc.(在與LaRonde，Inc.合併之前，Sail Bio，Inc.，前身為Senda Biosciences，Inc.和Kintai Treateutics，Inc.)簽訂了共享空間安排(以下簡稱安排)。至
15
140 First Street(前身為One Charles Park)
2021年11月4日，本公司與ARE-MA地區第94號有限責任公司簽訂了一份租賃合同，租賃總額約為
2023年5月3日，該公司對租約進行了第一次修訂，其中包括推遲部分物業的交付日期，將初始基本租金增加$
2023年7月11日，本公司簽訂了與Priori Bio，Inc.共享空間安排，並於2023年7月12日
截至2024年6月30日，經營性租賃使用權資產淨值為$
使用權資產代表本公司在租賃期內使用標的資產的權利，相關租賃負債代表本公司因租賃而產生的支付租賃款項的義務。使用權資產和相應負債均在租賃開始之日根據租賃期內租賃付款的現值確認。由於該公司的租約沒有提供隱含利率，
16
該公司根據修訂後的定期貸款的利率以及與期限匹配的有擔保市場利率估計了增量借款利率。
下表彙總了年度租賃費用的組成部分。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月(單位：千)。
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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經營租賃費用 |
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可變租賃費用 |
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租賃總費用 |
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可變租賃費用通常包括公共區域維護、公用事業和財產税。截至2024年6月30日的三個月和六個月內， $
與公司租賃相關的加權平均剩餘租期和貼現率如下：
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截至 |
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2024年6月30日 |
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2023年12月31日 |
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加權平均剩餘租賃年限(年) |
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加權平均貼現率 |
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與公司租賃相關的補充現金流信息 截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月情況如下（單位：千）：
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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為計入租賃負債的金額支付的現金 |
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以租賃負債換取的經營性租賃資產 |
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自.起2024年6月30日，截至12月31日止年度140 First Street和325 Vassar的估計最低租賃付款如下（以千計）：
2024年(剩餘6個月) |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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2028 |
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此後 |
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最低租賃付款總額 |
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減去：推定利息 |
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經營租賃負債現值 |
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熱力傢俱售後回租
10.承付款和或有事項
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法律事務
在我們的業務過程中，公司可能不時成為訴訟、仲裁或其他法律程序的一方，包括下列事項。公司可能參與的索賠和法律程序包括對與其產品或候選產品相關的專利的範圍、有效性或可執行性的挑戰，以及公司對其他公司持有的專利的範圍、有效性或可執行性的挑戰。這些索賠包括第三方對公司侵犯他們的專利或違反其許可證或與此類第三方的其他協議的索賠。任何這類法律程序的結果，無論是非曲直，本質上都是不確定的。此外，訴訟和相關事項成本高昂，可能會分散公司管理層和其他資源的注意力，否則這些資源將從事其他活動。如果該公司不能在任何此類法律訴訟中勝訴，其業務、經營結果、流動資金和財務狀況可能會受到不利影響。於每個報告日期，本公司評估潛在虧損金額或潛在虧損範圍是否根據權威性指引處理或有事項的規定而可能及合理地評估。本公司應計法律費用的會計政策是將此類費用確認為已發生的費用。
2024年6月11日，特拉華州衡平法院提起了一項名為喬爾·紐曼訴旗艦先鋒公司等人的股東派生訴訟(“起訴書”)，指控該公司違反受託責任和不當得利，涉及該公司決定與諾和諾德A/S(“諾和諾德”)和先鋒醫藥08，Inc.簽訂研究合作協議。起訴書將該公司列為名義被告，並將該公司的某些高管和董事等列為被告。訴狀要求損害賠償、撤銷救濟、律師費和費用，以及法院認為公正和適當的任何其他和進一步的救濟。本公司無法合理估計與此事相關的潛在損失或損失範圍，並打算積極為自己辯護。
另請參閲附註7所述的合同承諾，定期貸款，附註9，租契，和附註11，許可協議.
11.許可協議
旗艦先鋒創新V，Inc.
於2019年3月，本公司與旗艦聯屬公司旗艦先鋒創新V，Inc.訂立獨家許可協議，根據該協議，本公司獲授予指定專利權項下的全球獨家、享有專利權使用費、可再許可及可轉讓的許可，以開發、製造及商業化特許產品(“旗艦許可”)。根據旗艦許可證的條款，本公司有義務就本公司授權產品的淨銷售額支付較低的個位數百分比版税。特許權使用費應由公司按國家/地區支付，直至該國家/地區涵蓋該特許產品的最後一項有效專利主張到期或放棄為止。該公司還有義務向旗艦公司償還專利訴訟費用。
版税支付取決於旗艦許可下許可產品的銷售。因此，當該等費用在銷售開始時被認為是可能和可估計的，公司將在其應承擔的金額中將特許權使用費費用計入銷售成本。
懷特黑德生物醫學研究所
於2019年5月，本公司與懷特黑德生物醫學研究所(“WIBR”)(本公司一名董事會成員的聯屬機構)訂立獨家許可協議，根據指定專利權，本公司獲授予全球獨家、收取版税及可再許可的許可，以研究、製造、製造、使用、出售、要約出售、租賃及進口產品，以及進行及已進行經許可的工序(“WIBR獨家許可”)。根據WIBR獨家許可的條款，該公司支付了一筆不到$的不可退還的預付款
18
於2019年5月，本公司亦與WIBR訂立共同獨家許可協議，根據指定專利權，本公司獲授予全球獨家、專利費負擔、可再許可的許可，以研究、製造、製造、使用、出售、要約出售、租賃及進口產品，以及進行及已進行經許可的程序(“WIBR共同獨家許可”)。根據WIBR共同獨家許可的條款，該公司支付了一筆不到$的不可退還的預付款
截至2024年6月30日及2023年6月30日止的三個月，公司確認費用為#美元。
年度維護費將根據適用年度的規定金額記為年度費用。一旦確定可能發生里程碑式的付款，應支付的金額將被記錄為研發費用。最後，特許權使用費支付和再許可非特許權使用費支付取決於許可產品的銷售或WIBR獨家和聯合獨家許可下的從屬許可協議的執行。因此，如果在開始銷售或執行再許可協議時，該等費用被認為是可能和可估算的，本公司將應計特許權使用費費用，並按適用情況再許可非特許權使用費付款，以支付本公司應承擔的金額。
Acuitas治療公司
2020年10月，本公司與Acuitas Treateutics，Inc.(“Acuitas”)簽訂了開發和期權協議(“開發和期權協議”)。根據開發和期權協議的條款，雙方同意聯合開發將公司的基因調節療法與Acuitas的脂質納米顆粒相結合的某些產品。此外，根據開發和期權協議，該公司有權根據Acuitas與脂質納米顆粒技術(“Acuitas LNP技術”)相關的專利和專有技術，獲得與兩個指定目標(例如EC構建物)(“保留目標”)相關的非獨家、全球範圍內的可再許可許可，以開發和商業化與該等目標相關的一種或多種治療產品。對於每個期權和預留目標，本公司有義務每年支付技術訪問費和目標預留和維護費，總金額為六位數，直至該預留目標被從預留目標名單中刪除或直至本公司就該預留目標行使選擇權。如果公司行使期權，公司將支付$
於2021年3月，本公司行使開發及期權協議項下的第一項認股權，並與Acuitas訂立非獨家許可協議(“Acuitas許可協議”)，根據該協議，本公司獲授Acuitas LNP技術項下的全球非獨家可再許可許可，以研究、開發、製造及商業開發包含本公司基因調節療法及Acuitas脂質納米粒的產品。在期權行使方面，公司發生了期權行使費用#美元。
截至2024年6月30日及2023年6月30日止的三個月，公司記錄的金額不到$
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費用Acuitas提供的服務、材料費用和可償還費用。截至2024年及2023年6月30日止的六個月，公司記錄了$
開發及期權協議項下的期權行使費用於本公司行使第一個期權時記作研究及發展費用。此外，Acuitas產生的技術訪問費、目標預訂費和維護費、與FTE資金義務相關的費用以及開發和材料成本的報銷在發生時計入研究和開發費用。年度維護費將根據適用年度的規定金額記為年度費用。一旦確定可能發生里程碑式的付款，應支付的金額將被記錄為研發費用。沒有觸發里程碑，而且
日東電工公司
2022年10月12日，公司與日東電工公司(“日東”)簽訂了合作與許可協議(“日東協議”)，根據該協議，日東在日東擁有或控制的與其脂質納米顆粒輸送技術相關的所有知識產權下，向公司授予了獨家的、全球性的、有特許權使用費的、完全可轉讓和完全可再許可的許可。
根據日東協議的條款，該公司預付現金#美元。
截至2024年6月30日的三個月和六個月內，公司記錄了
12.合作協議
PMCO
於2021年11月，本公司訂立
本公司根據ASC 606對這一安排進行了評估，並得出結論，合同對手方PMCO是客户。本公司確定，根據合作協議授予的研究活動和獨家許可被視為單一的履行義務，因此，
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成交價格全部分配給單一履約義務。隨着基本服務的履行和/或外部成本的產生，公司將隨着時間的推移確認與單一履約義務相關的收入。
2024年6月30日的交易總價確定為是$
該公司認可資助的研究和合作記錄美元
根據協議，如果PMCo被收購或出售，該公司有權獲得部分銷售收益。在每個報告期結束時，公司都會評估發生此類交易的可能性。截至2024年6月30日，該公司確定該交易的收益不可能被確認。
諾和諾德
2023年12月31日，公司與諾和諾德A/S公司(“諾和諾德”)以及旗艦公司的關聯公司先鋒醫藥08公司(以及協議中規定的先鋒藥物公司、有限責任公司和PM(NN)探索公司)簽訂了一項研究合作協議。根據該協議的條款，該公司向諾和諾德授予了一個獨家的、有版税的、可轉讓的許可證，有權對其某些知識產權授予多個級別的再許可，以便根據與預防、治療或控制包括糖尿病在內的心臟代謝性疾病有關的產品候選或計劃目標的商定研究和開發計劃進行研究和開發活動。
2024年1月，公司收到了一筆不可退還的預付款#
該公司根據ASC 606對這一安排進行了評估，並得出結論，合同對手方諾和諾德是客户。本公司認定，根據合作協議授予的研究活動和獨家許可被視為單一的綜合履行義務，因為它們無法區分開來。隨着時間的推移，公司使用輸入法確認與單一履約義務相關的收入。根據輸入法，完成進度是根據迄今產生的費用與履行義務完成時估計費用總額的比率來衡量的，公司認為這是衡量其在履行合併履行義務方面的進展情況的最佳方式。以成本為基礎的收入確認輸入法要求管理層對完成業績義務所需的成本進行估計。在進行這種估算時，需要對與成本估算有關的假設進行評估。
截至2024年6月30日，交易總價確定為是$
該公司認可資助的研究和合作記錄美元
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將發生的相關費用。與此協作協議相關的成本被記錄為研究和開發費用。
本公司將評估實現里程碑的可能性，並在被認為可能達到里程碑時將其計入交易價格。當後續銷售基於銷售或基於使用的版税例外進行時，將確認版税。
ASC 606披露
到目前為止，該公司只從與PMCo和Novo Nordisk的合作協議中獲得了收入。在截至2024年6月30日的三個月和六個月內，該公司確認的協作總收入為$
下表彙總了該公司的合同資產和負債(以千計)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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合同資產： |
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應收賬款 |
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未開賬單的收入 |
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收入確認、開票和現金收取的時間導致簡明綜合資產負債表上出現已開票應收賬款、未開票收入（合同資產）和遞延收入（合同負債）。遞延收入計入簡明綜合資產負債表上的其他流動負債和其他負債。截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月內，公司Deliverniz愛德$
13.優先股和普通股
2021年，公司董事會和股東批准了公司修訂和重述的公司證書，除其他外，規定
2023年2月，公司完成了普通股的登記直接發行，據此發行並出售
普通股持有人每持有一股普通股，有權享有一票投票權。在優先股持有人有權獲得的所有優先股息全額支付的情況下，普通股持有人有權從合法可用資金中獲得股息。如果本公司發生任何自動或非自願的清算、解散或清盤，在支付或撥備償付本公司的所有債務和負債以及優先股持有人就清盤資產分配而有權獲得的所有優先金額後，普通股持有人應有權按比例分享公司剩餘可供分配的資產。
截至2024年6月30日，公司已累計預留
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14.股權激勵計劃
2017股權激勵計劃
2017年6月，公司董事會通過《2017年度計劃》，規定對公司員工和非員工發行或購買公司普通股股票授予合格激勵性股票期權和非限制性股票期權、限制性股票或其他獎勵。截至2024年6月30日，有幾個
2017計劃由本公司董事會或其委員會管理，但以本公司董事會已根據2017計劃授予其權力或授權為限。行使價格、歸屬和其他限制由董事會酌情決定，但股票期權的每股行使價格不得低於
2021激勵獎勵計劃
2021年7月，公司董事會通過了2021年計劃，公司股東批准了該計劃。2021年計劃規定授予激勵性股票期權、非法定股票期權、限制性股票獎勵、限制性股票單位、股票增值權等基於股票的獎勵，在IPO之後，所有基於股權的獎勵都是根據2021計劃授予的。該公司最初保留
公司在簡明的合併經營報表和綜合虧損報表中將股票補償費用記為研發費用和一般管理費用，綜合虧損情況如下(單位：千)：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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研發 |
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一般和行政 |
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股票期權
年度公司股權激勵計劃下的期權活動摘要截至2024年6月30日的六個月情況如下：
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加權 |
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加權 |
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截至2024年1月1日未完成 |
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授與 |
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已鍛鍊 |
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過期 |
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截至2024年6月30日未償還 |
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已歸屬並預計將於2024年6月30日歸屬 |
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截至2024年6月30日可撤銷 |
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(1) 總內在價值計算為標的期權的行使價與截至2024年6月30日以貨幣計價的期權的普通股估計公允價值之間的差額.
包括在截至2024年6月30日止六個月期間授予的股票期權中，公司授予首席執行官購買選擇權
布萊克-斯科爾斯期權定價模型中使用的所有已授予股票期權的假設如下:
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截至六個月 |
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2024年6月30日 |
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預期波幅 |
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加權平均無風險利率 |
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預期股息收益率 |
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加權平均預期期限(年) |
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於截至2024年6月30日止六個月內已授出之加權平均授出日期每股購股權之公平價值為$
截至2024年6月30日，已有 $
2021年員工購股計劃
公司董事會於2021年7月通過了《員工購股計劃》(以下簡稱《2021年員工持股計劃》)，並獲得了公司股東的批准。2021年ESPP的目的是為符合條件的員工提供通過累積繳款購買公司普通股的機會。2021年ESPP允許參與者通過繳費(通常以工資扣除的形式)購買普通股，最高金額為管理人確定的合格薪酬。受制於某些其他限制，或除非管理員另有決定，參與者最多可購買
2021年ESPP規定，自2022年1月1日起至2031年1月1日(包括2031年1月1日)止的每個日曆年的第一天，根據該計劃可供發行的股票數量每年增加一次，增加的金額相當於(I)
截至2024年6月30日，本公司尚未根據2021年特別提款權計劃完成發售期限。截至2024年6月30日，公司擁有
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15.普通股股東每股淨虧損
對於本公司報告普通股股東應佔淨虧損的期間，潛在攤薄證券已被排除在每股攤薄淨虧損的計算之外，因為它們的影響將是反攤薄的。因此，用於計算普通股股東應佔每股基本淨虧損和稀釋後每股淨虧損的已發行普通股加權平均股數是相同的。
下表總結了公司普通股股東應佔每股基本淨虧損和攤薄淨虧損的計算方法(除股票和每股金額外，以千計)：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2024 |
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2023 |
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分子： |
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普通股股東應佔淨虧損 |
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基本普通股和稀釋普通股的加權平均數 |
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歸屬於普通股股東的每股普通股淨虧損（基本和稀釋） |
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在計算普通股股東應佔稀釋後每股淨虧損時，該公司不包括下列根據期末已發行金額列報的潛在普通股，因為計入這些股票會產生反稀釋效果：
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截至6月30日， |
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購買普通股的未償還期權 |
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16.所得税
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月期間，由於管理層預測公司在不久的將來不會處於應税狀態，公司記錄了聯邦和州遞延税項資產的全額估值津貼。
涉及美國聯邦、州和地方所得税的規則不斷受到參與立法過程的人員以及美國國税局和美國財政部的審查。税法的變更(這些變更可能具有追溯力)可能會對我們的股東或我們產生不利影響。本公司評估各項税改建議及現行税務條約修訂對其在所有司法管轄區的影響，以確定對其業務的潛在影響及對其未來應課税收入所作的任何假設。本公司無法預測是否會制定任何具體建議、任何該等建議的條款或該等建議如獲通過會對其業務有何影響(如有)。
17.關聯交易
截至二零二四年及二零二三年六月三十日止三個月及六個月，關聯方交易主要包括租金支付及可償還開支，但由從關聯方收取的分租收入抵銷。
該公司的多數股權由旗艦公司持有，其持有的股份約為
在 本公司於2023年7月訂立
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大約
2020年9月，該公司轉租了瓦薩街325號工廠的整個空間，大約
於二零二零年七月，本公司與賽爾生物訂立共享空間安排(該安排)，以
參見注9所述的其他關聯方交易，租契，附註11，許可協議和附註12，協作協議.
18.僱員福利
2018年，該公司根據《國內税收法》第401（k）條制定了固定繳款計劃，即401（k）計劃。401（k）計劃涵蓋所有符合規定最低年齡和服務要求的員工，並允許參與者在税前基礎上推遲部分年度薪酬。2022年5月1日，
19.後續活動
2024年7月31日，公司對租約進行了第三次修訂，租期為1馬薩諸塞州劍橋市第一街40號，郵編：02141，據此，房東提供了$
2024年8月1日，公司與旗艦實驗室97，Inc.(“FL實驗室97”)，據此，本公司同意分租約
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項目2.MANAGEMENT對財務狀況和經營成果的討論和分析。
以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析應與我們在本10-Q表格季度報告或季度報告中其他地方出現的未經審計的財務報表和相關説明以及我們於2024年3月28日提交給美國證券交易委員會或美國證券交易委員會的10-K表格年度報告(“2023 10-K表格”)一起閲讀。本討論和分析中包含的或本季度報告中其他部分闡述的一些信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素的影響，包括本季度報告“風險因素”部分列出的那些因素，我們的實際結果可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果大不相同。另請參閲本季度報告的“關於前瞻性陳述的特別説明”部分。
概述
歐米茄治療公司是一家臨牀階段的生物技術公司，開創了一種新型可編程表觀基因組mRNA藥物。我們的omega平臺利用表觀遺傳學的力量和我們對基因組結構的深刻理解，精確定位並可控制地調節轉錄前水平的基因表達，以治療或治療疾病。我們已經破譯了人類基因組的三維結構。基因及其伴隨的調控因子被組織成不同的、進化上保守的結構，稱為絕緣基因組結構域，或IGD。IGD是基因調控和細胞分化的基本結構和功能單位，是自然界對基因表達的天然調控系統。大多數疾病是由IGD改變引起的基因表達異常引起的。Omega平臺使我們能夠系統地識別和驗證數千個新的基於DNA序列的表觀基因組“郵政編碼”，這些“郵政編碼”與IGD中的單個調控元件相關。我們稱這些表觀基因組靶標為EpiZips。我們理性地設計和設計我們的信使核糖核酸療法，稱為表觀基因組控制器，或ECs，以針對EpiZips進行精確的表觀基因組控制。這使我們能夠精確地將基因調節到所需的表達水平，並控制表達的持續時間。通過這種方法，我們相信omega平臺在一系列疾病和疾病中具有廣泛的潛在適用性，包括那些歷來無法藥物治療、難以治癒和難以治療的目標。我們目前正在籌備的項目包括腫瘤學、再生醫學和多基因疾病，包括免疫學和心臟新陳代謝疾病。
自成立以來，我們遭受了重大的運營虧損。我們沒有將任何產品商業化，也從未從產品銷售中獲得任何收入。我們將幾乎所有的財政資源都投入到研究和開發中，包括我們的臨牀前開發活動，以及準備和啟動我們的候選產品的臨牀試驗。到目前為止，我們的運營資金主要來自出售股權證券的收益以及我們的貸款和擔保協議下的借款。
截至2024年6月30日，我們擁有4,590美元的現金和現金等價物萬。2021年8月，我們完成首次公開招股，據此，我們發行和出售了8,300,976股普通股，其中包括900,976股，原因是承銷商部分行使了以每股17美元的公開發行價購買額外股份的選擇權，總收益為14110美元萬。在扣除承保折扣和佣金以及我們應支付的其他發售費用後，我們收到了約12810美元的萬淨收益。2023年2月，我們完成了普通股的登記直接發售，據此，我們以每股5.78美元的收購價發行和出售了6,920,415股普通股，在扣除估計發售費用後獲得了約3,970美元的萬淨收益。於2023年8月，吾等與Jefferies LLC(“Jefferies”)訂立一項以Jefferies LLC(“Jefferies”)為銷售代理的公開市場銷售協議(“銷售協議”)，根據該協議，吾等可不時在2022年11月8日提交予美國證券交易委員會的S-3表格登記聲明(文件編號333-268254)下的“在市場”或自動櫃員機發售總值高達6,000美元的普通股，並於2022年11月18日宣佈生效。於截至2024年6月30日止六個月內，吾等並無根據銷售協議出售任何普通股股份。
我們產生產品收入的能力將取決於我們的一個或多個候選產品的成功開發、監管批准以及最終商業化。在此之前（如果有的話），由於我們可以產生可觀的產品收入，我們希望通過股權發行、債務融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源為我們的運營提供資金。如果有的話，我們可能無法以優惠的條件獲得額外的融資來源。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品
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開發或未來的商業化努力或授予開發和營銷我們原本寧願自己開發和營銷的候選產品的權利。
我們預計，在可預見的未來，隨着我們尋求通過臨牀開發推進候選產品，繼續臨牀前開發，擴大我們的研發活動，開發新的候選產品，完成臨牀前研究和臨牀試驗，尋求監管部門的批准，並在獲得監管部門批准的情況下將我們的產品商業化，我們預計將繼續產生重大的額外運營虧損。我們的支出也將大幅增加，如果或當我們：
其他發展
於2023年12月31日，吾等與諾和諾德A/S(“諾和諾德”)、先鋒藥業08，Inc.(“PM SpinCo”)、先鋒藥業(NN)、有限責任公司(“股東”)及PM(NN)探索，Inc.(“PMCo NN”及連同PM SpinCo及股東，“PM實體”)訂立研究合作協議(“Novo RCA”)，並就新研究合作協議所載若干條款與旗艦先鋒藥業(“旗艦”)的聯屬公司“先鋒藥業(NN)”、有限責任公司(“股東”)及PM(NN)探索有限公司(“PM實體”)訂立研究合作協議。根據Novo RCA的條款，我們向諾和諾德授予了獨家的、有版税的、可轉讓的許可，有權對我們的某些知識產權授予分許可，以便在與PM實體達成一致的研發計劃下進行研究和開發活動，該計劃與產品候選或計劃目標有關，用於預防、治療或控制世界各地人類的心臟代謝性疾病，包括糖尿病。在執行Novo RCA時，諾和諾德同意預付1,000萬美元的現金，在未來的開發和銷售里程碑付款中最多支付52200美元的萬，以及授權產品淨銷售額的中高個位數到低兩位數百分比的版税。這些付款將在我們和股東之間大致平均分配。2024年1月，我們收到了510美元的萬作為我們預付現金的份額。諾和諾德對授權產品和國家/地區支付版税的義務將在授權產品在該國家/地區首次商業銷售、在該國家/地區適用於該授權產品的某些有效專利權利要求的最後一期到期以及該授權產品在該國家/地區的監管排他性到期之後的最晚十年內到期，但受Novo RCA中規定的某些許可使用費降低和逐步退出條款的限制。有關詳情，請參閲本季度報告其他部分未經審計財務報表附註中的附註12--合作協議。
發展計劃
OTX-2002
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2022年7月，我們宣佈美國食品和藥物管理局(FDA)批准了我們的研究新藥(IND)申請，啟動了OTX-2002治療肝細胞癌的1/2期臨牀試驗，這是人類的第一次臨牀試驗。
在10月份 2022年，我們宣佈了MYCHELANGELO I臨牀試驗中的第一個患者。MYCHELANGELO I期試驗旨在評估OTX-2002的安全性、耐受性、藥代動力學、藥效學和初步抗腫瘤活性。OTX-2002是一種單一療法(第1部分)，與標準護理療法(第2部分)相結合，用於治療復發或難治性肝細胞癌和其他已知與MYC癌基因有關的實體腫瘤類型。這項研究預計將在美國、亞洲和歐洲的臨牀試驗地點招募患者。
2022年11月，我們宣佈OTX-2002被FDA批准為治療肝癌的孤兒藥物。
2023年3月，我們與羅氏公司簽訂了一項臨牀供應協議，作為我們1/2期MYCHELANGELO I臨牀試驗的一部分，評估OTX-2002與羅氏公司的抗PD-L1療法atezolizumab聯合用於晚期MYC驅動的肝細胞癌患者。根據這項協議的條款，羅氏公司將提供阿特唑珠單抗，歐米茄公司將作為試驗總體實施的一部分對合並進行評估。
2023年9月，我們宣佈了正在進行的MYCHELANGELO I試驗第一部分的最初兩個劑量水平隊列(n=8)的初步安全性、耐受性、藥代動力學和翻譯數據。在兩種劑量水平下，所有8名患者都觀察到了高度特異的靶向接觸和目標基因組基因座上預期的表觀遺傳學變化，這導致了MYC表達的快速、強勁和持久的下調。在這兩種劑量水平下，OTX-2002總體耐受性良好，沒有劑量限制毒性。
2024年3月，我們報告了MYCHELANGELO I試驗中單一治療劑量增加部分的前三個隊列的最新情況。截至2024年3月24日的截止日期，數據顯示：
OTX-2002在單一治療劑量遞增方面繼續取得進展。我們預計將在2024年第四季度報告最新的臨牀數據。此外，我們計劃在確定推薦的擴張劑量後，擴展到單一治療和聯合治療的環境中。
OTX-2101
2022年10月，我們宣佈選擇OTX-2101作為第二個EC開發候選藥物，以進入用於非小細胞肺癌(NSCLC)治療的IND使能研究.
其他歐共體項目
除了肝細胞癌和非小細胞肺癌，我們繼續通過臨牀前研究推進歐米茄平臺上的其他內皮細胞。
與宏觀經濟狀況相關的重大風險和不確定性
包括信貸和金融市場在內的全球經濟最近經歷了極端的波動和破壞，例如，流動性和信貸供應嚴重減少，利率和通貨膨脹率上升，涉及銀行和金融機構的危機，消費者信心下降，經濟增長下降，以及經濟穩定的不確定性。不穩定的市場和經濟狀況，以及疫情或國際政治動盪、戰爭和恐怖主義造成的進一步破壞，可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生嚴重的不利影響。
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我們運營結果的組成部分
收入
到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，在可預見的未來也不會從產品銷售中獲得任何收入。到目前為止，我們的收入來自與Pm(CF)Explorations，Inc.或PMCo(旗艦公司)的合作協議，以及與諾和諾德A/S(“諾和諾德”)和先鋒醫藥08，Inc.(旗艦公司的附屬公司)的合作協議。根據這些合作協議，我們有權獲得與我們進行的研究活動相關的費用補償。對於與諾和諾德的合作，我們還收到了一筆不可退還的預付款。
運營費用
研發費用
研究和開發費用主要包括開展研究和開發活動所產生的成本，其中包括：
我們按所發生的費用來支付研究和開發費用。根據對完成具體任務的進展情況的評價，確認研究和開發活動的費用。這些活動的付款是基於個別協議的條款，這些條款可能與所發生的成本模式不同，並在我們未經審計的財務報表中作為預付或應計研究和開發費用反映。我們為將來收到的用於研發活動的商品或服務支付的不可退還的預付款被記錄為預付費用，並在相關商品交付或提供服務時支出。
我們不會將與我們的發現工作、實驗室用品和設施相關的成本(包括折舊或其他間接成本)分配給特定計劃，因為這些成本部署在多個計劃和omega平臺上。我們主要使用內部資源進行我們的研究和發現活動，以及管理我們的臨牀前開發、工藝開發、製造和臨牀開發活動。這些員工在多個計劃和我們的技術平臺上工作，因此，我們不按計劃跟蹤這些成本。
我們還在研發費用中計入一般諮詢的某些關聯方費用，以及與旗艦關聯公司的設施成本和分租收入。
我們預計，我們的研究和開發費用將保持一致，這是基於我們對臨牀和臨牀前計劃以及平臺工作的戰略重新排序。
一般和行政費用
一般及行政開支主要包括行政、財務、法律、人力資源、公司業務發展及行政職能人員的薪金及其他相關成本，例如獎金及福利，包括股票薪酬。一般和行政費用還包括法律、專利、會計、信息技術、審計、税務、諮詢服務、保險和與設施有關的費用的專業費用，其中包括直接折舊成本和設施租金和維護的分配費用以及其他運營成本。
我們還包括與支付給旗艦公司的一般諮詢費用以及代表我們產生的軟件許可相關的某些相關費用和一般管理費用。此外，我們還包括與旗艦附屬公司的設施成本和轉租收入。
30
我們預計，隨着我們繼續支持我們的研究和開發以及我們候選產品的潛在商業化，我們的一般和行政費用將保持一致，並將繼續產生作為上市公司運營所需的費用。
其他收入(費用)，淨額
利息收入(費用)，淨額
利息支出主要包括利息支付、與我們的貸款和擔保協議相關的債務折價攤銷，以及與我們的租賃融資相關的利息支付。見注9-租契關於租賃融資安排的更多細節，請參閲本季度報告其他部分所列未經審計財務報表的附註。利息收入包括從我們的有價證券和貨幣市場賬户賺取的利息。
其他收入(費用)，淨額
其他收入（費用），淨額主要包括已付發票的外匯損益，以及與我們的貸款和擔保協議相關的成功費義務公允價值變化相關的重新計量損益（經修訂）。在結算之前，我們成功費義務的公允價值波動基於每個報告期的重新計量。
行動的結果
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月比較
下表總結了截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月的運營結果，以及這些項目的變化（以千美元計）和百分比。
|
|
截至6月30日的三個月， |
|
|
$增加/ |
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
(減少) |
|
|
更改百分比 |
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
協作收入 |
|
$ |
2,134 |
|
|
$ |
759 |
|
|
$ |
1,375 |
|
|
|
181 |
% |
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研發 |
|
|
12,940 |
|
|
|
25,042 |
|
|
|
(12,102 |
) |
|
|
(48 |
)% |
一般和行政 |
|
|
5,774 |
|
|
|
6,557 |
|
|
|
(783 |
) |
|
|
(12 |
)% |
總運營支出 |
|
|
18,714 |
|
|
|
31,599 |
|
|
|
(12,885 |
) |
|
|
(41 |
)% |
運營虧損 |
|
|
(16,580 |
) |
|
|
(30,840 |
) |
|
|
(14,260 |
) |
|
|
(46 |
)% |
其他收入(費用)，淨額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息收入，淨額 |
|
|
299 |
|
|
|
957 |
|
|
|
(658 |
) |
|
NM |
|
|
其他收入(費用)，淨額 |
|
|
(24 |
) |
|
|
196 |
|
|
|
(220 |
) |
|
NM |
|
|
其他收入合計，淨額 |
|
|
275 |
|
|
|
1,153 |
|
|
|
(878 |
) |
|
NM |
|
|
淨虧損 |
|
$ |
(16,305 |
) |
|
$ |
(29,687 |
) |
|
|
(13,382 |
) |
|
|
|
|
_________________
NM--沒有意義
收入
截至2024年6月30日的三個月，210億美元的萬收入包括與諾和諾德公司合作協議相關的1.5億美元萬和與PMCO合作協議相關的6000萬美元萬。截至2023年6月30日的三個月，萬的收入為80美元，用於償還與PMCO合作協議相關的研究成本。
31
研發費用
截至2024年6月30日的三個月，研發費用減少了1,210美元萬至1,290美元萬，而截至2023年6月30日的三個月研發費用為2,500美元萬。萬減少1,210美元主要是由於減少了800美元萬的外部研究和製造成本、330美元萬的人事相關費用、50美元萬的實驗室費用和50美元的萬設施費用，但這部分被臨牀開發成本增加20美元萬所抵消。外部研究和製造成本的下降主要是由於上一年與研究和開發計劃相關的活動量增加。
一般和行政費用
截至2024年6月30日的三個月，一般和行政費用減少了80美元萬，從截至2023年6月30日的三個月的660美元萬降至580美元萬。萬減少80美元的主要原因是與人事相關的費用減少了50美元萬，諮詢和專業費用減少了40萬，管理費用減少了30美元萬，但設施費用增加了40萬，這部分抵消了減少的費用。
利息收入，淨額
在截至2024年6月30日的三個月裏，淨利息收入減少了70美元萬，從截至2023年6月30日的三個月的100美元萬減少到30美元萬。利息收入淨額減少70美元萬歸因於在截至2024年6月30日的三個月中，來自有價證券和貨幣市場賬户的利息收入減少，以及租賃融資導致的利息支出增加。
其他收入(費用)，淨額
截至2024年6月30日的三個月，其他費用淨額不到10美元萬，截至2023年6月30日的三個月其他收入淨額為20美元萬。截至2024年6月30日的三個月，其他收入淨額減少，主要是由於上一年與我們的貸款和擔保協議有關的成功費用義務重估所產生的收益。
截至2024年6月30日及2023年6月30日止六個月的比較
下表彙總了截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月的業務結果，以及這些項目的變化(以千美元為單位)和百分比。
|
|
截至6月30日的六個月， |
|
|
$增加/ |
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
(減少) |
|
|
更改百分比 |
|
||||
協作收入 |
|
$ |
4,494 |
|
|
$ |
1,274 |
|
|
$ |
3,220 |
|
|
|
253 |
% |
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研發 |
|
|
28,355 |
|
|
|
45,132 |
|
|
|
(16,777 |
) |
|
|
(37 |
)% |
一般和行政 |
|
|
13,170 |
|
|
|
12,800 |
|
|
|
370 |
|
|
|
3 |
% |
總運營支出 |
|
|
41,525 |
|
|
|
57,932 |
|
|
|
(16,407 |
) |
|
|
(28 |
)% |
運營虧損 |
|
|
(37,031 |
) |
|
|
(56,658 |
) |
|
|
(19,627 |
) |
|
|
(35 |
)% |
其他收入(費用)，淨額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息收入，淨額 |
|
|
630 |
|
|
|
1,639 |
|
|
|
(1,009 |
) |
|
NM |
|
|
其他收入(費用)，淨額 |
|
|
(33 |
) |
|
|
53 |
|
|
|
(86 |
) |
|
NM |
|
|
其他收入合計，淨額 |
|
|
597 |
|
|
|
1,692 |
|
|
|
(1,095 |
) |
|
NM |
|
|
淨虧損 |
|
$ |
(36,434 |
) |
|
$ |
(54,966 |
) |
|
|
(18,532 |
) |
|
|
|
|
_________________
NM--沒有意義
收入
截至2024年6月30日的六個月收入為4.5億美元，其中與諾和諾德的合作協議相關的2.9億美元，以及與PMCo的合作協議相關的1.6億美元。截至2023年6月30日的六個月收入為1.3億美元，與與PMCo合作協議相關的研究費用報銷有關。
32
研發費用
截至2024年6月30日止六個月的研發費用從截至2023年6月30日止六個月的4510萬美元減少1670萬美元至2840萬美元。減少1670萬美元的主要原因是外部研究和製造成本下降1310萬美元、人員相關費用380萬美元、實驗室費用70萬美元和臨牀開發費用30萬美元，部分被設施費用增加120萬美元所抵消。外部研究和製造成本的下降主要是由於上一年與研究和開發計劃相關的活動量增加。
一般和行政費用
截至2024年6月30日的六個月，一般和行政費用增加了40美元萬，從截至2023年6月30日的六個月的1,280美元萬增加到1,320美元萬。40美元的萬增長主要是由於140美元萬的設施費用增加，但被50美元萬的諮詢和專業費用減少以及50美元萬的行政費用部分抵消。
利息收入，淨額
在截至2024年6月30日的6個月中，淨利息收入減少了100美元萬，從截至2023年6月30日的6個月的160美元萬降至60萬。利息收入淨額減少100億萬歸因於在截至2024年6月30日的6個月中，來自有價證券和貨幣市場賬户的利息收入減少，以及租賃融資導致的利息支出增加。
其他收入(費用)，淨額
截至2024年6月30日的6個月，其他費用淨額不到10美元萬，截至2023年6月30日的6個月，其他收入淨額為10美元萬。截至2024年6月30日的6個月，其他收入淨額減少，主要是由於上一年與我們的貸款和擔保協議有關的成功費用義務重估所產生的收益。
流動資金和資本資源
流動資金來源
自成立以來，我們遭受了重大的運營虧損。我們預計，在可預見的未來，由於我們支持我們的持續研究活動以及我們的計劃和平臺的開發，我們將產生鉅額費用和運營虧損。我們還沒有將任何產品商業化，我們預計在幾年內不會產生產品收入，如果有的話。到目前為止，我們的運營資金主要來自出售股權證券的收益，包括我們的首次公開募股和註冊直接發行，以及我們貸款和擔保協議下的借款。
2021年8月，我們完成了首次公開募股，據此，我們發行和出售了8,300,976股普通股，其中包括900,976股，原因是承銷商部分行使了以每股17美元的公開發行價購買額外股份的選擇權，總收益為14110美元萬。在扣除承保折扣和佣金以及我們應支付的其他發售費用後，我們收到了約12810美元的萬淨收益。2023年2月，我們完成了普通股的登記直接發售，據此，我們以每股5.78美元的收購價發行和出售了6,920,415股普通股，在扣除估計發售費用後獲得了約3,970美元的萬淨收益。
於2023年8月，吾等訂立了以傑富瑞為銷售代理的銷售協議，據此，吾等可不時根據我們於2022年11月8日提交予美國證券交易委員會的S-3表格登記聲明(文件編號333-268254)，於2022年11月8日在“在市場”或自動櫃員機發行及銷售總值高達6,000萬的普通股，並於2022年11月18日宣佈生效。根據銷售協議，普通股的銷售(如有)可在證券法第415(A)條定義的“按市場發售”的銷售中進行，包括直接通過納斯達克全球精選市場或在我們普通股的任何其他現有交易市場進行的銷售，或向或通過做市商進行的銷售。於截至2024年6月30日止六個月內，吾等並無根據銷售協議出售任何普通股股份。
33
現金流
下表概述我們於各呈列期間的現金來源及用途（以千計）：
|
|
截至6月30日的六個月， |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
用於經營活動的現金淨額 |
|
$ |
(24,477 |
) |
|
$ |
(51,383 |
) |
投資活動提供的現金淨額 |
|
|
4,069 |
|
|
|
46,099 |
|
融資活動提供的現金淨額(用於) |
|
|
(2,183 |
) |
|
|
40,206 |
|
現金、現金等價物和限制性現金的淨變化 |
|
$ |
(22,591 |
) |
|
$ |
34,922 |
|
經營活動
截至2024年6月30日的六個月，經營活動中使用的淨現金總額為2,450美元萬，而截至2023年6月30日的六個月為5,140美元萬。運營現金流出減少2,690美元主要是由於截至2024年6月30日的六個月內確認的運營費用減少1,640美元萬，應收賬款收款的現金流量增加5，10萬，以及應計費用和其他流動負債的變化490萬。
投資活動
截至2024年6月30日的六個月，投資活動提供的淨現金總額為410美元萬，而截至2023年6月30日的六個月為4,610美元萬。投資活動提供的現金減少，主要是由於有價證券的到期日收益減少。
融資活動
截至2024年6月30日的六個月，用於融資活動的現金淨額主要包括用於償還債務和租賃融資的現金。截至2023年6月30日的六個月融資活動提供的現金淨額主要由以下部分組成我們於2023年2月註冊直接發行的收益，扣除發行成本。
貸款和擔保協議
2018年3月9日，我們與美國加州銀行(“中銀”，前身為太平洋西部銀行)簽訂了一項貸款協議，初步借款800美元萬，並於2019年9月30日(“第一修正案”)、2020年1月22日(“第二修正案”)、2020年12月30日(“第三修正案”)和2021年12月20日(“第四修正案”)進一步修訂。
於2023年9月22日，吾等簽訂了另一項貸款協議修正案(“第五修正案”)，根據該修正案，中國銀行將貸款到期日延長至2027年9月30日，但在吾等於2024年12月31日或之前收到出售其股權證券所得至少5,000美元萬現金收益及/或不可退還的前期戰略合作伙伴關係收益後，貸款到期日須進一步延期至2028年9月30日。這筆貸款於2023年9月30日開始償還，每月本金支付30美元萬外加利息，如果到期日不延長至2028年9月30日，還將在2027年9月30日支付400美元萬。利息將繼續按浮動年率釐定，以(I)較當時最優惠利率加0.50%及(Ii)5.50%兩者中較大者為準。我們產生了1.5萬的債務發行成本，這筆成本被記錄為對額外定期貸款的直接減少，並使用實際利息法在相關定期貸款的期限內作為利息支出的組成部分進行攤銷。根據第五修正案，我們需要支付10美元萬的成功費用，根據第四修正案，我們還需要支付20美元的萬成功費用義務。成功費用取決於是否實現了特定的流動性事件。我們確定成功費用負債是一項獨立的金融工具，它在我們的綜合資產負債表上被歸類為負債，最初按公允價值記錄，每個報告期的公允價值變動在其他費用、簡明綜合經營報表和全面虧損淨額中確認。這種債務的公允價值在每個報告期結束時重新計量，直到清償債務為止。
此外，根據第五修正案，我們同意在任何時候與中國銀行保持至少500美元萬的無限制現金餘額，但在我們預付總額至少500美元萬的未償還貸款或貸款本金餘額低於1,000萬時終止。
34
經修訂的貸款協議下的借款以我們的幾乎所有個人財產(我們的知識產權除外)為抵押。經修訂的《貸款協議》沒有任何金融契約；然而，我們必須遵守某些肯定和消極的契約，我們將一直遵守這些契約，直至到期。.
資金需求
截至2024年6月30日，我們擁有4,590美元的現金和現金等價物萬。我們預計，通過對我們的臨牀和臨牀前計劃以及平臺工作進行戰略性的重新排序，我們的費用將與我們的成本削減保持一致。此外，作為一家上市公司，我們將繼續產生與運營相關的額外成本。我們的經營和資本開支的時間和數額將在很大程度上取決於：
為了確保有足夠的資源推進我們的領先計劃，並最大限度地利用我們的平臺創造短期和長期價值機會，我們於2024年3月宣佈了一項戰略優先順序。作為這一計劃的一部分，我們精簡了組織並優化了我們的研發工作，因此，我們相信我們現有的現金和現金等價物將使我們能夠為2025年第一季度的運營費用和資本支出需求提供資金。然而，我們基於可能被證明是不正確的假設做出了這一估計，我們可以比預期更快地利用可用的資本資源。自成立以來，我們一直存在經常性虧損，預計在可預見的未來，我們將繼續產生運營虧損，並在運營中使用現金。我們預計將通過股票發行、債務融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源的組合來為我們未來的現金需求提供資金。美國資本市場的波動和總體經濟狀況可能是籌集所需資金的一個重大障礙，因此，我們可能無法以可接受的條件獲得必要的資金。這讓人對我們作為一家持續經營的企業繼續下去的能力產生了極大的懷疑。
35
合同義務
截至2024年6月30日，我們的合同義務與我們2023年10-k中披露的義務相比沒有實質性變化。
關鍵會計政策和估算
我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們未經審計的財務報表為基礎的，這些財務報表是根據美國公認的會計原則或GAAP編制的。在編制這些未經審計的財務報表時，我們需要做出影響報告的資產、負債、成本和費用金額的估計和判斷。在持續的基礎上，我們評估這些估計和判斷，包括下面描述的那些。我們的估計是基於歷史經驗和我們認為在這種情況下合理的各種其他假設。這些估計和假設構成了對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不是很明顯。實際結果和經驗可能與這些估計大相徑庭。
我們的關鍵會計政策在我們的2023年10-k報告中的標題“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析--關鍵會計政策和估計”以及本季度報告中其他地方的未經審計財務報表的附註下進行了描述。在截至2024年6月30日的六個月內，我們的關鍵會計政策與我們在2023年10-k報告中討論的政策相比沒有實質性變化。
近期發佈的會計公告
我們已審閲所有最近發出的會計聲明，並已確定，除附註2所披露的外-重要會計政策摘要在我們的2023年10-K報告中包括的已審計財務報表的附註以及本季度報告中其他地方出現的未經審計財務報表的附註中，這些標準將不會對我們的財務報表產生實質性影響，或者不適用於我們目前的業務。
新興成長型公司和較小的報告公司地位
我們符合《2012年創業啟動法案》(JumpStart Our Business Startups Act Of 2012)或《就業法案》(JOBS Act)所定義的“新興成長型公司”的資格。因此，我們可能會利用特定的減少披露和其他適用於上市公司的其他報告要求。特別是，《就業法案》規定，新興成長型公司可以利用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則。我們已選擇不“選擇退出”延長的過渡期，這意味着當一項標準發佈或修訂時，如果它對上市公司或私人公司有不同的應用日期，我們可以在私人公司採用新的或修訂的標準時採用新的或修訂的標準，並可以這樣做，直到我們(I)不可撤銷地選擇“選擇退出”延長的過渡期或(Ii)不再具有新興成長型公司的資格。
根據證券法和交易法的定義，我們也是一家“較小的報告公司”。我們可以繼續作為一家較小的報告公司，只要(I)非關聯公司持有的普通股股票的市值低於25000美元萬或(Ii)我們在最近結束的財年的年收入低於10000美元萬，並且非關聯公司持有的普通股股票的市值低於70000美元萬。如果我們是一家較小的報告公司，當我們不再是一家新興的成長型公司時，我們可能會繼續依賴較小的報告公司可以獲得的某些披露要求的豁免。具體地説，作為一家規模較小的報告公司，我們可能會選擇在我們的10-k表格年報中只列報最近兩個財政年度的經審計財務報表，並減少了關於高管薪酬的披露義務，而且，如果我們是一家符合上述(Ii)要求的較小報告公司，我們將不需要獲得由我們的獨立註冊會計師事務所出具的財務報告內部控制認證報告。
項目3.請求關於市場風險的實質性和定性披露。
我們是一家較小的報告公司，如《交易法》第120億.2條所界定，不需要提供本第3項所要求的信息。
36
項目4.控制和程序。
對控制和程序有效性的限制
在設計和評估我們的披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證。此外，披露控制和程序的設計必須反映這樣一個事實，即存在資源限制，要求管理層在評估可能的控制和程序相對於其成本的益處時作出判斷。
對披露控制和程序的評價
在本季度報告所述期間結束時，我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序(如《交易法》第13a-15(E)和15d-15(E)條所述)的有效性。根據評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2024年6月30日，我們截至該日期的披露控制和程序在合理的保證水平下有效。
財務報告內部控制的變化
在截至2024年6月30日的季度內，我們對財務報告的內部控制(根據《外匯法案》規則13a-15(F)和15d-15(F)的定義)沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
37
第二部分--其他信息
項目1.法律規定法律程序。
2024年6月11日，特拉華州衡平法院提起了一項名為喬爾·紐曼訴旗艦先鋒公司等人的股東派生訴訟(“起訴書”)，指控該公司違反受託責任和不當得利，涉及該公司決定與諾和諾德A/S(“諾和諾德”)和先鋒醫藥08，Inc.簽訂研究合作協議。起訴書將該公司列為名義被告，並將該公司的某些高管和董事等列為被告。訴狀要求損害賠償、撤銷救濟、律師費和費用，以及法院認為公正和適當的任何其他和進一步的救濟。
第1A項。RISK因子。
在評估我們的公司時，您應該仔細考慮以下描述的風險和不確定因素，以及本季度報告中包含的所有其他信息，包括我們的財務報表和相關説明以及“管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析”。如果發生以下任何事件或事態發展，我們的業務、前景、經營業績和財務狀況可能會受到重大影響，我們普通股的交易價格可能會下降。下面描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。
與我們的財務狀況和資本要求有關的風險
我們的經營歷史有限，沒有成功開發或商業化任何已獲批准的候選產品的歷史，這可能會使我們很難評估我們業務迄今的成功程度和我們未來生存能力的前景。
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司。到目前為止，我們的業務僅限於為公司提供資金和人員配備，開發我們的技術，以及確定和開發我們的候選產品。我們的前景必須考慮到生物製藥公司在運營初期經常遇到的不確定性、風險、費用和困難。我們還沒有證明有能力進行或完成任何臨牀試驗，獲得市場批准，製造商業規模的產品，或進行成功的產品商業化所需的銷售和營銷活動。因此，如果我們有更長的運營歷史或成功開發、獲得市場批准並將候選產品商業化的歷史，對我們未來成功或生存能力的預測可能不會像應有的那樣準確。此外，我們還可能遇到意想不到的費用、困難、併發症、延誤等障礙。
隨着我們繼續發展業務，我們預計，由於各種因素，我們的財務狀況和經營業績將在每個季度和每年大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的。因此，您不應依賴任何特定季度或年度的結果作為未來經營業績的指標。
自成立以來，我們已經發生了重大虧損，預計在可預見的未來還將出現重大額外虧損。
自成立以來，我們發生了重大淨虧損，包括截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度淨虧損分別為9,740美元萬和10270美元萬。截至2024年6月30日，我們的累計赤字為37110美元萬。此外，我們沒有將任何產品商業化，也從未從產品銷售中獲得任何收入。我們幾乎所有的財政資源都投入到研究和開發中，包括我們的臨牀前開發活動，以及準備和進行我們的候選產品的臨牀試驗。
我們預計，在可預見的未來，隨着我們尋求通過臨牀開發推進候選產品、繼續臨牀前開發、擴大我們的研究和開發活動、開發新的候選產品、完成臨牀前研究和臨牀試驗、尋求監管批准，並在獲得監管批准的情況下將我們的產品商業化，我們預計將繼續產生重大的額外淨虧損。為了獲得FDA批准在美國銷售任何候選產品，我們必須向FDA提交生物製品許可證申請，或BLA，證明FDA滿意地證明該候選產品對於其預期用途是安全有效的(S)。外國監管機構也實施了類似的要求。這一論證需要大量的研究和來自動物試驗的廣泛數據，這些試驗被稱為非臨牀或臨牀前研究，以及人體試驗，被稱為臨牀試驗。此外，隨着時間的推移，將候選產品推進到後續臨牀階段的成本往往會大幅增加。使我們的任何候選產品在一年內獲得市場批准的總成本
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單一司法管轄區將是巨大的，很難準確預測。由於與藥品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測增加費用的時間或金額，或者我們何時或是否能夠開始從產品商業化中產生收入，或實現或保持盈利。我們的支出也將大幅增加，如果或當我們：
未來虧損的數額以及我們何時實現盈利都是不確定的。我們沒有商業階段的產品，在我們成功開發出一個或多個候選產品之前，我們不會從產品的商業銷售中獲得收入，而且可能永遠不會從產品銷售中獲得收入。我們預計在可預見的未來將繼續出現營業虧損和負現金流。這些經營虧損和負現金流已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。
我們需要大量的額外資金，這些資金可能無法以可接受的條款獲得，或者根本不能獲得。如果在需要時未能獲得必要的資本，可能會迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的產品開發。
自成立以來，我們的運營已經產生了大量費用。我們預計繼續進行臨牀前開發、啟動和進行候選產品的臨牀開發以及繼續確定新的候選產品將繼續產生鉅額費用。
除了IPO和2023年2月註冊直接發售的收益外，我們繼續需要額外的資金，為我們計劃的臨牀前開發和臨牀試驗提供資金，並開發新的候選產品，我們可以通過股權發行、債務融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源籌集資金。其他融資來源可能不會以優惠的條件提供，如果有的話。如果我們不能在可接受的條件下籌集更多資金，我們可能無法啟動或完成我們的任何候選產品的臨牀試驗，或尋求FDA或任何外國監管機構的監管批准，並可能被迫停止產品開發。此外，試圖獲得更多資金可能會轉移我們管理層對日常活動的時間和注意力，並損害我們的發展努力。
截至2024年6月30日，我們現有的現金和現金等價物將不足以為我們計劃進行的所有努力提供資金。為了確保有足夠的資源推進我們的領先計劃，並最大限度地利用我們的平臺創造短期和長期價值機會，我們於2024年3月宣佈了一項戰略優先順序。作為這一計劃的一部分，我們精簡了組織並優化了我們的研發工作，因此，我們相信，截至2024年6月30日的現金和現金等價物將足以滿足我們到2025年第一季度的運營費用和資本支出需求。這一估計是基於可能被證明是
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如果是錯誤的，我們就可以比目前預期的更快地使用我們可用的資本資源。此外，如下所述，我們已經確定了關於我們作為一家持續經營的企業繼續存在的能力的條件和事件。我們將需要大量的額外資金，以推出我們目前和任何未來的候選產品並將其商業化。此外，在我們的開發努力過程中可能會出現其他意想不到的成本。由於我們的大多數候選產品處於臨牀前開發階段，而我們尚未進行任何臨牀試驗，因此我們無法合理估計成功完成我們候選產品的開發和商業化所需的實際數量。此外，我們在主要金融機構的賬户中保留了大部分現金和現金等價物，我們在這些機構的存款超過了保險限額。市場狀況可能會影響這些機構的生存能力。如果我們維持現金和現金等價物的任何金融機構倒閉，不能保證我們能夠及時或根本不能獲得未投保的資金。任何無法獲得或延遲獲得這些資金的情況都可能對我們的業務和財務狀況造成不利影響。
我們未來的資本需求取決於許多因素，包括：
我們不能確定是否會在可接受的條件下提供額外資金，或者根本不能。如果我們無法以我們可以接受的條款或及時籌集足夠的額外資本，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們候選產品的開發或商業化或其他研發計劃。
如果我們不能及時獲得資金，我們可能會被要求大幅削減、推遲或停止我們的一個或多個研發計劃或任何候選產品的商業化，或者無法根據需要擴大我們的業務或以其他方式利用我們的商機，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大影響。上述任何事件都可能嚴重損害我們的業務、前景、財務狀況和經營結果，並導致我們的普通股價格下跌。
我們不斷出現的運營虧損令人對我們作為一家持續經營的企業繼續經營的能力產生了極大的懷疑。
自成立以來，我們遭受了重大損失，從未從產品銷售中獲得收入或利潤，也可能永遠不會從產品銷售中獲得收入或利潤。截至2024年6月30日，我們有現金
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和現金等價物4,590美元萬。為了確保有足夠的資源推進我們的領先計劃，並最大限度地利用我們的平臺創造短期和長期價值機會，我們於2024年3月宣佈了一項戰略優先順序。作為這一計劃的一部分，我們精簡了組織並優化了我們的研發工作，因此，根據我們目前的運營計劃，我們相信我們將有足夠的資金履行到2025年第一季度的義務。然而，我們將需要籌集額外的資本來支持我們未來的運營，並繼續作為一家持續經營的企業。不能保證我們將能夠獲得額外的資金，包括通過股票發行、債務融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排的組合，或以可接受的條件獲得其他來源(如果有的話)。在我們通過未來的股權發行籌集額外資本的程度上，普通股股東的所有權權益將被稀釋，這可能是嚴重的稀釋。我們不能保證我們將能夠獲得任何或足夠的額外資金，或者如果有的話，這些資金將以我們滿意的條件獲得。如果我們無法獲得任何或足夠的額外資金，不能保證我們將能夠繼續經營下去，我們將被迫推遲、減少或停止我們的產品開發計劃，或考慮其他各種戰略選擇.
此外，這些因素使人對我們作為一家持續經營的企業繼續下去的能力產生了極大的懷疑。對我們作為一家持續經營企業的持續經營能力的實質性懷疑可能會對我們普通股的每股價格產生實質性的不利影響，我們可能更難獲得融資。如果現有或潛在的合作者出於這種擔憂而拒絕與我們做生意，或者潛在投資者拒絕參與未來的任何融資，我們增加現金頭寸的能力可能會受到限制。認為我們可能無法繼續經營下去的看法可能會導致其他人因為擔心我們履行合同義務的能力而選擇不與我們打交道。
我們以持續經營為基礎編制簡明綜合財務報表，考慮正常業務過程中的資產變現以及負債和承諾的清償情況。本季度報告中包含的簡明綜合財務報表不包括任何調整，以反映公司可能無法在此類財務報表發佈後一年內繼續經營下去。如果我們無法繼續經營下去，您可能會損失您在我們公司的全部或部分投資。
籌集額外資本可能會對我們的股東造成額外的稀釋，限制我們的運營，要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利，並可能導致我們的股價下跌。
在此之前，如果我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入，我們可能會通過股票發行、債務融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源的組合來滿足我們的現金需求。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們有足夠的資金用於當前或未來的運營計劃。
在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對您作為普通股股東的權利產生不利影響。債務融資和優先股融資可能涉及的協議包括限制或限制我們的業務的契約，我們採取特定行動的能力，如招致額外債務、進行資本支出、宣佈股息、贖回我們的股票、進行某些投資以及從事某些合併、合併或資產出售交易等限制。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能被要求放棄對我們的技術、未來收入流或候選產品的寶貴權利，或以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予我們開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
我們現有的和未來的任何債務都可能對我們的業務運營能力產生不利影響。
截至2024年6月30日，根據與加州銀行(前身為太平洋西部銀行)的修訂貸款和擔保協議，我們有1,700萬的未償還借款。貸款協議到期日為2027年9月30日，可進一步延期至2028年9月30日。這筆貸款於2023年9月30日開始償還，每月本金支付30美元萬外加利息，如果到期日不延長至2028年9月30日，還將在2027年9月30日支付400美元萬。貸款協議項下的未償還餘額按浮動年利率計息，利率相當於(I)高於當時最優惠利率0.50%及(Ii)5.50%(由2021年12月20日後首個月開始按月到期)兩者中較大者。我們的未償債務，包括我們從中國銀行借款以外的任何額外債務，再加上我們的其他財務義務和合同承諾，可能會產生重大的不利後果，包括：
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我們打算用我們當時現有的現金和現金等價物來償還我們目前和未來的償債義務。然而，我們可能沒有足夠的資金，也可能無法安排額外的融資，以支付貸款協議或任何其他債務工具下到期的金額。不根據貸款協議或這類其他債務文書支付款項或遵守其他契諾，可能會導致違約和加速到期金額。舉例來説，吾等貸款協議下的肯定契諾包括(其中包括)要求吾等(及吾等促使我們的附屬公司)維持我們的合法存在及獲得政府批准、提交若干財務報告及通知、保存適當的記錄及賬簿、及時提交及繳交税款、維持存貨及保險範圍、與中國銀行(除例外情況外)及受管制協議所規限的帳户(例外情況除外)維持現金。根據貸款協議，如發生可合理預期會對吾等的業務、營運、資產或狀況產生重大不利影響的事件，即屬違約事件。如果發生違約事件，而中國銀行加快了到期金額，我們可能無法加快付款速度，貸款人可能會尋求強制執行擔保債務抵押品的擔保權益。此外，貸款協議下的契約、我們的資產作為抵押品以及我們的知識產權的負質押可能會限制我們獲得額外債務融資的能力。.
我們沒有產生任何產品收入，可能永遠不會盈利。
我們盈利的能力取決於我們創造產品收入的能力。到目前為止，我們還沒有產生任何產品收入，除非或直到我們成功完成臨牀開發並獲得監管部門的批准，然後成功地將我們的候選產品商業化，否則我們不會產生顯著的產品收入。我們的大多數候選產品都處於臨牀前開發階段，需要更多的臨牀前研究和臨牀開發、監管審查和批准、安全的製造供應、成熟的商業化銷售能力、大量投資和足夠的資金，以及重大的營銷努力，才能從產品銷售中獲得任何收入。我們創造產品收入的能力取決於許多因素，包括：
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上面列出的許多因素都是我們無法控制的，可能會導致我們遭遇重大延誤，或者阻止我們獲得監管部門的批准或將我們的候選產品商業化。即使我們能夠將我們的候選產品商業化，我們也可能不會在產生產品銷售後不久實現盈利，如果有的話。如果我們無法通過銷售我們的候選產品來產生足夠的收入，我們可能無法在沒有持續資金的情況下繼續運營。
與我們候選產品的發現、開發、臨牀前和臨牀測試以及監管批准相關的風險
我們的候選產品基於一種新技術，這使得很難預測臨牀前和臨牀開發以及隨後獲得監管批准的時間和成本(如果有的話)。
我們的成功依賴於omega平臺技術，這是一項新技術。因此，很難準確預測我們的計劃和候選產品在進行產品發現或鑑定、臨牀前研究和臨牀試驗時可能遇到的臨牀前和臨牀開發挑戰。此外，由於我們最近才開始對我們的候選流水線產品進行臨牀試驗，我們還無法評估我們的技術在人體上的安全性或有效性，我們開發的任何候選產品的治療可能會產生目前無法預測的短期或長期影響。此外，對於我們在計劃中選擇追求的一些疾病，動物模型可能不存在。鑑於我們技術平臺的新穎性，不能保證臨牀前工作的持續時間、臨牀開發、FDA或類似的外國監管機構可能要求參加臨牀試驗以確定我們候選產品的安全性和有效性、純度和效力的患者數量，也不能保證這些臨牀試驗產生的數據將被FDA或類似的外國監管機構接受以支持上市批准。FDA和類似的監管機構可能需要比往常更長的時間來決定我們提交的任何生物製品許可證申請或BLA或外國營銷申請，並可能最終確定我們的候選產品沒有足夠的數據、信息或經驗來支持批准。FDA或類似的外國監管機構還可能要求我們進行額外的上市後研究或實施風險管理計劃，如風險評估和緩解戰略或REMS或類似的風險管理措施，直到我們獲得與我們的候選產品更多的經驗。這些因素中的每一個都可能增加我們的預期開發成本，並延遲、阻止或限制我們候選產品的任何商業化範圍。驗證過程需要時間和資源，可能需要獨立的第三方分析，並且可能不會被FDA和類似的外國監管機構接受或批准。我們不能確定我們的方法將導致單獨或與其他療法結合開發出可批准或適銷對路的產品。
此外，即使我們從我們計劃的臨牀試驗中獲得數據，因為我們計劃中應用的omega平臺技術是新的，並且沒有經過外部驗證，我們的數據可能很難複製和/或受到我們或其他人的誤解。表觀基因組控制器代表了一種新的藥物類別，尚未在臨牀試驗中進行評估，也未獲得監管部門的批准。因此，我們可能需要為臨牀數據開發新的評估方法或指標，這可能會使分析數據變得更加困難，或者對於我們來説，開發我們的EC可能需要更多的時間或更高的成本，而對於相同的適應症來説，開發我們的ECs比其他療法更昂貴。由於這些因素，我們很難預測產品候選開發的時間和成本，我們也無法預測omega平臺技術或任何類似或競爭性表觀遺傳技術的應用是否會導致任何產品的識別、開發和監管批准。我們不能保證我們未來遇到的任何與omega平臺技術或我們的任何研究項目相關的開發挑戰不會導致重大延遲或意外成本，也不能保證此類開發問題能夠得到解決。這些因素中的任何一個都可能阻止我們完成臨牀前研究或我們可能啟動的任何臨牀試驗，或者將我們可能及時或有利可圖地開發的任何候選產品商業化。
此外，FDA和其他監管機構的臨牀試驗要求以及這些監管機構用來確定候選產品安全性和有效性的標準，根據潛在產品的類型、複雜性、新穎性、預期用途和市場而有很大不同。與其他更知名或經過廣泛研究的治療方式和方法相比，像我們這樣的新產品候選產品的監管審批過程可能更昂貴，耗時更長。此外，隨着我們開發新的治療方法，風險會增加
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FDA或類似的外國監管機構可能不會考慮臨牀試驗終點提供具有臨牀意義的結果，由此產生的臨牀數據和結果可能更難分析。到目前為止，很少有基因治療產品獲得FDA和類似的外國監管機構的批准，這使得很難確定我們的候選產品在美國、歐盟或歐盟或其他司法管轄區獲得監管批准需要多長時間或花費多少錢。此外，一個監管機構的批准可能不代表其他監管機構可能需要批准什麼。
管理可編程表觀遺傳藥物的監管要求已經演變，並可能在未來繼續變化。例如，FDA在其生物製劑評估和研究中心(CBER)內設立了組織和高級治療辦公室，以整合對基因治療和相關產品的審查，並設立了細胞、組織和基因治療諮詢委員會，以就其審查向CBER提供建議。除了FDA的監督和IRBs的監督外，根據美國國立衞生研究院(National Institutes of Health，簡稱NIH)發佈的指導方針，基因治療臨牀試驗還必須接受機構生物安全委員會(IBC)的審查和監督。IBC是一個地方機構委員會，負責審查和監督該機構利用重組或合成核酸分子進行的研究。在任何機構開始臨牀研究之前，該機構的IRB及其IBC評估研究的安全性，並確定對公共衞生或環境的任何潛在風險。雖然NIH指南不是強制性的，除非相關研究是在接受NIH重組或合成核酸分子研究資助的機構進行的或由其贊助的，但許多公司和其他不受NIH指南約束的機構自願遵循這些指南。此外，其他人在候選基因治療產品的臨牀試驗中發生的嚴重不良事件或進展可能會導致FDA或其他監管機構開始暫停我們的臨牀試驗，或以其他方式改變對我們任何候選產品的批准要求。儘管FDA決定是否可以繼續進行個別基因治療方案，但其他審查機構的審查過程和決定可能會阻礙或推遲臨牀試驗的啟動，即使FDA已經審查了該試驗並批准了其啟動。這些和其他監管審查機構、委員會和諮詢小組及其公佈的要求和指南可能會延長監管審查過程，要求我們進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，增加我們的開發成本，導致監管立場和解釋的變化，推遲或阻止這些候選治療藥物的批准和商業化，或者導致重大的批准後限制或限制。類似的要求也適用於歐盟。歐洲藥品管理局(EMA)有一個高級療法委員會(CAT)，負責評估高級療法醫藥產品的質量、安全性和有效性(S)。ATMP包括基因治療藥物、體細胞治療藥物和組織工程藥物。CAT的作用是準備一份關於ATMP候選人的營銷授權申請的意見草案，該草案提交給EMA。在歐盟，ATMP的制定和評估必須在歐盟相關準則的背景下進行審議。EMA可能會發布關於基因治療藥物產品的開發和營銷授權的新指南，並要求我們遵守這些新指南。同樣，在其他司法管轄區也存在複雜的監管環境，在這些環境中，我們可能會考慮為我們的候選產品尋求監管批准，從而使監管環境進一步複雜化。
適用監管指南的變化可能會延長監管審查過程，要求我們進行額外的研究或試驗，增加我們的開發成本，導致監管立場和解釋的變化，推遲或阻止我們候選產品的批准和商業化，或者導致重大的批准後限制或限制。當我們推介我們的候選產品時，我們將被要求諮詢監管機構並遵守適用的指導方針。如果我們未能做到這一點，我們可能被要求推遲或停止此類候選產品的開發。這些額外的流程可能會導致審查和批准過程比我們預期的要長。由於監管審批程序增加或延長或對我們候選產品開發的進一步限制而導致的延誤可能代價高昂，並可能對我們及時完成臨牀試驗和將我們當前和未來的候選產品商業化的能力產生負面影響。
在這一潛在的新藥物類別中，沒有表觀基因控制器藥物被批准，而且可能永遠不會因為其他人或我們的努力而獲得批准。由於這類新藥的新穎性和史無前例的性質，信使核糖核酸藥物開發具有重大的開發和監管風險。
作為一種潛在的新藥物類別，到目前為止，還沒有表觀基因組控制藥物獲得FDA或其他監管機構的批准。由我們或我們的戰略合作伙伴成功發現和開發表觀基因組控制藥物是高度不確定的，取決於許多因素，其中許多因素超出了我們或他們的控制。我們已經並將繼續做出一系列商業決策，並承擔一定的風險，以推進我們的開發努力和流水線，包括與信使核糖核酸技術、交付技術和製造工藝相關的決策，根據我們、我們的戰略合作伙伴或其他人的進一步工作，這些決策可能被證明是不正確的。
我們在早期開發階段看似有希望的藥物可能無法推進，在臨牀前階段或臨牀階段經歷延遲，經歷臨牀擱置，或由於許多原因而無法上市，包括：
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我們的研究藥物目前是在LNP中配製和管理的。這些LNP可能會引起與LNP的成分相關的系統性副作用，其中一些可能還沒有在人體上進行測試。LNPs的一個公認的侷限性是在單次和重複給藥時可能發生炎症反應，這可能會影響耐受性和治療指數。因此，我們的特許和內部開發的專有LNP系統的設計具有高度的耐受性，並通過體內重複給藥將與LNP車輛相關的毒性降至最低。雖然我們繼續優化我們的LNPs，但不能保證我們的LNPs不會產生不良影響。我們研究藥物的某些方面可能會引發來自mRNA或脂質的免疫反應，以及生物途徑內的不良反應，或由於mRNA或LNP的降解，其中任何一種都可能導致我們的一項或多項臨牀前或臨牀研究中的重大不良事件。我們的LNP可以全部或部分地促進以下一種或多種反應：免疫反應、輸液反應、補體反應、調理反應、抗體反應，包括IgA、IGM、IgE或Ig G或其某種組合，或者與LNP相關的某些脂質或聚乙二醇組分對聚乙二醇或聚乙二醇組分的反應。這些類型的副作用中有許多已經在LNPs中廣泛觀察到。對於任何此類不良事件的根本原因，可能會產生不確定性，這將使我們很難在未來的臨牀試驗中準確預測副作用，並將導致我們的計劃顯著延遲.
臨牀前開發是不確定的，特別是對於表觀基因組控制器等新型藥物，因此我們的臨牀前計劃或開發候選項目可能會被推遲、終止或可能永遠不會進入臨牀，其中任何一項都可能對我們的平臺或我們的業務產生實質性的不利影響。
我們的大多數項目都處於臨牀前開發階段。在我們可以為開發候選藥物啟動臨牀試驗之前，我們必須完成廣泛的臨牀前研究，包括支持IND的良好實驗室實踐，或GLP，以及美國以外的同等要求，毒理學測試。臨牀前發展是不確定的，包括由於所使用的疾病模型的可變性。我們可能不會確定具有將其推進到進一步臨牀前研究所需的治療活性或安全性特徵的開發候選藥物，或者最初有希望的開發候選藥物的臨牀前研究結果可能不支持進一步測試。我們還必須完成關於化學、製造和控制的廣泛工作，或CMC，活動(包括產率、純度和穩定性數據)將包括在任何IND或類似的外國文件中。表觀基因組控制器等新型藥物的CMC活動需要廣泛的製造工藝和分析開發，這是不確定和漫長的。我們不能確定我們的臨牀前測試和研究的及時完成或結果，也不能預測FDA或其他監管機構是否會接受我們的臨牀前測試或我們建議的臨牀計劃的結果，或者我們的臨牀前測試、研究和CMC活動的結果是否最終將支持我們計劃的進一步發展。因此，我們不能確保我們能夠在我們預期的時間表上提交IND或類似的臨牀前計劃申請，我們也不能確保IND或類似申請的提交將導致FDA或其他監管機構允許臨牀試驗開始。
OTX-2002的臨牀開發可能會被推遲或終止，我們可能永遠不會獲得監管部門對OTX-2002的批准，這可能會對我們的平臺或我們的業務產生實質性的不利影響。此外，臨牀開發需要大量的資本投資，這可能是我們無法支持的。我們在完成OTX-2002和我們的其他候選產品的開發和商業化過程中可能會產生不可預見的成本或遇到延遲，或者最終無法完成。
在獲得FDA或其他類似外國監管機構批准銷售我們的候選產品之前，我們必須完成臨牀前開發和廣泛的臨牀試驗，以證明我們候選產品的安全性和有效性。臨牀測試費用昂貴、耗時長，而且存在不確定性。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在這個過程的任何階段，臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後來的臨牀試驗的成功。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司相信他們的產品候選
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在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但未能獲得其藥物的上市批准。
2022年7月，我們宣佈FDA批准了我們的IND申請，啟動了OTX-2002治療肝癌的1/2階段臨牀試驗，這是第一次人類臨牀試驗，該試驗是根據MYCHELANGELO臨牀計劃啟動的。我們還沒有為我們的任何候選產品啟動或完成任何其他臨牀試驗。我們不能保證我們的任何臨牀試驗將按計劃啟動或進行，或按計劃完成。我們也不能確定提交任何未來的IND或類似申請是否會導致FDA或其他監管機構(如果適用)允許未來的臨牀試驗及時開始。此外，即使這些試驗開始，也可能出現可能導致監管當局暫停或終止此類臨牀試驗的問題。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段，我們的臨牀試驗可能不會成功。可能妨礙成功或及時啟動或完成臨牀試驗的事件包括：
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臨牀試驗必須根據FDA和其他適用監管機構的法律要求、法規或指導方針進行，並受這些政府機構和進行臨牀試驗的醫療機構的倫理委員會或IRBs的監督。如果臨牀試驗被我們、數據安全監測委員會或數據安全監測委員會或FDA或任何其他監管機構暫停或終止，或者如果進行此類試驗的機構的IRBs暫停或終止其臨牀研究人員和受其審查的地點的參與，我們也可能遇到延誤。此類機構可能會因多種因素而暫停或終止臨牀試驗，這些因素包括未能按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA或其他監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致實施臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用候選產品的益處、政府法規或行政措施的變化，或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。
此外，我們臨牀試驗的首席研究員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能被要求向FDA或類似的外國監管機構報告其中一些關係。FDA或類似的外國監管機構可能會得出結論，我們與主要研究人員之間的財務關係造成了利益衝突或以其他方式影響了對該研究的解釋。因此，FDA或類似的外國監管機構可能會質疑在適用的臨牀試驗地點產生的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA或類似的外國監管機構延遲批准或拒絕我們的上市申請，並可能最終導致我們的一個或多個候選產品被拒絕上市批准。
延遲完成我們候選產品的任何臨牀試驗將增加我們的成本，減慢我們候選產品的開發和審批過程，並延遲或可能危及我們開始產品銷售和創造產品收入的能力。此外，許多導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的因素最終也可能導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。因此，我們的臨牀試驗出現的任何延誤都可能縮短我們擁有將候選產品商業化的獨家權利的任何期限，而我們的競爭對手可能會在我們之前將產品推向市場，這可能會顯著降低我們候選產品的商業可行性。這些情況中的任何一種都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營結果和前景。
此外，FDA和其他監管機構關於臨牀試驗的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規。例如，歐盟與臨牀試驗相關的監管格局最近發生了變化。歐盟臨牀試驗條例，或稱CTR，於2014年4月通過，廢除了歐盟臨牀試驗指令，於2022年1月31日生效。雖然《臨牀試驗指令》要求在進行臨牀試驗的每個成員國向主管的國家衞生當局和獨立的倫理委員會提交單獨的臨牀試驗申請(CTA)，但CTR引入了一個集中的程序，只要求提交一份多中心試驗的申請。CTR允許贊助商向每個成員國的主管當局和道德委員會提交一份文件，導致每個成員國做出一項決定。CTA的評估程序也得到了統一，包括由所有有關成員國進行聯合評估，並由每個成員國單獨評估與其領土有關的具體要求，包括道德準則。每個成員國的決定通過集中的歐盟門户網站傳達給贊助商。一旦CTA獲得批准，臨牀試驗開發就可以繼續進行。CTR預計將有三年的過渡期。正在進行的臨牀試驗和新的臨牀試驗將在多大程度上受到CTR的控制，這一點各不相同。(I)在2022年1月31日之前根據《臨牀試驗指令》提交申請的臨牀試驗，或(Ii)在2022年1月31日至2023年1月31日之間且贊助商選擇適用《臨牀試驗指令》的臨牀試驗，在2025年1月31日之前仍受該指令管轄。在這一日期之後，所有臨牀試驗(包括正在進行的臨牀試驗)都將受到CTR條款的約束。我們和我們的第三方服務提供商(如CRO)遵守CTR要求可能會影響我們的開發計劃。
目前尚不清楚英國將在多大程度上尋求將其法規與歐盟接軌。英國關於臨牀試驗的監管框架源自現有的歐盟立法(如英國法律所實施的，
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通過二次立法)。2022年1月17日，英國藥品和保健產品監管機構(MHRA)啟動了為期8周的諮詢，內容是重塑英國臨牀試驗立法，具體目標是簡化臨牀試驗審批，支持創新，提高臨牀試驗透明度，實現更大的風險比例，並促進患者和公眾參與臨牀試驗。MHRA於2023年3月21日公佈了諮詢結果，其中確認將更新現有立法。由此產生的立法變化尚未公佈，最終將決定英國法規與(歐盟)CTR的一致程度。英國決定不將其法規與歐盟採用的新方法緊密結合，可能會對在英國進行臨牀試驗的成本產生影響，而不是在其他國家。
如果我們在適應現有要求的變化或採用管理臨牀試驗的新要求或政策方面進展緩慢或無法適應，我們的開發計劃也可能受到影響。
FDA和類似的外國監管機構的監管審批過程漫長、昂貴、耗時，而且本質上是不可預測的。如果我們最終無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准，我們將無法產生產品收入，我們的業務將受到嚴重損害。
未經FDA批准，我們不得在美國商業化、營銷、推廣或銷售任何候選產品。外國監管機構也實施了類似的要求。獲得FDA和類似的外國監管機構批准所需的時間是不可預測的，但通常需要在臨牀試驗開始後多年，並取決於許多因素，包括監管機構的相當大的酌情決定權。此外，批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會在候選產品的臨牀開發過程中發生變化，並可能因司法管轄區而異。我們尚未在美國或任何其他司法管轄區獲得任何候選產品的監管批准，而且我們未來可能尋求開發的任何候選產品都可能永遠不會獲得監管批准。
在獲得在美國或其他地方將候選產品商業化的批准之前，我們必須通過嚴格控制的試驗提供大量證據，並讓FDA或其他監管機構滿意地證明，這些候選產品是安全有效的、純淨的、具有預期用途的。即使我們相信我們的候選產品的非臨牀或臨牀數據是有希望的，這些數據可能也不足以支持FDA或其他監管機構的批准。FDA或其他監管機構還可能要求我們在批准之前或批准後對我們的候選產品進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，或者它可能會反對我們臨牀開發計劃的要素。
FDA或任何外國監管機構可以延遲、限制或拒絕批准我們的候選產品，或要求我們進行額外的非臨牀或臨牀測試，或出於許多原因放棄計劃，包括但不限於以下原因：
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此外，FDA和外國監管機構可能會改變他們的批准政策，並可能制定新的規定。例如，在歐盟委員會於2020年11月發起的歐洲藥品戰略倡議的背景下，歐盟藥品立法目前正在進行全面審查。歐盟委員會關於修訂與醫藥產品有關的幾項立法文書的建議(可能縮短監管排他性期限、修訂快速通道的資格等)。於2023年4月26日出版。擬議的修訂仍有待歐洲議會和歐洲理事會的同意和通過。這些提案可能會在通過之前進行重大修改，預計在2025年初之前不會。然而，從長遠來看，這些修訂可能會對製藥業和我們的業務產生重大影響。
這一漫長的審批過程，以及臨牀試驗結果的不可預測性，可能會導致我們無法獲得監管部門的批准，無法將我們的任何候選產品推向市場，這將嚴重損害我們的業務。
即使我們最終完成了臨牀試驗，並獲得了我們候選產品的BLA或國外營銷申請的批准，FDA或類似的外國監管機構也可能會根據昂貴的額外試驗的表現而批准，包括第四階段臨牀試驗，和/或實施REMS或類似的風險管理措施，這可能是確保藥物在獲得批准後的益處大於其風險所必需的。FDA或類似的外國監管機構也可能批准一種候選產品，其適應症或患者人數比我們最初要求的更有限。在獲得或無法獲得適用的監管批准方面的任何延誤都將推遲或阻止該候選產品的商業化，並將對我們的業務和前景產生重大不利影響。
我們的候選產品可能與嚴重的不良事件、不良副作用或具有可能阻止其臨牀開發、阻止其監管批准、限制其商業潛力或導致重大負面後果的其他特性有關。
我們的候選產品引起的不良事件或其他不良副作用可能會導致我們、試驗的任何DSMB或監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤或FDA或其他類似外國監管機構的監管批准延遲或被拒絕。我們的試驗結果可能會顯示副作用的嚴重程度和普遍性，這是不可接受的。在這種情況下，我們的試驗可能被暫停或終止，FDA或類似的外國監管機構可以命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的任何或所有目標適應症的候選產品。與藥物相關的副作用可能會影響患者招募或納入患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。這些情況中的任何一種都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營結果和前景。
在進行臨牀試驗期間，患者向他們的研究醫生報告他們的健康變化，包括疾病、傷害和不適。通常，不可能確定正在研究的候選產品是否導致了這些情況。當我們在更大、更長和更廣泛的臨牀試驗中測試我們的候選產品時，或者隨着這些候選產品的使用變得更廣泛(如果它們獲得監管部門的批准)，患者可能會報告在以前的試驗中觀察到的疾病、傷害、不適和其他不良事件，以及在以前的試驗中沒有發生或沒有檢測到的情況。許多時候，只有在研究產品在大規模臨牀試驗中進行測試後，或者在某些情況下，在批准後向患者提供商業規模的產品後，才能檢測到副作用。
如果在臨牀開發過程中發生任何嚴重的不良事件，我們開發的任何候選產品或產品的臨牀試驗都可能被暫停或終止，我們的業務可能會受到嚴重損害。與治療相關的副作用也可能影響患者招募和納入患者完成試驗或導致潛在責任索賠的能力。監管機構可以命令我們停止進一步開發或拒絕批准任何或所有目標適應症的任何候選產品。如果我們被要求推遲、暫停或終止任何臨牀試驗，這些候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從它們或我們開發的其他候選產品中創造產品收入的能力可能會被推遲或取消。
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此外，如果我們的一個或多個候選產品獲得上市批准，而我們或其他人後來發現此類產品引起的不良副作用或不良事件，可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括但不限於：
如果獲得批准，任何這些事件都可能阻止我們實現或維持特定候選產品的市場接受度，並可能嚴重損害我們的業務.
我們公司從未將候選產品商業化，在獲得當前和未來候選產品的監管批准時可能會遇到延遲或意想不到的困難。
我們從未獲得監管部門對任何候選產品的批准，也從未將其商業化。FDA可能會拒絕接受我們計劃的任何或全部BLAS進行實質性審查，或者可能在審查我們的數據後得出結論，認為我們的申請不足以獲得任何候選產品的監管批准。如果FDA不批准我們計劃中的任何BLAS，它可能會要求我們進行額外的昂貴的臨牀試驗、臨牀前研究或CMC研究，然後它才會重新考慮我們的申請。根據這些或FDA要求的任何其他研究的範圍，我們提交的任何BLA或其他申請的批准可能會大幅推遲，可能會推遲幾年，或者可能需要我們花費比可用的資源更多的資源。在獲得監管批准方面的任何失敗或拖延都將阻止我們將候選產品商業化、創造收入以及實現和維持盈利能力。FDA也有可能認為，如果進行並完成額外的研究，可能不足以批准我們提交的任何BLA或其他申請。類似的風險可能存在於外國司法管轄區。如果這些結果中的任何一個發生，我們可能會被迫放棄開發我們的候選產品，這將對我們的業務產生實質性的不利影響，並可能導致我們停止運營。我們在外國司法管轄區的申請也面臨類似的風險。
如果我們在招募患者參加任何臨牀試驗時遇到困難，我們的臨牀開發活動可能會被推遲或受到其他不利影響。
由於各種原因，我們可能會在臨牀試驗中遇到患者登記的困難。根據臨牀試驗方案及時完成臨牀試驗，除其他事項外，取決於我們是否有能力招募足夠數量的患者留在試驗中，直到試驗結束。患者的登記取決於許多因素，包括：
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此外，我們計劃的臨牀試驗將與其他臨牀試驗爭奪與我們的候選產品具有相同治療領域或類似領域的產品，這一競爭將減少我們可以使用的患者數量和類型，因為一些可能選擇參加我們的試驗的患者可能會選擇參加由我們的競爭對手之一進行的試驗。由於合格臨牀研究人員的數量有限，我們預計將在一些競爭對手使用的相同臨牀試驗地點進行我們的一些臨牀試驗，這將減少可供我們在這些臨牀試驗地點進行臨牀試驗的患者數量。
患者登記的延遲可能會導致成本增加，或者可能會影響我們正在進行和計劃中的臨牀試驗的時間或結果，這可能會阻止這些試驗的完成或開始，並對我們推進候選產品開發的能力產生不利影響。
我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時、“主要”和初步數據可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化，並受到審計和驗證程序的影響，這可能會導致最終數據發生重大變化。
我們可能會不時公開披露我們的臨牀前研究和臨牀試驗的初步或主要數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，結果以及相關的發現和結論可能會在對特定研究或試驗的相關數據進行更全面的審查後發生變化。作為數據分析的一部分，我們也會做出假設、估計、計算和結論，而我們可能沒有收到或沒有機會全面而仔細地評估所有數據。因此，一旦收到更多數據並進行充分評估，我們報告的主要或初步結果可能與相同研究的未來結果不同，或者不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。頂線數據和初步數據仍須接受審計和核查程序，這可能導致最終數據與我們以前公佈的頂線數據或初步數據有很大不同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎看待頂線和初步數據。
我們還可能不時地披露我們的臨牀前研究和臨牀試驗的中期數據。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據可能會受到這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，或者隨着我們臨牀試驗的患者繼續進行其他治療他們的疾病，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。初步或中期數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。此外，我們或我們的競爭對手披露中期數據可能會導致我們普通股的價格波動。
此外，包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的批准或商業化，以及我們公司的總體情況。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息通常是基於廣泛的信息，您或其他人可能不同意我們確定的重要信息或其他適當信息包括在我們的披露中。如果我們報告的中期、頂線或初步數據與實際結果不同，或者如果包括監管機構在內的其他人不同意得出的結論，我們獲得批准並將我們的候選產品商業化的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的業務、經營業績、前景或財務狀況。
我們在確定和成功開發其他候選產品的努力中可能不會成功。
我們戰略的一部分包括確定新的候選產品。Omega平臺可能無法產生用於臨牀開發的候選產品，原因有很多，包括這些風險因素中討論的原因，以及：
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如果我們無法確定其他合適的候選產品併成功將其商業化，這將對我們的業務戰略和財務狀況產生不利影響。
我們已經從FDA獲得了用於治療肝癌的OTX-2002的孤兒藥物指定，我們可能會在未來為更多的候選產品尋求孤兒藥物指定，但我們可能無法獲得此類指定或保持與孤兒藥物指定相關的好處，包括市場排他性，這可能會導致我們的產品收入(如果有的話)減少。
包括美國在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將旨在治療相對較少患者羣體的藥物或生物製品指定為孤兒藥物產品。根據《孤兒藥品法》，如果一種藥物或生物藥物旨在治療一種罕見的疾病或疾病，FDA可以將其指定為孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病的定義通常是指患者人數少於20萬人，或者在美國患者人數超過20萬人，而在美國，沒有合理的預期可以從美國的銷售中收回研發藥物的成本。
在美國，孤兒藥物指定使當事人有權獲得經濟激勵，如税收優惠和用户費用減免。用於治療罕見疾病的藥物或生物製品的臨牀試驗也可能獲得贈款資金的機會，無論這些藥物或生物製品是否被指定為孤兒使用。此外，如果一種被指定為孤兒藥物的藥物或生物製劑隨後獲得了針對其具有這種指定的疾病或狀況的第一次上市批准，該產品有權享有七年的市場排他期，這使得FDA無法在此期間批准針對相同疾病或狀況的同一藥物的另一種營銷申請，除非在有限的情況下。如果我們的競爭對手能夠在我們之前獲得孤立藥物的獨家專利權，對於與我們的候選產品構成“相同的藥物”並治療相同疾病或疾病的產品，我們可能在很長一段時間內無法讓競爭對手的產品獲得適用的監管機構的批准。
我們已經從FDA獲得了治療肝癌的OTX-2002的孤兒藥物名稱。我們可能會為我們未來的某些候選產品尋求孤兒稱號。然而，我們可能無法成功獲得這些藥物的孤兒藥物指定，並可能無法保持與孤兒藥物指定相關的好處。即使我們為我們的任何候選產品獲得了孤兒藥物排他性，這種排他性也可能無法有效地保護這些候選產品免受競爭，因為不同的藥物可以被批准用於相同的疾病，而孤兒藥物的排他性並不阻止FDA批准相同或不同的藥物用於另一種疾病或疾病。即使在一種孤兒藥物被授予孤兒獨家專利並獲得批准後，如果FDA得出結論認為，後者在臨牀上更好，因為它被證明在很大一部分目標人羣中更安全，更有效，或者對患者護理做出了重大貢獻，則FDA隨後可以批准隨後針對相同疾病的相同藥物的申請。此外，指定的孤兒藥物如果被批准用於比其獲得孤兒指定的適應症更廣泛的用途，則不得獲得孤兒藥物排他性。此外，如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果我們無法生產足夠數量的產品來滿足這種罕見疾病或疾病患者的需求，則可能會失去孤兒藥物在美國的獨家營銷權。指定孤兒藥物既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物帶來任何優勢。
我們已經投資，並預計將繼續投資於進一步增強omega平臺的研發努力。這類投資可能會影響我們的經營業績，如果這些投資的回報低於我們的預期或發展速度慢於我們的預期，我們的收入和經營業績可能會受到影響。
我們利用我們的技術能力來發現新的候選產品，自我們成立以來，我們已經並預計將繼續投資於進一步增強omega平臺的研究和開發工作。這些投資可能涉及大量的時間、風險和不確定性，包括與這些投資相關的費用可能會影響我們的利潤率和經營業績，而這些投資可能不會
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相對於市場上的替代方案產生足夠的技術優勢，這反過來又會影響收入，以抵消與這些新投資相關的承擔負債和費用。由於技術和產品的發展，生物技術行業發生迅速變化，這可能會導致我們的平臺識別和開發候選產品的能力不如其他技術和平臺效率。我們相信，我們必須繼續在OMEK平臺上投入大量的時間和資源，以維持和提高我們的競爭地位。如果我們沒有從這些投資中實現預期的利益，如果這些利益的實現被推遲，或者如果我們的技術無法像我們預期的那樣快加速藥物發現進程，我們的收入和經營業績可能會受到不利影響。
我們必須適應迅速和重大的技術變革，並對競爭對手推出的新產品和新技術做出反應，以保持競爭力。
除了利用我們的平臺發現和開發我們自己的候選產品外，我們還與其他生物製藥和製藥公司合作發現和開發我們的ECs。圍繞人工智能和精確藥物設計的技術格局的特點是顯著增強和不斷髮展的行業標準。因此，我們和我們的合作者的需求正在迅速發展。如果我們不適當地創新和投資於新技術，我們的平臺可能會變得不那麼有競爭力，我們的合作者可能會轉向我們的競爭對手提供的新技術，或者自己從事藥物發現。我們認為，由於我們的許多合作伙伴需要初始時間投資才能決定是否與我們合作，因此如果他們與競爭對手達成合作夥伴關係或合作協議，可能很難重新獲得與此類合作伙伴的商業關係。如果不及時推出新的解決方案和技術改進，我們的產品可能會隨着時間的推移而失去競爭力，在這種情況下，我們的競爭地位和經營業績可能會受到影響。因此，我們將大量的努力和資源集中在開發和確定新技術和市場上，以進一步擴大和深化我們在藥物發現和開發方面的能力和專業知識。例如，如果我們不能及時引入新的創新技術或解決方案，不能充分預測合作伙伴的需求，或者不能獲得所需的市場接受度，我們的業務可能會受到影響，我們的經營業績可能會受到不利影響。
我們候選產品的潛在市場機會可能比我們預期的要小，或者可能僅限於那些沒有資格接受或未能通過先前治療的患者，而且我們對目標患者羣體流行率的估計可能不準確。
我們目前和未來的目標患者羣體是基於我們對我們候選產品可能解決的某些類型癌症的發病率或流行率的信念和估計，這些估計來自各種來源，包括科學文獻和臨牀調查。我們的預測可能被證明是錯誤的，潛在患者的數量可能會低於預期。即使我們的候選產品獲得了相當大的市場份額，因為潛在的目標人羣可能很少，如果沒有獲得監管部門對其他適應症的批准，包括將我們的候選產品用於一線和二線治療，我們可能永遠不會實現盈利。
癌症治療的特點有時是一線治療(一線、二線、三線等)，FDA通常最初只批准一種或幾種特定的治療方法。當癌症被發現得足夠早時，一線治療有時足以治癒癌症或延長生命，而不需要治癒。當一線治療證明不成功時，通常是化療、抗體藥物、腫瘤靶向小分子、激素治療、放射治療、手術或這些療法的組合，二線治療可能會被實施。二線治療通常包括更多的化療、放射、抗體藥物、腫瘤靶向小分子或這些藥物的組合。三線治療可以包括化療、抗體藥物和小分子腫瘤靶向治療、更具侵入性的手術形式和新技術。我們預計最初將尋求批准我們的一些候選產品作為第二或第三線療法，用於治療其他批准療法失敗的患者。隨後，對於那些被證明是足夠有益的候選產品，如果有的話，我們希望尋求批准作為二線療法和潛在的一線療法，但不能保證我們的候選藥物即使被批准用於三線療法，也會被批准用於二線或一線療法。此外，在獲得二線或一線治療的批准之前，我們可能必須進行額外的臨牀試驗。
我們可能會專注於可能被證明不成功的潛在候選產品，而我們可能不得不放棄開發其他可能被證明更成功的候選產品的機會。
我們可以選擇將我們的努力和資源集中在最終被證明不成功的潛在產品候選上，或者授權或購買不符合我們財務預期的營銷產品。因此，我們可能無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會，被要求放棄或推遲與其他候選產品或稍後可能被證明具有更大商業潛力的其他疾病追求機會，或通過協作、許可或其他版税放棄對這些候選產品的寶貴權利
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在對我們有利的情況下，保留獨家開發和商業化權利的安排。如果我們無法確定其他合適的候選產品併成功將其商業化，這將對我們的業務戰略和財務狀況產生不利影響。
此外，我們的財力和人力資源有限，正將重點放在開發我們的主要候選產品上，因此，我們可能會放棄或推遲追求其他未來候選產品的機會，這些產品後來被證明具有更大的商業潛力。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃以及其他特定適應症的未來候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的未來候選產品。如果我們沒有準確評估特定未來候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他版税安排放棄對這些未來候選產品有價值的權利，而在這種情況下，我們保留這些未來候選產品的獨家開發權和商業化權利會更有利。
我們可能會尋求FDA的快車道、突破性和再生醫學高級治療指定。這些指定實際上可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，而且它們也不能保證FDA批准我們可能開發的任何候選產品。
FDA的快速通道、突破性和再生醫學高級療法或RMAT計劃旨在加快某些合格產品的開發，這些產品旨在治療嚴重疾病和狀況。如果候選產品用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且臨牀前或臨牀數據表明該產品有潛力解決該疾病未得到滿足的醫療需求，則贊助商可能有資格獲得FDA快速通道認證。如果一種候選產品旨在治療一種嚴重或危及生命的疾病，並且初步臨牀證據表明，該候選產品可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出對現有療法的實質性改善，則該候選產品可被指定為突破性療法。如果產品候選是一種旨在治療、修改、逆轉或治癒嚴重或危及生命的疾病的再生醫學療法，並且初步臨牀證據表明該候選產品具有解決此類疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，則該候選產品可獲得RMAT稱號。雖然我們可能尋求快速通道、突破和/或RMAT認證，但不能保證我們將成功獲得任何此類認證。即使我們確實獲得了這樣的認證，我們可能也不會經歷比傳統FDA程序更快的開發過程、審查或批准。快速通道、突破性認證或RMAT認證不能確保候選產品獲得市場批准或在任何特定時間範圍內獲得批准。此外，如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道、突破性或RMAT指定，它可能會撤銷該指定。快速通道、突破性和/或RMAT指定本身並不能保證符合FDA的優先審查程序。
即使我們的任何候選產品獲得了FDA的批准，我們也可能永遠不會在美國以外的地方獲得批准或將此類產品商業化，這將限制我們實現其全部市場潛力的能力。
為了在美國以外的市場銷售任何產品，我們必須建立並遵守其他國家關於安全性和有效性的眾多和不同的監管要求。在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管部門接受，一個國家的監管批准並不意味着將在任何其他國家獲得監管批准。審批程序因國家而異，可能涉及額外的產品測試和驗證以及額外的行政審查期限。尋求外國監管機構的批准可能會導致我們的重大延誤、困難和成本，並可能需要額外的臨牀前研究或臨牀試驗，這將是昂貴和耗時的。各國的監管要求可能有很大差異，可能會推遲或阻止我們的產品在這些國家推出。滿足這些和其他監管要求是昂貴的、耗時的、不確定的，並且可能會出現意想不到的延遲。此外，我們未能在任何國家獲得監管批准，可能會推遲或對其他國家的監管批准過程產生負面影響。我們沒有任何候選產品在任何司法管轄區獲得批准銷售，包括國際市場，我們也沒有在國際市場獲得監管批准的經驗。如果我們不遵守國際市場的監管要求，或未能獲得並保持所需的批准，我們實現產品全部市場潛力的能力將受到損害。
即使當前或未來的候選產品獲得市場批准，它也可能無法達到醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人獲得商業成功所需的市場接受度。
如果我們開發的任何當前或未來的候選產品獲得了市場批准，它可能仍然無法獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的足夠市場接受度。如果我們開發的候選產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生重要的產品
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收入，我們可能不會盈利。任何候選產品如果被批准用於商業銷售，市場的接受程度將取決於許多因素，包括：
由於資金短缺或全球健康問題導致的FDA和其他政府機構的中斷可能會阻礙他們招聘、保留或部署關鍵領導層和其他人員的能力，或者以其他方式阻止新產品或修改後的產品及時或根本無法開發、批准或商業化，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA和外國監管機構審查或批准新產品的能力可能受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、法定、監管和政策變化、FDA或外國監管機構僱用和保留關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及其他可能影響FDA或外國監管機構履行常規職能的能力的事件。因此，FDA和外國監管機構的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府對其他資助研發活動的政府機構的資助受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。FDA和其他機構，如EMA，在搬遷到阿姆斯特丹和相關重組(包括人員變動)後出現中斷，也可能會減緩必要的政府機構審查和/或批准新藥所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年裏，美國政府已經關閉了幾次，某些監管機構，如FDA，不得不讓FDA的關鍵員工休假，並停止關鍵活動。
另外，為了應對新冠肺炎疫情，美國食品藥品監督管理局推遲了對國內外不同地點製造設施的大部分檢查。儘管FDA已在可行的情況下恢復了對國內設施的標準檢查操作，但FDA仍在繼續監測和實施其檢查活動的變化，以確保其員工及其監管公司的安全，以適應與新冠肺炎的發展，任何病毒的死灰復燃或新變種的出現都可能導致進一步的檢查延誤。美國以外的監管機構已經採取了類似的限制或其他政策措施來應對新冠肺炎疫情，他們的監管活動可能會出現延誤，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。如果政府長期停擺，或者如果全球健康問題繼續阻礙或阻止FDA或其他監管機構進行定期檢查、審查或其他監管活動，可能會嚴重影響FDA或其他監管機構及時審查和處理我們的監管提交的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
我們的保險單很貴，而且只保護我們免受一些商業風險的影響，這讓我們面臨着重大的未投保債務。
我們不為我們的業務可能遇到的所有類別的風險投保。我們目前維持的一些保單包括一般責任、財產、汽車、僱傭行為、工人補償、環境責任以及董事和高級管理人員保險。
我們將來獲得的任何額外的產品責任保險可能不足以補償我們可能遭受的任何費用或損失。此外，保險範圍正變得越來越昂貴，未來我們可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險範圍，以保障我們免受因責任而造成的損失。如果我們的任何候選產品獲得市場批准，我們打算購買包括商業產品銷售在內的保險；然而，我們可能無法以商業合理的條款或足夠的金額獲得產品責任保險。一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠可能會導致我們的股價下跌，如果判斷超出了我們的保險範圍，可能會對我們的運營和業務結果產生不利影響，包括阻止或限制發展和
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我們開發的任何候選產品的商業化。雖然我們的環境責任保險為可歸因於生物或危險材料釋放的索賠提供了一定的承保範圍，但我們的財產、意外和一般責任保險明確不包括因生物或危險廢物暴露或污染而產生的損害和罰款。因此，如果發生污染或傷害，我們可能被要求承擔損害賠償責任，或被處以超出我們資源的罰款，我們的臨牀試驗或監管批准可能被暫停。
作為一家上市公司，我們已經並將使我們更難和更昂貴地獲得董事和高級管理人員責任保險，我們可能被要求接受降低的保單限額和承保範圍，或者產生更高的成本來獲得相同或類似的承保範圍。因此，我們可能更難吸引和留住合格的人加入我們的董事會、董事會委員會或擔任高管。然而，我們不知道我們是否能夠維持現有的保險，並提供足夠的保險。任何重大的未投保債務可能需要我們支付大量金額，這將對我們的現金和現金等價物狀況和運營結果產生不利影響。
與醫療保健法和其他法律合規事項相關的風險
我們將受到廣泛且代價高昂的政府監管。
我們的候選產品將受到廣泛而嚴格的國內政府監管，包括FDA、醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)、美國衞生與公眾服務部其他部門、美國司法部、州和地方政府以及美國境外相應機構的監管。FDA對藥品的研究、開發、臨牀前和臨牀試驗、製造、安全性、有效性、記錄保存、報告、標籤、包裝、儲存、批准、廣告、促銷、銷售、分銷、進口和出口進行監管。如果我們的產品在國外銷售，它們也將受到外國政府的廣泛監管，無論它們是否已獲得FDA對特定產品及其用途的批准。這種外國條例可能與美國的相應條例一樣苛刻或更苛刻。
政府監管大大增加了研究、開發、製造和銷售我們產品的成本和風險。監管審查和批准過程，包括每個候選產品的臨牀前測試和臨牀試驗，是漫長、昂貴和不確定的。我們必須獲得並保持進行臨牀前研究和臨牀試驗的監管授權。我們打算銷售的每一種產品都必須獲得監管部門的批准，產品所使用的製造設施必須經過檢查，並符合法律要求。為了獲得監管部門的批准，需要為每個建議的治療適應症提交廣泛的臨牀前和臨牀數據以及其他支持信息，以確定產品針對每個預期用途的安全性和有效性、效力和純度。開發和審批過程需要多年時間，需要大量資源，而且可能永遠不會導致產品獲得批准。
即使我們能夠獲得對特定產品的監管批准，批准也可能限制該產品的指定醫療用途，否則可能會限制我們推廣、銷售和分銷該產品的能力，可能要求我們進行代價高昂的上市後監督，和/或可能要求我們進行持續的上市後研究。對經批准的產品的材料更改，例如製造更改或修訂的標籤，可能需要進一步的監管審查和批准。一旦獲得批准，任何批准都可能被撤回，例如，如果後來發現該產品存在以前未知的問題，例如以前未知的安全問題。
如果我們、我們的顧問、CDMO、CRO或其他供應商在監管過程中的任何階段未能遵守適用的監管要求，這種不遵守可能導致批准申請或已批准申請的補充劑的延遲；監管機構，包括FDA或其他監管機構，拒絕審查未決的市場批准申請或已批准申請的補充；警告信；罰款；進口和/或出口限制；產品召回或扣押；禁令；完全或部分暫停生產；民事處罰；撤回先前批准的營銷申請或許可證；FDA或其他監管機構對政府合同的建議；和/或刑事起訴。.
頒佈和未來的醫療保健法律和政策可能會增加我們獲得候選產品的營銷批准並將其商業化的難度和成本，並可能對我們的業務產生不利影響。
在美國、歐盟和其他司法管轄區，我們預計醫療保健系統已經並將繼續出現多項立法和法規變化以及擬議的變化，這些變化可能會阻止或推遲我們正在開發的產品的上市批准，限制或監管涉及我們獲得營銷批准的任何候選產品的審批後活動，影響定價和報銷，並影響我們銷售任何此類產品的盈利能力。特別是，美國聯邦和聯邦政府已經並將繼續採取一些舉措
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尋求降低醫療成本和提高醫療質量的州級別。此外，還經常通過新的條例和對現有醫療保健法規和條例的解釋。
2010年3月，《患者保護和平價醫療法案》(Patient Protection and Affordable Care Act，簡稱ACA)頒佈，極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健融資的方式。在ACA的條款中，對製藥和生物技術行業最重要的條款包括：
自頒佈以來，ACA的某些方面一直受到司法、國會和行政方面的挑戰。2021年6月17日，美國最高法院駁回了幾個州對ACA提出的最新司法挑戰，但沒有具體裁決ACA的合憲性。在最高法院做出裁決之前，總裁·拜登發佈了一項行政命令，啟動了2021年2月15日至2021年8月15日的特殊投保期，目的是通過ACA市場獲得醫療保險。行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮限制獲得醫療保健的現有政策和規則，包括重新審查醫療補助示範項目和豁免計劃，包括工作要求，以及通過醫療補助或ACA獲得醫療保險覆蓋範圍造成不必要障礙的政策。目前尚不清楚其他醫療改革措施將如何影響我們的業務。
此外，自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法修改。2011年8月，2011年《預算控制法》導致對醫療保險提供者的醫療保險支付總額減少，該法案於2013年4月生效，由於對該法規的後續立法修訂，該法案將從本報告之日起一直有效到2031年，除非國會採取進一步行動。此外，2013年1月，2012年美國納税人救濟法簽署成為法律，其中包括進一步減少向幾種類型的提供者支付的醫療保險，包括醫院、成像中心和癌症治療中心，並將政府追回向提供者多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。此外，作為更廣泛的税收改革的一部分，孤兒藥品税收抵免被減少。這些新法律或未來引入的任何其他類似法律可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，這可能會對我們的客户以及我們的財務運營產生負面影響。
此外，支付方法可能會受到醫療保健立法和監管舉措的影響。例如，合作醫療可以開發新的支付和交付模式，如基於結果的報銷。此外，最近政府加強了對製造商為其銷售產品定價的方式的審查，導致美國國會進行了幾次調查，並提出並頒佈了旨在提高藥品定價透明度、降低聯邦醫療保險下處方藥成本以及審查定價與製造商患者計劃之間關係的聯邦立法。2022年8月16日，2022年通脹削減法案(IRA)簽署成為法律。除其他事項外，愛爾蘭共和軍要求某些藥品的製造商與聯邦醫療保險進行價格談判(從2026年開始)，價格可以談判。
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至上限；根據聯邦醫療保險b部分和聯邦醫療保險D部分實施回扣，以懲罰超過通脹的價格上漲(首次於2023年到期)；並用新的折扣計劃取代D部分的覆蓋缺口折扣計劃(從2025年開始)。愛爾蘭共和軍允許衞生與公眾服務部(HHS)祕書在最初幾年通過指導而不是監管來實施其中許多規定。隨着這些計劃的實施，HHS已經並將繼續發佈和更新指導意見。2023年8月29日，HHS宣佈了將接受價格談判的前十種藥物的清單，儘管聯邦醫療保險藥品價格談判計劃目前受到法律挑戰。由於這一原因和其他原因，目前尚不清楚愛爾蘭共和軍將如何實施。此外，為了迴應拜登政府2022年10月的行政命令，HHS於2023年2月14日發佈了一份報告，概述了由醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)創新中心測試的三種新模型，這些模型將對它們降低藥品成本、促進可獲得性和提高醫療質量的能力進行評估。目前還不清楚這些模型是否會在未來的任何醫療改革措施中使用。
美國的個別州也越來越多地通過立法並實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制、營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。法律規定的對第三方付款人支付金額的價格控制或其他限制可能會損害我們的業務、運營結果、財務狀況和前景。此外，地區醫療當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。這可能會減少對我們候選產品的最終需求，或者給我們的產品定價帶來壓力。
在歐盟，如果獲得批准，類似的政治、經濟和監管發展可能會影響我們將候選產品有利可圖地商業化的能力。除了對價格和成本控制措施的持續壓力外，歐盟或成員國層面的立法發展可能會導致顯著的額外要求或障礙，這可能會增加我們的運營成本。在歐盟提供醫療服務，包括建立和運營醫療服務，以及藥品的定價和報銷，幾乎完全是國家法律和政策的問題，而不是歐盟的法律和政策。在這方面，各國政府和保健服務提供者在提供保健服務以及產品定價和報銷方面有不同的優先事項和辦法。歐盟成員國可以自由限制其國家醫療保險制度提供報銷的藥品的範圍，並控制供人使用的藥品的價格和報銷水平。一些司法管轄區實行正面清單和負面清單制度，在這種制度下，產品只有在政府同意報銷價格後才能銷售。歐盟成員國可以批准藥品的具體價格或報銷水平，或者對負責將藥品推向市場的公司的盈利能力採取直接或間接控制的制度，包括基於數量的安排、上限和參考定價機制。為了在一些歐盟成員國獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行研究，將我們候選產品的成本效益與被認為是當地護理標準的其他療法進行比較。其他歐盟成員國允許公司固定自己的藥品價格，但監控公司的利潤。總體上，醫療成本，特別是處方藥的下行壓力變得非常大。總體而言，大多數歐盟成員國的醫療預算限制導致相關醫療服務提供商對藥品的定價和報銷進行限制。再加上歐盟和國家對那些希望開發和營銷產品的人不斷增加的監管負擔，這可能會阻止或推遲我們候選產品的上市審批，限制或監管審批後的活動，並影響我們將候選產品商業化的能力(如果獲得批准)。
2021年12月13日，修訂第2011/24/EU號指令的第2021/2282號衞生技術評估條例(HTA)獲得通過。雖然該條例於2022年1月生效，但從2025年1月起才開始適用，在此期間將採取與實施相關的準備和步驟。該規定一旦適用，將根據有關產品分階段實施。這項規定旨在促進歐盟成員國在評估包括新醫藥產品在內的衞生技術方面的合作，併為在這些領域進行聯合臨牀評估的歐盟層面的合作提供基礎。該法規將允許歐盟成員國在歐盟範圍內使用通用的HTA工具、方法和程序，在四個主要領域進行合作，包括對對患者具有最大潛在影響的創新衞生技術進行聯合臨牀評估，聯合科學諮詢，開發人員可以向HTA當局尋求建議，確定新興衞生技術以及早發現有前景的技術，以及在其他領域繼續開展自願合作。個別歐盟成員國將繼續負責評估衞生技術的非臨牀(例如，經濟、社會、倫理)方面，並就定價和報銷做出決定。
在美國和歐盟以外的市場，報銷和醫療保健支付系統因國家而異，許多國家對特定產品和療法設定了價格上限。
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此外，在美國，已經提出了立法和監管建議，以擴大批准後的要求，並限制藥品的銷售和促銷活動。我們不能確定是否會頒佈更多的立法變化，或者FDA的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些變化對我們候選產品的上市批准(如果有的話)可能會產生什麼影響。此外，國會對FDA審批過程的更嚴格審查可能會顯著推遲或阻止上市審批，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後測試和其他要求的約束。
我們無法預測美國、歐盟或任何其他司法管轄區未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們或我們可能聘請的任何第三方行動緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者如果我們或此類第三方無法維持監管合規性，我們的候選產品可能會失去任何可能已獲得的監管批准，並且我們可能無法實現或維持盈利能力。
如果我們的候選產品獲得監管機構批准，我們和他們將接受持續的監管審查以及重大的上市後監管要求和監督。
如果FDA或其他監管機構批准我們的任何候選產品，我們候選產品的製造過程、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、廣告、促銷、進口、出口和記錄保存將受到廣泛和持續的監管要求。這些要求包括提交安全性和其他上市後信息和報告、註冊，以及我們在批准後進行的任何臨牀試驗中持續遵守cGMP和類似的外國要求和GCP。此外，生物製品製造商及其設施受到FDA和其他監管機構的持續審查和定期突擊檢查，以確保符合cGMP法規和類似的外國要求。如果我們或監管機構發現某一產品存在以前未知的問題，例如未預料到的嚴重程度或頻率的不良事件，或該產品的製造設施存在問題，監管機構可對該產品、該製造設施或我們施加限制，包括要求召回或從市場上撤回該產品或暫停生產。此外，我們可能收到的針對我們候選產品的任何監管批准可能包含與特定年齡段的使用限制、警告、預防措施或禁忌症相關的重大限制，並可能包括繁重的批准後研究或風險管理要求。例如，FDA可能需要REMS才能批准我們的候選產品，這可能需要藥物指南、醫生培訓和溝通計劃或確保安全使用的其他要素，如受限分配方法、患者登記和其他風險最小化工具。
如果不遵守適用的法規要求，我們可能會受到行政或司法制裁，包括：
任何此類事件的發生可能會抑制我們將候選產品商業化並創造收入的能力，可能需要我們花費大量時間和資源來應對，並可能產生負面宣傳。
此外，FDA和其他監管機構的政策可能會發生變化，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。我們無法預測美國或國外未來的立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。
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如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持監管合規性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利。
美國的《哈奇-瓦克斯曼法案》規定，我們有機會為我們的每個產品尋求一項選定專利的專利期延長，延長專利期的長度(如果有的話)取決於美國專利商標局或美國專利商標局和FDA的審查和批准。
在美國，《哈奇-瓦克斯曼法案》允許每種產品的一項專利期在一項專利正常期滿後延長最多五年，如果是治療方法專利，則僅限於批准的適應症(或在延長期內批准的任何其他適應症)。專利期延長的長度通常是臨牀試驗期的一半加上FDA審查BLA期間的整個時間，減去我們在這些時間段內的任何延遲時間。專利期的延長也有限制，從藥品批准之日起不超過14年。因此，如果我們選擇並被授予最近提交和發佈的專利的專利期延長，我們可能不會從可能的專利期延長中獲得全部好處，如果有的話。我們也可能根本不被授予專利期延長，因為例如，未能在適用期限內申請，未能在相關專利到期前申請，或未能滿足眾多適用要求中的任何一項。此外，適用當局，包括美國的FDA和USPTO，以及其他國家/地區的任何同等監管機構，可能不同意我們對此類延期是否可用的評估，可能拒絕批准我們的專利延期，或者可能批准比我們要求的更有限的延期。如果發生這種情況，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後，通過參考我們的臨牀和臨牀前數據獲得競爭產品的批准，並比其他情況下更早推出他們的產品。如果發生這種情況，可能會對我們創造產品收入的能力產生實質性的不利影響。
1997年，作為食品和藥物管理局現代化法案(FDAMA)的一部分，國會頒佈了一項法律，為進行兒童藥物研究的藥品製造商提供激勵。這項法律規定了六個月的排他性，以換取進行兒科研究，被稱為兒科排他性條款。如果我們進行了符合FDAMA的臨牀研究，我們可能會在任何法規數據獨佔期和我們的專利期延展期(如果收到)上額外獲得六個月的期限。然而，如果我們選擇不進行符合FDAMA的兒科研究，或不被FDA為此接受，我們將不會獲得我們的數據排他性或專利期限延長的額外六個月的排他性延長。
在歐盟，補充保護證書或SPC可用於將專利期延長至最多五年，以補償在監管審查期間失去的專利期，如果根據商定的兒科調查計劃獲得臨牀試驗數據，還可以再延長六個月(如果在批准時有效)。儘管所有歐盟成員國都必須提供SPC，但SPC必須在每個國家的基礎上申請和批准。這可能會導致申請和接收這些證書的成本很高，這些證書可能因國家而異，或者根本不授予.
我們的業務運營以及與調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織和客户的當前和未來關係將受到適用的醫療監管法律的約束，這可能會使我們受到處罰。
我們的業務運營以及與調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織和客户的當前和未來安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療保健法律和法規。這些法律可能會約束我們開展業務的業務或財務安排和關係，包括我們如何研究、營銷、銷售和分銷我們的候選產品(如果獲得批准)。這些法律包括：
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確保我們的內部運營和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規，將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，我們的商業行為，包括我們與醫生和其他醫療保健提供者的關係，其中一些人因向我們提供服務而以股票或股票期權的形式獲得補償，如果獲得批准，可能會影響我們候選產品的訂購或使用，可能不符合當前或未來的法律、法規、
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機構指導，或涉及適用的欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的判例法。如果我們的業務被發現違反了上述任何法律或可能適用於我們的任何其他政府法律和法規，我們可能會受到重大處罰，包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、被排除在政府資助的醫療保健計劃之外，如Medicare和Medicaid或其他國家或司法管轄區的類似計劃，誠信監督，以及解決違規、交還、監禁、合同損害、聲譽損害、利潤減少以及削減或重組我們業務的指控的報告義務。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他提供者或實體被發現不遵守適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃和監禁之外，這可能會影響我們的業務運營能力。此外，防禦任何此類行動都可能是昂貴、耗時的，並可能需要大量的人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了任何可能對我們提起的此類訴訟，我們的業務也可能受到損害.
我們受到政府監管和其他法律義務的約束，特別是與隱私、數據保護和信息安全有關的義務。實際或預期未能遵守適用的數據保護、隱私和安全法律、法規、標準和其他要求，可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
隨着我們的運營和業務增長，我們可能會受到新的或額外的數據保護法律和法規的約束或影響，並面臨監管機構更嚴格的審查或關注。在美國，經2009年《經濟和臨牀健康信息技術法案》修訂的1996年《健康保險可攜帶性和責任法案》及其頒佈的條例，或統稱為HIPAA，除其他外，規定了與個人可識別健康信息的隱私、安全、傳輸和違規報告有關的某些標準。大多數醫療保健提供者，包括我們從其獲取患者健康信息的研究機構，都受到HIPAA頒佈的隱私和安全法規的約束。我們不認為我們目前被歸類為HIPAA下的承保實體或業務夥伴，因此不直接受到HIPAA的要求或處罰。然而，根據事實和情況，如果我們在知情的情況下從HIPAA覆蓋的醫療保健提供者或研究機構收到個人可識別的健康信息，而該醫療保健提供者或研究機構未滿足HIPAA關於披露個人可識別的健康信息的要求，則我們可能面臨重大刑事處罰。
某些州還通過了類似的隱私和安全法律法規，管理與健康有關的個人信息和其他個人信息的隱私、處理和保護。例如，2018年6月28日，加利福尼亞州頒佈了加州消費者隱私法，簡稱CCPA，於2020年1月1日生效。CCPA為加州消費者創造了個人隱私權，增加了處理某些個人信息的實體的隱私和安全義務，要求向加州個人披露某些信息，賦予這些個人新的能力來選擇不出售某些個人信息，並規定了對違規行為的民事處罰，以及針對增加了數據泄露訴訟的可能性和相關風險的數據泄露的私人訴訟權利。此外，加州隱私權法案(CPRA)於2023年1月1日生效，對CCPA進行了重大修訂。它對涵蓋的企業施加了額外的數據保護義務，包括額外的消費者權利程序、對數據使用的限制、對較高風險數據的新審計要求，以及選擇退出敏感數據的某些用途。它還創建了一個新的加州數據保護機構，授權發佈實質性法規，並可能導致加強隱私和信息安全執法。可能需要額外的合規性投資和潛在的業務流程更改。遵守這些眾多、複雜且經常變化的法規是昂貴和困難的，不遵守任何隱私法或數據安全法或任何涉及挪用、丟失或其他未經授權處理、使用或披露敏感或機密患者、消費者或其他個人信息的安全事件或違規行為，無論是我們、我們的CRO之一還是其他第三方，都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響，包括但不限於：調查成本；重大罰款和處罰；補償性、特殊、懲罰性和法定損害賠償；訴訟；關於我們的隱私和安全實踐的同意令；要求我們向受影響的個人提供通知、信用監控服務和/或信用恢復服務或其他相關服務；對我們的營業執照採取不利行動；聲譽損害；以及禁令救濟。其他州也通過了類似的法律，並將繼續在州和聯邦層面提出建議，這反映了美國傾向於更嚴格的隱私立法的趨勢。這類法律的頒佈可能會有相互衝突的要求，從而使合規具有挑戰性。如果我們受到HIPAA、CCPA、CPRA或其他國內隱私和數據保護法律的約束或影響，因未能遵守這些法律的要求而承擔的任何責任可能會對我們的財務狀況產生不利影響。
我們在美國以外的活動可能會受到額外的合規要求的約束，並因不合規而產生額外的強制執行風險。例如，2018年5月25日，一般數據保護條例(GDPR)生效，對歐洲經濟區內個人數據的處理提出了嚴格要求。例如，《個人資料披露條例》適用於治外法權，並要求我們向資料當事人作出詳細披露，披露我們處理個人資料的法律依據，以及取得有效同意以收集及
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處理個人數據(包括來自臨牀試驗的數據)，在大規模處理敏感個人數據(如健康數據)時任命數據保護官員，為數據主體提供強大的權利，並採取適當的隱私治理，包括政策、程序萬億、Aaining和數據審計。它還強制要求我們在與服務提供商簽訂合同時發出數據泄露通知和某些義務。GDPR規定，歐洲經濟區國家可以建立自己的法律和法規來限制個人數據的處理，包括基因、生物識別或健康數據，這可能會限制我們使用和共享個人數據的能力，或者可能導致我們的成本增加。必須遵守GDPR的公司面臨更多的合規義務和風險，包括對數據保護要求的更強有力的監管執行，以及如果不遵守可能被處以高達2000歐元萬或不符合公司全球年收入的4%的罰款，以金額較大者為準。除罰款外，違反GDPR還可能導致監管調查、聲譽損害、下令停止/更改我們的數據處理活動、執行通知、評估通知(用於強制審計)和/或民事索賠(包括集體訴訟)。在其他要求中，GDPR監管將受GDPR約束的個人數據轉移到未被發現對此類個人數據提供足夠保護的第三國，包括美國，歐洲經濟區和美國之間現有轉移機制的有效性和持久性仍不確定。歐洲聯盟法院(CJEU)的判例法規定，僅依靠標準合同條款--歐盟委員會批准的作為適當個人數據轉移機制的標準合同形式--可能不一定在所有情況下都足夠，轉移必須在個案的基礎上進行評估。2022年10月7日，總裁·拜登簽署了一項關於加強對美國情報活動的保障措施的行政命令，引入了新的補救機制和具有約束力的保障措施，以解決CJEU對從歐洲經濟區向美國轉移數據提出的關切，並構成了2022年12月13日發佈的新的歐盟-美國數據隱私框架(DPF)的基礎。歐盟委員會於2023年7月10日通過了關於DPF的充分性決定，使DPF有效地成為根據DPF自我認證的美國實體的GDPR轉移機制。DPF還為歐盟公民引入了一個新的補救機制，這解決了CJEU之前判決中的一個關鍵問題，可能意味着根據標準合同條款進行的轉移在未來不太可能受到挑戰。我們目前依賴歐盟標準合同條款和歐盟標準合同條款的英國附錄，以及英國國際數據傳輸協議和DPF，在集團內和第三方轉移方面，將個人數據轉移到歐洲經濟區以外和英國(包括美國)。我們預計，有關國際個人數據轉移的現有法律複雜性和不確定性將繼續存在。特別是，我們預計DPF充分性決定將受到挑戰，向美國和更廣泛的其他司法管轄區的國際轉移將繼續受到監管機構的加強審查。因此，我們可能不得不做出某些業務上的改變，我們將不得不在規定的時限內為現有的數據傳輸執行經修訂的標準合同條款和其他相關文件。
此外，自2021年1月以來，我們必須遵守GDPR和英國GDPR，每個制度都有能力對違規行為處以高達2000年歐元萬(GB 1750萬)或全球營業額4%的罰款。2023年10月12日，英國對DPF的延期生效(經英國政府批准)，作為英國GDPR向根據英國延期至DPF進行自我認證的美國實體傳輸數據的機制。
我們不能向您保證，我們的CDMO、CRO或其他第三方服務提供商可以訪問我們或我們的客户、供應商、試驗患者和員工的個人身份信息和其他敏感或機密信息，我們對此負有責任，或者他們不會違反我們施加的合同義務，或者他們不會遭遇數據安全漏洞或嘗試，這可能會對我們的業務產生相應的影響，包括違反我們在隱私法律和法規下的義務和/或反過來可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。我們不能向您保證，我們的合同措施以及我們自己的隱私和安全相關保障措施將保護我們免受與第三方處理、使用、存儲和傳輸此類信息相關的風險。此外，我們或我們的合作者獲得健康信息的患者，以及與我們共享此信息的提供者，可能擁有限制我們使用和披露信息的能力的法定或合同權利。我們可能需要花費大量資本和其他資源，以確保持續遵守適用的隱私和數據安全法律。聲稱我們侵犯了個人隱私權或違反了我們的合同義務，即使我們被發現沒有責任，辯護也可能是昂貴和耗時的，並可能導致負面宣傳，可能會損害我們的業務。如果我們或第三方CDMO、CRO或其他承包商或顧問未能遵守適用的聯邦、州或地方監管隱私要求，我們可能會受到一系列監管行動的影響，這些行動可能會影響我們或我們的承包商開發和商業化我們的候選產品的能力，可能會損害或阻止我們能夠商業化的任何受影響產品的銷售，或者可能會大幅增加我們產品的開發、商業化和營銷的成本和支出。任何威脅或實際的政府執法行動也可能產生負面宣傳，並要求我們投入大量資源，否則這些資源可以用於我們業務的其他方面。越來越多地使用社交媒體可能會導致責任、數據安全遭到破壞或聲譽受損。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性的不利影響。
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我們受到環境、健康和安全法律法規的約束，我們可能會承擔與環境合規或補救活動有關的責任和鉅額費用。.
我們的業務，包括我們的開發、測試和製造活動，都受到眾多環境、健康和安全法律法規的約束。除其他事項外，這些法律和法規管理危險材料和生物材料的受控使用、處理、釋放和處置以及登記，如化學溶劑、人體細胞、致癌化合物、致突變化合物以及對生殖、實驗室操作和接觸血液傳播病原體具有毒性的化合物。如果我們不遵守這些法律法規，我們可能會受到罰款或其他制裁。
與從事與我們類似活動的其他公司一樣，我們面臨着當前和歷史活動中固有的環境責任風險，包括與釋放或接觸危險或生物材料有關的責任。環境、健康和安全法律法規正變得更加嚴格。我們可能被要求在未來的環境合規或補救活動中產生大量費用，在這種情況下，我們的第三方製造商的生產努力或我們的開發努力可能會中斷或延遲.
我們和我們的員工越來越多地利用社交媒體工具作為內部和外部溝通的手段。
儘管我們努力監控不斷變化的社交媒體傳播指南並遵守適用的規則，但我們或我們的員工使用社交媒體傳播我們的候選產品或業務可能會導致我們被發現違反了適用的要求。此外，我們的員工可能會故意或無意地以不符合適用法律法規、我們的政策以及其他法律或合同要求的方式使用社交媒體，這可能會導致監管執法行動、責任、導致商業祕密或其他知識產權的損失或導致我們的員工、臨牀試驗患者、客户和其他人的個人信息公開。此外，社交媒體上關於我們或我們的候選產品的負面帖子或評論可能會嚴重損害我們的聲譽、品牌形象和商譽。這些事件中的任何一個都可能對我們的業務、前景、財務狀況和經營結果產生實質性的不利影響，並可能對我們普通股的價格產生不利影響。
與商業化相關的風險
我們的開發工作還處於非常早期的階段。我們的大多數候選產品都處於臨牀前開發或發現階段，我們獲得了FDA對OTX-2002的IND申請的批准，並已啟動了相關的臨牀試驗。我們需要很多年才能將候選產品商業化，如果有的話。如果我們無法將我們的候選產品推進到臨牀開發，無法獲得監管部門的批准，並最終將我們的候選產品商業化，或者在這樣做的過程中遭遇重大延誤，我們的業務將受到實質性的損害。
我們的開發工作處於非常早期的階段，到目前為止，我們的研究和開發工作一直集中在開發omega平臺、確定我們最初的目標疾病適應症和設計我們最初的ECs上。我們只對我們的一些項目進行了體內臨牀前研究，不能保證我們會對其他項目進行臨牀前體內研究。我們創造產品收入的能力將在很大程度上取決於我們候選產品的成功臨牀開發和最終商業化，而這可能永遠不會發生。
在美國開始臨牀試驗取決於FDA接受IND或外國監管機構接受類似的申請，並根據與FDA和其他監管機構的討論最終確定試驗設計。如果FDA或外國監管機構要求我們完成額外的臨牀前研究，或者我們被要求滿足FDA或外國監管機構的其他要求，我們臨牀試驗的開始可能會推遲。即使我們收到並納入了這些監管機構的指導意見，FDA或其他監管機構也可能不同意我們已經滿足了他們開始臨牀試驗的要求，或者改變了他們對我們的試驗設計或所選臨牀終點的可接受性的立場，這可能需要我們完成更多的臨牀前研究或臨牀試驗，或者施加比我們目前預期更嚴格的批准條件。
我們候選產品的商業化將需要額外的臨牀前和臨牀開發以及監管和營銷批准。我們進行開發或獲得上市批准的能力將取決於我們的財政和其他資源是否充足，以完成必要的臨牀前研究、啟用IND的研究或類似研究、臨牀試驗以及成功登記和完成臨牀試驗。
如果我們不能及時或根本成功地完成這些活動中的一項或多項，我們可能會遇到重大延誤或無法成功地將我們可能開發的任何候選產品商業化，這將
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對我們的業務造成了實質性的損害。如果我們的候選產品得不到監管部門的批准，我們可能無法繼續運營。
競爭對手的發展可能會使我們的產品或技術過時或缺乏競爭力，或者可能會縮小我們的市場規模。
我們的行業一直以廣泛的研發努力、快速的技術發展、激烈的競爭和對專有產品的高度重視為特徵。我們預計，隨着新產品進入相關市場和先進技術的出現，我們的候選產品將面臨激烈和日益激烈的競爭。我們面臨着來自許多不同來源的潛在競爭，包括製藥、生物技術和專業製藥公司。學術研究機構、政府機構以及公共和私人機構也是有競爭力的產品和技術的潛在來源。我們的競爭對手可能已經擁有或可能開發出先進的技術或方法，這可能會為他們提供競爭優勢。這些競爭對手中的許多人也可能在我們的候選產品中針對的治療類別中已經批准或正在開發的化合物。此外，這些競爭對手中的許多人，無論是單獨或與他們的合作者一起，可能會運營更大的研發項目，或者比我們擁有更多的財力，以及更多的經驗：
如果這些競爭對手在我們之前進入市場，使用更安全、更有效或更便宜的治療方法，我們的候選產品如果被批准商業化，可能不會有利可圖，也不值得繼續開發。製藥行業的技術已經經歷了快速而重大的變化，我們預計它將繼續這樣做。在我們收回與其開發相關的任何費用之前，我們開發的任何化合物、產品或工藝都可能變得過時或不經濟。我們候選產品的成功將取決於產品功效、安全性、可靠性、可獲得性、時機、監管批准範圍、接受度和價格等因素。我們成功的其他重要因素包括開發候選產品的速度、完成臨牀開發和實驗室測試、獲得監管批准和製造以及銷售大量潛在產品。
我們可能會面臨來自表觀遺傳醫學領域新進入者的競爭。我們還與許多使用其他技術的公司競爭，這些公司的目標是我們目前正在追求的相同適應症。我們預計我們的候選產品將與開發使用各種技術(如CRISPR基因編輯、基因療法、非編碼RNA療法和小分子表觀遺傳學)的公司競爭，這些技術包括Alnylam製藥公司、Beam治療公司、Biogen公司、CRISPR治療股份公司、Editas Medicine，Inc.、Ionis製藥公司、Janssen製藥公司、輝瑞和Sangamo治療公司。即使獲得批准並商業化，我們的候選產品也可能無法獲得醫院、醫生或患者的市場接受。醫院、醫生或患者可能會得出結論，我們的產品不如現有藥物安全或有效，或者吸引力較低。如果我們的候選產品因任何原因得不到市場的認可，我們的收入潛力將會減少，這將對我們的盈利能力產生實質性的不利影響。
我們的許多競爭對手擁有比我們多得多的資本資源、強大的候選產品渠道、成熟的市場地位，以及在研發、製造、臨牀前和臨牀測試、獲得監管批准和報銷以及營銷批准的產品方面的專業知識。因此，我們的競爭對手可能會比我們更早實現產品商業化或專利或其他知識產權保護。規模較小或處於初創階段的公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些競爭對手還在招聘和留住合格的臨牀、監管、科學、銷售、營銷和管理人員、建立臨牀試驗場地和臨牀試驗患者登記，以及在獲取與我們的計劃互補或必要的技術方面與我們競爭。如果我們的競爭對手開發和商業化的產品比我們可能開發的任何產品更安全、更有效、副作用更少或更不嚴重、更方便或更便宜，或者會使我們可能開發的任何產品過時或不具競爭力，我們的商業機會可能會減少或消失。
我們的候選產品可能會比預期的更早面臨競爭。
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2009年《生物製品價格競爭與創新法》(BPCIA)為與FDA許可的參考生物製品生物相似或可互換的生物製品創建了一條簡短的審批途徑。根據BPCIA，生物相似產品的申請必須在參考產品首次獲得FDA許可的四年後才能提交給FDA。此外，FDA對生物相似產品的批准可能要到該參考產品首次獲得許可之日起12年後才能生效。在這12年的獨佔期內，如果FDA批准競爭產品的完整BLA，包含贊助商自己的臨牀前數據和來自充分和良好控制的臨牀試驗的數據，以證明其產品的安全性、純度和效力，另一家公司仍可能銷售該參考產品的競爭版本。
我們相信，我們未來的任何根據BLA被批准為生物製品的候選產品都應該有資格獲得12年的獨家經營期。然而，由於國會的行動或其他原因，這一排他性可能會縮短，或者FDA不會將我們的候選產品視為競爭產品的參考產品，這可能會比預期更早地創造競爭機會。BPCIA的其他方面，其中一些可能會影響BPCIA的排他性規定，也是訴訟的主題。除美國外，各司法管轄區還為監管批准與早先批准的參考產品具有生物相似性的生物製品建立了簡化的途徑。例如，自2006年以來，歐盟已經建立了一條針對生物仿製藥的監管途徑。此外，一旦獲得批准，生物相似物在多大程度上可以替代我們的任何一種參考產品，其方式類似於非生物製品的傳統仿製藥替代，將取決於一些仍在發展中的市場和監管因素。
我們候選產品的成功商業化將在一定程度上取決於政府當局和健康保險公司建立的保險範圍、足夠的補償水平和定價政策。如果我們的候選產品未能獲得或維持承保範圍並獲得足夠的補償，如果獲得批准，可能會限制我們營銷這些產品的能力，並降低我們創造產品收入的能力。
與新批准的產品的保險覆蓋和報銷有關的不確定性很大。在美國，第三方付款人，包括私人和政府付款人，如聯邦醫療保險和醫療補助計劃，在決定新藥和生物製品的覆蓋範圍方面發揮着重要作用。我們能否成功地將我們的候選產品商業化，在一定程度上將取決於政府衞生行政部門、私人健康保險公司和其他組織為這些產品和相關治療提供的保險範圍和足夠的補償。政府當局和其他第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物並建立報銷水平。政府和私人付款人提供的保險範圍和報銷範圍是大多數患者能夠負擔得起治療費用的關鍵。
第三方付款人越來越多地對藥品和服務的收費提出挑戰，許多第三方付款人可能會拒絕為特定藥物和生物製品提供保險和報銷，因為有同等的仿製藥、生物相似藥物或更便宜的療法可用。第三方付款人可能會認為我們的產品是可替代的，並只提出向患者報銷價格較低的產品。對於在醫生監督下管理的產品，獲得保險和適當的補償可能特別困難，因為此類藥物往往與較高的價格相關。即使我們對我們的候選產品表現出更好的療效或更好的管理便利性，現有第三方療法的定價可能會限制我們對我們的候選產品收取的費用。這些付款人可能會拒絕或撤銷特定產品的報銷狀態，或將新產品或現有市場產品的價格設定在太低的水平，使我們無法從我們對候選產品的投資中實現適當的回報。如果無法獲得報銷或僅限量報銷，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化，也可能無法為我們的候選產品獲得滿意的財務回報。
在美國，第三方付款人，包括私人和政府付款人，如聯邦醫療保險和醫療補助計劃，在決定新藥和生物製品的承保和報銷範圍方面發揮着重要作用。聯邦醫療保險計劃越來越多地被用作私人和其他政府付款人如何制定新藥保險和報銷政策的模式。然而，在美國的第三方付款人中，對於產品的覆蓋和報銷沒有統一的政策。因此，產品的承保範圍和報銷範圍因付款人而異。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，需要我們為使用我們的候選產品單獨向每個付款人提供科學和臨牀支持，但不能保證承保範圍和足夠的補償將得到一致的應用或首先獲得。一些第三方付款人可能需要預先批准新的或創新的藥物療法的承保範圍，然後才會向使用此類療法的醫療保健提供者報銷。此外，關於報銷的規則和條例經常變化，在某些情況下是在短時間內通知的，我們認為這些規則和條例可能會改變。我們目前無法預測第三方付款人將就我們的候選產品的承保範圍和報銷做出什麼決定。
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在美國以外，國際運營通常受到廣泛的政府價格控制和其他市場監管，我們相信，歐盟和其他司法管轄區對成本控制舉措的日益重視已經並將繼續給我們候選產品的定價和使用帶來壓力。在許多國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品的價格受到不同的價格控制機制的制約。其他國家允許公司自行定價醫療產品，但監督和控制公司利潤。額外的外國價格管制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠向我們的候選產品收取的費用。因此，在美國以外的市場，與美國相比，我們候選產品的報銷可能會減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。
此外，美國和海外的政府和第三方付款人加大力度限制或降低醫療成本，可能會導致這些組織限制新批准產品的覆蓋範圍和報銷水平，因此，它們可能無法覆蓋或為我們的候選產品提供足夠的付款。我們預計，由於管理式醫療保健的趨勢、醫療保健組織日益增長的影響力以及額外的立法變化，我們將面臨與銷售我們的候選產品相關的定價壓力。總體上，醫療成本的下降壓力變得很大，特別是處方藥和生物製品以及外科手術和其他治療。因此，對新產品的進入設置了越來越高的壁壘。
如果我們不能單獨或與第三方合作建立銷售、營銷和分銷能力，我們可能無法成功地將我們的任何候選產品商業化，如果獲得批准，我們可能無法產生任何產品收入。
我們銷售、營銷或分銷產品的人員或基礎設施有限，而且作為一家公司，我們沒有將候選產品商業化的經驗。建立和維持這樣一個組織的成本可能超過這樣做的成本效益。
我們可能會建立自己的重點銷售、分銷和營銷基礎設施，以便在美國和世界各地的其他市場營銷我們的候選產品(如果獲得批准)。建立我們自己的銷售、營銷和分銷能力涉及大量費用和風險，包括我們僱用、留住和適當激勵合格人員、產生足夠的銷售線索、為銷售和營銷人員提供足夠的培訓以及有效管理分散在不同地理位置的銷售和營銷團隊的能力。我們內部銷售、營銷和分銷能力開發的任何失敗或延遲都可能推遲任何產品發佈，如果獲得批准，這將對我們候選產品的商業化產生不利影響。此外，如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選產品的商業發佈因任何原因而推遲或沒有發生，我們將過早或不必要地產生這些商業化費用。這可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員，我們的投資將會損失。
可能會阻礙我們將候選產品商業化的因素包括：
如果我們無法或決定不建立內部銷售、營銷和分銷能力，或決定不在特定國家/地區建立內部銷售、營銷和分銷能力，我們可能會尋求合作安排。如果我們尋求合作安排，我們的銷售將在很大程度上取決於合作者對產品的戰略興趣，以及這樣的合作者成功營銷和銷售產品的能力。
如果我們無法建立自己的銷售隊伍或建立協作關係來將我們的任何候選產品商業化，我們可能會被迫推遲候選產品的潛在商業化，或者縮小我們針對這些候選產品的銷售或營銷活動的範圍。如果我們選擇增加自己的支出來資助商業化活動，我們將需要獲得額外的資本，而這可能是我們無法獲得的。
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可以接受的條件，或者根本不能。我們可以在比理想情況下更早的階段與合作伙伴達成安排，我們可能被要求放棄對我們的任何候選產品的權利，或以其他方式同意對我們不利的條款，其中任何一項都可能對我們的業務、運營結果和前景產生不利影響。
如果我們不能建立足夠的銷售、營銷和分銷能力，無論是我們自己還是與第三方合作，我們將無法成功地將我們的其他候選產品商業化，也可能無法盈利，並可能導致重大的額外損失。我們將與許多目前擁有廣泛和資金充足的營銷和銷售業務的公司競爭。如果沒有內部團隊或第三方的支持來執行營銷和銷售職能，我們可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭。
此外，即使我們確實建立了足夠的銷售、營銷和分銷能力，在定價模式、供應鏈和交付機制等方面的行業總體趨勢的進展也可能偏離我們的預期。如果這些或其他行業趨勢以我們沒有預料到或沒有準備好的方式發生變化，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化或實現盈利。
我們未來的增長可能在一定程度上取決於我們打入外國市場的能力，在那裏我們將受到額外的監管負擔和其他風險和不確定因素的影響。
我們未來的盈利能力可能在一定程度上取決於我們是否有能力將我們的候選產品在包括歐盟在內的國外市場商業化，我們可能依賴於與第三方的合作。在獲得外國市場相關監管機構的監管批准之前，我們不被允許營銷或推廣我們的任何候選產品，我們可能永遠不會獲得任何候選產品的監管批准。為了在其他國家獲得單獨的監管批准，我們可能需要遵守這些國家/地區關於我們候選產品的安全性和有效性的眾多不同監管要求，以及對我們候選產品的臨牀試驗和商業銷售、定價和分銷等方面的監管要求，我們無法預測在這些司法管轄區能否成功。如果我們的候選產品獲得批准，並最終將我們的候選產品在國外市場商業化，我們將面臨額外的風險和不確定性，包括：
我們候選產品的海外銷售也可能受到政府管制、政治和經濟不穩定、貿易限制和關税變化的不利影響。
如果我們的任何候選產品被批准商業化，我們可能會有選擇地與第三方合作，在美國以外的某些司法管轄區進行營銷。我們預計，我們將面臨與國際製藥業務相關的額外風險，包括：
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我們以前在這些領域沒有經驗。此外，歐盟和許多歐盟成員國都提出了複雜的監管、税收、勞工和其他法律要求，我們需要遵守這些要求。許多總部位於美國的生物技術公司發現，在歐盟營銷自己的產品的過程非常具有挑戰性。
某些法律和政治風險也是外國行動所固有的。在我們可能開展業務的某些國家，外國政府可能會將私營企業國有化，這是有風險的。在某些國家或地區，恐怖主義活動、政治動亂和戰爭，以及對這些活動的反應，可能對我們的行動構成比在美國更大的威脅。某些國家/地區的社會和文化規範可能不支持遵守我們的公司政策，包括那些要求遵守實質性法律和法規的政策。此外，我們可能開展業務的國家的總體經濟和政治狀況的變化對我們的財務業績和未來增長構成風險。此外，需要在美國以外尋找財務和商業上強大的合作伙伴，以實現商業化，這些合作伙伴將遵守我們所要求的高製造和法律法規合規標準，這對我們的財務業績是一個風險。隨着我們在全球經營業務，我們的成功將在一定程度上取決於我們預測和有效管理這些風險和其他相關風險的能力。不能保證這些因素和其他與我們國際業務有關的因素的後果不會對我們的業務、財務狀況或經營結果產生不利影響。
在一些國家，特別是在歐盟，處方藥的定價受到政府的控制。在這些國家，在收到藥品上市許可後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。如果我們的產品無法獲得報銷或在範圍或金額上受到限制，或者如果定價設定在不令人滿意的水平，我們的業務可能會受到損害，可能是實質性的。
針對我們的潛在產品責任訴訟可能會導致我們招致重大責任，並限制我們可能開發的任何產品的商業化。
在臨牀試驗中使用我們的候選產品以及銷售我們獲得市場批准的任何產品都會使我們面臨產品責任索賠的風險。消費者、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售或以其他方式接觸我們產品的人可能會對我們提出產品責任索賠。有時，在基於具有意想不到的不利影響的產品的集體訴訟中，會做出大額判決。如果我們不能成功地對產品責任索賠進行辯護，我們可能會產生大量的責任和成本，而這些可能不在保險範圍之內。此外，無論是非曲直或最終結果如何，產品責任索賠都可能導致：
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未能以可接受的成本獲得或保留足夠的產品責任保險，以防範潛在的產品責任索賠，可能會阻止或阻礙我們單獨或與公司合作伙伴開發的產品的商業化。儘管我們計劃獲得臨牀試驗保險，但我們的保單可能有各種排除，我們可能會受到產品責任索賠的影響，而我們沒有承保範圍。我們可能需要支付任何超出我們的承保範圍限制或不在我們的保險覆蓋範圍內的法院裁決或和解協議中達成的任何金額，並且我們可能沒有或能夠獲得足夠的資本來支付這些金額。即使我們與任何未來的公司合作伙伴達成的協議使我們有權獲得損失賠償，如果出現任何索賠，這種賠償可能是不可用的或足夠的。
與我們對第三方和製造業的依賴相關的風險
我們生產臨牀前或臨牀供應的EC候選藥物的能力可能會受到限制，特別是在製造基於mRNA和LNP的治療藥物的需求增加的情況下，這可能會對我們的發展計劃產生不利影響。
我們依賴第三方CDMO的信使核糖核酸療法和脂質輔料，一種用作藥物或其他活性物質的載體或媒介的脂質，來生產我們的臨牀前和臨牀供應的EC候選者。治療新冠肺炎的疫苗包括信使核糖核酸疫苗和利用脂肪輔料的疫苗。美國食品和藥物管理局已經批准了幾種新冠肺炎疫苗。因此，對這些CDMO生產新冠肺炎疫苗的需求是前所未有的，而基於m RNA和lnP的療法的產能是有限的，而且可能會受到製造設施和材料的潛力的進一步限制，這些設施和材料將根據1950年的《國防生產法》或同等的外國立法被徵用，這可能會使我們計劃中的臨牀試驗所需的產品更難獲得材料或製造槽。雖然我們正在努力為我們預期的臨牀前和臨牀開發獲得足夠的ECs供應，但我們可能會遇到供應限制和中斷，因為製造商將供應新冠肺炎疫苗置於ECs之上。如果我們不能以合理的價格或及時或按我們希望的數量獲得所需的供應，我們完成我們的EC候選人的開發，或者如果我們獲得監管部門對我們的EC候選人的批准，將他們商業化的能力可能會受到實質性的不利影響。
我們的候選EC基於新技術，可能會很複雜，很難製造。我們可能會在製造、產品發佈、保質期、測試、儲存、供應鏈管理或運輸方面遇到困難。
由於我們技術的新穎性和在更大規模生產中的有限經驗，我們可能會在製造、產品發佈、保質期、測試、存儲和供應鏈管理或運輸方面遇到困難。這些困難可能是由許多原因造成的，包括但不限於更大規模生產的複雜性、設備故障、原材料和輔料的選擇和質量、分析測試技術和產品不穩定。因此，我們候選EC的臨牀前或臨牀開發可能會被實質性地推遲，或者我們可能被要求開始一項新的研究或試驗，使用新的配方藥物產品。
產生包裹在LNPs中的mRNA編碼的EC候選分子的過程是複雜的，如果不在良好控制的條件下開發和製造，可能會對藥理活性產生不利影響。此外，我們還沒有在商業規模上製造我們的EC。我們在擴大生產過程中可能會遇到困難，從而潛在地影響臨牀和商業供應。
隨着我們繼續為我們的藥品和藥品開發生產工藝，我們對生產工藝的更改可能會反過來影響藥品的規格和穩定性。我們生產工藝的改變可能會導致批量不合格，這可能會導致我們的臨牀前研究或任何臨牀試驗的大幅延遲。我們的候選EC可能會被證明具有穩定性，從而導致最終批准的EC的保質期低於預期(如果有的話)。這帶來了供應需求、浪費庫存和更高的商品成本方面的風險。
我們的產品和產品中間體對温度非常敏感，我們可能會了解到我們的任何或所有產品的穩定性都不如預期。我們還可能發現，運輸條件對產品質量有負面影響。這可能需要更改我們的一個或多個候選EC的配方或製造工藝，並導致臨牀或商業供應的延遲或中斷。此外，與這種運輸服務相關的成本和有限的供應商羣體也可能增加供應中斷的風險。
我們的創新率很高，這已經並將繼續導致高度的技術變革，這可能會在臨牀開發期間和之後對產品的可比性產生負面影響。此外，技術變革可能會推動對新的製造基礎設施的改變、修改或採購的需求.
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在可預見的未來，我們將依賴第三方為我們的研究計劃、臨牀前研究和臨牀試驗製造和供應材料，我們與其中許多公司沒有長期合同。這種對第三方的依賴增加了這樣的風險，即我們將沒有足夠數量的此類材料，包括用於聯合療法、候選產品或我們可能開發和商業化的任何療法的藥物供應，或者我們無法以可接受的成本獲得此類供應，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。
儘管我們繼續評估開發我們自己的製造設施的計劃，但我們預計至少在未來幾年內，我們將依賴第三方為我們計劃的臨牀試驗以及臨牀前和臨牀開發生產材料。如果我們的任何候選產品獲得上市批准，我們預計將部分依賴第三方進行商業生產。我們沒有與我們目前用來提供臨牀前和臨牀材料的任何第三方製造商簽訂長期協議，我們以採購訂單的方式購買任何所需的材料。其中某些製造商對我們的生產至關重要，無論這些製造商是否被我們的競爭對手搶走，或者無法以可接受的成本或質量獲得數量，都可能延誤、阻止或削弱我們及時進行臨牀前研究或臨牀試驗的能力，並將對我們的開發和商業化努力產生實質性和不利影響。
我們預計，在可預見的未來，我們將繼續部分依賴第三方製造商，為我們獲得營銷批准的任何候選產品提供商業供應。我們可能無法與第三方製造商維持或建立所需的協議，或無法以可接受的條款這樣做。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：
我們不能完全控制我們的合同製造夥伴的製造過程的所有方面，並且依賴我們的合同製造合作伙伴遵守cGMP或類似的國外法規來製造我們的候選產品。第三方製造商可能無法遵守cGMP法規或美國以外的類似法規要求。如果我們的合同製造商不能成功地生產符合我們的規格和FDA或其他機構嚴格監管要求的材料，他們將無法確保和/或保持其製造設施的授權。此外，我們無法控制我們的合同製造商保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力。如果FDA或類似的外國監管機構沒有授權這些設施用於生產我們的候選產品，或者如果它在未來撤回任何此類授權，我們可能需要尋找替代製造設施，這將嚴重影響我們開發、獲得營銷批准或營銷我們的候選產品的能力(如果獲得批准)。我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的法規，可能會導致對我們實施制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、延誤、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或藥物、操作限制和刑事起訴，任何這些都可能對我們的候選產品或藥物的供應造成重大不利影響，並損害我們的業務和運營結果。.
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我們繼續評估收購和建立我們自己的製造設施和基礎設施的計劃，以替代或補充依賴CDMO來製造我們的候選產品。任何建立我們自己的製造設施和基礎設施的計劃都將是昂貴和耗時的，我們可能不會成功。
我們可能會決定租用一家工廠來建造一座製造設施，作為替代方案，或作為我們依賴CDMO生產臨牀前和臨牀需要的藥物物質的補充。如果簽訂租約，我們計劃翻新和定製生產設施，以供我們使用。我們預計，建造我們自己的製造設施將為我們提供更好的臨牀前研究和臨牀試驗材料供應控制，使工藝更改能夠更快地實施，並允許更好的長期利潤率。然而，作為一家公司，我們沒有建造製造設施的經驗，而且可能永遠不會成功地建立我們自己的製造設施或能力。因此，我們還需要僱傭更多的人員來管理我們的運營和設施，並開發必要的基礎設施，以繼續我們候選產品的研發、製造和最終商業化(如果獲得批准)。作為一家公司，我們沒有建立、建造或最終管理製造設施的經驗。如果我們沒有選擇正確的位置，或者如果我們沒有簽訂租賃協議，或者我們沒有以有效的方式完成計劃的翻新和定製，或者沒有招聘到所需的人員並總體上有效地管理我們的增長，我們候選產品的開發和生產可能會被削減或推遲。即使我們成功了，我們的製造能力也可能受到成本超支、意外延誤、設備故障、勞動力短缺、自然災害、電力故障和許多其他因素的影響，這些因素可能會阻止我們實現製造戰略的預期好處，並對我們的業務產生實質性的不利影響。
此外，FDA和其他外國監管機構可能會要求我們在任何時間提交任何批次的經批准產品的樣品，以及顯示適用測試結果的協議。在某些情況下，FDA或其他外國監管機構可能會要求我們在相關機構授權發佈之前不要分發大量產品。製造過程中的微小偏差，包括那些影響質量屬性和穩定性的偏差，可能會導致產品發生不可接受的變化，從而導致批量故障或產品召回。批量失敗或產品召回可能會導致我們推遲臨牀試驗或產品發佈，這可能會讓我們付出高昂的代價，否則會損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。我們製造過程中的問題可能會限制我們滿足臨牀和市場對我們產品的需求的能力。
我們還可能遇到僱用和留住操作我們的製造流程所需的經驗豐富的科學、質量控制和製造人員的問題，這可能會導致生產延遲或難以保持符合適用的法規要求。
我們的製造工藝或設施中的任何問題都可能使我們成為潛在合作伙伴(包括較大的製藥公司和學術研究機構)的吸引力較低的合作伙伴，這可能會限制我們獲得更多有吸引力的開發項目.
作為一家管理製造設施的公司，我們沒有經驗。
運營我們自己的製造設施將需要大量的資源，而我們作為一家公司沒有管理製造設施的經驗。部分由於缺乏經驗，我們不能確定我們的製造計劃是否會按時完成(如果有的話)，或者我們自己的製造工廠為我們計劃的臨牀試驗製造候選產品是否會開始或按時完成(如果有的話)。部分由於我們缺乏經驗，我們的產品質量成功率和良率可能不可接受或不一致，我們可能無法保持足夠的質量控制、質量保證和合格的人員。此外，如果我們未來為一個或多個候選產品從目前的CDMO切換到我們自己的製造設施，我們可能需要進行額外的臨牀前研究，以將我們修改後的候選產品與更早的版本連接起來。如果不能成功獲得並運營我們計劃的製造設施，可能會對我們的候選產品的商業可行性產生不利影響。
我們或我們的第三方製造商可能無法以足夠的質量和數量成功擴大我們候選產品的生產規模，這可能會影響我們候選產品的臨牀進步和商業化。
為了對我們的候選產品進行臨牀試驗，並將任何獲得批准的候選產品商業化，我們和我們的製造合作伙伴需要大量生產這些產品。然而，我們或他們可能無法及時或具有成本效益地成功提高我們的任何候選產品的製造能力，或者根本無法。此外，如上所述，在擴大活動期間可能會出現質量問題。如果我們或任何製造合作伙伴無法以足夠的質量和數量成功擴大我們候選產品的生產規模，這些候選產品的開發、測試和臨牀試驗可能會被推遲或不可行，任何最終產品的監管批准或商業發佈可能會推遲或無法獲得，這可能會嚴重損害我們的業務。供應來源可能會不時中斷，如果中斷，就不能確定供應是否會中斷
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在合理的時限內以可接受的費用恢復(部分或全部)，或完全恢復。如果我們無法獲得或保持第三方製造來為我們的候選產品進行商業供應，或者以商業上合理的條款這樣做，我們可能無法成功地開發和商業化我們的候選產品。
我們的候選產品中使用的脂肪輔料的供應商數量有限，我們的某些供應商對我們的生產至關重要。如果我們失去一家關鍵供應商，可能會對我們完成候選產品開發的能力產生實質性的不利影響。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們將需要擴大脂肪輔料的供應，以便將它們商業化。
我們的候選產品中的脂質輔料成分的供應商數量有限。我們也沒有與我們所有的油脂供應商達成長期供應協議。我們可能無法為我們的候選產品的脂質輔料成分建立額外的供應來源，或者可能無法以可接受的條件這樣做。
為我們的候選產品提供脂肪輔料的供應商數量有限。如果有必要或希望從替代供應商那裏獲得脂質輔料，我們可能無法以商業上合理的條件獲得它們，如果真的有的話。重新設計我們的製造流程以與另一家公司合作也可能需要大量的時間和費用，而重新設計流程可能會引發進行更多研究的需要，例如可比性研究或銜接研究。此外，我們的某些供應商對我們的生產至關重要，如果這些供應商被我們的一個競爭對手搶走或以其他方式流失，將對我們的開發和商業化努力產生實質性的不利影響。
我們依賴，並預計將繼續依賴第三方進行我們臨牀前研究的某些方面，並將依賴第三方進行我們計劃的臨牀試驗。如果第三方未能根據GCP及時進行計劃的臨牀試驗，可能會延誤或阻礙我們為候選產品尋求或獲得監管批准或將其商業化的能力。
我們一直依賴並計劃繼續依賴第三方進行我們臨牀前研究的某些方面，並將依賴第三方進行我們計劃中的臨牀試驗，併為我們正在進行的臨牀前和計劃中的臨牀計劃監測和管理數據。我們依賴這些方執行我們的臨牀前研究，並將依賴這些方執行我們計劃的臨牀試驗，並僅控制其活動的某些方面。然而，我們有責任確保我們的每一項研究和試驗都是按照適用的協議以及法律、法規和科學標準進行的，我們對CRO和其他第三方的依賴不會免除我們的監管責任。我們和我們的CRO將被要求遵守GCP要求，這些要求是FDA和類似的外國監管機構對臨牀開發中的候選產品執行的法規和指導方針。監管機構通過定期檢查試驗贊助商、主要調查人員和試驗地點來執行這些GCP。如果我們或我們的任何CRO或試驗站點未能遵守適用的GCP，在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨牀試驗。我們不能向您保證，在特定監管機構進行檢查後，該監管機構將確定我們的任何臨牀試驗是否符合GCP規定。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據cGMP法規或美國以外的類似外國法規生產的產品進行。我們不遵守這些規定可能需要我們重複臨牀試驗，這將推遲監管部門的批准過程。
進行我們計劃中的臨牀試驗或臨牀前研究的任何第三方不是也不會是我們的員工，並且，除了我們與該等第三方達成的協議向我們提供的補救措施外，我們不能保證任何該等CRO、研究人員或其他第三方將為該等試驗投入足夠的時間和資源或按合同要求執行。如果這些第三方中的任何一方未能在預期的最後期限內完成、遵守我們的臨牀方案或滿足監管要求，或以其他方式表現不合格，我們計劃的臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止。此外，與我們簽約的許多第三方也可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們可能還在為這些實體進行臨牀試驗或其他產品開發活動，這可能會損害我們的競爭地位。此外，我們計劃的臨牀試驗的首席研究人員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並可能獲得與此類服務相關的現金和現金等價物或股權補償。如果這些關係和任何相關賠償導致感知的或實際的利益衝突，或者FDA或類似的外國監管機構得出結論認為財務關係可能影響了試驗的解釋，則在適用的臨牀試驗地點生成的數據的完整性可能會受到質疑，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅，這可能會導致我們向FDA提交的任何BLA或我們向外國監管機構提交的任何類似的外國監管申請被延遲或拒絕。任何這樣的延遲或拒絕都可能阻止我們將候選產品商業化。
如果我們與這些第三方的任何關係終止，我們可能無法與其他第三方達成安排或以商業上合理的條款這樣做。更換或增加額外的CRO、調查人員、
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和其他第三方涉及額外的成本，需要管理時間和重點。此外，當新的CRO開始工作時，有一個自然的過渡期。因此，會出現延遲，這可能會對我們滿足所需的臨牀前和臨牀開發時間表的能力產生實質性影響。儘管我們謹慎地處理與CRO、調查人員和其他第三方的關係，但不能保證我們在未來不會遇到挑戰或延誤，也不能保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。
我們與第三方合作開發我們的候選產品，並將其商業化。我們可能無法成功維護現有的協作關係以及建立和維護未來的協作關係，這可能會極大地限制我們成功開發和商業化我們的候選產品的能力。
我們已經簽訂了合作協議，未來可能會為我們候選產品的開發和商業化尋求其他合作關係。例如，2021年11月，我們與PM(CF)Explorations，Inc.簽訂了為期五年的合作協議，2023年12月，我們與諾和諾德A/S、先鋒醫藥08公司和其他各方簽訂了研究與合作協議。根據這些和任何類似的未來與任何第三方的安排，我們已經或將有可能共享或有限地控制我們的合作者投入到我們可能尋求與他們共同開發的任何候選產品的開發或潛在商業化的資源的數量和時間。我們從與商業實體的這些安排中產生產品收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力。我們無法預測我們參與的任何合作的成功與否。涉及我們候選產品的協作給我們帶來了以下風險：
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我們在尋求與其他擁有更多財務、營銷、銷售、技術或其他業務資源的公司進行適當合作時，可能會面臨激烈的競爭。生物技術和製藥公司之間的業務合併也導致潛在合作者的數量減少。此外，談判過程既耗時又複雜，我們可能無法及時、以可接受的條件談判合作，甚至根本無法談判。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不減少我們正在尋求合作的候選產品的開發，或推遲其潛在的商業化，或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或增加我們的支出，並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為我們自己的開發或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的資本，這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發候選產品或將它們推向市場併產生產品收入。
如果我們或我們的協作者選擇不行使根據協議授予的權利，或者如果我們或我們的協作者無法將候選產品成功集成到現有運營中，則我們可能無法實現現有或未來合作的好處。此外，如果我們與我們的任何合作者的協議終止，我們對該合作者授權給我們的技術和知識產權的訪問可能會受到限制或完全終止，這可能會推遲我們利用合作者的技術或知識產權繼續開發我們的候選產品，或者要求我們完全停止開發這些候選產品。我們也可能會發現更難找到合適的替代合作者或吸引新的合作者，我們的發展計劃可能會被推遲，或者我們在商業和金融界的形象可能會受到不利影響。任何合作者也可能面臨與產品開發、監管審批和商業化相關的許多風險，這些風險在本“風險因素”一節中有描述，而對我們合作者的任何負面影響都可能對我們產生不利影響。
我們的員工和獨立承包商，包括主要調查人員、CDMO、CRO、顧問、供應商和我們可能從事的與研究、開發、監管、製造、質量保證和其他藥品職能和商業化相關的任何第三方，可能會從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們的員工和獨立承包商，包括主要調查人員、CDMO、CRO、顧問、供應商和我們可能從事的與研究、開發、監管、製造、質量保證和其他藥品功能和商業化相關的任何第三方的不當行為，可能包括故意、魯莽或疏忽的行為或未經授權的活動，這些行為或未經授權的活動違反：(I)FDA和其他類似監管機構的法律法規以及外國司法管轄區的類似醫療保健法律法規，包括要求向此類機構報告真實、完整和準確信息的法律；(Ii)製造標準；(Iii)數據隱私、安全、欺詐和濫用以及其他醫療保健法律法規；或(Iv)要求報告真實、完整和準確的財務信息和數據的法律。具體地説，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。受這些法律約束的活動還可能涉及不適當地使用或錯誤陳述在臨牀前研究或臨牀試驗過程中獲得的信息、在臨牀前研究或臨牀試驗中創造虛假數據或非法挪用藥品，這可能導致監管制裁併造成嚴重損害。
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對我們的聲譽。並非總是能夠識別和阻止員工和其他第三方的不當行為，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或不可管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。此外，我們還面臨這樣的風險，即某人或政府可能會指控此類欺詐或其他不當行為，即使沒有發生。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些訴訟可能會對我們的業務和運營結果產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、金錢罰款、交出、可能被排除在參與Medicare、Medicaid、其他美國聯邦醫療保健計劃或其他司法管轄區的醫療保健計劃之外、誠信監督以及解決違規指控、個人監禁、其他制裁、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少以及削減我們的業務的報告義務。
如果我們的CDMO以造成傷害或違反適用法律的方式使用危險和生物材料，我們可能會承擔損害賠償責任。
我們的研究和開發活動涉及我們的製造商對潛在危險物質的控制使用，包括化學和生物材料。我們的製造商受美國及其運營所在國家的聯邦、州和地方法律法規的約束，管理醫療和危險材料的使用、製造、儲存、搬運和處置。儘管我們相信製造商使用、處理、儲存和處置這些材料的程序符合法律規定的標準，但我們不能完全消除醫療或危險材料造成的污染或傷害風險。由於任何此類污染或傷害，我們可能會承擔責任，或者地方、城市、州或聯邦當局可能會限制這些材料的使用並中斷我們的業務運營。一旦發生事故，我們可能被要求承擔損害賠償責任或罰款，責任可能超出我們的資源範圍。一般來説，我們不為醫療或危險材料引起的責任投保。遵守適用的環境法律法規代價高昂，當前或未來的環境法規可能會損害我們的研究、開發和生產努力，從而可能損害我們的業務、前景、財務狀況或運營結果。
有關知識產權的風險
如果我們無法就我們的技術和候選產品獲得、維護、執行和充分保護我們的知識產權，或者如果獲得的專利或其他知識產權保護的範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的技術和產品，我們成功開發和商業化我們的技術和候選產品的能力可能會受到不利影響。
我們依靠專利、商業祕密保護和保密協議的組合來保護我們的知識產權，並防止其他人複製我們的候選流水線產品，或它們的使用或製造，或任何未來的候選產品，我們的成功在很大程度上取決於我們是否有能力獲得並保持美國和其他國家對此類候選產品的專利保護。
專利訴訟過程昂貴、耗時和複雜，我們可能無法以合理的成本或及時提交、起訴、維護、強制執行或許可所有必要或可取的專利申請。儘管我們與我們的員工、CRO、顧問、科學顧問和其他承包商等有權獲得我們研發成果的保密或可專利方面的各方簽訂了保密協議，但這些各方中的任何一方都可能違反協議並在提交專利申請之前披露此類成果，從而危及我們尋求專利保護的能力。此外，科學文獻中的發現發表往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在申請18個月後才發表，有些專利申請在發佈之前一直是這樣。因此，我們不能確定我們是第一個在我們的專利或未決專利申請中聲稱的發明，或者我們是第一個提交任何與發明或候選產品有關的專利申請。此外，如果我們在監管審批方面遇到拖延，我們可以在專利保護下銷售候選產品的時間段可能會縮短。
生物技術和製藥領域的專利實力涉及複雜的法律、事實和科學問題，可能不確定。在獲得專利保護之前，我們有可能無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。我們擁有的專利申請可能無法產生已頒發的專利，其權利要求涵蓋我們在美國或其他外國的候選產品。不能保證與我們的專利和專利申請有關的所有潛在相關的現有技術都已找到，這些技術可能會使專利無效或阻止專利從未決的專利申請中頒發。即使專利確實成功頒發，即使這些專利涵蓋我們的候選產品，第三方也可能會對此類專利的發明性、所有權、有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致此類專利被縮小或失效，或被認定為不可執行。我們正在等待和未來的專利申請可能不會導致專利被
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發佈保護我們的技術或候選產品或有效防止其他人將競爭技術和候選產品商業化的條款。此外，我們提交的任何美國臨時專利申請都沒有資格成為已頒發的專利，除非我們在提交相關臨時專利申請後12個月內提交非臨時專利申請。如果我們不及時提交任何非臨時專利申請，我們可能會失去關於臨時專利申請的優先權日期，以及對臨時專利申請中披露的發明的任何專利保護。
此外，即使它們沒有受到挑戰，我們的專利和專利申請也可能無法充分保護我們的知識產權，為我們的候選產品提供排他性，或阻止其他人圍繞我們的主張進行設計。此外，不能保證第三方不會在不侵犯我們的專利的情況下創造類似或替代的產品或方法來實現類似的結果。這些結果中的任何一個都可能削弱我們阻止第三方競爭的能力，第三方競爭可能會對我們的業務產生不利影響。
如果我們持有的與我們的計劃或候選產品相關的專利申請未能發佈，如果我們當前或未來發布的專利的保護廣度或強度受到威脅，或者如果它們未能為我們的候選產品提供有意義的排他性，可能會阻止公司與我們合作開發候選產品，或威脅我們將當前或未來候選產品商業化的能力。我們最近提交了幾項涉及我們候選產品的專利申請。我們不能提供任何保證，如果有的話，將導致已頒發的專利、任何此類專利的廣度，或任何已頒發的專利是否將被發現無效、不可強制執行或將受到第三方的威脅。任何對這些專利或我們擁有的任何其他專利的成功反對，都可能剝奪我們成功將我們可能開發的任何候選產品商業化所必需的權利。
專利的頒發對於其發明性、所有權、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。此外，專利的頒發並不賦予我們實踐專利發明的權利，因為第三方可能會阻止我們銷售我們的候選產品(如果獲得批准)或實踐我們自己的專利技術。
美國範圍廣泛的專利改革立法，包括2011年的《萊希-史密斯美國發明法》或《萊希-史密斯法案》，可能會增加我們知識產權的強度或可執行性的不確定性，以及保護它的成本。Leahy-Smith法案包括對美國專利法的一些重大修改，包括影響專利申請起訴方式和專利訴訟的條款。根據《萊希-史密斯法案》，美國從“先發明”轉變為“先申請”制度，用於在要求同一發明的不同當事人提交兩項或更多專利申請時，決定哪一方應被授予專利。這將要求我們在從發明到提交專利申請的過程中迅速前進，並勤奮地提交專利申請，但情況可能會阻止我們迅速提交或起訴關於我們發明的專利申請。《萊希-史密斯法案》還擴大了符合現有技術的披露範圍。此外，如果第三方在2013年3月16日《Leahy-Smith Act》適用條款生效之前提交了專利申請，第三方可以在美國啟動幹預程序，以確定它是否是我們專利申請權利要求所涵蓋的任何主題的第一個發明。我們還可能需要向美國專利商標局提交第三方預先發行的現有技術。
《Leahy-Smith Act》首次創建了新的程序來挑戰美國已頒發的專利，包括授予後審查、當事各方之間的審查和派生程序，這些程序是在美國專利商標局進行的對抗性程序，一些第三方一直在利用這些程序來取消競爭對手已頒發專利的部分或全部權利要求。對於優先權日期為2013年3月16日或更晚的專利，我們所有的專利申請都有，第三方可以在專利發佈後九個月的窗口內提交授權後審查申請。如果專利是在2013年3月16日之前提交的，可以在專利發佈後立即提交各方之間的審查申請。對於優先權日期為2013年3月16日或更晚的專利，可以在提交授權後審查申請的九個月期限屆滿後提交各方間審查申請。贈款後複審程序可以基於任何質疑理由提起，而當事各方之間的複審程序只能根據已公佈的現有技術提出質疑。USPTO的這些對抗性訴訟包括在美國聯邦法院的訴訟中對專利主張進行審查，而不推定美國專利的有效性。USPTO發佈了一項最終規則，於2018年11月13日生效，宣佈現在將使用美國聯邦法院目前使用的相同權利要求構建標準來解釋USPTO訴訟中的專利權利要求，這是所用詞語的簡單和普通含義。如果我們的任何專利在此類USPTO訴訟中受到第三方的挑戰，則不能保證我們將成功地捍衞該專利，這將導致我們失去受到挑戰的專利權，包括失去排他性，或者專利主張被縮小、無效或不可執行，這可能會限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力，或者限制我們的技術和候選產品的專利保護期限。即使最終結果對我們有利，這樣的程序也可能導致大量成本，並需要我們的科學家和管理層花費大量時間。
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由於上述原因，我們專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都存在很大的不確定性，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
第三方可能會獲得或控制可能阻止或限制我們技術或產品開發的知識產權。第三方對知識產權侵權、挪用或其他違規行為的索賠可能會導致鉅額成本或阻止或推遲我們的開發和商業化努力。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們避免實際和指控侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的專利和其他專有權。在美國國內外，生物技術和製藥行業中有大量涉及專利和其他知識產權的訴訟，包括專利侵權訴訟、幹預、反對、複審、授權後和各方之間的審查程序，在美國專利商標局和在外國司法管轄區的類似訴訟，如在歐洲專利局或歐洲專利局的反對。在我們正在尋求開發候選者的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。許多依賴知識產權的行業的公司，包括製藥業，都利用知識產權訴訟作為一種手段，以獲得相對於競爭對手的優勢。隨着生物技術和製藥行業的擴張和專利的頒發，以及我們作為一家上市公司獲得更高的知名度和市場曝光率，我們的候選產品可能會受到侵犯第三方專利權的指控的風險增加。一些索賠人可能擁有比我們多得多的資源，並可能比我們能夠在更大程度上和更長時間內承受複雜的知識產權訴訟費用。此外，只專注於通過強制執行專利權來提取專利費和和解的專利控股公司可能會針對我們。
第三方可能會聲稱我們在未經授權的情況下使用他們的專有技術。可能存在與使用或製造我們的候選產品相關的第三方專利或專利申請，這些專利或專利要求涉及物質的組成、藥物輸送、製造方法或治療方法。我們不能保證我們的技術、產品、成分及其使用不會或不會侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方專利或其他知識產權。由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，因此可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。已公佈的待定專利申請可以在受到某些限制的情況下在以後進行修改，以涵蓋我們的候選產品或對我們候選產品的使用。在專利發佈後，專利權利要求的範圍仍然取決於法律解釋、專利中的書面披露和專利的起訴歷史。我們對專利或待決申請的相關性或範圍的解釋可能是不正確的，這可能會對我們營銷我們的候選產品的能力產生負面影響。為了在聯邦法院成功挑戰美國專利的有效性，我們需要克服有效性推定。由於這一負擔很重，要求我們就任何此類美國專利主張的無效提出明確而令人信服的證據，因此不能保證有管轄權的法院會宣佈任何此類美國專利的主張無效。如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，涵蓋我們任何候選產品的組成、任何候選產品的製造過程或任何候選產品的使用方法，則任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們將該候選產品商業化的能力，除非我們根據適用專利獲得了許可證，而這些專利可能根本無法獲得或以商業合理的條款提供，或者在該專利到期之前。
提起訴訟或有爭議的訴訟程序的法律門檻很低，因此，即使勝訴概率較低的訴訟或訴訟程序也可能被提起，需要大量資源進行辯護。訴訟和有爭議的訴訟程序也可能是昂貴和耗時的，而我們在這些訴訟程序中的對手可能有能力投入比我們更多的資源來起訴這些法律行動。如果我們的產品候選產品接近商業化，並且隨着我們獲得與上市公司相關的更大知名度，捲入此類訴訟和訴訟的風險可能會增加。第三方可以基於現有專利或未來可能授予的專利向我們提出侵權索賠，而不考慮此類索賠的是非曲直。我們可能不知道可能與我們的技術和產品候選及其用途相關的所有知識產權，或者我們可能錯誤地得出第三方知識產權無效的結論，或者我們的活動和產品候選沒有侵犯、挪用或以其他方式侵犯此類知識產權。因此，我們不能肯定地知道我們的技術和產品候選，或我們的開發和商業化，沒有也不會侵犯、挪用或以其他方式侵犯任何第三方的知識產權。
對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻止我們進一步開發和商業化我們的一個或多個候選產品和/或損害我們的聲譽和財務業績。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都可能涉及鉅額訴訟費用，並可能
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從我們的業務中大量分流管理層和員工資源。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能必須支付鉅額損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償金和律師費、支付特許權使用費、重新設計我們的侵權產品、在涉及註冊商標的索賠中重新命名我們的產品候選產品，或者從第三方獲得一個或多個許可證，這些可能需要大量的時間和金錢支出，並且可能是不可能的或在技術上不可行的。此外，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可證。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠訪問向我們許可的相同技術；或者，或者另外，它可能包括阻礙或摧毀我們在商業市場上成功競爭的能力的條款。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性的不利影響。
專利條款可能不足以在足夠的時間內保護我們在產品上的競爭地位。
任何個別專利的期限取決於授予該專利的國家的適用法律。在美國，只要及時支付所有維護費，專利的有效期通常為自其申請提交日起20年或最早要求的非臨時申請日。在某些情況下，可以延長專利期，但專利的有效期是有限的，因此，它提供的保護也是有限的。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。對於有資格延長專利期限的專利，我們預計會在美國和其他國家/地區(如果有)尋求延長專利期限，但不能保證我們將獲得我們尋求的任何專利期限延長，或任何此類專利期限延長將為我們提供任何競爭優勢。
如果我們沒有根據《哈奇-瓦克斯曼法案》在美國和外國根據類似的法律獲得專利期延長，從而可能延長我們候選產品的營銷排他性期限，我們的業務可能會受到損害。
在美國，涵蓋FDA批准的藥物或生物的專利可能有資格延長期限，旨在恢復在FDA進行的上市前監管審查過程中丟失的專利期。根據我們候選產品的FDA上市批准的時間、持續時間和條件，我們的一項或多項美國專利可能有資格根據1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》或《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)獲得有限的專利期延長，該法案允許涵蓋經批准產品的專利最多延長五年，作為對產品開發和FDA監管審查過程中失去的有效專利期的補償。專利期限的延長不得超過自產品批准之日起14年的剩餘期限，只能延長已批准的藥品、其使用方法或者製造方法的權利要求。在歐盟，我們的候選產品可能有資格根據類似的法律延長期限。然而，在任一司法管轄區，如果我們未能在適用的最後期限內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或未能滿足適用的要求，我們可能得不到延期。即使我們獲準延期，延期的期限也可能比我們要求的要短。如果我們無法獲得專利期延長，或者如果任何此類延長的期限少於我們的要求，我們可以對該產品行使專利權的期限實際上將縮短，我們的競爭對手可能會更快獲得市場競爭產品的批准。由此導致的適用產品多年收入的減少可能是巨大的.
我們依賴於從別人那裏獲得許可的專有技術。如果我們失去現有的許可證，我們可能無法繼續開發我們的候選產品。
我們依賴於專利、專有技術和專有技術，既有我們自己的，也有別人授權的。
我們在很大程度上依賴於我們與旗艦先鋒創新V公司或旗艦公司懷特黑德生物醫學研究所(WIBR)、Acuitas Treateutics，Inc.或Acuitas達成的協議。2024年5月2日，我們終止了與日東電工的合作和許可協議。我們剩餘的執照可能會在某些條件下被終止。這些許可證的任何終止都可能導致重大權利的喪失，並可能損害我們將候選產品商業化的能力。
我們還可能在未來與其他各方簽訂其他協議，包括許可協議，將勤奮、開發和商業化時間表、里程碑付款、版税、保險和其他義務強加給我們。我們還有義務在規定的時間內就我們使用的領域中的許可產品實現某些開發里程碑。如果我們未能履行我們對旗艦、WIBR、Acuitas或我們當前或未來的任何其他許可方或協作者的義務，我們的交易對手可能有權終止這些協議
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在這種情況下，我們可能無法開發、製造或營銷這些協議涵蓋的任何候選產品，這可能會對根據任何此類協議開發的候選產品的價值產生不利影響。終止這些協議或減少或取消我們在這些協議下的權利可能會導致我們不得不談判新的或恢復的條款較差的協議，或者導致我們失去這些協議下的權利，包括我們對重要知識產權或技術的權利。
我們依靠旗艦、WIBR和Acuitas提交和起訴專利申請，維護專利，並以其他方式保護我們授權的知識產權不受他們的影響。我們可能對他們的活動或他們對可能與我們的許可內知識產權相關的任何其他知識產權的使用或許可擁有有限的控制。例如，我們不能確定這些許可人的此類活動是否符合適用的法律和法規，或是否會產生有效和可強制執行的專利和其他知識產權。
如果我們無法以商業上合理的條款或根本不能從第三方獲得許可證，或未能履行我們在此類協議下的義務，我們的業務可能會受到損害。
我們有必要使用第三方的專利或其他專有技術來將我們的產品商業化。如果我們無法許可此類技術，或者如果我們被迫以不利的條款許可此類技術，我們的業務可能會受到實質性損害。如果我們將來無法獲得必要的許可，我們可能無法開發受影響的候選產品或將其商業化，這可能會對我們的業務造成實質性損害，擁有或以其他方式控制此類知識產權的第三方可以尋求禁止我們銷售的禁令或我們方面支付版税和/或其他形式賠償的義務。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠訪問向我們許可的相同技術。第三方知識產權的許可或收購是一個競爭領域，更多的老牌公司可能會採取我們認為有吸引力或必要的第三方知識產權許可或收購戰略。這些老牌公司由於其規模、資本資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，可能比我們具有競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。
如果我們無法獲得所需的第三方知識產權或保持我們現有的知識產權，我們可能需要花費大量時間和資源重新設計我們的技術、候選產品或製造方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們無法做到這一點，我們可能無法開發或商業化受影響的技術和候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
此外，如果我們未能履行未來任何許可協議下的義務，我們的交易對手可能有權終止這些協議，在這種情況下，我們可能無法開發、製造或營銷，或可能被迫停止開發、製造或營銷這些協議涵蓋的任何產品，或者可能面臨此類協議下的其他處罰。這種情況可能會對根據任何此類協議開發的候選產品的價值產生實質性的不利影響。終止這些協議或減少或取消我們在這些協議下的權利，或限制我們在符合我們業務利益的情況下自由轉讓或再許可我們在此類協議下的權利，可能會導致我們不得不以不太有利的條款談判新的或恢復的協議，導致我們失去這些協議下的權利，包括我們對重要知識產權或技術的權利，或者阻礙、延遲或禁止依賴此類協議的一個或多個候選產品的進一步開發或商業化。
儘管我們目前沒有捲入任何相關訴訟，但我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手和其他第三方可能會侵犯、挪用或以其他方式侵犯我們或我們未來許可方的專利、商標、版權或其他知識產權。因此，我們可能需要向第三方提起侵權、挪用或其他與知識產權相關的索賠。為了打擊侵權或其他未經授權的使用，我們可能被要求按國家/地區提出索賠，這可能既昂貴又耗時，並分散了我們管理人員和科學人員的時間和注意力。我們不能保證我們將有足夠的財政或其他資源來提出和追查這類索賠，這些索賠往往要持續數年才能結案。
我們的許可協議對我們針對第三方侵權者強制執行許可專利的能力有一定的限制。例如，就我們與WIBR的許可協議而言，我們不能針對之前與WIBR簽訂贊助研究協議的特定第三方，就此類贊助研究協議產生的發明強制執行許可專利。此外，關於《WIBR共同獨家協議》，
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WIBR專利權由我們和另一個第三方共同獨家授權。因此，我們不被允許主張共同獨家許可的專利權對抗共同獨家被許可人。
我們對第三方提出的任何索賠也可能促使這些當事人對我們提出反索賠，聲稱我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權。此外，在專利侵權訴訟中，此類當事人可以反訴我們聲稱的專利無效或不可執行，或兩者兼而有之。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴很常見。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯或無法實施。不可執行性主張的理由可能是，與專利起訴有關的人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或做出了誤導性聲明。第三方可以向美國或國外的行政機構提出此類索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。這類機制包括重新審查、授予後複審、當事各方複審、幹預程序、派生程序，以及在外國法域的同等程序(例如，反對程序)。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。
在任何此類訴訟中，法院可以裁定我們的專利或我們許可的專利無效、不可強制執行和/或沒有受到侵犯，或者可以狹隘地解釋此類專利的權利要求，或者以我們的專利不涵蓋相關技術為理由拒絕阻止另一方使用相關技術。任何訴訟或辯護程序中的不利結果可能會使我們的一項或多項專利面臨全部或部分無效、狹義解釋或無法執行的風險，可能使我們的專利申請面臨無法頒發的風險，並可能限制我們針對這些方或其他競爭對手主張這些專利的能力，並限制或排除我們排除第三方製造和銷售類似或競爭產品的能力。同樣，如果我們主張商標侵權索賠，法院可能會裁定我們主張的商標無效或不可強制執行，或者我們主張商標侵權的一方擁有對相關商標的優先權利。在這種情況下，我們最終可能被迫停止使用此類商標，這可能會對我們的業務造成實質性損害，並對我們的市場地位產生負面影響。
即使我們確定侵犯、挪用或其他侵犯我們的知識產權，法院也可能決定不對進一步的此類活動頒發禁令，而只判給金錢損害賠償金，這可能是也可能不是足夠的補救措施。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。也可以公開宣佈聽證、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生實質性的不利影響。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性的不利影響。
在美國和其他司法管轄區，專利法的弱化以及法院和其他機構的執法可能會影響我們保護專利的能力。
過去幾年，美國最高法院在專利案件中發佈了一些意見，許多人認為這些意見可能會削弱美國的專利保護，要麼縮小某些情況下可用的專利保護範圍，認為某些類型的創新不可申請專利，要麼通常以其他方式使法院更容易宣佈專利無效。此外，最近有人提議對美國和其他國家的專利法進行更多修改，如果被採納，可能會影響我們為我們的專有技術獲得專利保護的能力，或者我們執行我們專有技術的能力。根據美國國會、美國法院、USPTO和其他國家的相關立法機構和其他機構未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或強制執行和保護我們現有的專利和我們未來可能獲得的專利的能力。
一些外國司法管轄區的法律對知識產權的保護程度不如美國，許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞此類權利時遇到了重大困難。如果我們在外國司法管轄區在保護知識產權方面遇到此類困難或無法有效保護我們的知識產權，我們的業務前景可能會受到嚴重損害。例如，我們可以成為外國異議程序（例如歐洲專利局）或外國法院的專利訴訟和其他程序的當事人。如果是這樣，啟動和繼續此類程序產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。外國對抗訴訟的成本也可能很高，在許多外國司法管轄區，敗訴方必須支付勝訴方的律師費。
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
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美國專利商標局、歐洲專利局和其他專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似條款。專利和/或申請的定期維護費、續期費、年金費和各種其他政府費用將在專利和/或申請的有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和美國以外的各種政府專利機構。我們有系統提醒我們支付這些費用，我們聘請了一家外部公司，並依賴我們的外部律師向非美國的專利代理機構支付此類費用。雖然在許多情況下，根據適用的規則，可以通過支付滯納金或通過其他方式糾正過失失效，但在某些情況下，不遵守規則可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關法域專利權的部分或全部喪失。在這種情況下，我們的競爭對手或其他第三方可能會以類似或相同的產品或技術進入市場，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們可能無法在世界各地強制執行我們的知識產權。
在世界各地為我們的候選產品申請、起訴和保護專利的費用將高得令人望而卻步，即使在我們為自己的知識產權尋求保護的國家，這種保護也可能沒有美國那麼廣泛。在某些國家，特別是發展中國家，對可專利性的要求可能不同，允許的專利權利要求的廣度可能不一致。此外，一些外國的法律對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。覆蓋我們在世界所有國家的候選產品的許可內專利可能同樣昂貴得令人望而卻步，如果有這樣的機會的話。而且，即使在我們開發或商業化我們候選產品的司法管轄區內，授權或備案、起訴和捍衞專利也可能昂貴得令人望而卻步或不切實際。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護或授權專利的司法管轄區使用我們和我們許可方的技術來開發他們自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們和我們的許可方擁有專利保護但執法力度不如美國或歐盟的地區。這些產品可能與我們的候選產品競爭，而我們或我們的許可方的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
此外，我們可能會決定放棄國家和地區的專利申請，因為它們仍然懸而未決。每項國家或地區專利的授予程序是一個獨立的程序，可能導致相關專利局拒絕申請，而實質上類似的申請由其他機構批准的情況。例如，相對於其他國家，中國對可專利性的要求更高，具體要求對所聲稱的藥物的醫療用途進行詳細説明。此外，仿製藥製造商或其他競爭對手可能會挑戰我們或我們的許可人專利的範圍、有效性或可執行性，要求我們或我們的許可人蔘與複雜、漫長和昂貴的訴訟或其他程序。仿製藥製造商可以開發、尋求批准並推出我們產品的仿製藥版本。同樣常見的情況是，根據國家的不同，同一候選產品或技術的專利保護範圍可能會有所不同。
一些司法管轄區的法律沒有像美國和歐盟的法律或法規那樣保護知識產權，許多公司在這些司法管轄區保護和捍衞專有權方面遇到了重大困難。此外，某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持強制執行專利、商業祕密或其他形式的知識產權，特別是與生物技術產品有關的專利、商業祕密或其他形式的知識產權，這可能使我們難以阻止某些司法管轄區的競爭對手以侵犯我們的專有權的方式銷售競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟，無論是否成功，都可能導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移，此外還可能使我們或我們的許可人的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能增加我們或我們的許可人的專利申請不頒發的風險，或者可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而可能會向敵方支付損害賠償或其他補救措施，這可能具有重大的商業意義。如果我們勝訴，判給我們的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。此外，雖然我們打算在我們預期的重要市場保護我們的知識產權，但我們不能確保我們能夠在我們可能希望營銷我們的候選產品的所有司法管轄區啟動或保持類似的努力。因此，我們在這些國家保護我們的知識產權的努力可能不充分，這可能會對我們在所有預期的重要國外市場成功地將我們的候選產品商業化的能力產生不利影響。如果我們或我們的許可人在保護知識產權方面遇到困難，或因其他原因無法有效保護對我們在這些司法管轄區的業務至關重要的知識產權，這些權利的價值可能會降低，我們可能在這些司法管轄區面臨額外的競爭。
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在包括歐盟國家在內的一些司法管轄區，強制許可法強制專利所有者向第三方授予許可。此外，一些國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能是有限的，這可能會大大降低這種專利的價值。如果我們或我們的任何許可人被迫在與我們的業務相關的專利下向第三方授予許可，或者如果我們或我們的許可人被阻止針對第三方執行專利權，我們的競爭地位可能會在這些司法管轄區受到嚴重損害。
我們依靠我們的能力通過強制執行我們的專利來阻止他人競爭，但某些司法管轄區可能會要求我們向第三方授予許可。這種強制許可可以擴展到包括我們的一些候選產品，這可能會限制我們潛在的收入機會。
許多外國國家都有強制許可法，規定專利所有人在某些情況下必須向第三方授予許可。例如，通過直接立法或國際倡議，對救生產品和昂貴產品實行強制許可或威脅實行強制許可，在發展中國家日益流行。如果我們的一些候選產品獲得上市批准，強制性許可證可能會擴大到包括他們，這可能會限制我們的潛在收入機會。因此，我們可能無法阻止第三方在美國和歐洲以外的某些國家實踐我們的發明。競爭對手也可能在我們尚未獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，如果我們執行我們的專利以阻止侵權活動的能力不足，則可能向我們有專利保護的地區出口侵權產品。這些產品可能與我們的產品競爭，我們的專利或其他知識產權可能不有效或不足以阻止它們競爭。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟，無論是否成功，都可能導致鉅額成本，並轉移我們的精力和資源，使我們的業務的其他方面。此外，雖然我們打算在存在專利權的主要市場保護我們的產品的知識產權，但我們無法確保我們能夠在所有我們可能希望銷售我們的產品的司法管轄區發起或維持類似的努力。因此，我們在這些國家保護知識產權的努力可能不夠。
此外，一些國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利所有人可能僅限於金錢救濟，如果政府是侵權者，則可能無法禁止侵權，這可能會大幅降低專利的價值。
我們的一些知識產權是通過政府資助的項目發現的，因此可能會受到聯邦法規的約束，如“進場”權利、某些報告要求以及對美國公司的偏好，遵守這些法規可能會限制我們的專有權和我們與非美國製造商簽訂合同的能力。
根據《貝赫-多爾法案》，美國聯邦政府對在其財政援助下產生的發明保留某些權利。聯邦政府出於自身利益保留了“非排他性的、不可轉讓的、不可撤銷的、已付清的許可證”。貝赫-多爾法案還為聯邦機構提供了“遊行權利”。在特定情況下，如果政府確定(1)沒有采取足夠的步驟將發明商業化並實現政府資助的技術的實際應用，(2)政府採取行動滿足公共衞生或安全需求，(3)政府行動是必要的，以滿足聯邦法規對公共使用的要求，則允許政府在特定情況下要求承包商或專利所有權繼承人向“負責任的一個或多個申請人”授予“非排他性、部分排他性或排他性許可”。如果專利所有者拒絕這樣做，政府可以自己授予許可。我們的一些授權專利受《貝赫-多爾法案》的條款約束。如果我們的許可方未能遵守《貝赫-多爾法案》的規定，他們可能會失去受此類規定約束的任何專利的所有權，這可能會影響我們在專利下的許可權，以及我們阻止他人使用類似或相同的技術和產品或將其商業化的能力，或者限制對我們的技術和產品的專利保護。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位將受到損害。
除了專利提供的保護外，我們還依靠商業祕密保護和保密協議來保護不可申請專利或我們選擇不申請專利的專有技術、難以實施專利的過程以及我們候選產品發現和開發過程中涉及專利未涵蓋的專有技術、信息或技術的任何其他要素。然而，商業祕密可能很難保護。我們尋求保護我們的專有技術和流程，部分是通過與有權訪問這些技術和流程的各方簽訂保密協議，例如我們的員工、CRO、顧問、科學顧問和其他承包商。我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或專有技術和流程的每一方達成了此類協議。我們還通過維護我們的場所以及物理和電子設備的物理安全來保護我們的數據和商業祕密的完整性和保密性。
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我們的信息技術系統的安全。雖然我們對這些個人、組織和系統有信心，但協議或安全措施可能會被違反，我們的商業機密可能會被泄露，而我們可能沒有足夠的補救措施來應對任何此類違規行為。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。盜用或未經授權披露我們的商業祕密或其他機密專有信息可能會導致我們失去對商業祕密的保護，損害我們的競爭地位，並對我們的業務產生實質性的不利影響。我們可能需要與未來的商業夥伴、合作者、承包商和其他位於商業祕密被盜風險較高的國家的其他人分享我們的專有信息，包括商業祕密，包括通過私人或外國行為者的直接入侵，以及那些與國家行為者有關聯或由國家行為者控制的人。此外，如果為維護我們的商業祕密或其他機密專有信息而採取的步驟被認為不充分，我們可能沒有足夠的追索權來對抗第三方挪用商業祕密或其他機密專有信息。
此外，我們不能保證競爭對手或其他第三方不會以其他方式獲取我們的商業祕密和其他機密專有信息，或獨立發現或開發實質上相同的技術和流程。如果我們無法阻止將與我們的候選產品和技術相關的商業祕密和其他非專利知識產權泄露給第三方，則不能保證我們將擁有任何此類可強制執行的商業祕密保護，我們可能無法在我們的市場上建立或保持競爭優勢，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生重大不利影響。
我們可能會受到這樣的指控：我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息，我們的員工錯誤地使用或披露了他們的前僱主所謂的商業祕密，或者聲稱擁有我們認為是我們自己的知識產權。
我們已經並可能在未來僱用以前受僱於大學或其他生物技術或製藥公司的個人，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。儘管我們努力確保我們的員工、顧問和獨立承包商在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會受到索賠，即我們或我們的員工、顧問或獨立承包商無意中或以其他方式使用或披露了這些個人的任何前僱主或其他第三方的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。如果我們未能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，或我們僱用人員的能力，在上述任何情況下，這都可能對我們的業務造成不利影響。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
儘管我們的政策是要求我們的所有員工和顧問將他們的發明轉讓給我們，但如果員工或顧問在為我們工作時使用他人擁有的知識產權，可能會出現關於相關或由此產生的專有技術和發明的權利的爭議。我們也可能不能成功地與實際上構思或開發我們視為自己的知識產權的每一方達成這樣的協議。知識產權的轉讓可能不是自動執行的，或者轉讓協議可能被違反，我們可能被迫向第三方提出索賠，或為他們可能對我們提出的索賠辯護，以確定我們認為是我們的知識產權的所有權。此類索賠可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們的專有權利可能不足以保護我們的技術和候選產品，知識產權不一定能解決我們競爭優勢面臨的所有潛在威脅。
我們的知識產權所提供的未來保護程度是不確定的，因為知識產權具有侷限性，可能無法充分保護我們的業務，或使我們能夠保持競爭優勢。以下示例是説明性的：
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如果這些事件中的任何一個發生，都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
與員工事務、管理增長相關的風險，以及與我們業務相關的其他風險
我們將需要擴大我們的組織，我們可能會在管理這種增長方面遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
我們預計，隨着時間的推移，我們的員工數量和業務範圍將大幅增長，特別是在產品候選開發、監管和臨牀事務、醫療事務、法律、財務、銷售、營銷和分銷領域。為了管理我們的增長活動，我們必須繼續實施和改進我們的管理、運營和財務系統，並繼續招聘和培訓更多的合格人員。由於我們的財務資源有限，以及我們的管理團隊在管理一傢俱有如此預期增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，或招聘和培訓更多合格的人員。隨着我們組織規模的擴大，我們可能難以確定、招聘和整合新員工。未來的增長將給我們的管理層帶來巨大的額外責任，包括：
此外，我們的管理層可能需要將不成比例的注意力從我們的日常活動中轉移出來，並投入大量時間管理這些增長活動。我們可能無法有效地管理我們業務的擴展，這可能會導致我們的基礎設施薄弱，導致操作錯誤、失去商業機會、員工流失，以及剩餘員工的生產率下降。我們的預期增長可能需要大量的資本支出，並可能將財政資源從其他項目中轉移出來，例如開發候選產品。如果我們的管理層不能有效地管理我們的增長，我們的費用可能會比預期的增長更多，我們創造和/或增長產品收入的能力可能會降低，我們可能無法實施我們的業務戰略。我們未來的財務業績以及我們開發和商業化我們的候選產品並有效競爭的能力，在一定程度上將取決於我們有效管理未來任何增長的能力。
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目前，在可預見的未來，我們將在很大程度上依賴某些獨立組織、顧問和顧問來提供某些服務，包括臨牀前和臨牀開發活動和製造。不能保證在需要時，獨立組織、顧問和顧問的服務將繼續及時提供給我們，也不能保證我們能找到合格的替代者。此外，如果我們不能有效地管理我們的外包活動，或者如果顧問提供的服務的質量或準確性因任何原因而受到影響，我們計劃的臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止，我們可能無法獲得監管機構對我們的候選產品的批准或以其他方式推進我們的業務。我們不能保證我們能夠以經濟合理的條件管理現有的顧問，或找到其他稱職的外部承包商和顧問，或者根本不能保證。如果我們不能通過僱傭新員工和擴大顧問和承包商團隊來有效地擴展我們的組織，或者我們不能有效地建造新的設施來適應這種擴展，我們可能無法成功地執行進一步開發和商業化我們的候選產品所需的任務，因此，我們可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。
與我們競爭合格人才和顧問的許多生物技術和製藥公司，比我們擁有更多的財務和其他資源，不同的風險狀況，以及更長的行業歷史。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人員和顧問，我們發現和開發候選產品並經營我們業務的速度和成功將是有限的。
如果我們失去了高管，無法招聘到合格的高管或其他關鍵人員，我們的業務可能會受到實質性的影響。
我們高度依賴我們的管理層，包括我們的首席執行官Mahesh Karande和我們的首席科學官Thomas McCauley。由於我們的每一位高管都對我們的候選產品和我們的運營擁有專業知識，我們任何一位高管的服務損失都可能推遲我們候選產品的開發或對我們的業務運營產生不利影響。我們不為我們的任何高管投保關鍵人物人壽保險。一般而言，我們與行政人員的聘用安排並不妨礙他們隨時終止受僱。
此外，我們未來的成功和增長將在一定程度上取決於我們員工和管理人員的持續服務，以及我們識別、聘用和留住更多人員的能力。更換關鍵員工和管理人員可能很困難或成本很高，而且可能需要較長的時間，因為我們行業中擁有成功開發、獲得監管部門批准並將候選產品商業化所需的技能和經驗的個人數量有限。從這個有限的人才庫中招聘的競爭是激烈的，考慮到眾多製藥和生物技術公司之間對類似人員的競爭，我們可能無法以可接受的條件招聘、培訓、留住或有效激勵關鍵人員。我們還經歷了對來自大學和研究機構的科學和臨牀人才的競爭。此外，我們依靠顧問和顧問，包括科學和臨牀顧問，幫助我們制定我們的研發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能被我們以外的實體聘用，並可能根據與其他實體的諮詢或諮詢合同做出承諾，這可能會限制他們對我們的可用性。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們開發和商業化候選產品的能力將受到限制。
我們的許多員工已經或即將成為我們的大量普通股或許多普通股期權。如果我們的員工持有的股票相對於股票的原始購買價格大幅升值，或者如果他們持有的期權的行權價格顯著低於我們普通股的市場價格，我們的員工可能更有可能離開我們。
我們可能會進行收購或戰略合作，這可能會擾亂我們的業務，導致我們的股東股權稀釋，減少我們的財務資源，導致我們產生債務或承擔或有負債，並使我們面臨其他風險。
在未來，我們可能會進行交易，以獲得其他業務、產品或技術，或者達成戰略合作，包括許可。如果我們確實確定了合適的收購或合作，我們可能無法以有利的條件完成此類收購或合作，甚至根本無法完成。我們進行的任何收購或合作都可能不會加強我們的競爭地位，而且我們可能永遠不會實現此類收購或合作的預期好處。我們可能會決定產生與收購相關的債務，或者向被收購公司的股東發行我們的普通股或其他股權證券，這將減少我們現有股東的所有權百分比。我們可能會因所收購業務或合作未發現的債務而蒙受損失，而這些債務不在我們可能從賣方或我們的合作伙伴那裏獲得的賠償範圍之內。此外，我們可能無法以有效、及時和無中斷的方式將獲得的任何人員、技術和運營成功整合到我們現有的業務中。收購或合作也可能將管理層的注意力從日常工作中轉移開
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責任，導致關鍵人員流失，增加我們的支出，減少我們可用於運營和其他用途的現金和現金等價物。我們無法預測未來收購或合作的數量、時間或規模，也無法預測任何此類交易可能對我們的經營業績產生的影響。
針對我們的訴訟可能是昂貴和耗時的辯護，並可能導致額外的責任。
我們可能會不時受到法律程序和在正常業務過程中或其他方面出現的索賠的影響，例如第三方就商業糾紛提出的索賠，以及我們現任或前任員工提出的僱傭索賠。索賠也可以由各種其他各方或代表其他各方提出，包括政府機構、患者或股東。 例如，2024年6月11日，特拉華州衡平法院提起了題為喬爾·紐曼訴旗艦先鋒公司等人的股東派生訴訟，指控該公司違反受託責任和不當得利，涉及該公司決定與諾和諾德A/S和先鋒醫藥08公司簽訂研究合作協議。起訴書將該公司列為名義被告，並將該公司的某些高管和董事等列為被告。訴狀要求損害賠償、撤銷救濟、律師費和費用，以及法院認為公正和適當的任何其他和進一步的救濟。
任何涉及我們的訴訟都可能導致鉅額成本，在運營上限制我們的業務，並可能分散管理層的注意力和資源，這可能會嚴重損害我們的業務、整體財務狀況和運營結果。保險可能不包括現有的或未來的索賠，不足以完全賠償我們的一個或多個此類索賠，或者繼續以我們可以接受的條款提供保險。對我們提出的未投保或保險不足的索賠可能會導致意想不到的成本，從而對我們的運營結果產生不利影響。
與我們普通股相關的風險
我們普通股的市場價格可能會波動很大。
我們的股票價格可能會波動。由於這種波動，你可能無法出售你的普通股獲利。我們普通股的市場價格可能受到許多因素的影響，包括：
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此外，整個股市，尤其是納斯達克全球精選市場，尤其是生物技術公司，都經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素都可能對我們普通股的市場價格產生負面影響。在過去，證券集體訴訟經常是在公司證券的市場價格出現波動後對公司提起的。如果提起這類訴訟，可能會導致鉅額費用和管理層的注意力和資源分流，這將損害我們的業務、財務狀況和運營結果。
我們的高管、董事和主要股東，如果他們選擇共同行動，將繼續有能力控制提交給股東批准的所有事項。
根據截至2023年12月31日的已發行普通股數量，我們的高管、董事和持有我們已發行普通股5%以上的股東及其各自的關聯公司總共持有約71%的已發行有表決權股票。因此，如果這些股東選擇共同行動，他們將能夠控制或顯著影響提交給我們股東批准的所有事項，以及我們的管理和事務。例如，這些股東將控制董事的選舉、我們管理層的組成以及我們所有或幾乎所有資產的任何合併、合併或出售的批准。這可能會阻止我們管理層的變動，或阻止您認為符合您作為我們股東之一的最佳利益的對我們普通股的主動收購建議或要約。
我們總流通股的很大一部分有資格在不久的將來向市場出售，這可能導致我們普通股的市場價格大幅下降，即使我們的業務表現良好。
在公開市場上出售我們普通股的大量股票，或者市場上認為持有大量股票的人打算出售股票，可能會降低我們普通股的市場價格。此外，持有合共24,284,625股本公司普通股的持有人有權在符合特定條件的情況下，要求吾等提交有關其股份的登記聲明，或將其股份納入吾等可為本身或其他股東提交的登記聲明中，直至該等股份可根據規則144不受限制地出售，或直至權利根據吾等與該等股東之間的股東協議條款終止為止。我們也
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已經登記了我們可能根據我們的股權補償計劃發行的所有普通股，這些股票在發行時可以在公開市場自由出售，但受適用於關聯公司的數量限制。
我們是一家“新興成長型公司”，降低適用於新興成長型公司的披露要求可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
根據《2012年創業法案》或《就業法案》的定義，我們是一家新興成長型公司，並且可能會一直是一家新興成長型公司，直到(1)本財年的最後一天(A)上市結束五週年之後，(B)我們的年總收入至少為12.35億美元(億)，經通脹調整，或(C)我們被視為大型加速申報公司，這要求我們的非關聯公司持有的普通股的市值在我們最近完成的第二財季的最後一個工作日超過70000萬，以及(2)我們在前三年期間發行了超過10美元億的不可轉換債券的日期。只要我們仍然是一家新興成長型公司，我們就被允許並打算依賴於適用於其他非新興成長型公司的上市公司的某些披露要求的豁免。這些豁免包括：
我們利用了本季度報告中減少的報告負擔，並打算在未來繼續這樣做。特別是，如果我們不是一家新興成長型公司，我們沒有包括所有與高管薪酬相關的信息。我們無法預測，如果我們依賴這些豁免，投資者是否會發現我們的普通股吸引力下降。此外，《就業法案》規定，新興成長型公司可以利用延長的過渡期來遵守新的或修訂後的會計準則。這使得新興成長型公司可以推遲採用這些會計準則，直到它們本來適用於私營公司。此外，即使我們不再有資格成為一家新興成長型公司，我們仍可能有資格成為一家“較小的報告公司”，這將使我們能夠利用許多相同的豁免披露要求，包括在我們的定期報告和委託書中減少關於高管薪酬的義務。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會下降或更加波動。
我們是一家“較小的報告公司”，適用於較小的報告公司的信息披露要求降低，可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們被認為是一家“規模較小的報告公司”。因此，只要我們仍然是一家規模較小的報告公司，我們就有權依賴某些減少的披露要求，例如豁免提供三年經審計的財務報表和高管薪酬信息。如果我們有資格成為一家較小的報告公司，因為我們滿足了較小報告公司的定義下的收入限制，我們將是一家“低收入較小的報告公司”。根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第404條或第404條，低收入較小的報告公司不需要對其財務報告內部控制的有效性進行外部審計。這些豁免和減少的披露可能會使投資者更難分析我們的運營結果和財務前景。我們無法預測投資者是否會因為我們可能依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股可能會有一個不那麼活躍的交易市場，我們的股價可能會更加波動。
作為一家上市公司，我們的運營成本繼續增加，我們的管理層將需要投入大量時間來實施新的合規舉措和公司治理實踐。
作為一家上市公司，特別是在我們不再是一家新興的成長型公司之後，我們繼續產生大量的法律、會計和其他費用，這些費用在我們成為上市公司之前並沒有發生。2002年薩班斯-奧克斯利法案、多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法、納斯達克全球精選市場的上市要求以及其他適用的證券規則和法規對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理做法。我們的管理層和其他人員正在為這些合規倡議投入大量時間。此外，這些規則和法規將增加我們的法律和財務合規成本，並將使一些活動更加耗時和昂貴。例如，這些規章制度使我們獲得董事和高級管理人員責任保險變得更加困難和昂貴，這反過來可能會使我們更難吸引和留住合格的董事會成員。
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我們正在評估這些規則和條例，無法預測或估計我們可能產生的額外成本金額或此類成本的時間。這些規則和條例往往有不同的解釋，在許多情況下是因為它們缺乏特殊性，因此，隨着監管機構和理事機構提供新的指導意見，它們在實踐中的適用可能會隨着時間的推移而演變。這可能導致關於遵守事項的持續不確定性，以及不斷修訂披露和治理做法所需的更高成本。
根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第404條或第404條，我們必須提交一份關於我們財務報告內部控制的管理層報告。然而，儘管我們仍然是一家新興的成長型公司或一家低收入的較小的報告公司，我們將不會被要求包括由我們的獨立註冊會計師事務所出具的關於財務報告的內部控制的認證報告。為了在規定的期限內遵守第404條，我們正在進行記錄和評估我們對財務報告的內部控制的過程，這既昂貴又具有挑戰性。在這方面，我們需要繼續提供內部資源，聘請外部顧問，通過詳細的工作計劃來評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續酌情采取步驟改進控制程序，通過測試驗證這種控制是否如文件所述發揮作用，並實施財務報告內部控制的持續報告和改進程序。儘管我們做出了努力，但我們或我們的獨立註冊會計師事務所(如果適用)都無法在規定的時間框架內或根本無法得出結論，即我們對財務報告的內部控制是有效的，符合第404條的要求。我們可能會發現我們的財務報告內部控制存在重大缺陷或重大缺陷，我們可能無法及時或根本無法成功補救。未能糾正吾等發現的任何重大缺陷或重大弱點，或未能實施所需的新的或改進的控制措施，或在執行過程中遇到困難，均可能導致吾等未能履行我們的報告義務或導致我們的財務報表出現重大錯報。如果我們發現一個或多個重大弱點，可能會導致金融市場因對我們財務報表的可靠性失去信心而產生不良反應。
如果我們未能保持對財務報告的有效內部控制和有效的披露控制程序，我們可能無法及時準確地報告我們的財務結果或防止欺詐，這可能會對投資者對我們公司的信心造成不利影響。
我們必須遵守美國證券交易委員會實施2002年薩班斯-奧克斯利法案第302和404節的規則，這兩節要求管理層在我們的季度和年度報告中認證財務和其他信息，並提供關於我們財務報告內部控制有效性的年度管理報告。作為一家新興成長型公司和一家低收入較小的報告公司，我們的獨立註冊會計師事務所將不再被要求根據第404條證明我們對財務報告的內部控制的有效性，直到我們不再是一家新興成長型公司或低收入較小的報告公司。此時，如果我們的財務報告內部控制被發現存在重大缺陷，我們的獨立註冊會計師事務所可能會發布一份不利的報告。
為了符合上市公司的要求，我們已經採取並將需要採取更多行動，例如實施新的內部控制和程序，以及增聘會計或內部審計人員。測試和維護內部控制可以將我們管理層的注意力從對我們業務運營至關重要的其他事務上轉移開。此外，在評估我們對財務報告的內部控制時，我們可能會找出我們可能無法及時補救的重大弱點，以滿足我們為遵守第404條的要求而設定的適用期限。如果我們發現我們的財務報告內部控制存在任何重大弱點，或我們無法及時遵守第404條的要求，或斷言我們的財務報告內部控制是有效的，或者如果我們的獨立註冊會計師事務所一旦不再是一家新興成長型公司，無法就我們的財務報告內部控制的有效性發表意見，投資者可能會對我們的財務報告的準確性和完整性失去信心。因此，我們普通股的市場價格可能會受到實質性的不利影響。
我們的披露控制和程序可能無法阻止或檢測所有錯誤或欺詐行為。
我們須遵守經修訂的1934年《證券交易法》或《交易法》的定期報告要求。我們正在繼續完善我們的披露控制和程序，以提供合理的保證，確保我們必須在根據交易所法案提交或提交的報告中披露的信息被積累並傳達給管理層，並在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內進行記錄、處理、彙總和報告。我們相信，任何披露管制和程序，無論構思和運作如何周詳，都只能提供合理而非絕對的保證，確保管制制度的目標得以達致。
這些固有的侷限性包括這樣的現實，即決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障可能因為簡單的錯誤或錯誤而發生。此外，某些人的個人行為、兩個或兩個以上人的串通或未經授權超越控制，都可以規避控制。因此，
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由於我們的控制系統固有的侷限性，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生，並且不會被發現。
如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們對我們的股票發表不利或誤導性的意見，即使我們的業務表現良好，我們的股價和交易量也可能下降。
我們普通股的交易市場將受到行業或證券分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。我們目前對證券和行業分析師的研究報道有限。如果報道我們的任何分析師下調了我們的普通股評級，或者對我們、我們的商業模式、我們的知識產權或我們的股票表現發表了不利或誤導性的意見，或者如果我們的目標臨牀前研究或臨牀試驗和運營結果未能達到分析師的預期，我們的股票價格可能會下跌。如果這些分析師中的一位或多位停止對我們的報道，或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會在金融市場失去可見性，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。
我們修訂和重述的公司註冊證書和重述的公司章程和特拉華州法律中的條款可能會使收購我們的公司變得更加困難，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及我們修訂和重述的章程中的條款可能會阻止、推遲或阻止股東可能認為有利的公司合併、收購或其他控制權變更，包括您可能從您的股票中獲得溢價的交易。這些條款還可能限制投資者未來可能願意為我們普通股支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。此外，由於我們的董事會負責任命我們管理團隊的成員，這些規定可能會阻礙或阻止我們的股東通過增加股東更換董事會成員的難度來更換或罷免我們目前的管理層的任何嘗試。除其他事項外，這些規定包括規定：
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第203條的規定管轄，該條款禁止持有我們已發行有表決權股票超過15%的人在交易日期後三年內與我們合併或合併，除非合併或合併以規定的方式獲得批准。
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我們修改和重述的公司註冊證書指定特定的法院作為我們股東可能發起的某些訴訟的獨家論壇，這可能會限制我們的股東獲得有利的司法論壇處理與我們的糾紛的能力。
我們修訂和重述的公司註冊證書規定，除非我們以書面形式同意選擇替代法院，否則特拉華州衡平法院將是涉及股東對我們提出的索賠的大多數法律訴訟的唯一和獨家法院，但為強制執行《交易法》規定的任何責任或義務或聯邦法院具有專屬管轄權的任何其他索賠而提起的訴訟除外，以及特拉華州衡平法院因缺乏標的管轄權而駁回的任何訴訟，這些訴訟可能會在特拉華州的另一個州或聯邦法院提起。我們修訂和重述的公司註冊證書還規定，除非我們以書面形式同意選擇替代法院，否則美國聯邦地區法院將是解決根據修訂後的1933年證券法或證券法提出的任何申訴的獨家論壇。任何人士或實體購買或以其他方式取得本公司股本股份的任何權益，應被視為已知悉並同意本公司上述經修訂及重述的公司註冊證書的規定。
我們相信，這一條款使我們受益，因為它提高了在解決公司糾紛方面特別有經驗的總理或在解決證券法糾紛方面有經驗的聯邦法官在應用特拉華州法律方面的一致性，與其他論壇相比，在更快的時間表上高效地管理案件，以及保護免受多法院訴訟的負擔。然而，該條款可能會阻止針對我們的董事、高級管理人員、員工和代理人提起訴訟，因為它可能會限制任何股東在司法法庭上提出該股東認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員、員工或代理髮生糾紛的索賠的能力，並導致股東提出索賠的成本增加。其他公司的公司註冊證書中類似的選擇法院條款的可執行性已在法律程序中受到質疑，法院可能會在針對我們提起的任何適用訴訟中發現，我們修訂和重述的公司註冊證書中包含的選擇法院條款在此類訴訟中不適用或不可執行。如果法院發現我們修訂和重述的公司註冊證書中包含的法院條款的選擇在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生不利影響。
我們利用淨營業虧損結轉和其他税務屬性抵銷未來應税收入的能力可能會受到一定的限制。
截至2023年12月31日，我們有美國聯邦和州的淨營業虧損結轉(NOL)分別為18740美元萬和18040美元萬，如果有的話，這些虧損可能會用於抵消未來的應税收入。截至2023年12月31日，我們還有聯邦和州研發信貸結轉，分別為1,240美元萬和490美元萬。一般而言，根據修訂後的1986年《國內税法》第382和383條或該法規，公司經歷了“所有權變更”，通常定義為在三年的滾動期間，其股權所有權按價值計算的變化超過50個百分點，其利用變更前的NOL和其研發信貸結轉以抵消未來應納税所得額的能力受到限制。我們現有的NOL和研發信貸結轉可能會受到之前所有權變更所產生的限制，如果我們發生所有權變更，我們利用NOL和研發信貸結轉的能力可能會受到守則第382和383節的進一步限制。此外，根據守則第382和383條的規定，未來我們股權的變化，其中一些可能超出我們的控制範圍，可能會導致所有權的變化。由於這些原因，即使我們實現了盈利，我們也可能無法利用NOL或研發信貸結轉的很大一部分.
一般風險
如果發生信息技術系統故障、缺陷或入侵，我們的業務和運營可能會受到影響，這可能會對我們的業績產生重大影響。
我們的信息技術系統，以及我們的CRO和其他承包商和顧問的系統，都容易受到計算機病毒和其他惡意軟件(例如，勒索軟件)、未經授權的訪問或其他網絡安全攻擊、自然災害(包括颶風)、恐怖主義、戰爭、火災以及電信或電氣故障的故障或損壞。在我們的正常業務過程中，我們直接或間接地收集、存儲和傳輸敏感信息，包括我們的臨牀試驗受試者和員工的知識產權、機密信息、臨牀前和臨牀試驗信息、專有業務信息、個人信息和與健康相關的信息，在我們的數據中心和網絡中，或在第三方的數據中心和網絡上。這些信息的安全處理、維護和傳輸對我們的運營至關重要。儘管我們採取了安全措施，但我們的信息技術和基礎設施可能容易受到黑客或內部不良行為者的攻擊，或因人為錯誤(例如，社會工程、網絡釣魚)、技術漏洞、瀆職或其他中斷而被攻破。安全漏洞的風險或
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破壞，特別是通過網絡攻擊或網絡入侵，包括計算機黑客、外國政府和網絡恐怖分子，通常都隨着來自世界各地的未遂攻擊和入侵的數量、強度和複雜性的增加而增加。我們還可能面臨更多的網絡安全風險，因為我們對互聯網技術的依賴以及我們遠程工作的員工數量，這可能會為網絡罪犯利用漏洞創造更多機會。我們可能無法預見所有類型的安全威脅，也可能無法針對所有這些安全威脅採取有效的預防措施。網絡犯罪分子使用的技術經常變化，可能在啟動之前不會被識別，並且可能來自各種各樣的來源，包括外部服務提供商、有組織犯罪分支機構、恐怖組織或敵對的外國政府或機構等外部團體。即使我們確定了安全事件，我們也可能無法充分調查或補救事件或違規行為，因為攻擊者越來越多地使用旨在規避控制、避免檢測以及移除或混淆法醫證據的工具和技術。我們不能向您保證，我們的數據保護努力和我們在信息技術方面的投資將防止我們的系統或我們的CDMO、CRO和其他承包商和顧問的系統出現重大故障、數據泄露或漏洞。
我們和我們的某些服務提供商不時受到網絡攻擊和安全事件的影響。雖然我們認為到目前為止，我們沒有經歷過任何重大的系統故障、事故或安全漏洞，但如果發生此類事件並導致我們的運營或我們關鍵第三方的運營中斷，可能會導致我們的候選產品開發計劃、我們的運營以及最終我們的財務業績發生重大中斷。例如，已完成、正在進行或計劃中的研究或試驗中的臨牀前研究或臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或者不適當地披露個人、機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們候選產品的進一步開發可能會被推遲。任何此類重大安全漏洞都可能危及我們的信息技術系統，存儲在那裏的信息可能被訪問、公開披露、丟失或被竊取。
任何此類信息的訪問、披露或其他丟失都可能導致法律索賠或訴訟、保護個人信息隱私的法律責任和重大的監管處罰，此類事件可能會擾亂我們的運營、損害我們的聲譽，並導致人們對我們和我們進行臨牀試驗的能力失去信心，這可能會對我們的聲譽造成不利影響，並推遲我們候選產品的臨牀開發。我們維持網絡責任保險；然而，該保險可能不足以覆蓋因我們的系統中斷或被破壞而可能導致的財務、法律、商業或聲譽損失。
我們或我們所依賴的第三方可能受到自然災害或流行病的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
自然災害或流行病可能嚴重擾亂我們的運營，並對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。如果發生自然災害、停電、大流行或其他事件，使我們無法使用全部或很大一部分總部，損壞關鍵基礎設施，如我們所依賴的製造設施，或以其他方式中斷運營，我們可能很難，甚至在某些情況下，不可能在很長一段時間內繼續我們的業務。在發生嚴重災難或類似事件時，我們現有的災難恢復和業務連續性計劃可能會被證明是不夠的。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的有限性質，我們可能會產生大量費用，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響.
不穩定的市場和經濟狀況可能會對我們的業務、財務狀況和股價產生嚴重的不利影響。
包括信貸和金融市場在內的全球經濟最近經歷了極端的波動和破壞，例如，流動性和信貸供應嚴重減少、利率和通貨膨脹率上升、涉及銀行和金融機構的危機、消費者信心下降、經濟增長下降、失業率上升和經濟穩定不確定。如果股市和信貸市場繼續惡化，或者美國進入衰退，可能會使任何必要的債務或股權融資更難及時或以有利的條件獲得，成本更高，或更具稀釋作用。此外，我們的一個或多個CRO、供應商、CDMO或其他第三方提供商可能無法在經濟低迷或衰退中生存下來。因此，我們的業務、經營業績和普通股價格可能會受到不利影響。
對環境可持續性和社會倡議的日益關注可能會增加我們的成本，損害我們的聲譽，並對我們的財務業績產生不利影響。
投資者、患者、環保活動家、媒體、政府和非政府組織對各種環境、社會和其他可持續發展問題的公眾關注度越來越高。我們可能會面臨壓力，要求我們作出與影響我們的可持續性事項有關的承諾，包括設計和實施與可持續性有關的具體風險緩解戰略舉措。如果我們不能有效地
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解決影響我們業務的環境、社會和其他可持續發展問題，或者制定和實現相關的可持續發展目標，我們的聲譽和財務業績可能會受到影響。此外，即使我們有效地解決了這些擔憂，我們也可能會因為執行我們的可持續發展目標而增加成本，這些成本可能無法被我們聲譽的任何好處所抵消，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
此外，對環境、社會和其他可持續性問題的重視已經導致並可能導致通過新的法律和條例，包括新的報告要求。如果我們未能遵守新的法律、法規或報告要求，我們的聲譽和業務可能會受到不利影響。
由於我們預計在可預見的未來不會對我們的普通股支付任何現金股息，資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
我們從未宣佈或支付過普通股的任何現金股息。我們目前預計，我們將保留所有可用資金和未來收益，用於我們業務的發展、運營和擴張，在可預見的未來不會宣佈或支付任何現金股息。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值將是您投資我們普通股的唯一收益來源。
我們可能會受到證券集體訴訟的影響。
過去，證券集體訴訟往往是在一家公司的證券市場價格下跌後對其提起的。這一風險與我們特別相關，因為生物技術公司近年來經歷了大幅的股價波動。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致鉅額成本，並轉移管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務。
第二項。未登記的股權證券的銷售和收益的使用。
2021年8月3日，我們完成了首次公開募股(IPO)。是次首次公開發售的股份是根據S一號表格(編號333-257794)的登記聲明，根據證券法登記，並於2021年7月29日宣佈生效。
我們首次公開招股所得的約12810美元萬淨額已根據我們於2021年8月2日根據規則第424(B)(4)條提交給美國證券交易委員會的最終招股説明書的“收益使用”部分中包括的首次公開募股所得資金的預期用途進行了全額運用。
第3項.違約高級證券。
不適用
第四項：地雷安全TY披露。
不適用
項目5.其他信息。
於二零二四年七月三十一日，吾等對租約訂立第三項修訂，據此，業主從第二項額外改善津貼(定義見租約)中撥出$330萬，用於部分物業的設計及建造，而該第二項額外改善津貼並未由本公司使用。根據該等津貼支付的任何款項將於租賃期內攤銷，並由本公司按月平均分期償還，但須按年利率計算。
於2024年8月1日，吾等亦與旗艦實驗室97，Inc.(“FL Labs 97”)訂立共享空間安排(“SSA”)，據此，本公司同意分租位於馬薩諸塞州劍橋市第一街140號(郵編：02141)一樓約10,866平方英尺的可出租單位(“Suite105物業”)。本公司根據其與ARE-MA Region No 94，LLC(“業主”)的租約(“租賃”)，租用位於馬薩諸塞州劍橋市First Street 140號，郵編02141(“該物業”)的合共約89,246平方英尺的辦公及實驗室空間。FL Labs 97是旗艦先鋒公司的附屬公司，旗艦先鋒公司是公司的重要股東。
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FL Labs 97的SSA期限從2024年8月1日開始，到2027年7月31日結束，在某些情況下可以延長兩個24個月的期限。特別服務協議規定，FL Labs 97將每月向公司支付許可費，該費用是業主根據租約收取並由公司支付的使用和佔用Suite 105的轉租部分的實際基本租金、運營費用和其他成本的比例份額。除每月27,219元的租户改善費用外，上述比例為12.2%。如果FL Labs 97導致租賃違約、違反SSA中的任何條款或採取公司認為危險或具有威脅性的方式，則公司可終止轉租並要求FL Labs 97立即騰出Suite 105。
SSA包含有利於任何一方的慣例契約、義務和賠償。
前述對SSA和第三修正案的描述是摘要，並通過參考SSA和第三修正案的全文進行限定，這兩項分別作為本季度報告10-Q表的附件10.8和10.10提交，並通過引用併入本文。
沒有。
在2024年第二季度，根據交易法第16a-1(F)條的定義，沒有任何董事官員，
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項目6. eXhibit。
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以引用方式併入 |
提交日期 |
隨信存檔/提供 |
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展品 數 |
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描述 |
表格 |
文件編號 |
展品 |
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3.1 |
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重申Omega Therapeutics，Inc.的註冊證書日期：2021年8月3日以及Omega Therapeutics，Inc.重述註冊證書的修訂證書，日期為2024年6月20日。 |
8-K |
001-40657 |
3.1 |
06/24/2024 |
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3.2 |
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修訂及重新編訂附例。 |
8-K |
001-40657 |
3.1 |
12/11/2023 |
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4.1 |
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普通股樣本證書。 |
S-1/A |
333-257794 |
4.2 |
07/26/2021 |
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4.2 |
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修訂和重述的投資者權利協議，日期為2021年3月4日。 |
S-1/A |
333-257794 |
4.1 |
07/26/2021 |
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4.3 |
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修訂並重述了2019年9月30日向PacWest Bankcorp發出的股票購買令，以購買A系列優先股。 |
S-1/A |
333-257794 |
4.3 |
07/26/2021 |
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10.1 |
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非員工董事薪酬計劃，2024年5月28日生效。 |
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10.2 |
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Omega Therapeutics，Inc.簽訂的分離協議和Yan Moore博士，日期：2024年6月5日。 |
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10.3 |
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Omega Therapeutics，Inc.簽訂的分離協議和Joshua Reed，日期為2024年6月3日。 |
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10.4 |
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Omega Therapeutics，Inc.修訂和重述的僱傭協議和Barbara Chan，日期：2024年5月28日 |
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10.5 |
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Omega Therapeutics，Inc.於2024年6月17日對2023年7月12日發佈的共享空間協議的修正案和Metaphore Biotechnology，Inc. |
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10.6 |
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Omega Therapeutics，Inc.於2024年6月17日對2023年7月11日發佈的共享空間協議的修正案和Apriori Bio，Inc. |
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10.7 |
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Omega Therapeutics，Inc.於2024年6月17日對2023年7月12日發佈的共享空間協議的修正案和Flagship Labs 89，Inc. (now名為Prologue Pharmaceutines，Inc. |
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10.8 |
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Omega Therapeutics，Inc.於2024年8月1日簽署的共享空間協議和Flagship Labs 97，Inc. |
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10.9 |
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Omega Therapeutics，Inc.於2024年6月24日簽訂的租賃協議第二次修正案和ARE-MA Region No. 94，LLC |
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10.10 |
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Omega Therapeutics，Inc.於2024年7月31日簽訂的租賃協議第三修正案和ARE-MA Region No. 94，LLC |
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31.1 |
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根據規則13a-14(A)/15d-14(A)簽發首席執行幹事證書。 |
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31.2 |
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根據細則13a-14(A)/15d-14(A)認證首席財務幹事。 |
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96
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32.1 |
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根據《美國法典》第18編第1350條對首席執行官的證明。 |
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32.2 |
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根據《美國法典》第18編第1350條對首席財務官的證明。 |
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101.INS |
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內聯XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
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101.SCH |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
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101.CAL |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
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101.LAB |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
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101.PRE |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
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104 |
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封面交互數據文件(嵌入內聯XBRL文檔中) |
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*現送交存檔。
**隨函提供。
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登錄解決方案
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
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Omega Therapeutics公司 |
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日期：2024年8月6日 |
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作者： |
/s/馬赫什·卡蘭德 |
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馬赫什·卡蘭德 |
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總裁與首席執行官 |
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(首席行政官) |
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日期：2024年8月6日 |
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作者： |
/s/芭芭拉·陳 |
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芭芭拉·陳 |
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首席會計官兼財務高級副總裁 |
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(首席財務會計官) |
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