附錄 99.1

BioCryst 公佈2024年第二季度財務業績並提供業務最新情況

—2024 年第二季度 ORLADEYO 淨收入同比增長 34% 至 1.083 億美元—

—2024年全年ORLADEYO收入預期提高至4.2億至4.35億美元（之前為3.9億至4億美元）—

—公司第二季度GAAP營業利潤為880萬美元（非公認會計準則營業利潤為2190萬美元）—

—管道繼續向前推進—

北卡羅來納州三角研究園，2024年8月5日（GLOBE NEWSWIRE）——BioCryst Pharmicals, Inc.（納斯達克股票代碼：BCRX）今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度財務業績，並提供了公司最新情況。

“由於我們在ORLADEYO的市場上取得了成功，2024年上半年BioCryst表現出色。因此，我們提高了對ORLADEYO的全年預期，在未來18個月內推進了針對該診所的多項計劃，使公司更接近盈利。” BioCryst總裁兼首席執行官喬恩·斯通豪斯説。

 ORLADEYO^® （berotralstat）：口服，每日一次，用於預防遺傳性血管性水腫（HAE）發作的治療

“我們第二季度收入增長和ORLADEYO全年預期的上漲反映了強勁的潛在需求和良好的患者預後，再加上我們對改善患者服務和市場準入業務的持續關注。對ORLADEYO有反應的患者的真實經歷與我們在長期臨牀試驗中看到的發作比基線減少了91％是一致的。BioCryst首席商務官查理·蓋爾説，患者在每天一次的藥丸中有可能獲得如此高的HAE攻擊控制水平，這是市場上的主要差異化因素，這使得ORLADEYO實現10億美元峯值銷售的軌跡越來越明確。

罕見病管道

我們產品線的目標是通過為患者提供更多精選、高度差異化的罕見病產品，在我們與ORLADEYO的成功基礎上再接再厲。

• 該公司仍有望在2025年提交監管文件，以擴大ORLADEYO的標籤，使年僅兩歲的兒童能夠獲得ORLADEYO的口服顆粒配方。ORLADEYO將是第一種針對HAE患兒的口服預防性療法。
  
  
• 該公司已經完成了對口服D因子抑制劑 BCX10013 的臨牀評估。該藥物在所有研究劑量下均安全且耐受性良好，但是觀察到的臨牀活性水平低於市場上的其他療法，潛在的合作伙伴也拒絕為評估更高劑量進行所需的額外投資。與先前宣佈的計劃一致，BioCryst計劃停止開發。
  
  
• 該公司預計將在2024年底之前將其用於治療內瑟頓綜合徵的kLK-5抑制劑 BCX17725 推向臨牀。
  
  
  • 內瑟頓綜合徵是一種嚴重的、罕見的、終身遺傳性疾病，會影響皮膚、頭髮和免疫系統。內瑟頓綜合徵患者通常皮膚髮紅、鱗片狀、發炎、頭髮脆弱，更容易出現皮膚感染、過敏、哮喘和濕疹。內瑟頓綜合徵可能危及生命，尤其是在嬰兒期，患者容易脱水和反覆感染。目前，內瑟頓綜合徵尚無獲批准的治療方法。
    
    
• 2025年，該公司計劃將血漿激素抑制劑avoralstat推進為糖尿病黃斑水腫（DME）患者的臨牀試驗。
  
  
  • DME 是糖尿病視力喪失的重要原因，是視網膜血管滲漏造成的。雖然目前的治療側重於血管內皮生長因子的抑制，但二甲基甲醚可以從其他機制中發展，例如激肽-緩激肽途徑。許多DME患者對每四至八週給予一次的玻璃體內抗血管內皮生長因子療法的反應不完整，這一觀察結果支持了這一點。Avoralstat 靶向視網膜血管內皮細胞上的 kallikrein-bradykinin 系統，可減少血管滲漏和減少水腫。Avoralstat 作為倉庫配方輸送到脈絡膜上空間，旨在為長期暴露的視網膜血管提供高劑量水平，從而降低注射頻率，減輕患者和醫療系統的負擔。
    

2024 年第二季度財務業績

在截至2024年6月30日的三個月中，總收入為1.093億美元，而2023年第二季度為8,250萬美元（同比增長32.5％）。增長的主要原因是2024年第二季度ORLADEYO的淨收入為1.083億美元，而2023年第二季度的ORLADEYO淨收入為8,100萬美元（同比增長33.7％）。

2024年第二季度的研發費用從2023年第二季度的5,120萬美元（同比下降26.6％）降至3,760萬美元，這主要是由於在 BCX10013 上的支出減少和 BCX9930 計劃的終止。對 BCX17725、avoralstat 和其他發現項目的投資增加以及我們正在進行的ORLADEYO兒科試驗部分抵消了這些削減。

2024年第二季度的銷售、一般和管理費用增至6,120萬美元，而2023年第二季度為5,100萬美元（同比增長20％），這主要是由於商業支出增加以支持不斷增長的收入、新推出的區域和國際業務的擴大。此外，一般和管理費用增加，主要與支持我們的會計和信息技術職能的資源增加有關。

2024年第二季度的總運營支出為1.006億美元，而2023年第二季度為1.032億美元（同比下降2.5％）。2024年第二季度的非現金股票薪酬為1,320萬美元。2024年第二季度的總運營支出，不包括非現金股票薪酬，為8,740萬美元，而2023年第二季度為9,040萬美元（同比下降3.3％）。

該公司在2024年第二季度創造了880萬美元的GAAP營業利潤。相比之下，2023年第二季度的GAAP營業虧損為2,070萬美元。經非現金股票薪酬調整後，2024年第二季度的非公認會計準則營業利潤為2190萬美元，而2023年第二季度的非公認會計準則營業虧損為790萬美元。

2024年第二季度的利息支出為2470萬美元，而2023年第二季度為2,890萬美元（同比下降14.5％）。下降的主要原因是與我們的特許權使用費融資義務相關的利息攤銷額減少。

2024年第二季度的淨虧損為1,270萬美元，合每股虧損0.06美元，而2023年第二季度的淨虧損為7,530萬美元，合每股虧損0.40美元。2023年第二季度，與Athyrium債務融資機制的關閉有關的一次性債務清償費為2900萬美元。不包括這一一次性事件，2023年第二季度的非公認會計準則淨虧損為每股0.24美元。

截至2024年6月30日，現金、現金等價物、限制性現金和投資總額為3.381億美元，而截至2023年6月30日為4.157億美元。2024年第二季度的運營現金使用量為20萬美元。

非公認會計準則的預計財務指標

本新聞稿中提供的信息包括非公認會計準則的預計財務指標，這些指標不同於根據美利堅合眾國公認會計原則（GAAP）計算的指標，包括標有 “非公認會計準則” 或 “調整後” 的財務指標。

我們認為，提供這些非公認會計準則指標，顯示我們在調整這些項目後的預期業績，既有價值又有用，因為它們使公司和投資者能夠在沒有這些一次性事件的情況下更好地瞭解公司的財務業績，並使投資者能夠更準確地瞭解我們的2023年第二季度和2024年第二季度的業績，更容易將其與未來的業績進行比較。這些非公認會計準則的預計指標也符合我們期望華爾街分析師比較業績的方式。我們的非公認會計準則預計指標應僅被視為對我們根據公認會計原則編制的其他財務信息衡量標準的補充，而不是替代或與之分開，例如GAAP收入、營業收入、淨收益、營業利潤和每股收益。

我們提及的2023年第二季度和2023年前六個月調整後淨虧損和調整後每股收益的 “非公認會計準則預期” 財務指標構成非公認會計準則財務指標。它們指的是我們的GAAP業績，經過調整後顯示了Athyrium定期貸款註銷後沒有一次性損失的結果。我們提及的2024年第二季度和2024年前六個月的非公認會計準則營業利潤的 “非公認會計準則預期” 財務指標構成非公認會計準則財務指標。它指的是我們的GAAP業績，經過調整後顯示了業績，但不包括非現金股票薪酬支出。

2024年的財務展望

基於2024年上半年的運營改善以及患者和醫生對ORLADEYO的強勁需求，該公司將2024年全年ORLADEYO全球淨收入的展望提高至4.2億美元至4.35億美元（之前為3.9億美元至4億美元）。

該公司維持其先前的運營支出展望，並預計2024年全年運營支出將在3.65億美元至3.75億美元之間，與2023年全年的運營支出持平。

該運營支出展望不反映非現金股票薪酬支出，或與先前宣佈的2024年第一季度實施的裁員計劃有關的一次性支出。

基於公司嚴格的資本配置方法以及對ORLADEYO增加的收入指導，該公司有信心在2024年實現全年營業利潤（不包括非現金股票薪酬），在2025年下半年接近季度正每股收益（EPS）和正現金流（不包括非現金股票薪酬），2026年全年按每股收益盈利，現金流為正。該公司預計，它可以在不籌集額外資金的情況下實現這些財務里程碑，並且不打算從Pharmakon提取額外的1.5億美元可用債務。

電話會議和網絡直播
BioCryst管理層將於美國東部時間今天上午8點30分主持電話會議和網絡直播，討論財務業績並提供公司最新情況。國內來電者可撥打1-844-481-2942進行實時通話，撥打國際來電者撥打1-412-317-1866。電話會議的網絡直播和重播將在公司網站www.biocryst.com的投資者專區在線播出。

關於 BioCryst 製藥
BioCryst Pharmicals是一家全球生物技術公司，堅定致力於改善補體介導疾病和其他罕見疾病患者的生活。BioCryst利用其在結構引導藥物設計方面的專業知識，開發出針對難以治療的疾病的同類首創或一流的口服小分子和蛋白質療法。BioCryst 已將 ORLADEYO 商業化^® （berotralstat）是第一種口服、每日一次的血漿激素抑制劑，正在推進小分子和蛋白質療法的研發管道。欲瞭解更多信息，請訪問www.biocryst.com或在領英上關注我們。

前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述，包括有關未來業績、業績或成就的陳述。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致BioCryst的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。這些陳述反映了我們目前對未來事件的看法，基於假設，受風險和不確定性的影響。鑑於這些不確定性，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。可能影響此處包含的前瞻性陳述的一些因素包括：BioCryst 成功實施或維持其 ORLADEYO 商業化計劃的能力；與計劃中止 BCX10013 開發相關的風險；BioCryst 成功推進本文所述的管道開發計劃的能力；與 BioCryst 研發組織規模縮小相關的風險；BioCryst 與第三方合作的結果可能不符合 BioCryst Cryst 當前的預期；與政府相關的風險行動，包括決策和其他行動，包括與定價相關的行動，可能無法按預期或根本無法採取行動，或者此類決定和其他行動的結果可能不符合BioCryst當前的預期；ORLADEYO的商業可行性，包括其獲得持續市場認可的能力；候選產品的持續和未來臨牀前和臨牀開發可能需要比預期更長的時間，可能不會產生積極結果；FDA或其他適用的監管機構可能需要額外的研究除了計劃針對產品和候選產品的研究外，不得提供監管許可，這可能導致計劃中的臨牀試驗延遲，可能對產品和候選產品施加某些限制、警告或其他要求，可能對候選產品實施臨牀擱置，或者可能暫停、推遲或撤回對產品和候選產品的市場批准；候選產品如果獲得批准，可能無法獲得市場認可；BioCryst成功將其產品和候選產品商業化的能力; BioCryst成功管理增長和有效競爭的能力；與BioCryst業務國際擴張相關的風險；實現盈利和正現金流的時機可能不符合管理層的預期；基於市場因素和BioCryst執行運營和預算計劃的能力，有關財務指導和目標以及實現此類目標的聲明和預測可能與實際業績有所不同；實際財務業績可能與包括收入、運營在內的預期不一致支出和現金使用可能不在管理層的預期範圍內。請參閲BioCryst定期向美國證券交易委員會提交的文件，特別是BioCryst最新的10-k表年度報告、10-Q表季度報告和8-k表最新報告，這些文件確定了可能導致實際業績與BioCryst預測和前瞻性陳述中包含的結果存在重大差異的重要因素。

BCRXW

聯繫人：
約翰·布魯斯
+1 919 859 7910
jbluth@biocryst.com

附註1：源自經審計的財務報表。