附錄 99.1
附錄 99.1
聯繫人 Ultragenyx 製藥公司
投資者
約書亞·希加
ir@ultragenyx.com
Ultragenyx 公佈2024年第二季度財務業績和公司最新情況
第二季度總收入為1.47億美元，Crysvita® 收入為1.14億美元，Dojolvi® 收入為1900萬美元
將2024年的預期總收入預期提高至5.3億美元至5.5億美元
加利福尼亞州諾瓦託——2024年8月1日——專注於嚴重罕見和超罕見遺傳病新療法開發和商業化的生物製藥公司Ultragenyx製藥公司（納斯達克股票代碼：RARE）今天公佈了截至2024年6月30日的季度財務業績。
Ultragenyx首席執行官兼總裁埃米爾·卡基斯萬博士表示：“我們在第二季度的強勁財務表現是由全球需求增加導致我們的商業療法收入增長所推動的，這促使我們提高了今年的總收入預期。”“在本季度，我們還報告了來自Angelman綜合徵的1/2期研究、成骨不全症的2/3期研究以及GSdia的3期研究的積極數據。我們處於有利地位，可以在下半年實現更多關鍵里程碑，包括啟動我們的 3 期 Angelman 研究，以及申請加快批准 A 型桑菲利波綜合徵的 UX111。”
2024年第二季度精選財務數據表和財務業績
收入（千美元），（未經審計） |
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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Crysvita |
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產品銷售 |
$ |
40,449 |
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$ |
16,884 |
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|
$ |
76,690 |
|
|
$ |
38,118 |
|
利潤分成區域的收入 |
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67,045 |
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61,314 |
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107,447 |
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111,220 |
|
歐洲領土的特許權使用費收入 |
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6,176 |
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4,816 |
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12,118 |
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9,698 |
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Crysvita 總收入 |
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113,670 |
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83,014 |
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196,255 |
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|
159,036 |
|
Dojolvi |
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19,355 |
|
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16,491 |
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35,717 |
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30,794 |
|
Mepsevii |
|
6,145 |
|
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|
8,439 |
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|
12,756 |
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16,919 |
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Evkeeza |
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7,856 |
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365 |
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11,131 |
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577 |
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第一三共 |
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— |
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— |
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— |
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1,479 |
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總收入 |
$ |
147,026 |
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|
$ |
108,309 |
|
|
$ |
255,859 |
|
|
$ |
208,805 |
|
總收入
Ultragenyx報告稱，2024年第二季度的總收入為1.47億美元，與2023年同期相比增長了36％。2024年第二季度Crysvita收入為1.14億美元，與2023年同期相比增長了37％。這包括來自拉丁美洲和土耳其的4000萬美元產品銷售額，與2023年同期相比增長了140％。多約爾維在2024年第二季度的收入為1900萬美元，與2023年同期相比增長了17％。由於該公司在美國以外地區的需求持續增長，Evkeeza在2024年第二季度的收入為800萬美元。
精選財務數據（千美元，每股金額除外），（未經審計） |
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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總收入 |
$ |
147,026 |
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|
$ |
108,309 |
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|
$ |
255,859 |
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$ |
208,805 |
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運營費用： |
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銷售成本 |
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21,280 |
|
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9,914 |
|
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38,813 |
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22,171 |
|
研究和開發 |
|
161,503 |
|
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|
164,949 |
|
|
|
339,990 |
|
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330,647 |
|
銷售、一般和管理 |
|
80,604 |
|
|
|
81,403 |
|
|
|
158,764 |
|
|
|
158,049 |
|
運營費用總額 |
|
263,387 |
|
|
|
256,266 |
|
|
|
537,567 |
|
|
|
510,867 |
|
淨虧損 |
$ |
(131,598) |
) |
|
$ |
(159,828) |
) |
|
$ |
(302,282) |
) |
|
$ |
(323,800) |
) |
基本和攤薄後的每股淨虧損 |
$ |
(1.52 |
) |
|
$ |
(2.25 |
) |
|
$ |
(3.54) |
) |
|
$ |
(4.58 |
) |
運營費用
2024年第二季度的總運營支出為2.63億美元，其中包括3,900萬美元的非現金股票薪酬。2024年，隨着公司繼續管理成本並將投資重點放在推進多個第三階段計劃和執行商業產品發佈上，預計年度運營支出將保持穩定或減少。
淨虧損
2024年第二季度，Ultragenyx公佈的淨虧損為1.32億美元，攤薄後基本虧損為1.52美元，而2023年第二季度的淨虧損為1.6億美元，基本虧損和攤薄後每股虧損2.25美元。
運營中使用的淨現金和現金餘額
在截至2024年6月30日的三個月中，用於運營的淨現金為7700萬美元，在截至2024年6月30日的六個月中，淨現金為2.68億美元。截至2024年6月30日，現金、現金等價物和有價債務證券為8.74億美元，其中包括與2024年6月承銷公開發行相關的普通股和預籌認股權證發行的3.81億美元淨收益。
2
2024 年全年財務指導
最新更新和臨牀里程碑
UX143（setrusumab）針對成骨不全症（OI）的單克隆抗體：14個月的數據顯示，年化骨折率持續大幅下降了67％，年化骨折率中位數持續下降0.00（p=0.0014）
正在進行的2/3期Orbit研究的第二階段14個月的積極結果表明，截至2024年5月24日數據截止日期，使用setrusumab進行治療繼續顯著降低OI患者的骨折發生率。使用setrusumab進行治療還使腰椎骨礦物質密度（BMD）在第12個月出現持續而有意義的改善，但沒有跡象顯示平穩。
在治療前的兩年中，所有24名患者的放射學證實骨折的年化中位數為0.72。在平均治療持續時間為16個月之後，年化骨折率中位數下降了67％，至0.00（p = 0.0014；n = 24）。年化骨折率的降低與骨密度持續增加有關，具有臨牀意義的持續增加。在12個月時使用setrusumab進行治療顯示，腰椎骨密度平均比基線增加22％（p
截至數據截止日期，該研究中未觀察到與治療相關的嚴重不良事件，也沒有報告與setrusumab相關的超敏反應。
更詳細的14個月數據將在未來的科學會議上公佈。
用於治療安格爾曼綜合徵的 GTX-102 反義寡核苷酸：成功地與美國食品藥品監督管理局 (FDA) 舉行了第 2 階段末 (EOP2) 會議；有望在年底前啟動第 3 階段
2024年7月，Ultragenyx成功完成了與美國食品藥品管理局的EOP2會議，為關鍵的3期Aspire研究設計提供了支持，該研究將是一項全球性、隨機、雙盲、虛假對照的試驗，將包括48周的主要療效分析期的註冊
3
大約 120 名安格爾曼綜合徵患者，經基因證實確診為母體 UBE3A 基因完全缺失。主要終點將是通過Bayley-4認知原始評分評估的認知改善。關鍵的次要終點將是涵蓋認知、接受溝通、行為、大運動功能和睡眠等所有五個領域的多域響應者指數（MDRI）。還討論了溝通、行為、運動功能和睡眠領域的個別次要終點，並與美國食品藥品管理局保持一致。此外，該公司計劃啟動一項開放標籤的臨牀研究 Aurora，以評估 GTX-102 治療其他 Angelman 綜合徵基因型患者和其他年齡組患者的安全性和有效性。
該公司還參加了與歐洲藥品管理局舉行的PRIME會議，接受了對3期總體研究設計、劑量和評估的認可，並與日本藥品和醫療器械管理局會面，為其3期研究設計提供信息並進行了討論。
該公司預計，關鍵的第三階段Aspire研究將於2024年底開始，Aurora的研究將於2025年開始。
針對威爾遜病的 UX701 AAV 基因療法：第 3 隊列中最後一位患者服藥；預計將在 2024 年下半年公佈第 1 階段的中期數據
第一階段三個劑量遞增隊列中的所有患者都已服藥。在第 1 階段，將評估 UX701 的安全性和有效性，並將選擇劑量進行進一步評估，第 2 階段是該研究的關鍵、隨機、安慰劑對照階段。第一階段的數據預計將在2024年下半年公佈，隨後將進行劑量選擇和第二階段的啟動。
UX111 AAV AAV 基因療法 A 型 Sanfilippo 綜合徵 (MPS IIIA)：與 FDA 達成協議，可將腦脊液 (CSF) 硫酸肝素 (HS) 用作合理的替代終點以加快審批
2024年6月，Ultragenyx宣佈成功與美國食品藥品管理局舉行會議，期間該公司與美國食品藥品管理局達成協議，即CSF HS是一個合理的替代終點，可以支持提交生物製劑許可申請（BLA），尋求加快批准 UX111。正如與美國食品藥品管理局討論的那樣，BLA申請將基於現有數據，包括正在進行的關鍵Transpher A研究，該研究評估了UX111 對MPS IIIA兒童的安全性和有效性。BLA的細節將在BLA之前的會議上與美國食品藥品管理局最終確定，該會議預計於2024年下半年舉行，目的是在今年年底或明年初提交申請。
DTX401 AAV 基因療法 Ia 型糖原貯積病 (GSdIA)：第 3 期研究的積極結果顯示，第 48 周的每日玉米澱粉攝入量顯著減少（p
4
2024年5月，Ultragenyx宣佈了治療八歲及以上患者的3期GlucoGene研究的積極結果。該研究達到了其主要終點，表明與安慰劑相比，在第 48 周使用 DTX401 進行治療後，每日玉米澱粉攝入量顯著且具有臨牀意義的減少。DTX401 組（n = 20）的平均下降百分比為41.3％，而在第48周，安慰劑組（n = 24）的平均下降百分比為10.3％（p
第三階段研究的48周完整數據將在今年晚些時候的科學會議上公佈。這些結果將與監管機構進行討論，以支持2025年的營銷申請。
DTX301 AAV 針對鳥氨酸轉氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症的基因療法：對患者進行給藥的三期研究；預計入組工作將於 2024 年下半年完成
在正在進行的3期研究中，Ultragenyx正在對患者進行隨機分配和給藥。這項為期 64 周的關鍵研究將包括大約 50 名患者，以 1:1 的比例隨機分配給 DTX301 或安慰劑。主要終點是通過去除氨清除劑藥物和限制蛋白質飲食以及 24 小時氨水平變化來衡量的反應。目前預計招生將於2024年下半年完成。
電話會議和網絡直播信息
Ultragenyx將於今天，即2024年8月1日星期四太平洋時間下午2點/美國東部時間下午5點舉行電話會議，討論2024年第二季度的財務業績並提供公司最新情況。電話會議的網絡直播和重播將通過該公司的網站 https://ir.ultragenyx.com/events-presentations 播出。電話會議的重播將持續一年。
關於 Ultragenyx
Ultragenyx是一家生物製藥公司，致力於為患者提供治療嚴重罕見和超罕見遺傳病的新療法。該公司已經建立了多元化的經批准的藥物和候選療法組合，旨在解決醫療需求未得到滿足且生物學特徵清晰的疾病，這些疾病通常沒有經批准的治療基礎疾病的療法。
5
該公司由一支在罕見病療法開發和商業化方面經驗豐富的管理團隊領導。Ultragenyx的戰略以具有時間和成本效益的藥物開發為前提，目標是緊急為患者提供安全有效的療法。
有關Ultragenyx的更多信息，請訪問該公司的網站：www.ultragenyx.com。
前瞻性陳述和數字媒體的使用
除此處包含的歷史信息外，本新聞稿中列舉的事項，包括與Ultragenyx對其未來經營業績和財務業績的預期和預測、預期的成本或支出削減、其臨牀項目和臨牀研究的時機、進展和計劃、未來的監管互動以及監管申報的組成部分和時間相關的聲明，均為私人證券訴訟 “安全港” 條款所指的前瞻性陳述1995 年的《改革法》。此類前瞻性陳述涉及重大風險和不確定性，可能導致我們的臨牀開發計劃、與第三方的合作、未來的結果、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的顯著差異。此類風險和不確定性包括臨牀藥物開發的不確定性和不可預測性以及獲得監管部門批准的漫長過程、與我們的候選產品的嚴重或不良副作用相關的風險、公司在預期時間範圍內實現其預期發展目標的能力、與依賴第三方合作伙伴代表公司開展某些活動相關的風險、我們在產品銷售收入方面經驗有限、與產品責任訴訟相關的風險、我們的依賴協和麒麟提供Crysvita的商業供應，分銷商和專業藥房購買或分銷模式的波動，我們在美國和加拿大推廣Crysvita的專有權利向協和麒麟過渡，以及與此類過渡相關的意外成本、延遲、困難或對收入的不利影響、公司產品和候選產品的市場機會小於預期、製造風險、來自其他療法或產品的競爭以及其他可能出現的問題影響現有現金、現金等價物和短期投資是否足以為運營提供資金、公司未來的經營業績和財務業績、臨牀試驗活動和報告結果的時間以及Ultragenyx產品和候選藥物的可用性或商業潛力。Ultragenyx沒有義務更新或修改任何前瞻性陳述。
有關可能導致實際業績與這些前瞻性陳述中表達的結果不同的風險和不確定性以及與Ultragenyx總體業務相關的風險的進一步描述，請參閲Ultragenyx於2024年5月3日向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-Q表季度報告及其隨後向美國證券交易委員會提交的定期報告。
6
除了向美國證券交易委員會提交的文件、新聞稿和公開電話會議外，Ultragenyx還使用其投資者關係網站和社交媒體發佈有關該公司的重要信息，包括可能被視為對投資者至關重要的信息，並遵守其在FD法規下的披露義務。有關Ultragenyx的財務和其他信息定期發佈，可在Ultragenyx的投資者關係網站（https://ir.ultragenyx.com/）和LinkedIn網站（https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/mycompany/）上訪問。
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7
Ultragenyx 製藥公司
運營報表財務數據精選
（以千計，股票和每股金額除外）
（未經審計）
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2023 |
|
2024 |
|
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2023 |
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運營報表數據： |
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收入： |
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產品銷售 |
$ |
73,805 |
|
|
$ |
42,179 |
|
$ |
136,294 |
|
|
$ |
86,408 |
|
特許權使用費收入 |
|
73,221 |
|
|
|
46,331 |
|
|
119,565 |
|
|
|
51,213 |
|
協作和許可 |
|
— |
|
|
|
19,799 |
|
|
— |
|
|
|
71,184 |
|
總收入 |
|
147,026 |
|
|
|
108,309 |
|
|
255,859 |
|
|
|
208,805 |
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
銷售成本 |
|
21,280 |
|
|
|
9,914 |
|
|
38,813 |
|
|
|
22,171 |
|
研究和開發 |
|
161,503 |
|
|
|
164,949 |
|
|
339,990 |
|
|
|
330,647 |
|
銷售、一般和管理 |
|
80,604 |
|
|
|
81,403 |
|
|
158,764 |
|
|
|
158,049 |
|
運營費用總額 |
|
263,387 |
|
|
|
256,266 |
|
|
537,567 |
|
|
|
510,867 |
|
運營損失 |
|
(116,361) |
) |
|
|
(147,957) |
) |
|
(281,708) |
) |
|
|
(302,062) |
) |
股票投資公允價值的變化 |
|
(3,991 |
) |
|
|
261 |
|
|
(245) |
) |
|
|
(73) |
) |
未來特許權使用費銷售負債的非現金利息支出 |
|
(15,960) |
) |
|
|
(15,375) |
) |
|
(31,807) |
) |
|
|
(31,011) |
) |
其他收入，淨額 |
|
5,572 |
|
|
|
3,975 |
|
|
12,791 |
|
|
|
10,573 |
|
所得税前虧損 |
|
(130,740) |
) |
|
|
(159,096) |
) |
|
(300,969) |
) |
|
|
(322,573) |
) |
所得税準備金 |
|
(858 |
) |
|
|
(732) |
) |
|
(1,313) |
) |
|
|
(1,227) |
) |
淨虧損 |
$ |
(131,598) |
) |
|
$ |
(159,828) |
) |
$ |
(302,282) |
) |
|
$ |
(323,800) |
) |
基本和攤薄後的每股淨虧損 |
$ |
(1.52 |
) |
|
$ |
(2.25 |
) |
$ |
(3.54) |
) |
|
$ |
(4.58 |
) |
用於計算基本和攤薄後每股淨虧損的股份 |
|
86,580,516 |
|
|
|
70,897,991 |
|
|
85,433,443 |
|
|
|
70,639,015 |
|
8
Ultragenyx 製藥公司
所選活動包含在運營費用中
（以千計）
（未經審計）
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
截至6月30日的六個月 |
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||||||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
基於股票的非現金薪酬 |
$ |
39,363 |
|
|
$ |
34,653 |
|
|
$ |
76,297 |
|
|
$ |
66,592 |
|
UX143 臨牀里程碑 |
|
— |
|
|
$ |
9000 |
|
|
|
— |
|
|
$ |
9000 |
|
Ultragenyx 製藥公司
精選資產負債表財務數據
（以千計）
（未經審計）
|
6月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
資產負債表數據： |
|
|
|
|
|
||
現金、現金等價物和有價債務證券 |
$ |
874,490 |
|
|
$ |
777,110 |
|
營運資金 |
|
691,774 |
|
|
|
451,747 |
|
總資產 |
|
1,618,437 |
|
|
|
1,491,013 |
|
股東權益總額 |
|
432,418 |
|
|
|
275,414 |
|
9