附錄 99.1

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REGENXBIO公佈2024年第二季度財務業績和近期運營亮點

 

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公司仍在按計劃於2024年提交首份BLA申請，並正在加快啟動杜興內（2024年下半年）和糖尿病視網膜病變（2025年上半年）的關鍵試驗
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來自 RGX-202 II 期 AFFINITY DUCHENNE® 試驗的新陽性數據顯示，所有年齡組的接受治療的患者中微肌營養素的表達量一直很高
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成功與 FDA 就 RGX-202 舉行的第二階段結束會議支持了在 2024 年第四季度使用加速批准途徑和關鍵啟動的計劃
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針對糖尿病視網膜病變的 ABBV-RGX-314 第二階段末期會議加快至 2024 年第四季度，以支持 2025 年上半年啟動全球關鍵項目
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截至2024年6月30日，3.27億美元的現金、現金等價物和有價證券，預計將為2026年的運營跑道提供資金
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美國東部時間8月1日星期四下午 4:30 的電話會議

 

馬裏蘭州羅克維爾，2024年8月1日 /PRNewswire/ — REGENXBIO Inc.（納斯達克股票代碼：RGNX）今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度財務業績。最近的運營亮點，包括後期產品線的加速，為公司領先的AAV Therapeutics產品組合創造有意義的價值提供了支持。

 

REGENXBIO總裁兼首席執行官柯倫·辛普森表示：“在2024年上半年，REGENXBIO在加速和推進AAV Therapeutics的開發方面取得了顯著進展，這些療法完全有能力對患者產生深遠影響。”“展望未來，我們有多種令人興奮的催化劑正在研發中，包括讓第一位年齡在1-3歲的患者參與AFFINITY DUCHENNE® 試驗，並將 RGX-202 推向關鍵階段，以滿足該社區持續未得到滿足的重大需求，啟動針對亨特綜合徵唯一一次性治療藥物 RGX-121 的滾動BLA，以及加快我們與美國食品藥品管理局就糖尿病視網膜病變的 ABBV-RGX-314 的第二階段末期會議。這些項目都代表差異化療法，我們預計這些療法將帶來顯著的價值。”

 

計劃亮點和里程碑

 

神經肌肉疾病：RGX-202 是一種正在研究的一次性 AAV 療法，旨在提供一種新的微肌營養不良蛋白基因，以改善杜興的功能和預後。

 

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REGENXBIO最近公佈了來自兩名接受劑量等級 2（DL2）治療的患者的新的陽性數據，表明在 RGX-202 的二期AFFINITY DUCHENNE® 試驗中，接受治療的患者中微營養不良蛋白的表達一直很高。在給藥時年齡為5.8和8.5歲的患者中，與三個月時的對照組相比，RGX-202 微營養不良蛋白的表達量分別為77.2％和46.5％。截至 2024 年 7 月 8 日，RGX-202 的耐受性良好，沒有嚴重的不良事件。完成三個月試驗評估的所有七名患者均顯示，RGX-202 微肌營養不良蛋白的表達顯著增加，血清肌酐激酶水平比基線降低，這支持了臨牀改善的證據。
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REGENXBIO預計將在2024年第三季度初完成DL2擴張隊列的註冊，並已開始對1-3歲的男孩進行該隊列的註冊。該公司仍有望在2024年下半年分享AFFINITY DUCHENNE試驗兩種劑量水平的初始強度和功能評估數據。
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REGENXBIO最近成功與美國食品藥品管理局舉行了第二階段末（EOP2）會議，並正在推進在2024年第四季度啟動一項關鍵試驗的計劃。與美國食品藥品管理局的討論繼續支持使用微肌萎縮素作為替代終點，這很可能預測加速批准的臨牀益處。該公司預計將在2024年第三季度末至第四季度初分享關鍵試驗設計。

 

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RGX-202 採用 REGENXBIO 專有的高產量 NavXPress™ 平臺工藝製造。這種基於懸浮液的製造工藝已證明可擴展至高達 2,000 升，產量和產品純度均保持穩定。REGENXBIO 製造業創新中心擁有每年生產多達 2,500 劑 RGX-202 的能力和產量，以支持未來的商業化。

 

視網膜疾病：ABBV-RGX‑314是與AbbVie合作開發的一種潛在的一次性慢性視網膜疾病，包括濕性年齡相關性黃斑變性（濕性AMD）、糖尿病視網膜病變（DR）和糖尿病性黃斑水腫（DME）。

 

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ABBV-RGX-314 用於治療DR的經絡膜上給藥
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基於迄今為止的II期ALTITUDE® 試驗的積極中期結果，兩項關鍵試驗的設計和評估正在進行中。藉助艾伯維，REGENXBIO加快了計劃與美國食品藥品管理局舉行的EOP2會議，該會議現在預計將於2024年第四季度舉行。該公司預計將在2025年上半年啟動首項全球關鍵試驗。
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ALTITUDE試驗現在正在招收一組新的中心受累糖尿病黃斑水腫（DME）患者。患者將在辦公室內一次性注射劑量等級 4（1.5x10e12 GC/EYE）的 ABBV-RGX-314，並使用短療程的預防性類固醇滴眼液。DME是糖尿病視網膜病變的一種威脅視力的併發症；估計全球有3400萬人患有DME。

 

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ABBV-RGX-314 視網膜下輸液用於治療濕性 AMD
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ATMOSPHERE® 和ASCENT™ 關鍵試驗的註冊人數已步入正軌，這些試驗預計將在2026年上半年支持向美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局提交的全球監管申請。
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這項旨在評估在視網膜下I/IIa期研究中接受治療的患者中 ABBV-RGX-314 情況的開放標籤眼科研究現已全部入組。這項研究旨在監測同眼 ABBV-RGX-314 治療的安全性、免疫反應和療效，這些研究數據旨在支持在產品標籤中納入雙向使用。雙側疾病會影響大量的濕性 AMD 患者。

 

•
ABBV-RGX-314 用於治療濕性 AMD 的上腔輸送
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截至 2024 年 7 月 29 日，劑量等級 3 的 ABBV-RGX-314 與短療程預防性類固醇滴眼液繼續保持良好的耐受性，沒有藥物相關的 SAE，也沒有眼內炎症、眼內炎、血管炎、視網膜動脈閉塞、脈絡膜積液或低張力的病例。3名患者出現輕度鞏膜外層炎，均得到緩解並完成了局部使用類固醇的治療。沒有出現眼壓升高的病例。
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基於這種良好的安全概況並評估計劃中的關鍵計劃的劑量水平，二期AAVIATE® 試驗正在啟動一個新隊列的註冊，以評估劑量等級 4（1.5x10e12 GC/EYE）下的 ABBV-RGX-314。該隊列中的患者還將接受短療程的預防性類固醇滴眼液。

 

神經退行性疾病：RGX-121 是一種潛在的一次性 AAV 療法，用於治療 MPS II 的男孩。

 

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REGENXBIO成功完成了與美國食品藥品管理局的BLA會前會議，並將於2024年第三季度使用加速批准途徑啟動BLA的滾動申請，這有可能使 RGX-121 成為MPS II的首個獲批准的基因療法和一次性療法。
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REGENXBIO預計將在2024年下半年分享來自I/II/III期CAMPSIITE® 試驗的更多安全性和有效性數據。
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計劃中的BLA的批准可能會導致在2025年收到優先審查憑證。

 

 

 

財務業績

 

現金狀況：截至2024年6月30日，現金、現金等價物和有價證券為3.273億美元，而截至2023年12月31日為3.141億美元。這一增長主要歸因於2024年3月完成的公司普通股和預先籌資認股權證的後續公開發行獲得的1.311億美元淨收益，但部分被2024年上半年用於資助運營活動的現金所抵消。

收入：截至2024年6月30日的三個月，收入為2,230萬美元，而截至2023年6月30日的三個月，收入為2,000萬美元。這一增長主要歸因於Zolgensma® 特許權使用費收入，該收入從2023年第二季度的1,900萬美元增加到2024年第二季度的2180萬美元。

研發費用：截至2024年6月30日的三個月，研發費用為4,890萬美元，而截至2023年6月30日的三個月為5,990萬美元。下降的主要原因是 ABBV-RGX-314 和 RGX-202 的製造和臨牀供應成本，以及裁員導致的人事相關成本。ABBV-RGX-314 和 RGX-202 臨牀試驗費用的增加部分抵消了這一下降。

一般和管理費用：截至2024年6月30日的三個月，一般和管理費用為1,890萬美元，而截至2023年6月30日的三個月為2370萬美元。減少的主要原因是專業服務支出和其他公司間接費用。

淨虧損：截至2024年6月30日的三個月，淨虧損為5,300萬美元，合每股基本虧損和攤薄後淨虧損1.05美元，而截至2023年6月30日的三個月，淨虧損為7,210萬美元，基本虧損和攤薄後每股虧損1.66美元。

 

財務指導

 

REGENXBIO預計，截至2024年6月30日，其現金、現金等價物和有價證券餘額為3.273億美元，將為其2026年的運營提供資金。該現金跑道指導方針基於公司目前的運營計劃，不包括艾伯維可能向艾伯維支付的任何款項對我們在 ABBV-RGX-314 合作下實現開發或商業里程碑的影響（包括在首項用於治療DR的脈絡膜上給藥的關鍵試驗中實現首次患者給藥的潛在一次性2億美元里程碑）以及可能獲得的 RGX-121 優先審查代金券的貨幣化。

 

電話會議

 

與此公告相關的是，REGENXBIO將於美國東部時間今天下午 4:30 主持電話會議和網絡直播。要通過電話接聽實時通話，請撥打（646）307-1963（國內）或（800）715-9871（國際），然後輸入密碼 4849384。要觀看電話會議的網絡直播或錄像，請訪問REGENXBIO網站www.regenxbio.com的投資者專區。錄製的網絡直播將在電話會議結束後的大約30天內播出。建議計劃參與的人在開始時間前15分鐘加入。

 

關於 REGENXBIO Inc.

 

REGENXBIO是一家領先的臨牀階段生物技術公司，致力於通過基因療法的治療潛力改善生活。自2009年成立以來，REGENXBIO率先開發了AAV Therapeutics，這是一種創新的基因治療藥物。REGENXBIO 正在推進用於視網膜和罕見疾病的 AAV 療法產品線，包括與 AbbVie 合作開發的用於治療濕性 AMD 和糖尿病視網膜病變的 ABBV-RGX-314、用於治療杜興氏的 RGX-202 和用於治療 MPS II 的 RGX-121。成千上萬的患者已經接受了REGENXBIO的AAV治療平臺的治療，包括諾華的ZOLGENSMA®

 

患有脊髓性肌萎縮症的兒童。AAV Therapeutics設計為一次性治療，有可能改變為數百萬人提供醫療保健的方式。欲瞭解更多信息，請訪問 www.regenxbio.com。

 

前瞻性陳述

 

本新聞稿包括經修訂的1933年《證券法》第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》第21E條所指的 “前瞻性陳述”。這些陳述表達了信念、期望或意圖，通常附帶表達未來事件或結果的詞語，例如 “相信”、“可能”、“將”、“估計”、“繼續”、“預測”、“假設”、“設計”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“尋求”、“應該”、“將” 或通過變體進行變體這樣的詞語或類似的表達。前瞻性陳述包括與REGENXBIO的未來運營、臨牀試驗、成本和現金流等相關的陳述。REGENXBIO根據其經驗和對歷史趨勢、當前狀況和未來預期發展的看法，以及REGENXBIO認為在這種情況下適當的其他因素，其當前的預期和假設及分析建立在這些前瞻性陳述的基礎上。但是，實際結果和發展是否符合REGENXBIO的預期和預測取決於許多風險和不確定性，包括REGENXBIO、其被許可方及其合作伙伴進行的臨牀試驗的註冊時間、開始和完成的時間以及REGENXBIO及其開發合作伙伴進行的臨牀前研究的成功、AbbVie付款的時機或可能性、貨幣化在任何優先審查憑證中，及時制定以及新產品的推出、獲得和維持候選產品監管部門批准的能力、為候選產品和技術獲得和維持知識產權保護的能力、REGENXBIO運營的業務和市場的趨勢和挑戰、候選產品的潛在市場的規模和增長以及為這些市場服務的能力、候選產品的接受率和程度以及其他因素，其中許多因素是REGENXBIO無法控制的。請參閲REGENXBIO截至2023年12月31日止年度的10-k表年度報告中的 “風險因素” 和 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 部分，以及REGENXBIO向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-Q表季度報告和其他文件中的可比 “風險因素” 部分，這些報告已提交給美國證券交易委員會（SEC），可在美國證券交易委員會（SEC）的網站上查閲 GOV。本新聞稿中所有前瞻性陳述均受此處包含或提及的警示性陳述的明確限制。預期的實際業績或發展可能無法實現，或者即使已基本實現，也可能不會對REGENXBIO或其業務或運營產生預期的後果或影響。此類陳述不能保證未來的業績，實際業績或發展可能與前瞻性陳述中的預測存在重大差異。提醒讀者不要過分依賴本新聞稿中包含的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日。除非法律要求，否則REGENXBIO不承擔任何義務，明確表示不承擔任何義務更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

 

Zolgensma® 是諾華基因療法的註冊商標。此處提及的所有其他商標均為REGENXBIO的註冊商標。
 

 

 

 

 

 

REGENXBIO INC.

合併資產負債表

（未經審計）

（以千計）

 

 

 

2024年6月30日

 

 

2023 年 12 月 31 日

 

資產

 

 

 

 

 

 

流動資產

 

 

 

 

 

 

現金和現金等價物

 

$

57,765

 

 

$

34,522

 

有價證券

 

 

232,592

 

 

 

240,736

 

應收賬款，淨額

 

 

22,809

 

 

 

24,790

 

預付費用

 

 

10,021

 

 

 

14,520

 

其他流動資產

 

 

23,496

 

 

 

20,403

 

流動資產總額

 

 

346,683

 

 

 

334,971

 

有價證券

 

 

36,943

 

 

 

38,871

 

應收賬款

 

 

464

 

 

 

701

 

財產和設備，淨額

 

 

123,969

 

 

 

132,103

 

經營租賃使用權資產

 

 

56,344

 

 

 

60,487

 

受限制的現金

 

 

2,030

 

 

 

2,030

 

其他資產

 

 

2,946

 

 

 

4,807

 

總資產

 

$

569,379

 

 

$

573,970

 

負債和股東權益

 

 

 

 

 

 

流動負債

 

 

 

 

 

 

應付賬款

 

$

16,362

 

 

$

22,786

 

應計費用和其他流動負債

 

 

42,488

 

 

 

49,703

 

遞延收入

 

 

21

 

 

 

148

 

經營租賃負債

 

 

7,302

 

 

 

7,068

 

與出售未來特許權使用費有關的責任

 

 

32,100

 

 

 

50,567

 

流動負債總額

 

 

98,273

 

 

 

130,272

 

經營租賃負債

 

 

78,234

 

 

 

82,222

 

與出售未來特許權使用費有關的責任

 

 

41,079

 

 

 

43,485

 

其他負債

 

 

3,526

 

 

 

6,249

 

負債總額

 

 

221,112

 

 

 

262,228

 

股東權益

 

 

 

 

 

 

優先股；沒有已發行和流通的股票
在 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日

 

 

—

 

 

 

—

 

普通股；已發行49,317和44,046股
並於 2024 年 6 月 30 日未還清以及
分別是 2023 年 12 月 31 日

 

 

5

 

 

 

4

 

額外的實收資本

 

 

1,171,894

 

 

 

1,021,214

 

累計其他綜合虧損

 

 

(2,266

)

 

 

(4,429)

)

累計赤字

 

 

(821,366)

)

 

 

(705,047)

)

股東權益總額

 

 

348,267

 

 

 

311,742

 

負債和股東權益總額

 

$

569,379

 

 

$

573,970

 

 

 

 

 

REGENXBIO INC.

合併運營報表和綜合虧損報表

（未經審計）

（以千計，每股數據除外）

 

 

三個月

 

 

六個月

 

 

已於6月30日結束

 

 

已於6月30日結束

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

收入

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

許可和特許權使用費收入

$

22,295

 

 

$

19,977

 

 

$

37,917

 

 

$

39,115

 

總收入

 

22,295

 

 

 

19,977

 

 

 

37,917

 

 

 

39,115

 

運營費用

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

收入成本

 

10,579

 

 

 

9,475

 

 

 

14,862

 

 

 

13,587

 

研究和開發

 

48,869

 

 

 

59,886

 

 

 

103,713

 

 

 

118,402

 

一般和行政

 

18,855

 

 

 

23,698

 

 

 

37,146

 

 

 

46,332

 

長期資產的減值

 

—

 

 

 

—

 

 

 

2,101

 

 

 

—

 

其他運營費用（收入）

 

29

 

 

 

26

 

 

 

(5)

)

 

 

59

 

運營費用總額

 

78,332

 

 

 

93,085

 

 

 

157,817

 

 

 

178,380

 

運營損失

 

(56,037)

)

 

 

(73,108)

)

 

 

(119,900

)

 

 

(139,265)

)

其他收入（支出）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

許可所得利息收入

 

29

 

 

 

40

 

 

 

66

 

 

 

110

 

投資收益

 

3,468

 

 

 

2,127

 

 

 

5,937

 

 

 

4,293

 

利息支出

 

(449)

)

 

 

(1,120)

)

 

 

(2,422)

)

 

 

(3,875)

)

其他收入總額

 

3,048

 

 

 

1,047

 

 

 

3,581

 

 

 

528

 

淨虧損

$

(52,989)

)

 

$

(72,061)

)

 

$

(116,319)

)

 

$

(138,737)

)

其他綜合收入

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

可供出售證券的未實現收益，淨額

 

963

 

 

 

1,524

 

 

 

2,163

 

 

 

5,303

 

其他綜合收入總額

 

963

 

 

 

1,524

 

 

 

2,163

 

 

 

5,303

 

綜合損失

$

(52,026)

)

 

$

(70,537)

)

 

$

(114,156)

)

 

$

(133,434)

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

基本和攤薄後的每股淨虧損

$

(1.05

)

 

$

(1.66

)

 

$

(2.41

)

 

$

(3.19

)

已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值

 

50,601

 

 

 

43,531

 

 

 

48,167

 

 

 

43,491

 

 

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聯繫人：

 

達娜·科馬克

企業傳播

Dcormack@regenxbio.com

 

Chris Brinzey，ICR Westwicke

339-970-2843

Chris.Brinzey@westwicke.com