附錄 99.1
藍圖藥物 公佈2024年第二季度業績並加息 AYVAKIT®/AYVAKYT® （阿伐替尼）全年 收入指導
--實現了 114.1 美元 2024年第二季度AyvaKit的淨產品收入為百萬美元——
--籌集 AYVAKIT 2024年的淨產品收入預期為4.35億美元至4.5億美元——
--已啟動 野生型 Kit 抑制劑 BLU-808 的 1 期健康志願者試驗 —
馬薩諸塞州劍橋，2024 年 8 月 1 日 — Blueprint Medicines Corporation（納斯達克股票代碼：BPMC）今天公佈了財務業績，提供了第二季度的最新業務情況 截至 2024 年 6 月 30 日，並提供了最新的財務指導。
“本季度是一個里程碑， 我們正在慶祝美國批准AyvaKit治療惰性系統性肥大細胞增多症整整一週年。我們又交付了一個 隨着我們繼續建設這個新的罕見病市場，本季度收入強勁，而且我們有望實現超過20億美元的目標 在潛在的銷售峯值中。此外，我們在AyvaKit作為旗艦基石的基礎上，投資了下一個增長支柱 細胞病專營權。我們的野生型 KiT 抑制劑 BLU-808 已進入 1 期健康志願者研究，我們預計將啟動 支持註冊的 HARBOR 第 2 部分研究了我們的下一代 Kit D816V 抑制劑 elenestinib 治療惰性系統性肥大細胞增多症 今年晚些時候。” Blueprint Medicines首席執行官凱特·哈維蘭説。“收入可觀且不斷增長 以AyvaKit為基礎，我們認為下一波療法可以解決更大規模的患者機會，以及 財務狀況以可持續的收入增長為基礎，使我們能夠靈活地投資下一波創新， 我們正在打造具有長期價值的藍圖藥物。”
2024 年第二季度亮點和 最近的進展
肥大細胞疾病
| · | 已實現 2024年第二季度AyvaKit的淨產品收入為1.141億美元，相當於更多 同比增長超過185％。 |
| · | 已實現 美國食品藥品監督管理局批准了 BLU-808 的研究性新藥申請 管理並啟動了健康志願者研究。BLU-808 是一種高度選擇性的 強效的在研口服野生型 KiT 抑制劑，具有同類最佳的潛力，用於慢性 蕁麻疹和其他肥大細胞疾病。 |
| · | 已呈現 多個數據集重點介紹了 AYVAKIT® /AYVAKYT® 的長期安全性和持久臨牀結果 （阿伐替尼）在2024年歐洲科學院舉辦的全身性肥大細胞增多症（SM） 過敏和臨牀免疫學（EAACI）和歐洲血液學協會（EHA）會議。 在這裏閲讀演示文稿。 |
細胞週期抑制
| · | 已呈現 來自 BLU-222（一種口服、強效和選擇性的 CDK2 抑制劑）的 1 期 VELA 研究的數據， 在2024年美國臨牀腫瘤學會（ASCO）會議上。這是第一個積極因素 聯合使用CDK2抑制劑的安全性數據和早期臨牀活性信號 對於 HR+/HER2-患者，使用經批准的 CDK4/6 抑制劑 ribociclib 和 fulvestrant 乳腺癌。在這裏閲讀演示文稿。 |
2024 年財務指引
藍圖藥品現在可以預期 2024年，所有批准適應症的全球AyvaKit淨產品收入約為4.35億美元至4.5億美元，高於4.5億美元 之前的區間為3.9億美元至4.1億美元。該公司繼續預計，全年運營支出和現金消耗將 與2023年相比，2024年有所下降，其現有現金、現金等價物和投資以及預期的產品也有所下降 收入，將使公司能夠保持持久的資本狀況，實現自我維持的財務狀況。
即將到來的重要里程碑
該公司計劃實現以下目標 2024 年下半年的剩餘里程碑：
肥大細胞疾病
| · | 啟動 有關惰性系統性肥大細胞增多症（ISM）的HARBOR試驗的第二部分允許註冊。 |
細胞週期抑制
| · | 繼續 戰略業務發展討論。 |
| · | 已完成 BLU-222 的第 1 階段組合劑量在年底之前增加，為註冊計劃提供信息。 |
2024 年第二季度業績
| · | 收入： 2024年第二季度的收入為1.382億美元，其中包括1.141億美元 來自Ayvakit/Ayvakyt銷售的淨產品收入以及2400萬美元的合作、許可 和其他收入。2023年第二季度的收入為5,760萬美元，其中包括 來自Ayvakit/Ayvakyt銷售的淨產品收入為3,990萬美元，收入為1,770萬美元 合作、許可和其他收入。 |
| · | 成本 銷售額：相比之下，2024年第二季度的銷售成本為760萬美元 到2023年第二季度達到230萬美元。增長主要歸因於出售 將 GAVRETO®（普拉西替尼）產品交給 Rigel。 |
| · | 研發 支出：第二季度的研發支出為8,430萬美元 2024年，相比之下，2023年第二季度為1.101億美元。這種下降是 這主要是由於我們在高層執行時我們投資組合的運營效率 優先計劃和臨牀試驗材料的生產時機。研究和 開發費用包括1,230萬美元的股票薪酬支出 2024 年第二季度。 |
| · | SG&A 費用：第二季度銷售、一般和管理費用為8,930萬美元 2024年季度，而2023年第二季度為7190萬美元。這種增長 這主要是由於支持Ayvakit/Ayvakyt商業化的活動有所增加。 銷售、一般和管理費用包括1,570萬美元的股票薪酬 2024年第二季度的開支。 |
| · | 網 虧損：2024年第二季度的淨虧損為5,000萬美元，而淨虧損為5,000萬美元 2023年第二季度虧損1.328億美元。 |
| · | 現金 頭寸：截至2024年6月30日，現金、現金等價物和投資為868.5美元 百萬美元，而截至2023年12月31日為7.672億美元。這種增長主要是 這是由於我們在2022年向第六街合夥人提供的債務額度下額外提款。 Blueprint Medicine 的現金和投資提供了持久的資本狀況， 該公司認為，加上預期的產品收入，將使其能夠達到 自我維持的財務狀況。 |
電話會議信息
藍圖 藥品公司將在美國東部時間今天上午8點舉行電話會議和網絡直播，討論2024年第二季度的財務業績和 最近的商業活動。撥打 833-470-1428（國內）或 404-975-4839（國際）即可參加電話會議，以及 指的是會議 ID 299779。電話會議的網絡直播也將在《投資者與演講》的 “活動和演講” 下播出 Blueprint Medicines 網站的媒體專區，網址為 http://ir.blueprintmedicines.com/。 電話會議結束大約兩小時後，存檔的網絡直播將在Blueprint Medicines的網站上播出 將在電話會議結束後的 30 天內可用。
即將舉行的投資者會議
藍圖藥品將參與 在即將舉行的兩次投資者會議上：
| · | 摩根 斯坦利 22nd 9月5日星期四的年度全球醫療保健會議， 2024 年美國東部時間下午 1:50 |
| · | 2024 富國銀行醫療保健會議將於美國東部時間2024年9月5日星期四上午11點舉行。 |
一個 爐邊討論的網絡直播將在《投資者與媒體》的 “活動和演講” 下播出 Blueprint Medicines 網站的 http://ir.blueprintmedicines.com 部分。重播 的網絡直播將在活動結束後的30天內在Blueprint Medicines網站上存檔。
關於藍圖藥物
Blueprint Medicines 是全球性的 發明改變生活的藥物的綜合生物製藥公司。我們尋求通過解決重要問題來減輕人類的痛苦 兩個核心重點領域的醫療問題：過敏/炎症和腫瘤學/血液學。我們的方法從針對根本原因開始 在疾病方面，運用我們核心重點領域的深厚科學知識和跨多種治療模式的藥物研發專業知識。 我們有兩種獲批藥物的成功記錄，包括AYVAKIT®/AYVAKYT® （阿伐替尼） 我們正在為美國和歐洲的系統性肥大細胞增多症（SM）患者提供該服務。利用我們既有的研究、開發、 以及商業能力和基礎設施，我們現在的目標是通過推進廣泛的計劃來顯著擴大我們的影響力 從早期科學到肥大細胞疾病的高級臨牀試驗，包括Sm和慢性蕁麻疹、乳腺癌等 實體瘤。欲瞭解更多信息，請訪問 www.blueprintMedicines.com 並在 X（前身為 Twitter）上關注我們； @BlueprintMeds) 和 LinkedIn。
關於前瞻的警示説明 聲明
這個 新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述， 包括但不限於有關Blueprint Medicines運營計劃、戰略、時間表和預期的聲明， 包括其對2024年增長和產品收入的預期；有關我們當前或未來批准的藥物的聲明以及 候選藥物和業務，包括AYVAKIT實現峯值銷售額超過20億美元的潛力； 計劃在 iSM 中啟動允許註冊的 HARBOR 試驗第 2 部分，完成 BLU-222 的 1 期聯合劑量遞增 為註冊計劃提供信息，並在2024年下半年繼續進行戰略業務發展討論；推進計劃 我們的產品組合針對由肥大細胞驅動的其他過敏性炎症性疾病；對我們市場的期望 當前或未來批准的藥物和候選藥物，包括對患者機會規模或規模的預期 我們未來批准的藥物和候選藥物可以解決；我們當前或未來批准的任何藥物的潛在益處；或 治療患者的候選藥物；與我們的流動性和資本狀況有關的聲明，包括對我們現金的預期， 現金等價物和投資將提供持久的資本狀況，再加上預期的產品收入，將 使我們能夠實現自我維持的財務狀況；以及我們的財務業績、戰略、目標和預期里程碑， 業務計劃和重點，包括對我們收入增長以及運營費用持續下降和現金消耗的預期。 “目標”、“可能”、“將”、“可以”、“會”、“應該”、“期望” 等詞語 “計劃”、“預測”、“打算”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”， “潛力”、“繼續”、“目標” 和類似表述旨在識別前瞻性陳述， 儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。本新聞稿中的任何前瞻性陳述均為 基於管理層當前的預期和信念，並受到許多風險、不確定性和重要因素的影響 可能導致實際事件或結果與其中包含的任何前瞻性陳述所表達或暗示的事件或結果存在重大差異 本新聞稿，包括但不限於：AYVAKIT/AyvaKYT或任何未來批准藥物的營銷和銷售的風險 可能不成功或不如預期，或者 AYVAKIT/AyvaKYT 可能無法獲得醫生、患者的市場認可， 第三方付款人和醫學界的其他人；AYVAKIT/AyvaKYT或我們的候選藥物的市場機會所帶來的風險 小於我們的估計，或者我們獲得的任何批准都可能基於我們預期的較狹義的患者羣體的定義； 任何當前或計劃中的臨牀試驗或Blueprint Medicines當前或未來候選藥物開發延遲的風險； 與 Blueprint Medicines 成功證明其候選藥物的安全性和有效性並獲得批准的能力相關的風險 及時公佈其候選藥物（如果有的話）；Blueprint Medicines候選藥物的臨牀前和臨牀結果可能不會 支持進一步開發此類候選藥物，無論是單一療法還是與其他藥物聯合使用，或者可能會影響預期的藥物 數據或監管機構提交的時間安排；在臨牀試驗場所啟動臨牀試驗和試驗羣組的時間以及 患者入院率可能延遲或低於預期；監管機構的行動可能會影響我們批准的藥物或我們的 當前或未來的候選藥物，包括影響臨牀試驗的啟動、時間和進展；與藍圖相關的風險 藥品獲得、維護和執行其產品專利和其他知識產權保護的能力，以及當前或 它正在開發的未來候選藥物；Blueprint Medicines當前和未來合作的成功、融資安排， 合夥關係或許可及其他安排；與我們的流動性和財務狀況相關的風險，包括我們可能面臨的風險 無法創造足夠的未來產品收入來實現和維持自給自足 財務狀況；以及我們對收入、支出和資本需求估計的準確性。這些風險和其他風險以及 Blueprint Medicines文件中題為 “風險因素” 的部分對不確定性進行了更詳細的描述 與美國證券交易委員會（SEC）的合作，包括Blueprint Medicines最新的10-k表年度報告， 並輔之以其最新的10-Q表季度報告和Blueprint Medicines提交的任何其他文件 或者將來可能會與美國證券交易委員會合作。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述均代表藍圖 Medicines的觀點僅限於截至本文發佈之日，不應以此為依據來代表其自以後的任何日期的觀點。除了 根據法律要求，Blueprint Medicines明確表示沒有義務更新任何前瞻性陳述。
商標
藍圖 藥品、AyvaKit、AyvaKyt 和相關徽標是藍圖藥品公司的商標。GAVRETO 及相關人員 徽標是藍圖藥業公司在美國以外的商標。
藍圖藥物 公司
精選精選 合併資產負債表數據
（以千計）
（未經審計）
| 6月30日 | 十二月三十一日 | |||||||
| 2024 | 2023 | |||||||
| 現金、現金等價物和投資 | $ | 868,471 | $ | 767,171 | ||||
| 營運資金 (1) | 659,741 | 593,470 | ||||||
| 總資產 | 1,203,560 | 1,049,250 | ||||||
| 遞延收入 (2) | 11,789 | 5,604 | ||||||
| 與出售未來特許權使用費和收入相關的負債 (2) | 265,533 | 441,625 | ||||||
| 定期貸款 (2) | 386,914 | 238,813 | ||||||
| 負債總額 | 883,319 | 918,641 | ||||||
| 股東權益總額 | 320,241 | 130,609 | ||||||
| (1) | 藍圖藥品定義了工作原理 資本作為流動資產減去流動負債。 |
| (2) | 包括 餘額的當前和長期部分。 |
藍圖藥物 公司
簡明合併 運營報表數據
（以千計， 每股數據除外）
（未經審計）
| 三個月已結束 | 六個月已結束 | |||||||||||||||
| 6月30日 | 6月30日 | |||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 收入： | ||||||||||||||||
| 產品收入，淨額 | $ | 114,115 | $ | 39,876 | $ | 206,641 | $ | 78,945 | ||||||||
| 協作、許可和其他收入 | 24,042 | 17,694 | 27,632 | 41,912 | ||||||||||||
| 總收入 | 138,157 | 57,570 | 234,273 | 120,857 | ||||||||||||
| 成本和運營費用： | ||||||||||||||||
| 銷售成本 | 7,593 | 2,323 | 10,785 | 5,498 | ||||||||||||
| 協作損失共擔 | — | 1,234 | — | 2,530 | ||||||||||||
| 研究和開發 | 84,270 | 110,063 | 172,461 | 222,135 | ||||||||||||
| 銷售、一般和管理 | 89,339 | 71,931 | 172,896 | 142,882 | ||||||||||||
| 總成本和運營費用 | 181,202 | 185,551 | 356,142 | 373,045 | ||||||||||||
| 其他收入（支出）： | ||||||||||||||||
| 利息支出，淨額 | (6,864 | ) | (3,996) | ) | (12,760) | ) | (9,815) | ) | ||||||||
| 其他收入（支出），淨額 | (1) | ) | (626 | ) | 376 | 359 | ||||||||||
| 債務清償收益 | 18 | — | 173,676 | — | ||||||||||||
| 其他收入（支出）總額，淨額 | (6,847) | ) | (4,622) | ) | 161,292 | (9,456) | ) | |||||||||
| 所得税前收入（虧損） | (49,892) | ) | (132,603) | ) | 39,423 | (261,644) | ) | |||||||||
| 所得税支出 | 102 | 190 | 282 | 710 | ||||||||||||
| 淨收益（虧損） | $ | (49,994) | ) | $ | (132,793) | ) | $ | 39,141 | $ | (262,354) | ) | |||||
| 每股淨收益（虧損）——基本 | $ | (0.80 | ) | $ | (2.19 | ) | $ | 0.63 | $ | (4.35 | ) | |||||
| 每股淨收益（虧損）——攤薄後 | $ | (0.80 | ) | $ | (2.19 | ) | $ | 0.61 | $ | (4.35 | ) | |||||
| 每股淨收益（虧損）中使用的普通股加權平均數——基本 | 62,854 | 60,516 | 62,217 | 60,322 | ||||||||||||
| 每股淨收益（虧損）中使用的普通股加權平均數——攤薄後 | 62,854 | 60,516 | 64,612 | 60,322 | ||||||||||||
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