Agios報告業務亮點和2024年第二季度財務業績

— 報告了來自第三階段 Energize-T 研究的積極標題數據；

預計將在2024年底之前提交基於ENERGIZE和Energize-T研究的sndA，涵蓋所有地中海貧血亞型—

— 宣佈與Royalty Pharma簽訂9.05億美元的Vorasidenib特許權使用費收購協議；美國食品藥品管理局批准Vorasidenib後，Agios將獲得總額為11億美元的款項 —

— 報告了對定期輸液的丙酮酸激酶（PK）缺乏兒童中米塔匹伐的3期Activate-KIDST研究的結果—

— PYRUKYND®（Mitapivat）第二季度淨收入為860萬美元；截至2024年6月30日，現金、現金等價物和有價證券為6.453億美元 —

馬薩諸塞州劍橋，2024年8月1日——罕見疾病細胞代謝和丙酮酸激酶（PK）激活先驅療法領域的領導者Agios Pharmicals, Inc.（納斯達克股票代碼：AGIO）今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度業務要點和財務業績。

Agios首席執行官布萊恩·高夫表示：“根據3期ENERGIZE和Energize-T研究得出的積極數據，米塔皮瓦特是第一種對所有地中海貧血亞型都有療效的療法，我們期待在年底之前申請美國食品藥品管理局的審查。”“今天早上，我們很高興地報告了米塔匹瓦特的3期Activate-KIDST研究的主要數據，這是第一項報告鉀缺乏兒童安全性和有效性數據的研究。我們在實現成為一家領先的罕見病公司的願景方面繼續取得重大進展，並可能在激活Pk方面擁有數十億美元的特許經營權。最後，我們很高興通過與Royalty Pharma簽訂沃拉西地尼特許權使用費的收購協議來鞏固我們的現金狀況，而在FDA批准沃拉西地尼後，Agios現在有望獲得總額為11億美元的付款。”

2024 年第二季度及近期亮點

•PYRUKYND® 收入：2024年第二季度淨收入為860萬美元，較2024年第一季度連續增長5％，這主要是由患者需求增加所推動的。共有201名獨特的患者填寫了處方登記表，比2024年第一季度增長了7％。共有128名患者正在接受PYRUKYND® 療法，比2024年第一季度增加了7％。

•地中海貧血：

◦滿足了對輸血依賴性α或β-地中海貧血成人的米塔匹伐的3期Energize-T研究的主要和所有關鍵次要終點。

◦在2024年歐洲血液學協會（EHA2024）混合大會的全體會議上，介紹了針對非輸血依賴性地中海貧血成人的mitapivat的3期ENERGIZE研究的積極結果。

•小兒鉀缺乏症：

◦公佈了米塔匹伐的3期Activate-KIDST研究的主要數據，該研究針對定期輸注鉀缺乏症的兒童。Agios計劃在即將舉行的醫學會議上對結果進行更詳細的分析。

◦完成了針對未定期輸血的鉀缺乏症兒童米塔匹伐的3期Activate-Kids研究的入組。這項研究的頭條數據預計將在2025年公佈。

•企業發展：

◦宣佈與Royalty Pharma簽訂9.05億美元的收購協議，收購Agios的vorasidenib特許權使用費的權利。根據該協議，經美國食品藥品管理局批准沃拉西地尼後，Agios將獲得9.05億美元的付款，Royalty Pharma將獲得不超過10億美元的沃拉西地尼美國年淨銷售額的15％特許權使用費，對於超過10億美元的美國年淨銷售額，將獲得12％的特許權使用費。對於美國年淨銷售額超過10億美元，Agios保留3％的特許權使用費。在美國食品藥品管理局批准沃拉西德尼後，Agios保留從Servier獲得2億美元里程碑式付款的權利。

◦與新橋製藥簽訂了分銷協議，以推進PYRUKYND® 在海灣合作委員會（GCC）地區的商業化。總部位於迪拜的領先專業公司NewBridge將在巴林、科威特、阿曼、卡塔爾、沙特阿拉伯和阿拉伯聯合酋長國商業化PYRUKYND®。

即將到來的重要里程碑和優先事項

Agios預計將在2024年底之前執行以下其他關鍵里程碑和優先事項：

•地中海貧血：根據3期ENERGIZE和Energize-T試驗（年底）的積極結果，為地中海貧血中的mitapivat提交sndA。

•鐮狀細胞病：完成對mitapivat的RISE UP研究的第三階段入組（年底）。

•低風險骨髓增生異常綜合徵：替巴匹瓦特（AG-946）的20期研究（年中）為第一位患者服藥。

•其他：Servier的vorasidenib可能獲準用於治療IDH突變體瀰漫性神經膠質瘤。美國食品和藥物管理局已將PDUFA的行動日期定為2024年8月20日。

2024 年第二季度財務業績

收入：2024年第二季度PYRUKYND® 銷售的淨產品收入為860萬美元，而2023年第二季度為670萬美元。

銷售成本：2024年第二季度的銷售成本為150萬美元。

研發（R&D）費用：2024年第二季度的研發費用為7,740萬美元，而2023年第二季度為6,890萬美元。同比增長主要歸因於與已獲許可的 siRNA TMPRSS6 真性紅細胞增多症計劃相關的成本增加。

銷售、一般和管理（SG&A）費用：2024年第二季度的銷售和收購支出為3550萬美元，而2023年第二季度為3,040萬美元。同比增長主要歸因於商業相關活動的增加，因為我們正在為PYRUKYND® 可能獲得批准的地中海貧血做準備。

淨虧損：2024年第二季度的淨虧損為9,610萬美元，而2023年第二季度的淨虧損為8,380萬美元。

現金狀況和指導：截至2024年6月30日，現金、現金等價物和有價證券為6.453億美元，而截至2023年12月31日為8.064億美元。Agios預計，其現金、現金等價物和有價證券，以及預期的產品收入、利息收入和美國食品藥品管理局批准vorasidenib後的付款，將提供財務獨立性，為PYRUKYND® 可能在地中海貧血和鐮狀細胞病領域的上市做準備，並有機會地通過內部和外部發現的資產擴大我們的產品線。

電話會議信息

Agios將於美國東部時間今天上午8點舉行電話會議和帶幻燈片的網絡直播，討論2024年第二季度的財務業績和最近的業務亮點。可以在公司網站www.agios.com的 “投資者” 部分的 “活動與演講” 下觀看網絡直播。存檔的網絡直播將在活動結束大約兩小時後開始在公司網站上播出。

關於 Agios

Agios 是 Pk 激活領域的先驅領導者，致力於為罕見疾病患者開發和提供變革性療法。在美國，Agios為Pk缺乏的成年人銷售了同類首創的丙酮酸激酶（PK）激活劑，這是第一種針對這種罕見的、終身衰弱的溶血性貧血的疾病改善療法。基於公司在傳統血液學方面的深厚科學專業知識以及在細胞代謝和罕見血液學疾病領域的領導地位，Agios正在推進強大的臨牀研究藥物產品線，其項目涉及α和β-地中海貧血、鐮狀細胞病、兒科鉀缺乏症、MDS相關貧血和苯丙酮尿症（PKU）。除了臨牀產品線外，Agios 還在推進臨牀前 TMPRSS6 siRNA，將其作為真性紅細胞增多症的潛在治療方法。欲瞭解更多信息，請訪問該公司的網站www.agios.com。

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。此類前瞻性陳述包括有關PYRUKYND®（mitapivat）、tebapivat（AG-946）、TMPRSS6 siRNA和AG-181、Agios多環芳烴穩定劑的潛在益處的聲明；Agios對其藥物開發的臨牀前、臨牀和商業進展的計劃、戰略和預期，包括PYRUKYND®、AG-946（tebapivat）和 AG-181；沃拉西地尼可能獲得美國食品藥品管理局批准；Agiosnib的潛在批准；Agios'與Royalty Pharma交易所得收益的使用；vorasidenib在美國的潛在淨銷售額和未來的特許權使用費支付；Agios的戰略願景和目標，包括其2024年的關鍵里程碑；以及Agios戰略計劃和重點的潛在好處。“預期”、“期望”、“目標”、“希望”、“里程碑”、“計劃”、“潛力”、“可能”、“戰略”、“將”、“願景” 等詞語以及類似的表述旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。此類陳述受許多重要因素、風險和不確定性的影響，這些因素可能導致實際事件或結果與Agios當前的預期和信念存在重大差異。例如，無法保證Agios正在開發的任何候選產品都能成功開始或完成必要的臨牀前和臨牀開發階段，也無法保證Agios的任何候選產品的開發都能成功繼續。無法保證Agios業務的任何積極發展都會導致股價上漲。管理層的預期以及本新聞稿中的任何前瞻性陳述也可能受到與許多其他重要因素相關的風險和不確定性的影響，包括但不限於：疫情或其他突發公共衞生事件對Agios的業務、運營、戰略、目標和預期里程碑的影響相關的風險和不確定性，包括其正在進行和計劃中的研究活動、進行正在進行和計劃中的臨牀試驗的能力、當前或未來候選藥物的臨牀供應、商業化藥物的臨牀供應、商業化供應當前或未來批准的產品，以及推出、營銷和銷售當前或未來批准的產品；Agios的臨牀試驗和臨牀前研究結果，包括對現有數據和正在進行和未來研究的新數據的後續分析；美國食品和藥物管理局、EMA或其他監管機構、臨牀試驗場所的研究審查委員會和出版物審查機構做出的決策的內容和時間；Agios獲得和維持必要監管批准的能力，以及將患者註冊到其中計劃中的臨牀試驗；計劃外的現金需求和支出；競爭因素；Agios為其正在開發的任何候選產品獲得、維持和執行專利和其他知識產權保護的能力；Agios建立和維持關鍵合作的能力；與出售其腫瘤業務或 TMPRSS6 siRNA許可相關的任何里程碑或特許權使用費付款的不確定性，以及任何此類付款時機的不確定性；使用結果和有效性的不確定性 Agios 的現金和現金等價物; 以及總體經濟和市場狀況.Agios向美國證券交易委員會提交的公開文件中包含的 “風險因素” 標題下詳細描述了這些風險和其他風險。除非法律要求，否則本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日，Agios明確表示沒有義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

聯繫人：

投資者聯繫人

克里斯·泰勒，投資者關係和企業傳播副總裁

阿吉奧斯製藥

IR@agios.com

媒體聯繫人

丹·佈德威克

1AB

dan@1abmedia.com