美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
形式
(標記一)
截至本季度末
或
的過渡期 到
委員會文件號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(註冊成立或組織的國家或其他司法管轄區) |
(國際税務局僱主身分證號碼) |
（主要行政辦公室地址） |
(郵政編碼) |
(
(註冊人的電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
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交易代碼 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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|
這個 |
通過勾選標記標明註冊人是否（1）在過去12個月內（或在註冊人被要求提交此類報告的較短期限內）提交了1934年證券交易法第13或15（d）條要求提交的所有報告，以及（2）在過去90天內是否已遵守此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T法規第405條(本章232.405節)要求提交的每一份交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器 |
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☐ |
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加速文件管理器 |
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☐ |
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☒ |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是，☐不是
截至2024年7月24日，登記人已
有關前瞻性陳述的警示説明
這份Form 10-Q季度報告包含前瞻性陳述，這些陳述反映了我們目前對我們的運營和財務業績等方面的看法。除本Form 10-Q季度報告中包含的歷史事實的陳述外，其他所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃、管理目標和預期市場增長的陳述，均為前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“可能”、“展望”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將會”，這些詞語的否定版本和其他類似表述旨在識別前瞻性陳述。儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞語，並且除其他陳述外，還包括關於以下方面的明示或暗示陳述：
i
我們可能無法實際實現我們的前瞻性聲明中披露的計劃、意圖或預期，您不應過度依賴我們的前瞻性聲明。此類前瞻性陳述會受到各種風險和不確定性的影響。實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期大不相同。我們在這份Form 10-Q季度報告中的警示性陳述中包含了重要的因素，特別是在“風險因素”和“管理層對經營結果的討論和分析”部分，我們認為這些因素可能會導致實際結果或事件與我們所作的前瞻性陳述大不相同。我們的前瞻性陳述不反映我們可能進行或進行的任何未來收購、合併、處置、合作、許可協議、合資企業或投資的潛在影響。
您應完整閲讀這份Form 10-Q季度報告和我們在Form 10-Q季度報告中作為證物提交的文件，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。本Form 10-Q季度報告中包含的前瞻性陳述是截至本Form 10-Q季度報告之日作出的，我們不承擔任何因新信息、未來事件或其他原因而更新任何前瞻性陳述的義務，除非適用法律另有要求。
彙總風險因素
我們的業務受到許多風險的影響，如果實現這些風險，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果、現金流和流動性產生重大影響。這些風險在本季度報告的Form 10-Q中的“風險因素”部分有更全面的討論。我們的主要風險包括以下幾點：
II
三、
目錄表
|
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頁面 |
第一部分： |
財務信息 |
1 |
第1項。 |
財務報表 |
1 |
|
截至2024年6月30日和2023年12月31日的合併資產負債表 |
1 |
|
截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月的合併經營報表和全面收益（虧損） |
2 |
|
截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月合併股東權益表 |
3 |
|
截至2024年和2023年6月30日止六個月的合併現金流量表 |
4 |
|
合併財務報表附註 |
5 |
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
20 |
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
31 |
第四項。 |
控制和程序 |
31 |
第二部分。 |
其他信息 |
32 |
第1項。 |
法律訴訟 |
32 |
第1A項。 |
風險因素 |
32 |
第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
73 |
第三項。 |
高級證券違約 |
73 |
第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
73 |
第五項。 |
其他信息 |
73 |
第六項。 |
陳列品 |
74 |
簽名 |
75 |
|
在本10-Q表格季度報告中，除非另有説明或上下文另有要求，否則提及“Fullium”、“Fullium Therapeutics”、“公司”、“我們的”和類似提及均指Fullium Therapeutics，Inc.連同其合併子公司。Fullium Therapeutics標誌和Fullium Therapeutics，Inc.的其他商標或服務標記。本季度報告中的表格10-Q是Fulstival Therapeutics，Inc.的財產。本季度報告的表格10-Q還包含其他公司的註冊商標、商標和商品名稱。此處出現的所有其他商標、註冊商標和商品名稱均為其各自持有者的財產。
第一部分--融資AL信息
項目1.融資所有報表。
支點治療公司
鞏固的基礎噴槍牀單
(單位為千，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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資產 |
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流動資產： |
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現金及現金等價物 |
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有價證券 |
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未開單應收賬款 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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經營性租賃使用權資產 |
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受限現金 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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$ |
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應計費用和其他流動負債 |
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經營租賃負債，流動 |
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流動負債總額 |
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經營租賃負債，不包括流動部分 |
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其他負債，不包括流動部分 |
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總負債 |
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股東權益： |
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優先股，$ |
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普通股，$ |
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額外實收資本 |
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累計其他綜合損失 |
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( |
) |
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( |
) |
累計赤字 |
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( |
) |
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( |
) |
股東權益總額 |
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||
總負債和股東權益 |
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$ |
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$ |
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||
附註是這些財務報表不可分割的一部分。
1
支點治療公司
業務處合併報表折舊及綜合收益(虧損)
(單位為千，每股數據除外)
(未經審計)
|
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截至三個月 |
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截至六個月 |
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||||||||||
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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協作收入 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般和行政 |
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總運營支出 |
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營業收入(虧損) |
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( |
) |
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( |
) |
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其他收入，淨額 |
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淨收益(虧損) |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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$ |
( |
) |
||
每股淨收益(虧損)，基本 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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|
$ |
( |
) |
||
稀釋後每股淨收益(虧損) |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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|
$ |
( |
) |
||
加權平均已發行普通股，基本 |
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加權平均已發行普通股，稀釋後 |
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綜合收益(虧損)： |
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淨收益(虧損) |
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$ |
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$ |
( |
) |
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( |
) |
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其他綜合損益： |
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有價證券的未實現收益(虧損) |
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( |
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( |
) |
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( |
) |
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其他綜合收益(虧損)合計 |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
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綜合收益(虧損) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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|
$ |
( |
) |
||
附註是這些財務報表不可分割的一部分。
2
支點治療公司
合併報表股東權益
(單位為千，不包括份額)
(未經審計)
|
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普通股 |
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其他內容 |
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累計 |
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累計 |
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總 |
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股份 |
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量 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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股權 |
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2022年12月31日的餘額 |
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( |
) |
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( |
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與公開發行相關的普通股發行，扣除發行成本 |
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根據員工福利計劃發行普通股 |
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— |
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— |
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限制性股票獎勵的歸屬 |
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基於股票的薪酬費用 |
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有價證券的未實現收益 |
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淨虧損 |
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2023年3月31日的餘額 |
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( |
) |
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根據員工福利計劃發行普通股 |
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限制性股票獎勵的歸屬 |
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基於股票的薪酬費用 |
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有價證券未實現虧損 |
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( |
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淨虧損 |
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( |
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2023年6月30日的餘額 |
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$ |
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( |
) |
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( |
) |
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2023年12月31日的餘額 |
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根據員工福利計劃發行普通股 |
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限制性股票獎勵的歸屬 |
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基於股票的薪酬費用 |
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有價證券未實現虧損 |
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( |
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淨虧損 |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
2024年3月31日的餘額 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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根據員工福利計劃發行普通股 |
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限制性股票獎勵的歸屬 |
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基於股票的薪酬費用 |
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有價證券的未實現收益 |
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淨收入 |
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2024年6月30日的餘額 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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附註是這些財務報表不可分割的一部分。
3
支點治療公司
合併狀態現金流淨額
(單位：千)
(未經審計)
|
|
截至六個月 |
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|
2024 |
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2023 |
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||
經營活動 |
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||
淨收益(虧損) |
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$ |
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|
$ |
( |
) |
|
將淨收益(虧損)與經營活動提供(用於)的現金淨額進行調整： |
|
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折舊費用 |
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基於股票的薪酬費用 |
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有價證券折價淨增加額 |
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( |
) |
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( |
) |
經營資產和負債變化： |
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未開單應收賬款 |
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( |
) |
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( |
) |
預付費用和其他流動資產 |
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經營租賃資產和負債 |
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( |
) |
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( |
) |
其他資產 |
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|
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應付帳款 |
|
|
|
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||
應計費用和其他負債 |
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( |
) |
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|
( |
) |
遞延收入 |
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( |
) |
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經營活動提供(用於)的現金淨額 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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投資活動 |
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購買有價證券 |
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( |
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有價證券的到期日 |
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購置財產和設備 |
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( |
) |
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( |
) |
投資活動提供(用於)的現金淨額 |
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( |
) |
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融資活動 |
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與公開發行有關的普通股發行所得款項，扣除發行成本 |
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福利計劃下發行普通股的收益，淨額 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增(減) |
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) |
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期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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現金、現金等價物和受限現金，期末 |
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$ |
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$ |
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||
補充現金流量信息 |
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為經營租賃負債支付的現金 |
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$ |
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$ |
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非現金投資和融資活動： |
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期末未支付的財產和設備購置 |
|
$ |
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$ |
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下表列出了上述每個期間的現金、現金等價物和受限現金餘額的對賬情況：
|
|
6月30日， |
|
|
6月30日， |
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||
現金及現金等價物 |
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$ |
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$ |
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受限現金 |
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現金總額、現金等價物和受限現金 |
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$ |
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附註是這些財務報表不可分割的一部分。
4
支點治療公司
綜合備註財務報表
1.業務性質和列報依據
Fulcrum治療公司(“公司”或“Fulcrum”)於2015年8月18日在特拉華州註冊成立。該公司專注於開發小分子，以改善高度未得到滿足的醫療需求地區遺傳定義的罕見疾病患者的生活。
該公司面臨着許多與生物技術行業其他公司類似的風險，包括但不限於臨牀前研究和臨牀試驗失敗的風險、對關鍵人員的依賴、對專有技術的保護、對第三方組織的依賴、為其可能開發的任何候選產品獲得監管批准的風險、競爭對手對技術創新的開發、對政府法規的遵守以及獲得額外融資的需要。目前正在開發的候選產品將需要大量的額外研究和開發工作，包括廣泛的臨牀前和臨牀測試，以及在商業化之前獲得監管部門的批准。這些努力需要大量額外資本、充足的人員基礎設施和廣泛的合規報告能力。即使該公司的開發努力取得了成功，該公司何時(如果有的話)將從產品銷售中獲得可觀的收入也是不確定的。
陳述的基礎
所附綜合財務報表乃按照美國公認會計原則(“公認會計原則”)編制。本附註內對適用指引的任何提及均指財務會計準則委員會(“FASB”)的會計準則編纂(“ASC”)及會計準則更新(“ASU”)所載的權威公認會計原則。
隨附的綜合財務報表及財務報表附註與最近經審計的年度綜合財務報表的編制基礎相同，管理層認為這些報表反映了公平列報本公司截至2024年6月30日的財務狀況、截至2024年6月30日及2023年6月30日的三個月及六個月的經營業績及現金流量所需的所有正常經常性調整。截至2024年6月30日的三個月和六個月的業績不一定表明截至2024年12月31日的一年、任何其他過渡時期或任何未來一年或任何時期的預期結果。這些綜合財務報表應與公司截至2023年12月31日的年度經審計的綜合財務報表及其附註一併閲讀，這些附註包括在公司於2024年2月27日提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的10-K表格年度報告(“10-K表格年度報告”)中。
普通股銷售
2023年1月，公司完成了普通股的公開發行和出售
5
流動性
自成立以來，該公司的運營產生了經常性虧損和負現金流，主要通過出售其股本股票的收益以及從合作和許可協議收到的預付款為其運營提供資金。截至2024年6月30日，公司的累計虧損為$
該公司預計，其現金、現金等價物和有價證券將足以支付自這些財務報表發佈之日起至少12個月的運營費用和資本支出需求。然而，該公司的這一估計是基於可能被證明是錯誤的假設，其運營計劃可能會因許多目前未知的因素而改變。因此，該公司可能會比目前預期的更早耗盡其資本資源。如果公司無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，則可能需要推遲、限制、減少或終止開發或未來的商業化努力，或授予開發和營銷其原本更願意開發和營銷的候選產品的權利。
2.主要會計政策摘要
合併原則
隨附的合併財務報表包括該公司及其全資子公司Fulcrum治療證券公司的賬目。Fulcrum治療證券公司是馬薩諸塞州的一家為買賣和持有證券而創建的子公司。所有公司間交易和餘額均已註銷。
重要會計政策摘要
在編制所附綜合財務報表時使用的重要會計政策和估計在本公司以10-k表格形式提交的年報中介紹了公司截至2023年12月31日的經審計綜合財務報表。在截至2024年6月30日的六個月內，公司的重大會計政策沒有重大變化，但關於本公司與合作安排相關的會計政策的説明除外。
協作安排
在合同開始時，公司分析其合作安排，以評估這種安排是否涉及雙方進行的聯合經營活動，這些各方都是活動的積極參與者，並面臨取決於此類活動的商業成功的重大風險和回報，因此屬於ASC專題808的範圍，協作安排(ASC 808)。在整個協作過程中，根據安排各方責任的變化，持續進行這項評估。對於包含多個元素的ASC 808範圍內的協作安排，公司首先確定協作的哪些元素被認為在ASC 808的範圍內，以及協作的哪些元素更能反映供應商-客户關係並因此在ASC 606的範圍內，與客户簽訂合同的收入(ASC 606)。
對於根據美國會計準則第808條核算的協作安排的要素，通過類比權威會計文獻或通過應用合理和理性的政策選擇，確定並一致地應用適當的確認方法。本公司根據每項獨立活動的性質，對損益表分類進行評估，以列報與合作安排中多項活動有關的合作者的應付或欠款。該公司選擇了一項會計政策，以説明從其合作伙伴那裏收到的研究和開發報銷不在ASC 606的範圍內，這是為了減少研究和開發費用，以便在會計單位的背景下最好地反映交易的經濟和性質。
見本公司年度報告Form 10-k所載截至2023年12月31日的經審計綜合財務報表附註2“主要會計政策摘要”關於公司在ASC 606範圍內的安排的會計政策。
預算的使用
6
根據公認會計原則編制財務報表要求管理層作出某些估計和假設，這些估計和假設會影響截至財務報表日期的已報告資產和負債額、或有資產和負債的披露以及報告期內已報告的費用金額。編制這些合併財務報表所固有的估計包括但不限於與收入確認、應計費用、基於股票的薪酬費用和所得税有關的估計。本公司根據過往經驗及其認為在當時情況下合理的其他特定市場或其他相關假設作出估計。在持續的基礎上，管理層根據情況、事實和經驗的變化評估其估計數。實際結果可能與這些估計或假設不同。
表外風險與信用風險集中度
本公司並無重大表外風險，例如外匯合約、期權合約或其他海外對衝安排。可能使公司面臨集中信用風險的金融工具主要包括現金、現金等價物、有價證券和受限現金。公司的現金、現金等價物和限制性現金存放在大型金融機構的賬户中。本公司相信，由於持有現金、現金等價物和受限現金的存款機構的財務實力，本公司不會面臨重大信用風險。該公司維持其貨幣市場基金的現金等價物，這些基金投資於美國國債、美國國債和商業票據。公司的有價證券包括美國國債、公司債券和商業票據，可能使公司面臨集中的信用風險。公司採取了一項投資政策，限制了公司可以投資於任何一種投資類型的金額。本公司並未經歷任何信貸損失，亦不相信其在該等基金上有任何重大信貸風險。
近期會計公告
於本報告所述期間，本公司並無被要求採用任何最近頒佈的會計準則。該公司預計最近發佈的任何會計準則不會對其財務報表產生實質性影響。
3.公允價值計量
下表載列本公司按公允價值經常性計量的金融資產的資料，並顯示該等公允價值的分類如下2024年6月30日和2023年12月31日(單位：千)：
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按公允價值計量 |
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總 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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美國國債 |
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有價證券： |
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美國國債 |
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政府機構證券 |
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商業票據 |
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公司債券 |
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總 |
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按公允價值計量 |
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總 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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有價證券： |
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美國國債 |
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政府機構證券 |
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商業票據 |
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公司債券 |
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總 |
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$ |
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$ |
— |
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7
有幾個
4.現金等價物和有價證券
現金等值物和有價證券由以下組成 2024年6月30日和2023年12月31日(單位：千)：
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按公允價值計量 |
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攤銷 |
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毛收入 |
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毛收入 |
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公允價值 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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美國國債 |
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現金等價物合計 |
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有價證券： |
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美國國債 |
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政府機構證券 |
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商業票據 |
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公司債券 |
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有價證券總額 |
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現金等價物和有價證券總額 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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按公允價值計量 |
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攤銷 |
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毛收入 |
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毛收入 |
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公允價值 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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現金等價物合計 |
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有價證券： |
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美國國債 |
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政府機構證券 |
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商業票據 |
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公司債券 |
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有價證券總額 |
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現金等價物和有價證券總額 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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有幾個
該公司有意圖並有能力持有其債務證券直至收回。因此，截至2024年6月30日的三個月和六個月內，該公司沒有記錄其有價證券的任何信貸相關損害費用.
8
5.財產和設備，淨額
財產和設備，淨值如下(以千計)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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實驗室設備 |
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$ |
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$ |
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傢俱和固定裝置 |
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計算機設備 |
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軟件 |
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租賃權改進 |
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總資產和設備 |
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減去：累計折舊 |
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財產和設備，淨額 |
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$ |
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截至2024年和2023年6月30日止三個月的折舊費用是$
6.額外資產負債表詳情
預付費用和其他流動資產包括以下內容(以千計)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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預付費用 |
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$ |
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$ |
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預付簽約獎金受歸屬條款約束 |
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應收利息收入 |
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預付費用和其他流動資產總額 |
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應計費用和其他流動負債包括以下各項(以千計)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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外部研發 |
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$ |
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工資總額和福利 |
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專業服務 |
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其他 |
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應計費用和其他流動負債總額 |
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$ |
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$ |
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7.優先股
截至2024年6月30日和2023年12月31日,
8.普通股
截至2024年6月30日和2023年12月31日,
9
自.起2024年6月30日和2023年12月31日，公司已預留以下普通股股數供未來發行：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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為行使已發行股票期權預留的股份 |
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預留作歸屬受限制股份單位的股份 |
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根據2019年股票激勵計劃為未來發行預留的股份 |
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根據2019年員工購股計劃為未來發行預留的股份 |
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根據2022年激勵股票激勵計劃為未來發行預留的股份 |
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9.基於股票的薪酬費用
2016年度股票激勵計劃
2016年7月，公司通過了2016年股票激勵計劃（“2016年計劃”），該計劃規定向公司符合條件的員工、高級職員、董事、顧問和顧問授予限制性股票獎勵、限制性股票單位、激勵性股票期權、非法定股票期權和其他股票獎勵。截至2019年股票激勵計劃（“2019年計劃”）生效之日，截至2024年6月30日,
2019年股票激勵計劃
2019年7月2日，公司股東批准了2019年計劃，並於2019年7月17日生效。2019年計劃規定向公司高管、員工、董事、顧問和顧問授予激勵性股票期權、非法定股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位和其他基於股票的獎勵。根據2019年計劃初步預留供發行的股份數目為
本公司根據2016年計劃或2019年計劃到期、終止或以其他方式交出、註銷、沒收或回購的任何獎勵所涉及的普通股股份，將重新計入2019年計劃下可供發行的普通股股份。自2019年7月17日起，2016年度計劃不再給予獎勵。
2022年激勵股票激勵計劃
2022年2月，本公司董事會通過了《2022年激勵股票激勵計劃》(以下簡稱《激勵計劃》)，根據《激勵計劃》和《納斯達克規則》的規定，本公司可授予非法定股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位等以股票為基礎的獎勵。該公司最初總共保留了
10
股票期權
公司授予的股票期權通常歸屬於
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數量 |
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加權 |
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加權 |
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集料 |
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截至2023年12月31日的未償還債務 |
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授與 |
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已鍛鍊 |
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取消 |
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截至2024年6月30日未償還 |
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可於2024年6月30日取消 |
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對於行使價格低於公司普通股公允價值的期權，股票期權的總內在價值計算為截至資產負債表日股票期權的行使價格與公司普通股公允價值之間的差額。
截至2024年6月30日的三個月和六個月授予的股票期權的加權平均授予日期公允價值是$
期間授予的股票期權的公允價值 截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月是在授予日期使用以下加權平均假設計算的：
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三個月 |
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三個月 |
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六個月 |
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六個月 |
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無風險利率 |
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預期股息收益率 |
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預期期限(年) |
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預期股價波動 |
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限售股單位
該公司還授予了限制性股票單位。受限制股票單位的普通股股份通常在四年內歸屬。普通股股份在歸屬時計入股東權益。
下表總結了截至2024年6月30日止六個月內公司的限制性股票單位活動：
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數量 |
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加權 |
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未歸屬於2023年12月31日 |
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授與 |
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既得 |
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取消 |
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( |
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2024年6月30日未歸屬 |
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基於股票的薪酬費用
與公司授予的所有股票補償獎勵相關的經營報表中確認的總補償成本和全面損失如下（單位：千）:
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截至三個月 |
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截至六個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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一般和行政 |
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研發 |
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基於股票的薪酬總支出 |
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截至2024年6月30日，公司的總金額為$
2019年員工購股計劃
2019年7月2日，公司股東批准了2019年員工購股計劃(ESPP)，該計劃於2019年7月17日生效。總計
10.許可和協作協議
賽諾菲協議
2024年5月，公司與Genzyme Corporation(“Sanofi”)簽訂了合作與許可協議(“Sanofi協議”)，根據該協議，公司根據某些知識產權向Sanofi授予獨家許可，允許其在美國以外的地方將losmapimod商業化，losmapimod是一種口服小分子藥物，用於治療面肩肩周肌營養不良症(FSHD)。
根據雙方商定的全球發展計劃，該公司將繼續進行洛斯帕莫特治療FSHD的正在進行的第三階段臨牀試驗。該公司和賽諾菲將平分全球開發成本。除了根據雙方商定的全球發展計劃開展的活動外，賽諾菲還將有權開展某些僅旨在支持在美國以外獲得或維持監管批准的開發活動。該公司將擁有在全球發展計劃下為其活動和在美國進行商業化生產的唯一權利，並根據供應協議的條款，該公司將供應賽諾菲的臨牀和商業供應需求的洛司帕莫特，直到賽諾菲選擇接管此類製造責任。
根據賽諾菲協議的條款，賽諾菲預付了#美元的許可費。
在賽諾菲協議的有效期內，該公司不得在世界任何地方研究、開發、製造、商業化、使用或以其他方式開發任何結合或以其他方式調節P38a/b MAPK的化合物或產品，美國的losmapimod除外。
賽諾菲協議繼續在逐個國家和逐個產品的基礎上進行，直到一個國家的產品的特許權使用費期限最後一個到期，此時賽諾菲協議就該國家的該產品到期。如果另一方實質上違反了其在賽諾菲協議下的義務，並且在適用的補救期限內沒有得到糾正，任何一方都有權終止賽諾菲協議。賽諾菲還有權為了方便而終止整個賽諾菲協議，或按產品或地區(或針對某些主要產品的國家)終止
12
市場)的基礎上。如果賽諾菲在特定時間內終止所有真正的材料開發和商業化活動，並且這種終止不是由於某些商定的原因，該公司也有權終止賽諾菲協議。
該公司確定，賽諾菲協議包含三項重大承諾：(I)授予賽諾菲在美國境外開發和商業化losmapimod的許可證(“losmapimod許可證”)；(Ii)雙方針對losmapimod的全球聯合開發活動；以及(Iii)Sanofi針對losmapimod的地區特定製造活動，但須遵守供應協議的條款。該公司考慮了ASC 606中的指導意見，以確定losmapimod協議的哪些部分(如果有的話)是與客户的履約義務，並得出結論，losmapimod許可證和賽諾菲特定地區的製造活動屬於ASC 606的範圍，因為賽諾菲在這些交易中是公司的客户。
該公司根據ASC 606對losmapimod許可證進行了評估，得出結論認為losmapimod許可證是一種功能性知識產權許可證，是一項明確的履行義務。本公司確定賽諾菲在授予時受益於losmapimod許可證，因此在某個時間點履行了相關的履約義務。
該公司根據ASC 606對賽諾菲特定地區的製造活動進行了評估，並確定了與洛司帕莫特的開發和商業供應相關的製造活動的一項重大承諾。鑑於賽諾菲沒有義務從該公司購買開發和商業供應的任何最低金額或數量，該公司得出結論，就ASC 606而言，在賽諾菲地區提供與洛斯帕莫特開發和商業供應相關的製造活動是公司在賽諾菲協議開始時的一種選擇，而不是一項履約義務，如果行使該協議，將對其進行會計處理。該公司還得出結論認為，與losmapimod的開發和商業供應相關的不存在單獨的材料權利，因為預期的定價並不是以顯著的增量折扣發佈的。因此，在安排開始時，製造活動被排除在履約義務之外。此外，該公司有權在賽諾菲地區未來銷售losmapimod時獲得賽諾菲的銷售里程碑和特許權使用費，收入將在相關銷售發生時確認。與賽諾菲特定地區製造活動相關的成本可由賽諾菲報銷，並將確認為收入。
就ASC606而言，賽諾菲協議在安排開始時的交易價格包括8,000美元萬的預付現金，這筆款項被分配給與losmapimod許可證相關的履約義務。根據賽諾菲協議，該公司有資格獲得的其他潛在里程碑付款已被排除在交易價格之外，因為所有剩餘的里程碑金額都根據實現的可能性進行了完全限制。本公司將於每個報告期末以及不確定事件解決或其他情況變化時重新評估交易價格，如有必要，本公司將調整其對交易價格的估計，當納入交易價格可能不會導致重大收入逆轉時，交易價格的任何增加將被確認為收入。在截至2024年6月30日的三個月內，公司確認了
對於締約方參與洛斯莫特的全球開發，本公司的結論是，這些活動和與此類活動相關的費用分攤付款屬於ASC 808的範圍，因為雙方都是開發活動的積極參與者，並根據賽諾菲協議面臨這些活動的重大風險和回報。該公司評估了其與賽諾菲的關係、全球開發活動的經濟和性質以及賽諾菲協議的合同條款，並得出結論，根據其政策，向賽諾菲支付或償還與全球開發活動有關的款項將計入研發費用的增加或減少。在截至2024年6月30日的三個月內，公司錄得
葛蘭素史克協議
於2019年2月，本公司與葛蘭素史克的附屬公司(統稱“葛蘭素史克”)訂立經修訂的參考權利及許可協議(“GSK協議”)，據此，本公司已獲授予開發及商業化洛司帕莫特的全球獨家許可。根據葛蘭素史克協議，該公司還獲得了參考相關法規和生產文件以及葛蘭素史克現有的洛莫帕定藥物物質和產品供應的權利。在滿足某些條件的情況下，公司還有權根據許可協議對其權利進行再許可。該公司有義務使用商業上合理的努力來開發和商業化losmapimod，並支付其全部費用。本公司還負責與許可專利權的提交和維護相關的費用。
根據GSK協議，該公司發行了
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支付Losmapimod年淨銷售額的分級特許權使用費，範圍從中位數的個位數百分比到較低的兩位數百分比，但不到十幾歲。特許權使用費是按產品和國別支付的，在特定情況下可以減少。
GSK協議可由任何一方因另一方的實質性違約而終止，但須遵守通知和補救條款。除非較早前終止，否則葛蘭素史克協議將繼續有效，直至本公司的特許權使用費義務到期，該等特許權使用費義務將於(I)在該國首次商業銷售後十年或(Ii)適用監管機構批准losmapimod的仿製藥後較晚的時間逐個國家到期。
當基本的意外情況得到解決並支付對價或支付對價時，公司確認臨牀和監管里程碑付款。根據截至確認之日相關資產的性質，對里程碑付款進行資本化或支出。
MyoKardia協議
2020年7月20日，本公司簽訂了經修訂的MyoKardia合作協議，根據該協議，本公司根據某些知識產權向MyoKardia授予全球獨家許可，允許其研究、開發、製造、製造、使用、使用、銷售、出售、要約出售、要約出售、進口、進口、出口、出口、分銷、分銷、營銷、營銷、推廣、推廣或以其他方式開發針對公司確定的某些生物靶點的產品，這些產品能夠調節與某些基因定義的心肌病相關的特定數量的相關基因。
根據雙方商定的研究計劃，該公司將進行化驗篩選和相關研究活動，以確定和驗證最多特定數量的潛在心肌病基因靶標(“已確定靶標”)，以供MyoKardia進一步研究、開發、製造和商業化。該公司和MyoKardia將共同努力，確定如何在研究計劃下的研究活動的每個階段取得最佳進展，並確定哪些已確定的目標(如果有的話)符合研究計劃中規定的標準(“心肌病目標候選對象”)。研究計劃完成後，雙方將共同準備最終的數據包，MyoKardia可能會根據MyoKardia合作協議(“心肌病目標”)為MyoKardia的進一步開發指定某些心肌病目標候選者。如果MyoKardia在指定的期間內沒有指定任何心肌病目標，則MyoKardia合作協議將自動終止。如果MyoKardia指定了一個或多個心肌病目標，那麼MyoKardia將有義務使用商業上合理的努力，尋求監管部門的批准，並在某些指定的國家/地區針對確定的目標將一種產品商業化。
在公司根據研究計劃進行研究活動的期間(“研究期限”)，以及在超過研究期限的特定期間內，如果MyoKardia指定了心肌病目標，公司只能根據MyoKardia合作協議為MyoKardia使用從該研究活動中產生的數據。在研究期間及之後的一段特定時間內，公司不得研究、開發、製造、商業化、使用或以其他方式開發任何化合物或產品，該化合物或產品(A)是MyoKardia合作協議下針對心肌病目標候選進行治療、預防或診斷任何適應症的化合物或產品，或(B)用於治療被證明與心肌病目標調控的特定特定基因相關的任何基因定義的心肌病。
根據MyoKardia合作協議，MyoKardia賺取了$
MyoKardia合作協議繼續在逐個國家和逐個產品的基礎上進行，直到產品的版税期限最後一個到期，此時MyoKardia合作協議在該國家/地區關於該產品的合作協議到期。如果任何一方在履行MyoKardia合作協議項下的義務時實質上違反了協議，並且這種違反行為沒有在
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適用的治療期。為了方便起見，MyoKardia還有權終止MyoKardia合作協議，或逐個目標、逐個產品或逐個分子地終止。
2024年7月，公司對MyoKardia合作協議進行了修訂，據此，公司和MyoKardia同意延長研究期限。
會計分析
合同的識別
該公司評估了MyoKardia合作協議，並得出結論認為，該協議代表了與ASC 606範圍內的客户的合同。
確定承諾和履行義務
該公司確定，MyoKardia合作協議包含以下承諾：(I)在某些知識產權下的獨家全球許可，包括對公司確定的特定數量的潛在心肌病基因靶標的權利，以進一步研究、開發、製造和商業化安排開始時傳達的某些基因定義的心肌病的治療、預防或診斷(“MyoKardia許可證”)，(Ii)識別和驗證潛在生物靶標的研究服務(“MyoKardia研究服務”)，以及(Iii)參與聯合指導委員會(“MyoKardia JSC”)。
該公司評估了上述承諾，得出結論認為，MyoKardia許可證不能與MyoKardia研究服務區分開來，因為如果沒有MyoKardia研究服務的履行，MyoKardia許可證的價值有限，而且MyoKardia研究服務由於其專業性，只能由本公司執行。因此，該公司得出結論，MyoKardia許可證和MyoKardia研究服務代表着單一的聯合履行義務。
該公司還評估了MyoKardia JSC的參與情況，並得出結論，在MyoKardia合作協議的背景下，這一承諾在數量和質量上都是無關緊要的。因此，本公司將參與MyoKardia JSC視為一項履約義務。
交易價格的確定
公司收到了一筆不可退還的預付款#
該公司還在交易價格中包括了MyoKardia研究服務的預期報銷費用金額，其中包括#美元
公司在每個報告期末並隨着不確定事件的解決或情況發生其他變化重新評估交易價格，並在必要時調整其對交易價格的估計。截至2024年6月30日止三個月和六個月，受約束的可變對價金額沒有變化。
與銷售里程碑付款(包括特許權使用費)相關的任何對價將在相關銷售發生時確認，因為這些金額已被確定主要與授予MyoKardia的許可證有關，因此在相關銷售發生或履行義務時確認。
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交易價格與履約義務的分配
如上所述，該公司已經確定了與MyoKardia合作協議相關的單一履約義務。因此，公司將把交易價格的全部金額分配給已確定的單一履約義務。
收入的確認
隨着MyoKardia研究服務的提供，該公司隨着時間的推移確認與MyoKardia合作協議相關的收入。該公司的結論是，輸入法是MyoKardia合作協議下服務轉移的代表性描述。衡量提供服務進展情況的方法包括實際累計的內部和外部費用相對於為履行履約義務而預期發生的內部和外部費用總額。估算總成本的時間段反映了該公司對其提供MyoKardia研究服務的時間段的估計。預計將產生的內部和外部總費用估計數的變化在變動期內確認為累積追趕調整。截至2023年12月31日，該公司履行了提供研究服務的義務。
截至2024年6月30日的三個月和六個月內，公司承認
Camp4協議
2023年7月，公司與Camp4治療公司(“Camp4”)簽訂了一項許可協議(“Camp4協議”)，據此公司從Camp4獲得了Camp4的全球獨家許可(包括再許可權)，獲得了其鑽石黑扇貧血(“DBA”)計劃下的權利，其中包括某些小分子化合物、物質組成和使用方法的專利權，以及公司研究、開發、製造、使用、商業化或以其他方式開發任何適應症的治療產品的技術訣竅，包括授予Camp4根據與兒童醫療中心公司(“CMCC”)達成的協議許可的某些知識產權下的再許可。
“公司”(The Company)向Camp4支付了一筆未披露的預付款，不可退還，不可貸記。如果公司成功開發和商業化授權產品，Camp4將有資格獲得(I)最多$
除非根據其條款提前終止，否則許可協議將繼續以國家/地區和許可產品為基礎繼續，直到每個國家/地區的許可使用費期限屆滿為止，屆時該國家/地區中該許可產品的許可協議到期，公司將擁有與該國家/地區中該許可產品相關的已許可專利權和專有技術的全額繳足、免版税和永久許可。Camp4有權在公司不付款的情況下終止許可協議(受治療期和善意糾紛的通行費限制)。如果公司對由Camp4轉授給公司的某些專利提出異議，Camp4也可以終止許可協議。任何一方如果不能治癒另一方的重大違約行為，可以全部終止許可協議
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突破。如果發生涉及另一方的某些破產事件，任何一方也可以完全終止協議。公司有權在事先書面通知CAMP 4後以任何理由或無理由終止與CAMP 4的許可協議。
當基本的意外情況得到解決並支付對價或支付對價時，公司確認開發和監管里程碑付款。根據截至確認之日相關資產的性質，對里程碑付款進行資本化或支出。
11.租契
經營租約
蘭斯頓街26號
於二零一七年十一月，本公司就其現有公司總部訂立租賃協議，包括約
與Landsdowne Street 26號租賃相關的未來最低租賃付款 2024年6月30日，具體如下（以千計）：
2024(1) |
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2025 |
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2026 |
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此後 |
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最低租賃付款總額 |
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減去：推定利息 |
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租賃總負債 |
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西德尼街125號
2021年11月，公司簽訂租賃協議，金額約為
確實有
12.承付款和或有事項
賠償協議
在 在正常業務過程中，公司可以就供應商、出租人、業務合作伙伴和其他各方與公司之間關係產生的某些事項向其提供不同範圍和條款的賠償。此外，公司已與董事會成員和高級管理人員簽訂賠償協議
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管理這將要求公司（除其他外）就因其作為董事或高級管理人員的身份或服務而可能產生的某些責任向他們提供賠償。在許多情況下，公司根據這些賠償協議可能需要支付的最高潛在付款金額是無限的。迄今為止，公司尚未因此類賠償而產生任何重大費用。該公司不知道根據賠償安排提出任何索賠，並且它已經
法律訴訟
2023年4月28日，美國新澤西州地區法院向美國新澤西州地方法院提起集體訴訟，起訴本公司及現任和前任高級管理人員(“證券訴訟”)。2023年5月19日，證券訴訟移交給美國馬薩諸塞州地區法院，標題為Celano訴Fulcrum治療公司等人.，案件編號1：23-cv-11125-IT。2023年7月31日，法院任命了首席原告，首席原告於2023年9月29日提出修改後的起訴書。證券訴訟指控違反了經修訂的1934年《證券交易法》第10(B)節，以及據此頒佈的針對所有被告和控制人的規則10b-5，違反了與公司2023年2月公告有關的針對個人的第20(A)節 美國食品和藥物管理局發佈了關於Pociredir用於潛在治療鐮狀細胞疾病的研究新藥申請的臨牀擱置。證券訴訟聲稱，被告做出了誤導性陳述，沒有披露與臨牀持有相關的重要信息，並要求賠償與2022年3月3日至2023年3月8日期間據稱誇大的股價有關的補償性損害賠償，以及律師費和費用。2023年11月28日，所有被告提交了駁回證券訴訟的動議。關於該動議的簡報已於2024年2月完成，目前該動議尚待審議。該公司打算對這起訴訟進行有力的辯護。
於每個報告日期，本公司評估潛在虧損金額或潛在虧損範圍是否根據權威性指引處理或有事項的規定而可能及合理地評估。本公司支付與其法律訴訟相關的費用。除律師費和與證券訴訟辯護有關的費用外，
13.界定供款計劃
本公司根據《國税法》第401(K)條制定了固定繳款儲蓄計劃。
每股淨收益(虧損)
每股基本淨收入的計算方法為淨收益(虧損)除以當期已發行普通股的加權平均股數。每股攤薄淨收入是通過根據當期已發行普通股等價物的稀釋效應調整加權平均流通股計算得出的。為計算每股攤薄淨收益，股票期權和未歸屬限制性股票單位對加權平均股份數的影響採用庫存股方法計算。在報告淨營業虧損期間，所有普通股等價物被視為反攤薄，即每股基本淨虧損和稀釋每股淨虧損相等。
淨收益(虧損)的計算和用於計算基本和稀釋後每股淨收益(虧損)的股數截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月如下(單位為千，不包括每股數據)：
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截至三個月 |
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截至六個月 |
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2024 |
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2024 |
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2023 |
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基本和攤薄淨收益(虧損) |
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加權平均已發行普通股，基本 |
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稀釋證券的影響： |
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股票期權 |
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限制性股票單位 |
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加權平均已發行普通股，稀釋後 |
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每股淨收益(虧損)，基本 |
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稀釋後每股淨收益(虧損) |
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( |
) |
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以下普通股等值股票被排除在所示期間每股稀釋淨利潤（虧損）的計算之外，因為將它們包括在內會產生反稀釋效應（以千計）：
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截至三個月 |
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截至六個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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股票期權 |
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限制性股票單位 |
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總 |
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項目2.管理層的討論和分析財務狀況及經營業績。
以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析應與我們在2024年2月27日提交給美國證券交易委員會(或稱美國證券交易委員會)的本Form 10-Q季度報告和Form 10-K年度報告中其他地方的合併財務報表和相關注釋一起閲讀。本討論和分析中包含的一些信息或本Form 10-Q季度報告中的其他信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。由於許多因素的影響，包括本季度報告10-Q表中“風險因素”部分列出的那些因素，我們的實際結果可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果大不相同。
概述
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發小分子，以改善高度未得到滿足的醫療需求地區遺傳定義的罕見疾病患者的生活。我們最先進的臨牀階段候選產品losmapimod正在開發中，可能用於治療面肩肩周肌營養不良症(FSHD)。我們的另一個臨牀候選產品是pociredir，它正在開發用於治療鐮狀細胞病或SCD的潛在藥物。我們在2022年第二季度啟動了REACH，這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多國家的洛司帕莫特3期臨牀試驗，並於2023年9月完成登記，招募了260名患者。我們預計在2024年10月底之前報告REACH的背線數據。
2023年1月，我們公佈了我們的10期億臨牀試驗的中期數據。我們已經完成了6毫克和2毫克劑量隊列的登記，不打算在這些隊列中招募更多的受試者。儘管我們開始登記12毫克劑量的隊列，但在2023年2月，FDA全面臨牀擱置了用於治療SCD的研究新藥或IND的申請，該申請於2023年8月取消。在臨牀試驗結束後，我們修改了方案，修改了10期億臨牀試驗的納入和排除標準，以針對疾病嚴重程度更高的受試者。我們在2023年第四季度重新啟動了10期億臨牀試驗，每天12毫克的劑量水平，預計該隊列將招募大約10名受試者，隨後是另外大約10名受試者，每天20毫克的劑量水平。我們預計在2025年提供這項試驗的臨牀數據。
2024年5月，我們與賽諾菲的全資子公司Genzyme Corporation或賽諾菲簽訂了一項合作和許可協議，根據該協議，我們授予賽諾菲在某些知識產權下的獨家許可，以便在美國以外的地方將洛斯帕莫特商業化。根據雙方商定的全球發展計劃，我們將繼續進行正在進行的REACH試驗。我們和賽諾菲將平分全球發展成本。除了根據雙方商定的全球發展計劃進行的潛在未來活動外，賽諾菲還將有權開展某些僅旨在支持在美國以外獲得或維持監管批准的開發活動。我們將擁有在全球發展計劃下為我們的活動和在美國進行商業化生產的唯一權利，並根據供應協議的條款，我們將供應賽諾菲的臨牀和商業供應要求的洛司帕莫特，直到賽諾菲選擇接管此類製造責任。
根據協議條款，賽諾菲在2024年第二季度向我們預付了8,000美元的萬許可費。我們還有資格在特定的監管和基於銷售的里程碑中獲得高達97500美元的額外萬，賽諾菲將向我們支付賽諾菲及其任何附屬公司和分許可證受讓人在美國以外的年淨銷售額的10%至20%的分級特許權使用費。特許權使用費在指定的特許權使用費期限內逐個產品支付，在特定情況下可能會減少。
除了我們的候選產品外，我們還開發了一種發現方法，我們使用該方法來系統地識別和驗證細胞藥物靶點，這些靶點可以潛在地調節基因表達，以治療基因定義的罕見疾病的已知根本原因。我們的發現方法導致了FSHD的losmapimod和SCD的pociredir的識別，以及一個強大的發現管道。
自成立以來，我們的業務重點是組織和配備我們的公司，制定業務計劃，籌集資金，建立我們的知識產權，建立我們的發現平臺，包括我們的專有化合物庫和技術，識別藥物靶標和潛在的候選產品，授權資產，生產用於臨牀試驗的藥物物質和藥物產品材料，以及進行臨牀前研究和臨牀試驗。到目前為止，我們的運營資金主要來自出售我們的股本股份以及根據我們的合作和許可協議收到的預付款。
自成立以來，除了截至2024年6月30日的三個月和六個月外，我們已經發生了重大的運營虧損，我們預計在可預見的未來將繼續出現重大的運營虧損。我們創造足以實現盈利的產品收入的能力，如果有的話，將在很大程度上取決於我們的一個或多個候選產品的成功開發和最終商業化。截至2024年6月30日的6個月，我們的淨收入為2,850萬美元，這主要是由於我們與賽諾菲的協作和許可協議相關的8,000美元萬協作收入，我們在
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句號。截至2023年6月30日的六個月，我們的淨虧損為4,860美元萬。截至2024年6月30日，我們的累計赤字為48110美元萬。剔除我們與賽諾菲合作和許可協議下未來里程碑付款的可能性，我們預計未來幾年與我們正在進行的活動相關的費用和運營虧損將大幅增加，因為我們：
因此，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營和實施我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入之前，如果有的話，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及營銷、分銷或許可安排來為我們的運營提供資金。我們可能無法在需要時以優惠條款籌集額外資金或達成此類其他協議或安排，或者根本無法。如果我們未能在需要時籌集資金或達成協議，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們一個或多個候選產品的開發和商業化，或者授予開發和營銷我們候選產品的權利，即使我們本來更願意自己開發和營銷此類候選產品。
由於與藥物開發相關的許多風險和不確定性，我們無法預測增加費用的時間或金額，也無法預測我們何時或是否能夠實現或保持盈利。即使我們能夠創造產品銷售，我們也可能無法盈利。如果我們無法實現盈利或無法持續盈利，那麼我們可能無法繼續按計劃運營，並被迫減少或終止我們的運營。
截至2024年6月30日，我們擁有27380美元的萬現金、現金等價物和有價證券。我們相信，截至2024年6月30日，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2027年之前的運營費用和資本支出需求提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可能會比預期更早耗盡可用的資本資源。見“--流動性和資本資源”。
經營成果的構成部分
收入
我們沒有從產品銷售中獲得任何收入，也不希望在幾年內從產品銷售中獲得收入，如果有的話。如果我們對當前或未來候選產品的開發工作取得成功，並獲得市場批准，我們未來可能會從產品銷售中獲得收入。我們無法預測我們是否、何時或在多大程度上會產生
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來自我們候選產品商業化和銷售的收入。我們的任何候選產品都可能永遠無法獲得監管部門的批准。
2024年5月，我們與賽諾菲簽署了一項合作和許可協議，根據該協議，我們在某些知識產權下授予賽諾菲獨家許可，將losmapimod商業化，losmapimod是一種用於在美國以外治療FSHD的口服小分子。
在截至2024年6月30日的三個月中，我們確認了與預付許可證付款相關的8,000美元萬收入。在截至2024年6月30日的三個月中，我們記錄了與全球粘蟲開發活動相關的研發費用減少了230美元萬。在截至2024年6月30日的三個月內，我們確認沒有與賽諾菲地區特定生產活動有關的收入。
未來，我們可能會從與賽諾菲地區特定製造losmapimod相關的服務以及賽諾菲合作協議下的里程碑和特許權使用費支付中獲得收入。我們預計，根據賽諾菲特定區域製造服務的表現，以及賽諾菲合作協議下里程碑的時間、金額和成就，我們的收入可能會隨着季度和年度的波動而波動。
2020年7月，我們與MyoKardia簽訂了合作和許可協議，我們在2023年4月和2024年7月再次修訂了該協議，根據該協議，我們根據某些知識產權向MyoKardia授予了全球獨家許可，允許其研究、開發、製造、製造、使用、使用、銷售、出售、要約出售、提供銷售、進口、進口、出口、出口、分銷、分銷、營銷、營銷、促銷、促銷或以其他方式開發針對我們確定的特定生物靶點的產品，這些產品能夠調節與某些基因定義的心肌病相關的特定數量的感興趣基因。MyoKardia隨後於2020年11月被百時美施貴寶公司收購。合作的主要目標是確定和驗證進一步研究的潛在生物靶點，以支持MyoKardia公司潛在治療某些遺傳性心肌病的候選產品的開發、製造和商業化。截至2023年12月31日，我們履行了提供研究服務的義務。
根據MyoKardia合作協議的條款，我們在2020年7月收到了1,000美元的萬預付款和250美元的萬預付研究資金。MyoKardia同意向我們報銷未被預付研究資金覆蓋的研究活動的費用，最高限額為研究資金總額(包括預付研究資金)。在實現特定的臨牀前、開發和銷售里程碑後，我們將有權獲得臨牀前里程碑付款、開發里程碑付款和銷售里程碑付款，對於某些潛在的心肌病基因目標，我們將有權獲得每個目標總計高達29850萬的付款，對於某些其他潛在的心肌病基因目標，我們將有權獲得每個目標的總計高達15000萬的付款。到目前為止，我們已經達到了25萬美元的萬規定的臨牀前里程碑。MyoKardia還將向我們支付根據MyoKardia合作協議針對任何確定目標的產品的年度全球淨銷售額MyoKardia及其任何附屬公司和分被許可人的分階段使用費，從中等個位數百分比到低兩位數百分比不等。特許權使用費在指定的特許權使用費期限內逐個產品支付，在特定情況下可能會減少。
在截至2024年和2023年6月30日的三個月中，我們根據MyoKardia合作協議分別確認了零和90美元的協作收入萬。截至2024年6月30日和2023年12月31日，我們沒有記錄與MyoKardia合作協議相關的遞延收入。截至2024年6月30日，根據MyoKardia合作協議，我們已收到770萬的成本償還付款和250萬的里程碑付款。 截至2024年6月30日，根據MyoKardia合作協議，我們沒有記錄任何應收賬款或未開賬單的應收賬款。
未來，我們可能會根據MyoKardia合作協議從里程碑和特許權使用費支付中獲得收入。我們預計，由於MyoKardia合作協議下的里程碑的時間、數量和成就，我們的收入可能會隨着季度和年度的波動而波動。
我們還可能在未來為我們的候選產品或知識產權簽訂額外的許可或合作協議，並且我們未來可能會從此類許可或合作協議所產生的付款中獲得收入。
22
運營費用
研究和開發費用
研發費用是指我們為發現、開發和製造我們的候選產品而產生的成本，包括：
我們按所發生的費用來支付研究和開發費用。我們根據使用患者登記或供應商提供給我們的其他信息等數據對完成特定任務的進度進行評估，來確認某些開發活動的費用，如臨牀試驗和製造。這些活動的付款依據個別協議的條款，這些條款可能與所發生的費用模式不同。將來收到的用於研究和發展活動的貨物或服務的預付款不能退還，記為預付費用。這些數額在貨物交付或提供相關服務時確認為費用，或直至不再預期貨物將交付或提供服務為止。
外部成本佔我們研發費用的很大一部分，我們在提名開發候選人後逐個項目進行跟蹤。我們的內部研發費用主要包括人員相關費用，包括股票薪酬費用。我們不會逐個項目跟蹤內部研發費用，因為資源部署在多個項目中。
下表總結了我們被提名為開發候選者後截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月內按項目列出的外部研發費用。預開發候選費用、未分配費用和內部研發費用分別分類。與全球開發活動相關的向賽諾菲付款或報銷均計入洛馬莫德外部費用的增加或減少。
|
|
截至三個月 |
|
|
截至六個月 |
|
||||||||||
(單位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
Losmapimod外部費用 |
|
$ |
6,181 |
|
|
$ |
7,396 |
|
|
$ |
14,475 |
|
|
$ |
13,725 |
|
Pociredir外部費用 |
|
|
1,706 |
|
|
|
1,987 |
|
|
|
3,804 |
|
|
|
4,555 |
|
開發前候選人費用和未分配費用 |
|
|
3,339 |
|
|
|
3,429 |
|
|
|
7,004 |
|
|
|
6,440 |
|
內部研發費用 |
|
|
6,035 |
|
|
|
5,037 |
|
|
|
11,751 |
|
|
|
9,844 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
17,261 |
|
|
$ |
17,849 |
|
|
$ |
37,034 |
|
|
$ |
34,564 |
|
我們的候選產品能否成功開發具有很大的不確定性。目前，我們不能合理地估計或知道完成我們候選產品的剩餘開發所必需的工作的性質、時間和估計成本。我們也無法預測，如果我們的候選產品獲得批准，何時(如果有的話)將開始大量現金淨流入。這是由於與開發我們的候選產品相關的許多風險和不確定性，包括與以下方面相關的不確定性：
23
與我們的任何候選產品的開發有關的這些變量中的任何一個的結果的變化，都將顯著改變與該候選產品的開發相關的成本和時間，並可能改變與其他候選產品的開發相關的時間和成本。
研發活動佔我們運營費用的很大一部分。我們預計，隨着我們繼續實施我們的業務戰略，我們的研發費用在未來將大幅增加，其中包括推進治療FSHD的losmapimod，推進治療SCD的pociredir，擴大我們的研發努力，包括招聘更多人員支持我們的研發努力，以及為成功完成臨牀試驗的我們的候選產品尋求監管批准。此外，處於臨牀開發後期的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品產生更高的開發成本，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。因此，隨着我們的候選產品進入臨牀開發的後期階段，我們預計我們的研究和開發費用將會增加。然而，我們認為目前不可能通過批准和商業化來準確預測特定計劃的總費用。獲得監管機構的批准和我們的任何候選產品的成功商業化有許多相關因素，包括未來的試驗設計和各種監管要求，其中許多因素目前無法根據我們的開發階段準確確定。
一般和行政費用
一般及行政開支包括與人事有關的成本，包括行政、財務及會計、人力資源、業務營運及其他行政職能人員的薪金、福利及股票薪酬開支、與專利、知識產權及公司事務有關的法律費用、會計及税務服務費用、諮詢費及未計入研發開支的設施相關費用。
我們預計未來我們的一般和行政費用將增加，以支持在美國的持續研發活動和計劃中的商業化活動，包括建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將我們可能獲得上市批准的任何藥物商業化。這些增加可能包括與僱用更多人員有關的增加成本、法律、審計、備案費用以及一般合規和諮詢費用，以及其他費用。
其他收入，淨額
除其他收入外，淨額主要包括與現金等價物和有價證券投資有關的利息收入。
24
經營成果
截至2024年6月30日與2023年6月30日的三個月比較
以下總結了我們截至2024年和2023年6月30日的三個月的經營業績以及這些項目的美元變化：
|
|
截至三個月 |
|
|
變化 |
|
||||||
(單位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|||
協作收入 |
|
$ |
80,000 |
|
|
$ |
880 |
|
|
$ |
79,120 |
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
|
17,261 |
|
|
|
17,849 |
|
|
|
(588 |
) |
一般和行政 |
|
|
10,247 |
|
|
|
10,323 |
|
|
|
(76 |
) |
總運營支出 |
|
|
27,508 |
|
|
|
28,172 |
|
|
|
(664 |
) |
營業收入(虧損) |
|
|
52,492 |
|
|
|
(27,292 |
) |
|
|
79,784 |
|
其他收入，淨額 |
|
|
2,917 |
|
|
|
3,509 |
|
|
|
(592 |
) |
淨收益(虧損) |
|
$ |
55,409 |
|
|
$ |
(23,783 |
) |
|
$ |
79,192 |
|
協作收入
協作收入增加了7,910美元萬，從截至2023年6月30日的三個月的90美元萬增加到截至2024年6月30日的三個月的8,000美元萬。這一增長主要是由於確認了與2024年第二季度根據賽諾菲合作協議收到的預付許可證付款相關的8,000美元萬收入。
研究和開發費用
下表彙總了截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月的研發費用：
|
|
截至三個月 |
|
|
變化 |
|
||||||
(單位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|||
外部研發 |
|
$ |
9,591 |
|
|
$ |
10,353 |
|
|
$ |
(762 |
) |
員工薪酬 |
|
|
6,035 |
|
|
|
5,037 |
|
|
|
998 |
|
實驗室用品 |
|
|
415 |
|
|
|
987 |
|
|
|
(572 |
) |
設施成本 |
|
|
1,058 |
|
|
|
1,128 |
|
|
|
(70 |
) |
其他 |
|
|
162 |
|
|
|
344 |
|
|
|
(182 |
) |
研發費用總額 |
|
$ |
17,261 |
|
|
$ |
17,849 |
|
|
$ |
(588 |
) |
研發支出減少了50美元萬，從截至2023年6月30日的三個月的1,780美元萬降至截至2024年6月30日的三個月的1,730美元萬。研究和開發費用減少的主要原因如下：
25
一般和行政費用
下表彙總了截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月的一般和行政費用：
|
|
截至三個月 |
|
|
變化 |
|
||||||
(單位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|||
員工薪酬 |
|
$ |
5,482 |
|
|
$ |
5,710 |
|
|
$ |
(228 |
) |
專業服務 |
|
|
3,612 |
|
|
|
3,137 |
|
|
|
475 |
|
設施成本 |
|
|
271 |
|
|
|
616 |
|
|
|
(345 |
) |
其他 |
|
|
882 |
|
|
|
860 |
|
|
|
22 |
|
一般和行政費用總額 |
|
$ |
10,247 |
|
|
$ |
10,323 |
|
|
$ |
(76 |
) |
一般和行政費用減少了10美元萬，從截至2023年6月30日的三個月的1,030美元萬減少到截至2024年6月30日的三個月的1,020美元萬。一般費用和行政費用減少的主要原因如下：
其他收入，淨額
其他收入，淨額減少60美元萬，從截至2023年6月30日的三個月的350美元萬減少到截至2024年6月30日的三個月的290美元萬。減少的主要原因是我們的平均現金、現金等價物和有價證券餘額減少。
截至2024年6月30日及2023年6月30日止六個月的比較
以下是我們截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月的業務結果以及這些項目的美元變化：
|
|
截至六個月 |
|
|
變化 |
|
||||||
(單位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|||
協作收入 |
|
$ |
80,000 |
|
|
$ |
1,175 |
|
|
$ |
78,825 |
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
|
37,034 |
|
|
|
34,564 |
|
|
|
2,470 |
|
一般和行政 |
|
|
20,308 |
|
|
|
21,843 |
|
|
|
(1,535 |
) |
總運營支出 |
|
|
57,342 |
|
|
|
56,407 |
|
|
|
935 |
|
運營虧損 |
|
|
22,658 |
|
|
|
(55,232 |
) |
|
|
77,890 |
|
其他收入，淨額 |
|
|
5,881 |
|
|
|
6,670 |
|
|
|
(789 |
) |
淨虧損 |
|
$ |
28,539 |
|
|
$ |
(48,562 |
) |
|
$ |
77,101 |
|
協作收入
協作收入從截至2023年6月30日止六個月的120萬美元增加到截至2024年6月30日止六個月的8000萬美元，增加了7880萬美元。這一增長主要歸因於確認了與2024年第二季度根據賽諾菲合作協議收到的預付許可付款相關的80億美元收入。
26
研究和開發費用
下表總結了截至2024年和2023年6月30日止六個月的研發費用：
|
|
截至六個月 |
|
|
變化 |
|
||||||
(單位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|||
外部研發 |
|
$ |
21,801 |
|
|
$ |
19,903 |
|
|
$ |
1,898 |
|
員工薪酬 |
|
|
11,751 |
|
|
|
9,844 |
|
|
|
1,907 |
|
實驗室用品 |
|
|
818 |
|
|
|
1,698 |
|
|
|
(880 |
) |
設施成本 |
|
|
2,177 |
|
|
|
2,311 |
|
|
|
(134 |
) |
其他 |
|
|
487 |
|
|
|
808 |
|
|
|
(321 |
) |
研發費用總額 |
|
$ |
37,034 |
|
|
$ |
34,564 |
|
|
$ |
2,470 |
|
研發費用增加了2.4億美元，從截至2023年6月30日止六個月的3460萬美元增加到截至2024年6月30日止六個月的3700萬美元。研發費用增加主要歸因於以下原因：
一般和行政費用
下表總結了截至2024年和2023年6月30日止六個月的一般和行政費用：
|
|
截至六個月 |
|
|
變化 |
|
||||||
(單位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|||
員工薪酬 |
|
$ |
11,144 |
|
|
$ |
12,977 |
|
|
$ |
(1,833 |
) |
專業服務 |
|
|
6,618 |
|
|
|
5,955 |
|
|
|
663 |
|
設施成本 |
|
|
870 |
|
|
|
1,273 |
|
|
|
(403 |
) |
其他 |
|
|
1,676 |
|
|
|
1,638 |
|
|
|
38 |
|
一般和行政費用總額 |
|
$ |
20,308 |
|
|
$ |
21,843 |
|
|
$ |
(1,535 |
) |
一般和行政費用減少了150美元萬，從截至2023年6月30日的三個月的2,180美元萬減少到截至2024年6月30日的六個月的2030美元萬。一般費用和行政費用減少的主要原因如下：
27
其他收入，淨額
其他收入，淨額減少80美元萬，從截至2023年6月30日的6個月的670美元萬降至截至2024年6月30日的6個月的590美元萬。減少的主要原因是我們的平均現金、現金等價物和有價證券餘額減少。
流動性與資本資源
流動資金來源
自成立以來，我們已經發生了重大的運營虧損，預計在可預見的未來將繼續出現重大的運營虧損，而且可能永遠不會盈利。我們還沒有將我們的任何候選產品商業化，這些產品正處於臨牀前和臨牀開發的不同階段，我們預計在幾年內不會從任何產品的銷售中產生收入，如果有的話。截至2024年6月30日，我們的運營資金主要來自出售我們股本的股份以及根據我們的合作和許可協議收到的預付款所產生的總計79250美元的萬毛收入。截至2024年6月30日，我們擁有27380美元的現金、現金等價物和有價證券萬。
2024年2月，我們進行了受控股權發行。SM 與作為代理商的康託·菲茨傑拉德公司和斯蒂菲爾·尼古拉斯公司就一項市場發售計劃達成協議，根據該計劃，我們可以不時通過代理商自行決定發售普通股，每股面值0.001美元，總髮行價最高可達10000美元萬。截至2024年6月30日，我們尚未根據市場發售計劃發行或出售任何普通股。
現金流
下表提供了截至2024年6月30日的6個月我們的現金流信息：
|
|
截至六個月 |
|
|||||
(單位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
經營活動提供(用於)的現金淨額 |
|
$ |
33,615 |
|
|
$ |
(44,901 |
) |
投資活動提供(用於)的現金淨額 |
|
|
25,620 |
|
|
|
(74,066 |
) |
融資活動提供的現金淨額 |
|
|
2,028 |
|
|
|
117,835 |
|
現金、現金等價物和限制性現金淨增加(減少) |
|
$ |
61,263 |
|
|
$ |
(1,132 |
) |
經營活動提供(使用)的現金淨額
截至2024年6月30日的6個月，經營活動提供的淨現金為3,360美元萬，而截至2023年6月30日的6個月，經營活動使用的淨現金為4,490美元萬。7,850美元萬經營活動提供的淨現金增加，主要是由於在2024年第二季度收到了賽諾菲合作協議下的8,000美元萬預付許可證付款，但被我們淨虧損的增加部分抵消了，包括我們繼續擴大覆蓋範圍而增加的外部研發成本。
由投資活動提供(用於)的現金淨額
截至2024年6月30日的6個月，投資活動提供的淨現金為2,560美元萬，而截至2023年6月30日的6個月，投資活動所使用的淨現金為7,410美元萬。投資活動提供的淨現金增加了9,970美元萬，這主要是由於截至2024年6月30日的6個月的有價證券淨到期日，而截至2023年6月30日的6個月的有價證券淨購買量。
融資活動提供的現金淨額
在截至2024年6月30日的6個月裏，融資活動提供的淨現金為200億美元萬，而在截至2023年6月30日的6個月裏，融資活動提供的淨現金為11780美元萬。在截至2024年6月30日的6個月中，融資活動提供的淨現金包括根據我們的福利計劃發行普通股的淨收益180億美元萬。在截至2023年6月30日的6個月中，融資活動提供的淨現金主要包括2023年1月公開發行我們的普通股所獲得的11730美元萬淨收益。
28
資金需求
我們預計，與我們正在進行的研發活動相關的費用將大幅增加，特別是在我們繼續研發、啟動臨牀試驗並尋求對我們的候選產品進行營銷批准的情況下。此外，我們預計還會產生額外的成本來支持我們組織的發展。因此，我們預計在可預見的未來將產生大量運營虧損和負運營現金流，不包括根據我們與賽諾菲的合作和許可協議未來支付里程碑付款的可能性。
根據我們目前的運營計劃，我們相信，截至2024年6月30日，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2027年之前的運營費用和資本支出需求提供資金。然而，我們的這一估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比預期更早耗盡我們的資本資源。
我們的資金需求以及運營支出的時間和數額將在很大程度上取決於：
與我們的任何候選產品的開發相關的任何這些或其他變量的結果發生變化，都可能顯著改變與該候選產品的開發相關的成本和時間。我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。
除上述變數外，如果我們的任何候選產品成功完成開發，除了其他商業成本外，我們還將產生與監管備案、營銷批准、上市後要求、維護我們的知識產權和監管保護相關的大量額外成本。目前我們無法合理地估計這些成本。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作安排、戰略聯盟和營銷、分銷或許可安排的組合來滿足我們的現金需求。我們目前沒有信貸安排，也沒有承諾的資金來源。如果我們未來通過出售股權證券籌集更多資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對我們現有普通股股東的權利產生不利影響。如果我們通過發行債務證券籌集更多資金，這些證券可能會包含限制我們運營的契約。我們可能需要比我們目前預期的金額更多的額外資本，而額外的資本可能無法以合理的條款獲得，或者根本沒有。如果我們未來通過合作安排、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源或產品的寶貴權利。
29
候選人，或以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止開發或未來的商業化努力，或授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
關鍵會計政策和估算
我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們的綜合財務報表，這些報表是根據美國公認的會計原則編制的。在編制這些合併財務報表時，我們需要作出判斷和估計，以影響報告期間報告的資產和負債額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的費用金額。我們的估計是基於我們的歷史經驗、已知趨勢和事件，以及我們認為在當時情況下是合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債的賬面價值以及從其他來源不易看出的已確認費用金額作出判斷的基礎。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。我們在持續的基礎上評估我們的估計和假設。如估計有重大修訂，其影響將自估計變動之日起在合併財務報表中預期反映。在截至2024年6月30日的三個月內，我們的關鍵會計政策與我們於2024年2月27日提交給美國證券交易委員會的Form 10-k年度報告中描述的那些政策沒有實質性變化，但與我們的協作收入相關的會計政策除外。
協作安排
在合同開始時，我們分析我們的合作安排，以評估這種安排是否涉及由雙方進行的聯合經營活動，這些各方都是活動的積極參與者，並面臨取決於此類活動的商業成功的重大風險和回報，因此在ASC主題808的範圍內，協作安排(ASC 808)。在整個協作過程中，根據安排各方責任的變化，持續進行這項評估。對於包含多個元素的ASC 808範圍內的協作安排，我們首先確定協作的哪些元素被認為在ASC 808的範圍內，以及協作的哪些元素更能反映供應商-客户關係並因此在ASC 606的範圍內，與客户簽訂合同的收入(ASC 606)。
對於根據美國會計準則第808條核算的協作安排的要素，通過類比權威會計文獻或通過應用合理和理性的政策選擇，確定並一致地應用適當的確認方法。我們評估損益表分類，以便根據每項單獨活動的性質列報與協作安排中的多項活動相關的合作者的應付或欠下的金額。我們選擇了會計政策，以説明從我們的合作伙伴那裏收到的研發報銷不在ASC 606的範圍內，作為研發費用的減少，以最好地反映會計單位背景下的交易的經濟和性質。
關於ASC 606範圍內的安排的會計政策，請參閲我們年度報告Form 10-k中截至2023年12月31日的經審計綜合財務報表中的附註2“重要會計政策摘要”。
近期發佈的會計公告
最近發佈的可能影響我們財務狀況和經營結果的會計聲明的描述，在本季度報告Form 10-Q的其他部分的綜合財務報表的附註2中披露。
新興成長型公司的地位
2012年的JumpStart Our Business Startups Act允許像我們這樣的“新興成長型公司”利用延長的過渡期來遵守適用於上市公司的新的或修訂的會計準則，直到這些準則適用於非上市公司。我們已選擇不“選擇退出”延長的過渡期，這意味着當一項標準發佈或修訂時，如果它對上市公司或私人公司有不同的應用日期，我們將在私人公司採用新的或修訂的標準時採用新的或修訂的標準，並將一直這樣做，直到我們(I)不可撤銷地選擇“選擇退出”延長的過渡期或(Ii)不再符合新興成長型公司的資格。
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項目3.數量和質量關於市場風險的披露。
我們是一家較小的報告公司，根據1934年《證券交易法》(經修訂)下的第12b-2條規定，在本報告期內，我們不需要提供本項目所要求的信息。
項目4.控制和程序。
信息披露控制和程序的評估
我們的管理層在首席執行官(首席執行官)和首席財務官(首席財務官)的參與下，評估了截至2024年6月30日的披露控制和程序的有效性。1934年修訂後的《證券交易法》或《交易法》下的第13a-15(E)和15d-15(E)條規則中定義的“披露控制和程序”一詞，是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於旨在確保公司根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息被積累並傳達給公司管理層，包括其主要高管和主要財務官，或酌情履行類似職能的人員的控制和程序，以便及時做出關於所需披露的決定。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，我們的管理層必須在評估可能的控制和程序的成本效益關係時應用其判斷。根據對我們截至2024年6月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
在本10-Q表格季度報告所涵蓋的期間，我們對財務報告的內部控制(如交易法下的規則13a-15(F)和15(D)-15(F)所定義)沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第二部分--其他信息
I項目1.法律訴訟
2023年4月28日，美國新澤西州地區法院向美國新澤西州地區法院提起集體訴訟，起訴我們的公司以及現任和前任高管，或證券訴訟。2023年5月19日，證券訴訟移交給美國馬薩諸塞州地區法院，標題為Celano訴Fulcrum治療公司.等人，案件編號1：23-cv-11125-IT。2023年7月31日，法院任命了首席原告，首席原告於2023年9月29日提出修改後的起訴書。證券訴訟指控所有被告違反了交易法第10(B)條及其頒佈的規則10b-5，並控制人員違反了與我們2023年2月公告相關的針對個人的第20(A)條 FDA發佈了一份關於可能治療SCD的IND申請的臨牀擱置。證券訴訟聲稱，被告做出了誤導性陳述，沒有披露與臨牀持有相關的重要信息，並要求賠償與2022年3月3日至2023年3月8日期間據稱誇大的股價有關的補償性損害賠償，以及律師費和費用。2023年11月28日，所有被告提交了駁回證券訴訟的動議。關於該動議的簡報已於2024年2月完成，目前該動議尚待審議。我們打算對這起訴訟進行有力的辯護。
第1A項。國際扶輪SK因素。
由於下面描述的風險和不確定性，我們未來的經營結果可能與本季度報告中所述的10-Q表格中描述的結果有很大的不同。在評估我們的業務時，您應該仔細考慮以下有關風險的信息。如果實際發生以下任何風險，我們的業務、財務狀況、經營業績和未來增長前景都可能受到重大不利影響。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌。此外，我們不能向投資者保證我們的假設和預期將被證明是正確的。重要因素可能導致我們的實際結果與前瞻性陳述中表明或暗示的結果大不相同。有關受這些風險因素限制的一些前瞻性陳述的討論，請參閲本季度報告(Form 10-Q)第一頁上的“關於前瞻性陳述的告誡”。可能導致或促成這種差異的因素包括下文討論的那些因素。
與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險
自成立以來，我們遭受了重大損失。剔除我們與賽諾菲合作和許可協議下未來里程碑付款的可能性，我們預計未來幾年將出現虧損，可能永遠不會實現或保持盈利。
自成立以來，我們發生了重大的運營虧損。截至2023年12月31日的年度，我們的淨虧損為9,730美元萬。截至2024年6月30日的6個月，我們的淨收入為2,850萬美元，這主要是由於確認了與我們與賽諾菲的合作和許可協議相關的8,000美元萬合作收入。截至2024年6月30日，我們的累計赤字為48110美元萬。到目前為止，我們的運營資金主要來自出售我們的股本股份以及根據我們的合作和許可協議收到的預付款。我們把幾乎所有的財政資源和努力都投入到研究和開發上，包括臨牀試驗和臨牀前研究。我們仍處於候選產品開發的早期階段，尚未完成任何候選產品的開發。我們預計未來幾年將繼續產生鉅額費用和運營虧損。我們的淨虧損可能會在每個季度和每年都有很大的波動。我們預計我們的費用將大幅增加，因為我們：
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為了成為並保持盈利，我們必須成功地開發並最終將產生大量收入的一個或多個產品商業化。要取得這一成功，我們將需要在一系列具有挑戰性的活動中發揮作用，包括完成我們候選產品的臨牀前測試和臨牀試驗，發現更多候選產品，獲得這些候選產品的監管批准，以及製造、營銷和銷售我們可能獲得監管批准的任何產品。我們只是處於這些活動中的大多數的初步階段。我們可能永遠不會在這些活動中取得成功，即使我們成功了，也可能永遠不會產生足以實現盈利的收入。由於與藥品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測增加費用的時間或金額，或者我們何時或是否能夠實現盈利。除其他事項外，我們的支出將會增加：
即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能實現並保持盈利，將會降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、保持研發努力、使候選產品渠道多樣化，甚至繼續運營的能力。我們公司價值的下降也可能導致我們的股東損失他們的全部或部分投資。
我們將需要大量的額外資金。如果我們無法在需要時籌集資金，我們可能被迫推遲、減少或取消我們的產品開發計劃或商業化努力。
我們預計將投入大量財政資源用於我們正在進行和計劃中的活動，特別是在我們繼續正在進行和計劃中的洛斯帕莫特和泊昔地爾的臨牀試驗、繼續研究和開發這些和其他候選產品的臨牀試驗並尋求監管機構批准的情況下。我們預計，與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是在我們推進臨牀前活動和臨牀試驗的時候。此外，如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將產生與產品製造、銷售、營銷和分銷相關的鉅額商業化費用，特別是如果我們沒有超過我們的候選產品的許可。因此，我們將需要獲得與我們的持續業務有關的大量額外資金。鑑於目前資本市場的不確定性和其他因素，此類融資可能不會以對我們有利的條款提供，甚至根本不會。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或任何未來的商業化努力。
我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
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截至2024年6月30日，我們擁有現金、現金等值物和有價證券約為27380萬美元。我們相信，截至2024年6月30日的現金、現金等值物和有價證券將使我們能夠為2027年的運營費用和資本支出需求提供資金。然而，我們的這一估計是基於可能被證明是錯誤的假設，並且我們的運營計劃可能會因我們目前未知的許多因素而改變。因此，我們的資本資源可能會比目前預期的更快耗盡。
確定潛在的候選產品並進行臨牀前測試和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得監管部門批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能不會獲得商業成功。商業收入，如果有的話，將不會獲得，除非我們能夠實現產品的銷售，我們預計在幾年內不會實現銷售，如果根本沒有的話。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外融資，或者根本不能獲得足夠的額外融資，而且由於利率上升以及最近美國資本市場和整個生物技術行業的低迷，可能會變得更加困難。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們有足夠的資金來執行當前或未來的運營計劃。如果我們不能及時獲得足夠的資金，我們可能會被要求延遲、限制、減少或終止我們的一個或多個候選產品或發現階段計劃的臨牀前研究、臨牀試驗或其他開發活動，或者推遲、限制、減少或終止我們建立銷售和營銷能力或將我們的候選產品推向市場可能需要的其他活動。我們還可以選擇進一步調整我們的業務，以實現比2022年進行的戰略調整更高的業務效率。
籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟和營銷、分銷或許可安排的組合來滿足我們的現金需求。我們沒有任何承諾的外部資金來源。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對我們作為普通股股東的權利產生不利影響。債務融資和優先股融資可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如產生額外債務、出售或許可我們的資產、進行資本支出或宣佈股息。
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排來籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
我們過去一直依賴於，未來也將部分依賴於通過市場上的自動取款機發售我們的普通股。波動性增加，股票市場價格普遍下降，我們的
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特別是普通股，可能會對我們通過自動取款機發售計劃繼續出售普通股的意願和/或能力產生不利影響。這些銷售額的減少可能會影響股權資本的成本或可獲得性，進而可能對我們的業務產生不利影響，包括當前的運營、未來的增長、收入、淨收入和我們普通股的市場價格。
2024年2月，我們建立了一個新的ATM發行計劃，以出售我們普通股的股票，總髮行價不時高達1億美元。考慮到資本市場的整體波動性，我們可能不願意或不能繼續通過我們的自動取款機發行計劃籌集股本。因此，我們可能需要轉向其他資金來源，這些資金來源的條款可能對我們不利，或者由於資本限制而減少我們的業務運營。
替代融資安排可能涉及發行一種或多種證券，包括普通股、優先股、可轉換債券、收購普通股或其他證券的認股權證。這些證券的發行價可以等於或低於當時我們普通股的現行市場價格。此外，如果我們發行債務證券，在本金、應計利息和未付利息以及任何溢價或補償支付完畢之前，債務持有人對我們資產的權利將高於股東的權利。此外，若吾等透過附屬公司借入資金及/或發行債務證券，該等債務證券的貸款人及/或持有人將有權獲得實際上優先於吾等於附屬公司的權益所有權的付款，這將對吾等權益證券持有人及(如有)吾等債務及債務證券持有人的權利造成不利影響。
任何新發行的債務證券和/或新發生的借款的利息將增加我們的運營成本，減少我們的淨收入，這些影響可能是實質性的。如果新證券的發行導致我們普通股持有者的權利減少，我們普通股的市場價格可能會受到實質性的不利影響。如果我們需要時無法獲得維持營運資金需求所需的融資，或融資成本高得令人望而卻步，其後果可能會對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景造成實質性的不利影響。
我們的業務一直專注於研發和進行臨牀試驗，這可能會使股東難以評估我們業務迄今的成功和評估我們未來的生存能力。
我們於2015年開始活動，是一家臨牀階段的生物技術公司。到目前為止，我們的業務僅限於組織和為我們的公司配備人員，業務規劃，籌集資金，建立我們的知識產權，建立我們的發現平臺，確定藥物目標和潛在的候選產品，授權資產，生產用於臨牀試驗的藥物物質和藥物產品材料，以及進行臨牀前研究和臨牀試驗。我們尚未證明我們有能力成功開發任何候選產品、獲得監管部門的批准、製造商業規模的產品或安排第三方代表我們這樣做，或進行成功實現產品商業化所需的銷售和營銷活動或安排第三方代表我們這樣做。因此，如果我們有成功開發和商業化產品的歷史，股東對我們未來成功或生存能力的任何預測可能都不會像他們所能做到的那樣準確。
此外，隨着業務的發展，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤和其他已知和未知的因素。我們需要在某個時候從一家專注於研發的公司轉型為一家能夠支持商業活動的公司。在這樣的過渡中，我們可能不會成功。
我們預計，由於各種因素，我們的財務狀況和經營業績將在季度之間和年度之間大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的。因此，股東不應依賴任何季度或年度的業績作為未來經營業績的指標。
我們的業務受到了新冠肺炎疫情的負面影響，未來可能會受到任何未來疫情的影響。此外，未來任何大流行的影響可能會對世界各地的經濟造成不利影響，這可能會對我們的業務和運營造成不利影響。
由於新冠肺炎疫情，我們的ReDUX4臨牀試驗的臨牀試驗地點暫時推遲了與試驗相關的活動，因此我們遇到了ReDUX4臨牀試驗的登記延遲。我們還看到，由於我們劍橋研究機構的勞動力暫時減少，其他業務活動暫時中斷，而新冠肺炎對全球經濟產生了重大影響。未來可能會出現流行病，它們像新冠肺炎一樣，可能會影響我們的公司、我們的CMO和合同研究組織(CRO)，造成中斷，影響我們啟動和完成臨牀前研究或臨牀試驗的能力，擾亂我們研發活動的供應鏈，並出於各種原因擾亂當時計劃中的或正在進行的臨牀試驗。任何未來的大流行都可能同樣影響臨牀試驗患者的招募或保留，或者導致資源被重新定向，從而對我們進行監管批准和保護我們的智力的能力產生不利影響
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財產。此外，與新冠肺炎大流行一樣，我們可能面臨監管會議和批准的障礙，因為建議的安全措施旨在限制未來任何大流行中的面對面互動。
新冠肺炎疫情對金融市場造成了重大幹擾，未來的任何疫情都可能造成類似的幹擾，這可能會影響我們通過公開募股籌集更多資金的能力，也可能影響我們股票價格和交易的波動性。我們不能確定未來任何大流行對我們業務的總體影響。未來任何大流行對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景的影響程度將取決於未來不確定的事態發展。
税法或其實施或解釋的變化可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
涉及美國聯邦、州和地方所得税的規則不斷受到參與立法過程的人員以及美國國税局和美國財政部的審查。税法的變化(這些變化可能具有追溯力)，包括關於淨營業虧損和研發税收抵免的變化，可能會對我們或我們普通股的持有者產生不利影響。近年來，這樣的變化已經發生了許多，而且未來可能還會繼續發生變化。例如，根據修訂後的1986年《美國國税法》第174條或該法典，在2021年12月31日之後的納税年度，在美國發生的研發費用將被資本化和攤銷，這可能會對我們的現金流產生不利影響。未來税法的變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。我們敦促投資者就税法的潛在變化對投資我們普通股的影響諮詢他們的法律和税務顧問。
我們使用淨營業虧損和研發税收抵免結轉來抵消未來應納税收入的能力可能會受到一定的限制。
截至2023年12月31日，我們的聯邦和州淨營業虧損結轉分別為3.123億美元和3.171億美元，將於2036年到期。大約2.887億美元的聯邦淨運營虧損可以無限期結轉。截至2023年12月31日，我們還有2380萬美元的聯邦孤兒藥物抵免，這些抵免將於2040年開始到期。截至2023年12月31日，我們還有聯邦和州研發税收抵免結轉分別為760萬美元和490萬美元，分別於2035年和2030年開始到期。這些淨營業虧損和税收抵免結轉可能到期時未使用，無法用於抵消未來的所得税負債。
總體而言，根據《守則》第382條和州法律的相應規定，公司在三年內發生的“所有權變更”，通常被定義為某些股東的股權在價值上的變化超過50%，其利用變更前淨營業虧損和研發税收抵免結轉以抵銷未來應納税收入的能力受到限制。我們根據守則第382節進行了一項分析，以確定截至2021年12月31日的所有權歷史變化是否會限制或以其他方式限制我們利用變更前淨營業虧損和研發税收抵免結轉來抵消未來應納税所得額的能力。由於分析的結果，我們不認為我們利用我們的淨營業虧損和研發税收抵免結轉來抵消未來應納税收入的能力存在任何重大限制。然而，我們未來可能會經歷這樣的所有權變化(這可能不是我們所能控制的)。因此，如果我們賺取應課税收入淨額，我們使用變動前淨營業虧損和研發税收結轉抵銷此類應税收入的能力可能會受到限制。根據州法律，我們的淨營業虧損或信貸也可能減值。
我們有累計虧損的歷史，預計在可預見的未來我們將繼續產生重大虧損；因此，我們不知道我們是否或何時將產生必要的應税收入，以利用我們的淨運營虧損或研發税收抵免結轉。
影響金融服務業的不利事態發展，例如涉及流動資金、金融機構或交易對手違約或不履行的實際事件或擔憂，可能會對我們當前和預計的業務運營以及財務狀況和運營結果產生不利影響。
涉及影響金融機構、交易對手或金融服務業其他公司的有限流動性、違約、不良業績或其他不利事態發展的事件，或對任何此類事件或其他類似風險的擔憂或傳言，過去曾導致並可能在未來導致整個市場的流動性問題。2023年3月，一些銀行(如硅谷銀行、簽名銀行和銀門資本公司)被置於破產管理程序，隨後第一共和國銀行於2023年5月進入破產管理程序。儘管聯邦存款保險公司(FDIC)和其他機構已採取措施降低未投保儲户的風險，但根據信貸協議、信用證和某些其他金融工具與此類銀行或被FDIC接管的任何其他金融機構簽訂的借款人可能無法獲得這些協議下的未提取金額。即使我們認為有必要或有必要評估我們的銀行關係
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在適當的情況下，我們獲得的資金來源和其他信貸安排足以為我們目前和預計的未來業務運營提供資金或資本化，可能會受到影響金融服務業或整體經濟的因素的嚴重損害，例如最近的這些銀行倒閉。除其他外，這些因素還可能包括流動性限制或失敗、履行各類金融、信貸或流動資金協議或安排所規定的義務的能力、金融服務業或金融市場的中斷或不穩定、或對金融服務業公司的前景及其監管的擔憂或負面預期。此外，投資者對美國或國際金融體系的擔憂可能會導致不太有利的商業融資條款，包括更高的利率或成本以及更嚴格的財務和運營契約，或者對獲得信貸和流動性來源的系統性限制，從而使我們更難以可接受的條款獲得融資。除其他風險外，任何可用資金或現金和流動資金來源的減少都可能對我們履行運營費用、財務義務或履行其他義務的能力產生不利影響，導致我們違反合同義務，或導致違反聯邦或州工資和工時法律，這可能對我們的流動性以及我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響。
與我們的候選產品的發現和開發相關的風險
我們的開發工作還處於早期階段，我們只有兩個臨牀階段的候選產品。如果我們無法直接將我們的候選產品商業化或將其授權給第三方，或者在這樣做的過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到實質性的損害。
我們的開發工作還處於早期階段，我們只有兩種候選產品進入臨牀試驗，即用於治療FSHD的losmapimod和用於治療SCD的pociredir(在2023年2月至8月期間臨牀擱置)。我們投入了幾乎所有的努力和財力來確定、驗證和進行細胞藥物靶點的臨牀試驗，這些靶點可以潛在地調節基因表達，以解決基因定義的罕見疾病的根本原因。我們創造產品收入的能力將在很大程度上取決於我們候選產品的成功開發、監管批准和最終商業化。我們預計幾年內不會出現這種情況。我們候選產品的成功將取決於以下幾個因素：
如果我們不能及時或根本實現這些因素中的一個或多個，我們可能會遇到重大延誤或無法成功開發我們的候選產品並將其商業化，這將對我們的業務造成嚴重損害。
我們建立候選產品渠道的努力可能不會成功。
我們目前的戰略重點是開發小分子，以改善基因定義的罕見疾病患者的生活。即使我們成功地確定了藥物靶標和潛在的候選產品，我們確定的這些候選藥物也可能不適合臨牀開發，包括因為被證明具有有害的副作用或其他特徵，表明它們不太可能獲得上市批准和獲得市場認可。確定、開發、獲得更多候選產品的監管批准並將其商業化將需要大量額外資金，並容易出現產品開發固有的失敗風險。我們不能向股東保證我們將能夠成功地確定其他候選產品，包括由於我們與MyoKardia的合作，在開發過程中推進任何其他候選產品，或成功地將任何此類其他候選產品商業化。
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監管當局在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可能會導致批准或拒絕申請的延遲。由於這些因素，我們很難預測產品候選開發的時間和成本。不能保證我們未來遇到的任何與我們的發現技術或我們的任何研究或開發計劃有關的開發問題不會導致重大延誤或意外成本，也不能保證此類開發問題能夠得到解決。如果我們不能成功地識別、開發、獲得監管機構對候選產品的批准並將其商業化，我們將無法產生產品收入。
臨牀藥物開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定。臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測未來的結果。我們可能會在完成或最終無法完成我們候選產品的開發和商業化過程中產生額外的成本或遇到延遲。
我們在臨牀開發中有兩種候選產品。我們每個候選產品的失敗風險都很高。我們無法預測我們的候選產品何時或是否會在人體上證明有效或安全，或者是否會獲得監管部門的批准。在獲得監管部門批准銷售任何候選產品之前，我們必須完成臨牀前開發，然後進行廣泛的臨牀試驗，以證明我們的候選產品在人體上的安全性和有效性。我們還沒有完成任何候選產品的關鍵臨牀試驗。臨牀試驗可能無法證明我們的候選產品對人類是安全的，並對指定用途有效。例如，我們治療SCD的臨牀試驗階段候選藥物pociredir是一種胚胎外胚層發育或EED抑制劑。EED是PRC2複合體的成員，PRC2複合體也包括EZH2。EZH2類藥物中有經批准的產品，其經批准的標籤概述了安全風險，包括患惡性腫瘤的風險增加。如果pociredir與其他PRC2藥物具有類似的安全風險，這可能會影響其接受度。即使臨牀試驗成功，開發期間上市審批政策的變化、附加法規、法規或指南的制定或頒佈的變化，或針對每個提交的產品申請的監管審查的變化，都可能導致申請的批准或拒絕的延遲。
在我們可以開始候選產品的臨牀試驗之前，我們必須完成廣泛的臨牀前測試和研究，以支持我們計劃在美國和國外提交的IND和其他監管文件。我們不能確定我們的臨牀前測試和研究的及時完成或結果，也不能預測FDA或其他監管機構是否會接受我們提出的臨牀計劃，或者我們的臨牀前測試和研究的結果是否最終將支持我們當前或未來候選產品的進一步開發。因此，我們不能確保我們能夠在我們預期的時間表上提交IND或類似的臨牀前計劃申請，我們也不能確保IND或類似申請的提交將導致FDA或其他監管機構允許臨牀試驗開始或繼續。例如，在2023年2月，FDA對我們治療SCD的Pociredir實施了臨牀擱置。我們努力工作，儘快解決擱置問題，2023年8月，FDA解除了臨牀擱置。候選產品將接受持續的臨牀前安全性研究，這些研究可能與我們的臨牀測試同時進行。這些安全性研究的結果可能會推遲未來臨牀試驗的啟動或登記，並可能影響我們繼續進行臨牀試驗的能力。
臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要數年時間才能完成，而且結果還不確定。我們不能保證任何臨牀試驗將按計劃進行或按計劃完成，或者根本不能保證。例如，我們修訂了我們的SCD臨牀試驗中Pociredir的納入和排除標準，以解決FDA強制實施的臨牀擱置，並且在招募符合更新的更嚴格標準的患者方面遇到了一些困難。雖然我們正在擴大我們的臨牀試驗地點，包括美國以外的地區，以確定符合新標準的合適患者，但我們是否會成功完成修訂後的臨牀試驗還不確定。一項或多項臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段，這可能是由多種因素造成的，包括但不限於研究設計的缺陷、劑量選擇問題、安慰劑效應、患者登記標準以及未能證明良好的安全性或有效性特徵。臨牀前試驗和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後來的臨牀試驗的成功，臨牀試驗的初步或中期結果也不一定能預測最終結果。例如，我們的候選產品可能無法在臨牀開發中顯示出預期的安全性和有效性，儘管在臨牀前研究中取得了積極的結果，或者已經成功地通過了初步臨牀試驗。缺乏臨牀益處可能是由於劑量不足或其他原因。製藥和生物技術行業的許多公司在後期臨牀試驗中遭遇了重大挫折，即使在臨牀前試驗和早期臨牀試驗中取得了令人振奮的結果，我們也不能確定我們不會面臨類似的挫折。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得其產品的營銷批准。此外，如果我們的任何候選產品未能在任何臨牀試驗中證明安全性和有效性，可能會對我們其他候選產品的觀感產生負面影響，和/或導致FDA或其他監管機構在批准我們的任何候選產品之前要求進行額外的測試。
正如我們在截至2023年12月31日的10-k表格年度報告或2023年年報中的第1項“業務-許可與合作--與葛蘭素史克的參考權和許可協議”中所述，我們已與葛蘭素史克的關聯公司簽訂了經修訂的參考權和許可協議。儘管葛蘭素史克最初在近3,600名受試者中評估了洛姆帕莫特，但葛蘭素史克沒有評估洛斯拉帕莫特在FSHD或任何其他肌肉營養不良症中的治療效果，這些試驗中的大多數受試者給予的劑量低於我們每天兩次15毫克的計劃劑量。
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因此，葛蘭素史克洛斯帕莫特臨牀試驗產生的安全性數據可能不能預測或指示我們的臨牀試驗結果。同樣，儘管我們認為葛蘭素史克臨牀試驗的安全性數據可能在一定程度上支持losmapimod的安全性數據庫，但葛蘭素史克每天兩次評估有限數量的受試者，劑量為15毫克。
在臨牀試驗期間或臨牀試驗的結果中，我們可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會推遲或阻止我們獲得上市批准或將我們的候選產品商業化，包括：
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例如，為了應對新冠肺炎疫情，我們ReDUX4試驗的臨牀試驗地點暫時推遲了與試驗相關的活動，影響了我們的臨牀試驗執行計劃，我們不能確定我們未來不會面臨其他推遲或類似的困難。此外，在2023年2月，FDA對我們在SCD中使用的Pociredir實施了臨牀暫停，這暫停了我們的臨牀試驗，直到FDA在2023年8月取消了臨牀暫停。
如果我們被要求對我們的候選產品進行超出我們目前預期的額外臨牀試驗或其他測試，如果我們無法成功完成我們候選產品的臨牀試驗或其他測試，如果這些試驗或測試的結果不呈陽性或僅為輕微陽性，或者如果存在安全問題，我們可能會：
如果我們在測試或獲得市場批准方面遇到延誤，我們的產品開發成本也會增加。我們不知道我們的任何臨牀前研究或臨牀試驗是否會按計劃開始，是否需要重組，或是否會如期完成，或者根本不知道。我們還可能決定更改一個或多個臨牀試驗的設計或方案，包括增加更多的患者或手臂，這可能會導致成本和費用的增加和/或延遲。重大的臨牀前研究或臨牀試驗延遲也可能縮短我們擁有將候選產品商業化的獨家權利的任何期限，或允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，並削弱我們成功將候選產品商業化的能力，並可能損害我們的業務和運營結果。
由於我們正在開發一些用於治療臨牀經驗有限的疾病的候選產品，在某些情況下，使用新的終點或方法，FDA或其他監管機構可能不會考慮我們臨牀試驗的終點來預測或提供臨牀上有意義的結果。
目前還沒有批准用於治療FSHD的療法，也可能沒有批准用於治療我們試圖解決或未來可能解決的疾病的根本原因的治療方法。因此，作為治療這些疾病的新穎性的一部分，設計和進行用於治療這些疾病的一種或多種候選產品的臨牀試驗可能需要更長的時間、更高的成本或效率較低。在某些情況下，我們可能會使用新的或新的端點或方法，例如RWS，據我們所知，這些端點或方法尚未被證明可以註冊。FDA和其他監管機構已表示支持將RWS作為主要終點，並從次要終點獲得其他適當的支持性數據。然而，這樣的監管機構可能不會認為我們的臨牀試驗(S)的終點提供了臨牀上有意義的結果，即使我們認為這樣的結果在臨牀上有意義。例如，雖然我們已經與監管機構會面，討論了用於FSHD的洛司帕莫德的REACH試驗設計和註冊策略，包括我們為REACH建議的終點，但監管機構可能需要額外的數據來支持RWS功能主要終點，以批准用於FSHD的洛斯帕莫德。
即使FDA確實發現我們的主要終點得到了充分的驗證和臨牀意義，在我們可能為我們的候選產品進行的任何關鍵或其他臨牀試驗中，我們也可能無法達到預先指定的終點的規模、持續時間或統計意義程度。即使我們確實達到了主要終點，我們的試驗也可能產生不可預測的結果，或者與試驗中其他更傳統的療效終點的結果不一致。FDA還可以在解釋臨牀試驗數據時將相當大的權重賦予其他療效終點，這樣即使我們在主要終點上取得了統計上顯著的結果，FDA也可能會認為未能顯示出對我們的次要療效終點有統計上顯著的影響，這就是對藥物療效的質疑。FDA還會權衡產品的益處和風險，FDA可能會在安全性的背景下將療效結果視為不支持批准。歐洲和其他國家的其他監管機構可能會對這些終端做出類似的結論。
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如果我們在臨牀試驗的患者登記過程中遇到延遲或困難，我們收到必要的監管批准可能會被推遲或阻止。
確定並使患者有資格參與並完成我們候選產品的臨牀試驗對我們的成功至關重要。臨牀試驗的成功和及時完成要求我們招募足夠數量的患者，這些患者既符合登記標準，又在試驗結束前一直留在試驗中。例如，在我們的pociredir 1b期試驗中，儘管我們在初始隊列中招募了6名受試者，但截至初始數據截止日期，只有3名受試者仍可進行評估。隨後，我們修改了研究方案以監測受試者的依從性。然而，如果這樣的協議不能提高遵從性和合規性，我們可能無法生成有意義的數據。此外，如果我們無法找到並招募足夠數量的合格患者參加FDA或美國以外類似監管機構所要求的這些試驗，我們可能無法啟動或繼續對我們的候選產品進行臨牀試驗。我們修改了我們的臨牀試驗Pociredir在SCD中的設計，以解決FDA強加的臨牀擱置問題，並且不能確定我們是否會成功地完成修訂後的設計的臨牀試驗，其中包括更新的納入和排除標準，從而縮小了符合條件的患者集，這使得招募變得困難，儘管為此類試驗開放了許多站點。由於我們主要關注基因定義的罕見疾病，我們可能難以招募足夠數量的合格患者。
患者入選受到各種其他因素的影響，包括：
我們無法找到並招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗，將導致重大延誤，可能需要我們完全放棄一項或多項臨牀試驗，並可能推遲或阻止我們獲得必要的監管批准。
我們臨牀試驗的登記延遲可能會導致我們候選產品的開發成本增加，這將導致我們公司的價值下降，並限制我們獲得額外融資的能力。
如果在我們的候選產品的開發過程中發現了嚴重的不良事件或不可接受的副作用，我們可能需要放棄或限制我們的一些候選產品的開發。
如果我們的候選產品與臨牀試驗中的嚴重不良事件或不良副作用有關，或者具有臨牀試驗或臨牀前測試中意想不到的特徵，我們可能需要放棄它們的開發，或者將其開發限制在更狹窄的用途或子羣中，在這些人羣中，從風險效益的角度來看，嚴重不良事件、不良副作用或其他特徵不那麼普遍、不那麼嚴重或更容易接受。
例如，2023年2月，FDA根據非臨牀毒理學研究中觀察到的血液系統惡性腫瘤，將我們的Pociredir IND臨牀擱置。我們儘可能努力地解決FDA的擔憂，包括FDA要求提供有關SCD患者羣體的信息，以及FDA要求提供信息以確定可能在健康志願者中進行的任何進一步研究的潛在風險。儘管FDA在2023年8月解除了臨牀限制，但我們不能保證接受普昔地爾治療的患者未來不會發展為血液系統惡性腫瘤或其他不良事件。我們也不能保證在惡性血液病的臨牀前研究中不會出現額外的觀察結果或其他不良事件。如果這些額外的不良事件
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如果出現，我們的臨牀研究的進一步進展可能會停止或推遲，我們可能得不到監管部門對pociredir的批准。即使我們獲得監管機構對pociredir的批准，我們的標籤可能會受到限制和/或市場對我們產品的接受度可能會降低，我們pociredir計劃的商業潛力可能會受到實質性的負面影響。
在藥物開發中，許多在早期或臨牀試驗中最初顯示出希望的化合物後來被發現會引起副作用，延緩或阻止化合物的進一步發展。
此外，如果我們的臨牀試驗結果顯示不可接受的副作用，我們、FDA或我們研究機構的IRBs可以暫停或終止我們的臨牀試驗，或者FDA或類似的外國監管機構可以命令我們停止臨牀試驗或拒絕批准我們的任何或所有目標適應症的候選產品。與治療相關的副作用也可能影響患者招募或入選患者完成任何臨牀試驗的能力。如果我們選擇或被迫暫停或終止我們候選產品的任何臨牀試驗，該候選產品的商業前景將受到損害，我們從該候選產品產生產品收入的能力將被推遲或取消。這些情況中的任何一種都可能對我們的業務造成實質性損害。
如果我們的任何候選產品獲得了上市批准，而我們或其他人後來發現該藥物的效果不如之前認為的那樣有效，或者導致了以前沒有發現的不良副作用，我們銷售該藥物的能力可能會受到影響。
我們候選產品的臨牀試驗是在精心定義的同意進入臨牀試驗的患者子集中進行的。因此，我們的臨牀試驗可能會顯示候選產品的明顯正面效果大於實際正面效果(如果有的話)，或者無法識別不良副作用。如果我們的一個或多個候選產品獲得了監管部門的批准，而我們或其他人後來發現它們的效果不如之前認為的那樣有效，或者造成了不良的副作用，可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括：
這些事件中的任何一種都可能阻止我們實現或保持市場對特定候選產品的接受程度，如果獲得批准，可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況和運營結果。
我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。
由於我們的財務和管理資源有限，我們正專注於罕見的神經肌肉、肌肉、血液和中樞神經系統疾病的研究和開發。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他跡象的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來研發計劃以及特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品有價值的權利，而在這種情況下，保留該候選產品的獨家開發權和商業化權利對我們更有利。如果不能成功地配置資源或利用戰略，將對我們的業務產生不利影響。
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我們正在歐洲、英國和加拿大對FSHD患者進行洛斯帕莫特的臨牀試驗，目前計劃在美國以外的地點為我們的候選產品進行更多的臨牀試驗，FDA可能不接受在這些地點進行的試驗數據。
我們目前正在進行3期臨牀試驗，我們的2b期臨牀試驗的開放標籤擴展，以及我們在歐洲、英國和加拿大進行的洛斯帕莫特在FSHD患者中的第二階段開放標籤臨牀試驗的開放標籤擴展。我們還可能在美國以外進行更多的臨牀試驗。儘管FDA可以接受在美國境外進行的臨牀試驗的數據，但這些數據的接受取決於FDA施加的條件。例如，臨牀試驗必須精心設計和進行，並由合格的研究人員按照道德原則進行。試驗人羣還必須充分代表美國人口，數據必須以FDA認為具有臨牀意義的方式適用於美國人口和美國醫療實踐。此外，雖然這些臨牀試驗受制於適用的當地法律，但FDA是否接受數據將取決於其確定試驗是否也符合所有適用的美國法律和法規，包括良好的臨牀實踐，以及FDA驗證數據的能力。如果FDA不接受我們在美國境外進行的任何試驗的數據，很可能會導致需要額外的試驗，這將是昂貴和耗時的，可能會推遲或永久停止我們對適用候選產品的開發。
與我們的候選產品商業化相關的風險
即使我們的任何候選產品獲得市場批准，也可能無法達到醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人對商業成功所需的市場接受度，而且我們任何候選產品的市場機會，如果獲得批准，可能比我們估計的要小。
如果我們的任何候選產品獲得市場批准，它可能仍無法獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的足夠市場接受度。教育醫療界和第三方付款人瞭解我們的候選產品的好處可能需要大量資源，而且可能不會成功。如果我們的候選產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入，我們也可能無法盈利。如果我們的候選產品獲準用於商業銷售，市場對其的接受程度將取決於許多因素，包括：
我們對候選產品的潛在市場機會的評估是基於我們從行業出版物和研究、調查和第三方進行的研究中獲得的行業和市場數據，其中一項是我們委託進行的。行業出版物和第三方研究、調查和研究一般表明，它們的信息是從據信可靠的來源獲得的，儘管它們不保證此類信息的準確性或完整性。雖然我們相信這些行業出版物和第三方研究、調查和研究是可靠的，但我們沒有獨立核實這些數據。我們對候選產品的潛在市場機會的估計包括基於我們的行業知識、行業出版物和第三方研究、調查和研究的幾個關鍵假設，這些假設可能基於小樣本，未能準確反映市場機會。雖然我們相信我們的內部假設是合理的，但沒有獨立消息來源證實這些假設。如果我們的任何假設或估計，或這些出版物、研究、調查或研究被證明是不準確的，那麼我們任何候選產品的實際市場可能比我們預期的要小，因此我們的產品收入可能會受到限制，我們可能更難實現或保持盈利。
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如果我們無法建立銷售、營銷和分銷能力，或與第三方達成銷售、營銷和分銷協議，如果我們的候選產品獲得批准，我們可能無法成功將其商業化。
我們沒有銷售或營銷基礎設施，也沒有銷售、營銷或分銷醫藥產品的經驗。為了使我們已獲得上市批准的任何產品取得商業成功，我們需要建立一個銷售、營銷和分銷組織，要麼是我們自己，要麼是通過與第三方的合作或其他安排。
儘管我們最近簽署了賽諾菲協議，可能會在美國以外的地方將洛莫帕莫特商業化，但我們保留了我們在美國候選產品的權利。因此，在未來，我們希望建立一個專注的、專業的銷售和營銷基礎設施，以便在我們的一些候選產品獲得批准後，在美國進行營銷。建立我們自己的銷售、營銷和分銷能力涉及風險。例如，招聘和培訓一支銷售隊伍既昂貴又耗時，可能會推遲任何產品的發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選產品的商業發佈因任何原因而推遲或沒有發生，我們將過早或不必要地產生這些商業化費用。這些努力可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員，我們的投資將會損失。
可能會阻礙我們自己將產品商業化的因素包括：
如果我們無法建立自己的銷售、營銷和分銷能力，而我們與第三方達成協議來提供這些服務，我們的產品收入和我們的盈利能力(如果有的話)可能會低於我們營銷、銷售和分銷我們自己開發的任何產品。此外，儘管我們與賽諾菲就losmapimod在美國以外的地區達成了協議，但我們可能無法成功地與第三方達成額外的安排，以銷售、營銷和分銷我們的其他候選產品，或者可能無法以我們可以接受的條款這樣做。我們很可能對這樣的第三方几乎沒有控制權，他們中的任何一方都可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們的產品。如果我們不能成功地建立銷售、營銷和分銷能力，無論是我們自己還是與第三方合作，我們都不會成功地將我們的候選產品商業化。
我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人比我們更成功地發現、開發或商業化產品。
新藥產品的開發和商業化競爭激烈。我們目前的候選產品面臨競爭，未來我們可能尋求開發或商業化的任何候選產品也將面臨來自世界各地主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司的競爭。目前有許多大型製藥和生物技術公司營銷和銷售產品，或正在開發用於治療我們正在開發產品候選的許多疾病適應症的產品。其中一些具有競爭力的產品和療法是基於與我們的方法相同或相似的科學方法，而另一些則基於完全不同的方法。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構和其他公共和私人研究組織，這些組織開展研究、尋求專利保護併為研究、開發、製造和商業化建立合作安排。
例如，我們知道臨牀開發中的幾種候選產品可能與我們可能成功開發和商業化的候選產品具有競爭力。見《2023年年報》項目1《商業競爭》。
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如果我們的競爭對手開發和商業化比我們可能開發的任何產品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的產品，我們的商業機會可能會減少或消失。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA或其他監管機構對其產品的批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。例如，2023年12月，FDA批准了CASGEVY(Exagamlobgene Autemcel)和LYFGENIA(Lovotieglogene Autemcel)，這是治療SCD的第一種基於細胞的體外基因療法。CASGEVY還被FDA批准用於治療輸血依賴型β-地中海貧血。此外，在許多情況下，我們的競爭能力可能會受到保險公司或其他尋求鼓勵使用仿製藥的第三方付款人的影響。如果我們的候選產品獲得市場批准，我們預計它們的定價將顯著高於競爭對手的仿製藥。
與我們相比，我們正在競爭或未來可能競爭的許多公司在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷批准產品方面擁有更多的財務資源和專業知識。
製藥和生物技術行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。規模較小的公司和其他初創公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些第三方在招聘和留住合格的科學和管理人員、建立臨牀試驗場地和臨牀試驗的患者登記，以及在獲取與我們的計劃互補或必要的技術方面與我們競爭。
如果我們的候選產品的市場機會比我們認為的要小，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。由於我們候選產品的某些目標患者羣體很小，而可尋址的患者羣體甚至更少，我們必須能夠成功識別患者並佔據相當大的市場份額，以實現盈利和增長。
我們的研究和產品開發主要集中在基因定義的罕見疾病的治療上。鑑於患有我們目標的罕見疾病的患者數量很少，我們繼續成功地識別患有這些罕見疾病的患者，這對我們的增長和盈利能力至關重要。我們對患有這些疾病的人數以及有可能從我們的候選產品治療中受益的這些疾病患者子集的預測都是基於我們的信念和估計。這些估計來自各種來源，包括科學文獻、診所調查、患者基金會或我們進行的市場研究，可能被證明是不正確的或包含錯誤。新的研究可能會改變這些疾病的估計發病率或流行率。患者數量可能會比預期的要少。識別我們尋求治療的疾病的患者的努力還處於早期階段，我們無法準確預測可能獲得治療的患者數量。此外，我們每個候選產品的潛在可尋址患者羣體可能有限，或者可能無法接受我們的候選產品的治療，新患者可能變得越來越難以識別或接觸，這將對我們的運營結果和業務產生不利影響。此外，即使我們為我們的候選產品獲得了相當大的市場份額，因為我們正在評估的許多指標的潛在目標人羣非常少，儘管我們獲得瞭如此巨大的市場份額，我們也可能永遠不會實現盈利。
我們正在評估的一些適應症的目標患者人羣相對較少，目前還沒有針對我們的一些目標適應症的護理治療標準，如FSHD。因此，我們候選產品的定價和報銷如果獲得批准，將是不確定的，但必須足以支持商業基礎設施。如果我們無法獲得足夠的報銷水平，我們成功營銷和銷售我們的候選產品的能力將受到不利影響。
我們依賴，並預計將繼續依賴CMO來生產我們的候選產品。如果我們無法達成預期的安排，或者如果這些組織不能滿足我們的供應要求，我們候選產品的開發和/或商業化可能會被推遲。
我們沒有任何製造設施，並依賴，並預計將繼續依賴第三方生產我們候選產品的臨牀用品，如果獲得適用的監管機構批准上市，我們預計將依賴第三方生產我們產品的商業用品，以及包裝、滅菌、儲存、分銷和其他生產物流。如果我們無法按照我們預期的條款或時間表達成此類安排，我們候選產品的開發和/或商業化可能會被推遲。
如果這些第三方未能按照法規要求成功履行其合同職責、在預期期限內完成或製造我們的候選產品，如果我們與此等各方之間存在分歧，或者如果此等各方無法擴展能力以支持我們獲得市場批准的任何候選產品的商業化，則我們可能無法滿足或可能延遲生產足夠的候選產品以滿足我們的供應要求，或者我們可能被迫自己製造材料，而我們可能沒有能力或資源，或與其他製造商達成協議，而我們可能無法以合理的條款做到這一點。如果真的有的話。在任何一種情況下，隨着我們建立替代供應來源，我們的臨牀試驗供應可能會顯著延遲。在某些情況下，所需的技術技能
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製造我們的產品或候選產品可能是原始製造商獨有的或專有的，我們可能會遇到困難，或者可能存在合同限制，禁止我們將此類技能轉讓給備用或替代供應商，或者我們可能根本無法轉讓此類技能。
此外，如果我們因任何原因被要求更換製造商，我們將被要求核實新制造商是否擁有符合質量標準和所有適用法規的設施和程序。我們還需要驗證，例如通過製造可比性研究，任何新的製造工藝都將根據之前提交給FDA或其他監管機構的規格生產我們的候選產品。與新制造商驗證相關的延遲可能會對我們及時或在預算內開發候選產品或將產品商業化的能力產生負面影響。此外，製造商可以擁有該製造商獨立擁有的與我們的候選產品的製造相關的技術。這將增加我們對這些製造商的依賴，或要求我們從這些製造商那裏獲得許可證，以便讓另一家制造商生產我們的候選產品。此外，製造商的變化通常涉及製造程序和工藝的變化，這可能要求我們在臨牀試驗中使用的先前臨牀供應與任何新制造商的供應之間進行過渡性研究。我們可能不能成功地證明臨牀用品的可比性，這可能需要進行額外的臨牀試驗。這些設施還可能受到自然災害的影響，如洪水或火災，以及公共衞生問題(例如，新冠肺炎等傳染病的爆發)，或者此類設施可能面臨製造問題，如污染或在對此類設施進行監管檢查後的監管擔憂。
我們的第三方製造商將接受FDA的檢查和批准，然後我們才能開始製造和銷售我們的任何候選產品，之後將不時接受FDA的檢查。如果我們的第三方製造商未能通過此類檢查並以其他方式圓滿完成FDA對我們候選產品的批准方案，可能會導致監管行動，如發佈FDA Form 483的觀察通知、警告信或禁令或吊銷運營許可證。
由於產能限制或原料或原料藥市場的延遲或中斷，包括我們的競爭對手或其他公司購買此類原料或原料藥所導致的短缺，我們或我們的第三方製造商可能還會遇到生產我們的候選產品所需的原材料或原料藥的短缺，這些原料或原料藥的數量需要我們的臨牀試驗所需的數量，或者，如果我們的候選產品獲得批准，足夠的數量用於商業化或滿足需求的增加。如果我們或我們的第三方製造商未能獲得生產足夠數量的我們候選產品所需的原材料或原料藥，可能會對我們的業務產生重大不利影響。
我們對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本或質量獲得足夠數量的候選產品或產品或此類數量的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。
我們沒有任何生產設施。儘管我們相信我們已經從葛蘭素史克獲得了足夠的losmapimod片劑來完成我們正在進行的用於治療FSHD的losmapimod的臨牀試驗，但我們不能確定我們正確地估計了我們的藥物產品和原料藥的需求，或者該藥物產品或原料藥在我們想要使用之前不會過期。我們還聘請了CMO來準備我們自己的原料藥，並生產洛斯帕莫片。儘管我們相信我們已經生產了足夠的洛斯帕莫特片劑來完成我們的第三階段註冊試驗，但我們不能確定我們正確地估計了我們的藥物產品和原料藥的需求，或者這些藥物產品或原料藥在我們想要使用它之前不會過期，或者我們是否能夠履行我們根據賽諾菲協議供應洛司帕莫特的承諾。此外，儘管我們相信我們已經從CMO那裏獲得了足夠數量的pociredir，用於完成我們的SCD 1b期臨牀試驗，但我們不能確保正確估計了我們的藥物產品需求，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發努力。
我們預計未來的臨牀試驗以及臨牀前和臨牀試驗候選產品的生產都將依賴第三方。我們還希望依賴第三方製造商或第三方合作伙伴來生產我們或我們的合作伙伴獲得市場批准的任何其他候選產品的商業供應。這種對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本或質量獲得足夠數量的候選產品或產品或此類數量的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。
我們的候選產品和我們可能開發的任何產品都可能與其他候選產品和產品競爭製造設施。在cGMP法規下運營的製造商數量有限，可能有能力為我們製造產品。
我們現有或未來製造商的任何業績失敗都可能推遲臨牀開發或營銷批准。我們目前沒有多餘供應的安排，也沒有大量毒品物質的來源。如果我們未來的合同製造商不能按約定履行合同，我們可能會被要求更換這些製造商。儘管我們相信有幾個潛在的替代製造商可以生產我們的候選產品，但在確定和鑑定任何此類替代產品時，我們可能會產生額外的成本和延遲。
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我們目前和預期未來對他人生產我們的候選產品或產品的依賴可能會對我們未來的利潤率和我們將任何及時和有競爭力地獲得營銷批准的產品商業化的能力產生不利影響。
即使我們能夠將任何候選產品商業化，這些產品也可能會受到不利的定價法規、第三方保險或報銷做法或醫療改革舉措的約束，這可能會損害我們的業務。
管理新藥產品上市審批、定價、覆蓋範圍和報銷的規定因國家而異。當前和未來的立法可能會大幅改變審批要求，這可能會涉及額外的成本，並導致獲得批准的延遲。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從批准營銷或產品許可後開始。在一些外國市場，處方藥定價即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們可能會獲得產品在特定國家/地區的營銷批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲我們的產品的商業發佈，可能會推遲很長時間，並對我們在該國家/地區銷售該產品所能產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回在一個或多個候選產品上的投資的能力，即使我們的候選產品獲得了市場批准。見《2023年年度報告》項目1《企業-政府監管和產品審批--醫藥保險覆蓋和醫療改革》。
我們成功地將任何候選產品商業化的能力還將在一定程度上取決於政府衞生行政當局、私人健康保險公司和其他組織為這些產品和相關治療提供的保險範圍和足夠的補償。政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物並建立報銷水平。美國醫療保健行業和其他地方的一個主要趨勢是成本控制。政府當局和第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。越來越多的第三方付款人要求製藥公司在標價的基礎上向他們提供預定的折扣，並對醫療產品的定價提出挑戰。我們商業化的任何產品都可能無法獲得保險和報銷，即使有，報銷水平也可能不令人滿意。報銷可能會影響我們獲得市場批准的任何候選產品的需求或價格。為我們的產品獲得並維持足夠的報銷可能很困難。我們可能被要求進行昂貴的藥物經濟學研究，以證明覆蓋範圍和報銷或相對於其他療法的報銷水平。如果沒有覆蓋範圍和足夠的報銷，或者報銷僅限於有限的級別，我們可能無法成功地將我們獲得營銷批准的任何候選產品商業化。第三方付款人的承保範圍和報銷可能取決於許多因素，包括第三方付款人對產品使用情況的確定：
在獲得新批准的藥物的承保和報銷方面可能會有很大的延遲，承保範圍可能比FDA或美國以外的類似監管機構批准的藥物用途更為有限。此外，獲得保險和報銷的資格並不意味着在所有情況下，或以涵蓋我們成本的費率支付藥物，包括研究、開發、製造、銷售和分銷費用。新藥的臨時報銷水平（如適用）也可能不足以支付我們的費用，並且可能不會永久化。報銷率可能會因藥物的使用和臨牀使用環境而異，也可能會基於已經為較低成本藥物設定的報銷水平，也可能納入其他服務的現有支付中。政府醫療保健計劃或私人支付者要求的強制性折扣或回扣，以及未來任何放寬目前限制從可能以低於美國價格銷售的國家進口藥物的法律，可能會降低藥物的淨價。第三方支付者通常依賴於醫療保險覆蓋政策和支付限制來制定自己的報銷政策。我們無法就我們開發的任何獲批准的產品迅速從政府資助和私人付款人獲得保險和足夠的償還率，可能會對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況造成重大不利影響。
不能保證我們的候選產品，即使它們被批准在美國或其他國家/地區銷售，也不能保證我們的候選產品在醫學上是合理的，對於特定的適應症或第三方付款人來説是必要的，也不能保證第三方付款人提供的保險範圍和足夠的報銷水平，或者第三方付款人的報銷政策不會對我們銷售我們的候選產品的盈利能力產生不利影響。
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我們未來的增長在一定程度上取決於我們打入海外市場的能力，在那裏我們將受到額外的監管負擔和其他風險和不確定性的影響，如果這些風險和不確定性成為現實，可能會損害我們的業務。
我們未來的盈利能力將在一定程度上取決於我們在美國和歐盟以外的市場上將我們的候選產品商業化的能力。如果我們將我們的候選產品在國外市場商業化，我們將面臨額外的風險和不確定因素，包括：
如果與這些不確定性中的任何一個相關的風險成為現實，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
針對我們的臨牀試驗和產品責任訴訟可能會轉移我們的資源，並可能導致我們承擔重大責任，並限制我們可能開發的任何產品的商業化。
我們面臨着與在人體臨牀試驗中測試我們的候選產品相關的固有的臨牀試驗和產品責任暴露的風險，如果我們將我們可能開發的任何產品商業化銷售，我們將面臨更大的風險。雖然我們目前沒有被批准用於商業銷售的產品，但我們目前和未來在臨牀試驗中使用的候選產品，以及未來任何經批准的產品的銷售，可能會使我們面臨責任索賠。這些索賠可能是由使用該產品的患者、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售此類產品的人提出的。如果我們不能成功地針對我們的候選產品或產品造成傷害的索賠為自己辯護，我們將招致重大責任。無論是非曲直或最終結果，賠償責任可能導致：
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我們目前總共持有1,000萬美元的臨牀試驗責任保險，每個事件的上限為1,000萬美元，這可能不足以支付我們可能產生的所有責任。隨着我們擴大我們的臨牀試驗或如果我們開始將我們的候選產品商業化，我們可能需要增加我們的保險覆蓋範圍。保險範圍越來越貴。我們可能無法以合理的費用或足夠的金額維持保險範圍，以應付可能出現的任何責任。如果一項成功的臨牀試驗或產品責任索賠或一系列索賠因未投保的負債或超過投保的負債而向我們提出，我們的資產可能不足以支付此類索賠，我們的業務運營可能會受到損害。
與我們依賴第三方相關的風險
我們依賴並預計將繼續依賴第三方進行我們的臨牀試驗，這些第三方的表現可能不令人滿意，包括無法在截止日期前完成此類試驗，這可能會損害我們的業務。
我們目前依靠第三方合同CRO進行臨牀試驗。我們計劃依靠第三方CRO或第三方研究協作來進行任何未來的臨牀試驗。我們不打算對我們的其他候選產品進行獨立的臨牀試驗。我們預計將繼續依賴第三方，如CRO、臨牀數據管理組織、醫療機構和臨牀研究人員來進行我們的臨牀試驗。這些協議可能會因各種原因而終止，包括第三方未能履行。如果我們需要達成替代安排，我們的產品開發活動可能會被推遲。
我們對這些第三方的研發活動的依賴將減少我們對這些活動的控制，但不會減輕我們的責任。
如果這些第三方不能按照法規要求或我們規定的規程成功履行合同職責、在預期期限內完成或進行我們的臨牀試驗，我們將無法獲得或可能延遲獲得我們候選產品的營銷批准，並且我們將無法或可能延誤我們成功開發和商業化我們候選產品的努力。此外，這些第三方也可能與其他實體有關係，其中一些可能是我們的競爭對手。
我們還依賴，並預計將繼續依賴其他第三方為我們的臨牀試驗儲存和分發藥品供應。我們經銷商的任何業績失誤都可能推遲我們候選產品的臨牀開發或營銷批准，或者我們產品的商業化，產生額外的損失，並剝奪我們潛在的產品收入。
我們已經並可能在未來與第三方合作，以發現、開發或商業化我們的候選產品。如果我們的合作不成功，我們可能無法利用這些候選產品的市場潛力，我們的業務可能會受到不利影響。
我們與賽諾菲(涉及在美國境外商業化洛司帕莫特)和MyoKardia(針對某些基因定義的心肌病)有合作和許可協議。我們未來可能會與第三方就我們其他現有或未來的候選產品達成額外的開發、分銷或營銷安排。我們在任何此類銷售、營銷、分銷、開發、許可或更廣泛的合作安排方面可能的合作伙伴包括大中型製藥公司、地區性和全國性製藥公司以及生物技術公司。這些第三方協議，包括我們最近與賽諾菲達成的協議，通常不能讓我們能夠控制我們的合作者投入到我們候選產品的開發或商業化的資源的數量和時間。我們從這些安排中創造收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力和努力。
我們進行的合作，包括我們與MyoKardia和賽諾菲的合作，可能不會成功，任何成功都將在很大程度上取決於這些合作者的努力和活動。協作會帶來許多風險，包括以下風險：
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協作協議可能不會以最有效的方式導致候選產品的開發或商業化，或者根本不會。如果我們進行的任何合作沒有導致產品的成功開發和商業化，或者如果我們的一個協作者終止了與我們的協議，我們可能不會根據該合作獲得任何未來的研究資金、里程碑或版税付款。如果我們沒有收到我們根據這些協議預期的資金，我們候選產品的開發可能會被推遲，我們可能需要額外的資源來開發我們的候選產品。此處描述的所有與產品開發、監管審批和商業化相關的風險也適用於我們的合作者的活動。
此外，在其對我們的合同義務的約束下，如果我們的合作者參與業務合併，則該合作者可能會淡化或終止經我們許可的任何候選產品的開發或商業化。例如，2020年11月，在我們簽訂MyoKardia合作協議後，MyoKardia被百時美施貴寶公司收購。百時美施貴寶公司可能決定重新確定MyoKardia的開發計劃的優先順序，從而停止努力開發我們的計劃和/或導致MyoKardia與我們之間的協議終止。如果我們的合作者終止了與我們的協議，我們可能會發現更難吸引新的合作者，我們在商業和金融界的看法可能會受到不利影響。
如果我們不能建立或維持合作，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃，我們的業務可能會受到不利影響。
對於我們的一些候選產品，我們可能會決定與製藥或生物技術公司合作，開發這些候選產品並進行潛在的商業化。例如，我們最近與賽諾菲達成了一項合作和許可協議，根據某些知識產權授予賽諾菲獨家許可證，將losmapimod在美國以外的地方商業化。此外，在2020年7月，我們與MyoKardia簽訂了一項合作和許可協議，以確定和驗證潛在的生物靶點，用於潛在的治療某些基因定義的
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心肌病。我們在尋找合適的合作伙伴方面面臨着激烈的競爭，一些更成熟的公司可能也在尋求授權或獲得我們認為有吸引力的第三方知識產權的戰略。這些老牌公司由於其規模、財務資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，可能比我們具有競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。我們是否就合作達成最終協議，除其他外，將取決於我們對合作夥伴的資源和專長的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議合作伙伴對若干因素的評價。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果，FDA或美國境外類似監管機構批准的可能性，候選研究產品的潛在市場，製造和向患者交付此類候選產品的成本和複雜性，競爭產品的潛力，我們對技術所有權的不確定性，如果在不考慮挑戰的優點的情況下對這種所有權提出挑戰，可能存在的不確定性，以及一般的行業和市場狀況。協作者還可以考慮替代候選產品或技術，以獲得類似的可供協作的指示，以及這樣的協作是否會比我們與我們進行的協作對我們的候選產品更具吸引力。
根據現有或未來的許可協議，我們也可能受到限制，不能與潛在的合作者簽訂特定條款的協議。在我們與MyoKardia的合作下，我們被限制研究、開發、製造、商業化、使用或以其他方式利用以下任何化合物或產品：(A)協議中針對我們在進行治療、預防或診斷任何適應症的研究活動中確定的特定目標的化合物或產品；或(B)用於治療任何基因定義的心肌病的藥物，這些基因被證明與MyoKardia根據我們的合作選擇的目標調控的特定特定基因有關，在每種情況下，當我們按照研究計劃進行研究活動時，以及之後的一段指定時間內。此外，我們與賽諾菲的協議限制了我們在世界任何地方研究、開發、製造、商業化、使用或以其他方式開發任何結合或以其他方式調製P38A/b MAPK的化合物或產品的能力，美國的losmapimod除外。
協作的談判和記錄既複雜又耗時。此外，最近大型製藥和生物技術公司之間的業務合併數量很大，導致未來潛在合作伙伴的數量減少。
如果我們不能及時、按可接受的條款或根本不能與合適的合作伙伴達成協議，我們可能不得不縮減候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，推遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出，並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇自己資助和從事開發或商業化活動，我們可能需要獲得更多的專業知識和額外的資本，而這些可能是我們無法接受的條件或根本無法獲得的。如果我們未能達成合作，並且沒有足夠的資金或專業知識來開展必要的開發和商業化活動，我們可能無法進一步開發我們的候選產品或將其推向市場。
與我們的知識產權有關的風險
如果我們無法為我們的技術和候選產品獲得、維護、執行和保護專利保護，或者如果獲得的專利保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們類似或相同的技術和產品，我們成功開發和商業化我們的技術和候選產品的能力可能會受到不利影響。
我們的成功在很大程度上取決於我們是否有能力就我們開發的任何專有技術和候選產品獲得並保持對我們可能單獨和與他人共同擁有的知識產權的保護，或者可能從其他人那裏獲得許可，特別是在美國和其他國家/地區的專利。我們尋求通過在美國和海外提交與我們的業務重要的候選產品相關的專利申請，以及通過授權與我們的技術和候選產品相關的知識產權來保護我們的專有地位。如果我們無法獲得或保持對任何專有技術或候選產品的專利保護，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到嚴重損害。
專利訴訟過程昂貴、耗時和複雜，我們可能無法以合理的成本或及時提交、起訴、維持、辯護或許可所有必要或可取的專利申請。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。此外，在某些情況下，我們無權控制專利申請的準備、提交和起訴，或維護、執行和捍衞專利，包括我們從第三方許可的技術。因此，這些許可內的專利和申請不得以符合我們業務最佳利益的方式進行準備、提交、起訴、維護、辯護和執行。
製藥和生物技術公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。此外，專利保護的範圍不在
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美國不確定，外國的法律可能不會像美國的法律那樣保護我們的權利，反之亦然。例如，與美國法律相比，歐洲專利法對人體治療方法的專利性限制更多。對於擁有的和許可內的專利權，我們無法預測我們和我們的許可人目前正在尋求的專利申請是否會在任何特定司法管轄區作為專利發佈，或者任何已發佈專利的權利主張是否會提供足夠的保護，使其免受競爭對手的影響。此外，我們可能不知道可能與我們的候選產品相關的所有第三方知識產權。此外，科學文獻中發表的發現往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在申請18個月後才發表，或者在某些情況下根本不發表。因此，我們或我們的許可人都不能肯定地知道，我們或我們的許可人是第一個在我們現在或將來擁有或許可中的專利和專利申請中提出要求的發明的，或者是我們或我們的許可人第一個為該等發明申請專利保護的。因此，我們擁有和未授權的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。此外，我們擁有的和未獲許可的待決和未來專利申請可能不會導致頒發專利，從而保護我們的技術和候選產品的全部或部分，或有效地阻止其他公司將競爭技術和產品商業化。美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們專利的價值以及我們獲得、保護、維護、捍衞和執行我們專利權的能力，縮小我們專利保護的範圍，更廣泛地説，可能會影響或縮小我們專利權的價值或範圍。有關我們專利組合的信息，請參閲2023年年度報告中的項目1“商業-知識產權”。
此外，我們或我們的許可人可能受到第三方將現有技術提交給美國專利商標局(USPTO)的第三方預發行，或者參與反對、派生、撤銷、重新審查、各方之間的審查、授予後審查或挑戰我們的專利權或其他人的專利權的幹預程序。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍或使其無效，允許第三方將我們的技術或候選產品商業化並直接與我們競爭，而無需向我們付款，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化藥物。如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，它都可能阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。例如，雖然我們認為我們的美國專利中包含的特殊和一般權利要求為使用losmapimod治療FSHD的方法提供了保護，雖然我們也認為我們已發佈和未決的美國非臨時和臨時申請中包含的特殊和一般權利要求為pociredir的藥物成分和使用方法提供了保護，但第三方仍可以對此類要求提出質疑。如果任何此類索賠因任何原因被宣佈無效或無法執行，我們將失去寶貴的知識產權，我們阻止他人與我們競爭的能力也將受到損害。
此外，專利申請中要求的覆蓋範圍可以在專利發佈前大幅縮小，其範圍可以在專利發佈後重新解釋。即使我們擁有和授權的專利申請以專利的形式發佈，它們的發佈形式也不會為我們提供任何有意義的保護，阻止競爭對手與我們競爭，或以其他方式為我們提供任何競爭優勢。專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們擁有的和未授權的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。此類挑戰可能導致失去獨佔性或經營自由，或專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，從而限制我們阻止他人使用類似或相同技術和產品或將其商業化的能力，或限制我們的技術和候選產品的專利保護期限。即使最終結果對我們有利，此類訴訟也可能導致鉅額成本，並需要我們的管理層和員工花費大量時間。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。此外，我們的競爭對手可能能夠通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來繞過我們擁有或授權的專利。因此，我們擁有和授權的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們的任何候選技術和產品相似或相同的技術和產品商業化。
專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。
專利的壽命是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然失效時間通常是自其在美國最早的非臨時申請日期起20年。可能會有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使我們的候選產品獲得了專利，一旦專利有效期到期，我們可能會面臨來自競爭產品的競爭，包括仿製藥或生物仿製藥。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。例如，由葛蘭素史克授權的涵蓋losmapimod的物質組合物專利已經過期，不再是我們其他專利和專利申請未涵蓋的任何新用途的進入障礙。
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如果我們無法以商業上合理的條款從第三方獲得許可證，或未能履行我們在此類協議下的義務，我們的業務可能會受到損害。
我們可能需要使用第三方的專利或專有技術來商業化我們的產品，在這種情況下，我們將需要從這些第三方獲得許可。如果我們無法授權該等技術，或者我們被迫以不利的條款授權該等技術，我們的業務可能會受到重大損害。如果我們無法獲得必要的許可，我們可能無法開發或商業化受影響的候選產品，這可能對我們的業務造成重大損害，擁有該等知識產權的第三方可能會尋求禁止我們銷售的禁令，或要求我們承擔支付版税和/或其他形式的補償的義務。即使我們能夠獲得許可證，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠獲得與我們相同的技術。
如果我們無法獲得所需的第三方知識產權的權利或維持現有的知識產權，我們可能需要花費大量的時間和資源來重新設計我們的技術、候選產品或其製造方法，或開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上可能不可行。如果我們不能這樣做，我們可能無法開發或商業化受影響的技術和候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。
此外，如果我們未能履行許可協議下的義務，我們的交易對手可能有權終止這些協議，在這種情況下，我們可能無法開發、製造或營銷，或可能被迫停止開發、製造或營銷這些協議涵蓋的任何產品，或者可能面臨此類協議下的其他處罰。這種情況可能會對根據任何此類協議開發的候選產品的價值產生實質性的不利影響。終止這些協議或減少或取消我們在這些協議下的權利，或限制我們在符合我們業務利益的情況下自由轉讓或再許可我們在此類協議下的權利，可能會導致我們不得不談判條款較差的新協議或恢復協議，導致我們失去這些協議下的權利，包括我們對重要知識產權或技術的權利，或阻礙或延遲或禁止依賴此類協議的一個或多個候選產品的進一步開發或商業化。
根據我們目前的許可協議，我們可能沒有最終或唯一的決定權，決定我們是否能夠從最近成立的歐盟統一專利法院(UPC)中選擇退出我們的某些授權內的歐洲專利和專利申請。雖然我們的許可方已決定退出UPC，但我們不能保證我們在許可的歐洲專利和專利申請在選擇退出過程中會因不合規而受到質疑，如果成功，將被納入UPC的管轄範圍，我們也不能保證我們的許可方稍後會決定重新加入UPC。因此，我們不能確定我們的授權內的歐洲專利和專利申請不會屬於UPC的管轄範圍。根據UPC，一項歐洲專利將在許多歐洲國家有效並可強制執行。如果根據UPC對歐洲專利的有效性提出挑戰，如果成功，可能會導致許多歐洲國家失去專利保護，這可能會對我們的業務以及我們將我們的技術和候選產品商業化或授權的能力產生重大不利影響。
如果我們沒有根據《哈奇-瓦克斯曼法案》在美國和外國根據類似的立法獲得專利期延長，我們的業務可能會受到實質性的損害。
在美國，涵蓋FDA批准的藥物的專利期限可能有資格在專利到期後有限延長至多五年。除其他因素外，專利展期的長短與藥物接受監管審查的時間長短有關，但這種專利展期不能將專利的剩餘期限從產品批准之日起總共延長14年，並且只能延長一項符合條件的專利。歐洲和美國以外的某些其他司法管轄區也有類似的規定。如果我們的候選產品獲得FDA批准，我們預計將在適用的情況下申請專利期限延長，但不能保證適用的政府當局會同意我們對是否應批准此類延長以及即使批准了此類延長的長度的評估。我們可能不會在美國或任何其他國家/地區獲得延長專利期的許可，例如，由於未能在測試階段或監管審查過程中進行盡職調查、未能在適用的最後期限內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或未能滿足適用的要求。如果我們無法獲得任何專利期的延長，或者任何此類延長的期限比我們要求的要短，我們的競爭對手可能會在我們的專利權到期後獲得競爭產品的批准，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到重大損害。
此外，對於我們的許可專利，我們可能無權控制起訴，包括向美國專利商標局提交延長專利期的請願書。因此，如果我們的一項許可專利有資格延長專利期，我們可能無法控制是否向美國專利商標局提交或獲得延長專利期的請願書。
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有關於專利的詳細規則和要求，這些專利可能會提交給FDA，以便在橙書中列出。我們可能無法獲得涵蓋我們的候選產品的專利，這些候選產品包含一項或多項滿足橙皮書中上市要求的權利要求。即使我們提交了一項專利在橙皮書中上市，FDA可能會拒絕列出該專利，或者仿製藥製造商可能會對上市提出質疑。如果我們的候選產品之一獲得批准，並且涵蓋該候選產品的專利沒有列在橙色手冊中，ANDA申請人將不必向我們提供有關該專利的通知。有關專利法和專利保護的更多信息，請參見2023年年度報告中的第1項“商業-知識產權”。
我們頒發的歐洲專利可能受到UPC的管轄。
我們的歐洲專利和專利申請可能會在UPC中受到挑戰。我們決定將我們的歐洲專利和專利申請從UPC的管轄範圍中移除，即選擇退出。然而，如果不滿足某些手續和要求，我們的歐洲專利和專利申請可能會因不符合規定而受到質疑，並被置於UPC的管轄範圍內。我們不能確定我們的歐洲專利和專利申請將避免落入UPC的管轄範圍。根據UPC，授予的歐洲專利將在許多歐洲國家有效並可強制執行。雖然這種專利權將適用於許多歐洲國家，但根據UPC對歐洲專利的成功挑戰可能會導致許多歐洲國家失去專利保護。因此，根據《統一商標法》對歐洲專利的有效性和侵權問題進行的單一訴訟可能會導致許多歐洲國家的專利保護喪失，而不是在每個經過驗證的國家單獨進行，因為此類專利總是被裁決的。這種專利保護的喪失可能會對我們的業務以及我們將我們的技術和候選產品商業化或獲得許可的能力產生實質性的不利影響。
美國和其他司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護產品的能力。
美國專利法或專利法解釋的變化，包括專利改革立法，如《Leahy-Smith美國發明法》或《Leahy-Smith法案》，可能會增加我們擁有和授權專利申請的起訴以及我們擁有和授權專利的維護、執行或辯護的不確定性和成本。Leahy-Smith法案對美國專利法進行了一些重大修改。這些變化包括影響專利申請起訴方式的規定，重新定義現有技術，為競爭對手提供更有效和更具成本效益的途徑來挑戰專利的有效性，並使第三方能夠在專利起訴期間向USPTO提交現有技術，以及在USPTO管理的授予後程序中攻擊專利的有效性，包括授予後審查， 各方間審查和派生程序。假設可專利性的其他要求得到滿足，在2013年3月之前，在美國，首先發明所要求保護的發明的人有權獲得專利，而在美國以外，第一個提交專利申請的人有權獲得專利。2013年3月之後，根據《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)，美國過渡到先提交申請的制度，在這種制度下，假設對可專利性的其他法定要求得到滿足，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得一項發明的專利，無論第三方是否是第一個發明該發明的人。因此，Leahy-Smith法案及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已頒發專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
此外，公司在生物製品和藥品的開發和商業化方面的專利地位尤其不確定。美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。這一系列事件在專利獲得後的有效性和可執行性方面造成了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，可能會對我們的專利權以及我們未來保護、捍衞和執行專利權的能力產生實質性的不利影響。
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雖然我們或我們的許可人目前沒有參與任何保護或執行我們的專利或其他知識產權的訴訟，但我們可能會捲入此類訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手和其他第三方可能會侵犯、挪用或以其他方式侵犯我們或我們的許可方頒發的專利或其他知識產權。因此，我們或我們的許可人可能需要提起侵權、挪用或其他與知識產權相關的索賠，這可能是昂貴和耗時的。我們對被認為侵權者提出的任何索賠都可能促使此類當事人對我們提出反訴，聲稱我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯了他們的知識產權。此外，在專利侵權訴訟中，此類當事人可以反訴我們或我們的許可人聲稱的專利無效或不可強制執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴很常見。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯或無法實施。不可執行性主張的理由可能是，與專利起訴有關的人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或做出了誤導性聲明。第三方可以向美國或國外的行政機構提出此類索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。這種機制包括重新審查、贈款後審查、各方間審查、幹擾訴訟、派生訴訟，以及在外國司法管轄區的同等訴訟(例如：，反對程序)。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。
任何此類訴訟的不利結果可能會使我們擁有或許可的一項或多項專利面臨被宣佈無效或狹義解釋的風險，並可能使我們擁有或許可的任何專利申請面臨無法產生已頒發專利的風險。法院也可以拒絕阻止第三方在訴訟中使用有爭議的技術，理由是我們擁有的或許可內的專利不包括此類技術。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟中，我們的一些機密信息或商業祕密可能會因披露而被泄露。上述任何條款都可能允許第三方開發和商業化競爭技術和產品，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
由第三方引起或由我們提起或由美國專利商標局宣佈的幹擾或派生程序可能是確定與我們的專利或專利申請有關的發明的優先權所必需的。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或者試圖從勝利方那裏獲得授權。如果勝利方不以商業上合理的條款向我們提供許可，或者根本不向我們提供許可，或者如果提供了非獨家許可，而我們的競爭對手獲得了相同的技術，我們的業務可能會受到損害。我們對訴訟、幹預或派生訴訟的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。此外，與訴訟相關的不確定性可能會對我們籌集資金以繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的研究計劃、從第三方獲得必要的技術許可或建立開發合作伙伴關係以幫助我們將我們的候選產品推向市場的能力產生實質性的不利影響。
此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。也可以公開宣佈聽證、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生實質性的不利影響。
第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能對我們的業務成功產生實質性的不利影響。
我們的商業成功取決於我們和我們的合作者開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品以及使用我們的專有技術而不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知識產權和專有權利的能力。在製藥和生物技術行業，有相當多的專利和其他知識產權訴訟。我們可能會參與或威脅與我們的技術和產品候選產品的知識產權相關的對抗訴訟或訴訟，包括幹擾訴訟、授權後審查、各方間美國專利商標局的審查和派生程序以及外國司法管轄區的類似程序，如歐洲專利局的反對意見。在我們正在尋求開發候選者的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張和專利的頒發，我們可能確定的技術或產品候選可能會受到第三方專利權侵犯的指控的風險增加。
提起訴訟或有爭議的訴訟程序的法律門檻很低，因此，即使勝訴概率較低的訴訟或訴訟程序也可能被提起，需要大量資源進行辯護。訴訟和有爭議的訴訟程序也可能是昂貴和耗時的，而我們在這些訴訟程序中的對手可能有能力投入比我們更多的資源來起訴這些法律行動。如果我們的產品候選產品接近商業化，並且隨着我們獲得與上市公司相關的更大知名度，捲入此類訴訟和訴訟的風險可能會增加。第三方可能會根據現有專利或未來可能授予的專利向我們提出侵權索賠，而不考慮是非曲直。我們可能不知道可能與我們的技術和產品候選及其用途相關的所有此類知識產權，或者我們可能錯誤地得出第三方知識產權無效或我們的活動和
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候選產品並不侵犯此類知識產權。因此，我們不能肯定地知道，我們的技術和產品候選，或我們的開發和商業化，沒有也不會侵犯、挪用或以其他方式侵犯任何第三方的知識產權。
第三方可能會聲稱我們在未經授權的情況下使用他們的專有技術。可能存在與我們可能確定或與我們的技術相關的候選產品的發現、使用或製造相關的第三方專利或專利申請，這些專利或專利申請要求材料、配方或方法，如製造方法或治療方法。由於專利申請可能需要多年的時間才能發佈，因此可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們可能確定的候選產品可能侵犯的已頒發專利。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。此外，如上所述，可能存在我們不知道的現有專利，或我們錯誤地得出的無效或未被我們的活動侵犯的專利。如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，例如涵蓋我們可能識別的候選產品的製造過程、製造過程中形成的任何分子或任何最終產品本身，則任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們將該候選產品商業化的能力，除非我們根據適用專利獲得了許可證，或直到該等專利到期。
對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻止我們進一步開發和商業化我們可能確定的候選產品的能力。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能必須支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償和律師費、支付特許權使用費、重新設計我們的侵權產品或從第三方獲得一個或多個許可，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。
我們可以選擇接受許可，或者，如果我們被發現侵犯、挪用或以其他方式侵犯了第三方的知識產權，我們也可能被要求從該第三方獲得許可，以繼續開發、製造和營銷我們的技術和候選產品。然而，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可證。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠訪問向我們許可的相同技術，並可能要求我們支付大量許可和版税。我們可能會被迫，包括通過法院命令，停止開發、製造和商業化侵權技術或產品。此外，如果我們被發現故意侵犯專利或其他知識產權，並可能被迫賠償我們的客户或合作者，我們可能被判對重大金錢損害負責，包括三倍損害賠償和律師費。侵權的發現可能會阻止我們將候選產品商業化，或者迫使我們停止一些業務運營，這可能會對我們的業務造成實質性損害。此外，我們可能被迫重新設計我們的候選產品，尋求新的監管批准，並根據合同協議賠償第三方。聲稱我們盜用了第三方的機密信息或商業祕密，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生類似的重大不利影響。
知識產權訴訟或其他與知識產權有關的法律程序可能會導致我們花費大量資源，並分散我們的人員對其正常職責的注意力。
即使解決方案對我們有利，與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律程序也可能導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或訴訟程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們有更多的財政資源，而且由於他們更成熟和發展的知識產權組合，他們在這類訴訟中也可能具有優勢。知識產權訴訟或其他訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會損害我們在市場上競爭的能力。
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獲得和維持專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
在我們擁有和授權的專利和專利申請的有效期內，必須分幾個階段或每年向美國專利商標局和外國專利代理機構支付定期維護、續展和年金費用以及任何已頒發和待處理的專利申請的各種其他政府費用。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似規定。在某些情況下，我們依賴我們的許可合作伙伴向相關專利代理機構支付這些費用，或遵守其程序和文件規則。關於我們的專利，我們依靠年金服務、外部公司和外部律師來提醒我們到期日，並在我們指示他們這樣做後支付費用。雖然在許多情況下，可以根據適用規則通過支付滯納金或通過其他方式糾正疏忽失效，但在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關法域的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不遵守規定的事件包括未能在規定的時限內對官方行動做出迴應、未支付費用以及未能適當地使其合法化並提交正式文件。在這種情況下，潛在的競爭對手可能能夠以類似或相同的產品或技術進入市場。如果我們或我們的許可方未能維護涵蓋我們候選產品的專利和專利申請，將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
如果我們未能履行我們在知識產權許可和與第三方的融資安排中的義務，或者我們與許可方的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務至關重要的知識產權。
我們是許可和融資協議的一方，例如我們與GSK的協議和我們與Camp4的許可協議，我們可能會與第三方簽訂額外的許可和資金安排，強加或可能強加給我們勤奮、開發和商業化時間表、里程碑付款、特許權使用費、保險和其他義務。根據我們現有的許可和資助協議，我們有義務為候選產品或相關技術的產品淨銷售額支付協議涵蓋的範圍內的版税。如果我們未能履行當前或未來許可和融資協議下的此類義務，我們的交易對手可能有權終止這些協議或要求我們授予他們某些權利。這種情況可能會對根據任何此類協議開發的任何候選產品的價值產生實質性的不利影響。終止這些協議或減少或取消我們在這些協議下的權利可能會導致我們不得不以不太有利的條款談判新的或恢復的協議，或者導致我們失去這些協議下的權利，包括我們對重要知識產權或技術的權利，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。我們還擁有在我們的發現工作中使用的某些技術的許可證和協議，所有這些都是非獨家的。雖然我們仍然面臨與這些協議有關的所有風險，但我們不能阻止第三方也訪問這些技術。此外，我們的執照可能會對我們未來的商業機會施加限制。
根據許可協議，可能會發生關於知識產權的爭議，包括：
此外，我們目前從第三方獲得知識產權或技術許可的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛阻礙或損害我們以商業上可接受的條款維持目前的許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的技術和候選產品，這可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
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我們當前或未來的許可方可能依賴第三方顧問或合作者或來自第三方的資金，因此我們的許可方不是我們許可的專利和專利申請的唯一和獨家所有者。如果其他第三方擁有我們許可的專利或專利申請的所有權，他們可能能夠將這些專利許可給我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
儘管我們盡了最大努力，但我們的許可方可能會得出結論，我們嚴重違反了許可協議，因此可能會終止許可協議，從而使我們無法開發和商業化這些許可協議涵蓋的候選產品和技術。如果這些許可內被終止，或者如果基礎知識產權未能提供預期的排他性，競爭對手將有權尋求監管部門的批准，並將與我們相同的產品和技術推向市場。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權和專有權利。
在世界上所有國家對候選產品申請、起訴和捍衞專利的費用都高得令人望而卻步，而且外國法律可能無法像美國法律那樣保護我們的權利。此外，一些國家的法律對知識產權的保護程度不及美國的聯邦和州法律，即使名義上有這種保護，也可能缺乏對這種知識產權的司法和政府執法。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家/地區實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以向我們擁有專利保護或許可證但執法力度不如美國的地區出口其他侵權產品。這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家和俄羅斯的法律制度，不贊成執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物技術產品有關的保護，這可能使我們難以阻止侵犯我們的專利或銷售違反我們的知識產權和專有權利的競爭產品。此外，某些司法管轄區並不對構成新治療方法的發明給予同等程度或完全的保護。
在外國司法管轄區強制執行我們的知識產權和專有權利的訴訟程序可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法發佈的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地強制執行我們的知識產權和專有權利的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能是有限的，這可能會大大降低這種專利的價值。如果我們或我們的任何許可人被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。
我們可能會受到質疑我們的專利和其他知識產權的發明權或所有權的索賠。
我們或我們的許可人可能會受到前僱員、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人在我們擁有的或許可內的專利、商業祕密或其他知識產權中擁有權益的索賠。例如，我們或我們的許可方可能因參與開發我們的候選產品的員工、顧問或其他人的義務衝突而產生發明權糾紛。可能有必要提起訴訟，以對抗這些或其他挑戰庫存或我們或我們的許可人對我們擁有的或授權內的專利、商業祕密或其他知識產權的所有權的索賠。如果我們或我們的許可方未能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權，例如對我們的候選產品非常重要的知識產權的獨家所有權或使用權。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
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我們可能會受到第三方的索賠，聲稱我們的員工、顧問或承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息，或者我們錯誤地使用或披露了他們現任或前任僱主的所謂商業機密，或者聲稱我們挪用了他們的知識產權，或者聲稱我們對我們自己的知識產權擁有所有權。
我們的許多員工、顧問和承包商以前受僱於大學或其他製藥或生物技術公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。儘管我們努力確保我們的員工、顧問和承包商在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會被指控這些個人或我們使用或披露了任何此類個人的現任或前任僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。
此外，儘管我們的政策是要求可能參與知識產權開發的我們的員工、顧問和承包商簽署協議，將此類知識產權轉讓給我們，但我們可能無法與實際上開發我們視為自己的知識產權的每一方執行此類協議。我們與他們的知識產權轉讓協議可能不會自動執行或可能被違反，我們可能會被迫向第三方提出索賠，或為他們可能對我們提出的索賠進行辯護，以確定我們認為是我們知識產權的所有權。此類索賠可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
如果我們未能起訴或辯護任何此類索賠，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，這可能對我們的競爭業務地位和前景產生實質性的不利影響。此類知識產權可以授予第三方，我們可能需要從該第三方獲得許可才能將我們的技術或產品商業化，該許可可能無法以商業上合理的條款獲得，或者根本不存在，或者該許可可能是非排他性的。即使我們成功地起訴或抗辯這類索賠，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散我們管理層和員工的注意力。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位將受到損害。
除了為我們的候選產品尋求專利外，我們還依靠商業祕密和保密協議來保護我們的非專利專有技術、技術和其他專有信息，以保持我們的競爭地位，包括我們發現技術的某些方面。我們尋求保護我們的商業祕密和其他專有技術，部分是通過與有權訪問這些祕密的各方簽訂保密協議，例如我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、CRO、CMO、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議，但我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或專有技術的每一方簽訂了此類協議。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法獲得足夠的補救措施。偵測商業祕密的泄露或挪用，並要求當事人非法披露或挪用商業祕密，這是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手或其他第三方合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們或他們向其傳遞信息的人使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手或其他第三方，或由競爭對手或其他第三方獨立開發，我們的競爭地位將受到實質性和不利的損害。
知識產權不一定能解決所有潛在威脅。
我們的知識產權所提供的未來保護程度是不確定的，因為知識產權具有侷限性，可能無法充分保護我們的業務或使我們能夠保持競爭優勢。例如：
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一旦這些事件發生，它們可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
與我們候選產品的監管審批和其他法律合規性問題相關的風險
即使我們完成了必要的臨牀前研究和臨牀試驗，上市審批過程也是昂貴、耗時和不確定的，我們可能無法獲得部分或全部候選產品的商業化審批。如果我們無法獲得所需的監管批准，或者如果在獲得監管批准方面出現延誤，我們將無法將我們的候選產品商業化，我們創造收入的能力將受到實質性損害。
藥品在美國的上市審批需要向FDA提交新藥申請或NDA，在獲得NDA批准之前，我們不被允許在美國銷售任何候選藥物。NDA必須由大量的臨牀和臨牀前數據以及關於藥理學、化學、製造和控制的大量信息來支持。我們尚未在美國或任何其他司法管轄區為我們的任何候選產品提交申請或獲得營銷批准。
我們在提交和支持獲得上市批准所需的申請方面經驗有限，預計將依賴第三方臨牀研究組織或其他第三方顧問或供應商在這一過程中幫助我們。為了獲得上市批准，需要向監管機構提交廣泛的臨牀前和臨牀數據以及支持信息，包括生產信息，以確定候選產品的安全性和有效性。我們的候選產品可能沒有效果，可能只有中等效果，或者可能被證明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特徵，這些可能會阻止我們獲得上市批准，或者阻止或限制商業用途。如果我們的任何候選產品獲得上市批准，附帶的標籤可能會限制我們藥物的批准使用，這可能會限制該產品的銷售。
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無論是在美國還是在國外，獲得市場批准的過程都是昂貴的，如果獲得批准的話，可能需要很多年的時間，而且可能會根據各種因素而有很大的不同，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。開發期間市場審批政策的變化，附加法規或法規的變化，或對每個提交的產品申請的監管審查的變化，都可能導致申請的批准或拒絕的延遲。監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可以拒絕接受任何申請，也可以決定我們的數據不足以獲得批准，需要進行額外的臨牀前、臨牀或其他研究。此外，對從臨牀前和臨牀試驗中獲得的數據的不同解釋可能會推遲、限制或阻止候選產品的上市批准。我們最終獲得的任何營銷批准都可能是有限的，或者受到限制或批准後的承諾，從而使批准的產品在商業上不可行。
FDA和其他機構的中斷可能會延長審查監管提交文件和/或必要的政府機構批准新藥所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年裏，美國政府已經關閉了幾次，某些監管機構，如FDA，不得不讓關鍵員工休假，並停止關鍵活動。如果政府長期停擺，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
如果我們在獲得批准方面遇到延誤，或者如果我們未能獲得我們候選產品的批准，我們候選產品的商業前景可能會受到損害，我們創造收入的能力將受到實質性損害。
我們可能無法獲得或保持我們候選產品的孤立藥物稱號或排他性，即使我們這樣做了，這種排他性也可能不會阻止FDA或EMA批准其他競爭產品。
包括美國和歐盟在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將患者人數相對較少的藥物指定為孤兒藥物。FDA和EMA已經授予洛斯帕莫德治療FSHD的孤兒藥物稱號。我們可能會為我們目前和未來的其他候選產品尋求孤兒藥物稱號。
一般來説，如果具有孤兒藥物名稱的產品隨後獲得了其具有這種名稱的適應症的第一次上市批准，該產品有權享有一段市場排他期，這將阻止FDA或EMA在特定時間段內批准同一藥物的另一項上市授權申請。適用期限在美國為七年，在歐盟為十年。如果確定一種產品不再符合孤兒指定的標準，包括如果該產品的利潤足夠高，因此市場排他性不再合理，則歐盟的排他性期限可在第五年結束時縮短至六年。歐盟關於孤兒藥物條例的擬議修正案正在考慮中，如果獲得批准，可能會縮短十年的營銷排他期。
如果FDA或EMA確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的藥物來滿足患有罕見疾病或疾病的患者的需求，則可能會失去孤兒藥物的排他性。
即使我們獲得了一種產品的孤兒藥物排他性，這種排他性也可能無法有效地保護該產品免受競爭，因為含有不同活性成分的競爭藥物可以被批准用於相同的條件。此外，如果FDA得出結論認為，後一種藥物在臨牀上優於第一種獲得孤兒藥物排他性的藥物，因為它被證明更安全、更有效或對患者護理做出了重大貢獻，則FDA隨後可以批准相同的藥物用於相同的疾病。此外，如果我們尋求並獲得對同一產品的另一種適應症的批准，而我們無權獲得或沒有孤兒藥物排他性，我們的孤兒排他期不會阻止第三方獲得含有相同有效成分的競爭藥物的批准，用於這一其他非孤兒適應症。如果發生這種情況，我們從孤兒排他性獲得的保護可能會受到不利影響。
FDA的指定，如快速通道或突破性療法，可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
FDA批准了用於治療FSHD的losmapimod和用於治療SCD的pociredir的快速通道指定，我們可能會為我們的一些其他候選產品尋求快速通道指定，以及突破性的治療指定，包括losmapimod。如果一種藥物用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且該藥物顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，藥物贊助商可以申請FDA快速通道指定。FDA擁有廣泛的自由裁量權，是否授予這一稱號，因此，即使我們認為某個特定的候選產品有資格獲得這一稱號，我們也不能向股東保證FDA會決定授予它。即使有了快速通道指定，與傳統的FDA程序相比，我們可能不會經歷更快的開發過程、審查或批准。如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤回該指定。
突破性療法被定義為一種旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的藥物，初步臨牀證據表明，該藥物可能顯示出顯著的療效。
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在一個或多個臨牀重要終點對現有療法的改進，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。
指定為突破性療法是FDA的自由裁量權。因此，即使我們認為我們的候選產品之一符合被指定為突破性療法的標準，FDA也可能不同意，而是決定不做出這樣的指定。即使我們獲得突破性的治療指定，與根據FDA傳統程序考慮批准的藥物相比，收到候選產品的此類指定可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，也不能確保FDA最終批准。此外，即使我們的一個或多個候選產品符合突破性療法的條件，FDA也可能稍後決定這些產品不再符合資格條件，或決定FDA審查或批准的時間段不會縮短。
即使FDA同意我們可以尋求加速批准NDA提交，也不能保證NDA的批准，也不能保證提交加速批准NDA也不能確保候選產品將有更快的開發或監管審查過程。
如果適用，我們可以使用FDA的加速審批程序尋求對我們的候選產品的批准。如果一種產品治療了嚴重的疾病，通常提供了比現有療法更有意義的優勢，並證明瞭它對合理地可能預測臨牀益處的替代終點的影響，或者對可以比不可逆轉的發病率或死亡率或IMM更早地測量的臨牀終點的影響，則該產品可能有資格獲得加速批准，該產品合理地可能預測對IMM或其他臨牀益處的影響(即，中間臨牀終點)。
在尋求加速批准之前，我們將徵求FDA的反饋，並以其他方式評估我們尋求和獲得此類加速批准的能力。
不能保證，在FDA反饋後，我們將繼續尋求或申請加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，即使我們最初決定這樣做。此外，如果我們決定提交加速審批或其他快速監管指定的申請，則不能保證此類提交或申請將被接受，或任何快速審查或批准將被及時批准，或根本不能保證。
此外，作為加速批准的條件，FDA可能會要求我們進行充分和良好控制的上市後臨牀試驗，以確認該產品的臨牀益處。這些驗證性試驗必須以盡職調查的方式完成。根據2022年食品和藥物綜合改革法案(FDORA)，FDA被允許酌情要求在批准之前或在批准加速批准的產品獲得批准的日期後的特定時間段內，進行一項或多項批准後驗證性研究。FDORA還要求贊助商每180天向FDA發送此類研究的最新狀態，包括實現登記目標的進展，FDA必須迅速公開發布這些信息。FDORA還賦予FDA更大的權力，如果贊助商未能及時進行此類研究，將必要的更新發送給FDA，或者如果此類批准後的研究未能驗證藥物的預期臨牀益處，FDA可以迅速撤回對獲得加速批准的藥物或生物製劑的批准。根據FDORA，FDA有權採取行動，如對沒有進行盡職調查的公司進行任何批准後的驗證性研究或及時向該機構提交進展報告的公司開出罰款。此外，FDA通常要求對正在考慮加速批准的產品的促銷材料進行預先批准，這可能會對該產品的商業推出時間產生不利影響。因此，即使我們尋求對候選產品使用加速審批途徑，我們也可能不會體驗到該產品更快的開發或監管審查或審批過程。此外，獲得加速審批並不能保證產品的加速審批最終會轉換為傳統審批。
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如果未能在外國司法管轄區獲得營銷批准，我們的候選產品將無法在海外銷售。
為了在歐盟和許多其他外國司法管轄區營銷和銷售我們的產品，我們或我們潛在的第三方合作伙伴必須獲得單獨的營銷批准，並遵守眾多不同的法規要求。審批程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准的時間有很大不同。美國以外的監管審批過程通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。此外，在美國以外的許多國家，要求產品在獲準在該國銷售之前，必須獲得報銷批准。我們或我們的潛在第三方合作者可能無法及時從美國以外的監管機構獲得批准，包括有條件授權，如果有的話。FDA的批准並不確保其他國家或司法管轄區的監管機構的批准，美國以外的一個監管機構的批准也不能確保其他國家或司法管轄區的監管機構或FDA的批准。然而，在一個國家未能或拖延獲得監管批准，可能會對其他國家的監管過程產生負面影響。我們可能無法申請營銷批准，也可能無法獲得在任何市場將我們的產品商業化所需的批准。
此外，由於英國不再是歐盟的一部分，我們的產品將需要單獨的申請和程序才能獲得英國和歐盟的監管批准。在獲得或無法獲得任何營銷批准方面的任何延誤都可能阻止我們在英國和/或歐盟將任何候選產品商業化，並限制我們創造收入、實現和維持盈利的能力。
我們獲得上市批准的任何候選產品都可能受到上市後限制或退出市場，如果我們沒有遵守監管要求，或者如果我們的產品遇到了意想不到的問題，當其中任何產品獲得批准時，我們可能會受到重大處罰。
我們獲得上市批准的任何候選產品，以及該產品的製造流程、批准後的臨牀數據、標籤、廣告和促銷活動，都將受到FDA和其他監管機構的持續要求和審查。即使批准了候選產品的上市，批准也可能受到對產品可能上市的指定用途的限制或批准條件的限制，包括實施可再生能源管理系統的要求。如果我們的任何候選產品獲得上市批准，附帶的標籤可能會限制我們藥物的批准使用，這可能會限制該產品的銷售。
FDA還可能要求進行昂貴的上市後研究或臨牀試驗和監測，以監測產品的安全性或有效性，包括採用和實施REMS。FDA和包括司法部在內的其他機構密切監管和監測藥品批准後的營銷和促銷，以確保僅針對批准的適應症並根據批准的標籤的規定銷售和分銷藥物。違反FDCA和其他與處方藥促銷和廣告有關的法規，包括《虛假索賠法》，可能會導致調查和執法行動，指控違反聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法律以及州消費者保護法。
此外，後來發現我們的產品、製造商或製造流程出現以前未知的不良事件或其他問題，或未能遵守監管要求，可能會產生各種後果，包括：
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不遵守歐洲聯盟關於安全監測或藥物警戒的要求，以及與為兒科人羣開發產品有關的要求，也可能導致重大經濟處罰。同樣，不遵守歐盟或聯合王國關於保護個人信息的要求也可能導致重大處罰和制裁。
此外，經批准的產品的製造商及其工廠必須遵守FDA的廣泛要求，包括確保質量控制和製造程序符合適用於藥品製造商的cGMP。此外，根據FDORA，經批准的藥物和生物製品的贊助商必須在市場狀態發生任何變化時向FDA提供六個月的通知，例如撤回藥物，如果不這樣做，FDA可能會將該產品列入停產產品名單，這將取消該產品的上市能力。我們還將遵守其他法規要求，包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊和上市要求、向臨牀醫生分發樣本的要求以及記錄保存。
我們與醫療保健提供者、醫生和第三方付款人的關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用、虛假聲明、透明度、健康信息隱私和安全以及其他醫療保健法律和法規的約束，如果發生違規行為，我們可能面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害、行政負擔以及利潤和未來收入減少。
如果我們獲得監管部門的批准並將任何產品商業化，醫療保健提供者、醫生和第三方付款人將在我們獲得市場批准的任何候選產品的推薦和處方中發揮主要作用。我們未來與醫療保健提供者、醫生和第三方付款人的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規，這些法律和法規可能會限制我們營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的任何產品的業務或財務安排和關係。此外，我們可能受到美國聯邦和州政府以及我們開展業務的外國司法管轄區政府的透明度法律和患者隱私法規的約束。見《2023年年度報告》項目1《企業-政府監管和產品審批--醫療法律和法規》。
醫藥產品的分銷須遵守額外的規定和條例，包括廣泛的記錄保存、許可、儲存和安全要求，以防止未經授權銷售醫藥產品。
這些法律的範圍和執行都是不確定的，在當前的醫療改革環境下，特別是在缺乏適用的先例和法規的情況下，可能會發生迅速的變化。確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、法規或判例法。如果我們的業務，包括預期由我們的銷售團隊進行的活動，被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、監禁、將產品排除在政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)之外，以及削減或重組我們的業務。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在參與政府資助的醫療保健計劃之外。
遵守全球隱私和數據安全要求可能會給我們帶來額外的成本和責任，或抑制我們在全球收集和處理數據的能力，而不遵守這些要求可能會使我們面臨鉅額罰款和處罰，這可能會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響。
世界各地收集、使用、保護、共享、轉讓和其他處理信息的立法和監管框架正在迅速演變，在可預見的未來可能仍然不確定。在全球範圍內，我們開展業務的幾乎每個司法管轄區都建立了自己的數據安全和隱私框架，我們必須遵守這些框架。例如，收集、使用、披露、轉移或以其他方式處理有關歐洲經濟區內個人的個人數據，包括個人健康數據，受歐盟的一般數據保護條例或歐盟GDPR的約束。在英國退出歐盟或英國退歐後，歐盟GDPR已被納入
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英國的法律，或稱英國GDPR，與2018年英國數據保護法一起，與歐盟GDPR一起，被稱為GDPR。
儘管英國退歐，但歐盟和英國GDPR基本上保持一致。目前，影響最大的分歧點涉及轉移機制(即歐盟或英國的公司向包括美國在內的第三國轉移個人信息的能力)，因為它要求我們執行歐盟或英國監管機構批准的各種不同的合同條款，並進行轉移影響評估，以確定第三國是否能夠確保基本對等。這種複雜性和額外的合同負擔增加了我們的總體風險敞口，並可能導致我們需要對EEA和英國個人數據的存儲位置以及我們可以利用哪些服務提供商來處理EEA和英國個人數據做出戰略性考慮。
今後可能會有進一步的分歧，包括在行政負擔方面。英國政府現已將《數據保護和數字信息法案》或《英國法案》引入英國立法程序。英國法案的目的是改革英國退歐後的數據保護制度。如果通過，英國法案的最終版本可能會進一步改變英國和歐洲經濟區數據保護制度之間的相似之處。這可能會導致額外的合規成本，並可能增加我們的總體風險敞口，因為我們可能不再能夠在歐盟和英國採取統一的方法，我們將需要修改我們的流程和程序，以與新框架保持一致。
類似的數據保護法律在美國要麼已經到位，要麼正在實施中。有多種隱私和數據安全法律法規可能適用於我們管理與健康相關和其他個人信息的收集、使用、披露和保護的活動(包括州數據泄露通知法、健康信息和/或遺傳隱私法以及聯邦和州消費者保護法，包括聯邦貿易委員會法案第5條、HIPAA和加州消費者隱私法案或CCPA)。例如，經加州隱私權法案修訂的CCPA對數據的使用、共享和透明度提出了某些要求，併為加州居民提供了有關其個人信息的某些權利，如訪問、更正、刪除和選擇不出售或共享這些數據。其他幾個州已經實施了類似於CCPA的隱私立法，或者正在準備實施自己的監管框架。例如，2024年3月生效的華盛頓州《我的健康我的數據法案》擴大了消費者健康數據的定義，為消費者提供了隱私權，並創建了一項私人訴權，這可能會引發訴訟。州和聯邦各級的廣泛執法機構，如聯邦貿易委員會和州總檢察長，在審查和執行與隱私和數據安全相關的消費者保護法方面越來越積極。見《2023年年報》項目1《企業-政府監管和產品審批》。
鑑於隱私、數據保護和消費者保護義務變化的廣度和深度，準備和遵守這些要求是嚴格和耗時的，需要大量資源和對我們的技術、系統和實踐以及代表我們存儲、處理或傳輸個人數據的任何第三方合作者、服務提供商、承包商或顧問的持續審查。遵守GDPR和其他與加強對某些類型的敏感數據的保護相關的類似法律或法規，例如來自我們臨牀試驗的醫療數據或其他個人信息，可能需要我們改變我們的業務做法並建立額外的合規機制，可能會中斷或推遲我們的開發、監管和商業化活動，並增加我們的業務成本。如果我們未能或被認為未能遵守此類法律和法規，可能會導致政府執法行動、私人訴訟以及對我們的鉅額罰款和處罰，並可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響。此外，還有與這些法律和個人數據整體保護相關的消費者集體訴訟的威脅。即使我們沒有被確定為違反了這些法律，政府對這些問題的調查通常也需要花費大量資源，併產生負面宣傳，這可能會損害我們的聲譽和業務。
最近頒佈的和未來的立法可能會增加我們獲得候選產品的營銷批准並將其商業化的難度和成本，並影響我們可能獲得的在美國或外國司法管轄區獲得批准的任何產品的價格。
在美國和一些外國司法管轄區，有關醫療保健系統的立法和監管變更以及擬議的變更可能會阻止或推遲我們的候選產品的上市審批，限制或監管審批後的活動，並影響我們以盈利方式銷售任何我們獲得營銷批准的候選產品的能力。製藥業一直是這些努力的重點，並受到立法倡議的重大影響。現行法律，以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們收到的任何FDA批准的產品的價格構成額外的下行壓力。如果我們的產品不能得到報銷或範圍有限，我們的業務可能會受到實質性的損害。見《2023年年度報告》項目1《企業-政府監管和產品審批--醫藥保險覆蓋和醫療改革》。
2022年8月通過了《2022年通脹降低法案》，其中允許醫療保險和醫療補助服務中心就根據聯邦醫療保險B部分和D部分報銷的某些單一來源藥物和生物製品的價格進行談判，從2026年的部分高成本藥物開始。這項立法規定，藥品製造商如果提供的價格不等於或低於根據法律談判的價格，或者如果採取的價格上漲
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超過通貨膨脹。該立法還要求製造商為聯邦醫療保險D部分中價格漲幅超過通脹的藥品支付回扣。此外，該立法將聯邦醫療保險受益人每年的自付藥品費用上限定為2,000美元。愛爾蘭共和軍的實施目前受到正在進行的訴訟，質疑愛爾蘭共和軍的醫療保險藥品價格談判計劃的合憲性。《2022年通脹削減法案》對我們的業務和整個醫療行業的影響尚不清楚。
政府、保險公司、管理醫療組織和其他醫療服務付款人繼續努力控制或降低醫療成本，可能會對以下方面產生不利影響：
我們預計，這些醫療改革，以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，更嚴格的覆蓋標準，新的支付方法，以及我們為任何經批准的產品獲得的價格和/或醫生因管理我們可能推向市場的任何經批准的產品而獲得的補償水平的額外下行壓力。報銷水平的降低可能會對我們收到的價格或我們產品的處方或管理頻率產生負面影響。聯邦醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。
美國以外的政府傾向於實施嚴格的價格控制，這可能會對我們的收入產生不利影響，如果有的話。
在美國以外的國家，特別是歐盟國家，處方藥的定價受到政府的控制。在這些國家，在收到產品上市許可後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。如果我們的產品無法獲得報銷或在範圍或金額上受到限制，或者如果定價設定在不令人滿意的水平，我們的業務可能會受到損害，可能是實質性的。
如果我們或我們現在或將來僱傭的任何第三方製造商未能遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者產生可能損害我們業務的成本或責任。
我們和我們現在從事的第三方製造商，以及我們未來可能從事的任何第三方製造商，都將受到眾多環境、健康和安全法律法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律法規。我們的行動涉及使用危險和易燃材料，包括化學品和生物材料。我們的業務還會產生危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們不能消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。根據管理危險材料釋放和清理的某些環境法，責任是連帶的，可以在不考慮過錯的情況下施加。我們還可能招致與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用，或者因未能遵守此類法律和法規而受到限制或禁止我們活動的禁令的約束。
儘管我們購買了一般責任保險和工傷保險，以保障我們因使用有害材料導致員工受傷而可能產生的成本和費用，但該保險可能無法為潛在責任提供足夠的保障。我們不為可能因我們儲存或處置生物、危險或放射性材料而對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠投保。
此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。我們不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
此外，對於我們目前和任何未來的第三方合同製造商的運營，如果他們未能遵守適用的環境，健康和安全法律法規或妥善處理與我們產品相關的廢物，我們可能會對任何由此造成的損害負責，在我們的候選產品或產品的製造和供應過程中遭受聲譽損害或中斷。此外，倘我們的任何第三方合約製造商因不遵守環境、健康及安全法律及法規而受到禁制令或其他制裁，則我們的供應鏈可能受到不利影響。
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我們必須遵守反腐敗法，以及出口管制法、海關法、制裁法和其他管理我們業務的法律。如果我們不遵守這些法律，我們可能會受到民事或刑事處罰、其他補救措施和法律費用，被禁止在美國以外開發製造和銷售某些產品，或者被要求制定和實施代價高昂的合規計劃，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
我們的業務必須遵守反腐敗法，包括英國《2010年反賄賂法》、美國《反海外腐敗法》，以及適用於我們開展業務和未來可能開展業務的國家/地區的其他反腐敗法律。《反賄賂法》、《反海外腐敗法》和其他法律一般禁止我們、我們的官員、我們的員工和中間人向政府官員或其他人行賄、被行賄或向其他人支付其他被禁止的款項，以獲得或保留業務或獲得一些其他商業利益。遵守《反海外腐敗法》尤其昂貴和困難，特別是在腐敗是公認問題的國家。與臨牀試驗和其他工作相關的向醫院支付的某些款項被認為是向政府官員支付的不正當款項，並導致了《反海外腐敗法》的執法行動。
我們未來可能在可能違反《反賄賂法》或《反海外腐敗法》的高風險司法管轄區開展業務，我們可能會參與與第三方的合作和關係，這些第三方的行為可能使我們承擔《反賄賂法》、《反海外腐敗法》或當地反腐敗法所規定的責任。此外，我們無法預測未來監管要求的性質、範圍或影響，我們的國際業務可能受到這些要求的約束，也無法預測現行法律可能被管理或解釋的方式。如果我們將我們的業務擴展到美國以外的地區，我們將需要投入額外的資源，以遵守我們計劃在每個司法管轄區開展業務的眾多法律和法規。
我們還受制於管理我們國際業務的其他法律和法規，包括由英國和美國政府以及歐盟當局管理的法規，包括適用的出口管制法規、對國家和人員的經濟制裁、海關要求和貨幣兑換法規，統稱為貿易管制法。此外，各種法律、法規和行政命令還限制在美國境外使用和傳播，或與某些非美國國民共享出於國家安全目的而保密的信息，以及某些產品和與這些產品有關的技術數據。如果我們擴大在美國以外的業務，將需要我們專門投入更多的資源來遵守這些法律，這些法律可能會阻止我們在美國以外開發、製造或銷售某些產品和候選產品，這可能會限制我們的增長潛力並增加我們的開發成本。
不能保證我們將完全有效地確保我們遵守所有適用的反腐敗法律，包括《反賄賂法》、《反海外腐敗法》或其他法律要求，包括貿易控制法。如果我們不遵守《反賄賂法》、《反海外腐敗法》和其他反腐敗法或貿易控制法，我們可能會受到刑事和民事處罰、返還和其他制裁和補救措施，以及法律費用，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和流動性產生不利影響。美國證券交易委員會還可能因發行人違反《反海外腐敗法》的會計規定而暫停或禁止發行人在美國交易所交易證券。對英國、美國或其他當局可能違反《反賄賂法》、《反海外腐敗法》、其他反腐敗法或貿易控制法的任何調查，也可能對我們的聲譽、我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
我們的員工、獨立承包商、顧問和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易，這可能會給我們造成重大責任並損害我們的聲譽。
我們面臨着員工、獨立承包商、顧問和供應商的欺詐或其他不當行為的風險。這些合作伙伴的不當行為可能包括故意不遵守FDA法規或可比外國監管機構的類似法規、向FDA或可比外國監管機構提供準確信息、遵守制造標準、遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規以及可比外國監管機構制定和執行的類似法律法規、準確報告財務信息或數據或向我們披露未經授權的活動。員工不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁和對我們的聲譽造成嚴重損害。這可能包括違反HIPAA、其他美國聯邦和州法律，以及包括歐盟GDPR在內的非美國司法管轄區的要求。我們還面臨與員工或與我們有關聯的其他人違反內幕交易的風險。並非總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們為發現和防止此類行為而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守此類法律、標準、法規、指導方針或行為準則而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們沒有成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務和業務結果產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。
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我們的內部計算機和信息技術系統和基礎設施，或我們的合作者或其他承包商或顧問的系統和基礎設施，可能會出現故障或遭受安全威脅或漏洞，這可能會導致我們的產品開發計劃受到實質性破壞。
我們的內部計算機和信息技術系統和基礎設施，以及我們業務所依賴的CRO、合作者和其他承包商或顧問的系統和基礎設施，容易受到計算機病毒、未經授權的訪問、數據泄露、網絡釣魚攻擊、網絡罪犯、系統故障、自然災害(包括颶風和地震)、恐怖主義、戰爭、電信和電氣故障的破壞或破壞。此類系統和基礎設施也容易受到我們的員工、CRO或其他第三方供應商、承包商、顧問和/或業務合作伙伴或其他第三方的疏忽或故意行為造成的服務中斷或安全危害或破壞，或受到惡意第三方的網絡攻擊。網絡攻擊的頻率、複雜性和強度都在增加，而且越來越難被發現。網絡攻擊可能包括內部員工或供應商的不法行為、敵對的外國政府、工業間諜活動、電信欺詐和其他形式的網絡欺詐或網絡攻擊，包括部署有害惡意軟件、勒索軟件、拒絕服務攻擊、未經授權訪問或刪除文件、網絡釣魚攻擊和社會工程、商業電子郵件泄露，以及其他影響服務可靠性和威脅信息保密性、完整性和可用性的手段。我們過去經歷過網絡事件，我們不能保證我們為防止、檢測和應對網絡攻擊而採取的措施將有效地預防或補救未來的事件。如果我們或我們的服務提供商的網絡安全措施不能防止我們的員工或承包商未經授權訪問、攻擊、泄露或不當處理數據，那麼我們的聲譽、客户信任、業務、運營結果和財務狀況可能會受到不利影響。由於可能試圖滲透和破壞我們的計算機系統或我們的合作者或其他承包商或顧問的計算機系統的威脅參與者使用的技術經常變化，並且可能在對目標發起攻擊之前無法識別，因此我們可能無法預測這些技術。
雖然到目前為止，我們還沒有遇到任何重大的系統故障、事故、網絡攻擊或安全漏洞，但如果發生此類事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的開發計劃和業務運營的實質性中斷，無論是由於我們的商業機密或其他專有信息的丟失，還是由於其他類似的中斷。例如，已完成或未來臨牀試驗的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全危害或漏洞導致我們的數據、系統、基礎設施或應用程序的丟失、損壞、未經授權的訪問或濫用，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任(包括與訴訟或政府調查和執法行動相關或由其導致的)，我們的競爭地位可能會受到損害，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會被推遲，我們的業務可能會受到其他不利影響。
與員工事務和管理增長相關的風險
我們未來的成功取決於我們留住關鍵高管的能力，以及吸引、留住和激勵合格人才的能力。
我們高度依賴我們的高管以及我們管理、科學和臨牀團隊的其他主要成員的研發、臨牀、財務、運營和其他業務專業知識。雖然我們已經與我們的高管簽訂了聘書，但他們中的每一位都可以隨時終止與我們的僱傭關係。我們不為我們的任何高管或其他員工提供“關鍵人物”保險。招聘和留住合格的科學、臨牀、製造、會計、法律以及銷售和營銷人員也將是我們成功的關鍵。
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我們最近進行了高管換屆，包括首席執行官、首席財務官、研發部門的總裁、首席科學官和首席醫療官。我們無法預測未來高管領導層換屆的可能性、時機或影響。失去高管或其他關鍵員工的服務可能會阻礙我們研發和商業化目標的實現，並嚴重損害我們成功實施業務戰略的能力。此外，更換高管和關鍵員工可能很困難，而且可能需要很長一段時間，因為我們行業中擁有成功開發、獲得監管批准和產品商業化所需的技能和經驗的個人數量有限。從這個有限的人才庫中招聘的競爭非常激烈，鑑於眾多製藥和生物技術公司之間對類似人員的競爭，我們可能無法以可接受的條件聘用、培訓、留住或激勵這些關鍵人員。我們還面臨着從大學和研究機構招聘科學和臨牀人員的競爭。即使我們成功地更換了我們的行政領導層，我們也不能保證我們未來不會面臨類似的更替。此外，我們依靠顧問和顧問，包括科學和臨牀顧問，幫助我們制定我們的研發和商業化戰略。2022年8月，我們宣佈對研發部門進行裁員，這可能會降低我們對未來求職者的吸引力。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的僱主，並可能根據與其他實體簽訂的諮詢或諮詢合同作出承諾，這可能會限制我們獲得他們的機會。作為一家上市公司，我們的成功還取決於實施和維護內部控制以及我們財務報告的準確性和及時性。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們推行增長戰略的能力將受到限制。
我們預計將擴大我們的開發和監管能力，並可能實施銷售，營銷和分銷能力，因此，我們可能會在管理我們的增長方面遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
我們預計我們的員工數量和業務範圍將大幅增長，特別是在藥物開發、臨牀、監管事務以及如果我們的任何候選產品獲得營銷批准、銷售、營銷和分銷方面。為了管理我們預期的未來增長，我們必須繼續實施和改進我們的管理、運營和財務系統，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓更多合格的人員。由於我們的財務資源有限，以及我們的管理團隊在管理一傢俱有如此預期增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，或招聘和培訓更多合格的人員。我們業務的擴張可能會導致巨大的成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。任何無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。
與我們普通股相關的風險
如果我們的高管、董事和主要股東選擇共同行動，他們有能力控制或顯著影響提交給股東批准的所有事項。
截至2024年7月24日，我們的執行官員和董事以及擁有我們已發行普通股5%以上的股東總共受益擁有約佔我們股本47.4%的股份。因此，如果這些股東選擇共同行動，他們將能夠控制或重大影響提交給股東批准的所有事項以及我們的管理和事務。例如，如果這些人選擇共同行動，他們將控制董事的選舉以及我們所有或幾乎所有資產的任何合併、合併或出售的批准。
所有權控制的這種集中可能：
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我們公司章程文件和特拉華州法律中的條款可能會使對我們公司的收購變得更加困難，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們目前的董事和管理層成員。
公司註冊證書和公司章程中的條款可能會阻礙、推遲或阻止股東可能認為有利的公司合併、收購或其他控制權變更，包括股東可能從其股票中獲得溢價的交易。這些條款還可能限制投資者未來可能願意為我們普通股支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。此外，由於我們的董事會負責任命我們管理團隊的成員，這些規定可能會阻礙或阻止我們的股東通過增加股東更換董事會成員的難度來更換或罷免我們目前的管理層的任何嘗試。除其他外，這些條款包括：
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第203條的規定管轄，該條款禁止持有我們已發行有表決權股票超過15%的人在交易日期後三年內與我們合併或合併，除非合併或合併以規定的方式獲得批准。
如果證券分析師不發表或停止發表研究報告，或發表關於我們業務的誤導性、不準確或不利的研究報告，或者如果他們發表對我們股票的負面評價，我們股票的價格和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場在一定程度上依賴於行業或金融分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。不能保證現有的分析師將繼續跟蹤我們，也不能保證新的分析師將開始跟蹤我們。也不能保證任何覆蓋分析師會提供有利的報道。儘管我們已經獲得了分析師的報道，但如果一名或多名跟蹤我們業務的分析師下調了他們對我們股票的評估，或者發表了關於我們業務的不準確或不利的研究報告，或者提供了關於我們競爭對手的更有利的相對建議，我們的股票價格可能會下跌。如果這些分析師中的一位或多位不再跟蹤我們的股票，我們可能會失去我們股票在市場上的可見度，這反過來可能會導致我們的股價和交易量下降。
我們普通股的價格可能會波動很大，這可能會給我們的股東帶來重大損失。
我們普通股的交易價格一直是，而且很可能繼續波動，並可能受到各種因素的廣泛波動，其中一些因素是我們無法控制的。股票市場，特別是較小的生物製藥公司的市場經歷了極端的波動，這種波動往往與某些公司的經營業績無關。我們普通股的市場價格可能受到許多因素的影響，包括：
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在過去，在一家公司的證券市場價格出現波動之後，經常會對該公司提起證券集體訴訟。我們作為一方的任何訴訟，無論有無正當理由，都可能導致不利的判決。我們也可能決定以不利的條件解決訴訟。任何此類負面結果都可能導致支付鉅額損害賠償或罰款、損害我們的聲譽或對我們的產品或業務實踐產生不利影響。這類訴訟還可能導致我們產生其他鉅額費用來為此類索賠辯護，並轉移管理層的注意力和資源。此外，對聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展結果的負面公開公告可能會對我們普通股的市場價格產生負面影響。
我們總流通股的很大一部分有資格在市場上出售，這可能導致我們普通股的市場價格大幅下降，即使我們的業務表現良好。
在公開市場上出售我們普通股的大量股票，或者市場上認為持有大量股票的人打算出售股票，可能會降低我們普通股的市場價格。在我們首次公開募股之前是我們股東的人繼續持有我們普通股的大量股份。如果這些人在公開市場上出售或表示有意出售大量我們的普通股，我們普通股的交易價格可能會下降。
此外，我們已提交或打算提交通用貨架登記聲明(允許我們根據出售時確定的價格和條款根據一項或多項產品不時提供和出售證券)，以及登記根據我們的股權補償計劃或根據股權補償計劃以外的新聘員工獲得的股權獎勵可能發行的所有普通股的註冊聲明。該等登記股份一經發行即可在公開市場自由出售，但須受聯屬公司適用的數量限制所限。
我們是一家“新興成長型公司”，降低適用於新興成長型公司的披露要求可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們是一家“新興成長型公司”，或EGC，根據2012年的JumpStart Our Business Startups Act或JOBS Act的定義。我們可能會一直是EGC，直到2024年12月31日，儘管如果在此之前的任何6月30日，非關聯公司持有的我們普通股的市值超過7億美元，或者如果我們在任何財年的年毛收入達到或超過12.35億美元，我們將從適用年度的12月31日起停止成為EGC。如果我們在三年內發行超過10億美元的不可轉換債券，我們也將不再是EGC。只要我們仍然是EGC，我們就被允許並打算依賴於適用於其他非EGC的上市公司的某些披露要求的豁免。這些豁免包括：
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我們可以選擇利用部分或全部可用的豁免。我們無法預測，如果我們依賴這些豁免，投資者是否會發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股可能會有一個不那麼活躍的交易市場，我們的股價可能會更加波動。
此外，《就業法案》允許EGC利用延長的過渡期遵守適用於上市公司的新會計準則或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們已選擇不“選擇退出”延長的過渡期，這意味着當一項標準發佈或修訂時，如果它對公共或私人公司具有不同的應用日期，我們將在私人公司採用新的或修訂的標準時採用新的或修訂的標準，並將一直這樣做，直到我們(I)不可撤銷地選擇“選擇退出”延長的過渡期或(Ii)不再符合EGC的資格。
作為一家上市公司，我們已經並將繼續增加成本，我們的管理層將需要投入大量時間來實施新的合規舉措和公司治理實踐。
作為一家上市公司，我們已經發生了，特別是在我們不再是EGC之後，我們將繼續產生大量的法律、會計和其他費用，這些費用是我們作為私人公司沒有發生的。2002年的薩班斯-奧克斯利法案、多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法、納斯達克全球市場的上市要求以及其他適用的證券規則和法規對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理做法。我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來實施這些合規倡議。此外，這些規則和法規將增加我們的法律和財務合規成本，特別是在我們僱用額外的財務和會計員工以滿足上市公司內部控制和財務報告要求的情況下，並將使一些活動更加耗時和成本更高。例如，我們預計這些規章制度可能會使我們獲得董事和高級管理人員責任保險變得更加困難和昂貴，這反過來可能會使我們更難吸引和留住合格的董事會成員。
我們正在評估這些規則和條例，不能預測或估計我們可能產生的額外成本金額或此類成本的時間。這些規則和條例往往有不同的解釋，在許多情況下是因為它們缺乏特殊性，因此，隨着監管機構和理事機構提供新的指導意見，它們在實踐中的適用可能會隨着時間的推移而演變。這可能導致關於遵守事項的持續不確定性，以及不斷修訂披露和治理做法所需的更高成本。
根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第404條或第404條，我們必須提交一份關於我們財務報告內部控制的管理層報告。然而，儘管我們仍然是一家EGC或收入低於1億美元的較小報告公司，我們將不會被要求包括由我們的獨立註冊會計師事務所出具的財務報告內部控制的認證報告。為了在規定的期限內遵守第404條的規定，我們每年都會進行一個過程來記錄和評估我們對財務報告的內部控制，這既昂貴又具有挑戰性。在這方面，我們需要繼續提供內部資源，包括僱用更多的財務和會計人員，可能聘請外部諮詢人，並通過詳細的工作計劃，以評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續酌情采取步驟改進控制程序，通過測試驗證控制措施是否按照文件規定的方式運作，並實施持續的報告和改進財務報告內部控制程序。儘管我們做出了努力，但我們仍有可能無法在規定的時間框架內或根本無法得出結論，即我們對財務報告的內部控制是有效的，符合第404條的要求。如果我們發現我們對財務報告的內部控制存在一個或多個重大弱點，可能會導致金融市場因對我們財務報表的可靠性失去信心而產生不良反應。
由於我們預計在可預見的未來不會對我們的股本支付任何現金股息，因此資本增值(如果有的話)將是我們股東唯一的收益來源。
我們從未宣佈或支付過我們股本的現金股息。我們目前打算保留我們未來的所有收益，如果有的話，為我們業務的增長和發展提供資金。因此，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是我們股東在可預見的未來唯一的收益來源。
72
我們的公司註冊證書指定特拉華州的州法院為我們的股東可能發起的某些類型的訴訟和訴訟的唯一和獨家論壇，這可能會阻止針對公司和我們的董事、高級管理人員和員工的訴訟。
我們的公司註冊證書規定，除非我們書面同意選擇另一個論壇，否則特拉華州衡平法院(或者，如果特拉華州衡平法院沒有管轄權，特拉華州聯邦地區法院)將是(1)代表我們提起的任何衍生訴訟或法律程序，(2)任何聲稱違反我們任何董事、高級管理人員、員工或股東對我們公司或我們股東的受託責任的索賠的唯一和獨家論壇，(3)根據本公司註冊證書或附例(在每宗個案中，均可不時修訂)的任何條文所引起的申索的任何訴訟，或(4)根據本公司的公司註冊證書或附例(在每宗個案中，均可不時修訂)的任何條文所產生的申索的任何訴訟，或(4)任何聲稱根據本公司的公司註冊證書或附例的任何條文而產生的申索的訴訟，或(4)任何聲稱根據本公司的公司註冊證書或附例的任何條文而產生的申索的訴訟。這一排他性法庭條款不適用於根據證券法或1934年修訂的《證券交易法》提起的訴訟。
這項排他性論壇條款可能會限制我們的股東在司法論壇上提出索賠的能力，這些股東認為有利於與我們或我們的董事、高級職員或員工發生糾紛，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高級職員和員工的此類訴訟。或者，如果法院發現我們的公司註冊證書中包含的法院條款選擇在訴訟中不適用或無法執行，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
項目2.未登記的股權銷售Y證券和收益的使用。
不適用。
I主題3。適用於高級證券。
不適用。
I主題4。礦山安全披露。
不適用。
I主題5。其他信息.
(A)沒有。
(B)沒有。
(c) 董事與高官交易計劃及安排
沒有。
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項目6.eXhibit。
展品 數 |
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描述 |
3.1 |
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註冊人的重述註冊證書(通過引用附件3.1併入註冊人於2019年7月22日提交給證券交易委員會的8-K表格的當前報告中)。 |
3.2 |
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註冊人重新註冊證書的修訂證書(通過引用附件3.1併入註冊人於2023年6月9日提交給證券交易委員會的8-K表格的當前報告中)。 |
3.3 |
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修訂和重新修訂註冊人的附例(參考註冊人於2019年7月22日提交給證券交易委員會的8-K表格當前報告的附件3.2)。 |
10.1* |
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合作和許可協議，日期為2024年5月11日，由註冊人與賽諾菲的全資子公司Genzymery Corporation，Inc簽訂。 |
10.2* |
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2022年誘導性股票激勵計劃第三修正案，自2024年6月17日起生效。 |
10.3* |
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合作和許可協議第二次修正案，由註冊人和百時美施貴寶公司的全資子公司MyoKardia，Inc簽署，於2024年7月24日生效。 |
31.1* |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發的首席執行幹事證書。 |
31.2* |
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根據依照2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條認證首席財務幹事。 |
32.1+ |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條規定的首席執行官證書。 |
32.2+ |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席財務官的認證。 |
101.INS |
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內聯XBRL實例文檔 |
101.SCH |
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嵌入Linkbase文檔的內聯XBRL分類擴展架構 |
104 |
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封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含附件101中包含的適用分類擴展信息)。 |
*現送交存檔。
#管理合同或補償計劃或安排。
本展覽的某些部分被省略，因為註冊人已確定它們都不是重要的，並且是註冊人視為私人或機密的信息類型。
+隨函提供。
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標牌縫隙
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
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FULCRUM THERAPETICS，Inc. |
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日期：2024年7月31日 |
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作者： |
/s/ Alex C.薩皮爾 |
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亞歷克斯·C薩皮爾 |
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總裁和首席執行官(首席執行官) |
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日期：2024年7月31日 |
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作者： |
/s/艾倫·穆索 |
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艾倫·穆索 |
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首席財務官(首席財務官) |
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