6-K 表格

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美國證券交易委員會

華盛頓特區 20549

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外國私人發行人的報告

根據第 13a-16 或 15d-16 條

1934 年的《證券交易法》

委員會文件編號：001-38757

2024 年 2 月

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武田製藥有限公司

（將註冊人姓名翻譯成英文）

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日本橋本町二丁目1-1

東京都中央區 103-8668

日本

（主要行政辦公室地址）

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用複選標記表示註冊人是否在表格20-F或40-F表的封面下提交或將提交年度報告。

20-F 表格 ☒ 40-F 表格 ☐

用複選標記表示註冊人是否在法規 S-T 規則 101 (b) (1) 允許的情況下以紙質形式提交 6-K 表格：☐

用複選標記表示註冊人是否在法規 S-T 規則 101 (b) (7) 允許的情況下以紙質形式提交 6-K 表格：☐

此表格中提供的信息：

根據日本金融工具交易法，武田製藥株式會社於2024年2月2日向日本關東地方財政局董事提交了九個月期間的季度證券報告。該報告的英文譯本作為展品附於此。

展覽

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得正式授權。

季度證券報告

（第147個營業期的第三季度）

適用於九個月期限和三個月的期限

截至2023年12月31日的季度

武田製藥有限公司

及其子公司

索引

A. 公司信息

一、武田概述

1。主要合併財務數據

（注1）顯示的所有金額均四捨五入至最接近的百萬日元。

（注2）截至2022年12月31日和2023年12月31日的九個月期間的主要合併財務數據基於根據國際會計準則第34號編制的簡明中期合併財務報表。

2。業務概述

在截至2023年12月31日的九個月期間，我們的業務沒有重大變化。

截至2023年12月31日，武田由190個實體組成，包括172家合併子公司（包括合夥企業）、使用權益法核算的17名關聯公司以及武田製藥有限公司。在截至2023年12月31日的九個月期間，我們的集團公司沒有重大變化。

二。運營和財務審查

1。風險因素

與我們在日本提交的截至2023年3月31日的年度證券報告中報告的內容相比，截至2023年12月31日的九個月期間沒有發現新的風險因素，風險因素也沒有重大變化。

2。業務績效、財務狀況和現金流分析

(1) 合併財務業績（2023 年 4 月 1 日至 12 月 31 日）

在本節中，當將業績與上一財年同期進行比較時，基於實際匯率的變動金額和百分比變化以 “AER”（根據國際財務報告準則列報）顯示，基於恆定匯率（非國際財務報告準則衡量標準）的百分比變動以 “CER” 列報。有關 “恆定匯率變動” 的定義，請參閲核心業績（2023年4月1日至12月31日）、核心財務指標的定義和恆定匯率變動。

收入

截至2023年12月31日的九個月期間，收入為32129日元（日元+1416日元，AER+4.6％，CER增長0.0％）。增長歸因於有利的外匯匯率以及血漿衍生療法（“PDT”）免疫學、胃腸病學（“GI”）和罕見疾病業務勢頭的增長。這些業務領域的增長被腫瘤學和神經科學的減少所抵消。儘管有利的外匯匯率在一定程度上緩解了這種下降，但這在很大程度上受到當期仿製藥侵蝕和某些產品競爭加劇的影響。此外，我們五個關鍵業務領域以外的收入下降主要是由於 COVID-19 疫苗對日本的收入貢獻減少。

按地理區域劃分的收入

以下顯示了按地理區域劃分的收入：

*1 其他地區包括中東、大洋洲和非洲。

按業務領域劃分的收入

以下顯示了按業務領域劃分的收入：

在這九個月期間，我們每個業務領域的收入同比變化主要歸因於以下產品：

GI

在地理信息方面，收入為9361日元（+785日元，AER為+9.2％，CER+3.6％）。

ENTYVIO（用於潰瘍性結腸炎（“UC”）和克羅恩氏病（“CD”））的銷售額為6193日元（+714日元，AER+13.0％，CER增長6.6％）。在美國的銷售額為4318日元（日元+435日元，AER+11.2％）。這一增長是由於有利的外匯匯率和主要在加州大學的一線生物炎症性腸病（“IBD”）人羣的需求。歐洲和加拿大的銷售額為1431日元（+207日元，AER+16.9％）。這一增長主要是由於有利的外匯匯率以及由於皮下製劑的使用量增加而增加了新患者。

GATTEX/REVESTIVE（用於短腸綜合症）的銷售額為900日元（+118日元，AER+15.1％，CER增長10.9％）。增長主要是由於美國、歐洲和日本需求的增加、擴張活動（嬰兒適應症標籤擴張和地域擴張）以及有利的匯率。

TAKECAB/VOCINTI（用於酸相關疾病）的銷售額為903日元（+58日元，AER+6.8％，CER增長6.2％）。增長的主要原因是日本以及包括巴西和中國在內的增長和新興市場的銷售額增加。

dexilant（用於胃酸倒流病）的銷售額為361日元（-190日元，AER為-34.5％，CER為-38.7％）。下降是由於排他性的喪失以及美國授權的仿製藥計劃的終止。

罕見疾病

在罕見疾病方面，收入為5851日元（+315日元，AER為+5.7％，CER+3.3％）。

稀有血液學的收入為2300日元（-26日元，AER為-1.1％，CER為-4.3％）。

FEIBA（針對A型和B型血友病）的銷售額為289日元（-37日元，AER為-11.3％，CER為-14.1％）。下降的主要原因是許多國家的競爭以及增長和新興市場的招標延遲。

VONVENDI（治療馮威勒布蘭德病）的銷售額為120日元（+28日元，AER+30.6％，+22.5％ CER）。增長主要是由於美國需求的增加。

ADVATE（針對A型血友病）的銷售額為939日元（+18日元，AER為+2.0％，恆定匯率為-0.9％）。增長歸因於有利的外匯匯率。

其他稀有血液學產品的減少部分抵消了VONVENDI和ADVATE的增長。

稀有遺傳學及其他業務收入為3550日元（+341日元，AER為+10.6％，CER+8.9％）。

TAKHZYRO（用於遺傳性血管性水腫）的銷售額為1364日元（日元+195日元，AER+16.7％，+11.5％CER）。持續增長歸因於持續的啟動勢頭、向兒科等新患者羣體的擴張、診斷率的上升、預防市場的增長以及有利的匯率。

LIVTENCITY（移植後鉅細胞病毒（“CMV”）感染/疾病）的銷售額為139日元（+66日元，AER+90.8％，CER+78.8％）。增長主要歸因於強勁的市場滲透率和在美國的成功發射表現，以及歐洲持續的地域擴張。

酶替代療法ELAPRASE（用於亨特綜合症）的銷售額為700日元（+50日元，AER為+7.7％，CER增長7.5％）。增長主要是由於增長和新興市場的強勁需求。

pDT 免疫學

在太平洋夏令時免疫學方面，收入為6112日元（+1088日元，AER+21.7％，CER+16.2％）。

免疫球蛋白產品的總銷售額為4857日元（+952日元，AER+24.4％，CER+18.4％）。由於全球持續強勁的需求和不斷增長的供應以及有利的外匯匯率，我們三個全球免疫球蛋白品牌的銷售額均達到兩位數的收入增長百分比。其中包括GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG（用於治療原發性免疫缺陷（“PID”）和多灶性運動神經病（“MMN”））和皮下免疫球蛋白療法（CUVITRU和HYQVIA），與靜脈注射療法相比，它們對患者有益，給藥方便，因此正在增長。

包括人體白蛋白和FLEXBUMIN（均主要用於低血容量和低白蛋白血癥）在內的白蛋白產品的總銷售額為943日元（+88日元，AER+10.2％，CER增長6.9％）。增長主要是由中國強勁的白蛋白需求推動的。

腫瘤學

在腫瘤學領域，收入為3463日元（+13日元，AER為+0.4％，CER為-2.2％）。

VELCADE（用於多發性骨髓瘤）的銷售額為41日元（-206日元，AER為-83.3％，CER為-84.2％）。下降是由於美國的仿製藥侵蝕所致。

NINLARO（治療多發性骨髓瘤）的銷售額為667日元（-92日元，AER為-12.1％，CER為-15.1％）。下降是由於競爭加劇和需求減少，主要是美國的需求減少，這在一定程度上得益於有利的匯率。

ADCETRIS（用於惡性淋巴瘤）的銷售額為842日元（+185日元，AER+28.1％，CER增長27.9％）。增長是由增長和新興市場的強勁增長帶動的。

ICLUSIG（用於白血病）的銷售額為415日元（+59日元，AER為+16.7％，CER增長9.2％）。這一增長是由於美國的穩定增長和有利的外匯匯率。

ALUNBRIG（用於小細胞肺癌）的銷售額為211日元（+54日元，AER為+34.0％，CER增長30.3％）。這一增長得益於所有地區的強勁需求。

其他腫瘤學產品的總銷售額同比增長，其中包括2023年11月在美國新推出的FRUZAQLA（用於結直腸癌）的貢獻。

神經科學

在神經科學領域，收入為4749日元（-23日元，AER為-0.5％，CER為-5.8％）。

VYVANSE/ELVANSE（用於注意力缺陷多動障礙（“ADHD”））的銷售額為3129日元（-226日元，AER為-6.7％，CER為-12.1％）。下降是由於從2023年8月開始美國有多個仿製藥進入者，而歐洲成人市場的增長和有利的外匯匯率只能部分抵消負面影響。

ADDERALL XR（用於注意力缺陷多動症）的銷售額為352日元（+162日元，AER為+84.7％，CER為+73.5％）。增長的主要原因是競爭對手在美國銷售的速釋配方的仿製版本短缺。

INTUNIV（用於注意力缺陷多動障礙）的銷售額為254日元（+88日元，AER為+52.7％，CER增長50.2％）。增長主要是由於回購了日本的全部版權。

由於仿製藥在日本的持續影響，RozereM（用於失眠）等其他神經科學產品的減少部分抵消了ADDERALL XR和INTUNIV的增長。

銷售成本

銷售成本為10442日元（+1099日元，AER+11.8％，CER+6.8％）。增長的主要原因是與上一財年同期相比，我們的五個關鍵業務領域的收入增長以及產品組合的變化以及日元貶值。與收購夏爾相關的已收購庫存公允價值上漲的平倉相關的非現金費用的減少部分抵消了這一點。

銷售、一般和管理 (SG&A) 費用

銷售和收購費用為7686日元（+261日元，AER為+3.5％，CER為-1.3％）。增長的主要原因是日元貶值被各種成本效益部分抵消。

研發（R&D）費用

研發費用為5341日元（+617日元，AER+13.1％，CER+7.3％）。增長主要是由於對管道項目的各種投資以及日元貶值。

與產品相關的無形資產的攤銷和減值損失

與產品相關的無形資產的攤銷和減值損失為5070日元（+978日元，AER+23.9％，CER+16.3％）。增長的主要原因是與在制研發和上市產品相關的某些資產的減值費用增加，以及日元貶值導致攤銷費用增加。本期記錄的1193日元減值損失主要包括根據3期ADMIRE-CD II試驗主要結果對ALOFISEL（複雜的克羅恩氏肛周瘻管病）的740日元減值費用，以及在決定全球自願撤回EXKIVITY（非小細胞肺癌）後的285日元減值費用。

其他營業收入

其他營業收入為108日元（-59日元和-35.4％AER，-35.7％CER）。

其他運營費用

其他運營費用為1457日元（+180日元和+14.1％AER，+9.1％CER）。這一增長主要是由重組費用的增加以及本期與艾伯維公司（AbbVie）的供應協議訴訟中記錄的額外虧損所致，但部分被上市前庫存估值準備金的減少所抵消。

營業利潤

由於上述因素，營業利潤為2241日元（-1778日元，AER為-44.2％，CER為-42.9％）。

淨財務費用

淨財務支出為1266日元（+549日元和+76.7％AER，+77.9％CER）。與上一財年同期相比，淨財務支出增加的主要原因是財務收入減少，這反映了收購先前權益法公司的收益，以及調整認股權證以購買上一財年同期記錄的武田持有的公司股票所產生的積極影響。

使用權益法核算的投資利潤份額

使用權益法核算的投資利潤份額為27日元（+59日元，而上一財年同期使用權益法核算的投資損失份額為31日元）。

所得税（費用）福利

所得税優惠為469日元（+882日元，而上一財年同期的所得税支出為413日元）。增長的主要原因是撤銷了超過與愛爾蘭税務專員達成的和解協議的應繳所得税635日元的税收支出，該税收支出減少了與愛爾蘭税務局局長達成的與夏爾在2014年從艾伯維獲得的收購減免費的處理有關的税收評估，以及税前收益的減少。這些增長被本期遞延所得税資產減記和法人實體重組產生的税收費用部分抵消。

該期間的淨利潤

該期間的淨利潤為1472日元（-1387日元，AER為-48.5％，CER為-50.1％）。

核心業績（2023 年 4 月 1 日至 12 月 31 日）

核心財務指標的定義和恆定匯率變動

武田使用核心財務指標的概念來衡量財務業績。這些衡量標準並未由國際財務報告準則（IFRS）定義。

核心收入是指經調整後的收入，其中不包括與武田核心業務無關的重要項目。

核心營業利潤是指調整後的淨利潤，不包括所得税支出、使用權益法核算的投資損益份額、財務費用和收入、其他運營費用和收入、收購的無形資產的攤銷和減值損失以及與武田核心業務無關的其他項目，例如非經常性項目、購買會計影響和交易相關成本。

核心每股收益是指經調整後的淨利潤，其中不包括計算核心營業利潤的項目，以及其他不尋常、非經常性或與武田持續經營無關的非營業項目（例如公允價值調整和與或有對價相關的估算財務費用）以及每項調整的税收影響，除以所列報告期的平均已發行股份（不包括庫存股）。

固定匯率（CER）變動使用上一財年同期的相應匯率折算本期的報告或核心業績，從而消除了外匯匯率對同比的影響。

核心運營結果

核心收入

截至2023年12月31日的九個月期間，核心收入為32129億日元（+1416日元，AER增長4.6％，CER增長0.0％）。本期或上一財年同期的收入中沒有排除與武田核心業務無關的重大項目，因此，這些時期的核心收入與報告收入相同。業務勢頭由武田的增長和上市產品*帶動，總額為13847日元（日元+2166日元，AER+18.5％，CER+12.7％）。

* 武田的增長和推出產品

GI: ENTYVIO、ALOFISEL

罕見疾病：TAKHZYRO、LIVTENCITY、ADZYNMA

PDT 免疫學：免疫球蛋白產品包括 GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG、HYQVIA 和 CUVITRU，

白蛋白產品包括人體白蛋白和 FLEXBUMIN

腫瘤學：ALUNBRIG、EXKIVITY（武田決定自願在全球範圍內撤回該產品）、FRUZAQLA

其他：QDENGA

核心營業利潤

本期的核心營業利潤為8656日元（-891日元，AER為-9.3％，CER為-12.7％）。下降的主要原因是產品組合的變化以及對各種管道計劃以及數據和技術的投資。

核心每股收益

本期的核心每股收益為412日元（-44日元，AER-9.7％，CER-12.9％）。

(2) 合併財務狀況

與上一財年末相比的變動金額根據實際匯率列報。

資產。

截至2023年12月31日，總資產為142229日元（+2652日元）。商譽、庫存和不動產、廠房和設備的增加（分別為+3206日元、+1832日元、+1503日元）的增長主要是由於外幣折算的影響。現金及現金等價物（-2452日元）的減少部分抵消了這些增長。此外，無形資產減少（-1726日元）主要是由於攤銷以及減值被外幣折算的影響部分抵消。

負債。

截至2023年12月31日，總負債為74803日元（-1227日元）。貿易和其他應付賬款的減少（-1656日元）的主要原因是支付了與從Nimbus Therapeutics, LLC（Nimbus）收購TAK-279相關的剩餘預付款，以及與和黃醫藥（中國）有限公司（和黃醫藥）簽訂的獨家許可協議。應付所得税（-1404日元）的減少主要是由於本期繳納的所得税。此外，遞延所得税負債減少（-1376日元）。由於商業票據的發行和外幣折算的影響，債券和貸款（+2818日元）的增加部分抵消了這些下降。債券和貸款總額為46642億日元*。

* 截至2023年12月31日，債券的賬面金額為39276日元，貸款賬面金額為7365日元。債券和貸款賬面金額明細如下。

債券：

貸款：

2023年4月26日，武田償還了到期的1000日元銀團貸款，並於同日簽訂了新的1000日元銀團貸款，將於2030年4月26日到期。此後，武田贖回了2016年9月發行的10萬美元無抵押優先票據，其到期日為2023年9月23日。此外，武田在到期日2023年11月26日贖回了2018年11月發行的5萬美元無抵押優先票據。截至2023年12月31日，武田的未償短期商業票據提款為3200日元。

公平。

截至2023年12月31日，總股本為67426日元（+3879日元）。其他股本成分（+4815日元）的增長主要是由於反映日元貶值的貨幣折算調整的波動。這一增長被留存收益（-1443日元）的減少部分抵消，這主要是由於與股息支付相關的2878日元的減少，而該期間的淨利潤則為增長做出了貢獻。

合併現金流

與上一財年同期相比的變動金額根據實際匯率列報。

經營活動產生的淨現金

本期經營活動產生的淨現金為4378日元（-2457日元）。下降是由於資產和負債變動的不利影響，經非現金項目和其他調整調整後的期內淨利潤下降所產生的不利影響，以及其他變化。

用於投資活動的淨現金

用於投資活動的淨現金為4024日元（+2338日元）。這一增長主要是由於與從Nimbus收購TAK-279相關的無形資產收購量增加，以及與和黃醫藥簽訂的獨家許可協議。

用於融資活動的淨現金

用於融資活動的淨現金為2962日元（-4064日元）。下降的主要原因是商業票據提款淨增加2800日元，債券贖回淨減少609日元，以及本期與債券相關的跨貨幣利率互換的結算。

(3) 研究與開發活動和成果

截至2023年12月31日的九個月期間，研發費用為5341日元。

武田的研發引擎專注於將科學轉化為高度創新、能改變生活的藥物，為患者帶來至關重要的改變。武田支持三個領域的專門研發工作：創新生物製藥、血漿衍生療法（“PDT”）和疫苗。Innovative Biopharma的研發引擎是我們研發投資的最大組成部分，它產生了令人興奮的新分子實體（“NME”），這些實體代表了我們核心治療領域（胃腸道和炎症、神經科學、腫瘤學以及罕見遺傳學和血液學）未得到滿足的高未滿足醫療需求領域的潛在同類最佳和/或同類首創藥物。我們正在通過在內部投資新能力和下一代平臺以及通過合作伙伴網絡來努力利用細胞和基因療法的潛力。我們正在採用數據和數字技術來提高創新質量並加快執行。

武田的產品線有望支持公司的短期和中長期持續增長。一旦產品獲得首次批准，武田研發部就有能力支持此類批准的地域擴展，以及其他適應症的批准，以及上市後的承諾和潛在的額外配方工作。武田的研發團隊與商業職能部門密切合作，以最大限度地提高上市產品的價值，並在其研發戰略和產品組合中反映商業見解。

自2023年4月以來研發活動的主要進展列舉如下：

研發管道

胃腸道和炎症

在胃腸道和炎症領域，武田專注於為胃腸道疾病（包括肝臟疾病和免疫介導的炎症性疾病）患者提供改變生活的創新療法。武田正在最大限度地發揮我們圍繞ENTYVIO的炎症性腸病（IBD）系列的潛力，包括開發皮下配方和擴展到活動性慢性袋炎等其他適應症。武田還在擴大其在GATTEX/REVESTIVE的地位，以支持進一步的潛在地域擴張。此外，武田正在推進通過內部發現、合作和業務發展建立的產品線，探索炎症性疾病（特別是胃病、皮膚病和風濕性疾病，以及某些罕見的血液學和腎臟疾病）、肝臟疾病和運動障礙方面的機會。TAK-279是通過業務開發收購一種後期的、潛在的同類最佳口服變構酪氨酸激酶2（TYK2）抑制劑的一個例子，該抑制劑有可能治療多種免疫介導的炎性疾病。Fazirsiran（TAK-999）是通過合作和潛在的同類首創RNAi來治療處於後期開發階段的α-1抗胰蛋白酶缺乏相關肝病的例子。

注意：ADZYNMA（TAK-755）和 mezagitamab（TAK-079）是從 FY2023 Q4 開始在胃腸道和炎症領域開發的。

ENTYVIO/通用名：vedolizumab

—2023年4月，武田宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）接受了重新提交的ENTYVIO皮下給藥的生物製劑許可申請（BLA）的審查，該申請用於在靜脈注射ENTYVIO（IV）誘導治療後成人中度至重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）的維持治療。重新提交的目的是迴應美國食品和藥物管理局在2019年12月的完整回覆信（CRL）中的反饋。自收到CRL以來，武田與美國食品藥品管理局密切合作，以迴應該機構的反饋意見；該重新提交的一攬子文件包括為調查ENTYVIO皮下給藥情況而收集的其他數據。這封信的內容與ENTYVIO的靜脈注射配方、臨牀安全性和有效性數據以及支持ENTYVIO SC BLA的關鍵VISIBLE 1試驗的結論無關。VISIBLE 1評估了216名中度至重度UC活性成人的維持療法的ENTYVIO的SC製劑的安全性和有效性，這些患者在第0周和第2周接受了兩劑開放標籤ENTYVIO IV療法後在第6周獲得臨牀緩解。主要終點是第52周的臨牀緩解，其定義為梅奧總分為≤2，沒有亞分>1。2023年9月，武田宣佈，美國食品藥品管理局批准對ENTYVIO進行SC管理，用於在接受ENTYVIO IV誘導治療後具有中度至重度活性UC的成年人進行維持治療。

— 2023年9月，武田宣佈，美國食品藥品管理局同意審查其關於ENTYVIO IV誘導治療後對中度至重度活性克羅恩氏病（CD）的成年人進行維持治療的ENTYVIO的研究性SC管理的BLA。BLA套餐基於VISIBLE 2試驗的數據，該試驗評估了與安慰劑相比，對409名中度至重度活性CD的成年患者的安全性和有效性，這些患者在接受兩劑開放劑量後在第6周獲得臨牀反應的中度至重度活性CD患者，與安慰劑相比，該試驗評估了ENTYVIO的SC製劑作為維持療法的安全性和有效性

將 ENTYVIO IV 療法標記為第 0 周和第 2 周。主要終點是第52周的臨牀緩解，其定義為CD活性指數（CDAI）分數≤150。

— 2023年9月，武田宣佈已獲得日本厚生勞動省（MHLW）的批准，可部分更改ENTYVIO Pens for S.C. 108 mg/S.C. 注射用注射器108 mg（ENTYVIO SC）的上市許可狀態，作為中度至重度活動性克羅恩病（CD）的維持療法，但對傳統治療反應不足。該批准基於 MLN0002SC-3031 和 MLN0002SC-3030 臨牀試驗的結果，這兩項國際三期試驗評估了ENTYVIO SC作為中度至重度活性CD維持療法的療效和安全性。

ALOFISEL/通用名：darvadstrocel

— 2023年10月，武田宣佈，評估ALOFISEL治療複雜性克羅恩氏肛周瘻的療效和安全性的3期ADMIRE-CD II研究根據頂線數據，在24周時未達到聯合緩解的主要終點。darvadstrocel的安全性概況與先前的研究一致，沒有發現新的安全信號。該研究的全部結果將在未來的醫學會議上公佈或發表在同行評審期刊上。根據先前完成的ADMIRE-CD研究的積極數據，ALOFISEL獲得了歐盟（EU）、以色列、瑞士、塞爾維亞、英國和日本的批准。

ADZYNMA/通用名稱：apadamtase alfa/cinaxadamtase alfa（開發代碼：TAK-755）

— 2023年6月，武田公佈了一項全球關鍵的3期隨機、對照、開放標籤、交叉試驗的中期良好結果，該試驗評估了用於預防性治療先天性血栓性血小板減少性紫癜（ctTP）的TAK-755替代療法的安全性和有效性，TAK-755的藥代動力學（PK）特徵，以及TAK-755預防的長期數據來自國際血栓與止血學會（ISTH）2023年大會的30期持續研究。在這項關鍵試驗中，沒有患者在接受TAK-755預防性治療時出現急性TTP事件。與血漿療法相比，TAK-755還將血小板減少症的發病率降低了60％（危險比 [HR] 0.40；95％置信區間 [CI]；0.3-0.7）。在接受TAK-755的12-68歲患者中，有10.3％報告了緊急治療不良事件（TEAE），而接受血漿治療的患者中，這一比例為50％，這表明與基於血漿的療法相比，具有良好的安全性和耐受性以及潛在的安全優勢。對 36 名 12 歲及以上的 ctTP 患者進行單次輸注（0-168 小時）後 ADAMTS13 的 Pk 特徵進行了評估，並將其與血漿療法進行了比較。與接受血漿治療的患者相比，接受 TAK-755 的患者的 ADAMTS13 活性水平提高了五倍（TAK-755 的 Cmax 活性為 100%，血漿治療的活性為 19%），變異性較低（變異係數 [CV] 分別為 23.8% 和 56%）。此外，對30期延續研究的中期分析結果評估了對29名ctP患者的長期TAK-755預防的安全性和有效性，結果表明，TAK-755預防具有持續良好的安全性，沒有開發出中和抗體。在TAK-755預防期間，沒有發生急性TTP事件，在關鍵研究中，亞急性TTP事件和TTP表現的發病率與TAK-755預防的發病率相當。

— 2023年8月，武田宣佈，它向日本衞生、勞動和福利省（MHLW）申請了tak-755的生產和上市許可，用於CtTP的預期指標。該申請基於對主要針對ctP患者（包括五名日本人）的全球3期臨牀試驗281102和30期繼續試驗TAK-755-3002的中期分析。在這些試驗中，對TAK-755作為ctP治療的療效和安全性進行了評估。

— 2023年11月，武田宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准ADZYNMA對成人和兒科ctP患者進行預防性和按需治療。美國食品藥品管理局此前在cTTp中批准了快速通道認定、孤兒藥認定和罕見兒科疾病認定，並對ADZYNMA的生物許可申請（BLA）進行了優先審查。美國食品藥品管理局向該公司發放了罕見的兒科疾病代金券，以供ADZYNMA批准。美國食品藥品管理局對ADZYNMA的批准得到了CttP首項隨機、對照、開放標籤、交叉3期試驗的療效、藥代動力學、安全性和耐受性數據的分析以及持續試驗的數據所提供的全部證據的支持。ADZYNMA 是第一個

只有經美國食品藥品管理局批准的重組 ADAMTS13（radamTS13）旨在通過替換缺乏的 ADAMTS13 酶來滿足 ctP 患者未得到滿足的醫療需求。

開發代碼：TAK-279

—2023年11月，武田在美國風濕病學會（ACR）2023年匯聚會的最新會議上公佈了其評估活動性銀屑病關節炎患者TAK-279的隨機、雙盲、安慰劑對照的20期試驗的積極結果。該研究達到了其主要終點，具有統計學意義的患者比例，分別為53.3％（15毫克）和54.2％（30毫克），每天接受一次治療，TAK-279至少達到美國風濕病學會20（ACR 20）的反應，而安慰劑組在第12周的這一比例為29.2％（p = 0.002）。TAK-279顯示關鍵次要終點有所改善，該試驗的安全性和耐受性與20期斑塊狀銀屑病臨牀研究中觀察到的結果一致。根據第20期結果，武田打算啟動銀屑病關節炎TAK-279的第三階段開發計劃。武田還在 FY2023 第三季度啟動了治療斑塊狀牛皮癬的 TAK-279 的第三階段開發計劃，並計劃評估克羅恩氏病、潰瘍性結腸炎和其他免疫介導的炎症性疾病中的 TAK-279。

開發代碼：TAK-721（計劃商品名：Eohilia）/通用名：布地奈德

— 2023年9月，武田宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受其重新提交的TAK-721（布地奈德口服混懸液）的新藥申請（NDA）進行審查，該申請正在研究用於短期治療嗜酸性食管炎（EoE）。重新提交的目的是迴應美國食品藥品管理局先前對武田最初提交的保密協議的反饋。

神經科學

在神經科學領域，武田將研發投資重點放在針對需求量很大的神經系統和神經肌肉疾病的潛在變革性治療上，並通過內部專業知識和合作夥伴關係建立產品線。通過利用疾病生物學理解、轉化工具和創新模式的進步，武田主要專注於罕見神經病學，特別是使用一系列orexin-2受體激動劑（TAK-861、danavorexton（TAK-925）等）、使用soticlestat的罕見癲癇（tak-925）等），研究發作性睡病和特發性睡眠過度失調的潛在研究療法 -935）以及使用 pabinafusp alfa（TAK-141）的亨特綜合症的中樞神經系統（CNS）和體細胞症狀。此外，武田還進行了有針對性的投資，以研究神經肌肉疾病、神經退行性疾病和運動障礙等明確的細分領域。

腫瘤學

在腫瘤學領域，我們渴望從患者那裏獲得靈感和來自世界各地的創新，治癒癌症。我們專注於：（1）利用上市產品（NINLARO、ADCETRIS和ICLUSIG等）在血液惡性腫瘤領域的傳統基礎上再接再厲；（2）通過上市產品（ALUNBRIG和FRUZAQLA [在美國銷售，在中國大陸、香港和澳門以外的其他地區的開發仍在進行中]）擴大實體瘤產品組合；以及（3）推進前沿技術高度創新的資產和平臺渠道。

CABOMETYX/通用名：卡博贊替尼

—2024年1月，武田宣佈，由Exelixis領導的3期關鍵研究Contact-02的詳細結果已在口頭摘要會議上公佈，該研究評估了CABOMETYX聯合阿替珠單抗與第二種新型激素療法（NHT）對比的轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mcRPC）和可測量的盆外軟組織疾病患者的詳細結果 2024年美國臨牀腫瘤學會泌尿生殖系統癌症研討會（ASCO GU）。對於無進展存活率（PFS）的主要終點，在PFS iTT（意向治療）人羣的中位隨訪時間為14.3個月（n=400）時，危險比（HR）為0.65（95% 置信區間 [CI]：0.50-0.84；p=0.0007）；CABOMETYX與阿替珠單抗聯合使用的中位PFS（MPF）為6.3個月其中 nHT 為 4.2 個月。這與iTT人羣的PFS幾乎相同（n = 507）：HR為0.64（95％置信區間：0.50-0.81，p=0.0002）。在iTT人羣的隨訪中位數為12.0個月時，CABOMETYX與阿替珠單抗聯合使用的另一個主要終點中位總存活率（OS）為16.7個月，而第二個nhT的總存活率中位數為14.6個月（HR：0.79；95% 置信區間：0.58-1.07；p=0.13），顯示操作系統改善趨勢。在這項試驗中觀察到的CABOMETYX和阿替珠單抗的安全特徵與其已知的單一療法安全特徵一致，並且該聯合方案沒有發現新的安全問題。

ADCETRIS/通用名：brentuximab vedotin

— 2023年10月，武田宣佈，歐盟委員會（EC）批准ADCETRIS與多柔比星、長春鹼和達卡巴嗪（AVD）聯合用於治療以前未經治療的CD30+三期霍奇金淋巴瘤的成年患者。該決定是在人用藥品委員會（CHMP）於2023年9月發表積極意見之後做出的。該批准基於隨機 3 期 ECHELON-1 試驗的結果，該試驗旨在將ADCETRIS加AVD與多柔比星、博來黴素、長春鹼和達卡巴嗪（ABVD）作為先前未經治療的III期或IV期霍奇金淋巴瘤成年患者的療法進行比較。該試驗達到了改善型無進展生存期（PFS）的主要終點以及總存活率（OS）的關鍵次要終點，這表明以前未接受過ADCETRIS+AVD治療的III期或IV期經典霍奇金淋巴瘤的成年患者的操作系統有了統計學上的顯著改善。ADCETRIS的安全特徵與先前的研究一致，沒有觀察到新的安全信號。

— 2023年11月，武田宣佈，它獲得了日本厚生勞動省（MHLW）的批准，對ADCETRIS生產和上市批准的批准項目進行了部分修改，增加了復發或難治性的CD30陽性皮膚T細胞淋巴瘤（CTCL）的新適應症。該批准基於在日本境外進行的ALCANZA三期試驗的結果，以及日本研究者發起的針對復發或難治性CD30陽性CTCL患者的 SGN-35-OU 試驗的結果。

NINLARO/通用名：ixazomib

—2023年9月，武田宣佈向日本厚生勞動和福利部（MHLW）提交了新藥申請（NDA），要求將0.5毫克的NINLARO膠囊作為NINLARO的額外劑型（膠囊2.3 mg/3 mg/4 mg）。為了在多發性骨髓瘤患者的維持治療中實現更適當的劑量調整，武田提交了該申請，希望使用低劑量NINLARO配方為患者提供新的治療選擇（1.5 mg劑量（0.5 mg/膠囊 x 3））。

EXKIVITY /通用名：mobocertinib

— 2023年10月，武田宣佈，在與美國食品藥品監督管理局（FDA）進行討論後，它將與美國食品藥品監督管理局（FDA）合作，爭取在美國自願停用EXKIVITY，適用於病情在鉑金或之後進展的表皮生長因子受體 (EGFR) exon20 插入突變陽性（插入+）局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）的成年患者基於化學療法。武田打算在EXKIVITY獲得批准後在全球範圍內啟動類似的自願退出，並正在與目前可以採取後續措施的其他國家的監管機構合作。該決定基於第三階段Exclaim-2確認性試驗的結果，該試驗未達到其主要終點，因此不符合美國食品和藥物管理局批准的加速批准的確認數據要求，也沒有滿足其他國家批准的有條件上市批准的確認數據要求。Exclaim-2試驗是一項三期多中心、開放標籤的研究，旨在研究EXKIVITY作為單一療法在一線表皮生長因子外顯子20插入+局部晚期或轉移性非小細胞肺癌中與鉑類化療相比的安全性和有效性。在Exclaim-2試驗中沒有觀察到新的安全信號。該試驗的完整數據將在即將舉行的醫學會議上公佈或發表在同行評審期刊上。

FRUZAQLA/通用名：fruquintinib

— 2023年6月，武田和和黃醫藥（中國）有限公司宣佈，歐洲藥品管理局（EMA）批准了呋喹替尼的上市許可申請（MAA），並接受了監管審查，該申請用於治療先前接受過的轉移性結直腸癌（mCRC）的成年患者。如果獲得批准，呋喹替尼將成為歐盟（EU）批准的用於先前治療過的mCRC的第一個也是唯一一種高選擇性和有效的血管內皮生長因子受體（VEGFR）-1、-2和-3抑制劑。呋喹替尼的MAA包括全球3期 FRESCO-2 臨牀試驗的結果以及來自FRESCO三期臨牀試驗的數據。

— 2023 年 6 月，武田和和黃醫藥（中國）有限公司宣佈，評估呋喹替尼用於先前接受過治療的mCRC患者的3期 FRESCO-2 研究結果已在《柳葉刀》上發表。FRESCO-2 是一項在美國、歐洲、日本和澳大利亞進行的全球三期臨牀試驗（MRCT），研究了呋喹替尼加最佳支持治療（BSC）與安慰劑加BSC對先前接受過治療的mCRC患者的比較。FRESCO-2 研究達到了其主要和關鍵次要終點，表明使用呋喹替尼治療分別使總生存期（OS）和無進展存活率（PFS）具有統計學意義且具有臨牀意義的改善。呋喹替尼在 FRESCO-2 中的安全性與先前報告的呋喹替尼研究一致。

— 2023年9月，武田宣佈向日本厚生勞動和福利省（MHLW）提交了呋喹替尼用於治療先前接受過治療的mCRC的新藥申請（NDA）。呋喹替尼的保密協議基於全球 3 期 FRESCO-2 臨牀試驗和 FRESCO 3 期臨牀試驗。

— 2023年11月，武田宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了FRUZAQLA，適用於之前曾接受過氟嘧啶、奧沙利鉑和伊立替康的化療、一種抗血管內皮生長因子療法，如果是野生型且醫學上合適，還接受過抗表皮生長因子療法（如果RAS野生型且醫學上合適）的治療。FRUZAQLA是美國批准用於先前治療過的mCRC的所有三種VEGF受體激酶中的第一種也是唯一的選擇性抑制劑，無論其生物標誌物狀態如何。FRUZAQLA 的批准基於兩項大型三期試驗的數據：全球 FRESCO-2 臨牀試驗和在中國進行的 FRESCO 臨牀試驗。

罕見遺傳學和血液學

在《稀有遺傳學和血液學》中，武田專注於未得到滿足的高度醫療需求的幾個領域。在遺傳性血管性水腫方面，武田希望改變治療模式，包括通過TAKHZYRO，持續投資生命週期管理計劃。在罕見血液學領域，武田專注於滿足當今出血性疾病治療的需求，包括通過ADVATE和ADYNOVATE/ADYNOVATE/ADYNOVI。此外，武田旨在通過LIVTENCITY重新定義移植後鉅細胞病毒（CMV）感染/疾病的管理。武田致力於實現我們的願景，為罕見疾病患者提供改變生活的藥物。

ADYNOVATE/ADYNOVI/通用名：抗血友病因子（重組），聚乙二醇化

—2023年6月，武田宣佈已獲得日本厚生勞動和福利省（MHLW）的批准，對ADYNOVATE的生產和上市批准的劑量和給藥批准項目進行部分修改。該批准將根據個體患者的臨牀表現和活動水平調整劑量和給藥量，包括給藥量和間隔，從而推動個性化治療。該批准主要基於在日本以外進行的全球3期延續研究和3期PROPEL研究的結果。

OBIZUR /通用名：Susoctog Alfa（重組）

—2023年6月，武田宣佈已向日本厚生勞動和福利省（MHLW）提交了用於控制獲得性A型血友病（AHA）患者出血的Susoctog Alfa（重組）的上市許可申請。該申請主要基於一項針對日本成人AHA患者的2/3期試驗，以及在日本境外針對非日本成人AHA患者進行的2/3期試驗。

LIVTENCITY/通用名稱：maribavir

— 2023年11月，武田宣佈向日本厚生勞動省（MHLW）提交了用於治療移植後（包括造血幹細胞移植）鉅細胞病毒（CMV）感染/疾病患者的新藥申請（NDA）。該保密協議主要基於日本針對接受造血幹細胞移植（HSCT）或實體器官移植（SOT）的鉅細胞病毒感染患者的3期開放標籤試驗，以及在日本境外針對接受過造血幹細胞移植（HSCT）或SoT的鉅細胞病毒感染難治或耐藥的患者進行的3期開放標籤SOLSTICE試驗。

— 2023年12月，武田宣佈，LIVTENCITY已獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）的批准，用於使用更昔洛韋、纈更昔洛韋、西多福韋或氟斯卡內治療難治（有或沒有基因型耐藥性）的造血幹細胞移植或SoT鉅細胞病毒感染/疾病的成年患者。NMPA的批准基於SOLSTICE三期試驗的結果。2021年，LIVTENCITY被中國藥物評估中心（CDE）授予突破性療法稱號。LIVTENCITY是中國第一個也是唯一一個針對該適應症的鉅細胞病毒特異性UL97蛋白激酶抑制劑。

血漿衍生療法 (PDT)

武田已經創建了一個專門的PDt業務部門，專注於端到端的業務管理，從血漿採集到製造、研發和商業化。在PDt中，我們渴望開發拯救生命的血漿衍生療法，這些療法對患有各種罕見和複雜慢性病的患者至關重要。PDt的專門研發組織負責最大限度地提高現有療法的價值，確定新的靶向療法並優化當前產品製造的效率。短期內，我們的首要任務是通過綜合醫療技術尋求新適應症、擴大地域和增強患者體驗，從我們廣泛的免疫球蛋白產品組合（HYQVIA、CUVITRU、GAMMAGARD和GAMMAGARD S/D）中創造價值。在我們的血液學和專科護理產品組合中，我們的首要任務是為PROTHROMPLEX（4F-PCC）、FEIBA、CEPROTIN和AraLast尋求新的適應症和配方開發機會。此外，我們正在開發含有 20% fsCIG（TAK-881）、IgG Low IgA（TAK-880）的下一代免疫球蛋白產品，並尋求其他早期機會（例如過催化免疫球蛋白（hSIGG）），這將增加我們在全球分銷的20多種治療產品的多元化商業產品組合。

HYQVIA/通用名：免疫球蛋白 (IG) 輸液 10%（人用）含重組人透明質酸酶，用於皮下給藥

—2023年4月，武田宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了一項補充生物製劑許可申請（SbLA），以擴大HYQVIA的使用範圍，以治療2-16歲兒童的原發性免疫缺陷（PI）。美國食品和藥物管理局批准HYQVIA用於兒科患者PI的治療是基於一項關鍵的、前瞻性、開放的、非對照的3期臨牀試驗的證據，該試驗包括44名年齡在2至16歲之間的PI患者。在為期12個月的試驗期內，HYQVIA被證明對急性嚴重細菌感染（ASBI）的發生有效，急性嚴重細菌感染（ASBI）是主要終點。每年的平均ASBi利率為0.04，在統計學上明顯較低（單邊 99% 置信區間上限為0.21，p

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