Passage Bio宣佈FDA對將PBFT02用於FTD-C9orf72患者的upliFt-D試驗進行擴展的積極反饋
C型會議過程中獲得的機構反饋支持公司提出的擴展upliFt-D試驗以評估C9orf72基因突變的FTD患者中的PBFT02的臨牀發展計劃
計劃於2025年上半年開始對FTD-C9orf72患者進行劑量給藥
費城—2024年7月16日，專注於改善神經退行性疾病患者生活的臨牀遺傳醫學公司Passage Bio，Inc.（納斯達克代碼：PASG）今天宣佈，該公司在與美國食品藥品監督管理局（FDA）進行的C型會議過程中，針對評估PBFT02治療帶有C9orf72基因突變的額顳葉痴呆（FTD）患者的提議收到了積極反饋。具有説服力的臨牀前證據以及來自接受PBFT02治療的第一組FTD-GRN患者的可用安全性和強健的PGRN表達數據，支持FDA在所提議的試驗擴展方案上的一致意見。該公司計劃修改用於FTD-GRN的正在進行的upliFt-D1/2全球研究的方案，以引入一羣新的FTD-C9orf72患者。 C9orf72基因GRNGRN接受PBFT02治療的第一組FTD-GRN患者GRNFTD-GRNC9orf72基因FTD-患者。
Passage Bio首席執行官周萬德表示：“獲得FDA對修改我們的upliFt-D方案以包括FTD-C9orf72患者的認可是擴大受益於PBFT02的患者範圍的關鍵里程碑。考慮到FTD-C9orf72 患者的臨牀試驗限制，這次擴展將使一些需要治療的FTD-C9or f72患者獲得重要的新的治療選擇。” C9orf72我們相信PBFT02能填補重大未滿足的需求，給予未得到關注的病患社區新的希望。我們期待進一步推進PBFT02的臨牀開發，並在目前upliFt-D試驗的鼓舞人心數據的基礎上建立更多優勢。
FTD-C9orf72在美國和歐洲預計會有大約21000人受到其影響。 與FTD-GRN相似，FTD-C9orf72以TDP-43病理學為特點，其中轉錄反應DNA結合蛋白43（TDP-43）異常堆積在神經元的細胞質中，導致神經元功能障礙和退化。第三方動物前研究表明增加PGRN的水平可以減少TDP-43的病理學過程並減緩神經元退化。C9orf72計劃立即向衞生當局和倫理委員會提交修訂的試驗協議，並計劃在2025年上半年開始對FTD-C9orf72病人進行劑量給藥。
美國FDA已授予PBFT02快速通道和孤兒藥物資格。 PBFT02還獲得了歐洲委員會的孤兒藥物資格。C9orf72病人
Passage Bio（納斯達克：PASG）是一家致力於改善神經退行性疾病患者生活的臨牀遺傳治療公司。我們的主要關注點是開發和推進旨在針對這些疾病潛在病理的一次性切割治療方法。Passage Bio的首席產品候選者PBFT02旨在通過提高PGRN水平來恢復溶酶體功能並減緩疾病進展，治療神經退行性疾病，包括額顳葉痴呆症。