EX-99.1

附錄 99.1

img46940271_0.jpg 

 

Lexeo Therapeutics 公佈了用於治療弗裏德雷希共濟失調心肌病的 LX2006 的中期 1/2 期臨牀陽性數據

 

基線時LVMI升高的參與者的左心室質量指數（LVMI）在12個月時平均下降11.4％，在18個月時平均降低18.3％

 

在基線 LVMI 升高的參與者中，有 75% 的參與者在 12 個月時的 LVMI 降低> 10%

 

大多數參與者在12個月時心臟狀態的其他關鍵指標，包括左心室壁厚和肌鈣蛋白I，持續改善

 

迄今為止，在通過心肌活檢評估的所有參與者中，治療後的frataxin表達量均高於基線

 

LX2006 耐受性良好，迄今為止沒有與治療相關的嚴重不良事件；繼續到SUNRISE-FA的隊列3，該隊列迄今為止有一名參與者給藥

 

公司將於美國東部時間今天上午 8:00 主持網絡直播

 

紐約 — 2024 年 7 月 15 日（環球新聞專線）— 致力於開創性基因心血管疾病和 ApoE4 相關阿爾茨海默氏病治療的臨牀階段遺傳醫學公司 Lexeo Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：LXEO）今天公佈了用於治療弗裏德賴希共濟失調（FA）心肌病的 LX2006 的積極中期數據。在Lexeo SUNRISE-FA的1/2期臨牀試驗（NCT05445323）和威爾康奈爾醫學院研究人員發起的1A期試驗（NCT05302271）中，LX2006 的耐受性良好，沒有與治療相關的嚴重不良事件，並且觀察到心臟生物標誌物的臨牀意義改善，隨着時間的推移不斷改善。

 

Lexeo Therapeutics首席醫學官兼研究主管埃裏克·阿德勒博士説：“這些數據以及 LX2006 治療FA心肌病的潛力令我們感到非常鼓舞，這是一種毀滅性的致命疾病，目前尚無批准的療法。”“基於迄今為止觀察到的良好安全性特徵和臨牀益處，我們很高興探索 LX2006 的加快臨牀開發，包括加快批准這種可能挽救生命的療法的可能性。”

 

Lexeo首席開發官Sandi See Tai博士表示：“今天分享的中期數據表明，肥大的多種心臟生物標誌物都有臨牀意義的改善，肥大是FA心肌病的標誌。”“再加上迄今為止在SUNRISE-FA心臟活檢中觀察到的frataxin蛋白表達的增加，這些結果進一步突顯了 LX2006 對FA心肌病患者的預後產生積極影響的潛力。我要感謝參與這些試驗的參與者、護理人員和研究人員，他們幫助實現了這一重要里程碑。”

 

FA 心肌病是一種毀滅性的、罕見的進展性疾病，由弗拉他辛基因的功能喪失突變引起。到目前為止，在SUNRISE-FA心臟活檢試驗的參與者中，已發現基線時心臟中的frataxin水平較低，估計為正常水平的2％或更低。就臨牀表現而言，FA心肌病的特徵是左心室肥大，最終發展為心力衰竭，而心臟功能障礙是多達80％的FA患者的死因。Lexeo進行的一項新的自然史子集分析顯示，患有FA心肌病的成年人左心室質量指數（LVMI）升高，LVMI保持穩定或隨着年齡的增長而增加，沒有自發改善。LVMI 升高是左心室肥大的指標，與包括 FA 心肌病在內的多種心血管疾病的死亡率相關。

1

 

 

中期安全結果

•
LX2006 的耐受性良好，迄今為止，兩項研究均未出現與治療相關的嚴重不良事件
•
未觀察到補體激活或其他免疫原性的跡象
•
未觀察到心臟或肝臟安全信號
•
所有不良事件均為短暫性且已解決
•
沒有參與者停止參與這兩項研究

 

中期臨牀結果（來自8名參與者，隨訪時間超過6個月）

•
左心室質量指數（LVMI）：在基線時LVMI升高的參與者中，有75％在12個月時降低了10％以上（n=4）。在所有參與者中，有50％的參與者在12個月時實現了超過10％的LVMI降低（n=6）。
o
在基線時LVMI升高的參與者中，12個月時LVMI的平均下降率為11.4％（n=4），18個月時平均下降18.3％（n=2）。
•
左心室（LV）側壁厚度：壁厚是左心室肥大的早期指標，在12個月時，所有參與者平均降低了13.6％（n=6）。
•
高靈敏度肌鈣蛋白 I（hstNI）：所有參與者在 12 個月時（n=5），心肌損傷的生物標誌物肌鈣素 I 平均降低了 53.3%。
•
通過心肌活檢評估 Frataxin 蛋白表達：迄今為止使用兩種不同的測量結果評估的所有參與者中，觀察到使用 LX2006 治療後的弗拉他辛水平與基線相比有所增加：
o
LCMS：在3名可評估的參與者中，有3名觀察到frataxin增加。
o
IHC：在2名可評估的參與者中有2名觀察到frataxin增加。

 

劑量更新和後續步驟

•
截至2024年7月15日，迄今為止，有13名參與者在兩項試驗中給藥：
o
隊列 1（1.8x1011vg/kg）：n=6
o
隊列 2（5.6x1011 vg/kg）：n=6
o
隊列 3（1.2x1012 vg/kg）：n=1
•
SUNRISE-FA獨立的數據和安全監測委員會批准了第3組的劑量水平（1.2x1012vg/kg）。該隊列已開始註冊，迄今為止已有1名參與者服藥，並將包括至少3名參與者。
•
威爾康奈爾研究人員發起的試驗目前正在第二隊列中註冊。
•
Lexeo預計將在2024年秋季的科學會議上分享這些中期結果的更多細節，包括來自第2隊列的額外心臟活檢。

 

企業網絡直播詳情

Lexeo Therapeutics將於今天，即2024年7月15日美國東部時間上午8點舉辦網絡直播。分析師和投資者可以通過訪問此處的網絡直播或Lexeo網站www.lexeotx.com投資者欄目的新聞與活動頁面來參與。電話會議結束後，網絡直播將在公司網站上存檔。

 

關於臨牀研究

SUNRISE-FA 是一項由 LEXEO 贊助的多中心、為期 52 周的開放標籤試驗，評估 LX2006 對 FA 心肌病患者的安全性和初步療效，分為三個劑量遞增隊列。威爾康奈爾醫學院的研究人員正在對Aavrh.10HFXN（在Lexeo被稱為 LX2006）進行一項1A期研究，這是一項為期52周的單點開放標籤試驗，評估了FA心肌病患者的安全性和初步療效，分為兩個遞增劑量隊列，每個隊列有五名參與者。

 

關於 LX2006
LX2006 是一種基於 AAV 的候選基因療法，靜脈注射，用於治療 FA 心肌病，FA 心肌病是 FA 患者中最常見的死亡原因，影響約 5,000

2

 

 

 

 

美國人們。LX2006 旨在通過提供功能性弗拉他辛基因來靶向 FA 的心臟表現，以促進 frataxin 蛋白的表達並恢復心肌細胞中的線粒體功能。在臨牀前研究中，LX2006 逆轉了 FA 疾病模型中的心臟異常，顯示出心臟功能和存活率的改善，同時表現出良好的安全性。美國食品藥品管理局已授予用於治療 FA 心肌病的 LX2006 的罕見兒科疾病稱號、快速通道稱號和孤兒藥稱號。

 

關於 Lexeo 療法

Lexeo Therapeutics是一家總部位於紐約市的臨牀階段遺傳醫學公司，致力於通過應用開創性科學從根本上改變基因定義的心血管疾病和與ApoE4相關的阿爾茨海默氏病的治療方式，實現醫療保健的轉型。Lexeo採用循序漸進的開發方法，利用早期的概念驗證功能和生物標誌物數據，推進一系列與心血管和ApoE4相關的阿爾茨海默氏病項目。

 

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿中的某些陳述可能構成聯邦證券法所指的 “前瞻性陳述”，包括但不限於我們對當前候選產品和計劃的預期和計劃，包括關於 LX2006 治療弗裏德賴希共濟失調心肌病的潛在益處、接收和公佈其臨牀試驗數據的時機以及潛在監管機構批准的時間和可能性的陳述。諸如 “可能”、“可能”、“將”、“目標”、“打算”、“應該”、“可以”、“會”、“期望”、“相信”、“設計”、“估計”、“潛在”、“發展”、“計劃” 或這些術語的否定詞等詞語以及有關意圖、信念或當前預期的陳述，均為前瞻性陳述。儘管Lexeo認為這些前瞻性陳述是合理的，但不應過分依賴任何此類前瞻性陳述。這些前瞻性陳述基於公司當前獲得的信息以及某些估計和假設，並受到各種風險和不確定性的影響（包括但不限於Lexeo向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中列出的風險和不確定性），其中許多風險和不確定性是公司無法控制的，可能會發生變化。由於許多因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所示結果存在重大差異，包括但不限於：與全球宏觀經濟狀況和相關波動相關的風險和不確定性；對Lexeo臨牀前研究、臨牀試驗和研發計劃的啟動、進展和預期結果的預期；臨牀前研究結果與臨牀研究結果之間的不可預測關係；監管文件提交延遲或未能收到監管部門的批准；流動性和資本資源；以及Lexeo於2024年5月9日向美國證券交易委員會提交的截至2023年3月31日的季度期10-Q表季度報告中確定的其他風險和不確定性，以及Lexeo未來可能向美國證券交易委員會提交的文件。新的風險和不確定性可能會不時出現，因此不可能預測所有的風險和不確定性。Lexeo聲稱受到1995年《私人證券訴訟改革法》中有關前瞻性陳述的安全港的保護。除非法律要求，否則Lexeo明確表示不承擔因新信息、未來事件或其他原因而更新或修改任何聲明的任何義務。
 

媒體迴應：

珍妮·博格里斯

(201) 245-6838

janine.bogris@inizioevoke.com

 

投資者回應：

斯蒂芬·賈斯珀

(858) 525-2047

stephen@gilmartinir.com

 

3