Lexeo Therapeutics宣佈LX2006治療Friedreich共濟失調心肌病的臨時1/2期臨牀數據積極。

在基線高左心室質量指數（LVMI）參與者中，12個月和18個月的平均LVMI下降率分別為11.4％和18.3％。

基線高LVMI參與者中，75％的人在12個月內LVMI降低了10％以上。

多數參與者在12個月時心功能狀態的其它關鍵指標，如左心室壁厚度和肌鈣蛋白I持續且一致地改善。

所有通過心肌活檢評估的參與者中，治療後的絲氨酸蛋白（frataxin）表達均高於基線。

LX2006耐受性良好，迄今為止無與治療相關的嚴重不良事件；在SUNRISE-FA的第三組中進行，迄今為止已有一個參與者接受劑量。

公司將於今天美國東部時間上午8:00舉行網絡研討會。

紐約-2024年7月15日（環球新聞通訊社）-Lexeo Therapeutics，Inc.（納斯達克：LXEO）是一家臨牀階段遺傳學藥物公司，致力於開創治療遺傳性定義的心血管疾病和APOE4相關的阿爾茨海默病療法的藥物，今天宣佈LX2006治療Friedreich共濟失調（FA）心肌病的臨時數據積極。在Lexeo SUNRISE-FA第1/2期臨牀試驗（NCT05445323）和Weill Cornell Medicine發起的第1A期臨牀試驗（NCT05302271）中，LX2006耐受性良好，無與治療相關的嚴重不良事件，臨牀意義上的心臟生物標誌物的改善隨着時間的推移而逐漸增加。

“我們對這些數據和LX2006治療FA心肌病的潛力感到非常鼓舞，這是一種致命的罕見病情，目前還沒有批准的療法，”Lexeo Therapeutics的首席醫學官兼研究主管Eric Adler博士説道。“基於迄今為止觀察到的有利的安全性和臨牀效益，我們很高興探索LX2006的加速臨牀研發，包括可能獲得這種可能拯救生命的治療的加速批准。”

“今天分享的臨時數據表明，在縱向肥厚的多種心臟生物標誌物上出現了臨牀意義的改善，這是FA心肌病的標誌，” Lexeo的首席開發官Sandi See Tai博士説。“結合到目前為止在SUNRISE-FA心肌活檢中觀察到的絲氨酸蛋白表達增加，這些結果進一步突顯了LX2006對改善FA心肌病患者結果的潛力。我要感謝參與這些試驗的參與者、看護人和調查人員，他們已幫助實現這一重要里程碑。

FA心肌病是一種毀滅性的罕見進行性疾病，由絲氨酸基因失去功能所致。到目前為止，在進行心臟活檢的SUNRISE-FA試驗中，發現基線時心臟中的絲氨酸數量較低，估計為正常水平的2％或更少。臨牀表現方面，FA心肌病通常以最終進展到心力衰竭為特徵，心臟功能障礙是導致FA個體死亡的原因，高比例可高達80％。Lexeo進行的新的自然史分析子集顯示，FA心肌病成人中存在高左心室質量指數（LVMI），且LVMI在年齡增長時穩定或增加，沒有自發改善。高LVMI是左心室肥大的指標，並與多種心血管疾病，包括FA心肌病的死亡率相關。

臨時安全結果

臨牀中期結果（來自8位隨訪超過6個月的參與者）

用量更新和下一步行動計劃

公司將介紹PRISM相2期人口擴展隊列裏評估4D-150在治療廣泛的濕型黃斑變性患者中的表現的初步中期24周里程碑分析的結果

Lexeo Therapeutics將於今天（2024年7月15日）上午8:00舉行網絡研討會。分析師和投資者可以通過此處或Lexeo網站投資者部分的新聞與活動頁面在線訪問網絡研討會。該網絡研討會將在呼叫完成後歸檔到該公司的網站上。

關於臨牀研究

SUNRISE-FA是Lexeo贊助的、多中心、52周、開放標籤試驗，旨在評估LX2006在FA心肌病患者中的安全性和初步療效，包含三個遞增的劑量隊列。威爾·康奈爾醫學院的研究人員正在進行AAVrh.10hFXN的1A期研究，並稱之為Lexeo的LX2006，旨在評估有FA心肌病人的安全性和初步療效，在兩個遞增劑量隊列中每個隊列有五個參與者。

關於LX2006
LX2006是基於AAV的基因治療候選物，通過靜脈內輸注治療FA心肌病，這是FA患者死亡的最常見原因，影響約5000人在美國。LX2006的設計是為了針對FA的心臟表現，通過傳遞一個功能性的frataxin基因來促進frataxin蛋白的表達，在心肌細胞中恢復線粒體功能。在臨牀前研究中，LX2006在FA疾病模型中扭轉了心臟異常，展示出改善心臟功能和生存，同時表現出有利的安全性。FDA已經授予LX2006用於治療FA心肌病的罕見兒童疾病、快速通道和孤兒藥物稱號。

某些聲明可能構成本新聞稿中的“前瞻性聲明”，包括但不限於，我們關於我們當前產品候選和計劃的期望和計劃，包括關於LX2006治療Friedreich共濟失調心肌病的潛在利益，以及其臨牀試驗數據接收和公佈的時間以及潛在監管批准的時機和可能性的聲明。這些詞，如“可能”，“或許”，“將”，“客觀”，“打算”，“應該”，“可以”，“會”，“期望”，“相信”，“設計”，“估計”，“預測”，“潛力”，“發展”，“計劃”或這些術語的否定形式，以及類似的表達，或有關意圖、信念或當前期望的聲明，均為前瞻性聲明。雖然Lexeo認為這些前瞻性聲明是合理的，但不應過度依賴任何這些前瞻性聲明。這些前瞻性聲明是基於公司目前可用信息以及某些估計和假設，並受到各種風險和不確定性的影響（包括但不限於那些在Lexeo提交給美國證券交易委員會（SEC）的申報文件中所述的風險和不確定性），其中許多風險和不確定性超出了公司的控制範圍並可能會發生變化。實際結果可能會因許多因素而與此類前瞻性聲明所示有實質性不同，包括但不限於：與全球宏觀經濟狀況及相關波動有關的風險和不確定性；對Lexeo臨牀前研究、臨牀試驗和研發計劃的啟動、進展和預期結果的期望；臨牀前研究結果與臨牀研究結果之間的不可預測關係；延遲提交監管申報文件或未獲得監管批准；流動性和資本資源；以及其他在Lexeo提交給美國證券交易委員會於2024年5月9日提交的截至2023年3月31日的第10-Q季度報告中確定的風險和不確定性，以及Lexeo未來可能向美國證券交易委員會提交的後續證券申報。新的風險和不確定性可能會不時出現，無法預測所有風險和不確定性。Lexeo聲稱遵守《1995年私人證券訴訟改革法》的安全港口，用於前瞻性聲明。Lexeo明確聲明不承擔更新或修改任何聲明的義務，無論是因為新信息，未來事件還是其他因素，除非法律要求。

關於Lexeo Therapeutics Lexeo Therapeutics是一家位於紐約市的臨牀階段基因藥物公司，致力於通過將開創性科學應用於基因定義的心血管疾病和APOE4相關的阿爾茨海默病的治療上，徹底改變醫療保健。利用分步式開發方法，Lexeo正在利用早期概念驗證功能和生物標誌物數據來推進心血管和APOE4相關的阿爾茨海默病程序的管道。

Lexeo Therapeutics是一家位於紐約市的臨牀階段基因藥物公司，致力於通過將開創性科學應用於基因定義的心血管疾病和APOE4相關的阿爾茨海默病的治療上，徹底改變醫療保健。利用分步式開發方法，Lexeo正在利用早期概念驗證功能和生物標誌物數據來推進心血管和APOE4相關的阿爾茨海默病程序的管道。

關於前瞻性聲明的謹慎説明

您在本新聞稿中發現的某些聲明可能構成根據聯邦證券法的“前瞻性聲明”，包括但不限於我們關於我們目前的產品候選和計劃的期望和計劃，包括關於LX2006治療Friedreich Ataxia心肌病的潛在利益以及其臨牀試驗數據接收和公佈的時間以及潛在監管批准的時間和可能性的聲明。這些詞，如“可能”，“或許”，“將”，“客觀”，“打算”，“應該”，“可以”，“會”，“期望”，“相信”，“設計”，“估計”，“預測”，“潛力”，“發展”，“計劃”或這些術語的否定形式，以及類似的表達，或有關意圖、信念或當前期望的聲明，均為前瞻性聲明。雖然Lexeo認為這些前瞻性聲明是合理的，但不應過度依賴任何這些前瞻性聲明。這些前瞻性聲明是基於公司目前可用信息以及某些估計和假設，並受到各種風險和不確定性的影響（包括但不限於那些在Lexeo提交給美國證券交易委員會（SEC）的申報文件中所述的風險和不確定性），其中許多風險和不確定性超出了公司的控制範圍並可能會發生變化。實際結果可能會因許多因素而與此類前瞻性聲明所示有實質性不同，包括但不限於：與全球宏觀經濟狀況及相關波動有關的風險和不確定性；對Lexeo臨牀前研究、臨牀試驗和研發計劃的啟動、進展和預期結果的期望；臨牀前研究結果與臨牀研究結果之間的不可預測關係；延遲提交監管申報文件或未獲得監管批准；流動性和資本資源；以及其他在Lexeo提交給美國證券交易委員會於2024年5月9日提交的截至2023年3月31日的第10-Q季度報告中確定的風險和不確定性，以及Lexeo未來可能向美國證券交易委員會提交的後續證券申報。新的風險和不確定性可能會不時出現，無法預測所有風險和不確定性。Lexeo聲稱遵守《1995年私人證券訴訟改革法》的安全港口，用於前瞻性聲明。Lexeo明確聲明不承擔更新或修改任何聲明的義務，無論是因為新信息，未來事件還是其他因素，除非法律要求。
 

媒體反響：

Janine Bogris

(201) 245-6838

janine.bogris@inizioevoke.com

投資者反應：

斯蒂芬·賈斯珀

（858）525-2047

郵箱：stephen@gilmartinir.com