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UniQure宣佈積極的中期數據更新，顯示亨廷頓氏病AMT-130的I/II期試驗的疾病進展減緩

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~ 獲得了具有統計學意義的、劑量依賴性的、持久的潛在治療益處證據；與傾向評分加權外部對照相比，在綜合統一亨廷頓氏病評級量表（CUHDR）中，接受高劑量AMT-130的患者在24個月時疾病進展減緩了80％ 〜

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~ 在接受AMT-130治療的患者中，與基線相比，腦脊液神經絲光蛋白（nFL）在24個月時實現了統計學上的顯著降低；兩種劑量的平均腦脊液nFl水平在24個月時均低於基線〜

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~ 首次獲得亨廷頓氏病再生醫學高級療法 (RMAT) 稱號；Uniqure預計將在2024年下半年與美國食品藥品管理局會面，討論加快臨牀開發的可能性〜

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~ 美國東部時間今天上午 8:30 舉行的投資者電話會議和網絡直播〜

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馬薩諸塞州列剋星敦和荷蘭阿姆斯特丹，2024年7月9日——領先的基因療法公司Uniqure N.V.（納斯達克股票代碼：QURE）今天公佈了更新的中期數據，其中包括來自正在進行的用於治療亨廷頓氏病的AMT-130的I/II期臨牀試驗的29名接受治療的患者的長達24個月的隨訪數據。

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Uniqure首席醫學官Walid Abi-Saabwand.D.表示：“我們對這些新數據感到非常滿意，這些數據表明，亨廷頓氏病的進展呈統計學顯著且劑量依賴性的減緩，腦脊液中的nFl降至24個月。”“我們認為，這是第一項針對亨廷頓氏病的在研藥物的臨牀試驗，該試驗顯示出潛在的長期臨牀益處和減少神經變性關鍵標誌物的證據。此外，鑑於一次性使用AMT-130，我們處於獨特的地位，可以繼續積累I/II期研究的長期患者預後，以支持新出現的治療益處。我們期待在今年晚些時候與美國食品藥品管理局舉行首次的多學科RMat會議，討論加快AMT-130臨牀開發的可能性。”

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“這些更新的結果令人興奮，為潛在的治療益處提供了令人信服的證據，” 阿拉巴馬大學伯明翰分校（UAB）神經病學教授、UaB亨廷頓氏病診所主任、Uab醫學院神經科學模塊聯合主任、美國亨廷頓氏病學會全國委員會受託人Victor Sungwand.D.説。“兩年來觀察到的運動和認知功能得以保持，加上NfL水平降至基線以下，這違背了人們對亨廷頓氏病自然進展的預期。特別是cuHDR已被證明是衡量疾病進展的有力而敏感的指標，相對於個體測量而言，它為提高臨牀試驗效率提供了機會。這些長期數據為持久的疾病治療提供了令人鼓舞的支持，併為迫切需要治療選擇的社區提供了急需的希望。”

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探索性功效和安全性數據¹

¹ 所有 p 值均為名義值且未經調整。對接受AMT-130治療的患者與傾向評分加權外部對照進行了統計學比較。

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UniQure正在美國（n=26）和歐洲/英國（n=13）進行兩項AMT-130的多中心I/II期臨牀試驗。共有29名患者接受了兩劑AMT-130中的一劑（n=12低劑量；n=17高劑量），10名對照患者接受了模擬手術。在這兩項研究中，截至2024年3月31日的截止日期，共有21名患者（n=12名低劑量；n=9名高劑量）的24個月隨訪數據可供分析。

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Uniqure首次對21名接受治療的患者在24個月內的臨牀療效進行了統計分析，對照了與治癒亨廷頓氏病倡議（CHDI）合作使用Track-HD、Track-On和Predict-HD自然史研究的數據，開發了更廣泛的傾向加權外部對照（n=154）。外部對照組包括符合I/II期臨牀試驗資格標準的患者，其數據貢獻使用傾向評分進行統計加權，以接近接受AMT-130治療的患者的基線特徵。隨訪24個月後，對這些均衡隊列的疾病相關結果進行了比較。

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後續步驟

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根據本次中期分析得出的令人鼓舞的數據，Uniqure預計將採取以下後續步驟：

² Tabrizi SJ 等人神經病學。2019；92（15）。

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投資者電話會議和網絡直播信息

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UniQure管理層將於今天，美國東部時間7月9日星期二上午 8:30 主持投資者電話會議和網絡直播。該活動將在UniQure網站 https://www.uniqure.com/investors-media/events-presentations 的 “活動與演示” 部分下進行網絡直播，活動結束後重播將存檔90天。通過電話參與的有興趣的人士需要使用此在線表格進行註冊。註冊撥入詳細信息後，所有電話參與者將收到一封自動生成的電子郵件，其中包含撥入號碼的鏈接以及用於通過電話訪問活動的個人 PIN 碼。如果您要加入電話會議，請在開始時間前 15 分鐘撥入。

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關於 AMT-130 的 I/II 期臨牀計劃

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Uniqure正在進行兩項多中心、劑量遞增的I/II期臨牀試驗，以探索AMT-130治療亨廷頓氏病的安全性、耐受性和探索性療效信號。在美國的研究中，共有26名早期明顯的亨廷頓氏病患者被隨機分配接受治療（n=6低劑量；n=10高劑量）或模仿（虛假）外科手術（n=10）。接受治療的患者通過磁共振成像引導、對流增強的立體定向神經外科手術直接進入紋狀體（尾狀和殼體），接受了單次給藥AMT-130。該研究包括12個月的盲目核心研究期，然後對接受治療的患者進行為期五年的非盲長期隨訪。另有四名對照組患者過境接受治療。

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這項針對AMT-130的歐洲開放標籤Ib/II期研究招收了13名早期明顯的亨廷頓氏病（n=6低劑量；n=7高劑量）的患者。與美國的研究一起，歐洲研究旨在確定AMT-130的安全性、概念驗證以及最佳劑量，以便在加速註冊途徑可行的情況下進入三期開發或確認性研究。

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目前正在美國和歐盟站點之間招收第三批最多12名患者，以探索兩種劑量的AMT-130聯合免疫抑制並使用當前已確立的立體定向給藥程序。

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更多詳情請訪問 www.clinicaltrials.gov（NCT0543017、NCT04120493）

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AMT-130被美國食品藥品管理局授予再生醫學高級療法（RMAT）稱號，這是第一個治療亨廷頓氏病的藥物。

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關於亨廷頓氏病

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亨廷頓氏病是一種罕見的遺傳性神經退行性疾病，可導致運動症狀，包括舞蹈病、行為異常和認知能力下降，從而導致身體和精神進行性惡化。本病是一種常染色體顯性疾病，可引起疾病的CAG重複擴大

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在亨廷頓基因的第一個外顯子中，它導致大腦中異常蛋白質的產生和聚集。根據2021年神經流行病學研究，在美國和歐洲，大約有70,000人被診斷出患有亨廷頓氏病，還有成千上萬的人有遺傳該疾病的風險。儘管亨廷頓氏病的病因很明確，但目前尚無經批准的延緩發作或減緩疾病進展的療法。

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關於 Uniqure

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UniQure正在兑現基因療法的承諾——具有潛在療效的單一療法。UniQure的b型血友病基因療法的批准是基於十多年的研究和臨牀開發的歷史性成就，是基因組醫學領域的重要里程碑，為血友病患者開闢了一種新的治療方法。Uniqure目前正在推進專有基因療法產品線，用於治療亨廷頓氏病、難治性瞼葉癲癇、ALS、Fabry病患者，和其他嚴重疾病。www.uniqure.com

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UniQure 前瞻性陳述

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本新聞稿包含經修訂的1933年《證券法》第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》第21E條所指的前瞻性陳述。除歷史事實陳述以外的所有陳述均為前瞻性陳述，通常以 “預測”、“相信”、“可能”、“建立”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“展望”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”、“將” 等術語表示這些術語的表達式和否定詞。前瞻性陳述基於管理層的信念和假設以及管理層截至本新聞稿發佈之日獲得的信息。這些前瞻性陳述的示例包括但不限於以下方面的陳述：公司計劃與監管機構會晤以討論加快臨牀開發的可能性；公司計劃與監管機構舉行會議和討論的時機；公司繼續積累長期患者數據的能力；AMT-130的潛在臨牀和功能影響；公司繼續進行AMT-130臨牀開發的計劃；加快監管途徑的可能性；公司的使用自然史隊列作為比較AMT-130療效的依據；公司對第三批研究AMT-130與免疫抑制相結合的隊列的入學計劃，並計劃提供該隊列的安全性數據；腦脊液中nFl作為有效生物標誌物和臨牀嚴重程度指標的效用；以及公司提出進一步中期分析的計劃。由於多種原因，該公司的實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異。除其他外，這些風險和不確定性包括：與公司AMT-130的I/LL期臨牀試驗相關的風險，包括此類試驗無法證明足以支持進一步臨牀開發的數據的風險，以及試驗的中期數據可能無法預測以後的數據讀出的風險；與公司開展AMT-130業務發展工作的能力相關的風險；與公司與監管機構的互動有關的風險，這可能會產生影響的開始、時間和進展臨牀試驗和獲得監管機構批准的途徑；與公司在迄今為止的臨牀結果統計分析中使用傾向加權外部控制措施相關的風險，以及監管機構是否會接受公司的方針作為加快批准的依據；與公司使用名義 p 值作為統計分析基礎相關的風險；公司正在評估的衡量標準是否繼續被視為疾病進展的有力而敏感的衡量標準；rMAT 是否繼續被視為疾病進展的有力而敏感的衡量標準指定或任何加速途徑，如果獲得批准，將獲得監管部門的批准；公司開展和資助AMT-130三期或確認性研究的能力；公司繼續建設和維護實現其目標所需的基礎設施和人員的能力；公司在管理當前和未來臨牀試驗和監管程序方面的有效性；公司在臨牀試驗中證明其基因療法候選藥物的治療益處的能力；基因療法的持續開發和接受；該公司的獲得、維護和保護其知識產權的能力；以及公司為其運營提供資金和根據需要以可接受的條件籌集額外資金的能力。這些風險和

在公司向美國證券交易委員會（SEC）提交的定期文件中，包括其於2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的10-k表年度報告以及公司不時向美國證券交易委員會提交的其他文件中，在 “風險因素” 標題下對不確定性進行了更全面的描述。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您不應過分依賴這些前瞻性陳述，除非法律要求，否則即使將來有新的信息，公司也沒有義務更新這些前瞻性陳述。

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