美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表格
當前報告
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條
報告日期（最早報告事件的日期）：
（章程中規定的註冊人的確切姓名）
這個 |
|
| 不適用 | |
（註冊地所在州或其他司法管轄區） | （委員會 | （國税局僱主 |
| 不適用 | |
（主要行政辦公室地址） | （郵政編碼） |
註冊人的電話號碼，包括區號：
（如果自上次報告以來發生了變化，則為以前的姓名或以前的地址）
如果申請8-K表格旨在同時履行註冊人根據以下任何條款承擔的申報義務，請勾選下面的相應複選框（看到 一般指令 A.2.（見下文）：
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每節課的標題： |
| 交易符號 |
| 註冊的每個交易所的名稱： |
用複選標記表明註冊人是否是1933年《證券法》第405條（本章第230.405節）或1934年《證券交易法》第12b-2條（本章第240.12b-2節）中定義的新興成長型公司。
新興成長型公司
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
第 7.01 項 FD 披露條例。
2024年7月9日，Uniqure N.V.（“公司”）發佈了一份新聞稿，宣佈了其正在進行的AMT-130臨牀試驗的最新情況，詳情見下文第8.01項。該公司還宣佈，將於美國東部時間同日上午 8:30 開始舉辦投資者電話會議和網絡直播，屆時公司將討論這些中期更新。該新聞稿的副本作為本表8-k最新報告的附錄99.1提供，並以引用方式納入此處。可以通過以下方式訪問虛擬活動 活動和演講 該部分位於公司網站 https://www.uniqure.com/investors-media/events-presentations，將在活動結束後的90天內可供重播。公司的網站和網站上包含的任何信息均未納入本表8-k的最新報告。
就經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第18條而言，本第7.01項（包括隨附的附錄99.1）中提供的信息，不應視為 “已提交”，也不得以其他方式受該部分的責任約束，也不得以引用方式納入公司根據經修訂的1933年《證券法》（“證券法”）提交的任何文件中”）或《交易法》，無論此類申報文件的一般公司註冊語言如何，但以下情況除外此類申報以引用方式納入了任何或全部以明文提及的方式提供的此類信息。
項目 8.01 其他活動。
2024年7月9日，該公司公佈了正在進行的AMT-130臨牀試驗的最新中期數據，AMT-130是一種用於治療亨廷頓氏病的一次性研究性基因療法。中期數據包括截至2024年3月31日截止日期，該公司在美國和歐洲正在進行的兩項多中心、劑量遞增的I/II期臨牀試驗的患者隨訪數據。
在美國的試驗中，26名早期明顯的亨廷頓氏病患者被隨機分配接受治療（6名低劑量患者，10名高劑量患者）或模仿（虛假）外科手術（10名患者）。這項美國試驗包括12個月的盲人核心患者研究期，然後是五年的非盲長期隨訪期。另有四名對照組患者過境接受治療。在這項歐洲試驗中，13名早期明顯的亨廷頓氏病患者入組並接受了AMT-130的治療（6名低劑量患者，7名高劑量患者）。目前正在美國和歐洲的站點之間招收第三組最多12名患者，以探索兩種劑量的AMT-130聯合免疫抑制劑。
本表8-k最新報告第8.01項中討論的美國和歐洲合併中期數據以2024年3月31日為截止日期，不包括在12個月核心研究期之後接受AMT-130治療的對照患者的預後或生物標誌物數據。在這兩項研究中，截至截止日期，共有21名患者（12名低劑量患者，9名高劑量患者）的24個月隨訪數據可供分析。
該公司使用來自Track-HD、Track-On和Predict-HD自然史研究的數據，對照了與治癒亨廷頓氏病倡議（CHDI）合作開發的傾向加權外部對照隊列，對21名接受治療的患者在24個月內的臨牀結果進行了事後統計分析。外部對照隊列包括154名符合I/II期臨牀試驗資格標準的患者，他們的數據貢獻使用傾向評分進行了統計加權，以與接受AMT-130治療的患者的基線特徵非常接近。隨訪24個月後，對這些羣組的疾病相關結果進行了比較，總結如下。本分析中的統計顯著性度量基於標稱 p 值，未經調整。
| ● | 在接受高劑量AMT-130的患者中，通過綜合統一亨廷頓氏病評級量表（CUHDR）測量，在24個月內觀察到具有統計學意義、劑量依賴性、疾病進展減緩。 |
| o | 在24個月時，接受高劑量AMT-130的患者的CUHDR的平均變化為-0.2，而在傾向評分加權外部對照中，患者的CUHDR平均變化為-1.0，表示疾病進展減緩了80％（p=0.007）。 |
| o | 在24個月時，接受低劑量AMT-130的患者的CUDHR的平均變化為-0.7，而在傾向評分加權外部對照中，患者的CUDHR的平均變化為-1.0，表示疾病進展減緩了30％（p=0.21）。 |
| o | CuHDRS 已被證明是衡量亨廷頓舞蹈症患者臨牀進展的最靈敏的指標。 |
| ● | 在接受高劑量AMT-130的患者隨訪的24個月中，運動和認知功能的測量趨勢顯示出接近基線的穩定性。 |
| ● | 在接受AMT-130治療的患者中，觀察到腦脊液（CSF）中神經絲輕鏈（nFL）的減少具有統計學意義。 |
| o | 與基線（p=0.02）相比，接受AMT-130治療的患者的腦脊液nFl在24個月時平均降低了11％。 |
| o | 高劑量和低劑量的平均腦脊液nFl水平在24個月時均低於基線。 |
| o | CSF nFl是一種特徵明確的神經變性生物標誌物，已被證明與亨廷頓氏病的臨牀嚴重程度密切相關。一項獨立的自然史研究表明，在19名早期明顯的亨廷頓氏病患者中，腦脊液nFl在24個月時增加26％。 |
| ● | 根據迄今為止觀察到的數據，AMT-130總體上仍具有良好的耐受性，兩種劑量的安全性均可控制。沒有報告新的與AMT-130相關的嚴重不良事件。 |
前瞻性陳述
本表8-k最新報告包含《證券法》第27A條和《交易法》第21E條所指的前瞻性陳述。除歷史事實陳述以外的所有陳述均為前瞻性陳述，通常以 “預測”、“相信”、“可能”、“建立”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“展望”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”、“將” 等術語表示這些術語的表達式和否定詞。前瞻性陳述基於管理層的信念和假設以及僅在本報告發布之日向管理層提供的信息。這些前瞻性陳述的示例包括但不限於有關以下內容的陳述： AMT-130的潛在臨牀和功能影響；加速監管途徑的可能性；公司使用自然史隊列作為比較AMT-130療效的依據；公司對第三批研究AMT-130聯合免疫抑制的隊列的註冊計劃；以及腦脊液中nFl作為有效生物標誌物和臨牀嚴重程度指標的效用。由於多種原因，該公司的實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異。這些風險和不確定性包括： 與公司AMT-130的I/LL期臨牀試驗相關的風險，包括此類試驗無法證明足以支持進一步臨牀開發的數據的風險，以及試驗的中期數據可能無法預測以後的數據讀出的風險；與公司開展AMT-130業務發展工作的能力相關的風險；與公司與監管機構的互動相關的風險，這可能會影響臨牀試驗的啟動、時間和進展以及獲得監管機構批准的途徑；與公司在迄今為止的臨牀結果統計分析中使用傾向加權外部控制相關的風險，以及監管機構是否會接受公司的方針作為加快批准的依據；與公司使用名義p值作為統計分析基礎相關的風險；公司正在評估的衡量標準是否繼續被視為疾病進展的有力而敏感的衡量標準；是否獲得RMAT認定或任何加速路徑（如果獲得批准），將導致監管部門的批准；公司開展和資助AMT-130三期或確認性研究的能力；公司繼續建設和維護實現其目標所需的基礎設施和人員的能力；公司在管理當前和未來臨牀試驗和監管程序方面的有效性；公司在臨牀試驗中證明其基因療法候選藥物的治療益處的能力；基因療法的持續開發和接受；公司獲得、維持和保護的能力它的知識產權；以及公司為其運營提供資金和根據需要以可接受的條件籌集額外資金的能力。在公司向美國證券與金融管理局提交的定期文件中，在 “風險因素” 標題下對這些風險和不確定性進行了更全面的描述
交易委員會（“SEC”），包括其於2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的10-k表年度報告以及該公司不時向美國證券交易委員會提交的其他文件。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您不應過分依賴這些前瞻性陳述，除非法律要求，否則即使將來有新的信息，公司也沒有義務更新這些前瞻性陳述。
第 9.01 項財務報表和附錄。
(d) 展品。
展品編號 |
| 描述 |
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99.1 | | UniQure N.V. 於 2024 年 7 月 9 日發佈的新聞稿 |
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104 | | 封面交互式數據文件（嵌入在 Inline XBRL 文檔中）。 |
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得正式授權。
| UNIQUURE N.V. | |
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日期：2024 年 7 月 9 日 | 作者： | /s/ 珍妮特·波茨 |
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| 珍妮特·波茨 |
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| 首席法律與合規官 |